财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度研发费用为1360万美元，较2023年同期的1470万美元有所下降[9] - 2024年第一季度一般及行政费用为790万美元，较2023年同期的540万美元有所增加[10] - 2024年第一季度净亏损为1960万美元，与2023年同期持平[10] - 截至2024年3月31日，现金及现金等价物为1.388亿美元，较2023年12月31日的1.661亿美元净减少2730万美元[8] - 2024年4月22日完成7000万美元私募股权投资，收盘时现金及现金等价物约为2.06亿美元[5] 业务线（KRRO - 110项目）数据关键指标变化 - KRRO - 110针对α - 1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的人体首次（FIH）研究预计于2024年下半年进行监管申报[5] - KRRO - 110预计于2025年下半年进行1/2期临床试验中期数据读出[12] - KRRO - 110的1/2期临床试验预计于2026年完成[12] - 公司现金可支撑运营至2026年下半年，以资助KRRO - 110的相关研究[5] 公司人事变动 - 任命Kemi Olugemo医学博士为首席医学官[3]

Appointed Kemi Olugemo, M.D., FANN as Chief Medical Officer CAMBRIDGE, Mass., May 14, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Korro Bio, Inc. (Korro) (NASDAQ:KRRO), a biopharmaceutical company focused on developing a new class of genetic medicines based on editing RNA for both rare and highly prevalent diseases, today reported financial results for the first quarter of 2024 and provided an update on its recent progress and anticipated milestones. On track for regulatory filing for First-in-Human (FIH) study of KRRO-110 in ...

文章核心观点 Korro Bio公司宣布进行私募股权投资（PIPE）融资约7000万美元，资金将用于KRRO - 110的临床试验及其他项目推进 [1] 融资情况 - 公司与新老合格投资者签订认购协议，将以私募方式发行1249283股普通股，预计融资约7000万美元，扣除费用前完成时间预计为4月22日 [1] - 融资由Deep Track Capital旗下基金领投，Atlas Venture、Blue Owl Healthcare Opportunities等其他领先医疗投资者参与 [2] - Piper Sandler担任牵头配售代理，RBC Capital Markets和BMO Capital Markets担任联合配售代理 [4] 资金用途 - 融资净收益与公司现有现金及等价物（截至2023年12月31日为1.664亿美元）将为KRRO - 110在ZZ AATD患者的1/2期试验提供资金，预计2026年完成 [3] - 推动更多肝脏和中枢神经系统管道项目进入临床，发展以递送和机器学习为重点的平台，剩余资金用于营运资金和一般公司用途 [3] 公司进展 - 预计2024年下半年提交KRRO - 110在Alpha - 1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）患者的首次人体（FIH）研究的监管申请 [1] - 融资所得将支持KRRO - 110在2025年下半年的中期数据读出和2026年FIH研究完成 [1] 公司介绍 - 公司是一家专注于利用专有RNA编辑平台为罕见和高发疾病开发新型基因药物的生物制药公司 [7] - 公司旨在利用人体自然RNA编辑过程进行精确且短暂的单碱基编辑，通过编辑RNA而非DNA，扩大基因药物的应用范围 [7] - 公司期望利用其专有平台、递送方式、制造技术和已获批寡核苷酸药物的监管途径，为患者带来药物 [7]

财务数据关键指标变化 - 2023年全年融资1.17亿美元[3] - 截至2023年12月31日，现金及现金等价物和短期投资为1.661亿美元，2022年同期为5520万美元[7] - 2023年研发费用为5720万美元，2022年为4220万美元[8] - 2023年一般及行政费用为2730万美元，2022年为1680万美元[9] - 2023年净亏损为8120万美元，2022年为5800万美元[9] 业务研发数据关键指标变化 - 临床前小鼠模型中，皮下注射GalNAc偶联物在肝脏中的编辑率超50%[5][10] - 非人类灵长类动物单次给药后编辑率超40%[10] 业务研发进度预期 - 预计2024年下半年提交KRRO - 110的监管申请[3][5][10] - 预计2025年下半年获得KRRO - 110的中期临床数据[10] 资金运营支撑情况 - 现金可支撑运营至2026年[5][7][10]

公司概况 - 公司是一家生物制药公司，致力于发现、开发和商业化基于RNA编辑的新型基因药物[361] 项目进展 - 公司的最先进项目是针对Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的开发候选药物KRRO-110，预计在2024年下半年提交监管申请[363] 融资情况 - 公司自成立以来主要通过私募股票融资支持运营，累计筹集约2.236亿美元的总收益[364] 财务状况 - 公司尚未获得任何产品候选药物的销售批准，也未从产品销售中产生任何收入[365] - 公司的研发费用在2023年达到5725万美元，较2022年的4220.1万美元增加了1504.9万美元[375] - 公司的总营业费用在2023年达到8453.4万美元，较2022年的5899.8万美元增加了2553.6万美元[375] - 公司的净亏损在2023年达到8117.2万美元，较2022年的5803.2万美元增加了2314万美元[375] - 2023年12月31日，总体和行政费用增加10500万美元，主要原因包括人员相关费用增加450万美元[377] - 2023年12月31日，其他收入净额增加240万美元，主要是由于货币市场基金账户上的利息收入增加[378] - 截至2023年12月31日，公司拥有1.661亿美元的现金及现金等价物，预计足以支持运营支出和资本支出需求至2026年[379] 资金需求与筹集 - 预计未来资金需求将取决于多个因素，包括继续构建OPERA平台和发现额外新型基因药物的成本[380] - 公司预计将通过股权发行、债务融资、合作等方式筹集资金以支持现金需求[381] 现金流 - 2023年12月31日，公司的经营活动中净现金流为6728.3万美元，较2022年增加1370万美元[382] - 2023年12月31日，投资活动中净现金流为1116.4万美元，较2022年增加1106万美元[383] - 2023年12月31日，融资活动中净现金流为1.878亿美元，较2022年增加187.8万美元[384] 外汇风险 - 公司员工和业务主要位于美国，与承包商或其他供应商签订的合同有时以美元以外的货币进行，但迄今为止，公司对外汇汇率波动的暴露很小[1] - 公司认为自己没有重大外汇风险敞口，因为交易发起日期和付款或收款日期之间的时间段通常很短[1]

