公司产品 - Fennec Pharmaceuticals是一家小市值、商业阶段的生物技术公司，其产品PEDMARK是一种钠硫代硫酸盐的独特配方，用于降低儿童接受铂类化疗时的听力损失风险[1] - PEDMARK于2022年秋季推出，公司最近发布了2023年第四季度和2023年的销售指导，预计为9.2-9.7百万美元和20.7-21.2百万美元[2] 销售计划 - 公司计划在2024年5月或6月开始在德国销售PEDMARK，为此他们已经获得了欧洲药品管理局的批准[3] 合作关系 - 公司希望与欧盟合作伙伴建立合作关系，以促进产品的更完整推出，提供资产的验证，并增加资产负债表[4]

产品获批与上市情况 - 公司唯一产品PEDMARK®于2022年9月20日获FDA批准，10月17日在美国上市，2023年1月被纳入NCCN临床实践指南[118] - 2023年6月，PEDMARQSITM（美国称PEDMARK®）获欧盟委员会营销授权，有长达10年的数据和市场保护，公司计划2024年在欧盟推出[119] 产品市场独占与专利情况 - PEDMARK®获孤儿药独家经营权，自2022年9月20日FDA批准起7年内市场独家，目前有3项专利，2039年到期，公司还在申请更多专利[123] 公司净亏损情况 - 2023年前9个月净亏损约1340万美元，2022年同期净亏损1690万美元；截至2023年9月30日，累计亏损约2.166亿美元（2022年12月31日为2.032亿美元）[129] 公司资金状况 - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物共计1240万美元，加上产品销售现金和剩余2000万美元可转换票据融资，预计至少未来12个月资金充足[129] 2023年第三季度PEDMARK®产品销售数据 - 2023年第三季度，PEDMARK®产品净销售额为651.5万美元，毛利润为618.4万美元，成本为33.1万美元[133] 2023年第三季度费用变化情况 - 2023年第三季度，研发费用较2022年同期减少83.4万美元，销售和营销费用为338.4万美元，一般和行政费用减少324.8万美元[133] - 2023年第三季度，利息费用较2022年同期增加73.7万美元，主要因利率上升和债务增加2000万美元[134] 2023年前9个月PEDMARK®产品销售数据 - 2023年前9个月，PEDMARK®产品净销售额为1151.7万美元，毛利润为1094.3万美元，成本为57.4万美元[137] 2023年前9个月费用变化情况（部分数据） - 2023年前9个月，研发费用较2022年同期减少339万美元，销售和营销费用为825.5万美元，一般和行政费用增加57.7万美元[137] 2023年前9个月产品销售整体数据 - 2023年前9个月净产品销售额为1.1517亿美元，毛利润为1.0943亿美元，产品销售成本为574万美元[138] 2023年前9个月费用变化情况（完整数据） - 2023年前9个月研发费用较2022年同期减少3390万美元，销售和营销费用为8255万美元，一般和行政费用较2022年同期增加577万美元，法律费用减少399万美元[138] 2023年前9个月其他财务数据变化 - 2023年前9个月Processa股票未实现损失为43万美元，低于2022年同期的126万美元；外币交易收益为3万美元，而2022年同期为损失6万美元；摊销费用为217万美元，高于2022年同期的79万美元；利息费用增加2245万美元，利息收入增加284万美元[139] 公司资产负债相关数据变化 - 截至2023年9月30日，现金及现金等价物为1.2399亿美元，低于2022年12月31日的2.3774亿美元；其他流动资产增加3593万美元，流动负债减少695万美元，营运资金减少7087万美元[141][142] 公司现金流情况 - 2023年和2022年前9个月经营活动净现金使用量分别为1.2283亿美元和1.1256亿美元，融资活动净现金提供量分别为90.8万美元和1990.8万美元，净现金流分别为 - 1137.5万美元和865.2万美元[143] 公司股权情况 - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，普通股分别为2.6633亿股和2.6361亿股，认股权证均为15万股，股票期权分别为500.5万股和453.9万股，总数分别为3178.8万股和3105万股[147] 公司现金账户情况 - 截至2023年9月30日，现金账户约为200.7万美元，储蓄和货币市场账户为1039.2万美元，货币市场账户金额远超FDIC保险的25万美元[148] 公司投资政策 - 公司投资政策旨在实现本金保全、流动性和投资回报，投资有评级和期限等限制，避免交易或投机性投资[149] 公司资产负债表外安排情况 - 公司自成立以来无重大资产负债表外安排[151] 公司重大合同义务情况 - 除俄勒冈健康与科学大学协议、租赁协议和年度报告披露的遣散费外，无其他重大合同义务和承诺[152]

