临床试验进展 - 截至2025年6月30日，GT-02287的1b期临床试验已招募16名帕金森病患者，超出原定15名的目标，且比2025年三季度末的预期时间提前完成[1] - 所有参与者的90天脑脊液(CSF)生物标志物分析结果将提前至2025年四季度公布，原计划为2026年一季度[1] - 公司应临床研究者和潜在参与者要求，将患者筛选窗口延长至2025年7月31日[1][2] - 独立数据监测委员会(DMC)近期评估后建议维持当前剂量水平继续研究，未出现严重治疗突发不良事件(TEAEs)[1] 药物机制与研发优势 - GT-02287是口服小分子变构调节剂，通过恢复葡萄糖脑苷脂酶(GCase)功能治疗帕金森病(PD)，针对GBA1基因突变或年龄相关因素导致的酶功能障碍[4] - 临床前数据显示该药物能减少α-突触核蛋白聚集、神经炎症和神经元死亡，并改善运动功能缺陷[4] - 1期健康志愿者试验显示，治疗剂量下GCase活性提升超50%，且具有良好安全性和中枢神经系统暴露量[6] 市场潜力与支持 - 美国帕金森病患者超100万人，当前疗法仅缓解症状，无法改变疾病进程，存在重大未满足需求[3] - 研发项目早期已获得迈克尔·J·福克斯基金会、Silverstein基金会及欧盟Horizon 2020等机构资金支持[8] - 除帕金森病外，GT-02287在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病领域也有潜在应用[9] 技术平台与管线 - Magellan™平台能发现新型变构小分子调节剂，用于开发神经退行性疾病、罕见遗传病和肿瘤的疾病修饰疗法[10] - 公司拥有多个未公开的临床前资产，涉及溶酶体贮积症、代谢性疾病和实体瘤领域[9][10] 后续计划 - 计划向澳大利亚卫生部门申请延长1b期给药周期至90天以上，相关长期毒理学研究接近完成，2025年三季度末前更新进展[2] - 1b期扩展数据将优化2026年初启动的2期试验方案设计[2] - 1b期试验在澳大利亚7个研究中心进行，主要终点为评估3个月给药的安全性和耐受性[7]

As of June 30th, 16 participants have enrolled in the Phase 1b, ahead of the original goal of at least 15 total participants by 3Q 2025 Analysis of 90-day biomarker activity from cerebrospinal fluid (CSF) in all participants currently enrolled is now expected to also track earlier; available in 4Q 2025 instead of 1Q 2026 Gain will continue screening patients for enrollment through July 31st, 2025, at the request of clinical investigators and additional participants who wish to gain access to the study The i ...

文章核心观点 Gain Therapeutics公司宣布总裁兼首席执行官Gene Mack将在两个即将举行的投资者会议上发言，同时介绍了公司业务和药物研发情况 [1][2] 公司会议安排 - Gene Mack将于6月17日上午7点（美国东部时间）参加H.C. Wainwright第6届年度神经展望混合会议的虚拟炉边谈话 [5] - Gene Mack将于6月18日下午1点45分（美国东部时间）在BIO 2025会议上进行公司介绍，注册参会者可通过H.C. Wainwright银行代表或BIO会议调度平台请求与公司管理层进行一对一会议 [1] 公司业务情况 - 公司是临床阶段的生物技术公司，致力于下一代变构小分子疗法的发现和开发 [1][2] - 公司独特方法可发现能恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂，利用Magellan™平台加速药物发现，为神经退行性疾病、罕见遗传疾病和肿瘤等难以治疗的疾病开发新的疾病修饰疗法 [3] 公司药物研发 - 公司领先候选药物GT - 02287正在1b期临床试验中评估用于治疗有无GBA1突变的帕金森病，还在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病方面有进一步潜力 [2] - 公司有多个未披露的临床前资产，针对溶酶体贮积症、代谢疾病和实体瘤 [2] 联系信息 - 投资者可联系公司投资者关系和公共关系经理Apaar Jammu，邮箱为ajammu@gaintherapeutics.com [5] - 公司财务顾问为LifeSci Advisors LLC的Chuck Padala，邮箱为chuck@lifesciadvisors.com [6] - 媒体可联系Russo Partners LLC的Nic Johnson和Elio Ambrosio，邮箱分别为nic.johnson@russopartnersllc.com和elio.ambrosio@russopartnersllc.com，电话为(760) 846 - 9256 [6] - 无法参加会议但想与公司管理层安排会议的人可联系ir@gaintherapeutics.com [2]

