公司业务概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注纤维化疾病、癌症等药物研发，产品均在开发中[79][85] - 公司有一个新的专利化学实体Belapectin，目前专注其治疗NASH肝硬化和头颈癌的开发[87] - 公司通过多数控股子公司开展小分子发现项目，已提交三类物质成分专利申请[83] 药物研发进展 - 2023年2月，全球2b/3期NAVIGATE试验完成357名患者随机分组，预计2024年四季度末进行中期分析[81] - 2022年2月，“Belapectin药代动力学研究”完成全部患者入组，2023年报告有利结果[82] - 2022年公司就Belapectin联合检查点抑制剂治疗头颈癌向FDA提交新药研究申请并获开展研究许可，2期试验启动取决于融资时间[84] - 2013年1月提交Belapectin的新药研究申请，3月获FDA批准开展1期临床试验，试验证明8mg/kg瘦体重静脉注射Belapectin安全且耐受性良好[89] - 2015年二季度完成Belapectin与咪达唑仑的开放标签1期药物相互作用研究，显示无药物相互作用且无严重不良事件[90] - 2015年6月开始2b期NASH - CX研究，招募MASH伴代偿性肝硬化和门静脉高压患者，同时开展较小规模探索性NASH - FX试验[91] - NASH - FX试验招募30名患者，随机分为两组，未达到主要和次要终点，但Belapectin安全且耐受性良好，有药效学作用证据[92] - NASH - CX试验于2016年9月完成162名患者入组，约50%患者基线时有食管静脉曲张[93] - 安慰剂组从基线到第54周HVPG平均变化为0.3 mmHg，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀组分别为 - 0.37和 - 0.42[94] - 基线无食管静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀使HVPG绝对变化为 - 1.08 mmHg（p<0.01）[95] - 基线无食管静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀组在HVPG降低≥2 mmHg或降低≥2 mmHg且≥20%的分析中变化有统计学意义（p<0.01）[96] - 基线无静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀组新静脉曲张发生率分别为0%和4%，安慰剂组为18%[97] - NAVIGATE试验在14个国家激活超150个临床试验点，2b期最后一名患者于2023年2月随机分组，预计2024年四季度末公布中期分析顶线结果[108][109] - 肝脏损害研究涉及约40名患者，于2022年2月完成入组，2023年公布最终结果[111] - 贝拉佩汀与派姆单抗联用的1b期试验中，晚期黑色素瘤客观缓解率为50%，头颈癌缓解率为33%[114] - 公司选定复发性或转移性头颈癌作为贝拉佩汀与免疫检查点抑制剂联用的主要适应症，并计划向FDA肿瘤部门提交2期试验申请[115] - NAVIGATE试验2b期有两个贝拉佩汀剂量水平（2 mg/kg LBM和4 mg/kg LBM）与安慰剂对比，中期分析后将选最佳剂量继续评估[101] 财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度研发费用为879.9万美元，较2023年的805.4万美元减少74.5万美元，降幅8.5%[118] - 2024年第一季度临床活动费用为587.2万美元，较2023年的682万美元减少；临床前活动费用为56.1万美元，较2023年的77.2万美元减少；其他研发费用为162.2万美元，较2023年的120.7万美元增加[119] - 2024年第一季度一般及行政费用为154.3万美元，较2023年的159.4万美元增加5.1万美元，增幅3%[122] - 自成立以来，公司通过公开发行和私募债务及股权融资，截至2024年3月31日，净融资总额为2.945亿美元[123] - 截至2024年3月31日，公司拥有2360万美元的无限制现金及现金等价物，另有2000万美元的信贷额度可用[123] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为1210.5万美元，较2023年的1079.3万美元增加131.2万美元[124] - 公司认为现有现金至少可支持目前计划的运营至2025年5月15日[123] 财务报告相关情况 - 截至2024年3月31日，公司披露控制和程序有效[129] - 2024年第一季度，公司财务报告内部控制无重大变化[131] - 公司认为其关键会计政策包括股份支付、应计费用和所得税政策[127]

