RESEARCH TRIANGLE PARK, N.C., May 12, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Opus Genetics, Inc. (Nasdaq: IRD), a clinical-stage biotechnology company developing gene therapies for the treatment of inherited retinal diseases (IRDs) and other treatments for ophthalmic disorders, today announced presentations related to its IRD gene therapy programs at these upcoming scientific conferences in May. Presentation Details American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) 28th Annual Meeting Title:Evaluation of MERTK gene therapy ...

Opus Genetics, Inc. (IRD) is expected to deliver a year-over-year decline in earnings on higher revenues when it reports results for the quarter ended March 2025. This widely-known consensus outlook gives a good sense of the company's earnings picture, but how the actual results compare to these estimates is a powerful factor that could impact its near-term stock price.The stock might move higher if these key numbers top expectations in the upcoming earnings report. On the other hand, if they miss, the stoc ...

NEW YORK, April 15, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- PRISM MarketView today published a Q&A feature with Dr. George Magrath, Chief Executive Officer of Opus Genetics, Inc. ("Opus Genetics" or the "Company") (NASDAQ:IRD), a clinical-stage gene therapy company developing treatments for inherited retinal diseases (IRDs) and broader ophthalmic conditions. Dr. George Magrath, Chief Executive Officer of Opus Genetics, Inc. In the interview, Dr. Magrath outlines Opus Genetics' recent milestones, including: Completion of ...

Board Timed Highly Dilutive Financing to Close on the Record Date for the Annual Meeting, Tilting the Vote and Forcing the Withdrawal of the Restore Value Slate Second Major Transaction in Six Months Undertaken Without Stockholder Input with Significant Equity Dilution Company's Shifting Narrative on APX3330 in Disclosures Raises Questions of Omissions, Consistency, and Integrity of Strategic Communications FDA-Approved RYZUMVI™ Received Minimal Valuation in Both the Merger and Financing Transactions Desp ...

文章核心观点 公司公布OPGx - LCA5基因疗法治疗LCA5相关遗传性视网膜疾病的一期/二期试验中首位儿科患者的一个月临床数据，初步结果令人鼓舞且与成人患者结果一致，公司认为这为OPGx - LCA5恢复患者视力的潜力提供了进一步证据，FDA会议明确了注册试验设计的下一步计划，有望2026年启动试验 [1][2] 分组1：患者治疗情况 - 首位16岁儿科患者接受单次视网膜下注射OPGx - LCA5，治疗一个月后视力有临床意义改善，且未观察到药物相关不良事件，预计2025年第三季度得出全部三名儿科患者的疗效数据 [3] - 正在进行的一期/二期试验中，成人患者有早期临床概念验证，此前公布的结果显示3名成人患者六个月时视力有改善，2025年5月4日将在会议上公布的一年新数据表明成人患者疗效的主观和客观迹象持续了一年 [4] 分组2：试验进展与计划 - 试验于2025年2月开始招募三名儿科患者队列，预计2025年第三季度获得该儿科队列的初始数据 [2] - FDA会议讨论了OPGx - LCA5潜在监管路径和注册研究设计，公司提议开展单臂、适应性关键研究，招募最少19名患者，主要终点采用多亮度定向和移动测试（MLoMT），公司收到了关于统计分析计划（SAP）以及化学、制造和控制（CMC）的建设性反馈，FDA要求提供更多信息，公司计划提交更多材料并继续与FDA讨论，预计关键试验2026年第一季度启动 [5] 分组3：试验设计 - 该临床试验旨在评估OPGx - LCA5视网膜下基因疗法对因LCA5基因双等位基因突变导致的遗传性视网膜变性患者的安全性和初步疗效，是一项开放标签的一期/二期试验，招募成人和儿科患者，疗效终点包括使用MLoMT、全视野刺激测试（FST）和微视野计测量功能性视力 [6] 分组4：OPGx - LCA5介绍 - OPGx - LCA5旨在治疗因LCA5基因双等位基因突变导致的Leber先天性黑蒙症（LCA），LCA5相关遗传性视网膜疾病是一种早发性严重遗传性视网膜营养不良，OPGx - LCA5使用腺相关病毒8（AAV8）载体将功能性LCA5基因精确递送至外视网膜，目前正在宾夕法尼亚大学进行一期/二期临床试验 [7] 分组5：公司介绍 - 公司是一家临床阶段的眼科生物制药公司，开发治疗遗传性视网膜疾病（IRDs）和其他眼科疾病的疗法，其产品线包括基于腺相关病毒（AAV）的研究性基因疗法、酚妥拉明眼科溶液0.75%和APX3330等，酚妥拉明眼科溶液0.75%正在进行老花眼和昏暗（中视）视力障碍的三期试验，公司已与FDA就口服APX3330治疗糖尿病视网膜病变（DR）的三期试验达成特别协议评估（SPA） [8]

