公司财务状况 - 公司自成立以来一直处于亏损状态，截至2022年12月31日，累计亏损达2.596亿美元[241] - 公司主要通过出售股票、获得创新支持等方式筹集资金，未来的净亏损将取决于未来支出的速度和金额以及公司获得资金的能力[241] - 公司预计未来将继续承担重大支出和不断增加的运营亏损，特别是在推进Viaskin Peanut的临床和监管发展方面[243] - 公司预计当前的现金及现金等价物将足以支持未来至少12个月的运营[245] - 公司可能通过公开或私人股权或债务融资、合作、许可和发展协议等方式筹集未来的资金需求[246] - 公司无法保证能够以有利的条款或根本无法获得必要的融资，这可能导致公司不得不缩减运营规模或通过与合作伙伴等达成安排来融资[247] - 公司需要大量额外资金，未能及时获得可能迫使公司推迟、限制或终止产品开发工作或其他运营[250] - 公司的研发支出预计将大幅增加，特别是在寻求Viaskin Peanut的监管批准方面[251] - 公司自成立以来主要通过股权融资资助运营，目前的现金及现金等价物将足以支持未来至少12个月的运营[252] 资金需求与筹集 - 公司未来可能需要额外融资来继续资助运营[275] - 公司未来的资本需求将取决于多种因素，包括研发项目的范围、进展、结果和成本[275] - 公司未来可能通过公开或私人股权或债务融资、合作、许可和开发协议等方式满足现金需求[277] - 公司可能需要通过与第三方的合作或许可安排寻求资金，这可能会对公司的业务、运营结果和前景产生重大不利影响[278] 临床试验风险 - 临床试验可能面临长时间、昂贵和不可预测的延迟[294] - 临床试验结果可能不符合之前测试或试验的积极结果[295] - 临床试验的结果可能不会与早期临床试验产生相同的结果[296] - 临床试验可能导致严重或甚至致命的过敏反应[299] - 临床试验可能因各种原因而延迟，包括患者招募困难[302] - 临床试验可能因产品候选人无效、安全问题或副作用而被终止[304] - 临床试验可能因新的政府法规、未来立法或行政行动而被拒绝[307] 市场准入与监管 - 未获得FDA或其他国外监管机构的批准，公司将无法在美国或其他国家销售产品候选人[310] - 临床试验的结果可能导致产品批准时附带限制，影响产品的市场[321] - 获得监管批准后，产品可能受到后市场要求的限制，公司可能面临巨额罚款[323] 商业化风险 - 未来产品候选人的商业化可能会延迟，公司业务将受到损害[327] - 未能按预期时间实现里程碑目标，可能导致产品候选人的商业化延迟，公司业务和运营结果可能受到损害[330] - 供应临床试验、商业化和生产所需的原材料和产品的可靠性不受保证[331] - 依赖第三方供应各种必要材料，化学品或生物制品，可能导致临床开发或商业化工作延迟[332] - 依赖第三方制造商可能导致临床开发或商业化工作延迟[333] - 依赖第三方制造商可能导致未知问题的发现，可能导致产品撤回市场[336] - 依赖他人制造产品候选人可能会对未来利润率和公司商业化能力产生不利影响[337] - Viaskin产品候选人可能无法以足够大规模盈利生产，以支持商业化[338] - 无法保证当前用于生产产品候选人的程序在商业需求的规模上能够正常运作[339] 市场营销与竞争 - 公司计划在美国雇佣销售代表推广Viaskin Peanut产品[351] - 公司可能面临无法招聘、留住和激励足够有效的销售和营销人员的挑战[352] - 与第三方合作进行销售、营销和分销服务可能导致产品收入或利润较低[353] - 公司面临来自拥有更多资源和经验的竞争对手的激烈竞争[363] 法规与政策影响 - 政府对定价和报销的限制可能对公司的收入产生负面影响[369] - 美国《患者保护和平价医疗法案》对公司的医疗产品提供了一些影响[373] - 美国政府出台多项法规和政策，包括对药品定价的透明度和 Medicare 支付的强制性削减[375] - 欧盟成员国定期审查药品报销程序，可能对报销地位产生不利影响[378] - 欧盟通过《卫生技术评估法规》旨在加强成员国间合作，可能影响公司在欧盟市场的定价和报销地位[380] - 全球经济形势、金融市场和公司业务可能受到英国脱欧的负面影响[395] - 英国脱欧可能对公司的产品候选人在英国或欧盟的开发、生产、进口、批准和商业化产生重大影响[398] - 与医疗保健提供者和第三方支付者的安排将使公司受到广泛适用的欺诈和滥用等医疗法律和法规的限制[401] - 美国FDA和其他类似的外国监管机构严格规范关于处方产品的宣传声明，如果公司被发现不当宣传非标签使用，可能会面临重大责

财务数据和关键指标变化 - 截至2022年9月30日，现金及现金等价物为2.127亿美元 [8] - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为3180万美元，较2021年同期减少35%，反映公司持续实施预算纪律措施 [8] - 公司现金跑道指引与之前指引保持不变，继续提高支出效率，严格进行现金管理 [8] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司首要任务是解决VITESSE部分临床搁置问题并恢复试验启动，目前正继续进行VITESSE内部准备工作，开展某些站点评估和启动活动，以便在搁置解除后迅速启动研究 [6][7] - 公司希望与FDA讨论1 - 3岁人群相关事宜，但目前精力主要集中在解决临床搁置问题上 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为FDA发出的部分临床搁置信具有建设性，反映了与FDA交流的富有成效，且在受试者入组前收到该信是好事，能在此时解决问题，为FDA评估未来生物制品许可申请（BLA）提供更有价值的数据 [5][6] - 虽然临床搁置带来了启动挫折，但公司会关注资金使用情况，目前无需修订现金指引 [17] - 临床搁置延迟会使公司消耗更多现金来完成研究，但公司有近三年的现金储备，约2.13亿美元，有一些措施可保留现金，目前不改变第二季度末给出的指引 [36] 问答环节所有提问和回答 问题: 临床搁置和与FDA对话中，如何看待食物挑战作为主要终点，是否需更改或增加共同主要终点？ - 公司认为主要终点仍将是第12个月与第0天食物挑战所定义的临床反应，这不是临床搁置讨论的话题 [11] 问题: FDA在对话中是否提及粘附方面需达到的特定标准，还是仅要求测量？ - 粘附和围绕粘附的统计标准以及佩戴时间是与FDA讨论的两个重要话题 [13] 问题: 成功完成EPITOPE试验后，如何考虑推进1 - 3岁人群的研究？ - 公司希望与FDA讨论该事宜，但目前首要精力集中在解决临床搁置问题上 [14] 问题: R&D支出中，有多少归因于VITESSE的筹备，临床搁置情况下未来支出如何考虑？ - 公司CEO让CFO回答该问题，但CFO未及时回应，CEO表示重申上季度财报给出的现金指引，虽有启动挫折，但会关注资金使用，目前无需修订指引 [15][17] 问题: 请详细说明FDA关于分类数据方法的评论，是关于根据反应剂量划分儿童组，还是数据的分析问题？ - 这是关于不良事件的分类，FDA希望使用的分析类别与Viaskin评估的主要终点无关，是对经历特定不良事件的儿童组进行分类 [19][20] 问题: 请详细说明在解决搁置问题上取得的进展，已解决和未解决的问题分别有哪些？ - 公司与FDA进行了良好交流，目前不想提供更多细节，搁置解除后会全面描述交流结果、协议变更及对时间表的影响 [22][23] 问题: 临床搁置是否与贴片本身无关，仅与不良事件分类有关？ - 不良事件分类是四个评论之一，与贴片本身无关，是针对使用贴片的研究分析 [25] 问题: 9月21日临床搁置距离试验9月第一周启动时间很短，是否有遗漏或与FDA沟通失误，这种情况是否常见？ - 公司对此感到惊讶，通常若无患者安全问题，FDA会先与公司讨论，但此次未进行讨论。不过好在搁置发生在患者入组前，若需修改协议成本不会太高，且认为这有助于丰富项目，为FDA评估产品提供更有帮助的数据 [27][28] 问题: 请详细说明不良事件分类的含义，以及与试验所需更多患者数量之间的联系；FDA何时会就解除临床搁置给出反馈；这种情况对公司现金消耗有何影响？ - 不良事件分类是指FDA希望公司对不同不良事件进行分类的方式，与收集方式和事件类型无关，且与所需患者数量无关。FDA要求增加患者数量是为了丰富安全数据库，而非提高疗效评估能力 [32][34] - 法规规定公司需对临床搁置的四个要素做出回应，公司回应后，FDA有30天时间回复，决定是否解除临床搁置或提供补充意见。公司目前未承诺何时回应FDA [36] - 临床搁置延迟会使公司消耗更多现金完成研究，但公司有近三年现金储备，约2.13亿美元，有措施保留现金，目前不改变第二季度末给出的指引 [36]

