公司基本信息 - 公司是临床阶段的专业生物制药公司，专注于开发Viaskin™技术平台[32] - 公司是临床阶段专业生物制药公司，专注开发名为Viaskin的新技术平台改变免疫疗法领域[100] - 公司是较小报告公司，若满足特定市值或营收条件可享受相关披露优惠[163] 财务数据关键指标变化 - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司资产分别为284,978美元和146,723美元[20] - 2022年和2021年第三季度运营收入分别为1,529千美元和 - 1,488千美元，上半年分别为4,074千美元和1,453千美元[22] - 2022年和2021年第三季度研发费用分别为 - 18,611千美元和 - 20,179千美元，上半年分别为 - 30,834千美元和 - 42,343千美元[22] - 2022年和2021年第三季度销售和营销费用分别为 - 1,037千美元和 - 1,198千美元，上半年分别为 - 1,500千美元和 - 1,927千美元[22] - 2022年和2021年第三季度一般和行政费用分别为 - 5,704千美元和 - 8,269千美元，上半年分别为 - 12,334千美元和 - 17,951千美元[22] - 2022年和2021年第三季度运营总费用分别为 - 25,352千美元和 - 29,646千美元，上半年分别为 - 44,669千美元和 - 62,221千美元[22] - 2022年和2021年第三季度运营亏损分别为 - 23,823千美元和 - 31,134千美元，上半年分别为 - 40,595千美元和 - 60,768千美元[22] - 2022年和2021年第三季度财务收入分别为784千美元和46千美元，上半年分别为936千美元和261千美元[22] - 2022年和2021年第三季度税前亏损分别为 - 23,039千美元和 - 31,088千美元，上半年分别为 - 39,659千美元和 - 60,507千美元[22] - 2022年和2021年第三季度净亏损分别为 - 23,039千美元和 - 30,654千美元，上半年分别为 - 39,746千美元和 - 60,103千美元[22] - 2022年上半年净亏损39,746美元，2021年同期为60,103美元[27] - 2022年上半年经营活动使用的净现金流为11,733美元，2021年同期为66,503美元[27] - 2022年上半年投资活动使用的净现金流为218美元，2021年同期为13美元[27] - 2022年上半年融资活动提供的净现金流为195,221美元，2021年同期为1,071美元[27] - 2022年上半年现金及现金等价物净增加170,670美元，2021年同期净减少70,868美元[27] - 2022年6月30日现金及现金等价物期末余额为247,971美元，2021年同期为125,484美元[27] - 2022年6月30日股东权益总额为244,416美元，2021年同期为143,019美元[30] - 2022年6月30日普通股数量为94,022,679股，2021年同期为55,011,687股[30] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为247971，2021年12月31日为77301[63] - 截至2022年6月30日，其他流动资产为11981，2021年12月31日为37085[64] - 截至2022年1月1日，研发税收抵免应收款为28,092千美元，截至6月30日为2,908千美元[65] - 2022年6月30日和2021年12月31日，公司未来最低经营租赁付款额分别为10,150千美元和11,684千美元[67] - 2022年6月30日和2021年，经营租赁的经营现金流分别为1,079千美元和2,077千美元[69] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，其他负债总额分别为10,542千美元和14,508千美元[71] - 截至2022年6月30日，递延收入为470万美元，主要来自与雀巢健康科学的合作协议[72] - 截至2022年6月30日，公司股本为10,708,445美元，分为94,022,679股[73] - 截至2022年6月30日，BSA数量为256,693，SO数量为3,442,358，RSU数量为1,145,223，较2021年12月31日，SO减少188,852（-5.2%），RSU减少95,297（-7.7%）[86] - 截至2022年6月30日，当前或有事项为3,189，非当前或有事项为6,421，总计9,610，较2021年12月31日减少1,243（-11.5%）[87] - 2022年3个月和6个月研发税收抵免分别为1,491和3,060，较2021年同期分别减少379（-20.3%）和617（-16.8%）；其他经营收入分别为37和1,014，2021年同期分别为 -3,358和 -2,225 [90] - 2022年上半年平均员工数为87人，较2021年上半年的111人减少24人（-21.6%）[91] - 2022年3个月和6个月总人员费用分别为6,208和12,123，较2021年同期分别减少702（-10.2%）和3,789（-23.8%）[92] - 2022年3个月和6个月计算稀释每股净亏损时排除的非员工认股权证均为256,693，股票期权分别为3,442,358和3,442,358，受限股票单位分别为1,145,223和1,145,223，预融资认股权证分别为28,276,331和28,276,331 [97] - 2022年第二季度与2021年同期相比，公司营业收入从 - 148.8万美元增至152.9万美元，变化301.6万美元，变化率为 - 203%[115][116] - 2022年第二季度与2021年同期相比，研发费用从2017.9万美元降至1861.1万美元，减少156.8万美元，降幅8%[115][118] - 2022年第二季度与2021年同期相比，销售和营销费用从119.8万美元降至103.7万美元，减少16.2万美元，降幅13%[115][120] - 2022年第二季度与2021年同期相比，一般和行政费用从826.9万美元降至570.4万美元，减少256.4万美元，降幅31%[115][122] - 2022年第二季度与2021年同期相比，净亏损从3065.4万美元降至2303.9万美元，减少762.9万美元，降幅25%[115] - 2022年第二季度财务收入约为78.4万美元，2021年同期为4.6万美元[123] - 2022年第二季度所得税利润为零，2021年同期为10万美元[124] - 2022年第二季度净亏损为2300万美元，2021年同期为3070万美元；每股净亏损分别为0.35美元和0.56美元[125] - 2022年上半年经营收入为407.4万美元，2021年同期为145.3万美元，同比增长180%[127][128] - 2022年上半年研发费用为3083.4万美元，2021年同期为4234.3万美元，同比下降27%[127][130] - 2022年上半年销售和营销费用为150万美元，2021年同期为192.7万美元，同比下降22%[127][133] - 2022年上半年一般及行政费用为1233.4万美元，2021年同期为1795.1万美元，同比下降31%[127][135] - 2022年上半年财务收入为93.6万美元，2021年同期为26.1万美元，同比增长258%[127] - 2022年上半年净亏损为3974.6万美元，2021年同期为6010.3万美元，同比下降34%；每股净亏损分别为0.66美元和1.09美元[127] - 2022年6月30日，公司现金及现金等价物为2.48亿美元，2021年12月31日为7730万美元[141] - 2022年和2021年上半年经营活动净现金流分别为-11.7百万美元和-66.5百万美元，增加54.8百万美元，增幅82%[158][159] - 2022年和2021年上半年投资活动净现金流分别约为-218,000美元和-13,000美元[158][160] - 2022年和2021年上半年融资活动净现金流分别为195.2百万美元和1.1百万美元[158][161] - 2022年和2021年上半年汇率变动对现金及现金等价物影响分别为-12.6百万美元和-5.423百万美元，变动-7.177百万美元，增幅132%[158] - 2022年和2021年上半年现金及现金等价物净增减分别为170.67百万美元和-70.868百万美元，变动241.538百万美元，增幅-341%[158] - 2022年和2021年第二季度运营收入分别为1,529千美元和 - 1,488千美元，上半年分别为4,074千美元和1,453千美元[22] - 2022年和2021年第二季度研发费用分别为 - 18,611千美元和 - 20,179千美元，上半年分别为 - 30,834千美元和 - 42,343千美元[22] - 2022年和2021年第二季度净亏损分别为 - 23,039千美元和 - 30,654千美元，上半年分别为 - 39,746千美元和 - 60,103千美元[22] - 2022年和2021年上半年经营活动净现金流分别为 - 11,733千美元和 - 66,503千美元[27] - 2022年和2021年上半年投资活动净现金流分别为 - 218千美元和 - 13千美元[27] - 2022年和2021年上半年融资活动净现金流分别为195,221千美元和1,071千美元[27] - 2022年和2021年上半年现金及现金等价物净增加（减少）额分别为170,670千美元和 - 70,868千美元[27] - 2022年和2021年上半年期初现金及现金等价物分别为77,301千美元和196,352千美元[27] - 2022年和2021年上半年期末现金及现金等价物分别为247,971千美元和125,484千美元[27] - 2021年1月1日，普通股数量为54,929,187股，股东权益总额为205,491美元[30] - 2021年3月31日，普通股数量为54,936,687股，股东权益总额为169,176美元[30] - 2021年6月30日，普通股数量为55,011,687股，股东权益总额为143,019美元[30] - 2022年1月1日，普通股数量为55,095,762股，股东权益总额为99,274美元[30] - 2022年3月31日，普通股数量为55,096,537股，股东权益总额为82,062美元[30] 公司融资情况 - 2022年5月公司通过ATM计划发行并完成新普通股销售，总金额1530万美元，发行6036238股，每股ADS认购价1.27美元[51] - 2022年6月公司宣布1.94亿美元PIPE融资，出售32855669股普通股及可购买28276331股普通股的预融资认股权证，普通股每股3欧元，预融资认股权证每份2.9欧元[52] - 2022年6月9日，公司决定现金增资，发行32,855,669股新股和28,276,331份预融资认股权证，增资总额98,567,007欧元[76][77] 公司租赁情况 - 2022年1月，公司因提前终止新泽西州峰会办公室租约确认收入120万美元，支付一次性提前终止费150万美元[67] - 2022年3月28日，公司签订新泽西州办公室租赁协议，4月1日起记录使用权和相关租赁债务，总额40万美元[68] - 公司在纽约租赁3780平方英尺办公空间，租期65个月至2023年2月25日，2021年6月转租，截至2022年6月30日至2023年第一季度需现金0.3百万美元[153] - 公司于2022年3月28日在新泽西签订3年2个月办公

