市场需求情况 - 美国和欧洲每年估计超10000名儿童接受铂类化疗[120] 新药申请进展 - 2020年8月10日公司收到FDA关于PEDMARKTM新药申请的完整回复信，指出第三方生产设施存在缺陷[123] - 2021年11月29日公司再次收到FDA关于PEDMARKTM新药申请的完整回复信，仍指出第三方生产设施存在缺陷[124] - 2022年4月FDA接受PEDMARKTM新药申请重新提交，并设定目标行动日期为9月23日[124] 临床试验数据 - SIOPEL 6研究中11个国家的52个地点招募109名可评估患者，顺铂组三年无事件生存率为78.8%，顺铂+STS组为82.1%；顺铂组三年总生存率为92.3%，顺铂+STS组为98.2%；前101名可评估患者中，顺铂组听力损失发生率为63.0%，顺铂+STS组为32.7%，相对风险为0.52（P = 0.002）[130][135] - COG ACCL0431研究共招募131名儿科患者，其中125名符合条件，最终评估时，STS组听力损失比例为28.6%（14/49），对照组为56.4%（31/55）（p = 0.004）；5岁以下亚组中，STS组听力损失比例为21.4%（3/14），对照组为73.3%（11/15）（p = 0.005）[138][140][145][146] 财务亏损情况 - 2022年上半年公司净亏损约880万美元，2021年同期净亏损870万美元[150] - 截至2022年6月30日，公司累计亏损约1.883亿美元（2021年12月31日为1.795亿美元）[150] - 2022年第二季度和上半年净亏损分别为507.2万美元和876.8万美元，较2021年同期分别增加107.1万美元和3.4万美元[157][159] 药品资质情况 - 2018年3月PEDMARKTM获得美国FDA突破性疗法和快速通道指定，还获得美国孤儿药指定[122] - 2018年8月欧洲药品管理局儿科委员会接受公司关于硫代硫酸钠的儿科调查计划，允许公司在欧盟提交儿科使用营销授权申请，可获得长达10年的数据和市场保护[125] 现金及等价物情况 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物总计1490万美元，预计至少未来十二个月可满足现金需求[151] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为1491.5万美元，较2021年12月31日的2110万美元减少；其他流动资产减少64.8万美元，流动负债增加138.3万美元[161] - 截至2022年6月30日，公司现金账户约有27.8万美元，储蓄和货币市场账户有1463.7万美元[167] - 2022年6月30日货币市场投资和储蓄账户金额为14637美元，2021年12月31日为21018美元[183] 费用变化情况 - 2022年第二季度研发费用较2021年同期增加33.1万美元，一般及行政费用增加75.8万美元，销售及营销活动增加62万美元，非现金股权薪酬减少29万美元[155] - 2022年上半年研发费用较2021年同期减少64.8万美元，主要因制造活动和监管费用下降；一般及行政费用增加36万美元，主要与法律费用有关[160] - 截至2022年6月30日，公司持有的Processa股票未实现损失为8000美元，外币交易收益为1000美元，摊销费用增加8000美元，利息费用增加4.8万美元，利息收入减少3000美元[156] - 2022年3月和6月研发费用分别为1131美元和2568美元，2021年同期分别为800美元和3216美元[176] 现金流量情况 - 2022年第二季度和上半年经营活动净现金使用量分别为339万美元和624.6万美元，融资活动净现金提供量分别为4.6万美元和6.1万美元[165] 商业化预期 - 公司预计若NDA获批，未来季度与商业化前和商业化活动相关的现金流出将增加[164] 战略选择 - 公司继续寻求各种战略选择，包括与其他制药和生物技术公司合作[166] 投资政策及风险 - 公司投资政策注重本金保全、流动性和投资回报，投资有评级和期限等限制[171][181][182] - 公司自成立以来货币市场投资无损失或减记，但账户金额远超FDIC保险的250美元，可能会贬值[169][183] 业务活动限制 - 公司自成立以来无重大表外安排，不参与非交易所交易合约的交易活动[173] 公司研发专注方向 - 公司自2013年起专注于PEDMARKTM的研发[174] 研发合作情况 - 公司与合同研究组织、大学等建立合作关系开展药物研发[175] 研发风险 - 公司产品候选仍需大量研发、测试和监管审批，面临多种失败风险[177] 会计政策情况 - 公司关键会计政策和估计在2022年上半年无重大变化[178] 外币持有情况 - 2022年6月30日持有约49加元（折合37美元），2021年12月31日持有约43加元（折合34美元）[184]

