文章核心观点 - 临床阶段制药公司Inhibikase Therapeutics向美国证券交易委员会提交撤回4月19日提交的S - 1注册声明的申请，该声明未生效且未出售相关证券 [1] 公司情况 - Inhibikase Therapeutics是临床阶段制药公司，开发治疗帕金森病及相关疾病的疗法 [3] - 公司多疗法管线主要关注神经退行性疾病，领先项目risvodetinib是一种Abelson酪氨酸激酶抑制剂，可治疗脑内外帕金森病及其他相关疾病 [3] - 公司多疗法管线还涉及帕金森病相关的脑和胃肠道疾病、孤儿适应症以及激酶抑制剂药物递送技术等 [3] - 公司RAMP™药物化学项目已确定了几种risvodetinib的后续化合物，可能应用于其他脑部认知和运动功能疾病 [3] - 公司总部位于佐治亚州亚特兰大，在马萨诸塞州列克星敦设有办事处 [3] 申请情况 - 公司于5月15日宣布向美国证券交易委员会提交撤回S - 1注册声明（文件编号333 - 278844）的申请 [1] - 该注册声明最初于4月19日提交，尚未被美国证券交易委员会宣布生效，且未出售相关证券 [1] 联系方式 - 公司联系人：Milton H. Werner，博士，总裁兼首席执行官，电话678 - 392 - 3419，邮箱info@inhibikase.com [6] - 投资者关系联系人：Alex Lobo，Stern Investor Relations, Inc.，邮箱alex.lobo@sternir.com [7]

文章核心观点 - 公司收到FDA关于IkT - 001Pro用于治疗肺动脉高压（PAH）的预IND会议最终会议纪要，确认其为新分子实体，准备提交IND申请，还将开展相关研究并寻求合作推进临床开发 [1][2] 公司情况 - 临床阶段制药公司，开发蛋白激酶抑制剂疗法，专注帕金森病及相关疾病，多疗法管线聚焦神经退行性疾病 [4] - 主要项目risvodetinib是Abelson酪氨酸激酶（c - Abl）抑制剂，用于治疗脑内外帕金森病及相关疾病 [4] - 多疗法管线还涉及帕金森相关脑和胃肠道疾病、孤儿适应症及激酶抑制剂药物递送技术，如IkT - 001Pro [4] - RAMP™药物化学项目确定了几种risvodetinib后续化合物，可能用于其他脑认知和运动功能疾病 [5] - 总部位于佐治亚州亚特兰大，在马萨诸塞州列克星敦设有办事处 [5] 产品情况 - IkT - 001Pro是抗癌剂甲磺酸伊马替尼的前药，公司认为能提供更好患者体验，减少给药副作用 [4] - FDA确认IkT - 001Pro在PAH中为新分子实体，若获批可获专利和新分子实体独占权，有望成为治疗未满足医疗需求的品牌产品 [2] - 伊马替尼活性成分在先前临床试验中对PAH有疾病修饰作用，公司认为IkT - 001Pro可能是更安全、耐受性更好的治疗选择 [2] - FDA同意公司为伊马替尼在血液和胃肠道癌症与PAH之间建立的联系，支持公司将2/3期设计作为初始临床研究 [2] - FDA要求公司完成基于hERG离子通道的临床前细胞培养研究，比较IkT - 001Pro和伊马替尼，公司计划在提交IND前完成7天实验 [2] 行业情况 - 肺动脉高压是肺微血管罕见疾病，可自发产生，也可由基因突变、药物或环境毒素引起，还与结缔组织病、先天性心脏病和HIV感染有关 [3] - 多数PAH治疗针对症状，近期Winrevair®获批表明疾病修饰治疗可行 [3] - 美国约有30000例PAH病例，2023年全球PAH市场规模为76.6亿美元，预计2024 - 2030年复合年增长率为5.4% [3] 公司行动 - 依据预IND会议最终会议纪要准备提交IkT - 001Pro的IND申请 [1] - 已启动与潜在战略合作伙伴的讨论，以推进IkT - 001Pro用于PAH的开发 [2]