财务数据关键指标变化 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为212,670美元，较2021年12月31日的77,301美元增长明显[19] - 截至2022年9月30日，公司总资产为248,117美元，较2021年12月31日的146,723美元有所增加[19] - 截至2022年9月30日，公司总负债为36,065美元，较2021年12月31日的47,449美元有所减少[19] - 截至2022年9月30日，公司股东权益为212,052美元，较2021年12月31日的99,274美元大幅增长[19] - 2022年9月30日，公司普通股授权发行数量为94,025,441股，2021年12月31日为55,095,762股[19] - 截至2022年9月30日，公司库存股为137,101股，2021年12月31日为153,631股[19] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损为220,337美元，较2021年12月31日的258,528美元有所减少[19] - 截至2022年9月30日，公司累计其他综合收益为783美元，2021年12月31日为519美元[19] - 截至2022年9月30日，公司累计货币换算影响为 - 34,904美元，2021年12月31日为 - 6,137美元[19] - 截至2022年9月30日，公司贸易应付款为15,369美元，较2021年12月31日的11,429美元有所增加[19] - 2022年前三季度经营收入为6148万美元，2021年同期为2776万美元[21] - 2022年前三季度研发费用为45930万美元，2021年同期为58663万美元[21] - 2022年前三季度净亏损为57033万美元，2021年同期为84136万美元[21] - 2022年前三季度经营活动使用的净现金流为31781万美元，2021年同期为89452万美元[26] - 2022年前三季度投资活动使用的净现金流为66万美元，2021年同期为41万美元[26] - 2022年前三季度融资活动提供的净现金流为194403万美元，2021年同期为 - 103万美元[26] - 2022年前三季度现金及现金等价物净增加135369万美元，2021年同期减少98157万美元[26] - 2022年9月30日现金及现金等价物期末余额为212670万美元，2021年同期为98195万美元[26] - 2021年1月1日总股东权益为205491万美元，2021年9月30日为116892万美元[30] - 2022年前三季度基本/摊薄后归属于股东的每股净亏损为0.79美元，2021年同期为1.53美元[21] - 2022年1月1日，公司普通股数量为55,095,762股，金额为6,538千美元，股东权益总额为99,274千美元[33] - 截至2022年3月31日，公司净亏损16,706千美元，其他综合亏损1,909千美元，股东权益总额为82,062千美元[33] - 截至2022年6月30日，公司净亏损23,039千美元，其他综合亏损11,194千美元，股东权益总额为244,416千美元[33] - 截至2022年9月30日，公司净亏损17,287千美元，其他综合亏损15,384千美元，股东权益总额为212,052千美元[33] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为212670（单位未提及），2021年12月31日为77301（单位未提及）[68] - 截至2022年9月30日，公司其他流动资产为13025（单位未提及），2021年12月31日为37085（单位未提及）[69] - 2022年公司收到2019 - 2021财年研究税收抵免的报销，研究税收抵免应收款从2022年1月1日的28092（千美元）降至9月30日的4094（千美元）[70][71] - 2022年公司经营租赁租金费用为1373（单位未提及），2021年9月30日为2480（单位未提及）[73] - 2022年1月公司终止新泽西峰会办公室租赁，6月30日确认120万美元收入，支付150万美元一次性提前终止费[73] - 2022年3月28日公司签订新泽西办公室租赁协议，4月1日起记录使用权和相关租赁债务，总额40万美元[74] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，其他负债总额分别为9594和14508[77] - 截至2022年9月30日，递延收入为380万美元，主要来自与雀巢健康科学的合作协议[78] - 截至2022年9月30日，股本为10708725美元，分为94025441股，面值为0.10欧元[79] - 2022年6月9日，公司决定现金增资，发行32855669股新股，名义金额为3285566.90欧元，溢价95281440.10欧元，总增资额为98567007欧元[83] - 截至2022年9月30日，预融资认股权证余额为28276331份[87] - 2022年前九个月，公司向员工授予154500份股票期权和69900份受限股票单位[90] - 2022年前九个月，股票期权授予日加权平均股价为4.3欧元，加权平均预期波动率为93.6%，加权平均无风险利率为0.89%，加权平均预期期限为6年，加权平均公允价值为3.3欧元[91] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，或有事项总额分别为8298和10853[93] - 2022年第三季度和前九个月，公司经营收入分别为2074和6148，2021年同期分别为1323和2776[95] - 2022年前九个月，公司平均员工数为85人，2021年同期为105人[97] - 2022年和2021年截至9月30日的三个月和九个月，研发费用分别为3186和4161（三个月）、9357和12272（九个月），销售和营销费用分别为138和492（三个月）、727和1528（九个月），一般和行政费用分别为1598和2583（三个月）、6961和9347（九个月），总人员费用分别为4922和7236（三个月）、17045和23148（九个月）[98] - 2022年和2021年截至9月30日的三个月和九个月，工资和薪金分别为3505和3793（三个月）、11001和12629（九个月），社会保障缴款分别为634和1110（三个月）、2141和3505（九个月），养老金承诺费用分别为214和286（三个月）、723和981（九个月），雇主对奖金股份的缴款分别为 - 406和497（三个月）、 - 236和1955（九个月），股份支付分别为976和1551（三个月）、3416和4078（九个月）[98] - 2022年和2021年截至9月30日的三个月和九个月，未计入稀释每股净亏损计算的普通股等价物中，非员工认股权证分别为251693和256693（三个月）、251693和256693（九个月），股票期权分别为3541383和2585710（三个月）、3541383和2585710（九个月），受限股票单位分别为1185936和1104145（三个月）、1185936和1104145（九个月），预融资认股权证分别为28276331和无（三个月）、28276331和无（九个月）[103] - 2022年第三季度运营收入为207.4万美元，较2021年同期的132.3万美元增长75.1万美元，增幅57%[123][124] - 2022年前三季度运营收入为614.8万美元，较2021年同期的277.6万美元增长337.3万美元，增幅122%[135][136] - 2022年第三季度研发费用为1509.6万美元，较2021年同期的1632万美元减少122.4万美元，降幅8%[123][125] - 2022年前三季度研发费用为4593万美元，较2021年同期的5866.3万美元减少1273.3万美元，降幅22%[135][139] - 2022年第三季度销售和营销费用为15.9万美元，较2021年同期的107.2万美元减少91.3万美元，降幅85%[123][128] - 2022年前三季度销售和营销费用为165.9万美元，较2021年同期的299.9万美元减少134万美元，降幅45%[135][141] - 2022年第三季度一般及行政费用为483.9万美元，较2021年同期的829.9万美元减少346万美元，降幅42%[123][130] - 