临床试验进展 - 公司获得澳大利亚贝尔贝里人类研究伦理委员会和阿尔弗雷德医院伦理委员会批准 将其正在进行的GT-02287 1b期临床试验的给药期延长九个月 超出原方案允许的90天期限 [1] - 给药延长将提供给已完成90天治疗的患者 使其有机会接受总计12个月的GT-02287治疗 大多数已完成90天给药期的患者已确认有兴趣加入延长研究 [2] - 独立数据监测委员会在审查了1b期研究的中期安全性数据后 未发现安全问题 并建议在不改变研究设计的情况下继续进行研究 [3] 药物机制与潜力 - GT-02287是一种口服给药的脑渗透性小分子变构酶调节剂 可恢复溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶的功能 该酶功能会因GBA1基因突变或其他年龄相关应激因素而受损 [5] - 临床前数据显示 GT-02287在GBA1帕金森病和特发性帕金森病模型中均表现出疾病修饰作用 表明其可能具有减缓或阻止帕金森病进展的潜力 [6] - 在健康志愿者中进行的1期研究结果显示 GT-02287具有良好的安全性和耐受性 血浆和中枢神经系统暴露量在预期治疗范围内 且在临床相关剂量下葡萄糖脑苷脂酶活性增加超过50% [7] 公司战略与管线 - 公司是一家临床阶段生物技术公司 专注于发现和开发下一代变构疗法 其主要候选药物GT-02287目前正处于治疗帕金森病的1b期临床试验阶段 [10] - GT-02287在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病方面具有进一步潜力 公司还拥有多个未公开的临床前资产 靶向溶酶体贮积症、代谢疾病和实体瘤 [10] - 公司的Magellan™平台能够发现新型变构小分子调节剂 以恢复或破坏蛋白质功能 从而为神经退行性疾病、罕见遗传病和肿瘤学领域解锁新的疾病修饰疗法 [11]

现金及现金等价物变化 - 现金及现金等价物从2024年12月31日的10,385,863美元减少至2025年6月30日的6,694,136美元，下降35.5%[13] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为670万美元，不足以支持未来至少12个月的运营和资本支出，对其持续经营能力存在重大疑虑[49] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为669.41万美元，较2024年12月31日的1038.59万美元下降35.6%[104] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为670万美元[169] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为670万美元，较2023年底的1040万美元减少370万美元[195] 净亏损 - 2025年第二季度净亏损为5,809,087美元，较2024年同期的8,143,078美元收窄28.7%[16] - 2025年上半年净亏损为10,339,145美元，较2024年同期的12,157,272美元收窄15.0%[16] - 2024年第二季度净亏损814.3万美元，上半年净亏损1215.7万美元[28][31] - 2025年第二季度净亏损580万美元，上半年净亏损1030万美元[170] - 公司2025年上半年净亏损为1034万美元，较上年同期的1216万美元减少182万美元[187] 每股亏损 - 2025年第二季度每股基本及摊薄亏损为0.19美元，较2024年同期的0.42美元收窄54.8%[16] - 2025年第二季度，基本和稀释后每股净亏损相同，因潜在稀释证券产生反稀释效应而被排除[143][144] 研发费用 - 2025年上半年研发费用为5,015,983美元，较2024年同期的6,944,537美元减少27.8%[16] - 2025年第二季度研发费用因研发补助和税收抵免减少30万美元，2024年同期减少20万美元[100][101] - 2025年上半年研发费用因研发补助和税收抵免减少50万美元，2024年同期减少40万美元[100][101] - 研发费用在2025年第二季度降至280万美元，同比下降170万美元（-38%）[187][188] - 研发费用在2025年上半年降至500万美元，同比下降190万美元（-28%）[187][188] 