文章核心观点 金塔拉治疗公司公布2024财年第四季度财务业绩并提供公司最新情况 包括与图胡拉生物科学公司的合并进展、REM - 001研究情况及财务数据等信息[1] 近期公司动态 - 2024年4月金塔拉与图胡拉生物科学公司达成最终合并协议 预计2024年10月中旬完成合并 需满足合并协议中剩余成交条件[2][3] - 截至2024年10月7日 金塔拉针对皮肤转移性乳腺癌的开放标签REM - 001研究已有4名患者给药 该研究大部分成本将由美国国立卫生研究院授予的200万美元小企业创新研究赠款覆盖[4] 2024财年财务结果总结 - 截至2024年6月30日 公司现金及现金等价物约490万美元[5] - 2024年第二季度净亏损约230万美元 合每股0.04美元 低于2023年同期的约330万美元（每股1.97美元） 主要因研发费用降低 但同期管理费用因与图胡拉的交易专业费用增加而升高[6] - 资产负债表数据显示 2024年6月30日现金及现金等价物为490.9万美元 营运资金326.9万美元 总资产620.2万美元 股东权益总额375.7万美元 均高于2023年同期[7] - 运营数据方面 2024年研发费用266.3万美元 低于2023年的931.1万美元 管理费用578.8万美元 高于2023年的548.5万美元 该时期净亏损832万美元 低于2023年的1464.9万美元[8] - 基本和完全摊薄加权平均股数为26352股 基本和完全摊薄每股亏损0.32美元 远低于2023年的9.27美元[9] 公司介绍 - 金塔拉位于加利福尼亚州圣地亚哥 致力于为未满足医疗需求的癌症患者开发新疗法 其主要项目是针对皮肤转移性乳腺癌的REM - 001疗法 拥有专有的后期光动力治疗平台 REM - 001疗法在CMBC患者的四项2/3期临床试验中显示出80%的完全缓解率 且有涵盖约1100名患者的强大安全数据库[10][11] - 图胡拉生物科学公司是一家处于3期注册阶段的免疫肿瘤公司 正在开发克服癌症免疫治疗耐药性的新技术 其主要个性化癌症疫苗候选产品IFx - 2.0旨在克服对检查点抑制剂的原发性耐药 正准备启动IFx - 2.0作为派姆单抗辅助疗法用于晚期默克尔细胞癌一线治疗的3期注册试验 此外还利用Delta受体技术开发新型双功能抗体药物偶联物[13][14]

文章核心观点 - 金塔拉治疗公司因提案3和提案5未达投票门槛，将2024年9月20日的特别股东大会延期至10月4日上午9点重新召开，此次会议与公司拟与图胡拉生物科学公司的合并有关 [1][2] 股东大会相关情况 - 公司决定延期特别股东大会，原因是提案3和提案5未达投票门槛，提案3为批准修订公司章程以增加授权股份数量至4亿股，提案5为批准公司从内华达州重新注册到特拉华州 [2] - 2024年8月14日收盘时仍为确定有权出席并在特别股东大会上投票的股东的记录日期，已投票股东无需重新投票，先前提交的委托书将在延期会议上继续有效，除非按规定撤销 [3] - 特别股东大会原定于2024年9月20日召开，现延期至10月4日上午9点（东部时间），通过网址www.viewproxy.com/kintarasm/2024重新召开 [1] 图胡拉生物科学公司情况 - 图胡拉生物科学公司是一家处于3期注册阶段的免疫肿瘤学公司，正在开发克服癌症免疫治疗耐药性的新技术，其主要候选产品IFx - 2.0旨在克服对检查点抑制剂的原发性耐药，正准备启动一项针对IFx - 2.0作为辅助疗法与可瑞达联合用于一线治疗晚期或转移性默克尔细胞癌的3期注册试验 [4] - 该公司还利用其Delta受体技术开发新型双功能抗体药物偶联物，靶向髓源性抑制细胞，抑制其对肿瘤微环境的免疫抑制作用，防止T细胞耗竭和对检查点抑制剂及细胞疗法的获得性耐药 [5] 金塔拉治疗公司情况 - 金塔拉治疗公司位于加利福尼亚州圣地亚哥，致力于为有未满足医疗需求的患者开发新型癌症疗法，其主要项目是用于皮肤转移性乳腺癌的REM - 001疗法 [6] - 公司拥有专有的后期光动力治疗平台，有望用于局部皮肤或内脏肿瘤治疗及其他潜在适应症，REM - 001疗法由激光光源、光输送装置和REM - 001药品组成，此前已在4项2/3期临床试验中对曾接受化疗和/或放疗失败的皮肤转移性乳腺癌患者进行研究，在该疾病中，REM - 001对可评估病变的完全缓解率达80%，且在多个适应症中有约1100名患者的强大安全数据库 [7] 合并相关信息 - 与拟议合并相关，金塔拉已向美国证券交易委员会提交相关材料，包括一份包含最终委托书声明和最终招股说明书的S - 4表格注册声明，该声明于2024年8月13日生效，投资者和股东应仔细阅读相关文件 [11] - 金塔拉、图胡拉及其各自的董事、高管、管理层成员、员工和部分重要股东可能被视为拟议合并中向金塔拉股东征集委托书的参与者，相关人员信息可在相关文件中获取 [12] 前瞻性声明 - 新闻稿包含基于金塔拉和图胡拉当前预期的前瞻性声明，这些声明受诸多风险和不确定性影响，实际结果可能与声明中表述或暗示的结果存在重大差异，公司无义务更新前瞻性声明 [13][14]

