财务数据和关键指标变化 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为3480万美元，2021年第一季度经营活动现金支出为590万美元，公司认为当前现金状况能支持运营至美国3期关键项目的 topline 结果公布之后并进入2022年 [18] - 2021年第一季度收入约为1.7万美元，为日本开发合作伙伴Kaken在日本销售ECCLOCK的特许权使用费收入，而2020年同期总收入为100万美元，归因于根据与Kaken的许可协议收到的研发付款 [18] - 2021年第一季度研发费用为610万美元，2020年第一季度为270万美元，增长主要由于去年第四季度启动的3期Cardigan研究相关临床成本增加 [19] - 2021年第一季度总务及行政费用总计300万美元，2020年第一季度为250万美元，增长主要归因于薪酬相关费用和专业费用的增加 [19] - 2021年第一季度净亏损为900万美元，2020年第一季度为410万美元 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司主导项目溴化索非吡酮正在通过3期关键临床试验稳步推进，用于评估其作为原发性腋窝多汗症潜在同类最佳治疗选择的安全性和有效性 [5] - Cardigan 1研究患者入组已完成，Cardigan 2研究入组超过70%，两项3期关键临床研究均在约350名原发性腋窝多汗症患者中评估15%溴化索非吡酮凝胶与安慰剂的对比情况，预计2021年第四季度公布3期项目的 topline 结果 [6] - 公司3期开放标签长期安全性研究结果在4月美国皮肤病学会2021年虚拟会议上进行了报告，该研究评估了5%和15%溴化索非吡酮凝胶在9岁及以上原发性腋窝多汗症患者中48周治疗的长期安全性和有效性，300名患者按1:2比例随机接受5%或15%溴化索非吡酮凝胶治疗 [13] - 日本开发合作伙伴Kaken仍处于在日本以商品名ECCLOCK商业推出5%溴化索非吡酮凝胶的早期阶段，用于每日一次治疗原发性腋窝多汗症，Brickell有权获得基于销售的里程碑付款以及基于ECCLOCK在日本净销售额百分比的分级特许权使用费 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2022年向FDA提交溴化索非吡酮凝胶的新药申请，前提是3期关键项目取得成功 [10] - 公司认为市场上最大的竞争对手是患者对治疗方法的无知或缺乏了解，有专注于该领域的公司推广多汗症治疗有助于提高市场认知度，从而扩大市场规模 [27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年初对公司来说是令人兴奋的时期，公司在溴化索非吡酮项目上取得了关键里程碑，团队有信心执行今年的目标，溴化索非吡酮有潜力成为美国数百万原发性腋窝多汗症患者的重要治疗选择 [5][16] 其他重要信息 - 公司最近在同行评审的《皮肤病药物杂志》上发表了专有的HDSM - Ax量表的验证结果，该量表被认为是一种定义明确、可靠且一致的测量方法，有望改善多汗症治疗效果的评估 [12] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 长期安全性研究中5%和15%剂量的数据对产品开发的影响以及是否可作为美国市场未来的扩展策略 - 公司对两种凝胶的疗效数据感到兴奋，两种凝胶在整个研究中都表现良好并维持了疗效，在2b研究中5%和15%在患者报告结局（PRO）上有相对相似的疗效，但在汗液减少测量（GSP工具）上未看到相同情况，这也是公司专注于15%的原因，但这也让公司有信心未来可能考虑5%的产品 [24] - 公司作为生命周期管理的一部分，有兴趣推出低浓度的溴化索非吡酮 [25] 问题2: Qbrexza的销售对多汗症市场动态的影响 - 公司对Qbrexza的销售情况感到鼓舞，其上市受到Dermira资源分配决策、公司出售、疫情以及礼来在疫情初期收购等因素的阻碍，现在有专注于皮肤病学的公司推广多汗症治疗，有助于提高市场对该病症和治疗方法的认知度，从而扩大市场规模，对公司也有帮助 [26]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2021 Or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 000-21088 BRICKELL BIOTECH, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 93-0948554 Indicate by check mark ...

