财务状况 - 2024财年第二季度净亏损900万美元，2023年同期为710万美元，主要因临床试验投资增加[10] - 2024财年第二季度研发支出620万美元，2023年同期为450万美元，因临床试验入组增加和试验点扩大[10] - 2024财年第二季度管理费用430万美元，2023年同期为370万美元，因公司活动产生法律和会计服务费[10] - 截至2024年3月31日，公司现金储备和短期投资为1.359亿美元，现金足以支持运营至2025年后[10] - 截至2024年3月31日，公司发行并流通普通股44362991股，另有2920000股预融资认股权证可按0.0001美元行使[10] 马索法尼临床试验进展 - 马索法尼联合恩杂鲁胺在mCRPC患者1期剂量递增试验中耐受性良好，81%患者PSA降低90%，69%患者在90天内PSA降低90%，63%患者PSA<0.2ng/mL[1][4] - 马索法尼联合恩杂鲁胺2期剂量扩展试验预计2025年第一季度完成入组，2025年年中获得初步数据[1][3][5] - 马索法尼单药治疗1b期研究按计划进行，公司计划2024年下半年在医学会议上公布1a和1b期完整结果[5] - 马索法尼与恩杂鲁胺对比恩杂鲁胺单药的2期随机研究预计入组约120名患者，目前在美国、加拿大和澳大利亚约25个地点入组，欧洲15个临床点预计2024年第三季度启用[5] - 马索法尼1期研究的两个额外联合治疗组正在入组，两项研究者发起的马索法尼联合用药研究正在进行中[5]

财务状况 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为9.1683074亿美元，较2023年9月30日的3.3701912亿美元有所增加[26] - 2024年第一季度和上半年，公司净亏损分别为898.9535万美元和1495.3857万美元，而2023年同期分别为706.0239万美元和1380.2121万美元[28] - 2024年上半年，公司经营活动使用的净现金为1360.4966万美元，较2023年同期的1038.7656万美元有所增加[29] - 2024年上半年，公司投资活动提供的净现金为7074.1345万美元，而2023年同期使用的净现金为237.1351万美元[29] - 2024年上半年，公司融资活动提供的净现金为84.0262万美元，而2023年同期使用的净现金为1.8987万美元[29] - 截至2024年3月31日，公司发行并流通的普通股为4436.2991万股，较2023年9月30日的4410.0838万股有所增加[26] - 截至2024年3月31日，短期投资的总公允价值为4420万美元，较2023年9月30日的1.144亿美元有所下降，处于总计24033美元的未实现亏损状态[44][46] - 截至2024年3月31日，预付款项为1194038美元，较2023年9月30日的585420美元有所增加[47] - 截至2024年3月31日，应付账款和应计负债为4073654美元，较2023年9月30日的3414743美元有所增加[48] - 截至2024年3月31日，使用权资产为340940美元，租赁负债为353662美元，增量借款利率为10.25%，剩余租赁期限为39个月[49][50] - 截至2024年3月31日，综合激励计划最多可预留10810907股普通股用于发行[56] - 截至2024年3月31日，员工股票购买计划最多可预留194360股普通股用于发行，较2023年9月30日的208836股有所减少[57] - 2024年上半年，公司因行使购买权发行了14476股股票，2023年同期为19298股[60] - 截至2024年3月31日，已发行且尚未行使的股票期权为9570097份，加权平均行使价格为5.71美元；可行使的股票期权为6711397份，加权平均行使价格为4.96美元[63] - 截至2024年3月31日，公司有9570097份未行使期权，可按不同行权价购买普通股，加权平均剩余合约期限为6.85年[64] - 2024年上半年公司授予1728750份股票期权，2023年为195000份，2024年每份期权加权平均公允价值为8.80美元，2023年为2.76美元[65] - 2024年和2023年用于股票期权估值的布莱克 - 斯科尔斯期权定价模型加权平均假设中，无风险利率分别为4.20%和3.97%，预期年化波动率分别为228.27%和79.00%[66] - 截至2024年3月31日，有2920000份认股权证未行使，行权价为0.0001美元，到期日为2024年8月23日[67] - 截至2024年3月31日，应付账款和应计负债中应付关联方款项为104041美元，2023年9月30日为98360美元[68] - 截至2024年3月31日，公司营运资金为133123568美元，公司无营收，依赖外部融资运营[76] - 截至2024年3月31日，公司未获得任何收入或宣布分红，自成立以来从未盈利且一直处于净亏损状态[214] - 2024年3月31日止六个月综合亏损为1493.4482万美元，2023年同期为1383.1809万美元[214][215] 费用情况 - 2024年第一季度和上半年，公司研发费用分别为617.7987万美元和1155.4751万美元，较2023年同期的448.0863万美元和982.5113万美元有所增加[28] - 2024年第一季度和上半年，公司一般及行政费用分别为431.5502万美元和653.3370万美元，较2023年同期的373.0692万美元和624.9811万美元有所增加[28] - 2024年第一季度，公司研发费用为3238美元，一般及行政费用为1750美元；上半年研发费用为5649美元，一般及行政费用为8246美元[61] - 