现金及现金等价物相关数据变化 - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为41,723千美元，较2022年12月31日的51,954千美元有所下降[15] - 截至2023年9月30日，现金等价物和受限现金期末余额为4369万美元，2022年同期为4554.5万美元[26] - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券共计4170万美元，自成立以来已筹集约3.783亿美元[147] 研发费用相关数据变化 - 2023年前三季度研发费用为18,509千美元，较2022年同期的38,769千美元大幅减少[17] - 2023年第三季度研发费用为256万美元，较2022年同期的1171.5万美元减少915.5万美元[122] - 2023年前九个月研发费用为1850.9万美元，较2022年减少2026万美元，主要因各项目费用降低[134][135] 净亏损相关数据变化 - 2023年前三季度公司净亏损41,953千美元，较2022年同期的64,218千美元有所收窄[17] - 2023年前三季度综合亏损为41,745千美元，较2022年同期的64,532千美元有所收窄[20] - 2023年前九个月净亏损4195.3万美元，2022年同期为6421.8万美元[26] - 2023年和2022年9月30日止三个月基本和摊薄每股净亏损分别为0.31美元和0.55美元，九个月分别为1.17美元和1.83美元[50] - 2023年9月30日和2022年12月31日止的三个月和九个月以及年度，公司净亏损分别为1160万美元、4200万美元和8160万美元[178] 资产相关数据变化 - 截至2023年9月30日，公司总资产为46,349千美元，较2022年12月31日的121,238千美元大幅下降[15] - 截至2023年9月30日，公司无短期可交易证券投资，2022年12月31日为3114.3万美元[37][39] - 2023年9月30日，物业和设备净值为54.3万美元，2022年12月31日为273.9万美元[43] 负债相关数据变化 - 截至2023年9月30日，公司总负债为9,612千美元，较2022年12月31日的52,043千美元大幅减少[15] - 2023年9月30日应计费用总计7847美元，较2022年12月31日的5891美元有所增加[45] 股份相关数据变化 - 截至2023年9月30日，公司普通股发行数量为36,926,285股，较2022年12月31日的35,262,083股有所增加[15][23] - 2023年前三季度基本和摊薄后普通股加权平均流通股数为36,005,269股，2022年同期为35,013,189股[17] - 截至2023年9月30日，公司授权1亿股面值0.001美元的优先股，无已发行或流通股份；授权2亿股面值0.001美元的普通股，已发行和流通股份为36926285股[52][53] - 2022年9月30日止九个月公司通过ATM计划出售12767股普通股，净收益约50美元，2023年未出售，9月26日ATM计划终止[56] - 2023年9月30日止九个月公司股票期权授予27350股，行使2969股，没收1103713股，截至该日未行使股票期权为4662721股[57] - 2023年授予股票期权的加权平均授予日公允价值三个月为0美元，九个月为3.58美元；2022年分别为1.40美元和1.60美元[59] - 2023年9月30日止三个月和九个月归属股票期权的总授予日公允价值分别为2171美元和6672美元；2022年分别为3100美元和11390美元[60] - 2023年1月、2023年7月分别有24754股、6329股通过员工股票购买计划购买，截至2023年9月30日，该计划下共有1547065股可供未来发行[66] 收入相关数据变化 - 2023年前三季度利息收入为1,317千美元，较2022年同期的871千美元有所增加[17] - 2023年前三季度其他收入净额为2,043千美元，较2022年同期的357千美元大幅增加[17] - 2023年第三季度和前九个月，公司分别确认转租收入580美元和1766美元，预计未来转租收入总计765美元[93][94] - 2023年和2022年第三季度利息收入均为40万美元，2023年无利息费用，2022年为30万美元[129][130] - 2023年和2022年第三季度其他收入净额均为60万美元，2023年所得税收益为7000美元，2022年为2.3万美元[131][132] - 2023年前九个月利息收入为130万美元，较2022年增加40万美元，因投资余额变化[142] - 2023年前九个月利息费用为30万美元，较2022年减少30万美元，因2023年4月提前还款[143] - 2023年前九个月其他收入净额为200万美元，较2022年增加160万美元，因转租收入[144] 经营、投资、融资活动现金流量相关数据变化 - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为2735.8万美元，2022年同期为4261.8万美元[26] - 2023年前九个月投资活动净现金提供量为3152.8万美元，2022年同期为657.3万美元[26] - 2023年前九个月融资活动净现金使用量为1413.3万美元，2022年同期为25.6万美元[26] - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为2740万美元，投资活动提供3150万美元，融资活动使用1410万美元[154] - 2022年前三季度经营活动净现金使用量为4260万美元，净亏损6420万美元，非现金费用1970万美元，经营资产和负债净减少450万美元[161] - 2022年前三季度投资活动净现金流入为660万美元，其中有价证券赎回5340万美元，出售财产和设备1.8万美元，购买有价证券4690万美元[162] - 2022年前三季度融资活动净现金流入主要来自发行普通股和员工股票购买计划出售股份所得的30万美元[163] 累计亏损情况 - 截至2023年9月30日，公司累计亏损3.03618亿美元[30] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损3.036亿美元[178] - 公司自2014年成立以来运营亏损显著，截至2023年9月30日累计亏损3.036亿美元，2022年全年、2023年前三个月和前九个月净亏损分别为8160万美元、1160万美元和4200万美元[105] 裁员及项目终止情况 - 2023年2月和5月公司分别裁员约55%[29] - 2023年2月13日公司宣布重组，FX - 322和FX - 345听力开发项目停止，员工减少55%[95] - 2022年4月8日、2023年2月13日和5月31日，公司分别裁员约30%、55%和55%[102] - 2023年2月，FX - 322 - 208研究未达主要终点，公司决定终止FX - 322和FX - 345开发项目[101] 协议终止情况 - 2019年7月公司与Astellas签订合作协议，Astellas支付80000美元预付款，2023年4月14日协议终止，公司无需支付费用[70][71][72] - 公司于2023年7月6日终止与麻省理工学院的专利许可协议，无需支付费用[76] - 公司于2023年4月28日终止与加州生物医学研究所的许可协议，无需支付费用[78] - 