文章核心观点 公司公布NAVIGATE试验额外结果，显示贝拉佩汀可显著降低美国入组按方案完成患者新静脉曲张发生率，凸显其治疗MASH肝硬化和门静脉高压的潜力，公司将继续分析数据并与潜在合作伙伴确定下一步开发计划 [1][4] 试验结果 - NAVIGATE试验顶线结果显示，意向治疗人群中2mg贝拉佩汀治疗患者18个月时静脉曲张发生率较安慰剂组低43.2%，但复合终点未达统计学显著性；修订后287例完成者人群中，2mg贝拉佩汀治疗患者静脉曲张发生率较安慰剂组降低49.3%（名义p值=0.04） [2] - 对美国入组的三分之二完成者患者进一步分析显示，2mg贝拉佩汀治疗患者（60例中有4例）静脉曲张发生率较安慰剂组（62例中有13例）显著降低68.1%（p=0.02） [3] 行业需求 - 美国约300万成年人患有MASH肝硬化和临床显著门静脉高压，急需能阻止疾病进展的新疗法 [4] 公司计划 - 公司将继续分析试验数据，包括约50例完成36个月治疗患者的数据，预计2025年第一季度末公布更多临床更新 [4] - 公司将结合正在进行的分析结果，与潜在合作伙伴确定贝拉佩汀的下一步开发计划 [4] 公司介绍 - 公司致力于开发改善慢性肝病和癌症患者生活的新疗法，领先药物贝拉佩汀是一种基于碳水化合物的药物，可抑制半乳糖凝集素 - 3蛋白，获美国食品药品监督管理局快速通道指定，主要开发项目针对伴有肝硬化的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH），其他开发项目包括晚期头颈癌和其他恶性肿瘤的联合免疫治疗 [6]

文章核心观点 - 公司宣布NAVIGATE试验顶线结果将在会议上展示，高管将在摩根大通医疗会议期间与外部利益相关者交流结果并讨论项目下一步计划 [1] 公司动态 - 公司将在2025年1月9 - 11日于犹他州帕克城举行的MASH - TAG会议上展示NAVIGATE试验顶线结果 [1] - 公司高管将于2025年1月13 - 16日在旧金山摩根大通医疗会议期间进行一对一会议，与外部利益相关者交流结果并讨论belapectin项目下一步计划 [1] 会议展示详情 - 展示标题为“Belapectin administered at 2mg/kg/LBW for 18 months reduced the incidence of varices development in patients with MASH cirrhosis and portal hypertension: Top line results from the NAVIGATE trial” [2] - 展示者为亚利桑那肝脏健康首席医疗官Naim Alkhouri医学博士 [2] - 展示形式为口头报告，属于“深入研究基于肠促胰岛素和内分泌的疗法”环节 [2] - 展示时间为2025年1月10日上午11:25 MST [2] 公司业务 - 公司致力于开发改善慢性肝病和癌症患者生活的新疗法 [2] - 公司领先药物belapectin是一种基于碳水化合物的药物，可抑制galectin - 3蛋白，获美国食品药品监督管理局快速通道认定 [2] - 主要开发项目针对伴有肝硬化的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH），肝硬化是紧迫医疗需求和重要药物开发机会 [2] - 其他开发项目包括晚期头颈癌和其他恶性肿瘤的联合免疫治疗，推进这些临床项目很大程度取决于找到合适合作伙伴 [2] 公司联系方式 - 公司首席财务官Jack Callicutt联系电话(678) 620 - 3186，邮箱ir@galectintherapeutics.com [3] - 投资者关系联系人Kevin Gardner邮箱kgardner@lifesciadvisors.com，Chris Calabrese邮箱ccalabrese@lifesciadvisors.com [3]

