合作概述 - Opus Genetics与全球RDH12联盟达成战略合作，共同推进针对RDH12基因突变所致视力丧失的基因疗法项目[1] - 合作旨在加速开发OPGx-RDH12，这是一种针对RDH12相关莱伯先天性黑蒙症（RDH12-LCA）的基因疗法[1][2] - 联盟将提供高达160万美元资金支持OPGx-RDH12项目开发，并包含风险共担结构和基于绩效的里程碑[3] 疾病与疗法详情 - RDH12-LCA是一种超罕见儿童失明疾病，全球影响数千人，RDH12基因突变会损害视网膜蛋白功能，导致早期视力下降，通常在两岁时出现视网膜结构变化，并在生命第二个十年快速恶化[5] - OPGx-RDH12使用腺相关病毒载体将功能性RDH12基因直接递送至视网膜光感受器，临床前研究在细胞和小鼠模型中显示RDH12活性恢复和功能改善[5] - 莱伯先天性黑蒙症是一种罕见的遗传性视网膜疾病，会导致进行性视力丧失和失明，通常始于儿童早期[2] 合作目标与战略 - 合作方将共同开发OPGx-RDH12项目，包括临床和监管策略，目标是在2025年底前向美国FDA提交新药临床试验申请[3] - 此次合作超越财务安排，结合患者社区对RDH12-LCA的独特第一手观点和资源与公司的基因治疗专业知识[4] - 合作被视为加速将疗法从实验室推向临床的关键推动因素，展示了患者与行业合作的可能性[4] 公司背景与管线 - Opus Genetics是一家临床阶段生物制药公司，开发用于治疗威胁视力眼病的基因和小分子疗法[9] - 公司管线包括针对遗传性视网膜疾病的基于AAV的基因疗法，主要候选药物OPGx-LCA5用于LCA5相关突变，已显示令人鼓舞的早期结果，处于1/2期试验阶段[9] - 公司还开发针对BEST1相关视网膜变性的基因疗法OPGx-BEST1，以及用于糖尿病视网膜病变的3期就绪小分子疗法[9]

文章核心观点 公司于2025年6月30日向两名新非高管员工授予股权奖励以吸引其入职 [1] 分组1 - 公司授予的股权奖励包括24万份购买普通股的股票期权和15万个受限股票单位（RSUs） [2] - 股票期权行使价为0.94美元 等于2025年6月30日授予日公司普通股收盘价 [2] - 股票期权四年内归属 授予日一周年时25%归属 之后每季度等额归属剩余75% [2] - RSUs在授予日的第一、二、三、四周年分四期等额归属 [2] - 所有股权奖励以员工在适用归属日继续受雇于公司为条件 [2] 分组2 - 公司是临床阶段生物制药公司 开发用于治疗威胁视力眼病的基因和小分子疗法 [3] - 公司管线包括针对遗传性视网膜疾病的AAV基因疗法 如LCA、Bestrophinopathy和色素性视网膜炎 [3] - 公司领先候选药物OPGx - LCA5正在进行LCA5相关突变的1/2期试验 早期结果令人鼓舞 [3] - 其他项目包括针对BEST1相关视网膜变性的基因疗法OPGx - BEST1和经FDA特别协议评估开发的用于糖尿病视网膜病变的3期小分子疗法 [3] - 公司正在推进与合作伙伴的0.75%酚妥拉明滴眼液疗法 已获一项适应症批准 正在进行老花眼和暗光视力障碍的两项3期研究 [3] - 公司总部位于北卡罗来纳州三角研究园 更多信息见www.opusgtx.com [3] 分组3 - 投资者联系人为Jenny Kobin和Remy Bernarda 邮箱为ir@opusgtx.com [4] - 媒体联系人是Kimberly Ha 电话917 - 291 - 5744 邮箱kimberly.ha@kkhadvisors.com [4]

文章核心观点 - 公司宣布Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%治疗老花眼的VEGA - 3试验取得积极顶线结果，支持向FDA提交申请 [1][3] 试验基本信息 - VEGA - 3是评估Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%治疗老花眼安全性和有效性的第二项3期临床试验，为多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，在美国40个地点招募545名参与者，受试者按3:2比例随机接受药物或安慰剂，每晚给药一次 [4] 试验结果 主要终点 - 第8天给药后12小时，27.2%接受药物治疗的参与者双眼矫正远视力下近视力（DCNVA）提高≥15个字母，且双眼最佳矫正远视力（BCDVA）损失少于5个字母，而安慰剂组为11.5%（p<0.0001） [2][7] 