2022年前三季度一般及行政费用为1717.3万美元，较2021年同期的2625万美元减少907.7万美元，降幅35%[135][130] - 2022年第三季度净亏损为1728.7万美元，较2021年同期的2403.3万美元减少674.5万美元，降幅28%[123][133] - 2022年前三季度净亏损为5703.3万美元，较2021年同期的8413.6万美元减少2710.3万美元，降幅32%[135][133] - 2022年前9个月综合管理费用为1717.3万美元，较2021年的2625万美元减少907.7万美元，降幅35%[143] - 2022年前9个月财务收入为170万美元，2021年同期为60万美元[147] - 2022年前9个月所得税费用为8.7万美元，2021年同期美国税收收入为40.4万美元[148] - 2022年前9个月净亏损为5700万美元，2021年同期为8410万美元；每股净亏损分别为0.79美元和1.53美元[149] - 2022年9月30日，公司现金及现金等价物为2.127亿美元，2021年12月31日为7730万美元[150] - 2022年前9个月经营活动净现金使用量为3180万美元，2021年同期为8950万美元；融资活动提供的净现金流从2021年的10.3万美元增至2022年的1.944亿美元[150] - 2022年前9个月经营活动净现金流使用量减少5767.1万美元，降幅64%；投资活动净现金流使用量变化为 - 10.7万美元，降幅262%；融资活动净现金流变化为1.94506亿美元；汇率变动对现金及现金等价物的影响变化为 - 1854.3万美元，增幅215%；现金及现金等价物净增加1.35369亿美元，2021年同期净减少9815.7万美元，变化幅度238%[166] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司总资产分别为248,117美元和146,723美元[19] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司总负债分别为36,065美元和47,449美元[19] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司股东权益分别为212,052美元和99,274美元[19] - 2022年第三季度和2021年同期，公司运营收入分别为2,074美元和1,323美元[21] - 2022年前三季度和2021年同期，公司运营收入分别为6,148美元和2,776美元[21] - 2022年第三季度和2021年同期，公司净亏损分别为17,287美元和24,033美元[21] - 2022年前三季度和2021年同期，公司净亏损分别为57,033美元和84,136美元[21] - 2022年第三季度和2021年同期，公司基本/摊薄后每股净亏损分别为0.18美元和0.44美元[21] - 2022年前三季度和2021年同期，公司基本/摊薄后每股净亏损分别为0.79美元和1.53美元[21] - 2022年第三季度和2021年同期，公司综合亏损总额分别为32,672美元和27,733美元[21] - 2022年前九个月净亏损57,033美元，2021年同期为84,136美元[26] - 2022年经营活动使用的净现金流为31,781美元，2021年同期为89,452美元[26] - 2022年投资活动使用的净现金流为66美元，2021年为流入41美元[26] - 2022年融资活动提供的净现金流为194,403美元，2021

公司基本信息 - 公司是临床阶段的专业生物制药公司，专注于开发Viaskin™技术平台[32] - 公司是临床阶段专业生物制药公司，专注开发名为Viaskin的新技术平台改变免疫疗法领域[100] - 公司是较小报告公司，若满足特定市值或营收条件可享受相关披露优惠[163] 财务数据关键指标变化 - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司资产分别为284,978美元和146,723美元[20] - 2022年和2021年第三季度运营收入分别为1,529千美元和 - 1,488千美元，上半年分别为4,074千美元和1,453千美元[22] - 2022年和2021年第三季度研发费用分别为 - 18,611千美元和 - 20,179千美元，上半年分别为 - 30,834千美元和 - 42,343千美元[22] - 2022年和2021年第三季度销售和营销费用分别为 - 1,037千美元和 - 1,198千美元，上半年分别为 - 1,500千美元和 - 1,927千美元[22] - 2022年和2021年第三季度一般和行政费用分别为 - 5,704千美元和 - 8,269千美元，上半年分别为 - 12,334千美元和 - 17,951千美元[22] - 2022年和2021年第三季度运营总费用分别为 - 25,352千美元和 - 29,646千美元，上半年分别为 - 44,669千美元和 - 62,221千美元[22] - 2022年和2021年第三季度运营亏损分别为 - 23,823千美元和 - 31,134千美元，上半年分别为 - 40,595千美元和 - 60,768千美元[22] - 2022年和2021年第三季度财务收入分别为784千美元和46千美元，上半年分别为936千美元和261千美元[22] - 2022年和2021年第三季度税前亏损分别为 - 23,039千美元和 - 31,088千美元，上半年分别为 - 39,659千美元和 - 60,507千美元[22] - 2022年和2021年第三季度净亏损分别为 - 23,039千美元和 - 30,654千美元，上半年分别为 - 39,746千美元和 - 60,103千美元[22] - 2022年上半年净亏损39,746美元，2021年同期为60,103美元[27] - 2022年上半年经营活动使用的净现金流为11,733美元，2021年同期为66,503美元[27] - 2022年上半年投资活动使用的净现金流为218美元，2021年同期为13美元[27] - 2022年上半年融资活动提供的净现金流为195,221美元，2021年同期为1,071美元[27] - 2022年上半年现金及现金等价物净增加170,670美元，2021年同期净减少70,868美元[27] - 2022年6月30日现金及现金等价物期末余额为247,971美元，2021年同期为125,484美元[27] - 2022年6月30日股东权益总额为244,416美元，2021年同期为143,019美元[30] - 2022年6月30日普通股数量为94,022,679股，2021年同期为55,011,687股[30] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为247971，2021年12月31日为77301[63] - 截至2022年6月30日，其他流动资产为11981，2021年12月31日为37085[64] - 截至2022年1月1日，研发税收抵免应收款为28,092千美元，截至6月30日为2,908千美元[65] - 2022年6月30日和2021年12月31日，公司未来最低经营租赁付款额分别为10,150千美元和11,684千美元[67] - 2022年6月30日和2021年，经营租赁的经营现金流分别为1,079千美元和2,077千美元[69] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，其他负债总额分别为10,542千美元和14,508千美元[71] - 截至2022年6月30日，递延收入为470万美元，主要来自与雀巢健康科学的合作协议[72] - 截至2022年6月30日，公司股本为10,708,445美元，分为94,022,679股[73] - 截至2022年6月30日，BSA数量为256,693，SO数量为3,442,358，RSU数量为1,145,223，较2021年12月31日，SO减少188,852（-5.2%），RSU减少95,297（-7.7%）[86] - 截至2022年6月30日，当前或有事项为3,189，非当前或有事项为6,421，总计9,610，较2021年12月31日减少1,243（-11.5%）[87] - 2022年3个月和6个月研发税收抵免分别为1,491和3,060，较2021年同期分别减少379（-20.3%）和617（-16.8%）；其他经营收入分别为37和1,014，2021年同期分别为 -3,358和 -2,225 [90] - 