文章核心观点 Gain Therapeutics公司宣布参加2024年3月19日的Public Ventures Discovery Day活动，介绍其在帕金森病治疗药物研发方面的进展，公司利用先进平台加速药物发现，有望开发出新型疾病修饰疗法 [1][6][9] 公司活动信息 - 公司将参加2024年3月19日在得克萨斯州达拉斯Old Parkland举行的Public Ventures Discovery Day活动，活动展示时间为美国中部标准时间下午2:30，地点在Pecan Room [1][2] - 活动结束后不久，公司网站投资者和媒体板块将提供炉边谈话视频回放 [2] - Public Ventures是MDB Capital Holdings全资子公司，是首个仅限受邀者参加的投资者社区和自清算经纪交易商平台，致力于支持有潜力成为技术领域市场领导者的上市公司 [3] - Discovery Day是投资者了解精选风险投资阶段深度科技公司、与公司领导交流反馈和问题、与志同道合投资者建立联系的独特活动 [4] - 需通过发送邮件至community@publicventures.com注册参加Discovery Day，名额有限，现有MDBH股东优先 [5] 公司药物研发情况 - 公司领先药物候选物GT - 02287正在进行治疗GBA1帕金森病的临床开发，该口服、可穿透血脑屏障的小分子是变构蛋白调节剂，在临床前帕金森病模型中显示出多种积极效果，还显著降低血浆神经丝轻链水平 [6] - 公司帕金森病项目获得了迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会、西尔弗斯坦GBA帕金森病基金会以及欧盟地平线2020研究和瑞士创新局共同资助的Eurostars - 2联合项目的资金支持 [7] 疾病背景 - GBA1帕金森病由GBA1基因突变引起，该突变在多达15%的帕金森病患者中存在，是主要遗传风险因素，患者发病更早、症状进展更快，现有疗法无法影响疾病进展，存在开发新型疾病修饰疗法的未满足需求 [8] 公司平台与技术 - 公司利用AI支持的结构生物学、专有算法和超级计算机驱动的基于物理的模型，其Magellan™药物发现平台可识别疾病相关蛋白上新的变构结合位点，是原SEE - Tx®平台的下一代产品，可访问超过500亿种化合物的按需化合物库 [10][11] - 公司独特方法能发现可恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂，加速药物发现，为神经退行性疾病、罕见遗传疾病和肿瘤学等难以治疗的疾病开发新型疾病修饰疗法 [12] 联系方式 - 投资者联系电话(516) 222 - 2560，邮箱ir@gaintherapeutics.com [14] - 媒体联系Russo Partners的Nic Johnson和Elio Ambrosio，邮箱分别为nic.johnson@russopartnersllc.com和elio.ambrosio@russopartnersllc.com，电话(212) 845 - 4242 [14]

公司活动 - 公司宣布参加2024年3月19日在德克萨斯州达拉斯市Old Parkland举行的Public Ventures Discovery Day [1] - Public Ventures Discovery Day的时间为美国中部标准时间下午2:30，地点在德克萨斯州达拉斯市枫树大道3819号Old Parkland的山核桃厅，活动结束后不久公司网站投资者和媒体板块将提供炉边谈话视频回放 [2] - 要注册参加Discovery Day需发邮件至community@publicventures.com，名额有限，现有MDBH股东优先 [5] 活动主办方及活动介绍 - Public Ventures是MDB Capital Holdings的全资子公司，是首个仅限受邀者参加的投资者社区和自清算经纪交易商平台，致力于支持有潜力成为技术领域市场领导者的上市公司 [3] - Discovery Day是投资者了解精选的风险投资阶段深度科技公司、与公司领导交流反馈和问题、与志同道合投资者建立联系的独特活动 [4] 公司药物GT - 02287介绍 - GT - 02287是公司治疗GBA1帕金森病的领先候选药物，是口服、可穿透血脑屏障的小分子变构蛋白调节剂，能恢复因GBA1基因突变而错误折叠和受损的溶酶体蛋白葡萄糖脑苷脂酶（GCase）功能 [6] - 在帕金森病临床前模型中，GT - 02287恢复了GCase酶功能，减少了聚集的α - 突触核蛋白、神经炎症和神经元死亡，增加了多巴胺水平，改善了运动功能，还显著降低了血浆神经丝轻链（NfL）水平 [6] 公司帕金森病项目资金支持 - 公司帕金森病的领先项目获得了迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会、西尔弗斯坦GBA帕金森病基金会的资金支持，以及欧盟地平线2020研究和瑞士创新局共同资助的Eurostars - 2联合项目的资金支持 [7] GBA1帕金森病介绍 - GBA1帕金森病由GBA1基因突变引起，高达15%的帕金森病患者存在该基因突变，是主要遗传风险因素 [8] - 该突变导致溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶（GCase）功能失调和错误折叠，降低其在大脑中的活性，导致α - 突触核蛋白积累和含多巴胺神经细胞退化 [8] - GBA1帕金森病患者比散发性帕金森病患者发病更早、症状进展更快，目前疗法仅治疗症状，未影响疾病潜在进展，因此需要开发像GT - 02287这样有潜力减缓或阻止疾病进展、改善患者预后的新型疾病修饰疗法 [8] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物技术公司，引领下一代变构疗法的发现和开发，其治疗GBA1帕金森病的领先候选药物GT - 02287正在进行1期临床试验 [9] - 公司的Magellan™药物发现平台利用人工智能支持的结构生物学、专有算法和超级计算机驱动的基于物理的模型，可识别疾病相关蛋白上新的变构结合位点，这些位点是现有技术无法发现或成药的 [10][11] - Magellan™是公司原SEE - Tx®平台的下一代产品，通过新的人工智能和机器学习工具以及虚拟筛选能力进行了增强和扩展，可访问新兴的按需化合物库，涵盖超过500亿种化合物的巨大化学空间 [11] - 公司独特方法能发现可恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂，通过部署先进平台，加速药物发现，为神经退行性疾病、罕见遗传疾病和肿瘤学等难以治疗或无法治疗的疾病解锁新的疾病修饰疗法 [12] 联系方式 - 投资者联系电话(516) 222 - 2560，邮箱ir@gaintherapeutics.com [14] - 媒体联系人为Russo Partners的Nic Johnson和Elio Ambrosio，邮箱分别为nic.johnson@russopartnersllc.com、elio.ambrosio@russopartnersllc.com，电话(212) 845 - 4242 [14]

Gain Therapeutics, Inc.新药GT-02287作用机制 - GT-02287与内质网中的葡萄糖苷酶(GCase)相互作用，帮助正确折叠GCase[1] - 防止GCase酶突变的内质网滞留、内质网应激和相关降解[2] - 增强溶酶体活性和高效处理GCase底物葡糖鞘氨醇[3]

Gain Therapeutics宣布启动GT-02287的Phase 1临床试验的Multiple Ascending Dose (MAD)部分 - GT-02287已被证明可以恢复溶酶体酶葡萄糖酸酶(GCase)的功能，有望减缓帕金森病的进展[3] - GT-02287是一种口服、穿透血脑屏障的小分子药物，可以恢复蛋白酶酶的功能，改善运动功能[4]