财务数据和关键指标变化 - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为7410万美元，预计足以支持公司运营至2023年第一季度 [14] - 公司宣布建立了一个市价发行（ATM）计划，可向符合条件的投资者出售美国存托股份（ADS），最高可出售1亿美元，该计划有效期至2024年6月 [16][17] 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划启动一项针对改良版Viaskin花生贴剂的关键3期临床试验VITESSE，旨在评估其安全性、简便性和有效性，以最快速度将产品带给花生过敏患者家庭和过敏症专家 [7][8] - 公司期望在与FDA就VITESSE协议达成一致后，提供更多研究设计细节和预期时间表 [11] - 公司预计在2022年第二季度末公布EPITOPE试验的顶线结果，该结果将为Viaskin花生贴剂在1 - 3岁儿童中的监管途径提供参考 [12][13] - 公司需要在重新提交改良版Viaskin花生贴剂的生物制品许可申请（BLA）之前筹集资金，正在探索多种融资工具，包括非稀释性融资策略 [15][18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为当前股价未能反映Viaskin平台的巨大潜力，有时间探索所有可用的融资选项，选择最适合公司战略和情况的工具或组合 [19] - 公司有两个近期催化剂，即FDA对VITESSE协议的认可和EPITOPE的顶线数据，每个进展都会发布新闻稿并举行电话会议进行详细讨论 [20] 其他重要信息 - 本次电话会议可能包含前瞻性陈述，这些陈述基于假设，存在风险和不确定性，实际结果可能与陈述有重大差异 [4] 问答环节所有提问和回答 问题: 能否透露提交给FDA的VITESSE协议大致内容 - 公司希望先与FDA达成一致，再与投资者分享协议详细内容，认为这是更健康的流程，且FDA已看过公司两项关键研究，预计讨论不会特别困难 [24] 问题: 为何认为在C类会议后可能需要与FDA进行一两次互动 - 这并非必要，C类会议会提供所需答案，但为确保与FDA的沟通全面，尽量降低监管风险，若有必要会再次与FDA沟通，以确保所有细节都达成一致，这最终有利于加快进程 [25] 问题: 如何看待EPITOPE试验假设成功的情况，以及原始贴剂和改良贴剂在不同年龄段儿童中的应用场景和衔接工作 - 公司在概念上对两种不同贴剂（cVP用于一个人群，mVP用于年长人群）感到放心，但在有研究结果并与FDA沟通之前只是推测，认为拿到数据后与FDA就监管途径进行富有成效的讨论相对容易，会与监管机构密切合作 [27]

公司整体财务状况关键指标变化 - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司总资产分别为1.17581亿美元和1.46723亿美元[16] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司总负债分别为3551.9万美元和4744.9万美元[16] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司股东权益分别为8206.2万美元和9927.4万美元[16] - 截至2022年3月31日，股东权益总额为8206.2万美元，截至2021年3月31日为1.69176亿美元[24] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司总资产分别为117,581美元和146,723美元[16] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司总负债分别为35,519美元和47,449美元[16] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司股东权益分别为82,062美元和99,274美元[16] 公司营业收入及亏损情况关键指标变化 - 2022年和2021年第一季度，公司营业收入分别为254.6万美元和294.1万美元[18] - 2022年和2021年第一季度，公司总运营费用分别为1931.7万美元和3257.5万美元[18] - 2022年和2021年第一季度，公司运营亏损分别为1677.1万美元和2963.4万美元[18] - 2022年和2021年第一季度，公司净亏损分别为1670.6万美元和2944.9万美元[18] - 2022年和2021年第一季度，公司综合亏损分别为1861.5万美元和3827.9万美元[18] - 2022年和2021年第一季度，公司基本/摊薄后每股净亏损分别为0.30美元和0.54美元[18] - 2022年第一季度净亏损1670.6万美元，2021年同期为2944.9万美元[22] - 2022年第一季度和2021年第一季度，经营收入分别为2546和2941[76] - 2022年和2021年第一季度，公司营业收入分别为2,546美元和2,941美元[18] - 2022年和2021年第一季度，公司总运营费用分别为19,317美元和32,575美元[18] - 2022年和2021年第一季度，公司运营亏损分别为16,771美元和29,634美元[18] - 2022年和2021年第一季度，公司净亏损分别为16,706美元和29,449美元[18] - 2022年和2021年第一季度，公司综合亏损分别为18,615美元和38,279美元[18] - 2022年和2021年第一季度，公司基本/摊薄后每股净亏损分别为0.30美元和0.54美元[18] 公司现金流关键指标变化 - 2022年第一季度经营活动使用的净现金流为148.3万美元，2021年同期为3620.4万美元[22] - 2022年第一季度投资活动提供的净现金流为1.1万美元，2021年同期使用18.5万美元[22] - 2022年第一季度融资活动使用的净现金流为12.9万美元，2021年同期提供44万美元[22] - 2022年第一季度现金及现金等价物净减少319.4万美元，2021年同期减少4389.3万美元[22] - 截至2022年3月31日，现金及现金等价物余额为7410.7万美元，截至2021年3月31日为1.52459亿美元[22] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物总额为74,107，2021年12月31日为77,301[60] - 2022年3月和2021年3月，经营租赁产生的经营现金流分别为583和1025[66] 公司运营资金相关情况 - 公司预计截至2022年3月31日的7410万美元现金及现金等价物余额足以支持其运营至2023年第一季度[40] - 公司自成立以来一直亏损且经营现金流为负，目前可用现金及等价物预计不足以支持未来12个月运营计划，持续经营能力存疑[38] - 公司计划为新的关键研究和产品推出寻求额外资金，可能通过股权、债务融资、合作等方式[41] - 公司打算为新的关键研究和产品推出寻求额外资本，可能通过股权、债务融资等多种方式[41] 公司股权相关情况 - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司普通股授权并发行数量分别为55096537股和55095762股[16] - 公司普通股面值为0.10欧元，截至2022年3月31日和2021年12月31日，授权并发行的股份分别为55,096,537股和55,095,762股[16] - 2022年第一季度，公司未授予任何股票期权和限制性股票，BSA、SO、RSU数量有相应变动[71][73] - 2022年第一季度，公司未授予任何股票期权和限制性股票[71] - 截至2022年3月31日，BSA、SO、RSU数量分别为256693、3471808、1183633[73] - 2022年第一季度和2021年第一季度，被排除在摊薄每股净亏损计算之外的普通股等价物数量有不同[84] 公司研发及产品相关情况 - 公司选择的圆形改良贴片比当前贴片尺寸大约大50%[50] - 2021年12月公司决定启动针对4 - 11岁儿童改良Viaskin花生贴片的关键3期安慰剂对照疗效试验[52] - 2021年8月公司收到EMA第180天未决问题清单，12月撤回Viaskin花生的上市许可申请[53] - EPITOPE研究B部分预计在2022年第二季度末公布topline结果[54] - 公司选择的圆形改良Viaskin贴片比当前贴片大约大50%[50] - 公司预计EPITOPE研究B部分的topline结果在2022年第二季度末公布[54] - 2021年12月公司决定不按FDA要求的分步方法开发Viaskin Peanut，而是启动关键3期试验[52] - 2021年12月公司撤回Viaskin Peanut的上市授权申请，计划在有第二批关键研究数据时重新提交[53] 公司诉讼相关情况 - 2021年7月29日法院批准公司无偏见驳回第二次修正集体诉讼投诉的动议，原告于9月30日提交第三次修正集体诉讼投诉[58] - 2021年7月29日法院准予公司无偏见驳回第二次修正集体诉讼投诉的动议，原告于9月30日提交第三次修正集体诉讼投诉[58] 公司会计准则相关情况 - 公司认为新会计准则不会对合并财务报表产生重大影响[45] - 