公司概况 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司，致力于研发针对纤维化疾病、癌症和其他疾病的新疗法[160] 研发支出 - 研发支出在2023年增加了393,000美元，达到32,130,000美元，增长了1%[162] 现金流 - 2023年运营活动的净现金流出增加了1,909,000美元，达到32,965,000美元，主要是由于与NAVIGATE临床试验和相关活动有关的研发活动增加[169] 融资活动 - 2022年融资活动净现金为1000万美元，较2021年的3681.4万美元下降[172] - 2022年通过ATM发行普通股获得净收益386.4万美元[173] 租赁协议 - 2022年2月28日，公司与Norcross, GA的办公室空间的经营租赁进行了修订，租期为38个月，平均每月约4250美元[174] 资本筹集 - 公司没有为筹集资本、承担债务或经营业务的特殊目的或资产负债表之外的安排[176] 会计政策和估计 - 公司的重要会计政策和估计包括应计费用、研发费用和股权报酬等[177] 市场风险 - 截至2023年和2022年12月31日，由于公司的运营性质、资产和债务，公司没有暴露于任何重大市场风险[179]

Galectin Therapeutics - Galectin Therapeutics (NASDAQ:GALT)即将在2024年底发布来自2b期NAVIGATE研究的数据[1] - Belapectin正在研究用于预防NASH肝硬化患者食管静脉曲张[1] - Galectin Therapeutics专注于治疗NASH肝硬化患者，目标是在患者尚未发展食管静脉曲张之前进行干预[3] - Galectin Therapeutics的财务状况不容乐观，可能需要在2024年底之前筹集资金[9] - 存在着几个投资风险，包括NAVIGATE研究的进展、Belapectin与Keytruda联合治疗HNSCC的IND清关以及公司的财务状况[10]

Galectin Therapeutics任命新副总裁 - Khurram Jamil博士被任命为Galectin Therapeutics的副总裁，拥有丰富的临床开发经验[1] - Jamil博士在肝病学和肝硬化领域具有广泛专业知识，对belapectin的临床试验结果表示乐观[2] Galectin Therapeutics的研究方向和药物情况 - Galectin Therapeutics专注于开发治疗慢性肝病和癌症的新疗法，其主要药物belapectin已获得FDA的快速通道指定[3]

临床试验进展 - 2023年2月公司完成一项大型全球2b/3期临床试验，共随机分配357名患者[74] - 2022年2月一项关于正常肝功能和不同程度肝功能损害受试者的研究完成入组，结果将在即将召开的科学会议上公布[75] - 2022年公司就使用belapectin联合检查点（PD - 1）抑制剂治疗晚期或转移性头颈癌向FDA提交新的研究性新药申请（IND）并收到可进行研究的信函，2期试验启动取决于融资时间[77] - 2013年1月公司向FDA提交belapectin的研究性新药申请（IND），目标是在NASH和晚期肝纤维化患者中启动1期研究[83] - 2013年3月1日FDA表示公司可进行belapectin的美国1期临床试验，目标是为belapectin治疗晚期纤维化NASH的适应症提供支持，该1期试验完成，证明belapectin静脉注射剂量高达8mg/kg瘦体重（LBM）是安全且耐受性良好的[83] - 2014年报告belapectin 1期相互作用试验结果，2015年1月报告最终结果[83] - 2015年第二季度在健康志愿者中完成belapectin的开放标签1期药物 - 药物相互作用研究，显示8mg/kg LBM剂量的belapectin和2mg/kg LBM剂量的咪达唑仑之间无药物 - 药物相互作用，未观察到严重不良事件或药物相关不良事件[84] - 2015年6月NASH - CX 2b期研究开始招募患者，这是一项为期一年、针对NASH合并代偿性肝硬化和门静脉高压患者的随机、安慰剂对照、双盲、平行组2b期试验[85] - 2016年9月报告NASH - FX试验的主要数据并于同年发表，该试验是针对NASH和晚期纤维化患者的2a期试点试验，探索三种非侵入性成像技术的应用，在30名晚期纤维化（F3）的NASH患者中进行，患者按1:1随机分配接受9次每两周一次的8mg/kg