财务数据和关键指标变化 - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为1730万美元，本月初收到与Botanix交易的300万美元预付款及相关开发费用报销，预计现有资金及潜在监管里程碑付款可支持至少未来12个月运营 [30] - 2022年第一季度营收约9.2万美元，上年同期为1.7万美元，均为合作伙伴Kaken在日本销售ECCLOCK或SB Gel 5%的特许权使用费收入 [31] - 2022年第一季度研发费用为600万美元，2021年第一季度为610万美元，2022年第一季度临床成本减少330万美元，被收购STING抑制剂平台的200万美元前期成本、BBI - 02的70万美元开发成本及40万美元人员和其他费用增加所抵消 [31][32][33] - 2022年第一季度一般及行政费用为350万美元，上年同期为300万美元，主要因薪酬相关费用、专业费用、保险及其他杂项费用增加 [34] - 2022年第一季度净亏损940万美元，上年同期为900万美元 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 索非溴铵（SB）业务线 - 公司上周将SB出售给Botanix Pharmaceuticals，获得300万美元预付款，预计未来18个月从Botanix获得最高600万美元的近期监管里程碑付款，还有资格获得最高1.68亿美元的基于成功的监管和销售里程碑付款以及净销售额的分层分成付款 [7][8] BBI - 02项目 - 公司计划本月晚些时候在加拿大启动BBI - 02的1期临床试验（BBI - 02 - 101研究），该研究分为三部分，预计2023年初公布单剂量递增（SAD）和多剂量递增（MAD）部分的顶线结果 [17][20] STING抑制剂项目 - 今年第一季度，公司从日本Carna Biosciences获得一系列新型、强效、口服可用的STING抑制剂的全球独家权利，目前正在进行先导STING抑制剂BBI - 10的临床前开发活动，预计2023年开始进行新药研究申请（IND）启用研究 [22][24] 下一代激酶抑制剂项目 - 公司拥有数百种抑制DYRK、LRRK2、TTK和CLK激酶的新化学实体，正在进行研究以确定、表征和优化这些新型激酶抑制剂，作为某些领域疾病的潜在治疗选择 [25][26] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司完成出售SB的交易，反映了新业务战略，将专注于开发新型自身免疫和炎症治疗候选药物管线，计划将交易所得直接投资于推进管线项目 [6][10] - 行业内有几家成熟制药公司正在投资STING抑制剂领域，公司希望开发具有差异化的下一代STING抑制剂 [23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 过去一年是公司发展的关键一年，执行了新业务战略，未来几个季度及以后有重要的近期里程碑，有望为股东创造价值，包括BBI - 02的101研究的SAD/MAD顶线结果、STING抑制剂项目和下一代激酶抑制剂平台的进一步开发和表征 [35][36] 问答环节所有提问和回答 问题1：BBI - 02的1期临床结果公布时间从今年年底改为2023年初的原因，以及BBI - 02的制造细节、供应链情况和已制造数量 - 结果公布时间调整主要是因为研究启动比原计划晚了几周，原因是产品供应链受到挑战，目前研究所需材料已在加拿大，公司目标是在年底完成研究，但为给时间安排留出余地调整了指引 [39][40] 问题2：随着SB业务剥离，今年剩余时间研发和销售及一般管理费用（SG&A）是否会下降，以及如何评估BBI - 02研究第2部分的初步疗效指标 - 第一季度研发费用较高，因有收购Carna的200万美元费用和BBI - 02 1期项目的前期付款，预计未来几个季度研发费用将大幅降低，SG&A费用的变化可能不如研发费用显著 [44][45] - 该研究主要是安全性研究，第2部分选择有持续炎症的患者群体，以评估DYRK1A对多种炎症指标的影响，评估指标包括特应性皮炎的临床终点、细胞上的药效学（PD）标志物、靶点活性、原位炎症细胞群体和胶带剥离的RNA结果等，但由于研究时间仅28天，主要是寻找疗效信号和早期迹象 [46][47][49]

