股票走势分析 - Gain Therapeutics, Inc. (GANX) 最近出现了明显的下降趋势，股票在过去四周下跌了25.9% [1] - RSI是一种常用的技术指标，用于判断股票是否被卖空 [2] - RSI在0到100之间波动，当股票的RSI低于30时通常被认为是被卖空的 [3] - RSI有助于快速检查股票价格是否即将反转 [4] - GANX股票的RSI读数为29.43，表明卖空压力可能即将消耗殆尽，股票的趋势可能很快会逆转 [5] 盈利预期分析 - 分析师对GANX的盈利预期普遍看好，这导致了过去30天内共识EPS预期增长了0.9% [6] - GANX目前具有Zacks Rank 2（买入），这意味着它在我们根据盈利预期修订和EPS惊喜趋势对超过4,000只股票进行排名时处于前20% [7]

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Gain Therapeutics宣布任命Gene Mack为首席财务官，介绍其履历，同时介绍公司领先候选药物GT - 02287及公司平台情况 [1][2][7] 公司人事任命 - 2024年4月8日起，Gene Mack担任Gain Therapeutics首席财务官 [1] - 公司CEO认为Gene经验和背景能补充管理团队，助力拓展投资者群体和推进候选药物临床进展 [2] - Gene有超25年生命科学领域经验，曾在多家公司任CFO，此前还在投行担任高级分析师 [2][3] - Gene期待与团队合作，将GT - 02287带给帕金森患者 [4] 股票期权授予 - 公司授予Gene购买200,000股普通股的期权，行权价3.56美元/股，依据纳斯达克规则获批 [5] - 股票期权四年归属，首年归属1/4，剩余3/4在后续36个月按月等额归属 [6] 候选药物GT - 02287 - GT - 02287处于治疗GBA1帕金森病的临床开发阶段，是口服、能穿透血脑屏障的变构蛋白调节剂 [7] - 临床前模型显示，GT - 02287可恢复酶功能、减少相关蛋白聚集和神经炎症等，还能降低血浆生物标志物水平 [7] - 公司帕金森病项目获多家基金会和项目资助 [8] GBA1帕金森病 - GBA1帕金森病由GBA1基因突变引起，占帕金森病患者达15%，是主要遗传风险因素 [9] - 该突变导致酶功能异常，患者发病早、症状进展快，现有疗法未触及疾病进展，存在未满足需求 [9] 公司概况 - Gain Therapeutics是临床阶段生物技术公司，领先开发下一代变构疗法，GT - 02287正进行1期临床试验 [10] - 公司Magellan™药物发现平台可借助AI等技术识别疾病相关蛋白上新的变构结合位点 [11] - Magellan™是原SEE - Tx®平台升级，可访问超500亿化合物的新兴按需化合物库 [12] - 公司独特方法能发现变构小分子调节剂，加速药物发现，解锁难治疾病新疗法 [13]

现金及现金等价物相关数据变化 - 2023年现金及现金等价物为11794949美元，2022年为7311611美元[548] - 2023年末现金及现金等价物为1179.4949万美元，2022年末为731.1611万美元；2023年末受限现金为3.4021万美元，2022年末为3.0818万美元[626] - 2023年现金、现金等价物和受限现金净增加4,486,541美元，2022年减少29,569,523美元[557] 营收与亏损相关数据变化 - 2023年总营收为55180美元，2022年为140108美元[549] - 2023年净亏损为22267520美元，2022年为17590738美元[549] - 2023年净亏损22,267,520美元，2022年为17,590,738美元[557] - 2023年综合亏损为22055906美元，2022年为17464466美元[552] - 2023年普通股基本和摊薄每股净亏损为1.71美元，2022年为1.48美元[549] - 2023年和2022年所得税前亏损分别为2218.8245万美元和1749.7762万美元[683] - 2023年和2022年总净运营亏损（NOLs）分别为3878.3199万美元和3428.916万美元[683] 费用相关数据变化 - 2023年研发费用为11520613美元，2022年为8377290美元[549] - 2023年和2022年资本化软件开发成本摊销分别为45,507美元和37,536美元[590] - 2023年和2022年折旧费用分别为3.4875万美元和2.6632万美元[632] - 2023年和2022年总经营租赁成本分别为24.6165万美元和22.8739万美元[635] - 2023年净定期养老金成本为149,309美元，2022年为179,924美元[641] - 2023年401(k)储蓄计划费用为19,938美元，2022年为15,875美元[645] - 2023年英国养老金计划费用为16,753美元，2022年为5,165美元[646] - 2023年，股票期权、RSUs和绩效受限股票单位（PRSUs）的总股份支付费用为325.9026万美元，2022年为152.6434万美元[680] - 2023年和2022年所得税费用分别为7.9275万美元和9.2976万美元[683] - 2022年研发费用因研究拨款减少8.2万美元，2023年无此项减少；2023年3月和5月拨款使研发费用减少60万美元，递延收入为120万美元[620][623] - 2023年与Mr. Eric Richman咨询协议产生费用23.6万美元[695] 资产相关数据变化 - 2023年公司总资产为18609331美元，2022年为24099387美元[548] - 2023年可出售有价证券未实现收益为89304美元，2022年未实现损失为94279美元[552] - 截至2023年12月31日和2022年12月31日，内部使用软件金额分别为193,375美元和213,967美元[589] - 