LBM的belapectin或安慰剂治疗[83][86] - 2017年12月报告NASH - CX试验的主要数据并于2020年发表[83] - NASH - CX试验于2016年9月完成162名患者入组，约50%患者基线时有食管静脉曲张[87] - NAVIGATE试验在18个月内将2 mg/kg LBM和4 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀与安慰剂对比，中期分析后选最佳剂量继续评估[95] - NAVIGATE试验中期分析将在所有2b期受试者完成至少78周治疗和第二次内镜评估后进行[96] - NAVIGATE试验在2b期患者完成50%的18个月治疗时进行样本量重新估计[97] - NAVIGATE试验最终患者于2023年2月随机分组，预计2024年秋季公布中期分析顶线结果[101] - 公司选定复发性或转移性头颈癌治疗作为belapectin与免疫检查点抑制剂联合治疗的主要适应症，并已向FDA提交IND申请，计划开展2期试验[107] 试验数据结果 - 安慰剂组HVPG从基线到第54周平均变化为0.3 mmHg，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀组分别为 - 0.37和 - 0.42[88] - 基线无食管静脉曲张的患者中，2 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀使HVPG绝对变化为 - 1.08 mmHg（p<0.01）[89] - 基线无食管静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀组新静脉曲张发生率为0%，8 mg/kg LBM组为4%，安慰剂组为18%[91] - 肝脏损害研究涉及38名受试者，4 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀安全且耐受性良好[103] - 贝拉佩汀与派姆单抗联用，晚期黑色素瘤客观缓解率为50%，头颈癌缓解率为33%[106] 研发费用变化 - 研发费用方面，2023年第三季度为773.2万美元，2022年同期为659.8万美元，增长17%；2023年前九个月为2390.2万美元，2022年同期为2273万美元，增长5%[109] - 研发费用细分中，临床项目2023年前九个月为1766.7万美元，2022年同期为1905.7万美元；非临床活动2023年前九个月为244.9万美元，2022年同期为94.2万美元；其他研发费用2023年前九个月为378.6万美元，2022年同期为273.1万美元[110] - 临床项目费用减少主要因NAVIGATE临床试验活动时间安排和药品制造成本降低；非临床活动增加主要因NASH肝硬化项目相关活动；其他研发费用增加主要因2022年下半年招聘了更多员工[110] 一般及行政费用变化 - 一般及行政费用方面，2023年第三季度为143.3万美元，2022年同期为152.4万美元，下降6%；2023年前九个月为460.9万美元，2022年同期为498.9万美元，下降8%[113] - 一般及行政费用减少主要因非现金股票薪酬费用减少约45.3万美元[113] 融资与资金状况 - 自成立至2023年9月30日，公司通过公开发行和私募债务及股权融资，净筹集资金2.745亿美元[115] - 截至2023年9月30日，公司拥有2040万美元的无限制现金及现金等价物，还有董事长提供的3000万美元信贷额度可用[115] 经营活动现金使用情况 - 2023年前九个月经营活动使用的净现金增加444.6万美元，达到2826.3万美元，2022年同期为2381.7万美元[116] 财务报告内部控制情况 - 截至2023年9月30日，公司披露控制和程序有效，且该季度财务报告内部控制无重大变化[121][123]