产品研发与临床试验 - BBI-02为潜在首创的口服DYRK1A抑制剂，预计于2022年第二季度启动I期研究，年末将公布SAD/MAD的顶线结果[3] - BBI-02的非临床研究已完成，支持在2022年第二季度启动的为期4周的首次人体试验[31] - BBI-02的第一阶段临床研究将包括健康志愿者的单次剂量（SAD）和多次剂量（MAD）队列，随后是为期28天的患者组[33] - BBI-02的GMP工艺开发已完成，药物物质和产品的稳定性研究已完成，最长可达24个月，未检测到基因毒性杂质[32] - BBI-10在相关通路上展示了机制证明，口服治疗后IL-6和IFN-β的显著降低[42] 市场机会与竞争优势 - BBI-02的市场机会广泛，涵盖多种自身免疫疾病，预计在美国及其他关键国家的市场潜力可持续至2038年及以后[9] - BBI-02显示出30倍于临床阶段IRAK4抑制剂的TLR信号抑制能力，表明其在免疫反应中的显著优势[22] - BBI-02在治疗类风湿关节炎的体内模型中，TNFα和IL-17的血清水平显著降低，表明其抗炎效果[19][20] - BBI-02在类风湿性关节炎模型中显示出与JAK抑制剂和生物制剂的竞争性疗效，BBI-02（30 mg/kg BID）在治疗14天后临床评估评分显著降低[28] - Brickell的下一代小分子激酶抑制剂库包括能够穿透血脑屏障的分子，提供了针对神经炎症的治疗机会[5] 新产品与技术 - Brickell于2022年2月获得了一系列新型STING抑制剂的全球独占权，BBI-10为主要候选药物，显示出强有力的机制证明[4] - Brickell的领导团队在开发和推出多种新产品方面具有丰富经验，曾成功实现首创和标志性产品的上市[8] - Brickell拥有超过250种分子的激酶抑制剂库1和超过450种分子的激酶抑制剂库2[43] - Brickell的下一代小分子激酶抑制剂平台包括抑制DYRK1A、LRRK2、TTK和CLK的分子，具有不同的效能和选择性特征[43] 未来展望 - BBI-02的第一阶段临床研究计划于2022年底启动，预计将发布BBI-02的顶线结果[45] - 2022年第二季度，Brickell计划进行BBI-10和新型STING抑制剂库的临床前开发活动[45]

BBI - 02临床试验计划 - 公司计划2022年第二季度在加拿大启动BBI - 02的1期临床试验，1A部分将在最多56名健康受试者中进行单次递增剂量评估，1B部分预计招募33名健康受试者进行多次递增剂量评估，2部分预计在最多12个研究中心招募约40名中重度特应性皮炎患者[104][105] - 公司计划在2023年初公布BBI - 02的1期单次递增剂量和多次递增剂量试验的topline结果[105] 专利相关情况 - BBI - 02在美国、日本、中国等关键国家的物质组成专利至少到2038年有效[106] - BBI - 10目前有一项待决PCT申请和一项待决优先专利申请[110] - 下一代激酶抑制剂平台化合物的美国和外国物质组成专利申请及其他申请正在全球审查中[112] 合作与许可协议 - 2022年2月公司与Carna签订独家许可协议，支付200万美元现金获取其新型STING抑制剂组合的全球独家研发和商业化权利，后续成功付款最高可达2.58亿美元，特许权使用费为净销售额的中个位数至10%[113][114] - 2021年8月公司与Voronoi签订许可和开发协议，支付250万美元现金并发行价值200万美元（2816901股）的普通股获取BBI - 02及其他下一代疗法的全球独家权利，后续BBI - 02付款最高可达2.11亿美元，下一代化合物付款最高可达1.075亿美元，特许权使用费为净销售额的低个位数至10%[115][116] - 2022年5月3日公司与Botanix签订资产购买协议，出售与溴化索非匹隆相关资产，获得300万美元预付款，后续或获最高600万美元近期里程碑付款和最高1.68亿美元成功监管和销售里程碑付款，还有高个位数至中两位数的分层收益付款[117] - 公司与Botanix的资产购买协议将Brickell Subsidiary和Kaken的协议转让给Botanix，Botanix将向公司支付部分销售里程碑付款和特许权使用费[119] - 公司为Botanix提供服务，在NDA提交前每月获7.1万美元固定金额，提交后按实际工时获可变金额，另加顾问相关费用、开支及5%管理费和实报实销费用[121] - 公司与Bodor的协议中，需支付Bodor从Botanix收到的前期和里程碑付款的18%，以及一定比例的或有付款[122] 特定监管里程碑相关 - 若满足特定监管里程碑，公司需向Bodor发行价值100万美元的普通股[118] - 若特定监管里程碑达成，公司需向Bodor发行100万美元的普通股[123] 特许权使用费收入 - 2022年和2021年第一季度，公司分别确认ECCLOCK在日本的特许权使用费收入9.2万美元和1.7万美元[125] 普通股出售与行权 - 2021年10月，公司完成3026.34万股普通股出售，净收益约1030万美元[129] - 2021年7月，公司完成1298.3871万股普通股出售，净收益约730万美元[130] - 2021年第一季度，与2020年10月发行相关的1242.7387万份普通股认股权证行权，行权均价0.72美元/股，收益约890万美元[131] 