文章核心观点 Galectin Therapeutics公布NAVIGATE临床试验结果，belapectin在治疗MASH肝硬化和门静脉高压症患者方面显示出一定疗效，虽未达主要复合终点，但在特定人群中有显著效果，公司对其开发前景乐观并将在2025年初公布更多数据 [8][4][9] 试验基本信息 - NAVIGATE试验是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，在5大洲15个国家超130个地点开展 [15] - 355名患者按1:1:1随机分组，分别每两周静脉注射2mg/kg、4mg/kg belapectin或安慰剂，持续18个月 [15] - 主要终点为预防静脉曲张，评估为复合临床结果，包括有任何静脉曲张、发生并发事件等情况 [15] 试验结果 疗效结果 - 意向治疗（ITT）人群（N = 355）中，belapectin 2mg/kg剂量组静脉曲张发生率较安慰剂组降低43.2%，但复合终点未达统计学显著性 [1] - 符合方案人群（PPP，n = 290）中，belapectin 2mg/kg剂量组静脉曲张发生率降低48.9%（目标降低52.5%），p值 < 0.05 [1] - 非侵入性测量支持临床结果，Fibroscan®评估的肝脏硬度显示，硬度恶化（定义为增加≥5 kPa或≥25%）的受试者数量减少50% [1] 安全性结果 - belapectin总体耐受性良好，无安全信号，三个队列不良事件和严重不良事件发生率相当 [11] - 停药率、不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs）与安慰剂相当，试验中未报告与药物相关的SAEs [11] 药物分析 - 基于此前临床和初步非临床研究及NAVIGATE试验初步数据，belapectin 4mg剂量疗效未增加可能是由于与Galectin - 3蛋白的可饱和结合动力学和相互作用 [5] - 2mg剂量可能提供最佳治疗效果，4mg及更高剂量虽有更多循环belapectin，但不会增加结合和药效学作用，导致药物处置饱和和疗效降低 [5] 后续计划 - 所有入组受试者进入36个月治疗期，约50名受试者已完成全程治疗，公司仍在分析试验数据，预计2025年第一季度提供多份临床更新及额外生物标志物数据 [4] - 公司将进行NAVIGATE试验数据的全面分析，获得额外数据后提供临床更新并确定belapectin开发的下一步计划 [10] 公司及药物介绍 - Galectin Therapeutics致力于开发改善慢性肝病和癌症患者生活的新疗法 [2] - 公司领先药物belapectin是一种基于碳水化合物的药物，可抑制galectin - 3蛋白，获美国FDA快速通道指定 [2] - 主要开发项目针对伴有肝硬化的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH），其他开发项目包括晚期头颈癌和其他恶性肿瘤的联合免疫治疗 [2] 各方观点 - 公司首席执行官Joel Lewis对belapectin作为治疗MASH肝硬化和门静脉高压症的重要疗法潜力持乐观态度，感谢参与试验人员，期待2025年第一季度分享更多结果并与潜在合作伙伴和专家确定下一步开发计划 [9] - 公司首席医学官Dr. Khurram Jamil对ITT人群18个月治疗趋势和PPP人群中belapectin 2mg剂量使新静脉曲张显著减少感到鼓舞 [4] - 印第安纳大学医学院Dr. Naga Chalasani认为belapectin在预防MASH肝硬化患者食管静脉曲张方面有可重复益处，应继续临床开发 [12] - 亚利桑那肝脏健康中心Dr. Naim Alkhouri对belapectin使静脉曲张发展减少约49%的结果感到鼓舞 [16]

文章核心观点 Galectin Therapeutics宣布在2024年美国肝病研究协会年会上展示三项关于NAVIGATE试验的海报，呈现了试验临床数据，强调建立评估系统及筛查的重要性，试验结果预计2024年12月公布 [1][2] NAVIGATE试验情况 - 患者群体基于非侵入性测试和临床标准，采用最新的MASH肝硬化门静脉高压治疗指南 [1] - 可建立盲法中央审查系统，用于评估MASH肝硬化和门静脉高压患者的上消化道内镜检查，便于将其作为门静脉高压试验的关键终点 [1] - 约三分之一接受NAVIGATE试验筛查的MASH肝硬化和门静脉高压患者在内镜检查中偶然发现静脉曲张，凸显对这些患者进行内镜筛查的必要性 [1] - 试验结果预计2024年12月公布 [1] 海报相关信息 - 海报4118将介绍门静脉高压肝硬化患者食管和胃静脉曲张的评估及临床研究的中央评估系统，演讲者为Naim Alkhouri医生 [2] - 海报4063将介绍Belapectin治疗MASH肝硬化和门静脉高压的无缝自适应2b/3期试验NAVIGATE的患者基线特征，演讲者为公司首席医疗官Khurram Jamil医生 [3] - 海报4125将指出血小板计数低于150,000/µL且有门静脉高压影像学表现的代偿性MASH肝硬化患者中，三分之一在筛查内镜检查中发现食管静脉曲张，演讲者为Laura Ladron deGuevar医生 [4] - 三个摘要可在AASLD网站查看，并将刊登在《肝病学》10月增刊上 [4] 公司情况 - Galectin Therapeutics致力于开发改善慢性肝病和癌症患者生活的新疗法 [5] - 公司领先药物belapectin是一种基于碳水化合物的药物，可抑制半乳糖凝集素 - 3蛋白，获美国食品药品监督管理局快速通道指定 [5] - 主要开发项目针对伴有肝硬化的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎，此外还有针对晚期头颈癌和其他恶性肿瘤的联合免疫治疗开发项目，这些项目推进很大程度依赖找到合适合作伙伴 [5]

