公司概况 - Fortress Biotech是一家专注于高效获取、开发和商业化或变现有前景的治疗产品和候选药物的创新生物制药公司[1] - 公司将参加第36届ROTH年会，并举行火炉聊天活动[2] - Fortress Biotech拥有七种上市处方药品和超过25个在研项目，涵盖了肿瘤学、罕见疾病和基因治疗等六个大市场领域[4]

公司业务 - Mustang Bio, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于将当今的细胞和基因疗法突破转化为治疗难治性癌症和罕见遗传疾病的潜在疗法[1] - Mustang计划进行首个针对复发性或难治性Waldenstrom巨球蛋白血症（WM）的CAR-T试验，预计将于2024年下半年治疗第一位患者，可能在2026年下半年获得最终结果[3] 2023年成就 - Mustang在2023年取得了许多重要的成就，包括MB-106的多中心阶段1/2临床试验的引人注目的中期数据，以及在Fred Hutch进行的MB-106阶段1/2单一机构临床试验中早期呈现的出色数据[2] 财务数据 - Mustang Bio, Inc. 在2023年底的资产总额为$17,742,000，较2022年底的$92,422,000大幅下降[27] - 公司在2023年的研发支出为$40,513,000，较2022年的$62,475,000有所减少[28] - Mustang Bio, Inc. 在2023年的净亏损为$51,602,000，较2022年的$77,525,000有所减少[28]

临床数据 - Mustang Bio, Inc.宣布MB-101（IL13Ra2-靶向CAR T细胞）的临床数据发表在《自然医学》杂志上，展示了MB-101对复发性和难治性恶性胶质瘤（包括胶质母细胞瘤）患者的安全性和临床活性[1] - 临床数据显示，在重度治疗过的患者中，50%（29/58）的患者至少在两个月内实现稳定疾病或更好的疗效，其中包括两个部分反应、一个完全反应（CR）以及在慈善使用下额外进行CAR-T周期后的第二个CR[3] - 通过双重肿瘤内（ICT）/脑室内（ICV）递送和优化的制造过程，治疗复发性胶质母细胞瘤的患者表现出比预期生存率高出约70%的中位总生存期改善[4]

文章核心观点 美国希望之城开展的1期CAR - T细胞疗法治疗胶质母细胞瘤试验显示出对无法治愈的脑肿瘤有临床活性，为脑癌治疗带来希望，后续还需更大规模研究确认成果并探索新方向 [1][5] 试验基本信息 - 试验由美国希望之城开展，研究成果发表于《自然医学》 [1] - 这是迄今最大规模的CAR - T疗法治疗实体瘤试验，评估靶向肿瘤相关抗原白介素 - 13受体α2（IL13Rα2）的CAR - T细胞，该产品由希望之城发明，野马生物独家授权 [2] 治疗挑战与方式 - 治疗脑癌的主要挑战是药物难以穿过血脑屏障，试验将CAR - T细胞直接输送到脑肿瘤和脑脊液中 [3] - 试验评估了三种给药途径：直接注射到肿瘤部位、注入脑脊液或同时注射到两个区域 [6] 治疗效果 - 58例复发性高级别胶质瘤患者中，29例治疗后至少两个月病情稳定，有2例部分缓解，1例完全缓解，另1例在额外CAR - T细胞治疗周期后完全缓解 [4] - 所有患者的中位总生存期为8个月，最后一组采用优化制造工艺并在肿瘤部位和脑脊液同时注射CAR - T细胞的患者，中位总生存期达10.2个月，高于复发性胶质母细胞瘤患者预期的6个月生存率 [7] 患者案例 - 58岁的彼得·瓦拉德斯2014年被诊断为高级别胶质瘤，脑部肿瘤手术切除3次，最后一次手术后被告知无法再次手术，2018年7月接受CAR - T细胞治疗，有轻微副作用，身体左侧部分瘫痪，至今未接受其他治疗 [8][9][10] 研究团队目标与发现 - 团队除评估IL13Rα2 CAR - T细胞局部给药的安全性和可行性外，还想了解哪些患者对该疗法反应最佳 [12] - 通过对递送部位的肿瘤和脑脊液采样，发现某些与生存以及CAR - T细胞给药和生物活性呈正相关的标志物 [13] 研究意义与特色 - 该试验成果建立在希望之城研究人员十多年合作基础上，体现了从科学发现到人体试验的转化，希望之城各团队协作及现场生产CAR - T细胞的能力使其具有独特优势 [14][15] 未来研究计划 - 未来需要在更大患者队列中进行随机研究，以确认和扩展与成功CAR - T疗法关键参数相关的发现 [16] - 团队计划开展试验，使CAR - T细胞对转化生长因子 - β具有抗性，以及研究组合不同CAR以靶向多种抗原并构建双特异性CAR [17] 试验支持与资金 - 试验得到癌症研究网关、美国食品药品监督管理局、加州再生医学研究所等机构的资助，野马生物也提供了部分资金 [20] 关于希望之城 - 希望之城成立于1913年，是美国最大的癌症研究和治疗组织之一，也是糖尿病等疾病的领先研究中心，其研究催生了众多癌症药物、人合成胰岛素和单克隆抗体 [21] - 希望之城拥有独立的、由美国国家癌症研究所指定的综合癌症中心，采用独特的综合模式为患者提供服务，其全国体系不断扩大，附属组织包括转化基因组学研究所和AccessHope™ [22]

合作开发 - Cyprium Therapeutics正在与Fortress Biotech合作开发AAV-ATP7A基因治疗，用于治疗Menkes病[1] 药物认定 - AAV-ATP7A基因治疗已获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药物认定[2] 协同作用 - AAV-ATP7A和CUTX-101在小鼠Menkes病模型中表现出协同作用[4] 成功治疗 - AAV-ATP7A和CUTX-101的联合治疗在小鼠模型中取得了成功，为Menkes病的治疗提供了新的希望[5]

产品销售 - 在2023年第三季度，Journey的商业组合中的八种品牌和三种通用处方皮肤科产品的净产品收入为1530万美元[190] - 在2023年前九个月，Journey的商业组合中的八种品牌和三种通用处方皮肤科产品的净产品收入为4460万美元[191] - Journey Medical与日本公司Maruho签订了独家许可协议，收到了1900万美元的非退款性预付款[192] 新药研发 - Checkpoint宣布了cosibelimab在局部晚期和转移性基底细胞癌的关键研究中的新数据，显示出比先前报告的更高的完全缓解率[193] - Cyprium完成了两项关于治疗Menkes病患者的CUTX-101铜组氨酸酸盐的关键研究，观察到治疗后死亡风险降低了79%[196] - Journey宣布了DFD-29用于治疗酒渣鼻的两项三期临床试验的积极头条数据[200] 公司收购与合作 - AstraZeneca收购了Caelum Biosciences，前Fortress子公司，为1500万美元的预付款，Fortress有权获得所有潜在里程碑支付的42.4%[203] - Cyprium与Sentynl Therapeutics签署了关于CUTX-101的发展和资产购买协议，Sentynl将承担开发和商业化CUTX-101的费用[197] 临床试验进展 - MB-106 CAR T细胞疗法在淋巴瘤患者中表现出良好的临床反应[216][217][218] - MB-106获得FDA孤儿药品认定，支持加速进行WM的关键第二阶段注册策略[219] 资金募集与现金流 - Fortress进行了公开发行，募集了约10.0万美元的资金[233] - Avenue进行了公开发行，募集了约5.0万美元的资金[234] - Mustang进行了注册直接发行，募集了约4.4万美元的资金[236] - 公司截至2023年9月30日的现金及现金等价物为7230万美元，其中Fortress和私人子公司的现金占3600万美元，Checkpoint占180万美元，Mustang占960万美元，Journey占2470万美元，Avenue占20万美元[281]

Journey商业产品组合净收入情况 - 2023年和2022年截至6月30日的三个月，Journey的商业产品组合分别产生净收入1720万美元和1830万美元；六个月分别产生净收入2940万美元和4160万美元[210] 阿斯利康收购及潜在付款情况 - 2021年10月，阿斯利康以约1.5亿美元的预付款收购公司合作伙伴Caelum，Fortress净得约5690万美元，Fortress有资格获得高达约2.12亿美元的潜在里程碑付款[214] 药物研发进展 - 2023年6月，Checkpoint宣布cosibelimab新的药代动力学建模数据支持延长至每三周给药一次的方案，其生物制品许可申请的目标日期为2024年1月3日[210] - Cyprium的CUTX - 