文章核心观点 Galectin Therapeutics公布2024年第三季度财务结果和业务进展，NAVIGATE试验有望在12月公布顶线结果，公司对belapectin治疗潜力持乐观态度，同时介绍了财务状况和业务发展方向 [1][2][3] Belapectin项目进展 - NAVIGATE试验评估belapectin预防MASH患者食管静脉曲张的疗效和安全性，在五大洲14个国家的357名患者中按计划进行，公司决定将第一阶段结果作为独立试验分析，预计12月公布顶线结果 [3] - 三项关于NAVIGATE试验临床数据的摘要被接受在2024年美国肝病研究协会年会上以海报形式展示，涵盖试验主要终点评估和患者群体 [3] 2024年度股东大会 因NAVIGATE试验预计12月出顶线结果，董事会确定2025年1月23日为2024年度股东大会日期 [4] 2024年第三季度财务亮点 - 截至2024年9月30日，公司有2710万美元现金及现金等价物，董事会主席提供的新信贷额度下有600万美元可用，公司认为资金足够支持到2025年5月的运营和研发活动 [5] - 2024年第二季度研发费用为760万美元，2023年同期为770万美元，NAVIGATE临床试验支出适度增加被临床前和非临床成本降低抵消 [6] - 2024年第三季度一般及行政费用为150万美元，2023年同期为140万美元 [6] - 2024年第三季度归属于普通股股东的净亏损为1120万美元，即每股亏损0.18美元，2023年同期净亏损为1400万美元，即每股亏损0.24美元 [7] 公司概况 - Galectin Therapeutics致力于开发治疗慢性肝病和癌症的新疗法，领先药物belapectin是一种基于碳水化合物的药物，可抑制galectin - 3蛋白，获美国FDA快速通道指定 [9] - 主要开发项目针对伴有肝硬化的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎，其他开发项目包括晚期头颈癌和其他恶性肿瘤的联合免疫治疗，这些项目进展很大程度取决于找到合适合作伙伴 [9]

资金状况 - 截至2024年9月30日公司拥有2710万美元现金及现金等价物并有600万美元信贷额度可用于运营且认为资金可支撑运营和研发至2025年5月[7] 费用情况 - 2024年第三季度研发费用为760万美元2023年同期为770万美元[8] - 2024年第三季度一般及行政费用为150万美元2023年同期为140万美元[8] 股东净亏损情况 - 2024年第三季度普通股股东净亏损为1120万美元即每股0.18美元2023年同期净亏损为1400万美元即每股0.24美元[9] 临床试验进展 - NAVIGATE试验按计划进行预计2024年12月得出初步结果[1][5] - 公司已决定将NAVIGATE临床试验第一阶段结果作为独立试验进行分析[5] - 公司在等待数据安全监测委员会会议（预计2024年12月）之后才会知晓数据[5] 会议相关 - 公司将在2024年美国肝病研究协会（AASLD）会议上展示三项关于belapectin项目的海报[3] - 公司2024年股东年会日期定为2025年1月23日[6] 公司药物情况 - 公司主要药物belapectin是一种基于碳水化合物的药物可抑制galectin - 3蛋白[11]