文章核心观点 - 公司第五次独立数据安全监测委员会（DSMB）会议对NAVIGATE研究给出积极结果，建议该研究按设计继续进行，无需修改，进一步支持了belapectin良好的耐受性和安全性，预计2024年第四季度公布2b期中期疗效数据 [1][2][6] 研究情况 - NAVIGATE研究是一项针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）肝硬化门静脉高压患者的2b/3期全球、无缝、自适应、随机、安慰剂对照、双盲试验，旨在预防食管静脉曲张，是该类肝硬化患者研究中首个采用创新自适应设计和创新主要疗效结局的研究 [1][3] - 研究分两个阶段，2b期（阶段1）已招募357名有门静脉高压临床体征、无肝硬化失代偿和食管静脉曲张的患者，患者被随机分组，每两周接受一次belapectin或安慰剂的盲法输注 [3][4] - 阶段1最后一名患者随机入组并随访18个月且进行第二次食管胃内镜检查后，将进行安全性和疗效的中期分析，结果将决定研究是否进入3期（阶段2）以及如何调整方案 [4] - 阶段1中期分析有三种可能结果：因疗效显著或无效停止研究，或因最终分析有成功的有利条件启动阶段2，若启动阶段2需选择belapectin的最佳剂量和新患者数量以确保最终分析有足够效力 [5] 药物情况 - Belapectin是一种靶向半乳糖凝集素 - 3的复合碳水化合物药物，可破坏其功能，临床前动物数据显示其对逆转肝纤维化和肝硬化有强大治疗效果，2期研究表明其可能预防MASH肝硬化患者食管静脉曲张的发展，为NAVIGATE试验提供了基础 [7] - 公司还支持了belapectin与KEYTRUDA联合免疫疗法在晚期黑色素瘤和头颈癌中的1b期研究，为推进2期开发计划提供了依据 [7] 疾病情况 - 代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）在美国估计影响多达2800万人，患者随时间推移可能发展为肝纤维化、肝硬化和门静脉高压，美国估计有100 - 200万人因MASH发展为肝硬化，目前唯一的治愈方法是肝移植，每年约进行9000例肝移植手术，且尚无获批的药物疗法 [8][9] 公司情况 - 公司致力于开发改善慢性肝病和癌症患者生活的新型疗法，领先药物belapectin是一种基于碳水化合物的药物，可抑制半乳糖凝集素 - 3蛋白，获美国食品药品监督管理局快速通道指定，主要开发项目针对MASH肝硬化，其他开发项目包括晚期头颈癌和其他恶性肿瘤的联合免疫疗法 [10] - 其他临床项目的推进很大程度上取决于找到合适的合作伙伴，公司寻求利用专业知识和外部关系实现经济高效的开发 [11]

Galectin Therapeutics业绩报告 - Galectin Therapeutics (NASDAQ:GALT) 刚刚公布了2023年第四季度的业绩[1] - Galectin Therapeutics 报告的每股收益为-16美分，符合分析师对每股收益为-16美分的预期[1] - 该公司本季度没有报告任何营收[1] InvestorPlace Earnings项目 - InvestorPlace Earnings 是一个利用来自 TradeSmith 的数据自动化覆盖季度财报的项目[2]

研发支出 - 2023年研发支出为3210万美元，较2022年的3170万美元有所增加[10] 总体和行政支出 - 2023年总体和行政支出为590万美元，较2022年的660万美元有所减少[11] 净亏损 - 2023年适用于普通股股东的净亏损为4480万美元，每股亏损0.74美元，较2022年的3890万美元有所增加[12] 公司资产 - 截至2023年12月31日，公司的总资产为28200千美元，较2022年的21285千美元有所增加[21] 公司药物 - 公司主导药物belapectin是一种基于碳水化合物的药物，抑制了直接参与多种炎症、纤维化和恶性疾病的galectin-3蛋白质[15] 公司发展项目 - 公司的主要发展项目是代谢功能相关的脂肪肝炎（MASH，以前称为非酒精性脂肪肝炎或NASH）伴有肝硬化，这是与MASH相关的纤维化的最先进形式[16] belapectin开发计划 - 公司希望通过belapectin的开发计划，首次为患有MASH伴有肝硬化的患者提供治疗[18] 研发计划 - 公司的研发计划包括治疗晚期头颈癌和其他恶性肿瘤的联合免疫疗法，这些额外的临床项目的推进在很大程度上取决于寻找合适的合作伙伴[16] 公司股东权益 - 公司的财务状况显示，截至2023年12月31日，公司的总股东权益（赤字）为6196.4千美元[21]