次要终点 - 第1天给药后1小时，药物组20.6%的患者DCNVA提高≥15个字母，安慰剂组为6.1%（p = 0.0002） [7] - 第3天、第8天和第6周，患者报告醒来时近视力满意度和近视力改善有显著功能性益处（p<0.0001） [7][8] 安全性 - 未观察到快速抗药反应，安全性与之前试验一致，无治疗相关严重不良事件，最常见（≥5%）治疗突发不良事件为结膜充血、滴药部位刺激和味觉障碍，多为轻度，研究期间头痛发生率为2.6% [6][15] 后续计划 - 公司计划在2025年下半年向FDA提交申请 [3] - VEGA - 3患者将继续接受48周长期安全性监测 [9] 合作情况 - 公司与Viatris达成全球许可协议，Viatris获药物在美国的独家商业化权利 [9] 产品信息 - Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%是一种非选择性α - 1和α - 2肾上腺素能拮抗剂眼药水，通过阻断虹膜辐射状扩张肌上的α - 1受体缩小瞳孔，不影响睫状肌，目前正在两项3期项目中评估治疗老花眼和角膜屈光手术后昏暗（中视）光视力障碍的效果 [11] 行业情况 - 老花眼是一种常见眼科疾病，40岁出头到中年开始出现，患者近视力模糊、暗光下视物困难和眼睛疲劳，美国约1.28亿人、全球超20亿人受影响，且随人口老龄化人数预计增加 [12] 公司情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，开发用于治疗威胁视力的眼部疾病的基因和小分子疗法，其管线包括针对遗传性视网膜疾病的AAV基因疗法、治疗糖尿病视网膜病变的小分子疗法等，领先候选药物OPGx - LCA5在LCA5相关突变的1/2期试验中显示出令人鼓舞的早期结果 [13] 会议信息 - 公司管理层将于美国东部时间上午8点举行网络直播和电话会议，讨论VEGA - 3结果并提供公司最新情况，可在公司网站投资者板块活动部分观看直播和存档，也可拨打相应号码并输入会议代码参加直播电话会议 [10] 联系方式 - 投资者联系Jenny Kobin、Remy Bernarda，邮箱ir@opusgtx.com；媒体联系Kimberly Ha，电话917 - 291 - 5744，邮箱kimberly.ha@kkhadvisors.com [17]

融资与资金状况 - 视网膜退化基金（RD Fund）与Opus Genetics达成非稀释性融资协议 提供高达200万美元资金支持OPGx-MERTK项目推进 [1] - 新增资金使公司现金储备可支撑运营至2026年下半年 [3] 研发管线进展 - OPGx-MERTK项目针对MERTK基因突变导致的视网膜色素变性 目前处于临床前开发阶段 计划推进至新药临床试验申请（IND） enabling studies [2] - 美国约600人受MERTK相关遗传性视网膜疾病影响 [4] - 公司主导候选药物OPGx-LCA5处于1/2期临床试验阶段 针对LCA5相关突变已显示积极早期结果 [5] - 管线包含OPGx-BEST1基因疗法（针对BEST1相关视网膜变性）及糖尿病视网膜病变小分子疗法（已完成FDA特殊方案评估 处于3期准备阶段） [5] 战略合作与行业影响 - 本次融资体现风险慈善、产业合作与前沿科学结合的模式 加速视网膜疾病治疗领域创新 [2] - RD Fund通过基金会社区资源（捐赠者、使命团队）联合Opus及基因疗法先驱专家共同推动变革性治疗进展 [2] 公司业务定位 - Opus Genetics为临床阶段眼科生物制药公司 专注于遗传性视网膜疾病基因疗法及其他眼病小分子疗法开发 [5] - 公司同时推进酚妥拉明滴眼液0.75%的合作伙伴项目 该药物已获批一个适应症 并在老花眼和暗光视力障碍领域开展两项3期研究 [5]

文章核心观点 Opus Genetics公司公布Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%治疗角膜屈光手术患者严重慢性夜间驾驶障碍的LYNX - 2关键3期临床试验积极顶线结果，该疗法有潜力满足未竟医疗需求 [1][4] 分组1：公司介绍 - Opus Genetics是临床阶段生物制药公司，开发用于治疗遗传性视网膜疾病的基因疗法和用于其他眼科疾病的小分子疗法 [1][11] - 公司管线包括针对遗传性视网膜疾病的AAV基因疗法、OPGx - LCA5、OPGx - BEST1、用于糖尿病视网膜病变的小分子疗法及Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75% [11] 