公司业务概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注纤维化疾病、癌症等药物研发，自成立以来有重大运营亏损，无法保证产生收入或利润[54] 贝拉佩汀临床试验进展 - 公司主导的半乳糖凝集素 - 3抑制剂贝拉佩汀（belapectin）已完成两项1期、一项2期和一项2b期临床试验，现正进行大型全球2b/3期临床试验[55][56] - 名为“A Single - dose, Open - label, Pharmacokinetic Study of Belapectin (GR - MD - 02) in Subjects With Normal Hepatic Function and Subjects With Varying Degrees of Hepatic Impairment”的研究于2022年2月完成患者招募[57] - 公司计划在晚期或转移性头颈癌中开展贝拉佩汀联合检查点（PD - 1）抑制剂的2期试验[59] - 贝拉佩汀1期相互作用试验IND于2013年1月提交，2014年报告结果，2015年1月报告最终结果[63] - 2期NASH - FX试验主要评估各种成像方式，2016年9月报告顶线数据并于同年发表[63] - 2期NASH - CX试验在有代偿性肝硬化和门静脉高压的患者中进行，2017年12月报告顶线数据，2020年发表[63] - NAVIGATE试验是适应性2b/3期试验，2020年第三季度首位患者随机入组[63] - NASH - FX试验是针对30名NASH晚期纤维化患者的2a期试点试验，患者按1:1随机分配接受9次双周剂量8mg/kg瘦体重的贝拉佩汀或安慰剂治疗，试验未达到主要终点[67] - NASH - CX试验于2016年9月完成162名患者入组，约50%患者基线时有食管静脉曲张[68] - NAVIGATE试验在15个国家确定并启动约140个临床试验点，2b期预计2022年9月底完成入组[83][84] - 肝脏损害研究涉及约40名患者，2022年2月完成入组，结果待公布[85] 贝拉佩汀试验数据结果 - 安慰剂组从基线到第54周HVPG平均变化为0.3 mmHg，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀组分别为 - 0.37和 - 0.42[69] - 基线无食管静脉曲张的患者中，2 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀使HVPG绝对变化为 - 1.08 mmHg，p<0.01[70] - 基线无食管静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀组HVPG降低≥2 mmHg或降低≥2 mmHg且≥20%的变化有统计学意义（p<0.01）[71] - 基线无静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀组新静脉曲张发生率分别为0%和4%，安慰剂组为18%[72] - 贝拉佩汀与派姆单抗联用的1b期试验中，晚期黑色素瘤客观缓解率为50%，头颈癌缓解率为33%[88] - 贝拉佩汀与派姆单抗联用可能降低派姆单抗引起的自身免疫副作用[88] 贝拉佩汀试验相关影响 - NAVIGATE试验设计在2021年11月美国肝病研究协会会议上展示，若中期分析结果有说服力，可能加速FDA批准或与药企合作[79] 公司发现计划进展 - 公司通过多数控股的合资子公司Galectin Sciences LLC开展发现计划，已提交三类物质组成专利申请[58] 财务数据 - 研发费用 - 2022年第一季度研发费用为489.9万美元，2021年同期为805.8万美元，减少315.9万美元，降幅64%[91] - 2022年第一季度临床活动直接外部费用为686.9万美元，2021年同期为428.3万美元；临床前活动费用为35.9万美元，2021年同期为11.1万美元；其他研发费用为83万美元，2021年同期为50.5万美元[92] 财务数据 - 一般及行政费用 - 2022年第一季度一般及行政费用为141.8万美元，2021年同期为187.7万美元，减少45.9万美元，降幅32%[95] 财务数据 - 融资与资金状况 - 截至2022年3月31日，公司通过公开发行和私募债务及股权融资净筹集2.345亿美元[96] - 截至2022年3月31日，公司拥有3160万美元的无限制现金及现金等价物，预计至少可支持到2023年5月16日的运营[96] - 公司预计到2024年年中完成NAVIGATE试验的中期分析还需约4000 - 4500万美元[96] 财务数据 - 经营活动净现金使用量 - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为804.2万美元，较2021年同期的638.2万美元增加166万美元[97] 关键会计政策 - 公司认为关键会计政策包括股票薪酬、应计费用和所得税政策[100] 公司控制与程序情况 - 截至2022年3月31日，公司披露控制和程序有效[103] 财务报告内部控制情况 - 2022年第一季度，公司财务报告内部控制无重大变化[105]