101在治疗Menkes病的两项关键研究中，出生四周内治疗的患者死亡风险降低79%，四周后治疗的患者死亡风险降低75%[210] - 2023年7月，Journey宣布DFD - 29治疗酒渣鼻的两项3期临床试验取得积极数据，预计2023年下半年向FDA提交新药申请[210] - CAEL - 101有两项针对AL淀粉样变性的3期研究正在进行，阿斯利康预计FDA将在2024年下半年接受其生物制品许可申请审查[214] - 2023年7月，Avenue与FDA就静脉注射曲马多的3期安全研究关键要素达成协议，预计今年启动该研究[214] - 2023年6月，国家癌症研究所向希望之城授予320万美元赠款用于Helocyte和希望之城开发的Triplex疫苗临床研究[214] - 2023年6月，MB - 106治疗瓦尔登斯特伦巨球蛋白血症患者的缓解率为83%，治疗滤泡性淋巴瘤患者的总缓解率为95%[214] - 2023年，Mustang预计在其多中心1期试验中进行剂量递增，并在第三和第四季度报告该试验的缓解数据[214] Mustang股票及贷款相关情况 - 2023年4月，Mustang进行15比1反向股票分割以符合纳斯达克资本市场最低出价上市要求[219] - 2023年4月，Mustang偿还3070万美元还清Mustang定期贷款[223] 获批疗法销售额情况 - 获批的自体CD19导向CAR T细胞疗法2022年第三季度报告销售额显示年化净销售额达30亿美元[219] 公司股票发行收益情况 - 2023年4月，Checkpoint首次注册直接发行170万股普通股，总收益约610万美元；5月发行165万股，总收益约1000万美元；7月发行2427186股，总收益约1000万美元[223] - 2023年上半年，公司根据Fortress ATM发行约160万股，平均价格0.75美元，总收益120万美元；2022年同期发行约350万股，平均价格1.63美元，总收益570万美元[271] - 2023年2月，公司完成普通股注册直接发行，发行1664.2894万股，每股0.835美元，扣除费用后净收益约1330万美元[272] - 2023年5月，Checkpoint注册直接发行总收益约1000万美元，扣除费用后净收益约910万美元[276] 公司资产交易情况 - 2023年4月，Aevitas与4DMT达成资产购买协议，4DMT最高支付1.4亿美元[223] - 2023年7月，Mustang与uBriGene完成资产收购交易，基础现金对价600万美元，或有付款500万美元[223] 公司季度净收入情况 - 2023年和2022年第二季度，公司净收入分别为1740万美元和1890万美元[225] - 2023年第二季度净收入为1738.6万美元，较2022年同期的1888.6万美元减少150万美元，降幅8%[233] - 2023年上半年净收入为2981.5万美元，较2022年同期的4281.1万美元减少1299.6万美元，降幅30.4%[248] 公司累计亏损情况 - 截至2023年6月30日，公司累计亏损6.805亿美元[226] 公司研发费用情况 - 2023年第二季度和上半年，研发费用分别约为3210万美元和6740万美元[228] - 2023年第二季度研发费用为3213.9万美元，较2022年同期的3313万美元减少99.1万美元，降幅3%[233] - 2023年上半年研发费用为6741.5万美元，较2022年同期的6985.2万美元减少243.7万美元，降幅3%[248] 公司销售、一般和行政费用情况 - 2023年和2022年第二季度，销售、一般和行政费用分别约为2440万美元和2900万美元[231] - 2023年第二季度销售、一般和行政费用为2443.9万美元，较2022年同期的2904.8万美元减少460.9万美元，降幅16%[233] - 2023年上半年销售、一般和行政费用为4978万美元，较2022年同期的5531.8万美元减少553.8万美元，降幅10%[248] 公司产品净收入情况 - 2023年第二季度产品净收入为1696.1万美元，较2022年同期的1823.5万美元减少127.4万美元，降幅7%[233] - 2023年上半年产品净收入为2912.6万美元，较2022年同期的3903.1万美元减少990.5万美元，降幅25%[248] 公司运营亏损情况 - 