财务状况 - 公司现金及现金等价物为8,598.5万美元,较上年同期增加[20] - 短期投资为4,470.9万美元,较上年同期减少[20] - 公司预付费用为121.3万美元,较上年同期增加[20] - 公司应付账款及应计负债为346.3万美元,较上年同期增加[24] - 公司发行在外的普通股为4,436.9万股[25] - 公司截至2024年6月30日的短期投资总公允价值为44.7百万美元[71] - 公司截至2024年6月30日的经营租赁负债为342,142美元[82] - 公司在2024年前9个月内发行了16,694股普通股用于员工股票购买计划[92] 财务业绩 - 公司总营收为132,666,307美元[27] - 研发费用为17,018,874美元[31] - 一般管理费用为9,707,565美元[31] - 净亏损为22,187,604美元[34] - 公司在2024年前9个月内的研发费用为21,546美元[94] - 公司在2024年前9个月内的管理费用为16,838美元[94] 公司概况 - 公司获得CPRIT Grant并有相关义务[1][2] - 公司通过ATM销售协议进行股票发行[1] - 公司未来可能面临临床试验、监管审批、商业化等方面的风险[13][14] - 公司主要从事前列腺癌治疗药物的研发[56] - 公司已获得某些专利的许可[56] - 截至2024年6月30日,公司尚无任何产品进入商业生产或使用[56] - 公司股票在纳斯达克上市,股票代码为EPIX[55] - 公司总部位于加拿大温哥华[55] - 公司截至2024年6月30日的已授予但未行权的股票期权总数为9,306,868份[99] - 公司截至2024年6月30日的可行权股票期权总数为6,901,374份[99] - 公司在2024年前9个月内授予了1,728,750份新的股票期权[98] - 公司在2024年前9个月内有251,427份股票期权被行权[98] - 公司在2024年前9个月内有283,229份股票期权到期或被注销[98] - 公司提交了ATM融资计划,可在未来销售最高5000万美元的普通股[190][191] - 公司任命Lauren Merendino为董事会成员[193] - 公司CEO和COO建立了自动证券处置计划[193][200] 产品研发 - 公司专注于开发用于治疗前列腺癌的新型疗法，主要针对仍然主要由雄激素轴驱动的患者[127] - 公司开发的一系列专有小分子抑制剂可以选择性地结合到雄激素受体的N端结构域，从而阻断雄激素受体的转录活性[127,128] - 公司认为这种转录抑制机制具有独特优势，可以绕过目前抗雄激素治疗的多种耐药机制[128] - 公司之前开发的首代化合物EPI-506在晚期去势抵抗性前列腺癌患者中表现出前列腺特异性抗原(PSA)下降,但疗效不够持久[128] - 公司开发了更加强效和半衰期更长的新一代化合物masofaniten(EPI-7386),正在与最新一代抗雄激素药物联合用于治疗更早期、更依赖雄激素的肿瘤[128] - 公司获得了美国通用名称委员会授予的独特的"-Aniten"命名,以识别这一新的首创机制类[128] - 公司完成了首代Aniten化合物EPI-506的1期临床试验,虽然存在一些安全性和药代动力学的局限性,但支持了NTD抑制的概念[137,138,139,141,142,143] - 公司开发了一系列新一代的Aniten化合物,其中masofaniten (EPI-7386)在体外和动物实验中显示出更高的活性、代谢稳定性和更好的药学性质[144,149,150] - 公司正在开展masofaniten (EPI-7386)的两项临床试验,一项为单药试验,另一项为与第二代抗雄激素的联合试验[153,154,155] - 公司正在评估masofaniten (EPI-7386)与enzalutamide联合用药的安全性和疗效[166][167][181] - masofaniten (EPI-7386)与enzalutamide联合用药在患者中显示出快速、持久的PSA降低反应[179][180] - 公司正在评估masofaniten (EPI-7386)与abiraterone acetate/prednisone以及apalutamide的联合用药[168][169][171][173] - 公司还与拜耳合作,评估masofaniten (EPI-7386)与darolutamide的联合用药[174] - 在患者中观察到快速、深度和持久的PSA降低，包括之前接受化疗的患者和未接受完整剂量enzalutamide(120 mg)的患者[188] - 在前三个剂量组中，90%的患者(9/10)达到PSA50和PSA90，80%的患者(8/10)在90天内达到PSA90，70%的患者(7/10)达到PSA <0.2ng/mL[188] - 在所有剂量组中(包括最近入组的第四组)，88%的患者(14/16)达到PSA50，81%的患者(13/16)达到PSA90，69%的患者(11/16)在90天内达到PSA90，56%的患者(9/16)达到PSA <0.2ng/mL[188] - 该研究的随机对照第二阶段正在招募患者[188] - masofaniten与enzalutamide的组合在测试的剂量下耐受性良好[187] - 公司与Janssen达成合作协议，将开展一项评估masofaniten与apalutamide或abiraterone acetate联用的I期临床试验[194] 前列腺癌治疗市场 - 前列腺癌是美国男性第二常见的癌症,约三分之一的患者会出现复发[129] - 去势抵抗性前列腺癌患者通常接受抑制

文章核心观点 ESSA Pharma是一家专注于开发前列腺癌疗法的临床阶段制药公司，公司在masofaniten的多项研究上取得进展并计划公布相关数据，同时公布了2024财年第三季度财务结果，现金储备充足可支撑运营至2025年后 [1][2][6] 各部分总结 研究进展 - masofaniten联合恩杂鲁胺的1/2期研究持续进行，2024年1月ASCO - GU研讨会结果显示组合疗法耐受性良好，可降低PSA，88%患者PSA50达标，81%患者PSA90达标，69%患者在90天内PSA90达标，63%患者PSA <0.2ng/mL，PSA进展中位时间为16.6个月，公司计划在2024年ESMO大会报告1期剂量递增研究更新数据 [3] - masofaniten联合恩杂鲁胺的2期剂量随机研究正在进行，预计2025年第一季度完成入组，2025年年中报告初步数据，目前美国、加拿大和澳大利亚约25个地点正在入组，欧洲14个临床地点计划在2024年第三季度启用 [3] - masofaniten的1期研究中两个额外联合治疗组持续入组，一组评估masofaniten联合醋酸阿比特龙和泼尼松治疗转移性去势敏感性前列腺癌或mCRPC，另一组评估masofaniten联合阿帕鲁胺治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌 [3] - 两项研究者发起的masofaniten联合用药研究正在入组，一项澳大利亚研究评估masofaniten和达罗他胺联合用于高危前列腺切除术患者的新辅助治疗，另一项研究测试masofaniten和恩杂鲁胺用于转移性去势敏感性前列腺癌患者 [3][4] - masofaniten单药治疗1b期研究预计按计划完成，初始结果显示耐受性良好、有临床显著暴露量和初步抗肿瘤活性信号，公司计划在2024年下半年医学会议上公布完整结果 [5] 财务结果 - 2024年第三季度净亏损720万美元，2023年同期为730万美元 [6] - 2024年第三季度研发支出550万美元，2023年同期为630万美元，减少主要因临床前工作减少 [6] - 2024年第三季度一般及行政支出320万美元，2023年同期为260万美元，净减少与公司项目时间安排和当期保险费降低有关 [6] 流动性与股本 - 截至2024年6月30日，公司现金储备和短期投资为1.307亿美元，现金状况预计足以支持运营至2025年后 [7] - 截至2024年6月30日，公司已发行和流通普通股44368959股，另有2920000股普通股可按0.0001美元行使价行使预融资认股权证发行 [7]

SOUTH SAN FRANCISCO, Calif. and VANCOUVER, BC, July 8, 2024 /PRNewswire/ - ESSA Pharma Inc. ("ESSA," or the "Company") (NASDAQ: EPIX), a clinical-stage pharmaceutical company focused on developing novel therapies for the treatment of prostate cancer, today announced that the Company will present at the JonesHealthcare Seaside Summit on Monday, July 15, 2024 at 11:00 a.m. PT. A live webcast of the presentation can be accessed in the Investors/Events & Presentations section of ESSA's website at www.essapharma ...

