文章核心观点 Galectin Therapeutics宣布其正在进行的针对MASH肝硬化和门静脉高压症患者的2b/3期适应性NAVIGATE试验的三篇摘要，已被美国肝病研究协会（AASLD）2024年年会上接受以海报形式展示 [1] 会议信息 - 会议名称为2024 Liver Meeting，于11月15 - 19日在加利福尼亚州圣地亚哥举行 [1] - 三篇海报将在11月18日上午8点至下午5点的“门静脉高压症和肝硬化的其他并发症”会议上展示 [2] 海报信息 - 《Evaluation of esophageal and gastric varices in cirrhotic patients with portal hypertension: a central evaluation system for clinical research》，摘要编号4118，演讲者为Naim Alkhouri医学博士 [2] - 《Baseline patients' characteristics from NAVIGATE, a seamless adaptive Phase 2b/3 trial of Belapectin in MASH cirrhosis and portal hypertension》，摘要编号4063，演讲者为Galectin Therapeutics首席医疗官Khurram Jamil医学博士 [2] - 《In patients with compensated MASH cirrhosis with platelet count < 150,000/µL and radiologic findings of portal hypertension, a third are identified with esophageal varices on screening EsophagoGastroduodenoscopy》，摘要编号4125，演讲者为Laura Ladron deGuevar医学博士 [2] 摘要获取途径 - 参会者可在AASLD网站上查看摘要，摘要还将刊登在AASLD期刊《Hepatology》10月增刊上 [3] 公司信息 - Galectin Therapeutics致力于开发改善慢性肝病和癌症患者生活的新疗法 [4] - 公司的领先药物belapectin是一种基于碳水化合物的药物，可抑制galectin - 3蛋白，该药物获美国食品药品监督管理局的快速通道指定 [4] - 主要开发项目针对伴有肝硬化的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH），肝硬化是最紧迫的医疗需求之一和重要的药物开发机会 [4] - 其他开发项目包括晚期头颈癌和其他恶性肿瘤的联合免疫治疗，这些项目的推进很大程度上取决于能否找到合适的合作伙伴 [4] - 公司寻求利用专业知识和外部关系实现经济高效的开发，更多信息可在www.galectintherapeutics.com查询 [4] 联系方式 - 公司首席财务官Jack Callicutt，联系电话(678) 620 - 3186，邮箱ir@galectintherapeutics.com [5] - 投资者关系联系人Kevin Gardner，邮箱kgardner@lifesciadvisors.com；Chris Calabrese，邮箱ccalabrese@lifesciadvisors.com [5]

文章核心观点 Galectin Therapeutics公布2024年第二季度财报及业务进展，NAVIGATE试验按计划推进，有望在2024年12月进行中期顶线分析，公司认为belapectin或为MASH相关肝硬化和门静脉高压患者提供新治疗选择 [1][2][3] 公司业务进展 - belapectin是靶向galectin - 3的复杂碳水化合物药物，用于MASH和纤维化治疗 [3] - NAVIGATE 2b/3期试验在五大洲14个国家的357名患者中评估belapectin预防MASH食管静脉曲张的疗效和安全性，预计2024年12月下旬公布2b期试验中期顶线数据 [3] - 在EASL 2024大会上展示海报，数据显示MASH肝硬化患者肝活检中胶原蛋白含量与门静脉压力无相关性，强调内镜检查对评估食管静脉曲张发展的重要性 [2][3] 公司财务情况 - 截至2024年6月30日，公司有2560万美元现金及现金等价物，董事会主席提供的信贷额度还有1000万美元可用，公司认为现有资金可支持运营和研发至2025年5月15日左右 [4] - 2024年第二季度研发费用980万美元，高于2023年同期的740万美元，主要因NAVIGATE临床试验支出时间安排 [4] - 2024年第二季度一般及行政费用150万美元，低于2023年同期的160万美元 [4] - 2024年第二季度归属于普通股股东的净亏损1240万美元，合每股亏损0.20美元，2023年同期净亏损920万美元，合每股亏损0.15美元 [4] 公司简介 - 致力于开发改善慢性肝病和癌症患者生活的新疗法，领先药物belapectin是基于碳水化合物的药物，可抑制galectin - 3蛋白，获美国FDA快速通道认定 [5] - 主要开发项目针对伴有肝硬化的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH），其他开发项目涉及晚期头颈癌和其他恶性肿瘤的联合免疫治疗，这些项目推进很大程度取决于找到合适合作伙伴 [5]

