多汗症市场情况 - 多汗症影响美国约1530万人，占总人口4.8%，腋窝多汗症约影响1000万人，占患者总数65%[103][104] 索非溴铵凝胶临床试验情况 - 公司与Kaken已对索非溴铵凝胶开展19项临床试验，涵盖美日超1300名受试者，2019年3月Kaken在日本完成的3期试验所有主要和次要终点均达统计学显著水平（p<0.05）[105] 公司股权发行情况 - 2020年6月公司进行公开发行，出售14790133股普通股、2709867股预融资认股权证及可购买最多17500000股普通股的认股权证，净收益约1870万美元[109][110] - 2020年4月公司与Oppenheimer达成市场发行销售协议，可出售总发行价最高800万美元的普通股[111] - 2020年2月公司与Lincoln Park进行私募发行，Lincoln Park以200万美元购买950000股普通股及两类认股权证[112] 与Lincoln Park购买协议情况 - 根据与Lincoln Park的购买协议，公司有权出售最多2800万美元普通股，常规购买中每日最多可售100000股，满足条件可增至125000股或150000股，单次购买最高不超100万美元[113][114] 与Bodor许可协议情况 - 2020年2月公司与Bodor达成修订并重述的许可协议，支付100万美元现金，后续需支付多项费用及里程碑款项，2020年第二季度已支付0.5万美元并计提100万美元[117] 公司资金筹集及使用情况 - 截至2020年6月30日，公司累计筹集或产生1.467亿美元用于运营，其中许可和合作协议3910万美元、合并获得现金和投资3700万美元等[119] - 自成立以来，公司主要通过战略许可和合作协议收款、合并获得的现金和投资、出售可转换优先股、普通股和认股权证、债务和可转换票据获得资金来资助运营[148] 索非溴铵凝胶项目计划 - 公司计划2020年第四季度在美国启动索非溴铵凝胶15%的3期关键项目，每项试验约评估350名原发性腋窝多汗症受试者[106][109] 公司净亏损情况 - 2020年和2019年截至6月30日的三个月，公司净亏损分别为510万美元和370万美元；六个月净亏损分别为920万美元和820万美元[120] - 截至2020年6月30日，公司累计亏损9420万美元[120] 公司合作收入情况 - 2020年和2019年截至6月30日的三个月，公司合作收入分别为60.7万美元和257.3万美元；六个月合作收入分别为165.3万美元和606.5万美元[136][142] 公司研发费用情况 - 2020年和2019年截至6月30日的三个月，公司研发费用分别为271.2万美元和422.9万美元；六个月研发费用分别为537.6万美元和1024.8万美元[136][142] 公司一般及行政费用情况 - 2020年和2019年截至6月30日的三个月，公司一般及行政费用分别为302.1万美元和132.3万美元；六个月一般及行政费用分别为550.2万美元和338.9万美元[136][142] 公司其他收入（支出）净额情况 - 2020年和2019年截至6月30日的三个月，公司其他收入（支出）净额分别为7000美元和 - 67.5万美元；六个月其他收入（支出）净额分别为3000美元和 - 66.2万美元[136][142] 公司过往融资及偿还情况 - 2019年上半年发行510万美元可转换本票本金，2016年2月18日与Hercules Capital, Inc.签订贷款协议获得750万美元本金借款，2019年8月可转换本票转换，贷款协议偿还[129] 公司认股权证发行情况 - 与贷款协议相关，公司向Hercules Capital, Inc.发行可按每股33.31美元行使9005股普通股的认股权证；与可转换本票相关，发行可按每股10.36美元行使490683股普通股的认股权证[130] 公司现金及现金等价物情况 - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为2160万美元，索非溴铵3期项目预付费用约460万美元[119] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为2160万美元[147] 公司资金支持运营情况 - 截至2020年6月30日的现金及现金等价物和普通股定期销售所得资金，足以支持公司至少未来12个月的运营[149] 