公司整体财务状况关键指标变化 - 截至2023年9月30日，公司总资产为1409.7448万美元，较2022年12月31日的2409.9387万美元有所下降[14] - 截至2023年9月30日，公司总负债为676.6681万美元，较2022年12月31日的521.9873万美元有所上升[14] - 截至2023年9月30日，公司股东权益为733.0767万美元，较2022年12月31日的1887.9514万美元有所下降[14] - 2023年前九个月，公司总营收为5.518万美元，较2022年同期的14.0108万美元有所下降[17] - 2023年前九个月，公司总运营费用为1790.1083万美元，较2022年同期的1335.5954万美元有所上升[17] - 2023年前九个月，公司净亏损为1754.3551万美元，较2022年同期的1291.6272万美元有所上升[17] - 2023年前九个月，公司基本和摊薄后每股净亏损为1.42美元，较2022年同期的1.09美元有所上升[17] - 2023年前九个月，公司综合亏损为1748.8518万美元，较2022年同期的1312.2527万美元有所上升[20] - 截至2023年9月30日，公司发行并流通的普通股为1278.2861万股，较2022年12月31日的1188.3368万股有所增加[14] - 2023年前九个月，公司加权平均普通股基本和摊薄后股数为1234.2031万股，较2022年同期的1188.3368万股有所增加[17] - 截至2023年9月30日的九个月，普通股股份从2022年12月31日的11,883,368股增至12,782,861股，金额从1,189增至1,278[25] - 截至2023年9月30日的九个月，APIC从57,358,895增至63,298,577[25] - 截至2023年9月30日的九个月，AOCI从35,627变为90,660[25] - 截至2023年9月30日的九个月，累计亏损从(38,516,197)变为(56,059,748)[25] - 截至2023年9月30日的九个月，净亏损为17,543,551美元，2022年同期为12,916,272美元[32] - 截至2023年9月30日的九个月，经营活动使用的现金为13,205,494美元，2022年同期为10,787,526美元[32] - 截至2023年9月30日的九个月，投资活动提供的现金为7,080,811美元，2022年同期使用的现金为14,908,643美元[32] - 截至2023年9月30日的九个月，融资活动提供的现金为3,080,745美元，2022年同期为(57,192)美元[32] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，累计货币换算调整在累计其他综合收益/（损失）中分别为收益143,582美元和158,576美元[55] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，内部使用软件分别为18.9万美元和21.4万美元[66] - 2023年和2022年9月30日止期间，资本化软件开发成本摊销费用分别为3.4万美元和2.7万美元[67] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，现金及现金等价物分别为4272501美元和7311611美元，受限现金分别为31145美元和30818美元[97] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，预付费用和其他流动资产分别为906834美元和848854美元[100] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，物业和设备净值分别为127393美元和144379美元，2023年和2022年前九个月折旧费用分别为26050美元和18860美元[102] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，使用权资产分别为490759美元和659933美元，租赁负债（流动）分别为231164美元和229080美元，租赁负债（非流动）分别为263460美元和441784美元[105] - 2023年和2022年9月30日，经营租赁成本分别为183976美元和170241美元[105] - 截至2023年9月30日，未来最低租赁付款总额为503431美元，租赁负债现值为494624美元[106] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，应付账款分别为140万美元和160万美元[107] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，其他流动负债和递延收入分别为404.6128万美元和216.1936万美元[108] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，净养老金义务分别为16.0512万美元和15.758万美元[110] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，金融资产分别为846.0856万美元和1916.9607万美元[117] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，已发行和流通的普通股分别为1278.2861万股和1188.3368万股[118] - 2023年前九个月和2022年前九个月，基于股票的总薪酬费用分别为270.3967万美元和96.7742万美元[132] - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为1230万美元；2023年9月30日和2022年12月31日累计亏损分别为5600万美元和3850万美元[152][153] - 2023年前九个月，公司净亏损1750万美元，经营活动产生负现金流1320万美元[153] - 2023年和2022年九个月总营收分别为5.5万美元和14万美元，主要来自合作协议[171][174] - 2023年和2022年九个月研发费用分别为900万美元和600万美元，增长300万美元[163][175] - 2023年和2022年九个月行政费用分别为870万美元和720万美元，增长150万美元[171][176] - 2023年和2022年九个月净利息收入分别为40万美元和20万美元，增长20万美元[171][177] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，现金及等价物和有价证券分别为1230万美元和2210万美元[179] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，累计亏损分别为5600万美元和3850万美元[179] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，债务分别为54万美元和60万美元[179] - 2023年前9个月经营活动使用现金1320万美元，2022年同期为1080万美元[188][189] - 2023年前9个月投资活动提供净现金710万美元，主要因910万美元有价证券到期，部分被200万美元有价证券购买抵消；2022年同期投资活动使用现金1500万美元，主要因购买有价证券[188][190] - 2023年前9个月融资活动提供现金300万美元，主要与ATM计划有关；2022年同期融资活动使用现金5.7万美元，与支付长期债务当期部分有关[188][191] 公司业务性质与运营模式 - 公司是一家生物技术公司，利用SEE - Tx®平台开发小分子疗法，治疗多个治疗领域的疾病[37] - 公司首席执行官将公司业务作为单一运营部门管理，专注于制药领域研发[54] - 公司尚未从产品销售获得收入，预计短期内也不会，历史上有少量合作收入[159] 公司资金状况与融资需求 - 公司现有现金、现金等价物和有价证券1230万美元，不足以支付至少12个月的预计运营和资本支出[46] - 截至2023年9月30日，公司ATM工具可用额度为1250万美元[50] - 公司需在2024年第三季度后筹集额外资金以维持运营[47] - 公司主要通过私募和/或公开发行股票和/或可转换债券融资来筹集额外资金[48] - 公司需额外资金满足运营需求和资本要求，但因产品研发风险和不确定性，无法估计运营资本需求[193][196] - 公司预计通过股权发行、债务融资、政府或私人赠款、合作、战略联盟和许可安排等组合为运营融资，但可能无法按有利条款或根本无法获得额外资金[197] - 若通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，股东权益可能被稀释，证券条款可能对股东权利产生不利影响[187] - 债务融资和股权融资协议可能包含限制公司采取特定行动的契约[187] - 若通过与第三方合作等安排筹集资金，公司可能需放弃技术、未来收入流等有价值权利[187] 公司资产相关情况 - 截至2023年9月30日，公司报告流动资产中有790万美元的可销售证券，为美国国债[98] - 截至2023年9月30日，可销售证券摊余成本为7982552美元，未实现损失为22241美元，估计公允价值为7960311美元[99] 公司股权与股权激励情况 - 2023年前九个月，公司通过ATM计划出售74.0131万股普通股，总收益350万美元，其中40万美元为销售佣金和其他发行费用[119][120] - 2023年1月1日，2022年股权激励计划下可发行的普通股数量自动增加6%（71.3002万股），总数达251.3002万股[124] - 截至2023年9月30日，股票期权未行使数量为259.9751万股，加权平均授予日公允价值为3.06美元，加权平均行使价格为4.53美元[127] - 截至2023年9月30日，受限股票单位和绩效受限股票单位未行使数量为50.6188万股，加权平均授予日公允价值为2.59美元[128] - 2021年3月反向股票分割后，流通认股权证总数为237,249股，行使价为每股5.07美元，总价值413,887美元[133] - 