研发费用变化 - 2022年研发费用为3.1737亿美元，2021年为2.3818亿美元，同比增长7919万美元，增幅33%[174] - 2021年研发费用为2.3818亿美元，2020年为1.7976亿美元，同比增长5842万美元，增幅32%[181] 临床相关费用变化 - 2022年临床项目费用为2.6748亿美元，2021年为2.083亿美元；2022年临床前活动费用为126.2万美元，2021年为56.2万美元；2022年薪资及其他费用（含股份支付）为372.7万美元，2021年为242.6万美元[175][176] 一般及行政费用变化 - 2022年一般及行政费用为661.5万美元，2021年为636.1万美元，同比增长25.4万美元，增幅4%[178] - 2021年一般及行政费用为636.1万美元，2020年为546.8万美元，同比增长89.3万美元，增幅16%[184] 其他收入和费用情况 - 2022年其他收入和费用包括5.2万美元利息收入，被103.3万美元利息支出和债务折价摊销抵消；2021年包括4000美元利息收入，被17.4万美元债务折价摊销和31.5万美元利息支出及债务折价摊销抵消[179][180] 融资情况 - 截至2022年12月31日，公司通过公开发行和私募债务及股权融资净筹集2.445亿美元[186] - 2021年公司从三笔关联方应付可转换票据获得3000万美元收益，从普通股认股权证行使获得295万美元收益，通过ATM发行普通股获得386.4万美元净收益[191] - 2020年公司通过市价发行普通股获得4.4万美元收益，从普通股期权行使获得21.9万美元收益[192] 现金情况 - 截至2022年12月31日，公司有1860万美元无限制现金及现金等价物，另有董事长提供的5000万美元信贷额度[186] 经营活动净现金使用量变化 - 2022年经营活动净现金使用量增至3105.6万美元，2021年为2430.8万美元，增加674.8万美元[187] - 2021年运营活动使用的净现金为2430.8万美元，较2020年的2060.1万美元增加了370.7万美元[190] 融资活动净现金变化 - 2022年融资活动提供净现金1000万美元，2021年为3681.4万美元[188] - 2021年融资活动提供的净现金为3681.4万美元，2020年仅为26.3万美元[191] 办公空间租赁协议 - 自2022年2月28日起，公司修订佐治亚州诺克罗斯办公空间的经营租赁协议，租期38个月，平均每月租金约4250美元，前6个月免租，保证金6000美元[193] - 2012年10月，公司签订马萨诸塞州纳蒂克办公和实验室空间的经营租赁协议，初始租期1年，费用1.5万美元，自2013年10月1日起按月续租[194] 临床试验供应商安排 - 公司为临床试验相关服务聘请外部供应商，相关安排通常可提前30天通知取消[195] 特殊目的或表外实体情况 - 公司未创建或参与用于筹集资金、产生债务或经营未纳入财务报表合并范围业务的特殊目的或表外实体[196] 重要会计估计 - 公司重要会计估计包括股票期权估值、应计负债、递延所得税和现金流等[197] 市场风险情况 - 截至2022年和2021年12月31日，公司未面临重大市场风险[201]

临床研究与产品开发 - Galectin Therapeutics正在进行一项适应性设计的2b/3期临床试验，研究belapectin在NASH肝硬化患者中预防食管静脉曲张的效果[13] - 在一项2期临床研究中，belapectin在无静脉曲张的患者中，2 mg/kg LBM剂量的治疗组在54周时，HVPG（肝静脉压梯度）平均降低了0.8 mmHg，p值为0.01，显示出统计学显著性[36] - 在belapectin 2 mg/kg LBM组中，0%的患者发展出新静脉曲张，而安慰剂组中有18%的患者出现新静脉曲张，p值为0.02[38] - Galectin Therapeutics的belapectin在2期研究中被证明是安全且耐受良好，最大剂量为8 mg/kg LBM[40] - 预计NAVIGATE研究将包括105名NASH肝硬化患者，主要终点为新静脉曲张的发展[43] - 招募目标为在5大洲的130多个地点随机招募315名患者，预计在2024年中期进行阶段2b的中期分析[16] - Belapectin在转移性黑色素瘤患者中观察到50%的客观反应率（7/14），在头颈部鳞状细胞癌患者中观察到33%的客观反应率（2/6）[48] - Belapectin在NASH肝硬化患者中显示出安全性良好，改善门静脉压力，并减少静脉曲张的发展[51] - 两次数据安全监测委员会（DSMB）会议未提出安全性问题，计划按计划进行[51] - Belapectin与抗PD-1药物（Keytruda®）联合使用，显示出良好的耐受性且未出现剂量限制性毒性[48] - 预计2024年中期将进行阶段2b的中期分析数据分析[51] - Galectin Therapeutics在行业中具有竞争优势，NASH-CX是首个在没有食管静脉曲张患者中获得积极阶段2临床数据的项目[51] 市场背景与未来展望 - 目前美国约有1亿人患有脂肪肝，其中500万人将进展为NASH肝硬化[8] - NASH肝硬化的唯一治愈性治疗是肝脏移植，约30%的患者在等待过程中会因肝脏供体不足而去世[9] - Galectin Therapeutics专注于肝硬化阶段的治疗，填补了现有治疗的空白[39] - Galectin Therapeutics的未来成功将取决于其管理成本和融资持续运营的能力[5] 新技术与组合治疗 - 组合治疗显著提高了效应记忆T细胞的激活，并减少了反应者与非反应者之间的M-MDSCs[49] - FDA已批准进行头颈癌的IND申请[53]

