Risvodetinib（IkT - 148009）治疗帕金森病201试验进展 - 截至2024年5月10日，Risvodetinib（IkT - 148009）治疗帕金森病的201试验已开放32个站点，99名参与者入组，15名潜在参与者处于医学筛查阶段，22名潜在参与者正在评估是否适合开始医学筛查，44名参与者完成12周给药期[94] - 截至2024年5月10日，服用Risvodetinib（IkT - 148009）的所有入组患者中，20名参与者出现25起轻度和3起中度可能与治疗相关的不良事件[94] - 201试验中，200mg剂量组的3名参与者相对基线在MDS - UPDRS Parts II + III功能评估上平均改善 - 8.7分，3名安慰剂组参与者增加 + 1.7分，平均差距为 - 10.4分[95] - 公司自患者外展计划启动以来，每月站点入组人数逐月增加，计划在有额外资源的情况下将201试验延长多达12个月[94] Risvodetinib（IkT - 148009）治疗多系统萎缩（MSA）情况 - 公司于2023年3月为Risvodetinib（IkT - 148009）治疗帕金森相关孤儿病多系统萎缩（MSA）提交研究性新药申请（IND）[96] - 公司获得美国国立神经疾病和中风研究所0.39百万美元赠款，用于资助Risvodetinib（IkT - 148009）治疗MSA的动物模型研究[96] - Risvodetinib（IkT - 148009）治疗MSA的早期进展模型研究显示，每日一次给药20周后，相对于未治疗对照组，可保留接近正常的功能活动，并大幅减少潜在的α - 突触核蛋白病理[96] - Risvodetinib（IkT - 148009）近期获得FDA治疗MSA的孤儿药认定[96] - 公司计划在欧盟多达19个站点和美国多达6个站点开展针对MSA患者的2期研究，至少涉及120名患者[96] - 公司计划在2024年向欧盟当局提交Risvodetinib（IkT - 148009）的补充监管文件[96] IkT - 001Pro研究情况 - 66名健康志愿者参与的IkT - 001Pro三部分剂量探索/剂量等效性研究完成，600mg的IkT - 001Pro与400mg甲磺酸伊马替尼生物等效，900mg的IkT - 001Pro是递送等效于600mg甲磺酸伊马替尼的首选剂量，800mg的IkT - 001Pro与600mg甲磺酸伊马替尼近乎等效[97] - 2024年1月19日公司与FDA审查团队就IkT - 001Pro生物等效性研究及获批途径进行会议，FDA认为505(b)(2)途径适合其获批，若寻求全适应症批准需评估额外剂量[98] - 公司于2024年4月5日与FDA讨论在WHO功能I级患者中使用300mg或450mg IkT - 001Pro进行2/3期试验，FDA确认其对PAH为新分子实体，获批途径为505(b)(2)法规[100] 药物研发相关其他情况 - 公司开发的Risvodetinib（IkT - 148009）片剂配方使药物浓度近乎翻倍，公司计划将其用于12个月扩展研究及未来临床试验[101] 专利相关情况 - IkT - 001Pro在美国的专利保护至2033年，Risvodetinib（IkT - 148009）至2036年，额外专利申请可能延长排他期[105] - 截至2024年4月10日，公司专利组合包括美国9项已授权专利和4项待批申请、国外11项已授权专利和4项待批申请，专利有效期在2033 - 2037年[106] 研发费用情况 - 2024年第一季度PD研发费用为2343896美元，较2023年增加586449美元；MSA为43352美元，较2023年减少31948美元；CML为80220美元，较2023年减少737826美元；其他研发费用为283811美元，较2023年增加80485美元；总研发费用为2751279美元，较2023年减少102840美元[115] - 公司预计未来几年研发费用将增加，后期临床开发的产品候选药物成本通常更高[114] - 2024年第一季度研发费用为2,751,279美元，较2023年同期的2,854,119美元减少3.6%[118][120] 销售、一般和行政费用情况 - 公司作为上市公司，销售、一般和行政费用增加，包括合规、保险、投资者关系等费用，且随着产品推进可能进一步增加[117] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为2,031,081美元，较2023年同期的1,925,351美元增加5.5%[118][121] 其他财务指标情况 - 2024年第一季度赠款收入为0美元，较2023年同期的64,521美元减少100.0%[118][119] - 2024年第一季度利息收入为132,725美元，较2023年同期的237,171美元减少44.0%[118][122] - 2024年第一季度净亏损为4,649,635美元，较2023年同期的4,477,778美元增加3.8%[118] - 截至2024年3月31日，公司累计从私人、州和联邦合同及赠款中获得约2360万美元现金收益，2020 - 2023年三次融资分别获得约1460万、4110万和850万美元净收益[123] - 截至2024年3月31日，公司营运资金为6,574,717美元，累计亏损为71,550,360美元[125][128] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为3,867,018美元，2023年同期为5,972,130美元[134] - 2024年第一季度投资活动净现金使用量为330万美元，2023年同期为580万美元[134][137][138] - 2024年第一季度融资活动净现金流入为366,999美元，2023年同期为8,579,023美元[134][139][140] 费用估计和预提情况 - 公司需在编制财务报表时估计和预提费用[145] - 研发费用一部分由外部成本构成，按特定项目跟踪[145] - 第三方服务提供商开展的研发活动估计费用在发生时计入报表[145] - 这些服务包括临床研究、临床前研究和咨询服务[145] - 研发活动成本按发生额确认[146] - 公司在确定每个报告期预提余额时需进行重大判断和估计[146] - 实际成本明确后会调整预提估计[146] - 预提费用部分取决于外部临床研究组织和第三方服务提供商的及时准确报告[147] - 因估计性质，无法保证未来不会因新信息改变估计[147] 市场风险披露情况 - 作为较小报告公司，无需披露定量和定性市场风险[148] 肺动脉高压（PAH）市场情况 - 美国约有30000例肺动脉高压（PAH）病例，2023年全球PAH市场规模为76.6亿美元，预计2024 - 2030年复合年增长率为5.4% [100]

