文章核心观点 公司宣布完成此前公开发行，包括普通股及相关认股权证，预计使用所得款项用于营运资金等用途，还对部分现有认股权证进行了修订 [1][2][4] 分组1：公开发行情况 - 公司完成公开发行，出售16,877,638股普通股（或普通股等价物）及A - 1、A - 2、A - 3系列认股权证，购买价为每股0.237美元 [1] - 认股权证行使价为每股0.237美元，行使起始日期为股东批准发行股份的生效日期，A - 1、A - 2、A - 3系列认股权证分别在股东批准日期起五年、二十四个月、九个月到期 [1] - H.C. Wainwright & Co.担任此次发行的独家配售代理 [1] 分组2：发行所得款项 - 发行总收益约400万美元，公司计划将净收益用于营运资金和一般公司用途 [2] - 若A - 1、A - 2、A - 3系列认股权证全部以现金行使，公司将获得额外1200万美元收益，但无法保证认股权证会以现金行使 [2] 分组3：发行相关文件 - 证券发行依据2024年4月29日美国证券交易委员会宣布生效的S - 1表格注册声明进行，仅通过招股说明书发售 [3] - 最终招股说明书补充文件和基础招股说明书已提交给美国证券交易委员会，可在其网站获取，也可联系H.C. Wainwright & Co.获取 [3] 分组4：认股权证修订 - 公司修订2023年10月发行的认股权证，将行使价从每股1.58美元降至0.237美元，自2024年5月2日起生效 [4] - 修订后的认股权证行使起始日期为股东批准发行股份的生效日期，有效期为股东批准日期起五年 [4] 分组5：公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注将细胞和基因疗法的医学突破转化为难治性癌症的潜在疗法 [6] - 公司旨在通过许可等方式获取技术权利，资助研发并将技术推向市场，已与顶级医疗机构合作推进CAR - T疗法开发 [6] - 公司普通股根据1934年《证券交易法》注册，向美国证券交易委员会提交定期报告，由Fortress Biotech, Inc.创立 [6] 分组6：公司联系方式 - 公司联系人为Jaclyn Jaffe和Nicole McCloskey，联系电话(781) 652 - 4500，邮箱ir@mustangbio.com [9]

文章核心观点 公司宣布公开发行普通股及认股权证，预计募资约400万美元，用于营运资金等用途，同时将修订部分现有认股权证条款 [1][2][5] 分组1：公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注细胞和基因疗法转化，目标是获取技术权利、资助研发并推向市场，已与顶尖医疗机构合作推进CAR - T疗法开发 [7] 分组2：公开发行情况 - 公开发行总计16,877,638股普通股（或普通股等价物）及A - 1、A - 2、A - 3系列认股权证，每份认股权证可分别购买最多16,877,638股普通股，组合公开发行价为每股0.237美元 [1] - 认股权证行使价为每股0.237美元，行使起始日期为股东批准权证行权股份发行的生效日期，A - 1、A - 2、A - 3系列认股权证分别在股东批准日期起5年、24个月、9个月到期 [1] - 发行预计于2024年5月2日左右完成，需满足惯常成交条件，H.C. Wainwright & Co.担任独家配售代理 [1] 分组3：募资用途及金额 - 发行毛收入预计约400万美元，扣除配售代理费和其他发行费用前，公司拟将净收益用于营运资金和一般公司及其他用途 [2] 分组4：发行相关文件 - 证券发行依据2024年4月29日美国证券交易委员会宣布生效的S - 1表格注册声明，仅通过构成有效注册声明一部分的招股说明书进行发售，已向SEC提交初步招股说明书 [3] - 最终招股说明书电子版可在SEC网站获取，也可联系H.C. Wainwright & Co.获取 [4] 分组5：认股权证修订 - 公司同意修订2023年10月发行的购买总计2,588,236股普通股的现有认股权证，修订后行使价降至每股0.237美元，生效日期为发行完成日，行使起始日期和到期日期与新发行认股权证一致 [5] 分组6：公司联系方式 - 公司联系人是Jaclyn Jaffe和Nicole McCloskey，联系电话(781) 652 - 4500，邮箱ir@mustangbio.com [10]