临床试验进展 - Sofpironium bromide（SB）在美国的III期临床试验正在进行中，预计2021年第四季度将公布顶线结果[5] - 在美国的II期临床试验中，SB 15%组的重力汗液产生（GSP）从基线到治疗结束的变化为-219.45 mg，显示出统计学显著性[16] - 在II期临床试验中，SB 15%组的HDSM-Ax评分改善≥2分的应答者比例为80%[17] - 美国的关键3期研究预计招募约350名受试者，研究持续6周，主要终点为HDSM-Ax评分改善至少2分[29] - 公司已完成美国的3期长期安全研究，并在日本批准了5%浓度的sofpironium bromide凝胶用于治疗原发性腋下多汗症[31] 市场机会与用户数据 - 美国市场上，超过1500万人受到多汗症影响，其中约1000万人为腋下多汗症患者[9] - SB的市场机会在美国被估计为超过1500万人，显示出巨大的增长潜力[5] - 目前，只有51%的美国多汗症患者曾就医，约23%正在接受治疗[11] - 75%的多汗症患者表示其病症对社交生活和心理健康产生负面影响[11] 安全性与耐受性 - 在II期临床试验中，SB 15%组的副作用发生率为51.9%，主要为轻度或中度[18] - 美国进行的3期长期安全研究显示，5%和15%浓度的sofpironium bromide凝胶安全性良好，耐受性良好[21] - 日本研究中，sofpironium bromide凝胶5%组的GSP平均变化为-157.6 mg，对照组为-127.6 mg，p值为0.0152[25] - 日本研究中，sofpironium bromide凝胶5%组有62名（44.0%）受试者报告至少一个不良事件，对照组为43名（30.7%）[27] - 在sofpironium bromide凝胶5%组中，14.2%的受试者报告鼻咽炎，而对照组为5.7%[27] 未来展望 - 预计SB的专利保护可能延续至2040年，涵盖美国及其他国家[10] - 公司在2021年第四季度将公布美国3期关键研究的初步结果[31]

财务数据和关键指标变化 - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为3010万美元，2020年第四季度使用现金480万美元 [17] - 2020年第四季度净亏损740万美元，2019年同期为1090万美元，净亏损减少主要因研发费用降低 [18] - 2020年第四季度收入约2.7万美元，来自日本ECCLOCK销售的特许权使用费收入；2019年同期总收入70万美元，主要来自与日本合作伙伴Kaken的许可协议研发付款 [18] - 2020年第四季度研发费用460万美元，2019年同期为660万美元，减少主要因完成长期安全研究和启动3期关键试验间临床及相关监管合规成本降低 [19] - 2020年第四季度G&A费用290万美元，2019年同期为490万美元，减少归因于与Vical Incorporated合并专业相关费用降低、减值成本和其他杂项费用减少，部分被股票及其他补偿费用增加抵消 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 索非溴铵项目 - 美国两项关键3期临床试验Cardigan 1和2评估索非溴铵凝胶15%治疗原发性腋窝多汗症，Cardigan 1已超过50%入组，预计2021年第三季度末完成入组，第四季度公布两项研究顶线结果 [8][9][13] 日本合作项目 - 日本合作伙伴Kaken于去年第四季度推出索非溴铵凝胶5%（品牌名ECCLOCK）用于原发性腋窝多汗症每日一次治疗，公司已开始确认特许权使用费收入 [10] 与AnGes合作项目 - AnGes完成其研究性COVID - 19疫苗候选物1 - 2期研究，近期在日本启动2 - 3期研究，公司将继续评估该机会，若疫苗候选物开发继续，需进行更大规模3期注册研究以获批准 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司以积极势头进入2021年，围绕索非溴铵项目推进，期待年内短期里程碑为公司长期成功奠定基础，若关键3期项目成功将提交新药申请 [8] - 公司与日本Kaken合作，获得销售里程碑付款和特许权使用费；与AnGes合作评估COVID - 19疫苗开发机会 [10][11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司首席执行官认为当前是公司激动人心时刻，团队共同努力推动关键3期临床项目发展，对项目进展和入组率感到鼓舞，期待未来数月更新研究进展 [21][41] - 首席研发官认为这是公司历史变革阶段，过去一年进展体现团队实力和韧性，以及索非溴铵在美国治疗原发性腋窝多汗症的机会 [12] - 首席财务官表示公司领先项目进入3期临床试验，很高兴加入团队，期待未来数年扩大公司规模 [15] 其他重要信息 - 公司将于3月26日上午10点举办关于多汗症的KOL活动，由两位该领域杰出思想领袖主持，为投资者、分析师和利益相关者提供深入了解原发性腋窝多汗症患者情况、当前治疗选择及市场情况的机会 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Cardigan 1和2数据报告是否会推迟到2022年 - 通常研究完成后数据清理过程约六周，不太可能推迟到下一季度，且最后一名患者将在第三季度末出组 [24][26] 问题2: 能否提供全年运营费用支出指导 - 公司预计现有现金可维持到顶线数据公布并进入2022年，目前提供此指导 [28] 问题3: 关于AnGes项目情况及公司参与数据审查情况 - AnGes完成1期研究后在数据未完全完成时进入2 - 3期，公司看过研究顶线信息但未看到最终研究报告，AnGes控制信息发布，公司认为其推进研究令人鼓舞 [29][30] 问题4: 临床试验入组速度加快的因素及ECCLOCK在日本的推出情况 - 入组未受COVID相关延误影响，且是美国多地的跨国研究，如佛罗里达、得克萨斯的研究中心入组率高；ECCLOCK去年11月26日推出，目前判断产品情况还太早，日本对新药首年使用有限制，通常首年表现较平淡，第13个月可能更可观，目前与Kaken沟通情况积极 [33][35][37]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2020 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 000-21088 BRICKELL BIOTECH, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 93-0948554 (State or other jurisdiction of incorpo ...

临床试验与市场机会 - Sofpironium bromide（SB）在美国的临床试验正在进行，预计2021年第四季度将公布顶线结果[5] - 预计美国的Sofpironium bromide市场机会将超过150亿美元[5] - Sofpironium bromide在日本已获批并于2020年11月开始商业销售，市场机会覆盖约12.7%的日本人口[5] 用户数据与治疗情况 - 在美国，超过1500万人受到多汗症影响，其中约1000万人为腋下多汗症患者[8] - 在美国，18至39岁人群中多汗症的发生率为8.8%，而12至17岁人群中为17.1%[10] - 在美国，只有51%的多汗症患者曾就医，约23%的人正在接受治疗[10] - 75%的多汗症患者表示该病对其社交生活和心理健康产生负面影响[10] 临床研究结果 - Sofpironium bromide 15%在美国的Phase 2b研究中，GSP（重力汗液产生）变化的p值为0.0186，显示出统计学显著性[17] - 在Phase 2b研究中，15%浓度的Sofpironium bromide的副作用发生率为51.9%[19] - 日本关键性Phase 3研究中，sofpironium bromide凝胶5%组中，达到HDSS评分1或2且GSP减少至少50%的受试者比例为53.9%（76/141），对照组为36.4%（51/140），p值为0.0031[26] - 日本研究中，sofpironium bromide凝胶5%组的GSP绝对变化为-157.6 mg（SD 149.32），对照组为-127.6 mg（SD 121.05），p值为0.0152[26] - 日本研究中，sofpironium bromide凝胶5%组中，达到HDSM-Ax-7评分减少≥2分的受试者比例为27.0%（38/141），对照组为11.4%（16/140），p值为0.0011[26] 不良事件与副作用 - 日本研究中，sofpironium bromide凝胶5%组中，44.0%的受试者报告至少出现一次不良事件，而对照组为30.7%[28] - 在sofpironium bromide凝胶5%组中，14.2%的受试者报告鼻咽炎，而对照组为5.7%[28] 未来研究计划 - U.S. Phase 3长期安全研究中，300名受试者被随机分配至5%或15%的sofpironium bromide凝胶组，研究持续48周[22] - U.S. Phase 3研究中，约350名受试者将被随机分配至sofpironium bromide凝胶15%组或对照组，研究持续6周[30] - U.S. Phase 3研究的主要终点包括HDSM-Ax评分至少改善2分和GSP变化[30] - 预计2021年第四季度将公布U.S. Phase 3关键性研究的顶线结果[32]