2023年第二季度运营亏损为5010.5万美元，较2022年同期的5092.6万美元减少82.1万美元，降幅2%[233] - 2023年上半年运营亏损为10897.2万美元，较2022年同期的9819.6万美元增加1077.6万美元，增幅11%[248] 公司其他费用情况 - 2023年第二季度其他费用为919.6万美元，较2022年同期的300.4万美元增加619.2万美元，增幅206%[233] - 2023年第二季度其他费用增加620万美元，主要是由于利息费用和融资费用增加330万美元以及Aevitas的非合并损失340万美元[245] 公司净亏损情况 - 2023年第二季度净亏损为5930.1万美元，较2022年同期的5393万美元增加537.1万美元，增幅10%[233] - 2023年第二季度归属于Fortress的净亏损为2477.6万美元，较2022年同期的2135.6万美元增加342万美元，增幅16%[233] - 2023年上半年净亏损为11444.6万美元，较2022年同期的10340.8万美元增加1103.8万美元，增幅11%[248] - 2023年上半年归属于Fortress的净亏损为4631.3万美元，较2022年同期的3711.6万美元增加919.7万美元，增幅25%[248] 公司无形资产减值损失情况 - 2023年第二季度公司记录了314.3万美元的无形资产减值损失，与Ximino无形资产减值有关[244] 公司现金及现金等价物和受限现金情况 - 2023年上半年现金及现金等价物和受限现金净增加额为 - 9174.4万美元，2022年同期为 - 5697.3万美元[263] - 2023年6月30日，公司现金及现金等价物为7800万美元，受限现金为1120万美元[268] 公司资金支持及融资计划 - 公司认为目前的现金及现金等价物足以支持至少未来十二个月的运营[262] - 公司可能通过股权或债务融资、合资或类似开发合作、出售子公司/合作伙伴公司、特许权融资等方式寻求资金[262] 公司各活动净现金使用量情况 - 2023年上半年经营活动净现金使用量为7651.1万美元，较2022年的8828.4万美元减少1177.3万美元[264] - 2023年上半年投资活动净现金使用量为703.9万美元，较2022年的2164.4万美元减少1460.5万美元[264] - 2023年上半年融资活动净现金使用量为819.4万美元，较2022年提供的5295.5万美元减少6114.9万美元[264] 公司证券可供出售情况 - 截至2023年6月30日，2021年货架式注册声明下约1.083亿美元证券可供出售[269] - 截至2023年6月30日，Mustang 2020 S - 3约800万美元证券可供出售，Mustang 2021 S - 3暂无证券出售[273][274] - 截至2023年6月30日，Checkpoint 2020 S - 3约870万美元证券、Checkpoint 2023 S - 3约1.209亿美元证券可供出售[275]

产品和技术研发 - Fortress Biotech拥有多个处于临床阶段的候选药物，包括Olafertinib、MB-107、MB-207等，预计在2024年前后有重要数据披露[20] - Fortress公司拥有多个早至中期阶段的候选药物，包括MB-106、Dotinurad、AJ201等，预计在2023年至2024年有重要进展[23] - Fortress公司拥有多个处于临床前阶段的候选药物，包括In vivo CAR-T、AAV.sFH、AAV-ATP7A等，预计未来具有长期价值潜力[25] 市场扩张和并购 - Caelum被AstraZeneca收购，前期支付给Caelum股东约150M美元，其中约56.9M美元支付给Fortress[49] - AstraZeneca打算推进和加速CAEL-101用于轻链（AL）淀粉样变性的第3阶段开发[49] - Fortress有资格从这笔交易中获得高达212M美元的收益[49] 未来展望 - Fortress公司拥有CUTX-101，预计FDA将在2024年做出关于Menkes病的决定[20] - Cosibelimab是一种抗PD-L1单抗，用于治疗转移性和局部晚期cSCC，FDA已接受其BLA并将于2024年1月做出决定[20] - Cosibelimab在局部晚期cSCC患者中显示出良好的客观反应率，具有潜在的市场价值[28] 其他新策略和有价值的信息 - Fortress仍有资格从Sentynl获得高达1500万美元的额外支付，以及潜在的销售里程碑和版税[47] - 公司的净收入在2016年至2022年间持续增长，2022年净收入达到73.7M美元，创下纪录[53] - 公司从Vyne Therapeutics收购了新的商业产品，包括Amzeeq和Zilxi[53]