文章核心观点 Galectin Therapeutics公布2024年第三季度财务结果和业务进展，NAVIGATE试验有望在12月公布顶线结果，公司对belapectin治疗潜力持乐观态度，同时介绍了财务状况和业务发展方向 [1][2][3] Belapectin项目进展 - NAVIGATE试验评估belapectin预防MASH患者食管静脉曲张的疗效和安全性，在五大洲14个国家的357名患者中按计划进行，公司决定将第一阶段结果作为独立试验分析，预计12月公布顶线结果 [3] - 三项关于NAVIGATE试验临床数据的摘要被接受在2024年美国肝病研究协会年会上以海报形式展示，涵盖试验主要终点评估和患者群体 [3] 2024年度股东大会 因NAVIGATE试验预计12月出顶线结果，董事会确定2025年1月23日为2024年度股东大会日期 [4] 2024年第三季度财务亮点 - 截至2024年9月30日，公司有2710万美元现金及现金等价物，董事会主席提供的新信贷额度下有600万美元可用，公司认为资金足够支持到2025年5月的运营和研发活动 [5] - 2024年第二季度研发费用为760万美元，2023年同期为770万美元，NAVIGATE临床试验支出适度增加被临床前和非临床成本降低抵消 [6] - 2024年第三季度一般及行政费用为150万美元，2023年同期为140万美元 [6] - 2024年第三季度归属于普通股股东的净亏损为1120万美元，即每股亏损0.18美元，2023年同期净亏损为1400万美元，即每股亏损0.24美元 [7] 公司概况 - Galectin Therapeutics致力于开发治疗慢性肝病和癌症的新疗法，领先药物belapectin是一种基于碳水化合物的药物，可抑制galectin - 3蛋白，获美国FDA快速通道指定 [9] - 主要开发项目针对伴有肝硬化的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎，其他开发项目包括晚期头颈癌和其他恶性肿瘤的联合免疫治疗，这些项目进展很大程度取决于找到合适合作伙伴 [9]

资金状况 - 截至2024年9月30日公司拥有2710万美元现金及现金等价物并有600万美元信贷额度可用于运营且认为资金可支撑运营和研发至2025年5月[7] 费用情况 - 2024年第三季度研发费用为760万美元2023年同期为770万美元[8] - 2024年第三季度一般及行政费用为150万美元2023年同期为140万美元[8] 股东净亏损情况 - 2024年第三季度普通股股东净亏损为1120万美元即每股0.18美元2023年同期净亏损为1400万美元即每股0.24美元[9] 临床试验进展 - NAVIGATE试验按计划进行预计2024年12月得出初步结果[1][5] - 公司已决定将NAVIGATE临床试验第一阶段结果作为独立试验进行分析[5] - 公司在等待数据安全监测委员会会议（预计2024年12月）之后才会知晓数据[5] 会议相关 - 公司将在2024年美国肝病研究协会（AASLD）会议上展示三项关于belapectin项目的海报[3] - 公司2024年股东年会日期定为2025年1月23日[6] 公司药物情况 - 公司主要药物belapectin是一种基于碳水化合物的药物可抑制galectin - 3蛋白[11]