分组2：产品介绍 - Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%是非选择性α - 1和α - 2肾上腺素能拮抗剂，可缩小瞳孔尺寸，不影响睫状肌 [10] - 该产品正进行两项3期试验，分别用于治疗角膜屈光手术后昏暗光视觉障碍和老花眼，获FDA快速通道指定 [10] 分组3：试验介绍 - LYNX - 2是随机、双盲、安慰剂对照3期试验，评估Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%对199名角膜屈光手术患者的安全性和有效性 [5] - 试验在与美国FDA的特殊协议评估（SPA）协议下进行，主要终点是15天后在低光条件下低对比度图表上远视力改善3行（或15个字母）或更多 [3][5][7] 分组4：试验结果 - 17.3%接受Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%治疗的患者在第15天实现中视低对比度远视力（mLCVA）改善≥15个字母，安慰剂组为9.2%（p<0.05） [3][12] - 患者报告结果显示夜间驾驶视力改善，能在低光、低对比度条件下更有效活动 [4] - 未观察到6周给药期内有快速耐受证据，安全性与先前试验一致，无新安全信号 [6][7] 分组5：合作情况 - Opus Genetics与Viatris达成全球许可协议，Viatris获Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%在美国的独家商业化权利 [8]

财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度净亏损820万美元，2024年同期净亏损710万美元，累计亏损达1.472亿美元[181] - 2025年第一季度许可与合作收入440万美元，2024年同期为170万美元，增长270万美元[195][198] - 2025年第一季度一般及行政费用630万美元，2024年同期为470万美元，增加170万美元[195][199] - 2025年第一季度研发费用800万美元，2024年同期为470万美元，增加320万美元[195][200] - 2025年第一季度融资成本140万美元，2024年同期无融资成本[195][201] - 2025年第一季度认股权证负债公允价值变动为280万美元[195][202] - 2025年第一季度其他收入净额0.3万美元，2024年同期为0.6万美元，减少0.3万美元[195][203][204] - 2025年第一季度，经营活动净现金使用900万美元，投资活动无现金变动，融资活动提供2047万美元，现金及等价物增加1147万美元[234] - 2025年第一季度经营活动现金使用归因于净亏损820万美元、重新分类140万美元、非现金净经营收入 - 50万美元和净经营资产负债现金使用30万美元[235] - 2024年第一季度经营活动使用现金570万美元，主要归因于净亏损710万美元，非现金经营费用100万美元和净运营资产及负债净现金来源40万美元部分抵消了亏损[236] - 2025年第一季度融资活动提供净现金2050万美元，主要来自2025年3月发行和私募所得2150万美元及自动提款机所得40万美元，扣除发行成本140万美元[238] - 2024年第一季度融资活动提供净现金240万美元，主要来自自动提款机和购买协议所得20万美元[239] 各条业务线表现 - 公司最先进的基因疗法OPGx - LCA5的1/2期临床试验显示临床概念验证，三名晚期成年患者视觉改善，首名儿科患者于2025年第一季度入组，预计2025年第三季度出首份数据，该项目获FDA罕见儿科疾病和孤儿药认定[172] - 2023年9月PS以品牌名RYZUMVI获FDA批准用于治疗药物性散瞳，触发Viatris许可协议下1000万美元里程碑付款，2024年4月Viatris将其商业化[173] - APX3330已完成103名患者的2期临床研究，与FDA就3期项目达成SPA协议，公司正寻求战略合作伙伴推进该项目[175] - VEGA - 3 3期临床试验评估PS治疗老花眼已完成入组，预计2025年上半年出 topline结果；LYNX - 2 3期试验已完成入组，预计2025年年中出topline结果；LYNX - 3 3期研究预计2025年下半年启动[174] - 