UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, DC 20549 Form 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the Quarterly Period Ended June 30, 2025 OR (State or other jurisdiction of incorporation or organization) 8 Davis Drive, Suite 220 Durham, NC 27713 (Address of principal executive offices) (Zip Code) Registrant's telephone number, including area code: (984) 884-6030 N/A ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF ...

收入和利润表现 - 第二季度许可与合作收入为290万美元，较2024年同期的110万美元增长164%[10] - 第二季度许可和合作收入为288.2万美元，同比增长159.0%[21] - 上半年许可和合作收入为725.2万美元，同比增长156.9%[21] - 净亏损为740万美元，基本和稀释后每股亏损0.12美元，较去年同期780万美元亏损收窄[14] - 第二季度净亏损为742.0万美元，同比收窄4.4%[21] - 上半年净亏损为1561.4万美元，同比扩大5.0%[21] - 第二季度基本和稀释每股亏损为0.12美元，同比收窄60.0%[21] - 上半年基本和稀释每股亏损为0.32美元，同比收窄45.8%[21] - 第二季度运营亏损为890.6万美元，同比扩大6.9%[21] - 上半年运营亏损为1883.5万美元，同比扩大17.5%[21] 成本和费用情况 - 研发费用为600万美元，与去年同期610万美元基本持平[13] - 管理费用为580万美元，较去年同期340万美元增长71%[11] - 第二季度总运营费用为1178.8万美元，同比增长24.9%[21] - 上半年总运营费用为2608.7万美元，同比增长38.3%[21] 现金流与财务状况 - 公司现金及现金等价物为3240万美元，预计可支撑运营至2026年下半年[9] - 应收账款为339.9万美元，较2024年底356.3万美元略有下降[19] - 累计赤字扩大至1.546亿美元，较2024年底1.39亿美元有所增加[19] 研发项目进展 - VEGA-3三期试验中27.2%治疗患者近视力提升≥15个字母，显著优于安慰剂组11.5%[12] - 从Global RDH12 Alliance获得高达160万美元非稀释性资金支持OPGx-RDH12项目[6] - 从Retinal Degeneration Fund获得高达200万美元非稀释性资金推进OPGx-MERTK项目[6]

临床进展与监管里程碑 - OPGx-LCA5基因疗法在成人患者中显示出持续12个月的视觉功能改善 包括视敏度提升和移动测试分数提高 并在儿科患者中观察到早期疗效迹象 [1][5] - FDA授予OPGx-LCA5再生医学先进疗法(RMAT)认定 加速其针对LCA5基因突变导致的Leber先天性黑蒙症的开发进程 [1][5] - Phentolamine眼用溶液0.75%在VEGA-3和LYNX-2三期试验中达到主要和次要终点 治疗老花眼患者组27.2%实现≥15字母近视力提升(对照组11.5% p<0.0001) [1][13] 研发管线推进 - OPGx-BEST1基因疗法计划2025年下半年进入1/2期临床试验 治疗bestrophin-1相关遗传性视网膜病变 [1][4] - 获得视网膜变性基金200万美元非稀释性资金推进OPGx-MERTK项目 临床前数据显示动物模型视网膜功能保留 [13] - 与全球RDH12联盟合作获得160万美元非稀释性资金加速OPGx-RDH12开发 [13] 财务表现 - 2025年第二季度现金及等价物3240万美元 预计资金可支持运营至2026年下半年 [8] - 季度许可与合作收入290万美元 同比增长163% 主要来自与Viatris合作的研发服务报销 [9] - 研发支出600万美元 同比基本持平 制造和咨询成本下降抵消了临床试验费用增加 [11] - 净亏损740万美元 较去年同期780万美元有所收窄 每股亏损从0.30美元改善至0.12美元 [12] 近期计划 - 2025年第三季度公布OPGx-LCA5儿科患者三个月随访数据 [14] - 计划2025年下半年提交Phentolamine治疗老花眼的补充新药申请(sNDA) [13][14] - 启动LYNX-3三期试验 评估Phentolamine对低光视力及夜间视觉障碍的疗效 [13][14]

