公司产品信息 - 公司唯一处于临床开发阶段的候选产品是PEDMARKTM，用于预防1个月至18岁局部、非转移性实体瘤患者顺铂化疗引起的耳毒性[99] - 2018年3月，PEDMARKTM获得美国FDA突破性疗法和快速通道指定，还获得美国孤儿药指定[105] - 公司自2013年以来研发工作专注于PEDMARKTM的开发[151] 市场规模信息 - 在美国和欧洲，估计每年有超过10000名儿童可能接受铂类化疗[103] 财务亏损情况 - 2020年9月30日止九个月净亏损1490万美元，2021年9月30日止九个月净亏损约1290万美元[127] - 截至2021年9月30日，累计亏损约1.751亿美元（2020年12月31日为1.621亿美元）[127] 临床研究数据（SIOPEL 6研究） - SIOPEL 6研究中，109名随机患者（52名仅用顺铂，57名顺铂+STS）可评估，顺铂组三年无事件生存率为78.8%，顺铂+STS组为82.1%；顺铂组三年总生存率为92.3%，顺铂+STS组为98.2%[117] - SIOPEL 6研究中，前101名可评估患者里，顺铂组听力损失发生率为63.0%（29/46），顺铂+STS组为32.7%（18/55），相对风险为0.52（P = 0.002）[117] 临床研究数据（COG ACCL0431研究） - COG ACCL0431研究完成131名儿科患者入组，125名符合条件，104名可评估主要终点[120][121][122] - COG ACCL0431研究中，最终顺铂剂量后4周评估听力损失比例，STS组为28.6%（14/49），对照组为56.4%（31/55）（p = 0.004）[123] - COG ACCL0431研究中，预定义的5岁以下亚组患者中，STS组听力损失比例为21.4%（3/14），对照组为73.3%（11/15）（p = 0.005）[123] 现金及等价物情况 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物总计2430万美元，预计至少未来十二个月可满足现金需求[128] - 截至2021年9月30日，现金及现金等价物为2433.5万美元，较2020年12月31日的3034.4万美元减少[138] - 截至2021年9月30日，公司现金账户约有428美元，储蓄和货币市场账户有23907美元[146] - 截至2021年9月30日，货币市场投资和储蓄账户为23907美元，2020年12月31日为29666美元[159] 费用情况（季度对比） - 2021年第三季度研发费用为124.2万美元，占比30%，较2020年同期减少12.6万美元；一般及行政费用为293.1万美元，占比70%，较2020年同期减少156万美元[130] - 2021年第三季度公司持有的Processa股票未实现收益为3.9万美元；2021年前三季度未实现收益为13.7万美元[133][135] - 2021年第三季度其他损失较2020年同期增加4.8万美元；2021年前三季度其他损失较2020年同期增加6.9万美元[133][135] - 2021年第三季度摊销费用较2020年同期减少34.7万美元；2021年前三季度摊销费用较2020年同期减少39.4万美元[133][135] - 2021年第三季度利息收入较2020年同期减少9000美元；2021年前三季度利息收入较2020年同期减少3.3万美元[133][135] 费用情况（前三季度对比） - 2021年前三季度研发费用为445.8万美元，占比34%，较2020年同期增加57.6万美元；一般及行政费用为855.8万美元，占比66%，较2020年同期减少209.9万美元[134] 其他资产情况 - 2021年9月30日其他流动资产较2020年12月31日增加57.1万美元[138] 现金流量情况 - 2021年第三季度经营活动净现金使用量为295.8万美元，2021年前三季度为1097.7万美元[142] - 2021年第三季度和前九个月经营活动净现金使用量分别为2958美元和10977美元，净亏损分别为4185美元和12919美元[143] - 2021年第三季度和前九个月融资活动提供的净现金分别为0美元和4968美元[143] 流通股情况 - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，流通股总数分别为29699千股和28994千股，增加了705千股[145] 外币持有情况 - 截至2021年9月30日，公司持有约47加元（按美元计为37美元），2020年12月31日持有约59加元（按美元计为45美元）[161] 投资政策 - 公司投资政策按重要性排序为保全本金、流动性和投资回报，证券评级有最低要求，对发行人证券集中度和加权平均到期时间有规定[148,160] 表外安排及交易活动 - 公司自成立以来没有重大表外安排，不参与非交易所交易合约的交易活动[150] 费用情况（不同统计周期对比） - 2021年和2020年截至9月30日的三个月研发费用分别为1242美元和1368美元，九个月分别为4458美元和3882美元[153]