财务状况 - 2024财年第二季度净亏损900万美元，2023年同期为710万美元，主要因临床试验投资增加[10] - 2024财年第二季度研发支出620万美元，2023年同期为450万美元，因临床试验入组增加和试验点扩大[10] - 2024财年第二季度管理费用430万美元，2023年同期为370万美元，因公司活动产生法律和会计服务费[10] - 截至2024年3月31日，公司现金储备和短期投资为1.359亿美元，现金足以支持运营至2025年后[10] - 截至2024年3月31日，公司发行并流通普通股44362991股，另有2920000股预融资认股权证可按0.0001美元行使[10] 马索法尼临床试验进展 - 马索法尼联合恩杂鲁胺在mCRPC患者1期剂量递增试验中耐受性良好，81%患者PSA降低90%，69%患者在90天内PSA降低90%，63%患者PSA<0.2ng/mL[1][4] - 马索法尼联合恩杂鲁胺2期剂量扩展试验预计2025年第一季度完成入组，2025年年中获得初步数据[1][3][5] - 马索法尼单药治疗1b期研究按计划进行，公司计划2024年下半年在医学会议上公布1a和1b期完整结果[5] - 马索法尼与恩杂鲁胺对比恩杂鲁胺单药的2期随机研究预计入组约120名患者，目前在美国、加拿大和澳大利亚约25个地点入组，欧洲15个临床点预计2024年第三季度启用[5] - 马索法尼1期研究的两个额外联合治疗组正在入组，两项研究者发起的马索法尼联合用药研究正在进行中[5]

财务状况 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为9.1683074亿美元，较2023年9月30日的3.3701912亿美元有所增加[26] - 2024年第一季度和上半年，公司净亏损分别为898.9535万美元和1495.3857万美元，而2023年同期分别为706.0239万美元和1380.2121万美元[28] - 2024年上半年，公司经营活动使用的净现金为1360.4966万美元，较2023年同期的1038.7656万美元有所增加[29] - 2024年上半年，公司投资活动提供的净现金为7074.1345万美元，而2023年同期使用的净现金为237.1351万美元[29] - 2024年上半年，公司融资活动提供的净现金为84.0262万美元，而2023年同期使用的净现金为1.8987万美元[29] - 截至2024年3月31日，公司发行并流通的普通股为4436.2991万股，较2023年9月30日的4410.0838万股有所增加[26] - 截至2024年3月31日，短期投资的总公允价值为4420万美元，较2023年9月30日的1.144亿美元有所下降，处于总计24033美元的未实现亏损状态[44][46] - 截至2024年3月31日，预付款项为1194038美元，较2023年9月30日的585420美元有所增加[47] - 截至2024年3月31日，应付账款和应计负债为4073654美元，较2023年9月30日的3414743美元有所增加[48] - 截至2024年3月31日，使用权资产为340940美元，租赁负债为353662美元，增量借款利率为10.25%，剩余租赁期限为39个月[49][50] - 截至2024年3月31日，综合激励计划最多可预留10810907股普通股用于发行[56] - 截至2024年3月31日，员工股票购买计划最多可预留194360股普通股用于发行，较2023年9月30日的208836股有所减少[57] - 2024年上半年，公司因行使购买权发行了14476股股票，2023年同期为19298股[60] - 截至2024年3月31日，已发行且尚未行使的股票期权为9570097份，加权平均行使价格为5.71美元；可行使的股票期权为6711397份，加权平均行使价格为4.96美元[63] - 截至2024年3月31日，公司有9570097份未行使期权，可按不同行权价购买普通股，加权平均剩余合约期限为6.85年[64] - 2024年上半年公司授予1728750份股票期权，2023年为195000份，2024年每份期权加权平均公允价值为8.80美元，2023年为2.76美元[65] - 2024年和2023年用于股票期权估值的布莱克 - 斯科尔斯期权定价模型加权平均假设中，无风险利率分别为4.20%和3.97%，预期年化波动率分别为228.27%和79.00%[66] - 截至2024年3月31日，有2920000份认股权证未行使，行权价为0.0001美元，到期日为2024年8月23日[67] - 