2024年3月31日止六个月研发费用为1155.4751万美元，2023年同期为982.5113万美元，主要用于masofaniten (EPI - 7386)的临床试验[215] - 2024年临床成本为484.0408万美元，2023年为200.3198万美元，与masofaniten (EPI - 7386)的一期临床试验相关[216] - 2024年临床前和数据分析成本为239.9556万美元，2023年为320.6613万美元，用于药代动力学数据分析等[216] - 2024年薪资和福利费用增至145.3212万美元，2023年为131.251万美元，因临床和临床前员工数量增加[217] - 2024年基于股份的支付费用为98.5382万美元，2023年为154.1351万美元，与授予员工的股票期权等有关[218] - 2024年制造费用为75.5888万美元，2023年为111.2899万美元，用于masofaniten (EPI - 7386)的cGMP生产等[219] - 2024年法律专利和许可费用总计52.0219万美元，2023年为27.7万美元，公司采用分层专利策略保护知识产权[220] - 2024年3月31日止六个月一般及行政费用为653.337万美元，2023年同期为624.9811万美元，包含基于股份的支付非现金费用[223] 公司业务与产品 - 公司专注于开发用于治疗前列腺癌的小分子药物，截至2024年3月31日，尚无产品投入商业生产或使用[33] - 公司是临床阶段制药公司，专注开发前列腺癌新疗法，最新候选产品masofaniten有潜力扩大早期前列腺癌患者从抗激素疗法中获益的时间[81] - 公司的“Aniten”系列化合物转录抑制机制独特，有潜力绕过当前抗雄激素药物的耐药机制[82] - 美国前列腺癌是男性第二大常见癌症，约三分之一接受局部治疗的患者会出现PSA升高，提示疾病复发[83] - 2021年美国有3399229名男性患有前列腺癌，预计2024年有299010例新病例，35250人死亡[90] - EPI - 506一期临床试验中，28名患者接受80mg - 3600mg剂量治疗，平均药物暴露85天，4名患者长期治疗，5名患者PSA下降4% - 37% [94][97] - EPI - 506剂量达3600mg时，2名患者出现胃肠道不良事件，1名患者肝酶短暂升高，均构成剂量限制性毒性[98] - 下一代Aniten化合物在体外试验中抑制AR转录活性的效力比EPI - 506或其活性代谢物EPI - 002高20倍[100] - 2019年3月26日，公司提名masofaniten（EPI - 7386）为治疗mCRPC的临床候选药物[105] - 2020年4月30日，FDA批准masofaniten（EPI - 7386）的IND申请，同年7月开始临床试验[106] - masofaniten（EPI - 7386）的EPI - 7386 - CS - 001试验A部分单药治疗已完成入组，B部分联合治疗正在入组[109] - EPI - 7386 - CS - 001试验B部分联合治疗有两个队列，分别联合阿比特龙和阿帕他胺，评估安全性和药物相互作用[109] - 公司战略包括将Aniten化合物与第二代抗雄激素药物联合用于早期治疗[101] - 公司继续推进masofaniten（EPI - 7386）的临床开发及其他Aniten分子的临床前研究[103] - 单药治疗1a期剂量递增试验已完成患者入组，两个剂量水平600mg QD和600mg BID进入1b期剂量扩展测试[113][114] - 1b期600mg BID和600mg QD队列各12名患者均已完成入组，主要评估药物安全性、耐受性等[115] - 公司与阿斯利康合作开展的与恩杂鲁胺联用的1/2期试验，1期已完成入组，推荐2期联用剂量为600mg BID马索法尼与160mg恩杂鲁胺，2期正在招募患者[121] - 公司与杨森合作的与阿比特龙和阿帕鲁胺联用试验，因招募问题曾暂停，后公司支付费用继续开展，研究方案于2023年6月修改[122][123] - 公司与拜耳合作开展与达罗他胺联用的1/2期临床试验尚未启动[127] - 2024年ASCO泌尿生殖系统癌症研讨会上公布联用恩杂鲁胺的1/2期研究更新剂量递增数据，可评估安全性患者（n=18）中药物耐受性良好，未达最大耐受剂量[130][131] - 可评估疗效患者（n=16）中，88%患者达到PSA50，81%患者达到PSA90，69%患者在90天内达到PSA90，63%患者PSA<0.2ng/mL，中位PSA进展时间为16.6个月[132] - 联用恩杂鲁胺的2期剂量扩展研究正在进行，在美国、加拿大和澳大利亚约25个地点招募患者，欧洲地点扩展正在进行中[133][135] - 2023年前列腺癌基金会科学年会上公布联用恩杂鲁胺的1/2期研究数据，表明马索法尼对恩杂鲁胺暴露无影响，恩杂鲁胺降低马索法尼暴露，马索法尼每日两次给药可减轻影响[136][137] - 公司持续开展NTD抑制剂其他潜在临床应用的临床前研究，并展示了第一代AR ANITAC NTD降解剂数据[128] - 公司在2023年10月20 - 24日欧洲肿瘤内科学会大会上展示了masofaniten与恩杂鲁胺联用的1/2期研究剂量递增数据[140] - 可评估疗效的16名患者中，前三个队列90%（9/10）患者达到PSA50和PSA90，所有队列88%（14/16）患者达到PSA50 [139][142] - 可评估安全性的18名患者中，masofaniten与恩杂鲁胺联用在部分患者21个给药周期内耐受性良好[141] - 