文章核心观点 - 临床阶段制药公司Inhibikase Therapeutics向美国证券交易委员会提交撤回4月19日提交的S - 1注册声明的申请，该声明未生效且未出售相关证券 [1] 公司情况 - Inhibikase Therapeutics是临床阶段制药公司，开发治疗帕金森病及相关疾病的疗法 [3] - 公司多疗法管线主要关注神经退行性疾病，领先项目risvodetinib是一种Abelson酪氨酸激酶抑制剂，可治疗脑内外帕金森病及其他相关疾病 [3] - 公司多疗法管线还涉及帕金森病相关的脑和胃肠道疾病、孤儿适应症以及激酶抑制剂药物递送技术等 [3] - 公司RAMP™药物化学项目已确定了几种risvodetinib的后续化合物，可能应用于其他脑部认知和运动功能疾病 [3] - 公司总部位于佐治亚州亚特兰大，在马萨诸塞州列克星敦设有办事处 [3] 申请情况 - 公司于5月15日宣布向美国证券交易委员会提交撤回S - 1注册声明（文件编号333 - 278844）的申请 [1] - 该注册声明最初于4月19日提交，尚未被美国证券交易委员会宣布生效，且未出售相关证券 [1] 联系方式 - 公司联系人：Milton H. Werner，博士，总裁兼首席执行官，电话678 - 392 - 3419，邮箱info@inhibikase.com [6] - 投资者关系联系人：Alex Lobo，Stern Investor Relations, Inc.，邮箱alex.lobo@sternir.com [7]

As filed with the Securities and Exchange Commission on May 9, 2024 Registration No. 333-278844 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 AMENDMENT NO. 4 TO FORM S-1 REGISTRATION STATEMENT UNDER THE SECURITIES ACT OF 1933 INHIBIKASE THERAPEUTICS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of incorporation or organization) Delaware 2836 26-3407249 (Primary Standard Industrial Classification Code Number) (I.R.S. Employer Identificatio ...