文章核心观点 Kintara Therapeutics提醒股东在2024年9月20日特别股东大会上投票，以完成与TuHURA Biosciences的拟议合并，初步统计显示提案3和5未达投票门槛，需多数有投票权股东投赞成票，知名代理咨询服务机构已建议股东投赞成票 [1][2][3] 投票相关 - 股东需在2024年9月19日美国东部时间晚上11:59前投票，若截至2024年8月14日持有公司股份，即使不再持有也有投票资格 [1][2][6] - 提案3寻求股东批准修订公司章程以增加授权股份数量，提案5寻求股东批准公司从内华达州重新注册到特拉华州 [4][5] - 可通过电话、互联网投票，可在截止前更改投票，若已投票且不想更改则无需行动 [5][6] - 知名代理咨询服务机构Institutional Shareholder Services和Glass Lewis建议股东对提案3和5投“赞成”票 [3] 公司情况 Kintara Therapeutics - 位于加利福尼亚州圣地亚哥，致力于开发新型癌症疗法，主要项目是用于皮肤转移性乳腺癌的REM - 001疗法 [9] - 拥有专有的后期光动力治疗平台，REM - 001疗法在CMBC的临床疗效达80%完全缓解，有约1100名患者的强大安全数据库 [10] TuHURA Biosciences - 是处于3期注册阶段的免疫肿瘤公司，开发克服癌症免疫治疗耐药性的新技术 [7] - 主要候选产品IFx - 2.0旨在克服对检查点抑制剂的原发性耐药，正准备启动IFx - 2.0作为派姆单抗辅助疗法的3期注册试验 [7] - 利用Delta受体技术开发新型双功能抗体药物偶联物，靶向髓源性抑制细胞 [8] 合并相关 - 合并后可整合肿瘤资产和技术，克服治疗耐药性，加速产品线发展，并有3100万美元融资支持，若合并未完成，Kintara未来不确定 [4] - Kintara已向SEC提交相关材料，包括含最终委托书和招股说明书的S - 4表格注册声明，投资者和股东应阅读相关文件 [14] - Kintara、TuHURA及其相关人员可能被视为合并代理征集参与者，相关信息将包含在最终委托书和招股说明书等文件中 [15] 前瞻性声明 - 新闻稿包含基于公司当前预期的前瞻性声明，实际结果可能与声明有重大差异，受多种风险和不确定因素影响 [16] - 公司无义务更新前瞻性声明，投资者不应依赖其作为未来事件预测 [17]

文章核心观点 Kintara Therapeutics鼓励股东在特别会议上投票以完成与TuHURA Biosciences的拟议合并，介绍了会议时间、投票方式、合并条款等信息，并提供了相关公司和交易的更多信息 [1][3] 分组1：合并基本信息 - Kintara Therapeutics是专注于开发新实体肿瘤癌症疗法的生物制药公司，拟与TuHURA Biosciences进行全股票交易合并，以整合专业知识和资源推进后期肿瘤产品线 [1] - 特别会议将于2024年9月20日上午9点（东部时间）通过直播音频网络广播虚拟举行，股东需在2024年9月19日晚上11点59分（东部时间）前登记参加 [2] - 交易需获得两家公司股东批准等惯例成交条件，预计在2024年第三季度完成 [3] 分组2：合并股权结构 - 合并后公司预计名为“TuHURA Biosciences, Inc.”，在纳斯达克资本市场以代码“HURA”交易 [3] - 合并前Kintara股东预计在合并后公司按预估完全摊薄基础上共同拥有高达约2.85%（含或有价值权股份约5.45%）的普通股，合并前TuHURA股东预计拥有约97.15%（考虑或有价值权股份后为94.55%） [3] 分组3：投票信息 - 截至2024年8月14日收盘时的股东有权投票，即使之后不再持有股份，投票需在2024年9月19日晚上11点59分（东部时间）前完成，已投票且不想改变投票的股东无需再行动 [1][5] - 投票方式包括电话（北美免费电话(866) 619 - 8907，国际电话1 (551) 210 - 9859）和互联网（www.proxyvote.com，Robinhood持有者按特定方式投票） [6][7] - 必要时公司准备短期休会或推迟特别会议以提供更多投票时间 [7] 分组4：公司介绍 - TuHURA Biosciences是处于3期注册阶段的免疫肿瘤公司，开发克服癌症免疫治疗耐药性的新技术，其主要候选产品IFx - 2.0旨在克服对检查点抑制剂的原发性耐药，正准备启动相关3期注册试验 [8] - 除癌症疫苗候选产品外，TuHURA还利用其Delta受体技术开发一类首创的双功能ADC，靶向髓源性抑制细胞 [9] - Kintara Therapeutics位于加利福尼亚州圣地亚哥，致力于为有未满足医疗需求的患者开发新型癌症疗法，主要项目是用于皮肤转移性乳腺癌的REM - 001疗法 [10] - Kintara拥有专有的后期光动力治疗平台，REM - 