公司业务概述 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注纤维化疾病、癌症等药物研发，核心产品是靶向半乳糖凝集素蛋白的候选药物[61] - 公司目前专注于贝拉佩汀治疗NASH肝硬化和头颈癌的开发[69] 核心产品贝拉佩汀临床试验进展 - 公司主导的半乳糖凝集素 - 3抑制剂贝拉佩汀已完成两项1期、一项2期和一项2b期临床试验，现正进行大型全球2b/3期临床试验[62][63] - 名为“贝拉佩汀在正常肝功能和不同程度肝功能损害受试者中的单剂量、开放标签、药代动力学研究”的试验于2022年2月完成全部受试者招募[64] - 贝拉佩汀在1期临床试验中证明静脉注射剂量高达8mg/kg瘦体重时安全且耐受性良好[71] - 2015年第二季度在健康志愿者中完成贝拉佩汀的开放标签药物 - 药物1期相互作用研究，8mg/kg瘦体重的贝拉佩汀和2mg/kg瘦体重的咪达唑仑无药物相互作用，无严重不良事件或药物相关不良事件[72] - NASH - FX试验是针对NASH和晚期纤维化患者的2a期试点试验，未达到主要和次要终点，但贝拉佩汀安全且耐受性良好，有药效学作用证据[74] - NASH - CX试验于2016年9月完成162名患者入组，约50%患者基线时有食管静脉曲张[75] - NAVIGATE试验在15个国家确定并启动约140个临床试验点，预计2022年底完成2b期部分入组[89][90] - 肝脏损害研究涉及约40名患者，2022年2月完成入组[91] - NAVIGATE试验设计在2021年11月美国肝病研究协会会议上展示[86] 核心产品贝拉佩汀其他研究情况 - 公司就贝拉佩汀联合检查点（PD - 1）抑制剂治疗晚期或转移性头颈癌向FDA提交新药研究申请并获开展研究许可，试验启动取决于融资时间[66] - 贝拉佩汀与派姆单抗联合治疗晚期黑色素瘤客观缓解率为50%，头颈部癌症缓解率为33%[94] - 贝拉佩汀与派姆单抗联合可能降低派姆单抗引起的自身免疫副作用[94] 纤维化疾病2期项目情况 - 纤维化疾病的2期项目包括针对NASH合并代偿性肝硬化和门静脉高压患者的2b期NASH - CX研究和探索性NASH - FX试验[73] NASH - CX试验数据 - 安慰剂组从基线到第54周HVPG平均变化为0.3 mmHg，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀组分别为 - 0.37和 - 0.42[76] - 基线无食管静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀使HVPG绝对变化为 - 1.08 mmHg，p<0.01[77] - 基线无食管静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM组HVPG降低≥2 mmHg或降低≥2 mmHg且≥20%的变化有统计学意义，p<0.01[78] - 基线无静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM组新静脉曲张发生率分别为0%和4%，安慰剂组为18%[79] 公司发现计划情况 - 公司通过多数控股的合资子公司Galectin Sciences LLC开展发现计划，已提交三类物质组成专利申请[65] 研发费用变化情况 - 研发费用方面，2022年三季度为659.8万美元，2021年同期为661.3万美元，变化-1.5万美元，变化率0%；2022年前九个月为2273万美元，2021年同期为1796.2万美元，变化476.8万美元，变化率27%[96] - 研发费用中，临床项目2022年三季度为539.7万美元，2021年同期为576.8万美元；2022年前九个月为1905.8万美元，2021年同期为1592.8万美元[97] - 研发费用中，临床前活动2022年三季度为21.5万美元，2021年同期为23.7万美元；2022年前九个月为94.2万美元，2021年同期为41.8万美元[97] 一般及行政费用变化情况 - 一般及行政费用方面，2022年三季度为152.4万美元，2021年同期为479.2万美元，变化-10.7万美元，变化率-7%；2022年前九个月为163.1万美元，2021年同期为498.9万美元，变化19.7万美元，变化率4%[99] 其他收入（费用）变化情况 - 其他收入（费用）方面，2022年三季度为-47.5万美元，2021年同期为-27.6万美元，变化19.9万美元，变化率72%；2022年前九个月为-423万美元，2021年同期为-552万美元，变化-129万美元，变化率-23%[101] 公司资金情况 - 截至2022年9月30日，公司有1583.1万美元的无限制现金及现金等价物，2022年7月与董事长签订6000万美元无担保信贷额度融资协议[102] 经营活动现金使用情况 - 2022年前九个月经营活动使用的净现金增加646万美元至2381.7万美元，2021年同期为1735.7万美元[103] 2021年前九个月融资活动现金情况 - 2021年前九个月融资活动提供的净现金为2681.5万美元，包括2000万美元可转换应付票据、295.1万美元普通股认股权证行使所得和386.4万美元普通股发行所得[104] 公司融资相关情况 - 公司未创建或参与特殊目的或表外实体进行融资、举债或经营业务[105] 公司投资活动风险情况 - 公司认为投资活动短期性使其不受重大市场风险影响[108]