临床试验相关 - 2023年2月完成357名患者的随机分组[88] - 基于FDA反馈分析NAVIGATE研究的第1阶段为独立临床试验不进行原计划第2阶段[97] - 肝损伤研究2022年2月完成招募2023年呈现良好结果[98] - 公司正在审查头颈癌试验的融资方案以确定试验开始时间[98] - 2015年第二季度完成belapectin与咪达唑仑的开放标签药物相互作用研究[100] - NASH - CX研究为针对代偿性肝硬化和门静脉高压症患者的2b期研究[101] - NASH - FX试验未达到主要终点但belapectin安全且耐受性良好[103] - NASH - CX试验中安慰剂组从基线到第54周HVPG平均变化为0.3 mmHg 2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量的belapectin组HVPG从基线的平均变化分别为 - 0.37和 - 0.42[105] - 在基线时无食管静脉曲张的MASH肝硬化患者中2 mg/kg LBM剂量的belapectin对HVPG绝对变化有统计学显著影响为 - 1.08 mmHg[106] - 基线无静脉曲张患者中belapectin 2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM组新静脉曲张发生率分别为0%和4%安慰剂组为18%[107] - NASH - CX试验结果表明belapectin在改善HVPG方面有统计学显著和临床意义的影响等六点结论[108] - NAVIGATE试验是评估belapectin安全性和有效性的2b/3期临床研究预计2024年12月下旬得出初步结果[111][113] - NAVIGATE试验中公司激活14个国家的150多个临床试验点[119] - COVID - 19大流行影响NAVIGATE试验的监管审批、招募等最后一名2b期患者于2023年2月随机分组[120] - 公司完成肝损伤研究结果表明belapectin暴露不随肝功能不全程度增加而增加[122] - 癌症免疫疗法中belapectin与KEYTRUDA联合在晚期黑色素瘤中有50%客观缓解率在头颈癌中有33%缓解率[125] 药物相关 - 公司有一个在研的新专利化学实体belapectin[93] - 公司的belapectin在多项临床前研究中显示对肝纤维化有显著治疗效果[99] 研发与行政费用相关 - 2024年9月30日结束的三季度研发费用为759.5万美元，相比2023年同期的773.2万美元减少23.7万美元降幅2%；2024年前三季度研发费用为2546.2万美元，相比2023年同期的2390.2万美元增加156万美元增幅7%[128] - 2024年9月30日结束的三季度行政费用相比2023年同期增加主要由于投资者关系/业务发展减少；2024年前三季度行政费用相比2023年同期减少主要由于法律费用和投资者关系/业务发展费用减少[133] 公司资金相关 - 自2000年7月10日成立以来，公司通过公开发行和私募发行债务和股权筹集运营资金，截至2024年9月30日共筹集3.145亿美元，当日公司拥有2710万美元无限制现金及现金等价物[134] - 2024年11月14日公司与董事长达成600万美元无担保信贷融资[134] - 公司认为现有现金可支撑运营至2025年5月左右，之后需要更多现金且相信能获得额外融资，但无法保证[134] - 2024年9月30日结束的前九个月运营使用的净现金相比2023年同期增加71.3万美元至2897.6万美元，主要由于与belapectin的NAVIGATE临床试验相关的费用支付时间[135] - 公司未创建特殊目的或表外实体用于筹集资金、举债或运营未合并到财务报表的业务部分[136] 公司管控与金融操作相关 - 截至2024年9月30日公司管理层评估披露控制和程序有效[142] - 2024年9月30日公司执行1000万美元本票，利率6.13%，有效利率约6.4%，本金和应计利息可由出借人选择以每股3美元转换为股票，同时公司向出借人发行20万股普通股的认股权证[146] - 2024年9月30日发行的20万份认股权证在发行日的公允价值为307780美元[147] - Jack Callicutt于2024年7月18日采用10b5 - 1交易计划可出售公司至多627456股普通股至2025年12月31日[155] - Khurram Jamil于2024年8月20日采用10b5 - 1交易计划涉及30000股RSU授予相关的缴税股份出售及其他股份出售至2025年12月31日[156]