001疗法在CMBC患者的四项2/3期临床试验中显示出80%的完全缓解率，有约1100名患者的强大安全数据库 [11] 分组5：信息披露 - 有关拟议合并的更多信息可查看Kintara于2024年8月19日向美国证券交易委员会提交的最终委托书声明和最终招股说明书 [4] - 投资者和证券持有人应仔细阅读Kintara向SEC提交的注册声明、最终委托书声明/招股说明书及其他相关文件 [15] 分组6：参与者信息 - Kintara、TuHURA及其各自的董事、高管、管理层成员、员工和部分重要股东可能被视为拟议合并中向Kintara股东征集代理投票的参与者 [16] - 有关Kintara董事和高管的信息可在其相关文件中获取，有关征集代理投票参与者及其利益的信息将包含在最终委托书声明/招股说明书及其他相关材料中 [16] 分组7：前瞻性声明 - 新闻稿包含基于Kintara和TuHURA当前预期的前瞻性声明，这些声明受多种风险和不确定性影响，实际结果可能与声明中表述或暗示的结果有重大差异 [17] - 公司不承担更新前瞻性声明以反映声明日期后事件或情况变化的义务 [18]

文章核心观点 - TuHURA与Kineta达成潜在收购KVA12123及相关权利资产的排他协议，同时TuHURA与Kintara拟合并，结合双方资源推进肿瘤治疗管线发展 [1][26] 公司合作 - TuHURA与Kineta达成排他和优先购买权协议，拟收购Kineta的KVA12123抗VISTA抗体及相关权利资产 [1] - TuHURA与Kintara达成全股票交易的最终协议，拟合并成立新公司，预计2024年第三季度完成交易 [26] 公司介绍 Kineta - 临床阶段生物技术公司，致力于开发下一代免疫疗法，解决癌症免疫抵抗机制问题 [3] Kintara - 生物制药公司，专注开发新的实体肿瘤癌症疗法，有专有的后期光动力治疗平台，其REM - 001疗法在CMBC治疗中有80%的完全缓解率和约1100名患者的安全数据库 [10][22] TuHURA - 处于3期注册阶段的免疫肿瘤公司，开发克服癌症免疫治疗耐药性的新技术，其候选个性化癌症疫苗IFx - 2.0准备开展3期注册试验，还利用Delta受体技术开发双功能ADC [9][27] 产品介绍 KVA12123 - VISTA阻断免疫疗法，作为单药和与默克的KEYTRUDA联合用药，正在进行1/2期临床研究，用于晚期实体瘤患者 [2][8] - 通过独特表位结合和优化的IgG1 Fc区，在临床前模型中显示出强大的单药肿瘤生长抑制作用，且临床试验参与者无CRS证据 [2] IFx - 2.0 - TuHURA的领先个性化癌症疫苗候选产品，旨在克服对检查点抑制剂的原发性耐药，准备开展3期注册试验 [9] REM - 001 Therapy - Kintara的领先项目，用于治疗皮肤转移性乳腺癌（CMBC），由激光光源、光输送装置和REM - 001药物产品组成 [10] 双功能ADCs - TuHURA利用Delta受体技术开发，旨在靶向和阻断骨髓来源的抑制细胞（MDSCs）上的delta受体，抑制其对肿瘤微环境的免疫抑制作用 [19][27] 交易条款 - 根据协议，TuHURA将向Kineta支付500万美元，签约时支付250万美元，若满足某些条件，2024年7月15日前再支付250万美元 [8] - 协议排他期为90天（至2024年10月1日），可延长20天 [8] - 签约同时，TuHURA向现有股东私募出售了500万美元的普通股 [8]

文章核心观点 - 生物制药公司Kintara Therapeutics与免疫肿瘤公司TuHURA Biosciences宣布合并,预计于2024年第三季度完成 [2] - 合并后Kintara现有股东将持有合并公司约5.5%的普通股 [3] - TuHURA将于2024年下半年启动IFx-2.0个性化癌症疫苗的III期临床试验,用于治疗晚期默克尔细胞癌 [4] - TuHURA的首创双功能抗体偶联药物(ADC)具有潜在的合作机会 [5] - 合并交易预计为TuHURA提供2025年底前的现金流支持 [6] Kintara公司概况 - Kintara专注于开发新型实体瘤治疗药物,其主要产品为REM-001光动力疗法 [14][15] - REM-001已在多项II/III期临床试验中显示80%的完全缓解率,并建立了约1,100例患者的安全性数据库 [15] Kintara近期进展 - 正在开展REM-001 15例单臂试验,目前已有4例患者接受给药 [8] - 扩大了REM-001试验的纳入标准,预计可加快患者入组速度 [11] - 获得NIH 200万美元SBIR资助,可覆盖大部分REM-001试验费用 [10] - 获得纳斯达克交易所180天延期,以满足最低股价要求 [7] TuHURA公司概况 - TuHURA是一家III期注册阶段的免疫肿瘤公司,开发新技术以克服免疫治疗耐药性 [17] - 其领先的个性化癌症疫苗IFx-2.0将用于默克尔细胞癌一线治疗 [17] - 公司还利用Delta受体技术开发首创的双功能ADC,靶向抑制肿瘤微环境的髓系衍生抑制细胞 [18] 预期近期里程碑 - 2024年第三季度完成与TuHURA的合并 [12] - 2024年第四季度完成REM-001试验的10例患者入组和8周随访 [12] - 2024年下半年启动IFx-2.0在默克尔细胞癌中的III期注册试验 [13]