产品与市场 - Fennec Pharmaceuticals的PEDMARK™用于预防儿童因顺铂引起的耳毒性，目标人群为1个月至18岁之间的局部非转移性实体肿瘤患者[3] - FDA已授予PEDMARK™快速通道和突破性疗法设计ations，NDA重新提交的目标行动日期为2022年9月23日[3] - 预计在美国市场可获得7.5年的独占权，若获得欧洲市场的PUMA，则可获得10年的独占权[4] - 美国市场每年有5016例儿童固体肿瘤病例符合顺铂治疗标准，欧洲市场为5925例[23] - PEDMARK™是唯一针对顺铂引起的耳毒性进行预防开发的药物[38] 财务数据 - 截至2022年3月31日，Fennec的现金及现金等价物为1830万美元，2021年的现金消耗为1420万美元，负债为500万美元[12] - Fennec的流通股本为2600万股，主要机构投资者包括Southpoint Capital和Essetifin，各持有16%股份[13] 临床研究与效果 - PEDMARK™在131名患者的概念验证研究中达到了主要疗效终点[41] - PEDMARK™在109名标准风险肝母细胞瘤患者的关键研究中也达到了主要疗效终点[41] - 对照组的事件无生存率（EFS）为78.8%，而使用硫代硫酸钠（STS）组的EFS为82.1%[61] - 对照组的三年总体生存率（OS）为92.3%，而STS组的OS为98.2%[62] - 研究显示，使用STS组的听力损失风险降低48%[58] - 研究中，使用STS的儿童中，任何级别的听力损失为33%，而对照组为63%[59] 听力损失风险 - 顺铂治疗的耳毒性是剂量限制性毒性，可能影响化疗的有效性[28] - 在顺铂治疗中，耳毒性可能在治疗的第1至第3周期内出现，且幸存者在治疗结束后数年仍有听力恶化的风险[28] - 近60%的儿童在接受治疗前、期间和之后没有进行全面的听力监测[31] - 约39%的非中枢神经系统肿瘤幸存者存在严重听力损失，其中20%的患者使用助听器或人工耳蜗[35] - 80%的局部非转移性疾病儿童的5年生存率接近80%，但听力损失的长期影响显著[30] - 约18%的被认为有听力损失风险的儿童在随访期间没有进行听力测试[30]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from____ to ____ Commission File Number: 001-32295 FENNEC PHARMACEUTICALS INC. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) | --- | --- ...

财务状况 - Fennec Pharmaceuticals的现金及现金等价物为2110万美元[12] - 2021年现金消耗为1420万美元[12] - 公司当前的债务为500万美元[12] - Fennec Pharmaceuticals的流通股数为2600万股[12] 市场机会 - 美国市场每年有5016例适合铂类药物治疗的儿童实体肿瘤病例[20] - 欧洲市场每年有5925例适合铂类药物治疗的儿童实体肿瘤病例[20] - PEDMARK™在美国的市场独占期可能长达7.5年，若获得PUMA则在欧盟可达10年[4] - Fennec Pharmaceuticals的专利保护在美国可持续到2038年和2039年[4] 产品与研发 - PEDMARK™是唯一针对预防儿童因顺铂化疗引起耳毒性的药物，已完成两项随机研究[35][38] - PEDMARK™在临床试验中显示出超过48%的听力损失风险降低[45] - STS在顺铂化疗后6小时内给药，确保未结合顺铂的水平降至最低，从而减少耳毒性[36] 临床结果 - 控制组的事件无生存率（EFS）为78.8%，而使用硫代硫酸钠（STS）组的EFS为82.1%[58] - 控制组的三年整体生存率（OS）为92.3%，而STS组的OS为98.2%[59] - 在扩散性疾病患者中，STS组的OS为RHR 4.10（95% CI 1.30–12.97），log-rank p=0.0090[49] 用户数据与影响 - 近60%的儿童在接受治疗前、期间和之后没有进行全面的听力监测[28] - 约39%的非中枢神经系统肿瘤幸存者存在严重听力损失，其中20%的患者使用助听器或人工耳蜗[32] - 80%的局部非转移性疾病儿童的5年生存率接近80%，但听力损失的长期影响显著[27] - 60%至90%的儿童发展出不可逆的耳毒性，造成严重的终身影响[28] - 超过一半（55%）的听力损失儿童未被记录需要助听器[28] 股东信息 - Fennec Pharmaceuticals的主要股东包括Southpoint Capital和Essetifin，各持有16%股份[13]