公司概况与风险 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注纤维化疾病、癌症等药物研发，面临研发阶段早、运营亏损等风险[70] 主要产品候选药物belapectin临床试验进展 - 2013年1月公司向FDA提交belapectin的研究性新药申请，目标是在NASH和晚期肝纤维化患者中开展1期研究[80] - 2013年3月1日，FDA批准belapectin在美国开展1期临床试验，目标是为其治疗NASH伴晚期纤维化的适应症提供支持[80] - 2015年第二季度，公司在健康志愿者中完成belapectin的开放标签1期药物相互作用研究，显示8mg/kg LBM的belapectin和2mg/kg LBM的咪达唑仑无药物相互作用[81] - 2015年6月，公司开始招募NASH伴代偿性肝硬化和门静脉高压患者参加为期一年的2b期NASH - CX研究[82] - 2022年2月，一项关于belapectin在正常肝功能和不同程度肝功能损害受试者中的单剂量、开放标签、药代动力学研究完成患者招募[73] - 2022年公司向FDA提交belapectin联合检查点抑制剂治疗晚期或转移性头颈癌的新药研究申请，并收到可进行研究的信函，2期试验启动取决于融资时间[75] - 2023年2月，公司完成一项大型全球2b/3期临床试验，共随机分配357名患者[72] - NASH - FX试验是针对NASH和晚期纤维化患者的2a期试点试验，30名患者随机分组，试验未达到主要和次要终点，但belapectin安全且耐受性良好[84] - NASH - CX试验于2016年9月完成162名患者入组，约50%患者基线时有食管静脉曲张[85] - NAVIGATE试验在14个国家激活超150个临床试验点，最终患者于2023年2月随机分组，预计2024年秋季公布IA顶线结果[99][100] - NAVIGATE试验前18个月将2 mg/kg LBM和4 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀与安慰剂对比，IA后选最佳剂量继续评估[93] - 肝脏损害研究涉及38名受试者，4 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀安全且耐受性良好[101] - 贝拉佩汀与派姆单抗联用的1b期试验中，晚期黑色素瘤客观缓解率为50%，头颈癌缓解率为33%[104] - 公司选定复发性或转移性头颈癌治疗作为belapectin与免疫检查点抑制剂联合治疗的主要适应症，并已向FDA提交IND，计划开展2期试验[105] 主要产品候选药物belapectin临床试验数据 - 安慰剂组从基线到第54周HVPG平均变化为0.3 mmHg，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀组分别为 - 0.37和 - 0.42[86] - 基线无食管静脉曲张的患者中，2 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀使HVPG绝对变化为 - 1.08 mmHg（p<0.01）[87] - 基线无食管静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM组HVPG降低≥2 mmHg或降低≥2 mmHg且≥20%的变化有统计学意义（p<0.01）[88] - 基线无静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM组新静脉曲张发生率分别为0%和4%，安慰剂组为18%[89] 主要产品候选药物belapectin联用效果 - 贝拉佩汀与派姆单抗联用可能降低派姆单抗的自身免疫副作用[104] 研发费用变化 - 2023年Q2研发费用为737.1万美元，较2022年同期的807.4万美元减少70.3万美元，降幅9%；2023年上半年研发费用为1617万美元，较2022年同期的1613.2万美元增加3.8万美元，增幅0.2%[107] 临床项目与临床前活动及其他研发费用变化 - 2023年Q2临床项目费用为549.4万美元，较2022年同期的679.1万美元减少；临床前活动费用为77.6万美元，较2022年同期的36.8万美元增加；其他研发费用为110.1万美元，较2022年同期的91.5万美元增加[108] 一般及行政费用变化 - 2023年Q2一般及行政费用为163.2万美元，较2022年同期的158.8万美元增加4.4万美元，增幅3%；2023年上半年一般及行政费用为317.5万美元，较2022年同期的346.5万美元减少29万美元，降幅8%[111] 融资与资金状况 - 截至2023年6月30日，公司通过公开发行和私募债务及股权融资净筹集2.645亿美元，拥有1800万美元无限制现金及现金等价物，还有董事长提供的3000万美元信贷额度可用[113] 经营活动净现金使用量变化 - 2023年上半年经营活动净现金使用量增至2062.6万美元，较2022年同期的1547万美元增加515.6万美元[114] 融资与实体安排情况 - 公司未创建或参与任何特殊目的或表外实体进行融资、举债或经营业务，也无可能对流动性或资本资源产生重大影响的未合并实体安排[115] 关键会计政策 - 公司认为其关键会计政策包括股票薪酬、应计费用和所得税政策[117] 投资活动情况 - 公司认为其投资活动主要是为保存现金，因投资期限短，不受重大市场风险影响[118] 财务报告内部控制情况 - 截至2023年6月30日，公司披露控制和程序有效，本季度财务报告内部控制无重大变化[119][121]