项目研发进展 - 公司于2023年10月31日宣布VAL - 083初步结果，未优于当前胶质母细胞瘤护理标准，终止其开发并转向REM - 001项目[107][118] - 2023年6月28日公司宣布重启REM - 001项目，因获得2,000,000美元赠款，但重启成本预计2024年第二季度才会增加；2024年第一季度和前九个月分别收到194,000美元和404,000美元赠款，2023年同期无[138][139][144] - 2024年2月12日，公司启动15名患者的CMBC开放标签研究评估REM - 001，多数成本由2000美元NIH赠款覆盖[107][108] - 截至2024年5月14日，REM - 001研究已在纪念斯隆凯特琳癌症中心启动2名患者治疗，预计第三季度完成患者招募[109][116] - 四项CMBC临床研究显示，约80%接受REM - 001治疗的可评估肿瘤部位完全缓解[111] - 2023年6月28日，公司宣布获得约2000美元的REM - 001项目赠款资金[153] 公司合规与合并事项 - 2023年12月13日，公司收到纳斯达克通知，未符合最低出价价格要求，需在2024年6月10日前连续十个工作日达标[107] - 2024年4月3日，公司宣布与TuHURA达成合并协议，预计第三季度完成，需股东和监管批准[114][121] - 合并后公司股东预计集体持有合并后公司约2.85%股份，含CVR约5.45%；TuHURA股东预计持有约97.15%，假设分配CVR股份为94.55%[114][120] 公司人员费用相关 - 2024年4月2日，董事会批准给Hoffman 327美元一次性特别奖金[122] - 2024年4月2日，董事会同意恢复非员工董事费用支付并支付93美元应计费用[122] 公司股权结构 - 截至2024年5月14日，公司有55,305股已发行和流通的普通股，693股普通股购买权证，2,444股C系列优先股购买权证（可转换为42股普通股），222股普通股股票期权，66个受限股票单位，13,668股C系列优先股（可转换为235股普通股）[125] 财务数据关键指标变化 - 2024年3月31日，公司现金及现金等价物为6,351,000美元，2023年6月30日为1,535,000美元；营运资金2024年3月31日为5,414,000美元，2023年6月30日为188,000美元[127] - 2024年第一季度研发费用为592,000美元，较2023年同期的2,005,000美元下降70%；一般及行政费用为1,493,000美元，较2023年同期的1,297,000美元增长15%[130][135] - 2024年前九个月研发费用为2,562,000美元，较2023年同期的7,235,000美元下降65%；一般及行政费用为3,504,000美元，较2023年同期的4,212,000美元下降17%[131][142] - 2024年第一季度净亏损为2,011,000美元，较2023年同期的3,264,000美元减少1,253,000美元；2024年前九个月净亏损为5,996,000美元，较2023年同期的11,314,000美元减少5,318,000美元[130][131][135][142] - 2024年第一季度非现金股份支付费用中，研发费用为63,000美元，较2023年同期的115,000美元下降；一般及行政费用为144,000美元，较2023年同期的339,000美元下降[133] - 2024年前九个月非现金股份支付费用中，研发费用为172,000美元，较2023年同期的389,000美元下降；一般及行政费用为445,000美元，较2023年同期的1,019,000美元下降[134] - 2024年前九个月经营活动现金流为 - 5,734,000美元，较2023年同期的 - 10,357,000美元改善4,623,000美元；投资活动现金流为 - 20,000美元，较2023年同期的 - 232,000美元改善212,000美元；融资活动现金流为10,570,000美元，较2023年同期的1,854,000美元增加8,716,000美元[148] - 2024年第一季度和前九个月，A系列优先股现金股息均为2,000美元和6,000美元；2024年前九个月C系列优先股股票股息为173,000美元，2023年同期为362,000美元[130][131][141][147] - 2024年第一季度至三月三十一日的九个月内，经营活动净现金使用量为5734美元，2023年同期为10357美元[149] - 