公司监管进展 - 美国FDA已授予在研基因疗法OPGx-LCA5再生医学先进疗法（RMAT）资格 [1] - RMAT资格授予基于公司正在进行的1/2期开放标签、剂量递增试验的早期临床证据 [2] - 除RMAT资格外，公司还获邀参加FDA的初始综合多学科RMAT会议以及化学、生产和控制（CMC）开发和准备试点（CDRP）计划 [3] 产品管线与研发 - OPGx-LCA5旨在治疗由LCA5基因双等位基因突变引起的莱伯先天性黑蒙症（LCA） [5] - 该疗法使用腺相关病毒8（AAV8）载体将功能性LCA5基因精确递送至视网膜外层 [5] - 公司产品管线还包括针对BEST1基因突变的在研基因疗法、用于缩小瞳孔的酚妥拉明眼用溶液0.75%以及用于延缓非增殖性糖尿病视网膜病变进展的口服小分子抑制剂APX3330 [6] - 酚妥拉明眼用溶液0.75%目前正处于针对老花眼和暗光视力障碍的3期试验阶段，APX3330的3期试验方案已与FDA达成特别评估协议（SPA） [6] 公司业务定位 - Opus Genetics是一家临床阶段眼科生物技术公司，专注于开发治疗遗传性视网膜疾病和其他眼科疾病的疗法 [6] - 公司管线包含基于腺相关病毒（AAV）的在研基因疗法，针对不同形式的卵黄样黄斑营养不良、莱伯先天性黑蒙症和视网膜色素变性 [6]

临床试验结果 - 公司公布其领先基因疗法候选药物OPGx-LCA5在1/2期临床试验中的一年期结果，结果显示在因LCA5基因突变导致严重视力损伤的遗传性视网膜变性患者中，六个月时观察到的疗效主观和客观指标改善持续到了一年[1] - 试验结果在2025年视觉与眼科研究协会年会上公布，数据涵盖三名成年患者（年龄19、26和34岁），所有患者单眼接受高达300微升低剂量视网膜下注射[1][5] - 多亮度定向与移动测试结果显示，所有接受治疗的患者在12个月时识别出的物体数量均比基线期多，其中两名患者显示出具有临床意义的改善，第三名患者从无法完成测试变为能够完成[5] - 视力检查显示改善持续到12个月，平均改善0.35 logMAR，相当于视力表上改善了3.5行[5] - 全视野刺激测试显示，治疗眼在12个月时视网膜灵敏度比基线改善了0.86 log，而对照眼改善了0.16 log，治疗眼比对照眼的灵敏度平均好0.7 log单位[5][6] - 瞳孔对光反射测试显示，治疗眼在12个月时的反应比对照眼和基线期均有增加，表明视锥细胞介导的视力改善持续了12个月[12] - 微视野检查数据显示，一名患者黄斑灵敏度显著改善，注视在12个月时趋于稳定并向中心凹移动，提示中心视力改善[12] 安全性与耐受性 - OPGx-LCA5通过视网膜下注射给药，在研究的12个月期间耐受性良好，未报告剂量限制性毒性或严重不良事件[1][7] - 预期的不良事件轻微且与治疗无关，主要与全身性皮质类固醇的使用或外科手术过程相关，所有早期不良事件在术后30天内缓解[7] 研发管线与公司战略 - OPGx-LCA5是公司最先进的在研基因疗法项目，旨在治疗LCA5基因突变，目前正处于1/2期开放标签、剂量递增试验阶段[9] - 研发管线还包括针对BEST1基因突变的在研基因疗法，计划在2024年下半年进入1/2期临床试验，以及针对另外六种遗传性视网膜疾病的基因疗法[2][9] - 公司已与美国食品药品监督管理局就OPGx-LCA5的注册试验设计进行讨论，目标是在2026年启动该研究[2] - 公司是一家临床阶段眼科生物技术公司，专注于开发治疗遗传性视网膜疾病和其他眼科疾病的疗法[9]

公司业绩预期 - Opus Genetics预计在2025年第一季度报告收入同比增长63.7%至280万美元，但每股亏损同比恶化17.2%至0.34美元 [1][3] - 共识EPS预测在过去30天内未发生变动，显示分析师未调整初始预期 [4] - 公司当前Zacks Rank为3（持有），且Earnings ESP为0%，表明缺乏足够信号预测业绩超预期 [10][11] 历史业绩表现 - 上一季度实际每股亏损1.27美元，远差于预期的0.34美元，意外偏差达-273.53% [12] - 过去四个季度中仅有一次业绩超预期 [13] 同业公司对比 - 同业公司Cue Biopharma预计2025年第一季度每股亏损0.14美元，同比改善44%，收入同比增长16.3%至200万美元 [17] - Cue Biopharma的Earnings ESP为-7.14%，但Zacks Rank为2（买入），且过去四个季度均超预期 [18] 市场影响机制 - 实际业绩与预期的偏差可能引发股价短期波动，超预期或推动股价上涨，低于预期则可能导致下跌 [2] - 业绩电话会中管理层对业务状况的讨论将影响股价持续性和未来预期 [2] - Zacks模型显示，当Earnings ESP为正且Zacks Rank为1-3时，业绩超预期概率接近70% [8] 行业动态 - 医疗生物技术与遗传学行业公司普遍面临亏损，但部分企业如Cue Biopharma展现出收入增长和亏损收窄趋势 [17][18]

文章核心观点 2025年可能是Opus Genetics的关键一年，公司有多个监管里程碑和临床数据读出，且产品线不断拓展 [5] 公司近期里程碑 - 完成两项3期临床试验患者招募，分别是老花眼的VEGA - 3试验和LASIK术后夜间视力障碍的LYNX - 2试验 [3] - 用于治疗慢性夜间驾驶障碍的酚妥拉明滴眼液获FDA快速通道认定 [3] - 即将公布针对Leber先天性黑蒙症5型的AAV基因疗法OPGx - LCA5的数据 [3] 公司业务及产品线 - Opus Genetics是临床阶段的眼科生物制药公司，开发治疗遗传性视网膜疾病和其他眼科疾病的疗法 [7] - 产品线包括基于腺相关病毒（AAV）的研究性基因疗法，可解决导致不同形式的贝斯特氏病、Leber先天性黑蒙症（LCA）和色素性视网膜炎的基因突变 [7] - 最先进的研究性基因疗法项目旨在解决LCA5基因突变，目前正在进行1/2期开放标签、剂量递增试验，早期数据令人鼓舞 [7] - 产品线还包括BEST1研究性基因疗法，旨在解决与视网膜变性相关的BEST1基因突变；0.75%酚妥拉明滴眼液，用于缩小瞳孔；新型小分子Ref - 1抑制剂APX3330，用于减缓非增殖性糖尿病视网膜病变的进展 [7] - 0.75%酚妥拉明滴眼液正在进行老花眼和昏暗（中视）视力障碍的3期试验；已与FDA就口服APX3330治疗糖尿病视网膜病变的3期试验达成特别协议评估（SPA） [7] 媒体信息 - PRISM MarketView是专注于突出新兴成长型公司和公共市场突破性创新的金融媒体平台，通过原创社论、视频专题和高管问答内容，提供及时见解并提升高潜力公司的知名度，还维护一套跟踪生物技术、人工智能和消费科技等行业势头的专有指数 [13] - 完整问答文章可在https://prismmarketview.com/opus - genetics - advancing - gene - therapy - and - ophthalmic - innovation - with - major - milestones - ahead/查看 [5]

文章核心观点 公司董事会和管理层的一系列行为引发对其维护股东利益承诺的严重担忧，包括高稀释性融资、战略决策不当、信息披露不一致等，损害股东权益，股东应关注并要求公司给出合理解释 [1][3][7] 各部分总结 融资决策影响股东投票 - 公司在2025年股东大会记录日期完成增加超1300万新股份的高稀释性融资，影响股东投票公平性，引发治理和信托责任担忧 [1] - 公司2024年底有3030万美元现金，且表示有足够资金运营到2026年下半年，此次融资的紧迫性存疑，公司未回应相关问题 [14] - 2024年10月董事会批准与私人控股的Opus Genetics的合并，未提交股东事先批准，此次合并将导致公司42%的股权转移，即使股东现在拒绝批准转换，公司也会反复提交提案直至获批 [15][16] 战略沟通存在误导 - 公司对APX3330的描述前后矛盾，从2024年视为战略资产到2025年3月以各种理由贬低其价值，而实际新的知识产权和临床数据显示其仍有潜力，公司叙事转变或因股东竞选活动产生压力 [20][21][23] 战略转型缺乏解释 - 自2024年10月合并以来，公司战略转向早期基因治疗项目，而将FDA批准且有收入的RYZUMVI™产品边缘化，公司未给出转向的合理理由和数据支持 [25][26][28] - 公司的战略转向未征求股东意见，以不合理的估值重新定义公司方向，引发治理担忧 [27] 未来建议 - 尽管代理竞选已撤回，但应采用更透明和符合股东利益的方法，继续揭露管理层的失败并倡导变革 [29] - 若早期基因治疗项目数据不明确，董事会应考虑战略合作伙伴关系和风险分担合作，以减少高风险和稀释性融资 [30] - 鼓励股东仔细阅读公司材料和文件，关注董事会的监督、战略方向和透明度问题 [31]