公司经营活动净现金情况 - 2020年上半年经营活动净现金使用量为1.13亿美元，2019年同期为9500万美元[150][151] - 2020年上半年经营活动净现金使用量增加主要因净亏损增加100万美元、营运资金变动60万美元和其他非现金费用减少20万美元[151] 公司投资活动净现金情况 - 2020年上半年投资活动净现金流入为4500万美元，2019年同期现金使用量为4000美元[150][152] - 2020年上半年投资活动净现金流入增加主要因有价证券到期[152] 公司融资活动净现金情况 - 2020年上半年融资活动净现金流入为2.11亿美元，2019年同期为3500万美元[150][153] - 2020年上半年融资活动净现金流入增加主要因普通股和认股权证发行净收益2.07亿美元和应付票据发行所得40万美元[153] - 2019年融资活动净现金流入主要因可转换本票发行净收益5100万美元，部分被贷款协议本金偿还160万美元抵消[153] 公司资产负债表外安排情况 - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，公司未参与任何重大资产负债表外安排[154]

财务数据和关键指标变化 - 一季度末现金及现金等价物为710万美元，此外为开展索非溴铵III期关键试验已向第三方临床研究组织预付460万美元 [13] - 一季度营收100万美元，2019年同期为350万美元，营收下降是因索非溴铵III期长期安全性研究及其他支持性研究在2020年一季度结束或收尾 [14] - 一季度研发费用270万美元，2019年同期为600万美元，主要因索非溴铵III期长期安全性研究及其他研究在2020年一季度结束或收尾，临床研究和其他监管成本减少 [15] - 一季度一般及行政费用250万美元，2019年同期为210万美元，增加主要是因公司上市后董事和高管责任险费用增加30万美元 [16] 各条业务线数据和关键指标变化 - 索非溴铵用于原发性腋窝多汗症的研发业务，一季度在向美国III期临床试验推进，公布了III期开放标签长期安全性研究的初步结果，局部应用5%和15%索非溴铵凝胶安全且耐受性良好，与早期II期试验结果一致，未观察到与治疗相关的严重不良事件 [5] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 索非溴铵全球开发方面，美国计划由公司启动III期关键试验，认为在美国有明确的III期监管途径，方案和统计分析计划已根据FDA反馈最终确定，已聘请合同研究组织（CRO） [8] - III期项目预计包括两项相同研究，每项约350名受试者，在40 - 50个地点进行，研究将采用随机、双盲、赋形剂对照，评估局部应用15%索非溴铵凝胶的安全性和有效性，受试者治疗6周并随访2周，与FDA商定的共同主要疗效终点是患者报告结局HDSM - Ax量表从基线到治疗结束至少改善2分的受试者比例以及从基线到治疗结束重量法汗液产生的变化 [8] - 公司认为索非溴铵若获批，有潜力在日本和美国率先被医生和患者认可为多汗症的同类最佳疗法 [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对索非溴铵目前产生的III期数据感到鼓舞，包括日本的疗效结果和长期安全性研究的初步数据，将专注于推动该候选药物在美国进入III期关键试验，作为美国1000万原发性腋窝多汗症患者的潜在治疗选择 [19] - 未对III期关键研究的开始时间提供指引，正在应对新冠疫情情况并确保开展研究所需资源，待这些变量更清晰时将提供研究时间安排的指引，仍对通过计划的开发项目以多种方式证明索非溴铵的价值持乐观态度 [9] 问答环节所有提问和回答 问题: 无 - 无相关内容 [21]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2020 Or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission File Number: 000-21088 BRICKELL BIOTECH, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of incorporation or organization) (I.R.S. Employ ...