公司动态 - 首席执行官George Magrath博士将参加H C Wainwright第五届年度眼科虚拟会议的炉边谈话 该会议将于2025年8月13日东部时间上午7点按需提供[1] 业务信息 - 公司是一家临床阶段生物制药公司 开发用于治疗遗传性视网膜疾病(IRDs)的基因疗法和其他眼科疾病的小分子疗法[3] - 公司管线包括针对莱伯先天性黑蒙(LCA)、卵黄状黄斑营养不良和视网膜色素变性的AAV基因疗法[3] - 主要候选药物OPGx-LCA5处于针对LCA5相关突变的1/2期试验阶段 并显示出令人鼓舞的早期结果[3] - 其他项目包括针对BEST1相关视网膜变性的基因疗法OPGx-BEST1 以及针对糖尿病视网膜病变的已准备好进入3期阶段的小分子疗法[3] - 公司还在推进酚妥拉明眼用溶液0 75% 该合作疗法目前已在一个适应症上获批 并正在两个3期项目中进行老花眼和暗光视力障碍的研究[3] 投资者关系 - 直播和存档网络直播的链接可在公司网站投资者栏目中的活动部分获取[2]

Under the agreement, the Alliance will provide up to $1.6 million towards the development of the OPGx- RDH12 program. The partnership also includes a risk-sharing structure and performance-based milestones. Together, the parties will co-develop the OPGx-RDH12 program, including the clinical and regulatory strategy, with the goal of filing an Investigational New Drug (IND) application with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) by late 2025. "Since founding the RDH12 Fund for Sight more than a decade ag ...

文章核心观点 公司于2025年6月30日向两名新非高管员工授予股权奖励以吸引其入职 [1] 分组1 - 公司授予的股权奖励包括24万份购买普通股的股票期权和15万个受限股票单位（RSUs） [2] - 股票期权行使价为0.94美元 等于2025年6月30日授予日公司普通股收盘价 [2] - 股票期权四年内归属 授予日一周年时25%归属 之后每季度等额归属剩余75% [2] - RSUs在授予日的第一、二、三、四周年分四期等额归属 [2] - 所有股权奖励以员工在适用归属日继续受雇于公司为条件 [2] 分组2 - 公司是临床阶段生物制药公司 开发用于治疗威胁视力眼病的基因和小分子疗法 [3] - 公司管线包括针对遗传性视网膜疾病的AAV基因疗法 如LCA、Bestrophinopathy和色素性视网膜炎 [3] - 公司领先候选药物OPGx - LCA5正在进行LCA5相关突变的1/2期试验 早期结果令人鼓舞 [3] - 其他项目包括针对BEST1相关视网膜变性的基因疗法OPGx - BEST1和经FDA特别协议评估开发的用于糖尿病视网膜病变的3期小分子疗法 [3] - 公司正在推进与合作伙伴的0.75%酚妥拉明滴眼液疗法 已获一项适应症批准 正在进行老花眼和暗光视力障碍的两项3期研究 [3] - 公司总部位于北卡罗来纳州三角研究园 更多信息见www.opusgtx.com [3] 分组3 - 投资者联系人为Jenny Kobin和Remy Bernarda 邮箱为ir@opusgtx.com [4] - 媒体联系人是Kimberly Ha 电话917 - 291 - 5744 邮箱kimberly.ha@kkhadvisors.com [4]