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Gain Therapeutics宣布将在2025年GBA1会议上进行口头报告 [1] 会议报告信息 - 报告时间为2025年6月5日周四晚上11:20（美国东部标准时间） [2] - 报告人是公司首席医疗官Jonas Hannestad医学博士 [2] 公司业务情况 - 公司是临床阶段生物技术公司，引领下一代变构疗法的发现和开发 [2] - 公司领先候选药物GT - 02287正在1b期临床试验中评估用于治疗有无GBA1突变的帕金森病，还在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病方面有进一步潜力 [2] - 公司有多个针对溶酶体贮积症、代谢疾病和实体瘤的未披露临床前资产 [2] - 公司独特方法能发现可恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂 [3] - 公司利用先进的Magellan™平台加速药物发现，为神经退行性疾病、罕见遗传疾病和肿瘤等难以治疗的疾病解锁新的疾病修饰疗法 [3] 投资者与媒体联系方式 - 投资者联系公司的Apaar Jammu，邮箱ajammu@gaintherapeutics.com；也可联系LifeSci Advisors LLC的Chuck Padala，邮箱chuck@lifesciadvisors.com [5] - 媒体联系Russo Partners LLC的Nic Johnson和Elio Ambrosio，邮箱分别为nic.johnson@russopartnersllc.com和elio.ambrosio@russopartnersllc.com，电话(760) 846 - 9256 [6]

公司整体财务状况关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司总资产为1.1624064亿美元，较2024年12月31日的1.2123884亿美元下降4.12%[13] - 2025年第一季度，公司净亏损453.0058万美元，较2024年同期的401.4194万美元增加12.85%[16] - 截至2025年3月31日，公司普通股发行及流通股数为2874.6041万股，较2024年12月31日的2713.2588万股增加5.94%[13] - 2025年第一季度，公司经营活动使用现金382.1527万美元，较2024年同期的358.6583万美元增加6.55%[29] - 2025年第一季度，公司投资活动提供现金为0，2024年同期为301.875万美元[29] - 2025年第一季度，公司融资活动提供现金239.7078万美元，2024年同期使用现金14.5803万美元[29] - 2025年第一季度，公司现金、现金等价物及受限现金净减少131.4914万美元，较2024年同期的115.6139万美元增加13.73%[29] - 截至2025年3月31日，公司现有现金及现金等价物910万美元，不足以支撑至少12个月的预计运营和资本支出[48] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，累计货币换算调整计入累计其他综合损失分别为164,105美元和41,247美元[53] - 2025年3月31日和2024年12月31日，内部使用软件净值分别为126,291美元和134,268美元[65] - 2025年和2024年截至3月31日的三个月，资本化软件开发成本摊销费用分别为1.1万美元和1.2万美元[65] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司现金及现金等价物分别为9070102美元和10385863美元，受限现金分别为32542美元和31695美元[101] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，预付费用和其他流动资产分别为1833659美元和945536美元[104] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，物业和设备净值分别为97509美元和103619美元，2025年和2024年第一季度折旧费用分别为9000美元和8000美元[107] - 2025年和2024年第一季度，公司经营租赁成本分别为42799美元和62657美元，2025年3月31日未来最低租赁付款总额为181061美元，租赁负债现值为179263美元[110][111] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，应付账款分别为220万美元和90万美元[112] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，其他流动负债和递延赠款收入分别为2615227美元和2741413美元[113] - 