一般及行政费用 - 2025年上半年一般及行政费用为4,442,919美元，较2024年同期的5,615,987美元减少20.9%[16] 总运营费用 - 总运营费用在2025年第二季度降至510万美元，同比下降310万美元（-38%）[187] 其他综合收益 - 2025年上半年其他综合收益为831,632美元，而2024年同期为其他综合亏损234,779美元[20] 股权融资活动 - 公司通过ATM发行增发2,512,062股普通股，获得净收益约4,910,240美元[24] - 2024年第二季度通过公开发行股票和认股权证募集资金984.9万美元[28] - 2024年上半年通过公开发行和ATM融资等筹资活动获得现金净额989.1万美元[31] - 2025年第二季度通过ATM发行计划以每股1.88美元均价出售1,417,361股普通股，筹集总收益267万美元[127] - 2025年上半年通过ATM发行计划以每股2.05美元均价累计出售2,512,062股普通股，筹集总收益516万美元[127] - 2024年公开发行筹集总收益1,150万美元，扣除承销佣金及其他费用120万美元[131] - 2025年7月，公司完成公开发行，筹集总收益700万美元，净收益为610万美元[150] - 公司于2025年7月完成公开发行，总收益为700万美元，净收益为610万美元[158] - 承销商行使超额配售权，带来额外净收益100万美元[158] - 2024年ATM计划下，截至2025年6月30日共出售4,109,190股普通股，平均售价2.02美元，总收益830万美元，净收益786万美元[162] - 2024年6月完成公开发行，总收益1100万美元，净收益约980万美元[163] - 自成立至2025年6月30日，公司通过股权融资累计筹集总收益9400万美元[167] 经营活动现金流 - 2024年上半年经营活动所用现金净额为934.3万美元[31] - 2025年上半年经营活动产生的现金流出为890万美元[170] - 公司2025年上半年经营活动所用现金为892万美元，较上年同期的934万美元有所减少[200][201] - 截至2025年6月30日的六个月，融资活动提供的现金为490万美元，主要来自2024年ATM计划的股票发行净收益[203] - 截至2024年6月30日的六个月，融资活动提供的现金为990万美元，其中1000万美元来自公开发行股票和认股权证的净收益，10万美元来自公开认股权证的行使，部分被20万美元的递延发行成本支付所抵消[204] 汇率影响 - 2024年上半年汇率变动对现金产生42.9万美元负面影响[31] - 截至2025年6月30日，累计外币折算调整金额为862,119美元，较2024年12月31日的41,247美元大幅增加[54][55] - 截至2025年6月30日的三个月，未实现汇兑损失为626,756美元，而2024年同期为130,289美元[55][56] - 截至2025年6月30日的六个月，未实现汇兑损失为693,654美元，而2024年同期为实现收益9,805美元[56] - 2025年第二季度外汇净损失为62万美元，较上年同期4.4万美元的损失大幅增加577万美元[187][192] 利息收入 - 2025年第二季度净利息收入为4.3万美元，较上年同期的8.5万美元下降4.2万美元（-50%）[187][191] 资产变化 - 公司总资产从2024年12月31日的12,123,884美元减少至2025年6月30日的9,833,980美元，下降18.9%[13] - 内部使用软件净值从2024年12月31日的134,268美元降至2025年6月30日的127,857美元[68] - 2025年6月30日研发补助应收款为109.64万美元，较2024年12月31日的49.47万美元增长121.6%[107] - 2025年6月30日递延补助收入为0，2024年12月31日为30万美元[100] - 2025年6月30日物业及设备净值为9.62万美元，较2024年12月31日的10.36万美元下降7.1%[110] - 2025年6月30日货币市场基金公允价值为3,246,726美元，较2024年12月31日的4,745,080美元下降31.6%[124] 负债变化 - 公司总负债从2024年12月31日的4,784,310美元增加至2025年6月30日的6,137,930美元，增长28.3%[13] - 