财务数据和关键指标变化 - 2019年末公司现金、现金等价物和有价证券为1170万美元，此外为开展索非溴铵的3期关键试验，向第三方临床研究组织预付490万美元 [22] - 2019年第四季度净运营现金使用量为1400万美元，全年为3600万美元 [22] - 2019年第四季度公司确认收入70万美元，全年为790万美元，2018年同期分别为250万美元和1090万美元，收入下降主要因2019年上半年完成了Kaken资助的研发活动，且2018年的收入包含Kaken的500万美元付款 [23] - 2019年第四季度研发费用总计660万美元，全年为2020万美元，高于2018年的1300万美元，同比增长主要因额外的临床研究活动及索非溴铵的药品供应成本 [24] - 2019年第四季度一般及行政费用总计490万美元，全年为1220万美元，2018年同期分别为170万美元和640万美元，2019年费用增加主要来自合并相关成本、法律和和解应计费用以及非现金股票期权和减值费用的记录 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司主要业务线围绕索非溴铵的研发，在过去一年取得显著进展，包括Kaken在日本的3期关键研究结果将公布、公司2b期研究结果发表、完成多中心开放标签3期长期安全性研究等 [12][14][16] 各个市场数据和关键指标变化 - 仅提及美国多汗症市场，美国有超1500万人患有多汗症，占人口约4.8%，超1000万人患有腋下多汗症，该疾病在年轻人中最为普遍，18 - 39岁人群中约9%受影响，12 - 17岁人群中约17%受影响 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司对索非溴铵作为治疗原发性腋窝多汗症药物的潜力充满热情，未来将继续推进其在美国的研发，下一步是启动3期关键试验，计划的3期项目预计包括两项相同研究，每项约350名患者，在40 - 50个地点进行 [7][18] - 与竞争对手Qbrexza相比，公司不确定42天的终点是否会在商业上带来竞争优势，但认为保持与2期相同的终点可减少变化 [34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为解决与许可方Bodor Labs的纠纷符合股东最佳利益，使公司能够在无诉讼阴影的情况下继续推进索非溴铵的研发 [17] - 公司对索非溴铵的研发进展感到鼓舞，Kaken的3期结果和公司的2b期结果增强了继续推进其研发的信心 [15] - 管理层认识到当前新冠疫情形势带来挑战，但仍致力于基于现有成果为有需要的患者带来改变生活的药物 [38] 其他重要信息 - 公司在2019年10月被许可方Bodor Labs起诉，随后提起仲裁和反诉并参与调解，2月与Bodor Labs达成和解 [17] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 即将开展的3期试验中测试的剂量以及患者治疗多久后评估主要终点 - 公司将在3期试验中仅测试15%的剂量，基于2b期研究结果确定，治疗期为六周，结束后有两周的洗脱期，将在开始和六周治疗期结束时进行测量 [27][28] 问题2: Kaken在日本的监管审批时间表 - Kaken在去年年底提交申请，日本监管审批的典型时间为12个月，获得监管批准后，获得定价批准通常还需一个季度 [29][30] 问题3: 产品在日本正式商业化后能获得的市场信息粒度 - 公司与Kaken建立了良好的合作关系，预计在商业化阶段继续共享信息，虽产品销售由Kaken负责，但公司期望能清楚了解产品在日本的表现 [32] 问题4: 美国项目使用15%剂量，日本试验使用5%剂量是否正确 - 回答为美国项目目标剂量为15%，Kaken研究的是5%剂量 [33] 问题5: 42天的终点在商业上相对于Qbrexza 28天的终点是否有优势 - 这属于推测，在获得研究数据之前无法确定，研究设计旨在获取高质量数据，且公司希望保持与2期相同的终点以减少变化 [34] 问题6: 关于与愿意接替NovaQuest帮助完成美国临床开发的各方的探索性讨论情况 - 公司表示目前处于敏感阶段，不会透露与哪些方进行了交谈，但正在与多方进行大量对话，以筹备开展3期研究所需的资源 [35][36]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2019 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 000-21088 BRICKELL BIOTECH, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 93-0948554 (State or other jurisdiction of incorpo ...