临床试验进展 - 2023年2月公司完成一项大型全球2b/3期临床试验，共随机分配357名患者[69] - 2020年4月30日公司向FDA提交无缝自适应设计的2b/3期临床研究（NAVIGATE试验）的研究方案[69] - 2022年2月一项关于正常肝功能和不同程度肝功能损害受试者的单剂量、开放标签、药代动力学研究完成全部入组[70] - 2013年1月公司提交belapectin的1期相互作用试验的IND申请，2014年报告结果，2015年1月报告最终结果[77] - 2016年9月NASH - FX试验的顶线数据被报告，并于同年发表在《Alimentary Pharmacology and Therapeutics》上[77] - 2017年12月NASH CX试验的顶线数据被报告，并于2020年发表在《Gastroenterology》上[77] - 2013年1月公司向FDA提交研究新药申请，目标是在NASH和晚期肝纤维化患者中启动1期研究，3月1日FDA表示公司可进行belapectin的美国1期临床试验[77] - 2015年第二季度在健康志愿者中完成belapectin的开放标签1期药物相互作用研究，结果显示8mg/kg LBM剂量的belapectin和2mg/kg LBM剂量的咪达唑仑无药物相互作用[78] - NASH - FX试验是一项针对NASH和晚期纤维化患者的2a期试点试验，30名晚期纤维化（F3）的NASH患者按1:1随机分配接受9次每两周一次剂量为8mg/kg LBM的belapectin或安慰剂治疗[80] - NASH - CX试验于2016年9月完成162名患者入组，约50%患者基线时有食管静脉曲张[81] - NAVIGATE试验在14个国家激活超150个临床试验点，最终患者于2023年2月随机分组，预计2024年秋季公布IA顶线结果[96][97] - NAVIGATE试验在2b期50%患者完成18个月治疗时进行SSR，IA在所有2b期受试者完成至少78周治疗和第二次内镜评估后进行[90][91] - 肝脏损害研究涉及约40名患者，于2022年2月完成入组，结果待公布[98] - 贝拉佩汀与派姆单抗联用的1b期试验中，晚期黑色素瘤客观缓解率为50%，头颈癌缓解率为33%[101] 临床试验结果数据 - 安慰剂组从基线到第54周HVPG平均变化为0.3 mmHg，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀组分别为 - 0.37和 - 0.42[82] - 基线无食管静脉曲张的患者中，2 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀使HVPG绝对变化为 - 1.08 mmHg（p<0.01）[83] - 基线无食管静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM组HVPG降低≥2 mmHg或降低≥2 mmHg且≥20%的变化有统计学意义（p<0.01）[84] - 基线无静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM组新静脉曲张发生率分别为0%和4%，安慰剂组为18%[85] 临床试验相关决策 - 公司认为贝拉佩汀与派姆单抗联用可降低派姆单抗的自身免疫副作用[101] - 公司选定复发性或转移性头颈癌治疗作为贝拉培汀与免疫检查点抑制剂联合用药的主要适应症，并已向FDA提交IND，计划开展2期试验[102] 财务数据关键指标变化 - 2023年第一季度研发费用为805.8万美元，较2022年的879.9万美元减少74.1万美元，降幅9%[105] - 2023年第一季度临床活动直接外部费用为682万美元，2022年为686.9万美元；临床前活动费用为77.2万美元，2022年为35.9万美元；其他研发费用为120.7万美元，2022年为83万美元[106] - 