财务数据和关键指标变化 - 公司在第三季度录得净销售额6.5亿美元,较上一季度增长约96% [12][31][32] - 公司自第一季度以来净销售额已经增长超过3倍,从第一季度的1.7亿美元增长到6.5亿美元 [12] - 公司总营业费用在第三季度保持良好控制,在预期范围内 [34][35][36] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司PEDMARK产品在美国的采用率持续提高,已有约20%的目标医疗中心开具了处方 [17] - 公司已在多家主要儿科医疗中心获得药物目录准入批准 [18] - 公司产品在各地区均有医生开具处方,采用情况令人鼓舞 [19] - 公司产品已覆盖多种肿瘤类型,包括肝母细胞瘤、骨肉瘤和生殖细胞瘤 [19] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司产品在美国获得了广泛和有利的支付者覆盖,约50%的患者有商业保险,另50%有政府医疗保险 [20] - 公司已获得欧盟和英国PEDMARQSI产品的批准,将成为欧洲首个获批的治疗此适应症的产品 [21][27] - 公司正在评估在欧洲的最佳商业路径,无论选择独立运营还是合作伙伴,欧洲都是一个重要的增长机会 [22] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司商业策略重点是将PEDMARK确立为处方顺铂疗法的必要补充药物,降低获取障碍,提供快速响应 [23] - 公司正加强销售团队,针对社区肿瘤中心的青少年和成年患者群体进行销售 [26] - 公司认为顺铂仍将是儿童癌症治疗的主要药物,不会被其他药物所替代 [104] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对PEDMARK在美国的商业进展感到鼓舞,有信心保持这一势头 [12] - 公司认为欧洲是另一个重要的增长机会,正在评估最佳的商业路径 [22] - 公司有信心凭借现有资金和PEDMARK收入预测,可以为运营提供至少12个月的资金支持 [40] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Chase Knickerbocker 提问** 提问公司是否有望在第四季度实现现金流正转 [43] **Robert Andrade 回答** 公司第三季度营业费用保持良好控制,有望在收入增长的推动下在第四季度实现现金流正转 [46][47] 问题2 **Naureen Quibria 提问** 公司关注的主要销售指标有哪些 [62] **Rosty Raykov、Adrian Haigh 回答** 公司关注的主要指标包括:获得药物目录准入、重复订单、总销售额和销售收入 [63][64][65][71] 问题3 **Charles Duncan 提问** 公司未来一年在美国市场的目标是什么,预计哪个患者群体贡献会更大 [80] **Rosty Raykov 回答** 公司未来一年的目标是在儿童、青少年和成人患者群体实现均衡增长,预计青少年和成人患者群体贡献会更大 [81][82][83]

公司整体财务亏损情况 - 公司2023年上半年净亏损约1130万美元，2022年同期净亏损880万美元；截至2023年6月30日，累计亏损约2.145亿美元，2022年12月31日为2.032亿美元[124] 公司现金状况及需求 - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物共计1500万美元，产品销售现金加上剩余2000万美元可转换票据融资，预计至少未来十二个月可满足现金需求[124] - 截至2023年6月30日，现金及现金等价物为14958美元，较2022年12月31日的23774美元减少；其他流动资产增加1419美元；流动负债减少830美元；营运资金减少6567美元[135][136] - 截至2023年6月30日，公司现金账户约有350万美元，储蓄和货币市场账户有1150万美元[142] PEDMARK产品销售及成本数据（季度） - 2023年第二季度，PEDMARK产品净销售额为332.5万美元，成本为14.8万美元，毛利率为317.7万美元[127] PEDMARK产品销售及成本数据（上半年） - 2023年上半年，PEDMARK产品净销售额为500.2万美元，成本为24.3万美元，毛利率为475.9万美元[132] - 2023年上半年净产品销售额为5002美元，毛利润为4759美元，产品销售成本为243美元[133] 公司费用数据（季度） - 2023年第二季度，研发费用为8000美元，较2022年同期减少112.3万美元；销售和营销费用为234万美元；一般和行政费用为549.5万美元，较2022年同期增加161.7万美元[127] 