临床试验相关 - 2023年2月完成357名患者的随机分组[88] - 基于FDA反馈分析NAVIGATE研究的第1阶段为独立临床试验不进行原计划第2阶段[97] - 肝损伤研究2022年2月完成招募2023年呈现良好结果[98] - 公司正在审查头颈癌试验的融资方案以确定试验开始时间[98] - 2015年第二季度完成belapectin与咪达唑仑的开放标签药物相互作用研究[100] - NASH - CX研究为针对代偿性肝硬化和门静脉高压症患者的2b期研究[101] - NASH - FX试验未达到主要终点但belapectin安全且耐受性良好[103] - NASH - CX试验中安慰剂组从基线到第54周HVPG平均变化为0.3 mmHg 2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量的belapectin组HVPG从基线的平均变化分别为 - 0.37和 - 0.42[105] - 在基线时无食管静脉曲张的MASH肝硬化患者中2 mg/kg LBM剂量的belapectin对HVPG绝对变化有统计学显著影响为 - 1.08 mmHg[106] - 基线无静脉曲张患者中belapectin 2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM组新静脉曲张发生率分别为0%和4%安慰剂组为18%[107] - NASH - CX试验结果表明belapectin在改善HVPG方面有统计学显著和临床意义的影响等六点结论[108] - NAVIGATE试验是评估belapectin安全性和有效性的2b/3期临床研究预计2024年12月下旬得出初步结果[111][113] - NAVIGATE试验中公司激活14个国家的150多个临床试验点[119] - COVID - 19大流行影响NAVIGATE试验的监管审批、招募等最后一名2b期患者于2023年2月随机分组[120] - 公司完成肝损伤研究结果表明belapectin暴露不随肝功能不全程度增加而增加[122] - 癌症免疫疗法中belapectin与KEYTRUDA联合在晚期黑色素瘤中有50%客观缓解率在头颈癌中有33%缓解率[125] 药物相关 - 公司有一个在研的新专利化学实体belapectin[93] - 公司的belapectin在多项临床前研究中显示对肝纤维化有显著治疗效果[99] 研发与行政费用相关 - 2024年9月30日结束的三季度研发费用为759.5万美元，相比2023年同期的773.2万美元减少23.7万美元降幅2%；2024年前三季度研发费用为2546.2万美元，相比2023年同期的2390.2万美元增加156万美元增幅7%[128] - 2024年9月30日结束的三季度行政费用相比2023年同期增加主要由于投资者关系/业务发展减少；2024年前三季度行政费用相比2023年同期减少主要由于法律费用和投资者关系/业务发展费用减少[133] 公司资金相关 - 自2000年7月10日成立以来，公司通过公开发行和私募发行债务和股权筹集运营资金，截至2024年9月30日共筹集3.145亿美元，当日公司拥有2710万美元无限制现金及现金等价物[134] - 2024年11月14日公司与董事长达成600万美元无担保信贷融资[134] - 公司认为现有现金可支撑运营至2025年5月左右，之后需要更多现金且相信能获得额外融资，但无法保证[134] - 2024年9月30日结束的前九个月运营使用的净现金相比2023年同期增加71.3万美元至2897.6万美元，主要由于与belapectin的NAVIGATE临床试验相关的费用支付时间[135] - 公司未创建特殊目的或表外实体用于筹集资金、举债或运营未合并到财务报表的业务部分[136] 公司管控与金融操作相关 - 截至2024年9月30日公司管理层评估披露控制和程序有效[142] - 2024年9月30日公司执行1000万美元本票，利率6.13%，有效利率约6.4%，本金和应计利息可由出借人选择以每股3美元转换为股票，同时公司向出借人发行20万股普通股的认股权证[146] - 2024年9月30日发行的20万份认股权证在发行日的公允价值为307780美元[147] - Jack Callicutt于2024年7月18日采用10b5 - 1交易计划可出售公司至多627456股普通股至2025年12月31日[155] - Khurram Jamil于2024年8月20日采用10b5 - 1交易计划涉及30000股RSU授予相关的缴税股份出售及其他股份出售至2025年12月31日[156]

文章核心观点 Galectin Therapeutics宣布其正在进行的针对MASH肝硬化和门静脉高压症患者的2b/3期适应性NAVIGATE试验的三篇摘要，已被美国肝病研究协会（AASLD）2024年年会上接受以海报形式展示 [1] 会议信息 - 会议名称为2024 Liver Meeting，于11月15 - 19日在加利福尼亚州圣地亚哥举行 [1] - 三篇海报将在11月18日上午8点至下午5点的“门静脉高压症和肝硬化的其他并发症”会议上展示 [2] 海报信息 - 《Evaluation of esophageal and gastric varices in cirrhotic patients with portal hypertension: a central evaluation system for clinical research》，摘要编号4118，演讲者为Naim Alkhouri医学博士 [2] - 《Baseline patients' characteristics from NAVIGATE, a seamless adaptive Phase 2b/3 trial of Belapectin in MASH cirrhosis and portal hypertension》，摘要编号4063，演讲者为Galectin Therapeutics首席医疗官Khurram Jamil医学博士 [2] - 《In patients with compensated MASH cirrhosis with platelet count < 150,000/µL and radiologic findings of portal hypertension, a third are identified with esophageal varices on screening EsophagoGastroduodenoscopy》，摘要编号4125，演讲者为Laura Ladron deGuevar医学博士 [2] 摘要获取途径 - 参会者可在AASLD网站上查看摘要，摘要还将刊登在AASLD期刊《Hepatology》10月增刊上 [3] 公司信息 - Galectin Therapeutics致力于开发改善慢性肝病和癌症患者生活的新疗法 [4] - 公司的领先药物belapectin是一种基于碳水化合物的药物，可抑制galectin - 3蛋白，该药物获美国食品药品监督管理局的快速通道指定 [4] - 主要开发项目针对伴有肝硬化的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH），肝硬化是最紧迫的医疗需求之一和重要的药物开发机会 [4] - 其他开发项目包括晚期头颈癌和其他恶性肿瘤的联合免疫治疗，这些项目的推进很大程度上取决于能否找到合适的合作伙伴 [4] - 公司寻求利用专业知识和外部关系实现经济高效的开发，更多信息可在www.galectintherapeutics.com查询 [4] 联系方式 - 公司首席财务官Jack Callicutt，联系电话(678) 620 - 3186，邮箱ir@galectintherapeutics.com [5] - 投资者关系联系人Kevin Gardner，邮箱kgardner@lifesciadvisors.com；Chris Calabrese，邮箱ccalabrese@lifesciadvisors.com [5]