截至2024年3月31日，应付账款和应计负债中应付关联方款项为104041美元，2023年9月30日为98360美元[68] - 截至2024年3月31日，公司营运资金为133123568美元，公司无营收，依赖外部融资运营[76] - 截至2024年3月31日，公司未获得任何收入或宣布分红，自成立以来从未盈利且一直处于净亏损状态[214] - 2024年3月31日止六个月综合亏损为1493.4482万美元，2023年同期为1383.1809万美元[214][215] 费用情况 - 2024年第一季度和上半年，公司研发费用分别为617.7987万美元和1155.4751万美元，较2023年同期的448.0863万美元和982.5113万美元有所增加[28] - 2024年第一季度和上半年，公司一般及行政费用分别为431.5502万美元和653.3370万美元，较2023年同期的373.0692万美元和624.9811万美元有所增加[28] - 2024年第一季度，公司研发费用为3238美元，一般及行政费用为1750美元；上半年研发费用为5649美元，一般及行政费用为8246美元[61] - 2024年3月31日止六个月研发费用为1155.4751万美元，2023年同期为982.5113万美元，主要用于masofaniten (EPI - 7386)的临床试验[215] - 2024年临床成本为484.0408万美元，2023年为200.3198万美元，与masofaniten (EPI - 7386)的一期临床试验相关[216] - 2024年临床前和数据分析成本为239.9556万美元，2023年为320.6613万美元，用于药代动力学数据分析等[216] - 2024年薪资和福利费用增至145.3212万美元，2023年为131.251万美元，因临床和临床前员工数量增加[217] - 2024年基于股份的支付费用为98.5382万美元，2023年为154.1351万美元，与授予员工的股票期权等有关[218] - 2024年制造费用为75.5888万美元，2023年为111.2899万美元，用于masofaniten (EPI - 7386)的cGMP生产等[219] - 2024年法律专利和许可费用总计52.0219万美元，2023年为27.7万美元，公司采用分层专利策略保护知识产权[220] - 2024年3月31日止六个月一般及行政费用为653.337万美元，2023年同期为624.9811万美元，包含基于股份的支付非现金费用[223] 公司业务与产品 - 公司专注于开发用于治疗前列腺癌的小分子药物，截至2024年3月31日，尚无产品投入商业生产或使用[33] - 公司是临床阶段制药公司，专注开发前列腺癌新疗法，最新候选产品masofaniten有潜力扩大早期前列腺癌患者从抗激素疗法中获益的时间[81] - 公司的“Aniten”系列化合物转录抑制机制独特，有潜力绕过当前抗雄激素药物的耐药机制[82] - 美国前列腺癌是男性第二大常见癌症，约三分之一接受局部治疗的患者会出现PSA升高，提示疾病复发[83] - 2021年美国有3399229名男性患有前列腺癌，预计2024年有299010例新病例，35250人死亡[90] - EPI - 506一期临床试验中，28名患者接受80mg - 3600mg剂量治疗，平均药物暴露85天，4名患者长期治疗，5名患者PSA下降4% - 37% [94][97] - EPI - 506剂量达3600mg时，2名患者出现胃肠道不良事件，1名患者肝酶短暂升高，均构成剂量限制性毒性[98] - 下一代Aniten化合物在体外试验中抑制AR转录活性的效力比EPI - 506或其活性代谢物EPI - 002高20倍[100] - 2019年3月26日，公司提名masofaniten（EPI - 7386）为治疗mCRPC的临床候选药物[105] - 2020年4月30日，FDA批准masofaniten（EPI - 7386）的IND申请，同年7月开始临床试验[106] - masofaniten（EPI - 7386）的EPI - 7386 - CS - 001试验A部分单药治疗已完成入组，B部分联合治疗正在入组[109] - EPI - 7386 - CS - 001试验B部分联合治疗有两个队列，分别联合阿比特龙和阿帕他胺，评估安全性和药物相互作用[109] - 公司战略包括将Aniten化合物与第二代抗雄激素药物联合用于早期治疗[101] - 公司继续推进masofaniten（EPI - 7386）的临床开发及其他Aniten分子的临床前研究[103] - 单药治疗1a期剂量递增试验已完成患者入组，两个剂量水平600mg QD和600mg