公司产品研发进展 - 公司临床阶段唯一候选产品是PEDMARKTM，已公布两项预防顺铂所致听力损失的3期临床试验结果[472] - 2018 - 2021年，PEDMARKTM获FDA突破性疗法、快速通道、孤儿药认定，多次提交NDA但均收到CRL，计划2022年第一季度重新提交[476][477] - 2018年8月EMA的PDCO接受公司预防铂诱导听力损失的PIP，2020年2月提交MAA [478][480] 公司财务亏损情况 - 2021年公司净亏损1740万美元，2020年约为1810万美元，截至2021年12月31日累计亏损约1.796亿美元[481] - 2020年3月31日至2021年12月31日期间，公司持续处于亏损状态，2021年第四季度净亏损442.7万美元，较2020年同期的323.8万美元增加118.9万美元[497][498] 公司股权发行情况 - 2020年5月5日，公司完成480万股普通股公开发行，行使超额配售权后额外发行660,204股，总收益约34100美元（净收益32189美元）[484] 公司贷款协议情况 - 2019 - 2022年，公司与Bridge Bank多次修订贷款协议，贷款额度最高达20000美元[485][486][487] 公司费用变化情况 - 2021财年与2020财年相比，研发费用减少12.4万美元，占比从28%降至29%；一般及行政费用减少70.8万美元，占比从72%降至71% [489] - 2021财年一般及行政费用减少70万美元归因于预商业化费用减少，但被法律、工资和非现金股权补偿费用增加抵消[492] - 2021财年摊销费用大幅下降，其他损失增加13万美元，利息收入减少3.3万美元[489][494][495] - 截至2021年12月31日的三个月，研发费用为50万美元，较2020年同期减少70万美元；一般及行政费用为368.4万美元，较2020年同期增加140万美元[498] 公司收入情况 - 2021财年公司无收入，2020财年有与Elion交易相关的特许权使用费收入，收到现金5000美元和41250股Processa受限股[491] 公司资产负债变化情况 - 2021年12月31日与2020年12月31日相比，现金及现金等价物减少920万美元，主要因现金运营支出，部分被500万美元的贷款所得和少量期权行使收入抵消[501] - 2021年12月31日其他流动资产较2020年12月31日增加，主要因药品生产预付款和董事及高管保险费预付款增加[502] - 2021年12月31日流动负债较2020年12月31日减少70万美元，主要因与产品商业化和生产相关的应付账款减少[503] - 2021年12月31日与2020年12月31日相比，营运资金减少830万美元，主要因运营现金流出，部分被500万美元的贷款所得和少量期权行使收入及利息收入抵消[504] 公司现金流量情况 - 2021年经营活动使用的净现金约为1420万美元，低于2020年的1560万美元；2021年融资活动提供约500万美元，2020年主要为3180万美元的普通股公开发行所得和50万美元的期权行使收入[505] 公司账户资金情况 - 截至2021年12月31日，公司现金账户约有10万美元，储蓄和货币市场账户约有2100万美元，货币市场账户持有量大幅高于FDIC保险的25万美元[510] - 截至2021年12月31日，公司货币市场投资和储蓄账户为2100万美元，2020年12月31日为2960万美元[524] 公司估值期权假设情况 - 2021年和2020年估值期权时，使用的加权平均假设中，2021年预期股息为0%，无风险利率为1.41 - 1.62%，预期波动率为122%，预期寿命为10年；2020年预期股息为0%，无风险利率为0.63 - 1.90%，预期波动率为136 - 148%，预期寿命为10年[518] 公司股权数量情况 - 截至2021年12月31日和2020年12月31日，普通股分别为2601.4万股和2600.3万股，认股权证均为39万股，股票期权分别为425.9万股和295.2万股，总数分别为3031.2万股和2899.4万股[520] 公司财务报表修正案影响情况 - 公司选择对ASU 2021 - 01修正案进行前瞻性应用，评估后认为其对合并财务报表无重大影响[521] 公司投资组合情况 - 公司投资组合包括美国或加拿大债务、银行证券和货币市场投资，不持有抵押支持投资，证券有最低评级要求，投资有集中度和到期时间限制[523] 公司投资政策情况 - 公司投资政策按重要性排序的财务目标为保全本金、流动性和投资回报，利率波动风险对运营结果影响不大，不使用利率衍生品管理利率风险，避免贸易或投机性投资[525] 公司外汇风险情况 - 公司因购买以加元计价的商品和服务面临外汇风险，未使用衍生品工具，截至2021年12月31日持有约0.03加元[526] 公司货币市场投资风险情况 - 2021年和2020年公司货币市场投资未发生损失或减记，但账户金额远超FDIC保险的25万美元，可能会贬值[524]