财务数据关键指标变化 - 2023年和2022年总净收入分别为8450万美元和7570万美元，其中Journey商业产品组合净收入分别为5970万美元和7100万美元[420] - 2023年净收入8451.3万美元，较2022年的7574.3万美元增加877万美元，增幅12%[459][460] - 2023年产品销售成本2666万美元，较2022年的3077.5万美元减少411.5万美元，降幅13%[462] - 2023年研发费用约1.017亿美元，较2022年的1.342亿美元减少3245.2万美元，降幅24%[464][466] - 2023年和2022年研发中包含的非现金股票薪酬费用分别为320万美元和440万美元[469] - 2023年研发的基于股票的薪酬费用为323.7万美元，较2022年的444.3万美元减少120.6万美元，降幅27%[470] - 2023年研发获取的许可证费用为432.4万美元，较2022年的67.7万美元增加364.7万美元，增幅539%[472] - 2023年销售、一般和行政费用为9412.4万美元，较2022年的1.13656亿美元减少1953.2万美元，降幅17%[473] - 2023年销售、一般和行政费用中基于股票的薪酬费用为1379.2万美元，较2022年的1854.4万美元减少475.2万美元，降幅26%[477] - 2023年其他费用为1129.1万美元，较2022年的990万美元增加139.1万美元，增幅14%[479] - 截至2023年12月31日，公司累计亏损6.949亿美元[480] - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为8090万美元[482] - 2023年公司通过发行普通股获得总收益220万美元，支付费用10万美元[483] - 2023年11月公司公开发行总收益约1000万美元，净收益约890万美元[484] - 2024年1月Fortress注册直接发行净收益约1020万美元[485] - 2023年10月，Checkpoint与权证持有人达成协议，以每股1.76美元的价格行使6325354份权证，总收益约1110万美元，净收益约1000万美元[489] - 2023年10月，Mustang向单一机构投资者发售920000股普通股和可购买1688236股普通股的预融资权证，总收益约440万美元[491] - 2023年11月，Avenue公开发售16633400个单位，总收益约500万美元，净收益约380万美元[493] - 2023年12月，Journey与SWK Funding LLC达成信贷协议，获得2000万美元定期贷款，其中1500万美元已发放，剩余500万美元可在12个月内提取[495] - 2023年经营活动净现金使用量较2022年减少5120万美元，主要因净亏损减少5980万美元和经营资产负债现金净减少1190万美元[496][497] - 2023年投资活动净现金使用量较2022年减少2080万美元，主要因2022年购买产品许可证和设备[496][498] - 2023年融资活动净现金提供量较2022年减少4260万美元，主要因偿还合作伙伴公司债务8130万美元[496][500] - 2023年现金及现金等价物和受限现金净增加较2022年增加2942.1万美元[496] 各业务线研发支出变化原因 - 野马公司研发支出减少是因审查产品候选组合及资源分配，停止部分项目开发及有费用报销[467] - 检查点公司研发支出减少780万美元，归因于制造成本和临床成本减少，部分被监管成本和许可费增加抵消[468] - 大道公司2023年研发增加主要归因于AJ201治疗SBMA的临床成本[468] 公司合作与授权相关财务 - 2023年8月，Journey与Maruho达成独家许可协议，获1900万美元预付款[420] - Cyprium将CUTX - 101资产转让给Sentynl，有望获总计1.29亿美元开发和销售里程碑付款及净销售特许权使用费，其中年净销售额达7500万美元以下为3%，7500万 - 1亿美元为8.75%，超1亿美元为12.5%[419] - 2021年10月AstraZeneca收购Caelum，向Fortress支付约5690万美元，Fortress有望获总计约1.48亿美元，其中BLA获批时获3180万美元[424][426] - 2023年4月Aevitas与4DMT达成资产购买协议，4DMT将向Aevitas支付高达约1.4亿美元的潜在后期开发、监管和销售里程碑款项[440] 公司产品临床进展 - 2023年1月Checkpoint向FDA提交cosibelimab生物制品许可申请，12月FDA发布完整回复信，预计2024年重新提交申请[420] - 2023年7月Checkpoint公布cosibelimab在局部晚期和转移性cSCC关键研究新数据，局部晚期cSCC客观缓解率55%、完全缓解率23%，转移性cSCC客观缓解率50%、完全缓解率13%[420] - 2024年1月Journey向FDA提交DFD - 29新药申请，3月FDA接受申请并设定处方药用户付费法案目标日期为11月4日[426] - 2024年1月Avenue与FDA就IV tramadol 3期安全研究协议和统计分析方法达成最终协议，研究将随机分配约300名患者[423][426] - CUTX - 101滚动新药申请正在进行，预计Sentynl于2024年完成[426] - 2023年10月公司与COH达成独家选择权协议，CIRM向COH授予1130万美元赠款用于CMV/HIV - CAR T细胞1期临床试验[431] - 2023年6月美国国家癌症研究所向COH授予320万美元赠款用于Triplex临床研究[431] - 美国国家过敏和传染病研究所可能为Triplex提供超2000万美元非稀释资金用于420名患者的2期研究[431] - Triplex用于HIV和CMV共感染成人的2期临床试验已完成入组，预计2024年公布顶线数据，该疗法或可降低多达170万接受治疗的HIV患者的高效抗逆转录病毒疗法强度[431] - 2023年12月Mustang公布MB - 106 CAR - T细胞疗法1/2期临床试验初始数据，滤泡淋巴瘤和华氏巨球蛋白血症患者总缓解率达100% [431] - 2023年第三季度Urica在美国启动dotinurad 1b期临床试验，预计2024年上半年公布数据[436] - 2024年3月Mustang公布MB - 101 1期临床数据，50%（29/58）的重度预处理患者病情稳定或改善至少两个月[434][436] - 2024年1月Avenue的AJ201治疗脊髓和延髓性肌萎缩症的1b/2a期研究完成患者入组，预计2024年第二季度公布顶线数据[440] - 2023年12月Avenue公布BAER - 101临床前数据，其在失神癫痫动物模型中以0.3 mg/kg的最小有效剂量完全抑制癫痫发作[440] 公司其他信息 - 目前有4家合作公司公开上市，2家与行业领导者达成战略合作伙伴关系[415] - 奥克树票据相关债务折扣按约16.13%的利率在其期限内摊销，截至2023年12月31日[451] - 公司为较小报告公司，非关联方持有的股份市值低于2.5亿美元或年收入低于1亿美元且非关联方持有的股份市值低于7亿美元[455] - 公司对部分子公司的基本所有权：1 Avenue为4%，Cellvation为79%，1 Checkpoint为9%等[457] - 截至2023年12月31日，Mustang 2021 S - 3架上注册声明下约1.956亿美元证券额度可用于销售[490] - 公司短期和长期合同义务包括长期债务、租赁和许可协议相关付款[502][504]