普通股未出售情况 - 截至2022年3月31日，2021年ATM协议下约4600万美元普通股未出售，2020年ATM协议下约260万美元普通股未出售[134][135] 净亏损与累计亏损情况 - 2022年和2021年第一季度，公司净亏损分别为940万美元和900万美元，截至2022年3月31日累计亏损1.548亿美元[143] - 公司预计未来几年将继续产生重大费用和运营亏损，用于多项研发活动[143][144] - 2022年第一季度净亏损为941万美元，2021年同期为900.5万美元[157] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损1.548亿美元，现金及现金等价物为1730万美元，较2021年12月31日的2690万美元减少[161] 收入情况 - 2022年第一季度收入为9.2万美元，较2021年同期的1.7万美元增加7.5万美元[157][158] 研发费用情况 - 2022年第一季度研发费用为601.3万美元，较2021年同期的605.2万美元略有下降，其中索非溴铵凝胶美国3期关键临床试验成本降低330万美元（15%），被STING抑制剂平台收购前期成本增加200万美元、DYRK1A抑制剂项目开发成本增加70万美元和人员及其他费用增加40万美元几乎完全抵消[151][157][159] 一般及行政费用情况 - 2022年第一季度一般及行政费用为348.6万美元，较2021年同期的296.7万美元增加50万美元，主要由于薪酬相关费用增加20万美元、专业费用增加20万美元和保险及其他杂项费用增加10万美元[157][160] 现金支持运营情况 - 公司认为截至2022年3月31日的现金及现金等价物，加上2022年5月3日从Botanix获得的300万美元前期费用及资产购买协议下的其他近期预期付款，足以支持未来至少12个月的运营[162] 经营活动净现金使用量情况 - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为954万美元，较2021年同期的589.1万美元增加365万美元，主要归因于支持运营活动的现金使用增加[165][166] 投资活动净现金使用量情况 - 2022年第一季度投资活动净现金使用量较2021年同期减少4万美元，原因是物业和设备购买减少[165][167] 融资活动净现金情况 - 2022年第一季度融资活动净现金较2021年同期减少1070万美元，主要是因为2021年第一季度收到行使认股权证所得款项900万美元和根据2020年ATM协议出售普通股所得款项160万美元，而2022年第一季度未收到类似款项[165][168] 股份发行限制情况 - 公司受SEC“小额上架规则”限制，可能限制未来根据ATM协议或其他普通股发行计划发行股份[163]

财务数据和关键指标变化 - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物为2690万美元，当前现金状况可支持运营至2022年底BBI - 02的1期单次和多次递增剂量试验的顶线结果公布 [19] - 2021年第四季度营收约为14万美元，2020年同期为2.7万美元，均为合作伙伴Kaken在日本销售ECCLOCK的特许权使用费收入 [20] - 2021年第四季度研发费用为310万美元，2020年同期为460万美元，减少主要因SB凝胶临床成本降低290万美元，部分被监管、人员及其他费用增加90万美元和DYRK1A抑制剂项目开发费用增加50万美元抵消 [20] - 2021年第四季度一般及行政费用为330万美元，2020年同期为290万美元，增加主要因行政人员薪酬提高 [21] - 2021年第四季度净亏损为610万美元，2020年同期为740万美元 [21] - 2021年全年营收为40万美元，2020年为180万美元，2021年营收为Kaken在日本销售ECCLOCK的特许权使用费收入，2020年主要为合作研发收入 [22] - 2021年研发费用为2820万美元，2020年为1120万美元，增加主要因SB凝胶美国3期临床试验成本增加1070万美元、STING抑制剂BBI - 10和下一代激酶抑制剂平台前期成本及开发费用增加540万美元、人员及其他费用增加90万美元 [23] - 2021年一般及行政费用为1240万美元，2020年为1160万美元，增加主要因薪酬和行政费用提高 [25] - 2021年其他收入总计80万美元，2020年为10万美元，增加因2021年6月PPP贷款豁免产生约40万美元债务清偿收益及其他杂项收入30万美元 [25] - 2021年净亏损为3950万美元，2020年为2090万美元 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 