公司产品信息 - 公司唯一处于临床开发阶段的候选产品是PEDMARKTM，用于预防1个月至18岁局部、非转移性实体瘤患者顺铂化疗引起的耳毒性[99] - 2018年3月，PEDMARKTM获得美国FDA突破性疗法和快速通道指定，还获得美国孤儿药指定[105] - 公司自2013年以来研发工作专注于PEDMARKTM的开发[151] 市场规模信息 - 在美国和欧洲，估计每年有超过10000名儿童可能接受铂类化疗[103] 财务亏损情况 - 2020年9月30日止九个月净亏损1490万美元，2021年9月30日止九个月净亏损约1290万美元[127] - 截至2021年9月30日，累计亏损约1.751亿美元（2020年12月31日为1.621亿美元）[127] 临床研究数据（SIOPEL 6研究） - SIOPEL 6研究中，109名随机患者（52名仅用顺铂，57名顺铂+STS）可评估，顺铂组三年无事件生存率为78.8%，顺铂+STS组为82.1%；顺铂组三年总生存率为92.3%，顺铂+STS组为98.2%[117] - SIOPEL 6研究中，前101名可评估患者里，顺铂组听力损失发生率为63.0%（29/46），顺铂+STS组为32.7%（18/55），相对风险为0.52（P = 0.002）[117] 临床研究数据（COG ACCL0431研究） - COG ACCL0431研究完成131名儿科患者入组，125名符合条件，104名可评估主要终点[120][121][122] - COG ACCL0431研究中，最终顺铂剂量后4周评估听力损失比例，STS组为28.6%（14/49），对照组为56.4%（31/55）（p = 0.004）[123] - COG ACCL0431研究中，预定义的5岁以下亚组患者中，STS组听力损失比例为21.4%（3/14），对照组为73.3%（11/15）（p = 0.005）[123] 现金及等价物情况 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物总计2430万美元，预计至少未来十二个月可满足现金需求[128] - 截至2021年9月30日，现金及现金等价物为2433.5万美元，较2020年12月31日的3034.4万美元减少[138] - 截至2021年9月30日，公司现金账户约有428美元，储蓄和货币市场账户有23907美元[146] - 截至2021年9月30日，货币市场投资和储蓄账户为23907美元，2020年12月31日为29666美元[159] 费用情况（季度对比） - 2021年第三季度研发费用为124.2万美元，占比30%，较2020年同期减少12.6万美元；一般及行政费用为293.1万美元，占比70%，较2020年同期减少156万美元[130] - 2021年第三季度公司持有的Processa股票未实现收益为3.9万美元；2021年前三季度未实现收益为13.7万美元[133][135] - 2021年第三季度其他损失较2020年同期增加4.8万美元；2021年前三季度其他损失较2020年同期增加6.9万美元[133][135] - 2021年第三季度摊销费用较2020年同期减少34.7万美元；2021年前三季度摊销费用较2020年同期减少39.4万美元[133][135] - 2021年第三季度利息收入较2020年同期减少9000美元；2021年前三季度利息收入较2020年同期减少3.3万美元[133][135] 费用情况（前三季度对比） - 2021年前三季度研发费用为445.8万美元，占比34%，较2020年同期增加57.6万美元；一般及行政费用为855.8万美元，占比66%，较2020年同期减少209.9万美元[134] 其他资产情况 - 2021年9月30日其他流动资产较2020年12月31日增加57.1万美元[138] 现金流量情况 - 2021年第三季度经营活动净现金使用量为295.8万美元，2021年前三季度为1097.7万美元[142] - 2021年第三季度和前九个月经营活动净现金使用量分别为2958美元和10977美元，净亏损分别为4185美元和12919美元[143] - 2021年第三季度和前九个月融资活动提供的净现金分别为0美元和4968美元[143] 流通股情况 - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，流通股总数分别为29699千股和28994千股，增加了705千股[145] 外币持有情况 - 截至2021年9月30日，公司持有约47加元（按美元计为37美元），2020年12月31日持有约59加元（按美元计为45美元）[161] 投资政策 - 公司投资政策按重要性排序为保全本金、流动性和投资回报，证券评级有最低要求，对发行人证券集中度和加权平均到期时间有规定[148,160] 表外安排及交易活动 - 公司自成立以来没有重大表外安排，不参与非交易所交易合约的交易活动[150] 费用情况（不同统计周期对比） - 2021年和2020年截至9月30日的三个月研发费用分别为1242美元和1368美元，九个月分别为4458美元和3882美元[153]