公司概况 - Inhibikase Therapeutics, Inc.是一家在纳斯达克上市的临床阶段制药公司，专注于开发蛋白激酶抑制剂治疗帕金森病和相关疾病[7] 项目介绍 - 公司的主要项目risvodetinib是一种阿贝尔松酪氨酸激酶（c-Abl）抑制剂，针对帕金森病和其他源自阿贝尔松酪氨酸激酶的疾病[7] - 公司计划进行12个月的201试验延期研究，以评估risvodetinib对安全性、耐受性、生物标志物以及运动和非运动功能的长期影响[3] 新药研发 - IkT-001Pro可能成为肺动脉高压（PAH）的新分子实体，具有更有利的专利排他性[4] - 公司的RAMP™药物化学项目已经确定了几种risvodetinib的后续化合物，可能适用于其他大脑认知和运动功能疾病[9]

财务数据和关键指标变化 - 2023年全年净亏损1900万美元,每股亏损3.57美元,而2022年全年净亏损1810万美元,每股亏损4.28美元 [24] - 2023年全年研发费用1360万美元,较2022年增加了1.5百万美元,主要是IkT-001Pro项目费用增加,Risvo项目费用减少,以及其他研发活动费用净增加 [25] - 2023年全年销售、一般及管理费用670万美元,较2022年增加50万美元,主要是投资者关系成本增加100万美元,员工成本增加30万美元,部分被董事及高管保险费用下降60万美元、法律咨询费用下降40万美元等抵消 [26] - 截至2023年12月31日,公司拥有1330万美元的现金、现金等价物和可供出售证券,预计现有现金可支持运营到2025年第一季度 [27] 各条业务线数据和关键指标变化 - Risvo(Risvodetinib)201临床试验目前已完成61%的入组,共有73名参与者,另有20名正在进行医学筛查,48名正在评估是否适合进入医学筛查 [12] - 201临床试验已有34名参与者完成全部12周的给药,共发生15例轻度和2例中度不良事件,2人因1-2例中度不良事件退出了试验 [13] - 公司计划在2024年下半年公布201临床试验的初步结果 [13] - 公司计划将201临床试验的参与者过渡到为期12个月的延长研究,以评估Risvo的新型商业片剂配方 [14] - 公司在《帕金森病杂志》上发表了Risvo I/Ib期临床试验数据,结果显示Risvo在94名健康志愿者和14名帕金森病患者中表现出良好的安全性和耐受性 [15][16][17] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在评估新的二代分子,这些分子来自内部药物化学和外部合作,可能进一步扩展管线并增强对神经变性的抑制或解决其他可从Abel激酶抑制中获益的疾病 [11] - 公司计划就IkT-001Pro的非劣效性或优效性试验寻求合作伙伴,因为这个试验不是批准所需的,但公司希望尽快开展 [42] - 公司还计划评估IkT-001Pro在非肿瘤适应症中作为品牌产品的潜力,并将在未来几天内就此与FDA进行会议 [43] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为自己处于良好的位置,将继续为股东创造价值 [29] - 公司相信Risvo可能是帕金森病及相关疾病的变革性治疗 [30] - 公司期待继续确立自己在神经退行性疾病治疗领域的领导地位 [31] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Unidentified Analyst 提问** 假设帕金森病临床试验在下半年有积极数据,接下来获批的步骤和时间表是什么 [34] **Milton Werner 回答** - 获批需要进行更大规模的III期临床试验,预计整个过程需要2-3年时间 [35][36][37][38] - 公司已经在商业规模生产Risvo,并开发了商业片剂配方,为后续NDA申报做好准备 [38] 问题2 **Unidentified Analyst 提问** 请评论一下IkT-001Pro的整体策略,以及是否有合作计划 [39] **Milton Werner 回答** - IkT-001Pro是一种新化学实体,有组成专利保护,公司希望通过505(b)(2)途径获批 [40][41] - 由于原研药已经generic化,IkT-001Pro的商业潜力有限,公司计划寻求合作伙伴支持开展非劣效性/优效性试验 [41][42] - 公司还计划评估IkT-001Pro在非肿瘤适应症的潜力,并将与FDA进行讨论 [43]