产品市场需求与适用情况 - 美国和欧洲每年超10000名实体瘤儿童接受铂类药物治疗，这些局部癌症总体生存率超80%[107] - PEDMARK™是公司唯一处于临床开发阶段的候选产品，用于预防1个月至<18岁局部、非转移性实体瘤患者顺铂化疗引起的耳毒性[103] 产品研发与审批进展 - 2018年3月，PEDMARK™获FDA突破性疗法和快速通道认定，同年8月，欧洲药品管理局儿科委员会批准其儿科调查计划[109] - 2018年12月公司启动PEDMARK™滚动新药申请，2020年2月提交完整申请，4月FDA受理并优先审评，8月收到完整回复信[109] - 2020年第四季度公司与FDA进行A型会议，2021年5月重新提交NDA，6月FDA受理并设定目标行动日期为11月27日[109] - 2020年2月公司提交预防顺铂化疗引起耳毒性的上市许可申请[109] 临床研究情况 - SIOPEL 6研究于2007年10月启动，2014年底完成入组，11个国家52个地点入组109例可评估患者[110] - SIOPEL 6研究中，顺铂组三年无事件生存率为78.8%，顺铂+STS组为82.1%；顺铂组三年总生存率为92.3%，顺铂+STS组为98.2%[115] - SIOPEL 6研究中，前101例可评估患者里，顺铂组听力损失发生率为63.0%，顺铂+STS组为32.7%，相对风险为0.52（P = 0.002）[115] - COG ACCL0431试验于2012年第一季度完成131名儿科患者入组，最终结果于2016年12月发表[118] - COG Study ACCL0431入组131名患者，其中125名符合条件，主要终点是评估STS预防接受顺铂化疗儿童听力损失的疗效，假设听力损失相对降低50%[119] - 最终顺铂剂量后4周评估听力损失比例，STS组与对照组分别为28.6%（14/49）和56.4%（31/55），p = 0.004；5岁以下亚组中，STS组与对照组分别为21.4%（3/14）和73.3%（11/15），p = 0.005[121] 产品知识产权情况 - 公司从俄勒冈健康与科学大学获得PEDMARK™作为化学保护剂的知识产权许可[105] 财务数据关键指标变化 - 亏损情况 - 公司2021年上半年净亏损约870万美元，2020年同期净亏损870万美元；截至2021年6月30日，累计亏损约1.709亿美元，2020年12月31日为1.621亿美元[125] - 展示了截至2021年6月30日过去八个季度的部分简明财务数据，各季度均为净亏损[136] 财务数据关键指标变化 - 现金及等价物情况 - 2021年6月30日公司现金及现金等价物共计2730万美元，加上与Bridge Bank的贷款和担保协议，预计至少未来十二个月可满足现金需求[126] - 2021年6月30日现金及现金等价物为27,293千美元，2020年12月31日为30,344千美元，减少因PEDMARKTM新药申请重新提交的开发和准备费用及管理费用，5,000千美元的贷款提款有所抵消[137] 财务数据关键指标变化 - 费用情况 - 2021年第二季度与2020年同期相比，研发费用减少32.1万美元，占比从23%降至20%；一般及行政费用减少60.4万美元，占比从77%降至80%；总运营费用减少92.5万美元[128] - 2021年上半年与2020年同期相比，研发费用增加70.2万美元，占比从29%升至36%；一般及行政费用减少53.9万美元，占比从71%降至64%；总运营费用增加16.3万美元[128][132] - 2021年3个月和6个月研发费用分别为800千美元和3,216千美元，2020年同期分别为1,121千美元和2,514千美元，自2021年5月新药申请重新提交后，公司减少了与PEDMARKTM相关的研发费用[152] 财务数据关键指标变化 - 其他收益与损失情况 - 2021年第二季度公司持有的Processa（PCSA）股票未实现损失为8.4万美元，其他损失减少2.2万美元，摊销费用减少3万美元，利息收入减少5000美元[128][131] - 2021年上半年公司持有的Processa（PCSA）股票未实现收益为9.8万美元，其他损失减少2.1万美元，摊销费用减少4.7万美元，利息收入减少2.4万美元[132][133] 财务数据关键指标变化 - 资产与负债情况 - 2021年6月30日其他流动资产为781千美元，2020年12月31日为1,073千美元，减少292千美元，主要因预付费用价值减少388千美元，公司持有的Processa股票估值增加基本抵消该减少[137] - 