文章核心观点 公司公布OPGx - LCA5基因疗法治疗LCA5相关遗传性视网膜疾病的一期/二期试验中首位儿科患者的一个月临床数据，初步结果令人鼓舞且与成人患者结果一致，公司认为这为OPGx - LCA5恢复患者视力的潜力提供了进一步证据，FDA会议明确了注册试验设计的下一步计划，有望2026年启动试验 [1][2] 分组1：患者治疗情况 - 首位16岁儿科患者接受单次视网膜下注射OPGx - LCA5，治疗一个月后视力有临床意义改善，且未观察到药物相关不良事件，预计2025年第三季度得出全部三名儿科患者的疗效数据 [3] - 正在进行的一期/二期试验中，成人患者有早期临床概念验证，此前公布的结果显示3名成人患者六个月时视力有改善，2025年5月4日将在会议上公布的一年新数据表明成人患者疗效的主观和客观迹象持续了一年 [4] 分组2：试验进展与计划 - 试验于2025年2月开始招募三名儿科患者队列，预计2025年第三季度获得该儿科队列的初始数据 [2] - FDA会议讨论了OPGx - LCA5潜在监管路径和注册研究设计，公司提议开展单臂、适应性关键研究，招募最少19名患者，主要终点采用多亮度定向和移动测试（MLoMT），公司收到了关于统计分析计划（SAP）以及化学、制造和控制（CMC）的建设性反馈，FDA要求提供更多信息，公司计划提交更多材料并继续与FDA讨论，预计关键试验2026年第一季度启动 [5] 分组3：试验设计 - 该临床试验旨在评估OPGx - LCA5视网膜下基因疗法对因LCA5基因双等位基因突变导致的遗传性视网膜变性患者的安全性和初步疗效，是一项开放标签的一期/二期试验，招募成人和儿科患者，疗效终点包括使用MLoMT、全视野刺激测试（FST）和微视野计测量功能性视力 [6] 分组4：OPGx - LCA5介绍 - OPGx - LCA5旨在治疗因LCA5基因双等位基因突变导致的Leber先天性黑蒙症（LCA），LCA5相关遗传性视网膜疾病是一种早发性严重遗传性视网膜营养不良，OPGx - LCA5使用腺相关病毒8（AAV8）载体将功能性LCA5基因精确递送至外视网膜，目前正在宾夕法尼亚大学进行一期/二期临床试验 [7] 分组5：公司介绍 - 公司是一家临床阶段的眼科生物制药公司，开发治疗遗传性视网膜疾病（IRDs）和其他眼科疾病的疗法，其产品线包括基于腺相关病毒（AAV）的研究性基因疗法、酚妥拉明眼科溶液0.75%和APX3330等，酚妥拉明眼科溶液0.75%正在进行老花眼和昏暗（中视）视力障碍的三期试验，公司已与FDA就口服APX3330治疗糖尿病视网膜病变（DR）的三期试验达成特别协议评估（SPA） [8]

文章核心观点 公司董事会鼓励股东在蓝色代理卡上投票“赞成”公司九名被提名人，并“反对”前首席执行官Mina Sooch的被提名人，同时投票“赞成”将公司优先股转换为普通股的提案，以确保公司战略的推进和持续发展 [2][15] 公司背景与发展历程 - 2023年初，公司（当时为Ocuphire Pharma）面临挑战，资产APX3330在2期临床试验中未达主要终点，主要资产Nyxol已完全授权出去，产品管线需大量额外资金且公司控制有限 [4] - 2023年4月，董事会解雇时任首席执行官Mina Sooch；11月，任命Dr. George Magrath为首席执行官，并组建了强大的管理团队 [5] - 新管理团队在董事会监督下评估资产和战略，认为现有管线和产品难以给股东创造价值，评估了超50项资产并对五家公司进行深入科学尽职调查 [6] - 2024年10月，公司宣布通过普通股和可转换优先股组合收购Legacy Opus，并采用Opus Genetics名称以反映新战略和重点 [9] 公司现状与优势 - 公司拥有有前景的基因疗法资产组合，新战略围绕此展开，即将召开的年度股东大会上，股东将有机会批准支持新战略的关键交易 [3] - 收购Legacy Opus后，公司加强了董事会，任命了三名杰出董事，此次年度股东大会提名这三名董事和另外六名推动公司转型的董事参选 [10] - 