产品市场需求与适用情况 - 美国和欧洲每年超10000名实体瘤儿童接受铂类药物治疗，这些局部癌症总体生存率超80%[107] - PEDMARK™是公司唯一处于临床开发阶段的候选产品，用于预防1个月至<18岁局部、非转移性实体瘤患者顺铂化疗引起的耳毒性[103] 产品研发与审批进展 - 2018年3月，PEDMARK™获FDA突破性疗法和快速通道认定，同年8月，欧洲药品管理局儿科委员会批准其儿科调查计划[109] - 2018年12月公司启动PEDMARK™滚动新药申请，2020年2月提交完整申请，4月FDA受理并优先审评，8月收到完整回复信[109] - 2020年第四季度公司与FDA进行A型会议，2021年5月重新提交NDA，6月FDA受理并设定目标行动日期为11月27日[109] - 2020年2月公司提交预防顺铂化疗引起耳毒性的上市许可申请[109] 临床研究情况 - SIOPEL 6研究于2007年10月启动，2014年底完成入组，11个国家52个地点入组109例可评估患者[110] - SIOPEL 6研究中，顺铂组三年无事件生存率为78.8%，顺铂+STS组为82.1%；顺铂组三年总生存率为92.3%，顺铂+STS组为98.2%[115] - SIOPEL 6研究中，前101例可评估患者里，顺铂组听力损失发生率为63.0%，顺铂+STS组为32.7%，相对风险为0.52（P = 0.002）[115] - COG ACCL0431试验于2012年第一季度完成131名儿科患者入组，最终结果于2016年12月发表[118] - COG Study ACCL0431入组131名患者，其中125名符合条件，主要终点是评估STS预防接受顺铂化疗儿童听力损失的疗效，假设听力损失相对降低50%[119] - 最终顺铂剂量后4周评估听力损失比例，STS组与对照组分别为28.6%（14/49）和56.4%（31/55），p = 0.004；5岁以下亚组中，STS组与对照组分别为21.4%（3/14）和73.3%（11/15），p = 0.005[121] 产品知识产权情况 - 公司从俄勒冈健康与科学大学获得PEDMARK™作为化学保护剂的知识产权许可[105] 财务数据关键指标变化 - 亏损情况 - 公司2021年上半年净亏损约870万美元，2020年同期净亏损870万美元；截至2021年6月30日，累计亏损约1.709亿美元，2020年12月31日为1.621亿美元[125] - 展示了截至2021年6月30日过去八个季度的部分简明财务数据，各季度均为净亏损[136] 财务数据关键指标变化 - 现金及等价物情况 - 2021年6月30日公司现金及现金等价物共计2730万美元，加上与Bridge Bank的贷款和担保协议，预计至少未来十二个月可满足现金需求[126] - 2021年6月30日现金及现金等价物为27,293千美元，2020年12月31日为30,344千美元，减少因PEDMARKTM新药申请重新提交的开发和准备费用及管理费用，5,000千美元的贷款提款有所抵消[137] 财务数据关键指标变化 - 费用情况 - 2021年第二季度与2020年同期相比，研发费用减少32.1万美元，占比从23%降至20%；一般及行政费用减少60.4万美元，占比从77%降至80%；总运营费用减少92.5万美元[128] - 2021年上半年与2020年同期相比，研发费用增加70.2万美元，占比从29%升至36%；一般及行政费用减少53.9万美元，占比从71%降至64%；总运营费用增加16.3万美元[128][132] - 2021年3个月和6个月研发费用分别为800千美元和3,216千美元，2020年同期分别为1,121千美元和2,514千美元，自2021年5月新药申请重新提交后，公司减少了与PEDMARKTM相关的研发费用[152] 财务数据关键指标变化 - 其他收益与损失情况 - 2021年第二季度公司持有的Processa（PCSA）股票未实现损失为8.4万美元，其他损失减少2.2万美元，摊销费用减少3万美元，利息收入减少5000美元[128][131] - 