2023年第一季度一般及行政费用为187.7万美元，较2022年的154.3万美元减少33.4万美元，降幅18%，主要因保险费用减少6.7万美元和非现金股票薪酬费用减少约24.1万美元[109] - 截至2022年12月31日，公司通过公开发行和私募债务及股权融资净筹集2.545亿美元；截至2023年3月31日，公司有1780万美元无限制现金及现金等价物，还有董事长提供的4000万美元信贷额度可用[110] - 公司认为现有现金至少可支持到2024年12月31日的当前计划运营，之后需要更多现金并相信能获得额外融资，但无法保证成功或条件有利[110] - 2023年第一季度运营净现金使用量增至1079.3万美元，较2022年的804.2万美元增加275.1万美元，主要因贝拉培汀NAVIGATE临床试验的准备和费用增加[111] 财务内部控制情况 - 公司未创建或参与任何特殊目的或表外实体用于融资、举债或经营业务，也无可能重大影响流动性或资本资源的未合并实体安排[112] - 截至2023年3月31日，公司披露控制和程序有效，但不能防止所有错误和欺诈，控制系统有固有局限性[116][117] - 2023年第一季度，公司财务报告内部控制无重大变化[118]

研发费用变化 - 2022年研发费用为3.1737亿美元，2021年为2.3818亿美元，同比增长7919万美元，增幅33%[174] - 2021年研发费用为2.3818亿美元，2020年为1.7976亿美元，同比增长5842万美元，增幅32%[181] 临床相关费用变化 - 2022年临床项目费用为2.6748亿美元，2021年为2.083亿美元；2022年临床前活动费用为126.2万美元，2021年为56.2万美元；2022年薪资及其他费用（含股份支付）为372.7万美元，2021年为242.6万美元[175][176] 一般及行政费用变化 - 2022年一般及行政费用为661.5万美元，2021年为636.1万美元，同比增长25.4万美元，增幅4%[178] - 2021年一般及行政费用为636.1万美元，2020年为546.8万美元，同比增长89.3万美元，增幅16%[184] 其他收入和费用情况 - 2022年其他收入和费用包括5.2万美元利息收入，被103.3万美元利息支出和债务折价摊销抵消；2021年包括4000美元利息收入，被17.4万美元债务折价摊销和31.5万美元利息支出及债务折价摊销抵消[179][180] 融资情况 - 截至2022年12月31日，公司通过公开发行和私募债务及股权融资净筹集2.445亿美元[186] - 2021年公司从三笔关联方应付可转换票据获得3000万美元收益，从普通股认股权证行使获得295万美元收益，通过ATM发行普通股获得386.4万美元净收益[191] - 2020年公司通过市价发行普通股获得4.4万美元收益，从普通股期权行使获得21.9万美元收益[192] 现金情况 - 截至2022年12月31日，公司有1860万美元无限制现金及现金等价物，另有董事长提供的5000万美元信贷额度[186] 经营活动净现金使用量变化 - 2022年经营活动净现金使用量增至3105.6万美元，2021年为2430.8万美元，增加674.8万美元[187] - 2021年运营活动使用的净现金为2430.8万美元，较2020年的2060.1万美元增加了370.7万美元[190] 融资活动净现金变化 - 2022年融资活动提供净现金1000万美元，2021年为3681.4万美元[188] - 2021年融资活动提供的净现金为3681.4万美元，2020年仅为26.3万美元[191] 办公空间租赁协议 - 自2022年2月28日起，公司修订佐治亚州诺克罗斯办公空间的经营租赁协议，租期38个月，平均每月租金约4250美元，前6个月免租，保证金6000美元[193] - 2012年10月，公司签订马萨诸塞州纳蒂克办公和实验室空间的经营租赁协议，初始租期1年，费用1.5万美元，自2013年10月1日起按月续租[194] 临床试验供应商安排 - 公司为临床试验相关服务聘请外部供应商，相关安排通常可提前30天通知取消[195] 特殊目的或表外实体情况 - 公司未创建或参与用于筹集资金、产生债务或经营未纳入财务报表合并范围业务的特殊目的或表外实体[196] 重要会计估计 - 公司重要会计估计包括股票期权估值、应计负债、递延所得税和现金流等[197] 市场风险情况 - 截至2022年和2021年12月31日，公司未面临重大市场风险[201]