公司于2023年4月4日终止与麻省眼耳医院的非独家专利许可协议，无需支付费用[80] - 公司于2022年7月8日签订转租协议，2023年8月11日签订终止协议，将于2024年1月31日终止，无需支付费用[92] - 2023年8月11日，公司与房东和转租方达成协议，将于2024年1月31日终止马萨诸塞州列克星敦办公室的租赁和转租，且无需支付费用[103] - 2019年7月与Astellas Pharma、2016年12月与麻省理工学院、2019年2月与马萨诸塞州眼耳医院、2018年9月与斯克里普斯研究所分别签订许可和合作协议，均于2023年终止且无需支付费用[108][109][110][111] 诉讼及解决情况 - 公司于2023年10月31日达成协议，支付1675美元解决与两名股东的诉讼[90] 重组相关费用及负债情况 - 2023年前九个月，公司发生重组相关费用4329美元，包括加速折旧360美元、加速听力项目费用129美元、遣散费等3840美元[96] - 截至2023年9月30日，重组负债为922美元，包括加速听力项目费用6美元和遣散费等916美元[98] 一般及行政费用相关数据变化 - 2023年第三季度一般及行政费用为1010.5万美元，较2022年同期的856万美元增加154.5万美元[122] - 2023年第三季度，公司一般及行政费用为1010万美元，较2022年同期增加150万美元，主要因专业服务费增加[128] - 2023年前九个月一般及行政费用为2650万美元，较2022年增加50万美元，主要因专业服务费增加[141] 运营亏损相关数据变化 - 2023年第三季度运营亏损为1266.5万美元，较2022年同期的2027.5万美元减少761万美元[122] 所得税相关情况 - 公司所得税按美国法定税率21%计算，加上州税并减去递延税资产全额估值备抵[119] 首次公开募股情况 - 2019年10月公司完成首次公开募股，发行632.5万股普通股，每股14美元，净收益约7970万美元[181] 公司经营预期情况 - 自成立以来公司一直亏损，预计未来仍将亏损，可能无法实现或维持盈利，若无法盈利，公司普通股市场价值可能下降[178] - 公司是临床前阶段的生物技术公司，未实现产品商业化，未从产品商业化中获得收入，主要资金用于技术许可和研发[178] - 公司预计推进产品候选药物将产生重大额外经营亏损，无法准确预测费用增加的时间和金额，也无法确定何时或是否能实现盈利[179] 公司披露控制和程序情况 - 截至2023年9月30日，公司披露控制和程序有效[173]

公司资产相关指标变化 - 截至2023年6月30日，公司总资产为79,383千美元，较2022年12月31日的121,238千美元下降34.5%[14] - 截至2023年6月30日，现金、现金等价物和受限现金期末余额为41,672千美元，较期初的53,653千美元减少11,981千美元[26] - 2023年6月30日，公司现金等价物和投资的公允价值为37,207美元，2022年12月31日为61,792美元[36] - 2023年6月30日，短期可销售证券的摊销成本为6,571美元，公允价值为6,766美元；2022年12月31日，摊销成本为31,280美元，公允价值为31,143美元[38] - 2023年6月30日，公司财产和设备净值为1,327美元，2022年12月31日为2,739美元[43] - 截至2023年6月30日，公司已发行和流通的普通股分别为35,963,706股和35,262,083股[51] - 截至2023年6月30日，公司为马萨诸塞州列克星敦办公场地租赁支付的1699美元保证金被列为受限现金[83] - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券总计4650万美元；自成立以来，公司通过私募和公开发行证券、定期贷款和合作协议等方式筹集了约3.783亿美元[145] 公司亏损相关指标变化 - 2023年第二季度，公司净亏损10,796千美元，较2022年同期的21,285千美元有所收窄[17] - 2023年上半年，公司净亏损30,339千美元，较2022年同期的44,671千美元有所收窄[17] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损292,004美元，预计未来仍会产生运营亏损[29] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月，基本和摊薄每股净亏损分别为0.30美元和0.61美元；六个月分别为0.85美元和1.28美元[48] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损2.92亿美元，2023年上半年和2022年全年净亏损分别为1080万美元、3030万美元和8160万美元[105] - 2023年第二季度，公司净亏损为1079.6万美元，较2022年同期的2128.5万美元减少1048.9万美元[121] - 2023年上半年税前亏损为3031万美元，较2022年的4465.7万美元减少1434.7万美元；所得税为2.9万美元，较2022年的1.4万美元增加1.5万美元；净亏损为3033.9万美元，较2022年的4467.1万美元减少1433.2万美元[132] 公司费用相关指标变化 - 2023年第二季度，公司研发费用为4,594千美元，较2022年同期的13,273千美元下降65.4%[17] - 2023年上半年，公司研发费用为15,949千美元，较2022年同期的27,054千美元下降40.9%[17] - 2023年第二季度，公司研发费用为459.4万美元，较2022年同期的1327.3万美元减少867.9万美元[121] - 2023年第二季度，公司行政及一般费用为723.7万美元，较2022年同期的800万美元减少76.3万美元[121] - 2023年上半年研发费用为1594.9万美元，较2022年的2705.4万美元减少1110.5万美元；管理费用为1639.3万美元，较2022年的1747.7万美元减少108.4万美元；总运营费用为3234.2万美元，较2022年的4453.1万美元减少1218.9万美元[132] 公司现金流相关指标变化 - 2023年上半年，经营活动净现金使用量为22,556千美元，较2022年同期的30,821千美元有所减少[26] - 2023年上半年，投资活动提供的净现金为24,710千美元，而2022年同期使用6,641千美元[26] - 2023年上半年，融资活动使用的净现金为14,135千美元，而2022年同期提供200千美元[26] - 2023年上半年经营活动净现金使用量为2255.6万美元，较2022年的3082.1万美元减少；投资活动净现金流入为2471万美元，较2022年的 - 664.1万美元增加；融资活动净现金使用量为1413.5万美元，较2022年的20万美元增加[152] - 2023年上半年经营活动净现金使用量减少主要是由于净亏损减少1430万美元，部分被股票薪酬费用减少350万美元和经营资产与负债的变化所抵消[154][155] - 2023年上半年投资活动净现金流入增加主要是由于有价证券购买减少3610万美元，部分被有价证券赎回减少470万美元所抵消[157] 公司证券相关指标变化 - 2023年6月30日和2022年12月31日，公司分别持有4只和14只处于未实现亏损状态的债务证券[40] - 2023年6月30日，短期可销售证券未实现亏损总计15美元；2022年12月31日，未实现亏损总计213美元[41][42] 