公司在2022年尚未采用任何新的会计声明，预计新会计准则对合并财务报表无重大影响[44][46] 公司经营租赁相关情况 - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司经营租赁最低租赁付款总额分别为4666和11684，现值分别为4302和10150[65] - 2022年3月和2021年3月，经营租赁租金费用分别为 - 1150和847[65] - 2022年1月至3月31日，公司因提前终止新泽西州峰会办公室租约确认收入120万，但支付一次性提前终止费150万[65] - 2022年3月28日，公司签订新泽西州办公室租赁协议，租期3年2个月，4月1日起记录使用权和相关租赁债务[86] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司经营租赁最低租赁付款总额分别为4666和11684，现值分别为4302和10150[65] - 2022年3月和2021年3月，经营租赁租金费用分别为 - 1150和847[65] - 2022年1月至3月31日，公司因提前终止新泽西州峰会市的租约确认收入120万美元，但需支付一次性提前终止费150万美元[65] 公司其他资产及负债情况 - 截至2022年3月31日，其他流动资产为16,329，2021年12月31日为37,085[61] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，其他流动负债分别为8719和12361[69] - 截至2022年3月31日，其他流动资产总计16,329，2021年12月31日为37,085[61] 公司研发税收抵免情况 - 2022年3月31日结束的三个月内，公司收到2019和2020财年研发税收抵免的报销[63] - 2022年1月1日研发税收抵免应收款为28,092，3月31日为8,430[64] 公司人员相关情况 - 2022年第一季度和2021年第一季度，公司平均员工数分别为88和121，人员费用分别为5915和9002[79][80] - 2022年第一季度和2021年第一季度，公司平均员工数分别为88和121[79] - 2022年第一季度和2021年第一季度，人员费用分别为5915和9002[80]

财务数据关键指标变化 - 公司自2002年成立以来每年均有净亏损，2020年和2021年分别为1.596亿美元和9780万美元，截至2021年12月31日累计亏损2.585亿美元[201] - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物余额为7730万美元，预计可支持运营至2023年第一季度[206][212][213] - 截至2021年和2020年12月31日，法国研发税收抵免分别为750万美元和990万美元[377] - 自成立至2021年12月31日，公司获得法国创新署多项创新有条件预付款总计约500万美元[378] 业务发展与融资情况 - 公司预计未来将继续产生重大亏损，费用可能因多种业务活动大幅增加，包括寻求产品审批、开展研发、建立销售基础设施等[204][211] - 公司近期待发展、审批和商业化Viaskin Peanut，其成功与否对融资和创收至关重要[204] - 公司可能通过多种方式筹集资金，但无法保证能获得所需融资或获得有利条款，新冠疫情影响全球金融市场增加了融资难度[207][208][214][215] - 若融资不成功，公司可能缩减运营规模，如延迟或减少研发工作，或放弃产品候选权利[209] - 若无法持续经营，公司可能清算资产，投资者可能损失部分或全部投资，且市场对公司的看法可能影响其战略机会和业务运营[210] - 公司未来资本需求取决于多项因素，包括临床研究、产品获批、商业化活动等成本及收入情况，且可能大幅增加[231] - 公司预计通过股权、债务融资、合作等方式满足未来现金需求，但金融市场不确定性使融资更困难，且无法确定能否获得可接受条款的资金[232] 法规与合规要求 - 法国商法典规定，除非发行规模低于已发行股本的10%，否则发行证券的价格折扣不得超过泛欧巴黎交易所前三个交易日成交量加权平均交易价格的5%；若投资者符合特定类别，董事会获授权最多可将股本增加至已发行股本的30%，此时发行价格折扣不得超过相关平均交易价格的15%[220] - 公司需按萨班斯 - 奥克斯利法案第404节要求，每年提供管理层关于财务报告内部控制有效性的报告，若发现重大缺陷将无法认定内部控制有效[227] - 作为美国上市公司，公司面临诸多法规要求，增加法律和财务合规成本，分散管理层注意力，影响吸引和留住人才[235] - 若公司无法证明财务报告内部控制有效，或会计师事务所无法发表有效意见，可能导致股价下跌，面临监管制裁或调查[230] 产品研发与审批风险 - 公司目前未产生产品收入，未来收入取决于产品获批市场规模、市场接受度、第三方支付报销和市场份额[203] - 公司依赖Viaskin技术产品的成功开发，但目前无获批产品，且产品开发、获批和商业化存在不确定性[241] - 公司正在就改良Viaskin Peanut贴片的III期关键研究与FDA讨论，Viaskin Milk等产品也需大量临床开发和监管批准[243] - 在美国或其他国家销售产品需获得监管批准，过程复杂、漫长、昂贵且不确定，FDA或外国监管机构可能因多种原因延迟、限制或拒绝批准[244] - 公司产品候选药物的临床试验耗时、昂贵且结果不可预测，失败风险高，不利结果可能导致业务和财务状况受影响[246] - 临床测试和试验面临多种风险，如产品无效、有不良反应、结果不达标等[249] - 2020年8月公司收到FDA的完整回复信，FDA表示不能以当前形式批准Viaskin Peanut生物制品许可申请，指出贴片部位粘附对疗效的影响等问题[250] - 临床开发失败公司将无法销售候选产品并产生收入，美国和其他国家大量在研药物和生物制品中，提交营销申请、获批商业化及获广泛接受的比例都很小[251] - 公司临床试验采用口服食物激发程序，可能引发过敏反应甚至危及生命，严重临床事件可能影响开发时间表并使公司承担责任[252][253] - 公司临床试验可能因多种原因延迟、暂停或终止，包括证明安全性和有效性、与CRO和试验点达成协议、获取材料等方面的延迟[255] - 公司临床试验延迟、暂停或终止会增加成本，延迟或阻碍产生收入，还可能导致营销申请被拒[254][258] - 公司获得FDA对Viaskin Peanut和Viaskin Milk在儿科人群开发的快速通道指定，但不一定能加快开发、审查或获批流程[264] - 美国以外的监管批准流程因国家而异，可能限制公司产品的国际开发、制造和销售[265] - 即使公司或合作伙伴获得营销批准，批准条款和持续监管可能限制产品营销，影响公司创收能力[269] - 公司获批的候选产品可能面临上市后限制或被撤市，不遵守监管要求将面临处罚[270] - 公司未按预期实现开发和商业化目标，候选产品商业化可能延迟，业务和股价可能受影响[272][274] 生产与供应风险 - 公司依赖第三方供应临床试验和商业生产所需材料，供应可能因疫情等中断，影响产品开发、制造和销售[275] - 公司目前仅Sanofi一家活性药物成分制造商，Sanofi业务调整和合作或影响供应，导致商业化和临床试验延迟[276][277] - 公司预计依赖Sanofi或其他第三方制造商进行商业生产，存在合规、违约、信息泄露和协议终止等风险[278] - 公司Viaskin产品候选目前生产规模仅满足研究和临床试验，大规模生产可能遇质量、稳定性和监管等问题[281][282][283] - 公司依赖单一供应商提供活性成分，无法保证以可接受成本生产足够产品，影响商业前景和财务状况[284] - 公司临床依赖第三方，其表现不佳会增加成本、延迟审批和商业化，寻找替代方可能有延迟和额外成本[286][287] 市场竞争与政策影响 - 即使临床试验成功，产品候选也可能因监管、专利、生产、副作用、竞争和风险收益比等无法商业化[288] - 公司目前无商业营销和销售基础设施，自建或与第三方合作有风险，影响产品销售和收入[289][293] - 公司产品候选作为生物制品受BPCIA监管，虽可能有12年排他期，但有缩短风险，替代过程不明[294][295][296] - 即使产品候选商业化，也可能因疗效、标签、竞争、医保报销和市场价格等不被市场接受[297][298] - 生物制药行业竞争激烈，公司面临资源和经验更丰富的竞争对手，可能导致产品开发和商业化落后[299] - 全球主要医疗中心和医院正在进行多项食物过敏学术研究和药物开发工作，评估多种过敏原脱敏治疗方法[300] - 有一项FDA和EMA批准的花生过敏治疗药物Palforzia，由Aimmune Therapeutics开发，2020年10月被雀巢收购[302] - 政府对定价和报销的限制以及医疗支付方的成本控制措施，可能影响公司产品定价、市场接受度、营收和盈利能力[304] - 《患者保护与平价医疗法案》（ACA）对生物制药产品有影响，包括扩大和增加医疗补助计划的药品回扣等，该法案未来可能面临司法或国会挑战[306] - 多项法案和政策涉及医疗保险支付削减、药品定价改革等，实施情况和影响尚不确定[309] - 各类组织发布的指南和建议可能影响Viaskin Peanut获批后的使用和报销，进而影响公司声誉和财务状况[314] 产品副作用与海外市场风险 - 公司产品候选药物已在超1000名患者中进行超10次临床试验，观察到的不良事件主要涉及皮肤、免疫系统和给药部位，曾报告1例轻度至中度过敏反应[316] - 产品候选药物的不良副作用可能导致临床试验中断、延迟或终止，获批后也可能带来一系列负面后果[317] - 公司未来增长部分取决于能否打入国外市场，这将面临额外的监管负担、市场接受度、知识产权保护等风险和不确定性[320] - 公司Viaskin贴片产品海外销售可能受政府管制、政治经济不稳定、贸易限制和关税变化不利影响[321] 法律合规与知识产权风险 - 公司受医疗保健法律法规约束，违规可能面临刑事制裁、民事处罚等后果，确保业务安排合规成本高[322][325] - 公司临床试验可能因监管要求、指导意见变化或意外事件增加成本、延迟开发进度[326] - 若公司被认定不当推广非标签用途，可能承担重大责任，影响业务和财务状况[327][328] - 公司产品开发项目需大量资金，其他产品候选项目自2020 - 2021年缩减研发和临床开发工作后未开展临床试验，且可能无法获批[329] - 