公司概况 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司，致力于研发针对纤维化疾病、癌症和其他疾病的新疗法[160] 研发支出 - 研发支出在2023年增加了393,000美元，达到32,130,000美元，增长了1%[162] 现金流 - 2023年运营活动的净现金流出增加了1,909,000美元，达到32,965,000美元，主要是由于与NAVIGATE临床试验和相关活动有关的研发活动增加[169] 融资活动 - 2022年融资活动净现金为1000万美元，较2021年的3681.4万美元下降[172] - 2022年通过ATM发行普通股获得净收益386.4万美元[173] 租赁协议 - 2022年2月28日，公司与Norcross, GA的办公室空间的经营租赁进行了修订，租期为38个月，平均每月约4250美元[174] 资本筹集 - 公司没有为筹集资本、承担债务或经营业务的特殊目的或资产负债表之外的安排[176] 会计政策和估计 - 公司的重要会计政策和估计包括应计费用、研发费用和股权报酬等[177] 市场风险 - 截至2023年和2022年12月31日，由于公司的运营性质、资产和债务，公司没有暴露于任何重大市场风险[179]

Galectin Therapeutics - Galectin Therapeutics (NASDAQ:GALT)即将在2024年底发布来自2b期NAVIGATE研究的数据[1] - Belapectin正在研究用于预防NASH肝硬化患者食管静脉曲张[1] - Galectin Therapeutics专注于治疗NASH肝硬化患者，目标是在患者尚未发展食管静脉曲张之前进行干预[3] - Galectin Therapeutics的财务状况不容乐观，可能需要在2024年底之前筹集资金[9] - 存在着几个投资风险，包括NAVIGATE研究的进展、Belapectin与Keytruda联合治疗HNSCC的IND清关以及公司的财务状况[10]

Galectin Therapeutics任命新副总裁 - Khurram Jamil博士被任命为Galectin Therapeutics的副总裁，拥有丰富的临床开发经验[1] - Jamil博士在肝病学和肝硬化领域具有广泛专业知识，对belapectin的临床试验结果表示乐观[2] Galectin Therapeutics的研究方向和药物情况 - Galectin Therapeutics专注于开发治疗慢性肝病和癌症的新疗法，其主要药物belapectin已获得FDA的快速通道指定[3]

临床试验进展 - 2023年2月公司完成一项大型全球2b/3期临床试验，共随机分配357名患者[74] - 2022年2月一项关于正常肝功能和不同程度肝功能损害受试者的研究完成入组，结果将在即将召开的科学会议上公布[75] - 2022年公司就使用belapectin联合检查点（PD - 1）抑制剂治疗晚期或转移性头颈癌向FDA提交新的研究性新药申请（IND）并收到可进行研究的信函，2期试验启动取决于融资时间[77] - 2013年1月公司向FDA提交belapectin的研究性新药申请（IND），目标是在NASH和晚期肝纤维化患者中启动1期研究[83] - 2013年3月1日FDA表示公司可进行belapectin的美国1期临床试验，目标是为belapectin治疗晚期纤维化NASH的适应症提供支持，该1期试验完成，证明belapectin静脉注射剂量高达8mg/kg瘦体重（LBM）是安全且耐受性良好的[83] - 2014年报告belapectin 1期相互作用试验结果，2015年1月报告最终结果[83] - 2015年第二季度在健康志愿者中完成belapectin的开放标签1期药物 - 药物相互作用研究，显示8mg/kg LBM剂量的belapectin和2mg/kg LBM剂量的咪达唑仑之间无药物 - 药物相互作用，未观察到严重不良事件或药物相关不良事件[84] - 2015年6月NASH - CX 2b期研究开始招募患者，这是一项为期一年、针对NASH合并代偿性肝硬化和门静脉高压患者的随机、安慰剂对照、双盲、平行组2b期试验[85] - 2016年9月报告NASH - FX试验的主要数据并于同年发表，该试验是针对NASH和晚期纤维化患者的2a期试点试验，探索三种非侵入性成像技术的应用，在30名晚期纤维化（F3）的NASH患者中进行，患者按1:1随机分配接受9次每两周一次的8mg/kg LBM的belapectin或安慰剂治疗[83][86] - 2017年12月报告NASH - CX试验的主要数据并于2020年发表[83] - NASH - CX试验于2016年9月完成162名患者入组，约50%患者基线时有食管静脉曲张[87] - NAVIGATE试验在18个月内将2 mg/kg LBM和4 