公司业务线及产品情况 - 公司专注开发治疗皮肤病的创新处方药，管线产品针对多汗症、皮肤T细胞淋巴瘤、银屑病等[125] - 多汗症影响美国约1530万人，占比4.8%，腋下多汗症约占患者总数65%，即约1000万人[126] - 公司与亚洲合作伙伴已对溴化索非匹隆凝胶开展19项临床试验，涉及超1200名受试者，计划在美国开展两项关键3期临床试验，每项最多450名受试者[127] 公司合并及股权结构 - 2019年8月31日公司完成合并，反向股票分割比例为1比7，交换比率约为2.4165股换1股，合并后发行并流通7810680股普通股，Brickell原股东持股约57%，Vical原股东持股约43%[131][132][133] 公司研发协议及资金情况 - 2019年8月31日公司与NovaQuest达成研发协议，对方承诺提供最高2500万美元研发资金，已支付560万美元，资金将覆盖67%的产品开发成本[134] - 若产品获批，NovaQuest有权获得3750万美元付款，其中2000万美元获批时支付，其余两年内支付，还可获基于年净销售额的特许权使用费[135] - 截至2019年9月30日，公司累计筹集1.308亿美元，其中3910万美元来自许可和合作协议，3700万美元来自合并获得的现金和投资，3360万美元来自可转换优先股销售等[138] 公司法律纠纷及影响 - 2019年10月23日Bodor通知终止许可协议并起诉公司，公司否认指控并采取应对措施，美国3期临床试验时间表可能受影响[130] - 2019年10月25日NovaQuest因与Bodor的纠纷暂停进一步开发付款，若2020年10月25日前问题未解决，可能终止未来付款义务[137] 公司财务数据关键指标变化 - 2019年和2018年前九个月公司净亏损分别为1300万美元和560万美元，截至2019年9月30日累计亏损7410万美元[139] - 2019年前三季度研发总费用为1358.5万美元，2018年同期为857.1万美元；2019年第三季度研发总费用为333.7万美元，2018年同期为413.5万美元[144] - 公司预计近期一般及行政费用在绝对金额和占收入百分比上都会增加，主要受Bodor投诉相关法律费用及作为上市公司运营的额外费用影响[146] - 2019年发行740万美元可转换本票本金，2016年与Hercules Capital, Inc.签订贷款协议获得750万美元本金借款[149] - 与贷款协议相关，公司向Hercules Capital, Inc.发行可按每股33.31美元行使9005股普通股的认股权证；与可转换本票相关，发行可按每股10.36美元行使490683股普通股的认股权证[150] - 截至2019年9月30日的九个月内，公司向投资者发行总计740万美元含赎回特征的可转换债务，8月31日可转换本票及应计利息转换为1069740股普通股，产生230万美元债务清偿收益[171] - 公司目前的收入主要来自2015年3月与Kaken签订的许可和合作协议的许可费[154] - 2019年第三季度合作收入较2018年同期减少190万美元，降幅61%[175] - 2019年前三季度合作收入较2018年同期减少120万美元，降幅14%[180] - 2019年前三季度研发费用较2018年同期增加500万美元，增幅58%[181] - 2019年前三季度行政费用较2018年同期增加260万美元，增幅55%[182] - 2019年前三季度其他收入净额较2018年同期增加130万美元，增幅185%[183] - 2019年和2018年前三季度净亏损分别为1300万美元和560万美元[184] - 截至2019年9月30日和2018年12月31日，累计亏损分别为7410万美元和7160万美元[184] - 截至2019年9月30日和2018年12月31日，现金、现金等价物和有价证券分别为2570万美元和810万美元[184] - 2019年前三季度经营活动净现金使用量为2190万美元，较2018年同期增加[189] - 截至2019年9月30日，经营租赁承诺的合同义务总计20.7万美元[192] 公司会计政策 - 研发成本在发生时计入费用，主要包括配方开发、临床研究、临床制造成本等[161] - 公司使用Black - Scholes期权定价模型估计授予日股票期权的公允价值，绩效奖励在达到里程碑可能实现时确认费用[164] - 可赎回可转换优先股在合并前作为夹层工具分类，2019年8月31日所有流通股转换为普通股，账面价值重新分类至股东权益[169] - 公司对可转换债务工具按相关会计准则处理，部分收益分配给衍生品公允价值并记录相应折扣，衍生品按当前公允价值在每个报告日进行市值计价[170]

