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Fortress Biotech(FBIO) - 2024 Q4 - Annual Results
2025-04-01 04:10
Checkpoint Therapeutics收购交易相关 - 公司预计在Checkpoint Therapeutics被收购交易完成时获得约2800万美元,并获得UNLOXCYT净销售额2.5%的特许权使用费,若达到或有价值权条件,还可额外获得最多480万美元[2] - 公司持有Checkpoint约690万股普通股,交易完成后,Checkpoint股东每股将获得4.10美元的前期现金付款和最高0.70美元的或有价值权[4] - 公司收购Checkpoint的交易完成时间和能否实现预期收益存在不确定性[16] Journey Medical净产品收入情况 - Journey Medical 2024年全年净产品收入为5510万美元,2023年为5970万美元[7] 股权发行及公开发行筹资情况 - 2024年公司通过股权发行筹集约2110万美元净收益,Checkpoint筹集约3280万美元,Mustang筹集约1120万美元,Avenue筹集约980万美元,Journey Medical筹集约790万美元;2025年2月Mustang又通过公开发行筹集690万美元净收益[10][11] 优先股股息支付情况 - 2024年7月公司暂停支付9.375% A类累积可赎回永久优先股股息,每月递延约70万美元现金股息支付[14] 贷款协议相关情况 - 2024年7月公司与Oaktree签订新贷款协议,获得3500万美元初始贷款,有资格再提取1500万美元,偿还先前5000万美元定期贷款,减少约1500万美元未偿债务[14] 合并现金及现金等价物情况 - 截至2024年12月31日,公司合并现金及现金等价物为5730万美元,较2024年9月30日减少160万美元,较2023年12月31日减少2360万美元[14] 公司合并净收入及各产品净收入情况 - 2024年全年公司合并净收入为5770万美元,其中皮肤科产品净收入5510万美元;2023年全年合并净收入为8450万美元,其中皮肤科产品净收入5970万美元[14] 合并研发费用情况 - 2024年全年合并研发费用(包括许可证收购)为5690万美元,2023年为10610万美元[14] 合并销售、一般和行政成本及归属于普通股股东净亏损情况 - 2024年全年合并销售、一般和行政成本为8770万美元,2023年为9100万美元;2024年全年归属于普通股股东的合并净亏损为5590万美元,即每股亏损2.69美元,2023年为6870万美元,即每股亏损8.47美元[14] 年末总资产情况 - 2024年末总资产14.4223亿美元,较2023年末的16.7526亿美元下降13.9%[18] 年末总负债情况 - 2024年末总负债14.5867亿美元,较2023年末的16.5939亿美元下降12.1%[18] 公司净收入情况 - 2024年净收入5.7675亿美元,较2023年的8.4513亿美元下降31.7%[19] 总运营费用情况 - 2024年总运营费用16.8054亿美元,较2023年的22.6855亿美元下降25.9%[19] 运营亏损情况 - 2024年运营亏损11.0379亿美元,较2023年的14.2342亿美元有所收窄[19] 净亏损情况 - 2024年净亏损12.0855亿美元,较2023年的15.4154亿美元有所收窄[19] 归属于普通股股东净亏损情况 - 2024年归属于普通股股东的净亏损为5589万美元,较2023年的6866.9万美元有所收窄[19] 归属于普通股股东每股净亏损情况 - 2024年归属于普通股股东的基本和摊薄后每股净亏损为2.69美元,较2023年的8.47美元大幅收窄[19] 加权平均流通普通股情况 - 2024年加权平均流通普通股为2078.4334万股,较2023年的811.0906万股大幅增加[19]
Fortress Biotech Reports 2024 Financial Results and Recent Corporate Highlights
Globenewswire· 2025-04-01 04:05
Emrosi™ approved by FDA for the treatment of inflammatory lesions of rosacea in adults, with commercial launch underway; initial distribution ongoing and first prescriptions filled Monetization Updates In March 2025, our subsidiary Checkpoint entered into an agreement to be acquired by Sun Pharmaceutical Industries Limited (together with its subsidiaries and/or associated companies, "Sun Pharma"). Fortress owns approximately 6.9 million shares (including Class A Common on an as- converted basis) of Checkpoi ...