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀与安慰剂对比，中期分析后选最佳剂量继续评估[95] - NAVIGATE试验中期分析将在所有2b期受试者完成至少78周治疗和第二次内镜评估后进行[96] - NAVIGATE试验在2b期患者完成50%的18个月治疗时进行样本量重新估计[97] - NAVIGATE试验最终患者于2023年2月随机分组，预计2024年秋季公布中期分析顶线结果[101] - 公司选定复发性或转移性头颈癌治疗作为belapectin与免疫检查点抑制剂联合治疗的主要适应症，并已向FDA提交IND申请，计划开展2期试验[107] 试验数据结果 - 安慰剂组HVPG从基线到第54周平均变化为0.3 mmHg，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀组分别为 - 0.37和 - 0.42[88] - 基线无食管静脉曲张的患者中，2 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀使HVPG绝对变化为 - 1.08 mmHg（p<0.01）[89] - 基线无食管静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀组新静脉曲张发生率为0%，8 mg/kg LBM组为4%，安慰剂组为18%[91] - 肝脏损害研究涉及38名受试者，4 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀安全且耐受性良好[103] - 贝拉佩汀与派姆单抗联用，晚期黑色素瘤客观缓解率为50%，头颈癌缓解率为33%[106] 研发费用变化 - 研发费用方面，2023年第三季度为773.2万美元，2022年同期为659.8万美元，增长17%；2023年前九个月为2390.2万美元，2022年同期为2273万美元，增长5%[109] - 研发费用细分中，临床项目2023年前九个月为1766.7万美元，2022年同期为1905.7万美元；非临床活动2023年前九个月为244.9万美元，2022年同期为94.2万美元；其他研发费用2023年前九个月为378.6万美元，2022年同期为273.1万美元[110] - 临床项目费用减少主要因NAVIGATE临床试验活动时间安排和药品制造成本降低；非临床活动增加主要因NASH肝硬化项目相关活动；其他研发费用增加主要因2022年下半年招聘了更多员工[110] 一般及行政费用变化 - 一般及行政费用方面，2023年第三季度为143.3万美元，2022年同期为152.4万美元，下降6%；2023年前九个月为460.9万美元，2022年同期为498.9万美元，下降8%[113] - 一般及行政费用减少主要因非现金股票薪酬费用减少约45.3万美元[113] 融资与资金状况 - 自成立至2023年9月30日，公司通过公开发行和私募债务及股权融资，净筹集资金2.745亿美元[115] - 截至2023年9月30日，公司拥有2040万美元的无限制现金及现金等价物，还有董事长提供的3000万美元信贷额度可用[115] 经营活动现金使用情况 - 2023年前九个月经营活动使用的净现金增加444.6万美元，达到2826.3万美元，2022年同期为2381.7万美元[116] 财务报告内部控制情况 - 截至2023年9月30日，公司披露控制和程序有效，且该季度财务报告内部控制无重大变化[121][123]

公司概况与风险 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注纤维化疾病、癌症等药物研发，面临研发阶段早、运营亏损等风险[70] 主要产品候选药物belapectin临床试验进展 - 2013年1月公司向FDA提交belapectin的研究性新药申请，目标是在NASH和晚期肝纤维化患者中开展1期研究[80] - 2013年3月1日，FDA批准belapectin在美国开展1期临床试验，目标是为其治疗NASH伴晚期纤维化的适应症提供支持[80] - 2015年第二季度，公司在健康志愿者中完成belapectin的开放标签1期药物相互作用研究，显示8mg/kg LBM的belapectin和2mg/kg LBM的咪达唑仑无药物相互作用[81] - 2015年6月，公司开始招募NASH伴代偿性肝硬化和门静脉高压患者参加为期一年的2b期NASH - CX研究[82] - 2022年2月，一项关于belapectin在正常肝功能和不同程度肝功能损害受试者中的单剂量、开放标签、药代动力学研究完成患者招募[73] - 2022年公司向FDA提交belapectin联合检查点抑制剂治疗晚期或转移性头颈癌的新药研究申请，并收到可进行研究的信函，2期试验启动取决于融资时间[75] - 