截至2023年12月31日和2022年12月31日，累计摊销分别为91,262美元和39,021美元[590] - 2023年末可售债务证券摊销成本为500.4679万美元，未实现损失为4975美元，估计公允价值为499.9704万美元[629] - 2023年末预付费用和其他流动资产为74.1638万美元，2022年末为84.8854万美元[630] - 2023年末财产和设备净值为12.5962万美元，2022年末为14.4379万美元[632] - 2023年末使用权资产为45.9215万美元，2022年末为65.9933万美元[635] - 2023年末养老金计划资产公允价值为822,763美元，2022年末为675,127美元[641] - 2023年末金融资产总计11,766,995美元，2022年末为19,169,607美元[652] 负债相关数据变化 - 2023年总负债为6031107美元，2022年为5219873美元[548] - 2023年末应付账款为130万美元，2022年末为160万美元[637] - 2023年末其他流动负债为216.0366万美元，2022年末为210.6756万美元；2023年末递延收入为121.6924万美元，2022年末为5.518万美元[638] - 2023年末预计福利义务为1,130,217美元，2022年末为832,707美元；2023年末资金状况为 - 307,454美元，2022年末为 - 157,580美元[641] 股东权益相关数据变化 - 2023年股东权益为12578224美元，2022年为18879514美元[548] - 截至2023年12月31日，普通股股份为16,206,680股，金额为1,621美元；APIC为73,113,079美元；AOCI为247,241美元；累计亏损为60,783,717美元；总计为12,578,224美元[555] 现金流相关数据变化 - 2023年经营活动净现金使用量为18,865,873美元，2022年为14,692,139美元[557] - 2023年投资活动净现金提供量为10,222,667美元，2022年使用量为14,774,813美元[557] - 2023年融资活动净现金提供量为12,641,343美元，2022年使用量为78,774美元[557] 货币换算调整相关数据变化 - 截至2023年和2022年12月31日，累计货币换算调整分别为408,487美元和158,576美元[578] 资金状况与融资计划 - 公司现有现金、现金等价物和有价证券1680万美元，不足以支付未来至少12个月的预计运营和资本支出[568] - 公司计划通过私募和/或公开发行股票和/或可转换债券融资来筹集额外资金[569] 业务运营与管理 - 公司将业务作为单一运营部门管理，专注于制药领域的研发，主要在澳大利亚、瑞士和西班牙开展活动[577] 折旧率与摊销相关 - 财产和设备折旧率：设备与家具为12.5%，电子办公设备为20%，实验室设备为15%[587] 养老金计划相关 - 公司运营确定受益养老金计划和确定缴费养老金计划，确定受益养老金计划负债为资产负债表日确定受益义务现值减去计划资产公允价值[599] 股票薪酬相关 - 公司发行基于服务、绩效和市场的股票薪酬，采用公允价值法计量[601] 收入确认相关 - 公司从合作和许可协议获得有限收入，按ASC 606和ASC 808确认收入[605] 费用构成相关 - 研究和开发费用包括工资、材料等所有相关成本[610] - 一般和行政费用主要包括高管、行政和财务人员的工资、福利等[611] 所得税核算相关 - 公司采用负债法核算所得税，因初创状态对递延所得税资产全额计提估值准备[612][613] 会计准则相关 - 2023年无对公司合并财务报表有重大影响的新会计准则生效[618] 养老金计划财务假设相关 - 2023年确定福利义务和计划资产的财务假设中，折现率为1.40%，2022年为2.30%；预期资产回报率为1.25%，2022年为1.50% [642] 养老金福利支付相关 - 预计未来一年福利支付2023年为43,703美元，2022年为38,493美元；未来五年福利支付2023年为482,594美元，2022年为450,981美元[643] 贷款相关 - 2020年8月公司获得9年期零息贷款，金额为638,000瑞士法郎（按历史汇率折合700,221美元），季度还款20,000瑞士法郎[647] 股本相关 - 截至2023年12月31日和2022年12月31日，公司授权股本包括50,000,000股普通股和10,000,000股优先股；已发行和流通的普通股分别为16,206,680股和11,883,368股[654] 认股权证相关 - 截至2023年12月31日，225,387份认股权证尚未行使，行使价格为每股5.07美元，总价值413,887美元[655] - 2021年5月6日，公司向投资银行指定人员发行20万份认股权证，行使价为每股13.75美元，总价值100万美元[656] 股票发行与募资相关 - 2022年5月，公司与Cantor Fitzgerald签订销售协议，可出售最高1600万美元普通股；2023年出售862,535股，均价4.60美元，募资390万美元[657] - 2023年11月，完成公开发行254.5万股普通股和127.25万份认股权证，有效股价2.00美元/股，认股权证0.01美元/份，行使价2.75美元/股[658] - 2023年11月，私募发行744,026股普通股、175.6062万份预融资认股权证和250.0088万份认股权证，私募价格2.00美元/套，认股权证行使价2.75美元/股[661] - 公开发行和私募融资总收益1010万美元，含120万美元承销佣金等费用；截至2023年12月31日，已支付或扣除90万美元[664] 股权奖励计划相关 - 2022年股权奖励计划初始预留180万股，2023年1月1日自动增加6%（713,002股），总数达251.3002万股[671][672] 股票期权与受限股票单位相关 - 