2025年6月30日应付账款为270万美元，较2024年12月31日的90万美元增长200%[116] - 2025年6月30日经营租赁负债现值为229,171美元，未来最低租赁付款总额为231,844美元[115] 股权激励 - 2024年上半年股权激励费用为167.3万美元[31] - 截至2025年6月30日，公司股票期权相关的未确认薪酬成本为390万美元，预计在3.75年内确认[138] - 2025年六个月期间，公司基于股票的薪酬总支出为941,523美元[142] - 2025年六个月期间，公司授予了1,204,325份股票期权，加权平均授予日公允价值为1.63美元[138] - 截至2025年6月30日，公司流通在外限制性股票单位为28,833股，未确认费用为154,659美元[140] - 2022年股权激励计划预留发行股票上限为1,800,000股，每年1月1日基于已发行普通股数量自动增加6%[135] - 2021年诱导股权激励计划预留发行股票上限为1,000,000股[136] 累计赤字与股本 - 2024年6月30日累计赤字为7294.1万美元[28] - 2024年第二季度末流通普通股数量为2517.3万股[28] - 截至2025年6月30日，公司累计赤字为9150万美元，而2024年12月31日为8120万美元[169][170] - 2025年6月30日已发行普通股为30,771,321股，较2024年12月31日的27,132,588股增长13.4%[126] - 截至2025年6月30日，公司流通在外认股权证为4,903,778份，加权平均行权价为2.73美元[134] 研发补助与税收抵免 - 2023年5月子公司获得瑞士加速器计划补助金额由280万美元修订为约200万美元，修订原因为项目范围变更[99] - 2023年3月子公司获得联合补助总额130万美元，公司分配份额为45万美元，因财团解散于2025年6月终止，剩余未使用补助21万美元需偿还[98] - 2025年第二季度澳大利亚研发税收激励计划税收抵免减少研发费用20万美元，2024年同期为0[101] 租赁与养老金 - 2025年第二季度总经营租赁成本为46,362美元，较2024年同期的61,259美元下降24.3%[114] - 卢加诺办公室租赁协议修订导致使用权资产和租赁负债均增加7.9万美元[113] - 2025年第二季度养老金净定期成本为46,476美元，较2024年同期的36,711美元增长26.6%[119] 折旧与摊销 - 截至2025年6月30日的三个月，软件摊销费用为1.2万美元，截至2025年6月30日的六个月，软件摊销费用为2.4万美元[68] - 2025年第二季度折旧费用为1万美元，2024年同期为0.9万美元[111] 持续经营能力与资金需求 - 公司持续经营能力存在重大不确定性，需要大量额外资本[45][46][47] - 如果无法在2026年第一季度后获得额外资金，公司可能需暂停运营、修改业务计划或寻求破产保护，股东投资可能遭受重大损失[51][52] - 公司计划通过股权或可转换债务融资、优化成本结构（包括研发和行政管理费用）以及寻求战略合作来改善现金流状况[50] - 公司预计现有现金资源（包括2025年7月公开发行筹集的710万美元净收益）足以支撑运营至2026年第一季度[195] - 公司报告存在对其持续经营能力的重大疑虑[195] - 公司未来资金需求将取决于多个因素，包括临床前研究和临床试验的范围、时间、进展和结果，以及与第三方合作的程度[207][210] - 公司预计在产生可观产品收入前，将通过公开发行、私募、债务融资、ATM发行、政府或私人赠款、合作及许可安排等方式为运营提供资金[208] - 公司无法准确估计运营资本需求，也无法估计当前及预期临床试验带来的资本支出和运营费用增加额[207] - 全球宏观经济条件可能导致成本增加，包括高利率、供应链中断、汇率波动以及商品、能源和燃料价格上涨[210] 会计政策与披露 - 公司对市场性证券按公允价值计量，未实现损益计入其他综合收益，未反映在当期盈利中[60] - 截至2025年6月30日，公司有370万美元的研究承诺，相关活动将在一年内执行[148] - 公司作为新兴成长公司，依据《JOBS法案》豁免部分披露要求，包括仅需报告两年经审计财务报表及管理层讨论与分析[212] - 公司关键会计估计涉及应计费用、确定福利养老金负债、股权激励和研究补助确认，截至2025年6月30日的六个月内无重大变更[209][211] 业务进展 - 主要候选药物GT-02287在健康志愿者中显示出GCase活性平均增加53%[155]