公司需与战略合作伙伴合作开发非食物过敏产品，否则可能无法成功开发产品和产生有意义的收入，且合作存在多种风险[330][331] - 公司商业成功依赖保护产品候选的专有权利，但获得专利保护存在不确定性[334] - 即使公司拥有或获得专利，也可能因他人专利权利无法制造、使用和销售产品[335] - 获取和维护专利组合费用高，不支付费用或不遵守要求可能导致专利或专利申请失效[336][337] - 执行专利权利的法律行动费用高，可能导致专利无效或不可执行，若不保护知识产权，竞争地位可能受损[338] - 生物制药专利和专利申请涉及复杂法律和事实问题，专利地位高度不确定，专利的颁发和范围无法确定，已颁发的专利可能被挑战、无效或规避[339] - 美国和外国专利法的变化或不同解释，可能使他人无偿使用公司技术和产品，或限制公司获得专利的数量[340] - 2011年签署的《美国发明法案》对美国专利法进行了重大修改，包括从“先发明制”过渡到“先申请制”等，其相关实质性变化于2013年3月16日生效，可能影响公司获取、执行或捍卫专利的能力[343][344] - 公司依赖商业秘密保护专有技术和流程，但商业秘密难以保护，相关协议可能无法有效执行，安全措施也可能不足，商业秘密被披露或盗用会损害公司竞争地位[345][346] - 在全球所有司法管辖区申请、起诉和捍卫专利成本过高，外国法律对知识产权的保护程度可能不如美国，公司可能无法阻止第三方在国外实施其发明[347] - 第三方可能对公司开发的发明主张所有权或商业权利，若无法成功协商或解决纠纷，可能限制公司利用发明的市场潜力[352] - 第三方可能声称公司员工或顾问不当使用或披露机密信息或盗用商业秘密，诉讼可能导致公司损失知识产权或人员，并产生高额成本[353][354] - 生物制药行业存在大量知识产权诉讼，公司可能面临第三方基于侵权指控的未来诉讼，若败诉可能需支付巨额赔偿、寻求许可或停止产品开发和商业化[355][361] - 公司可能侵犯他人知识产权，若无法避免侵权，可能需寻求许可、进行侵权辩护或重新设计产品，这将增加成本并可能影响产品开发和商业化[358][362] 综合风险影响 - 上述任何风险的发生都可能对公司的业务、运营结果、财务状况和前景产生重大不利影响[363] 其他风险与诉讼情况 - 公司目前临床试用产品责任险年度累计限额为1500万欧元（按收盘价换算为1840万美元）[375] - 2019年1月15日，美国新泽西州地方法院收到针对公司的集体诉讼投诉，原告寻求代表2018年2月14日至2020年8月4日购买公司证券的群体索赔未指明的损害赔偿[372] - 加州消费者隐私法（CCPA）对违规行为的法定罚款最高可达每次违规7500美元[384] - 公司依赖关键人员，失去关键人员且无法吸引新人员可能损害业务[365] - 公司面临员工不当行为风险，可能对业务造成重大损害[368] - 产品责任诉讼可能使公司资源转移、产生巨额负债并降低产品商业潜力[369] - 公司可能因股价波动面临证券集体诉讼，此类诉讼成本高且分散管理层注意力[371] - 公司面临外汇风险，汇率波动可能对财务状况和经营成果产生不利影响[379] - 欧盟GDPR规定，政府监管机构可对数据处理实施临时或永久禁令，并处以最高2000万欧元或全球年收入4%的罚款（以较高者为准）[385] - 欧盟GDPR通常限制向欧洲经济区以外、欧盟委员会认为数据隐私和安全水平不足的国家传输个人数据，目前“标准合同条款”（SCCs）是有效的传输机制，但存在不确定性且会增加合规负担[387] - 若无法实施有效的跨境数据传输合规机制，公司可能面临监管行动、巨额罚款和禁令，无法将个人数据导入美国会对业务运营产生重大负面影响[388] - 若公司未能履行数据隐私和安全义务，可能面临政府执法行动、诉讼、额外报告要求和监督、禁止处理个人数据等后果[390] - 公司信息系统或敏感信息若被泄露，可能导致监管调查、诉讼、罚款、业务中断、声誉受损、收入或利润损失等后果[392] - 公司依赖第三方服务提供商处理敏感信息，但对其信息安全实践的监控有限，第三方可能缺乏足够的安全措施[394] - 网络攻击、恶意网络活动和线上线下欺诈普遍且呈上升趋势，战争和重大冲突期间公司及第三方面临更高风险[395] - 勒索软件攻击日益普遍和严重，可能导致业务中断、数据和收入损失、声誉受损和资金转移，公司可能因法律规定无法支付赎金[396] - 供应链攻击频率和严重程度增加，公司无法保证供应链中的第三方和基础设施未被破坏或存在可利用的缺陷[396] - 公司可能会投入大量资源或修改业务活动以防范安全事件，但无法保证现有安全措施有效，且可能无法及时发现和修复系统漏洞[398]

财务数据和关键指标变化 - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物为7730万美元，预计可支撑到2023年第一季度 [14] - 2021年下半年经营活动所用现金为4170万美元，与2020年上半年相比减少了54% [16] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司将启动针对儿童的改良版Viaskin Peanut贴片的关键3期临床试验，已在2月底完成试验方案并准备提交给FDA审查 [9][10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为多项试验的数据将进一步强化Viaskin Peanut的标签，若获批将提升其商业潜力，因此启动该试验是公司的首要任务 [10] - 公司通过持续的财务审慎管理，将现金跑道从今年第三季度延长至明年第一季度，在削减开支和保留关键研发之间取得平衡 [12] - 公司需要在提交改良版Viaskin Peanut生物制品许可申请（BLA）之前筹集资金，正在探索多种融资工具，包括非稀释性融资策略 [20][21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对与FDA的交流进展感到满意，认为纳入FDA的反馈将有助于简化方案审查流程 [11] - 管理层赞扬了员工在提高效率和财务管理方面的努力，认为他们展现了实现Viaskin技术潜力所需的创造力、纪律性和韧性 [13][19] 其他重要信息 - EPITOPE研究预计年中公布结果，该研究针对当前贴片，而正在讨论的第二个关键试验将针对年龄较大的儿童 [26][27] - 1 - 3岁儿童群体是重要市场，目前该年龄段尚无获批产品，公司将根据EPITOPE研究数据决定后续行动 [27] 总结问答环节所有的提问和回答 问题：与FDA就试验方案的交流情况如何，FDA希望在方案中看到什么，交流的节奏怎样 - 公司与FDA的交流节奏良好，目前讨论的是研究的基本要点和核心原则，公司认为在提交详细方案前进行此类讨论是正确的做法，暂不便提供更多细节 [23] 问题：试验方案何时提交，从现在到开始研究的下一步计划是什么 - 公司准备好发送方案，与FDA的互动频繁，预计短期内提交方案，认为就核心原则达成一致将使最终方案更完善、审查更快捷 [25] 问题：EPITOPE项目的最新情况如何 - EPITOPE研究预计年中公布结果，公司期待看到研究结果 [26] 问题：对于推进项目有何内部预期，如何考虑两种不同贴片的双轨推进 - EPITOPE研究使用当前贴片，针对特定人群，第二个关键试验针对年龄较大的儿童，公司有多种选择，在看到数据之前难以预测如何推进，1 - 3岁儿童群体是重要市场，目前该年龄段尚无获批产品，公司将根据数据决定后续行动 [27]

业务研发进展 - 2021年第二季度完成CHAMP试验，所有改良Viaskin花生贴剂的粘附性能均优于当前贴剂，选出两个最佳改良贴剂，尺寸比当前贴剂大约50%[62] - 2021年第二季度启动PREQUAL 1期研究，以优化过敏原样本收集方法并验证相关检测[62] - 2021年5月6日向FDA提交STAMP试验方案，10月14日收到反馈，FDA要求采用逐步推进方式，STAMP试验需等FDA进一步反馈后启动[62] - 2021年第一季度收到EMA关于Viaskin花生贴剂上市许可申请的首批问题，EMA审查按既定流程进行，预计2022年第一季度作出潜在上市授权决定[62][63] - 2021年7月收到EMA第180天未决问题清单，多数反对意见已答复，仍有一项主要反对意见待解决[63] 第三季度财务数据关键指标变化 - 2021年第三季度运营收入为132.3万美元，2020年同期为415.8万美元，同比下降68%[66][67] - 2021年第三季度研发费用为1632万美元，2020年同期为2575.1万美元，同比下降37%[66] - 2021年第三季度销售和营销费用为107.2万美元，2020年同期为159.5万美元，同比下降33%[66] - 2021年第三季度一般及行政费用为829.9万美元，2020年同期为686.3万美元，同比增长21%[66] - 2021年第三季度净亏损为2403.3万美元，2020年同期为3095.5万美元，同比下降22%[66] - 2021年第三季度研发费用为1632万美元，较2020年的2575.1万美元减少943万美元，降幅37%[68] - 2021年第三季度销售和营销费用为107.2万美元，较2020年的159.5万美元减少52.4万美元，降幅33%[69] - 2021年第三季度一般和行政费用为829.9万美元，较2020年的686.3万美元增加143.7万美元，增幅21%[70] - 2021年第三季度平均员工人数为94人，较2020年的248人减少[71] - 2021年第三季度财务收入为30万美元，2020年为财务费用120万美元[72] - 2021年第三季度净亏损为2400万美元，较2020年的3100万美元减少[74] 前九个月财务数据关键指标变化 - 2021年前九个月经营收入为277.6万美元，较2020年的1248.8万美元减少971.3万美元，降幅78%[75][76][77] - 2021年前九个月研发费用为5866.3万美元，较2020年的7521.4万美元减少1655.1万美元，降幅22%[75][78] - 2021年前九个月销售和营销费用为299.9万美元，较2020年的811.4万美元减少511.5万美元，降幅63%[75][80][81] - 2021年前九个月一般和行政费用为2625万美元，较2020年的2683.8万美元减少58.7万美元，降幅2%[75] - 2021年前9个月综合管理费用为2625万美元，较2020年的2684万美元减少58.7万美元，降幅2%[82] - 2021年前9个月平均员工人数为105人，较2020年的291人减少；截至2021年9月30日，员工人数为92人[83] - 2021年前9个月财务收入为60万美元，2020年同期财务费用为140万美元[84] - 2021年前9个月所得税利润为40万美元，2020年同期无所得税利润[85] - 2021年前9个月净亏损为8410万美元，较2020年的1.201亿美元减少；每股净亏损分别为1.53美元和2.23美元[86] - 2021年前9个月经营活动净现金流为-8950万美元，较2020年的-1.321亿美元减少4260万美元，降幅32%[88][89] - 2021年前9个月投资活动净现金流为4.1万美元，2020年同期为-220万美元[88][90] - 2021年前9个月融资活动净现金流为-10.3万美元，2020年同期为1.496亿美元[88][91] 现金及资金相关 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为9820万美元，2020年9月30日和12月31日分别为2.214亿美元和1.964亿美元[92] - 公司计划通过多种方式寻求额外资金，已提交S - 3表格注册声明，可随时发售最高2.5亿美元的证券[96]