2023年9月18日公司宣布启动评估masofaniten与恩杂鲁胺联用治疗mCRPC的1/2期研究的2期部分[145] - 2023年4月12日公司与Janssen达成临床试验支持协议，开展masofaniten与阿帕他胺或阿比特龙联用的1期试验[148] - 2022年10月31日Janssen因招募问题暂停masofaniten与阿帕他胺和阿比特龙联用的1期临床研究入组[150] - 2022年6月27日公司临床更新显示masofaniten单药治疗36例患者耐受性良好，有初步抗肿瘤活性[156] - 2022年计划开展的1b期研究将评估mCRPC患者，每组剂量/方案最多评估12名患者[163] - 2022年公司预计开展2期研究者发起的新辅助研究，评估达罗他胺与masofaniten + 达罗他胺用于高危局限性前列腺癌患者[166] - 公司在2022年4月10日AACR年会上展示第一代雄激素受体ANITAC™ N端结构域降解剂临床前数据，显示其抑制AR途径潜力[167] - 2022年1月19日，公司宣布赞助的1/2期研究中首位患者给药，评估masofaniten与enzalutamide联用治疗mCRPC安全性、耐受性和初步疗效[168] - 1/2期临床试验分两部分，1期预计招募最多30名未接受二代抗雄激素治疗的mCRPC患者，2期预计招募120名同类患者[170] - 公司正与领先制药公司合作开展masofaniten与现有抗雄激素药物联用临床试验，后续可能在早期患者群体中进行随机临床试验[171] - 根据1期研究结果，可能开展2期单臂临床试验评估masofaniten单药在更多mCRPC患者中的活性[172] - 公司预计至少进行一项3期临床试验以获得masofaniten单药监管批准，关键终点可能是无进展生存期或总生存期[173] 公司上市与合作 - 公司在纳斯达克资本市场上市，股票代码为“EPIX”[32] - 2023年11月6日公司宣布与Jefferies LLC达成股权销售协议，可出售普通股获得至多5000万美元收益[143] - 公司与UBC和BCCA签订许可协议，2017 - 2019年每年支付最低特许权使用费8.5万加元，后续每年也需支付该金额[180] 专利与监管 - 截至2024年3月，公司拥有包括72项已授权专利（含20项美国授权专利）的专利组合，涵盖多种化合物结构类别[184] - 专利组合涵盖masofaniten化合物、药物组合物及使用方法，预计保护期至2036 - 2043年[185] - 公司产品候选和研发活动受全球各地政府监管，在美国受FDA监管，在加拿大受相关法规监管[187] - 新药上市需完成非临床测试、提交IND、获IRB批准、开展人体临床试验、提交NDA、经FDA审查批准等步骤[192] - 临床试验进展受患者入组率和现有治疗方法影响，入组率取决于疾病发病率、严重程度、可用治疗方法、药物潜在副作用和监管限制[195] - 一期临床试验针对少量患者评估安全性等，二期针对更多患者初步评估疗效等，三期针对大量患者建立临床安全性和有效性[196][197][198] - FDA通常要求两项充分且受控的三期临床试验证明药物疗效，特殊情况下一项大型多中心试验

文章核心观点 - 公司正在进行一项联合用药(masofaniten和enzalutamide)的临床试验,结果显示该联合用药在转移性去势抵抗性前列腺癌患者中耐受性良好,并取得了显著的PSA降低效果[1][2][3] - 公司正在启动一项随机对照的II期临床试验,评估该联合用药在转移性去势抵抗性前列腺癌患者中的疗效,预计2025年第一季度完成入组,并于2025年中期公布初步数据[4] - 公司的现金储备预计可以支持公司运营至2025年以后[11] 根据目录分别总结 联合用药临床试验 - 公司在2024年ASCO泌尿系肿瘤学会议上报告了联合用药的I期剂量递增试验的更新数据,结果显示该联合用药耐受性良好,在所有剂量组中均观察到PSA的显著降低,81%的患者达到PSA90,69%的患者在90天内达到PSA90,63%的患者达到PSA<0.2ng/mL[2] - 公司计划于2024年下半年报告I期剂量递增试验的更多数据[3] II期临床试验 - 公司正在进行一项II期剂量扩展试验,评估masofaniten联合enzalutamide在转移性去势抵抗性前列腺癌患者中的疗效,预计2025年第一季度完成入组,并于2025年中期公布初步数据[4] - 该II期试验为开放标签随机对照设计,将160mg单药enzalutamide与masofaniten600mg联合enzalutamide160mg进行比较,预计入组约120例患者,目前已在美国、加拿大和澳大利亚的25个临床中心开展,并计划于2024年第三季度在欧洲再增加15个临床中心[4] 其他联合用药研究 - 公司正在进行两个额外的masofaniten联合用药研究,一个是联合abiraterone和prednisone,另一个是联合apalutamide[5] - 此外还有两个investigator-sponsored研究正在进行,一个是评估masofaniten联合darolutamide的新辅助治疗,另一个是评估masofaniten联合enzalutamide在转移性去势敏感性前列腺癌患者中的疗效[6] 单药研究 - 公司正在进行一项I期单药研究,评估masofaniten在转移性去势抵抗性前列腺癌患者中的疗效,初步结果显示masofaniten单药耐受性良好,达到了临床意义的暴露水平,并在部分患者中显示了抗肿瘤活性,公司计划于2024年下半年在医学会议上报告完整的I期单药研究结果[7] 财务情况 - 公司2024财年第二季度净亏损9.0百万美元,主要由于临床试验投入增加[8] - 研发支出为6.2百万美元,较上年同期增加,主要由于临床试验入组和扩展临床中心所致[9] - 管理费用为4.3百万美元,较上年同期有所增加,主要由于专业服务费用增加[10] - 截至2024年3月31日,公司现金及短期投资为135.9百万美元,预计可为公司运营提供资金支持至2025年以后[11][12]