2023年2月，公司完成一项大型全球2b/3期临床试验，共随机分配357名患者[72] - NASH - FX试验是针对NASH和晚期纤维化患者的2a期试点试验，30名患者随机分组，试验未达到主要和次要终点，但belapectin安全且耐受性良好[84] - NASH - CX试验于2016年9月完成162名患者入组，约50%患者基线时有食管静脉曲张[85] - NAVIGATE试验在14个国家激活超150个临床试验点，最终患者于2023年2月随机分组，预计2024年秋季公布IA顶线结果[99][100] - NAVIGATE试验前18个月将2 mg/kg LBM和4 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀与安慰剂对比，IA后选最佳剂量继续评估[93] - 肝脏损害研究涉及38名受试者，4 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀安全且耐受性良好[101] - 贝拉佩汀与派姆单抗联用的1b期试验中，晚期黑色素瘤客观缓解率为50%，头颈癌缓解率为33%[104] - 公司选定复发性或转移性头颈癌治疗作为belapectin与免疫检查点抑制剂联合治疗的主要适应症，并已向FDA提交IND，计划开展2期试验[105] 主要产品候选药物belapectin临床试验数据 - 安慰剂组从基线到第54周HVPG平均变化为0.3 mmHg，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀组分别为 - 0.37和 - 0.42[86] - 基线无食管静脉曲张的患者中，2 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀使HVPG绝对变化为 - 1.08 mmHg（p<0.01）[87] - 基线无食管静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM组HVPG降低≥2 mmHg或降低≥2 mmHg且≥20%的变化有统计学意义（p<0.01）[88] - 基线无静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM组新静脉曲张发生率分别为0%和4%，安慰剂组为18%[89] 主要产品候选药物belapectin联用效果 - 贝拉佩汀与派姆单抗联用可能降低派姆单抗的自身免疫副作用[104] 研发费用变化 - 2023年Q2研发费用为737.1万美元，较2022年同期的807.4万美元减少70.3万美元，降幅9%；2023年上半年研发费用为1617万美元，较2022年同期的1613.2万美元增加3.8万美元，增幅0.2%[107] 临床项目与临床前活动及其他研发费用变化 - 2023年Q2临床项目费用为549.4万美元，较2022年同期的679.1万美元减少；临床前活动费用为77.6万美元，较2022年同期的36.8万美元增加；其他研发费用为110.1万美元，较2022年同期的91.5万美元增加[108] 一般及行政费用变化 - 2023年Q2一般及行政费用为163.2万美元，较2022年同期的158.8万美元增加4.4万美元，增幅3%；2023年上半年一般及行政费用为317.5万美元，较2022年同期的346.5万美元减少29万美元，降幅8%[111] 融资与资金状况 - 截至2023年6月30日，公司通过公开发行和私募债务及股权融资净筹集2.645亿美元，拥有1800万美元无限制现金及现金等价物，还有董事长提供的3000万美元信贷额度可用[113] 经营活动净现金使用量变化 - 2023年上半年经营活动净现金使用量增至2062.6万美元，较2022年同期的1547万美元增加515.6万美元[114] 融资与实体安排情况 - 公司未创建或参与任何特殊目的或表外实体进行融资、举债或经营业务，也无可能对流动性或资本资源产生重大影响的未合并实体安排[115] 关键会计政策 - 公司认为其关键会计政策包括股票薪酬、应计费用和所得税政策[117] 投资活动情况 - 公司认为其投资活动主要是为保存现金，因投资期限短，不受重大市场风险影响[118] 财务报告内部控制情况 - 截至2023年6月30日，公司披露控制和程序有效，本季度财务报告内部控制无重大变化[119][121]