公司董事候选人经验丰富，在眼科、临床开发、金融和资本管理以及知识产权等重要领域拥有深厚专业知识 [11] - 公司近期完成公开发行和私募配售，从顶级医疗投资者处筹集2150万美元资金，表明投资者对公司战略和领导团队的支持 [12] Mina Sooch相关情况 - Mina Sooch提名自己和另外五人参选董事会，试图替换多数董事会成员，其被提名人缺乏眼科、生物技术以及临床前和临床开发方面的经验和知识，公司认为他们无法服务股东最佳利益 [13] - Mina Sooch反对公司以基因疗法为重点的战略，主张回归之前的计划，公司认为该计划不可行，若其被提名人当选，公司将倒退 [14] 股东大会相关信息 - 公司2025年度股东大会定于4月30日举行，3月24日收盘时登记在册的股东有权投票 [1][2] - 公司已向股东邮寄最终代理材料，包括蓝色代理卡，鼓励股东仔细阅读并按说明投票 [1][3] - 股东若有问题或需要投票协助，可联系公司代理征集人Sodali & Co. [16]

文章核心观点 公司董事会鼓励股东在蓝色代理卡上投票“赞成”公司的九位被提名人，并“反对”米娜·苏奇（Mina Sooch）的被提名人，同时投票“赞成”将公司优先股转换为普通股的提案，以确保公司战略的延续和发展 [2][15]。 公司背景与发展历程 - 2023年初，公司前身Ocuphire Pharma面临挑战，资产APX3330在2期临床试验中未达主要终点，主要资产Nyxol已完全授权出去，产品管线需大量额外资金且公司控制有限 [4]。 - 2023年4月，董事会解雇时任CEO米娜·苏奇，11月任命乔治·马格拉斯博士为新CEO，并组建了强大的高管团队 [5]。 - 董事会和管理团队评估后认为现有管线和产品难以给股东创造价值，对50多项资产进行潜在收购评估，并对五家公司进行深入科学尽职调查 [6]。 - 2024年10月，公司通过普通股和可转换优先股组合收购了Legacy Opus，并采用Opus Genetics名称，反映新战略和重点 [9]。 公司现状与优势 - 公司拥有有前景的基因治疗资产组合，新战略围绕此展开，即将召开的年度股东大会上，股东将有机会批准支持新战略的关键交易 [3]。 - 公司加强了董事会，任命了三位杰出董事，此次年度股东大会提名这三位董事和另外六位推动公司转型的董事参选 [10]。 - 公司完成公开发行和私募配售，从顶级医疗投资者处筹集2150万美元资金，显示了公司投资组合的前景和战略方向的信心 [12]。 米娜·苏奇相关情况 - 米娜·苏奇提名自己和另外五人参选董事会，试图替换多数董事会成员，其被提名人缺乏眼科、生物技术和临床前及临床开发经验，被认为无法服务股东最佳利益 [13]。 - 米娜·苏奇反对公司以基因治疗为重点的战略，主张回到之前的计划，公司认为该计划不可行，其被提名人当选会使公司倒退 [14]。 股东大会相关信息 - 公司2025年度股东大会定于4月30日举行，3月24日收盘时登记在册的股东有权投票 [1][2]。 - 公司已向股东邮寄最终代理材料，包括蓝色代理卡，鼓励股东仔细阅读并按说明投票 [1][3]。 - 股东如有投票问题可联系公司代理征集人Sodali & Co. [16]。

公司收购与股权交易 - 2024年10月22日公司收购Private Opus，发行5237063股普通股和14145.374股A类优先股，A类优先股可转换为1000股普通股[565] 财务数据关键指标变化 - 2024年公司净亏损5750万美元，2023年为1000万美元，截至2024年12月31日累计亏损1.39亿美元[576] - 2024年授权与合作收入为1100万美元，2023年为1900万美元，减少805.7万美元[591][592] - 2024年一般及行政费用为1820万美元，2023年为1200万美元，增加630万美元[594] - 2024年研发费用为2690万美元，2023年为1770万美元，增加920万美元[595] - 2024年收购在建研发费用为2800万美元，2023年无此项费用[591][597] - 2023年融资成本为130万美元，2024年无融资成本[591][598] - 2024年和2023年衍生负债公允价值变动收益分别为7.2万美元和8万美元[591][599] - 2024年其他收入净额为450万美元，2023年为180万美元，增加263.3万美元[591][600] - 