BID进入1b期剂量扩展测试[113][114] - 1b期600mg BID和600mg QD队列各12名患者均已完成入组，主要评估药物安全性、耐受性等[115] - 公司与阿斯利康合作开展的与恩杂鲁胺联用的1/2期试验，1期已完成入组，推荐2期联用剂量为600mg BID马索法尼与160mg恩杂鲁胺，2期正在招募患者[121] - 公司与杨森合作的与阿比特龙和阿帕鲁胺联用试验，因招募问题曾暂停，后公司支付费用继续开展，研究方案于2023年6月修改[122][123] - 公司与拜耳合作开展与达罗他胺联用的1/2期临床试验尚未启动[127] - 2024年ASCO泌尿生殖系统癌症研讨会上公布联用恩杂鲁胺的1/2期研究更新剂量递增数据，可评估安全性患者（n=18）中药物耐受性良好，未达最大耐受剂量[130][131] - 可评估疗效患者（n=16）中，88%患者达到PSA50，81%患者达到PSA90，69%患者在90天内达到PSA90，63%患者PSA<0.2ng/mL，中位PSA进展时间为16.6个月[132] - 联用恩杂鲁胺的2期剂量扩展研究正在进行，在美国、加拿大和澳大利亚约25个地点招募患者，欧洲地点扩展正在进行中[133][135] - 2023年前列腺癌基金会科学年会上公布联用恩杂鲁胺的1/2期研究数据，表明马索法尼对恩杂鲁胺暴露无影响，恩杂鲁胺降低马索法尼暴露，马索法尼每日两次给药可减轻影响[136][137] - 公司持续开展NTD抑制剂其他潜在临床应用的临床前研究，并展示了第一代AR ANITAC NTD降解剂数据[128] - 公司在2023年10月20 - 24日欧洲肿瘤内科学会大会上展示了masofaniten与恩杂鲁胺联用的1/2期研究剂量递增数据[140] - 可评估疗效的16名患者中，前三个队列90%（9/10）患者达到PSA50和PSA90，所有队列88%（14/16）患者达到PSA50 [139][142] - 可评估安全性的18名患者中，masofaniten与恩杂鲁胺联用在部分患者21个给药周期内耐受性良好[141] - 2023年9月18日公司宣布启动评估masofaniten与恩杂鲁胺联用治疗mCRPC的1/2期研究的2期部分[145] - 2023年4月12日公司与Janssen达成临床试验支持协议，开展masofaniten与阿帕他胺或阿比特龙联用的1期试验[148] - 2022年10月31日Janssen因招募问题暂停masofaniten与阿帕他胺和阿比特龙联用的1期临床研究入组[150] - 2022年6月27日公司临床更新显示masofaniten单药治疗36例患者耐受性良好，有初步抗肿瘤活性[156] - 2022年计划开展的1b期研究将评估mCRPC患者，每组剂量/方案最多评估12名患者[163] - 2022年公司预计开展2期研究者发起的新辅助研究，评估达罗他胺与masofaniten + 达罗他胺用于高危局限性前列腺癌患者[166] - 公司在2022年4月10日AACR年会上展示第一代雄激素受体ANITAC™ N端结构域降解剂临床前数据，显示其抑制AR途径潜力[167] - 2022年1月19日，公司宣布赞助的1/2期研究中首位患者给药，评估masofaniten与enzalutamide联用治疗mCRPC安全性、耐受性和初步疗效[168] - 1/2期临床试验分两部分，1期预计招募最多30名未接受二代抗雄激素治疗的mCRPC患者，2期预计招募120名同类患者[170] - 公司正与领先制药公司合作开展masofaniten与现有抗雄激素药物联用临床试验，后续可能在早期患者群体中进行随机临床试验[171] - 根据1期研究结果，可能开展2期单臂临床试验评估masofaniten单药在更多mCRPC患者中的活性[172] - 公司预计至少进行一项3期临床试验以获得masofaniten单药监管批准，关键终点可能是无进展生存期或总生存期[173] 公司上市与合作 - 公司在纳斯达克资本市场上市，股票代码为“EPIX”[32] - 2023年11月6日公司宣布与Jefferies LLC达成股权销售协议，可出售普通股获得至多5000万美元收益[143] - 公司与UBC和BCCA签订许可协议，2017 - 2019年每年支付最低特许权使用费8.5万加元，后续每年也需支付该金额[180] 专利与监管 - 截至2024年3月，公司拥有包括72项已授权专利（含20项美国授权专利）的专利组合，涵盖多种化合物结构类别[184] - 专利组合涵盖masofaniten化合物、药物组合物及使用方法，预计保护期至2036 - 2043年[185] - 公司产品候选和研发活动受全球各地政府监管，在美国受FDA监管，在加拿大受相关法规监管[187] - 新药上市需完成非临床测试、提交IND、获IRB批准、开展人体临床试验、提交NDA、经FDA审查批准等步骤[192] - 临床试验进展受患者入组率和现有治疗方法影响，入组率取决于疾病发病率、严重程度、可用治疗方法、药物潜在副作用和监管限制[195] - 一期临床试验针对少量患者评估安全性等，二期针对更多患者初步评估疗效等，三期针对大量患者建立临床安全性和有效性[196][197][198] - FDA通常要求两项充分且受控的三期临床试验证明药物疗效，特殊情况下一项大型多中心试验