文章核心观点 公司董事会鼓励股东在蓝色代理卡上投票“赞成”公司九名被提名人，并“反对”前首席执行官Mina Sooch的被提名人，同时投票“赞成”将公司优先股转换为普通股的提案，以确保公司战略的推进和持续发展 [2][15] 公司背景与发展历程 - 2023年初，公司（当时为Ocuphire Pharma）面临挑战，资产APX3330在2期临床试验中未达主要终点，主要资产Nyxol已完全授权出去，产品管线需大量额外资金且公司控制有限 [4] - 2023年4月，董事会解雇时任首席执行官Mina Sooch；11月，任命Dr. George Magrath为首席执行官，并组建了强大的管理团队 [5] - 新管理团队在董事会监督下评估资产和战略，认为现有管线和产品难以给股东创造价值，评估了超50项资产并对五家公司进行深入科学尽职调查 [6] - 2024年10月，公司宣布通过普通股和可转换优先股组合收购Legacy Opus，并采用Opus Genetics名称以反映新战略和重点 [9] 公司现状与优势 - 公司拥有有前景的基因疗法资产组合，新战略围绕此展开，即将召开的年度股东大会上，股东将有机会批准支持新战略的关键交易 [3] - 收购Legacy Opus后，公司加强了董事会，任命了三名杰出董事，此次年度股东大会提名这三名董事和另外六名推动公司转型的董事参选 [10] - 公司董事候选人经验丰富，在眼科、临床开发、金融和资本管理以及知识产权等重要领域拥有深厚专业知识 [11] - 公司近期完成公开发行和私募配售，从顶级医疗投资者处筹集2150万美元资金，表明投资者对公司战略和领导团队的支持 [12] Mina Sooch相关情况 - Mina Sooch提名自己和另外五人参选董事会，试图替换多数董事会成员，其被提名人缺乏眼科、生物技术以及临床前和临床开发方面的经验和知识，公司认为他们无法服务股东最佳利益 [13] - Mina Sooch反对公司以基因疗法为重点的战略，主张回归之前的计划，公司认为该计划不可行，若其被提名人当选，公司将倒退 [14] 股东大会相关信息 - 公司2025年度股东大会定于4月30日举行，3月24日收盘时登记在册的股东有权投票 [1][2] - 公司已向股东邮寄最终代理材料，包括蓝色代理卡，鼓励股东仔细阅读并按说明投票 [1][3] - 股东若有问题或需要投票协助，可联系公司代理征集人Sodali & Co. [16]