财务数据关键指标变化 - 公司2023年3月31日向美国证券交易委员会提交的2022年年度报告10 - K表中，关键会计估计或会计政策自2022年12月31日以来无重大变化[193] - 2023年2月，公司完成注册直接发行，总收益约1390万美元；4月，Mustang完成15比1反向股票分割，支付3070万美元还清贷款；Checkpoint完成注册直接发行，总收益约610万美元[194] - 公司为“较小报告公司”，非关联方持股市值低于7亿美元且上一财年营收低于1亿美元[195] - 2023年和2022年第一季度，公司净收入分别为1240万美元和2390万美元，其中产品销售收入分别为1220万美元和2080万美元，合作收入分别为20万美元和60万美元，其他收入分别为4.8万美元和250万美元[196] - 2023年和2022年第一季度，产品销售成本分别为640万美元（占产品收入53%）和820万美元（占产品收入39.4%）[197] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损6.557亿美元，预计未来仍会有重大运营亏损[198] - 2023年和2022年第一季度，研发费用分别约为3530万美元和3670万美元，2023年第一季度还产生约420万美元许可证收购成本[200] - 2023年和2022年第一季度，销售、一般和行政费用分别约为2530万美元和2630万美元[202] - 从2022年第一季度到2023年第一季度，净收入减少1150万美元（48%），主要因产品净收入减少860万美元[205][207] - 从2022年第一季度到2023年第一季度，商品销售成本减少180万美元（21%），主要因产品特许权使用费减少200万美元，部分被处方药用户费用增加20万美元抵消[205][209] - 2023年第一季度净亏损5510万美元，归属于普通股股东的净亏损为2150万美元，较2022年分别增加11%和37%[205] - 研发费用从2022年3月31日至2023年3月31日的三个月内减少140万美元，降幅4%，2023年为3527.6万美元，2022年为3672.2万美元[210] - 基于股票的薪酬费用从2022年的142万美元降至2023年的94.7万美元，降幅33%[210] - 一般及行政费用从2022年3月31日至2023年3月31日的三个月内减少90万美元，降幅4%，2023年为2534.1万美元，2022年为2627万美元[214] - 总其他收入（费用）从2022年的费用220万美元变为2023年的收入370万美元，增加590万美元，增幅269%[216] - 归属于普通股股东的净亏损从2022年的1580万美元增至2023年的2150万美元，增加580万美元，增幅37%[217] - 2023年3月31日结束的三个月，经营活动净现金使用量较2022年减少360万美元[221] - 2023年3月31日结束的三个月，投资活动净现金使用量为500万美元，较2022年的2130万美元减少1630万美元[222] - 2023年3月31日结束的三个月，融资活动净现金提供量为1720万美元，较2022年的5000万美元减少3280万美元[223] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为1.525亿美元，受限现金为240万美元[224] - 公司2021年和2020年提交的货架注册声明截至2023年3月31日，2021年货架未提取证券[225] - 2023年第一季度，公司按2020年普通股自动储架发行机制发行约60万股，平均价格0.76美元，总收益50万美元，截至2023年3月31日，2020年储架发行机制下约1110万美元证券待售[227] - 2023年2月10日，公司完成普通股定向增发，发行16642894股，每股0.835美元，扣除费用后净收益约1330万美元[228] - 