临床试验进展 - 公司正在推进NAVIGATE II期/III期临床试验,预计2024年12月底进行中期数据分析[6] - 公司在EASL 2024大会上展示了数据,显示NASH肝硬化患者肝脏胶原含量与门静脉压力无关,突出了内镜检查在评估食管静脉曲张发展方面的重要性[6] 财务状况 - 截至2024年6月30日,公司拥有2560万美元的现金及现金等价物,并有1000万美元的信用额度可用于支持运营[7] - 2024年第二季度研发费用为980.3万美元,较2023年同期增加32.9%,主要由于NAVIGATE临床试验相关支出的时间性影响[8] - 2024年第二季度净亏损为1237.1万美元,每股亏损0.20美元,较2023年同期的920.4万美元,每股亏损0.15美元有所增加[10]

NASH 肝硬化和头颈部癌症治疗 - 公司正在开发一种名为belapectin的新化学实体,用于治疗NASH肝硬化和头颈部癌症[113] - 公司已完成NASH-CX临床试验,并于2017年12月公布了试验的顶线数据[117] - 公司的前期临床数据显示,belapectin可以显著改善肝纤维化,降低肝脂肪、炎症、门静脉压力和肝细胞坏死[121] - 公司已于2013年1月向FDA提交了belapectin的IND申请,并于2013年3月获得批准开展1期临床试验[121] - 公司1期临床试验结果显示,最高剂量8 mg/kg LBM的belapectin安全性良好[121] - 公司正在积极推进belapectin的临床开发,并寻求战略合作伙伴以加快推进[107] 预防NASH肝硬化患者食管静脉曲张 - 公司正在进行一项适应性设计的2b/3期临床试验NAVIGATE,用于预防NASH肝硬化患者的食管静脉曲张,预计2024年第四季度进行中期分析[118] - NASH-CX试验结果显示,在未发展食管静脉曲张的NASH肝硬化患者中,belapectin 2mg/kg剂量可显著改善门静脉压力[127,128] - 预防食管静脉曲张的发生被认为是一个临床相关的终点,belapectin治疗组发生新发食管静脉曲张的患者显著少于安慰剂组[128] - NAVIGATE试验设计创新,包括无创性检查、无需重复肝活检等,以优化试验实施并促进患者入组和随访[133] - 如果NAVIGATE试验中期分析结果令人鼓舞,可能有机会获得加速审批或与制药公司合作的机会[134] 肝功能损害研究 - 公司已完成一项肝功能损害研究,并于2023年报告了有利的结果[119] - 公司还完成了肝功能损害研究,结果显示belapectin暴露随肝功能恶化而不增加,这与其分布到活化巨噬细胞的特性一致[139] 免疫治疗联合应用 - 公司正在探索将belapectin用于黑色素瘤和头颈部鳞状细胞癌的免疫治疗,并已于2022年第三季度向FDA提交了IND申请[120] - 在Phase 1b试验中,belapectin与pembrolizumab(KEYTRUDA®)联合治疗显示有希望的结果[142] - 在晚期黑色素瘤患者中,belapectin与KEYTRUDA联合治疗的客观反应率为50%[142] - 在头颈癌患者中,belapectin与KEYTRUDA联合治疗的反应率为33%[142] - 数据显示belapectin与pembrolizumab联合可能降低pembrolizumab引起的自身免疫副作用[142] - 公司选择将belapectin联合免疫检查点抑制剂用于复发或转移性头颈癌的治疗作为主要适应症[143] 财务情况 - 2024年上半年研发费用同比增加10%,主要由于NAVIGATE临床试验相关支出增加[144][145][147][149] - 公司目前现金储备可支持运营至2025年5月,但后续需要筹集更多资金[154] - 2024年上半年经营活动现金流出同比减少188,000美元,主要由于NAVIGATE临床试验相关支出时间性变化[155]