公司财务状况 - 公司是一家处于临床阶段的药物开发公司，具有有限资源和有限的运营历史，没有产品获得商业销售批准，这可能使得评估公司当前业务和预测未来成功和生存能力变得困难[102] - 公司需要成功筹集额外资金，否则未来的临床试验和产品开发可能会受限，长期的生存能力可能会受到威胁[102] - 公司面临着巨大的现金流负面，需要通过发行股票或债务融资，或与第三方达成战略联盟来获得额外资金，以完成产品开发计划[102] - 公司自成立以来一直出现净亏损，并且预计在可预见的未来将继续出现经营亏损[103] - 公司需要在未来筹集额外资金，否则可能不得不清算部分或全部资产，延迟、减少或取消部分或全部开发项目[103] - 公司的独立注册会计师在其报告中提到了关于公司作为持续经营实体的能力的解释性段落，存在重大疑虑[103] - 公司从未从产品销售中产生任何收入，可能永远不会从产品销售中产生任何收入，也可能无法从赠款或合同中产生进一步收入或盈利[103] - 公司自成立以来一直出现净亏损，预计在可预见的未来仍将继续出现净亏损[107] - 公司需要额外资金来进一步开发和商业化产品候选药物[110] - 公司可能无法按时获得额外资金，可能会被迫延迟、缩减或停止研发项目或产品候选药物的商业化[111] 产品开发与临床试验 - 公司的能够产生收入和实现盈利的能力在很大程度上取决于许多因素，包括成功完成产品候选药物的研究和临床开发[104] - 公司的未来成功取决于其能够筹集资金和/或执行当前的经营计划，但无法确定这些举措或筹集额外资金是否可用或是否可接受[103] - 公司高度依赖于针对神经退行性疾病的首批产品候选者的成功，所有产品候选者在商业化前都需要进行重大的非临床和临床开发[112] - 公司的治疗方法旨在减缓、停止或逆转神经退行性疾病[119] - 公司的临床试验可能会遇到招募患者困难的问题[122] - 临床试验的失败可能会导致额外成本或影响公司收入[121] - 公司必须通过临床试验证明产品安全有效才能获得监管批准[123] - 临床开发是一个漫长且具有不确定结果的过程[124] - 临床试验是耗时、昂贵且难以设计和实施的[125] - 临床试验的成功取决于患者症状的统计显著变化[125] 市场竞争与监管 - 公司计划通过505(b)(2)法规途径寻求IkT-001Pro的FDA批准[139] - FDA Review Team认为600毫克和800毫克的IkT-001Pro与400毫克和600毫克的imatinib mesylate提供类似的暴露[139] - 无法追求505(b)(2)法规途径可能导致竞争产品更快进入市场，影响公司竞争地位和前景[142] - 产品候选可能引起不良副作用或其他性质，可能导致临床开发中断、延迟或停止，限制商业潜力，或产生重大负面后果[144] - 美国和其他国家的药品定价和报销规定变化多端，可能对公司的商业运作产生不利影响[132] - 产品候选人获得监管批准的过程漫长且不确定，如果无法获得批准，公司将无法产生产品收入[137] - FDA、EMA或其他外国监管机构可能因为多种原因而拒绝批准公司的产品候选人[138] 知识产权与法律风险 - 知识产权保护在全球范围内可能存在挑战，特别是在一些发展中国家[169] - 美国专利法的变化可能降低专利的价值，影响公司产品的保护[172] - 公司可能无法获得针对产品候选药物的专利期延长和数据独占权，对业务可能造成重大伤害[174] - 公司可能面临前员工、合作伙伴或其他第三方对公司拥有或许可的专利、商业秘密或其他知识产权的权益提出索赔[177] - 公司依赖于专利、商业秘密和保密协议来保护未申请专利的专业技术、技术和其他专有信息[178] - 公司的商业成功在一定程度上取决于公司、许可方和合作伙伴避免侵犯第三方专利和其他知识产权的能力[183] - 知识产权诉讼可能导致公司机密信息泄露，增加运营损失[185] - 公司商标和商号保护不足可能影响市场认知度[185] - 知识产权保护存在不确定性，可能无法维持竞争优势[186] 公司治理与风险管理 - 公司需要扩大组织规模和能力，管理增长可能存在困难[188] - 公司高度依赖关键人员，吸引和留住高素质人才至关重要[189] - 网络安全漏洞可能导致数据泄露、声誉受损、业务受损[190] - 公司运营可能受到自然或人为灾害的影响，增加成本和支出[191] - 公司的净利润抵扣和税收属性可能受限[192] - 公司可能受到税务限制，无法完全利用未使用的净经营亏损结转和其他税务属性[193] - 公司的净经营亏损结转可能受到州法律的限制[194] - 公司的股票市价可能会波动，受多种因素影响[196] - 公司可能