公司业务决策 - 2019年2月公司决定停止VL - 2397的2期临床试验以节省现金资源[59] - 2019年6月2日公司与Brickell Biotech达成合并协议，Brickell Biotech将作为子公司存续[60] 总营收变化 - 截至2019年6月30日的三个月，总营收从2018年同期的70万美元降至0，主要因2018年1月ASP0113项目终止[61][67] - 截至2019年6月30日的六个月，总营收从2018年同期的150万美元降至0，主要因2018年1月ASP0113项目终止[72] 研发费用变化 - 截至2019年6月30日的三个月，研发费用从2018年同期的360万美元降至80万美元，降幅78.9%，主要因2019年2月VL - 2397项目终止[68] - 截至2019年6月30日的六个月，研发费用从2018年同期的720万美元降至460万美元，降幅36.1%，主要因2019年2月VL - 2397项目和2018年1月ASP0113项目终止[73] 现金及投资相关变化 - 2019年6月30日公司现金、现金等价物、有价证券和长期投资总计4170万美元，较2018年12月31日的5050万美元减少，主要因运营使用现金[77] - 截至2019年6月30日的六个月，经营活动净现金使用量为950万美元，2018年同期为860万美元，增加主要因ASP0113项目终止致Astellas现金收入减少[78] - 截至2019年6月30日的六个月，投资活动净现金为840万美元，2018年同期为 - 610万美元，增加主要因有价证券净购买减少1170万美元和长期投资出售收益增加[79] - 截至2019年6月30日的六个月，融资活动净现金为1.3万美元，2018年同期为0；公司有有效货架注册声明，可最多筹集4000万美元[80] 高管协议安排 - 公司与高管和董事签订赔偿协议，为其在调查、诉讼等情况下的费用和负债提供赔偿[82] - 公司与CEO签订的雇佣协议包含离职安排，无“正当理由”解雇或CEO“合理原因”辞职，需支付18个月基本工资、18个月医保保费及1.5倍上一年现金奖金，未归属股票加速归属[83] - 若在“控制权变更”24个月内终止CEO雇佣，需支付24个月基本工资的一次性付款、18个月医保保费及1.5倍上一年现金奖金，未归属股票立即归属[83] - 公司与另外两名高管签订离职协议，一名无“正当理由”解雇或“合理原因”辞职，需支付12个月基本工资的一次性付款、12个月医保保费及上一年现金奖金，未归属股票加速归属[83] - 若在“控制权变更”12个月内终止该高管雇佣，需支付18个月基本工资的一次性付款、12个月医保保费及上一年现金奖金，未归属股票立即归属[84] - 另一名高管离职需支付6个月基本工资的一次性付款、6个月医保保费及7.5万美元奖金[84] - 截至2019年6月30日，若终止相关员工雇佣，这些协议下的最大应付金额为240万美元[84] 资产负债表外安排情况 - 截至2019年6月30日，公司没有任何资产负债表外安排[85]

公司战略决策 - 2019年2月公司决定停止VL - 2397的2期临床试验以节省现金资源[52] - 董事会正在审查战略替代方案，旨在最大化股东价值[53] 总营收变化 - 2019年第一季度总营收从2018年同期的70万美元降至0，主要因2018年1月ASP0113项目终止[54][59] 研发费用变化 - 2019年第一季度研发费用从2018年同期的370万美元增加20万美元，增幅5.9%，达390万美元，主要因重组费用[60] 制造和生产费用变化 - 2019年第一季度制造和生产费用从2018年同期的140万美元降至0，因2018年1月ASP0113项目终止[61] 一般及行政费用变化 - 2019年第一季度一般及行政费用从2018年同期的210万美元减少70万美元，降幅35.0%，至140万美元，因员工人数和设施成本降低[62] 