研发费用关键指标变化 - 2021年研发费用为2381.8万美元，较2020年的1797.6万美元增加584.2万美元，增幅32%[164] - 2020年研发费用较2019年增加1050.9万美元，增幅141%[169] 临床项目费用关键指标变化 - 2021年临床项目费用为2083万美元，较2020年的1422.9万美元增加，主要因NAVIGATE临床试验活动及相关准备工作[165][166] 一般及行政费用关键指标变化 - 2021年一般及行政费用为636.1万美元，较2020年的546.8万美元增加89.3万美元，增幅16%，主要因非现金股票薪酬和保险费用增加[167] - 2020年一般及行政费用为546.8万美元，较2019年的597.1万美元减少50.3万美元，降幅8%[172] 其他收入和费用情况 - 2021年其他收入和费用方面，利息收入4000美元，利息费用含债务摊销共48.9万美元[168] 资金状况及预计使用 - 截至2021年12月31日，公司通过公开发行和私募筹集净资金2.345亿美元，拥有3960万美元无限制现金及现金等价物，预计资金至少可支持到2023年3月31日[174] - 公司预计到2024年第一季度中期分析还需约4500 - 5000万美元用于临床试验等[174] 运营活动净现金使用量变化 - 2021年运营活动净现金使用量为2430.8万美元，较2020年的2060.1万美元增加370.7万美元[176] 融资活动净现金变化 - 2021年融资活动提供净现金3681.4万美元，较2020年的26.3万美元大幅增加[177] 办公和实验室租约情况 - 2012年10月公司签订马萨诸塞州纳蒂克办公和实验室运营租约，租期1年，自2012年10月1日起，租金15000美元，按月等额支付，2013年10月1日起按月续租[183] 特殊目的或表外实体情况 - 公司未创建或参与为融资、举债或经营业务而设立的特殊目的或表外实体，无与未纳入合并报表实体的安排或关系[185] 重要会计估计内容 - 公司重要会计估计包括股票期权估值、应计负债、递延所得税和现金流等[186] 合并报表应计费用估计 - 编制合并报表需估计应计费用，如专业服务费和应计工资费用，估计受服务状态和时间影响[187] 研发费用构成及确认 - 研发费用包括人员成本、设施成本等，非退还预付款在服务完成或货物收到时确认为费用[188] 临床试验费用计提 - 公司当前NAVIGATE临床试验由第三方支持，根据估计工作量计提费用，估计因素包括患者人数等[188] 股份支付成本计量 - 股份支付成本按授予日公允价值计量，在服务期确认为费用，一般用布莱克 - 斯科尔斯模型计算[189] 市场风险情况 - 截至2021年12月31日和2020年12月31日，公司无重大市场风险[190]

公司业务定位 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注纤维化疾病、癌症等药物研发[57] 产品管线情况 - 公司主要产品管线包括NASH纤维化、肺癌纤维化、癌症免疫疗法等，其中NASH NAVIGATE为2b/3期试验，2020年第三季度开始首例患者随机化[68] - 公司领先的半乳糖凝集素 - 3抑制剂belapectin已完成两项1期和两项2期临床试验，目前正进行2b/3期临床试验[60][61] - 公司另一款新药GM - CT - 01曾用于癌症适应症临床开发，也进行过其他有限临床前研究[66] 药物临床试验历程 - 2013年1月公司向FDA提交belapectin的研究性新药申请，目标是在NASH和晚期肝纤维化患者中开展1期研究[69] - 2013年3月1日FDA批准belapectin在美国进行1期临床试验，试验表明belapectin静脉注射剂量达8mg/kg瘦体重时安全且耐受性良好[69] - 2015年第二季度在健康志愿者中完成belapectin的开放标签药物相互作用研究，8mg/kg LBM剂量的belapectin和2mg/kg LBM剂量的咪达唑仑无药物相互作用[70] - 2020年4月30日公司向FDA提交无缝自适应设计的2b/3期临床研究NAVIGATE试验方案，同年第二季度开始招募患者[61] - 2020年9月公司收到FDA关于正在进行的NAVIGATE试验的评论、问题和指导信[61] 纤维化疾病2期项目情况 - 公司纤维化疾病2期项目包括针对NASH代偿性肝硬化患者的2b期NASH - CX研究和针对NASH晚期纤维化患者的探索性NASH - FX试验[71] - NASH - FX试验为2a期试点试验，30名F3期NASH患者随机1:1分组，分别接受9次双周剂量8mg/kg LBM的belapectin或安慰剂治疗，未达主要和次要终点[72] - NASH - CX试验共162名患者，分三组每组54人，分别接受2mg/kg LBM、8mg/kg LBM的belapectin或安慰剂治疗，约50%患者基线时有食管静脉曲张[73] - NASH - CX试验中，安慰剂组HVPG从基线到第54周平均变化为0.3mmHg，2mg/kg LBM和8mg/kg LBM的belapectin组分别为 - 0.37和 - 0.42[74] - NASH - CX试验中，基线无静脉曲张的患者中，2mg/kg LBM的belapectin对HVPG绝对变化有统计学显著影响（ - 1.08mmHg，p<0.01）[75] - NASH - CX试验中，基线无静脉曲张患者，belapectin 2mg/kg LBM组在HVPG降低≥2mmHg或降低≥2mmHg且≥20%的分析中变化有统计学意义（p<0.01）[76] - NASH - CX试验中，54周治疗期，无静脉曲张患者中，2mg/kg LBM和8mg/kg LBM的belapectin组新静脉曲张发生率分别为0%和4%，安慰剂组为18%[77] NAVIGATE试验情况 - NAVIGATE试验为2b/3期临床研究，前18个月比较2mg/kg LBM和4mg/kg