文章核心观点 Galectin Therapeutics公布2024年第二季度财报及业务进展，NAVIGATE试验按计划推进，有望在2024年12月进行中期顶线分析，公司认为belapectin或为MASH相关肝硬化和门静脉高压患者提供新治疗选择 [1][2][3] 公司业务进展 - belapectin是靶向galectin - 3的复杂碳水化合物药物，用于MASH和纤维化治疗 [3] - NAVIGATE 2b/3期试验在五大洲14个国家的357名患者中评估belapectin预防MASH食管静脉曲张的疗效和安全性，预计2024年12月下旬公布2b期试验中期顶线数据 [3] - 在EASL 2024大会上展示海报，数据显示MASH肝硬化患者肝活检中胶原蛋白含量与门静脉压力无相关性，强调内镜检查对评估食管静脉曲张发展的重要性 [2][3] 公司财务情况 - 截至2024年6月30日，公司有2560万美元现金及现金等价物，董事会主席提供的信贷额度还有1000万美元可用，公司认为现有资金可支持运营和研发至2025年5月15日左右 [4] - 2024年第二季度研发费用980万美元，高于2023年同期的740万美元，主要因NAVIGATE临床试验支出时间安排 [4] - 2024年第二季度一般及行政费用150万美元，低于2023年同期的160万美元 [4] - 2024年第二季度归属于普通股股东的净亏损1240万美元，合每股亏损0.20美元，2023年同期净亏损920万美元，合每股亏损0.15美元 [4] 公司简介 - 致力于开发改善慢性肝病和癌症患者生活的新疗法，领先药物belapectin是基于碳水化合物的药物，可抑制galectin - 3蛋白，获美国FDA快速通道认定 [5] - 主要开发项目针对伴有肝硬化的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH），其他开发项目涉及晚期头颈癌和其他恶性肿瘤的联合免疫治疗，这些项目推进很大程度取决于找到合适合作伙伴 [5]

临床试验进展 - 公司正在推进NAVIGATE II期/III期临床试验,预计2024年12月底进行中期数据分析[6] - 公司在EASL 2024大会上展示了数据,显示NASH肝硬化患者肝脏胶原含量与门静脉压力无关,突出了内镜检查在评估食管静脉曲张发展方面的重要性[6] 财务状况 - 截至2024年6月30日,公司拥有2560万美元的现金及现金等价物,并有1000万美元的信用额度可用于支持运营[7] - 2024年第二季度研发费用为980.3万美元,较2023年同期增加32.9%,主要由于NAVIGATE临床试验相关支出的时间性影响[8] - 2024年第二季度净亏损为1237.1万美元,每股亏损0.20美元,较2023年同期的920.4万美元,每股亏损0.15美元有所增加[10]