公司费用数据（上半年） - 2023年上半年，研发费用为1.2万美元，较2022年同期减少255.6万美元；销售和营销费用为487.1万美元；一般和行政费用为981.2万美元，较2022年同期增加382.5万美元[132] - 2023年上半年研发费用较2022年同期减少2556美元，销售和营销费用为4871美元，一般和行政费用较2022年同期增加3825美元[133] PEDMARK产品获批及授权情况 - 2022年9月20日，PEDMARK获FDA批准，用于降低顺铂治疗相关耳毒性风险；2022年10月17日，在美国上市[112] - 2023年6月，PEDMARK在欧盟获营销授权，可提交PUMA申请，享有长达10年数据和市场保护[113] - 2023年1月，PEDMARK获孤儿药独家经营权，自2022年9月20日FDA批准起7年内享有市场独占权[116] PEDMARK产品专利情况 - PEDMARK在美国和国际上有三项专利，分别于2039年到期，公司还在继续申请其他专利[118] 公司其他财务指标变化 - 2023年上半年Processa股票未实现损失为30美元，低于2022年同期的99美元；外币交易收益为14美元，而2022年同期为损失2美元；摊销费用为145美元，高于2022年同期的15美元；利息费用较2022年同期增加1508美元；利息收入较2022年同期增加206美元[134] 公司现金流量情况 - 2023年和2022年上半年经营活动净现金使用量分别为9523美元和6246美元，融资活动提供的净现金分别为707美元和61美元，净现金流分别为 - 8816美元和 - 6185美元[137] 公司股权情况 - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，普通股分别为26509千股和26361千股，认股权证均为150千股，股票期权分别为4887千股和4539千股，总数分别为31546千股和31050千股[141] 公司投资政策 - 公司投资政策旨在实现本金保全、流动性和投资回报，投资有评级和期限等限制[143] 公司表外安排情况 - 公司自成立以来没有重大表外安排[145] 公司合同义务情况 - 除俄勒冈健康与科学大学协议、租赁协议和年度报告中披露的遣散费外，无其他重大合同义务和承诺[146]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第二季度净产品销售额为330万美元，第一季度为170万美元，净收入增长98% [14] - 2023年第二季度G&A为550万美元，第一季度为440万美元，增长主要归因于非现金员工薪酬 [14] - 2023年第二季度研发费用可忽略不计，因公司获FDA批准PEDMARK后降低了研发成本 [15] - 2023年第二季度销售和营销费用为230万美元，第一季度为250万美元 [15] - 2023年第二季度GAAP净亏损为540万美元，即每股0.21美元，第一季度GAAP净亏损为500万美元，即每股0.19美元 [15] - 第二季度末现金、现金等价物和投资证券约为1500万美元，包括第二季度根据现有Petrichor可转换债务工具提取的2500万美元资本 [16] - 第二季度现金消耗约为340万美元，第一季度为550万美元，预计2023年月均现金运营费用约为200万美元 [16] 各条业务线数据和关键指标变化 - 第二季度新开处方PEDMARK的儿科医院中心实现两位数增长，现有客户持续重复订购 [4] - 第三季度初，主要儿科医院中心已批准该产品列入处方集 [4] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国各地区均有医疗保健专业人员开具PEDMARK处方，目标客户的采用率随时间推移而增加 [5] - 产品在多种肿瘤类型的患者中得到使用，包括肝母细胞瘤、骨肉瘤等 [5] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司商业战略聚焦于将PEDMARK确立为为局部非转移性实体瘤儿童开顺铂疗法时的必要补充剂，减少获取障碍，确保快速响应产品问题，使Fennec成为儿科肿瘤学界首选合作伙伴 [2] - 公司建立了Fennec HEARS患者服务和支持项目，组建强大商业团队执行PEDMARK在美国的营销、分销、获取和推出工作，销售团队重点针对约200家推动80%顺铂使用的儿科医院中心 [3] - 公司继续评估在欧洲和世界其他地区的最佳商业途径，可选择独自开展业务、与合作伙伴合作或两者兼用，认为欧洲是创造股东价值的重要机会 [7] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 团队的努力和执行成果在第二季度98%的净收入增长中开始显现，公司将继续执行战略推出计划，有信心在美国市场建立份额 [6] - 