2021年上半年公司持有的Processa（PCSA）股票未实现收益为9.8万美元，其他损失减少2.1万美元，摊销费用减少4.7万美元，利息收入减少2.4万美元[132][133] 财务数据关键指标变化 - 资产与负债情况 - 2021年6月30日其他流动资产为781千美元，2020年12月31日为1,073千美元，减少292千美元，主要因预付费用价值减少388千美元，公司持有的Processa股票估值增加基本抵消该减少[137] - 2021年6月30日流动负债为848千美元，2020年12月31日为2,347千美元，大幅减少主要因PEDMARKTM新药申请重新提交相关的制造、商业化前活动和监管费用完成[137][138] - 2021年6月30日营运资金为27,226千美元，2020年12月31日为29,070千美元，减少1,800千美元，与2021年上半年经营活动现金支出有关，5,000千美元的贷款提款有所抵消，公司预计未来几个月商业化前和产品推出活动的现金流出将增加[137][139] 财务数据关键指标变化 - 现金流情况 - 2021年3个月和6个月经营活动净现金使用量分别为4,426千美元和8,019千美元，2020年同期分别为3,116千美元和6,865千美元；2021年3个月和6个月融资活动净现金提供量均为4,968千美元，2020年同期为31,944千美元；2021年3个月和6个月净现金流分别为542千美元和 - 3,051千美元，2020年同期为28,828千美元和25,079千美元[141] 财务数据关键指标变化 - 股权情况 - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，流通在外普通股分别为26,007千股和26,003千股，增加4千股；认股权证均为39千份；股票期权分别为3,653千份和2,952千份，增加701千份；总数分别为29,699千份和28,994千份，增加705千份[144] 财务数据关键指标变化 - 账户资金与风险情况 - 2021年6月30日现金账户约有4亿美元，储蓄和货币市场账户有26,900千美元，货币市场账户持有量远高于联邦存款保险公司保险的250,000美元，可能会损失价值[145] - 2021年6月30日货币市场投资和储蓄账户为26,895千美元，2020年12月31日为29,666千美元，金融市场曾波动但已稳定，货币市场账户持有量远高于联邦存款保险公司保险的250美元，可能会损失价值[158] 财务数据关键指标变化 - 外汇风险情况 - 2021年6月30日持有约8加元（按美元计为6美元），2020年12月31日持有约30加元（按美元计为24美元），公司因购买以加元计价的商品和服务面临外汇风险[160]

产品与市场潜力 - Fennec Pharmaceuticals专注于开发PEDMARK™，用于预防儿童因顺铂引起的耳毒性[4] - FDA已授予PEDMARK™快速通道和突破性疗法设计ations[4] - Fennec在美国的市场独占期潜力为7.5年，若获得PUMA，则在欧盟的市场独占期潜力为10年[5] - 美国市场每年有5016例儿童固体肿瘤病例符合顺铂治疗标准，欧洲市场为5925例[19] - PEDMARK™是唯一针对预防儿童因顺铂化疗引起耳毒性的药物，已完成两项随机研究[34][37] 财务状况 - 截至2021年3月31日，Fennec的现金及现金等价物为2670万美元，2020年现金消耗为1550万美元[13] - Fennec没有未偿还的债务[13] 临床研究成果 - PEDMARK™在131名患者中达到了主要疗效终点，结果发表于《柳叶刀肿瘤学》[37] - 在COG ACCL0431研究中，使用STS的患者听力损失风险降低超过48%[44] - 研究显示，接受顺铂化疗的儿童中，听力损失的发生率为73.3%[43] - 控制组的事件无生存率（EFS）为78.8%，而使用硫代硫酸钠（STS）组的EFS为82.1%[57] - 控制组的整体生存率（OS）为92.3%，而STS组的OS为98.2%[58] 患者影响与社会问题 - 近60%的儿童（约57%）在治疗前、治疗中和治疗后没有进行全面的听力监测[27] - 约39%的非中枢神经系统肿瘤幸存者存在严重听力损失，其中20%的患者使用助听器或人工耳蜗[31] - 约45%的幸存者从未结婚，34%未完成高中或失业[31] - 约60%（高达90%）的儿童发展出不可逆的耳毒性，造成严重的终身影响[27] 研究设计与方法 - 研究的主要终点是≥3.5岁时的绝对听力阈值，具有80%的统计功效以检测60%与35%的听力损失[50] - 研究人群为1个月至18岁之间的儿童，所有患者均为新诊断的SR-HB[49] - 研究的最后一位患者于2014年12月入组[49]