公司业务定位 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注纤维化疾病、癌症等药物研发，核心产品是靶向半乳糖凝集素蛋白的候选药物[58] 核心产品临床试验进展 - 公司主导的半乳糖凝集素 - 3 抑制剂贝拉佩汀（belapectin）已完成两项 1 期、一项 2 期和一项 2b 期临床试验，目前正进行大型全球 2b/3 期临床试验[59][60] - 2020 年 4 月 30 日，公司向 FDA 提交无缝自适应设计的 2b/3 期临床试验 NAVIGATE 研究方案，同年 Q2 开始招募患者[60] - 2022 年 2 月，“贝拉佩汀单剂量、开放标签、药代动力学研究”完成全部患者招募[61] - 2b 期 NASH - CX 研究于 2015 年 6 月开始招募患者，旨在评估贝拉佩汀治疗 NASH 合并代偿性肝硬化和门静脉高压患者肝纤维化及门静脉高压的安全性和有效性[69] - NASH - FX 试验是针对 30 名 NASH 合并晚期纤维化（F3）患者的 2a 期试点试验，未达到主要终点，但贝拉佩汀安全且耐受性良好，有药效学作用证据[70] - NASH - CX试验于2016年9月完成162名患者入组，约50%患者基线时有食管静脉曲张，2017年12月公布顶线数据[71] - NAVIGATE试验是2b/3期临床研究，前18个月比较2 mg/kg LBM和4 mg/kg LBM剂量与安慰剂，中期分析后选最佳剂量继续评估[79] - NAVIGATE试验预计2022年第四季度完成2b期患者入组，已在15个国家确定并启动约140个临床试验点[85][86] - 肝脏损害研究涉及约40名患者，2022年2月完成入组，结果待公布[87] 公司未来试验计划 - 公司计划开展贝拉佩汀联合检查点（PD - 1）抑制剂治疗晚期或转移性头颈癌的 2 期试验[63] 核心产品试验效果 - 贝拉佩汀 1 期试验证明其静脉注射剂量高达 8mg/kg 瘦体重（LBM）时安全且耐受性良好[66] - 2015 年 Q2 完成的健康志愿者开放标签药物相互作用 1 期研究显示，8mg/kg LBM 贝拉佩汀与 2mg/kg LBM 咪达唑仑无药物相互作用，无严重不良事件或药物相关不良事件[68] - 总患者群体中，安慰剂组HVPG从基线到第54周平均变化为0.3 mmHg，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀组分别为 - 0.37和 - 0.42[72] - 基线无食管静脉曲张的患者中，2 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀使HVPG绝对变化为 - 1.08 mmHg（p<0.01）[73] - 基线无食管静脉曲张患者的应答者分析中，2 mg/kg LBM组在两种HVPG变化标准下有统计学意义（p<0.01）[74] - 54周治疗期，基线无静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM组新静脉曲张发生率分别为0%和4%，安慰剂组为18%[75] - 贝拉佩汀与派姆单抗联合的1b期试验中，晚期黑色素瘤客观缓解率为50%，头颈癌缓解率为33%[90] - 研究显示贝拉佩汀与派姆单抗联合可能降低派姆单抗的自身免疫副作用[90] 公司发现计划 - 公司通过多数控股的合资子公司 Galectin Sciences LLC 开展发现计划，已提交三类物质组成专利[62] 研发费用变化 - 2022年Q2研发费用为807.4万美元，较2021年的645万美元增加162.4万美元，增幅25%；2022年上半年研发费用为1613.2万美元，较2021年的1134.9万美元增加478.3万美元，增幅42%[92] 临床项目费用变化 - 2022年Q2临床项目费用为679.1万美元，2021年为587.8万美元；2022年上半年临床项目费用为1366万美元，2021年为1016.1万美元[93] 临床前活动费用变化 - 2022年Q2临床前活动费用为36.8万美元，2021年为7万美元；2022年上半年临床前活动费用为72.7万美元，2021年为18.1万美元[93] 其他研发费用变化 - 2022年Q2其他研发费用为91.5万美元，2021年为50.2万美元；2022年上半年其他研发费用为174.5万美元，2021年为100.7万美元[93] 一般及行政费用变化 - 2022年Q2一般及行政费用为158.8万美元，较2021年的174.3万美元减少15.5万美元，降幅9%；2022年上半年一般及行政费用为346.5万美元，较2021年的316.1万美元增加30.4万美元，增幅10%[97] 公司资金情况 - 截至2022年6月30日，公司有2417.8万美元的无限制现金及现金等价物，2022年7月与董事长签订6000万美元无担保信贷额度融资协议[98] 经营活动净现金使用量变化 - 2022年上半年经营活动净现金使用量增至1547万美元，较2021年的1235.9万美元增加311.1万美元[99] 2021年上半年融资活动情况 - 2021年上半年融资活动提供净现金1681.5万美元，包括1000万美元可转换应付票据、295.1万美元普通股认股权证行使所得及386.4万美元普通股发行所得[100] 公司特殊实体情况 - 公司未参与为融资、举债或经营业务而设立的特殊目的或资产负债表外实体[101] 公司投资活动风险情况 - 公司认为投资活动短期性使其不受重大市场风险影响[104]