财务数据和关键指标变化 - 截至6月30日，公司现金及现金等价物为1.255亿美元，预计可支持运营至2022年下半年 [18] - 2020年第一季度至2021年第二季度，公司经营活动净现金流（不包括重组）减少了42% [19] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司在推进Viaskin Peanut在美国和欧盟的审批，以治疗4至11岁花生过敏儿童 [7] - 公司完成了CHAMP试验，选择了两个改良的Viaskin Peanut贴片进行进一步开发，这两个贴片形状不同，表面积比当前贴片大约大50% [8][9] - 公司已向FDA提交STAMP协议，等待反馈，以决定是否将一个或两个贴片推进到4至11岁儿童试验 [10] - 公司启动了PREQUAL一期研究，以优化过敏原样本收集方法并验证用于EQUAL试验的检测方法 [14] - 公司EMA对Viaskin Peanut的营销授权申请正在按既定流程进行，已收到第180天的未决问题信函，仍有一个主要异议待解决 [15][16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司的首要任务是推进Viaskin Peanut在美国和欧盟的潜在批准 [7] - 公司通过参加过敏会议和举办虚拟咨询委员会，了解过敏症专家和患者护理人员对花生过敏治疗的需求 [21] - 公司认为儿童花生过敏患者、家长和过敏症专家都需要多种治疗选择，致力于将Viaskin Peanut推向市场 [24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对EMA的问题有信心能够回答，但由于与监管机构的沟通正在进行中，暂不公开评论 [27] - 公司与FDA的交流按计划进行，预计能及时得到反馈，对与FDA的交流感到满意 [30] - 过敏症专家和患者护理人员仍然非常需要额外的花生过敏治疗方法，家庭希望有更多治疗选择 [22] 其他重要信息 - 公司预计EMA可能在2021年第四季度或2022年第一季度对Viaskin Peanut的营销授权申请做出决定 [18] - 1至3岁儿童的研究已全部入组，目前处于12个月的随访阶段，最后一名患者的首次实验室检查将于2022年第一季度进行，之后将公布数据 [42] - 牛奶贴片的工作等待Viaskin Peanut获批后再推进，同时公司对牛奶贴片在EOE治疗方面的应用也感兴趣 [43][44] 问答环节所有提问和回答 问题1: 欧洲方面的主要担忧是什么，公司解决该担忧的信心如何？ - 公司对回答EMA的问题非常有信心，但由于与监管机构的沟通正在进行中，暂不公开评论，这些问题属于赞助商与监管机构之间的典型互动 [27] 问题2: 新披露的PREQUAL研究情况如何，对潜在BLA提交时间线有何影响？ - PREQUAL研究对时间线没有影响，它是在开始EQUAL试验之前必要的步骤，公司选择与FDA就EQUAL的其他要素进行对话的同时开展PREQUAL工作，以节省时间 [28][29] 问题3: 公司与FDA的关系如何，对FDA目前的立场有何看法？ - 公司与FDA的交流按计划进行，预计能及时得到反馈，FDA目前很忙，负责管理许多其他产品，包括COVID疫苗，但公司对与FDA的交流感到满意，正在耐心等待 [30] 问题4: 公司是否收到FDA对EQUAL研究的反馈，EQUAL和STAMP的顺序如何安排？ - EQUAL和STAMP将并行进行，STAMP是一项为期六个月的研究，是时间上的限制因素，因此公司先提交了STAMP协议。与FDA关于EQUAL的讨论正在进行中，公司希望在EQUAL协议上达成完全一致和确定方法 [32][33][34] 问题5: 公司是否仍不计划在STAMP中包括双盲食物挑战，最近是否与FDA讨论过？ - FDA在STAMP或EQUAL中均未要求测量产品的疗效，因此不需要双盲安慰剂对照食物挑战，这使得EQUAL和STAMP相对容易招募患者 [36][37] 问题6: 咨询委员会、护理人员和关键意见领袖对两个贴片的反馈如何，是否有偏好？ - 两个贴片的偏好大致为50 - 50，没有明显差异，公司认为获得他们的反馈很重要，以确保在选择贴片之前充分了解治疗依从性的相关因素 [39] 问题7: Viaskin Peanut和改良贴片制剂在4至11岁适应症之外的活动情况如何，公司其他过敏项目进展如何？ - 1至3岁儿童的研究已全部入组，目前处于12个月的随访阶段，最后一名患者的首次实验室检查将于2022年第一季度进行，之后将公布数据。牛奶贴片的工作等待Viaskin Peanut获批后再推进，同时公司对牛奶贴片在EOE治疗方面的应用也感兴趣 [42][43][44] 问题8: 请澄清本季度与雀巢合作的收入会计处理情况？ - 非响应和里程碑付款在合作协议期间递延并确认为营业收入。由于与雀巢合作的二期项目延迟，对Magic communal收入的修订导致公司在截至2021年6月的季度和6个月内确认了负收入 [45]

公司整体财务状况关键指标变化 - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司总资产分别为200,584美元和272,246美元，下降约26.32%[18] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司总负债分别为57,565美元和66,754美元，下降约13.76%[18] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司股东权益分别为143,019美元和205,491美元，下降约30.40%[18] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，其他负债总额分别为16,137和23,402[70] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，或有事项总额分别为12,291和7,542[81] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，现金及现金等价物分别为1.25484亿美元和1.96352亿美元[18] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，总资产分别为2.00584亿美元和2.72246亿美元[18] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，总负债分别为5756.5万美元和6675.4万美元[18] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，股东权益分别为1.43019亿美元和2.05491亿美元[18] - 2021年6月30日现金及现金等价物净额为1.25484亿美元，年初为1.96352亿美元[27] - 2020年6月30日现金及现金等价物净额为2.52917亿美元，年初为1.93255亿美元[27] - 2021年6月30日股东权益总额为1.43019亿美元，年初为2.05491亿美元[30] - 2020年6月30日股东权益总额为2.51739亿美元，年初为1.93186亿美元[30] 公司经营业绩关键指标变化 - 2021年和2020年第二季度，公司经营收入分别为 - 1,488美元和3,610美元，2021年上半年和2020年上半年分别为1,453美元和8,330美元[22] - 2021年和2020年第二季度，公司净亏损分别为 - 30,654美元和 - 48,203美元，2021年上半年和2020年上半年分别为 - 60,103美元和 - 89,115美元[22] - 2021年和2020年第二季度，公司综合亏损分别为 - 27,818美元和 - 42,066美元，2021年上半年和2020年上半年分别为 - 66,097美元和 - 88,854美元[22] - 2021年第二季度和上半年，公司研发费用分别为 - 20,179美元和 - 42,343美元，2020年分别为 - 21,932美元和 - 49,464美元[22] - 2021年第二季度和上半年，公司销售和营销费用分别为 - 1,198美元和 - 1,927美元，2020年分别为778美元和 - 6,519美元[22] - 2021年第二季度和上半年，公司财务收入（费用）分别为46美元和261美元，2020年分别为 - 506美元和 - 196美元[22] - 2021年第二季度和上半年，公司基本/摊薄后归属于股东的净亏损每股分别为 - 0.56美元和 - 1.09美元，2020年分别为 - 0.88美元和 - 1.67美元[22] - 2021年上半年净亏损60,103美元，2020年同期为89,115美元[27] - 2021年上半年经营活动使用的净现金流为66,503美元，2020年同期为89,848美元[27] - 2021年上半年投资活动使用的净现金流为13美元，2020年同期为1,450美元[27] - 2021年上半年融资活动提供的净现金流为1,071美元，2020年同期为150,672美元[27] - 2021年上半年现金及现金等价物净减少70,868美元，2020年同期增加59,663美元[27] - 2021年3月和6月以及2020年同期，经营收入分别为 - 