财务数据和关键指标变化 - 截至2020年9月30日，公司现金和可交易证券为2020万美元，第三季度使用了470万美元现金 [22] - 第三季度末完成公开股权发行，净收益约1370万美元，当前现金状况可支持公司运营至美国关键3期项目的顶线结果公布之后 [23] - 2020年第三季度净亏损410万美元，2019年同期为480万美元，净亏损减少主要因完成长期安全研究和开始3期关键研究之间研发支出减少 [24] - 收入较去年同期减少110万美元，两期收入主要来自2018年年中从开发合作伙伴Kaken获得的1560万美元研发付款，目前大部分相关工作已完成 [25] - 2020年第三季度一般及行政费用为320万美元，2019年同期为390万美元，减少70万美元，主要因与Vical Incorporated合并的专业及相关费用和其他杂项费用降低，但部分被成为上市公司带来的费用增加抵消 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 索非溴铵凝胶业务 - 启动了评估15%索非溴铵凝胶治疗原发性腋窝多汗症安全性和有效性的3期Cardigan 1临床研究，预计年底前启动Cardigan 2研究，预计2021年第四季度公布两项研究的顶线结果 [8][9] - 7月完成了评估5%和15%索非溴铵凝胶的12个月3期开放标签长期安全性研究，确认两种浓度均安全且耐受性良好，数据与早期2期临床试验结果一致，预计在即将举行的科学论坛上公布更多细节 [10] 日本市场业务 - 9月，日本开发合作伙伴Kaken Pharmaceutical获得在日本制造和销售品牌名为ECCLOCK的5%索非溴铵凝胶用于治疗原发性腋窝多汗症的监管批准，Kaken计划今年晚些时候在日本推出该产品 [11] - 公司有权获得基于索非溴铵凝胶在日本净销售额的销售里程碑付款和分级特许权使用费 [12] 新冠疫苗合作业务 - 与AnGes达成合作协议，获得其用于预防COVID - 19的专有研究性佐剂质粒DNA疫苗在美国、南美和其他新兴市场的开发权，AnGes正在日本进行该疫苗候选物的1期和2期临床研究，预计2021年第一季度有数据读出，结果将指导公司对该疫苗候选物的潜在开发决策 [14] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约有1500万人（占人口4.8%）、日本约有12.7%的人口患有多汗症，原发性腋窝多汗症是最常见的多汗症类型，在美国影响约1000万人（占患者的65%） [29] - 多汗症比银屑病更常见，95%的多汗症患者表示其多汗症未得到解决 [30] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进索非溴铵作为原发性腋窝多汗症潜在同类最佳治疗方案的领先项目，有一系列近期里程碑 [7] - 目前主要专注于推进3期研究，若两项关键研究成功，将为索非溴铵凝胶15%在美国治疗原发性腋窝多汗症的新药申请奠定基础 [20] - 公司正在全球范围内积极申请与索非溴铵相关的专利 [13] - 公司持续评估战略替代方案，包括产品在不同身体部位的生命周期管理想法，但目前首要任务是推进3期研究 [48] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管处于COVID - 19大流行期间，公司团队仍证明了其执行战略和克服挑战的能力，目前公司正处于关键时期 [54][55] - 公司将继续推进3期项目，目标是在2021年第四季度报告研究的顶线结果，并致力于创造公司价值，未来几个月将提供进展更新 [55][56] 其他重要信息 - 11月是多汗症宣传月，公司感谢国际多汗症协会为支持患者群体和提高多汗症意识所做的努力 [28] 问答环节所有提问和回答 问题1: 3期安全研究数据何时公布 - 公司正在提交会议，在确定会议接受情况之前无法提供更具体时间，但计划明年年初将数据公布于公共论坛 [33] 问题2: Cardigan 