2024年和2023年第一季度至三月三十一日的九个月内，公司净亏损分别为5996美元和11314美元[149] - 2024年第一季度至三月三十一日的九个月内，投资活动净现金使用量为20美元，2023年同期为232美元[150] - 2024年第一季度至三月三十一日的九个月内，融资活动净现金收入为10570美元，2023年同期为1854美元[151] - 截至2024年3月31日，公司累计亏损157550美元，现金及现金等价物为6351美元[153] - 2022年8月2日至2024年3月31日，公司根据股票购买协议发行普通股获得约2008美元净收益[153] - 2023年10月31日至2024年3月31日，公司通过ATM机制出售普通股筹集了10471美元净收益[154] 其他财务相关事项 - 公司获NIH为期两年2000美元赠款，2023年7月1日至2024年6月30日约1250美元，2024年7月1日至2025年6月30日约750美元[116] - 2024年和2023年第一季度至三月三十一日的九个月内，公司向高管授予股票期权，采用Black - Scholes模型估计授予日公允价值[162] - 2024年和2023年第一季度至三月三十一日的九个月内，公司临床试验应计费用的前期估计无重大调整[166]

公司业务与核心产品 - [公司是临床阶段生物制药公司，专注癌症疗法开发与商业化，核心候选药物为REM - 001][104][107][108] 项目进展与决策 - [2023年7月1日获美国国立卫生研究院200万美元赠款，分两年按费用进度发放，用于REM - 001的15名患者临床研究][110][117] - [2023年10月31日宣布VAL - 083初步结果，未优于当前胶质母细胞瘤护理标准，终止其开发，转向REM - 001项目][110][119] - [预计2024年第一季度开始招募REM - 001研究患者，2月12日已启动15名患者的开放标签研究][111][117] - [REM - 001在四项2期和/或3期临床研究中，约80%可评估肿瘤部位有完全反应][113] - [2023年6月28日，公司宣布REM - 001项目获约200万美元赠款资助，重启该项目，但重启成本预计2024年第一季度才会增加][132][137] 股权与股份情况 - [截至2024年2月12日，有39,038股普通股发行并流通，还有各类权证、期权和受限股单位][121] 财务状况 - [2023年12月31日现金及现金等价物为65.8万美元，低于6月30日的153.5万美元][123] - [2023年第四季度研发费用为11.1万美元，低于2022年同期的205.9万美元][124] - [2023年第四季度净亏损102.3万美元，基本和摊薄后每股亏损0.24美元][124] - [2023年6个月研发费用从5230千美元降至1970千美元，降幅62%，主要因临床开发成本和非现金股份薪酬费用降低][135][136] - [2023年6个月一般及行政费用从2915千美元降至2011千美元，降幅31%，源于非现金股份薪酬费用和人员成本减少][135][139] - [2023年6个月净亏损从8050千美元降至3985千美元，亏损收窄4065千美元][135] - [2023年6个月经营活动现金流净使用从8530千美元降至3434千美元，降幅60%][141] - [2023年6个月投资活动现金流净使用从232千美元降至20千美元，降幅100%][141] - [2023年6个月融资活动现金流净收入从1856千美元增至2577千美元，增幅39%][141] - [截至2023年12月31日，公司累计亏损155537千美元，现金及现金等价物为658千美元][146] 股份出售收益 - [2023年10月31日至12月31日，公司通过ATM机制出售普通股获得净收益2579千美元；2024年1月1日至2月12日，又获净收益6108千美元][147] - [2022年8月2日至2023年12月31日，公司根据与林肯公园的股票购买协议发行662股普通股，获得约2008千美元净收益][146] 战略决策 - [2023年12月董事会启动战略替代方案探索，以最大化股东价值][117] 资金需求与风险 - [公司需大量额外资金维持临床试验、研发项目和日常运营，对持续经营能力存重大疑虑][148] - [管理层正寻求多种融资途径，包括与林肯公园的购买协议、ATM融资工具、赠款资金、发行新股和建立战略伙伴关系等，但融资能力不确定][149] - [未来资金需求取决于临床研究进度和成本、制造和商业化能力成本等多种因素][151] - [若无法获得足够资金，公司可能推迟、缩减或取消临床试验或研发项目，甚至申请破产保护或清算资产][153] 会计政策与估计 - [公司依据美国公认会计原则编制财务报表，需制定会计政策和进行估计，实际结果可能与估计不同][154] - [2023年和2022年1 - 6月，公司向员工、非员工和董事授予股票期权，采用布莱克 - 斯科尔斯模型估计授予日公允价值][156] - [2023年和2022年1 - 6月，公司向高管授予股票期权，采用布莱克 - 斯科尔斯模型估计授予日公允价值][157] - [公司需估计研发费用和临床试验应计费用，根据与相关人员和服务提供商的讨论确定应计估计，2023年和2022年1 - 6月临床试验应计费用估计无重大调整][158] 其他财务信息 - [公司没有任何资产负债表外安排][159] - [作为较小报告公司，无需进行市场风险的定量和定性披露][160]