2021年5月6日，公司向投资银行指定方发行认股权证，可购买200,000股普通股，行使价为每股13.75美元，总价值100万美元[134] - 截至2023年9月30日，计算摊薄后每股净亏损时排除的加权平均潜在摊薄证券中，购买普通股的期权2023年三季度为2,599,751份、前九个月为2,349,432份，2022年三季度为1,505,562份、前九个月为1,221,021份；RSUs和PRSUs 2023年三季度为565,024份、前九个月为498,463份，2022年三季度为238,839份、前九个月为213,088份；购买普通股的认股权证各期均为425,387份[139] 公司其他相关情况 - 设备及家具折旧率为12.5%，电子办公设备为20%，实验室设备为15%[65] - 公司功能货币为美元，未采用外汇套期保值策略[55] - 2020年8月，公司获得一笔63.8万瑞士法郎（按历史汇率折合70.0221万美元）的九年期零息贷款，未来还款总额为54.4219万美元[111][112] - 截至2023年9月30日，公司有460万美元的研究承诺，将在一年内执行[142] - 公司需向Minoryx支付特许权使用费，侵犯至少一项物质成分权利要求或Minoryx分子相关产品及分许可收入的8%，侵犯至少一项方法权利要求或Minoryx专有技术相关产品净收入的3%[142] - 2021年3月，公司首次公开募股410万股普通股，每股价格11美元，净收益4050万美元；从成立到2023年9月30日，通过股权融资筹集总收益6300万美元[151] - 公司预计在2024年上半年完成GT - 02287的1期临床试验[145] - 公司将保持新兴成长公司身份至最早满足以下条件之一：首个财年总年营收达10.7亿美元或以上；2026年12月31日；此前三个财年发行超10亿美元非可转换债务工具；被SEC视为“大型加速申报公司”且非关联方持有的流通股证券至少达7亿美元[202] - 2023年前9个月，公司关键会计政策无重大变化[198]

财务数据关键指标变化 - 资产类 - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为6,319,925美元，较2022年12月31日的7,311,611美元有所下降[14] - 截至2023年6月30日，公司可交易证券（流动）为9,873,209美元，较2022年12月31日的12,826,954美元减少[14] - 截至2023年6月30日，公司总流动资产为17,308,448美元，较2022年12月31日的21,091,296美元降低[14] - 截至2023年6月30日，公司总非流动资产为952,426美元，较2022年12月31日的3,008,091美元大幅减少[14] - 截至2023年6月30日，公司总资产为18,260,874美元，较2022年12月31日的24,099,387美元下降[14] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，累计货币换算调整计入累计其他综合损失的金额分别为216,628美元和158,576美元[53] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，内部使用软件金额分别为20.5万美元和21.4万美元[65] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司现金及现金等价物分别为6319925美元和7311611美元，受限现金分别为31816美元和30818美元[98] - 截至2023年6月30日，公司在流动资产中报告了990万美元的可销售证券，为美国国债，购买的国债到期日从2023年7月至2024年4月，每月购买100万美元[99] - 截至2023年6月30日，可销售证券摊余成本为9925473美元，未实现损失为52264美元，估计公允价值为9873209美元[100] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，预付费用和其他流动资产分别为954584美元和848854美元[103] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司财产和设备净值分别为138556美元和144379美元，2023年和2022年上半年折旧费用分别为17139美元和11504美元[105] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，使用权资产分别为559,771美元和659,933美元，租赁负债（流动）分别为235,798美元和229,080美元，租赁负债（非流动）分别为330,071美元和441,784美元[109] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，金融资产分别为12,639,683美元和19,169,607美元[119] - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为1620万美元[150] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司现金及现金等价物和有价证券分别为1620万美元和2210万美元，累计亏损分别为5130万美元和3850万美元[176] 财务数据关键指标变化 - 负债类 - 截至2023年6月30日，公司总流动负债为5,588,164美元，较2022年12月31日的4,125,251美元增加[14] - 截至2023年6月30日，公司总非流动负债为1,579,876美元，较2022年12月31日的1,094,622美元上升[14] - 截至2023年6月30日，公司总负债为7,168,040美元，较2022年12月31日的5,219,873美元增加[14] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，应付账款分别为0.9百万美元和1.6百万美元[110] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，其他流动负债和递延收入总计分别为4,925,322美元和2,161,936美元[111] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，净养老金义务分别为174,185美元和157,580美元[114] - 2020年8月公司获得638,000瑞士法郎（按历史汇率折合700,221美元）的九年期零息贷款，截至2023年6月30日未来贷款支付总额为578,274美元[115][116] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司负债分别为58万美元和60万美元[178] 财务数据关键指标变化 - 权益类 - 截至2023年6月30日，公司普通股发行及流通股数为12,632,327股，较2022年12月31日的11,883,368股增加[14] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损为38,516,197美元，较2022年12月31日的20,925,459美元扩大[14] - 截至2023年6月30日，普通股股东权益总额为11,092,834美元，截至2022年6月30日为27,016,655美元[25][29] - 2023年1月1日，2022年股权计划下可发行的普通股数量自动增加6%（713,002股），增至2,513,002股[125] - 截至2023年6月30日，公司股票期权未行使数量为2,599,751股，加权平均授予日公允价值为3.06美元，加权平均行使价格为4.53美元[127] - 截至2023年6月30日，受限股票单位（RSUs）和绩效受限股票单位（PRSUs）共计598,150股，加权平均授予日公允价值为2.78美元[128] - 2023年第二季度和上半年，股票期权、RSUs和PRSUs的总基于股票的薪酬费用分别为132.4492万美元和188.7966万美元[132] - 2020年7月发行的认股权证，经2021年3月反向股票分割后，流通在外的认股权证总数为237,249股，行权价格为每股5.07美元，总价值41.3887万美元[133] - 2021年5月6日发行的认股权证，可购买公司普通股20万股，行权价格为每股13.75美元，总价值100万美元[134] - 2023年上半年，公司通过ATM计划出售681,559股普通股，平均售价4.86美元/股，总收益330万美元（含30万美元销售佣金和其他发行费用）[121] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，已发行和流通的普通股分别为12,632,327股和11,883,368股[120] 财务数据关键指标变化 - 收入、费用及利润类 - 2023年第二季度总营收为0美元，2022年同期为95,102美元；2023年上半年总营收为55,180美元，2022年同期为140,108美元[17] - 