索非溴铵（sofpironium bromide）项目 - 去年第四季度，美国两项3期关键临床试验显示，索非溴铵凝胶15%（SB凝胶）治疗原发性腋窝多汗症的所有主要和次要疗效终点均达到统计学意义，且在六周治疗期内总体耐受性良好 [9] - 本季度初与美国FDA进行了SB凝胶的预新药申请（NDA）会议，按计划将于2022年年中提交NDA，并继续评估所有选项以实现产品商业成功最大化 [10] BBI - 02项目 - BBI - 02是高选择性口服生物可利用的DYRK1A抑制剂，计划用于治疗多种自身免疫和炎症性疾病 [12] - 预计2022年第二季度在加拿大启动1期临床试验（BBI - 02 - 101研究），该研究旨在评估BBI - 02在健康志愿者和特应性皮炎患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学 [13] - 研究分为三部分，1A部分为健康志愿者单次递增剂量评估，1B部分为健康志愿者多次递增剂量评估，2部分将BBI - 02与安慰剂在中重度特应性皮炎患者中进行对比并进行初步疗效评估，预计年底公布1A和1B部分的顶线结果 [14] STING抑制剂项目 - 上个月获得日本Carna Biosciences公司新型强效口服STING抑制剂组合的全球独家权利，STING信号过度与多种未满足医疗需求的疾病相关 [15] - 先导STING抑制剂BBI - 10的临床前开发活动正在进行，已显示出作用机制的证据，可显著降低关键促炎细胞因子水平，预计2022年对STING抑制剂库进行实验表征 [16] 下一代激酶抑制剂平台 - 去年从Voronoi公司收购，包含数百种抑制DYRK1A、LRRK2、TTK和CLK激酶的新化学实体，部分可穿透血脑屏障，目前正进行研究以识别、表征和优化这些激酶抑制剂，目标是将其开发为自身免疫、炎症和其他疾病的潜在治疗选择 [17] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 过去一年公司扩大免疫学和炎症领域的产品线，通过合作引入多个专有新化学实体，包括BBI - 02、STING抑制剂组合和下一代激酶抑制剂平台，团队的临床和监管经验及运营执行能力使其成为开发这些资产的可靠合作伙伴 [7] - 索非溴铵项目从临床前早期阶段发展到目前NDA就绪阶段，公司认为其有潜力成为同类最佳治疗选择，正评估所有选项以实现商业成功最大化 [8][9] - 行业内多家成熟制药公司已投资STING抑制剂领域，公司认为其下一代STING抑制剂通过等效抑制STING棕榈酰化实现差异化 [15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 过去一年是公司关键一年，扩大战略重点并取得索非溴铵3期积极结果，未来有多个令人兴奋的近期里程碑，包括BBI - 02的1期单次和多次递增剂量试验顶线结果、STING抑制剂BBI - 10和下一代激酶抑制剂平台的进一步开发，索非溴铵NDA提交也按计划推进 [26] 其他重要信息 - 索非溴铵凝胶3期关键临床试验结果将在本月底波士顿举行的2022年美国皮肤病学会年会上进行后期口头报告 [11] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：BBI - 02的101研究中，1A部分和1B两部分分别涉及多少患者，1B部分第2部分的暴露持续时间是多久 - 1A部分（单次递增剂量）预计有56名患者，1B部分（多次递增剂量）至少有33名患者分三个队列，2部分计划招募30 - 40名特应性皮炎患者 [30] 问题2：1B部分有多少剂量 - 预计有三个不同剂量，将根据1A部分（单次递增剂量）的药代动力学、安全治疗窗口等数据确定，1A部分有从10毫克到600毫克的七个剂量 [31] 问题3：能否在年底从2部分获得疗效数据 - 1A和1B部分的顶线数据预计年底公布，2部分患者数据要到明年年中至第三季度才能获得 [32] 问题4：疗效数据是否为EC评分，能否获得细胞因子数据 - 会收集多种数据，包括临床结果、细胞因子数据、多种药效学标志物、组织学数据和皮肤表面遗传数据等，但4周的初步EC读数可能无法显示最佳效果 [33][34] 问题5：索非溴铵的合作讨论进展如何 - 公司正在考虑多种选择，包括使用合同销售组织、自行销售或寻找合作伙伴，已进行多次合作对话，对一些反馈感到鼓舞，但尚未做出决定 [35] 问题6：BBI - 10在cGAS - STING抑制剂领域的定位和差异化情况如何 - 目前所有STING抑制剂都处于早期阶段，难以进行具体比较，公司的STING分子共价结合并抑制棕榈酰化位点，与部分抑制剂不同，但与诺华的STING抑制剂差异不大，尚未看到其他两种抑制剂的临床数据，预计还有一年半到两年才能进入临床 [38][39] 