候选产品PEDMARK情况 - 公司临床阶段唯一候选产品PEDMARK用于预防铂类抗癌药致儿童听力损失，美欧每年超10000名实体瘤儿童用铂类药治疗[87][90] - 2018年3月PEDMARK获美国FDA突破性疗法和快速通道认定及孤儿药认定[92] - 2018年12月公司向FDA滚动提交PEDMARK新药申请（NDA），2020年2月完成提交，4月FDA受理并给予优先审评，8月收到完整回应函（CRL），计划2021年二季度重新提交[93] - 2018年8月欧洲药品管理局儿科委员会接受公司硫代硫酸钠儿科调查计划（PIP），2020年2月提交上市许可申请（MAA）[94][95] 候选产品研究数据 - SIOPEL 6研究中109名患者可评估，顺铂组和顺铂+STS组三年无事件生存率分别为78.8%和82.1%，三年总生存率分别为92.3%和98.2%，前101名可评估患者中两组听力损失发生率分别为63.0%和32.7%[103] - COG ACCL0431研究完成131名儿科患者入组，125名符合条件，最终顺铂化疗后4周听力损失比例STS组和对照组分别为28.6%和56.4%，5岁以下亚组分别为21.4%和73.3%[106][111] 公司收入与亏损情况 - 公司预计在获得监管批准销售候选产品或建立合作获收入前，候选产品不会有显著收入[113] - 2021年第一季度净亏损约470万美元，2020年同期净亏损380万美元；截至2021年3月31日，累计亏损约1.669亿美元[114] 公司资金状况 - 截至2021年3月31日，现金及现金等价物共计2680万美元，预计至少未来十二个月可满足现金需求[115] - 截至2021年3月31日，现金及现金等价物为2675.1万美元，较2020年12月31日的3034.4万美元减少；其他流动资产略有增加；流动负债增加至289.2万美元；营运资金减少410万美元[121] 公司费用情况 - 2021年第一季度研发费用为241.6万美元，较2020年同期增加102.3万美元，涨幅49%；一般及行政费用为250.7万美元，较2020年同期增加6.5万美元，涨幅51%[118] 公司收益与损失情况 - 2021年3月31日Processa股票未实现收益为18.2万美元；其他损失主要因外币交易波动，较2020年同期减少1000美元；摊销费用较2020年同期减少1.7万美元；利息收入较2020年同期减少1.9万美元[119] 公司经营活动现金使用情况 - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为359.3万美元，2020年同期为374.9万美元[124] 公司战略与资本需求 - 公司继续寻求战略替代方案，包括与其他制药和生物技术公司合作，未来资本需求预测存在重大不确定性[126] 公司股权情况 - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，普通股、认股权证和股票期权数量均无变化[127] 公司投资情况 - 公司将多余现金及现金等价物投资于高信用质量投资，投资政策旨在实现本金保全、流动性和投资回报目标[128][129] - 投资组合包括美国或加拿大债券、银行证券和货币市场投资，无抵押支持投资[139] - 2021年3月31日货币市场投资和储蓄账户为26,083美元，低于2020年12月31日的29,666美元[140] - 投资政策注重本金保全、流动性和投资回报，对证券评级和投资期限有要求[141] 公司其他情况 - 自成立以来，公司没有重大表外安排，也不从事非交易所交易合约的交易活动[131] - 产品研发需大量时间和成本，且存在失败风险，无法准确估计开发成本和净现金流入时间[136] - 财务报表编制需管理层进行估计，实际结果可能与估计不同[137] - 会计政策与2020年年度合并财务报表基本一致[138] 公司外汇风险情况 - 因采购以加元计价的商品和服务面临外汇风险，未使用衍生品工具[142] - 2021年3月31日持有约4.3万加元（折合3.4万美元），低于2020年12月31日的约5.8万加元（折合4.5万美元）[142]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K (Mark One) x ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2020 OR ¨ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-32295 FENNEC PHARMACEUTICALS INC. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) ¨ British Columbia, Canada (State or Other ...