文章核心观点 - 公司宣布Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%治疗老花眼的VEGA - 3试验取得积极顶线结果，支持向FDA提交申请 [1][3] 试验基本信息 - VEGA - 3是评估Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%治疗老花眼安全性和有效性的第二项3期临床试验，为多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，在美国40个地点招募545名参与者，受试者按3:2比例随机接受药物或安慰剂，每晚给药一次 [4] 试验结果 主要终点 - 第8天给药后12小时，27.2%接受药物治疗的参与者双眼矫正远视力下近视力（DCNVA）提高≥15个字母，且双眼最佳矫正远视力（BCDVA）损失少于5个字母，而安慰剂组为11.5%（p<0.0001） [2][7] 次要终点 - 第1天给药后1小时，药物组20.6%的患者DCNVA提高≥15个字母，安慰剂组为6.1%（p = 0.0002） [7] - 第3天、第8天和第6周，患者报告醒来时近视力满意度和近视力改善有显著功能性益处（p<0.0001） [7][8] 安全性 - 未观察到快速抗药反应，安全性与之前试验一致，无治疗相关严重不良事件，最常见（≥5%）治疗突发不良事件为结膜充血、滴药部位刺激和味觉障碍，多为轻度，研究期间头痛发生率为2.6% [6][15] 后续计划 - 公司计划在2025年下半年向FDA提交申请 [3] - VEGA - 3患者将继续接受48周长期安全性监测 [9] 合作情况 - 公司与Viatris达成全球许可协议，Viatris获药物在美国的独家商业化权利 [9] 产品信息 - Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%是一种非选择性α - 1和α - 2肾上腺素能拮抗剂眼药水，通过阻断虹膜辐射状扩张肌上的α - 1受体缩小瞳孔，不影响睫状肌，目前正在两项3期项目中评估治疗老花眼和角膜屈光手术后昏暗（中视）光视力障碍的效果 [11] 行业情况 - 老花眼是一种常见眼科疾病，40岁出头到中年开始出现，患者近视力模糊、暗光下视物困难和眼睛疲劳，美国约1.28亿人、全球超20亿人受影响，且随人口老龄化人数预计增加 [12] 公司情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，开发用于治疗威胁视力的眼部疾病的基因和小分子疗法，其管线包括针对遗传性视网膜疾病的AAV基因疗法、治疗糖尿病视网膜病变的小分子疗法等，领先候选药物OPGx - LCA5在LCA5相关突变的1/2期试验中显示出令人鼓舞的早期结果 [13] 会议信息 - 公司管理层将于美国东部时间上午8点举行网络直播和电话会议，讨论VEGA - 3结果并提供公司最新情况，可在公司网站投资者板块活动部分观看直播和存档，也可拨打相应号码并输入会议代码参加直播电话会议 [10] 联系方式 - 投资者联系Jenny Kobin、Remy Bernarda，邮箱ir@opusgtx.com；媒体联系Kimberly Ha，电话917 - 291 - 5744，邮箱kimberly.ha@kkhadvisors.com [17]

融资与资金状况 - 视网膜退化基金（RD Fund）与Opus Genetics达成非稀释性融资协议 提供高达200万美元资金支持OPGx-MERTK项目推进 [1] - 新增资金使公司现金储备可支撑运营至2026年下半年 [3] 研发管线进展 - OPGx-MERTK项目针对MERTK基因突变导致的视网膜色素变性 目前处于临床前开发阶段 计划推进至新药临床试验申请（IND） enabling studies [2] - 美国约600人受MERTK相关遗传性视网膜疾病影响 [4] - 公司主导候选药物OPGx-LCA5处于1/2期临床试验阶段 针对LCA5相关突变已显示积极早期结果 [5] - 管线包含OPGx-BEST1基因疗法（针对BEST1相关视网膜变性）及糖尿病视网膜病变小分子疗法（已完成FDA特殊方案评估 处于3期准备阶段） [5] 战略合作与行业影响 - 本次融资体现风险慈善、产业合作与前沿科学结合的模式 加速视网膜疾病治疗领域创新 [2] - RD Fund通过基金会社区资源（捐赠者、使命团队）联合Opus及基因疗法先驱专家共同推动变革性治疗进展 [2] 公司业务定位 - Opus Genetics为临床阶段眼科生物制药公司 专注于遗传性视网膜疾病基因疗法及其他眼病小分子疗法开发 [5] - 公司同时推进酚妥拉明滴眼液0.75%的合作伙伴项目 该药物已获批一个适应症 并在老花眼和暗光视力障碍领域开展两项3期研究 [5]