2022年上半年平均员工数为87人，较2021年上半年的111人减少24人（-21.6%）[91] - 2022年3个月和6个月总人员费用分别为6,208和12,123，较2021年同期分别减少702（-10.2%）和3,789（-23.8%）[92] - 2022年3个月和6个月计算稀释每股净亏损时排除的非员工认股权证均为256,693，股票期权分别为3,442,358和3,442,358，受限股票单位分别为1,145,223和1,145,223，预融资认股权证分别为28,276,331和28,276,331 [97] - 2022年第二季度与2021年同期相比，公司营业收入从 - 148.8万美元增至152.9万美元，变化301.6万美元，变化率为 - 203%[115][116] - 2022年第二季度与2021年同期相比，研发费用从2017.9万美元降至1861.1万美元，减少156.8万美元，降幅8%[115][118] - 2022年第二季度与2021年同期相比，销售和营销费用从119.8万美元降至103.7万美元，减少16.2万美元，降幅13%[115][120] - 2022年第二季度与2021年同期相比，一般和行政费用从826.9万美元降至570.4万美元，减少256.4万美元，降幅31%[115][122] - 2022年第二季度与2021年同期相比，净亏损从3065.4万美元降至2303.9万美元，减少762.9万美元，降幅25%[115] - 2022年第二季度财务收入约为78.4万美元，2021年同期为4.6万美元[123] - 2022年第二季度所得税利润为零，2021年同期为10万美元[124] - 2022年第二季度净亏损为2300万美元，2021年同期为3070万美元；每股净亏损分别为0.35美元和0.56美元[125] - 2022年上半年经营收入为407.4万美元，2021年同期为145.3万美元，同比增长180%[127][128] - 2022年上半年研发费用为3083.4万美元，2021年同期为4234.3万美元，同比下降27%[127][130] - 2022年上半年销售和营销费用为150万美元，2021年同期为192.7万美元，同比下降22%[127][133] - 2022年上半年一般及行政费用为1233.4万美元，2021年同期为1795.1万美元，同比下降31%[127][135] - 2022年上半年财务收入为93.6万美元，2021年同期为26.1万美元，同比增长258%[127] - 2022年上半年净亏损为3974.6万美元，2021年同期为6010.3万美元，同比下降34%；每股净亏损分别为0.66美元和1.09美元[127] - 2022年6月30日，公司现金及现金等价物为2.48亿美元，2021年12月31日为7730万美元[141] - 2022年和2021年上半年经营活动净现金流分别为-11.7百万美元和-66.5百万美元，增加54.8百万美元，增幅82%[158][159] - 2022年和2021年上半年投资活动净现金流分别约为-218,000美元和-13,000美元[158][160] - 2022年和2021年上半年融资活动净现金流分别为195.2百万美元和1.1百万美元[158][161] - 2022年和2021年上半年汇率变动对现金及现金等价物影响分别为-12.6百万美元和-5.423百万美元，变动-7.177百万美元，增幅132%[158] - 2022年和2021年上半年现金及现金等价物净增减分别为170.67百万美元和-70.868百万美元，变动241.538百万美元，增幅-341%[158] - 2022年和2021年第二季度运营收入分别为1,529千美元和 - 1,488千美元，上半年分别为4,074千美元和1,453千美元[22] - 2022年和2021年第二季度研发费用分别为 - 18,611千美元和 - 20,179千美元，上半年分别为 - 30,834千美元和 - 42,343千美元[22] - 2022年和2021年第二季度净亏损分别为 - 23,039千美元和 - 30,654千美元，上半年分别为 - 39,746千美元和 - 60,103千美元[22] - 2022年和2021年上半年经营活动净现金流分别为 - 11,733千美元和 - 66,503千美元[27] - 2022年和2021年上半年投资活动净现金流分别为 - 218千美元和 - 13千美元[27] - 2022年和2021年上半年融资活动净现金流分别为195,221千美元和1,071千美元[27] - 2022年和2021年上半年现金及现金等价物净增加（减少）额分别为170,670千美元和 - 70,868千美元[27] - 2022年和2021年上半年期初现金及现金等价物分别为77,301千美元和196,352千美元[27] - 2022年和2021年上半年期末现金及现金等价物分别为247,971千美元和125,484千美元[27] - 2021年1月1日，普通股数量为54,929,187股，股东权益总额为205,491美元[30] - 2021年3月31日，普通股数量为54,936,687股，股东权益总额为169,176美元[30] - 2021年6月30日，普通股数量为55,011,687股，股东权益总额为143,019美元[30] - 2022年1月1日，普通股数量为55,095,762股，股东权益总额为99,274美元[30] - 2022年3月31日，普通股数量为55,096,537股，股东权益总额为82,062美元[30] 公司融资情况 - 2022年5月公司通过ATM计划发行并完成新普通股销售，总金额1530万美元，发行6036238股，每股ADS认购价1.27美元[51] - 2022年6月公司宣布1.94亿美元PIPE融资，出售32855669股普通股及可购买28276331股普通股的预融资认股权证，普通股每股3欧元，预融资认股权证每份2.9欧元[52] - 2022年6月9日，公司决定现金增资，发行32,855,669股新股和28,276,331份预融资认股权证，增资总额98,567,007欧元[76][77] 公司租赁情况 - 2022年1月，公司因提前终止新泽西州峰会办公室租约确认收入120万美元，支付一次性提前终止费150万美元[67] - 2022年3月28日，公司签订新泽西州办公室租赁协议，4月1日起记录使用权和相关租赁债务，总额40万美元[68] - 公司在纽约租赁3780平方英尺办公空间，租期65个月至2023年2月25日，2021年6月转租，截至2022年6月30日至2023年第一季度需现金0.3百万美元[153] - 公司于2022年3月28日在新泽西签订3年2个月办公

财务数据和关键指标变化 - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为7410万美元，预计足以支持公司运营至2023年第一季度 [14] - 公司宣布建立了一个市价发行（ATM）计划，可向符合条件的投资者出售美国存托股份（ADS），最高可出售1亿美元，该计划有效期至2024年6月 [16][17] 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划启动一项针对改良版Viaskin花生贴剂的关键3期临床试验VITESSE，旨在评估其安全性、简便性和有效性，以最快速度将产品带给花生过敏患者家庭和过敏症专家 [7][8] - 公司期望在与FDA就VITESSE协议达成一致后，提供更多研究设计细节和预期时间表 [11] - 公司预计在2022年第二季度末公布EPITOPE试验的顶线结果，该结果将为Viaskin花生贴剂在1 - 3岁儿童中的监管途径提供参考 [12][13] - 公司需要在重新提交改良版Viaskin花生贴剂的生物制品许可申请（BLA）之前筹集资金，正在探索多种融资工具，包括非稀释性融资策略 [15][18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为当前股价未能反映Viaskin平台的巨大潜力，有时间探索所有可用的融资选项，选择最适合公司战略和情况的工具或组合 [19] - 公司有两个近期催化剂，即FDA对VITESSE协议的认可和EPITOPE的顶线数据，每个进展都会发布新闻稿并举行电话会议进行详细讨论 [20] 其他重要信息 - 本次电话会议可能包含前瞻性陈述，这些陈述基于假设，存在风险和不确定性，实际结果可能与陈述有重大差异 [4] 问答环节所有提问和回答 问题: 能否透露提交给FDA的VITESSE协议大致内容 - 公司希望先与FDA达成一致，再与投资者分享协议详细内容，认为这是更健康的流程，且FDA已看过公司两项关键研究，预计讨论不会特别困难 [24] 问题: 为何认为在C类会议后可能需要与FDA进行一两次互动 - 这并非必要，C类会议会提供所需答案，但为确保与FDA的沟通全面，尽量降低监管风险，若有必要会再次与FDA沟通，以确保所有细节都达成一致，这最终有利于加快进程 [25] 问题: 如何看待EPITOPE试验假设成功的情况，以及原始贴剂和改良贴剂在不同年龄段儿童中的应用场景和衔接工作 - 公司在概念上对两种不同贴剂（cVP用于一个人群，mVP用于年长人群）感到放心，但在有研究结果并与FDA沟通之前只是推测，认为拿到数据后与FDA就监管途径进行富有成效的讨论相对容易，会与监管机构密切合作 [27]