文章核心观点 临床阶段制药公司ESSA Pharma公布2024年3月6日年度股东大会投票结果 [1] 分组1 - 股东大会决议 - 股东将公司董事人数定为10人，并重新选举David R. Parkinson等10人进入董事会，任期至下一次年度股东大会或直至其继任者正式当选或任命 [2] - 股东批准重新任命Davidson & Company LLP为公司审计师 [2] - 股东批准修订公司综合激励计划，增加该计划下预留和可发行的公司普通股数量 [2] - 股东以非约束性咨询方式批准公司指定高管的薪酬 [2] 分组2 - 董事选举投票详情 - David R. Parkinson获29,947,985票（99.73%），81,989票反对（0.27%） [2] - Richard M. Glickman获29,948,035票（99.73%），81,939票反对（0.27%） [2] - Gary Sollis获29,945,788票（99.72%），84,186票反对（0.28%） [2] - Franklin M. Berger获29,937,249票（99.69%），92,725票反对（0.31%） [2] - Scott Requadt获29,947,985票（99.73%），81,989票反对（0.27%） [2] - Marella Thorell获23,840,414票（79.39%），6,189,560票反对（20.61%） [2] - Alex Martin获30,014,431票（99.95%），15,543票反对（0.05%） [2] - Sandy Zweifach获30,013,358票（99.94%），16,616票反对（0.06%） [2] - Philip Kantoff获30,014,381票（99.95%），15,593票反对（0.05%） [2] - Lauren Merendino获30,015,635票（99.95%），14,339票反对（0.05%） [2] 分组3 - 公司信息 - ESSA是临床阶段制药公司，专注为前列腺癌患者开发新型专有疗法 [3] - 公司官网为www.essapharma.com，推特账号为@ESSAPharma [3] 分组4 - 联系方式 - 首席财务官为David Wood [3] - 联系电话为778 - 331 - 0962 [3] - 邮箱为[email protected] [3]

公司药品研究进展 - 正在进行的masofaniten与enzalutamide联合用药1期剂量递增研究中患者对药物耐受性良好前列腺特异性抗原（PSA）显著且持久降低81%患者达到PSA9069%患者在不到90天达到PSA9063%患者达到PSA<0.2ng/mL [1][3] - 正在进行masofaniten与enzalutamide联合用药2期剂量扩展研究 [1] - 1/2期研究的2期部分正在招募患者这是一项开放标签随机研究比较masofaniten与enzalutamide联合用药和enzalutamide单药疗法预计招募约120名患者推荐2期联合用药剂量为masofaniten 600mg每日两次与enzalutamide 160mg每日一次目前在美国加拿大和澳大利亚约25个地点招募 [4] - 正在向欧洲站点扩展计划在2期部分进行几个月后提供初始数据公开披露时间的指导 [5] - 在正在进行的masofaniten研究中新增两个联合用药组一个组评估masofaniten与abiraterone acetate和prednisone联合用药另一个组评估masofaniten与apalutamide联合用药预计2024年下半年报告初步数据 [6] - 发起一项研究者发起的新辅助研究评估masofaniten和darolutamide联合用药与darolutamide单药疗法在前列腺切除术高危患者中的新辅助使用 [7] - 按计划完成1b期masofaniten单药疗法研究初步结果显示masofaniten单药疗法耐受性良好有初步抗肿瘤活性信号计划2024年在医学会议上展示完整的1a和1b期单药疗法结果 [8] 公司财务状况 - 2023年12月31日结束的第一季度净亏损600万美元相比2022年同期的670万美元有所减少主要归因于投资收益增加50万美元 [9] - 2023年第一季度研发支出540万美元相比2022年第一季度的530万美元有所增加包括非现金成本 [10] - 2023年第一季度一般和行政支出220万美元相比2022年第一季度的250万美元有所减少包括非现金成本 [11] - 截至2023年12月31日公司拥有现金储备和短期投资1.421亿美元预计足以资助2025年以后的运营 [12] - 2023年11月3日与Jefferies LLC签订公开市场销售协议（ATM Sales Agreement）根据协议公司可出售普通股总收益最高达5000万美元截至2023年12月31日公司已发行和流通的普通股为44163647股 [13][14] - 截至2023年12月31日有2920000股普通股可在行使预融资认股权证时发行行使价为0.0001美元 [15] - 2023年12月31日现金及现金等价物3534.5万美元预付费和其他资产10914.4万美元总资产1.44489亿美元流动负债353.1万美元长期债务27.5万美元股东权益14068.3万美元 [23] - 2023年第一季度运营费用中研发537.7万美元一般和行政221.8万美元总运营费用759.5万美元投资收益和其他项目163.1万美元当期净亏损596.4万美元基本和稀释每股亏损0.14美元加权平均流通股数44129491股 [24]