2025年和2024年第一季度，公司净定期养老金成本分别为42647美元和37976美元，2025年第一季度雇主供款为23000美元，2025财年预计供款为93000美元[115] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司授权股本包括5000万股普通股和1000万股优先股，已发行和流通的普通股分别为28746041股和27132588股[121] - 截至2025年3月31日，公司已发行和流通的认股权证数量为5680487份，加权平均行使价格为2.84美元[128] - 截至2025年3月31日，公司股票期权数量为4236420份，加权平均授予日公允价值为2.51美元，加权平均行使价格为3.81美元，未确认补偿成本为430万美元，将在4.0年内确认[133] - 截至2025年3月31日，公司受限股票单位数量为91149份，加权平均授予日公允价值为4.11美元，剩余未确认费用为307130美元，预计在2.0年内确认[136] - 2025年第一季度，公司股票期权和受限股票单位的总基于股票的薪酬费用为419504美元，2024年同期为190424美元[137] - 截至2025年3月31日，公司有410万美元的研究承诺，将在一年内执行[144] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司累计亏损分别为8120万美元和6080万美元，2025年3月31日现金及现金等价物为910万美元[165][166] - 2025年第一季度，公司净亏损450万美元，经营活动现金流量为负380万美元[166] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司现金及现金等价物分别为910万美元和1040万美元，累计亏损分别为8120万美元和6080万美元，负债均为40万美元[189] - 2025年第一季度经营活动使用现金380万美元，2024年同期为360万美元，主要用于产品管线和候选产品开发及相关行政支持活动[194][195] - 2024年第一季度投资活动提供现金300万美元，因有价证券到期[194][196] - 2025年第一季度融资活动提供现金240万美元，源于2024年按市价发行股份所得款项；2024年同期使用现金10万美元，主要用于支付发行成本[194][197] 公司费用关键指标变化 - 2025年第一季度，公司研发费用为225.701万美元，较2024年同期的250.6906万美元下降10%[16] - 2025年第一季度，公司一般及行政费用为211.2366万美元，较2024年同期的187.0794万美元增加12.91%[16] - 2025年第一季度与2024年同期相比，研发费用从250.6906万美元降至225.701万美元，减少24.9896万美元[174] - 公司预计未来研发费用将大幅增加，以支持研发活动进展[174][176] - 2025年第一季度研发费用降至230万美元，较2024年同期的250万美元减少20万美元，主要因研究补助收入确认、澳大利亚退税和管道成本优化，部分被较高的股份支付费用抵消[182][183] - 2025年第一季度一般及行政费用增至210万美元，较2024年同期的190万美元增加20万美元，主要因一般公司事务的法律和专业费用增加，部分被较低的人员成本抵消[182][184] - 2025年第一季度净利息收入降至4万美元，较2024年同期的11.5万美元减少7.5万美元，主要因2024年4月到期的国债利息收入降低[182][185] - 2025年第一季度外汇净损失为10万美元，较2024年同期的30万美元收益减少40万美元，主要因瑞士法郎兑美元汇率不利[182][186] - 2025年第一季度所得税为10.1万美元，较2024年同期的2万美元增加8.1万美元，主要因澳大利亚应付所得税增加[182][187] 公司业务及产品情况 - 公司是一家生物技术公司，开发小分子疗法治疗中枢神经系统疾病、溶酶体贮积症、代谢疾病和肿瘤等[33] - 临床阶段候选产品GT - 02287用于治疗有无GBA1突变的帕金森病，一期人体试验（n = 72）显示其安全且耐受性良好[34] - 公司使用Magellan™药物发现平台开展所有管线项目，计划推进现有研究并启动新计划[35] - 公司确定为一个运营部门，即专注开发治疗蛋白质错误折叠疾病的新型疗法的制药研发部门[36] - GT - 02287在1期人体首试（n = 72）中安全且耐受性良好，健康志愿者服用后GCase活性平均增加53%[151] 公司风险与融资情况 - 公司面临生物技术行业早期公司常见风险，包括临床研究、人员依赖、技术保护等方面[37] - 公司主要通过私募和/或公开发行股票融资和/或可转换债券融资筹集额外资金[49] - 2023年3月，公司子公司获Eurostars和Innosuisse总计130万美元的赠款，公司分配到45万美元[95] - 2023年5月，公司子公司获Innosuisse 280万美元赠款，2024年12月赠款金额因项目范围变更调整为约200万美元[96] - 