欧盟批准后需尽快开展工作以确保产品快速成功推出，同时加速PEDMARK在美国的采用，获得关键药房委员会批准并将其纳入所有治疗方案的标准护理至关重要 [10][11] 其他重要信息 - Pedmarqsi获儿科使用营销授权（PUMA），包括8年加2年的数据和市场保护 [1] - 公司宣布Adrian Haigh加入执行管理团队担任首席运营官，他曾在PTC Therapeutics和Gentium任职，在Gentium被Jazz Pharmaceuticals以10亿美元收购中发挥关键作用 [7][8] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 200个重点客户中目前的客户数量及市场渗透率 - 公司暂不提供具体客户数量，但目前情况与上一季度同期相比有显著增长，处方客户数量呈两位数增长，且在一些大型儿科肿瘤机构取得了重大P&C胜利，未来还有更多P&T委员会待审批 [21] 问题2: 美国顺铂短缺是否影响产品推广 - 儿科肿瘤领域未受顺铂短缺影响，目前听到较多的是奈达铂短缺 [22] 问题3: 聘请Adrian Haigh担任首席运营官的意义 - Adrian Haigh拥有必要经验，可帮助公司在欧洲开展产品推出工作，监督美国销售组织、医疗事务和获取合作机会等 [24] 问题4: 欧洲产品推出的相关情况及潜在推出时间 - 公司正在评估所有选项，预计产品将于明年第一季度末推出，需在11月底前申请德国特殊许可证，同时已开始为主要国家准备HTA档案 [27] 问题5: 是否有中心对患者进行重复给药，学术中心签约情况及治疗患者占比 - 不同中心情况不同，有些中心多数医生使用该产品，有些中心一半医生使用，产品分布在学术中心和一些小型医院之间，公司近期获得了一些主要学术中心的合作，期待后续订单 [29][33][34]

财务数据和关键指标变化 - 公司报告了PEDMARK产品销售额1.9百万美元,转化为净产品销售额1.7百万美元 [34] - 一般和行政费用为4.3百万美元,较上年同期增加2.2百万美元 [35] - 研发费用下降1.4百万美元,主要是PEDMARK获批后相关费用转为一般和行政费用或资本化为存货 [36] - 公司新增销售和营销费用2.5百万美元,包括分销、物流、广告等 [37] - 公司GAAP净亏损为6百万美元,每股亏损0.23美元 [38] - 公司现金、现金等价物和投资证券余额为18.4百万美元,包括从Petrichor可转债融资25百万美元 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司产品PEDMARK覆盖了多种实体瘤,包括神经母细胞瘤、中枢神经系统肿瘤、骨肉瘤、生殖细胞瘤等 [14] - 公司产品PEDMARK在不同年龄段患儿中的用量会有所不同,较大患儿用量较高,较小患儿用量较低 [44][45] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司在美国市场的PEDMARK商业化取得进展,已在主要学术中心和区域医疗机构实现销售 [21][22] - 公司产品获得广泛和有利的医保报销覆盖,约50%患儿有商业保险,50%有政府医保 [23][24] - 公司产品获得CMS永久J编码,有助于简化报销流程,预计将带来更多患者使用 [24][25] - 部分大型学术中心尚未纳入PEDMARK,需要经过长达一年的处方委员会审批流程 [26][27] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司商业化策略包括建立PEDMARK作为联合用药的必要补充、降低使用障碍、建立客户服务支持等 [16][17][18][19] - 公司已建立专注于200家儿科医院的销售团队,这些医院占据80%的顺铂使用量 [19] - 公司正在评估欧洲市场的最佳商业化路径,包括独立运营或寻求合作伙伴 [30][31] - 公司产品PEDMARK获得FDA孤儿药资格认定,享有7年市场独占期至2029年 [29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为PEDMARK商业化正在稳步推进,第二季度和下半年将加速增长 [27] - 公司有信心通过专注的商业化策略在美国市场获得较高的市场份额 [27] - 公司预计未来12个月内可实现收支平衡 [57] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Chase Knickerbocker 提问** 询问Q4和Q1季度收入增长动力,是否存在库存影响 [42] **Rostislav Raykov 回答** 解释不同患儿用量差异导致季度收入变化,没有库存影响 [43][44][45] 问题2 **Raghuram Selvaraju 提问** 询问早期采用医院的占比及其患者规模,未来R&D和G&A支出预期 [61] **Rostislav Raykov 回答** 说明早期采用医院的患者规模情况,R&D支出预计不超过总支出10%,G&A支出已经合理精简 [64][67][69][70] 问题3 **Naureen Quibria 提问** 询问目前客户复购情况及患者覆盖保险情况 [78] **Rostislav Raykov 回答** 说明通过处方委员会后客户复购情况良好,所有患儿均获得保险报销覆盖 [79][80][83][84]