公司负债相关指标变化 - 2023年6月30日，公司应计费用总计4,871美元，2022年12月31日为5,891美元[44] - 2020年12月11日，公司获得15,000美元定期贷款，2023年4月3日提前偿还剩余的11,667美元[45] - 2023年4月3日，公司支付了累计的150美元最终付款[46] - 截至2023年6月30日，重组负债为1953美元，包括46美元加速听力项目费用和1907美元遣散及其他福利相关成本[97] - 2023年4月3日，公司提前偿还了定期贷款剩余的1170万美元；2022年，公司通过“按市价”股权发行计划出售了12767股普通股，净收益约为5万美元，并向奥本海默支付了2000美元的销售代理费用；2023年未出售普通股[146][147] 公司股权相关指标变化 - 截至2023年6月30日，普通股发行数量为35,963,706股，较2022年12月31日的35,262,083股有所增加[14] - 2022年6月30日止六个月，公司通过ATM计划出售12,767股普通股，净收益约50美元；2023年截至6月30日的三个月和六个月未出售股份[55] - 2023年6月30日止六个月，公司授予股票期权27,350股，行使价格4.66美元；行使2,969股，行使价格0.07美元；没收1,026,948股，行使价格2.45美元[56] - 2023年6月30日，公司用于确定授予员工和董事股票期权授予日公允价值的加权平均假设为：无风险利率3.6%，预期期限6.0年，预期波动率92.0%，预期股息收益率0.0%[57] - 2023年截至6月30日的三个月和六个月，归属期权的总授予日公允价值分别为2,322美元和4,657美元；2022年分别为3,620美元和8,036美元[59] - 2023年6月30日，公司未确认的与未归属股票期权和受限股票单位相关的基于股份的薪酬费用为12,536美元，预计在1.72年的加权平均期间内确认[63] - 2022年1月，员工根据ESPP购买31,832股；2023年1月购买24,754股；截至2023年6月30日，ESPP下共有1,553,394股可供未来发行[65] 公司协议相关情况 - 2019年7月，公司与Astellas签订协议，Astellas支付80,000美元预付款，同意支付最高230,000美元的开发里程碑付款和最高315,000美元的商业化里程碑付款；2023年4月14日协议终止[69][70][71] - 2023年7月6日，公司终止与麻省理工学院2016年12月签订的专利许可协议；公司无相关支付或成本[73][74] - 2023年3月29日公司通知CALIBR将在30天内终止CALIBR许可协议，4月终止生效且无相关费用[76] - 2023年2月21日公司通知MEE将在30个工作日内终止MEE许可协议，4月终止生效且无相关费用[78] - 2023年4月14日，公司与安斯泰来制药的许可和合作协议终止，无相关支付或成本[107] - 2023年7月6日起，公司终止与麻省理工学院的独家专利许可协议，无相关支付或成本，此前需支付3万至10万美元的年度许可维护费[108] - 2023年4月4日，公司与马萨诸塞州眼耳医院的非独家专利许可协议终止，无相关支付或成本，此前需为每个专利家族案件号支付5000至7500美元的年度许可维护费[109] - 2023年4月28日，公司与斯克里普斯研究所的许可协议终止，无相关支付或成本[110] - 2023年7月14日，公司与Frequency Merger Sub, Inc.和Korro Bio, Inc.达成合并协议，若协议按特定情况终止，Korro Bio可能需支付4000美元终止费，公司可能需支付1500美元终止费[98][99] - 2023年7月14日，公司参与签署《合并协议与计划》[180] 公司场地租赁及转租情况 - 2022年7月8日公司将约30040平方英尺办公场地转租，第一、二年月基础租金分别为197美元和203美元，租户还需支付49%运营成本和税费[91] - 2023年上半年公司转租收入为593美元和1186美元，预计2023年和2024年转租收入分别为1186美元和1383美元，总计2569美元[92][93] 公司项目及裁员情况 - 2023年2月公司宣布FX - 322的2b期研究未达主要疗效终点，将停止FX - 322和FX - 345听力开发项目，导致公司员工减少55%[94] - 2023年上半年公司发生4329美元重组相关费用，包括360美元加速折旧费用、129美元加速听力项目费用和3840美元遣散及其他福利相关成本[95] - 公司自2019年起对FX - 322进行五项临床研究，2021年开展第六项研究并引入FX 345项目，2023年2月决定停止这两个项目，转而专注多发性硬化症髓鞘再生项目[102] - 2022年4月8日、2023年2月13日和5月31日，公司分别宣布裁员约30%、55%和55%[103] - 2022年4月8日，公司裁员约30%，相关总成本约为120万美元；2023年2月13日，公司因终止FX - 322和FX - 345听力项目进行重组，裁员约55%，相关总成本约为430万美元；2023年5月31日，公司裁员约55%，相关总成本约为112.2万美元[148][149][150] 公司其他财务相关情况 - 公司所得税按美国法定税率21%计算，加上州税并减去递延税资产的全额估值备抵[117] 公司报告相关情况 - 截至2023年6月30日的六个月内，公司关键会计政策与2023年3月10日提交给美国证券交易委员会的10 - K年度报告相比无重大变化[164] - 截至2023年6月30日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[170] - 本季度报告期内，公司财务报告内部控制无重大影响的变化[171] - 2019年10月公司完成首次公开募股，发行并出售632.5万股普通股，每股发行价14美元，扣除相关费用后净收益约7970万美元[175] - 公司首次公开募股净收益的预期用途与2019年10月2日最终招股说明书所述相比无重大变化[176] - 报告日期为2023年8月10日，由公司总裁兼首席执行官David L. Lucchino和负责财务与运营的副总裁Richard Mitrano签字[186]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2023年3月31日，公司总资产为10.1501亿美元，较2022年12月31日的12.1238亿美元下降16.3%[18] - 2023年第一季度，公司净亏损1954.3万美元，较2022年同期的2338.6万美元有所收窄[20] - 2023年第一季度，公司研发费用为1135.5万美元，较2022年同期的1378.1万美元下降17.6%[20] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损为2.81208亿美元[32] - 2023年第一季度，公司经营活动净现金使用量为1413.2万美元，较2022年同期的1734.3万美元有所减少[29] - 2023年第一季度，公司投资活动净现金流入为549.9万美元，而2022年同期为净现金流出1266.2万美元[29] - 2023年第一季度，公司融资活动净现金使用量为246.8万美元，而2022年同期为净现金流入20万美元[29] - 2023年3月31日和2022年12月31日，公司金融资产公允价值分别为63,641美元和61,792美元[39] - 2023年3月31日和2022年12月31日，公司短期有价证券公允价值分别为25,797美元和31,143美元[39][41] - 