LBM的belapectin与安慰剂，中期分析后选一个剂量继续评估[80] - NAVIGATE试验预计2022年6月30日左右完成患者招募，已在11个国家确定超130个临床试验点[86][87] 其他研究情况 - 肝脏损害研究将与2b/3期试验并行，约40名患者参与，评估不同肝硬化阶段对血清belapectin水平的影响[89] - 临床前研究显示belapectin与免疫检查点抑制剂等联用可增强对癌细胞免疫反应，已启动与Yervoy®和KEYTRUDA的1B期研究[90] 财务数据关键指标变化 - 研究与开发费用 - 研究与开发费用在2021年第三季度为661.3万美元，2020年同期为478万美元，增长183.3万美元，增幅38%；2021年前九个月为1796.2万美元，2020年同期为1160.5万美元，增长635.7万美元，增幅55%[94] 财务数据关键指标变化 - 临床项目费用 - 临床项目费用在2021年第三季度为576.8万美元，2020年同期为376.8万美元；2021年前九个月为1592.8万美元，2020年同期为856.6万美元，增长主要因NAVIGATE试验[96] 财务数据关键指标变化 - 一般及行政费用 - 一般及行政费用在2021年第三季度为479.2万美元，2020年同期为114.6万美元，增长42%；2021年前九个月为400.7万美元，2020年同期为163.1万美元，增长20%[99] 财务数据关键指标变化 - 资金情况 - 截至2021年9月30日，公司通过公开发行和私募筹集净资金2.145亿美元，拥有3660万美元无限制现金及现金等价物[100] - 公司预计到2024年第一季度末的NAVIGATE试验及相关活动还需约3000 - 3500万美元资金[100] 财务数据关键指标变化 - 经营活动净现金 - 2021年前九个月经营活动使用的净现金为1735.7万美元，较2020年同期的1518.7万美元增加217万美元[101] 财务数据关键指标变化 - 融资活动净现金 - 2021年前九个月融资活动提供的净现金为2681.5万美元，2020年同期为26.3万美元[102] 药物联用试验效果 - 1b期试验中，贝拉佩汀与派姆单抗联用治疗晚期黑色素瘤客观缓解率为50%，头颈部癌症患者客观缓解率为33%，疾病控制率为67%[91] - 扩展队列中，黑色素瘤患者疾病控制率为56%（9人中有5人），头颈部癌症患者疾病控制率为40%（5人中有2人）[92] 公司研究规划 - 公司正在讨论多中心2期研究的规划和可行性[93]

公司业务定位 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注纤维化疾病、癌症等药物研发[53] 公司财务状况 - 公司自成立以来产生重大运营亏损，无法保证产生收入或利润[54] - 2021年Q2研发费用为645万美元，较2020年同期的468.1万美元增长38%；2021年上半年研发费用为1134.9万美元，较2020年同期的682.5万美元增长66%[93] - 2021年Q2临床项目费用为587.8万美元，较2020年同期的377.9万美元增加[95] - 2021年Q2一般及行政费用为174.3万美元，较2020年同期的142.1万美元增长23%；2021年上半年为316.1万美元，较2020年同期的286.1万美元增长10%[97] - 截至2021年6月30日，公司通过公开发行和私募筹集净资金2.145亿美元，拥有3160万美元无限制现金及现金等价物，还有1000万美元无担保信贷额度[98] - 2021年上半年经营活动净现金使用量增至1235.9万美元，较2020年同期的697.5万美元增加538.4万美元[100] - 2021年上半年融资活动提供净现金1681.5万美元，2020年同期为26.3万美元[101] - 公司预计到2023年下半年中期分析时，NAVIGATE试验还需约3000 - 3500万美元[98] - 公司未参与特殊目的或表外实体相关安排，投资活动短期且风险低[102][105] 贝拉佩汀临床研究进展 - 公司主导的半乳糖凝集素 - 3抑制剂贝拉佩汀已完成两项1期和一项2期临床研究[56] - 2020年4月30日，公司向FDA提交无缝自适应设计的2b/3期临床试验研究方案，同年Q2开始招募患者[57] - 公司已提交一项关于贝拉佩汀在正常肝功能和不同程度肝功能损害受试者中的单剂量、开放标签、药代动力学研究方案，正在招募患者[58] - 2013年1月，公司向FDA提交研究性新药申请，目标是在NASH和晚期肝纤维化患者中启动1期研究[64] - 2013年3月1日，FDA表示公司可以进行贝拉佩汀的美国1期临床试验，该试验证明贝拉佩汀静脉注射高达8mg/kg瘦体重是安全且耐受性良好的[64] - 2015年第二季度，公司在健康志愿者中完成了一项贝拉佩汀的开放标签药物 - 药物相互作用研究，显示无药物相互作用和严重不良事件[65] - NASH - FX试验为2a期试点试验，30名F3期NASH患者随机1:1分组，分别接受9次双周剂量8mg/kg LBM的belapectin或安慰剂治疗，未达主要和次要终点[67] - NASH - CX试验于2016年9月完成招募，162名患者分三组，每组54人，分别接受2mg/kg LBM、8mg/kg LBM的belapectin或安慰剂治疗，约50%患者基线时有食管静脉曲张[68] - NASH - CX试验中，安慰剂组从基线到第54周HVPG平均变化为0.3mmHg，2mg/kg LBM和8mg/kg LBM的belapectin组分别为 - 0.37和 - 0.42[69] - NASH - CX试验中，基线无静脉曲张的患者中，2mg/kg LBM的belapectin对HVPG绝对变化有显著影响（ - 1.08mmHg，p<0.01）[70] - NASH - CX试验中，基线无静脉曲张患者的应答者分析显示，2mg/kg LBM的belapectin组在两种分析情况下变化有统计学意义（p<0.01）[71] - NASH - CX试验中，54周治疗期内，基线无静脉曲张患者中，2mg/kg LBM和8mg/kg LBM的belapectin组新静脉曲张发生率分别为0%和4%，安慰剂组为18%[72] - NAVIGATE试验为2b/3期临床研究，前18个月比较2mg/kg LBM和4mg/kg LBM的belapectin与安慰剂，中期分析后选一个剂量继续评估[76] - NAVIGATE试验预计2021年底完成招募，已在11个国家确定超130个临床试验点[83][84] - 公司开展肝损伤研究，约40名患者参与，各受试者接受单次4mg/kg LBM的belapectin输注，监测约两周[86] 贝拉佩汀联合治疗研究 - 临床前研究显示belapectin与免疫检查点抑制剂等联用可增强对癌细胞免疫反应，公司已启动belapectin与Yervoy®和KEYTRUDA的1B期研究[87] - 1b期试验中，贝拉佩汀与派姆单抗联用治疗晚期黑色素瘤客观缓解率达50%，头颈部癌患者客观缓解率为33%、疾病控制率为67%[88][89] - 扩展队列中，黑色素瘤患者疾病控制率为56%，头颈部癌患者疾病控制率为40%[90] 公司专利与发现计划 - 公司通过多数控股的合资子公司Galectin Sciences LLC建立了一个发现计划，已提交三个系列的物质成分专利[59] - 公司有一个新的专利化学实体贝拉佩汀，正在开发用于治疗与脂肪肝疾病相关的肝纤维化[62]

公司业务定位 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注纤维化疾病、癌症等药物研发[46] 产品管线情况 - 公司主要产品管线包括NASH纤维化、癌症免疫治疗、银屑病等，其中NASH NAVIGATE为自适应2b/3期试验，2020年第三季度首名患者随机入组[55] 核心药物belapectin临床进展 - 公司领先的半乳糖凝集素 - 3抑制剂belapectin在临床前模型中可逆转肝纤维化和肝硬化，已完成两项1期和两项2期临床试验，现正进行2b/3期试验[48] - 2020年4月30日，公司向FDA提交无缝自适应设计的2b/3期临床研究NAVIGATE试验方案，评估belapectin预防NASH肝硬化患者食管静脉曲张的安全性和有效性，该试验于2020年第二季度开始招募患者[49] - 一项名为“Belapectin（GR - MD - 02）在正常肝功能和不同程度肝功能损害受试者中的单剂量、开放标签、药代动力学研究”已向FDA提交方案并正在招募患者[50] - 2013年1月公司向FDA提交belapectin的研究性新药申请，目标是在NASH和晚期肝纤维化患者中开展1期研究，评估其人体安全性和疾病药效学生物标志物，1期试验证明belapectin静脉注射剂量高达8mg/kg瘦体重是安全且耐受性良好的[56] - 2015年第二季度，公司在健康志愿者中完成belapectin的开放标签药物相互作用研究，结果显示8mg/kg瘦体重的belapectin和2mg/kg瘦体重的咪达唑仑之间无药物相互作用，未观察到严重不良事件或药物相关不良事件[57] - 公司纤维化疾病的2期计划包括两项独立的人体临床试验，主要的2b期NASH - CX研究于2015年6月开始招募NASH代偿性肝硬化患者，较小的探索性NASH - FX试验则探索非侵入性成像技术在NASH晚期纤维化但无肝硬化患者中的潜在应用[58] - NASH - FX试验为2a期试点试验，30名F3期NASH患者随机1:1分组，分别接受9次双周剂量8mg/kg LBM的belapectin或安慰剂治疗，未达主要和次要终点[59] - NASH - CX试验共162名患者，分三组每组54人，分别接受2mg/kg LBM、8mg/kg LBM的belapectin或安慰剂治疗，约50%患者基线时有食管静脉曲张[60] - NASH - CX试验中，安慰剂组从基线到第54周HVPG平均变化为0.3 mmHg，2mg/kg LBM和8mg/kg LBM的belapectin组分别为 - 0.37和 - 0.42[61] - NASH - CX试验中，基线无静脉曲张的患者中，2mg/kg LBM的belapectin对HVPG绝对变化有统计学显著影响（ - 1.08 mmHg，p<0.01）[62] - NASH - CX试验中，基线无静脉曲张患者，belapectin 2mg/kg LBM组在HVPG降低≥2 mmHg或降低≥2 mmHg且≥20%的分析中变化有统计学意义（p<0.01）[63] - NASH - CX试验中，54周治疗期，基线无静脉曲张患者中，2mg/kg LBM和8mg/kg LBM的belapectin组新静脉曲张发生率分别为0%和4%，安慰剂组为18%[64] - NAVIGATE试验为2b/3期临床研究，前18个月比较2mg/kg LBM和4mg/kg LBM的belapectin与安慰剂，中期分析后选一个剂量继续评估[68] - NAVIGATE试验预计2022年底完成患者招募，已在11个国家确定超130个临床试验点[75][76] - 公司开展肝损伤研究，约40名患者参与，每个受试者接受单次4mg/kg LBM的belapectin输注，监测约两周[78] - 