Fortress Biotech(FBIO) - 2024 Q4 - Earnings Call Transcript
2025-03-27 07:39
财务数据和关键指标变化 - 2024年全年产品销售预期在5500万 - 6000万美元,SG&A费用预期在3900万 - 4200万美元,研发费用预期在900万 - 1000万美元,均达成预期 [24] - 2024年总净产品收入为5510万美元,低于2023年的5970万美元,主要因产品组合整体回扣成本增加和遗留产品销量下降 [26] - 2024年全年总收入为5610万美元,包含因Cutia获Amzeeq中国市场授权触发的100万美元里程碑付款;2023年全年总收入7900万美元,含1900万美元前期许可付款和50万美元特许权使用费 [26][27] - 2024年商品销售成本降至2090万美元,较2023年减少200万美元,降幅9%,主要因2023年合同特许权使用费降低和Ximino停产 [28] - 2024年研发费用增至990万美元,较2023年增加230万美元,主要因2024年1月Emrosi新药申请(NDA)提交费用410万美元和3月FDA接受Emrosi NDA申请触发的300万美元合同里程碑付款,不过Emrosi 3期临床试验于2023年结束使临床试验费用降低 [28][29] - 2024年SG&A费用降至4020万美元,较2023年减少370万美元,降幅8%,主要因2023年费用优化措施全面落实 [30] - 2024年普通股股东净亏损1470万美元,合每股基本和摊薄亏损0.72美元;2023年净亏损390万美元,合每股基本和摊薄亏损0.21美元,2023年净亏损含从Maruho获得的1950万美元许可收入和产品相关特许权使用费 [30][31] - 2024年非GAAP调整后EBITDA为80万美元,合每股基本0.04美元、摊薄0.03美元;2023年为1560万美元,合每股基本0.85美元、摊薄0.75美元,2023年含从Maruho获得的1950万美元许可收入和产品相关特许权使用费 [31] - 截至2024年12月31日,公司现金及现金等价物为2030万美元,低于2023年12月31日的2740万美元 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 - 2024年第四季度是公司连续第六个实现正非GAAP调整后EBITDA的季度 [10] - 2024年支付2200万美元FDA申请费和里程碑付款给Dr. Reddy Labs,完成Emrosi在美国酒渣鼻适应症的监管费用和开发里程碑财务义务 [11] - 2024年11月,公司授权合作伙伴Cutia Therapeutics获Amzeeq中国市场销售监管批准,触发100万美元里程碑付款给公司 [14] - 截至目前,Emrosi商业保险覆盖约20%的1.88亿商业保险人群和4%的5800万医疗保险人群,预计今年剩余时间和2026年覆盖人群数量将大幅增加 [18] 各个市场数据和关键指标变化 - 2025年AAD会议吸引超2万参会者,公司展位人流量大,参会者对Emrosi FDA批准和3期临床结果感兴趣,尤其关注其低剂量缓释配方、安全性和耐受性,以及3期临床试验患者前后对比照片 [15][16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为Emrosi进入超10亿美元治疗类别,临床结果优于当前口服标准治疗,有望成为业务转型产品,预计在美国和国际市场分别实现2亿美元和1亿美元的峰值年销售额 [14][34] - 公司计划2025年参加更多皮肤科医学会议并展示和介绍Emrosi,还预计今年有两篇关于Emrosi的同行评审文章发表,分别聚焦微生物学研究和患者生活质量改善 [22][23] - 公司业务发展战略是将Emrosi国际商业权利授权给合适合作伙伴,专注美国市场 [90][91] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司关键一年,完成全年指导目标,为Emrosi上市做准备,2025年开局良好,Emrosi获批待上市,有望成为业务主要增长驱动力 [10][33] - 