文章核心观点 - 公司正在进行一项联合用药(masofaniten和enzalutamide)的临床试验,结果显示该联合用药在转移性去势抵抗性前列腺癌患者中耐受性良好,并取得了显著的PSA降低效果[1][2][3] - 公司正在启动一项随机对照的II期临床试验,评估该联合用药在转移性去势抵抗性前列腺癌患者中的疗效,预计2025年第一季度完成入组,并于2025年中期公布初步数据[4] - 公司的现金储备预计可以支持公司运营至2025年以后[11] 根据目录分别总结 联合用药临床试验 - 公司在2024年ASCO泌尿系肿瘤学会议上报告了联合用药的I期剂量递增试验的更新数据,结果显示该联合用药耐受性良好,在所有剂量组中均观察到PSA的显著降低,81%的患者达到PSA90,69%的患者在90天内达到PSA90,63%的患者达到PSA<0.2ng/mL[2] - 公司计划于2024年下半年报告I期剂量递增试验的更多数据[3] II期临床试验 - 公司正在进行一项II期剂量扩展试验,评估masofaniten联合enzalutamide在转移性去势抵抗性前列腺癌患者中的疗效,预计2025年第一季度完成入组,并于2025年中期公布初步数据[4] - 该II期试验为开放标签随机对照设计,将160mg单药enzalutamide与masofaniten600mg联合enzalutamide160mg进行比较,预计入组约120例患者,目前已在美国、加拿大和澳大利亚的25个临床中心开展,并计划于2024年第三季度在欧洲再增加15个临床中心[4] 其他联合用药研究 - 公司正在进行两个额外的masofaniten联合用药研究,一个是联合abiraterone和prednisone,另一个是联合apalutamide[5] - 此外还有两个investigator-sponsored研究正在进行,一个是评估masofaniten联合darolutamide的新辅助治疗,另一个是评估masofaniten联合enzalutamide在转移性去势敏感性前列腺癌患者中的疗效[6] 单药研究 - 公司正在进行一项I期单药研究,评估masofaniten在转移性去势抵抗性前列腺癌患者中的疗效,初步结果显示masofaniten单药耐受性良好,达到了临床意义的暴露水平,并在部分患者中显示了抗肿瘤活性,公司计划于2024年下半年在医学会议上报告完整的I期单药研究结果[7] 财务情况 - 公司2024财年第二季度净亏损9.0百万美元,主要由于临床试验投入增加[8] - 研发支出为6.2百万美元,较上年同期增加,主要由于临床试验入组和扩展临床中心所致[9] - 管理费用为4.3百万美元,较上年同期有所增加,主要由于专业服务费用增加[10] - 截至2024年3月31日,公司现金及短期投资为135.9百万美元,预计可为公司运营提供资金支持至2025年以后[11][12]

SOUTH SAN FRANCISCO, USA and VANCOUVER, CANADA, March 7, 2024  /PRNewswire/ - ESSA Pharma Inc. ("ESSA" or the "Company") (NASDAQ: EPIX), a clinical stage pharmaceutical company focused on developing novel therapies for the treatment of prostate cancer, is pleased to announce the results of the votes on matters considered at its Annual General Meeting of Shareholders held virtually on March 6, 2024 (the "Meeting"). At the Meeting, the shareholders of the Company (the "Shareholders") resolved to set the numbe ...