文章核心观点 Opus Genetics公司公布Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%治疗角膜屈光手术患者严重慢性夜间驾驶障碍的LYNX - 2关键3期临床试验积极顶线结果，该疗法有潜力满足未竟医疗需求 [1][4] 分组1：公司介绍 - Opus Genetics是临床阶段生物制药公司，开发用于治疗遗传性视网膜疾病的基因疗法和用于其他眼科疾病的小分子疗法 [1][11] - 公司管线包括针对遗传性视网膜疾病的AAV基因疗法、OPGx - LCA5、OPGx - BEST1、用于糖尿病视网膜病变的小分子疗法及Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75% [11] 分组2：产品介绍 - Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%是非选择性α - 1和α - 2肾上腺素能拮抗剂，可缩小瞳孔尺寸，不影响睫状肌 [10] - 该产品正进行两项3期试验，分别用于治疗角膜屈光手术后昏暗光视觉障碍和老花眼，获FDA快速通道指定 [10] 分组3：试验介绍 - LYNX - 2是随机、双盲、安慰剂对照3期试验，评估Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%对199名角膜屈光手术患者的安全性和有效性 [5] - 试验在与美国FDA的特殊协议评估（SPA）协议下进行，主要终点是15天后在低光条件下低对比度图表上远视力改善3行（或15个字母）或更多 [3][5][7] 分组4：试验结果 - 17.3%接受Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%治疗的患者在第15天实现中视低对比度远视力（mLCVA）改善≥15个字母，安慰剂组为9.2%（p<0.05） [3][12] - 患者报告结果显示夜间驾驶视力改善，能在低光、低对比度条件下更有效活动 [4] - 未观察到6周给药期内有快速耐受证据，安全性与先前试验一致，无新安全信号 [6][7] 分组5：合作情况 - Opus Genetics与Viatris达成全球许可协议，Viatris获Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%在美国的独家商业化权利 [8]