公司认为Emrosi适合现有皮肤科商业模式,无需增加销售团队,有财务和组织资源支持强劲上市 [34] - 2025年有多个潜在价值催化剂,包括Emrosi上市及处方量增长、两篇同行评审文章发表、医学会议展示、保险覆盖人群增加、财务向可持续正EBITDA和盈利迈进,以及可能的业务发展活动 [35] 其他重要信息 - Emrosi 3期临床结果发表在《美国医学会杂志·皮肤病学》,显示其在两个共同主要终点上优于Oracea和安慰剂,满足所有次要终点,包括减轻酒渣鼻红斑,且安全性良好 [19][20][21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 到2025年底Emrosi的保险覆盖情况预期如何 - 公司目标是获得尽可能多的保险覆盖人群,达到峰值商业覆盖预计需12 - 18个月,市场准入团队正积极推进商业和医疗保险覆盖,具体目标需等待几个月获取更多市场需求信息后再报告 [39][40][41] 问题2: 医生在AAD会议上对Emrosi红斑数据的重视程度如何,公司如何向医生传达该数据 - AAD会议上医生主要关注Emrosi的头对头表现和安全性,红斑数据并非关键关注点;公司已举办三次顾问委员会会议和一次科学顾问委员会会议,头对头表现吸引医生处方;《美国医学会杂志·皮肤病学》文章将传播红斑数据,医学事务团队也会解答医生相关问题;公司Emrosi网站有患者前后对比照片 [43][44][48] 问题3: 公司是否有2025年财务指导计划 - 公司需等待Emrosi上市一段时间,评估初始处方需求和进行更多保险合同谈判后,再提供2025年财务指导 [54] 问题4: Emrosi早期报销环境是否符合预期 - 产品已进入药房渠道,但目前判断报销情况还太早,已收到处方,约20%的医保目录采纳率符合预期 [56][57] 问题5: 第一季度是否会有Emrosi收入报告 - 预计第二季度Emrosi将有可观收入,第一季度收入不多 [59] 问题6: 2024年第四季度收入环比下降,基础业务是否会持续这种下降趋势 - 过去几年基础业务相对稳定,部分遗留品牌销量下滑,但核心四个产品业务较稳定;第一季度收入通常较低,全年数据更能代表真实业务情况 [61][62] 问题7: Qbrexza和Accutane产品情况如何 - Qbrexza表现良好,处方量逐年增长,虽有新竞争但仍呈积极态势;Accutane在2024年二、三季度有新竞争对手进入,业务有所放缓,但已相对稳定,预计表现良好 [65][66] 问题8: 455.3万美元损失回收是否在第四季度,是否与网络攻击有关,1500万美元批准里程碑应如何会计处理 - 460万美元加密货币损失回收于12月收到现金并计入损益表;1500万美元作为无形资产资本化,将在专利有效期(至2039年)内摊销 [68] 问题9: 1500万美元批准里程碑摊销是否通过已拆分的收购无形资产项目进行 - 是的,将在该项目中摊销 [70] 问题10: 2025年公司产品组合定价情况如何,Emrosi上市后如何进行资本分配 - 公司现金状况良好,对资本分配有信心;遗留品牌Exelderm和Targadox定价将保持稳定,Targadox因有仿制药竞争处方量有所下降,Exelderm因无需支付特许权使用费利润率提高,核心四个产品净定价预计不变 [77][80][81] 问题11: Emrosi上市的关键里程碑和瓶颈有哪些,1亿美元国际市场机会是否会授权 - 关键关注供应和医保目录覆盖,供应充足,医保目录覆盖进展良好,预计12 - 18个月达到峰值,会按季度取得进展;公司计划将Emrosi国际商业权利授权给合适合作伙伴,专注美国市场 [86][87][90] 问题12: Emrosi的峰值保险覆盖百分比是多少,目前覆盖人群中不受限制和单步编辑的比例分别是多少 - 目前无法给出12 - 18个月后的峰值覆盖百分比,当前约20%的商业覆盖情况好于预期;1.88亿商业保险人群中,支付方反应积极,部分支付方无使用限制地采用Emrosi,需更多时间获取市场需求信息后再报告 [97][98][99] 问题13: 支付方要求的阶梯编辑是否包括仿制药比例或非标签抗生素 - 若有阶梯编辑,主要通过仿制药或口服制剂,如米诺环素或多西环素,不同药品政策会有差异 [102] 问题14: 公司宣布Emrosi定价和上市后,Galderma的品牌药Oracea是否有定价变动 - 自宣布以来,未观察到Oracea市场定价变动 [104]