根据您的要求，我将关键点按照单一主题进行了分组。主题主要围绕财务数据中的成本和费用、亏损情况、现金及资产债务、业务进展及管理层指引。 成本和费用 - 2025年第二季度研发费用为280万美元，较2024年同期的440万美元下降170万美元，降幅为38.6%[6] - 2025年第二季度一般及行政费用为230万美元，较2024年同期的370万美元下降140万美元，降幅为37.8%[7] 亏损情况 - 2025年第二季度每股净亏损为0.19美元，较2024年同期的0.42美元有所改善[8] - 2025年第二季度净亏损为580.9万美元，较2024年同期的814.3万美元有所改善[20] - 2025年第二季度运营亏损为508.95万美元，较2024年同期的818.28万美元有所改善[20] - 当期净亏损为10.34亿美元[22] - 累计赤字扩大至81.19亿美元[22] 现金、资产及债务 - 截至2025年6月30日，现金及现金等价物为670万美元，较2023年12月31日的1040万美元减少370万美元，降幅为35.6%[8] - 现金及现金等价物减少至6.69亿美元，较期初10.39亿美元下降35.5%[22] - 总资产为9.83亿美元，较期初12.12亿美元减少18.9%[22] - 应付账款大幅增加至2.71亿美元，较期初9462.59万美元增长186.6%[22] - 总负债为6.14亿美元，较期初4.78亿美元增长28.3%[22] - 股东权益降至3.70亿美元，较期初7.34亿美元减少49.6%[22] - 其他综合收益累计亏损转为收益5.84亿美元[22] - 预付费用及其他流动资产增至2.29亿美元，较期初9455.36万美元增长142.7%[22] - 递延补助收入-流动部分减少至2268.5万美元，较期初2.52亿美元下降91.0%[22] 业务进展及管理层指引 - 2025年7月完成的承销公开发行获得约710万美元的净收益[1] - 截至2025年6月30日，帕金森病1b期研究已招募16名患者，预计总招募人数不超过20名[2][14] - 针对GT-02287的1b期研究的功能变化和生物标志物活性分析预计将在2025年第四季度公布[1][14] - 公司预计在2025年底前向FDA提交新药临床试验申请，以将GT-02287的2期临床开发扩展至美国[14]

核心观点 - Gain Therapeutics在2025年第二季度提前完成帕金森病治疗药物GT-02287的1b期临床试验目标入组 分析结果预计在2025年第四季度公布 同时公司通过公开发行获得710万美元净收益 财务表现显示研发和管理费用显著下降 [1][6][7][8] 临床试验进展 - 1b期研究在2025年第二季度提前完成目标入组 截至2025年6月30日已有16名患者入组 总入组人数预计不超过20人 [1][2] - 公司已提交延长给药时间的申请 超出原方案90天的限制 预计未来几周内获得更新 [2] - 功能变化和生物标志物活性分析将采用运动障碍学会统一帕金森病评定量表(MDS-UPDRS)和脑脊液检测 结果预计2025年第四季度公布 [1][12] - 澳大利亚卫生当局已批准延长1b期研究的给药时间 [12] 财务表现 - 2025年第二季度研发费用降至280万美元 较2024年同期的440万美元下降170万美元 主要得益于研究资助收入确认和研发税收激励 [6] - 2025年第二季度管理费用降至230万美元 较2024年同期的370万美元下降140万美元 主要由于股权补偿减少 [7] - 2025年第二季度每股净亏损0.19美元 较2024年同期的0.42美元改善 [8] - 截至2025年6月30日 现金及现金等价物为670万美元 较2024年12月31日的1040万美元减少 [8][21] - 2025年7月完成承销公开发行 获得710万美元净收益 延长了现金跑道 [1][12] 研发成果与学术交流 - 在2025年4月奥地利维也纳AD/PD会议上展示临床前数据 证明GT-02287在GBA1和特发性PD模型中的疾病修饰潜力 包括运动缺陷挽救和生物标志物变化预防 [4] - 在2025年5月纽约IAPRD会议上展示数据 证明GT-02287对多巴胺能神经元的神经保护作用 涉及线粒体GCase活性改善 [4] - 