2021年6月30日流动负债为848千美元，2020年12月31日为2,347千美元，大幅减少主要因PEDMARKTM新药申请重新提交相关的制造、商业化前活动和监管费用完成[137][138] - 2021年6月30日营运资金为27,226千美元，2020年12月31日为29,070千美元，减少1,800千美元，与2021年上半年经营活动现金支出有关，5,000千美元的贷款提款有所抵消，公司预计未来几个月商业化前和产品推出活动的现金流出将增加[137][139] 财务数据关键指标变化 - 现金流情况 - 2021年3个月和6个月经营活动净现金使用量分别为4,426千美元和8,019千美元，2020年同期分别为3,116千美元和6,865千美元；2021年3个月和6个月融资活动净现金提供量均为4,968千美元，2020年同期为31,944千美元；2021年3个月和6个月净现金流分别为542千美元和 - 3,051千美元，2020年同期为28,828千美元和25,079千美元[141] 财务数据关键指标变化 - 股权情况 - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，流通在外普通股分别为26,007千股和26,003千股，增加4千股；认股权证均为39千份；股票期权分别为3,653千份和2,952千份，增加701千份；总数分别为29,699千份和28,994千份，增加705千份[144] 财务数据关键指标变化 - 账户资金与风险情况 - 2021年6月30日现金账户约有4亿美元，储蓄和货币市场账户有26,900千美元，货币市场账户持有量远高于联邦存款保险公司保险的250,000美元，可能会损失价值[145] - 2021年6月30日货币市场投资和储蓄账户为26,895千美元，2020年12月31日为29,666千美元，金融市场曾波动但已稳定，货币市场账户持有量远高于联邦存款保险公司保险的250美元，可能会损失价值[158] 财务数据关键指标变化 - 外汇风险情况 - 2021年6月30日持有约8加元（按美元计为6美元），2020年12月31日持有约30加元（按美元计为24美元），公司因购买以加元计价的商品和服务面临外汇风险[160]

产品与市场潜力 - Fennec Pharmaceuticals专注于开发PEDMARK™，用于预防儿童因顺铂引起的耳毒性[4] - FDA已授予PEDMARK™快速通道和突破性疗法设计ations[4] - Fennec在美国的市场独占期潜力为7.5年，若获得PUMA，则在欧盟的市场独占期潜力为10年[5] - 美国市场每年有5016例儿童固体肿瘤病例符合顺铂治疗标准，欧洲市场为5925例[19] - PEDMARK™是唯一针对预防儿童因顺铂化疗引起耳毒性的药物，已完成两项随机研究[34][37] 财务状况 - 截至2021年3月31日，Fennec的现金及现金等价物为2670万美元，2020年现金消耗为1550万美元[13] - Fennec没有未偿还的债务[13] 临床研究成果 - PEDMARK™在131名患者中达到了主要疗效终点，结果发表于《柳叶刀肿瘤学》[37] - 在COG ACCL0431研究中，使用STS的患者听力损失风险降低超过48%[44] - 研究显示，接受顺铂化疗的儿童中，听力损失的发生率为73.3%[43] - 控制组的事件无生存率（EFS）为78.8%，而使用硫代硫酸钠（STS）组的EFS为82.1%[57] - 控制组的整体生存率（OS）为92.3%，而STS组的OS为98.2%[58] 患者影响与社会问题 - 近60%的儿童（约57%）在治疗前、治疗中和治疗后没有进行全面的听力监测[27] - 约39%的非中枢神经系统肿瘤幸存者存在严重听力损失，其中20%的患者使用助听器或人工耳蜗[31] - 约45%的幸存者从未结婚，34%未完成高中或失业[31] - 约60%（高达90%）的儿童发展出不可逆的耳毒性，造成严重的终身影响[27] 研究设计与方法 - 研究的主要终点是≥3.5岁时的绝对听力阈值，具有80%的统计功效以检测60%与35%的听力损失[50] - 研究人群为1个月至18岁之间的儿童，所有患者均为新诊断的SR-HB[49] - 研究的最后一位患者于2014年12月入组[49]