公司药品研究进展 - 正在进行的masofaniten与enzalutamide联合用药1期剂量递增研究中患者对药物耐受性良好前列腺特异性抗原（PSA）显著且持久降低81%患者达到PSA9069%患者在不到90天达到PSA9063%患者达到PSA<0.2ng/mL [1][3] - 正在进行masofaniten与enzalutamide联合用药2期剂量扩展研究 [1] - 1/2期研究的2期部分正在招募患者这是一项开放标签随机研究比较masofaniten与enzalutamide联合用药和enzalutamide单药疗法预计招募约120名患者推荐2期联合用药剂量为masofaniten 600mg每日两次与enzalutamide 160mg每日一次目前在美国加拿大和澳大利亚约25个地点招募 [4] - 正在向欧洲站点扩展计划在2期部分进行几个月后提供初始数据公开披露时间的指导 [5] - 在正在进行的masofaniten研究中新增两个联合用药组一个组评估masofaniten与abiraterone acetate和prednisone联合用药另一个组评估masofaniten与apalutamide联合用药预计2024年下半年报告初步数据 [6] - 发起一项研究者发起的新辅助研究评估masofaniten和darolutamide联合用药与darolutamide单药疗法在前列腺切除术高危患者中的新辅助使用 [7] - 按计划完成1b期masofaniten单药疗法研究初步结果显示masofaniten单药疗法耐受性良好有初步抗肿瘤活性信号计划2024年在医学会议上展示完整的1a和1b期单药疗法结果 [8] 公司财务状况 - 2023年12月31日结束的第一季度净亏损600万美元相比2022年同期的670万美元有所减少主要归因于投资收益增加50万美元 [9] - 2023年第一季度研发支出540万美元相比2022年第一季度的530万美元有所增加包括非现金成本 [10] - 2023年第一季度一般和行政支出220万美元相比2022年第一季度的250万美元有所减少包括非现金成本 [11] - 截至2023年12月31日公司拥有现金储备和短期投资1.421亿美元预计足以资助2025年以后的运营 [12] - 2023年11月3日与Jefferies LLC签订公开市场销售协议（ATM Sales Agreement）根据协议公司可出售普通股总收益最高达5000万美元截至2023年12月31日公司已发行和流通的普通股为44163647股 [13][14] - 截至2023年12月31日有2920000股普通股可在行使预融资认股权证时发行行使价为0.0001美元 [15] - 2023年12月31日现金及现金等价物3534.5万美元预付费和其他资产10914.4万美元总资产1.44489亿美元流动负债353.1万美元长期债务27.5万美元股东权益14068.3万美元 [23] - 2023年第一季度运营费用中研发537.7万美元一般和行政221.8万美元总运营费用759.5万美元投资收益和其他项目163.1万美元当期净亏损596.4万美元基本和稀释每股亏损0.14美元加权平均流通股数44129491股 [24]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended December 31, 2023 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number: 001-37410 ESSA Pharma Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) British Columbia, Canada 98-1250703 (State or ...