投资及其他净收入变化 - 2019年第一季度投资及其他净收入从2018年同期的20万美元增加50万美元，至70万美元，因2019年3月出售长期投资损失转回[63] 现金及投资资产变化 - 2019年3月31日现金、现金等价物、有价证券和长期投资总计4550万美元，低于2018年12月31日的5050万美元，因运营使用现金[64] 经营活动净现金使用量变化 - 2019年第一季度经营活动净现金使用量为520万美元，高于2018年同期的460万美元，因ASP0113项目终止致现金收入减少[65] 最高severance费用情况 - 若每位相关员工在2019年3月31日被终止合同，公司根据协议需支付的最高severance费用为290万美元[71]

战略交易相关 - 公司董事会正审查战略替代方案，可能包括并购、股份发行转让、资产交易等，但无法保证能确定或完成交易，也无法保证为股东带来额外价值[71] - 若无法完成战略交易，董事会可能决定解散清算公司，股东获配现金取决于清算时间和预留资金[72] - 若成功完成战略交易，可能面临运营和财务风险，如谈判和完成交易需大量时间和现金资源[73][74] 产品研发风险 - 公司产品候选均未获批销售，数量有限，研发结果可能显示产品不安全或无效，临床研究可能失败或延迟[75][77][78] - 临床研究失败或延迟会增加开发成本、延迟审批、减少独家商业化时间，使竞争对手有更多时间进入市场[80] - 产品候选可能产生不良副作用，影响监管审批和商业推广，获批后也可能面临监管限制和法律诉讼[82][85] - 公司产品候选药物的临床研究结果可能无法在后续试验中复制，或结果解释不足以支持商业化批准[100] 合作与收入依赖风险 - 公司收入依赖与他人合作开发和商业化产品，若无法找到新合作伙伴或现有合作伙伴不成功，可能影响收入和业务[84] 技术使用权风险 - 公司有使用他人技术的产品候选，若无法保留技术使用权，可能影响产品开发和商业化[89] 财务数据关键指标变化 - 2016 - 2018年，公司分别确认许可费收入150万美元、30万美元和0美元，合同服务和产品供应收入1250万美元、1290万美元和120万美元[86] - 2016 - 2018年公司净亏损分别约为900万美元、1300万美元和1630万美元，截至2018年12月31日累计净亏损约4.421亿美元，预计未来净亏损将持续并可能增加[91] - 2018年公司总营收162.2万美元，净亏损1625.4万美元，每股净亏损0.74美元[151] - 2018年总营收为160万美元，较2017年的1380万美元减少1220万美元，降幅88.3%[165] - 2018年研发费用为1230万美元，较2017年的1440万美元减少210万美元，降幅14.3%[166] - 2018年制造和生产费用为140万美元，较2017年的650万美元减少510万美元，降幅77.8%[167] - 2018年一般及行政费用为750万美元，较2017年的630万美元增加120万美元，增幅18.5%[168] - 2018年投资及其他收入为340万美元，较2017年的40万美元增加300万美元，增幅696.2%[169] - 2018年和2017年经营活动净现金使用量分别为1440万美元和860万美元[178] - 2018年和2017年投资活动净现金分别为130万美元和 - 530万美元[179] - 2018年和2017年融资活动净现金分别为0和3050万美元[180] - 截至2018年12月31日，公司现金及现金等价物为1187万美元，2017年为2484.1万美元[207] - 2018年公司总营收为162.2万美元，2017年为1381.9万美元，2016年为1453.1万美元[209] - 2018年公司净亏损为1625.4万美元，2017年为1296万美元，2016年为897.3万美元[209] - 2018年公司基本和摊薄后每股净亏损为0.74美元，2017年为1.01美元，2016年为0.9美元[209] - 2018年公司综合亏损总额为1610.4万美元，2017年为1286.3万美元，2016年为898.8万美元[212] - 2016 - 2018年公司净亏损分别为897.3万美元、1296万美元、1625.4万美元[216] - 2016 - 