2023年所得税拨备为1.2万美元，2024年无应税收入[591][601] - 2024年经营活动净现金使用2557.6万美元，投资活动净现金提供121万美元，融资活动净现金提供418.6万美元；2023年对应数据分别为111.2万美元、0美元、897.9万美元[632] 业务线项目进展 - 2023年9月PS获FDA批准用于治疗药物性散瞳，品牌名为RYZUMVI，触发1000万美元里程碑付款，2024年4月Viatris将其商业化[570] - LCA5的1/2期临床试验显示临床概念验证，三名晚期成年患者视觉改善，2025年第一季度首名儿科患者入组，预计第三季度出数据[569] - OPGx - BEST1临床前研究支持首次人体临床试验，公司目标是2026年第一季度获得1/2期研究初步数据[569] - VEGA - 3 3期临床试验已完成入组，预计2025年上半年出顶线结果；LYNX - 2 3期试验已完成入组，预计年中出顶线结果；LYNX - 3 3期研究预计2025年下半年开始[571] - APX3330已完成103名患者的2期临床研究，与FDA就3期项目达成SPA协议，公司正寻求战略合作伙伴推进该项目[572] 公司运营资金来源 - 公司运营资金主要通过股权融资、私募发行可转换票据、Viatris许可协议的许可费和里程碑付款获得[575] 公司运营费用情况 - 公司运营费用分为一般及行政费用和研发费用，预计未来研发费用将增加[581][585] 公司产品收入预期 - 公司预计在LCA5、BEST1、其他内部开发资产或PS获得其他适应症的FDA或其他监管机构批准并成功商业化之前，难以持续产生大量产品收入[573] 公司现金及等价物情况 - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为3030万美元[602] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为3030万美元，许可和合作收入包括一次性3500万美元、里程碑付款1000万美元等[640] 公司融资活动情况 - 2025年3月公开发行和私募的总收益约为2150万美元[607] - 公司与林肯公园资本基金签订普通股购买协议，有权在30个月内指导其购买至多5000万美元普通股，截至2024年12月31日已出售170万股，收益520万美元[616] - 公司于2024年1月10日提交S - 3货架注册声明，可出售总价至多1.75亿美元证券；与JonesTrading的ATM项目自开始已出售800.6791万股，收益2680万美元[617] - 2025年1月13日，公司提交新招股说明书补充文件，建立至多4000万美元的ATM股权发行计划，并与Leerink签订销售协议，终止与JonesTrading的先前ATM项目[618] - 2021年6月8日，公司通过注册直接发行出售307.6923万股普通股和购买153.8461万股的认股权证，收益1500万美元，扣除费用后净收益1390万美元[619] - 2020年6月17日，公司、Rexahn和投资者签订证券购买协议，投资者现金投资2115万美元，包括公司董事和Rexahn一名董事投资的30万美元[622] - 公司可转换票据于2018年5月至2020年3月发行，总收益850万美元，利率8%，2020年11月4日全部转换为97.7128万股普通股[629] - 通过与Leerink的ATM项目，公司可出售总价至多4000万美元普通股，截至2024年12月31日已出售765.3838万股，收益2640万美元[642] 公司融资协议限制 - 2023年8月10日公司与林肯公园签订购买协议，若股价低于0.25美元/股则无法出售股票，不能保证在协议期内充分使用该融资安排[643] 公司租赁情况 - 公司租赁设施短期非可撤销协议于2025年9月30日到期，每月基本租金1300美元[648] 公司分许可协议情况 - 2020年1月21日公司签订Apexian分许可协议，向Apexian及其关联方发行843,751股普通股[649] - Apexian分许可协议下，首次眼科适应症和首次糖尿病适应症的一次性里程碑付款总计最高达1100万美元，指定销售里程碑付款最高达2000万美元[650] - 