文章核心观点 - 公司收到FDA关于IkT - 001Pro用于治疗肺动脉高压（PAH）的预IND会议最终会议纪要，确认其为新分子实体，准备提交IND申请，还将开展相关研究并寻求合作推进临床开发 [1][2] 公司情况 - 临床阶段制药公司，开发蛋白激酶抑制剂疗法，专注帕金森病及相关疾病，多疗法管线聚焦神经退行性疾病 [4] - 主要项目risvodetinib是Abelson酪氨酸激酶（c - Abl）抑制剂，用于治疗脑内外帕金森病及相关疾病 [4] - 多疗法管线还涉及帕金森相关脑和胃肠道疾病、孤儿适应症及激酶抑制剂药物递送技术，如IkT - 001Pro [4] - RAMP™药物化学项目确定了几种risvodetinib后续化合物，可能用于其他脑认知和运动功能疾病 [5] - 总部位于佐治亚州亚特兰大，在马萨诸塞州列克星敦设有办事处 [5] 产品情况 - IkT - 001Pro是抗癌剂甲磺酸伊马替尼的前药，公司认为能提供更好患者体验，减少给药副作用 [4] - FDA确认IkT - 001Pro在PAH中为新分子实体，若获批可获专利和新分子实体独占权，有望成为治疗未满足医疗需求的品牌产品 [2] - 伊马替尼活性成分在先前临床试验中对PAH有疾病修饰作用，公司认为IkT - 001Pro可能是更安全、耐受性更好的治疗选择 [2] - FDA同意公司为伊马替尼在血液和胃肠道癌症与PAH之间建立的联系，支持公司将2/3期设计作为初始临床研究 [2] - FDA要求公司完成基于hERG离子通道的临床前细胞培养研究，比较IkT - 001Pro和伊马替尼，公司计划在提交IND前完成7天实验 [2] 行业情况 - 肺动脉高压是肺微血管罕见疾病，可自发产生，也可由基因突变、药物或环境毒素引起，还与结缔组织病、先天性心脏病和HIV感染有关 [3] - 多数PAH治疗针对症状，近期Winrevair®获批表明疾病修饰治疗可行 [3] - 美国约有30000例PAH病例，2023年全球PAH市场规模为76.6亿美元，预计2024 - 2030年复合年增长率为5.4% [3] 公司行动 - 依据预IND会议最终会议纪要准备提交IkT - 001Pro的IND申请 [1] - 已启动与潜在战略合作伙伴的讨论，以推进IkT - 001Pro用于PAH的开发 [2]

Table of Contents As filed with the Securities and Exchange Commission on May 8, 2024 Registration No. 333-278844 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 AMENDMENT NO. 3 TO FORM S-1 REGISTRATION STATEMENT UNDER THE SECURITIES ACT OF 1933 INHIBIKASE THERAPEUTICS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of incorporation or organization) Delaware 2836 26-3407249 (Primary Standard Industrial Classification Code Number) 3350 Riverwo ...

Table of Contents As filed with the Securities and Exchange Commission on April 29, 2024 Registration No. 333-278844 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 AMENDMENT NO. 2 TO FORM S-1 REGISTRATION STATEMENT UNDER THE SECURITIES ACT OF 1933 INHIBIKASE THERAPEUTICS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of incorporation or organization) Delaware 2836 26-3407249 (Primary Standard Industrial Classification Code Number) 3350 Rive ...

Table of Contents As filed with the Securities and Exchange Commission on April 25, 2024 Registration No. 333-278844 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 AMENDMENT NO. 1 TO FORM S-1 REGISTRATION STATEMENT UNDER THE SECURITIES ACT OF 1933 INHIBIKASE THERAPEUTICS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of incorporation or organization) Delaware 2836 26-3407249 (Primary Standard Industrial Classification Code Number) 3350 Rive ...

Table of Contents As filed with the Securities and Exchange Commission on April 19, 2024 Registration No. 333- UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM S-1 REGISTRATION STATEMENT UNDER THE SECURITIES ACT OF 1933 INHIBIKASE THERAPEUTICS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of incorporation or organization) Delaware 2836 26-3407249 (Primary Standard Industrial Classification Code Number) 3350 Riverwood Parkway SE, Suite 1 ...