2023年，股票期权授予721,850份，取消和没收27,213份，年末流通257.4299万份，加权平均行使价4.52美元/股[674] - 2023年，受限股票单位（RSUs）授予362,500份，归属171,751份，年末流通493,799份，加权平均授予日公允价值2.54美元/股[677] 未确认股份支付成本相关 - 截至2023年12月31日，未确认的股份支付成本为348万美元，预计在3年内确认[680] 有效所得税税率相关 - 2023年和2022年有效所得税税率分别为 - 0.36%和 - 0.53%[687] 研究承诺金额相关 - 2023年和2022年研究承诺金额分别为400万美元和150万美元[698] 公司人事变动相关 - 2024年2月19日公司CFO C. Evan Ballantyne辞职，3月1日生效[699] 预融资认股权证行使相关 - 2024年第一季度175.6062万份预融资认股权证已行使并转换为普通股[699] 潜在稀释证券相关 - 2023年和2022年排除在摊薄每股净亏损计算外的潜在稀释证券中，购买普通股期权分别为241.1327万股和139.4676万股，RSUs、PRSUs分别为49.7899万股和23.5764万股，购买普通股认股权证分别为84.3613万股和42.5387万股[692]

融资情况 - 公司在2023年公开发行和私募普通股及认股权证，总收益为1010万美元[4] 费用变化 - 2023年研发费用从840万美元增至1150万美元，增加了310万美元[5] - 2023年一般及行政费用从950万美元增至1080万美元，增加了130万美元[6] 亏损情况 - 2023年净亏损为2230万美元，2022年为1760万美元，同比增加470万美元[7] - 2023年GAAP基本和摊薄后每股净亏损为1.71美元，2022年为1.48美元[8] 资金储备 - 截至2023年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为1680万美元，预计可支持运营至2025年第一季度[8] 收入情况 - 2023年合作收入为55180美元，2022年为132640美元；其他收入2023年为0美元，2022年为7468美元[18] 资产负债及股东权益情况 - 截至2023年12月31日，总资产为1860.9331万美元，2022年为2409.9387万美元[20] - 截至2023年12月31日，总负债为603.1107万美元，2022年为521.9873万美元[20] - 截至2023年12月31日，股东权益为1257.8224万美元，2022年为1887.9514万美元[20]

文章核心观点 Gain Therapeutics公司宣布参加2024年3月19日的Public Ventures Discovery Day活动，介绍其在帕金森病治疗药物研发方面的进展，公司利用先进平台加速药物发现，有望开发出新型疾病修饰疗法 [1][6][9] 公司活动信息 - 公司将参加2024年3月19日在得克萨斯州达拉斯Old Parkland举行的Public Ventures Discovery Day活动，活动展示时间为美国中部标准时间下午2:30，地点在Pecan Room [1][2] - 活动结束后不久，公司网站投资者和媒体板块将提供炉边谈话视频回放 [2] - Public Ventures是MDB Capital Holdings全资子公司，是首个仅限受邀者参加的投资者社区和自清算经纪交易商平台，致力于支持有潜力成为技术领域市场领导者的上市公司 [3] - Discovery Day是投资者了解精选风险投资阶段深度科技公司、与公司领导交流反馈和问题、与志同道合投资者建立联系的独特活动 [4] - 需通过发送邮件至community@publicventures.com注册参加Discovery Day，名额有限，现有MDBH股东优先 [5] 公司药物研发情况 - 公司领先药物候选物GT - 02287正在进行治疗GBA1帕金森病的临床开发，该口服、可穿透血脑屏障的小分子是变构蛋白调节剂，在临床前帕金森病模型中显示出多种积极效果，还显著降低血浆神经丝轻链水平 [6] - 公司帕金森病项目获得了迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会、西尔弗斯坦GBA帕金森病基金会以及欧盟地平线2020研究和瑞士创新局共同资助的Eurostars - 2联合项目的资金支持 [7] 疾病背景 - GBA1帕金森病由GBA1基因突变引起，该突变在多达15%的帕金森病患者中存在，是主要遗传风险因素，患者发病更早、症状进展更快，现有疗法无法影响疾病进展，存在开发新型疾病修饰疗法的未满足需求 [8] 公司平台与技术 - 公司利用AI支持的结构生物学、专有算法和超级计算机驱动的基于物理的模型，其Magellan™药物发现平台可识别疾病相关蛋白上新的变构结合位点，是原SEE - Tx®平台的下一代产品，可访问超过500亿种化合物的按需化合物库 [10][11] - 公司独特方法能发现可恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂，加速药物发现，为神经退行性疾病、罕见遗传疾病和肿瘤学等难以治疗的疾病开发新型疾病修饰疗法 [12] 联系方式 - 投资者联系电话(516) 222 - 2560，邮箱ir@gaintherapeutics.com [14] - 媒体联系Russo Partners的Nic Johnson和Elio Ambrosio，邮箱分别为nic.johnson@russopartnersllc.com和elio.ambrosio@russopartnersllc.com，电话(212) 845 - 4242 [14]