财报前瞻性陈述及风险提示 - 财报包含前瞻性陈述，涉及公司计划、目标、未来业绩等多方面信息，但存在风险和不确定性，实际结果可能与陈述有重大差异[4][6][7] - 前瞻性陈述基于当前预期和假设，公司无义务更新陈述，投资者不应过度依赖[12] 投资及公司运营风险 - 投资公司普通股存在风险，包括临床试验开发、监管审批、商业化、资金筹集、知识产权保护等方面[9] - 公司自成立以来每季度都有重大亏损，预计未来仍将持续[9] - 公司面临多种风险，如供应链中断、法规变化、竞争、汇率和利率波动等[9][10][11] 财报基本信息 - 财报金额除特别说明外均以美元表示[13] - 财报中“ESSA”“公司”等表述指ESSA Pharma Inc.及其子公司[14] 财务数据关键指标变化 - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为35,344,517美元，较9月30日的33,701,912美元有所增加[16] - 截至2023年12月31日，公司短期投资公允价值为106,775,273美元，较9月30日的114,374,489美元有所减少[16][34] - 截至2023年12月31日，公司普通股发行及流通数量为44,163,647股，较9月30日的44,100,838股有所增加[16][19] - 截至2023年12月31日，短期投资累计未实现亏损为25,586美元，较9月30日的43,248美元有所减少[34] - 截至2023年12月31日，预付款期末余额为1568488美元，应付账款及应计负债期末余额为3431505美元[35][36] - 截至2023年12月31日，经营租赁使用权资产余额为363145美元，经营租赁负债余额为374835美元，增量借款利率为10.25% [36] - 截至2023年12月31日，综合激励计划最多可预留8410907股普通股用于发行，员工股票购买计划最多可预留194360股普通股用于发行[41][42] - 截至2023年12月31日，流通在外的股票期权数量为8119441份，加权平均行使价格为4.98美元[46] - 截至2023年12月31日，流通在外且可行使的认股权证数量为2920000份，行使价格为0.00美元[50] - 截至2023年12月31日，公司营运资金为140337994美元，加元兑美元汇率变动10%将导致当期净收益波动7738美元[56][60] 2023年第四季度财务数据 - 2023年第四季度，公司研发费用为5,376,764美元，一般及行政费用为2,217,868美元，净亏损为5,964,322美元[17] - 2023年第四季度，经营活动净现金使用量为6,787,003美元，投资活动净现金流入为8,232,511美元，融资活动净现金流入为196,659美元[18] - 2023年第四季度，基本和摊薄后每股普通股亏损为0.14美元，加权平均流通普通股数量为44,129,491股[17] - 2023年第四季度，公司因行使购买权发行14476股股票，研发费用为2411美元，一般及行政费用为6496美元[44] - 2023年第四季度，用于评估购买权的加权平均假设中，无风险利率为5.18%，预期年化波动率为63.10% [45] - 2023年第四季度，公司授予78750份股票期权，加权平均公允价值为每份3.90美元[48] - 2023年第四季度，公司确认的股票期权相关股份支付费用为794511美元，其中研发费用为523830美元，一般及行政费用为270681美元[49] 公司业务基本情况 - 公司于2009年1月6日根据不列颠哥伦比亚省法律注册成立，专注于小分子前列腺癌药物的研发[20][21] - 截至2023年12月31日，公司无产品投入商业生产或使用[22] 短期投资情况 - 公司短期投资中的GICs和定期存款年利率为5.15%-5.405%，期限最长为12个月[33]

公司概况 - 公司是一家临床阶段的制药公司，专注于开发治疗前列腺癌的新疗法[13] - 公司总部位于加拿大不列颠哥伦比亚省温哥华[141] - 公司股票自2015年7月9日起在纳斯达克交易，股票代码为“EPIX”[143] - 公司拥有一家全资子公司ESSA Pharmaceuticals Corp.，总部位于美国德克萨斯州[144] 研发重点 - 公司的研发重点是开发针对前列腺癌患者的小分子抑制剂，与第二代抗雄激素药物结合使用[13] - 公司的最新系列研究化合物，包括产品候选masofaniten，有望显著延长早期前列腺癌患者受益于抗激素疗法的时间[13] - 公司开发的Aniten系列化合物具有独特的转录抑制机制，可绕过当前用于治疗去势抵抗性前列腺癌的抗雄激素的几种已知耐药机制[14] 临床试验 - 公司选择masofaniten (EPI-7386)作为IND申请和Phase 1临床试验的首选候选药物[27] - masofaniten (EPI-7386)在临床试验中表现出更高的效力和更稳定的代谢稳定性[31] - masofaniten (EPI-7386)的临床测试于2020年7月开始[32] - masofaniten (EPI-7386)正在进行两项临床试验：EPI-7386-CS-001和EPI-7386-CS-010[33] - masofaniten (EPI-7386)的Phase 