临床研究与产品开发 - Galectin Therapeutics正在进行一项适应性设计的2b/3期临床试验，研究belapectin在NASH肝硬化患者中预防食管静脉曲张的效果[13] - 在一项2期临床研究中，belapectin在无静脉曲张的患者中，2 mg/kg LBM剂量的治疗组在54周时，HVPG（肝静脉压梯度）平均降低了0.8 mmHg，p值为0.01，显示出统计学显著性[36] - 在belapectin 2 mg/kg LBM组中，0%的患者发展出新静脉曲张，而安慰剂组中有18%的患者出现新静脉曲张，p值为0.02[38] - Galectin Therapeutics的belapectin在2期研究中被证明是安全且耐受良好，最大剂量为8 mg/kg LBM[40] - 预计NAVIGATE研究将包括105名NASH肝硬化患者，主要终点为新静脉曲张的发展[43] - 招募目标为在5大洲的130多个地点随机招募315名患者，预计在2024年中期进行阶段2b的中期分析[16] - Belapectin在转移性黑色素瘤患者中观察到50%的客观反应率（7/14），在头颈部鳞状细胞癌患者中观察到33%的客观反应率（2/6）[48] - Belapectin在NASH肝硬化患者中显示出安全性良好，改善门静脉压力，并减少静脉曲张的发展[51] - 两次数据安全监测委员会（DSMB）会议未提出安全性问题，计划按计划进行[51] - Belapectin与抗PD-1药物（Keytruda®）联合使用，显示出良好的耐受性且未出现剂量限制性毒性[48] - 预计2024年中期将进行阶段2b的中期分析数据分析[51] - Galectin Therapeutics在行业中具有竞争优势，NASH-CX是首个在没有食管静脉曲张患者中获得积极阶段2临床数据的项目[51] 市场背景与未来展望 - 目前美国约有1亿人患有脂肪肝，其中500万人将进展为NASH肝硬化[8] - NASH肝硬化的唯一治愈性治疗是肝脏移植，约30%的患者在等待过程中会因肝脏供体不足而去世[9] - Galectin Therapeutics专注于肝硬化阶段的治疗，填补了现有治疗的空白[39] - Galectin Therapeutics的未来成功将取决于其管理成本和融资持续运营的能力[5] 新技术与组合治疗 - 组合治疗显著提高了效应记忆T细胞的激活，并减少了反应者与非反应者之间的M-MDSCs[49] - FDA已批准进行头颈癌的IND申请[53]

公司业务概述 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注纤维化疾病、癌症等药物研发，核心产品是靶向半乳糖凝集素蛋白的候选药物[61] - 公司目前专注于贝拉佩汀治疗NASH肝硬化和头颈癌的开发[69] 核心产品贝拉佩汀临床试验进展 - 公司主导的半乳糖凝集素 - 3抑制剂贝拉佩汀已完成两项1期、一项2期和一项2b期临床试验，现正进行大型全球2b/3期临床试验[62][63] - 名为“贝拉佩汀在正常肝功能和不同程度肝功能损害受试者中的单剂量、开放标签、药代动力学研究”的试验于2022年2月完成全部受试者招募[64] - 贝拉佩汀在1期临床试验中证明静脉注射剂量高达8mg/kg瘦体重时安全且耐受性良好[71] - 2015年第二季度在健康志愿者中完成贝拉佩汀的开放标签药物 - 药物1期相互作用研究，8mg/kg瘦体重的贝拉佩汀和2mg/kg瘦体重的咪达唑仑无药物相互作用，无严重不良事件或药物相关不良事件[72] - NASH - FX试验是针对NASH和晚期纤维化患者的2a期试点试验，未达到主要和次要终点，但贝拉佩汀安全且耐受性良好，有药效学作用证据[74] - NASH - CX试验于2016年9月完成162名患者入组，约50%患者基线时有食管静脉曲张[75] - NAVIGATE试验在15个国家确定并启动约140个临床试验点，预计2022年底完成2b期部分入组[89][90] - 肝脏损害研究涉及约40名患者，2022年2月完成入组[91] - NAVIGATE试验设计在2021年11月美国肝病研究协会会议上展示[86] 核心产品贝拉佩汀其他研究情况 - 公司就贝拉佩汀联合检查点（PD - 1）抑制剂治疗晚期或转移性头颈癌向FDA提交新药研究申请并获开展研究许可，试验启动取决于融资时间[66] - 贝拉佩汀与派姆单抗联合治疗晚期黑色素瘤客观缓解率为50%，头颈部癌症缓解率为33%[94] - 贝拉佩汀与派姆单抗联合可能降低派姆单抗引起的自身免疫副作用[94] 