截至2023年3月31日，Mustang 2020 S - 3储架发行机制下约800万美元证券待售，该机制可售证券总额1亿美元[229] - 截至2023年3月31日，Mustang 2021 S - 3储架发行机制下未出售证券，该机制可售证券总额2亿美元[231] - 2023年2月，Checkpoint完成定向增发，发行118万股普通股和248572份预融资认股权证，净收益670万美元[232] - 截至2023年3月31日，Checkpoint 2020 S - 3储架发行机制下约1480万美元证券待售，该机制可售证券总额1亿美元[233] - 2023年3月，Checkpoint提交的Checkpoint 2023 S - 3储架发行机制可售证券总额1.5亿美元，截至3月31日未出售证券[234] - 截至2023年3月31日，Journey 2022 S - 3储架发行机制下未出售证券，该机制可售证券总额1.5亿美元，公司签订协议可出售最多490万股普通股[235] - 2023年1月27日，Avenue定向增发1940299股普通股和预融资认股权证，净收益280万美元[236] - 2023年第一季度，Urica完成两次优先股发行，发行34160股B类优先股，总收益80万美元，扣除费用10万美元[238] 各条业务线数据关键指标变化 - 2023年和2022年第一季度，Journey的皮肤科产品组合净收入分别为1220万美元和2080万美元[179] - 2021年约11000名皮肤鳞状细胞癌患者接受全身治疗，PD - 1抑制剂处方不足一半[184] - Cyprium的CUTX - 101治疗Menkes病，出生四周内治疗患者死亡风险降低79%，四周后治疗患者死亡风险降低75% [184] - DFD - 29在二期临床试验中，IGA治疗成功率达66.04%，而Oraycea为33.33%；炎症病变减少19.2个，而Oraycea为10.5个[184] - 2021年10月，阿斯利康以约1.5亿美元预付款收购Caelum，Fortress净得约5690万美元，Fortress有资格获得最多约2.12亿美元潜在付款[184] - Triplex研究旨在显示对多达170万接受治疗的HIV患者使用的高效抗逆转录病毒疗法强度的潜在降低[189] - Triplex获得美国国家过敏和传染病研究所超2000万美元非稀释性资金资助[189] - 获批的自体CD19导向CAR T细胞疗法2022年第三季度报告销售额年化净销售额达30亿美元[189] - Dotinurad在日本的3期临床试验中，超500名患者接受长达58周治疗，临床项目支持批准的患者超1000人[189]

Journey商业产品组合净收入情况 - 2022年，Journey商业产品组合净收入7100万美元，2021年为6310万美元[372] Cyprium合作协议收益情况 - 2021年，Cyprium与Sentynl就CUTX - 101签订协议，获800万美元预付款，最高可获1200万美元监管里程碑付款和2.55亿美元销售里程碑付款，销售额超1亿美元后版税最高达25% [375] Journey皮肤病产品业务情况 - 2022年12月31日，Journey有74名现场销售代表推广皮肤病产品组合[376] - 2022年1月，Journey因Rapifort® Wipes 2.5%获批获1000万美元里程碑付款，净收入250万美元[376] - 2022年1月，Journey收购两款FDA批准的外用米诺环素产品，使活跃营销的品牌皮肤病产品组合增至8个[376] - 2022年5月起，Journey从Maruho获得Rapifort在日本净销售额10%的特许权使用费[376] DFD - 29临床试验数据 - DFD - 29在2期临床试验中，第一个共同主要终点IGA治疗成功率为66.04%，Oraycea为33.33%；第二个共同主要终点炎症病变减少数为19.2，Oraycea为10.5 [376] AstraZeneca收购Caelum交易情况 - 2021年10月5日，AstraZeneca收购Caelum，支付约1.5亿美元预付款，Fortress净得约5690万美元，Fortress最高可获约2.12亿美元交易收益的42.4% [380] Checkpoint药品申报及试验情况 - 