财务数据和关键指标变化 - 第三季度净亏损约460万美元,每股亏损0.86美元,去年同期净亏损449万美元,每股亏损1.06美元 [28] - 研发费用323万美元,去年同期298万美元,增加主要由于正在进行的帕金森病201临床试验 [29] - 销售、一般及管理费用162万美元,去年同期140万美元,增加主要由于正常的销售、一般及管理费用上升 [29] - 截至2023年9月30日,公司拥有1683万美元的现金、现金等价物和可流通证券,预计现金可支持运营至2024年第四季度 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 - 201临床试验正在积极筛选和招募患者,目前已有24名参与者入组,9名正在筛选,15名正在签署知情同意书 [12][13] - 201试验完成后计划启动12个月延长研究,评估新型片剂剂型的risvodetinib,该剂型可提高药物暴露度,改善安全性和耐受性 [13][14] - 之前从201试验中退出的11名未经治疗的帕金森病患者的功能性数据结果有所改善,200mg剂量组的综合评分下降8.7分,而安慰剂组增加1.7分,差异达10.4分 [17][19] - IkT-001Pro生物等效性研究完成,证明600mg剂量等效于标准400mg伊马替尼,正在与FDA沟通505(b)(2)批准途径的细节 [21][22][23] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在评估内部和外部合作产生的新一代c-Abl抑制剂,单独或与现有的risvodetinib联合使用,可能是一种更好的抑制神经退行性疾病的方法 [24] - 公司获得FDA孤儿药资格认定,用于治疗多系统萎缩症(MSA),将加快MSA适应症的临床开发,计划于2024年启动MSA的II期临床试验 [25][26][43][44][45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司相信其项目有潜力为帕金森病和相关疾病的患者提供安全有效的治疗选择,随着c-Abl抑制在神经退行性疾病中的价值不断凸显,risvodetinib作为潜在的改善帕金森病的治疗方法也将得到认可 [32][33] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Edward White 提问** 询问201临床试验从知情同意到给药的典型时间 [37] **Milton Werner 回答** 从知情同意到给药通常需要1-2周的时间,需要经过多次筛选访视和入组授权委员会的审核 [38][39] 问题2 **Edward White 提问** 询问MSA临床试验的启动时间 [41] **Milton Werner 回答** 计划于2024年启动MSA临床试验,但需要额外的资金支持,公司正在与联邦和行业利益相关方进行讨论 [42][43][44][45] 问题3 **Edward White 提问** 询问IkT-001Pro的潜在合作伙伴情况 [46] **Milton Werner 回答** 公司正在寻找大型和专业领域的505(b)(2)批准公司进行合作,希望明年初有更多进展 [47][48][49]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-39676 INHIBIKASE THERAPEUTICS, INC. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) ( State or other jurisdiction of i ...