文章核心观点 公司董事会鼓励股东在蓝色代理卡上投票“赞成”公司的九位被提名人，并“反对”米娜·苏奇（Mina Sooch）的被提名人，同时投票“赞成”将公司优先股转换为普通股的提案，以确保公司战略的延续和发展 [2][15]。 公司背景与发展历程 - 2023年初，公司前身Ocuphire Pharma面临挑战，资产APX3330在2期临床试验中未达主要终点，主要资产Nyxol已完全授权出去，产品管线需大量额外资金且公司控制有限 [4]。 - 2023年4月，董事会解雇时任CEO米娜·苏奇，11月任命乔治·马格拉斯博士为新CEO，并组建了强大的高管团队 [5]。 - 董事会和管理团队评估后认为现有管线和产品难以给股东创造价值，对50多项资产进行潜在收购评估，并对五家公司进行深入科学尽职调查 [6]。 - 2024年10月，公司通过普通股和可转换优先股组合收购了Legacy Opus，并采用Opus Genetics名称，反映新战略和重点 [9]。 公司现状与优势 - 公司拥有有前景的基因治疗资产组合，新战略围绕此展开，即将召开的年度股东大会上，股东将有机会批准支持新战略的关键交易 [3]。 - 公司加强了董事会，任命了三位杰出董事，此次年度股东大会提名这三位董事和另外六位推动公司转型的董事参选 [10]。 - 公司完成公开发行和私募配售，从顶级医疗投资者处筹集2150万美元资金，显示了公司投资组合的前景和战略方向的信心 [12]。 米娜·苏奇相关情况 - 米娜·苏奇提名自己和另外五人参选董事会，试图替换多数董事会成员，其被提名人缺乏眼科、生物技术和临床前及临床开发经验，被认为无法服务股东最佳利益 [13]。 - 米娜·苏奇反对公司以基因治疗为重点的战略，主张回到之前的计划，公司认为该计划不可行，其被提名人当选会使公司倒退 [14]。 股东大会相关信息 - 公司2025年度股东大会定于4月30日举行，3月24日收盘时登记在册的股东有权投票 [1][2]。 - 公司已向股东邮寄最终代理材料，包括蓝色代理卡，鼓励股东仔细阅读并按说明投票 [1][3]。 - 股东如有投票问题可联系公司代理征集人Sodali & Co. [16]。

公司收购与股权交易 - 2024年10月22日公司收购Private Opus，发行5237063股普通股和14145.374股A类优先股，A类优先股可转换为1000股普通股[565] 财务数据关键指标变化 - 2024年公司净亏损5750万美元，2023年为1000万美元，截至2024年12月31日累计亏损1.39亿美元[576] - 2024年授权与合作收入为1100万美元，2023年为1900万美元，减少805.7万美元[591][592] - 2024年一般及行政费用为1820万美元，2023年为1200万美元，增加630万美元[594] - 2024年研发费用为2690万美元，2023年为1770万美元，增加920万美元[595] - 2024年收购在建研发费用为2800万美元，2023年无此项费用[591][597] - 2023年融资成本为130万美元，2024年无融资成本[591][598] - 2024年和2023年衍生负债公允价值变动收益分别为7.2万美元和8万美元[591][599] - 2024年其他收入净额为450万美元，2023年为180万美元，增加263.3万美元[591][600] - 2023年所得税拨备为1.2万美元，2024年无应税收入[591][601] - 2024年经营活动净现金使用2557.6万美元，投资活动净现金提供121万美元，融资活动净现金提供418.6万美元；2023年对应数据分别为111.2万美元、0美元、897.9万美元[632] 业务线项目进展 - 2023年9月PS获FDA批准用于治疗药物性散瞳，品牌名为RYZUMVI，触发1000万美元里程碑付款，2024年4月Viatris将其商业化[570] - LCA5的1/2期临床试验显示临床概念验证，三名晚期成年患者视觉改善，2025年第一季度首名儿科患者入组，预计第三季度出数据[569] - OPGx - BEST1临床前研究支持首次人体临床试验，公司目标是2026年第一季度获得1/2期研究初步数据[569] - VEGA - 3 3期临床试验已完成入组，预计2025年上半年出顶线结果；LYNX - 2 3期试验已完成入组，预计年中出顶线结果；LYNX - 3 3期研究预计2025年下半年开始[571] - APX3330已完成103名患者的2期临床研究，与FDA就3期项目达成SPA协议，公司正寻求战略合作伙伴推进该项目[572] 公司运营资金来源 - 公司运营资金主要通过股权融资、私募发行可转换票据、Viatris许可协议的许可费和里程碑付款获得[575] 公司运营费用情况 - 公司运营费用分为一般及行政费用和研发费用，预计未来研发费用将增加[581][585] 公司产品收入预期 - 公司预计在LCA5、BEST1、其他内部开发资产或PS获得其他适应症的FDA或其他监管机构批准并成功商业化之前，难以持续产生大量产品收入[573] 公司现金及等价物情况 - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为3030万美元[602] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为3030万美元，许可和合作收入包括一次性3500万美元、里程碑付款1000万美元等[640] 公司融资活动情况 - 2025年3月公开发行和私募的总收益约为2150万美元[607] - 公司与林肯公园资本基金签订普通股购买协议，有权在30个月内指导其购买至多5000万美元普通股，截至2024年12月31日已出售170万股，收益520万美元[616] - 公司于2024年1月10日提交S - 3货架注册声明，可出售总价至多1.75亿美元证券；与JonesTrading的ATM项目自开始已出售800.6791万股，收益2680万美元[617] - 2025年1月13日，公司提交新招股说明书补充文件，建立至多4000万美元的ATM股权发行计划，并与Leerink签订销售协议，终止与JonesTrading的先前ATM项目[618] - 2021年6月8日，公司通过注册直接发行出售307.6923万股普通股和购买153.8461万股的认股权证，收益1500万美元，扣除费用后净收益1390万美元[619] - 2020年6月17日，公司、Rexahn和投资者签订证券购买协议，投资者现金投资2115万美元，包括公司董事和Rexahn一名董事投资的30万美元[622] - 公司可转换票据于2018年5月至2020年3月发行，总收益850万美元，利率8%，2020年11月4日全部转换为97.7128万股普通股[629] - 通过与Leerink的ATM项目，公司可出售总价至多4000万美元普通股，截至2024年12月31日已出售765.3838万股，收益2640万美元[642] 公司融资协议限制 - 2023年8月10日公司与林肯公园签订购买协议，若股价低于0.25美元/股则无法出售股票，不能保证在协议期内充分使用该融资安排[643] 公司租赁情况 - 公司租赁设施短期非可撤销协议于2025年9月30日到期，每月基本租金1300美元[648] 公司分许可协议情况 - 2020年1月21日公司签订Apexian分许可协议，向Apexian及其关联方发行843,751股普通股[649] - Apexian分许可协议下，首次眼科适应症和首次糖尿病适应症的一次性里程碑付款总计最高达1100万美元，指定销售里程碑付款最高达2000万美元[650] - 公司同意按Apexian分许可协议下专利涵盖产品净销售额的个位数百分比支付特许权使用费[651] 公司资金需求与满足方式 - 公司预计通过手头现金、未来股权和债务融资、Viatris许可协议的报销款、潜在里程碑和特许权使用费支付等满足短期和长期义务[656][657] 公司收入核算方式 - 公司按FASB ASC 606规定核算许可和合作收入，通过将合同交易价格分配到各履约义务来确认收入[660] 公司收购项目估值 - 与Opus收购相关，公司按多期超额收益法模型以公允价值记录收购的在研项目，其公允价值对相关假设变化敏感[663] 公司所得税资产处理 - 鉴于未来应税收入的不确定性，公司对净递延所得税资产提供了全额估值备抵[664] 公司会计准则采用情况 - 公司按指定生效日期采用新会计准则，认为未生效的新标准对财务状况和经营成果无重大影响[665] 公司研发费用报销情况 - 公司预算中与PS开发相关的研发费用由Viatris全额报销[647]