财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度净亏损820万美元，2024年同期净亏损710万美元，累计亏损达1.472亿美元[181] - 2025年第一季度许可与合作收入440万美元，2024年同期为170万美元，增长270万美元[195][198] - 2025年第一季度一般及行政费用630万美元，2024年同期为470万美元，增加170万美元[195][199] - 2025年第一季度研发费用800万美元，2024年同期为470万美元，增加320万美元[195][200] - 2025年第一季度融资成本140万美元，2024年同期无融资成本[195][201] - 2025年第一季度认股权证负债公允价值变动为280万美元[195][202] - 2025年第一季度其他收入净额0.3万美元，2024年同期为0.6万美元，减少0.3万美元[195][203][204] - 2025年第一季度，经营活动净现金使用900万美元，投资活动无现金变动，融资活动提供2047万美元，现金及等价物增加1147万美元[234] - 2025年第一季度经营活动现金使用归因于净亏损820万美元、重新分类140万美元、非现金净经营收入 - 50万美元和净经营资产负债现金使用30万美元[235] - 2024年第一季度经营活动使用现金570万美元，主要归因于净亏损710万美元，非现金经营费用100万美元和净运营资产及负债净现金来源40万美元部分抵消了亏损[236] - 2025年第一季度融资活动提供净现金2050万美元，主要来自2025年3月发行和私募所得2150万美元及自动提款机所得40万美元，扣除发行成本140万美元[238] - 2024年第一季度融资活动提供净现金240万美元，主要来自自动提款机和购买协议所得20万美元[239] 各条业务线表现 - 公司最先进的基因疗法OPGx - LCA5的1/2期临床试验显示临床概念验证，三名晚期成年患者视觉改善，首名儿科患者于2025年第一季度入组，预计2025年第三季度出首份数据，该项目获FDA罕见儿科疾病和孤儿药认定[172] - 2023年9月PS以品牌名RYZUMVI获FDA批准用于治疗药物性散瞳，触发Viatris许可协议下1000万美元里程碑付款，2024年4月Viatris将其商业化[173] - APX3330已完成103名患者的2期临床研究，与FDA就3期项目达成SPA协议，公司正寻求战略合作伙伴推进该项目[175] - VEGA - 3 3期临床试验评估PS治疗老花眼已完成入组，预计2025年上半年出 topline结果；LYNX - 2 3期试验已完成入组，预计2025年年中出topline结果；LYNX - 3 3期研究预计2025年下半年启动[174] - 公司目前仅RYZUMVI获批销售并产生特许权使用费，预计在LCA5、BEST1等资产获批并成功商业化前，除许可和合作收入外难以持续产生大量收入[178] 管理层讨论和指引 - 公司计划推进现有产品线，可能探索对外许可或引进其他候选药物机会，通过股权、债务、替代融资以及合作、战略联盟和许可安排满足资金需求[178] - 公司认为以下会计政策和估计对理解和评估财务结果至关重要，且目前未作重大变更，未来也不太可能有重大变更[269] - 公司按财务会计准则委员会会计准则汇编606号核算许可和合作收入，通过分配交易价格和确定单独售价确认收入，预计未来现有许可和合作收入无重大可变对价调整[270] 其他没有覆盖的重要内容 - 2024年10月22日公司完成对Private Opus的收购，发行5,237,063股普通股和14,145.374股可转换为1000股普通股的A类优先股作为对价[167][169] - 2025年3月21日公司与Craig - Hallum Capital Group, LLC达成承销协议，发行和出售普通股及认股权证，总收益2150万美元[176] - 2025年5月6日FDA授予OPGx - LCA5再生医学先进疗法（RMAT）指定[177] - 截至2025年3月31日，公司主要通过股权融资、私募发行可转换票据以及Viatris许可协议的许可费和里程碑付款为运营提供资金[179] - 截至2025年3月31日，主要流动性来源为现金及现金等价物4180万美元，预计可支持至少12个月运营[205] - 历史运营资金主要来源于8970万美元股权发行和850万美元可转换票据发行[206] - 2025年3月21日达成承销协议，发行12219736股普通股及认股权证、8832895份预融资认股权证[207] - 2025年3月21日，公司与首席执行官和董事会主席签订认购协议，分别向二人发行392,157股和784,314股普通股及等额认股权证，初始行权价1.15美元/股[208] - 2025年3月发行和私募融资的总收益约2150万美元[209] - 2025年3月认股权证初始行权价0.95美元/股，可在发行日起五年内行使，持有人行权后受益股份不得超4.99%（可选9.99%）[211] - 2023年8月与林肯公园签订5000万美元普通股购买协议，截至2024年12月31日已出售1,946,792股，收益520万美元，2025年4月3日终止协议[218][219] - 2024年1月备案1.75亿美元的S - 3货架注册，与JonesTrading的ATM计划已出售8,006,791股，收益2680万美元[220] - 2021年6月注册直接发行，出售3,076,923股普通股和1,538,461份认股权证，收益1500万美元[222] - 2020年6月投资者对公司进行2115万美元的合并前融资[226] - 2018年5月至2020年3月发行可转换票据，收益850万美元，2020年11月转换为977,128股普通股[232] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为4180万美元，许可和合作收入累计达4500万美元，包括一次性不可退还付款3500万美元和里程碑付款1000万美元[240] - 通过自动提款机，公司可出售最高4000万美元的普通股，截至2025年3月31日，已出售8006791股，所得款项2680万美元[243] - 2023年8月10日，公司与林肯公园签订购买协议，可出售最高5000万美元的普通股，2025年4月3日终止该协议，截至2025年3月31日，净所得款项520万美元[245][246] - 公司租赁设施，短期不可撤销协议于2025年9月30日到期，月租金1300美元[248] - 公司与FFB合作开展自然历史研究，需提供200万美元资金，已支付400000美元，还需支付800000美元[260] - 公司与Apexian的 sublicense协议，需支付最高1100万美元的开发和监管里程碑付款及最高2000万美元的销售里程碑付款[250] - 公司与Iveric的资产购买协议，需支付最高1.117亿美元的开发和商业里程碑付款[253] - 公司财务报表按美国公认会计原则编制，估计和判断影响资产、负债、收入和费用的报告金额[268] - 鉴于未来应税收入的不确定性和其他相关因素，公司对净递延所得税资产全额计提了减值准备[271] - 关于近期发布的会计声明，可参考本报告中简明合并财务报表的附注1[272] - 定量和定性市场风险披露不适用于小型报告公司[273]