财务数据和关键指标变化 - 2023年第二季度净亏损580万美元，合每股1.11美元，而2022年同期净亏损460万美元，合每股1.10美元 [35] - 2023年第二季度研发费用为450万美元，2022年同期为300万美元，增长主要归因于公司正在进行的201期帕金森病临床试验成本和用于慢性粒细胞白血病（CML）的IkT - 001Pro项目 [35] - 2023年第二季度销售、一般和行政费用为180万美元，2022年同期为170万美元，增长是由正常销售、一般和行政费用的净增加推动 [10] - 截至2023年6月30日，公司拥有约2090万美元的现金及现金等价物，预计现有现金及现金等价物足以支持运营至2024年第四季度 [10] 各条业务线数据和关键指标变化 帕金森病治疗业务 - 用于治疗帕金森病的201期试验正在22个（计划最多35个）地点筛选和招募患者，首个患者已进入12周给药方案 [20] 慢性粒细胞白血病治疗业务 - 6月完成了评估IkT - 001Pro与400毫克甲磺酸伊马替尼商业制剂生物等效性的501试验的关键阶段，公司正考虑评估IkT - 001Pro与600毫克高剂量甲磺酸伊马替尼的生物等效剂量，以进一步探索其潜在安全益处 [7] 多系统萎缩（MSA）研究业务 - 目前正在两种模型中评估MSA，一种测量IkT - 148009在MSA早期阻止疾病进展的能力，另一种评估其在疾病晚期纠正功能丧失和神经退行性变的治疗潜力 [22] - 第一个MSA模型研究接近完成，结果显示每日口服一次IkT - 148009治疗20周，可防止小鼠功能丧失并保留神经解剖结构，通过大幅减少潜在的α - 突触核蛋白病变实现功能益处 [22] - 评估疾病晚期开始治疗时IkT - 148009效果的研究仍在进行中，预计2023年底完成，这些研究将为计划中的IkT - 148009治疗MSA的2期临床研究奠定基础 [22] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 计划近期发布501试验关键阶段的完整数据描述，完成研究后将与FDA讨论505(b)(2)监管途径下的药物批准参数 [21] - 开展了201期试验的公众意识宣传活动，通过201trial.com网站，并结合对患者权益组织、护理人员网络、基金会的外联以及社交媒体广告，以推动试验招募 [20] - 继续扩大在药物递送方面的专业知识，开发的IkT - 148009商业片剂配方使药物递送效率几乎提高了一倍，为降低治疗剂量、提高安全性以及确保每日一次给药的持续治疗益处提供了机会 [39] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前是公开市场的挑战时期，但财务状况保持强劲和稳定，有望按计划在短期内完成501试验的当前工作，并在明年完成201试验，期待这些试验结果能进一步提升公司控制神经退行性疾病和其他可由Abl激酶抑制剂治疗疾病的能力 [33] 其他重要信息 - 公司最近收到纳斯达克股票市场上市资格部门的通知，表明已重新完全符合纳斯达克上市规则5550(a)(2)规定的每股1美元的最低出价价格要求，这使公司能够继续推进工作，生成有意义的临床数据，为股东创造价值 [23] 问答环节所有提问和回答 问题1: 201期试验中，有多少个地点已经招募到患者，招募患者数量是否符合预期 - 公司表示目前所有活动都在现有预算内，不担心烧钱率会增加并超过现有资源，尚未提供招募率指导，希望观察过去六周及秋季患者外联活动的效果，预计在下一次季度报告时提供相关指导 [13][36] 问题2: 对于IkT - 001Pro的501试验，考虑开展高剂量生物等效性队列的利弊 - 与FDA就安全性进行了讨论，FDA肿瘤部门通常要求在目标人群中进行1期研究，但公司已获得FDA同意在健康受试者中进行单剂量研究，包括剂量递增和关键试验阶段，FDA也同意在下一队列中对有限数量患者采用类似设计，即8名受试者、单剂量并进行完整的药代动力学和安全性描述，公司正在研究已完成的31名受试者关键试验的安全性细节，很快将详细公布结果 [28] 问题3: 如何看待下半年的研发费用，考虑到201期试验患者招募和IkT - 001Pro高剂量队列的可能性 - 所有预算项目都已包含在当前现金预测中，费用支出时间部分取决于招募率，公司仍在评估招募率情况 [29][30]