公司活动 - 公司宣布参加2024年3月19日在德克萨斯州达拉斯市Old Parkland举行的Public Ventures Discovery Day [1] - Public Ventures Discovery Day的时间为美国中部标准时间下午2:30，地点在德克萨斯州达拉斯市枫树大道3819号Old Parkland的山核桃厅，活动结束后不久公司网站投资者和媒体板块将提供炉边谈话视频回放 [2] - 要注册参加Discovery Day需发邮件至community@publicventures.com，名额有限，现有MDBH股东优先 [5] 活动主办方及活动介绍 - Public Ventures是MDB Capital Holdings的全资子公司，是首个仅限受邀者参加的投资者社区和自清算经纪交易商平台，致力于支持有潜力成为技术领域市场领导者的上市公司 [3] - Discovery Day是投资者了解精选的风险投资阶段深度科技公司、与公司领导交流反馈和问题、与志同道合投资者建立联系的独特活动 [4] 公司药物GT - 02287介绍 - GT - 02287是公司治疗GBA1帕金森病的领先候选药物，是口服、可穿透血脑屏障的小分子变构蛋白调节剂，能恢复因GBA1基因突变而错误折叠和受损的溶酶体蛋白葡萄糖脑苷脂酶（GCase）功能 [6] - 在帕金森病临床前模型中，GT - 02287恢复了GCase酶功能，减少了聚集的α - 突触核蛋白、神经炎症和神经元死亡，增加了多巴胺水平，改善了运动功能，还显著降低了血浆神经丝轻链（NfL）水平 [6] 公司帕金森病项目资金支持 - 公司帕金森病的领先项目获得了迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会、西尔弗斯坦GBA帕金森病基金会的资金支持，以及欧盟地平线2020研究和瑞士创新局共同资助的Eurostars - 2联合项目的资金支持 [7] GBA1帕金森病介绍 - GBA1帕金森病由GBA1基因突变引起，高达15%的帕金森病患者存在该基因突变，是主要遗传风险因素 [8] - 该突变导致溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶（GCase）功能失调和错误折叠，降低其在大脑中的活性，导致α - 突触核蛋白积累和含多巴胺神经细胞退化 [8] - GBA1帕金森病患者比散发性帕金森病患者发病更早、症状进展更快，目前疗法仅治疗症状，未影响疾病潜在进展，因此需要开发像GT - 02287这样有潜力减缓或阻止疾病进展、改善患者预后的新型疾病修饰疗法 [8] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物技术公司，引领下一代变构疗法的发现和开发，其治疗GBA1帕金森病的领先候选药物GT - 02287正在进行1期临床试验 [9] - 公司的Magellan™药物发现平台利用人工智能支持的结构生物学、专有算法和超级计算机驱动的基于物理的模型，可识别疾病相关蛋白上新的变构结合位点，这些位点是现有技术无法发现或成药的 [10][11] - Magellan™是公司原SEE - Tx®平台的下一代产品，通过新的人工智能和机器学习工具以及虚拟筛选能力进行了增强和扩展，可访问新兴的按需化合物库，涵盖超过500亿种化合物的巨大化学空间 [11] - 公司独特方法能发现可恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂，通过部署先进平台，加速药物发现，为神经退行性疾病、罕见遗传疾病和肿瘤学等难以治疗或无法治疗的疾病解锁新的疾病修饰疗法 [12] 联系方式 - 投资者联系电话(516) 222 - 2560，邮箱ir@gaintherapeutics.com [14] - 媒体联系人为Russo Partners的Nic Johnson和Elio Ambrosio，邮箱分别为nic.johnson@russopartnersllc.com、elio.ambrosio@russopartnersllc.com，电话(212) 845 - 4242 [14]

Gain Therapeutics, Inc.新药GT-02287作用机制 - GT-02287与内质网中的葡萄糖苷酶(GCase)相互作用，帮助正确折叠GCase[1] - 防止GCase酶突变的内质网滞留、内质网应激和相关降解[2] - 增强溶酶体活性和高效处理GCase底物葡糖鞘氨醇[3]

Gain Therapeutics宣布启动GT-02287的Phase 1临床试验的Multiple Ascending Dose (MAD)部分 - GT-02287已被证明可以恢复溶酶体酶葡萄糖酸酶(GCase)的功能，有望减缓帕金森病的进展[3] - GT-02287是一种口服、穿透血脑屏障的小分子药物，可以恢复蛋白酶酶的功能，改善运动功能[4]

公司整体财务状况关键指标变化 - 截至2023年9月30日，公司总资产为1409.7448万美元，较2022年12月31日的2409.9387万美元有所下降[14] - 截至2023年9月30日，公司总负债为676.6681万美元，较2022年12月31日的521.9873万美元有所上升[14] - 截至2023年9月30日，公司股东权益为733.0767万美元，较2022年12月31日的1887.9514万美元有所下降[14] - 2023年前九个月，公司总营收为5.518万美元，较2022年同期的14.0108万美元有所下降[17] - 2023年前九个月，公司总运营费用为1790.1083万美元，较2022年同期的1335.5954万美元有所上升[17] - 2023年前九个月，公司净亏损为1754.3551万美元，较2022年同期的1291.6272万美元有所上升[17] - 2023年前九个月，公司基本和摊薄后每股净亏损为1.42美元，较2022年同期的1.09美元有所上升[17] - 2023年前九个月，公司综合亏损为1748.8518万美元，较2022年同期的1312.2527万美元有所上升[20] - 截至2023年9月30日，公司发行并流通的普通股为1278.2861万股，较2022年12月31日的1188.3368万股有所增加[14] - 