在2025年6月加拿大蒙特利尔GBA1会议上更新GT-02287临床项目进展 [4] 药物特性与开发前景 - GT-02287是一种口服小分子变构酶调节剂 针对帕金森病伴或不伴GBA1突变 可恢复溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶(GCase)功能 [9][15] - 临床前数据显示该药物能减少α-突触核蛋白聚集 神经炎症和神经元死亡 以及神经退行性生物标志物神经丝轻链(NfL)水平 [9] - 在健康志愿者中的1期研究显示良好安全性和耐受性 GCase活性增加超过50% [11] - 计划2025年底向FDA提交IND申请 便于在美国扩展2期临床试验 [12] - 该项目获得迈克尔·J·福克斯帕金森研究基金会和Silverstein基金会等机构的资金支持 [14] 公司技术平台 - Gain Therapeutics采用专有的Magellan™平台发现新型变构小分子调节剂 用于治疗神经退行性疾病、罕见遗传病和肿瘤 [16] - 除GT-02287外 公司还拥有多个未公开的临床前资产 针对溶酶体贮积症、代谢疾病和实体瘤 [15]

公司动态 - 公司管理层将参加BTIG年度虚拟生物技术会议，包括炉边谈话和一对一会议 [1] - 炉边谈话时间为2025年7月30日下午3:20（美国东部时间），注册参会者可通过BTIG银行代表申请与公司管理层一对一会议 [2] 公司业务 - 公司是一家临床阶段生物技术公司，专注于发现和开发下一代变构小分子疗法 [3] - 公司的主要候选药物GT-02287目前正在进行1b期临床试验，用于治疗伴有或不伴有GBA1突变的帕金森病 [3] - GT-02287在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病中具有进一步潜力 [3] - 公司拥有多个未公开的临床前资产，针对溶酶体贮积症、代谢性疾病和实体瘤 [3] 技术平台 - 公司采用独特的Magellan™平台，能够发现新型变构小分子调节剂，恢复或破坏蛋白质功能 [4] - 该平台加速了药物发现，并为神经退行性疾病、罕见遗传病和肿瘤等难治性疾病提供了新的疾病修饰治疗方法 [4] 投资者与媒体联系 - 投资者关系联系人包括公司内部的Apaar Jammu和LifeSci Advisors LLC的Chuck Padala [5] - 媒体联系人为Russo Partners LLC的Nic Johnson和Elio Ambrosio [5]

文章核心观点 临床阶段的生物技术公司Gain Therapeutics宣布公开发行普通股和认股权证，预计筹集约700万美元，所得款项用于产品研发和一般公司用途 [1][3][4] 分组1：公开发行情况 - 公司宣布公开发行4,501,640股普通股和认股权证，可购买最多2,250,820股普通股 [1] - 每两套普通股和认股权证的公开发行价格为3.11美元，每股有效价格为1.55美元，每份认股权证0.01美元 [1] - 认股权证每两股普通股配一份，行使价为每股1.65美元，发行后即可行使，有效期五年 [1] - 公司授予承销商30天选择权，可按公开发行价格额外购买最多15%的普通股和/或认股权证 [2] - 此次发行预计于2025年7月17日左右完成，需满足惯例成交条件 [3] 分组2：资金用途 - 公司计划将发行所得净收益用于主要产品候选药物GT - 02287的临床和非临床开发，治疗包括GBA1帕金森病在内的神经退行性疾病，以及一般公司用途 [4] 分组3：发行文件 - 此次发行的证券依据之前向美国证券交易委员会提交并于2022年6月1日生效的S - 3表格上架注册声明的招股说明书补充文件和基础招股说明书进行 [5] 分组4：公司介绍 - 公司是临床阶段的生物技术公司，引领下一代变构疗法的发现和开发 [7] - 公司主要候选药物GT - 02287正在1b期临床试验中评估治疗有无GBA1突变的帕金森病，在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病方面也有潜力 [7] - 公司拥有多个未披露的临床前资产，针对溶酶体贮积症、代谢疾病和实体瘤 [7] - 公司独特方法可发现新型变构小分子调节剂，利用Magellan™平台加速药物发现，为难以治疗的疾病解锁新的治疗方法 [8]

