公司整体财务状况关键指标变化 - 截至2023年9月30日，公司总资产为483,063千美元，较2022年12月31日的459,672千美元增长5.09%[23] - 截至2023年9月30日，现金及现金等价物为117,828千美元，较2022年12月31日的122,715千美元下降3.98%[23] - 截至2023年9月30日，总负债为77,936千美元，较2022年12月31日的63,523千美元增长22.69%[23] - 截至2023年9月30日，股东权益为405,127千美元，较2022年12月31日的396,149千美元增长2.27%[23] - 截至2023年9月30日，现金及现金等价物期末余额为1.17828亿美元，2022年同期为1.75761亿美元[29] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损5.03187亿美元[38] - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.01084亿美元[38] - 2023年9月30日，一级公允价值计量的资产为7.3477亿美元，二级为8.9249亿美元，总计16.2726亿美元；2022年12月31日，一级为2.0929亿美元，二级为8.2902亿美元，总计10.3831亿美元[42] - 截至2023年9月30日，投资组合中现金等价物和短期投资的摊销成本为89,245美元，公允价值为89,249美元；2022年12月31日，摊销成本为82,897美元，公允价值为82,902美元[43] - 截至2023年9月30日，库存总计25,583美元，其中在产品13,383美元，产成品12,200美元；2022年12月31日库存总计21,599美元[48] - 截至2023年9月30日，物业和设备净值为918美元，2022年12月31日为1,658美元；2023年和2022年前九个月折旧费用分别为873美元和885美元[49] - 截至2023年9月30日，无形资产（监管里程碑）净值为17,500美元，2022年12月31日为18,250美元[55] - 截至2023年9月30日，应计费用总计41,149美元，2022年12月31日为30,112美元[57] - 截至2023年9月30日，公司在所有协议下已承诺的最低付款总额为1.33704亿美元，其中5678.2万美元需在一年内支付[124] - 截至2023年9月30日，公司主要流动性来源为现金、现金等价物和短期投资，总计2.011亿美元[188] - 截至2023年9月30日，若市场利率立即变动10%，不会对投资组合的公允价值、财务状况或经营成果产生重大影响[210] - 截至2023年9月30日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[212] - 2023年前三季度，公司净亏损1120万美元，截至2023年9月30日，累计亏损5.032亿美元[218] 公司整体营收与利润关键指标变化 - 2023年前三季度总营收为186,864千美元，较2022年同期的158,296千美元增长18.05%[26] - 2023年前三季度净亏损为11,153千美元，而2022年同期净利润为178,902千美元[26] - 2023年前三季度综合亏损为11,198千美元，而2022年同期综合收益为178,898千美元[26] - 2023年前九个月净亏损1.1153亿美元，2022年同期净利润1.78902亿美元[29] - 2023年前九个月经营活动提供净现金8976万美元，2022年同期为1.7383亿美元[29] - 2023年前九个月投资活动使用净现金1.4663亿美元，2022年同期提供净现金3.4582亿美元[29] - 2023年前九个月融资活动提供净现金800万美元，2022年同期为1326万美元[29] - 2023年第三季度，归属于普通股股东的净亏损为13855千美元，基本和摊薄每股亏损均为0.20美元；2022年同期净利润为224093千美元，基本每股收益3.23美元，摊薄每股收益3.18美元[113] - 2023年前九个月，归属于普通股股东的净亏损为11153千美元，基本和摊薄每股亏损均为0.16美元；2022年同期净利润为178902千美元，基本每股收益2.58美元，摊薄每股收益2.55美元[113] - 2023年第三季度和前九个月，公司所得税收益（支出）分别为 - 535.6万美元和794.9万美元，2023年前九个月所得税收益主要因美国递延所得税资产估值备抵释放，部分被英国和美国所得产生的所得税支出抵消[119] - 2023年第三季度和前九个月，公司净亏损分别为1390万美元和1120万美元，截至2023年9月30日，累计亏损5.032亿美元[135] - 2023年第三季度产品净收入6480万美元，较2022年同期3340万美元增加3140万美元，主要因患者数量增加[160][161] - 2023年第三季度许可和合作收入220万美元，较2022年同期6570万美元减少6350万美元，2022年主要是交付维沙瑞利单抗独家许可[160][162] - 2023年第三季度商品销售成本910万美元，较2022年同期690万美元增加220万美元，主要因ARCALYST销量增加，生产差异有利[160][163] - 2023年第三季度合作费用1730万美元，较2022年同期460万美元增加1270万美元，因ARCALYST销售收入增加[160][164] - 2023年第三季度研发费用1710万美元，较2022年同期1650万美元增加60万美元[160][165] - 