2023年第二季度总运营费用为7,731,114美元，2022年同期为5,271,487美元；2023年上半年总运营费用为13,016,078美元，2022年同期为8,604,970美元[17] - 2023年第二季度净亏损为7,687,969美元，2022年同期为5,085,420美元；2023年上半年净亏损为12,825,288美元，2022年同期为8,358,063美元[17] - 2023年第二季度每股净亏损为0.62美元，2022年同期为0.43美元；2023年上半年每股净亏损为1.05美元，2022年同期为0.70美元[17] - 2023年第二季度综合亏损为7,649,956美元，2022年同期为5,116,686美元；2023年上半年综合亏损为12,726,592美元，2022年同期为8,412,986美元[21] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月，公司总收入分别为0美元和9.5万美元，主要来自Zentalis合作协议收入[167][168] - 2023年和2022年截至6月30日的六个月，公司总收入分别为5.5万美元和14万美元，主要来自Zentalis合作协议收入[167][171] - 2023年截至6月30日的三个月，研发费用增至400万美元，较2022年同期的260万美元增加140万美元，主要因帕金森病项目研发的第三方服务增加[158][167][169] - 2023年截至6月30日的六个月，研发费用增至680万美元，较2022年同期的410万美元增加270万美元，主要因帕金森病项目研发的第三方服务增加[158][167][172] - 2023年截至6月30日的三个月，一般及行政费用增至370万美元，较2022年同期的270万美元增加100万美元，主要因知识产权和公司事务法律费用、会计服务专业费用及人事相关成本增加[167][170] - 2023年截至6月30日的六个月，一般及行政费用增至620万美元，较2022年同期的450万美元增加170万美元，主要因知识产权和公司事务法律费用、会计服务专业费用及人事相关成本增加[167][173] - 2023年截至6月30日的六个月，净利息收入增至30万美元，较2022年同期的10万美元增加20万美元，主要来自可供出售国债投资的利息收入[167][174] - 2023年第二季度，公司总营收为0美元，2022年同期为95102美元；2023年上半年总营收为55180美元，2022年同期为140108美元[17] - 2023年第二季度，公司研发费用为3987943美元，2022年同期为2582224美元；2023年上半年研发费用为6779148美元，2022年同期为4138664美元[17] - 2023年第二季度，公司净亏损为7687969美元，2022年同期为5085420美元；2023年上半年净亏损为12825288美元，2022年同期为8358063美元[17] - 2023年第二季度，公司基本和摊薄后每股净亏损为0.62美元，2022年同期为0.43美元；2023年上半年为1.05美元，2022年同期为0.70美元[17] 财务数据关键指标变化 - 现金流类 - 2023年上半年经营活动使用现金9,238,779美元，2022年同期为7,498,450美元[32] - 2023年上半年投资活动提供现金5,152,086美元，2022年同期使用现金14,897,232美元[32] - 2023年上半年融资活动提供现金2,946,272美元，2022年同期使用现金36,611美元[32] - 2023年上半年公司经营活动分别使用现金920万美元和750万美元[182][183] - 2023年上半年投资活动提供净现金500万美元，主要因720万美元有价证券到期，部分被200万美元的购买额抵消；2022年上半年投资活动使用净现金1500万美元，主要因购买有价证券[184] - 2023年上半年融资活动提供现金约300万美元，主要与ATM计划有关；2022年上半年融资活动使用现金约4万美元，与支付长期债务当期部分有关[182][185] 公司业务及运营相关 - 公司是一家生物技术公司，利用SEE - Tx®平台开发小分子疗法治疗多种疾病[37] - 公司从合作和许可协议中获得有限收入，根据ASC 606和ASC 808确认收入，应用五步模型确定确认金额[81][82] - 公司对研发活动产生的所有成本进行费用化处理，研发费用包括工资、材料、临床前费用等[85] - 公司采用负债法核算所得税，由于初创状态，已建立全额估值备抵以抵消递延所得税资产[87][88] - 公司运营设定受益养老金计划和设定提存养老金计划，设定受益养老金计划负债为资产负债表日设定受益义务的现值减去计划资产的公允价值[74] - 公司发行具有服务、绩效和市场归属条件的基于股票的薪酬，采用公允价值法计量，对应费用在参与者服务期内确认[76] - 2023年上半年公司关键会计政策无重大变化[191] - 公司作为新兴成长公司，可享受JOBS法案规定的某些披露要求豁免，直至满足特定条件，如年度总收入达10.7亿美元等[194][195] - 公司未来资金需求取决于产品研发进度、合作情况、宏观经济条件等诸多因素，目前无法准确估计运营资本需求[187][192] - 公司预计通过股权发售、债务融资、政府或私人赠款等方式为运营融资，但可能无法按有利条件或根本无法获得额外资金[181][190] - 公司预计未来研发和一般及行政费用将大幅增加，以支持研发活动进展和业务增长[158][160][164] - 2022年5月公司提交S - 3表格暂搁注册声明，涵盖最高1亿美元的普通股、优先股、债务证券和/或认股权证发售[179] - 2022年5月公司与Cantor Fitzgerald & Co.签订销售协议，可通过ATM计划发售最高1600万美元的普通股，截至2023年6月30日剩余发售额度约1270万美元[

财务状况 - 2023年3月31日，Gain Therapeutics, Inc.的现金及现金等价物为5,988,202美元[9] - 2023年3月31日，Gain Therapeutics, Inc.的股东权益总额为15,138,830美元[13] - 2023年第一季度，Gain Therapeutics, Inc.的合作收入为55,180美元[11] - 2023年第一季度，Gain Therapeutics, Inc.的研发支出为2,791,205美元[11] - 2023年第一季度，Gain Therapeutics, Inc.的净亏损为5,137,319美元[11] - 2023年第一季度，Gain Therapeutics, Inc.的综合亏损为5,076,636美元[12] - 2023年第一季度，Gain Therapeutics, Inc.的现金、现金等价物和受限现金净减少为1,323,105美元[15] - 公司自成立以来一直出现亏损和负现金流[20] - 公司计划通过公开或私人股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排寻求额外资金[20] - 公司预计能够资助其运营费用和资本支出需求至2024年第三季度[20] 公司运营 - Gain Therapeutics, Inc.是一家生物技术公司，专注于开发新型小分子治疗药物，涉及多个治疗领域[16] - 公司的首席执行官将公司的运营和业务管理为一个单一的运营部门，即研发部门，主要关注开发新型治疗药物[22] 会计处理 - 公司的资产和负债报表中的资产和负债以报表日期适用的汇率转换为美元[24] - 公司将软件开发成本资本化，包括开发阶段的成本，并按照软件的预计有用寿命直线摊销[33] - 公司进行资产减值测试，以确定长期资产的账面价值是否可能受损[34] - 公司应用公允价值法测量股权补偿和认股权证的成本[41] - 公司在授予股权奖励时估计公司普通股的公允价值[42] - 公司使用Black-Scholes期权定价模型估计每项股票期权奖励的公允价值[43] 收入和成本 - 公司根据ASC 606和ASC 808规定，按照五步模型识别合同、确定交易价格、分配交易价格、履行绩效义务时确认收入[44] - 公司将与合作协议相关的收入和成本以毛额报告，当合作方被确定为客户、履行协议义务被认为是公司业务常规活动的一部分或者预期合作协议将带来未来稳定的收入流时[45] - 公司将研究和开发补助款项记录为研发费用的减少，基于管理对相关支出发生和活动执行期间的最佳估计[48] - 公司将研发费用包括在内的所有研究和开发活动成本都予以支出[49] - 公司将一切与执行研究和开发活动相关的成本予以支出，包括工资、材料、合同服务等[50] 风险和挑战 - 公司面临与生物技术行业早期公司常见的风险和不确定性，包括临床试验的完成和成功等风险[17] - 公司的财务状况在过去显著波动，未来业绩难以预测，受多种因素影响[136] - 公司面临的风险包括资金获取、临床试验延迟、产品毒性和副作用、市场接受度、竞争、知识产权维护、全球宏观经济状况等[138] - 在美国以外进行临床试验可能导致FDA等监管机构不接受数据，延误发展计划，对业务造成重大损害[140] - 公司的产品候选药物仍在开发阶段，如果无法成功开发、获得监管批准和商业化，将对业务造成损害[155]