公司概况 - 公司是一家临床阶段的制药公司，专注于开发治疗前列腺癌的新疗法[13] - 公司总部位于加拿大不列颠哥伦比亚省温哥华[141] - 公司股票自2015年7月9日起在纳斯达克交易，股票代码为“EPIX”[143] - 公司拥有一家全资子公司ESSA Pharmaceuticals Corp.，总部位于美国德克萨斯州[144] 研发重点 - 公司的研发重点是开发针对前列腺癌患者的小分子抑制剂，与第二代抗雄激素药物结合使用[13] - 公司的最新系列研究化合物，包括产品候选masofaniten，有望显著延长早期前列腺癌患者受益于抗激素疗法的时间[13] - 公司开发的Aniten系列化合物具有独特的转录抑制机制，可绕过当前用于治疗去势抵抗性前列腺癌的抗雄激素的几种已知耐药机制[14] 临床试验 - 公司选择masofaniten (EPI-7386)作为IND申请和Phase 1临床试验的首选候选药物[27] - masofaniten (EPI-7386)在临床试验中表现出更高的效力和更稳定的代谢稳定性[31] - masofaniten (EPI-7386)的临床测试于2020年7月开始[32] - masofaniten (EPI-7386)正在进行两项临床试验：EPI-7386-CS-001和EPI-7386-CS-010[33] - masofaniten (EPI-7386)的Phase 1a临床试验已完成招募[35] - masofaniten (EPI-7386)的Phase 1b临床试验正在进行[39] - masofaniten (EPI-7386)与enzalutamide的组合研究正在进行[42] - masofaniten (EPI-7386)与abiraterone acetate和apalutamide的组合研究已经开始[49] - masofaniten (EPI-7386)正在与darolutamide进行组合研究[54] 合作与展示 - 公司在2023年10月26-28日在第30届前列腺癌基金会科学研讨会上展示了评估masofaniten（EPI-7386）与enzalutamide联合应用的Phase 1/2研究的更新剂量递增数据[57] - 公司于2023年10月20-24日在欧洲医学肿瘤学会（ESMO）2023年大会上展示了评估masofaniten（EPI-7386）与enzalutamide联合应用的Phase 1/2研究的更新剂量递增数据[61] - 公司于2023年9月18日宣布启动了评估其主力候选药物masofaniten（EPI-7386）与Astellas和Pfizer的enzalutamide联合应用在未接受第二代抗雄激素治疗的mCRPC患者中的Phase 2部分的Phase 1/2研究[65] - 公司在2021年10月与Caris Life Sciences展开合作，利用Caris新开发的cNAS（循环核酸测序）检测方法来对接受masofaniten（EPI-7386）治疗的患者进行特征化[88] 专利与监管 - ESSA已经在与商业化产品相关的开发上花费了超过500万加元[101] - 未来，如果ESSA开发了涉及许可知识产权的产品，将需要支付高达240万加元的开发和监管里程碑费用[102] - ESSA拥有包括71项已颁发专利在内的专利组合，预计有效期为2036年至2043年[105] - ESSA和整个制药行业都非常重视专利的保护，公司的成功在一定程度上取决于其获得专利或相关权利的能力[107] - ESSA的产品候选品的生产和制造以及其研发活动受到世界各地各种政府机构的安全、有效性、质量和道德规定的监管[109] - 在美国，药物和生物制品受FDA监管，而在加拿大，这些活动受食品和药品法案及其规则和法规的监管[109] - 申请在美国市场推广和分销新药品需要完成广泛的非临床实验和人体临床试验[111] 临床试验阶段 - 临床试验的进展速度受到患者参与研究计划的速度和当前治疗方法是否有效的影响[115] - 临床试验的第一阶段通常在少数患者身上进行，以评估安全性、耐受性和药代动力学[116] - 临床试验的第二阶段通常涉及比第一阶段更多的患者，旨在确定产品候选品的可能不良反应和安全风险[117]