2023年第三季度未分配研发费用为820万美元，较2022年同期的760万美元增加60万美元，主要因员工数量增加[170] - 2023年第三季度销售、一般和行政费用为3450万美元，较2022年同期的2470万美元增加980万美元，主要因人员相关成本增加560万美元和专业费用增加260万美元[171] - 2023年前九个月产品净收入为1.62亿美元，较2022年同期的8260万美元增加7940万美元，主要因患者数量增加[174] - 2023年前九个月许可和合作收入为2490万美元，较2022年同期的7570万美元减少5080万美元[174] - 2023年前九个月研发费用为5600万美元，较2022年同期的5110万美元增加490万美元[174] - 2023年前九个月销售、一般和行政费用为9270万美元，较2022年同期的7070万美元增加2200万美元，主要因人员相关成本增加1320万美元和专业费用增加370万美元[185] - 2023年前九个月经营活动提供现金900万美元，主要由净亏损1120万美元，非现金项目1480万美元和营运资金减少530万美元构成[195] - 2023年前九个月投资活动使用现金1470万美元，主要由1.441亿美元的短期投资购买，减去1.295亿美元的短期投资到期构成[197] - 2023年和2022年前三季度，融资活动提供的净现金分别为80万美元和130万美元[199] 公司各业务线合作协议情况 - 2022年8月公司与基因泰克达成许可协议，已收到前期付款8000万美元、额外付款2000万美元和里程碑付款1500万美元，还有约58.5万美元或有付款待收[71] - 2023年第三和前九个月，公司根据基因泰克许可协议分别确认合作收入224.4万美元和2490.8万美元，其中因1500万美元开发里程碑在前三季度确认收入1314.8万美元[76] - 2022年2月公司与华东医药达成合作协议，收到前期付款2.2万美元，其中瑞罗西普1.2万美元，马维利单抗1万美元[78] - 公司与华东医药的合作中，瑞罗西普最多可获约7万美元付款，马维利单抗最多可获约57.6万美元付款[78] - 截至2022年12月31日，公司根据马维利单抗华东合作协议确认合作收入1万美元[83] - 截至2023年9月30日，公司未根据瑞罗西普华东合作协议的1.2万美元前期付款确认任何收入，12.8万美元计入当前递延收入，1187.2万美元计入非当前递延收入[87] - 根据Biogen协议，公司需在达到特定临床和监管里程碑时向Biogen支付最高179000千美元，截至2023年9月30日，剩余165000千美元；达到特定年度净销售里程碑时，最高支付150000千美元，并按年度净销售额的高个位数到低于两位数支付分级特许权使用费[91] - 2023年第三季度和前九个月，公司记录与Biogen协议相关的研发费用分别为49千美元和83千美元；2022年同期分别为11千美元和45千美元[97] - 根据BIDMC协议，公司需向BIDMC支付最高1200千美元的临床和监管里程碑款项，并按年度净销售额支付低个位数特许权使用费[98] - 2023年第三季度和前九个月，公司与Regeneron利润分享协议相关的合作费用分别为17311千美元和39585千美元；2022年同期分别为4623千美元和16549千美元[101][103] - 根据MedImmune协议，前两个适应症的临床、监管和初始销售里程碑付款最高72500千美元，截至2023年9月30日，剩余57500千美元；后续每个适应症最高支付15000千美元；达到年度净销售阈值时，最高支付1185000千美元，并按年度净销售额的低两位数到20%支付分级特许权使用费[107] - 2023年第三季度和前九个月，公司未记录与MedImmune协议里程碑付款相关的研发费用[111] - 2022年2月，公司与华东医药达成合作和许可协议，授予其在亚太地区（除日本）开发和商业化瑞罗那肽和马维珠单抗的独家权利[142] - 公司与华东的合作协议获得2200万美元前期现金付款，其中利洛那塞普地区许可1200万美元，马夫利珠单抗地区许可1000万美元[143] - 公司与基因泰克的许可协议获得8000万美元前期付款，2023年第一季度交付药品后获2000万美元，第三季度基因泰克达成开发里程碑获1500万美元，或获总计约6亿美元或有付款，截至2023年9月30日约5.85亿美元待实现[145] 公司产品业务线数据关键指标变化 - 2023年前三季度产品净收入为161,956千美元，较2022年同期的82,585千美元增长96.11%[26] - 2023年第三季度ARCALYST产品净收入为64,802美元，2022年同期为33,424美元；2023年前九个月净收入为161,956美元，2022年同期为82,585美元[46] - ARCALYST项目2023年第三季度直接成本140万美元，较2022年同期70万美元增加60万美元，因购买生命周期管理供应支持[165][166] - KPL - 404项目2023年第三季度直接成本550万美元，较2022年同期300万美元增加250万美元，因临床材料制造和试验推进[165][167] 公司租赁相关数据关键指标变化 - 2023年5月，公司对总部租赁进行修订，使用权资产和租赁负债增加8,515美元[51] - 2023年前九个月租赁成本总计3,677美元，2022年同期为2,583美元；加权平均剩余租赁期限为3.84年，加权平均折现率为6.52%[53] 公司股权与薪酬相关数据关键指标变化 - 截至2023年9月30日，2015计划有1,887,460股A类普通股待发行；2018计划有4,196,197股可用于未来授予；2018员工股票购买计划有528,130股可用于未来发行[59][60][61] - 