公司整体财务状况关键指标变化 - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司总资产分别为1.17581亿美元和1.46723亿美元[16] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司总负债分别为3551.9万美元和4744.9万美元[16] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司股东权益分别为8206.2万美元和9927.4万美元[16] - 截至2022年3月31日，股东权益总额为8206.2万美元，截至2021年3月31日为1.69176亿美元[24] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司总资产分别为117,581美元和146,723美元[16] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司总负债分别为35,519美元和47,449美元[16] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司股东权益分别为82,062美元和99,274美元[16] 公司营业收入及亏损情况关键指标变化 - 2022年和2021年第一季度，公司营业收入分别为254.6万美元和294.1万美元[18] - 2022年和2021年第一季度，公司总运营费用分别为1931.7万美元和3257.5万美元[18] - 2022年和2021年第一季度，公司运营亏损分别为1677.1万美元和2963.4万美元[18] - 2022年和2021年第一季度，公司净亏损分别为1670.6万美元和2944.9万美元[18] - 2022年和2021年第一季度，公司综合亏损分别为1861.5万美元和3827.9万美元[18] - 2022年和2021年第一季度，公司基本/摊薄后每股净亏损分别为0.30美元和0.54美元[18] - 2022年第一季度净亏损1670.6万美元，2021年同期为2944.9万美元[22] - 2022年第一季度和2021年第一季度，经营收入分别为2546和2941[76] - 2022年和2021年第一季度，公司营业收入分别为2,546美元和2,941美元[18] - 2022年和2021年第一季度，公司总运营费用分别为19,317美元和32,575美元[18] - 2022年和2021年第一季度，公司运营亏损分别为16,771美元和29,634美元[18] - 2022年和2021年第一季度，公司净亏损分别为16,706美元和29,449美元[18] - 2022年和2021年第一季度，公司综合亏损分别为18,615美元和38,279美元[18] - 2022年和2021年第一季度，公司基本/摊薄后每股净亏损分别为0.30美元和0.54美元[18] 公司现金流关键指标变化 - 2022年第一季度经营活动使用的净现金流为148.3万美元，2021年同期为3620.4万美元[22] - 2022年第一季度投资活动提供的净现金流为1.1万美元，2021年同期使用18.5万美元[22] - 2022年第一季度融资活动使用的净现金流为12.9万美元，2021年同期提供44万美元[22] - 2022年第一季度现金及现金等价物净减少319.4万美元，2021年同期减少4389.3万美元[22] - 截至2022年3月31日，现金及现金等价物余额为7410.7万美元，截至2021年3月31日为1.52459亿美元[22] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物总额为74,107，2021年12月31日为77,301[60] - 2022年3月和2021年3月，经营租赁产生的经营现金流分别为583和1025[66] 公司运营资金相关情况 - 公司预计截至2022年3月31日的7410万美元现金及现金等价物余额足以支持其运营至2023年第一季度[40] - 公司自成立以来一直亏损且经营现金流为负，目前可用现金及等价物预计不足以支持未来12个月运营计划，持续经营能力存疑[38] - 公司计划为新的关键研究和产品推出寻求额外资金，可能通过股权、债务融资、合作等方式[41] - 公司打算为新的关键研究和产品推出寻求额外资本，可能通过股权、债务融资等多种方式[41] 公司股权相关情况 - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司普通股授权并发行数量分别为55096537股和55095762股[16] - 公司普通股面值为0.10欧元，截至2022年3月31日和2021年12月31日，授权并发行的股份分别为55,096,537股和55,095,762股[16] - 2022年第一季度，公司未授予任何股票期权和限制性股票，BSA、SO、RSU数量有相应变动[71][73] - 2022年第一季度，公司未授予任何股票期权和限制性股票[71] - 截至2022年3月31日，BSA、SO、RSU数量分别为256693、3471808、1183633[73] - 2022年第一季度和2021年第一季度，被排除在摊薄每股净亏损计算之外的普通股等价物数量有不同[84] 公司研发及产品相关情况 - 公司选择的圆形改良贴片比当前贴片尺寸大约大50%[50] - 2021年12月公司决定启动针对4 - 11岁儿童改良Viaskin花生贴片的关键3期安慰剂对照疗效试验[52] - 2021年8月公司收到EMA第180天未决问题清单，12月撤回Viaskin花生的上市许可申请[53] - EPITOPE研究B部分预计在2022年第二季度末公布topline结果[54] - 公司选择的圆形改良Viaskin贴片比当前贴片大约大50%[50] - 公司预计EPITOPE研究B部分的topline结果在2022年第二季度末公布[54] - 2021年12月公司决定不按FDA要求的分步方法开发Viaskin Peanut，而是启动关键3期试验[52] - 2021年12月公司撤回Viaskin Peanut的上市授权申请，计划在有第二批关键研究数据时重新提交[53] 公司诉讼相关情况 - 2021年7月29日法院批准公司无偏见驳回第二次修正集体诉讼投诉的动议，原告于9月30日提交第三次修正集体诉讼投诉[58] - 2021年7月29日法院准予公司无偏见驳回第二次修正集体诉讼投诉的动议，原告于9月30日提交第三次修正集体诉讼投诉[58] 公司会计准则相关情况 - 公司认为新会计准则不会对合并财务报表产生重大影响[45] - 公司在2022年尚未采用任何新的会计声明，预计新会计准则对合并财务报表无重大影响[44][46] 公司经营租赁相关情况 - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司经营租赁最低租赁付款总额分别为4666和11684，现值分别为4302和10150[65] - 2022年3月和2021年3月，经营租赁租金费用分别为 - 1150和847[65] - 2022年1月至3月31日，公司因提前终止新泽西州峰会办公室租约确认收入120万，但支付一次性提前终止费150万[65] - 2022年3月28日，公司签订新泽西州办公室租赁协议，租期3年2个月，4月1日起记录使用权和相关租赁债务[86] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司经营租赁最低租赁付款总额分别为4666和11684，现值分别为4302和10150[65] - 2022年3月和2021年3月，经营租赁租金费用分别为 - 1150和847[65] - 2022年1月至3月31日，公司因提前终止新泽西州峰会市的租约确认收入120万美元，但需支付一次性提前终止费150万美元[65] 公司其他资产及负债情况 - 截至2022年3月31日，其他流动资产为16,329，2021年12月31日为37,085[61] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，其他流动负债分别为8719和12361[69] - 截至2022年3月31日，其他流动资产总计16,329，2021年12月31日为37,085[61] 公司研发税收抵免情况 - 2022年3月31日结束的三个月内，公司收到2019和2020财年研发税收抵免的报销[63] - 2022年1月1日研发税收抵免应收款为28,092，3月31日为8,430[64] 公司人员相关情况 - 2022年第一季度和2021年第一季度，公司平均员工数分别为88和121，人员费用分别为5915和9002[79][80] - 2022年第一季度和2021年第一季度，公司平均员工数分别为88和121[79] - 2022年第一季度和2021年第一季度，人员费用分别为5915和9002[80]