公司整体财务状况关键指标变化 - 2022年12月31日公司总资产为2409.94万美元，较2021年的3898.51万美元有所下降[520] - 2022年总负债为521.99万美元，2021年为416.75万美元[520] - 2022年股东权益为1887.95万美元，2021年为3481.75万美元[520] - 2022年总营收为14.01万美元，2021年为16.50万美元[521] - 2022年总运营费用为1791.72万美元，2021年为1399.12万美元[521] - 2022年运营亏损为1777.70万美元，2021年为1382.62万美元[521] - 2022年净亏损为1759.07万美元，2021年为1389.06万美元[521] - 2022年普通股股东基本和摊薄后每股净亏损为1.48美元，2021年为1.37美元[521] - 2022年综合亏损为1746.45万美元，2021年为1382.86万美元[525] - 2022年净亏损1759.0738万美元，2021年为1389.0606万美元[528] - 2022年经营活动净现金使用量为1469.2139万美元，2021年为1236.567万美元[528] - 2022年投资活动净现金使用量为1477.4813万美元，2021年为94.212万美元[528] - 2022年融资活动净现金使用量为7.8774万美元，2021年提供4176.6775万美元[528] - 2022年现金、现金等价物和受限现金减少2956.9523万美元，2021年增加2940.7671万美元[528] - 2022年末现金、现金等价物和受限现金为734.2429万美元，2021年末为3691.1952万美元[528] - 2022年和2021年税前亏损分别为17,497,762美元和13,886,598美元，所得税费用分别为92,976美元和4,008美元[659] - 2022年末净运营亏损（NOLs）为34,289,160美元，递延所得税资产为9,462,226美元，递延所得税负债为20,011美元，估值备抵为9,442,215美元[660] - 2022年和2021年联邦法定税率均为21.00%，有效所得税税率分别为 -0.53%和0.00%[663] 公司IPO相关情况 - 2021年3月公司完成首次公开募股，发行418.1818万股普通股，净收益4050万美元[535] - 2021年3月17日公司IPO，发行并出售3636364股普通股，每股发行价11美元，扣除承销折扣和佣金2950千美元及其他发行费用2071千美元后，净收益34978千美元；3月22日又发行并出售545454股，扣除承销折扣和佣金420千美元后，净收益5580千美元，IPO总净收益42630千美元，扣除其他发行费用后，净现金收益40558千美元[545] - 2021年3月3日董事会批准1比0.880784的反向股票分割，3月4日获股东批准，3月17日随IPO生效[543] 公司业务及运营相关 - 公司是一家生物技术公司，利用SEE - Tx®平台开发小分子疗法[532] - 公司自成立以来持续亏损且经营现金流为负，预计未来仍会亏损[534] - 公司预计现有现金及等价物至少能满足未来十二个月运营和资本支出需求[539] 公司会计政策及核算方法 - 安永自2020年起担任公司审计机构[518] - 设备及家具折旧率为12.5%，电子办公设备为20%，实验室设备为15%，租赁改良根据租赁条款确定[556] - 公司运营定义福利养老金计划和定义供款养老金计划，按当地法规和惯例执行[568] - 公司采用公允价值法计量基于权益的薪酬和认股权证，按授予日公允价值计量[570] - 公司发行具有服务归属条件的基于权益的薪酬，采用直线法记录费用[571] - 公司使用布莱克 - 斯科尔斯期权定价模型估计每份股票期权奖励的公允价值[573] - 公司使用Black - Scholes期权定价模型计算基于股权的薪酬和认股权证的公允价值，假设代表管理层最佳估计且存在不确定性[575] - 公司根据ASC 606五步模型确认合作和许可协议相关收入，仅在可能收回对价时应用该模型[578] - 公司将研发活动成本费用化，研发费用包括薪资、材料等多项成本[581] - 公司采用负债法核算所得税，因初创状态对递延所得税资产全额计提估值准备[584][585] - 公司定义公允价值并应用三级公允价值层次进行计量，确定时考虑交易对手信用风险[586] - 公司基本和摊薄每股净亏损计算相同，因自成立以来报告净亏损，潜在稀释性证券影响为反稀释[588] 公司资产相关指标变化 - 截至2022年和2021年12月31日，累计外币折算调整计入累计其他综合损失的金额分别为158576美元和165156美元[547] - 截至2022年和2021年12月31日，内部使用软件金额分别为213967美元和202609美元，当年新增资本化软件金额为46382美元[558] - 2022年和2021年12月31日止年度，资本化软件开发成本摊销费用分别为37536美元和0美元[559] - 2022年和2021年公司分别记录研发费用减少额82,133美元和184,748美元，应收账款分别为87,430美元和81,862美元[594] - 截至2022年12月31日和2021年12月31日，公司现金分别为2,910,446美元和3,262,977美元，货币市场资金分别为4,401,165美元和33,617,696美元，受限现金分别为30,818美元和31,279美元[597] - 截至2022年12月31日，公司报告可销售证券为14,768,000美元，相关美国国债摊销成本为14,862,721美元，未实现损失为94,279美元，估计公允价值为14,768,442美元[599][600] - 截至2022年12月31日和2021年12月31日，公司预付费用和其他流动资产分别为848,854美元和727,785美元，其中税收抵免分别为103,877美元和113,586美元，预付和递延费用分别为552,882美元和498,252美元，其他应收款分别为87,430美元和81,862美元，预付董事及高级职员责任保险分别为208,542美元和147,671美元[602][603] - 2022年12月31日，公司固定资产和设备净值为144,379美元，2021年为105,986美元；2022年和2021年折旧费用分别为26,632美元和15,484美元[606] - 2022年12月31日，公司使用权资产为659,933美元，2021年为901,042美元；2022年和2021年经营租赁成本分别为228,739美元和191,329美元[616] - 截至2022年12月31日，公司未来最低租赁付款总额为686,188美元，租赁负债现值为670,864美元[616][617] - 2022年12月31日，公司应付账款为1,626,100美元，2021年为560,479美元，均在12个月内到期[618] - 2022年12月31日，公司其他流动负债和递延收入总计2,161,936美元，2021年为1,669,104美元[619] - 2022年12月31日和2021年12月31日，可出售有价证券分别为14,768,442美元和0美元，现金及现金等价物分别为4,401,165美元和33,617,696美元，金融资产总计分别为19,169,607美元和33,617,696美元[636] 公司养老金计划相关 - 2022年12月31日，公司养老金计划资产公允价值为675,127美元，预计福利义务为(832,707)美元，资金状况为(157,580)美元；2021年对应数据分别为943,025美元、(1,272,483)美元和(329,458)美元[624] - 2022年和2021年，公司净定期养老金成本分别为179,924美元和144,146美元[624] - 2022年确定养老金福利义务和计划资产的财务假设中，折现率为2.30%，2021年为0.30%；利息信用率/预期资产回报率2022年为1.50%，2021年为1.00% [625] - 2022年确定养老金福利义务和计划资产的财务假设中，工资增长率为2.50%，2021年为1.00%；通货膨胀率2022年为1.50%，2021年为1.00% [625] - 养老金计划的人口统计假设中，一次性付款选项比例为25%，退休年龄为65/64，已婚比例参照BVG 2020，子女养老金津贴为风险福利的5%加载，死亡率基础表为BVG 2020，长寿改善参照CMI 2018 (1.25%)，人员流动参照BVG 2020，残疾率为80% BVG 2020 [625] - 2022年和2021年预计福利支付中，第1年分别为38,493美元和162,208美元，未来5年分别为450,981美元和428,371美元；2022年和2021年预计雇主缴款分别为128,746美元和112,396美元[626] - 2022年和2021年401(k)储蓄计划费用分别为15,875美元和3,243美元[628] - 2022年和2021年英国养老金计划费用分别为4,283英镑和0英镑[629] 公司贷款相关 - 2020年3月公司获得14,600瑞士法郎的五年期零息贷款，2022年2月提前还清；2020年8月获得638,000瑞士法郎（按历史汇率折合700,221美元）的九年期零息贷款，从2021年12月31日开始每季度还款20,000瑞士法郎[630][631] 