截至2023年9月30日，股票期权未行使数量为11,632,596股，加权平均行使价格为13.61美元；未确认的补偿费用为40,601美元，预计在2.64年内确认[63] - 截至2023年9月30日，受限股票单位（RSU）相关未确认薪酬成本为2926.1万美元，预计在3.13年的加权平均剩余期限内确认[68] - 2023年前三季度，基于股份的薪酬费用总计1937.6万美元，2022年同期为1874.8万美元[69] - 2023年9月30日未归属RSU数量为2341205股，加权平均授予日公允价值为13.83美元；2022年12月31日未归属RSU数量为1742401股，加权平均授予日公允价值为12.76美元[67] - 2023年前三季度授予RSU数量为1244282股，加权平均授予日公允价值为14.94美元；归属RSU数量为465891股，加权平均授予日公允价值为13.53美元；没收RSU数量为179587股，加权平均授予日公允价值为11.93美元[67] 公司财务报告内部控制与法律情况 - 2023年第三季度，公司财务报告内部控制无重大变化[213] - 公司无重大法律诉讼[215] 公司未来经营预期 - 公司预计现有现金、现金等价物和短期投资至少可满足未来十二个月运营和资本

业绩总结 - ARCALYST在2023年第三季度的总净收入为6,480万美元，较去年同期增长了94%[17] - 第三季度2023年总净收入为6,700万美元，较去年同期下降了32.5%[17] - 第三季度2023年总净收入中，产品销售收入为6,480万美元，占比最大[17] 用户数据 - ARCALYST在2023年第三季度的总净收入中，重复处方医生占比约为24%[10] - ARCALYST在2023年第三季度的总净收入中，患者遵从度超过85%[10] 新产品和新技术研发 - KPL-404在类风湿性关节炎的2期试验中，将评估慢性皮下给药的疗效、剂量反应、药代动力学和安全性[15]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总营收6700万美元，其中ARCALYST净产品收入6480万美元，同比增长94%，来自Genentech的vixarelimab许可协议的合作收入220万美元 [5] - 第三季度ARCALYST合作运营利润达3460万美元，同比增长超275%，合作费用为1730万美元 [35] - 第三季度净现金流为1600万美元，期末现金余额为2.01亿美元，公司预计这些储备和ARCALYST的强劲商业执行至少能为当前运营计划提供资金至2027年 [10] - 公司目前正朝着此前发布的2.2亿 - 2.3亿美元的指引高端迈进 [7] 各条业务线数据和关键指标变化 ARCALYST业务 - 第三季度净收入增长至6480万美元，同比增长约94%，环比增长超1000万美元 [46] - 自推出以来已有超1450名独立处方医生，其中24%已为两名或更多复发性心包炎患者开出处方， payer批准率超90% [49] - 患者依从性保持在85%以上，平均治疗持续时间约20个月 [9] KPL - 404业务 - 已完成1、2、3队列的患者招募，预计2024年第一季度获得1、2、3队列数据，第二季度获得4队列数据 [30][32] - 新增的第4队列将招募约40名患者，按3:2比例随机分配至每月固定皮下注射KPL - 404剂量组与安慰剂组 [30] 公司战略和发展方向及行业竞争 公司战略 - 专注于最大化ARCALYST的商业机会，以及在2024年第一季度提供KPL - 404类风湿关节炎II期临床试验1、2、3队列的数据 [12] - 继续推进与mavrilimumab的合作研究协议，评估其在罕见心血管疾病中的潜力 [45] 行业竞争 - 目前美国尚无复发性心包炎的共识指南，但思想领袖的近期出版物正在引入治疗算法，推荐在患者使用NCEs和秋水仙碱失败后，优先使用白细胞介素 - 1α和β拮抗剂而非皮质类固醇 [25] - 约三分之一的医疗保健专业人员报告在使用皮质类固醇之前开具ARCALYST，且医生表示未来会增加ARCALYST的处方量，减少皮质类固醇的使用 [26][27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司资金充足且高度注重增长，凭借ARCALYST的强劲商业执行和财务纪律，现金储备至少可维持到2027年 [12][13] - 对复发性心包炎市场的渗透仍有很大机会，有望帮助更多患者 [27] - 尽管Q4存在行业动态和库存调整等逆风因素，但公司仍预计收入增长，并朝着指引高端迈进 [28] 其他重要信息 - 在Harris民意调查中，96%的患者在被诊断为复发性心包炎之前被误诊为其他疾病，平均有2.7次误诊 [20] - 近期对200名医生的调查显示，约95%的受访者普遍了解ARCALYST，但只有一半非常了解，而在过去三个月见过Kiniksa代表的医生中，四分之三认为自己非常了解 [23][24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: KPL - 404研究中加入第4队列的原因及剂量增加的考量 - 加入第4队列是为了更全面地了解KPL - 404的PK/PD剂量关系，该队列患者预计达到的谷暴露水平与试验其他部分互补，600毫克负荷剂量可快速达到谷血浆浓度，400毫克每四周一次的剂量可维持该浓度 [31][83] 问题2: ARCALYST销售团队扩张的拉动效果及投资回报率的量化 - 过去几个季度的强劲营收增长很大程度上归功于去年底的销售团队扩张，团队到位、培训和区域调整后，活动增加，患者注册人数也随之增加 [17][18] 问题3: 