文章核心观点 - 公司宣布任命Khurram Jamil为首席医疗官，其将领导belapectin项目，NAVIGATE试验预计12月公布中期数据 [1][2][3] 公司动态 - 公司任命Khurram Jamil为首席医疗官，立即生效 [1] - Khurram Jamil于2024年3月加入公司，担任临床开发副总裁和医学总监，领导了belapectin的NAVIGATE临床试验 [2] - Khurram Jamil拥有20多年经验，在生物技术和制药公司担任过多个职务，设计并领导了许多临床试验，部分试验使新药在美国和其他国家获批 [2] - Khurram Jamil将接替不再受雇于公司的Pol Boudes [2] 项目进展 - belapectin是一种靶向galectin - 3的复杂碳水化合物药物，用于MASH和纤维化治疗 [3] - NAVIGATE 2b/3期试验评估belapectin预防MASH肝硬化患者食管静脉曲张的疗效和安全性，按计划进行，预计12月公布2b期中期数据 [3] 公司概况 - 公司致力于开发改善慢性肝病和癌症患者生活的新疗法 [4] - 公司的领先药物belapectin是一种基于碳水化合物的药物，可抑制galectin - 3蛋白，获美国FDA快速通道指定 [4] - 主要开发项目针对伴有肝硬化的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH），其他开发项目包括晚期头颈癌和其他恶性肿瘤的联合免疫治疗，这些项目推进很大程度依赖找到合适合作伙伴 [4]

文章核心观点 Galectin Therapeutics将参加EASL 2024会议并进行科学展示，其研究强调了食管胃十二指肠内窥镜检查在肝硬化门静脉高压早期识别中的重要性，公司致力于开发治疗慢性肝病和癌症的新疗法 [1][2] 会议相关信息 - 公司将参加2024年6月5 - 8日在意大利米兰举行的EASL 2024会议并进行科学展示 [1] - 海报展示标题为“评估MASH肝硬化所致门静脉高压患者门静脉压力、胶原比例面积和α - 平滑肌肌动蛋白之间的相关性”，摘要编号2250、SAT - 089，属于“肝硬化并发症、门静脉高压”海报环节，作者包括Pol Boudes等，时间为2024年6月8日8:30 AM - 5:00 PM CET，地点在米兰会议中心Allianz MiCo，展示内容可供参会者查看并将在会后发布在公司网站“活动与展示”页面 [3] 研究成果 - 今年研究表明MASH肝硬化患者肝活检中的胶原含量与门静脉压力指标不相关，进一步强调使用食管胃十二指肠内窥镜检查记录食管静脉曲张发展的重要性，数据支持将预防食管静脉曲张作为候选药物疗效的主要结局指标 [2] - 肝活检仅能提供代表肝脏腺体0.0002%的组织，不能完全反映肝脏健康状况，且门静脉高压患者进行肝活检风险更大，而内窥镜检查耐受性好且安全 [2] 公司业务 - 公司致力于开发改善慢性肝病和癌症患者生活的新疗法，领先药物belapectin是一种基于碳水化合物的药物，可抑制半乳糖凝集素 - 3蛋白，该蛋白与多种炎症、纤维化和恶性疾病直接相关，belapectin获美国FDA快速通道指定 [4] - 主要开发项目针对伴有肝硬化的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH，原非酒精性脂肪性肝炎NASH），肝硬化是紧迫医疗需求和重要药物开发机会，其他开发项目包括晚期头颈癌和其他恶性肿瘤的联合免疫治疗，这些额外临床项目的推进很大程度上取决于找到合适合作伙伴 [4] 公司联系方式 - 公司首席财务官Jack Callicutt，联系电话(678) 620 - 3186，邮箱ir@galectintherapeutics.com [7] - 投资者关系联系人Kevin Gardner，邮箱kgardner@lifesciadvisors.com；Chris Calabrese，邮箱ccalabrese@lifesciadvisors.com [7]