NASH 肝硬化和头颈部癌症治疗 - 公司正在开发一种名为belapectin的新化学实体,用于治疗NASH肝硬化和头颈部癌症[113] - 公司已完成NASH-CX临床试验,并于2017年12月公布了试验的顶线数据[117] - 公司的前期临床数据显示,belapectin可以显著改善肝纤维化,降低肝脂肪、炎症、门静脉压力和肝细胞坏死[121] - 公司已于2013年1月向FDA提交了belapectin的IND申请,并于2013年3月获得批准开展1期临床试验[121] - 公司1期临床试验结果显示,最高剂量8 mg/kg LBM的belapectin安全性良好[121] - 公司正在积极推进belapectin的临床开发,并寻求战略合作伙伴以加快推进[107] 预防NASH肝硬化患者食管静脉曲张 - 公司正在进行一项适应性设计的2b/3期临床试验NAVIGATE,用于预防NASH肝硬化患者的食管静脉曲张,预计2024年第四季度进行中期分析[118] - NASH-CX试验结果显示,在未发展食管静脉曲张的NASH肝硬化患者中,belapectin 2mg/kg剂量可显著改善门静脉压力[127,128] - 预防食管静脉曲张的发生被认为是一个临床相关的终点,belapectin治疗组发生新发食管静脉曲张的患者显著少于安慰剂组[128] - NAVIGATE试验设计创新,包括无创性检查、无需重复肝活检等,以优化试验实施并促进患者入组和随访[133] - 如果NAVIGATE试验中期分析结果令人鼓舞,可能有机会获得加速审批或与制药公司合作的机会[134] 肝功能损害研究 - 公司已完成一项肝功能损害研究,并于2023年报告了有利的结果[119] - 公司还完成了肝功能损害研究,结果显示belapectin暴露随肝功能恶化而不增加,这与其分布到活化巨噬细胞的特性一致[139] 免疫治疗联合应用 - 公司正在探索将belapectin用于黑色素瘤和头颈部鳞状细胞癌的免疫治疗,并已于2022年第三季度向FDA提交了IND申请[120] - 在Phase 1b试验中,belapectin与pembrolizumab(KEYTRUDA®)联合治疗显示有希望的结果[142] - 在晚期黑色素瘤患者中,belapectin与KEYTRUDA联合治疗的客观反应率为50%[142] - 在头颈癌患者中,belapectin与KEYTRUDA联合治疗的反应率为33%[142] - 数据显示belapectin与pembrolizumab联合可能降低pembrolizumab引起的自身免疫副作用[142] - 公司选择将belapectin联合免疫检查点抑制剂用于复发或转移性头颈癌的治疗作为主要适应症[143] 财务情况 - 2024年上半年研发费用同比增加10%,主要由于NAVIGATE临床试验相关支出增加[144][145][147][149] - 公司目前现金储备可支持运营至2025年5月,但后续需要筹集更多资金[154] - 2024年上半年经营活动现金流出同比减少188,000美元,主要由于NAVIGATE临床试验相关支出时间性变化[155]

文章核心观点 - 公司宣布任命Khurram Jamil为首席医疗官，其将领导belapectin项目，NAVIGATE试验预计12月公布中期数据 [1][2][3] 公司动态 - 公司任命Khurram Jamil为首席医疗官，立即生效 [1] - Khurram Jamil于2024年3月加入公司，担任临床开发副总裁和医学总监，领导了belapectin的NAVIGATE临床试验 [2] - Khurram Jamil拥有20多年经验，在生物技术和制药公司担任过多个职务，设计并领导了许多临床试验，部分试验使新药在美国和其他国家获批 [2] - Khurram Jamil将接替不再受雇于公司的Pol Boudes [2] 项目进展 - belapectin是一种靶向galectin - 3的复杂碳水化合物药物，用于MASH和纤维化治疗 [3] - NAVIGATE 2b/3期试验评估belapectin预防MASH肝硬化患者食管静脉曲张的疗效和安全性，按计划进行，预计12月公布2b期中期数据 [3] 公司概况 - 公司致力于开发改善慢性肝病和癌症患者生活的新疗法 [4] - 公司的领先药物belapectin是一种基于碳水化合物的药物，可抑制galectin - 3蛋白，获美国FDA快速通道指定 [4] - 主要开发项目针对伴有肝硬化的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH），其他开发项目包括晚期头颈癌和其他恶性肿瘤的联合免疫治疗，这些项目推进很大程度依赖找到合适合作伙伴 [4]

