公司业务定位与产品管线 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注纤维化疾病、癌症等药物研发[53] - 公司产品管线涵盖纤维化、癌症免疫治疗、银屑病等多个领域，部分处于临床前开发阶段[62][63] 公司财务状况 - 公司自成立以来产生重大运营亏损，无法保证产生收入或利润[54] - 研究与开发费用在2020年第三季度为478万美元，2019年同期为150.3万美元，增长218%；2020年前九个月为1160.5万美元，2019年同期为367.1万美元，增长216%[94] - 临床项目费用在2020年第三季度为376.8万美元，2019年同期为71.8万美元；2020年前九个月为856.6万美元，2019年同期为164.8万美元，主要因NASH - RX试验成本增加[95] - 一般及行政费用在2020年第三季度为114.6万美元，2019年同期为136万美元，下降16%；2020年前九个月为400.7万美元，2019年同期为457.9万美元，下降12%[99] - 截至2020年9月30日，公司通过公开发行和私募筹集净资金1.974亿美元，拥有3260万美元无限制现金及现金等价物[100] - 公司预计到2023年第二季度的适应性设计2b/3期临床试验及相关活动还需约4000万美元[100] - 2020年前九个月经营活动使用的净现金增加809.8万美元，达到1518.7万美元，2019年同期为708.9万美元[101] - 2020年前九个月融资活动提供的净现金为26.3万美元，2019年同期为4917.3万美元[102] 主要产品贝拉佩汀特性 - 公司主要产品贝拉佩汀在临床前模型中可逆转肝纤维化和肝硬化[55] - 公司有一个新的专利化学实体贝拉佩汀，用于治疗纤维化、严重皮肤病和癌症治疗[61] 贝拉佩汀临床试验进展 - 公司已完成两项1期临床研究、一项2期临床研究和一项2B期临床试验[55] - 公司于2020年4月30日提交无缝自适应设计的2b/3期临床研究NASH - RX试验方案，Q2 - 2020开始招募患者[58] - 公司于2020年Q2开始招募“贝拉佩汀在正常肝功能和不同程度肝功能损害受试者中的单剂量、开放标签、药代动力学研究”的患者[57] - 公司1期试验证明贝拉佩汀静脉注射高达8mg/kg瘦体重是安全且耐受性良好的[63] - NASH - CX试验共162名患者参与，分三组每组54人，约50%患者基线时有食管静脉曲张[68] - NASH - RX试验18个月内比较2 mg/kg LBM和4 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀与安慰剂，中期分析后选一个剂量继续评估[76] - NASH - RX试验预计2(b)期招募需12 - 14个月，2020年6月开始招募[82] - 公司CRO已确定11个国家超125个对NASH - RX试验感兴趣的临床试验点[83] - 肝脏损害研究将在最多4个地点进行，约40名患者参与，每人接受4 mg/kg LBM单剂贝拉佩汀输注[85] - 贝拉佩汀与免疫调节剂联用的癌症免疫疗法试验中，7名患者接受贝拉佩汀与伊匹木单抗联合治疗，低剂量组无安全问题[87] - 1b期试验中，贝拉佩汀与派姆单抗联用治疗晚期黑色素瘤客观缓解率为50%，头颈部癌症患者客观缓解率为33%，疾病控制率为67%[88] - 2a期试验中，5名中重度斑块状银屑病患者使用贝拉佩汀治疗，平均缓解率为50%，其中一名患者缓解率达82%[91] - 一名NASH患者同时患有斑块状银屑病，使用贝拉佩汀后银屑病在第四次输注后“完全消失”，皮肤在最后一次输注后17个月保持正常[89] NASH - CX试验结果 - NASH - CX试验中安慰剂组HVPG从基线到54周平均变化为0.3 mmHg，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀组分别为 - 0.37和 - 0.42[69] - NASH - CX试验中基线无静脉曲张患者里，2 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀使HVPG绝对变化为 - 1.08 mmHg，p<0.01[70] - NASH - CX试验中基线无静脉曲张患者，2 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀组在HVPG降低≥2 mmHg和降低≥2 mmHg且≥20%两组分析中变化有统计学意义，p<0.01[71] - NASH - CX试验中无静脉曲张患者，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀组新静脉曲张发生率分别为0%和4%，安慰剂组为18%[72] 其他专利化合物 - 公司另一专利化合物GM - CT - 01由不同起始植物材料制成，曾用于癌症适应症临床开发[61]