IkT - 148009药物研发进展 - 公司2023年1月启动IkT - 148009治疗帕金森病的201试验，计划在美国开设35个试验点，截至报告日期，22个试验点（占比63%）正在筛选和招募患者，首位患者已完成12周给药方案[93] - 公司2023年3月为IkT - 148009治疗罕见病多系统萎缩（MSA）开启新药研究申请（IND），获国立神经疾病和中风研究所0.39百万美元赠款用于动物模型研究[94] - 公司计划若动物模型研究结果支持，将在欧盟最多19个地点和美国最多6个地点开展针对60名MSA患者的2期研究[94] - 公司IkT - 148009的片剂配方使药物递送浓度相比之前的明胶胶囊剂型几乎翻倍，计划将片剂配方引入未来的临床试验[97] IkT - 001Pro药物研发进展 - 公司正在开发的IkT - 001Pro用于治疗稳定期慢性髓性白血病（SP - CML），在最多59名健康志愿者中进行的501试验里，4个剂量递增队列已完成试验，31名受试者完成剂量等效或关键阶段试验[96] - 公司已与FDA达成协议，测量IkT - 001Pro相对于600mg甲磺酸伊马替尼的生物等效性，并考虑在第三季度在501试验中增加一个队列进行研究[96] 公司经营风险 - 公司自成立以来已产生重大净亏损，并预计在可预见的未来将继续产生净亏损[88] - 公司是临床阶段的药物开发公司，资源有限、运营历史有限且无获批商业销售的产品，难以评估当前业务和预测未来成功及生存能力[87] - 公司目前与各研究机构合作进行产品研发活动，若更换研究机构可能成本高昂并导致产品开发和商业化显著延迟[88] - 公司临床开发过程漫长、昂贵且结果不确定，临床试验可能无法证明产品候选药物的安全性和有效性，从而阻碍、延迟或限制监管批准和商业化[88] - 公司尚未从商业产品销售中获得任何收入，预计未来仍会产生重大亏损，且亏损可能增加，需要大量额外资金[123] 研发费用变化 - 2023年第二季度研发费用为453.5698万美元，较2022年同期的298.2183万美元增加155.3515万美元，增幅52%，主要因进行中的2a期'201'帕金森病临床试验成本增加[107][110][112] - 2023年上半年研发费用为738.9817万美元，较2022年同期的599.9174万美元增加139.0643万美元，增幅23%，同样因进行中的2a期'201'帕金森病临床试验成本增加[107][115][117] 销售、一般和行政费用变化 - 2023年第二季度销售、一般和行政费用为178.3113万美元，较2022年同期的166.4308万美元增加11.8805万美元，增幅7%，由正常费用净增加驱动[110][113] - 2023年上半年销售、一般和行政费用为370.8464万美元，较2022年同期的333.3944万美元增加37.452万美元，增幅11%，也是由正常费用净增加驱动[115][118] 赠款收入变化 - 2023年第二季度赠款收入为11.641万美元，较2022年同期的0.6552万美元增加10.9858万美元，增幅1677%，该期间赠款收入来自多系统萎缩症临床前研究活动[110][111] - 2023年上半年赠款收入为18.0931万美元，较2022年同期的5.2583万美元增加12.8348万美元，增幅244%，同样来自多系统萎缩症临床前研究活动[115][116] 利息收入变化 - 2023年第二季度利息收入为42.4435万美元，较2022年同期的0美元增加42.4435万美元，增幅100%，源于2022年7月起从美国国债和货币市场工具获得的利息[110][114] - 2023年上半年利息收入为66.1606万美元，较2022年同期的0美元增加66.1606万美元，增幅100%，也是源于2022年7月起从美国国债和货币市场工具获得的利息[115][119] 公司资金筹集情况 - 从成立到2023年6月30日，公司通过私人、州和联邦合同及赠款获得约2360万美元现金收益[120] - 公司在2020年12月、2021年6月和2023年1月的首次公开募股、二次发行和再次发行中分别筹集约1460万美元、4110万美元和860万美元净收益[120] - 公司于2022年5月16日与Piper Sandler & Co.签订股权分销协议，可发售普通股，总发行价最高达980.1287万美元，2023年1月25日终止该协议[121] 公司财务状况指标 - 截至2023年6月30日，公司营运资金为1925.0736万美元，累计亏损5812.7586万美元，现金及现金等价物为190.5108万美元，有价证券为1902.9908万美元，应付账款、应计费用和其他流动负债为273.3036万美元[122] 公司现金流量情况 - 2023年上半年经营活动净现金使用量为1053.7519万美元，2022年同期为828.9999万美元；投资活动净现金使用量2023年上半年为328.8963万美元，2022年同期为4.3089万美元；融资活动净现金2023年上半年提供854.3037万美元，2022年同期使用20.4769万美元[131] - 2023年上半年经营活动净现金使用量主要由净亏损1025.5744万美元调整多项非现金项目构成；2022年同期主要由净亏损928.054万美元调整多项非现金项目构成[132][133] - 2023年上半年投资活动净现金使用量330万美元，其中1870万美元用于购买有价证券投资，1540万美元来自有价证券到期；2022年同期4.3089万美元用于购买家具和技术设备[134] - 2023年上半年融资活动净现金提供854.3037万美元，来自2023年1月发行普通股和预融资认股权证的净收益；2022年同期使用20.4769万美元，主要因CEO票据全额结算[135] 公司资金支持预估 - 公司预计现有现金资源可支持运营至2024年第四季度，但估计可能有误，营运资金可能提前耗尽[128] 公司租赁情况 - 公司于2022年4月18日签订办公室运营租赁协议至2025年9月30日，总租赁义务为33.8511万美元，2023 - 2025财年最低年度租金义务分别为7.3451万美元、15.0095万美元和11.4965万美元[137] 公司表外安排情况 - 公司未签订任何表外安排[136]