临床前研究表明belapectin与免疫检查点抑制剂等联用可增强对癌细胞免疫反应，公司已启动belapectin与Yervoy®和KEYTRUDA的1B期研究[79] 药物联用效果 - 贝拉佩汀与派姆单抗联用治疗晚期黑色素瘤客观缓解率达50%，头颈部癌患者客观缓解率为33%、疾病控制率为67%[80][82] 小分子发现计划 - 公司通过多数控股的合资子公司Galectin Sciences LLC建立了小分子发现计划，已提交三组物质成分专利[51] 合作项目 - 公司与Providence Portland癌症中心合作，推进免疫肿瘤学领域主要化合物的临床增强和商业化开发，但临床开发主要集中在肝纤维化和NASH[52] 研发费用变化 - 2021年第一季度研发费用为4899000美元，较2020年的2144000美元增加2755000美元，增幅128%[84] - 2021年第一季度临床活动直接外部费用为4283000美元，2020年为1019000美元；临床前活动费用2021年为111000美元，2020年为243000美元；其他研发费用2021年为505000美元，2020年为882000美元[85] 一般及行政费用变化 - 2021年第一季度一般及行政费用为1418000美元，较2020年的1440000美元减少22000美元，降幅2%[89] 资金筹集与持有情况 - 截至2021年3月31日，公司通过公开发行和私募筹集净资金1.977亿美元，拥有2080万美元无限制现金及现金等价物[90] - 2021年4月16日，公司从可转换本票获得1000万美元收益，还有1000万美元无担保信贷额度[90] 现金流量情况 - 2021年第一季度经营活动净现金使用量增至638.2万美元，较2020年的437.1万美元增加201.1万美元[91] - 2020年第一季度融资活动提供净现金21.9万美元，来自普通股期权行权收益[91] 资金需求预测 - 公司预计到2023年下半年达到计划的中期分析还需约3500 - 4000万美元[90] 财务报告内部控制情况 - 截至2021年3月31日，公司披露控制和程序有效，本季度财务报告内部控制无重大变化[96][98]

研发费用变化 - 2020年研发费用为1797.6万美元，较2019年的746.7万美元增加1050.9万美元，增幅141%[185] - 2019年研发费用为746.7万美元，较2018年的647.1万美元增加99.6万美元，增幅15%[190] 临床项目费用变化 - 2020年临床项目费用为1422.9万美元，较2019年的482.6万美元增加，主要因NAVIGATE临床试验活动及相关准备工作[186] 一般及行政费用变化 - 2020年一般及行政费用为546.8万美元，较2019年的597.1万美元减少50.3万美元，降幅8%[188] - 2019年一般及行政费用为597.1万美元，较2018年的713.1万美元减少116万美元，降幅16%[193] 其他收入和费用情况 - 2020年其他收入和费用包括6.6万美元利息收入，被8.7万美元债务折扣摊销（利息费用）抵消[189] 资金筹集与现金持有情况 - 截至2020年12月31日，公司通过公开发行和私募筹集净资金1.977亿美元，拥有2710万美元无限制现金及现金等价物，还有1000万美元无担保信贷额度[195] 运营活动净现金使用量变化 - 2020年运营活动净现金使用量增至2060.1万美元，较2019年的1084.8万美元增加975.3万美元[196] 融资活动净现金变化 - 2020年融资活动提供净现金26.3万美元，较2019年的5007.5万美元减少[197] - 2019年融资活动提供净现金5007.5万美元，较2018年的1537.9万美元增加[201] 办公和实验室空间租约情况 - 2012年10月公司签订马萨诸塞州纳蒂克办公和实验室空间运营租约，租期1年，费用15000美元，自2013年10月1日起按月续租[204] 临床试验供应商情况 - 公司为临床试验聘请外部供应商，服务协议通常可提前30天通知取消[205] 特殊目的或表外实体情况 - 公司未创建或参与特殊目的或表外实体进行融资、举债或经营业务[206] 重要会计估计情况 - 公司重要会计估计包括股票期权估值、应计负债、递延所得税和现金流[207] 合并财务报表应计费用估计情况 - 编制合并财务报表时需估计应计费用，包括专业服务费和应计工资费用[208] 研发费用构成及临床试验支持情况 - 研发费用包括人员成本、设施成本、实验室用品等，按发生时计入费用[210] - 公司当前NAVIGATE临床试验由第三方合同研究组织和其他供应商支持[210] 临床试验应计费用估计因素 - 估计临床试验应计费用的重要因素包括患者入组数量、活跃临床站点数量和入组时长[210] 股份支付成本计量情况 - 股份支付成本按授予日公允价值计量，在服务期内确认为费用[211] 市场风险情况 - 截至2020年和2019年12月31日，公司无重大市场风险[212]