公司业务概述 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注纤维化疾病、癌症等药物研发[50] 公司财务状况 - 公司自成立以来产生重大运营亏损，无法保证产生收入或利润[51] - 2020年第二季度研发费用为468.1万美元，2019年同期为152.2万美元，同比增长208%；上半年研发费用为682.5万美元，2019年同期为216.8万美元，同比增长215%[92] - 2020年第二季度管理费用为142.1万美元，2019年同期为286.1万美元，同比下降5%；上半年管理费用为149.8万美元，2019年同期为321.9万美元，同比下降11%[97] - 截至2020年6月30日，公司通过公开发行和私募筹集净资金1.974亿美元，拥有4080万美元无限制现金及现金等价物[98] - 2020年上半年经营活动净现金使用量增至697.5万美元，较2019年同期增加136.1万美元[99] - 2020年上半年融资活动提供净现金26.3万美元，2019年同期为4940.4万美元[100] - 计划的2b/3期临床试验及相关活动在3期试验第一阶段的成本估计约为9000万美元，公司需额外资金完成试验[98] 公司主要产品情况 - 公司主要产品贝拉佩汀在临床前模型中可逆转肝纤维化和肝硬化[52] - 公司有一个新的专利化学实体贝拉佩汀，另一个GM - CT - 01曾用于癌症临床开发[58] 公司临床研究进展 - 公司已完成两项1期、一项2期和一项2B期临床研究，2017年12月公布NASH - CX试验顶线结果[52] - 2019年7月17日向FDA提交试验方案及问题答复，寻求其对临床计划的反馈和同意[52] - 2020年4月30日向FDA提交无缝自适应设计的2b/3期临床研究NASH - RX试验方案，6月开始招募患者[55] - 2020年Q2开始招募“贝拉佩汀在正常肝功能和不同程度肝功能损害受试者中的单剂量、开放标签、药代动力学研究”患者[54] - NASH - CX试验共162名患者参与，分三组每组54人，约50%患者基线时有食管静脉曲张[65] - NASH - CX试验中，安慰剂组HVPG从基线到54周平均变化为0.3 mmHg，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀组分别为 - 0.37和 - 0.42 [66] - NASH - CX试验中，基线无静脉曲张的患者里，2 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀对HVPG绝对变化有显著影响（ - 1.08 mmHg，p<0.01）[67] - NASH - CX试验中，基线无静脉曲张患者的应答者分析显示，2 mg/kg LBM组在两种分析标准下变化有统计学意义（p<0.01）[68] - NASH - CX试验中，54周治疗期内，无静脉曲张患者中2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM组新静脉曲张发生率分别为0%和4%，安慰剂组为18% [69] - NASH - FX试验为30名NASH患者参与的2a期试验，未达到主要生物标志物终点和次要终点[64] - NASH - RX试验是2b/3期临床研究，前18个月比较2 mg/kg LBM和4 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀与安慰剂，之后选一个剂量继续评估[73] - NASH - RX试验将在50%患者完成18个月治疗时进行盲法样本量重新估计[75] - NASH - RX试验预计2(b)阶段招募需12 - 14个月，2020年6月开始招募[79] - 公司CRO已确定11个国家超125个对NASH - RX试验感兴趣的临床试验点[80] - 肝脏损伤研究将在最多四个地点进行，涉及约40名患者，受试者将接受单剂贝拉佩汀输注并监测约两周[82] - 7名患者参与贝拉佩汀与伊匹木单抗联合试验，无安全问题，但因治疗标准变化招募显著放缓[84] - 贝拉佩汀与帕博利珠单抗联合的1b期试验中，晚期黑色素瘤客观缓解率为50%，头颈部癌症患者客观缓解率为33%、疾病控制率为67%[85] - 5名中重度斑块状银屑病患者接受贝拉佩汀治疗，4名接受24周治疗的患者平均改善48%，所有患者平均改善50%，1名患者改善82%[87][88] 公司小分子发现计划 - 公司通过Galectin Sciences LLC开展小分子发现计划，已提交三项物质成分专利申请[56] 公司产品管线 - 公司产品管线包括NASH不同阶段纤维化、肺纤维化、肾纤维化等项目，NASH - RX为自适应2b/3期试验[59] 公司财务报表相关 - 编制合并财务报表需进行影响资产、负债、费用及或有资产和负债披露的估计和判断，公司持续评估相关估计[102] - 公司认为关键会计政策包括股票薪酬、应计费用和所得税政策，详情可参考2019年10 - K年度报告[103] 公司市场风险 - 市场风险指因美国利率变化可能影响公司财务状况、经营成果或现金流的损失风险，投资活动主要目标是保存现金直至用于运营[104] - 为降低风险，公司将现金及现金等价物组合存于运营银行账户和货币市场基金，因投资期限短，认为无重大市场风险敞口[104] 公司特殊目的实体情况 - 公司未创建也未参与为筹集资本、产生债务或经营未并入财务报表业务部分的特殊目的或资产负债表外实体，且无与未并入财务报表实体的安排或关系会实质性影响流动性或资本资源可用性[101]