公司业务概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注纤维化疾病、癌症等药物研发，自成立以来有重大运营亏损，无法保证产生收入或利润[54] 贝拉佩汀临床试验进展 - 公司主导的半乳糖凝集素 - 3抑制剂贝拉佩汀（belapectin）已完成两项1期、一项2期和一项2b期临床试验，现正进行大型全球2b/3期临床试验[55][56] - 名为“A Single - dose, Open - label, Pharmacokinetic Study of Belapectin (GR - MD - 02) in Subjects With Normal Hepatic Function and Subjects With Varying Degrees of Hepatic Impairment”的研究于2022年2月完成患者招募[57] - 公司计划在晚期或转移性头颈癌中开展贝拉佩汀联合检查点（PD - 1）抑制剂的2期试验[59] - 贝拉佩汀1期相互作用试验IND于2013年1月提交，2014年报告结果，2015年1月报告最终结果[63] - 2期NASH - FX试验主要评估各种成像方式，2016年9月报告顶线数据并于同年发表[63] - 2期NASH - CX试验在有代偿性肝硬化和门静脉高压的患者中进行，2017年12月报告顶线数据，2020年发表[63] - NAVIGATE试验是适应性2b/3期试验，2020年第三季度首位患者随机入组[63] - NASH - FX试验是针对30名NASH晚期纤维化患者的2a期试点试验，患者按1:1随机分配接受9次双周剂量8mg/kg瘦体重的贝拉佩汀或安慰剂治疗，试验未达到主要终点[67] - NASH - CX试验于2016年9月完成162名患者入组，约50%患者基线时有食管静脉曲张[68] - NAVIGATE试验在15个国家确定并启动约140个临床试验点，2b期预计2022年9月底完成入组[83][84] - 肝脏损害研究涉及约40名患者，2022年2月完成入组，结果待公布[85] 贝拉佩汀试验数据结果 - 安慰剂组从基线到第54周HVPG平均变化为0.3 mmHg，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀组分别为 - 0.37和 - 0.42[69] - 基线无食管静脉曲张的患者中，2 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀使HVPG绝对变化为 - 1.08 mmHg，p<0.01[70] - 基线无食管静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀组HVPG降低≥2 mmHg或降低≥2 mmHg且≥20%的变化有统计学意义（p<0.01）[71] - 基线无静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀组新静脉曲张发生率分别为0%和4%，安慰剂组为18%[72] - 贝拉佩汀与派姆单抗联用的1b期试验中，晚期黑色素瘤客观缓解率为50%，头颈癌缓解率为33%[88] - 贝拉佩汀与派姆单抗联用可能降低派姆单抗引起的自身免疫副作用[88] 贝拉佩汀试验相关影响 - NAVIGATE试验设计在2021年11月美国肝病研究协会会议上展示，若中期分析结果有说服力，可能加速FDA批准或与药企合作[79] 公司发现计划进展 - 公司通过多数控股的合资子公司Galectin Sciences LLC开展发现计划，已提交三类物质组成专利申请[58] 财务数据 - 研发费用 - 2022年第一季度研发费用为489.9万美元，2021年同期为805.8万美元，减少315.9万美元，降幅64%[91] - 2022年第一季度临床活动直接外部费用为686.9万美元，2021年同期为428.3万美元；临床前活动费用为35.9万美元，2021年同期为11.1万美元；其他研发费用为83万美元，2021年同期为50.5万美元[92] 财务数据 - 一般及行政费用 - 2022年第一季度一般及行政费用为141.8万美元，2021年同期为187.7万美元，减少45.9万美元，降幅32%[95] 财务数据 - 融资与资金状况 - 截至2022年3月31日，公司通过公开发行和私募债务及股权融资净筹集2.345亿美元[96] - 截至2022年3月31日，公司拥有3160万美元的无限制现金及现金等价物，预计至少可支持到2023年5月16日的运营[96] - 公司预计到2024年年中完成NAVIGATE试验的中期分析还需约4000 - 4500万美元[96] 财务数据 - 经营活动净现金使用量 - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为804.2万美元，较2021年同期的638.2万美元增加166万美元[97] 关键会计政策 - 公司认为关键会计政策包括股票薪酬、应计费用和所得税政策[100] 公司控制与程序情况 - 截至2022年3月31日，公司披露控制和程序有效[103] 财务报告内部控制情况 - 2022年第一季度，公司财务报告内部控制无重大变化[105]