文章核心观点 Galectin Therapeutics将参加EASL 2024会议并进行科学展示，其研究强调了食管胃十二指肠内窥镜检查在肝硬化门静脉高压早期识别中的重要性，公司致力于开发治疗慢性肝病和癌症的新疗法 [1][2] 会议相关信息 - 公司将参加2024年6月5 - 8日在意大利米兰举行的EASL 2024会议并进行科学展示 [1] - 海报展示标题为“评估MASH肝硬化所致门静脉高压患者门静脉压力、胶原蛋白比例面积和α - 平滑肌肌动蛋白之间的相关性”，摘要编号2250、SAT - 089，属于“肝硬化并发症、门静脉高压”海报环节，作者包括Pol Boudes等，时间为2024年6月8日8:30 AM - 5:00 PM CET，地点在米兰会议中心Allianz MiCo，展示内容可供参会者查看并将在会后发布在公司网站“活动与展示”页面 [3] 研究成果 - 今年研究表明MASH肝硬化患者肝活检中的胶原蛋白含量与门静脉压力指标不相关，进一步强调使用食管胃十二指肠内窥镜检查记录食管静脉曲张发展的重要性，数据支持将预防食管静脉曲张作为候选药物疗效的主要结局指标 [2] - 肝活检仅能提供代表肝脏腺体0.0002%的组织，不能完全反映肝脏健康状况，且门静脉高压患者进行肝活检风险更大，而内窥镜检查耐受性好且安全 [2] 公司业务 - 公司致力于开发改善慢性肝病和癌症患者生活的新疗法，领先药物belapectin是一种基于碳水化合物的药物，可抑制半乳糖凝集素 - 3蛋白，该蛋白与多种炎症、纤维化和恶性疾病直接相关，belapectin获美国FDA快速通道指定 [4] - 主要开发项目针对伴有肝硬化的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH，原非酒精性脂肪性肝炎NASH），肝硬化是紧迫医疗需求和重要药物开发机会，其他开发项目包括晚期头颈癌和其他恶性肿瘤的联合免疫治疗，这些额外临床项目的推进很大程度上取决于找到合适合作伙伴 [4] 公司联系方式 - 公司首席财务官Jack Callicutt，联系电话(678) 620 - 3186，邮箱ir@galectintherapeutics.com [7] - 投资者关系联系人Kevin Gardner，邮箱kgardner@lifesciadvisors.com；Chris Calabrese，邮箱ccalabrese@lifesciadvisors.com [7]

文章核心观点 Galectin Therapeutics公布2024年第一季度财报及业务进展，NAVIGATE 2b/3期试验进展顺利，有望在四季度末公布中期数据，公司资金可支持到2025年5月15日 [1][2][8] 分组总结 Belapectin项目2024年第一季度及近期亮点 - Belapectin是靶向galectin - 3的复杂碳水化合物药物，用于治疗MASH和纤维化 [3] 公司更新 - 任命Khurram Jamil医学博士为临床开发副总裁 [5] 2024年第一季度财务亮点 - 截至2024年3月31日，公司有2360万美元现金及现金等价物，董事会主席提供的6000万美元信贷额度中还有1000万美元可用，近期还有1000万美元信贷额度可用，公司认为资金可支持到2025年5月15日 [8] - 2024年第一季度研发费用810万美元，低于2023年同期的880万美元，主要因NAVIGATE临床试验支出时间不同 [8] - 2024年第一季度一般及行政费用160万美元，高于2023年同期的150万美元 [8] - 2024年第一季度普通股股东净亏损1150万美元，每股亏损0.19美元，与2023年同期持平 [8] NAVIGATE试验进展 - 评估belapectin预防MASH食管静脉曲张疗效和安全性的NAVIGATE 2b/3期试验（NCT04365868）按计划进行，涉及五大洲14个国家357名患者 [8] - 第五次数据安全监测委员会（DSMB）会议批准试验按原设计继续进行，无需修改 [7][8] - 试验2b阶段中期数据预计2024年四季度末公布 [7][8] 公司简介 - Galectin Therapeutics致力于开发治疗慢性肝病和癌症的新疗法，领先药物belapectin获美国FDA快速通道认定，主要开发项目针对MASH肝硬化，其他项目包括头颈癌等恶性肿瘤的联合免疫治疗，推进这些项目依赖找到合适合作伙伴 [10]

财务状况 - 截至2024年3月31日，公司拥有2360万美元现金及现金等价物，还有两笔分别为1000万美元的信贷额度可用，公司认为资金足够支撑到2025年5月15日[6] 费用情况 - 2024年第一季度研发费用为810万美元，较2023年同期的880万美元有所下降[7] - 2024年第一季度总务和行政费用为160万美元，较2023年同期的150万美元有所上升[8] 盈利亏损情况 - 2024年第一季度归属于普通股股东的净亏损为1150万美元，每股亏损0.19美元，与2023年同期相同[9] 临床试验进展 - 第五次数据和安全监测委员会（DSMB）会议建议继续进行belapectin治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）所致肝硬化的2b/3期NAVIGATE研究，且无需修改[1] - NAVIGATE试验预计在2024年第四季度末进行中期主要数据解读[1] - NAVIGATE 2b/3期试验（NCT04365868）按计划进行，该试验评估belapectin在五大洲14个国家的357名患者中预防MASH食管静脉曲张的疗效和安全性[4] 人事任命 - 任命Khurram Jamil医学博士为临床开发副总裁[5] 药物介绍 - belapectin是一种针对半乳糖凝集素-3的复杂碳水化合物药物，半乳糖凝集素-3是MASH和纤维化发病机制中的关键蛋白[3]