获得ACC或AHA共识指南纳入的现状、时间和限制因素 - 目前正在努力提高教育和意识，希望改善患者获得正确诊断的时间，欧洲上次发布指南是在2015年，早于IL - 1领域的大部分工作，当前数据为推进治疗范式提供了机会 [60][61] 问题4: 患者治疗时间分布情况 - 中位治疗时间为12%，首次停止治疗后约45%的患者会在八周内重新开始治疗，所有患者群体的平均总治疗时间约为20个月，治疗时长应根据患者患病时长和自然病史确定 [66][89] 问题5: 停止治疗后未返回的患者是否病情较轻或处于早期阶段，以及KPL - 404数据发布时是否会讨论RA以外的其他适应症 - 目前无法确定停止治疗后未返回患者的病情特征，对于KPL - 404，公司期待其在RA及其他自身免疫性适应症上的表现，但尚未披露具体信息 [101][102] 问题6: 总处方医生和payer的潜在市场规模是否还有增长空间 - 公司认为仍有巨大增长机会，年初宣布到2022年底患者治疗渗透率约为5%，目前患者分布广泛，处方医生和重复处方医生数量都在增长 [105] 问题7: 随着公司发展，如何考虑资本结构 - 公司认为资金充足，第三季度末现金储备为2.01亿美元，预计现金至少可维持到2027年，最终时间取决于当前和未来投资的成功情况 [93] 问题8: 量化库存变化及其对第四季度营收的影响 - 未具体量化库存金额，大部分增长来自治疗患者数量增加，预计Q4库存将趋于平稳，这会对营收增长造成一定压力，但公司仍预计Q4营收增长并朝着指引高端迈进，今年迄今的毛销比为9.9%，高于2022年的9% [96][97][108]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2023年6月30日，公司总资产为484,332千美元，较2022年12月31日的459,672千美元增长5.36%[26] - 2023年第二季度，公司总营收为71,473千美元，较2022年同期的26,972千美元增长165.00%[29] - 2023年上半年，公司总营收为119,818千美元，较2022年同期的59,161千美元增长102.53%[29] - 2023年第二季度，公司净收入为14,972千美元，而2022年同期净亏损19,981千美元[29] - 2023年上半年，公司净收入为2,702千美元，而2022年同期净亏损45,191千美元[29] - 截至2023年6月30日，公司股东权益为411,656千美元，较2022年12月31日的396,149千美元增长3.91%[26] - 2023年第二季度，公司基本每股净收入为0.21美元，而2022年同期为 - 0.29美元[29] - 2023年上半年，公司基本每股净收入为0.04美元，而2022年同期为 - 0.65美元[29] - 2023年第二季度，公司加权平均普通股基本股数为69,918,287股，较2022年同期的69,289,972股增长0.91%[29] - 2023年上半年，公司加权平均普通股基本股数为69,835,452股，较2022年同期的69,213,860股增长0.90%[29] - 2023年上半年净收入为2702000美元，2022年同期净亏损45191000美元[32] - 2023年上半年经营活动净现金使用量为8010000美元，2022年同期为44670000美元[32] - 2023年上半年投资活动净现金使用量为2386000美元，2022年同期为净提供15542000美元[32] - 2023年上半年融资活动净现金提供量为248000美元，2022年同期为965000美元[32] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损489332000美元[41] - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为184992000美元[41] - 2023年上半年现金及现金等价物净减少10148000美元，2022年同期为28163000美元[32] - 2023年上半年支付所得税现金为6716000美元，2022年同期为3293000美元[32] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月，归属于普通股股东的净收入分别为14972千美元和 - 19981千美元；六个月分别为2702千美元和 - 45191千美元[116] - 2023年3月和6月，公司净收入分别为1500万美元和270万美元，主要因美国递延税资产估值备抵释放；截至2023年6月30日，累计亏损4.893亿美元[137] - 截至2023年6月30日，公司有现金、现金等价物和短期投资1.85亿美元，预计可满足至少未来12个月运营和资本支出需求[138] - 2023年3月和6月，公司所得税收益分别为1.6211万美元和1.3305万美元，主要因美国递延税资产估值备抵释放[121] - 2023年第二季度，公司确定美国递延税资产未来可实现，释放相关估值备抵，带来1.9185万美元收益[123] - 截至2023年6月30日，公司承诺的所有协议最低付款总额为1.39417亿美元，其中6249.6万美元需在一年内支付[126] - 2023年6月30日和2022年6月30日，稀释每股净亏损计算中排除的潜在普通股总数分别为846.0027万股和1073.2287万股（三个月），890.9736万股和1073.2287万股（六个月）[119] - 2023年第二季度末，产品净收入为5449.5万美元，较2022年同期的2697.2万美元增加2752.3万美元；许可和合作收入为1697.8万美元，2022年同期为0 [163] - 2023年第二季度末，商品销售成本为769.9万美元，较2022年同期的502.9万美元增加267万美元；合作费用为1398.6万美元，较2022年同期的367.2万美元增加1031.4万美元[163] - 2023年第二季度末，研发费用为2376.7万美元，较2022年同期的1379.8万美元增加996.9万美元；销售、一般和行政费用为2917.5万美元，较2022年同期的2384.1万美元增加533.4万美元[163] - 2023年第二季度末，运营亏损为315.4万美元，较2022年同期的1936.8万美元减少1621.4万美元；其他收入为191.5万美元，较2022年同期的10.3万美元增加181.2万美元[163] - 2023年第二季度末，税前亏损为123.9万美元，较2022年同期的1926.5万美元减少1802.6万美元；所得税收益为1621.1万美元，较2022年同期的 - 71.6万美元增加1692.7万美元[163] - 2023年第二季度末，净利润为1497.2万美元，较2022年同期的 - 1998.1万美元增加3495.3万美元[163] - 2023年上半年产品净收入为97.2百万美元，较2022年同期的49.2百万美元增加48.0百万美元[180] - 2023年上半年许可和合作收入为22.7百万美元，较2022年同期的10.0百万美元增加12.7百万美元[181] - 2023年上半年研发费用为38.9百万美元，较2022年同期的34.6百万美元增加4.3百万美元[184] - 2023年上半年销售、一般和行政费用为58.2百万美元，较2022年同期的46.1百万美元增加12.2百万美元[190] - 2023年上半年其他收入为3.7百万美元，较2022年同期的0.1百万美元增加3.6百万美元[191] - 截至2023年6月30日，公司流动性主要来源现金、现金等价物和短期投资共计185.0百万美元[193] - 2023年上半年经营活动使用现金8.0百万美元，主要由净收入2.7百万美元，营运资金增加5.7百万美元和非现金项目5.0百万美元构成[199] - 2022年上半年经营活动使用现金4470万美元，净亏损4520万美元，经营资产和负债使用净现金1520万美元，非现金费用抵消1570万美元[200] - 2023年上半年投资活动使用现金240万美元，购买短期投资9100万美元，短期投资到期收回8870万美元[201] - 2022年上半年投资活动提供现金1550万美元，短期投资到期收益7130万美元，购买短期投资5570万美元[202] - 2023年和2022年上半年融资活动提供净现金分别为20万美元和100万美元，来自行使股票期权所得[203] - 2023年上半年净收入270万美元，主要因美国递延税资产估值备抵释放，但截至2023年6月30日累计亏损4.893亿美元[224] - 公司预计未来将继续亏损，原因包括支持产品商业化、研发、生产、寻求监管批准、支付协议款项等[224] - 公司现有现金、现金等价物和短期投资预计至少能满足未来12个月运营和资本支出需求[205] - 公司未来资金需求受多种因素影响，无法准确估计营运资金需求[209] 现金等价物和短期投资情况 - 2023年6月30日，现金等价物 - 货币市场基金公允价值为60746000美元，现金等价物 - 美国国债为16245000美元，短期投资 - 美国国债为72425000美元[45] - 2022年12月31日，现金等价物 - 货币市场基金公允价值为20929000美元，现金等价物 - 美国国债为15009000美元，短期投资 - 美国国债为67893000美元[45] - 截至2023年6月30日，现金等价物和短期投资的摊销成本为88,674美元，公允价值为88,670美元；2022年12月31日，摊销成本为82,897美元，公允价值为82,902美元[46] - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资由货币市场基金和美国国债组成，市场利率10%的即时变化对投资组合无重大影响[215] 库存情况 - 截至2023年6月30日，库存总计23,958美元，其中在产品6,623美元，产成品17,335美元；2022年12月31日库存总计21,599美元[51] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司的库存余额分别为23958千美元和21599千美元[107] 物业和设备情况 - 截至2023年6月30日，物业和设备净值为1,136美元；2022年12月31日为1,658美元。2023年和2022年第二季度折旧费用分别为292美元和350美元，上半年分别为581美元和709美元[52] 租赁情况 - 2023年5月，公司对总部租赁进行修订，增加使用权资产和租赁负债8,515美元[54] - 2023年第二季度租赁成本为1,048美元，2022年同期为896美元；2023年上半年租赁成本为2,145美元，2022年同期为1,782美元[55] 无形资产情况 - 截至2023年6月30日，无形资产净值为17,750美元；2022年12月31日为18,250美元[58] 应计费用情况 - 截至2023年6月30日，应计费用总计35,316美元；2022年12月31日为30,112美元[59] 股权相关情况 - 截至2023年6月30日，2015计划有1,950,667股A类普通股待发行，2018计划有5,542,432股可用于未来授予，2018 ESPP有562,890股可用于未来发行[61][62][63] - 