问题7：2022年研发费用的趋势如何 - 由于去年进行3期研究，今年进行1期研究，研发费用下降，3期研究的部分费用会延续到今年第一季度，随着1期单次和多次递增剂量试验开展，研发费用会有所增加，但总体将远低于前几年 [40][41] 问题8：BBI - 10临床前开发活动的目标和进入临床的预期时间 - 目前目标是2024年进入临床，但这是一个灵活目标，因为该资产处于早期阶段，公司正在验证和完善开发计划 [45] 问题9：公司是否考虑引入中期阶段化合物以填补产品线空白 - 公司有早期产品线，一直在寻找有吸引力的资产，但中期阶段资产价格较高，公司希望投资真正创新的项目，目前有近1000个资产库可供筛选，如果有合适资产和价值，会认真考虑 [47][48] 问题10：索非溴铵NDA提交的待办事项和关键路径项目有哪些 - NDA准备工作进展顺利，年初与FDA的预NDA会议按计划进行，无需额外临床试验，正在整合所有模块，预计年中提交，FDA要求的一些数据分析正在进行中 [53][55] 问题11：索非溴铵商业发布的制造准备情况如何 - 制造方面已建立合适的合作关系，无论是否授权给合作伙伴，制造工作都已就绪，公司对进展感到满意，对潜在合作伙伴的兴趣感到鼓舞 [56][57] 问题12：日本患者对产品的反馈如何 - 总体反馈积极，Kaken的销售受日本两周处方限制和COVID影响，随着限制解除和疫情缓解，销售有望增长，产品和使用体验反馈良好，Kaken对产品潜力仍充满信心 [58][60]

☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2021 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K (State or other jurisdiction of incorporation or organization) (I.R.S. Employer Identification No.) (Address of principal executive offices) (Zip Code) Registrant's telephone number, including area code: (720) 505-4755 Securities registered pursuant to Section 12(b) of the Act: or ☐ TRANSITION REPO ...

财务数据和关键指标变化 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为2140万美元，第三季度末完成普通股股权融资，净收益约890万美元，计划用于研发、营运资金、业务发展和一般公司用途 [22] - 第三季度收入约为10万美元，与2020年同期相当，2020年同期收入来自Kaken为研发提供的资金，本季度收入为Kaken在日本销售ECCLOCK的特许权使用费 [23] - 2021年第三季度研发费用为1020万美元，2020年同期为130万美元，主要因向Voronoi支付480万美元获得DYRK1A抑制剂平台全球独家权利，以及SB凝胶临床成本380万美元，未来研发费用预计下降 [24] - 2021年第三季度一般及行政费用为330万美元，2020年同期为320万美元 [25] - 2021年第三季度净亏损为1330万美元，2020年同期为430万美元 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 - SB凝胶业务：两项针对原发性腋窝多汗症的3期关键临床试验取得积极数据，所有主要和次要疗效终点均达到统计学显著性，且耐受性良好，预计2022年年中向美国FDA提交新药申请（NDA） [7][11] - DYRK1A抑制剂平台业务：9月收购处于1期准备阶段的DYRK1A抑制剂和小分子精密NCE平台，具有治疗自身免疫和炎症性疾病的潜力，初始领先项目BBI - 02计划于2022年上半年在加拿大启动1期研究，预计年底获得顶线结果；BBI - 03为局部应用的DYRK1A抑制剂，处于临床前开发阶段，团队计划明年开展制剂开发活动；平台还有望从免疫学扩展到神经炎症领域，公司计划2022年选择并启动下一代候选药物的开发 [12][16][17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略包括基于SB凝胶3期试验结果提交NDA，评估其商业化选项，以实现资产价值最大化和公司增长；推进DYRK1A抑制剂平台项目，包括BBI - 02的1期研究和BBI - 03的制剂开发；探索业务发展机会，为现有项目创造价值并拓展产品线 [11][16][28] - 