1a临床试验已完成招募[35] - masofaniten (EPI-7386)的Phase 1b临床试验正在进行[39] - masofaniten (EPI-7386)与enzalutamide的组合研究正在进行[42] - masofaniten (EPI-7386)与abiraterone acetate和apalutamide的组合研究已经开始[49] - masofaniten (EPI-7386)正在与darolutamide进行组合研究[54] 合作与展示 - 公司在2023年10月26-28日在第30届前列腺癌基金会科学研讨会上展示了评估masofaniten（EPI-7386）与enzalutamide联合应用的Phase 1/2研究的更新剂量递增数据[57] - 公司于2023年10月20-24日在欧洲医学肿瘤学会（ESMO）2023年大会上展示了评估masofaniten（EPI-7386）与enzalutamide联合应用的Phase 1/2研究的更新剂量递增数据[61] - 公司于2023年9月18日宣布启动了评估其主力候选药物masofaniten（EPI-7386）与Astellas和Pfizer的enzalutamide联合应用在未接受第二代抗雄激素治疗的mCRPC患者中的Phase 2部分的Phase 1/2研究[65] - 公司在2021年10月与Caris Life Sciences展开合作，利用Caris新开发的cNAS（循环核酸测序）检测方法来对接受masofaniten（EPI-7386）治疗的患者进行特征化[88] 专利与监管 - ESSA已经在与商业化产品相关的开发上花费了超过500万加元[101] - 未来，如果ESSA开发了涉及许可知识产权的产品，将需要支付高达240万加元的开发和监管里程碑费用[102] - ESSA拥有包括71项已颁发专利在内的专利组合，预计有效期为2036年至2043年[105] - ESSA和整个制药行业都非常重视专利的保护，公司的成功在一定程度上取决于其获得专利或相关权利的能力[107] - ESSA的产品候选品的生产和制造以及其研发活动受到世界各地各种政府机构的安全、有效性、质量和道德规定的监管[109] - 在美国，药物和生物制品受FDA监管，而在加拿大，这些活动受食品和药品法案及其规则和法规的监管[109] - 申请在美国市场推广和分销新药品需要完成广泛的非临床实验和人体临床试验[111] 临床试验阶段 - 临床试验的进展速度受到患者参与研究计划的速度和当前治疗方法是否有效的影响[115] - 临床试验的第一阶段通常在少数患者身上进行，以评估安全性、耐受性和药代动力学[116] - 临床试验的第二阶段通常涉及比第一阶段更多的患者，旨在确定产品候选品的可能不良反应和安全风险[117]

财报前瞻性陈述风险 - 财报包含前瞻性陈述，涉及公司计划、目标、未来营收等多方面信息，但存在风险和不确定性[4] 公司面临的各类风险 - 公司面临多种风险，如维持运营受宏观经济因素影响，包括通胀、供应链问题和疫情冲击[12] - 临床研发存在风险，包括临床试验开展、受试者招募、数据被FDA接受等方面[12] - 产品商业化面临风险，如获得监管批准、市场接受度、销售和营销能力等[12][14] - 资金筹集存在不确定性，包括能否获得额外资金及以有利条件筹集资金[12] - 知识产权保护面临风险，如被第三方索赔、遵守专利机构要求等[12] - 业务运营面临多种风险，如计算机系统故障、业务中断、人员管理等[13][14] - 面临竞争风险，来自其他生物技术和制药公司[14] - 面临汇率、利率和通胀等市场风险[14] 公司财务数据关键指标变化 - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为38,466,991美元，较2022年9月30日的57,076,475美元有所下降[19] - 2023年第二季度研发费用为6,271,186美元，2022年同期为6,394,534美元；2023年前九个月研发费用为16,096,299美元，2022年同期为20,063,752美元[20] - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为15,293,299美元，2022年同期为20,521,945美元[21] - 2023年前九个月投资活动净现金使用量为3,262,500美元，2022年同期为49,705,530美元[21] - 2023年前九个月融资活动净现金提供量为 - 54,509美元，2022年同期为287,374美元[21] - 2023年第二季度基本和摊薄后每股普通股亏损为0.17美元，2022年同期为0.20美元；2023年前九个月为0.48美元，2022年同期为0.65美元[20] - 2023年第二季度净亏损为7,298,873美元，2022年同期为8,826,743美元；2023年前九个月为21,100,994美元，2022年同期为28,779,266美元[20] - 截至2023年6月30日，公司总资产为153,650,198美元，较2022年9月30日的169,505,295美元有所下降[19] - 截至2023年6月30日，公司总负债为3,407,650美元，较2022年9月30日的2,386,817美元有所上升[19] - 截至2023年6月30日，预付费用余额为688,172美元，2022年9月30日为1,815,626美元；应付账款和应计负债余额为3,296,377美元，2022年9月30日为2,176,565美元[39] - 截至2023年6月30日，应付账款和应计负债中应付关联方的金额为91,887美元，2022年9月30日为81,225美元[52] 