1,488、3,610、1,453和8,330[85] - 2021年上半年公司平均员工数为111人，2020年同期为311人[88] - 2021年3月和6月以及2020年同期，人员总费用分别为6,910、8,539、15,912和27,223[88] - 人员费用减少主要是由于员工人数减少以及应计奖金、留任措施和股份支付费用减少[88] - 2021年第二季度与2020年第二季度相比，公司运营收入从361万美元降至 - 149万美元，变化率为 - 141%[110][111] - 2021年第二季度与2020年第二季度相比，研发费用从2193.2万美元降至2017.9万美元，变化率为 - 8%[110][113] - 2021年第二季度与2020年第二季度相比，销售和营销费用从77.8万美元降至 - 119.8万美元，变化率为 - 254%[110] - 2021年第二季度与2020年第二季度相比，一般和行政费用从886.2万美元降至826.9万美元，变化率为 - 7%[110] - 2021年第二季度与2020年第二季度相比，净亏损从4820.3万美元降至3065.4万美元，变化率为 - 36%[110] - 2021年第二季度销售与营销费用为120万美元，2020年同期为 - 80万美元，增长254%[116] - 2021年第二季度一般与行政费用为826.9万美元，较2020年同期减少59.3万美元，降幅7%[119] - 2021年第二季度平均员工人数为99人，2020年同期为306人[121] - 2021年第二季度财务收入约为4.6万美元，2020年同期财务费用为50万美元[124] - 2021年第二季度所得税利润为40万美元，主要源于美国税收退款[125] - 2021年第二季度净亏损为3070万美元，2020年同期为4820万美元[126] - 2021年上半年运营收入为150万美元，2020年同期为830万美元，下降83%[129] - 2021年上半年研发费用为4234.3万美元，较2020年同期减少712.1万美元，降幅14%[131] - 2021年上半年销售与营销费用为192.7万美元，较2020年同期减少459.2万美元，降幅70%[136] - 2021年上半年净亏损为6010万美元，2020年同期为8911.5万美元[145] - 2021年和2020年上半年经营活动净现金流分别为6650万美元和8980万美元，减少2330万美元，降幅26.1%[148] - 2021年和2020年上半年投资活动净现金流分别约为1.3万美元和150万美元，减少143.7万美元，降幅99%[147][149] - 2021年和2020年上半年融资活动净现金流分别为110万美元和1.507亿美元，减少1.496亿美元，降幅99%[147][150] - 2021年和2020年上半年现金及现金等价物净（减少）增加额分别为 - 7086.8万美元和5966.3万美元，减少1.30531亿美元，降幅219%[147] - 2021年第二季度运营亏损3.1134亿美元，2020年同期为4.7694亿美元[22] - 2021年上半年净亏损6.0103亿美元，2020年同期为8.9115亿美元[22][27] - 2021年上半年经营活动使用的净现金流为6.6503亿美元，2020年同期为8.9848亿美元[27] - 2021年上半年投资活动使用的净现金流为1.3万美元，2020年同期为145万美元[27] - 2021年上半年融资活动提供的净现金流为107.1万美元，2020年同期为1.50672亿美元[27] - 2021年上半年基本/摊薄后归属于股东的每股净亏损为1.09美元，2020年同期为1.67美元[22] 公司股权与融资情况 - 2021年1月1日至6月30日普通股数量从54,929,187股增加到55,011,687股[27][30] - 2020年2月4日至3月4日，公司全球发售普通股，总毛收入达1.607亿美元，净收入为1.5亿美元[58][59][60] - 2020年2月至2021年1月，公司全球发售普通股783.8687万股，总收益为1.607亿美元，净收益为1.5亿美元[58][59][60] - 2021年6月3日，公司董事认购了总计39,185份购买普通股的认股权证[91] - 2021年和2020年6月30日，三个月和六个月稀释每股净亏损计算中排除的普通股等价物数量：非员工认股权证分别为256,693和225,008；员工认股权证分别为0和82,500；股票期权分别为2,594,410和1,993,220；受限股票单位分别为1,092,445和693,445[94] - 2021年上半年，公司授予员工75,600份股票期权和44,900份受限股票单位[76] - 2021年上半年，股票期权授予日加权平均股价为9.3欧元，加权平均预期波动率为90.9%，加权平均无风险利率为 - 0.36%，加权平均预期期限为6年，加权平均公允价值为6.9欧元[77] 公司产品研发与临床试验情况 - 公司正在为其首款产品在美国和欧盟的潜在推出做准备[39] - 2020年1月至2023年，Viaskin Peanut针对4 - 11岁儿童的试验中，75.9%（107/141）的患者激发剂量从基线增加，51.8%（73/141）的患者在第三年达到至少1000毫克花生蛋白的激发剂量，三年治疗依从率平均达98%[45] - 2021年第二季度，公司完成CHAMP试验，选出两个表现最佳的改良贴片用于进一步开发，尺寸比当前贴片约大50%[49] - 2020年11月2日，公司Viaskin Peanut的上市许可申请获欧洲药品管理局验证，预计2021年第四季度或2022年第一季度获得营销授权决定[52][56] - 2020年6月26日，Viaskin Peanut针对1 - 3岁儿童的试验中，两个治疗组患者治疗12个月后显示出一致治疗效果，Part B于2021年第一季度完成入组[57] - 2021年第二季度，公司完成CHAMP试验，评估五种改良Viaskin花生贴剂的粘附性，选择两种表现最佳的贴剂进一步开发，其比当前贴剂大约大50%[99][100] - 2021年第二季度，公司向FDA提交STAMP研究方案，目前正在等待反馈[101] - 公司预计EMA可能在2021年第四季度或2022年第一季度对Viaskin花生贴剂的潜在营销授权做出决定[105] - 三年期PEOPLE试验结果显示，75.9%（107/141）的患者激发剂量从基线增加，51.8%（73/141）的患者在第三年达到至少1000毫克花生蛋白的激发剂量，治疗依从率三年平均为98%[45] - 2020年8月4日，FDA发布完整回复函，指出Viaskin Peanut生物制品许可申请存在疗效相关问题，需进行补丁修改和补充临床数据等[47] - 2020年6月26日，Viaskin Peanut针对1 - 3岁儿童的研究Part A显示治疗效果一致，Part B于2021年第一季度完成入组[57] 公司重组与会计政策相关 - 2021年1月1日起，公司采用ASU 2019 - 12简化所得税会计核算，对财务状况和经营成果无重大影响[42] - FASB发布的ASU 2016 - 13将于2023年1月1日对符合条件的小型报告公司生效，公司预计该标准对合并财务报表无重大影响[43] - 公司于2020年6月启动全球重组计划，预计组织范围内的成本削减措施将于2021年下半年全面实施[61] - 2021年1月1日重组负债为9387[62] - 已支付金额为6285[62] - 包括货币换算影响在内的其他影响为221[62] - 2021年6月30日重组负债为2882[62] - 其中当前或有事项为1054[62] - 其中其他流动负债为1828[62] 公司面临的法律与疫情相关情况 - 2021年7月29日，新泽西州地方法院批准公司驳回第二次修正集体诉讼投诉的动议，原告需在9月30日前修正投诉[66] - 新冠疫情导致公司正在进行的临床研究新患者入组减少，需调整临床试验方案[63] - 2020年3月11日，世界卫生组织宣布COVID - 19为大流行病，公司采取措施保障员工安全和临床试验继续进行[63] - 公司正在进行的临床研究新患者入组减少，需调整临床试验方案[63] - 截至2021年6月30日，公司在

公司资产负债及股东权益变化 - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司总资产分别为221,405美元和272,246美元，较上期末下降18.68%[18] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司总负债分别为52,229美元和66,754美元，较上期末下降21.76%[18] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司股东权益分别为169,176美元和205,491美元，较上期末下降17.67%[18] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司总资产分别为221,405美元和272,246美元，下降18.68%[18] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司总负债分别为52,229美元和66,754美元，下降21.76%[18] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司股东权益分别为169,176美元和205,491美元，下降17.67%[18] - 2020年1月1日普通股数量为47,028,510股，金额为5,645美元，股东权益总计193,186美元；2020年3月31日普通股数量为54,927,187股，金额为6,518美元，股东权益总计299,662美元；2021年1月1日普通股数量为54,929,187股，金额为6,518美元，股东权益总计205,491美元；2021年3月31日普通股数量为54,936,687股，金额为6,519美元，股东权益总计169,176美元[29] 公司营收及费用变化 - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司营业收入分别为2,941美元和4,720美元，同比下降37.69%[21] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司总运营费用分别为32,575美元和45,942美元，同比下降29.09%[21] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司运营亏损分别为29,634美元和41,222美元，同比下降28.11%[21] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司净亏损分别为29,449美元和40,913美元，同比下降27.92%[21] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司综合亏损分别为38,279美元和46,788美元，同比下降18.19%[21] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司基本/摊薄后每股净亏损分别为0.54美元和0.79美元，同比下降31.65%[21] - 2021年第一季度净亏损2944.9万美元，2020年同期为4091.3万美元[26] - 2021年第一季度运营收入为2,941，2020年为4,720[74] - 2021年第一季度平均员工数为121人，2020年为311人[75] - 2021年第一季度人员总费用为9,002，2020年为18,684[76] - 2021年第一季度和2020年同期，公司运营收入分别为294.1万美元和472万美元，减少37.7%，主要源于法国研究税收抵免减少[74][89][90] - 2021年第一季度和2020年同期，公司净亏损分别为2944.9万美元和4091.3万美元，基本/摊薄每股净亏损分别为0.54美元和0.79美元[89] - 2021年第一季度和2020年同期，公司平均员工数分别为121人和311人，人员费用分别为900.2万美元和1868.4万美元[75][76] - 2021年第一季度和2020年同期，研发费用分别为2216.4万美元和2753.2万美元，销售和营销费用分别为72.9万美元和729.7万美元，一般和行政费用分别为968.3万美元和1111.3万美元[89] - 2021年第一季度经营收入为290万美元，2020年同期为470万美元，减少37.7%，主要因法国研究税收抵免和与雀巢健康科学合作协议收入减少[89] - 2021年第一季度研发费用为2216.4万美元，2020年同期为2753.2万美元，减少19.5%；销售和营销费用为72.9万美元，2020年同期为729.7万美元，减少90.0%；一般和行政费用为968.3万美元，2020年同期为1111.3万美元，减少12.9%；总运营费用为3257.5万美元，2020年同期为4594.2万美元，减少29.1%[92] - 2021年第一季度人员费用减少970万美元，降幅52%，至900万美元，2020年同期为1870万美元；平均员工人数减少61%，从2020年第一季度的311名全职员工降至2021年第一季度的121名[94] - 2021年第一季度销售和营销咨询费用下降96.8%，即260万美元，从2020年第一季度的270万美元降至2021年第一季度的10万美元；一般和行政费用下降43.5%，即170万美元，从2020年第一季度的400万美元降至2021年第一季度的230万美元[94] - 2021年第一季度净亏损为2940万美元，2020年同期为4090万美元；每股净亏损分别为0.54美元和0.79美元[101] - 2021年第一季度运营费用为3260万美元，较2020年同期的4590万美元减少1340万美元，降幅29.1%[92][94] 公司现金流变化 - 2021年第一季度经营活动净现金流为-3620.4万美元，2020年同期为-4968.3万美元[26] - 2021年第一季度投资活动净现金流为-18.5万美元，2020年同期为-93万美元[26] - 2021年第一季度融资活动净现金流为44万美元，2020年同期为15061.1万美元[26] - 2021年和2020年第一季度，公司经营活动净现金流分别为-36,204美元和-49,683美元，亏损减少27.13%[26] - 2021年和2020年第一季度，公司投资活动净现金流分别为-185美元和-930美元，亏损减少80.11%[26] - 2021年和2020年第一季度，公司融资活动净现金流分别为440美元和150,611美元，下降99.71%[26] - 2021年3月31日止三个月经营活动净现金流为3620万美元，2020年同期为4970万美元，减少1350万美元，降幅27.2%[104] - 2021年3月31日止三个月投资活动净现金流为20万美元，2020年同期为90万美元，降幅80.1%[105] - 2021年3月31日止三个月融资活动净现金流为40万美元，2020年同期为1.50611亿美元，降幅99.7%[106] - 汇率变动对现金及现金等价物的影响，2021年为-794.4万美元，2020年为-581.1万美元，降幅36.7%[103] - 现金及现金等价物净减少额，2021年为4389.3万美元，2020年为9418.7万美元，降幅146.6%[103] - 2021年3月31日止三个月经营活动现金流包含490万美元重组费用[104] 公司股权及股份支付情况 - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司普通股授权发行数量分别为54,936,687股和54,929,187股，流通股数量分别为4,100,663股和4,029,763股[18] - 2020年1月1日普通股数量为4702.851万股，金额为564.5万美元；2021年3月31日普通股数量为5493.6687万股，金额为651.9万美元[29] - 2021年第一季度，公司授予75600份股票期权和24900份受限股票[67] - 截至2021年3月31日，股票期权授予日加权平均股价为9.3欧元，加权平均预期波动率为90.9%，加权平均无风险利率为 - 0.36%，加权平均预期期限为6年，加权平均公允价值为6.9欧元[68] - 2021年第一季度，基于股份支付的总薪酬费用为 - 1433，2020年为 - 3073[70] - 2021年第一季度授予75,600份股票期权和24,900份受限股票，截至2021年3月31日，股票期权未偿还数量为2,670,710，受限股票单位数量为1,129,945[67][68] - 2021年第一季度基于股份支付总费用为1,433，2020年为3,073[70] - 2021年第一季度和2020年同期，未纳入摊薄每股净亏损计算的非员工认股权证均为225008份，员工认股权证分别为75000份和82500份，股票期权分别为2670710份和2835635份，受限股票单位分别为1129945份和696895份[83] 公司产品研发及审批进展 - 三年后，75.9%（107/141）的患者激发剂量从基线增加，51.8%（73/141）的患者激发剂量达到至少1000mg花生蛋白，治疗三年平均依从率为98%[45] - 2020年2月FDA宣布原定于5月15日讨论Viaskin Peanut生物制品许可申请（BLA）的咨询委员会会议，因FDA在审查中发现疗效相关问题于3月16日取消[46] - 2020年8月4日公司宣布FDA发布完整回复函，指出不能以当前形式批准Viaskin Peanut BLA，需进行贴片修改、新的人体因素研究、补充临床数据及额外的化学、制造和控制（CMC）数据[47] - 2021年1月13日公司收到FDA对2020年10月提交的A型会议问题的书面回复，FDA同意公司关于修改后的Viaskin Peanut贴片在特定条件下不应视为新产品实体的立场，并要求评估新旧贴片在4 - 11岁花生过敏儿童中过敏原摄取情况及进行6个月安全性和粘附性试验[48][49] - 2020年11月2日公司宣布Viaskin Peanut的上市许可申请（MAA）获欧洲药品管理局（EMA）验证，2021年第一季度收到EMA的首批问题，EMA未询问粘附性对疗效的影响[50] - 2021年第一季度EPITOPE研究B部分完成患者招募[51] - 2021年第一季度，公司收到欧洲药品管理局关于Viaskin花生贴剂治疗4 - 11岁儿童花生过敏的上市许可申请的首批问题[86] - 2020年1月公司宣布Viaskin Peanut在4 - 11岁花生过敏儿童的PEOPLE试验三年开放标签扩展研究中，75.9%（107/141）的患者激发剂量从基线增加，51.8%（73/141）的患者到第三年激发剂量达到至少1000毫克花生蛋白，治疗三年平均依从率为98%[45] 公司融资及资金情况 - 公司自成立以来主要通过股权融资、公共援助和研究税收抵免来支持运营，尚未产生产品收入[38] - 公司计划为Viaskin Peanut的潜在上市及其他研发工作寻求额外资金，可能通过股权、债务融资、合作等方式，但受疫情影响，无法保证能获得所需资金[40] - 2020年2月4日，公司完成全球发售，共发售750万普通股，总收益1.607亿美元，净收益1.5亿美元[52][54] - 2020年3月2日，承销商部分行使期权，额外购买33.8687万普通股，以67.7374份美国存托股份形式发售[53] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物余额为1.525亿美元，预计可满足未来至少12个月的运营资金需求[39] - 2020年2月4日全球发售750万股普通股，2020年3月2日承销商部分行使期权购买338,687股普通股，全球发售总股数达7,838,687股，总收益1.607亿美元，净收益1.5亿美元[52][53][54] - 截至2021年3月31日，现金为58,069，现金等价物为94,390，总计152,459；2020年12月31日，现金为42,341，现金等价物为154,011，总计196,352[62] - 基于当前假设，公司预计现有现金及现金等价物可支持运营至2022年下半年[107] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物余额为1.525亿美元，预计足以支持至少未来12个月的运营[39] 公司会计政策及相关事项 - 2021年1月1日起，公司采用ASU 2019 - 12简化所得税会计处理，对财务状况和经营成果无重大影响[41] - FASB发布的ASU 2016 - 13和ASU 2017 - 04对符合条件的较小报告公司生效日期推迟至2023年1月1日，公司预计不会对合并财务报表产生重大影响[42][43] - 公司在2021年3月31日后至4月30日董事会批准发布简明合并财务报表期间，未发生需调整或披露的重大事项[81] - 公司预计因II期临床试验延迟产生额外临床和生产成本，自2020财年最后一个季度起记录了相关应计费用[71]