2018年经营活动净现金使用量分别为838.8万美元、860.1万美元、1444.5万美元[216] - 2016 - 2018年投资活动净现金分别为 - 767.2万美元、 - 529.1万美元、128.2万美元[216] - 2016 - 2018年融资活动净现金分别为774.4万美元、3054.5万美元、0美元[216] - 2016 - 2018年末现金、现金等价物和受限现金分别为838万美元、2503.3万美元、1187万美元[216] - 截至2018年12月31日，公司股东权益为4876.3万美元[214] - 2018 - 2016年公司因专利减值确认的研发费用分别约为70万美元、0美元、40万美元[228] - 2018年和2017年末递延合同成本分别为0美元和1050万美元[231] - 2018、2017和2016年分别有720万、180万和7350份普通股等价物因反摊薄效应未纳入稀释每股亏损计算[232] - 2018年12月31日短期可售美国国债摊余成本36219千美元，未实现损失18千美元，市值36201千美元；2017年摊余成本34462千美元，未实现损失29千美元，市值34433千美元[245] - 2018年末财产和设备净值为10万美元，2017年末为60.6万美元；2018 - 2016年折旧和摊销分别为10万美元、60万美元和90万美元[252] - 2018年末无形资产净值为0，2017年末为70.3万美元；2018 - 2016年摊销均为10万美元[253] - 2018年末应付账款和应计费用为355.1万美元，2017年末为521.7万美元[254] - 2018 - 2016年公司与安斯泰来许可协议相关的许可费和专有技术收入分别为0、30万美元和150万美元[258] - 2018 - 2016年公司与安斯泰来合同服务收入分别为120万美元、1290万美元和1010万美元[258] - 2018 - 2016年公司与安斯泰来药品交付收入分别为0、0和240万美元[258] - 2018 - 2016年租金费用分别为150万美元、240万美元和260万美元[266] 资金筹集与使用 - 公司可通过货架注册声明出售普通股、优先股、债务证券和/或认股权证，最高筹集4000万美元资金[93] - 公司的货架注册声明允许通过出售证券最多筹集4亿美元，公司章程授权发行最多500万股优先股[137] - 截至2018年12月31日，公司有效在架注册声明允许出售证券最高筹集4000万美元[183] 公司运营调整 - 2018年1月公司实施重组以节约资金，专注VL - 2397抗真菌药物候选产品；7月出售闲置制造资产并转租制造设施空间；2019年2月因决定停止VL - 2397的2期临床试验，计划再次重组运营[94] - 2019年2月，公司决定停止VL - 2397的2期临床试验以节省现金[152] 专利情况 - 截至2018年12月31日，公司是30项已发布的美国和外国专利的受让人或共同受让人[104] 产品商业化风险 - 公司产品商业化需向FDA提交BLA或NDA申请，且公司缺乏相关经验，可能影响产品获批和商业化进程[99] 竞争风险 - 公司面临来自大型制药和生物技术公司的竞争，部分竞争对手资源更丰富，可能更快获得监管批准或开发出更有效产品[113][115] 第三方依赖风险 - 公司进行临床试验预计依赖第三方，若第三方不遵守规定或服务不达标，临床试验可能会延长、延迟或终止[117] - 公司制造产品候选药物预计依赖第三方，且自2018年7月出售制造资产后这种依赖增加，可能影响产品质量、数量、利润率和交付时间[118] 营销销售能力风险 - 公司目前无制药营销和销售能力，若无法发展相关能力或与战略伙伴合作，可能无法实现产品盈利[119] 法律合规风险 - 公司业务运营可能违反联邦和州医疗保健法律，面临巨额罚款，影响业务、运营结果、财务状况和前景[121] - 公司业务与第三方的安排合规成本高，若违规可能面临重大处罚[122] 医保与政策影响 - 2019年1月1日起，ACA对未维持合格医保的个人征收的基于税收的共享责任付款废除，同时药企参与Medicare Part D的销售点折扣从50%提高到70%[124] - 医保改革和报销限制可能影响公司产品回报，报销情况因支付方而异[123] - 药品定价受严格审查，政府和第三方支付方采取措施控制成本[125] - 