候选产品PEDMARK情况 - 公司临床阶段唯一候选产品PEDMARK用于预防铂类抗癌药致儿童听力损失，美欧每年超10000名实体瘤儿童用铂类药治疗[87][90] - 2018年3月PEDMARK获美国FDA突破性疗法和快速通道认定及孤儿药认定[92] - 2018年12月公司向FDA滚动提交PEDMARK新药申请（NDA），2020年2月完成提交，4月FDA受理并给予优先审评，8月收到完整回应函（CRL），计划2021年二季度重新提交[93] - 2018年8月欧洲药品管理局儿科委员会接受公司硫代硫酸钠儿科调查计划（PIP），2020年2月提交上市许可申请（MAA）[94][95] 候选产品研究数据 - SIOPEL 6研究中109名患者可评估，顺铂组和顺铂+STS组三年无事件生存率分别为78.8%和82.1%，三年总生存率分别为92.3%和98.2%，前101名可评估患者中两组听力损失发生率分别为63.0%和32.7%[103] - COG ACCL0431研究完成131名儿科患者入组，125名符合条件，最终顺铂化疗后4周听力损失比例STS组和对照组分别为28.6%和56.4%，5岁以下亚组分别为21.4%和73.3%[106][111] 公司收入与亏损情况 - 公司预计在获得监管批准销售候选产品或建立合作获收入前，候选产品不会有显著收入[113] - 2021年第一季度净亏损约470万美元，2020年同期净亏损380万美元；截至2021年3月31日，累计亏损约1.669亿美元[114] 公司资金状况 - 截至2021年3月31日，现金及现金等价物共计2680万美元，预计至少未来十二个月可满足现金需求[115] - 截至2021年3月31日，现金及现金等价物为2675.1万美元，较2020年12月31日的3034.4万美元减少；其他流动资产略有增加；流动负债增加至289.2万美元；营运资金减少410万美元[121] 公司费用情况 - 2021年第一季度研发费用为241.6万美元，较2020年同期增加102.3万美元，涨幅49%；一般及行政费用为250.7万美元，较2020年同期增加6.5万美元，涨幅51%[118] 公司收益与损失情况 - 2021年3月31日Processa股票未实现收益为18.2万美元；其他损失主要因外币交易波动，较2020年同期减少1000美元；摊销费用较2020年同期减少1.7万美元；利息收入较2020年同期减少1.9万美元[119] 公司经营活动现金使用情况 - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为359.3万美元，2020年同期为374.9万美元[124] 公司战略与资本需求 - 公司继续寻求战略替代方案，包括与其他制药和生物技术公司合作，未来资本需求预测存在重大不确定性[126] 公司股权情况 - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，普通股、认股权证和股票期权数量均无变化[127] 公司投资情况 - 公司将多余现金及现金等价物投资于高信用质量投资，投资政策旨在实现本金保全、流动性和投资回报目标[128][129] - 投资组合包括美国或加拿大债券、银行证券和货币市场投资，无抵押支持投资[139] - 2021年3月31日货币市场投资和储蓄账户为26,083美元，低于2020年12月31日的29,666美元[140] - 投资政策注重本金保全、流动性和投资回报，对证券评级和投资期限有要求[141] 公司其他情况 - 自成立以来，公司没有重大表外安排，也不从事非交易所交易合约的交易活动[131] - 产品研发需大量时间和成本，且存在失败风险，无法准确估计开发成本和净现金流入时间[136] - 财务报表编制需管理层进行估计，实际结果可能与估计不同[137] - 会计政策与2020年年度合并财务报表基本一致[138] 公司外汇风险情况 - 因采购以加元计价的商品和服务面临外汇风险，未使用衍生品工具[142] - 2021年3月31日持有约4.3万加元（折合3.4万美元），低于2020年12月31日的约5.8万加元（折合4.5万美元）[142]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K (Mark One) x ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2020 OR ¨ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-32295 FENNEC PHARMACEUTICALS INC. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) ¨ British Columbia, Canada (State or Other ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) x QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(D) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2020 OR ¨ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from____ to ____ Commission File Number: 001-32295 FENNEC PHARMACEUTICALS INC. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) | --- | --- | |---------- ...