纤维化疾病2期项目情况 - 纤维化疾病的2期项目包括针对NASH合并代偿性肝硬化和门静脉高压患者的2b期NASH - CX研究和探索性NASH - FX试验[73] NASH - CX试验数据 - 安慰剂组从基线到第54周HVPG平均变化为0.3 mmHg，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀组分别为 - 0.37和 - 0.42[76] - 基线无食管静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀使HVPG绝对变化为 - 1.08 mmHg，p<0.01[77] - 基线无食管静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM组HVPG降低≥2 mmHg或降低≥2 mmHg且≥20%的变化有统计学意义，p<0.01[78] - 基线无静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM组新静脉曲张发生率分别为0%和4%，安慰剂组为18%[79] 公司发现计划情况 - 公司通过多数控股的合资子公司Galectin Sciences LLC开展发现计划，已提交三类物质组成专利申请[65] 研发费用变化情况 - 研发费用方面，2022年三季度为659.8万美元，2021年同期为661.3万美元，变化-1.5万美元，变化率0%；2022年前九个月为2273万美元，2021年同期为1796.2万美元，变化476.8万美元，变化率27%[96] - 研发费用中，临床项目2022年三季度为539.7万美元，2021年同期为576.8万美元；2022年前九个月为1905.8万美元，2021年同期为1592.8万美元[97] - 研发费用中，临床前活动2022年三季度为21.5万美元，2021年同期为23.7万美元；2022年前九个月为94.2万美元，2021年同期为41.8万美元[97] 一般及行政费用变化情况 - 一般及行政费用方面，2022年三季度为152.4万美元，2021年同期为479.2万美元，变化-10.7万美元，变化率-7%；2022年前九个月为163.1万美元，2021年同期为498.9万美元，变化19.7万美元，变化率4%[99] 其他收入（费用）变化情况 - 其他收入（费用）方面，2022年三季度为-47.5万美元，2021年同期为-27.6万美元，变化19.9万美元，变化率72%；2022年前九个月为-423万美元，2021年同期为-552万美元，变化-129万美元，变化率-23%[101] 公司资金情况 - 截至2022年9月30日，公司有1583.1万美元的无限制现金及现金等价物，2022年7月与董事长签订6000万美元无担保信贷额度融资协议[102] 经营活动现金使用情况 - 2022年前九个月经营活动使用的净现金增加646万美元至2381.7万美元，2021年同期为1735.7万美元[103] 2021年前九个月融资活动现金情况 - 2021年前九个月融资活动提供的净现金为2681.5万美元，包括2000万美元可转换应付票据、295.1万美元普通股认股权证行使所得和386.4万美元普通股发行所得[104] 公司融资相关情况 - 公司未创建或参与特殊目的或表外实体进行融资、举债或经营业务[105] 公司投资活动风险情况 - 公司认为投资活动短期性使其不受重大市场风险影响[108]

公司业务定位 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注纤维化疾病、癌症等药物研发，核心产品是靶向半乳糖凝集素蛋白的候选药物[58] 核心产品临床试验进展 - 公司主导的半乳糖凝集素 - 3 抑制剂贝拉佩汀（belapectin）已完成两项 1 期、一项 2 期和一项 2b 期临床试验，目前正进行大型全球 2b/3 期临床试验[59][60] - 2020 年 4 月 30 日，公司向 FDA 提交无缝自适应设计的 2b/3 期临床试验 NAVIGATE 研究方案，同年 Q2 开始招募患者[60] - 2022 年 2 月，“贝拉佩汀单剂量、开放标签、药代动力学研究”完成全部患者招募[61] - 2b 期 NASH - CX 研究于 2015 年 6 月开始招募患者，旨在评估贝拉佩汀治疗 NASH 合并代偿性肝硬化和门静脉高压患者肝纤维化及门静脉高压的安全性和有效性[69] - NASH - FX 试验是针对 30 