2017年12月22日新税法将企业所得税最高边际税率从35%降至21%，利息费用税收扣除限制为调整后收益的30%，净营业亏损扣除限制为当年应纳税所得额的80%[131] - 2017年12月22日《减税与就业法案》生效，美国联邦企业税率从35%降至21%[236] 其他风险 - 公司依赖信息技术系统，存在系统故障和安全漏洞风险[128] - 公司业务使用危险材料，处理不当索赔耗时且成本高[129] - 公司因股价波动面临证券集体诉讼风险，诉讼会带来成本并分散管理层精力[133] 股权相关 - 公司宪章文件和特拉华州法律中的反收购条款，禁止持有超15%已发行有表决权股票的股东在三年内与公司合并或联合[135] - 2016年8月，公司向AnGes私募配售1,841,420股普通股，AnGes同意按董事会建议投票[136] - 截至2019年1月31日，公司有大约128名普通股登记股东，21,820,195股普通股流通在外[146] - 2018年第四季度公司未回购普通股[146] 办公场地情况 - 公司在加利福尼亚州圣地亚哥通过转租占用约17,000平方英尺的研究实验室和办公空间，租约2019年12月31日到期[140] 投资相关 - 公司投资组合平均期限约为五个月，假设利率上升150个基点，投资的预估公允价值将比2018年12月31日报告的公允价值低30万美元[190][191] - 截至2018年12月31日，公司长期投资中包含面值250万美元的拍卖利率证券，信用评级为BBB[192] - 截至2018年12月31日，公司已确认与拍卖利率证券相关的损失40万美元，累计未实现收益60万美元[194] - 截至2018年12月31日，公司持有面值250万美元的拍卖利率证券，累计损失0.4百万美元，累计未实现收益0.6百万美元，账面价值240万美元[246][247] - 2018年12月31日，一级公允价值计量的货币市场基金和美国国债分别为11523千美元和36201千美元，三级公允价值计量的拍卖利率证券为2386千美元[249] - 2017年12月31日至2018年12月31日，三级公允价值计量资产的未实现收益为177千美元，期末余额为2386千美元[250] - 截至2018年12月31日，与仍持有的三级资产相关的累计未实现损失为0.1百万美元[251] 会计政策变更 - 2018年公司因采用ASU No. 2014 - 09改变了收入确认的会计方法[201] - 2016年与股票期权和受限股票单位相关的股份支付费用包含8.75%的预计没收率，2017年1月1日起采用实际没收率并对期初留存收益调整0.1百万美元[240] - 2018年1月1日采用新收入准则，确认以前递延收入1140万美元和递延合同成本1050万美元，对留存收益调整90万美元[243] 历史收入情况 - 自成立以来，公司从合同、授权等来源获得约2.896亿美元收入[154] - 截至2018年12月31日，公司从运营合同、赠款和技术授权获得约2.896亿美元收入，出售股权证券获得约4.638亿美元净收益[177] 项目费用情况 - 截至2018年12月31日，公司在VL - 2397项目上已花费约1960万美元[155] 遣散费情况 - 截至2018年12月31日，若终止相关员工雇佣协议，公司需支付的最高遣散费为410万美元[189] 产品责任险情况 - 公司目前产品责任险总保额为1000万美元，外加针对临床试验所在外国的额外保险[130] 股价波动情况 - 2016年1月1日至2018年12月31日，公司股价在1.00美元至4.80美元之间波动[132] 安斯泰来合作协议情况 - 2011年公司与安斯泰来签订许可协议，安斯泰来支付2500万美元不可退还的前期许可费，2012年公司收到1000万美元里程碑付款[255] - 2015年公司与安斯泰来签订许可协议，发行86121股普通股并支付25万美元现金，潜在里程碑付款最高达9900万美元[260] 资产出售情况 - 2018年公司出售闲置制造资产获170万美元，记录资产出售收益230万美元，其中110万美元归因于免费使用空间的租金公允价值[265] 未来业务预期 - 公司所有潜在产品处于研发阶段，至少未来几年无产品销售收入[219] - 公司预计至少未来几年继续产生重大亏损，经营活动无正现金流[219]