2023年前九个月，公司加权平均普通股基本和摊薄后股数为1234.2031万股，较2022年同期的1188.3368万股有所增加[17] - 截至2023年9月30日的九个月，普通股股份从2022年12月31日的11,883,368股增至12,782,861股，金额从1,189增至1,278[25] - 截至2023年9月30日的九个月，APIC从57,358,895增至63,298,577[25] - 截至2023年9月30日的九个月，AOCI从35,627变为90,660[25] - 截至2023年9月30日的九个月，累计亏损从(38,516,197)变为(56,059,748)[25] - 截至2023年9月30日的九个月，净亏损为17,543,551美元，2022年同期为12,916,272美元[32] - 截至2023年9月30日的九个月，经营活动使用的现金为13,205,494美元，2022年同期为10,787,526美元[32] - 截至2023年9月30日的九个月，投资活动提供的现金为7,080,811美元，2022年同期使用的现金为14,908,643美元[32] - 截至2023年9月30日的九个月，融资活动提供的现金为3,080,745美元，2022年同期为(57,192)美元[32] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，累计货币换算调整在累计其他综合收益/（损失）中分别为收益143,582美元和158,576美元[55] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，内部使用软件分别为18.9万美元和21.4万美元[66] - 2023年和2022年9月30日止期间，资本化软件开发成本摊销费用分别为3.4万美元和2.7万美元[67] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，现金及现金等价物分别为4272501美元和7311611美元，受限现金分别为31145美元和30818美元[97] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，预付费用和其他流动资产分别为906834美元和848854美元[100] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，物业和设备净值分别为127393美元和144379美元，2023年和2022年前九个月折旧费用分别为26050美元和18860美元[102] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，使用权资产分别为490759美元和659933美元，租赁负债（流动）分别为231164美元和229080美元，租赁负债（非流动）分别为263460美元和441784美元[105] - 2023年和2022年9月30日，经营租赁成本分别为183976美元和170241美元[105] - 截至2023年9月30日，未来最低租赁付款总额为503431美元，租赁负债现值为494624美元[106] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，应付账款分别为140万美元和160万美元[107] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，其他流动负债和递延收入分别为404.6128万美元和216.1936万美元[108] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，净养老金义务分别为16.0512万美元和15.758万美元[110] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，金融资产分别为846.0856万美元和1916.9607万美元[117] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，已发行和流通的普通股分别为1278.2861万股和1188.3368万股[118] - 2023年前九个月和2022年前九个月，基于股票的总薪酬费用分别为270.3967万美元和96.7742万美元[132] - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为1230万美元；2023年9月30日和2022年12月31日累计亏损分别为5600万美元和3850万美元[152][153] - 2023年前九个月，公司净亏损1750万美元，经营活动产生负现金流1320万美元[153] - 2023年和2022年九个月总营收分别为5.5万美元和14万美元，主要来自合作协议[171][174] - 2023年和2022年九个月研发费用分别为900万美元和600万美元，增长300万美元[163][175] - 2023年和2022年九个月行政费用分别为870万美元和720万美元，增长150万美元[171][176] - 2023年和2022年九个月净利息收入分别为40万美元和20万美元，增长20万美元[171][177] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，现金及等价物和有价证券分别为1230万美元和2210万美元[179] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，累计亏损分别为5600万美元和3850万美元[179] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，债务分别为54万美元和60万美元[179] - 2023年前9个月经营活动使用现金1320万美元，2022年同期为1080万美元[188][189] - 