名 NASH 合并晚期纤维化（F3）患者的 2a 期试点试验，未达到主要终点，但贝拉佩汀安全且耐受性良好，有药效学作用证据[70] - NASH - CX试验于2016年9月完成162名患者入组，约50%患者基线时有食管静脉曲张，2017年12月公布顶线数据[71] - NAVIGATE试验是2b/3期临床研究，前18个月比较2 mg/kg LBM和4 mg/kg LBM剂量与安慰剂，中期分析后选最佳剂量继续评估[79] - NAVIGATE试验预计2022年第四季度完成2b期患者入组，已在15个国家确定并启动约140个临床试验点[85][86] - 肝脏损害研究涉及约40名患者，2022年2月完成入组，结果待公布[87] 公司未来试验计划 - 公司计划开展贝拉佩汀联合检查点（PD - 1）抑制剂治疗晚期或转移性头颈癌的 2 期试验[63] 核心产品试验效果 - 贝拉佩汀 1 期试验证明其静脉注射剂量高达 8mg/kg 瘦体重（LBM）时安全且耐受性良好[66] - 2015 年 Q2 完成的健康志愿者开放标签药物相互作用 1 期研究显示，8mg/kg LBM 贝拉佩汀与 2mg/kg LBM 咪达唑仑无药物相互作用，无严重不良事件或药物相关不良事件[68] - 总患者群体中，安慰剂组HVPG从基线到第54周平均变化为0.3 mmHg，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀组分别为 - 0.37和 - 0.42[72] - 基线无食管静脉曲张的患者中，2 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀使HVPG绝对变化为 - 1.08 mmHg（p<0.01）[73] - 基线无食管静脉曲张患者的应答者分析中，2 mg/kg LBM组在两种HVPG变化标准下有统计学意义（p<0.01）[74] - 54周治疗期，基线无静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM组新静脉曲张发生率分别为0%和4%，安慰剂组为18%[75] - 贝拉佩汀与派姆单抗联合的1b期试验中，晚期黑色素瘤客观缓解率为50%，头颈癌缓解率为33%[90] - 研究显示贝拉佩汀与派姆单抗联合可能降低派姆单抗的自身免疫副作用[90] 公司发现计划 - 公司通过多数控股的合资子公司 Galectin Sciences LLC 开展发现计划，已提交三类物质组成专利[62] 研发费用变化 - 2022年Q2研发费用为807.4万美元，较2021年的645万美元增加162.4万美元，增幅25%；2022年上半年研发费用为1613.2万美元，较2021年的1134.9万美元增加478.3万美元，增幅42%[92] 临床项目费用变化 - 2022年Q2临床项目费用为679.1万美元，2021年为587.8万美元；2022年上半年临床项目费用为1366万美元，2021年为1016.1万美元[93] 临床前活动费用变化 - 2022年Q2临床前活动费用为36.8万美元，2021年为7万美元；2022年上半年临床前活动费用为72.7万美元，2021年为18.1万美元[93] 其他研发费用变化 - 2022年Q2其他研发费用为91.5万美元，2021年为50.2万美元；2022年上半年其他研发费用为174.5万美元，2021年为100.7万美元[93] 一般及行政费用变化 - 2022年Q2一般及行政费用为158.8万美元，较2021年的174.3万美元减少15.5万美元，降幅9%；2022年上半年一般及行政费用为346.5万美元，较2021年的316.1万美元增加30.4万美元，增幅10%[97] 公司资金情况 - 截至2022年6月30日，公司有2417.8万美元的无限制现金及现金等价物，2022年7月与董事长签订6000万美元无担保信贷额度融资协议[98] 经营活动净现金使用量变化 - 2022年上半年经营活动净现金使用量增至1547万美元，较2021年的1235.9万美元增加311.1万美元[99] 2021年上半年融资活动情况 - 2021年上半年融资活动提供净现金1681.5万美元，包括1000万美元可转换应付票据、295.1万美元普通股认股权证行使所得及386.4万美元普通股发行所得[100] 公司特殊实体情况 - 公司未参与为融资、举债或经营业务而设立的特殊目的或资产负债表外实体[101] 公司投资活动风险情况 - 公司认为投资活动短期性使其不受重大市场风险影响[104]