截至2023年6月30日，股票期权未行使数量为10,963,778股，加权平均行使价格为13.20美元，未确认补偿费用为34,670美元，预计在2.52年内确认[64] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月，公司与RSU相关的薪酬费用分别为175.3万美元和93.2万美元；六个月分别为328.2万美元和155.1万美元[67] - 截至2023年6月30日，RSU未确认的总补偿成本为2016.2万美元，预计在3.05年的加权平均剩余期限内确认[68] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月，公司基于股份的薪酬费用分别为647.3万美元和667.6万美元；六个月分别为1258.8万美元和1270.7万美元[69] - 截至2023年6月30日，未归属RSU数量为1942996股，加权平均授予日公允价值为12.18美元[68] 合作协议情况 - 公司与Genentech的许可协议于2022年9月12日生效，已收到前期付款8000万美元、额外付款2000万美元和开发里程碑付款1500万美元，有资格获得约6亿美元的或有付款，截至2023年6月30日约5.85亿美元未支付[70][71][72] - 2023年截至6月30日的三个月和六个月，公司根据Genentech许可协议确认的合作收入分别为1697.8万美元和2266.4万美元[77] - 公司与Huadong的合作协议于2022年2月生效，已收到前期现金付款2200万美元，有资格获得rilonacept最多约7000万美元、mavrilimumab最多约5.76亿美元的付款[80][81] - mavrilimumab Huadong合作协议交易价格含前期付款1000万美元，公司于2022年12月31日确认1000万美元合作收入[84][87] - rilonacept Huadong合作协议交易价格含前期付款1200万美元，截至2023年6月30日的三个月和六个月未确认收入，交易价格1189.5万美元计入非流动递延收入，10.5万美元计入流动递延收入[89][91] - 2023年第一季度公司向Genentech交付药品后收到2000万美元额外付款，第二季度因开发里程碑获得1500万美元付款[71] - 截至2023年6月30日，公司合同资产Genentech vixarelimab期初余额7656千美元，期末归零；合同负债Genentech vixarelimab期末余额4680千美元，Huadong rilonacept为12000千美元，总合同负债期末余额16680千美元[92] - 根据Biogen协议，公司需向Biogen支付最高329000千美元的临床、监管和净销售里程碑付款，截至2023年6月30日，剩余315000千美元；需支付的分层特许权使用费率提高不到1%[94][98] - 公司根据Biogen协议保留的第三方合同需支付最高1575千美元的临床和监管里程碑付款[95] - 2023年和2022年截至6月30日的三、六个月，公司因Biogen协议的

财务数据和关键指标变化 - 2023年第二季度总营收7.15亿美元，其中ARCALYST净产品收入5450万美元，同比增长超100%；合作收入1700万美元，主要是Vixarelimab新适应症开发里程碑收入1500万美元 [55] - ARCALYST合作运营利润在第二季度增至2800万美元，合作费用为1400万美元 [8] - 第二季度净现金消耗约250万美元，期末现金余额为1.85亿美元，预计现有储备和ARCALYST商业执行能支撑当前运营计划至2027年 [47] - 第二季度税收优惠1620万美元，推动净利润达1500万美元 [83] - 2023年ARCALYST净产品收入指引上调至2.2 - 2.3亿美元，中点同比增长约84% [56] 各条业务线数据和关键指标变化 - ARCALYST业务：第二季度净收入增长至5450万美元，同比约100%增长；总处方医生超1250名，较第一季度增加超250名；重复处方医生占比23%；平均初始治疗期约14个月，平均总治疗期约20个月 [5][51][52] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 专注推进KPL - 404类风湿关节炎II期研究，预计明年上半年出数据 [4] - 继续追求与mavrilimumab的合作研究协议，评估其在罕见心血管疾病的潜力 [45] - 扩大销售团队，增加与医生的接触和频率，提高ARCALYST知名度 [80] - 增加复发性心包炎的证据生成，患者登记处已招募超300名患者 [81] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对ARCALYST商业执行情况感到鼓舞，看到了医生的高采纳率、患者高满意度、支付方高批准率和治疗持续时间长等积极因素 [26] - 认为目前处于扩大销售团队的早期阶段，对未来发展持乐观态度 [86] - 有信心到2027年的资金跑道，且有一定灵活性继续投资 [94] 其他重要信息 - 截至第二季度末，已确认Genentech许可协议下1.15亿美元收入中的1.1亿美元，预计未来三个季度确认剩余500万美元 [73] - 第二季度ARCALYST毛销差为10.3% [96] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 处方医生增加的原因及新处方医生成为重复处方医生的临界点 - 公司于去年底扩大销售团队，今年第一季度开始显现效果，第二季度活跃患者数量大幅增加；若医生有良好处方体验，患者治疗后反馈积极，会有利于持续处方，随着时间推移，重复处方率和样本量逐季显著增加 [13][62] 问题2: R&D费用本季度环比大幅上升的原因及后续运行率 - 主要与KPL - 404研究有关，第一、二组继续进行，且启动了第三组，导致本季度研发支出增加；未提供后续研发费用指导 [17][30] 问题3: 继续开拓复发性心包炎市场所需的资本部署 - 公司对Mavrilimumab机制有信心，目前主要通过与学术合作者开展合作研究协议来获取新数据和进行假设验证实验，许多研究的IND将由研究者持有，暂无更多评论 [19] 问题4: 商业支付与政府支付的比例以及对实际价格的影响 - 约70%患者有商业保险，20%为医疗保险，10%为医疗补助；各支付方对ARCALYST治疗复发性心包炎的批准率都很高 [16] 问题5: 销售团队扩张对推动重复处方医生和新处方医生的影响 - 销售团队扩张后，与医生的接触增加，包括对老医生拜访频率提高和接触新医生，提高了ARCALYST的知名度；新处方医生成为重复处方医生的临界点包括等待合适患者、首次处方成功经验、患者治疗可及性和药物可负担性等 [76][77][86] 问题6: Mavrilimumab目前进展、对合作者的要求和标准 - 文档未明确回答该问题 问题7: 财务指导中现金跑道是否包含KPL - 404的额外开发以及ARCALYST本季度毛销差和免费药物情况 - 文档未明确回答该问题 问题8: 如何看待治疗持续时间，是否会成为慢性治疗 - 目前看到的数据是基于疾病自然史，约三分之一患者在发病5年后仍受复发性心包炎困扰，且患者开始使用ARCALYST的疾病阶段会影响最终治疗持续时间，期待更多数据积累 [97] 问题9: Genentech开发里程碑的含义以及未来三个季度递延收入的情况 - 本季度确认的1500万美元是Genentech新适应症开发里程碑收入，现金流入将在第三季度入账；已确认许可协议下1.15亿美元收入中的1.1亿美元，剩余500万美元递延收入预计在未来三个季度确认 [55][73]

业绩总结 - ARCALYST在2023年第一季度的净销售额为4270万美元，较2022年同期的2220万美元增长了92.3%[43] - 2023年第一季度总净收入达到1.225亿美元，同比增长约69%[187] - 预计2023年ARCALYST净产品收入为2亿至2.15亿美元，代表中位数约69%的增长[135] 用户数据 - 每年约有7000名新患者进入多次复发的目标人群[46] - 预计美国市场ARCALYST的可地址患者人数约为14000人[46] - Kiniksa的ARCALYST在美国的年发病率约为4万例，其中30%的患者经历至少一次复发[143] - Kiniksa在复发性心包炎患者中，约有14000名患者对常规治疗反应不佳，且存在多次复发的情况[177] 新产品和新技术研发 - KPL-404在5 mg/kg剂量下实现了100%的受体占用，持续时间为2周，在10 mg/kg剂量下持续4周[98] - KPL-404正在进行II期概念验证研究，潜在成为最佳同类产品[135] - KPL-404在健康受试者中显示出良好的耐受性，没有严重不良事件[118] 市场扩张和并购 - Kiniksa与华东医药的战略合作为公司带来了2200万美元的预付款，并有资格获得约6.4亿美元的开发、监管和销售里程碑付款[139] - Kiniksa在2023年第三季度收到了来自Genentech的1亿美元的预付款，其中8000万美元在交易完成后收到，2000万美元在2023年第一季度收到[155] 负面信息 - 在RHAPSODY长期延续研究中，83.8%的患者经历了治疗相关的不良事件（TEAEs）[93] - 在TEAEs中，37.8%的患者经历了轻度不良事件，37.8%的患者经历了中度不良事件[93] 其他新策略和有价值的信息 - ARCALYST的月度定价为21,425美元，支付者组合中商业保险占比约70%[188] - 目前约45%的患者在停止治疗后会重新开始使用ARCALYST[186] - 公司在顶级和中级处方医生中覆盖约6,000名处方医生[184] - 2023年第一季度处方医生数量同比增长约150%[187] - ARCALYST的患者流量持续加速，推动总患者数量增长[186] - 公司在商业执行方面表现强劲，推动了第一季度的收入增长[180]

业绩总结 - 2023年第一季度产品收入为4270万美元，同比增长92%[11] - 2023年第一季度总收入为4830万美元，同比增长50%[11] - 2023年第一季度净亏损为1230万美元，较2022年同期的2520万美元亏损减少51%[11] 用户数据与市场展望 - 2023年ARCALYST预计净产品销售为2亿至2.15亿美元，年增长率约为69%[8] - ARCALYST的合作运营利润为1660万美元，较2022年同期的450万美元增长269%[26] 研发与费用 - 2023年第一季度研发费用为1520万美元，较2022年同期的2080万美元下降27%[11] - 2023年第一季度销售、一般和行政费用为2900万美元，较2022年同期的2220万美元增长30%[11] - 2023年第一季度的合作费用为830万美元，与2022年同期持平[11] - ARCALYST的销售成本为680万美元，较2022年同期的390万美元增长74%[26] 现金流与财务状况 - 截至2023年3月31日，现金、现金等价物和短期投资为1.875亿美元，预计可支持运营计划至2026年[10][29]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第一季度总营收为4830万美元，2022年第一季度为3220万美元 [43] - 