公司股权及股份相关 - 截至2022年和2021年12月31日，公司授权股本包括50,000,000股普通股（面值0.0001美元）和10,000,000股优先股（面值0.0001美元），已发行和流通的普通股均为11,883,368股，无优先股流通[637] - 2020年7月发行的认股权证可购买269,360股普通股，经反向股票分割后调整为237,249股，行使价从4.46美元调整为5.07美元；2021年和2022年分别行使11,862份和0份认股权证，发行3,283股[640] - 2021年5月发行认股权证可购买200,000股普通股，行使价13.75美元，总价值1,034,000美元，截至2022年12月31日未行使或交换[641] - 2020年综合激励计划可发行1,153,827股，2021年诱导性股权计划可发行1,000,000股，2022年股权计划新授权646,173股，总计可发行1,800,000股[642][643][644] - 从2023年1月1日至2032年1月1日，2022年计划每年可发行股份将累计增加上一年12月31日已发行和流通股份的6%[645] - 2022年末流通在外股票期权为1,879,662份，加权平均授予日公允价值为2.94美元，加权平均行使价格为4.42美元[647] - 2022年和2021年授予股票期权的加权平均授予日公允价值分别为2.49美元和4.27美元，波动率均为80%，2022年预期期限为5.24年、无风险利率为3.39%，2021年预期期限为5.66年、无风险利率为0.98%[650] - 2022年公司授予103,050份受限股票单位（RSUs），加权平均授予日公允价值为3.48美元，归属期加权平均时长为两年[651] - 2021年12月董事会薪酬委员会批准向高管授予200,000份基于绩效的受限股票单位（PRSUs），授予日公允价值为零，最大潜在公允价值为113.9万美元[652] - 2022年和2021年总股票薪酬费用分别为1,526,434美元和839,371美元，截至2022年12月31日，与未归属股票期权和RSUs相关的未确认薪酬成本为350.3万美元，预计在4年内确认[653] - 2022年和2021年被排除在摊薄每股净亏损计算之外的潜在摊薄证券中，购买普通股的期权分别为1,394,676和616,162，受限股票单位分别为35,764和0，购买普通股的认股权证分别为425,387和364,926[666] - 2021

公司整体财务状况关键指标变化 - 截至2022年9月30日，公司总资产为2832.5619万美元，较2021年12月31日的3898.5071万美元下降约27.34%[16] - 截至2022年9月30日，公司股东权益为2266.2761万美元，较2021年12月31日的3481.7546万美元下降约34.91%[16] - 2022年前九个月，公司累计亏损从703.4853万美元增加至2092.5459万美元[16] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司现金分别为1,847,024美元和3,262,977美元，货币市场资金分别为9,032,860美元和33,617,696美元，现金及现金等价物总额分别为10,879,884美元和36,880,673美元，受限现金分别为28,859美元和31,279美元[112] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，按货币细分，瑞士法郎现金分别为367,043美元和157,310美元，欧元现金分别为571,507美元和338,766美元，美元现金分别为9,948,299美元和36,322,777美元[113] - 截至2022年9月30日，公司报告有14,767千美元的可销售证券，为美国国债，购买的国债到期日从2022年9月到2023年12月，每月购买1,000千美元[114] - 2022年9月30日预付费用和其他流动资产为1,552,358美元，较2021年12月31日的727,785美元增长113.3%[118] - 2022年9月30日物业和设备净值为136,717美元，较2021年12月31日的105,986美元增长29.0%，2022年和2021年折旧费用分别为18,860美元和9,699美元[120] - 2022年9月30日使用权资产为670,261美元，较2021年12月31日的901,042美元下降25.6%；租赁负债 - 流动为214,971美元，较2021年的219,137美元下降1.9%；租赁负债 - 非流动为468,760美元，较2021年的695,053美元下降32.6%[131] - 2022年和2021年9月30日经营租赁成本分别为170,241美元和133,604美元[131] - 截至2022年9月30日，未来最低租赁付款总额为700,498美元，租赁负债现值为683,731美元[131] - 2022年9月30日应付账款分别为1,018,809美元和560,479美元，增长81.8%[132] - 2022年9月30日其他流动负债和递延收入为2,997,253美元，较2021年12月31日的1,669,104美元增长79.6%[133] - 2022年9月30日净养老金义务为 - 377,782美元，较2021年12月31日的 - 329,458美元下降14.7%[136] - 2022年9月30日，可供出售的有价证券总额为14766944美元，现金及现金等价物为9032860美元；2021年12月31日，现金及现金等价物为33617696美元[144] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司累计亏损分别为33842000美元和20925000美元[210] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司负债分别为585000美元和694000美元[210] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为25647000美元和36881000美元[210] 公司营收、费用及亏损情况关键指标变化 - 2022年前九个月总营收为14.0108万美元，2021年同期为12.1786万美元，同比增长15.04%[19] - 2022年前九个月总运营费用为1335.5954万美元，2021年同期为1073.919万美元，同比增长24.37%[19] - 2022年前九个月运营亏损为1321.5846万美元，2021年同期为1061.7404万美元，同比增长24.47%[19] - 2022年前九个月净亏损为1291.6272万美元，2021年同期为1067.0673万美元，同比增长21.04%[19] - 2022年前九个月综合亏损为1312.2527万美元，2021年同期为1063.0053万美元，同比增长23.45%[23] - 截至2022年9月30日，普通股股东基本和摊薄后每股净亏损为1.09美元，2021年同期为1.11美元[19] - 截至2021年9月30日的九个月，净亏损10670673美元；截至2022年9月30日的九个月，净亏损12916272美元[32][35] - 截至2021年9月30日的九个月，经营活动使用现金8219305美元；截至2022年9月30日的九个月，经营活动使用现金10787526美元[35] - 截至2021年9月30日的九个月，投资活动使用现金83114美元；截至2022年9月30日的九个月，投资活动使用现金14908643美元[35] - 截至2021年9月30日的九个月，融资活动提供现金41776510美元；截至2022年9月30日的九个月，融资活动使用现金57192美元[35] - 2022年第三季度研发费用为196.4784万美元，较2021年同期的247.6739万美元减少51.1955万美元[192,204] - 2022年第三季度一般及行政费用为278.62万美元，较2021年同期的218.6531万美元增加59.9669万美元[202,205] - 2022年前九个月总收入为14.0108万美元，2021年同期为12.1786万美元[202,206] - 2022年前九个月研发费用为610.3448万美元，2021年同期为569.1756万美元[192,202] - 2022年前九个月研发费用增至6103448美元，较2021年同期增加411692美元[207] - 2022年前九个月一般及行政费用增至7252506美元，较2021年同期增加2205072美元[208] - 截至2022年9月30日和2021年9月30日，公司分别确认收入13.3万美元和9.8万美元[188] 公司股权及股份相关情况 - 2021年3月17日公司完成IPO，发行3636364股普通股，每股发行价11美元，扣除承销折扣和佣金及其他发行费用后净收益34978千美元；3月22日额外发行545454股，净收益5580千美元，IPO总净收益42630千美元，扣除其他发行费用后净现金收益40558千美元[43] - 