Partex and Fortress Biotech Announce Strategic Collaboration to Accelerate Asset Identification and Evaluation Using Proprietary AI Platform
Globenewswire· 2025-03-17 20:55
FRANKFURT, Germany and MIAMI, March 17, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Partex NV and Fortress Biotech, Inc. (Nasdaq: FBIO) (“Fortress”), an innovative biopharmaceutical company, today announced a strategic collaboration aimed at identifying and evaluating biopharmaceutical compounds using artificial intelligence (AI) for potential acquisition or licensing by Fortress. Partex will deploy its proprietary AI-based drug discovery and development technology platform, which delivers diverse recommendations on alternati ...
Mustang Bio Announces Closing of $8 Million Public Offering
Newsfilter· 2025-02-10 21:00
文章核心观点 Mustang Bio公司宣布完成此前宣布的公开发行,发行并出售普通股及相关认股权证,募集资金约800万美元,将用于营运资金和一般公司用途 [1][2] 公司公开发行情况 - 发行股份及认股权证数量为2,657,807股普通股(或普通股等价物)、C - 1系列认股权证可购买多达2,657,807股普通股、C - 2系列认股权证可购买多达2,657,807股普通股 [1] - 公开发行价格为每股(或每股普通股等价物)及附带认股权证组合3.01美元 [1] - 认股权证行使价格为每股3.01美元,自股东批准认股权证行使股份发行生效日起可行使,C - 1系列认股权证自股东批准日起五年到期,C - 2系列认股权证自股东批准日起二十四个月到期 [1] 发行相关安排 - H.C. Wainwright & Co.担任此次发行的独家配售代理 [2] - 发行总收益约800万美元,扣除配售代理费和其他发行费用前的金额 [2] - 公司拟将此次发行的净收益用于营运资金和一般公司及其他用途 [2] - 证券依据Form S - 1注册声明发行,该声明于2025年2月5日获美国证券交易委员会宣布生效,发行仅通过招股说明书进行,最终招股说明书已提交给美国证券交易委员会 [3] 公司概况 - 是临床阶段生物制药公司,专注将细胞疗法医学突破转化为难治癌症潜在疗法,目标是通过许可或其他方式获取技术权利、资助研发、将技术授权或推向市场,已与顶级医疗机构合作推进CAR - T疗法开发 [5] - 普通股根据1934年《证券交易法》注册,向美国证券交易委员会提交定期报告,由Fortress Biotech, Inc.创立 [5] 公司联系方式 - 联系人是Jaclyn Jaffe和Nicole McCloskey [8] - 联系电话是(781) 652 - 4500 [8] - 邮箱是ir@mustangbio.com [8]
Mustang Bio Announces Pricing of $8 Million Public Offering
Newsfilter· 2025-02-06 20:00
