RESEARCH TRIANGLE PARK, N.C., Oct. 02, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Opus Genetics, Inc. (Nasdaq: IRD), a clinical-stage biopharmaceutical company developing gene therapies for the treatment of inherited retinal diseases (IRDs) and small molecule therapies for other ophthalmic disorders, today announced that it will present the positive clinical results from both its IRD gene therapy and Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75% (POS) programs at the following medical and industry conferences in October 2025. “Thes ...

Momentum investing is all about the idea of following a stock's recent trend, which can be in either direction. In the "long context," investors will essentially be "buying high, but hoping to sell even higher." And for investors following this methodology, taking advantage of trends in a stock's price is key; once a stock establishes a course, it is more than likely to continue moving in that direction. The goal is that once a stock heads down a fixed path, it will lead to timely and profitable trades.Whil ...

会议基本信息 - 本次会议为Opus Genetics公司举办的LCA5数据电话会议 [1] - 网络直播参与者可以观看和收听视频 电话拨入的参与者需在公司官网投资者关系板块的活动回放中观看视频 [1] - 会议由Opus Genetics投资者关系负责人Jenny Kobin主持 [2]

临床试验数据要点 - 公司公布其针对LCA5的基因疗法OPGx-LCA5在儿科队列（16-17岁）中获得积极的三个月数据 [1] - 所有三名儿科参与者在视觉功能的多个指标上均显示出改善 [2] - 在成人参与者中，视力改善效果可持续长达18个月，表明治疗反应具有潜在的持久性 [7] - 该疗法在所有六名参与者（三名成人及三名儿科）中耐受性良好，未观察到眼部严重不良事件或剂量限制性毒性 [7] 具体疗效指标 - **视力（VA）**：儿科队列早期数据显示组平均改善0.3 logMAR，优于成人队列的观察结果 [3] - **全视野刺激测试（FST）**：所有三名参与者治疗眼从一个月起均显示改善，对红光和蓝光的锥体敏感度改善大于1个对数单位 [4] - **多亮度定向与移动测试（MLoMT）**：所有参与者在三个月时识别的物体数量均多于基线，其中两名参与者的治疗眼改善优于对照眼 [5] - **微视野检查**：一名可获得数据的参与者显示出改善的固视稳定性早期迹象 [6] 参与者个体数据 - 参与者01-05基线视力2.2 logMAR，一个月后改善0.5 logMAR [9] - 参与者01-06基线视力0.96 logMAR，三个月后改善0.2 logMAR，并报告治疗眼与未治疗眼在亮度感知上存在明显差异 [9] - 参与者01-07基线视力2.3 logMAR，一个月后改善0.7 logMAR，该改善效果维持至三个月 [9] 公司计划与背景 - 公司预计在2025年第四季度与美国FDA会面，讨论这些结果及LCA5项目的后续步骤 [2] - 管理层将于美国东部时间今天上午8:30举办网络直播和电话会议讨论临床试验数据 [8][12] - OPGx-LCA5已获得FDA授予的罕见儿科疾病、孤儿药和再生医学先进疗法（RMAT）认定 [14] 疾病与疗法背景 - LCA5是一种超罕见疾病，由LCA5基因突变引起，约占所有LCA病例的2%，约200名患者，目前尚无获批疗法 [16] - OPGx-LCA5旨在治疗由LCA5基因双等位基因突变引起的一种莱伯氏先天性黑蒙症（LCA） [14] - OPGx-LCA5-1001试验是一项1/2期、开放标签、剂量递增研究，共招募了6名参与者 [13]