临床试验进展 - 截至2025年6月30日，GT-02287的1b期临床试验已招募16名帕金森病患者，超出原定15名的目标，且比2025年三季度末的预期时间提前完成[1] - 所有参与者的90天脑脊液(CSF)生物标志物分析结果将提前至2025年四季度公布，原计划为2026年一季度[1] - 公司应临床研究者和潜在参与者要求，将患者筛选窗口延长至2025年7月31日[1][2] - 独立数据监测委员会(DMC)近期评估后建议维持当前剂量水平继续研究，未出现严重治疗突发不良事件(TEAEs)[1] 药物机制与研发优势 - GT-02287是口服小分子变构调节剂，通过恢复葡萄糖脑苷脂酶(GCase)功能治疗帕金森病(PD)，针对GBA1基因突变或年龄相关因素导致的酶功能障碍[4] - 临床前数据显示该药物能减少α-突触核蛋白聚集、神经炎症和神经元死亡，并改善运动功能缺陷[4] - 1期健康志愿者试验显示，治疗剂量下GCase活性提升超50%，且具有良好安全性和中枢神经系统暴露量[6] 市场潜力与支持 - 美国帕金森病患者超100万人，当前疗法仅缓解症状，无法改变疾病进程，存在重大未满足需求[3] - 研发项目早期已获得迈克尔·J·福克斯基金会、Silverstein基金会及欧盟Horizon 2020等机构资金支持[8] - 除帕金森病外，GT-02287在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病领域也有潜在应用[9] 技术平台与管线 - Magellan™平台能发现新型变构小分子调节剂，用于开发神经退行性疾病、罕见遗传病和肿瘤的疾病修饰疗法[10] - 公司拥有多个未公开的临床前资产，涉及溶酶体贮积症、代谢性疾病和实体瘤领域[9][10] 后续计划 - 计划向澳大利亚卫生部门申请延长1b期给药周期至90天以上，相关长期毒理学研究接近完成，2025年三季度末前更新进展[2] - 1b期扩展数据将优化2026年初启动的2期试验方案设计[2] - 1b期试验在澳大利亚7个研究中心进行，主要终点为评估3个月给药的安全性和耐受性[7]

文章核心观点 公司提前完成GT - 02287的1b期临床试验目标入组人数，有望提前获得生物标志物分析结果，还计划延长试验筛选和给药时间，GT - 02287在治疗帕金森病方面有潜在优势 [1][2] 试验进展 - 截至2025年6月30日，GT - 02287的1b期临床试验已招募16名参与者，提前达成2025年第三季度至少招募15名参与者的原目标 [1] - 目前预计所有入组参与者脑脊液90天生物标志物活性分析结果将于2025年第四季度得出，比原计划的2026年第一季度提前 [1] - 应临床研究人员和希望参与研究的额外参与者的要求，公司将把参与者筛选窗口延长至2025年7月31日 [1][2] - 独立数据监测委员会建议继续研究，剂量水平不变，未发生严重治疗突发不良事件 [1] 公司计划 - 公司计划向澳大利亚当地卫生当局申请将1b期试验的给药期延长至协议目前允许的90天以上，支持该延长的长期慢性毒理学研究接近完成，预计在2025年第三季度末前提供进展更新 [2] - 公司认为1b期试验的延长将有助于2026年初的2期试验方案设计和规划 [2] GT - 02287介绍 - GT - 02287是公司用于治疗有无GBA1突变的帕金森病的领先候选药物，是一种口服、可穿透血脑屏障的小分子变构酶调节剂，可恢复溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶的功能 [4] - 在帕金森病临床前模型中，GT - 02287可恢复酶功能，减少多种病理现象和神经炎症，降低神经丝轻链水平，在啮齿动物模型中可改善运动功能和步态，防止复杂行为缺陷的发展 [4] - GT - 02287的1期健康志愿者研究显示出良好的安全性、耐受性、血浆和中枢神经系统暴露量，以及与靶点的结合能力，接受临床相关剂量的参与者葡萄糖脑苷脂酶活性增加超50% [6] 行业背景 - 目前帕金森病的治疗主要是缓解症状，尚无能够影响疾病最终进展的治疗方法，美国有超100万帕金森病患者，存在大量未满足的需求 [3] 公司概况 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，致力于下一代变构疗法的发现和开发，拥有多个针对溶酶体贮积症、代谢疾病和实体瘤的临床前资产 [9] - 公司利用先进的Magellan™平台加速药物发现，为神经退行性疾病、罕见遗传疾病和肿瘤等难以治疗的疾病开发新的疾病修饰疗法 [10] 资金支持 - 公司帕金森病的领先项目在开发早期获得了迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会、西尔弗斯坦GBA帕金森病基金会以及欧盟地平线2020研究和瑞士创新局共同资助的Eurostars - 2联合项目的资金支持 [8]