2025年和2024年第一季度，公司因2023年3月和5月的赠款分别减少研发费用20万美元[97] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司递延赠款收入分别为20万美元和30万美元[97] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司赠款相关应收款分别为10万美元和0[97] - 2025年和2024年第一季度，公司因澳大利亚研发税收激励计划分别减少研发费用20万美元和0[98] - 2025年第一季度，公司通过2024年ATM计划出售1094701股普通股，筹集毛收入249万美元，净收入242万美元；自计划实施以来，共出售2691829股普通股，筹集毛收入564万美元，净收入537万美元[122] - 2024年承销商认股权证公允价值为30万美元，授予日市场价格为1.32美元，波动率73.47%，预期期限2.75年，无风险利率4.28%，授予日每股公允价值0.56美元[127] - 2025年4月1日至5月9日，公司通过2024年ATM计划出售1193925股普通股，总收益224万美元，净收益217万美元[148] - 公司于2022年5月提交的S - 3表格货架注册声明，涵盖最高1亿美元的证券发售[158] - 2024年9月公司与Oppenheimer & Co. Inc.达成股权分销协议，可发售最高5000万美元普通股，佣金为3%；截至2025年3月31日，已发售2691829股，总毛收入564万美元，净收入537万美元；2025年4月1日至5月9日，发售1193925股，总毛收入224万美元，净收入217万美元[159][160][161] - 2024年6月公司完成公开发行，发售710万股普通股和100万份预融资认股权证，毛收入1100万美元；2025年第一季度，454893份预融资认股权证行权[162] - 2024年7月承销商部分行使超额配售权，购买337076股普通股，毛收入46万美元[163] - 截至2025年3月31日，公司通过股权融资累计筹集9200万美元，流通且可行使认股权证为570万份，加权平均行权价为每股2.84美元[164] 公司会计政策与内部控制 - 基本和摊薄每股净亏损计算时，因公司自成立以来一直亏损，潜在稀释性证券影响为反稀释，普通股等价物被排除在外[90] - 2023年12月FASB发布的ASU No. 2023 - 09，要求公司提供有效税率调节和所得税支付信息，2024年12月15日后年度报告期生效[92] - 2024年11月FASB发布的ASU No. 2024 - 03，要求公司对利润表费用项目进行更详细披露，2026年12月15日后年度报告期和2027年12月15日后中期报告期生效[93] - 公司对使用寿命有限的长期资产进行减值测试，目前未识别出减值情况[66] - 设备及家具折旧率为12.5%，电子办公设备为20%，实验室设备为15%，租赁改良根据租赁条款确定[63] - 公司作为新兴成长型公司，可享受JOBS法案规定的某些披露要求豁免，将持续至最早满足特定条件之一为止[205][206] - 公司维持“披露控制与程序”以确保信息按规定记录、处理、汇总和报告，并传达给管理层[208] - 截至2025年3月31日，公司首席执行官和首席财务官认为披露控制与程序在合理保证水平上有效[208] - 任何控制和程序只能为实现目标提供合理保证，管理层需评估成本效益关系[209] - 本季度报告期内，公司财务报告内部控制无重大影响的变化[210] - 公司披露控制与程序及财务报告内部控制旨在提供合理保证，但不能提供绝对保证[211] 公司其他事项 - 公司就前首席执行官诉讼计提了53万美元的应计费用，2025年5月达成和解协议[145][146] - 2024年第一季度，公司记录的可供出售债务证券利息收入为34000美元[103] - 2022年股权奖励计划预留发行股份总数为180万份，每年1月1日自动增加6% [130] - 2021年诱导股权奖励计划预留发行股份的最大数量为100万份[131]

财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用降至230万美元，较2024年同期减少20万美元[5] - 2025年第一季度行政费用增至210万美元，较2024年同期增加20万美元[6] - 2025年第一季度每股净亏损0.16美元，较2024年同期的0.22美元有所收窄[7] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为910万美元，低于2024年12月31日的1040万美元[7] - 截至2025年3月31日，公司总资产为1162.4万美元，低于2024年12月31日的1212.4万美元[20] GT - 02287项目研究进展 - GT - 02287的1b期研究预计在2025年年中进行首次生物标志物分析[12] - GT - 02287的1b期研究预计在2025年第四季度完成[12] - GT - 02287的1b期研究将招募15 - 20名帕金森病患者[3] - 健康志愿者的1期研究显示，接受GT - 02287治疗的患者中，葡萄糖脑苷脂酶（GCase）活性增加超过50%[10] 新药申请计划 - 公司预计在2025年底向FDA提交新药研究申请（IND）[12]