公司认为DYRK1A项目具有市场机会，拥有强大的知识产权，包括美国、日本、中国等国家至少到2038年的物质组成专利，且靶向DYRK1A以恢复免疫平衡是行业新兴领域，有潜力改变自身免疫和炎症性疾病的治疗方式 [13][14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 过去几个月公司取得多个关键里程碑，为未来增长战略的执行和为股东创造长期价值奠定基础 [6] - 公司对未来充满信心，认为当前现金状况能支持运营至SB凝胶NDA提交和BBI - 02的1期顶线结果公布之后，且明年有一系列创造价值的里程碑，如BBI - 02的1期研究、DYRK1A抑制剂平台的进一步开发和SB凝胶的NDA提交 [22][27] 其他重要信息 - 公司任命Monica Luchi为首席医疗官，她拥有超过20年的免疫治疗和药物开发经验，将领导临床开发和医学事务工作 [20] - 公司举办了由关键意见领袖Dr. Bernard Khor主讲的网络研讨会，讨论了DYRK1A靶点在自身免疫和炎症性疾病中的作用及恢复免疫平衡的治疗潜力，会议回放可在公司网站投资者板块查看 [19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 研发费用预计会降低到什么程度，以及现金能维持多久的运营？ - 过去几个季度因3期试验研发费用较高，目前大部分费用已支出，1期研究和早期开发工作成本较低，此次收购使公司有足够资源完成NDA提交和明年年底BBI - 02的1期顶线数据 [33][34] 问题2: NDA提交的关键路径上还有哪些事项需要完成？ - 需要完成3期数据的最终研究报告，其他提交所需的关键事项已完成，目标是明年年中完成所有工作，对该时间安排有信心 [36] 问题3: 关于DYRK1A在唐氏综合征中的临床前研究数据何时能出现？ - 公司正在确定DYRK1A的临床前模型，预计明年开始相关研究，但无法确定结果出现的时间 [43] 问题4: 公司在进行额外业务发展交易时，是否会专注于皮肤科领域？ - 皮肤科是公司的传统领域，但此次收购DYRK1A平台时发现非皮肤科领域的创新可应用于皮肤科，因此公司未来会采取更广泛的视角，寻找能在皮肤科和更广泛免疫学领域发挥作用的资产 [45]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2021 Or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 000-21088 BRICKELL BIOTECH, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 93-0948554 (State or other jur ...

财务数据和关键指标变化 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为2440万美元，二季度末完成股权融资，总收益约810万美元，计划将净收益用于研发、营运资金和一般公司用途 [22] - 二季度收入为来自Kaken在日本销售ECCLOCK的特许权使用费收入约15.1万美元，高于一季度的1.7万美元，2020年同期总收入为60万美元，由Kaken为Brickell提供的研发资金产生的合作收入驱动 [24] - 2021年二季度研发费用为880万美元，2020年二季度为270万美元，增长主要由于3期Cardigan研究的临床试验成本增加 [25] - 2021年二季度一般及行政费用总计290万美元，2020年二季度为300万美元；2021年二季度其他收入总计42.9万美元，2020年二季度为7000美元，增长主要由于2021年6月薪资保护计划贷款豁免产生的债务清偿收益 [26] - 2021年二季度净亏损为1110万美元，2020年二季度为510万美元，增长由研发费用增加驱动 [27] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司推进sofpironium bromide通过3期关键项目，作为原发性腋窝多汗症的潜在同类最佳治疗选择，两项3期关键临床研究Cardigan I和Cardigan II已完成患者入组，Cardigan I研究的最后一名多汗症患者已完成所有预定访视，预计Cardigan II研究的最后一名患者本月完成最终访视，预计今年四季度同时公布两项研究的顶线结果 [8] - Kaken在日本商业推出ECCLOCK（sofpironium bromide凝胶5%）用于原发性腋窝多汗症的每日一次治疗，处于早期阶段，Brickell目前根据ECCLOCK在日本的净销售额百分比获得特许权使用费，并有权获得基于销售的里程碑付款 [10][11] - 6月Kaken启动一项1期临床研究，探索sofpironium bromide凝胶在原发性掌跖多汗症患者中的药代动力学、安全性和有效性 