公司目前仅RYZUMVI获批销售并产生特许权使用费，预计在LCA5、BEST1等资产获批并成功商业化前，除许可和合作收入外难以持续产生大量收入[178] 管理层讨论和指引 - 公司计划推进现有产品线，可能探索对外许可或引进其他候选药物机会，通过股权、债务、替代融资以及合作、战略联盟和许可安排满足资金需求[178] - 公司认为以下会计政策和估计对理解和评估财务结果至关重要，且目前未作重大变更，未来也不太可能有重大变更[269] - 公司按财务会计准则委员会会计准则汇编606号核算许可和合作收入，通过分配交易价格和确定单独售价确认收入，预计未来现有许可和合作收入无重大可变对价调整[270] 其他没有覆盖的重要内容 - 2024年10月22日公司完成对Private Opus的收购，发行5,237,063股普通股和14,145.374股可转换为1000股普通股的A类优先股作为对价[167][169] - 2025年3月21日公司与Craig - Hallum Capital Group, LLC达成承销协议，发行和出售普通股及认股权证，总收益2150万美元[176] - 2025年5月6日FDA授予OPGx - LCA5再生医学先进疗法（RMAT）指定[177] - 截至2025年3月31日，公司主要通过股权融资、私募发行可转换票据以及Viatris许可协议的许可费和里程碑付款为运营提供资金[179] - 截至2025年3月31日，主要流动性来源为现金及现金等价物4180万美元，预计可支持至少12个月运营[205] - 历史运营资金主要来源于8970万美元股权发行和850万美元可转换票据发行[206] - 2025年3月21日达成承销协议，发行12219736股普通股及认股权证、8832895份预融资认股权证[207] - 2025年3月21日，公司与首席执行官和董事会主席签订认购协议，分别向二人发行392,157股和784,314股普通股及等额认股权证，初始行权价1.15美元/股[208] - 2025年3月发行和私募融资的总收益约2150万美元[209] - 2025年3月认股权证初始行权价0.95美元/股，可在发行日起五年内行使，持有人行权后受益股份不得超4.99%（可选9.99%）[211] - 2023年8月与林肯公园签订5000万美元普通股购买协议，截至2024年12月31日已出售1,946,792股，收益520万美元，2025年4月3日终止协议[218][219] - 2024年1月备案1.75亿美元的S - 3货架注册，与JonesTrading的ATM计划已出售8,006,791股，收益2680万美元[220] - 2021年6月注册直接发行，出售3,076,923股普通股和1,538,461份认股权证，收益1500万美元[222] - 2020年6月投资者对公司进行2115万美元的合并前融资[226] - 2018年5月至2020年3月发行可转换票据，收益850万美元，2020年11月转换为977,128股普通股[232] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为4180万美元，许可和合作收入累计达4500万美元，包括一次性不可退还付款3500万美元和里程碑付款1000万美元[240] - 通过自动提款机，公司可出售最高4000万美元的普通股，截至2025年3月31日，已出售8006791股，所得款项2680万美元[243] - 2023年8月10日，公司与林肯公园签订购买协议，可出售最高5000万美元的普通股，2025年4月3日终止该协议，截至2025年3月31日，净所得款项520万美元[245][246] - 公司租赁设施，短期不可撤销协议于2025年9月30日到期，月租金1300美元[248] - 公司与FFB合作开展自然历史研究，需提供200万美元资金，已支付400000美元，还需支付800000美元[260] - 公司与Apexian的 sublicense协议，需支付最高1100万美元的开发和监管里程碑付款及最高2000万美元的销售里程碑付款[250] - 公司与Iveric的资产购买协议，需支付最高1.117亿美元的开发和商业里程碑付款[253] - 公司财务报表按美国公认会计原则编制，估计和判断影响资产、负债、收入和费用的报告金额[268] - 鉴于未来应税收入的不确定性和其他相关因素，公司对净递延所得税资产全额计提了减值准备[271] - 关于近期发布的会计声明，可参考本报告中简明合并财务报表的附注1[272] - 定量和定性市场风险披露不适用于小型报告公司[273]