财务数据和关键指标变化 - 公司在2023年第一季度录得净亏损约450万美元,每股亏损0.16美元,与2022年同期相比略有下降(净亏损460万美元,每股亏损0.18美元) [20] - 研发费用为290万美元,较2022年同期的300万美元略有下降,主要是由于公司重启了201临床试验 [21] - 销售、一般及管理费用为190万美元,较2022年同期的170万美元有所增加,主要是由于法律咨询费用和促销相关成本的增加 [22] - 截至2023年3月31日,公司拥有约2570万美元的现金、现金等价物和可供出售的证券,包括2023年1月进行的1000万美元的定向增发所得的净收益 [23] - 公司预计现有现金、现金等价物和可供出售的证券将足以支持运营到2024年第四季度 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在积极筛选患者进行201帕金森病临床试验,预计到5月底将有14个试验点参与 [11] - 201试验是一项1:1:1:1随机、双盲、为期12周的试验,评估3个剂量的IkT-148009和安慰剂,每个队列30名患者 [11] - 该试验的主要终点是评估IkT-148009的安全性和耐受性,次要或探索性终点包括15项与帕金森病相关的脑部和胃肠道功能评估 [11] - 公司已完成501生物等效性研究的剂量递增阶段,评估了300、400、500、600毫克剂量的IkT-001Pro,目前未观察到任何严重不良事件 [17] - IkT-001Pro表现出较高的口服生物利用度,药代动力学特征与400毫克伊马替尼美汀酯剂量相匹配 [17] - 公司正在完成4个队列的药代动力学数据分析,以确定IkT-001Pro的生物等效剂量,并将在2023年第二季度完成确证性分析 [18] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司尚未提供具体的市场数据和关键指标变化 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极推进神经退行性疾病和肿瘤项目,重点执行IkT-148009帕金森病和IkT-001Pro慢性粒细胞白血病项目 [8] - IkT-148009是一种选择性抑制非受体酪氨酸激酶c-Abl的药物,有望阻止帕金森病的进展并促进运动和非运动功能的恢复 [10] - 公司已将最新的脊髓液和皮肤活检生物标志物分析纳入201试验,以评估患者对治疗的反应 [11] - 公司还在推进IkT-148009在多系统萎缩症(MSA)适应症的临床前开发,并计划启动为期6个月的II期临床试验 [14][15] - IkT-001Pro是伊马替尼美汀的前药制剂,旨在提高慢性粒细胞白血病患者的安全性和耐受性 [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司继续推进148009和001Pro项目的临床工作,相信201试验的增强方案,包括实施最新的皮肤和脊髓液生物标志物分析,将大大增强该研究 [25] - 公司预计将在2023年内完成201试验的患者入组,并计划在2023年第二季度完成501生物等效性研究的确证性分析 [26] - 公司将继续提供临床和临床前工作的最新进展 [26] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Edward White 提问** 询问201试验的患者入组进度和时间安排 [29] **Milton Werner 回答** 公司计划在2023年内完成201试验的患者入组,但具体进度还需观察各试验点的筛查活动情况 [30] 问题2 **Edward White 提问** 询问公司何时与FDA沟通001Pro的发展路径,以及是否有潜在合作伙伴的兴趣 [31] **Milton Werner 回答** 公司将在完成501研究的药代动力学分析后,与FDA沟通并开始寻找潜在合作伙伴,预计将在6月开始这一过程 [32][33][34][35] 问题3 **Edward White 提问** 询问研发费用的未来走势 [36] **Joseph Frattaroli 回答** 预计帕金森病项目将占公司研发费用的80%-85%,整体研发费用将随着201试验的推进而增加 [37][38]