公司同意按Apexian分许可协议下专利涵盖产品净销售额的个位数百分比支付特许权使用费[651] 公司资金需求与满足方式 - 公司预计通过手头现金、未来股权和债务融资、Viatris许可协议的报销款、潜在里程碑和特许权使用费支付等满足短期和长期义务[656][657] 公司收入核算方式 - 公司按FASB ASC 606规定核算许可和合作收入，通过将合同交易价格分配到各履约义务来确认收入[660] 公司收购项目估值 - 与Opus收购相关，公司按多期超额收益法模型以公允价值记录收购的在研项目，其公允价值对相关假设变化敏感[663] 公司所得税资产处理 - 鉴于未来应税收入的不确定性，公司对净递延所得税资产提供了全额估值备抵[664] 公司会计准则采用情况 - 公司按指定生效日期采用新会计准则，认为未生效的新标准对财务状况和经营成果无重大影响[665] 公司研发费用报销情况 - 公司预算中与PS开发相关的研发费用由Viatris全额报销[647]

文章核心观点 Opus Genetics是一家临床阶段的眼科生物制药公司 2024年取得重大进展和变革 2025年完成融资 资金支持关键项目里程碑 公司有望推进治疗遗传性视网膜疾病的使命 [1][2] 各部分总结 公司业务亮点和更新 - 2024年10月22日完成对私有基因治疗公司Opus Genetics的全股票收购 合并后公司采用现名并于10月24日在纳斯达克上市 其IRD资产由顶尖科研团队支持 公司管线扩展至包括7种基于腺相关病毒的基因疗法资产及相关眼科溶液 [4] - 2025年3月完成由Perceptive Advisors和Nantahala Capital牵头的承销公开发行 募集2000万美元 同时完成私募配售 募集150万美元 融资使公司可用现金资源增至约5070万美元 且行使认股权证还有最多2140万美元潜在收益 [3][5][9] 基因治疗项目进展 - OPGx - LCA5用于治疗LCA5相关遗传性视网膜变性 1/2期临床试验显示临床概念验证 一年数据表明对三名晚期成年患者有视觉改善 2025年第一季度纳入首位儿科患者 2025年3月与FDA举行会议讨论监管路径 [9] - OPGx - BEST1用于治疗BEST1基因突变相关IRD 临床前研究显示有潜力支持人体试验 预计2025年开始1/2期试验 2026年第一季度获得初步数据 [9] - 0.75%苯妥拉明眼科溶液用于治疗老视和低光视力障碍的3期试验分别于2025年第一季度完成入组 老视试验预计2025年上半年公布 topline数据 低光视力障碍试验有FDA特殊协议评估（SPA）协议支持 该溶液获FDA快速通道指定 相关开发由合作伙伴Viatris资助 [9] - APX3330是新型口服REF - 1抑制剂 用于治疗中重度非增殖性糖尿病视网膜病变 2024年12月与FDA就3期临床试验达成SPA协议 公司打算为其寻求战略合作伙伴 [9] 2024年全年财务亮点 - 截至2024年12月31日 公司现金及现金等价物为3030万美元 管理层认为现有现金足以支持运营至2026年下半年 [11] - 2024年许可和合作收入为1100万美元 低于2023年的1900万美元 主要来自与Viatris的研发服务 2023年部分收入来自FDA批准相关里程碑付款 [12] - 2024年一般及行政费用为1820万美元 高于2023年的1200万美元 主要因收购交易成本等增加 [13] - 2024年研发费用为2690万美元 高于2023年的1770万美元 主要因临床试验等成本增加 与Viatris协议下相关研发费用由其全额报销 [14] - 收购公司的在研研发项目费用为2800万美元 2024年净亏损5750万美元 每股亏损2.15美元 高于2023年 [15] 未来预期 - 2025年预计公布多达四项临床试验数据 包括0.75%苯妥拉明眼科溶液的3期数据 OPGx - BEST1预计今年进入临床 [2] - 2025年ARVO会议将展示三个研究性基因疗法候选药物摘要 包括OPGx - LCA5试验数据 OPGx - LCA5试验首位儿科患者数据预计2025年第三季度公布 OPGx - BEST1预计2025年开始1b/2a期临床试验 2026年第一季度获初步数据 0.75%苯妥拉明眼科溶液两项3期试验topline数据分别预计年中及上半年公布 [17]