公司业务定位与产品管线 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注纤维化疾病、癌症等药物研发[53] - 公司产品管线涵盖纤维化、癌症免疫治疗、银屑病等多个领域，部分处于临床前开发阶段[62][63] 公司财务状况 - 公司自成立以来产生重大运营亏损，无法保证产生收入或利润[54] - 研究与开发费用在2020年第三季度为478万美元，2019年同期为150.3万美元，增长218%；2020年前九个月为1160.5万美元，2019年同期为367.1万美元，增长216%[94] - 临床项目费用在2020年第三季度为376.8万美元，2019年同期为71.8万美元；2020年前九个月为856.6万美元，2019年同期为164.8万美元，主要因NASH - RX试验成本增加[95] - 一般及行政费用在2020年第三季度为114.6万美元，2019年同期为136万美元，下降16%；2020年前九个月为400.7万美元，2019年同期为457.9万美元，下降12%[99] - 截至2020年9月30日，公司通过公开发行和私募筹集净资金1.974亿美元，拥有3260万美元无限制现金及现金等价物[100] - 公司预计到2023年第二季度的适应性设计2b/3期临床试验及相关活动还需约4000万美元[100] - 2020年前九个月经营活动使用的净现金增加809.8万美元，达到1518.7万美元，2019年同期为708.9万美元[101] - 2020年前九个月融资活动提供的净现金为26.3万美元，2019年同期为4917.3万美元[102] 主要产品贝拉佩汀特性 - 公司主要产品贝拉佩汀在临床前模型中可逆转肝纤维化和肝硬化[55] - 公司有一个新的专利化学实体贝拉佩汀，用于治疗纤维化、严重皮肤病和癌症治疗[61] 贝拉佩汀临床试验进展 - 公司已完成两项1期临床研究、一项2期临床研究和一项2B期临床试验[55] - 公司于2020年4月30日提交无缝自适应设计的2b/3期临床研究NASH - RX试验方案，Q2 - 2020开始招募患者[58] - 公司于2020年Q2开始招募“贝拉佩汀在正常肝功能和不同程度肝功能损害受试者中的单剂量、开放标签、药代动力学研究”的患者[57] - 公司1期试验证明贝拉佩汀静脉注射高达8mg/kg瘦体重是安全且耐受性良好的[63] - NASH - CX试验共162名患者参与，分三组每组54人，约50%患者基线时有食管静脉曲张[68] - NASH - RX试验18个月内比较2 mg/kg LBM和4 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀与安慰剂，中期分析后选一个剂量继续评估[76] - NASH - RX试验预计2(b)期招募需12 - 14个月，2020年6月开始招募[82] - 公司CRO已确定11个国家超125个对NASH - RX试验感兴趣的临床试验点[83] - 肝脏损害研究将在最多4个地点进行，约40名患者参与，每人接受4 mg/kg LBM单剂贝拉佩汀输注[85] - 贝拉佩汀与免疫调节剂联用的癌症免疫疗法试验中，7名患者接受贝拉佩汀与伊匹木单抗联合治疗，低剂量组无安全问题[87] - 1b期试验中，贝拉佩汀与派姆单抗联用治疗晚期黑色素瘤客观缓解率为50%，头颈部癌症患者客观缓解率为33%，疾病控制率为67%[88] - 2a期试验中，5名中重度斑块状银屑病患者使用贝拉佩汀治疗，平均缓解率为50%，其中一名患者缓解率达82%[91] - 一名NASH患者同时患有斑块状银屑病，使用贝拉佩汀后银屑病在第四次输注后“完全消失”，皮肤在最后一次输注后17个月保持正常[89] NASH - CX试验结果 - NASH - CX试验中安慰剂组HVPG从基线到54周平均变化为0.3 mmHg，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀组分别为 - 0.37和 - 0.42[69] - NASH - CX试验中基线无静脉曲张患者里，2 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀使HVPG绝对变化为 - 1.08 mmHg，p<0.01[70] - NASH - CX试验中基线无静脉曲张患者，2 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀组在HVPG降低≥2 mmHg和降低≥2 mmHg且≥20%两组分析中变化有统计学意义，p<0.01[71] - NASH - CX试验中无静脉曲张患者，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀组新静脉曲张发生率分别为0%和4%，安慰剂组为18%[72] 其他专利化合物 - 公司另一专利化合物GM - CT - 01由不同起始植物材料制成，曾用于癌症适应症临床开发[61]

公司业务概述 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注纤维化疾病、癌症等药物研发[50] 公司财务状况 - 公司自成立以来产生重大运营亏损，无法保证产生收入或利润[51] - 2020年第二季度研发费用为468.1万美元，2019年同期为152.2万美元，同比增长208%；上半年研发费用为682.5万美元，2019年同期为216.8万美元，同比增长215%[92] - 2020年第二季度管理费用为142.1万美元，2019年同期为286.1万美元，同比下降5%；上半年管理费用为149.8万美元，2019年同期为321.9万美元，同比下降11%[97] - 截至2020年6月30日，公司通过公开发行和私募筹集净资金1.974亿美元，拥有4080万美元无限制现金及现金等价物[98] - 2020年上半年经营活动净现金使用量增至697.5万美元，较2019年同期增加136.1万美元[99] - 2020年上半年融资活动提供净现金26.3万美元，2019年同期为4940.4万美元[100] - 计划的2b/3期临床试验及相关活动在3期试验第一阶段的成本估计约为9000万美元，公司需额外资金完成试验[98] 公司主要产品情况 - 公司主要产品贝拉佩汀在临床前模型中可逆转肝纤维化和肝硬化[52] - 