2023年3月31日和2022年12月31日，公司处于未实现损失状态的债务证券分别为9只和14只[43] - 2023年3月31日和2022年12月31日，公司未实现损失的短期有价证券公允价值分别为18,350美元和27,230美元，未实现损失分别为75美元和213美元[44][45] - 2023年3月31日和2022年12月31日，公司财产和设备净值分别为1,832美元和2,739美元[46] - 2023年3月31日和2022年12月31日，公司应计费用分别为5,567美元和5,891美元[47] - 2023年3月31日，贷款协议利率为9.25%，2023年和2022年第一季度利息费用分别为284美元和178美元，2023年4月3日公司提前偿还剩余贷款11,667美元及最终付款150美元[48][49] - 2023年和2022年第一季度，公司基本和摊薄每股净亏损分别为0.55美元和0.67美元[51] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司已发行和流通的普通股分别为35,751,956股和35,262,083股[54] - 2023年第一季度公司确认的基于股票的薪酬费用为3,431美元，较2022年同期的5,266美元有所下降[64] - 2023年第一季度净亏损1950万美元，2022年全年净亏损8.16亿美元，截至2023年3月31日累计亏损2.812亿美元[123] - 2023年第一季度研发费用为1135.5万美元，2022年为1378.1万美元，减少242.6万美元[143] - 2023年第一季度利息收入为52.3万美元，2022年为9.5万美元，增加42.8万美元[143] - 2023年第一季度利息支出为28.4万美元，2022年为17.8万美元，增加10.6万美元[143] - 2023年第一季度平台开发、早期研究和未分配费用为780万美元，较2022年同期减少120万美元[147] - 2023年第一季度一般及行政费用为920万美元，较2022年同期减少30万美元[148] - 2023年第一季度利息收入为50万美元，2022年同期为10万美元，因利率上升而增加[149] - 2023年第一季度利息支出为30万美元，2022年同期为20万美元，因利率上升而增加[150] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券共计6670万美元，流动债务为1170万美元[154] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为1410万美元，较2022年同期减少，主要因净亏损减少390万美元[160][162] - 2023年第一季度投资活动净现金流入为550万美元，较2022年同期增加，主要因有价证券购买减少1880万美元[160][164] - 2023年第一季度融资活动净现金使用量为250万美元，较2022年同期增加，主要因定期贷款还款[160][165] - 公司2023年第一季度净亏损1950万美元，2022年全年净亏损8160万美元，截至2023年3月31日累计亏损2.812亿美元[187] - 公司现有现金、现金等价物和有价证券6670万美元，扣除债务后为5500万美元，预计可支撑运营至2025年[193] - 截至2022年12月31日，公司联邦所得税净运营亏损结转额为1.741亿美元，州所得税净运营亏损结转额为1.413亿美元，联邦和州研发及其他税收抵免结转额分别约为820万美元和360万美元[200] 公司业务重组相关情况 - 2023年2月13日，公司宣布业务重组，包括停止听力项目并裁员约55%[31] - 公司预计产生约4329美元的重组相关费用，其中3970美元在2023年第一季度支出[102] - 2023年第一季度，重组相关费用中，研发费用为2421美元，一般及行政费用为1549美元，总计3970美元[103] - 截至2023年3月31日，重组负债为3458美元，分类为流动负债并计入应计费用[104] - 2023年2月13日，公司宣布停止FX - 322和FX - 345听力开发项目，专注于多发性硬化症髓鞘再生开发项目，裁员55%[101] - 2022年4月8日公司裁员约30%，2023年2月13日因听力项目终止再次裁员约55%[121] - 2023年4月14日终止与安斯泰来制药的许可和合作协议，4月6日通知麻省理工学院7月6日终止专利许可协议，4月4日终止与马萨诸塞州眼耳医院的专利许可协议，4月28日终止与斯克里普斯研究所的许可协议[128][129][130][131] - 2022年4月8日公司裁员约30%，相关总成本约120万美元[157] - 2023年2月13日公司宣布重组，裁员约55%，相关总成本约430万美元[158][159] 公司股票相关情况 - 截至2023年3月31日，公司股票期权数量为5,600,088股，加权平均行使价格为2.36美元，加权平均剩余合同期限为5.63年，总内在价值为4美元[58] - 2023年第一季度授予员工和董事股票期权的假设条件为：无风险利率3.6%，预期期限6.0年，预期波动率92.0%，预期股息收益率0.0%[59] - 2023年和2022年第一季度授予期权的加权平均授予日公允价值分别为3.58美元和3.55美元，归属期权的总授予日公允价值分别为2,874美元和5,097美元[60] - 截至2023年3月31日，公司员工股票购买计划（ESPP）下可供未来发行的股票总数为1,553,394股[66] 公司合作与许可协议情况 - 公司与Astellas的合作协议于2023年4月14日终止，公司无需支付任何费用或成本。Astellas曾支付80,000美元的前期费用，公司已在2019年7月至2021年6月30日期间确认该收入[71][72][74] - 2023年和2022年第一季度，公司就联合成本向Astellas开具的发票金额分别为14美元和193美元[75] - 公司与麻省理工学院（MIT）的专利许可协议将于2023年7月终止，公司无需支付任何费用或成本。公司曾支付50美元的许可费，并向MIT发行了相当于当时总流通股5%的普通股[77][79] - 公司与斯克里普斯研究所（CALIBR）的许可协议于2023年4月28日终止，公司无需支付任何费用或成本。公司曾支付1,000美元的许可费[81][82] - 公司与马萨诸塞州眼耳医院（MEE）的非排他性专利许可协议于2023年4月4日终止，公司无需支付任何费用或成本。