公司整体财务数据关键指标变化 - 2023年全年公司合并净收入达8450万美元，高于2022年的7570万美元[1][2][8] - 2023年公司合并研发费用（含许可证收购）为1.061亿美元，低于2022年的1.349亿美元[8] - 2023年公司合并销售、一般和行政成本为9410万美元，低于2022年的1.137亿美元[8] - 2023年公司归属于普通股股东的合并净亏损为6870万美元，即每股亏损8.47美元，小于2022年的9460万美元（每股亏损15.97美元）[8] - 截至2023年12月31日，公司合并现金、现金等价物和受限现金总计8340万美元，较2023年第三季度末增加870万美元，较2022年末减少9760万美元[8] - 2023年末总资产为16.7526亿美元，2022年末为29.4301亿美元，同比下降43.08%[13] - 2023年末总负债为16.5939亿美元，2022年末为24.4276亿美元，同比下降31.90%[13] - 2023年末股东权益（赤字）为1587万美元，2022年末为50025万美元，同比下降96.83%[13] - 2023年净收入为8.4513亿美元，2022年为7.5743亿美元，同比增长11.58%[15] - 2023年总运营费用为22.6855亿美元，2022年为27.9307亿美元，同比下降18.78%[15] - 2023年运营亏损为14.2342亿美元，2022年为20.3564亿美元，同比收窄30.08%[15] - 2023年净亏损为15.4154亿美元，2022年为21.3913亿美元，同比收窄27.93%[15] - 2023年归属于普通股股东的净亏损为6866.9万美元，2022年为9460.7万美元，同比收窄27.42%[15] - 2023年归属于普通股股东的基本和摊薄每股净亏损为8.47美元，2022年为15.97美元，同比收窄46.97%[15] - 2023年加权平均普通股基本和摊薄流通股数为811.0906万股，2022年为592.4967万股，同比增长36.90%[15] Journey Medical业务线数据关键指标变化 - 2023年Journey Medical总净收入为7920万美元，较2022年增加550万美元，增幅7%[6] - 2023年Journey Medical产品净收入为5970万美元，低于2022年的7100万美元[6] 公司资金筹集与潜在收益 - 2023年和2024年1月，公司通过注册直接发行和公开发行共筹集约3490万美元总收益[6] - 2021年AstraZeneca收购Caelum Biosciences时向公司支付约5690万美元，后续有望再获约1.48亿美元[6] 公司未来监管批准预期 - 未来18个月公司可能获得多达四项新药申请和生物制品许可申请的监管批准[1][2]