公司股本相关数据 - 截至2023年6月30日，公司普通股发行和流通数量为44,092,374股[19] - 截至2023年6月30日，综合激励计划最多可预留8,410,907股普通股用于发行[44] - 员工可按不低于市场价格85%的价格购买公司普通股，最高可贡献其总基本工资的15%，每人每年限购价值25,000美元的股票；截至2023年6月30日，员工股票购买计划最多可预留217,300股普通股用于发行[45][46][47] - 截至2023年6月30日，流通在外的股票期权为8,150,274份，可行权的为6,058,158份；2023年前九个月授予300,000份，加权平均公允价值为每份2.82美元[48][50] - 截至2023年6月30日，流通在外且可行权的认股权证为2,927,477份，加权平均行使价格为0.11美元[51] 公司短期投资数据 - 短期投资中的GICs和定期存款年利率为4.23%-4.85%，期限最长12个月[36] - 截至2023年6月30日，短期投资的总公允价值为1.14亿美元，总未实现亏损为44,467美元；2022年9月30日分别为1.102亿美元和58,666美元[37][38] 公司租赁相关数据 - 截至2023年6月30日，经营租赁使用权资产余额为95,158美元，租赁负债余额为111,273美元，增量借款利率为5.0%[40] 公司基于股份支付费用数据 - 2023年第二季度和前九个月，基于股份支付的费用分别为1,160,277美元和4,159,133美元；2022年同期分别为1,581,198美元和5,925,552美元[51] 公司金融工具相关情况 - 公司金融工具包括现金及现金等价物、短期投资、应收款项、应付账款和应计负债[54] - 公司金融工具公允价值估计具有主观性，假设变化会显著影响估计值[55] - 公司面临信用风险的金融工具主要是现金及现金等价物、短期投资和应收款项[56] 公司资金账户及营运资金数据 - 截至2023年6月30日，现金账户余额超过加拿大存款保险公司最高10万加元及美国联邦存款保险公司最高25万美元的保险额度[57] - 截至2023年6月30日，公司营运资金为1.49882729亿美元[58] 公司风险管理相关情况 - 公司外汇风险敞口涉及以加元和欧元计价的净货币资产，加元兑美元汇率变动10%，将导致当期净收益波动1.4752万美元[61] - 公司管理流动性风险的方法是确保有足够流动性以偿还到期债务，且依赖外部融资支持运营[58] - 市场风险包括利率和外汇汇率变化导致的损失风险[59] - 公司目前不进行套期保值活动[61] - 截至2023年6月30日，公司有生息的现金及现金等价物余额和短期投资，但利息收入对资本管理和运营预算不重要[60]

销售业绩 - 公司在2023年第四季度取得了中国市场iPhone销售收入创纪录，达到96.77亿美元[110] 风险因素 - 公司面临的风险包括全球宏观经济因素、供应链问题、COVID-19疫情等[4] 未来展望 - 公司的未来展望受到许多不确定因素的影响，包括研发项目进展、资金筹集、合作关系等[7] 财报电话会议要点 - 公司在财报电话会议中提到了产品候选物和未来产品候选物的临床试验、市场风险、融资需求等[6] - 公司在财报电话会议中提到了未来市场风险、员工招聘、财务表现和资金需求等方面的关键要点[6] - 公司在财报电话会议中提到了全球宏观经济因素、临床试验进展、合作关系、资金筹集等关键要点[6] 公司财务状况 - 截至2023年3月31日，ESSA PHARMA INC.的现金及现金等价物为4430.68万美元，较2022年9月30日的5707.65万美元有所下降[19] - ESSA PHARMA INC.在2023年第一季度和前六个月的研发支出分别为448.08万美元和982.51万美元，较去年同期有所减少[20] - ESSA PHARMA INC.在2023年前六个月的经营活动中，现金净流出为1196.89万美元，主要由于购买短期投资导致[21] 股票期权和股权支付 - 公司股票期权交易总数为804.5274万，行权价格为5.08美元，可行权数量为530.2472万[47] - 公司股票期权授予数量为19.5万，每份期权的加权平均公允价值为2.76美元[48] - 公司股票期权授予和行权的股权支付费用分别为1.4362万和1.8541万美元[49] 财务工具和风险管理 - 公司的财务工具主要包括现金及现金等价物、短期投资、应收账款和应付账款及应计负债[52] - 公司的信用风险主要集中在现金、短期投资和应收账款等金融工具上[54] - 公司的流动性风险管理方法是确保在到期时有足够的流动性来支付负债，截至2023年3月31日，公司的营运资本为155,967,246美元[56] - 公司的市场风险主要来自市场因素的变化，如利率和外汇汇率[57] - 公司的外汇风险暴露主要涉及以加拿大元和欧元计价的净货币资产，公司将其现金及现金等价物以美元持有，并根据需要转换以支付加元支出，加元兑美元汇率的10%变动将导致净收益波动1,988美元[59]