公司整体财务亏损情况 - 公司2023年第一季度净亏损约610万美元，2022年同期净亏损370万美元；截至2023年3月31日，累计亏损约2.093亿美元（2022年12月31日为2.032亿美元）[130] - 2021年6月30日至2023年3月31日八个季度均为净亏损，2023年3月31日净亏损6052000美元，基本和摊薄后每股净亏损均为0.23美元[137] 公司现金状况及资金需求 - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物共计1840万美元，加上产品销售现金和剩余2000万美元可转换票据融资，预计至少未来十二个月可满足现金需求[131] - 2023年3月31日现金及现金等价物为18390000美元，较2022年12月31日的23774000美元减少[139] - 2023年3月31日现金账户约有5700000美元，储蓄和货币市场账户有12700000美元[144] PEDMARK产品业务线数据 - 2023年第一季度PEDMARK产品净销售额为167.7万美元，2022年同期为0 [133] - 2023年第一季度产品销售成本为9.5万美元，2022年同期为0 [133] - 2023年第一季度毛利润为158.2万美元，2022年同期为0 [133] 公司各项费用数据 - 2023年第一季度研发费用为4000美元，占比0%，较2022年同期减少143.3万美元[133] - 2023年第一季度销售和营销费用为253.1万美元，占比37%，2022年同期为0 [133] - 2023年第一季度一般和行政费用为431.7万美元，占比63%，较2022年同期增加220.8万美元[133] - 2023年第一季度利息费用为79.8万美元，较2022年同期增加74万美元，原因是利率上升和债务增加2万美元[133][136] PEDMARK产品获批及经营权情况 - PEDMARK于2022年9月20日获FDA批准，2023年1月获孤儿药独家经营权，有效期至2029年9月20日[116][119] 公司其他流动资产、负债及营运资金情况 - 2023年3月31日其他流动资产较2022年12月31日增加318000美元，流动负债减少589000美元，营运资金减少4478000美元[139] 公司经营与融资活动现金流量情况 - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为5577000美元，2022年同期为2856000美元；融资活动提供净现金193000美元，2022年同期为15000美元[140] 公司股权数量变化情况 - 截至2023年3月31日，普通股数量为26411000股，较2022年12月31日增加50000股；股票期权为5032000股，较2022年12月31日增加493000股[143] 公司投资政策及分类情况 - 公司投资政策优先考虑本金保全、流动性和投资回报，投资有评级和期限等限制[145] - 公司将购买时原始期限超三个月且到期不超十二个月的固定收益投资分类为流动资产[146] 公司资产负债表外安排情况 - 公司自成立以来无重大资产负债表外安排[147] 公司重大合同义务和承诺情况 - 除财务报表中提到的俄勒冈健康与科学大学特许权协议和2022年年报披露的遣散费外，无其他重大合同义务和承诺[148]

PEDMARK®产品获批与上市情况 - 2022年9月20日，公司产品PEDMARK®获FDA批准，用于降低1个月及以上局部、非转移性实体瘤儿科患者使用顺铂相关的耳毒性风险；10月17日宣布该产品在美国上市[13] - PEDMARK®已获FDA营销批准，但未获任何可比外国当局批准[172] - 公司自1996年9月成立以来主要从事研发活动，2022年末PEDMARK®获批后开始在美国产生产品销售收入[188] PEDMARK®相关专利情况 - 公司目前有3项PEDMARK®相关专利列于FDA橙皮书中，“728”和“984”专利将于2039年到期，“190”专利将于2038年到期；预计2023年第一或二季度将再获批一项专利，该专利将于2039年到期[18] - 公司拥有两个涵盖PEDMARK®及其他潜在硫代硫酸钠制剂的专利家族，已获3项美国专利，另有1项待批准，6项美国专利申请待决，多个国家和地区的申请也在进行中，相关专利若获批将于2039年7月到期[30][31] - 公司从俄勒冈健康与科学大学独家授权一项专利家族，包括已获批的US '190专利和一项待决申请，US '190专利将于2038年1月到期，待决申请若获批将于2037年11月到期[31][32] - 2022年4月5日、11月9日和2023年1月23日，USPTO分别就PEDMARK®制剂相关专利发布相关通知，预计2023年第二季度再获批一项专利，相关专利若获批将于2039年7月到期[35] - 公司将US '190专利和US '728专利列入FDA橙皮书，US '984专利于2022年12月14日列入，USSN 17/871,825获批后将列入，另有多项专利申请获批后有资格列入[37] - 2021年10月29日，Hope Medical对公司的US '190专利和US '363专利提起双方复审（IPR）请求，预计2023年5月出结果[39][40][42][43] - 2022年12月1日，公司收到CIPLA通知，其提交了PEDMARK®仿制药的ANDA申请，并对公司的US '190、US 11,291,728和US 11,510,984专利进行Paragraph IV认证，专利到期日期分别为2038年1月、2039年7月[45] PEDMARK®市场独占权情况 - 2023年1月公司获得PEDMARK的孤儿药独家经营权，自2022年9月20日FDA批准起提供7年市场独占期至2029年9月20日[17] - 公司计划在上市许可申请获批后申请儿科用药市场授权，获批后将获得10年市场独占期[38] - 若公司在收到有效Paragraph IV通知后45天内提起诉讼，有权获得30个月的FDA批准延期，且因孤儿药独占权，FDA至少7年内不会批准CIPLA的ANDA申请（PEDMARK®于2022年9月20日获FDA批准）[46] - 公司计划在MAA获批后申请PUMA，获批后可在欧洲获得10年市场独占权[47] 市场需求情况 - 美国和欧洲估计每年有超10000名儿童接受铂类化疗[20] 欧洲药品审批进展 - 2018年8月，欧洲药品管理局儿科委员会接受公司硫代硫酸钠的儿科调查计划；2020年2月提交预防顺铂化疗耳毒性的上市许可申请，EMA正在审查[25][26] 公司合作与运营相关 - 公司与OHSU于2013年2月20日签订独家许可协议，2015年5月18日进行修订，协议有效期至最后一个许可专利到期或8年，以较晚者为准[55][56][58] - 公司作为虚拟药品制造商，依赖合同制造商和包装商，且变更需FDA批准，制造商需符合cGMPs规定[51][53] - 公司与API供应商和第三方合同制造商签订了协议[52] - 公司运营可能受COVID - 19疫情影响，但目前未造成重大影响[59] 产品竞争情况 - PEDMARK®面临竞争，潜在竞争药物包括D - 甲硫氨酸、SPI - 3005等，且复方硫代硫酸钠可能更便宜[60][61][62] 药品监管相关 - 公司产品生产、研发受全球政府监管，美国由FDA监管，加拿大由TPD监管[70][72] - 美国和加拿大癌症相关疗法药物审批步骤及时间：临床前研究18 - 24个月，1期临床试验约1年，2期临床试验1 - 2年，3期临床试验2 - 4年，营销申请审核12 - 18个月[73][74][78] - 2期临床试验通常在15 - 50名患者中进行，3期临床试验在几百到几千名患者中进行[74][78] - 欧洲药品审批流程与美加不同，可能需额外测试，审批时间不定[77] - 药品获批后，FDA对产品标签、生产工艺等变更有严格审查要求，部分变更需提前30天提交补充申请[79][80] - FDA可能要求获批药品进行上市后测试和监测，如4期临床试验和REMS[81] - 药品制造商及相关实体需向FDA注册，接受定期检查，违规将面临法律或监管行动[82] - 生产工艺变更常需FDA预先批准，制造商要确保cGMP合规[83] - FDA撤回药品批准的情况包括药品不安全、缺乏有效性证据等，还可能要求修订标签或开展上市后研究[84] - FDA严格监管药品广告和促销活动，违规会导致法律或监管行动及声誉和经济损失[85] - 公司业务受美国FDA、州监管机构及外国法规监管，在外国销售产品需获当地营销授权[90][113] - 欧盟药品批准申请可集中或分散提交，集中程序获批可在欧盟全境销售[114] 市场独占期法规情况 - 罕见病是指在美国影响少于20万个体的疾病或病症，获孤儿药认定且首个获批的产品有7年市场独占期[91] - 儿科用药市场授权（PUMA）由欧盟委员会基于欧洲药品管理局审查授予，适用于18岁以下儿童，获批药物有8 + 2年监管数据和市场保护期[92][94] - 新药申请（NDA）获批新化学实体（NCE）有5年市场独占期，特定批准条件或产品变更有3年独占期[101][102] - 简略新药申请（ANDA）开发通常无需新的临床前或临床研究，但需生物等效性研究，首个含IV段认证的ANDA获批后有180天通用名药市场独占期[108][109] - 505(b)(2) NDA可部分依赖FDA先前对类似产品的批准或已发表文献，可能有3年市场独占期[104][107] - 