公司概况 - Inhibikase Therapeutics, Inc.是一家在纳斯达克上市的临床阶段制药公司，专注于开发蛋白激酶抑制剂治疗帕金森病和相关疾病[7] 项目介绍 - 公司的主要项目risvodetinib是一种阿贝尔松酪氨酸激酶（c-Abl）抑制剂，针对帕金森病和其他源自阿贝尔松酪氨酸激酶的疾病[7] - 公司计划进行12个月的201试验延期研究，以评估risvodetinib对安全性、耐受性、生物标志物以及运动和非运动功能的长期影响[3] 新药研发 - IkT-001Pro可能成为肺动脉高压（PAH）的新分子实体，具有更有利的专利排他性[4] - 公司的RAMP™药物化学项目已经确定了几种risvodetinib的后续化合物，可能适用于其他大脑认知和运动功能疾病[9]

财务数据和关键指标变化 - 2023年全年净亏损1900万美元,每股亏损3.57美元,而2022年全年净亏损1810万美元,每股亏损4.28美元 [24] - 2023年全年研发费用1360万美元,较2022年增加了1.5百万美元,主要是IkT-001Pro项目费用增加,Risvo项目费用减少,以及其他研发活动费用净增加 [25] - 2023年全年销售、一般及管理费用670万美元,较2022年增加50万美元,主要是投资者关系成本增加100万美元,员工成本增加30万美元,部分被董事及高管保险费用下降60万美元、法律咨询费用下降40万美元等抵消 [26] - 截至2023年12月31日,公司拥有1330万美元的现金、现金等价物和可供出售证券,预计现有现金可支持运营到2025年第一季度 [27] 各条业务线数据和关键指标变化 - Risvo(Risvodetinib)201临床试验目前已完成61%的入组,共有73名参与者,另有20名正在进行医学筛查,48名正在评估是否适合进入医学筛查 [12] - 201临床试验已有34名参与者完成全部12周的给药,共发生15例轻度和2例中度不良事件,2人因1-2例中度不良事件退出了试验 [13] - 公司计划在2024年下半年公布201临床试验的初步结果 [13] - 公司计划将201临床试验的参与者过渡到为期12个月的延长研究,以评估Risvo的新型商业片剂配方 [14] - 公司在《帕金森病杂志》上发表了Risvo I/Ib期临床试验数据,结果显示Risvo在94名健康志愿者和14名帕金森病患者中表现出良好的安全性和耐受性 [15][16][17] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在评估新的二代分子,这些分子来自内部药物化学和外部合作,可能进一步扩展管线并增强对神经变性的抑制或解决其他可从Abel激酶抑制中获益的疾病 [11] - 公司计划就IkT-001Pro的非劣效性或优效性试验寻求合作伙伴,因为这个试验不是批准所需的,但公司希望尽快开展 [42] - 公司还计划评估IkT-001Pro在非肿瘤适应症中作为品牌产品的潜力,并将在未来几天内就此与FDA进行会议 [43] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为自己处于良好的位置,将继续为股东创造价值 [29] - 公司相信Risvo可能是帕金森病及相关疾病的变革性治疗 [30] - 公司期待继续确立自己在神经退行性疾病治疗领域的领导地位 [31] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Unidentified Analyst 提问** 假设帕金森病临床试验在下半年有积极数据,接下来获批的步骤和时间表是什么 [34] **Milton Werner 回答** - 获批需要进行更大规模的III期临床试验,预计整个过程需要2-3年时间 [35][36][37][38] - 公司已经在商业规模生产Risvo,并开发了商业片剂配方,为后续NDA申报做好准备 [38] 问题2 **Unidentified Analyst 提问** 请评论一下IkT-001Pro的整体策略,以及是否有合作计划 [39] **Milton Werner 回答** - IkT-001Pro是一种新化学实体,有组成专利保护,公司希望通过505(b)(2)途径获批 [40][41] - 由于原研药已经generic化,IkT-001Pro的商业潜力有限,公司计划寻求合作伙伴支持开展非劣效性/优效性试验 [41][42] - 公司还计划评估IkT-001Pro在非肿瘤适应症的潜力,并将与FDA进行讨论 [43]