文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Mustang Bio宣布公开发行股票及认股权证,预计2月7日左右完成交易,所得款项用于营运资金和一般公司用途 [1][2] 公司公开发行情况 - 公开发行总计2,657,807股普通股(或普通股等价物)、C - 1系列认股权证(可购买多达2,657,807股普通股)和C - 2系列认股权证(可购买多达2,657,807股普通股),组合公开发行价为每股3.01美元 [1] - 认股权证行使价为每股3.01美元,C - 1系列认股权证自股东批准之日起五年到期,C - 2系列认股权证自股东批准之日起二十四个月到期 [1] - 发行预计于2025年2月7日左右完成,需满足惯常成交条件 [1] 发行相关安排 - H.C. Wainwright & Co.担任此次发行的独家配售代理 [2] - 发行总收益(未扣除配售代理费和公司需支付的其他发行费用)预计约为800万美元 [2] - 公司拟将此次发行所得净收益用于营运资金和一般公司及其他用途 [2] - 上述证券根据S - 1表格注册声明发行,该声明于2025年2月5日获美国证券交易委员会生效批准,发行仅通过招股说明书进行 [3] 公司概况 - Mustang Bio是临床阶段生物制药公司,专注将细胞疗法医学突破转化为难治癌症潜在疗法,目标是通过授权等方式获取技术权利、资助研发并将技术推向市场 [5] - 公司与顶级医疗机构合作推进CAR - T疗法开发,普通股根据1934年《证券交易法》注册,向美国证券交易委员会提交定期报告,由Fortress Biotech, Inc.创立 [5] 公司联系方式 - 联系人Jaclyn Jaffe和Nicole McCloskey,电话(781) 652 - 4500,邮箱ir@mustangbio.com [8]
Fortress Biotech Announces First Patient Dosed in Phase 2 Clinical Trial of Triplex Vaccination in Stem Cell Donors to Reduce CMV Events in Recipients of HSCT
Newsfilter· 2025-01-27 21:30
文章核心观点 Fortress Biotech及其子公司Helocyte宣布针对Triplex疫苗开展多中心、安慰剂对照和随机的2期临床试验,旨在评估其对HLA匹配的相关干细胞供体接种后减少造血干细胞移植患者CMV事件的效果,该疫苗有望为CMV防治带来新方法 [1][2] 临床试验情况 - 首个患者已在评估Triplex疫苗的2期临床试验中给药,试验由美国国家癌症研究所资助,目的是确定Triplex在减少接种供体的HSCT接受者中CMV事件的安全性和有效性 [1][2] - 2期临床试验基于1期试验数据开展,在美国三个知名移植中心进行,另有一项由NCI资助的试验将测试相同概念并纳入高风险移植受者,相关初步研究已完成 [5] CMV感染现状 - CMV再激活是异基因HSCT后常见且危及生命的并发症,约60 - 70%的CMV血清阳性HSCT接受者会出现病毒再激活,20 - 30%的CMV血清阴性HSCT接受者会发生原发性CMV感染 [3] 专家观点 - 该2期临床试验测试的新治疗方法有望改善HSCT接受者的CMV管理,通过将供体的CMV免疫力转移给移植接受者,可能减少抗病毒药物的使用 [4] - 新的疫苗接种模式有可能更早、更有效地将CMV免疫力传递给干细胞移植接受者,该试验的开展令人满意,这种新方法未来可能在CMV防治中发挥重要作用 [6] Triplex疫苗介绍 - Triplex是一种通用的重组改良痘苗安卡拉病毒载体疫苗,可诱导针对与CMV并发症相关的三种免疫优势蛋白的强大而持久的病毒特异性T细胞反应,在已完成的1期和2期研究中耐受性良好且免疫原性高 [7] - Triplex目前正在进行多项临床试验,包括针对肝移植受者、儿科HSCT受者、HIV和CMV感染者等的试验,还有多项计划中的研究,Helocyte还获得了一种新型双特异性CMV/HIV CAR T细胞疗法的全球独家选择权 [8] 公司介绍 - Helocyte是一家临床阶段公司,致力于开发用于预防和治疗癌症及传染病的新型免疫疗法,其Triplex疫苗旨在诱导强大而持久的病毒特异性T细胞反应以控制移植受者的CMV,当前抗病毒疗法存在一定局限性 [9] - Fortress Biotech是一家创新型生物制药公司,专注于收购和推进资产以提升股东长期价值,拥有7种上市处方药品和20多个研发项目,与多家机构建立了合作关系 [10]