美国孤儿药指治疗患病人数少于20万或开发成本无法从美国销售中收回的罕见病药物，获首个FDA批准后有7年排他期[123] - 美国儿科独占权可在现有监管独占期基础上额外增加6个月营销保护[125] - 欧盟孤儿药针对每1万人中患者数为5人及以下的疾病，获指定后有8年数据独占期、2年营销独占期及可能的1年延长期[127][128] 药品审批相关规定 - FDA需在收到申请60天内确定药物候选者是否符合快速通道指定资格[130] - 符合条件的药物候选者可获得优先审查，时间为提交完整新药申请后6 - 8个月[136] - 临床试验结果披露在某些情况下可延迟至试验完成后最多2年[137] 药品回扣与费用相关 - 创新药基本回扣为季度平均制造商价格（AMP）的23.1%或AMP与最佳价格之差中的较高者，非创新药为13% [145][146] - 创新药额外回扣基于当前AMP较基线AMP的增加额，非创新药类似但基线AMP季度不同[145][146] - 自2024年1月1日起，药物回扣上限将取消[145] - 2022财年，ANDA申请费为每个申请225,712美元，国内成品剂型设施费为每个195,012美元，国外为每个210,012美元，国内活性药物成分设施费为每个42,557美元，国外为每个57,557美元[111] - 公司需向CMS报告支付给医生等的款项及投资权益信息，未提交将面临民事罚款[142] - 2019年起，Medicare Part D受益人达到初始覆盖限额后支付25%品牌药成本，药企需为医保受益人在覆盖缺口提供70%药品折扣[150] - FSS向四个联邦机构提供的药品价格不得高于联邦最高限价，该价格至少比上一年非联邦平均制造商价格低24%[151] - 若制造商故意报告虚假价格，每项错误将面临10万美元民事罚款[153] - 2011 - 2018年，品牌药制造商年度总费用在25亿至41亿美元之间，2019年及以后保持在28亿美元[157] 公司人员与财务数据 - 截至2022年12月31日，公司约有36名员工，其中25人在商业部门，2人在研发部门[159] - 2022和2021财年，研发费用分别为350万美元和500万美元，公司减少了PEDMARK®相关研发费用[164] - 公司有重大亏损历史，自成立以来产品销售收入有限[174] - 公司2022年净亏损约2371万美元，2021年净亏损约1735万美元，截至2022年12月31日累计亏损约2.032亿美元[184] - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物为2380万美元，预计至少可满足未来12个月的运营和资本需求[189] 产品商业化风险 - 公司仅依靠PEDMARK®单一产品，且商业经验有限，PEDMARK®的商业化面临诸多风险[190] - 公司PEDMARK®的商业化成功依赖于对患者和医生的教育、满足监管要求、市场推广等多方面能力[191][192] - 公司PEDMARK®的销售和营销能力维护及与第三方合作均存在风险，可能影响产品商业化[194][197] - 公司业务面临激烈竞争，竞争对手在资源、研发、审批、制造和营销等方面更具优势[199] - 公司依赖与学术机构和第三方的合作，合作协议终止或合作方表现不佳可能对业务产生重大不利影响[201][202][205] - 公司产品的监管审批耗时、昂贵且不确定，可能导致意外高额费用并延迟海外销售[206] - 即使产品获得海外监管批准，也会受到标签、促销活动监管以及禁止非标签用途营销的限制[207] 生产与合规风险 - 公司和第三方制造商需遵守适用的cGMP法规，包括质量控制和质量保证要求及记录维护[208] - 公司外包给第三方的制造设施须经FDA批准并接受额外检查[208] - 2020年8月和2021年11月公司因第三方制造设施缺陷收到FDA的CRL[208] - 若公司未遵守FDA或其他法规，可能面临声誉损害和制裁[209] - 制裁原因包括资金不足、药物无效、患者有严重副作用等[209] - 制裁措施包括延迟、警告信和罚款[210] - 制裁措施包括产品召回或扣押及销售禁令[210] - 制裁措施包括FDA或其他监管机构拒绝审查待处理申请[210] - 制裁措施包括生产全部或部分暂停[211] - 公司依赖第三方供应原材料、开展临床试验和制造PEDMARK®，若第三方表现不佳或违规，将对业务产生重大不利影响[178] - PEDMARK®销售依赖付款方报销，付款方有成本控制压力，特定市场报销可能受限或无法报销[178]