公司曾支付20美元的许可费，并需支付每年5 - 7.5美元的许可维护费[84][85] 公司办公场地相关情况 - 截至2023年3月31日，公司办公场地租赁保证金为1699美元，归类为受限现金[90] - 2023年第一季度，公司转租收入为593美元，预计2023年和2024年转租收入分别为1779美元和1383美元，总计3162美元[99][100] 公司各业务线数据关键指标变化 - 2023年第一季度FX - 322成本为108.1万美元，2022年为270.2万美元，减少162.1万美元[144] - 2023年第一季度FX - 345成本为64.7万美元，2022年为102.9万美元，减少38.2万美元[144] - 2023年第一季度多发性硬化症开发项目成本为179.5万美元，2022年为99.7万美元，增加79.8万美元[144] - 2023年第一季度平台开发、早期研究和未分配费用总计783.2万美元，2022年为905.3万美元，减少122.1万美元[144] 公司多发性硬化症项目进展 - 美国约有100万人受多发性硬化症影响，公司正开发新疗法恢复髓鞘并潜在恢复功能[112] - 公司已确定与髓鞘形成相关的新靶点，开发的新化学实体在临床前研究中表现优于以往方法[114] - 公司计划在2024年上半年启动多发性硬化症髓鞘再生临床项目[118] 公司会计准则相关情况 - 公司作为“新兴成长型公司”，选择利用《JOBS法案》的延期过渡期，推迟采用某些会计准则[37] - 公司于2023年1月1日采用新信用损失计量标准，对合并财务报表无重大影响[38] 公司未来运营与资金情况 - 公司预计现有资源和2023年2月重组产生的成本节约将足以支持至少十二个月的计划运营[32] - 公司自成立以来一直亏损，预计未来仍将继续亏损，且可能无法实现或维持盈利[186] - 公司是临床前阶段的生物技术公司，运营历史有限，尚未实现产品商业化，也未从产品商业化中获得收入[187] - 公司预计未来几年将继续产生重大运营亏损，推进产品候选药物的临床开发、试验、审批和商业化[188] - 公司需要额外资金来支持运营，若无法获得必要融资，可能无法完成产品候选药物的开发和商业化[191] - 公司未来资金需求取决于临床试验、监管要求、知识产权、市场竞争等多种因素[194] 公司产品开发风险情况 - 公司采用PCA方法开发候选产品，该方法新颖，监管审批和商业化存在不确定性，可能面临更长的监管审查、更高的开发成本和意外延迟[204] - 临床试验成本高、耗时长、结果不确定，临床前和早期试验结果不能预测未来结果，后期试验可能失败[205] - 听力项目后期临床试验未达到主要终点，公司终止该项目，可能因结果不佳进行额外试验[206] - 临床试验可能因多种原因延迟，包括监管分歧、招募受试者困难、安全问题等[207][209] - 公司依赖CRO和临床试验站点进行试验，但对其实际表现影响力有限[208] - 公司MS开发项目需成功完成多项试验才能提交NDA申请FDA监管批准[208] - FDA和外国监管机构的审批过程漫长、不可预测，公司可能无法获得任何候选产品的监管批准[210] - 获批前需证明候选产品安全有效，监管机构可能对数据解读不同，增加或改变所需临床数据[211] - 大量开发中的药物只有小部分能成功获批并商业化，公司可能因多种原因无法获批[212] - 临床受试者招募和保留困难，受多种因素影响，可能导致成本增加和项目延迟[215][216]

听力项目研发情况 - 公司2021年启动FX - 322的2b期临床试验（FX - 322 - 208），计划招募124名受试者，最终招募142名，假设5%的安慰剂受试者会有改善，治疗效果目标是在第90天达到20%，样本量为112名受试者（80%的效力，显著性水平0.05）[22] - 2023年2月宣布FX - 322的2b期临床试验失败，未达到言语感知改善的主要疗效终点，决定停止FX - 322开发项目[23] - 因FX - 322 - 208研究数据结果及与FX - 345在设计、预期作用机制和临床设计组件上的相似性，决定停止FX - 345开发及整个听力项目[24] 多发性硬化症（MS）项目计划 - 公司计划2024年上半年开始多发性硬化症（MS）项目的临床研究[26] - 公司战略是推进基于PCA方法的髓鞘再生疗法，计划2024年上半年开展首次人体试验；继续建立战略合作伙伴关系[30] - 公司计划在2024年上半年开展临床项目，推进专有Frequency化合物的临床前安全性研究[38] 公司组织架构变动 - 2023年2月公司宣布立即进行整体重组，裁员约55%，认为重组将节省成本，使资金可维持到2025年，并能在2024年下半年完成MS项目的首次临床试验[27] - 公司首席开发官Carl P. LeBel和首席人力官Wendy S. Arnold于2023年3月31日离职，首席监管官Susan Stewart于2023年4月30日离职[29] - 2023年2月1日公司有48名员工，其中46名为全职员工，女性约占员工总数的46%，占高级管理/领导职位的29%，38%的员工拥有博士学位[144] - 2023年2月13日公司宣布裁员约55%，预计在4月30日前分阶段完成[147] 公司基本信息与业务重点 - 公司成立于2014年，目标是基于激活人体再生潜力的突破性研究开发药物[28] - 公司专注于开发激活体内祖细胞的小分子疗法，当前治疗重点是MS的髓鞘再生[31] - 公司认为PCA方法绕过了干细胞疗法的挑战，利用小分子疗法重新激活体内组织靶点处的祖细胞[33] - 美国约有100万人患有多发性硬化症（MS）[36] 公司专利情况 - 截至2023年2月1日，公司拥有、授权或有权获得34个专利家族，包括31个美国专利、128个美国以外专利、23个待批美国实用专利申请、110个待批美国以外实用专利申请和1个PCT专利申请[49] - 截至2023年2月1日，公司MS研究项目的知识产权组合包括3个专利家族，含4个美国专利、15个美国以外专利、1个待批美国实用专利申请、10个美国以外专利申请和1个PCT专利申请，相关专利预计法定到期日在2032 - 2042年[51] - 截至2023年2月1日，公司与治疗听力损失相关的专利家族有30个，包括27个美国专利、112个美国以外专利、22个待批美国实用专利申请和93个待批美国以外专利申请，相关专利预计法定到期日在2035 - 2040年[52] - 美国获批药物的专利在特定情况下可根据Hatch - Waxman法案延长专利期限，最长可达5年，且剩余专利期限总计不超过自产品批准日起14年[53] 公司合作协议情况 - 2019年7月，公司与Astellas Pharma Inc.达成协议，授予其在除美国外对含GSK - 3抑制剂和HDAC抑制剂的许可产品（包括产品候选物FX - 322）的独家、含特许权使用费、可再许可、不可转让的许可[56] - 公司授予Astellas在公司与第三方就许可产品在美国的开发、制造或商业化进行谈判或达成协议（公司全部股票或资产收购除外）时的优先谈判权和最后拒绝权[57] - 阿斯利康支付8000万美元预付款，潜在开发里程碑付款最高达2.3亿美元，成功商业化后潜在商业里程碑付款最高达3.15亿美元，特许权使用费为低至中两位数百分比[59] - 与麻省理工学院签订独家专利许可协议，支付5万美元许可费，发行占当时已发行股本5%的普通股，年度许可维护费3万至10万美元，潜在里程碑付款最高达290万美元，低个位数特许权使用费，子许可收入20%特许权使用费[63][64] - 与马萨诸塞州眼耳医院签订非独家专利许可协议，支付2万美元许可费，年度许可维护费5000至7500美元，最低年度特许权使用费1.5万美元，里程碑付款最高达35万美元，低个位数特许权使用费[68] - 与斯克里普斯研究所签订许可协议，支付100万美元许可费，每类产品里程碑付款最高达2600万美元，中个位数特许权使用费，子许可收入低两位数至50%特许权使用费[73] - 与剑桥企业签订独家专利许可协议，支付5万美元许可费，年度许可费5万美元，2022年9月26日终止协议[75] - 阿斯利康有义务在亚洲和欧洲主要国家为至少一种许可产品获得监管批准，公司有义务在美国为至少一种许可产品获得监管批准[58] - 公司需在第一种麻省理工学院许可产品IND提交后5年内启动3期临床试验，9年内提交新药申请，11年内首次商业销售[62] - 公司需在2024年12月31日前为马萨诸塞州眼耳医院许可产品的3期试验给药第一名受试者[67] - 公司需在2023年12月31日前为斯克里普斯研究所许可产品启动2期临床试验，2025年12月31日前启动3期临床试验[72] 公司技术优势 - 公司的PCA方法在再生医学领域具有利用先天生物学、易于制造、不改变基因组等优势[35] - 