1研究的所有计划站点是否都已启动 - 目前并非所有站点都已启动，但绝大多数已启动 [35] 问题3: 新冠疫苗数据是分阶段公布还是一次性公布 - 先看到1期数据，2期数据会陆续公布，数据将分阶段公布 [36] 问题4: Cardigan 1研究的 enrollment 总数和患者预期年龄构成 - 目前开始Cardigan 1研究时间尚短，无法提供 enrollment 更新，但筛选和初始 enrollment 情况令人鼓舞，预计年底（指2021年底）有Cardigan 1的结果读出 [40][42] - 多汗症患者年龄在9岁及以上，主要目标是30 - 40岁左右的年轻患者群体，但根据FDA要求，Cardigan 1和Cardigan 2将招募9岁及以上的患者 [41] 问题5: 支付方目前如何管理多汗症类别，如何看待Qbrexza或BOTOX的使用管理 - 从Qbrexza数据来看，约80% - 85%的费用被覆盖，现阶段产品生命周期大多处于三级，未看到BOTOX具体报销数据 [45] 问题6: 是否考虑过产品的生命周期管理，如更多用途或其他剂型 - 公司持续评估战略替代方案，包括产品在不同身体部位的生命周期管理想法，但目前首要任务是推进3期研究，产品的知识产权保护期长，有机会充分利用该机会 [48] 问题7: 市场对多汗症的认知度以及产品所需的教育和营销力度 - 多汗症患者知道自己多汗且常寻求治疗，但市场上的治疗选择和患者满意度存在挑战，让患者意识到有有价值的治疗方法并与医生沟通是商业组织需要做的工作，市场上有多种产品有助于提高整体市场认知度，创造更多机会 [49][50]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2020 Or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to 5777 Central Avenue, Boulder, CO 80301 (Address of principal executive offices) (Zip Code) (720) 505-4755 (Registrant's telephone number, including are ...

产品研发与临床试验 - Sofpironium bromide（SB）是一种新型局部治疗药物，正在开发用于治疗美国的腋下多汗症，预计市场机会超过1500万人[5] - 在美国的Phase 2b研究中，SB 15%组在重度出汗量（GSP）变化方面显示出统计学显著性，p值为0.0186[19] - Phase 2b研究中，227名受试者被随机分配到SB 5%、10%、15%或安慰剂组，研究持续6周[17] - 预计Kaken制药将在2020年第四季度对SB凝胶的NDA提交获得监管决定[5] - 预计在2020年第四季度启动关键的Phase 3研究[5] - Kaken的Phase 3研究中，281名受试者被随机分配到对照组或5% sofpironium bromide凝胶组[28] - 在主要疗效终点中，5% sofpironium bromide组中有76名受试者（53.9%）达到HDSS 1或2，并且GSP减少≥50%[28] - 5% sofpironium bromide组的GSP从基线到治疗结束的绝对变化为-157.6 mg（标准差149.32）[28] - 预计在美国进行的Phase 3研究将招募约350名受试者，随机分配到15% sofpironium bromide凝胶或对照组[32] - 该研究的统计显著性水平设定为p<0.05，整体研究的统计效能约为0.90[32] - Kaken的Phase 3研究已完成，并计划在日本提交新药申请（NDA）[33] - Kaken的Phase 3研究满足了美国Phase 3的共同主要疗效终点[29] 安全性与不良事件 - 75%的腋下多汗症患者报告其社交生活、幸福感、情感和心理健康受到负面影响[11] - 在Phase 2b研究中，SB 15%组的受试者中，有51.9%报告至少出现一次不良事件[21] - Phase 2b研究中，SB的安全性良好，主要不良事件为轻度或中度，且有剂量依赖性趋势[21] - 44.0%的5% sofpironium bromide组受试者报告至少一个不良事件，较对照组的30.7%显著增加[30] - 5% sofpironium bromide组中，14.2%受试者出现鼻咽炎，而对照组为5.7%[30] 知识产权与市场前景 - SB的知识产权保护在美国及其他某些国家可能持续到2040年[9] - 预计Kaken制药将获得来自SB的分层特许权使用费和潜在销售里程碑[9]