公司业务定位 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注纤维化疾病、严重皮肤病和癌症药物研发[48] 核心药物贝拉佩汀特性 - 公司主要的半乳糖凝集素 - 3抑制剂贝拉佩汀在临床前模型中可逆转肝纤维化和肝硬化[49] 公司临床试验进展 - 公司已完成两项1期临床研究、一项针对NASH晚期纤维化患者的2期临床研究和一项针对NASH代偿性肝硬化患者的2B期临床试验[50] - 2019年7月17日公司向FDA提交试验方案及问题答复，寻求其对拟议临床项目的反馈和同意[50] - 一项关于贝拉佩汀在正常肝功能和不同程度肝功能损害受试者中的药代动力学研究预计2020年第二季度开始招募患者[52] - 一项评估贝拉佩汀预防NASH肝硬化患者食管静脉曲张的安全性和有效性的2b/3期无缝自适应设计临床研究预计2020年第二季度开始招募患者[52] - 针对NASH晚期纤维化，2013年1月提交研究性新药申请，2014年报告1期临床试验结果，2015年1月报告最终结果[58] - NASH - FX试验主要数据于2016年9月报告，NASH - CX试验主要数据于2017年12月报告并于2020年发表[58] - 基于FDA反馈，NASH - RX试验正设计为自适应2b/3期试验，预计2020年第二季度开始招募患者[58] - 2015年第二季度完成健康志愿者中贝拉佩汀与咪达唑仑的开放标签药物相互作用研究，8mg/kg贝拉佩汀和2mg/kg咪达唑仑无药物相互作用，无严重不良事件或药物相关不良事件[60] - NASH - FX试验为30名NASH晚期纤维化患者的2a期试点试验，随机1:1接受9次双周剂量8mg/kg贝拉佩汀或安慰剂，未达到主要生物标志物终点和次要终点[63] - NASH - CX试验于2016年9月完成招募，162名患者随机分为2mg/kg贝拉佩汀组、8mg/kg贝拉佩汀组和安慰剂组，每组约54人[64] - 预计2020年第二季度招募第一名患者，较原计划延迟[81] 临床试验数据结果 - 安慰剂组从基线到第54周肝静脉压力梯度（HVPG）平均变化为0.3mmHg，2mg/kg和8mg/kg贝拉佩汀组分别为 - 0.37和 - 0.42[65] - 基线无静脉曲张的NASH肝硬化患者中，约50%的患者使用2mg/kg贝拉佩汀对HVPG绝对变化有统计学显著影响（ - 1.08mmHg，p<0.01）[66] - 轻度门静脉高压（MPH）患者中，安慰剂组HVPG平均变化为 + 1.8mmHg，2mg/kg和8mg/kg剂量组分别为 - 0.3和 - 0.4mmHg[66] - 对基线无静脉曲张患者进行应答者分析，2mg/kg贝拉佩汀组在两种分析情况下变化有统计学意义（p<0.01），8mg/kg组无[67] - 54周治疗期内，无静脉曲张患者中治疗组新静脉曲张发生率较安慰剂组有统计学显著减少[68] 未来试验计划 - 公司计划进行无缝自适应设计的2b/3期NASH - RX试验，评估贝拉佩汀预防NASH肝硬化患者食管静脉曲张的安全性和有效性[74] - NASH - RX试验前18个月，将2mg/kg LBM和4mg/kg LBM两个贝拉佩汀剂量水平与安慰剂比较（2b期），中期分析后选择一个剂量继续评估（3期）[74] - NASH - RX试验2b期所有计划受试者完成至少78周治疗和内镜评估后进行疗效和安全性数据的中期分析[75] 试验地点与患者情况 - Covance已确定11个国家超125个对试验感兴趣的临床试验点[83] - 肝脏损害研究将在至多4个地点进行，约涉及40名患者[84] 其他联合试验情况 - 7名患者参与belapectin与Yervoy联合试验，无安全问题[87] - belapectin与pembrolizumab联合治疗晚期黑色素瘤客观缓解率达50%[87] - 6名头颈癌患者参与试验，客观缓解率33%，疾病控制率67%[87] - 扩张队列计划纳入15名患者，目前已招募40% [87] 皮肤病治疗试验结果 - 4名接受24周治疗的斑块状银屑病患者平均改善48%，5名患者平均改善50%，1名改善82% [89] 研发费用变化 - 2020年第一季度研发费用为214.4万美元，2019年同期为64.6万美元，增长149.8万美元，增幅232% [93] 一般及行政费用变化 - 2020年第一季度一般及行政费用为144万美元，2019年同期为172.1万美元，减少28.1万美元，降幅16%，主要因法律费用减少约31.9万美元，部分被保险费用增加7万美元抵消[96] 融资与资金情况 - 截至2020年3月31日，公司通过公开发行和私募债务及股权融资净总额达1.974亿美元[97] - 截至2020年3月31日，公司拥有4330万美元无限制现金及现金等价物用于未来运营[97] - 2018年12月，公司宣布将与股东兼董事Richard E. Uihlein的1000万美元无担保信贷额度延期，尚未动用该额度[97] - 公司预计2b/3期临床试验第一阶段试验成本和一般管理费用约1.25亿美元，成本和时间尚未确定[97] 经营与融资活动现金变化 - 2020年第一季度经营活动使用的净现金增至437.1万美元，较2019年同期的328.4万美元增加108.7万美元，主要因NASH - RX临床试验的准备和费用增加[98] - 2020年第一季度融资活动提供的净现金为21.9万美元，来自普通股期权行权所得[99] - 2019年第一季度融资活动提供的净现金为200.3万美元，其中186.5万美元来自自动提款机发行普通股，13.8万美元来自普通股期权和认股权证行权所得[99] 