研发费用关键指标变化 - 2021年研发费用为2381.8万美元，较2020年的1797.6万美元增加584.2万美元，增幅32%[164] - 2020年研发费用较2019年增加1050.9万美元，增幅141%[169] 临床项目费用关键指标变化 - 2021年临床项目费用为2083万美元，较2020年的1422.9万美元增加，主要因NAVIGATE临床试验活动及相关准备工作[165][166] 一般及行政费用关键指标变化 - 2021年一般及行政费用为636.1万美元，较2020年的546.8万美元增加89.3万美元，增幅16%，主要因非现金股票薪酬和保险费用增加[167] - 2020年一般及行政费用为546.8万美元，较2019年的597.1万美元减少50.3万美元，降幅8%[172] 其他收入和费用情况 - 2021年其他收入和费用方面，利息收入4000美元，利息费用含债务摊销共48.9万美元[168] 资金状况及预计使用 - 截至2021年12月31日，公司通过公开发行和私募筹集净资金2.345亿美元，拥有3960万美元无限制现金及现金等价物，预计资金至少可支持到2023年3月31日[174] - 公司预计到2024年第一季度中期分析还需约4500 - 5000万美元用于临床试验等[174] 运营活动净现金使用量变化 - 2021年运营活动净现金使用量为2430.8万美元，较2020年的2060.1万美元增加370.7万美元[176] 融资活动净现金变化 - 2021年融资活动提供净现金3681.4万美元，较2020年的26.3万美元大幅增加[177] 办公和实验室租约情况 - 2012年10月公司签订马萨诸塞州纳蒂克办公和实验室运营租约，租期1年，自2012年10月1日起，租金15000美元，按月等额支付，2013年10月1日起按月续租[183] 特殊目的或表外实体情况 - 公司未创建或参与为融资、举债或经营业务而设立的特殊目的或表外实体，无与未纳入合并报表实体的安排或关系[185] 重要会计估计内容 - 公司重要会计估计包括股票期权估值、应计负债、递延所得税和现金流等[186] 合并报表应计费用估计 - 编制合并报表需估计应计费用，如专业服务费和应计工资费用，估计受服务状态和时间影响[187] 研发费用构成及确认 - 研发费用包括人员成本、设施成本等，非退还预付款在服务完成或货物收到时确认为费用[188] 临床试验费用计提 - 公司当前NAVIGATE临床试验由第三方支持，根据估计工作量计提费用，估计因素包括患者人数等[188] 股份支付成本计量 - 股份支付成本按授予日公允价值计量，在服务期确认为费用，一般用布莱克 - 斯科尔斯模型计算[189] 市场风险情况 - 截至2021年12月31日和2020年12月31日，公司无重大市场风险[190]

公司业务定位 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注纤维化疾病、癌症等药物研发[57] 产品管线情况 - 公司主要产品管线包括NASH纤维化、肺癌纤维化、癌症免疫疗法等，其中NASH NAVIGATE为2b/3期试验，2020年第三季度开始首例患者随机化[68] - 公司领先的半乳糖凝集素 - 3抑制剂belapectin已完成两项1期和两项2期临床试验，目前正进行2b/3期临床试验[60][61] - 公司另一款新药GM - CT - 01曾用于癌症适应症临床开发，也进行过其他有限临床前研究[66] 药物临床试验历程 - 2013年1月公司向FDA提交belapectin的研究性新药申请，目标是在NASH和晚期肝纤维化患者中开展1期研究[69] - 2013年3月1日FDA批准belapectin在美国进行1期临床试验，试验表明belapectin静脉注射剂量达8mg/kg瘦体重时安全且耐受性良好[69] - 2015年第二季度在健康志愿者中完成belapectin的开放标签药物相互作用研究，8mg/kg LBM剂量的belapectin和2mg/kg LBM剂量的咪达唑仑无药物相互作用[70] - 2020年4月30日公司向FDA提交无缝自适应设计的2b/3期临床研究NAVIGATE试验方案，同年第二季度开始招募患者[61] - 2020年9月公司收到FDA关于正在进行的NAVIGATE试验的评论、问题和指导信[61] 纤维化疾病2期项目情况 - 公司纤维化疾病2期项目包括针对NASH代偿性肝硬化患者的2b期NASH - CX研究和针对NASH晚期纤维化患者的探索性NASH - FX试验[71] - NASH - FX试验为2a期试点试验，30名F3期NASH患者随机1:1分组，分别接受9次双周剂量8mg/kg LBM的belapectin或安慰剂治疗，未达主要和次要终点[72] - NASH - CX试验共162名患者，分三组每组54人，分别接受2mg/kg LBM、8mg/kg LBM的belapectin或安慰剂治疗，约50%患者基线时有食管静脉曲张[73] - NASH - CX试验中，安慰剂组HVPG从基线到第54周平均变化为0.3mmHg，2mg/kg LBM和8mg/kg LBM的belapectin组分别为 - 0.37和 - 0.42[74] - NASH - CX试验中，基线无静脉曲张的患者中，2mg/kg LBM的belapectin对HVPG绝对变化有统计学显著影响（ - 1.08mmHg，p<0.01）[75] - NASH - CX试验中，基线无静脉曲张患者，belapectin 2mg/kg LBM组在HVPG降低≥2mmHg或降低≥2mmHg且≥20%的分析中变化有统计学意义（p<0.01）[76] - NASH - CX试验中，54周治疗期，无静脉曲张患者中，2mg/kg LBM和8mg/kg LBM的belapectin组新静脉曲张发生率分别为0%和4%，安慰剂组为18%[77] NAVIGATE试验情况 - NAVIGATE试验为2b/3期临床研究，前18个月比较2mg/kg LBM和4mg/kg LBM的belapectin与安慰剂，中期分析后选一个剂量继续评估[80] - NAVIGATE试验预计2022年6月30日左右完成患者招募，已在11个国家确定超130个临床试验点[86][87] 其他研究情况 - 肝脏损害研究将与2b/3期试验并行，约40名患者参与，评估不同肝硬化阶段对血清belapectin水平的影响[89] - 临床前研究显示belapectin与免疫检查点抑制剂等联用可增强对癌细胞免疫反应，已启动与Yervoy®和KEYTRUDA的1B期研究[90] 财务数据关键指标变化 - 研究与开发费用 - 研究与开发费用在2021年第三季度为661.3万美元，2020年同期为478万美元，增长183.3万美元，增幅38%；2021年前九个月为1796.2万美元，2020年同期为1160.5万美元，增长635.7万美元，增幅55%[94] 财务数据关键指标变化 - 临床项目费用 - 临床项目费用在2021年第三季度为576.8万美元，2020年同期为376.8万美元；2021年前九个月为1592.8万美元，2020年同期为856.6万美元，增长主要因NAVIGATE试验[96] 财务数据关键指标变化 - 一般及行政费用 - 一般及行政费用在2021年第三季度为479.2万美元，2020年同期为114.6万美元，增长42%；2021年前九个月为400.7万美元，2020年同期为163.1万美元，增长20%[99] 财务数据关键指标变化 - 资金情况 - 截至2021年9月30日，公司通过公开发行和私募筹集净资金2.145亿美元，拥有3660万美元无限制现金及现金等价物[100] - 公司预计到2024年第一季度末的NAVIGATE试验及相关活动还需约3000 - 3500万美元资金[100] 财务数据关键指标变化 - 经营活动净现金 - 2021年前九个月经营活动使用的净现金为1735.7万美元，较2020年同期的1518.7万美元增加217万美元[101] 财务数据关键指标变化 - 融资活动净现金 - 2021年前九个月融资活动提供的净现金为2681.5万美元，2020年同期为26.3万美元[102] 药物联用试验效果 - 1b期试验中，贝拉佩汀与派姆单抗联用治疗晚期黑色素瘤客观缓解率为50%，头颈部癌症患者客观缓解率为33%，疾病控制率为67%[91] - 扩展队列中，黑色素瘤患者疾病控制率为56%（9人中有5人），头颈部癌症患者疾病控制率为40%（5人中有2人）[92] 公司研究规划 - 公司正在讨论多中心2期研究的规划和可行性[93]

公司业务定位 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注纤维化疾病、癌症等药物研发[53] 公司财务状况 - 公司自成立以来产生重大运营亏损，无法保证产生收入或利润[54] - 2021年Q2研发费用为645万美元，较2020年同期的468.1万美元增长38%；2021年上半年研发费用为1134.9万美元，较2020年同期的682.5万美元增长66%[93] - 2021年Q2临床项目费用为587.8万美元，较2020年同期的377.9万美元增加[95] - 2021年Q2一般及行政费用为174.3万美元，较2020年同期的142.1万美元增长23%；2021年上半年为316.1万美元，较2020年同期的286.1万美元增长10%[97] - 截至2021年6月30日，公司通过公开发行和私募筹集净资金2.145亿美元，拥有3160万美元无限制现金及现金等价物，还有1000万美元无担保信贷额度[98] - 2021年上半年经营活动净现金使用量增至1235.9万美元，较2020年同期的697.5万美元增加538.4万美元[100] - 2021年上半年融资活动提供净现金1681.5万美元，2020年同期为26.3万美元[101] - 公司预计到2023年下半年中期分析时，NAVIGATE试验还需约3000 - 3500万美元[98] - 公司未参与特殊目的或表外实体相关安排，投资活动短期且风险低[102][105] 贝拉佩汀临床研究进展 - 公司主导的半乳糖凝集素 - 3抑制剂贝拉佩汀已完成两项1期和一项2期临床研究[56] - 2020年4月30日，公司向FDA提交无缝自适应设计的2b/3期临床试验研究方案，同年Q2开始招募患者[57] - 公司已提交一项关于贝拉佩汀在正常肝功能和不同程度肝功能损害受试者中的单剂量、开放标签、药代动力学研究方案，正在招募患者[58] - 2013年1月，公司向FDA提交研究性新药申请，目标是在NASH和晚期肝纤维化患者中启动1期研究[64] - 2013年3月1日，FDA表示公司可以进行贝拉佩汀的美国1期临床试验，该试验证明贝拉佩汀静脉注射高达8mg/kg瘦体重是安全且耐受性良好的[64] - 2015年第二季度，公司在健康志愿者中完成了一项贝拉佩汀的开放标签药物 - 药物相互作用研究，显示无药物相互作用和严重不良事件[65] - NASH - FX试验为2a期试点试验，30名F3期NASH患者随机1:1分组，分别接受9次双周剂量8mg/kg LBM的belapectin或安慰剂治疗，未达主要和次要终点[67] - NASH - CX试验于2016年9月完成招募，162名患者分三组，每组54人，分别接受2mg/kg LBM、8mg/kg LBM的belapectin或安慰剂治疗，约50%患者基线时有食管静脉曲张[68] - NASH - CX试验中，安慰剂组从基线到第54周HVPG平均变化为0.3mmHg，2mg/kg LBM和8mg/kg LBM的belapectin组分别为 - 0.37和 - 0.42[69] - NASH - CX试验中，基线无静脉曲张的患者中，2mg/kg LBM的belapectin对HVPG绝对变化有显著影响（ - 1.08mmHg，p<0.01）[70] - NASH - CX试验中，基线无静脉曲张患者的应答者分析显示，2mg/kg LBM的belapectin组在两种分析情况下变化有统计学意义（p<0.01）[71] - NASH - CX试验中，54周治疗期内，基线无静脉曲张患者中，2mg/kg LBM和8mg/kg LBM的belapectin组新静脉曲张发生率分别为0%和4%，安慰剂组为18%[72] - NAVIGATE试验为2b/3期临床研究，前18个月比较2mg/kg LBM和4mg/kg LBM的belapectin与安慰剂，中期分析后选一个剂量继续评估[76] - NAVIGATE试验预计2021年底完成招募，已在11个国家确定超130个临床试验点[83][84] - 公司开展肝损伤研究，约40名患者参与，各受试者接受单次4mg/kg LBM的belapectin输注，监测约两周[86] 贝拉佩汀联合治疗研究 - 临床前研究显示belapectin与免疫检查点抑制剂等联用可增强对癌细胞免疫反应，公司已启动belapectin与Yervoy®和KEYTRUDA的1B期研究[87] - 1b期试验中，贝拉佩汀与派姆单抗联用治疗晚期黑色素瘤客观缓解率达50%，头颈部癌患者客观缓解率为33%、疾病控制率为67%[88][89] - 扩展队列中，黑色素瘤患者疾病控制率为56%，头颈部癌患者疾病控制率为40%[90] 公司专利与发现计划 - 公司通过多数控股的合资子公司Galectin Sciences LLC建立了一个发现计划，已提交三个系列的物质成分专利[59] - 公司有一个新的专利化学实体贝拉佩汀，正在开发用于治疗与脂肪肝疾病相关的肝纤维化[62]

公司业务定位 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注纤维化疾病、癌症等药物研发[46] 产品管线情况 - 公司主要产品管线包括NASH纤维化、癌症免疫治疗、银屑病等，其中NASH NAVIGATE为自适应2b/3期试验，2020年第三季度首名患者随机入组[55] 核心药物belapectin临床进展 - 公司领先的半乳糖凝集素 - 3抑制剂belapectin在临床前模型中可逆转肝纤维化和肝硬化，已完成两项1期和两项2期临床试验，现正进行2b/3期试验[48] - 2020年4月30日，公司向FDA提交无缝自适应设计的2b/3期临床研究NAVIGATE试验方案，评估belapectin预防NASH肝硬化患者食管静脉曲张的安全性和有效性，该试验于2020年第二季度开始招募患者[49] - 一项名为“Belapectin（GR - MD - 02）在正常肝功能和不同程度肝功能损害受试者中的单剂量、开放标签、药代动力学研究”已向FDA提交方案并正在招募患者[50] - 2013年1月公司向FDA提交belapectin的研究性新药申请，目标是在NASH和晚期肝纤维化患者中开展1期研究，评估其人体安全性和疾病药效学生物标志物，1期试验证明belapectin静脉注射剂量高达8mg/kg瘦体重是安全且耐受性良好的[56] - 2015年第二季度，公司在健康志愿者中完成belapectin的开放标签药物相互作用研究，结果显示8mg/kg瘦体重的belapectin和2mg/kg瘦体重的咪达唑仑之间无药物相互作用，未观察到严重不良事件或药物相关不良事件[57] - 公司纤维化疾病的2期计划包括两项独立的人体临床试验，主要的2b期NASH - CX研究于2015年6月开始招募NASH代偿性肝硬化患者，较小的探索性NASH - FX试验则探索非侵入性成像技术在NASH晚期纤维化但无肝硬化患者中的潜在应用[58] - NASH - FX试验为2a期试点试验，30名F3期NASH患者随机1:1分组，分别接受9次双周剂量8mg/kg LBM的belapectin或安慰剂治疗，未达主要和次要终点[59] - NASH - CX试验共162名患者，分三组每组54人，分别接受2mg/kg LBM、8mg/kg LBM的belapectin或安慰剂治疗，约50%患者基线时有食管静脉曲张[60] - NASH - CX试验中，安慰剂组从基线到第54周HVPG平均变化为0.3 mmHg，2mg/kg LBM和8mg/kg LBM的belapectin组分别为 - 0.37和 - 0.42[61] - NASH - CX试验中，基线无静脉曲张的患者中，2mg/kg LBM的belapectin对HVPG绝对变化有统计学显著影响（ - 1.08 mmHg，p<0.01）[62] - NASH - CX试验中，基线无静脉曲张患者，belapectin 2mg/kg LBM组在HVPG降低≥2 mmHg或降低≥2 mmHg且≥20%的分析中变化有统计学意义（p<0.01）[63] - NASH - CX试验中，54周治疗期，基线无静脉曲张患者中，2mg/kg LBM和8mg/kg