公司概况 - Fortress Biotech是一家专注于高效获取、开发和商业化或变现有前景的治疗产品和候选药物的创新生物制药公司[1] - 公司将参加第36届ROTH年会，并举行火炉聊天活动[2] - Fortress Biotech拥有七种上市处方药品和超过25个在研项目，涵盖了肿瘤学、罕见疾病和基因治疗等六个大市场领域[4]

公司业务 - Mustang Bio, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于将当今的细胞和基因疗法突破转化为治疗难治性癌症和罕见遗传疾病的潜在疗法[1] - Mustang计划进行首个针对复发性或难治性Waldenstrom巨球蛋白血症（WM）的CAR-T试验，预计将于2024年下半年治疗第一位患者，可能在2026年下半年获得最终结果[3] 2023年成就 - Mustang在2023年取得了许多重要的成就，包括MB-106的多中心阶段1/2临床试验的引人注目的中期数据，以及在Fred Hutch进行的MB-106阶段1/2单一机构临床试验中早期呈现的出色数据[2] 财务数据 - Mustang Bio, Inc. 在2023年底的资产总额为$17,742,000，较2022年底的$92,422,000大幅下降[27] - 公司在2023年的研发支出为$40,513,000，较2022年的$62,475,000有所减少[28] - Mustang Bio, Inc. 在2023年的净亏损为$51,602,000，较2022年的$77,525,000有所减少[28]

临床数据 - Mustang Bio, Inc.宣布MB-101（IL13Ra2-靶向CAR T细胞）的临床数据发表在《自然医学》杂志上，展示了MB-101对复发性和难治性恶性胶质瘤（包括胶质母细胞瘤）患者的安全性和临床活性[1] - 临床数据显示，在重度治疗过的患者中，50%（29/58）的患者至少在两个月内实现稳定疾病或更好的疗效，其中包括两个部分反应、一个完全反应（CR）以及在慈善使用下额外进行CAR-T周期后的第二个CR[3] - 通过双重肿瘤内（ICT）/脑室内（ICV）递送和优化的制造过程，治疗复发性胶质母细胞瘤的患者表现出比预期生存率高出约70%的中位总生存期改善[4]