财务数据关键指标变化 - 公司自2002年成立以来每年均有净亏损，2020年和2021年分别为1.596亿美元和9780万美元，截至2021年12月31日累计亏损2.585亿美元[201] - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物余额为7730万美元，预计可支持运营至2023年第一季度[206][212][213] - 截至2021年和2020年12月31日，法国研发税收抵免分别为750万美元和990万美元[377] - 自成立至2021年12月31日，公司获得法国创新署多项创新有条件预付款总计约500万美元[378] 业务发展与融资情况 - 公司预计未来将继续产生重大亏损，费用可能因多种业务活动大幅增加，包括寻求产品审批、开展研发、建立销售基础设施等[204][211] - 公司近期待发展、审批和商业化Viaskin Peanut，其成功与否对融资和创收至关重要[204] - 公司可能通过多种方式筹集资金，但无法保证能获得所需融资或获得有利条款，新冠疫情影响全球金融市场增加了融资难度[207][208][214][215] - 若融资不成功，公司可能缩减运营规模，如延迟或减少研发工作，或放弃产品候选权利[209] - 若无法持续经营，公司可能清算资产，投资者可能损失部分或全部投资，且市场对公司的看法可能影响其战略机会和业务运营[210] - 公司未来资本需求取决于多项因素，包括临床研究、产品获批、商业化活动等成本及收入情况，且可能大幅增加[231] - 公司预计通过股权、债务融资、合作等方式满足未来现金需求，但金融市场不确定性使融资更困难，且无法确定能否获得可接受条款的资金[232] 法规与合规要求 - 法国商法典规定，除非发行规模低于已发行股本的10%，否则发行证券的价格折扣不得超过泛欧巴黎交易所前三个交易日成交量加权平均交易价格的5%；若投资者符合特定类别，董事会获授权最多可将股本增加至已发行股本的30%，此时发行价格折扣不得超过相关平均交易价格的15%[220] - 公司需按萨班斯 - 奥克斯利法案第404节要求，每年提供管理层关于财务报告内部控制有效性的报告，若发现重大缺陷将无法认定内部控制有效[227] - 作为美国上市公司，公司面临诸多法规要求，增加法律和财务合规成本，分散管理层注意力，影响吸引和留住人才[235] - 若公司无法证明财务报告内部控制有效，或会计师事务所无法发表有效意见，可能导致股价下跌，面临监管制裁或调查[230] 产品研发与审批风险 - 公司目前未产生产品收入，未来收入取决于产品获批市场规模、市场接受度、第三方支付报销和市场份额[203] - 公司依赖Viaskin技术产品的成功开发，但目前无获批产品，且产品开发、获批和商业化存在不确定性[241] - 公司正在就改良Viaskin Peanut贴片的III期关键研究与FDA讨论，Viaskin Milk等产品也需大量临床开发和监管批准[243] - 在美国或其他国家销售产品需获得监管批准，过程复杂、漫长、昂贵且不确定，FDA或外国监管机构可能因多种原因延迟、限制或拒绝批准[244] - 公司产品候选药物的临床试验耗时、昂贵且结果不可预测，失败风险高，不利结果可能导致业务和财务状况受影响[246] - 临床测试和试验面临多种风险，如产品无效、有不良反应、结果不达标等[249] - 2020年8月公司收到FDA的完整回复信，FDA表示不能以当前形式批准Viaskin Peanut生物制品许可申请，指出贴片部位粘附对疗效的影响等问题[250] - 临床开发失败公司将无法销售候选产品并产生收入，美国和其他国家大量在研药物和生物制品中，提交营销申请、获批商业化及获广泛接受的比例都很小[251] - 公司临床试验采用口服食物激发程序，可能引发过敏反应甚至危及生命，严重临床事件可能影响开发时间表并使公司承担责任[252][253] - 公司临床试验可能因多种原因延迟、暂停或终止，包括证明安全性和有效性、与CRO和试验点达成协议、获取材料等方面的延迟[255] - 公司临床试验延迟、暂停或终止会增加成本，延迟或阻碍产生收入，还可能导致营销申请被拒[254][258] - 公司获得FDA对Viaskin Peanut和Viaskin Milk在儿科人群开发的快速通道指定，但不一定能加快开发、审查或获批流程[264] - 美国以外的监管批准流程因国家而异，可能限制公司产品的国际开发、制造和销售[265] - 即使公司或合作伙伴获得营销批准，批准条款和持续监管可能限制产品营销，影响公司创收能力[269] - 公司获批的候选产品可能面临上市后限制或被撤市，不遵守监管要求将面临处罚[270] - 公司未按预期实现开发和商业化目标，候选产品商业化可能延迟，业务和股价可能受影响[272][274] 生产与供应风险 - 公司依赖第三方供应临床试验和商业生产所需材料，供应可能因疫情等中断，影响产品开发、制造和销售[275] - 公司目前仅Sanofi一家活性药物成分制造商，Sanofi业务调整和合作或影响供应，导致商业化和临床试验延迟[276][277] - 公司预计依赖Sanofi或其他第三方制造商进行商业生产，存在合规、违约、信息泄露和协议终止等风险[278] - 公司Viaskin产品候选目前生产规模仅满足研究和临床试验，大规模生产可能遇质量、稳定性和监管等问题[281][282][283] - 公司依赖单一供应商提供活性成分，无法保证以可接受成本生产足够产品，影响商业前景和财务状况[284] - 公司临床依赖第三方，其表现不佳会增加成本、延迟审批和商业化，寻找替代方可能有延迟和额外成本[286][287] 市场竞争与政策影响 - 即使临床试验成功，产品候选也可能因监管、专利、生产、副作用、竞争和风险收益比等无法商业化[288] - 公司目前无商业营销和销售基础设施，自建或与第三方合作有风险，影响产品销售和收入[289][293] - 公司产品候选作为生物制品受BPCIA监管，虽可能有12年排他期，但有缩短风险，替代过程不明[294][295][296] - 即使产品候选商业化，也可能因疗效、标签、竞争、医保报销和市场价格等不被市场接受[297][298] - 生物制药行业竞争激烈，公司面临资源和经验更丰富的竞争对手，可能导致产品开发和商业化落后[299] - 全球主要医疗中心和医院正在进行多项食物过敏学术研究和药物开发工作，评估多种过敏原脱敏治疗方法[300] - 有一项FDA和EMA批准的花生过敏治疗药物Palforzia，由Aimmune Therapeutics开发，2020年10月被雀巢收购[302] - 政府对定价和报销的限制以及医疗支付方的成本控制措施，可能影响公司产品定价、市场接受度、营收和盈利能力[304] - 《患者保护与平价医疗法案》（ACA）对生物制药产品有影响，包括扩大和增加医疗补助计划的药品回扣等，该法案未来可能面临司法或国会挑战[306] - 多项法案和政策涉及医疗保险支付削减、药品定价改革等，实施情况和影响尚不确定[309] - 各类组织发布的指南和建议可能影响Viaskin Peanut获批后的使用和报销，进而影响公司声誉和财务状况[314] 产品副作用与海外市场风险 - 公司产品候选药物已在超1000名患者中进行超10次临床试验，观察到的不良事件主要涉及皮肤、免疫系统和给药部位，曾报告1例轻度至中度过敏反应[316] - 产品候选药物的不良副作用可能导致临床试验中断、延迟或终止，获批后也可能带来一系列负面后果[317] - 公司未来增长部分取决于能否打入国外市场，这将面临额外的监管负担、市场接受度、知识产权保护等风险和不确定性[320] - 公司Viaskin贴片产品海外销售可能受政府管制、政治经济不稳定、贸易限制和关税变化不利影响[321] 法律合规与知识产权风险 - 公司受医疗保健法律法规约束，违规可能面临刑事制裁、民事处罚等后果，确保业务安排合规成本高[322][325] - 公司临床试验可能因监管要求、指导意见变化或意外事件增加成本、延迟开发进度[326] - 若公司被认定不当推广非标签用途，可能承担重大责任，影响业务和财务状况[327][328] - 公司产品开发项目需大量资金，其他产品候选项目自2020 - 2021年缩减研发和临床开发工作后未开展临床试验，且可能无法获批[329] - 公司需与战略合作伙伴合作开发非食物过敏产品，否则可能无法成功开发产品和产生有意义的收入，且合作存在多种风险[330][331] - 公司商业成功依赖保护产品候选的专有权利，但获得专利保护存在不确定性[334] - 即使公司拥有或获得专利，也可能因他人专利权利无法制造、使用和销售产品[335] - 获取和维护专利组合费用高，不支付费用或不遵守要求可能导致专利或专利申请失效[336][337] - 执行专利权利的法律行动费用高，可能导致专利无效或不可执行，若不保护知识产权，竞争地位可能受损[338] - 生物制药专利和专利申请涉及复杂法律和事实问题，专利地位高度不确定，专利的颁发和范围无法确定，已颁发的专利可能被挑战、无效或规避[339] - 美国和外国专利法的变化或不同解释，可能使他人无偿使用公司技术和产品，或限制公司获得专利的数量[340] - 2011年签署的《美国发明法案》对美国专利法进行了重大修改，包括从“先发明制”过渡到“先申请制”等，其相关实质性变化于2013年3月16日生效，可能影响公司获取、执行或捍卫专利的能力[343][344] - 公司依赖商业秘密保护专有技术和流程，但商业秘密难以保护，相关协议可能无法有效执行，安全措施也可能不足，商业秘密被披露或盗用会损害公司竞争地位[345][346] - 在全球所有司法管辖区申请、起诉和捍卫专利成本过高，外国法律对知识产权的保护程度可能不如美国，公司可能无法阻止第三方在国外实施其发明[347] - 第三方可能对公司开发的发明主张所有权或商业权利，若无法成功协商或解决纠纷，可能限制公司利用发明的市场潜力[352] - 第三方可能声称公司员工或顾问不当使用或披露机密信息或盗用商业秘密，诉讼可能导致公司损失知识产权或人员，并产生高额成本[353][354] - 生物制药行业存在大量知识产权诉讼，公司可能面临第三方基于侵权指控的未来诉讼，若败诉可能需支付巨额赔偿、寻求许可或停止产品开发和商业化[355][361] - 公司可能侵犯他人知识产权，若无法避免侵权，可能需寻求许可、进行侵权辩护或重新设计产品，这将增加成本并可能影响产品开发和商业化[358][362] 综合风险影响 - 上述任何风险的发生都可能对公司的业务、运营结果、财务状况和前景产生重大不利影响[363] 其他风险与诉讼情况 - 公司目前临床试用产品责任险年度累计限额为1500万欧元（按收盘价换算为1840万美元）[375] - 2019年1月15日，美国新泽西州地方法院收到针对公司的集体诉讼投诉，原告寻求代表2018年2月14日至2020年8月4日购买公司证券的群体索赔未指明的损害赔偿[372] - 加州消费者隐私法（CCPA）对违规行为的法定罚款最高可达每次违规7500美元[384] - 公司依赖关键人员，失去关键人员且无法吸引新人员可能损害业务[365] - 公司面临员工不当行为风险，可能对业务造成重大损害[368] - 产品责任诉讼可能使公司资源转移、产生巨额负债并降低产品商业潜力[369] - 公司可能因股价波动面临证券集体诉讼，此类诉讼成本高且分散管理层注意力[371] - 公司面临外汇风险，汇率波动可能对财务状况和经营成果产生不利影响[379] - 欧盟GDPR规定，政府监管机构可对数据处理实施临时或永久禁令，并处以最高2000万欧元或全球年收入4%的罚款（以较高者为准）[385] - 欧盟GDPR通常限制向欧洲经济区以外、欧盟委员会认为数据隐私和安全水平不足的国家传输个人数据，目前“标准合同条款”（SCCs）是有效的传输机制，但存在不确定性且会增加合规负担[387] - 若无法实施有效的跨境数据传输合规机制，公司可能面临监管行动、巨额罚款和禁令，无法将个人数据导入美国会对业务运营产生重大负面影响[388] - 若公司未能履行数据隐私和安全义务，可能面临政府执法行动、诉讼、额外报告要求和监督、禁止处理个人数据等后果[390] - 公司信息系统或敏感信息若被泄露，可能导致监管调查、诉讼、罚款、业务中断、声誉受损、收入或利润损失等后果[392] - 公司依赖第三方服务提供商处理敏感信息，但对其信息安全实践的监控有限，第三方可能缺乏足够的安全措施[394] - 网络攻击、恶意网络活动和线上线下欺诈普遍且呈上升趋势，战争和重大冲突期间公司及第三方面临更高风险[395] - 勒索软件攻击日益普遍和严重，可能导致业务中断、数据和收入损失、声誉受损和资金转移，公司可能因法律规定无法支付赎金[396] - 供应链攻击频率和严重程度增加，公司无法保证供应链中的第三方和基础设施未被破坏或存在可利用的缺陷[396] - 公司可能会投入大量资源或修改业务活动以防范安全事件，但无法保证现有安全措施有效，且可能无法及时发现和修复系统漏洞[398]

财务数据和关键指标变化 - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物为7730万美元，预计可支撑到2023年第一季度 [14] - 2021年下半年经营活动所用现金为4170万美元，与2020年上半年相比减少了54% [16] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司将启动针对儿童的改良版Viaskin Peanut贴片的关键3期临床试验，已在2月底完成试验方案并准备提交给FDA审查 [9][10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为多项试验的数据将进一步强化Viaskin Peanut的标签，若获批将提升其商业潜力，因此启动该试验是公司的首要任务 [10] - 公司通过持续的财务审慎管理，将现金跑道从今年第三季度延长至明年第一季度，在削减开支和保留关键研发之间取得平衡 [12] - 公司需要在提交改良版Viaskin Peanut生物制品许可申请（BLA）之前筹集资金，正在探索多种融资工具，包括非稀释性融资策略 [20][21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对与FDA的交流进展感到满意，认为纳入FDA的反馈将有助于简化方案审查流程 [11] - 管理层赞扬了员工在提高效率和财务管理方面的努力，认为他们展现了实现Viaskin技术潜力所需的创造力、纪律性和韧性 [13][19] 其他重要信息 - EPITOPE研究预计年中公布结果，该研究针对当前贴片，而正在讨论的第二个关键试验将针对年龄较大的儿童 [26][27] - 1 - 3岁儿童群体是重要市场，目前该年龄段尚无获批产品，公司将根据EPITOPE研究数据决定后续行动 [27] 总结问答环节所有的提问和回答 问题：与FDA就试验方案的交流情况如何，FDA希望在方案中看到什么，交流的节奏怎样 - 公司与FDA的交流节奏良好，目前讨论的是研究的基本要点和核心原则，公司认为在提交详细方案前进行此类讨论是正确的做法，暂不便提供更多细节 [23] 问题：试验方案何时提交，从现在到开始研究的下一步计划是什么 - 公司准备好发送方案，与FDA的互动频繁，预计短期内提交方案，认为就核心原则达成一致将使最终方案更完善、审查更快捷 [25] 问题：EPITOPE项目的最新情况如何 - EPITOPE研究预计年中公布结果，公司期待看到研究结果 [26] 问题：对于推进项目有何内部预期，如何考虑两种不同贴片的双轨推进 - EPITOPE研究使用当前贴片，针对特定人群，第二个关键试验针对年龄较大的儿童，公司有多种选择，在看到数据之前难以预测如何推进，1 - 3岁儿童群体是重要市场，目前该年龄段尚无获批产品，公司将根据数据决定后续行动 [27]