文章核心观点 Galectin Therapeutics将参加EASL 2024会议并进行科学展示，其研究强调了食管胃十二指肠内窥镜检查在肝硬化门静脉高压早期识别中的重要性，公司致力于开发治疗慢性肝病和癌症的新疗法 [1][2] 会议相关信息 - 公司将参加2024年6月5 - 8日在意大利米兰举行的EASL 2024会议并进行科学展示 [1] - 海报展示标题为“评估MASH肝硬化所致门静脉高压患者门静脉压力、胶原比例面积和α - 平滑肌肌动蛋白之间的相关性”，摘要编号2250、SAT - 089，属于“肝硬化并发症、门静脉高压”海报环节，作者包括Pol Boudes等，时间为2024年6月8日8:30 AM - 5:00 PM CET，地点在米兰会议中心Allianz MiCo，展示内容可供参会者查看并将在会后发布在公司网站“活动与展示”页面 [3] 研究成果 - 今年研究表明MASH肝硬化患者肝活检中的胶原含量与门静脉压力指标不相关，进一步强调使用食管胃十二指肠内窥镜检查记录食管静脉曲张发展的重要性，数据支持将预防食管静脉曲张作为候选药物疗效的主要结局指标 [2] - 肝活检仅能提供代表肝脏腺体0.0002%的组织，不能完全反映肝脏健康状况，且门静脉高压患者进行肝活检风险更大，而内窥镜检查耐受性好且安全 [2] 公司业务 - 公司致力于开发改善慢性肝病和癌症患者生活的新疗法，领先药物belapectin是一种基于碳水化合物的药物，可抑制半乳糖凝集素 - 3蛋白，该蛋白与多种炎症、纤维化和恶性疾病直接相关，belapectin获美国FDA快速通道指定 [4] - 主要开发项目针对伴有肝硬化的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH，原非酒精性脂肪性肝炎NASH），肝硬化是紧迫医疗需求和重要药物开发机会，其他开发项目包括晚期头颈癌和其他恶性肿瘤的联合免疫治疗，这些额外临床项目的推进很大程度上取决于找到合适合作伙伴 [4] 公司联系方式 - 公司首席财务官Jack Callicutt，联系电话(678) 620 - 3186，邮箱ir@galectintherapeutics.com [7] - 投资者关系联系人Kevin Gardner，邮箱kgardner@lifesciadvisors.com；Chris Calabrese，邮箱ccalabrese@lifesciadvisors.com [7]

文章核心观点 Galectin Therapeutics将参加EASL 2024会议并进行科学展示，其研究强调了食管胃十二指肠内窥镜检查在肝硬化门静脉高压早期识别中的重要性，公司致力于开发治疗慢性肝病和癌症的新疗法 [1][2] 会议相关信息 - 公司将参加2024年6月5 - 8日在意大利米兰举行的EASL 2024会议并进行科学展示 [1] - 海报展示标题为“评估MASH肝硬化所致门静脉高压患者门静脉压力、胶原蛋白比例面积和α - 平滑肌肌动蛋白之间的相关性”，摘要编号2250、SAT - 089，属于“肝硬化并发症、门静脉高压”海报环节，作者包括Pol Boudes等，时间为2024年6月8日8:30 AM - 5:00 PM CET，地点在米兰会议中心Allianz MiCo，展示内容可供参会者查看并将在会后发布在公司网站“活动与展示”页面 [3] 研究成果 - 今年研究表明MASH肝硬化患者肝活检中的胶原蛋白含量与门静脉压力指标不相关，进一步强调使用食管胃十二指肠内窥镜检查记录食管静脉曲张发展的重要性，数据支持将预防食管静脉曲张作为候选药物疗效的主要结局指标 [2] - 肝活检仅能提供代表肝脏腺体0.0002%的组织，不能完全反映肝脏健康状况，且门静脉高压患者进行肝活检风险更大，而内窥镜检查耐受性好且安全 [2] 公司业务 - 公司致力于开发改善慢性肝病和癌症患者生活的新疗法，领先药物belapectin是一种基于碳水化合物的药物，可抑制半乳糖凝集素 - 3蛋白，该蛋白与多种炎症、纤维化和恶性疾病直接相关，belapectin获美国FDA快速通道指定 [4] - 主要开发项目针对伴有肝硬化的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH，原非酒精性脂肪性肝炎NASH），肝硬化是紧迫医疗需求和重要药物开发机会，其他开发项目包括晚期头颈癌和其他恶性肿瘤的联合免疫治疗，这些额外临床项目的推进很大程度上取决于找到合适合作伙伴 [4] 公司联系方式 - 公司首席财务官Jack Callicutt，联系电话(678) 620 - 3186，邮箱ir@galectintherapeutics.com [7] - 投资者关系联系人Kevin Gardner，邮箱kgardner@lifesciadvisors.com；Chris Calabrese，邮箱ccalabrese@lifesciadvisors.com [7]