公司业务与产品 - [公司是临床阶段生物制药公司，专注开发和商业化癌症新疗法，有两个主要候选药物VAL - 083和REM - 001][97][100] - [VAL - 083有超1200名患者的安全数据库，基于美国国家癌症研究所超40项1期和2期临床研究数据开展业务][112] - [超60%的GBM患者有MGMT未甲基化肿瘤，对当前标准护理化疗药物替莫唑胺耐药，VAL - 083抗肿瘤活性与MGMT表达无关][114] - [在四项针对CMBC患者的2期和/或3期临床研究中，约80%接受REM - 001治疗的可评估肿瘤部位完全缓解][105] 项目进展与资金支持 - [2023年7月1日，公司获美国国立卫生研究院200万美元赠款，将在两年内按费用发生情况收取，用于REM - 001的15名患者临床研究][102] - [2023年10月31日，GBM AGILE研究中VAL - 083表现未超当前胶质母细胞瘤护理标准，公司暂停其开发，转向REM - 001项目][102][111] - [预计2023年第四季度开始招募REM - 001的15名患者临床研究的受试者][103][109] - [2023年6月28日，公司宣布获得约200万美元的REM - 001项目赠款资金][136] 公司股权与证券 - [截至2023年11月13日，公司有3387808股已发行和流通的普通股，以及多种可转换为普通股的证券][118] 财务状况 - [2023年9月30日，公司现金及现金等价物为21.6万美元，6月30日为153.5万美元；营运资金为 - 255.3万美元，6月30日为18.8万美元][121] - [2023年9月30日，公司总资产为147.7万美元，6月30日为397.9万美元；股东权益为 - 202.6万美元，6月30日为73.1万美元][121] - [截至2023年9月30日，公司累计亏损1.54512亿美元，现金及现金等价物为21.6万美元，尚未产生任何收入][136] 季度财务数据 - [2023年第三季度研发费用降至185.9万美元，较2022年同期的317.1万美元减少41%，主要因临床开发成本和非现金股份薪酬费用降低][125][126] - [2023年第三季度一般及行政费用降至110.3万美元，较2022年同期的147.5万美元减少25%，主要因非现金股份薪酬费用和人员成本降低][125][128] - [2023年第三季度净亏损为296.2万美元，较2022年同期的459.6万美元减少163.4万美元][125] - [2023年第三季度经营活动净现金使用量降至131.7万美元，较2022年同期的636.9万美元减少79%][131] - [2023年第三季度投资活动净现金使用量为零，2022年同期为23.2万美元，用于购买设备][131][133] - [2023年第三季度融资活动净现金流入为零，2022年同期为190.6万美元，来自股票销售所得][131][134] 融资情况 - [2023年9月19日，公司与A.G.P./Alliance Global Partners签订销售协议，可出售最高285万美元的普通股，9月30日后已筹集96.8万美元][137] - [公司需要大量额外资金维持运营，管理层正寻求多种融资途径，但无法保证能成功筹集资金][138][139] 财务计量与估算 - [公司基于股票奖励公允价值计量，在服务期内将向员工、非员工和董事发行股份支付的补偿成本确认为运营费用，2023年和2022年9月30日止三个月采用Black - Scholes模型估算股票期权授予日公允价值][144] - [2023年和2022年9月30日止三个月，公司向高管发行股票期权，采用Black - Scholes模型估算授予日公允价值][145] - [公司在编制财务报表时需估算临床试验相关费用，根据与相关人员和外部服务提供商讨论确定应计费用估计，2023年和2022年9月30日止三个月临床试验应计费用前期估计无重大调整][146] 资产负债表外安排 - [公司没有任何资产负债表外安排][147]