产品与市场 - PEDMARK®获得FDA批准，旨在降低与顺铂相关的耳毒性风险，适用于1个月及以上的局部非转移性实体肿瘤儿童患者[4] - PEDMARK®的注册试验显示，使用PEDMARK®的患者相比单独使用顺铂，听力损失的相对风险降低了42%[5] - 美国市场每年约有5,016例儿童固体肿瘤病例，其中约70%为局部非转移性病例[10] - 欧洲市场每年约有5,925例儿童固体肿瘤病例，其中约70%为局部非转移性病例[10] - PEDMARK®在美国市场享有7年的市场独占权，并获得孤儿药资格[3] - 目标是覆盖约500个儿科医院中心，其中80%的顺铂使用由关键中心驱动[26] - PEDMARK®被确立为在儿童局部非转移性实体瘤中使用顺铂治疗时的必要辅助药物[23] 用户数据与市场覆盖 - 60%至90%的儿童在接受顺铂治疗后会发展为不可逆的耳毒性[17] - 85%以上的局部非转移性疾病儿童的5年生存率为85%或更高，耳毒性的长期影响需引起重视[16] - 57%的儿童在治疗前、治疗中和治疗后未进行全面的听力监测[16] - 48%的儿科肿瘤患者由商业保险覆盖，50%由医疗补助覆盖[28] 财务与运营 - 2021年现金消耗为1420万美元，当前现金及现金等价物为2980万美元[31] - 2022年9月30日的债务为2500万美元[31] 临床试验与安全性 - 临床试验中，超敏反应发生率为8%至13%[35] - 超钠血症在临床试验中发生率为12%至26%[37] - 低钾血症在临床试验中发生率为15%至27%[37] - PEDMARK®的主要不良反应包括呕吐、恶心、血红蛋白减少和超钠血症[39] 其他策略 - Fennec HEARS为需要财务和产品获取支持的患者提供单一来源的项目[29]

产品获批与上市情况 - 2022年9月20日公司产品PEDMARK®获FDA批准，10月17日宣布在美国商业上市[102] 产品专利情况 - PEDMARK®有两项专利列于FDA橙皮书，“190”和“728”专利分别将于2038年和2039年到期，另有两项专利预计2022年Q4或2023年Q1获批，2039年到期[105] 收入与亏损情况 - 截至2022年9月30日，公司未从PEDMARK®销售获得收入，2022年前九个月净亏损约1690万美元，2021年同期净亏损1290万美元[110][111] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损约1.963亿美元（2021年12月31日为1.795亿美元）[111] - 2022年前三季度净亏损1685.7万美元，较2021年同期增加393.8万美元[119] 资金状况 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物共计2980万美元，加上剩余2000万美元可转换票据，预计至少未来十二个月资金充足[112] - 2022年9月30日现金及现金等价物为29752千美元，2021年12月31日为21100千美元，增加了8652千美元[121] - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为11256千美元，融资活动提供的净现金为19908千美元，净现金流为8652千美元[125][128] - 2022年9月30日货币市场投资和储蓄账户为29314千美元，2021年12月31日为21018千美元[141] 费用情况 - 2022年第三季度研发费用为84.6万美元，占比11%，较2021年同期减少39.6万美元；一般及行政费用为705.3万美元，占比89%，较2021年同期增加412.2万美元[116] - 2022年前三季度研发费用为341.4万美元，占比21%，较2021年同期减少104.4万美元；一般及行政费用为1304万美元，占比79%，较2021年同期增加448.2万美元[119] - 2022年前九个月研发费用较2021年同期减少1044美元，主要因制造活动和监管费用下降[120] - 2022年前九个月一般及行政费用较2021年同期增加4482美元，主要与法律费用、非现金股权补偿和员工增加导致的工资上涨有关[120] - 2022年9月30日研发费用为846美元，前九个月为3414美元，2021年同期分别为1242美元和4458美元[135] 其他收支情况 - 2022年第三季度未实现证券损失为2.7万美元，外币交易损失为0.4万美元，摊销费用增加5.6万美元，利息费用增加6.4万美元，利息收入增加1.1万美元[116][117] - 2022年前三季度未实现证券损失为12.6万美元，外币交易损失减少3000美元，摊销费用增加7.1万美元，利息费用增加17万美元，利息收入增加1000美元[119] - 截至2022年9月30日，Processa股票未实现损失为126美元，而2021年同期为收益137美元[120] - 截至2022年9月30日，外币交易损失为6美元，2021年同期为9美元[120] 资产与负债情况 - 2022年9月30日其他流动资产为401千美元，较2021年12月31日的1287千美元减少了886千美元[121][123] - 2022年9月30日流动负债为2927千美元，较2021年12月31日的1654千美元增加了1273千美元[121][123]