文章核心观点 Galectin Therapeutics宣布其正在进行的针对MASH肝硬化和门静脉高压症患者的2b/3期适应性NAVIGATE试验的三篇摘要，已被美国肝病研究协会（AASLD）2024年年会上接受以海报形式展示 [1] 会议信息 - 会议名称为2024 Liver Meeting，于11月15 - 19日在加利福尼亚州圣地亚哥举行 [1] - 三篇海报将在11月18日上午8点至下午5点的“门静脉高压症和肝硬化的其他并发症”会议上展示 [2] 海报信息 - 《Evaluation of esophageal and gastric varices in cirrhotic patients with portal hypertension: a central evaluation system for clinical research》，摘要编号4118，演讲者为Naim Alkhouri医学博士 [2] - 《Baseline patients' characteristics from NAVIGATE, a seamless adaptive Phase 2b/3 trial of Belapectin in MASH cirrhosis and portal hypertension》，摘要编号4063，演讲者为Galectin Therapeutics首席医疗官Khurram Jamil医学博士 [2] - 《In patients with compensated MASH cirrhosis with platelet count < 150,000/µL and radiologic findings of portal hypertension, a third are identified with esophageal varices on screening EsophagoGastroduodenoscopy》，摘要编号4125，演讲者为Laura Ladron deGuevar医学博士 [2] 摘要获取途径 - 参会者可在AASLD网站上查看摘要，摘要还将刊登在AASLD期刊《Hepatology》10月增刊上 [3] 公司信息 - Galectin Therapeutics致力于开发改善慢性肝病和癌症患者生活的新疗法 [4] - 公司的领先药物belapectin是一种基于碳水化合物的药物，可抑制galectin - 3蛋白，该药物获美国食品药品监督管理局的快速通道指定 [4] - 主要开发项目针对伴有肝硬化的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH），肝硬化是最紧迫的医疗需求之一和重要的药物开发机会 [4] - 其他开发项目包括晚期头颈癌和其他恶性肿瘤的联合免疫治疗，这些项目的推进很大程度上取决于能否找到合适的合作伙伴 [4] - 公司寻求利用专业知识和外部关系实现经济高效的开发，更多信息可在www.galectintherapeutics.com查询 [4] 联系方式 - 公司首席财务官Jack Callicutt，联系电话(678) 620 - 3186，邮箱ir@galectintherapeutics.com [5] - 投资者关系联系人Kevin Gardner，邮箱kgardner@lifesciadvisors.com；Chris Calabrese，邮箱ccalabrese@lifesciadvisors.com [5]

文章核心观点 Galectin Therapeutics公布2024年第二季度财报及业务进展，NAVIGATE试验按计划推进，有望在2024年12月进行中期顶线分析，公司认为belapectin或为MASH相关肝硬化和门静脉高压患者提供新治疗选择 [1][2][3] 公司业务进展 - belapectin是靶向galectin - 3的复杂碳水化合物药物，用于MASH和纤维化治疗 [3] - NAVIGATE 2b/3期试验在五大洲14个国家的357名患者中评估belapectin预防MASH食管静脉曲张的疗效和安全性，预计2024年12月下旬公布2b期试验中期顶线数据 [3] - 在EASL 2024大会上展示海报，数据显示MASH肝硬化患者肝活检中胶原蛋白含量与门静脉压力无相关性，强调内镜检查对评估食管静脉曲张发展的重要性 [2][3] 公司财务情况 - 截至2024年6月30日，公司有2560万美元现金及现金等价物，董事会主席提供的信贷额度还有1000万美元可用，公司认为现有资金可支持运营和研发至2025年5月15日左右 [4] - 2024年第二季度研发费用980万美元，高于2023年同期的740万美元，主要因NAVIGATE临床试验支出时间安排 [4] - 2024年第二季度一般及行政费用150万美元，低于2023年同期的160万美元 [4] - 2024年第二季度归属于普通股股东的净亏损1240万美元，合每股亏损0.20美元，2023年同期净亏损920万美元，合每股亏损0.15美元 [4] 公司简介 - 致力于开发改善慢性肝病和癌症患者生活的新疗法，领先药物belapectin是基于碳水化合物的药物，可抑制galectin - 3蛋白，获美国FDA快速通道认定 [5] - 主要开发项目针对伴有肝硬化的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH），其他开发项目涉及晚期头颈癌和其他恶性肿瘤的联合免疫治疗，这些项目推进很大程度取决于找到合适合作伙伴 [5]

临床试验进展 - 公司正在推进NAVIGATE II期/III期临床试验,预计2024年12月底进行中期数据分析[6] - 公司在EASL 2024大会上展示了数据,显示NASH肝硬化患者肝脏胶原含量与门静脉压力无关,突出了内镜检查在评估食管静脉曲张发展方面的重要性[6] 财务状况 - 截至2024年6月30日,公司拥有2560万美元的现金及现金等价物,并有1000万美元的信用额度可用于支持运营[7] - 2024年第二季度研发费用为980.3万美元,较2023年同期增加32.9%,主要由于NAVIGATE临床试验相关支出的时间性影响[8] - 2024年第二季度净亏损为1237.1万美元,每股亏损0.20美元,较2023年同期的920.4万美元,每股亏损0.15美元有所增加[10]