业务研发进展 - 2021年第二季度完成CHAMP试验，所有改良Viaskin花生贴剂的粘附性能均优于当前贴剂，选出两个最佳改良贴剂，尺寸比当前贴剂大约50%[62] - 2021年第二季度启动PREQUAL 1期研究，以优化过敏原样本收集方法并验证相关检测[62] - 2021年5月6日向FDA提交STAMP试验方案，10月14日收到反馈，FDA要求采用逐步推进方式，STAMP试验需等FDA进一步反馈后启动[62] - 2021年第一季度收到EMA关于Viaskin花生贴剂上市许可申请的首批问题，EMA审查按既定流程进行，预计2022年第一季度作出潜在上市授权决定[62][63] - 2021年7月收到EMA第180天未决问题清单，多数反对意见已答复，仍有一项主要反对意见待解决[63] 第三季度财务数据关键指标变化 - 2021年第三季度运营收入为132.3万美元，2020年同期为415.8万美元，同比下降68%[66][67] - 2021年第三季度研发费用为1632万美元，2020年同期为2575.1万美元，同比下降37%[66] - 2021年第三季度销售和营销费用为107.2万美元，2020年同期为159.5万美元，同比下降33%[66] - 2021年第三季度一般及行政费用为829.9万美元，2020年同期为686.3万美元，同比增长21%[66] - 2021年第三季度净亏损为2403.3万美元，2020年同期为3095.5万美元，同比下降22%[66] - 2021年第三季度研发费用为1632万美元，较2020年的2575.1万美元减少943万美元，降幅37%[68] - 2021年第三季度销售和营销费用为107.2万美元，较2020年的159.5万美元减少52.4万美元，降幅33%[69] - 2021年第三季度一般和行政费用为829.9万美元，较2020年的686.3万美元增加143.7万美元，增幅21%[70] - 2021年第三季度平均员工人数为94人，较2020年的248人减少[71] - 2021年第三季度财务收入为30万美元，2020年为财务费用120万美元[72] - 2021年第三季度净亏损为2400万美元，较2020年的3100万美元减少[74] 前九个月财务数据关键指标变化 - 2021年前九个月经营收入为277.6万美元，较2020年的1248.8万美元减少971.3万美元，降幅78%[75][76][77] - 2021年前九个月研发费用为5866.3万美元，较2020年的7521.4万美元减少1655.1万美元，降幅22%[75][78] - 2021年前九个月销售和营销费用为299.9万美元，较2020年的811.4万美元减少511.5万美元，降幅63%[75][80][81] - 2021年前九个月一般和行政费用为2625万美元，较2020年的2683.8万美元减少58.7万美元，降幅2%[75] - 2021年前9个月综合管理费用为2625万美元，较2020年的2684万美元减少58.7万美元，降幅2%[82] - 2021年前9个月平均员工人数为105人，较2020年的291人减少；截至2021年9月30日，员工人数为92人[83] - 2021年前9个月财务收入为60万美元，2020年同期财务费用为140万美元[84] - 2021年前9个月所得税利润为40万美元，2020年同期无所得税利润[85] - 2021年前9个月净亏损为8410万美元，较2020年的1.201亿美元减少；每股净亏损分别为1.53美元和2.23美元[86] - 2021年前9个月经营活动净现金流为-8950万美元，较2020年的-1.321亿美元减少4260万美元，降幅32%[88][89] - 2021年前9个月投资活动净现金流为4.1万美元，2020年同期为-220万美元[88][90] - 2021年前9个月融资活动净现金流为-10.3万美元，2020年同期为1.496亿美元[88][91] 现金及资金相关 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为9820万美元，2020年9月30日和12月31日分别为2.214亿美元和1.964亿美元[92] - 公司计划通过多种方式寻求额外资金，已提交S - 3表格注册声明，可随时发售最高2.5亿美元的证券[96]

财务数据和关键指标变化 - 截至6月30日，公司现金及现金等价物为1.255亿美元，预计可支持运营至2022年下半年 [18] - 2020年第一季度至2021年第二季度，公司经营活动净现金流（不包括重组）减少了42% [19] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司在推进Viaskin Peanut在美国和欧盟的审批，以治疗4至11岁花生过敏儿童 [7] - 公司完成了CHAMP试验，选择了两个改良的Viaskin Peanut贴片进行进一步开发，这两个贴片形状不同，表面积比当前贴片大约大50% [8][9] - 公司已向FDA提交STAMP协议，等待反馈，以决定是否将一个或两个贴片推进到4至11岁儿童试验 [10] - 公司启动了PREQUAL一期研究，以优化过敏原样本收集方法并验证用于EQUAL试验的检测方法 [14] - 公司EMA对Viaskin Peanut的营销授权申请正在按既定流程进行，已收到第180天的未决问题信函，仍有一个主要异议待解决 [15][16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司的首要任务是推进Viaskin Peanut在美国和欧盟的潜在批准 [7] - 公司通过参加过敏会议和举办虚拟咨询委员会，了解过敏症专家和患者护理人员对花生过敏治疗的需求 [21] - 公司认为儿童花生过敏患者、家长和过敏症专家都需要多种治疗选择，致力于将Viaskin Peanut推向市场 [24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对EMA的问题有信心能够回答，但由于与监管机构的沟通正在进行中，暂不公开评论 [27] - 公司与FDA的交流按计划进行，预计能及时得到反馈，对与FDA的交流感到满意 [30] - 过敏症专家和患者护理人员仍然非常需要额外的花生过敏治疗方法，家庭希望有更多治疗选择 [22] 其他重要信息 - 公司预计EMA可能在2021年第四季度或2022年第一季度对Viaskin Peanut的营销授权申请做出决定 [18] - 1至3岁儿童的研究已全部入组，目前处于12个月的随访阶段，最后一名患者的首次实验室检查将于2022年第一季度进行，之后将公布数据 [42] - 牛奶贴片的工作等待Viaskin Peanut获批后再推进，同时公司对牛奶贴片在EOE治疗方面的应用也感兴趣 [43][44] 问答环节所有提问和回答 问题1: 欧洲方面的主要担忧是什么，公司解决该担忧的信心如何？ - 公司对回答EMA的问题非常有信心，但由于与监管机构的沟通正在进行中，暂不公开评论，这些问题属于赞助商与监管机构之间的典型互动 [27] 问题2: 新披露的PREQUAL研究情况如何，对潜在BLA提交时间线有何影响？ - PREQUAL研究对时间线没有影响，它是在开始EQUAL试验之前必要的步骤，公司选择与FDA就EQUAL的其他要素进行对话的同时开展PREQUAL工作，以节省时间 [28][29] 问题3: 公司与FDA的关系如何，对FDA目前的立场有何看法？ - 公司与FDA的交流按计划进行，预计能及时得到反馈，FDA目前很忙，负责管理许多其他产品，包括COVID疫苗，但公司对与FDA的交流感到满意，正在耐心等待 [30] 问题4: 公司是否收到FDA对EQUAL研究的反馈，EQUAL和STAMP的顺序如何安排？ - EQUAL和STAMP将并行进行，STAMP是一项为期六个月的研究，是时间上的限制因素，因此公司先提交了STAMP协议。与FDA关于EQUAL的讨论正在进行中，公司希望在EQUAL协议上达成完全一致和确定方法 [32][33][34] 问题5: 公司是否仍不计划在STAMP中包括双盲食物挑战，最近是否与FDA讨论过？ - FDA在STAMP或EQUAL中均未要求测量产品的疗效，因此不需要双盲安慰剂对照食物挑战，这使得EQUAL和STAMP相对容易招募患者 [36][37] 问题6: 咨询委员会、护理人员和关键意见领袖对两个贴片的反馈如何，是否有偏好？ - 两个贴片的偏好大致为50 - 50，没有明显差异，公司认为获得他们的反馈很重要，以确保在选择贴片之前充分了解治疗依从性的相关因素 [39] 问题7: Viaskin Peanut和改良贴片制剂在4至11岁适应症之外的活动情况如何，公司其他过敏项目进展如何？ - 1至3岁儿童的研究已全部入组，目前处于12个月的随访阶段，最后一名患者的首次实验室检查将于2022年第一季度进行，之后将公布数据。牛奶贴片的工作等待Viaskin Peanut获批后再推进，同时公司对牛奶贴片在EOE治疗方面的应用也感兴趣 [42][43][44] 问题8: 请澄清本季度与雀巢合作的收入会计处理情况？ - 非响应和里程碑付款在合作协议期间递延并确认为营业收入。由于与雀巢合作的二期项目延迟，对Magic communal收入的修订导致公司在截至2021年6月的季度和6个月内确认了负收入 [45]