2021年3月3日公司董事会批准1 - for - 0.880784反向股票分割，3月4日获股东批准，3月17日随IPO生效[41] - IPO完成时，A类和B类可转换优先股按1:1比例转换为普通股[44] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司授权股本包括50000000股普通股和10000000股优先股，已发行和流通的普通股为11883368股，无优先股流通[145] - 2020年12月31日，A类优先股发行和流通1185879股（反向股票分割前为1346390股），B类优先股发行和流通2965600股（反向股票分割前为3366999股）；IPO完成后，A类和B类优先股按1:1转换为普通股[146][148] - 2020年综合激励计划可发行的最大股份数为1153827股；2021年诱导性股权奖励计划预留发行的最大股份数为1000000股；2022年股权奖励计划新授权可发行股份数为646173股，预留发行股份总数为1800000股[149][150][151] - 2023年1月1日至2032年1月1日，2022年计划可发行的普通股最大数量将累计增加上一年12月31日已发行和流通普通股数量的6%[152] - 2022年前九个月，期权授予1003300份，取消/没收48322份，截至9月30日，期权流通量为1915194份[153] - 2022年前九个月授予的股票期权加权平均授予日公允价值为2.49美元，波动率为80%，预期期限为5.24年，无风险利率为3.38%[155] - 2022年前九个月，RSU授予103050份，授予日公允价值为3.48美元；2021年12月，授予200000份基于绩效的受限股票单位，最大潜在公允价值为1139000美元[157] - 2022年第三季度，研发和行政的股票薪酬费用分别为167929美元和187718美元；前九个月分别为431222美元和536520美元；截至9月30日，未确认的薪酬成本为4148000美元，预计4年确认[158] - 2020年7月发行的认股权证可购买269360股普通股，反向股票分割后为237249股，行使价格从4.46美元增至5.07美元；截至2022年9月30日，11862份认股权证已行使，发行3283股[159][160] - 2021年5月6日，公司发行价值103.4万美元的认股权证，可按每股13.75美元的行使价购买20万股普通股[161] - 计算稀释每股净亏损时，部分潜在稀释证券因反稀释影响被排除，如2022年第三季度排除购买普通股的期权1505562份等[167] 公司业务合作及协议相关情况 - 2021年4月20日，公司与Zentalis达成合作协议，首个目标开发项目交易价格包含多项费用，最高可达4182.2万美元[162][163] - 截至2022年9月30日，公司在Zentalis合作协议下确认收入13.3万美元，递延收入的当期部分为5.5万美元[165] - 公司需向Minoryx支付特许权使用费，包括净收入的8%或3%，以及出售公司等情况下所得对价的1.25%作为里程碑付款[168][170] - 截至2022年9月30日，公司有117.6万美元的研究承诺[170] - 2021年7月，公司批准并收取首个目标开发项目估计开发成本32.2万美元[188] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司报告的递延收入流动部分分别为5.5万美元和18.8万美元[188] 公司融资及资金预期情况 - 公司通过发行可转换优先股和首次公开募股筹集资金，从成立到2022年9月30日，共筹集6000万美元总收益[181] - 公司预计在2023年第一季度完成GT - 02287的IND启用毒理学研究，目标是在2023年年中提交一期人体试验申请[174] - 公司现有资金预计可支持运营费用和资本支出至2024年第二季度[177] - 2022年5月18日公司向美国证券交易委员会提交S - 3表格的暂搁注册声明，涵盖最高1亿美元的证券发售；其中包括与Cantor Fitzgerald & Co.的销售协议，可发售最高1600万美元的普通股，截至9月30日未发售[45] - 公司预计2022年9月30日的现金、现金等价物和有价证券至少能满足未来12个月的运营费用和资本支出需求[46] - 公司预计其现金及现金等价物至少在财务报表发布日期后的未来十二个月内足以支付预测的运营费用和资本支出需求[59] - 公司预计通过多种方式融资以满足现金需求，否则可能影响产品开发和商业化[215] - 2022年5月18日，公司提交S - 3表格的暂搁注册声明，涵盖最高1亿美元的证券发售[212] - 2021年3月17日，公司完成首次公开募股，发行4181818股普通股，净收益约4050万美元[213] - 2020年8月，公司子公司获得63.8万瑞士法郎（约70万美元）的九年期零息贷款[214] 公司会计政策及相关资产核算情况 - 公司以美国公认会计原则编制中期财务报表，且自2022年9月30日起，重大会计政策和估计未发生变化[47][52] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，累计货币换算调整计入累计其他综合损失的金额分别为45,456美元和165,156美元[61] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，内部使用软件成本分别为208,328美元和202,609美元[71] - 2022年和2021年截至9月30日

现金及现金等价物变化 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为14305949美元，较2021年12月31日的36880673美元减少[16] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司现金及现金等价物分别为14305949美元和36880673美元，受限现金分别为29835美元和31279美元[101] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司现金按币种划分，瑞士法郎分别为337198美元和157310美元，欧元分别为470679美元和338766美元，美元分别为13459882美元和36322777美元[102] - 2022年6月30日现金、现金等价物和受限现金期末余额为1433.5784万美元，2021年为4320.4652万美元[34] - 截至2022年6月30日，可供出售的有价证券公允价值为14,857,613美元，现金及现金等价物为12,912,585美元[127] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为2916.4万美元和3688.1万美元，累计亏损分别为2928.4万美元和2092.5万美元[204] - 2022年和2021年上半年现金及等价物和受限现金净减少2257.6168万美元和净增加3570.0371万美元[210] 营收情况 - 2022年第二季度，公司总营收为95102美元，2021年同期为89173美元；2022年上半年总营收为140108美元，2021年同期为94441美元[19] - 2022年和2021年Q2总营收分别为9.51万美元和8.92万美元，增长0.59万美元；H1总营收分别为14.01万美元和9.44万美元，增长4.57万美元[196][197][200] 运营费用情况 - 2022年第二季度，公司总运营费用为5271487美元，2021年同期为3603736美元；2022年上半年总运营费用为8604970美元，2021年同期为6075921美元[19] 亏损情况 - 2022年第二季度，公司净亏损为5085420美元，2021年同期为3556693美元；2022年上半年净亏损为8358063美元，2021年同期为6007140美元[19] - 2022年第二季度，公司每股净亏损为0.43美元，2021年同期为0.30美元；2022年上半年每股净亏损为0.70美元，2021年同期为0.71美元[19] - 2022年第二季度，公司综合亏损为5116686美元，2021年同期为3563950美元；2022年上半年综合亏损为8412986美元，2021年同期为6018560美元[23] - 2022年上半年净亏损835.8063万美元，2021年上半年净亏损600.714万美元[34] - 2022年和2021年Q2净亏损分别为508.54万美元和355.67万美元，增长152.87万美元；H1净亏损分别为835.81万美元和600.71万美元，增长235.09万美元[196] 资产情况 - 