公司有一个新的专利化学实体贝拉佩汀，另一个GM - CT - 01曾用于癌症临床开发[58] 公司临床研究进展 - 公司已完成两项1期、一项2期和一项2B期临床研究，2017年12月公布NASH - CX试验顶线结果[52] - 2019年7月17日向FDA提交试验方案及问题答复，寻求其对临床计划的反馈和同意[52] - 2020年4月30日向FDA提交无缝自适应设计的2b/3期临床研究NASH - RX试验方案，6月开始招募患者[55] - 2020年Q2开始招募“贝拉佩汀在正常肝功能和不同程度肝功能损害受试者中的单剂量、开放标签、药代动力学研究”患者[54] - NASH - CX试验共162名患者参与，分三组每组54人，约50%患者基线时有食管静脉曲张[65] - NASH - CX试验中，安慰剂组HVPG从基线到54周平均变化为0.3 mmHg，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀组分别为 - 0.37和 - 0.42 [66] - NASH - CX试验中，基线无静脉曲张的患者里，2 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀对HVPG绝对变化有显著影响（ - 1.08 mmHg，p<0.01）[67] - NASH - CX试验中，基线无静脉曲张患者的应答者分析显示，2 mg/kg LBM组在两种分析标准下变化有统计学意义（p<0.01）[68] - NASH - CX试验中，54周治疗期内，无静脉曲张患者中2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM组新静脉曲张发生率分别为0%和4%，安慰剂组为18% [69] - NASH - FX试验为30名NASH患者参与的2a期试验，未达到主要生物标志物终点和次要终点[64] - NASH - RX试验是2b/3期临床研究，前18个月比较2 mg/kg LBM和4 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀与安慰剂，之后选一个剂量继续评估[73] - NASH - RX试验将在50%患者完成18个月治疗时进行盲法样本量重新估计[75] - NASH - RX试验预计2(b)阶段招募需12 - 14个月，2020年6月开始招募[79] - 公司CRO已确定11个国家超125个对NASH - RX试验感兴趣的临床试验点[80] - 肝脏损伤研究将在最多四个地点进行，涉及约40名患者，受试者将接受单剂贝拉佩汀输注并监测约两周[82] - 7名患者参与贝拉佩汀与伊匹木单抗联合试验，无安全问题，但因治疗标准变化招募显著放缓[84] - 贝拉佩汀与帕博利珠单抗联合的1b期试验中，晚期黑色素瘤客观缓解率为50%，头颈部癌症患者客观缓解率为33%、疾病控制率为67%[85] - 5名中重度斑块状银屑病患者接受贝拉佩汀治疗，4名接受24周治疗的患者平均改善48%，所有患者平均改善50%，1名患者改善82%[87][88] 公司小分子发现计划 - 公司通过Galectin Sciences LLC开展小分子发现计划，已提交三项物质成分专利申请[56] 公司产品管线 - 公司产品管线包括NASH不同阶段纤维化、肺纤维化、肾纤维化等项目，NASH - RX为自适应2b/3期试验[59] 公司财务报表相关 - 编制合并财务报表需进行影响资产、负债、费用及或有资产和负债披露的估计和判断，公司持续评估相关估计[102] - 公司认为关键会计政策包括股票薪酬、应计费用和所得税政策，详情可参考2019年10 - K年度报告[103] 公司市场风险 - 市场风险指因美国利率变化可能影响公司财务状况、经营成果或现金流的损失风险，投资活动主要目标是保存现金直至用于运营[104] - 为降低风险，公司将现金及现金等价物组合存于运营银行账户和货币市场基金，因投资期限短，认为无重大市场风险敞口[104] 公司特殊目的实体情况 - 公司未创建也未参与为筹集资本、产生债务或经营未并入财务报表业务部分的特殊目的或资产负债表外实体，且无与未并入财务报表实体的安排或关系会实质性影响流动性或资本资源可用性[101]

公司业务定位 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注纤维化疾病、严重皮肤病和癌症药物研发[48] 核心药物贝拉佩汀特性 - 公司主要的半乳糖凝集素 - 3抑制剂贝拉佩汀在临床前模型中可逆转肝纤维化和肝硬化[49] 公司临床试验进展 - 公司已完成两项1期临床研究、一项针对NASH晚期纤维化患者的2期临床研究和一项针对NASH代偿性肝硬化患者的2B期临床试验[50] - 2019年7月17日公司向FDA提交试验方案及问题答复，寻求其对拟议临床项目的反馈和同意[50] - 一项关于贝拉佩汀在正常肝功能和不同程度肝功能损害受试者中的药代动力学研究预计2020年第二季度开始招募患者[52] - 一项评估贝拉佩汀预防NASH肝硬化患者食管静脉曲张的安全性和有效性的2b/3期无缝自适应设计临床研究预计2020年第二季度开始招募患者[52] - 针对NASH晚期纤维化，2013年1月提交研究性新药申请，2014年报告1期临床试验结果，2015年1月报告最终结果[58] - NASH - FX试验主要数据于2016年9月报告，NASH - CX试验主要数据于2017年12月报告并于2020年发表[58] - 基于FDA反馈，NASH - RX试验正设计为自适应2b/3期试验，预计2020年第二季度开始招募患者[58] - 