2023年1月，Checkpoint向FDA提交cosibelimab的BLA并于3月被接受，PDUFA日期为2024年1月3日[380] - 2022年1月，Checkpoint的cosibelimab在转移性cSCC队列中确认客观缓解率为47.4%（95% CI：36.0，59.1）[380] Triplex资金资助情况 - 2022年8月Triplex获美国国立卫生研究院超2000万美元非稀释性资金资助[386] MB - 106临床试验情况 - 2022年10月MB - 106在多中心1/2期临床试验中治疗总缓解率96%，完全缓解率75% [392] - 2023年第一季度预计公布MB - 106首个关键2期试验首名患者治疗数据，适应症为复发/难治性华氏巨球蛋白血症[393] - 2024年第一季度预计治疗MB - 106首个关键2期试验首名患者[393] dotinurad试验数据预计公布情况 - 2023年上半年预计公布dotinurad 1期试验顶线数据[390] Mustang业务计划情况 - 2023年Mustang计划为MB - 109组合疗法提交研究性新药申请[390][397] - 2023年预计发表体内CAR T技术平台在小鼠肿瘤模型的概念验证研究[397] 多替诺拉临床试验情况 - 多替诺拉2020年在日本获批，3期临床试验超500名日本患者接受长达58周治疗，临床项目超1000名患者参与[390] MB - 102剂量升级情况 - MB - 102剂量升级，从100 x 10⁶个CAR T细胞升至300 x 10⁶个CAR T细胞，预计2023年启动2期剂量组[392] Avenue融资情况 - 2022年10月，Avenue完成1200万美元的包销公开发行，扣除费用后净收益约1040万美元[400] - 2023年1月，Avenue完成注册直接发行，总收益约330万美元[400] - 2023年1月，Avenue与机构投资者达成协议出售1940299股普通股和预融资认股权证，同时发行等额认股权证，净收益约260万美元[463] Checkpoint融资情况 - 2022年12月，Checkpoint完成注册直接发行，总收益约750万美元；2023年2月，Checkpoint再次完成注册直接发行，总收益约750万美元[400] - 2022年，Checkpoint根据Checkpoint 2020 S - 3发行532816股普通股，总收益约1010万美元，平均售价每股18.99美元[457] - 2022年12月和2023年2月，Checkpoint两次注册直接发行的净收益均为670万美元[458][459] Fortress融资及股息情况 - 2023年2月，Fortress完成注册直接发行，总收益约1390万美元[400] - 2022年，Fortress董事会宣布A类优先股每月股息为每股0.1953125美元[400] Oaktree Note债务摊销利率情况 - 2022年12月31日，Oaktree Note的债务摊销利率约为16.08%[411] 公司累计亏损情况 - 截至2022年12月31日，公司累计亏损6.259亿美元[419] 公司净收入情况 - 2022年和2021年，公司净收入分别为7570万美元和6880万美元[419] - 2022年和2021年净收入分别为7574.3万美元和6879.1万美元，同比增长10.1%[430] JMC品牌和仿制药销售成本情况 - 2022年和2021年，JMC品牌和仿制药销售的商品销售成本分别为3080万美元和3210万美元[420] - 2022年商品销售成本为3077.5万美元，较2021年的3208.4万美元减少130.9万美元，降幅4%[430][433] 公司研发费用情况 - 2022年和2021年，研发费用分别约为1.342亿美元和1.132亿美元[422] - 2022年和2021年研发费用分别为1.34199亿美元和1.1324亿美元，同比增长19%[424][430][434] - 2022年研发费用增加主要因Mustang员工薪酬、实验室供应、慢病毒载体制造及赞助研究和临床试验成本增加等[436] 公司许可证收购成本情况 - 2022年和2021年，公司在许可证收购方面的成本分别约为70万美元和1560万美元[422] - 2022年研发-已收购许可证费用较2021年减少1494.8万美元，降幅96%[430][438] 公司非现金股票薪酬费用情况 - 