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续朝着今年晚些时候即将进行的3期研究结果推进，希望这将为公司、患者和医生带来有意义的进展 [28] - 公司继续探索潜在的业务发展机会，以扩大产品线，引入有望成为变革性疗法的产品 [29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年对公司团队来说是富有成效的一年，公司在疫情期间按计划推进临床研究，目前现金状况可支持运营至2022年年中潜在的sofpironium bromide新药申请提交之后 [7][23] - 公司对Kaken在日本的早期销售进展以及其在ECCLOCK商业推广、疾病认知和生命周期管理活动方面的持续投资感到鼓舞 [11] 其他重要信息 - 二季度公司公布了3期开放标签长期安全性研究结果，评估了sofpironium bromide凝胶5%和15%在9岁及以上原发性腋窝多汗症患者中48周治疗的长期安全性、耐受性和有效性，结果与先前临床经验一致，未观察到意外安全发现 [19][20] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 假设Cardigan试验数据为阳性，新药申请是否有重大未完成事项，还是只需将关键数据整理到CMC部分等？ - 提交新药申请无需额外临床工作，完成3期数据后临床试验的主要部分已完成，但仍需大量工作整合材料，公司计划在3期研究后与FDA开会 [34] 问题2: Kaken开展掌跖多汗症研究，公司如何看待适应症扩展，是否会针对该适应症进行补充新药申请试验？ - 公司对Kaken的1期研究感到兴奋，拥有相关数据权利，需等待结果后再决定如何推进，该适应症有大量未满足需求，手部多汗是多汗症最具致残性的方面之一，若Kaken研究成功，可能成为该资产未来的潜在机会 [35][36]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION For the transition period from to Commission File Number: 000-21088 BRICKELL BIOTECH, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2021 Or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Delaware 93-0948554 (State or other jurisdic ...

临床试验与市场数据 - Sofpironium bromide（SB）在美国的III期临床试验正在进行中，预计2021年第四季度将公布顶线结果[5] - 美国有超过1500万人受到多汗症影响，其中约1000万人为腋下多汗症患者[9] - 日本市场中，约12.7%的人口受到多汗症影响，SB凝胶（ECCLOCK®）已获得批准并正在商业化[5] - 在美国的IIb期研究中，SB 15%组的GSP（重力汗液产生）变化显著，p值为0.0186[16] - 参与U.S. Phase 3长期安全性研究的总人数为300人，其中包括成人和儿童[19] - 研究中，5%浓度的sofpironium bromide gel的治疗组有102名受试者，15%浓度的治疗组有197名受试者[22] 安全性与耐受性 - SB的临床数据表明其具有良好的安全性和耐受性，主要不良事件为轻度或中度[18] - 在IIb期研究中，29.8%的安慰剂组患者报告至少一个不良事件，而SB 15%组为51.9%[18] - 在48周的治疗期间，5%浓度组的模糊视力不良反应发生率为4.9%，而15%浓度组为18.8%[23] - 5%浓度组的干口症发生率为8.8%，15%浓度组为16.8%[23] - 研究中，37名受试者因治疗相关的不良事件而退出，5%浓度组有5名，15%浓度组有32名[23] - Kaken研究中，44.0%的5%浓度组受试者报告至少一个不良事件，而对照组为30.7%[32] 未来展望与市场潜力 - SB的专利保护可能延续至2040年，涵盖美国及其他国家[10] - 预计SB在日本的广泛报销潜力将促进其市场接受度[8] - U.S. Phase 3研究的主要有效性终点为HDSM-Ax评分至少改善2分，GSP的变化[34] - 预计在2021年第四季度公布U.S. Phase 3关键研究的顶线结果[37] 研究成果 - 在日本的Kaken研究中，5%浓度的sofpironium bromide gel在主要终点上显示出53.9%的受试者达到HDSS 1或2，并且GSP减少超过50%[30] - Kaken研究中，5%浓度组的GSP从基线到治疗结束的绝对变化为-157.6 mg，而对照组为-127.6 mg[30]