2023年前9个月投资活动提供净现金710万美元，主要因910万美元有价证券到期，部分被200万美元有价证券购买抵消；2022年同期投资活动使用现金1500万美元，主要因购买有价证券[188][190] - 2023年前9个月融资活动提供现金300万美元，主要与ATM计划有关；2022年同期融资活动使用现金5.7万美元，与支付长期债务当期部分有关[188][191] 公司业务性质与运营模式 - 公司是一家生物技术公司，利用SEE - Tx®平台开发小分子疗法，治疗多个治疗领域的疾病[37] - 公司首席执行官将公司业务作为单一运营部门管理，专注于制药领域研发[54] - 公司尚未从产品销售获得收入，预计短期内也不会，历史上有少量合作收入[159] 公司资金状况与融资需求 - 公司现有现金、现金等价物和有价证券1230万美元，不足以支付至少12个月的预计运营和资本支出[46] - 截至2023年9月30日，公司ATM工具可用额度为1250万美元[50] - 公司需在2024年第三季度后筹集额外资金以维持运营[47] - 公司主要通过私募和/或公开发行股票和/或可转换债券融资来筹集额外资金[48] - 公司需额外资金满足运营需求和资本要求，但因产品研发风险和不确定性，无法估计运营资本需求[193][196] - 公司预计通过股权发行、债务融资、政府或私人赠款、合作、战略联盟和许可安排等组合为运营融资，但可能无法按有利条款或根本无法获得额外资金[197] - 若通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，股东权益可能被稀释，证券条款可能对股东权利产生不利影响[187] - 债务融资和股权融资协议可能包含限制公司采取特定行动的契约[187] - 若通过与第三方合作等安排筹集资金，公司可能需放弃技术、未来收入流等有价值权利[187] 公司资产相关情况 - 截至2023年9月30日，公司报告流动资产中有790万美元的可销售证券，为美国国债[98] - 截至2023年9月30日，可销售证券摊余成本为7982552美元，未实现损失为22241美元，估计公允价值为7960311美元[99] 公司股权与股权激励情况 - 2023年前九个月，公司通过ATM计划出售74.0131万股普通股，总收益350万美元，其中40万美元为销售佣金和其他发行费用[119][120] - 2023年1月1日，2022年股权激励计划下可发行的普通股数量自动增加6%（71.3002万股），总数达251.3002万股[124] - 截至2023年9月30日，股票期权未行使数量为259.9751万股，加权平均授予日公允价值为3.06美元，加权平均行使价格为4.53美元[127] - 截至2023年9月30日，受限股票单位和绩效受限股票单位未行使数量为50.6188万股，加权平均授予日公允价值为2.59美元[128] - 2021年3月反向股票分割后，流通认股权证总数为237,249股，行使价为每股5.07美元，总价值413,887美元[133] - 2021年5月6日，公司向投资银行指定方发行认股权证，可购买200,000股普通股，行使价为每股13.75美元，总价值100万美元[134] - 截至2023年9月30日，计算摊薄后每股净亏损时排除的加权平均潜在摊薄证券中，购买普通股的期权2023年三季度为2,599,751份、前九个月为2,349,432份，2022年三季度为1,505,562份、前九个月为1,221,021份；RSUs和PRSUs 2023年三季度为565,024份、前九个月为498,463份，2022年三季度为238,839份、前九个月为213,088份；购买普通股的认股权证各期均为425,387份[139] 公司其他相关情况 - 设备及家具折旧率为12.5%，电子办公设备为20%，实验室设备为15%[65] - 公司功能货币为美元，未采用外汇套期保值策略[55] - 2020年8月，公司获得一笔63.8万瑞士法郎（按历史汇率折合70.0221万美元）的九年期零息贷款，未来还款总额为54.4219万美元[111][112] - 截至2023年9月30日，公司有460万美元的研究承诺，将在一年内执行[142] - 公司需向Minoryx支付特许权使用费，侵犯至少一项物质成分权利要求或Minoryx分子相关产品及分许可收入的8%，侵犯至少一项方法权利要求或Minoryx专有技术相关产品净收入的3%[142] - 2021年3月，公司首次公开募股410万股普通股，每股价格11美元，净收益4050万美元；从成立到2023年9月30日，通过股权融资筹集总收益6300万美元[151] - 公司预计在2024年上半年完成GT - 02287的1期临床试验[145] - 公司将保持新兴成长公司身份至最早满足以下条件之一：首个财年总年营收达10.7亿美元或以上；2026年12月31日；此前三个财年发行超10亿美元非可转换债务工具；被SEC视为“大型加速申报公司”且非关联方持有的流通股证券至少达7亿美元[202] - 2023年前9个月，公司关键会计政策无重大变化[198]

财务数据关键指标变化 - 资产类 - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为6,319,925美元，较2022年12月31日的7,311,611美元有所下降[14] - 截至2023年6月30日，公司可交易证券（流动）为9,873,209美元，较2022年12月31日的12,826,954美元减少[14] - 截至2023年6月30日，公司总流动资产为17,308,448美元，较2022年12月31日的21,091,296美元降低[14] - 截至2023年6月30日，公司总非流动资产为952,426美元，较2022年12月31日的3,008,091美元大幅减少[14] - 