前瞻性陈述相关风险 - 公司财报包含前瞻性陈述，涉及计划、目标、未来业绩等多方面，但存在风险和不确定性，实际结果可能与陈述有重大差异[4] - 前瞻性陈述基于当前预期和多种假设，如维持运营、开展临床研究、获得融资等能力[7] - 若风险或不确定性成为现实，或假设不正确，实际结果可能与前瞻性陈述有重大差异[15] - 公司不承担更新、重发或修改前瞻性陈述的义务，除非法律要求[15] - 投资者不应过度依赖前瞻性陈述，需谨慎评估投资风险[15] 投资风险 - 投资公司普通股存在风险，包括宏观经济、临床试验、监管审批、资金筹集等方面[8][12] 公司亏损情况 - 公司自成立以来每季度都有重大亏损，预计未来仍将持续[12] 报告基本说明 - 本季度报告金额除另有说明外均以美元表示[16] - 报告中“ESSA”“公司”等指ESSA Pharma Inc.及其子公司[17] 财务数据关键指标变化 - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物为51,220,602美元，较9月30日的57,076,475美元有所减少[19] - 2022年第四季度，公司研发费用为5,344,250美元，低于2021年同期的6,019,759美元[20] - 2022年第四季度，公司净亏损为6,741,882美元，低于2021年同期的9,097,919美元[20] - 2022年第四季度，公司经营活动净现金使用量为4,994,753美元，低于2021年同期的5,819,650美元[21] - 2022年第四季度，公司投资活动净现金使用量为876,342美元，低于2021年同期的11,000,040美元[21] - 2022年第四季度，公司融资活动净现金提供量为15,652美元，低于2021年同期的99,311美元[21] - 截至2022年12月31日，公司普通股发行和流通数量为44,092,374股，较9月30日的44,073,076股有所增加[19] - 截至2022年12月31日，公司股东权益为162,019,922美元，较9月30日的167,118,478美元有所减少[19] - 截至2022年12月31日，短期投资的总公允价值为1.119亿美元，较2022年9月30日的1.102亿美元有所增加，总未实现损失为29,239美元，较2022年9月30日的58,666美元减少[38] - 截至2022年12月31日，预付款项期末余额为1,501,696美元，较2022年9月30日的1,815,626美元减少；应付账款及应计负债期末余额为2,805,455美元，较2022年9月30日的2,176,565美元增加[39] - 2022年融资成本中的 accretion 费用为2,350美元，2021年为3,884美元[41] - 2022年12月31日和2021年12月31日，估算衍生认股权证负债公允价值的加权平均假设中，无风险利率分别为4.13%和1.04%，预期寿命分别为0.03年和1.03年，预期年化波动率分别为63.8%和95.4%，流动性折扣均为20%[44] - 截至2022年12月31日，综合激励计划最多可预留8,410,907股普通股用于发行，员工股票购买计划最多可预留217,300股（2021年为249,974股）[49][50] - 2022年第四季度，公司因行使购买权发行19,298股（2021年为2,444股），研发和行政费用分别为598美元和453美元（2021年分别为8,483美元和805美元）[52] - 2022年第四季度公司授予20,000份股票期权（2021年为120,000份），每份期权加权平均公允价值为3.11美元（2021年为6.79美元）[54] - 2022年和2021年第四季度，公司确认的基于股份支付费用分别为1,562,560美元和2,490,803美元，其中研发费用分别为790,594美元和1,250,868美元，一般及行政费用分别为771,966美元和1,239,935美元[55] - 用于股票期权估值的布莱克 - 斯科尔斯期权定价模型加权平均假设中，2022年无风险利率为4.18%（2021年为0.86%），预期年化波动率为79.00%（2021年为80.00%）[55] - 截至2022年12月31日和9月30日，流通且可行使的认股权证数量均为3,234,750份，加权平均行权价格为4.84美元[55] - 截至2022年12月31日，应付账款和应计负债中应付关联方款项为90,956美元（9月30日为81,225美元）[56] - 截至2022年12月31日，公司营运资金为161,652,689美元[62] - 若2022年12月31日持有的加元和欧元与美元的外汇汇率变动10%，当期确认的净亏损将波动1,966美元[66] - 2022年第四季度，公司研发费用为790,594美元，一般及行政费用为771,966美元[55] - 2022年用于股票期权估值的无风险利率为4.18%，预期年化波动率为79.00%[55] 短期投资情况 - 短期投资由金融机构持有的保证投资证书（GIC）组成，年利率为1.58%-4.65%，期限最长为12个月[37] 公司业务情况 - 公司专注于开发用于治疗前列腺癌的小分子药物，截至2022年12月31日，尚无产品投入商业生产或使用[24][25] 租赁相关情况 - 截至2022年12月31日，公司经营租赁使用权资产余额为156,052美元，经营租赁负债余额为177,963美元，其中预计期限少于一年的为129,689美元，超过一年的为48,274美元[39] - 2022年12月31日，公司增量借款利率为5.0%，南旧金山办公室剩余租赁期限为17个月，休斯顿办公室为7个月[40] 股权发行情况 - 2016年1月私募发行227,273个单位，总收益14,999,992美元，所有认股权证于2022年12月31日后到期未行使[42][43] - 2021年2月22日，公司完成承销公开发行，总收益1.49999985亿美元，发行5,555,555股普通股，支付现金佣金8,999,999美元，产生其他交易成本229,451美元[46] 期权相关情况 - 截至2022年12月31日，未行使期权可购买普通股数量为7,922,061份，加权平均剩余合约期限为7.34年，行权价格从2.39美元到31.62美元不等[54]