公司业务概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注纤维化疾病、癌症等药物研发，产品均在开发中[79][85] - 公司有一个新的专利化学实体Belapectin，目前专注其治疗NASH肝硬化和头颈癌的开发[87] - 公司通过多数控股子公司开展小分子发现项目，已提交三类物质成分专利申请[83] 药物研发进展 - 2023年2月，全球2b/3期NAVIGATE试验完成357名患者随机分组，预计2024年四季度末进行中期分析[81] - 2022年2月，“Belapectin药代动力学研究”完成全部患者入组，2023年报告有利结果[82] - 2022年公司就Belapectin联合检查点抑制剂治疗头颈癌向FDA提交新药研究申请并获开展研究许可，2期试验启动取决于融资时间[84] - 2013年1月提交Belapectin的新药研究申请，3月获FDA批准开展1期临床试验，试验证明8mg/kg瘦体重静脉注射Belapectin安全且耐受性良好[89] - 2015年二季度完成Belapectin与咪达唑仑的开放标签1期药物相互作用研究，显示无药物相互作用且无严重不良事件[90] - 2015年6月开始2b期NASH - CX研究，招募MASH伴代偿性肝硬化和门静脉高压患者，同时开展较小规模探索性NASH - FX试验[91] - NASH - FX试验招募30名患者，随机分为两组，未达到主要和次要终点，但Belapectin安全且耐受性良好，有药效学作用证据[92] - NASH - CX试验于2016年9月完成162名患者入组，约50%患者基线时有食管静脉曲张[93] - 安慰剂组从基线到第54周HVPG平均变化为0.3 mmHg，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀组分别为 - 0.37和 - 0.42[94] - 基线无食管静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀使HVPG绝对变化为 - 1.08 mmHg（p<0.01）[95] - 基线无食管静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀组在HVPG降低≥2 mmHg或降低≥2 mmHg且≥20%的分析中变化有统计学意义（p<0.01）[96] - 基线无静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀组新静脉曲张发生率分别为0%和4%，安慰剂组为18%[97] - NAVIGATE试验在14个国家激活超150个临床试验点，2b期最后一名患者于2023年2月随机分组，预计2024年四季度末公布中期分析顶线结果[108][109] - 肝脏损害研究涉及约40名患者，于2022年2月完成入组，2023年公布最终结果[111] - 贝拉佩汀与派姆单抗联用的1b期试验中，晚期黑色素瘤客观缓解率为50%，头颈癌缓解率为33%[114] - 公司选定复发性或转移性头颈癌作为贝拉佩汀与免疫检查点抑制剂联用的主要适应症，并计划向FDA肿瘤部门提交2期试验申请[115] - NAVIGATE试验2b期有两个贝拉佩汀剂量水平（2 mg/kg LBM和4 mg/kg LBM）与安慰剂对比，中期分析后将选最佳剂量继续评估[101] 财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度研发费用为879.9万美元，较2023年的805.4万美元减少74.5万美元，降幅8.5%[118] - 2024年第一季度临床活动费用为587.2万美元，较2023年的682万美元减少；临床前活动费用为56.1万美元，较2023年的77.2万美元减少；其他研发费用为162.2万美元，较2023年的120.7万美元增加[119] - 2024年第一季度一般及行政费用为154.3万美元，较2023年的159.4万美元增加5.1万美元，增幅3%[122] - 自成立以来，公司通过公开发行和私募债务及股权融资，截至2024年3月31日，净融资总额为2.945亿美元[123] - 截至2024年3月31日，公司拥有2360万美元的无限制现金及现金等价物，另有2000万美元的信贷额度可用[123] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为1210.5万美元，较2023年的1079.3万美元增加131.2万美元[124] - 公司认为现有现金至少可支持目前计划的运营至2025年5月15日[123] 财务报告相关情况 - 截至2024年3月31日，公司披露控制和程序有效[129] - 2024年第一季度，公司财务报告内部控制无重大变化[131] - 公司认为其关键会计政策包括股份支付、应计费用和所得税政策[127]