产品与市场 - Fennec Pharmaceuticals的PEDMARK™用于预防儿童因顺铂引起的耳毒性，适用于1个月至18岁之间的局部非转移性实体肿瘤患者[4] - PEDMARK是唯一针对儿童患者因顺铂引起的耳毒性预防而开发的药物[35] - Fennec预计在美国市场可获得7.5年的市场独占权，若获得儿童孤儿药物认证，预计在欧盟可获得10年的市场独占权[5] - 美国市场每年约有5016例儿童固体肿瘤病例符合顺铂治疗标准，欧洲市场约有5925例[22] - PEDMARK的给药方式为在顺铂输注完成后6小时，以15分钟的时间内静脉注射16 g/m²的STS[42] 研发与临床试验 - Fennec完成了向FDA提交的新药申请(NDA)和向EMA提交的市场授权申请(MAA)[4] - FDA于2020年8月10日发出了CRL，指出药品生产商的设施存在缺陷，但未发现临床或安全问题[4] - PEDMARK已获得FDA的快速通道和突破性疗法认定[40] - 在COG ACCL0431研究中，PEDMARK显示出超过48%的听力损失风险降低[48] - 在同一研究中，PEDMARK组的听力损失发生率为28.6%，对照组为73.3%[47] - 在SIOPEL 6研究中，PEDMARK的主要目标是评估其对顺铂引起的听力损伤的有效性[54] - 研究显示，使用STS后，听力损失风险降低48%[59] - 研究的主要终点是通过纯音听力测定评估的绝对听力阈值，年龄≥3.5岁[55] 财务状况 - 截至2020年6月30日，Fennec的现金及现金等价物为3870万美元，2019年的现金消耗为910万美元[14] - Fennec没有未偿还的债务，拥有1800万美元的可用资金，其中1250万美元将在NDA获批后可用[14] 管理团队与经验 - Fennec的管理团队在肿瘤学领域拥有近20年的成功商业化经验，致力于PEDMARK的开发[7] 负面信息 - PEDMARK的安全性和有效性数据尚未由任何机构确立，仍处于研究阶段[38]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) x QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(D) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2020 OR ¨ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from____ to ____ Commission File Number: 001-32295 FENNEC PHARMACEUTICALS INC. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) | --- | --- | |--------------- ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) x QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(D) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2020 OR ¨ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from____ to ____ Commission File Number: 001-32295 FENNEC PHARMACEUTICALS INC. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) | --- | --- | |-------------- ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 ¨ FORM 10-K (Mark One) þ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2019 OR ¨ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-32295 FENNEC PHARMACEUTICALS INC. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) British Columbia, Canada (State or Other ...