财务数据和关键指标变化 - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为2160万美元，第二季度使用现金470万美元 [31] - 2020年第二季度净亏损510万美元，2019年同期为370万美元，亏损增加是由于收入减少和为启动III期计划预提100万美元里程碑付款 [32] - 2020年第二季度收入为60万美元，2019年同期为260万美元，收入减少是因2019年进行的III期长期安全性研究和其他辅助临床研究在2020年第一季度末结束或收尾 [33][34][35] - 2020年第二季度研发费用为270万美元，2019年同期为420万美元，减少主要因III期长期安全性研究和其他临床研究结束，2020年费用含50万美元许可费和100万美元预提里程碑付款 [36] - 2020年第二季度总务和行政费用为300万美元，2019年同期为130万美元，增加主要因作为上市公司运营成本增加120万美元，以及股票和其他薪酬费用增加约60万美元 [37][38] 各条业务线数据和关键指标变化 索非溴铵项目 - 美国12个月III期开放标签安全性研究成功完成，结果证实5%和15%浓度的索非溴铵凝胶安全且耐受性良好，无治疗相关严重不良事件 [10][11][12] - 日本合作伙伴Kaken的III期关键研究中，281名日本受试者参与，索非溴铵组主要和所有次要疗效终点均达到统计学显著差异，如53.9%的受试者达到主要疗效终点，而安慰剂组为36.4%，p值为0.003 [14][15][16] - 索非溴铵组最常见不良事件为鼻咽炎（14.2%）、应用部位皮炎（8.5%）和红斑（5.7%），严重程度多为轻度且短暂，仅2.8%的受试者有抗胆碱能副作用 [19][20] 公司战略和发展方向和行业竞争 发展战略 - 预计Kaken最早在2020年第四季度收到日本对索非溴铵凝胶5%的监管决定，公司有权获得商业里程碑付款和基于净销售额的分级特许权使用费 [23][24] - 计划在2020年第四季度启动美国索非溴铵III期关键计划，包括两项试验，每项试验约350名原发性腋窝多汗症受试者，评估15%浓度凝胶的安全性和有效性 [25][26] 行业竞争 - 与Qbrexza相比，公司研究使用的HDSM - Ax是多领域量表，而Qbrexza的PRO是单问题11点量表，且两者达到主要终点的点数要求不同 [45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对索非溴铵的开发战略充满信心，认为美国III期关键计划的启动将是重要一步，未来将及时向股东更新进展 [11][29] - 对于Kaken在日本的进展感到满意，期待支持其在日本及其他亚洲国家的成功 [24] - 虽然COVID - 19带来不确定性，但公司对按计划启动研究有信心，因研究时间短、站点多且分布广，合作方和站点积极性高 [51][52][53] 其他重要信息 - 公司在6月完成公开发行，净收益1870万美元，吸引了新的生命科学机构股东 [28] - 公司已向第三方临床研究组织预付460万美元，为美国索非溴铵III期临床试验做准备 [31] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 主要终点2分降低对腋窝多汗症患者生活质量的改善程度，以及与Qbrexza研究终点的比较 - 患者入组时病情为重度或极重度，2分降低意味着病情降至轻度或中度，生活质量显著改善 [43][44] - Qbrexza的PRO是单问题11点量表，需移动4分，而公司的HDSM - Ax是多领域5点量表，需移动2分，两者均为患者报告结局量表 [45] 问题2: 共晶新物质组成的进展情况 - 公司现阶段不提供相关指导 [48] 问题3: 第四季度研究启动受COVID - 19影响的风险 - 研究受COVID - 19严重程度影响，但公司有信心按计划启动，因研究时间短、站点多且分布广，合作方和站点积极性高，但仍存在不可控变量 [51][52][53] 问题4: 第二项研究启动的决定因素 - 公司目前未对第二项研究提供指导，想先启动第一项研究，待站点培训和运行正常后再做决定，COVID - 19情况也会影响决策 [54] 问题5: Kaken与日本监管机构的沟通情况及是否有意外情况 - 公司虽未深度参与，但了解到Kaken与监管机构互动良好，按典型12个月审批时间表进展，公司持谨慎乐观态度 [55][56]