文章核心观点 Gain Therapeutics公司公布2025年第一季度财务结果和公司进展，其领先候选药物GT - 02287正在进行治疗帕金森病的1b期研究，预计2025年年中进行首次生物标志物分析，年底向FDA提交IND申请 [1][2] 分组1：公司财务情况 - 2025年第一季度研发费用降至230万美元，较2024年同期减少20万美元，主要因研究赠款收入确认、澳大利亚税收返还和管道成本优化 [4] - 2025年第一季度一般及行政费用增至210万美元，较2024年同期增加20万美元，主要因一般公司事务的法律和专业费用增加 [5] - 2025年第一季度每股净亏损0.16美元，2024年同期为0.22美元；截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为910万美元，2024年12月31日为1040万美元 [6] 分组2：公司人事与组织变动 - 2025年1月6日Gene Mack被任命为总裁兼首席执行官，此前他自2024年4月起担任首席财务官；Gianluca Fuggetta担任高级副总裁兼首席财务官 [7] - 公司宣布成立临床咨询委员会，由帕金森病领域专家组成，支持GT - 02287后期临床开发 [7] 分组3：GT - 02287临床研究进展 - GT - 02287正在进行治疗帕金森病的1b期研究，3月初开始招募，预计2025年7月底完成招募，首次生物标志物分析预计2025年年中进行，研究预计2025年第四季度完成 [2][7] - 该研究为开放标签试验，将招募15 - 20名有或无GBA1突变的帕金森病患者，主要终点是评估GT - 02287给药3个月后的安全性和耐受性 [7][11] 分组4：GT - 02287药物介绍 - GT - 02287是口服、可穿透血脑屏障的小分子变构酶调节剂，可恢复溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶（GCase）功能，在帕金森病临床前模型中显示出多种治疗效果 [8] - 临床前数据表明GT - 02287可能有潜力减缓或阻止帕金森病进展；1期研究显示其在健康志愿者中安全性和耐受性良好，血浆和中枢神经系统暴露在预期治疗范围内，目标结合率使GCase活性增加超50% [9][10] 分组5：公司项目资金支持 - 公司帕金森病项目在早期开发阶段获得迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会、西尔弗斯坦GBA帕金森病基金会以及欧盟Horizon 2020研究和Innosuisse - 瑞士创新机构共同资助的Eurostars - 2联合项目的资金支持 [12] 分组6：公司整体介绍 - Gain Therapeutics是临床阶段生物技术公司，专注下一代变构疗法的发现和开发，除帕金森病外，GT - 02287在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病方面也有潜力，公司还有多个针对溶酶体贮积症、代谢疾病和实体瘤的临床前资产 [13] - 公司独特方法可发现新型变构小分子调节剂，通过先进的Magellan™平台加速药物发现，为难以治疗的疾病开发新的疾病修饰疗法 [14]

文章核心观点 Gain Therapeutics公司总裁兼首席执行官将在公民生命科学会议上演讲并参与一对一会议，介绍公司下一代变构小分子疗法研发情况 [1] 公司参会信息 - 公司总裁兼首席执行官Gene Mack将参加5月7 - 8日在纽约市举行的公民生命科学会议 [1] - 演讲时间为2025年5月8日星期四下午12:00（美国东部时间） [1] - 可联系公民公司代表安排与管理层的一对一会议 [1] - 演讲存档回放将在公司网站投资者和媒体板块提供 [2] 公司业务介绍 - 公司是临床阶段生物技术公司，致力于下一代变构疗法的发现和开发 [3] - 领先候选药物GT - 02287正在1b期临床试验中评估治疗有无GBA1突变的帕金森病，还可能用于戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病 [3] - 公司有多个未披露的临床前资产，针对溶酶体贮积症、代谢疾病和实体瘤 [3] - 公司独特方法可发现能恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂 [4] - 公司利用先进的Magellan™平台加速药物发现，为神经退行性疾病、罕见遗传疾病和肿瘤等难以治疗的疾病开发新的疾病修饰疗法 [4] 公司联系方式 - 投资者联系：Gain Therapeutics公司Apaar Jammu，邮箱ajammu@gaintherapeutics.com [6] - 投资顾问联系：LifeSci Advisors LLC的Chuck Padala，邮箱chuck@lifesciadvisors.com [7] - 媒体联系：Russo Partners LLC的Nic Johnson和Elio Ambrosio，邮箱分别为nic.johnson@russopartnersllc.com和elio.ambrosio@russopartnersllc.com，电话(760) 846 - 9256 [7]