Mustang Bio Announces Reverse Stock Split
Newsfilter· 2025-01-14 21:00
文章核心观点 临床阶段生物制药公司Mustang Bio宣布将对已发行和流通的普通股进行1比50的反向股票分割,以符合纳斯达克继续上市的每股最低出价要求 [1][2] 反向股票分割相关信息 - 反向股票分割于2024年6月27日获公司董事会和代表约56%已发行股本投票权的股东批准,最终比例确定权授予董事会 [2] - 反向股票分割旨在使公司符合纳斯达克每股1美元的最低出价要求以继续上市 [2] - 公司普通股预计于2025年1月16日开始以分割调整后的基础在纳斯达克股票市场交易 [1] - 反向股票分割后公司普通股将继续在纳斯达克以“MBIO”交易,新CUSIP编号为62818Q302 [3] - 反向股票分割生效后,流通普通股数量将从约6480万股减至约130万股,会对零碎股份处理进行调整 [3] - 反向股票分割不发行零碎股份,有权获得零碎股份的股东将获得按比例现金支付 [3] - 公司过户代理VStock Transfer, LLC担任反向股票分割的交换和支付代理,会向股东提供实体股票证书交换流程说明 [4] - 以账面形式或通过银行、经纪商等代名人持有股份的股东无需采取行动,受益持有人如有程序问题可联系相关方 [4] - 反向股票分割更多信息可在公司2024年7月10日提交给美国证券交易委员会的Schedule 14C最终信息声明中查看 [4] 公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司,专注将细胞疗法医学突破转化为难治癌症潜在疗法 [1][5] - 公司旨在通过许可或获取所有权获得技术权利,资助研发并将技术授权或推向市场 [5] - 公司与顶级医疗机构合作推进CAR - T疗法开发 [5] - 公司普通股根据1934年《证券交易法》注册,会向美国证券交易委员会提交定期报告 [5] - 公司由Fortress Biotech, Inc.创立 [5] 公司联系方式 - 联系人:Jaclyn Jaffe和Nicole McCloskey [8] - 电话:(781) 652 - 4500 [8] - 邮箱:ir@mustangbio.com [8]
Fortress Biotech and Cyprium Therapeutics Announce U.S. FDA Acceptance and Priority Review of NDA for CUTX-101 for Treatment of Menkes Disease
Globenewswire· 2025-01-06 21:00
文章核心观点 Fortress及其子公司Cyprium宣布FDA接受CUTX - 101新药申请并给予优先审评,若获批Cyprium可获特许权使用费和最高1.29亿美元里程碑付款,CUTX - 101有望成为首个治疗门克斯病的FDA批准疗法 [1][3] 分组1:CUTX - 101新药申请情况 - FDA接受CUTX - 101治疗门克斯病的新药申请并给予优先审评,PDUFA目标行动日期为2025年6月30日 [1] - 2023年12月Sentynl从Cyprium接手CUTX - 101开发和商业化,由Sentynl完成NDA提交并负责获批后商业化 [1] 分组2:CUTX - 101临床效果 - CUTX - 101 NDA提交有积极临床疗效结果支持,早期治疗患者总体生存有统计学显著改善,死亡风险较未治疗历史对照队列降低近80%,中位总生存期为177.1个月,而未治疗组为16.1个月 [2] 分组3:获批相关权益 - 若CUTX - 101 NDA获批,产品可能获得罕见儿科疾病优先审评券,Cyprium保留所有权,可用于后续营销申请或出售转让给第三方 [3] - Cyprium有资格从Sentynl获得特许权使用费和最高1.29亿美元的开发和销售里程碑付款 [1][3] 分组4:CUTX - 101药物信息 - CUTX - 101是皮下注射用组氨酸铜制剂,旨在通过生理pH改善耐受性 [4] - CUTX - 101已获FDA突破性疗法、快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药认定,欧洲药品管理局也给予孤儿药认定 [2][5] - 针对门克斯病患者的扩大使用协议正在美国多个医疗中心进行 [5] 分组5:门克斯病信息 - 门克斯病是由铜转运蛋白ATP7A基因突变引起的罕见X连锁隐性儿科疾病,最低出生患病率为每34,810例活产男婴中有1例,可能高达每8,664例活产男婴中有1例 [6] - 该病特征为头发稀疏脱色、结缔组织问题和严重神经症状,未治疗死亡率高,多数患者2 - 3岁死亡,目前无FDA批准疗法 [6] 分组6:各公司信息 - Cyprium专注开发治疗门克斯病及相关铜代谢紊乱的新疗法,与NICHD合作推进CUTX - 101临床开发,2023年将CUTX - 101相关权利转让给Sentynl,与NICHD有AAV - ATP7A基因疗法许可协议,该疗法处于临床前开发并获FDA孤儿药认定 [7] - Fortress是创新生物制药公司,有7种上市处方药和20多个开发项目,通过精简运营结构推进多元化产品线,与多家机构和公司建立合作 [8] - Sentynl是美国生物制药公司,专注为罕见病患者提供创新疗法,2017年被Zydus Group收购,管理团队经验丰富,注重商业化 [9] - Zydus Group是创新全球生命科学公司,员工超27,000人,有1400名科学家从事研发,致力于通过优质医疗解决方案解锁生命科学新可能 [11]
Sentynl Therapeutics Announces U.S. FDA Acceptance and Priority Review of New Drug Application for CUTX-101 (Copper Histidinate) Product Candidate for Treatment of Menkes Disease
Prnewswire· 2025-01-06 21:00
文章核心观点 Sentynl Therapeutics的CUTX - 101新药申请获FDA受理并进入优先审评,有望成为首个获批治疗Menkes病的疗法,该药物临床疗效积极,FDA设定目标行动日期为2025年6月30日 [1][2][3] 药物相关信息 - CUTX - 101是用于治疗Menkes病的研究性药物,为皮下注射用组氨酸铜制剂,生理pH值可提高耐受性 [6] - CUTX - 101在1/2期临床试验中,使早期治疗患者神经发育结局和生存率改善,早期治疗组较未治疗历史对照组死亡风险降低近80%,中位总生存期分别为177.1个月和16.1个月 [2][6] - CUTX - 101获FDA突破性疗法、快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药认定,以及EMA孤儿药认定,美国多家医疗中心正在进行扩大使用方案 [3][6][7] 疾病相关信息 - Menkes病是由铜转运蛋白ATP7A基因突变导致的罕见X连锁隐性儿科疾病,每34,810至8,664例活产男婴中约有1例患病 [1][8] - 该病特征为毛发稀疏脱色、结缔组织问题和严重神经症状,未治疗患者死亡率高,多在2 - 3岁死亡,目前无FDA批准的治疗方法 [8] 公司相关信息 Sentynl Therapeutics - 美国生物制药公司,2017年被Zydus Group收购,专注为罕见病患者提供创新疗法 [9] - 2023年12月从Cyprium Therapeutics接手CUTX - 101的开发和商业化工作 [4] Zydus Group - 创新型全球生命科学公司,员工超27,000人,研发人员1,400人,致力于通过优质医疗解决方案改变生活 [10] Fortress Biotech - 创新型生物制药公司,有7种上市处方药和20多个研发项目,与多家机构建立合作关系 [11] Cyprium Therapeutics - Fortress子公司,专注开发治疗Menkes病及相关铜代谢紊乱的新疗法,推进了CUTX - 101项目 [4][5]