2024年度财务数据预计 - 公司预计2024年12月31日止年度净亏损约5680万美元[6] - 公司预计2024年12月31日止年度经营活动所用净现金约2560万美元[6] - 公司预计2024年12月31日现金及现金等价物余额约3030万美元[6] 财务报表状态 - 公司2024年12月31日止年度合并财务报表尚未最终确定或审计[4] 报告日期 - 报告日期为2025年3月20日[2] 公司上市信息 - 公司普通股每股面值0.0001美元，交易代码为IRD，在纳斯达克股票市场有限责任公司上市[3] 公司注册及识别信息 - 公司注册地为特拉华州，委员会档案编号为001 - 34079，美国国税局雇主识别号为11 - 3516358[2] 公司行政办公室信息 - 公司主要行政办公室地址为北卡罗来纳州达勒姆市戴维斯大道8号220套房，邮编27709，电话号码为(248) 957 - 9024[2]

Provides update on the Company's transformation and promising portfolio of innovative gene therapy treatments for inherited retinal diseases Strong cash position with $21.5 million financing to supplement $30.3 million year-end balance New capital supports delivery on key milestones for two lead gene therapy candidates OPGx-LCA5 and OPGx- BEST1 RESEARCH TRIANGLE PARK, N.C., March 31, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Opus Genetics, Inc. ("Opus" or the "Company") (NASDAQ:IRD), a clinical-stage ophthalmic biopharmaceu ...