公司内部发现的临床前阶段化合物在体内模型中比已知对照化合物诱导更多的少突胶质细胞分化和髓鞘再生[41] 市场竞争情况 - 公司面临来自制药和生物技术行业众多公司以及学术、政府和私人研究机构的竞争[76] 药品审批流程 - 美国药品上市前需完成临床前研究、人体临床试验等流程，IND提交后30天若无问题自动生效[83][84] - 人体临床试验分三个阶段，需至少每年向FDA提交进展报告[86][88] - 提交NDA申请上市通常需缴纳申请费，FDA对标准NDA的审查目标是10个月，实际约12个月[90] - FDA初步审查NDAs需60天，决定是否受理申请[90] - 若药品有严重安全问题，FDA可能要求提交REMS计划[91] - 符合条件的药品可申请FDA的加速开发和审查计划，如快速通道、优先审查等[97] - 优先审查的目标审查时间为6个月，而非标准的10个月[99] - 符合条件的药品可获加速批准，但需进行上市后研究[100] - 药品获批后，多数变更需经FDA事先审查和批准，还有持续的年度用户费用要求[103][104] - 多数药物需进行儿科临床试验，除非获得延期或豁免[96] 药品市场独占期相关 - 美国FDCA为首个获得新化学实体新药申请批准的申请人提供5年非专利市场独占期，期间FDA不接受基于相同活性成分的简略新药申请或505(b)(2)新药申请，但4年后含专利无效或不侵权证明的申请可提交[110] - 若申请人进行的新临床研究被FDA认为对申请批准至关重要，FDCA为新药申请或现有新药申请补充提供3 - 5年市场独占期，5年和3年独占期不影响完整新药申请的提交和批准[111] - 美国儿科独占期为其他独占期额外增加6个月市场独占期，并可延长相关专利的专利期限[112] - 欧盟新上市产品通常获得8年数据独占期和额外2年市场独占期，整体10年市场独占期在满足条件下可延长至最长11年[126] - 日本公司产品可能有资格获得8年数据独占期[126] 欧盟药品法规 - 欧盟临床试验法规CTR于2014年4月通过，2022年1月31日生效，引入集中申请流程，评估程序也得到统一，过渡期为3年[118][119][120][121] - 欧盟药品营销授权MA初始有效期为5年，之后可基于风险 - 效益平衡重新评估进行续期[124] - 欧盟集中程序下EMA评估营销授权申请MAA的最长时间为210天（不包括时钟停止时间）[124] 英国药品法规 - 自2021年1月1日英国脱欧过渡期结束，英国（英格兰、苏格兰和威尔士）不再适用欧盟法律，北爱尔兰继续遵循欧盟法律，保留的欧盟法律若未在2026年6月23日前明确保留和“同化”，将于2023年12月31日自动失效[129] - 英国政府通过《2021年药品和医疗器械法案》，引入授权权力以修订或补充药品和医疗器械领域的现有法规[129] 公司财务数据 - 2022年12月31日公司现金、现金等价物和有价证券为8310万美元，占总资产的69%，利息收入为130万美元，利息支出为100万美元[459] - 2022年12月31日公司有1000万美元的流动债务和420万美元的非流动债务[459] 医疗政策法规 - 《平价医疗法案》将品牌药制造商向医疗补助计划支付的最低回扣率从15.1%提高到23.1%[134] - 《2021年美国救援计划法案》自2024年1月1日起取消法定医疗补助药品回扣上限（目前为药品平均制造商价格的100%）[136] - 《2022年降低通胀法案》要求特定药品制造商从2026年起与医疗保险进行价格谈判，自2023年起对超过通胀率的价格上涨征收回扣，自2025年起用新的折扣计划取代D部分保险缺口折扣计划[136] 公司员工福利 - 公司员工的综合医疗福利中，家庭成员的医疗福利覆盖比例为90%，401(k)计划的匹配比例为5%[145] 公司社会责任 - 公司总部位于LEED认证建筑，在办公室限制一次性塑料使用，实施堆肥和回收计划，采用混合工作模式[142] 公司董事会情况 - 公司董事会有两名多元化董事，符合纳斯达克董事会多元化规则对加速和大型加速申报公司的要求[143]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2022年9月30日，公司总资产为136,013,000美元，较2021年12月31日的185,358,000美元下降约26.62%[17] - 2022年前九个月公司无收入，2021年同期收入为14,068,000美元[20] - 2022年前九个月研发费用为38,769,000美元，较2021年同期的48,169,000美元下降约19.52%[20] - 2022年前九个月总运营费用为64,806,000美元，较2021年同期的76,740,000美元下降约15.55%[20] - 2022年前九个月运营亏损为64,806,000美元，2021年同期为62,672,000美元[20] - 2022年前九个月净亏损为64,218,000美元，2021年同期为63,186,000美元[20] - 2022年前九个月综合亏损为64,532,000美元，2021年同期为63,210,000美元[23] - 截至2022年9月30日，股东权益为81,973,000美元，较2021年12月31日的130,824,000美元下降约37.34%[17] - 2022年前九个月利息收入为871,000美元，较2021年同期的315,000美元增长约176.51%[20] - 九个月内经营活动净现金使用量2022年为42,618千美元，2021年为58,171千美元[29] - 九个月内投资活动净现金2022年提供6,573千美元，2021年使用51,479千美元[29] - 九个月内融资活动净现金2022年提供256千美元，2021年提供1,249千美元[29] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损244,303千美元[33] - 九个月基本和摊薄每股净亏损2022年为1.83美元，2021年为1.84美元[51] - 2022年前九个月和2021年全年，公司净亏损分别为6420万美元和8470万美元，截至2022年9月30日，累计亏损2.443亿美元[145] - 2022年和2021年第三季度均未实现产品销售收入[181] - 2022年第三季度研发费用为1171.5万美元，较2021年的1566.2万美元减少394.7万美元[180][182] - 2022年第三季度管理费用为856万美元，较2021年的932.8万美元减少76.8万美元[180] - 2022年第三季度利息收入为35.1万美元，较2021年的17.2万美元增加17.9万美元[180][188] - 2022年第三季度利息支出为26.3万美元，较2021年的18.2万美元增加8.1万美元[180][189] - 2022年第三季度投资实现收益1000美元，2021年为亏损9000美元[180][190] - 2022年第三季度外汇损失为5000美元，较2021年的4000美元增加1000美元[180][191] - 2022年第三季度其他收入净额为62.1万美元，2021年为支出13.9万美元[180][193] - 2022年前9个月无营收，2021年同期为1410万美元[195][196] - 2022年前9个月研发费用3876.9万美元，较2021年同期减少940万美元[195][197] - 2022年前9个月行政费用2603.7万美元，较2021年同期减少253.4万美元[195][201][202] - 2022年前9个月利息收入87.1万美元，较2021年同期增加55.6万美元[195][203] - 