季度业绩表现 - 公司季度每股亏损0.32美元 优于Zacks共识预期的0.34美元亏损 较去年同期0.29美元亏损扩大 经非经常性项目调整后数据 [1] - 本季度盈利意外率达5.88% 但前一季度实际亏损1.27美元 远差于预期的0.34美元 意外率达-273.53% [1] - 过去四个季度中 公司两次超过每股收益预期 [2] 收入表现 - 季度收入达437万美元 大幅超越Zacks共识预期56.07% 较去年同期171万美元显著增长 [2] - 过去四个季度中 公司三次超过收入预期 [2] 股价与市场表现 - 年初至今股价累计下跌20.2% 同期标普500指数上涨0.2% [3] - 当前Zacks评级为3级(持有) 预计短期内表现与市场持平 [6] 未来展望 - 下季度共识预期为每股亏损0.26美元 收入294万美元 本财年预期每股亏损1.09美元 收入1253万美元 [7] - 行业前景对股价有重要影响 医疗-生物医学与遗传学行业目前在Zacks行业排名中位列前28% [8] 同业比较 - 同业公司VistaGen Therapeutics预计季度每股亏损0.53美元 同比恶化112% 收入预期36万美元 同比增长82% [9]

财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度许可和合作收入为440万美元，2024年同期为170万美元[13] - 2025年第一季度一般及行政费用为630万美元，2024年同期为470万美元[14] - 2025年第一季度研发费用为800万美元，2024年同期为470万美元[15] - 2025年第一季度净亏损820万美元，合每股0.24美元；2024年同期净亏损710万美元，合每股0.29美元[16] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司现金及现金等价物分别为4.1792亿美元和3.0321亿美元[27] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司应收账款分别为0.308亿美元和0.3563亿美元[27] - 2025年第一季度和2024年第一季度，公司许可和合作收入分别为0.437亿美元和0.1711亿美元[29] - 2025年第一季度和2024年第一季度，公司总运营费用分别为1.4299亿美元和0.9419亿美元[29] - 2025年第一季度和2024年第一季度，公司运营亏损分别为0.9929亿美元和0.7708亿美元[29] - 2025年第一季度和2024年第一季度，公司净亏损分别为0.8194亿美元和0.7106亿美元[29] - 2025年第一季度和2024年第一季度，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为0.24美元和0.29美元[29] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司普通股发行和流通股数分别为4548.3823万股和3157.4657万股[27] 各条业务线表现 - OPGx - LCA5儿科队列预计2025年第三季度获得初始多患者数据[1][7][11] - OPGx - BEST1计划2025年第四季度提交IND并启动1/2期试验，2026年第一季度有望获得初步数据[7][11] - 评估Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%治疗低光视力丧失的LYNX - 2 3期试验预计2025年年中公布顶线数据[11] - 评估Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%治疗老花眼的VEGA - 3 3期试验预计2025年上半年公布顶线数据[11] 管理层讨论和指引 - 公司预计在可预见的未来会持续亏损，尚未从产品销售中获得显著收入[22] 其他没有覆盖的重要内容 - 2025年3月Opus完成公开发行和私募融资，筹集约2150万美元，行使认股权证后最高可额外获得2140万美元[7] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为4180万美元，预计可支撑运营至2026年第二季度[12] - 公司普通股市场价格预计会有波动，且可能会从纳斯达克资本市场摘牌[25]