临床试验进展 - 公司启动关键性LYNX-3三期临床试验 首位患者已接受0.75%酚妥拉明滴眼液治疗[1] - LYNX-3试验获FDA快速通道资格认定 并采用特殊方案评估(SPA)机制推进[2] - 试验设计为多中心随机双盲安慰剂对照研究 计划招募约200名成人患者[5] 产品特性与适应症 - 0.75%酚妥拉明滴眼液为非选择性α1/α2肾上腺素能拮抗剂 通过缩小瞳孔改善低光照条件下视觉功能[3] - 该产品已获批用于药物诱导性瞳孔散大的逆转适应症 并在老花眼治疗领域取得积极三期数据[4] - 针对角膜屈光术后患者 目标治疗症状包括眩光、光晕及星芒状散射等夜间视觉障碍[3][8] 临床数据与终点设计 - 主要终点为第15天研究眼暗视低对比度视力(mLCVA)较基线改善≥15个ETDRS字母(≥3行)的患者比例[6] - 关键次要终点包含患者报告的夜间驾驶体验及视觉症状改善情况 同时评估双眼视觉功能[6] - 此前完成的LYNX-2三期试验已获得积极顶线结果 于2025年6月公布[2] 公司研发管线 - 公司专注于遗传性视网膜疾病基因疗法及其他眼科疾病小分子治疗药物开发[9] - 核心基因疗法产品包括针对LCA5突变的OPGx-LCA5(处于1/2期试验)和针对BEST1视网膜变性的OPGx-BEST1[9] - 研发基地位于北卡罗来纳州研究三角园 同时推进多项眼科适应症临床项目[9]

公司动态 - 首席执行官George Magrath和首席科学与开发官Ash Jayagopal将于2025年9月8日至10日出席H C Wainwright第27届全球投资会议并进行企业更新演讲[1] - 演讲视频将于2025年9月8日东部时间上午7点开始按需提供[1] - 公司官网投资者栏目提供近期投资者活动回放视频链接[2] 研发管线 - 主要基因治疗候选药物OPGx-LCA5针对LCA5相关突变正处于1/2期临床试验阶段[3] - 基因治疗药物OPGx-BEST1靶向BEST1相关视网膜变性治疗[3] - 酚妥拉明眼用溶液0 75%已在一个适应症获批 正在进行两个3期项目研究 针对老花眼和低光视力减退及夜间视觉障碍[3] 业务聚焦 - 临床阶段生物制药公司专注于遗传性视网膜疾病基因治疗和其他眼科疾病小分子疗法开发[3] - 研发管线包含AAV载体基因疗法 靶向莱伯先天性黑蒙症 卵黄样黄斑变性及视网膜色素变性[3] - 公司总部位于北卡罗来纳州研究三角园[3] 投资者交流 - 近期参与纳斯达克聚光灯访谈[5] - 出席Chardan虚拟眼科峰会系列罕见眼科疾病炉边谈话[5] - 参加Jones Trading虚拟老花眼专家小组讨论[5]

公司高管任命 - Opus Genetics任命Rob Gagnon为首席财务官 其拥有超过20年生物技术行业财务和运营领导经验 曾领导公司完成IPO、后期临床开发和商业发布等关键阶段 [1][2] - Rob Gagnon在资本募集方面表现突出 累计筹集资金超过20亿美元 并执行过多项战略交易 [2] - 新任CFO曾担任Remix Therapeutics首席财务官 负责公司财务职能、战略融资流程和IPO准备工作 更早前在Verastem Oncology担任首席财务官兼首席业务官 负责财务、业务发展和投资者关系 [3] 公司战略与前景 - 公司认为Gagnon在资本市场和战略财务方面的经验将有助于推进临床管线并准备多个监管里程碑 [3] - Gagnon表示加入公司是基于其后期临床项目、早期管线实力以及在基因治疗和小分子平台的发展势头 [4] - 公司专注于开发遗传性视网膜疾病基因疗法和其他眼科疾病小分子疗法 目前主要基因治疗候选药物包括针对LCA5相关突变的OPGx-LCA5（处于1/2期临床试验）和针对BEST1相关视网膜变性的OPGx-BEST1 [5] 公司业务与管线 - Opus Genetics为临床阶段生物制药公司 主要开发遗传性视网膜疾病（IRDs）的基因疗法和其他眼科疾病的小分子疗法 [5] - 公司管线包括基于AAV的基因疗法 靶向莱伯先天性黑蒙（LCA）、卵黄样黄斑变性及视网膜色素变性等疾病 [5] - 公司同时推进酚妥拉明眼用溶液0.75%的研发 该合作疗法已在一个适应症获批 并有两个针对老花眼及低光视力减退/夜间视觉障碍的3期研究项目 [5] 高管背景 - Rob Gagnon持有MIT斯隆管理学院MBA学位 本特利学院会计学学士学位 并拥有马萨诸塞州注册会计师资格 [4] - 其目前担任Verastem Oncology、Harvard Bioscience、Purple Biotech和Bone Biologics的董事会成员 [4]