截至2023年6月30日，公司总资产为18,260,874美元，较2022年12月31日的24,099,387美元下降[14] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，累计货币换算调整计入累计其他综合损失的金额分别为216,628美元和158,576美元[53] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，内部使用软件金额分别为20.5万美元和21.4万美元[65] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司现金及现金等价物分别为6319925美元和7311611美元，受限现金分别为31816美元和30818美元[98] - 截至2023年6月30日，公司在流动资产中报告了990万美元的可销售证券，为美国国债，购买的国债到期日从2023年7月至2024年4月，每月购买100万美元[99] - 截至2023年6月30日，可销售证券摊余成本为9925473美元，未实现损失为52264美元，估计公允价值为9873209美元[100] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，预付费用和其他流动资产分别为954584美元和848854美元[103] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司财产和设备净值分别为138556美元和144379美元，2023年和2022年上半年折旧费用分别为17139美元和11504美元[105] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，使用权资产分别为559,771美元和659,933美元，租赁负债（流动）分别为235,798美元和229,080美元，租赁负债（非流动）分别为330,071美元和441,784美元[109] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，金融资产分别为12,639,683美元和19,169,607美元[119] - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为1620万美元[150] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司现金及现金等价物和有价证券分别为1620万美元和2210万美元，累计亏损分别为5130万美元和3850万美元[176] 财务数据关键指标变化 - 负债类 - 截至2023年6月30日，公司总流动负债为5,588,164美元，较2022年12月31日的4,125,251美元增加[14] - 截至2023年6月30日，公司总非流动负债为1,579,876美元，较2022年12月31日的1,094,622美元上升[14] - 截至2023年6月30日，公司总负债为7,168,040美元，较2022年12月31日的5,219,873美元增加[14] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，应付账款分别为0.9百万美元和1.6百万美元[110] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，其他流动负债和递延收入总计分别为4,925,322美元和2,161,936美元[111] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，净养老金义务分别为174,185美元和157,580美元[114] - 2020年8月公司获得638,000瑞士法郎（按历史汇率折合700,221美元）的九年期零息贷款，截至2023年6月30日未来贷款支付总额为578,274美元[115][116] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司负债分别为58万美元和60万美元[178] 财务数据关键指标变化 - 权益类 - 截至2023年6月30日，公司普通股发行及流通股数为12,632,327股，较2022年12月31日的11,883,368股增加[14] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损为38,516,197美元，较2022年12月31日的20,925,459美元扩大[14] - 截至2023年6月30日，普通股股东权益总额为11,092,834美元，截至2022年6月30日为27,016,655美元[25][29] - 2023年1月1日，2022年股权计划下可发行的普通股数量自动增加6%（713,002股），增至2,513,002股[125] - 截至2023年6月30日，公司股票期权未行使数量为2,599,751股，加权平均授予日公允价值为3.06美元，加权平均行使价格为4.53美元[127] - 截至2023年6月30日，受限股票单位（RSUs）和绩效受限股票单位（PRSUs）共计598,150股，加权平均授予日公允价值为2.78美元[128] - 2023年第二季度和上半年，股票期权、RSUs和PRSUs的总基于股票的薪酬费用分别为132.4492万美元和188.7966万美元[132] - 2020年7月发行的认股权证，经2021年3月反向股票分割后，流通在外的认股权证总数为237,249股，行权价格为每股5.07美元，总价值41.3887万美元[133] - 2021年5月6日发行的认股权证，可购买公司普通股20万股，行权价格为每股13.75美元，总价值100万美元[134] - 2023年上半年，公司通过ATM计划出售681,559股普通股，平均售价4.86美元/股，总收益330万美元（含30万美元销售佣金和其他发行费用）[121] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，已发行和流通的普通股分别为12,632,327股和11,883,368股[120] 财务数据关键指标变化 - 收入、费用及利润类 - 