公司候选药物介绍 - [公司致力于开发针对未满足医疗需求癌症患者的新型疗法，两款主要候选药物为VAL - 083和REM - 001][17][18] - [公司两款主要候选药物为治疗耐药实体瘤的VAL - 083和治疗皮肤转移性乳腺癌的REM - 001][18] 候选药物临床进展 - [预计在2023年底前公布VAL - 083的GBM AGILE研究的topline结果，2023年第四季度开始招募REM - 001的CMBC 15 - 患者临床研究的患者][19][20] - [公司预计在2023年底前获得VAL - 083的GBM AGILE国际注册2/3期临床试验的topline结果][19] - [公司因获得NIH资助重启REM - 001项目，预计2023年第四季度开始招募15名患者进行CMBC临床试验][20] - [2023年7月1日，公司获得美国国立卫生研究院200万美元的赠款，用于资助REM - 001的CMBC 15 - 患者临床研究][22] - [2023年7月1日起，公司获得美国国立卫生研究院200万美元的资助，用于REM - 001的CMBC 15名患者临床试验的大部分费用][22] - [2023年4月17日，在癌症研究协会年会上展示了VAL - 083扩大使用计划的案例研究数据][22] - [公司的VAL - 083产品管线中，国际注册研究（GCAR/AGILE）针对新诊断和复发性患者的顶线结果预计在2023年底前得出][23] - [公司的REM - 001针对皮肤转移性乳腺癌开展15名患者的研究以进入关键研究阶段，该项目获美国国立卫生研究院资助][23] - [公司计划在CMBC进行15名患者的初始开放标签研究，随后开展3期临床研究，3期研究将是多中心研究，招募接受过放疗和化疗的CMBC患者][87] - [公司获得200万美元小企业创新研究赠款，用于支持REM - 001治疗CMBC的临床开发，2023年7月1日至2024年6月30日约报销1250美元，2024年7月1日至2025年6月30日约报销750美元，预计2024年秋季重新启动REM - 001项目并开始招募患者][85] 候选药物研发背景 - [VAL - 083基于美国国家癌症研究所超40项1期和2期临床研究数据及约1200名患者的安全数据库进行开发][24] - [公司的VAL - 083有超过1200名患者的安全数据库，基于美国国家癌症研究所40多项1期和2期临床研究的数据开展业务[24]] 候选药物特性及优势 - [GBM患者中超过60%的患者MGMT未甲基化，对当前标准疗法替莫唑胺耐药，VAL - 083的抗肿瘤活性独立于MGMT表达][26][34][35] - [VAL - 083被美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局指定为治疗胶质瘤（包括GBM）的孤儿药，还获得治疗髓母细胞瘤、DIPG和卵巢癌的孤儿药指定，以及新诊断的MGMT未甲基化和复发性GBM的快速通道指定][28] - [VAL - 083在多种癌症治疗中显示活性，如对MGMT未甲基化GBM细胞、p53突变的NSCLC等有效，有望成为耐药癌症的潜在新疗法][58][59] - [脑和脊柱肿瘤约占儿童癌症的20%，是儿童第二常见癌症，VAL - 083对儿童脑肿瘤有治疗潜力，2016年获FDA孤儿药认定][69][70] - [VAL - 083在NCI赞助的历史研究中对多种肿瘤类型有临床活性，公司将继续研究并可能扩大临床开发适应症][71] - [REM - 001用于治疗CMBC，在四项临床研究中，约80%接受治疗的可评估肿瘤部位有完全反应][80] - [FDA已将BCCNS认定为孤儿适应症，14名BCCNS患者接受REM - 001治疗，157个病灶总体缓解率为91%，完全缓解率68%，部分缓解率23%，7%病灶病情稳定][98] - [公司分析Miravant之前用REM - 001治疗CMBC的1期和4项2/3期临床研究，认为REM - 001疗法肿瘤缓解率高于其他CMBC治疗方法，但该项目于1998年停止][101] - [公司认为REM - 001治疗是有前景的疗法，计划开展新的关键3期研究以支持新药申请][112] - [VAL - 083活性药物成分化学合成工艺经公司改进并获专利，当前制造工艺少于五步，预计成本与其他注射用小分子药物相似][115][116] 临床研究情况 - [GBM AGILE研究在美39个、加拿大4个和欧洲2个临床点进行，已筛选超1300名患者，入组率是传统GBM研究的3至4倍][39] - [在已完成的2期研究中，所有三个患者队列中，VAL - 083最常见的不良事件是骨髓抑制][42] - [四项REM - 001治疗晚期乳腺癌临床试验，CA008有32名患者、CA009有36名患者、CA013有56名患者、CA019有25名患者参与][105] - [CA008和CA009研究主要终点为客观肿瘤反应率、生活质量变化、设备性能和患者安全，次要终点为患者疾病负担、反应持续时间和患者疼痛评估，治疗相关疼痛是最常见不良事件][108][110] - [CA013和CA019研究临床成功率置信区间分别为71% - 97%、45% - 86%，24周生活质量变化均值分别为1.3 ± 3.6、2.5 ± 