2023年第一季度ARCALYST净产品收入为4270万美元，合作收入为570万美元，迄今已确认从Genentech获得的1亿美元前期和近期供应付款中的近9400万美元，预计明年确认剩余部分 [43] - 2023年第一季度ARCALYST合作运营利润为1660万美元，2022年第一季度为450万美元 [43] - 2023年第一季度净亏损为1230万美元，2022年第一季度为2520万美元 [43] - 2023年第一季度收到Genentech 2000万美元供应相关里程碑付款，净现金消耗约为300万美元，期末现金余额为1.875亿美元，预计这些储备和ARCALYST的持续商业执行将为当前运营计划提供资金至2026年 [43] - 公司将2023年ARCALYST销售指引从1.9亿 - 2.05亿美元提高到2亿 - 2.15亿美元，中点同比净产品收入增长近70% [16][32] 各条业务线数据和关键指标变化 ARCALYST业务线 - 第一季度净产品收入为4270万美元，较上一季度增长约7%，尽管受到第一季度保险计划变更和自付费用重置的季节性影响，毛销差为10.7%，高于此前季度 [23][26] - 自ARCALYST在复发性心包炎领域推出以来，总处方医生数量超过1000名，较第四季度增加200多名，重复处方医生占更大总处方医生基数的23% [26] - 患者平均总治疗持续时间从约18个月增加到约20个月，患者最初接受治疗约14个月后试验并停止，较第四季度末增加2个月，约45%停止ARCALYST治疗的患者希望重新开始治疗，绝大多数在停止治疗后8周内 [2] - 第一季度付款人批准率仍超过90%，自推出以来每个季度都是如此 [27] KPL - 404业务线 - 正在招募类风湿性关节炎II期研究的第三也是最后一个队列，预计明年上半年获得该研究数据 [24][33] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 继续推进ARCALYST商业化，扩大市场，使其成为复发性心包炎的标准治疗方法，包括扩大现场团队、开展数字营销等 [16][28][29] - 专注于临床阶段资产组合的价值最大化，推进KPL - 404项目在类风湿性关节炎方面的研究 [23] - 继续寻求与mavrilimumab的合作研究协议，评估其在罕见心血管疾病中的潜力 [6] - 在业务发展方面保持积极，有强大团队寻找机会，但选择标准较高 [37] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在心血管和自身免疫领域持续执行，为2023年的成功和增长奠定了基础 [22] - ARCALYST商业化进展顺利，现场团队扩张取得成效，预计未来继续增长，有信心通过重塑治疗范式帮助复发性心包炎患者 [23][32] - 公司资金充足，预计现金可维持到至少2026年，有能力继续推进业务和帮助有需要的患者 [33][43] 问答环节所有提问和回答 问题1: 如何看待RA领域和404 CD4项目潜在疾病活动评分，以及决定II期项目是否推进的数据标准是什么？对适合心血管II期、与商业或研发工作有协同作用的资产估值有何看法？ - 关于疾病活动评分，公司会参考该疾病领域以及阻断CD40、CD154刺激相互作用途径的外部概念验证和基准，比较KPL - 404与其他类风湿性关节炎资产在DAS28 - CRP降低以及达到低疾病活动或无疾病活动方面的表现，但未提及具体数字 [35] - 对于资产估值，公司业务发展团队积极寻找机会，选择标准较高，若找到科学和商业上都切实可行的机会会进一步说明 [37] 问题2: ARCALYST治疗持续时间方面，患者停药原因及是否有努力留住初始治疗患者？404项目达到下一步所需投资情况，是否有共同开发适应症或地区并保留更广泛权利的情景？ - 患者停药原因由医生根据患者基线特征、患病时长、发作次数、发作节奏以及心脏MRI成像等判断，公司重点是对医生和患者进行疾病持久性教育，希望患者全程接受治疗 [49][50] - 对于404项目，是否共同开发取决于数据和结果，公司持开放态度，会综合考虑各种选择以实现价值最大化 [51]

公司盈利情况 - 公司于2021年开始产生产品收入，过去已产生重大经营亏损，预计在可预见的未来仍将产生重大经营亏损，且可能永远无法实现持续的企业盈利[17] 公司投资情况 - 截至2023年3月31日，公司的现金、现金等价物和短期投资包括货币市场基金和美国国债，投资组合对市场利率变化有一定敏感性，但市场利率立即变动10%不会对投资组合的公允价值、财务状况或经营成果产生重大影响[193] 公司控制程序情况 - 公司管理层评估认为，截至2023年3月31日，公司的披露控制和程序在合理保证水平上是有效的[195] 公司财务报告内部控制情况 - 截至2023年3月31日的三个月内，公司的财务报告内部控制没有发生重大变化[196] 公司业务风险情况 - 公司业务面临众多风险和不确定性，包括产品商业化、资金需求、市场接受度、竞争、临床开发、监管审批等方面[9,14,17,22] 公司产品商业化风险情况 - 公司依赖ARCALYST的商业成功，但可能无法持续商业化该产品或成功商业化未来产品[17] 公司第三方合作风险情况 - 公司依赖第三方进行产品研发、生产等活动，若第三方表现不佳，可能影响产品开发、监管审批和商业化工作[17,22] 公司技术转移风险情况 - 公司正在进行ARCALYST药物原料制造工艺的技术转移，该过程存在重大风险和不确定性[22] 公司知识产权风险情况 - 公司所有产品和当前候选产品均从其他方获得许可或收购，若知识产权保护不足，可能影响产品商业化[22] 公司竞争风险情况 - 公司面临来自其他生物技术和制药公司的重大竞争，可能导致其他公司先于或更成功地发现、开发或商业化药物[22]