2023年第二季度总营收为0美元，2022年同期为95,102美元；2023年上半年总营收为55,180美元，2022年同期为140,108美元[17] - 2023年第二季度总运营费用为7,731,114美元，2022年同期为5,271,487美元；2023年上半年总运营费用为13,016,078美元，2022年同期为8,604,970美元[17] - 2023年第二季度净亏损为7,687,969美元，2022年同期为5,085,420美元；2023年上半年净亏损为12,825,288美元，2022年同期为8,358,063美元[17] - 2023年第二季度每股净亏损为0.62美元，2022年同期为0.43美元；2023年上半年每股净亏损为1.05美元，2022年同期为0.70美元[17] - 2023年第二季度综合亏损为7,649,956美元，2022年同期为5,116,686美元；2023年上半年综合亏损为12,726,592美元，2022年同期为8,412,986美元[21] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月，公司总收入分别为0美元和9.5万美元，主要来自Zentalis合作协议收入[167][168] - 2023年和2022年截至6月30日的六个月，公司总收入分别为5.5万美元和14万美元，主要来自Zentalis合作协议收入[167][171] - 2023年截至6月30日的三个月，研发费用增至400万美元，较2022年同期的260万美元增加140万美元，主要因帕金森病项目研发的第三方服务增加[158][167][169] - 2023年截至6月30日的六个月，研发费用增至680万美元，较2022年同期的410万美元增加270万美元，主要因帕金森病项目研发的第三方服务增加[158][167][172] - 2023年截至6月30日的三个月，一般及行政费用增至370万美元，较2022年同期的270万美元增加100万美元，主要因知识产权和公司事务法律费用、会计服务专业费用及人事相关成本增加[167][170] - 2023年截至6月30日的六个月，一般及行政费用增至620万美元，较2022年同期的450万美元增加170万美元，主要因知识产权和公司事务法律费用、会计服务专业费用及人事相关成本增加[167][173] - 2023年截至6月30日的六个月，净利息收入增至30万美元，较2022年同期的10万美元增加20万美元，主要来自可供出售国债投资的利息收入[167][174] - 2023年第二季度，公司总营收为0美元，2022年同期为95102美元；2023年上半年总营收为55180美元，2022年同期为140108美元[17] - 2023年第二季度，公司研发费用为3987943美元，2022年同期为2582224美元；2023年上半年研发费用为6779148美元，2022年同期为4138664美元[17] - 2023年第二季度，公司净亏损为7687969美元，2022年同期为5085420美元；2023年上半年净亏损为12825288美元，2022年同期为8358063美元[17] - 2023年第二季度，公司基本和摊薄后每股净亏损为0.62美元，2022年同期为0.43美元；2023年上半年为1.05美元，2022年同期为0.70美元[17] 财务数据关键指标变化 - 现金流类 - 2023年上半年经营活动使用现金9,238,779美元，2022年同期为7,498,450美元[32] - 2023年上半年投资活动提供现金5,152,086美元，2022年同期使用现金14,897,232美元[32] - 2023年上半年融资活动提供现金2,946,272美元，2022年同期使用现金36,611美元[32] - 2023年上半年公司经营活动分别使用现金920万美元和750万美元[182][183] - 2023年上半年投资活动提供净现金500万美元，主要因720万美元有价证券到期，部分被200万美元的购买额抵消；2022年上半年投资活动使用净现金1500万美元，主要因购买有价证券[184] - 2023年上半年融资活动提供现金约300万美元，主要与ATM计划有关；2022年上半年融资活动使用现金约4万美元，与支付长期债务当期部分有关[182][185] 公司业务及运营相关 - 公司是一家生物技术公司，利用SEE - Tx®平台开发小分子疗法治疗多种疾病[37] - 公司从合作和许可协议中获得有限收入，根据ASC 606和ASC 808确认收入，应用五步模型确定确认金额[81][82] - 公司对研发活动产生的所有成本进行费用化处理，研发费用包括工资、材料、临床前费用等[85] - 公司采用负债法核算所得税，由于初创状态，已建立全额估值备抵以抵消递延所得税资产[87][88] - 公司运营设定受益养老金计划和设定提存养老金计划，设定受益养老金计划负债为资产负债表日设定受益义务的现值减去计划资产的公允价值[74] - 公司发行具有服务、绩效和市场归属条件的基于股票的薪酬，采用公允价值法计量，对应费用在参与者服务期内确认[76] - 2023年上半年公司关键会计政策无重大变化[191] - 公司作为新兴成长公司，可享受JOBS法案规定的某些披露要求豁免，直至满足特定条件，如年度总收入达10.7亿美元等[194][195] - 公司未来资金需求取决于产品研发进度、合作情况、宏观经济条件等诸多因素，目前无法准确估计运营资本需求[187][192] - 公司预计通过股权发售、债务融资、政府或私人赠款等方式为运营融资，但可能无法按有利条件或根本无法获得额外资金[181][190] - 公司预计未来研发和一般及行政费用将大幅增加，以支持研发活动进展和业务增长[158][160][164] - 2022年5月公司提交S - 3表格暂搁注册声明，涵盖最高1亿美元的普通股、优先股、债务证券和/或认股权证发售[179] - 2022年5月公司与Cantor Fitzgerald & Co.签订销售协议，可通过ATM计划发售最高1600万美元的普通股，截至2023年6月30日剩余发售额度约1270万美元[