LBM的belapectin组新静脉曲张发生率分别为0%和4%，安慰剂组为18%[64] - NAVIGATE试验为2b/3期临床研究，前18个月比较2mg/kg LBM和4mg/kg LBM的belapectin与安慰剂，中期分析后选一个剂量继续评估[68] - NAVIGATE试验预计2022年底完成患者招募，已在11个国家确定超130个临床试验点[75][76] - 公司开展肝损伤研究，约40名患者参与，每个受试者接受单次4mg/kg LBM的belapectin输注，监测约两周[78] - 临床前研究表明belapectin与免疫检查点抑制剂等联用可增强对癌细胞免疫反应，公司已启动belapectin与Yervoy®和KEYTRUDA的1B期研究[79] 药物联用效果 - 贝拉佩汀与派姆单抗联用治疗晚期黑色素瘤客观缓解率达50%，头颈部癌患者客观缓解率为33%、疾病控制率为67%[80][82] 小分子发现计划 - 公司通过多数控股的合资子公司Galectin Sciences LLC建立了小分子发现计划，已提交三组物质成分专利[51] 合作项目 - 公司与Providence Portland癌症中心合作，推进免疫肿瘤学领域主要化合物的临床增强和商业化开发，但临床开发主要集中在肝纤维化和NASH[52] 研发费用变化 - 2021年第一季度研发费用为4899000美元，较2020年的2144000美元增加2755000美元，增幅128%[84] - 2021年第一季度临床活动直接外部费用为4283000美元，2020年为1019000美元；临床前活动费用2021年为111000美元，2020年为243000美元；其他研发费用2021年为505000美元，2020年为882000美元[85] 一般及行政费用变化 - 2021年第一季度一般及行政费用为1418000美元，较2020年的1440000美元减少22000美元，降幅2%[89] 资金筹集与持有情况 - 截至2021年3月31日，公司通过公开发行和私募筹集净资金1.977亿美元，拥有2080万美元无限制现金及现金等价物[90] - 2021年4月16日，公司从可转换本票获得1000万美元收益，还有1000万美元无担保信贷额度[90] 现金流量情况 - 2021年第一季度经营活动净现金使用量增至638.2万美元，较2020年的437.1万美元增加201.1万美元[91] - 2020年第一季度融资活动提供净现金21.9万美元，来自普通股期权行权收益[91] 资金需求预测 - 公司预计到2023年下半年达到计划的中期分析还需约3500 - 4000万美元[90] 财务报告内部控制情况 - 截至2021年3月31日，公司披露控制和程序有效，本季度财务报告内部控制无重大变化[96][98]

研发费用变化 - 2020年研发费用为1797.6万美元，较2019年的746.7万美元增加1050.9万美元，增幅141%[185] - 2019年研发费用为746.7万美元，较2018年的647.1万美元增加99.6万美元，增幅15%[190] 临床项目费用变化 - 2020年临床项目费用为1422.9万美元，较2019年的482.6万美元增加，主要因NAVIGATE临床试验活动及相关准备工作[186] 一般及行政费用变化 - 2020年一般及行政费用为546.8万美元，较2019年的597.1万美元减少50.3万美元，降幅8%[188] - 2019年一般及行政费用为597.1万美元，较2018年的713.1万美元减少116万美元，降幅16%[193] 其他收入和费用情况 - 2020年其他收入和费用包括6.6万美元利息收入，被8.7万美元债务折扣摊销（利息费用）抵消[189] 资金筹集与现金持有情况 - 截至2020年12月31日，公司通过公开发行和私募筹集净资金1.977亿美元，拥有2710万美元无限制现金及现金等价物，还有1000万美元无担保信贷额度[195] 运营活动净现金使用量变化 - 2020年运营活动净现金使用量增至2060.1万美元，较2019年的1084.8万美元增加975.3万美元[196] 融资活动净现金变化 - 2020年融资活动提供净现金26.3万美元，较2019年的5007.5万美元减少[197] - 2019年融资活动提供净现金5007.5万美元，较2018年的1537.9万美元增加[201] 办公和实验室空间租约情况 - 2012年10月公司签订马萨诸塞州纳蒂克办公和实验室空间运营租约，租期1年，费用15000美元，自2013年10月1日起按月续租[204] 临床试验供应商情况 - 公司为临床试验聘请外部供应商，服务协议通常可提前30天通知取消[205] 特殊目的或表外实体情况 - 公司未创建或参与特殊目的或表外实体进行融资、举债或经营业务[206] 重要会计估计情况 - 公司重要会计估计包括股票期权估值、应计负债、递延所得税和现金流[207] 合并财务报表应计费用估计情况 - 编制合并财务报表时需估计应计费用，包括专业服务费和应计工资费用[208] 研发费用构成及临床试验支持情况 - 研发费用包括人员成本、设施成本、实验室用品等，按发生时计入费用[210] - 公司当前NAVIGATE临床试验由第三方合同研究组织和其他供应商支持[210] 临床试验应计费用估计因素 - 估计临床试验应计费用的重要因素包括患者入组数量、活跃临床站点数量和入组时长[210] 股份支付成本计量情况 - 股份支付成本按授予日公允价值计量，在服务期内确认为费用[211] 市场风险情况 - 截至2020年和2019年12月31日，公司无重大市场风险[212]