公司动态 - 公司宣布将在国际帕金森病和相关疾病协会第30届世界大会上进行口头海报展示 [1] - 公司主要候选药物GT - 02287正在进行1b期临床试验，用于治疗有无GBA1突变的帕金森病 [2][5][7] 展示详情 - 展示标题为“GT - 02287，一种用于治疗帕金森病的临床阶段变构GCase调节剂，可保护多巴胺能神经元免受线粒体毒素MPP + 的侵害” [2] - 演讲者为公司研究高级副总裁Joanne Taylor博士 [2] - 展示时间为2025年5月10日周六上午8:00 - 9:00（美国东部时间） [2] GT - 02287药物信息 - 是口服、可穿透血脑屏障的小分子变构酶调节剂，可恢复溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶（GCase）功能 [2] - 在帕金森病临床前模型中，可恢复GCase酶功能，减少多种病理和生物标志物水平 [2] - 在GBA1 - PD和特发性PD啮齿动物模型中，可挽救运动功能和步态缺陷，防止复杂行为缺陷发展 [2] - 1期健康志愿者研究显示其安全性和耐受性良好，血浆和中枢神经系统暴露在预期治疗范围内，目标结合使GCase活性增加超50% [4] 公司项目资金支持 - 公司帕金森病主要项目在开发早期获得迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会、西尔弗斯坦GBA帕金森病基金会以及欧盟相关项目资助 [6] 公司业务与平台 - 是临床阶段生物技术公司，致力于下一代变构疗法的发现和开发 [7] - 拥有独特方法，可发现能恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂 [8] - 利用先进的Magellan™平台加速药物发现，为难以治疗的疾病解锁新的疾病修饰疗法 [8][9] 联系方式 - 投资者联系：Apaar Jammu（ajammu@gaintherapeutics.com）、LifeSci Advisors LLC的Chuck Padala（chuck@lifesciadvisors.com） [11] - 媒体联系：Russo Partners LLC的Nic Johnson（nic.johnson@russopartnersllc.com）和Elio Ambrosio（elio.ambrosio@russopartnersllc.com），电话(760) 846 - 9256 [11]

文章核心观点 - 公司在会议上展示GT - 02287相关成果，其在临床前模型显示疾病修饰潜力，1b期研究正进行，有望为帕金森病治疗带来新疗法 [2][6][12] 会议信息 - AD/PD 2025国际会议于4月1 - 5日在奥地利维也纳举行，探讨阿尔茨海默病、帕金森病及相关神经疾病研究、临床试验和治疗，2024年有超4700名来自超70个国家参与者和超2250篇摘要 [2][10] 研究进展 临床前研究 - GT - 02287在GBA1和特发性帕金森病动物模型中能挽救运动缺陷、防止复杂行为缺陷发展，停药后效果持续，多项疾病进展生物标志物经治疗后降低且停药数天仍保持低水平 [6] 1b期临床研究 - 研究评估GT - 02287在帕金森病患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，预计2025年二季度末完成入组，年中对已入组参与者进行早期生物标志物分析，四季度完成1b期终点全面分析 [2][3][5] 后续规划 - 1b期研究结果将指导后续2期随机、安慰剂对照、双盲剂量探索研究设计，2期规划预计2025年下半年开始 [8] 药物信息 基本信息 - GT - 02287是口服、可穿透血脑屏障的小分子变构酶调节剂，用于治疗有无GBA1突变的帕金森病，还可能用于戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病 [11][16] 作用机制 - 恢复因GBA1基因突变或其他年龄相关应激因素而错误折叠和受损的溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶（GCase）功能 [11] 前期效果 - 临床前模型中恢复GCase酶功能，减少内质网应激、溶酶体和线粒体病理、α - 突触核蛋白聚集、神经炎症和神经元死亡以及血浆神经丝轻链（NfL）水平；1期研究在健康志愿者中显示良好安全性、耐受性，血浆和中枢神经系统暴露在预期治疗范围内，目标结合使GCase活性增加超50% [11][13] 公司信息 - 公司是临床阶段生物技术公司，利用Magellan™平台加速药物发现，开发下一代变构小分子疗法，除GT - 02287外还有多个未披露临床前资产 [16][17] - 公司帕金森病项目获迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会、西尔弗斯坦帕金森病与GBA基金会以及欧盟地平线2020研究和瑞士创新局联合项目资助 [15]