融资相关特殊情况 - 公司未创建或参与任何特殊目的或资产负债表外实体进行融资、举债或经营业务[100] 关键会计政策 - 公司认为关键会计政策包括股份支付、应计费用和所得税政策[102] 公司其他在研药物 - 公司有一个正在开发的新专利化学实体贝拉佩汀，另一个新专利化学实体GM - CT - 01此前用于癌症适应症临床开发[55][57]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K ☒ Annual report pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 For the fiscal year ended December 31, 2019 ☐ Transition report pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 For the transition period from to Commission File No. 001-31791 GALECTIN THERAPEUTICS INC. (State or other jurisdiction of incorporation) 4960 Peachtree Industrial Blvd., Suite 240, Norcross ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ Quarterly report pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 For the quarterly period ended September 30, 2019 ☐ Transition report pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 For the transition period from to Commission File No. 001-31791 GALECTIN THERAPEUTICS INC. (State or other jurisdiction of incorporation) 4960 Peachtree Industrial Blvd., Suite 240, ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION ☐ Transition report pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 For the transition period from to Commission File No. 001-31791 GALECTIN THERAPEUTICS INC. Nevada 04-3562325 (State or other jurisdiction of incorporation) 4960 Peachtree Industrial Blvd., Suite 240, Norcross, GA 30071 (Address of Principal Executive Offices) (Zip Code) (I.R.S. Employer Identification No.) Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ Quarterly r ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ Quarterly report pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 For the quarterly period ended March 31, 2019 ☐ Transition report pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 For the transition period from to Commission File No. 001-31791 GALECTIN THERAPEUTICS INC. Nevada 04-3562325 (State or other jurisdiction of incorporation) 4960 Peachtree Industrial Blvd., Suite 240, Nor ...