临床试验进展 - 2023年2月公司完成一项大型全球2b/3期临床试验，共随机分配357名患者[69] - 2020年4月30日公司向FDA提交无缝自适应设计的2b/3期临床研究（NAVIGATE试验）的研究方案[69] - 2022年2月一项关于正常肝功能和不同程度肝功能损害受试者的单剂量、开放标签、药代动力学研究完成全部入组[70] - 2013年1月公司提交belapectin的1期相互作用试验的IND申请，2014年报告结果，2015年1月报告最终结果[77] - 2016年9月NASH - FX试验的顶线数据被报告，并于同年发表在《Alimentary Pharmacology and Therapeutics》上[77] - 2017年12月NASH CX试验的顶线数据被报告，并于2020年发表在《Gastroenterology》上[77] - 2013年1月公司向FDA提交研究新药申请，目标是在NASH和晚期肝纤维化患者中启动1期研究，3月1日FDA表示公司可进行belapectin的美国1期临床试验[77] - 2015年第二季度在健康志愿者中完成belapectin的开放标签1期药物相互作用研究，结果显示8mg/kg LBM剂量的belapectin和2mg/kg LBM剂量的咪达唑仑无药物相互作用[78] - NASH - FX试验是一项针对NASH和晚期纤维化患者的2a期试点试验，30名晚期纤维化（F3）的NASH患者按1:1随机分配接受9次每两周一次剂量为8mg/kg LBM的belapectin或安慰剂治疗[80] - NASH - CX试验于2016年9月完成162名患者入组，约50%患者基线时有食管静脉曲张[81] - NAVIGATE试验在14个国家激活超150个临床试验点，最终患者于2023年2月随机分组，预计2024年秋季公布IA顶线结果[96][97] - NAVIGATE试验在2b期50%患者完成18个月治疗时进行SSR，IA在所有2b期受试者完成至少78周治疗和第二次内镜评估后进行[90][91] - 肝脏损害研究涉及约40名患者，于2022年2月完成入组，结果待公布[98] - 贝拉佩汀与派姆单抗联用的1b期试验中，晚期黑色素瘤客观缓解率为50%，头颈癌缓解率为33%[101] 临床试验结果数据 - 安慰剂组从基线到第54周HVPG平均变化为0.3 mmHg，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀组分别为 - 0.37和 - 0.42[82] - 基线无食管静脉曲张的患者中，2 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀使HVPG绝对变化为 - 1.08 mmHg（p<0.01）[83] - 基线无食管静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM组HVPG降低≥2 mmHg或降低≥2 mmHg且≥20%的变化有统计学意义（p<0.01）[84] - 基线无静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM组新静脉曲张发生率分别为0%和4%，安慰剂组为18%[85] 临床试验相关决策 - 公司认为贝拉佩汀与派姆单抗联用可降低派姆单抗的自身免疫副作用[101] - 公司选定复发性或转移性头颈癌治疗作为贝拉培汀与免疫检查点抑制剂联合用药的主要适应症，并已向FDA提交IND，计划开展2期试验[102] 财务数据关键指标变化 - 2023年第一季度研发费用为805.8万美元，较2022年的879.9万美元减少74.1万美元，降幅9%[105] - 2023年第一季度临床活动直接外部费用为682万美元，2022年为686.9万美元；临床前活动费用为77.2万美元，2022年为35.9万美元；其他研发费用为120.7万美元，2022年为83万美元[106] - 2023年第一季度一般及行政费用为187.7万美元，较2022年的154.3万美元减少33.4万美元，降幅18%，主要因保险费用减少6.7万美元和非现金股票薪酬费用减少约24.1万美元[109] - 截至2022年12月31日，公司通过公开发行和私募债务及股权融资净筹集2.545亿美元；截至2023年3月31日，公司有1780万美元无限制现金及现金等价物，还有董事长提供的4000万美元信贷额度可用[110] - 公司认为现有现金至少可支持到2024年12月31日的当前计划运营，之后需要更多现金并相信能获得额外融资，但无法保证成功或条件有利[110] - 2023年第一季度运营净现金使用量增至1079.3万美元，较2022年的804.2万美元增加275.1万美元，主要因贝拉培汀NAVIGATE临床试验的准备和费用增加[111] 财务内部控制情况 - 公司未创建或参与任何特殊目的或表外实体用于融资、举债或经营业务，也无可能重大影响流动性或资本资源的未合并实体安排[112] - 截至2023年3月31日，公司披露控制和程序有效，但不能防止所有错误和欺诈，控制系统有固有局限性[116][117] - 2023年第一季度，公司财务报告内部控制无重大变化[118]