文章核心观点 美国希望之城开展的1期CAR - T细胞疗法治疗胶质母细胞瘤试验显示出对无法治愈的脑肿瘤有临床活性，为脑癌治疗带来希望，后续还需更大规模研究确认成果并探索新方向 [1][5] 试验基本信息 - 试验由美国希望之城开展，研究成果发表于《自然医学》 [1] - 这是迄今最大规模的CAR - T疗法治疗实体瘤试验，评估靶向肿瘤相关抗原白介素 - 13受体α2（IL13Rα2）的CAR - T细胞，该产品由希望之城发明，野马生物独家授权 [2] 治疗挑战与方式 - 治疗脑癌的主要挑战是药物难以穿过血脑屏障，试验将CAR - T细胞直接输送到脑肿瘤和脑脊液中 [3] - 试验评估了三种给药途径：直接注射到肿瘤部位、注入脑脊液或同时注射到两个区域 [6] 治疗效果 - 58例复发性高级别胶质瘤患者中，29例治疗后至少两个月病情稳定，有2例部分缓解，1例完全缓解，另1例在额外CAR - T细胞治疗周期后完全缓解 [4] - 所有患者的中位总生存期为8个月，最后一组采用优化制造工艺并在肿瘤部位和脑脊液同时注射CAR - T细胞的患者，中位总生存期达10.2个月，高于复发性胶质母细胞瘤患者预期的6个月生存率 [7] 患者案例 - 58岁的彼得·瓦拉德斯2014年被诊断为高级别胶质瘤，脑部肿瘤手术切除3次，最后一次手术后被告知无法再次手术，2018年7月接受CAR - T细胞治疗，有轻微副作用，身体左侧部分瘫痪，至今未接受其他治疗 [8][9][10] 研究团队目标与发现 - 团队除评估IL13Rα2 CAR - T细胞局部给药的安全性和可行性外，还想了解哪些患者对该疗法反应最佳 [12] - 通过对递送部位的肿瘤和脑脊液采样，发现某些与生存以及CAR - T细胞给药和生物活性呈正相关的标志物 [13] 研究意义与特色 - 该试验成果建立在希望之城研究人员十多年合作基础上，体现了从科学发现到人体试验的转化，希望之城各团队协作及现场生产CAR - T细胞的能力使其具有独特优势 [14][15] 未来研究计划 - 未来需要在更大患者队列中进行随机研究，以确认和扩展与成功CAR - T疗法关键参数相关的发现 [16] - 团队计划开展试验，使CAR - T细胞对转化生长因子 - β具有抗性，以及研究组合不同CAR以靶向多种抗原并构建双特异性CAR [17] 试验支持与资金 - 试验得到癌症研究网关、美国食品药品监督管理局、加州再生医学研究所等机构的资助，野马生物也提供了部分资金 [20] 关于希望之城 - 希望之城成立于1913年，是美国最大的癌症研究和治疗组织之一，也是糖尿病等疾病的领先研究中心，其研究催生了众多癌症药物、人合成胰岛素和单克隆抗体 [21] - 希望之城拥有独立的、由美国国家癌症研究所指定的综合癌症中心，采用独特的综合模式为患者提供服务，其全国体系不断扩大，附属组织包括转化基因组学研究所和AccessHope™ [22]

合作开发 - Cyprium Therapeutics正在与Fortress Biotech合作开发AAV-ATP7A基因治疗，用于治疗Menkes病[1] 药物认定 - AAV-ATP7A基因治疗已获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药物认定[2] 协同作用 - AAV-ATP7A和CUTX-101在小鼠Menkes病模型中表现出协同作用[4] 成功治疗 - AAV-ATP7A和CUTX-101的联合治疗在小鼠模型中取得了成功，为Menkes病的治疗提供了新的希望[5]

产品销售 - 在2023年第三季度，Journey的商业组合中的八种品牌和三种通用处方皮肤科产品的净产品收入为1530万美元[190] - 在2023年前九个月，Journey的商业组合中的八种品牌和三种通用处方皮肤科产品的净产品收入为4460万美元[191] - Journey Medical与日本公司Maruho签订了独家许可协议，收到了1900万美元的非退款性预付款[192] 新药研发 - Checkpoint宣布了cosibelimab在局部晚期和转移性基底细胞癌的关键研究中的新数据，显示出比先前报告的更高的完全缓解率[193] - Cyprium完成了两项关于治疗Menkes病患者的CUTX-101铜组氨酸酸盐的关键研究，观察到治疗后死亡风险降低了79%[196] - Journey宣布了DFD-29用于治疗酒渣鼻的两项三期临床试验的积极头条数据[200] 公司收购与合作 - AstraZeneca收购了Caelum Biosciences，前Fortress子公司，为1500万美元的预付款，Fortress有权获得所有潜在里程碑支付的42.4%[203] - Cyprium与Sentynl Therapeutics签署了关于CUTX-101的发展和资产购买协议，Sentynl将承担开发和商业化CUTX-101的费用[197] 临床试验进展 - MB-106 CAR T细胞疗法在淋巴瘤患者中表现出良好的临床反应[216][217][218] - MB-106获得FDA孤儿药品认定，支持加速进行WM的关键第二阶段注册策略[219] 资金募集与现金流 - Fortress进行了公开发行，募集了约10.0万美元的资金[233] - Avenue进行了公开发行，募集了约5.0万美元的资金[234] - Mustang进行了注册直接发行，募集了约4.4万美元的资金[236] - 公司截至2023年9月30日的现金及现金等价物为7230万美元，其中Fortress和私人子公司的现金占3600万美元，Checkpoint占180万美元，Mustang占960万美元，Journey占2470万美元，Avenue占20万美元[281]