业绩总结 - Galectin的主要药物GR-MD-02（belapectin）计划于2019年秋季进入NASH肝硬化的第三阶段临床试验[6] - NASH市场机会预计到2025年将达到350亿至400亿美元[6] - GR-MD-02在第二阶段临床试验和动物试验中显示出有效的生物活性[6] - NASH-CX试验是首个随机临床试验，显示出在无静脉曲张的补偿性NASH肝硬化患者中具有统计学显著的积极疗效[6] - 第一位患者的首次就诊目标为2019年秋季，顶线数据预计在2022年第四季度发布[9] 用户数据 - 目前没有针对NASH肝硬化的治疗，临床进展严重时唯一可用的治疗是肝脏移植[24] - NASH肝硬化患者在没有静脉曲张的情况下面临严重并发症的高风险，且有很高的未满足需求[26] - NASH肝硬化的1年死亡率在不同阶段为1%至60-100%不等[19] - 2018年估计，约有230,000名NASH患者伴有肝硬化且无静脉曲张，属于可治疗人群[81] - NASH患者中，预计到2032年美国NASH患病率将从当前的5%增长至约8%[81] 新产品和新技术研发 - GR-MD-02 2 mg/kg组在54周时，HVPG从基线到54周的统计显著降低为0.8 mmHg至-1.08 mmHg，p值为0.01[30] - 在GR-MD-02 2 mg/kg组中，43%的无静脉曲张患者显示HVPG基线≥2 mmHg且≥20%的减少，而安慰剂组仅为13%[32] - 在2 mg/kg治疗组中，患者的肝细胞死亡在肝活检中显示出统计显著改善，变化为-0.2[34] - 治疗组中新静脉曲张的发生显著少于安慰剂组，2 mg/kg治疗组没有患者发展出新静脉曲张，p值为0.02[38] - GR-MD-02在两个临床相关终点上显示出疗效，且目前没有现有疗法可用[41] 市场扩张和并购 - GR-MD-02的开发计划已推进至第三阶段，预计首位患者将在2019年秋季入组[56] - NASH患者中，GR-MD-02的治疗窗口被认为在较低和较高剂量范围内[83] - 计划在2019年扩展4 mg/kg GR-MD-02与pembrolizumab的联合治疗，扩展队列将包括15名患者[72] 负面信息 - GR-MD-02在肝病患者中未显示出在更高剂量下的生物效应增强，4 mg/kg剂量未出现剂量限制或严重不良事件[72] - GR-MD-02被认为安全且耐受良好，治疗组与安慰剂组在不良事件发生率上没有显著差异[43] 其他新策略和有价值的信息 - GR-MD-02在联合癌症免疫疗法中表现出安全性和良好的耐受性，且与单独使用aPD-1相比，客观反应率（ORR）更为有利[71] - 在21名患者中，基线PD-1+效应CD8 T细胞的表达增加与治疗反应相关[71] - GR-MD-02在NASH小鼠模型中显示出抗炎活性，AUC值与治疗效果相关[87] - 预计NASH的患病率在美国以每年约3.3%的速度增长，欧盟为2.6%[81] - 在54周的研究中，GR8组的HVPG变化显著优于安慰剂组，p值为0.03[86]

研发费用变化 - 2018年研发费用为647.1万美元，较2017年的1172.1万美元减少525万美元，降幅45%[197] - 2017年研发费用为1172.1万美元，较2016年的1532.5万美元减少360.4万美元，降幅24%[205] 临床项目费用变化 - 2018年临床项目费用为229.6万美元，较2017年的936.2万美元大幅下降，主要因2017年完成NASH - CX 2期试验[200] 一般及行政费用变化 - 2018年一般及行政费用为713.1万美元，较2017年的452.6万美元增加260.5万美元，增幅58%，主要因非现金股票薪酬和投资者关系/业务开发费用增加[202] - 2017年一般及行政费用为452.6万美元，较2016年的615.6万美元减少163万美元，降幅26%，主要因法律、股票薪酬和投资者关系费用减少[210] 其他收入和费用情况 - 2018年其他收入和费用中，利息收入3.8万美元，认股权证摊销利息费用33.6万美元[203] 资金筹集与现金持有情况 - 截至2018年12月31日，公司通过公开发行和私募筹集净资金1.474亿美元，拥有830万美元无限制现金及现金等价物[212] 运营活动净现金使用量变化 - 2018年运营活动净现金使用量为1017.9万美元，较2017年的1589.2万美元减少571.3万美元[213] 融资活动净现金变化 - 2018年融资活动提供净现金1537.9万美元，较2017年的358.3万美元大幅增加[214] - 2017年融资活动提供的净现金为358.3万美元，2016年为592.5万美元[218] 预计临床试验成本 - 预计3期临床试验成本和一般间接费用约为1亿美元，但成本和时间尚未确定[212] 投资活动情况 - 2017年和2016年无设备采购或其他投资活动[218] 股权融资情况 - 2017年完成普通股私募配售及认股权证总计20万美元，通过市价发行销售普通股总计338.3万美元；2016年完成B - 3系列优先股及认股权证销售总计250.8万美元，普通股及认股权证私募配售总计300万美元，通过市价发行销售普通股总计41.7万美元[219] 办公场地运营租赁情况 - 2019年1月1日至2022年2月28日，公司办公场地运营租赁每月约3800美元，前两个月免租，保证金6000美元[220] - 2012年10月至2013年9月，公司办公场地运营租赁费用为15000美元，之后按月续租[221] - 截至2018年12月31日，运营租赁总合同义务为14万美元，其中不到1年需支付3.8万美元，1 - 3年需支付10.2万美元[225] 重要会计估计 - 公司重要会计估计包括股票期权和认股权证负债估值等[226] 应计费用估计影响因素 - 公司估计应计费用受对服务状态和时间理解的影响[227] 研发成本处理方式 - 研发成本在发生时计入费用[228] 市场风险情况 - 2018年和2017年底公司无重大市场风险[231]