2022年和2021年非现金股票薪酬费用分别为440万美元和430万美元[425] 公司销售、一般和行政费用情况 - 2022年和2021年销售、一般和行政费用分别为1.137亿美元和8680万美元，同比增长31%[426][430] - 2021年12月31日至2022年12月31日，销售、一般和行政费用增加2680万美元，增幅31%[440][441] 公司运营亏损情况 - 2022年和2021年运营亏损分别为2.03564亿美元和1.88541亿美元，同比增长8%[430] 公司净亏损情况 - 2022年和2021年净亏损分别为2.13913亿美元和1.64826亿美元，同比增长30%[430] 公司各类型收入变化情况 - 2022年产品收入净增786.1万美元，增幅12%；合作收入减少350.7万美元，降幅65%；关联方收入减少7.6万美元，降幅28%；其他收入增加267.4万美元，增幅100%[430] 公司总其他收入（费用）变化情况 - 2021年12月31日至2022年12月31日，总其他收入（费用）变化3410万美元，从收入2420万美元变为费用990万美元，变化幅度141%[443] 公司归属净亏损变化情况 - 2021年12月31日至2022年12月31日，归属于非控股股东的净亏损增加2720万美元，增幅27%；归属于普通股股东的净亏损增加2190万美元，从6470万美元增至8660万美元，增幅27%[444] 公司现金流量情况 - 2022年经营活动净现金使用量比2021年增加6290万美元，投资活动净现金提供量从2021年的4050万美元减少6340万美元至2022年的净现金使用2290万美元，融资活动净现金提供量从2021年的1.49亿美元减少7370万美元至2022年的7530万美元[446][448][449][450] 公司现金及现金等价物情况 - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物为1.783亿美元，其中5180万美元与Fortress和私人合作伙伴公司有关，1210万美元与Checkpoint有关，7570万美元与Mustang有关，3200万美元与JMC有关，670万美元与Avenue有关；受限现金为270万美元[451] 公司普通股发行情况 - 2022年，公司根据2020 S - 3发行约410万股普通股，平均价格每股1.50美元，总收益620万美元，支付费用20万美元，截至2022年12月31日，还有约1110万美元证券可供出售[453] - 2023年2月，公司完成注册直接发行普通股，发行16642894股，每股购买价格0.835美元，扣除费用后净收益约1330万美元[454] Journey证券额度情况 - 截至2022年12月31日，Journey 2022 S - 3有1.5亿美元可供出售证券额度[456] Mustang证券发行及额度情况 - Mustang 2021 S - 3可出售最高2亿美元证券，截至2022年12月31日未出售[460] - Mustang 2020 S - 3可出售最高1亿美元证券，2022年发行约790万股普通股，平均售价0.84美元/股，总收益约660万美元，截至2022年12月31日约800万美元额度可用[460] Avenue公开发行情况 - 2022年10月，Avenue完成公开发行3636365个普通股和预融资单位，同时出售545454份认股权证，扣除费用后净收益约1030万美元[461][462] Urica优先股发行情况 - 2022年12月，Urica发行8%累积可转换B类优先股，发行101334股，每股25美元，总收益250万美元，扣除费用后净收益220万美元[464] Mustang债务安排情况 - 2022年3月，Mustang完成与Runway的7500万美元长期债务安排，其中3000万美元在交易完成时支付，4500万美元在达到预定里程碑时支付[465] Mustang办公空间租赁情况 - 2022年Mustang签订新的办公空间租赁协议，租期7年7个月，2022年11月开始支付租金，基础租金从49000美元/月增至56000美元/月，前24个月租金减免，有30万美元租户改善津贴[469] 公司“较小报告公司”认定情况 - 公司为“较小报告公司”，满足非关联方持股市值低于2.5亿美元或非关联方持股市值低于7亿美元且最近财年营收低于1亿美元的条件[418]