财务数据关键指标变化 - 公司自2002年成立以来每年均出现净亏损，2019年和2020年净亏损分别为1.72亿美元和1.596亿美元，截至2020年12月31日累计亏损9.585亿美元[198] - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为1.964亿美元[205] - 公司预计当前手头现金及现金等价物足以支持运营计划至2022年下半年[210] - 公司预计未来将继续产生重大亏损，且费用可能会大幅增加[201] 证券发行相关规定 - 法国商法典规定，除非发行规模低于已发行股本的10%，否则证券发行价格不得低于欧交所巴黎市场前三个交易日成交量加权平均交易价格的5% [217] - 2020年4月20日的股东大会授权董事会将股本最多增加已发行股本的30%，在此情况下证券发行价格不得低于特定平均交易价格的15% [217] Viaskin Peanut产品审批进展 - 2019年10月，公司宣布FDA接受Viaskin Peanut生物制品许可申请，目标行动日期为2020年8月5日[206] - 2020年8月3日，公司收到FDA的完整回复信，FDA表示无法以当前形式批准Viaskin Peanut的BLA [206] - 2020年11月2日，公司宣布Viaskin Peanut的上市许可申请已获欧洲药品管理局验证[208] - 2019年10月FDA接受Viaskin Peanut生物制品许可申请，目标行动日期为2020年8月5日，2020年8月3日收到完整回复信，需进行补丁修改和补充临床数据[245] - 2021年1月13日公司收到FDA对问题的书面回复，认为FDA反馈提供了明确监管路径，拟在2021年二季度提交试验方案[246] - 2020年11月2日公司Viaskin Peanut的上市许可申请获欧洲药品管理局验证，后续将由CHMP审查并向欧盟委员会提供建议[247] - 2020年11月2日，公司Viaskin Peanut的营销授权申请（MAA）获欧洲药品管理局（EMA）验证，EMA的人用药品委员会（CHMP）将审查并向欧盟委员会（EC）提供建议[274] 临床试验相关情况 - 公司在与雀巢合作的MAG1C试验中，临床站点启动和患者入组速度慢于预期[221] - 2015年11月启动Viaskin Milk治疗牛奶诱导嗜酸性食管炎的IIa期临床试验，结果于2018年12月和2019年2月公布[233] - 公司产品候选药物临床试验耗时、昂贵且结果不可预测，失败风险高，若失败可能产生额外成本、延迟或无法完成开发和商业化[253] - 临床测试和试验面临多种风险，如产品无效、有副作用、结果不显著等[255] - 临床研究结果不一定能预测临床成功，后期试验可能与前期结果不同，产品候选药物可能在后期试验中受挫或失败[256] - 公司临床试验采用双盲、安慰剂对照食物激发试验，可能引发过敏反应，导致严重或致命后果，影响临床开发进度并使公司承担责任[259] - 公司产品候选药物临床试验可能因多种原因延迟、暂停或终止，包括产品无效、资金不足、监管变化等，可能导致营销申请被拒[263] - 公司Viaskin花生和牛奶产品候选药物已在超1000名患者中开展超十项临床试验，出现过一例轻至中度过敏反应[340] 新冠疫情影响 - 新冠疫情对公司临床开发、运营和财务表现的影响无法预测，取决于疫苗推出时间、群体免疫、病毒变异等不确定因素[224] 财务报告内部控制风险 - 公司有义务建立和维护有效的财务报告内部控制系统，若内部控制被认定无效，可能影响投资者信心和公司股价[225] 资金需求与融资风险 - 公司生物制药产品开发资本密集，未来资金需求可能因多项因素显著增加，包括临床研究进展、产品获批情况等[230][231] - 公司预计在产生持续收入前，通过股权、债务融资、合作等方式满足现金需求，但金融市场不确定性使融资更困难[232] 合规成本与人才影响 - 美国上市公司的合规要求增加公司法律和财务成本，分散管理层注意力，可能影响公司吸引和留住人才[236][237] 产品销售与监管批准 - 公司产品需获FDA的BLA批准才能在美国销售，获其他国家监管机构批准才能在该国销售，获批过程复杂、漫长、昂贵且不确定[251] - 公司产品在欧盟和其他司法管辖区销售需获得单独营销批准并遵守不同监管要求，审批程序因国家而异[273] - 公司未来可能在其他国家开展临床试验并寻求监管批准，不同地区和国家审批程序不同，时间可能与FDA审批不同[275] - 即使获得产品营销批准，批准条款和持续监管可能限制产品营销，影响公司创收能力[277] 股价波动 - 2020年8月3日公司宣布收到FDA关于Viaskin Peanut的CRL后，ADS交易价格下跌43%[288] 产品生产供应风险 - 公司目前只有一家活性药物成分（API）制造商Sanofi S.A.，Sanofi计划成立新公司，虽不涉及公司API生产地，但不能保证不影响供应[291] - 公司预计依赖Sanofi或其他第三方制造商供应Viaskin Peanut等产品，依赖第三方制造存在合规、违约、信息盗用和协议终止等风险[294] - 公司Viaskin产品候选药物目前仅在满足研究和临床试验的规模下生产，不确定现有生产程序能否满足商业需求[298] - 公司依赖单一供应商生产活性成分，若无法以可接受成本生产足够产品，未来前景和财务状况将受重大影响[301] 产品商业化风险 - 若未在预期时间内实现发展和商业化目标，产品商业化可能延迟，公司业务将受损[284] - 公司目前无商业化营销和销售基础设施，建立自身能力或与第三方合作均有风险，如招募和培训销售团队成本高、耗时长，可能导致产品推出延迟或费用浪费[309][310] - 公司产品候选药物商业化面临多种风险，包括受他人专有权利限制、难获监管批准、商业化生产困难、有副作用、竞争不力、无法证明长期风险收益比等[308] - 公司自行商业化产品候选药物可能受限于无法招募和留住足够销售和营销人员、销售人员无法接触医生、缺乏互补产品、建立独立组织成本不可预见等因素[311] 市场竞争与产品接受度 - 2020年1月和12月，Aimmune Therapeutics的OIT产品候选药物Palforzia获FDA和EMA批准用于花生过敏患者[324] - 政府对定价和报销的限制以及医疗支付方的成本控制措施，可能影响公司产品定价、市场接受度、营收和盈利能力[325][326][327] - 产品销售依赖第三方支付方覆盖，获取覆盖和报销可能延迟且范围有限，第三方支付方报销减少及成本控制措施会影响公司净收入和业绩[328] - 《患者保护与平价医疗法案》（ACA）对生物制药产品有影响，如扩大和增加医疗补助计划药物回扣等，但该法案面临行政、司法和国会挑战，最高法院正在审查其合宪性，拜登政府也有相关改革措施，影响不明[329] - 公司产品候选药物可能不被医生、患者或医疗界接受，市场接受程度取决于临床疗效和安全性、产品标签、与替代疗法对比、教育医疗界能力、支付方政策、市场价格、科学出版策略等因素[318][319] - 生物制药行业竞争激烈，公司面临资源和经验更丰富的竞争对手，可能导致产品被超越或淘汰，其他学术研究和联合疗法也可能成为竞争对手[320][321][323] - 美国联邦和州层面及国际上的药品定价压力将持续甚至增加，可能影响公司产品销售价格[335] - 2019年7月ICER发布评估花生过敏治疗的报告，其结果或类似建议指南可能影响公司声誉和财务状况[338] 产品副作用风险 - 若产品获批后出现不良副作用，可能导致监管部门撤回或限制批准、公司被起诉等后果[342] 国外市场商业化风险 - 公司若在国外市场商业化Viaskin技术平台产品，将面临合规、市场接受度等多方面风险[344] 医疗法律法规合规风险 - 公司与医疗人员和第三方付款人的安排受广泛医疗法律法规约束，违反可能面临多种处罚[347] - 自2022年起，适用的制造商需向CMS报告向特定医疗人员提供的付款和价值转移信息[349] - 确保业务安排符合医疗法律法规成本高，公司业务活动可能受法律挑战[350] - 若公司被发现不当推广药品的标签外使用，可能会承担重大责任[355][356] 临床试验方案调整 - 临床试验中监管要求等变化可能导致试验方案修改或增加要求，影响产品商业前景和收入[352] - 2020年8月FDA对Viaskin花生贴剂的贴附部位黏附性对疗效的影响表示担忧，要求进行贴剂修改[353] - 公司计划在2021年第二季度向FDA提交安全和粘附性研究以及过敏原摄取研究的方案以供审查和评论[354] 其他产品开发风险 - 公司其他产品开发项目可能需要大量资金且最终可能不成功[357] 合作协议风险 - 公司目前有多个合作协议，合作收入取决于合作者表现且无保证，当前经济环境可能影响产品开发[361] 知识产权风险 - 公司商业成功依赖获得和维护产品候选专利，获得专利保护存在不确定性[366] - 即使公司有专利，也可能因他人专利权利而无法制造、使用和销售产品[368] - 获取和维护专利组合需大量费用和资源，不支付费用或不遵守要求可能导致专利权利丧失[369] - 2011年签署的《美国发明法案》对美国专利法有重大改变，可能影响公司获取、执行和捍卫专利的能力[376] - 公司依赖商业秘密保护，但商业秘密难保护，协议可能无效，安全措施可能不足[377][379][380] - 在全球所有国家和司法管辖区申请、起诉和捍卫专利成本过高，公司可能无法充分执行知识产权权利[382] - 外国法律对知识产权的保护程度不如美国，部分国家法律不支持专利等知识产权保护，获取专利保护成本高、耗时长且结果不确定[384] - 在外国执行专利权可能导致高昂成本，分散业务精力，使专利面临被无效或狭义解释的风险[385] - 法律变化和法院判决可能影响公司获得技术保护和执行知识产权的能力[386] - 第三方可能对公司发明主张所有权或商业权利，合作协议可能无法明确解决知识产权问题[387] - 第三方可能声称公司员工或顾问不当使用或披露机密信息、盗用商业秘密[388] - 生物制药行业存在大量知识产权诉讼，公司未来可能面临第三方基于侵权的诉讼[391] - 若公司开发活动被认定侵权，可能需支付高额赔偿或寻求专利许可[391] - 参与诉讼会消耗公司大量管理和财务资源，可能无力承担诉讼费用[394] - 败诉或不利裁决可能对公司现金状况和美国存托股票价格产生重大不利影响[394] - 公司可能侵犯他人知识产权，阻碍或延迟产品开发，增加商业化成本[395]