2022年前9个月净亏损6421.8万美元，较2021年同期增加103.2万美元[195] - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券共计9930万美元，预计可支撑到2024年[210] - 截至2022年9月30日，公司有830万美元流动债务和670万美元非流动债务[210] - 2022年前9个月经营活动净现金使用量为4261.8万美元，2021年同期为5817.1万美元[215] 公司股权相关数据关键指标变化 - 截至2022年9月30日，普通股发行数量为35,262,233股，较2021年12月31日的34,611,213股增加约1.88%[17][26] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司已发行和流通的普通股分别为35,262,233股和34,611,213股[53] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司预留用于未来发行的普通股分别为6,730,269股和8,382,667股[56] - 2022年前九个月，公司通过ATM计划出售12,767股普通股，净收益约为50美元[58] - 2022年前九个月，公司通过ATM计划出售12767股普通股，净收益约5万美元[213] 公司股票薪酬相关数据 - 2022年8月17日，公司董事会批准将水下期权的行使价格重新定价为2.14美元，导致增量股票薪酬费用2,500美元[60][64][65] - 2022年前九个月，公司授予股票期权的加权平均授予日公允价值为1.60美元，归属的股票期权总授予日公允价值为11,390美元[63] - 截至2022年9月30日，未归属的限制性股票单位为3,101,650股，加权平均公允价值为2.80美元[68] - 2022年前九个月，公司确认的股票薪酬费用为15,425美元，截至2022年9月30日，未确认的股票薪酬费用为23,888美元[70] 公司员工持股计划相关 - 公司员工可通过工资扣除最多15%的合格薪酬购买普通股，ESPP每年自动增加1%的已发行股份[71] 公司税务相关 - 公司的所得税基于美国法定税率21%，并考虑州税和递延税资产的全额估值备抵[74] 公司合作协议相关 - 2019年7月，公司与Astellas签订合作协议，Astellas支付80,000美元预付款，潜在开发里程碑付款最高达230,000美元，商业化里程碑付款最高达315,000美元[82] - 阿斯利康协议交易价格80,000美元，公司于2019年7月至2021年6月30日确认该笔收入[88] - 2022年第三季度和前九个月，公司就联合成本分别向阿斯利康开具36,000美元和337,000美元发票[91] - 2016年12月公司与麻省理工学院签订协议，支付50,000美元许可费并发行占当时总股本5%的普通股[96] - 公司需向麻省理工学院支付最高达2,900,000美元的潜在里程碑付款[96] - 2022年第三季度和前九个月，兰格博士根据麻省理工学院政策从麻省理工学院获得11,000美元，2021年同期为6,000美元[99] - 2018年9月公司与斯克里普斯研究所签订协议，支付1,000,000美元许可费[104] - 公司需向斯克里普斯研究所支付每类产品最高达26,000,000美元的里程碑付款[104] - 2019年2月公司与马萨诸塞州眼耳医院签订协议，支付20,000美元许可费[108] - 公司需向马萨诸塞州眼耳医院支付每类产品最高达350,000美元的里程碑付款[108] - 公司需向马萨诸塞州眼耳医院支付每个专利族案件编号每年5,000 - 7,500美元的许可维护费[108] - 2019年12月公司与剑桥企业有限公司签订独家专利许可协议，支付50美元许可费，每年需支付50美元许可费，2022年9月26日该协议终止，无额外支付或成本[111] - 2019年7月，公司与安斯泰来达成协议，获8000万美元预付款，安斯泰来还将支付最高2.3亿美元开发里程碑款和最高3.15亿美元商业里程碑款[151][152] - 2016年12月，公司与麻省理工学院达成协议，支付5万美元许可费，发行占当时已发行股本5%的普通股，还需支付最高290万美元里程碑款等[154] - 2019年2月，公司与马萨诸塞州眼耳医院达成协议，支付2万美元许可费，还需支付最高35万美元里程碑款等[157] - 2018年9月，公司与斯克里普斯研究所达成协议，支付100万美元许可费，需支付最高2600万美元里程碑款等[159] - 安斯泰来在欧洲和亚洲开展SNHL的2b期和3期临床试验首次给药时，公司将分别获6500万美元、2500万美元和1亿美元、4000万美元开发里程碑款[152] - 2019年7月公司与Astellas签订协议，获得8000万美元前期许可费，在2019 - 2021年提供研发服务期间确认收入[161] 公司办公场地相关 - 截至2022年9月30日，公司为办公场地租赁支付的169.9万美元保证金被列为受限现金[119] - 2022年7月8日公司将约30040平方英尺办公空间转租给SalioGen Therapeutics，前两年月租金分别为19.7万美元和20.3万美元，SalioGen还需支付49%运营成本和税费[128] - 2022年第三和九个月公司确认转租收入59.3万美元，预计2022年剩余时间、2023年和2024年转租收入分别为59.3万美元、237.1万美元和138.3万美元，总计434.7万美元[129][130] 公司产品试验相关 - 公司在FX - 322 - 201试验中，对23名稳定感音神经性听力损失受试者进行评估，观察到听力损失关键指标有显著改善[133] - 2021年6月公司公布FX - 322 - 202试验最终结果，四周注射FX - 322未显示出优于安慰剂的听力改善[134] - 2021年3月公司公布FX - 322 - 111试验数据，单剂注射FX - 322有听力改善，90天后34%受试者单词识别得分绝对改善10%或更多[135] - 2021年5月公司公布FX - 322 - 112试验数据，该试验针对66 - 85岁老年性听力损失患者，FX - 322安全性和耐受性良好[136] - 2021年12月公司公布FX - 322 - 113试验数据，在严重感音神经性听力损失患者中，三名FX - 322治疗受试者BKB - SIN测试有改善[138] - 2022年10月，公司完成FX - 322 - 208试验的142名受试者入组，计划2023年第一季度公布数据[139] - 公司计划2022年第四季度启动FX - 345的1b期试验，预计2023年下半年出结果[140] 公司法律诉讼相关 - 公司面临多起法律诉讼，包括证券集体诉讼、股东派生诉讼等，因处于早期阶段无法估计可能损失范围，截至2022年9月30日未记录应计费用[123][124][127] 公司裁员相关 - 2022年4月8日，公司裁员约30%，以聚焦研发项目[142] - 2022年4月8日，公司裁员约30%，预计产生100万美元研发成本和20万美元行政成本[214] 公司运营资金相关 - 公司预计运营费用将大幅增加，需额外融资支持运营[146][147] 公司其他财务数据 - 截至2022年9月30日，公司金融资产公允价值为85,464千美元[40] - 截至2022年9月30日，公司财产和设备净值为3,410千美元[43] - 截至2022年9月30日，公司应计费用为5,417千美元[44] - 公司2020年签订的15,000千美元定期贷款，截至2022年9月30日利率为7.75%[47] - 截至2022年9月30日，公司授权的10,000,000股优先股无发行或流通[52]