2015年第二季度完成健康志愿者中贝拉佩汀与咪达唑仑的开放标签药物相互作用研究，8mg/kg贝拉佩汀和2mg/kg咪达唑仑无药物相互作用，无严重不良事件或药物相关不良事件[60] - NASH - FX试验为30名NASH晚期纤维化患者的2a期试点试验，随机1:1接受9次双周剂量8mg/kg贝拉佩汀或安慰剂，未达到主要生物标志物终点和次要终点[63] - NASH - CX试验于2016年9月完成招募，162名患者随机分为2mg/kg贝拉佩汀组、8mg/kg贝拉佩汀组和安慰剂组，每组约54人[64] - 预计2020年第二季度招募第一名患者，较原计划延迟[81] 临床试验数据结果 - 安慰剂组从基线到第54周肝静脉压力梯度（HVPG）平均变化为0.3mmHg，2mg/kg和8mg/kg贝拉佩汀组分别为 - 0.37和 - 0.42[65] - 基线无静脉曲张的NASH肝硬化患者中，约50%的患者使用2mg/kg贝拉佩汀对HVPG绝对变化有统计学显著影响（ - 1.08mmHg，p<0.01）[66] - 轻度门静脉高压（MPH）患者中，安慰剂组HVPG平均变化为 + 1.8mmHg，2mg/kg和8mg/kg剂量组分别为 - 0.3和 - 0.4mmHg[66] - 对基线无静脉曲张患者进行应答者分析，2mg/kg贝拉佩汀组在两种分析情况下变化有统计学意义（p<0.01），8mg/kg组无[67] - 54周治疗期内，无静脉曲张患者中治疗组新静脉曲张发生率较安慰剂组有统计学显著减少[68] 未来试验计划 - 公司计划进行无缝自适应设计的2b/3期NASH - RX试验，评估贝拉佩汀预防NASH肝硬化患者食管静脉曲张的安全性和有效性[74] - NASH - RX试验前18个月，将2mg/kg LBM和4mg/kg LBM两个贝拉佩汀剂量水平与安慰剂比较（2b期），中期分析后选择一个剂量继续评估（3期）[74] - NASH - RX试验2b期所有计划受试者完成至少78周治疗和内镜评估后进行疗效和安全性数据的中期分析[75] 试验地点与患者情况 - Covance已确定11个国家超125个对试验感兴趣的临床试验点[83] - 肝脏损害研究将在至多4个地点进行，约涉及40名患者[84] 其他联合试验情况 - 7名患者参与belapectin与Yervoy联合试验，无安全问题[87] - belapectin与pembrolizumab联合治疗晚期黑色素瘤客观缓解率达50%[87] - 6名头颈癌患者参与试验，客观缓解率33%，疾病控制率67%[87] - 扩张队列计划纳入15名患者，目前已招募40% [87] 皮肤病治疗试验结果 - 4名接受24周治疗的斑块状银屑病患者平均改善48%，5名患者平均改善50%，1名改善82% [89] 研发费用变化 - 2020年第一季度研发费用为214.4万美元，2019年同期为64.6万美元，增长149.8万美元，增幅232% [93] 一般及行政费用变化 - 2020年第一季度一般及行政费用为144万美元，2019年同期为172.1万美元，减少28.1万美元，降幅16%，主要因法律费用减少约31.9万美元，部分被保险费用增加7万美元抵消[96] 融资与资金情况 - 截至2020年3月31日，公司通过公开发行和私募债务及股权融资净总额达1.974亿美元[97] - 截至2020年3月31日，公司拥有4330万美元无限制现金及现金等价物用于未来运营[97] - 2018年12月，公司宣布将与股东兼董事Richard E. Uihlein的1000万美元无担保信贷额度延期，尚未动用该额度[97] - 公司预计2b/3期临床试验第一阶段试验成本和一般管理费用约1.25亿美元，成本和时间尚未确定[97] 经营与融资活动现金变化 - 2020年第一季度经营活动使用的净现金增至437.1万美元，较2019年同期的328.4万美元增加108.7万美元，主要因NASH - RX临床试验的准备和费用增加[98] - 2020年第一季度融资活动提供的净现金为21.9万美元，来自普通股期权行权所得[99] - 2019年第一季度融资活动提供的净现金为200.3万美元，其中186.5万美元来自自动提款机发行普通股，13.8万美元来自普通股期权和认股权证行权所得[99] 融资相关特殊情况 - 公司未创建或参与任何特殊目的或资产负债表外实体进行融资、举债或经营业务[100] 关键会计政策 - 公司认为关键会计政策包括股份支付、应计费用和所得税政策[102] 公司其他在研药物 - 公司有一个正在开发的新专利化学实体贝拉佩汀，另一个新专利化学实体GM - CT - 01此前用于癌症适应症临床开发[55][57]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K ☒ Annual report pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 For the fiscal year ended December 31, 2019 ☐ Transition report pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 For the transition period from to Commission File No. 001-31791 GALECTIN THERAPEUTICS INC. (State or other jurisdiction of incorporation) 4960 Peachtree Industrial Blvd., Suite 240, Norcross ...