文章核心观点 Gain Therapeutics公司宣布总裁兼首席执行官Gene Mack将在两个即将举行的投资者会议上发言，同时介绍了公司业务和药物研发情况 [1][2] 公司会议安排 - Gene Mack将于6月17日上午7点（美国东部时间）参加H.C. Wainwright第6届年度神经展望混合会议的虚拟炉边谈话 [5] - Gene Mack将于6月18日下午1点45分（美国东部时间）在BIO 2025会议上进行公司介绍，注册参会者可通过H.C. Wainwright银行代表或BIO会议调度平台请求与公司管理层进行一对一会议 [1] 公司业务情况 - 公司是临床阶段的生物技术公司，致力于下一代变构小分子疗法的发现和开发 [1][2] - 公司独特方法可发现能恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂，利用Magellan™平台加速药物发现，为神经退行性疾病、罕见遗传疾病和肿瘤等难以治疗的疾病开发新的疾病修饰疗法 [3] 公司药物研发 - 公司领先候选药物GT - 02287正在1b期临床试验中评估用于治疗有无GBA1突变的帕金森病，还在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病方面有进一步潜力 [2] - 公司有多个未披露的临床前资产，针对溶酶体贮积症、代谢疾病和实体瘤 [2] 联系信息 - 投资者可联系公司投资者关系和公共关系经理Apaar Jammu，邮箱为ajammu@gaintherapeutics.com [5] - 公司财务顾问为LifeSci Advisors LLC的Chuck Padala，邮箱为chuck@lifesciadvisors.com [6] - 媒体可联系Russo Partners LLC的Nic Johnson和Elio Ambrosio，邮箱分别为nic.johnson@russopartnersllc.com和elio.ambrosio@russopartnersllc.com，电话为(760) 846 - 9256 [6] - 无法参加会议但想与公司管理层安排会议的人可联系ir@gaintherapeutics.com [2]

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Gain Therapeutics宣布将在2025年GBA1会议上进行口头报告 [1] 会议报告信息 - 报告时间为2025年6月5日周四晚上11:20（美国东部标准时间） [2] - 报告人是公司首席医疗官Jonas Hannestad医学博士 [2] 公司业务情况 - 公司是临床阶段生物技术公司，引领下一代变构疗法的发现和开发 [2] - 公司领先候选药物GT - 02287正在1b期临床试验中评估用于治疗有无GBA1突变的帕金森病，还在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病方面有进一步潜力 [2] - 公司有多个针对溶酶体贮积症、代谢疾病和实体瘤的未披露临床前资产 [2] - 公司独特方法能发现可恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂 [3] - 公司利用先进的Magellan™平台加速药物发现，为神经退行性疾病、罕见遗传疾病和肿瘤等难以治疗的疾病解锁新的疾病修饰疗法 [3] 投资者与媒体联系方式 - 投资者联系公司的Apaar Jammu，邮箱ajammu@gaintherapeutics.com；也可联系LifeSci Advisors LLC的Chuck Padala，邮箱chuck@lifesciadvisors.com [5] - 媒体联系Russo Partners LLC的Nic Johnson和Elio Ambrosio，邮箱分别为nic.johnson@russopartnersllc.com和elio.ambrosio@russopartnersllc.com，电话(760) 846 - 9256 [6]