截至2022年6月30日，公司总资产为31890036美元，较2021年12月31日的38985071美元减少[16] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，内部使用软件成本分别为207,667美元和202,609美元[68] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司预付费用和其他流动资产分别为1456059美元和727785美元，其中税收抵免分别为131586美元和113586美元[105] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司财产和设备净值分别为138909美元和105986美元，2022年和2021年折旧费用分别为11504美元和5561美元[107] 负债情况 - 截至2022年6月30日，公司总负债为4873381美元，较2021年12月31日的4167525美元增加[16] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，经营租赁使用权资产分别为745,884美元和901,042美元，经营租赁费用分别为112,466美元和81,861美元[115] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，应付账款分别为948,902美元和560,479美元[117] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，其他流动负债和递延收入总计分别为2,161,229美元和1,669,104美元[118] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，净养老金义务分别为376,295美元和329,458美元[121] - 截至2022年6月30日，未来贷款总付款为626,010美元[124] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司债务分别为62.6万美元和69.4万美元[204] 股东权益情况 - 截至2022年6月30日，公司股东权益为27016655美元，较2021年12月31日的34817546美元减少[16] 股票相关情况 - 2021年3月17日公司完成IPO，发行3636364股普通股，每股发行价11美元，扣除承销折扣和佣金等费用后净收益3497.8万美元；3月22日额外发行545454股，净收益558万美元，IPO总净收益4263万美元，扣除其他费用后净现金收益4055.8万美元[40] - 截至2021年12月31日，A类优先股1185879股，金额118万美元；B类优先股2965600股，金额297万美元；普通股3543163股[31] - 2021年A类、B类优先股均按1:1比例转换为普通股，A类优先股减少1185879股、金额减少118万美元，B类优先股减少2965600股、金额减少297万美元，普通股相应增加[31] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司授权股本包括50,000,000股普通股和10,000,000股优先股，已发行和流通的普通股为11,883,368股[128] - 2020年综合激励计划可发行的最大股份数为1,153,827股，2021年诱导性股权激励计划预留发行的最大股份数为1,000,000股[133][134] - 2022年股权奖励计划获股东批准，新授权可发行股份646,173股，预留发行股份总数1,800,000股[135] - 2023年1月1日至2032年1月1日，2022年计划下可发行普通股最大数量将累计增加前一年12月31日已发行和流通普通股数量的6%[136] - 截至2022年6月30日六个月，公司股票期权活动中，年初未行使期权960,216股，授予296,800股，取消/没收8,027股，期末未行使期权1,248,989股[137] - 截至2022年6月30日，与未归属股票期权相关的未确认补偿成本为2,606,000美元，预计在4年内确认[139] - 2022年和2021年上半年授予股票期权的加权平均授予日公允价值分别为2.88美元和3.61美元，波动率均为80%，预期期限分别为7年和3.31年，无风险利率分别为3.14%和0.31%，预期股息收益率均为0[141] - 2022年和2021年第二季度及上半年的总股票薪酬费用分别为305,550美元、191,562美元、612,095美元和302,286美元[142] - 董事会薪酬委员会批准向一名高管授予200,000份基于绩效的限制性股票单位，授予日公允价值为零，最大潜在公允价值为1,139,000美元[143][144][145] - 2020年7月发行的认股权证可购买237,249股普通股，行使价5.07美元，截至2022年6月30日，11,862份认股权证已行使；2021年5月发行的认股权证可购买200,000股普通股，行使价13.75美元，截至2022年6月30日，无认股权证行使或交换[146][148][149] - 2022年和2021年上半年计算摊薄每股净亏损时排除的潜在稀释性证券中，购买普通股的期权分别为1,248,989股和606,102股，认股权证分别为425,387股和437,249股[158] 融资相关情况 - 2022年5月18日公司向美国证券交易委员会提交S - 3表格的上架注册声明，涵盖最高1亿美元的普通股、优先股、债务证券和/或认股权证发售；其中与坎托·菲茨杰拉德公司的销售协议涵盖最高1600万美元普通股发售[43] - 公司计划通过公开发行或私募股权、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等方式寻求额外资金[54] - 2022年5月18日，公司提交S - 3货架注册声明，涵盖最高1亿美元的证券发售，其中与Cantor Fitzgerald & Co.的销售协议涉及最高1600万美元的普通股发售[177] - 2022年5月18日，公司提交了一份S - 3表格的暂搁注册声明，涵盖最高1亿美元的证券发售[206] - 公司预计通过多种方式融资满足现金需求，股权或可转债融资可能稀释股东权益[209] - 债务和股权融资协议可能限制公司特定行动能力[209] - 通过合作等方式融资可能使公司放弃技术等有价值权利[209] - 若无法及时融资，公司可能需调整产品开发和商业化计划[209] 合作与许可协议情况 - 与Zentalis的合作协议中，第一个目标开发项目交易价格包括50,000美元启动费、最高272,000美元研发成本报销、250,000美元研究项目期权潜在付款、最高4150万美元里程碑付款及其他基于未来净销售的特许权使用费付款，截至2022年6月30日，已确认收入133,000美元，报告递延收入流动部分55,000美元[153][156] - 公司与Minoryx Therapeutics SL签订许可协议，需支付产品净收入8%、子许可收入8%以及特定产品净收入3%的特许权使用费，出售公司或资产时需支付1.25%的里程碑付款[159][161] - 2021年4月20日，公司与Zentalis Pharmaceuticals, Inc.达成合作协议，2021年7月批准并收取首个目标开发项目估计开发成本32.2万美元[178][183] - 截至2022年6月30日和2021年，公司分别确认13.3万美元和8.2万美元的收入，2022年6月30日和2021年12月31日递延收入的当期部分分别为5.5万美元和18.8万美元[183] 研发情况 - 公司将业务作为一个运营部门管理，即制药领域的研发，专注于开发治疗蛋白质错误折叠相关疾病的新型疗法[56] - 公司已为新型小分子药物候选物提交四项专利申请，2021年6月公布两项PCT专利[164] - 公司确定两种STARs作为帕金森病和戈谢病项目的先导化合物，正在进行临床前研究[165] - 公司计划推进帕金森病、戈谢病和克拉伯病项目，利用SEE - Tx平台在肿瘤学领域建立新项目，现有资金预计可支持到2024年[169] - 2022年和2021年Q2研发费用分别为258.22万美元和179.35万美元，增长78.87万美元；H1研发费用分别为413.87万美元和321.50万美元，增长92.36万美元[196][198][201] 费用摊销与折旧情况 - 2022年和2021年截至6月30日的资本化软件开发成本摊销费用分别为14,949美元和0美元[69] - 设备及家具折旧率为12.5%[66] - 电子办公设备折旧率为20%[66] - 实验室设备折旧率为15%[66] 所得税核算情况 - 公司采用负债法核算所得税，因初创状态对递延所得税资产全额计提估值准备，未来若可实现将减少估值准备并确认所得税收益[91][92] 租赁情况 - 2021年6月1日，公司签订一份为期五年的办公场地经营租赁协议，需存入28,500瑞士法郎（29,835美元）作为保证金[109][110] 贷款情况 - 2020年3月，公司获得一笔14,600瑞士法郎的五年期零息贷款，2022年2月提前还清；2020年8月，获得一笔638,000瑞士法郎（按历史汇率折合700,221美元）的九年期零息贷款[122][123] - 2020年8月，公司子公司获得70万美元的九年期零息贷款，从2021年12月31日开始按季度分期还款[208] 现金流情况 - 2022年上半年经营活动使用现金749.845万美元，2021年上半年为602.6967万美元[34] - 2022年上半年投资活动使用现金1