基因疗法进展 - OPGx-LCA5基因疗法在治疗Leber先天性黑蒙5型(LCA5)的1/2期临床试验中显示出12个月持续疗效 成人患者视力改善效果从6个月持续至1年 [1][2] - OPGx-LCA5获得FDA再生医学先进疗法(RMAT)认定 可加速开发流程 公司已与FDA就注册研究设计进行Type D会议讨论 [10] - 儿科患者队列于2025年2月开始入组 首例患者1个月随访显示视力功能显著改善且安全性良好 预计2025年Q3公布全部3例儿科患者数据 [10] - OPGx-BEST1基因疗法计划2025年Q4提交IND申请并启动1/2期临床试验 预计2026年Q1获得初步数据 [6][10] 眼科药物管线 - Phentolamine Ophthalmic Solution 0 75%治疗屈光手术后暗视力障碍的LYNX-2三期试验已完成入组 2025年中期公布顶线数据 [10] - 该药物治疗老花眼的VEGA-3三期试验同样完成入组 2025年上半年公布顶线数据 [10] - 两种适应症开发费用均由合作伙伴Viatris全额承担 [10][12] 财务与融资 - 2025年Q1现金及等价物4180万美元 预计资金可支持运营至2026年Q2 [11] - 2025年3月完成公开发行及私募配售 募资2150万美元 根据BEST1项目数据进展还可获得2140万美元潜在资金 [6] - 季度许可与合作收入440万美元 主要来自Viatris合作协议中的研发服务报销 [12] - 研发支出800万美元 同比增长主要因临床试验成本增加 [14] - 净亏损820万美元 每股亏损0 24美元 [15] 公司概况 - 专注于遗传性视网膜疾病(IRDs)的临床阶段眼科生物制药公司 管线包含7种AAV载体基因疗法 [16] - 核心产品针对LCA5和BEST1基因突变导致的视网膜退化 以及Phentolamine滴眼液治疗老花眼和暗视力障碍 [5][16] - 与宾夕法尼亚大学保持合作关系 获得其知识产权授权 [17]

文章核心观点 Opus Genetics宣布将于5月在多个科学会议上展示其遗传性视网膜疾病（IRD）基因治疗项目相关内容，涵盖研究成果、技术应用等，同时公司面临多种风险和不确定性 [1] 公司介绍 - 临床阶段眼科生物制药公司，开发治疗IRD的基因疗法及其他眼科疾病疗法 [8] - 管线包括针对不同基因突变的AAV基因疗法，以及用于减少瞳孔大小的药物 [8] - 最先进的基因疗法项目针对LCA5基因突变，正在进行1/2期试验且有早期积极数据 [8] 会议展示信息 美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第28届年会 - 标题为“评估单次双侧视网膜下注射MERTK基因疗法在RCS大鼠中的效果” [2] - 时间为2025年5月13日下午6:00 - 7:00（美国东部时间） [2] - 演讲者为Opus Genetics首席科学家Mayur Choudhary博士 [2] - 形式为海报展示，地点在新奥尔良Ernest N. Morial会议中心海报厅I2 [2] 美国眼科学会（AOS）2025年年会 - 标题为“利用动物模型和自然史数据为BEST疾病首个介入性基因治疗临床研究创建终点” [3] - 时间为2025年5月15 - 17日 [3] - 演讲者为Opus Genetics首席执行官George Magrath医学博士 [3] - 形式为海报展示，地点在佛罗里达州那不勒斯The Ritz - Carlton酒店 [3] 视网膜成像生物标志物和终点峰会 - 标题为“利用VR引导的多亮度定向和移动测试评估视觉功能” [7] - 时间为2025年5月29日上午9:00（美国东部时间） [7] - 演讲者为Opus Genetics首席科学与发展官Ash Jayagopal博士 [7] - 形式为口头报告，地点在马萨诸塞州波士顿希尔顿酒店 [7] 研究成果 OPGx - MERTK - 用于治疗MERTK相关视网膜色素变性（RP），在RCS大鼠模型中，单次双侧视网膜下注射后有效保存了光感受器和视网膜功能 [5] OPGx - BEST1 - 用于治疗bestrophin - 1（BEST1）相关IRD或bestrophinopathies [6] - 临床前研究显示在犬模型中恢复了RPE - 光感受器界面，解决了视网膜微脱离问题 [6] - 该研究将为BEST疾病首个临床研究的终点选择提供信息，公司计划2025年开展1/2期试验，目标是2026年第一季度获得初步数据 [6] VR测试研究 - 探索虚拟现实刺激器如何将视网膜结构变化与功能结果联系起来 [12] - 解释如何利用这些测试定义临床有意义的改善 [12] - 讨论如何验证次要或探索性功能终点并转化为临床试验主要终点 [12]