公司研发进展 - 公司将在2025年9月参加三个科学会议展示其遗传性视网膜病变基因疗法项目[1] - 在Ophthalmology Futures Forum进行公司展示 时间为2025年9月3日下午5点[2] - 在国际视网膜变性研讨会上展示OPGx-LCA5基因疗法1/2期研究的一年期结果 针对LCA5基因双等位基因突变引起的视网膜变性[2] - 在LSX世界大会上讨论生物技术规模化的要求[2] 产品管线详情 - 主要基因疗法候选药物OPGx-LCA5正在进行1/2期试验 针对LCA5相关突变[3] - 另一主要候选药物OPGx-BEST1针对BEST1相关视网膜变性[3] - 同时开发小分子疗法治疗其他眼科疾病[3] - 酚妥拉明眼用溶液0.75%已在一个适应症获批 正在进行两个3期项目研究老花眼和低光视力减退及夜间视觉障碍[3] 会议参与安排 - 9月3日中午12点20分在巴黎由临床开发高级副总裁Sally Tucker博士参加小组讨论[4] - 9月15日在布拉格由首席科学与发展官Ash Jayagopal博士进行展示[4] - 9月17日中午12点40分在波士顿由总裁Ben Yerxa博士参加小组讨论[4] 公司基本信息 - 公司为临床阶段生物制药企业 专注于遗传性视网膜病变基因疗法开发[1][3] - 研发管线包括针对莱伯先天性黑蒙症、卵黄样黄斑变性及视网膜色素变性的AAV基因疗法[3] - 公司总部位于北卡罗来纳州研究三角园[3]

RESEARCH TRIANGLE PARK, N.C., Aug. 18, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Opus Genetics (Nasdaq: IRD), a clinical-stage biopharmaceutical company developing gene therapies for the treatment of inherited retinal diseases (IRDs) and small molecule therapies for other ophthalmic disorders, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has accepted its Investigational New Drug (IND) application for OPGx-BEST1, a gene therapy for the treatment of bestrophin-1 (BEST1)-related IRD. Best disease, or vitell ...

每股收益表现 - 季度每股亏损0.12美元 显著优于市场预期的0.25美元亏损 同比去年0.3美元亏损有所收窄 [1] - 当季盈利超预期幅度达52% 连续三个季度超出每股收益预期 [1][2] - 上季度实际亏损0.32美元 较预期0.34美元亏损实现5.88%正向 surprise [1] 营收表现 - 季度营收288万美元 低于市场预期12.13% 但较去年同期111万美元增长159% [2] - 过去四个季度中三次超越营收预期 [2] - 下季度营收预期344万美元 本财年营收预期1566万美元 [7] 股价表现与市场对比 - 年初至今股价下跌6.7% 同期标普500指数上涨9.6% 表现落后市场1630个基点 [3] - 当前Zacks评级为3级(持有) 预计近期表现与市场持平 [6] 行业环境与同业对比 - 所属医疗生物技术与遗传学行业在Zacks行业排名中处于后41%分位 [8] - 同业公司HealthEquity预计季度每股收益0.92美元 同比增长7% 营收预期3.1881亿美元 [9][10] - Zacks排名前50%行业表现是后50%行业的两倍以上 [8] 未来业绩指引 - 下季度共识预期每股亏损0.25美元 本财年预期亏损0.99美元 [7] - 盈利预测修正趋势呈现混合态势 需关注管理层业绩电话会指引 [4][6] - 短期股价走势与盈利预测修正趋势存在高度相关性 [5]