4.7，p值均为1.00][111] - [四项研究共出现17例可能、很可能或肯定与治疗相关的严重不良事件，无生命威胁和死亡情况][111] 市场情况 - [美国肺癌发病率约为每10万人47例，其中85%为NSCLC，预计到2033年全球肺癌治疗市场将超240亿美元][65] - [VAL - 083目标市场中，多形性胶质母细胞瘤到2027年预计销售额超15亿美元，卵巢癌到2028年预计超60亿美元，非小细胞肺癌到2027年预计超220亿美元][72] - [新诊断GBM患者手术切除后疾病进展率近100%，约60%接受Temodar治疗的患者一年内肿瘤进展，全球Temodar品牌2010年营收达11亿美元][76] - [约20%使用Temodar治疗失败的GBM患者对Avastin治疗有反应，且中位生存期无改善，预计GBM市场机会到2027年将达约18亿美元][77][78] - [2003年对约20000名癌症患者的荟萃分析发现，24%的转移性乳腺癌患者出现皮肤转移，美国约168000名转移性乳腺癌女性患者中，CMBC患病率可能接近40000人][94] - [Charles River Associates（2018）的市场评估显示，CMBC治疗的市场机会约为5亿美元][95] - [美国约150万例非黑色素瘤、非淋巴瘤、非白血病的内部癌症患者中，约5%会出现皮肤转移性肿瘤，即发病率约为75000例][96] 公司合作与权益 - [公司与广西梧州制药合作获得VAL - 083药物供应，该公司未达美国FDA制造标准，公司已与第三方合作满足国际制造要求][117][118] - [公司与广西梧州制药达成合作协议，获中国市场独家商业权，对方未取得VAL - 083的cGMP认证][123][124] - [公司通过资产购买协议获得REM - 001疗法等资产，截至2023年6月30日，后续有潜在里程碑付款义务，分别为30万美元和70万美元][128][130][131] - [若里程碑付款以普通股支付，股票价值按最近融资价格或公开交易后20个交易日收盘价平均值计算][132] - [公司需向St. Cloud和Steven Rychnovsky博士支付净销售额6%的特许权使用费，其中St. Cloud为4.8%，Steven Rychnovsky博士为1.2%][133] 知识产权保护 - [公司拥有广泛的专利组合来保护VAL - 083的知识产权，公司战略是逐个适应症推进VAL - 083，成熟后考虑对外授权][31][32] - [公司成功部分取决于保护现有候选产品及所获或所授产品的能力，将依靠专利等多种方式维护地位][134] - [公司无法保证未来提交、拥有或授权的专利申请会获批，也不确定现有或未来专利能否保护技术][135] - [公司已就VAL - 083的使用和改进提交专利申请，涵盖治疗方案、制造工艺等方面，在美国和其他重要司法管辖区推进和维护申请][136] - [VAL - 083的专利和专利申请可归纳为十三个系列，涉及合成、治疗多种疾病等不同方面][137] - [部分PCT专利申请有明确到期时间，如PCT/US2011/048032到期时间为2031年][138] - [若产品获孤儿药指定并首次获监管批准，在美国和加拿大有7年、在欧盟有10年的孤儿药排他权][149] - [VAL - 083获FDA和EMA针对神经胶质瘤（包括GBM）的孤儿药保护，FDA还授予其针对髓母细胞瘤和卵巢癌的孤儿药保护][150] - [2012年2月，FDA授予VAL - 083治疗神经胶质瘤的孤儿药地位；2013年1月，EMA也授予该地位；2016年春季，FDA授予其治疗卵巢癌和髓母细胞瘤的孤儿药指定][151] - [公司依靠Hatch - Waxman修正案为VAL - 083争取五年数据独占权，若获批新药和新适应症，无专利列出时五年内禁止批准仿制药申请；有专利列出且仿制药申请人证明专利无效或不侵权时，新药获批四年后可提交仿制药申请；对有新临床研究的新药申请和补充新药申请提供三年数据独占权][152] - [公司依靠商业秘密保护VAL - 083和REM - 001的机密和专有信息，认为开发技术创新的成本和资源有助于保护产品竞争优势][153][156] - [中国知识产权保护相对美国较弱，可能影响公司从VAL - 083在中国市场获得收入的能力][154] - [公司要求员工、顾问等签订保密协议，规定相关保密信息和发明归属][155] - [公司拥有REM - 001的专利申请，部分PCT专利申请到期时间为2041年，还拥有其专有监管数据，包括两个IND和一个NDA，且相关活性成分获孤儿药指定][157] 监管相关 - [公司产品研发、制造和营销受美国、欧盟等国家和地区政府监管，审批过程漫长且需大量资源，审批失败或延迟会损害业务][158][160] - [新产品临床研究通常分三个阶段，一期20 - 50名受试者，二期50 - 200名患者，三期在更大患者群体中进行][162] - [在美国提交IND申请，除非FDA反对，30天后生效；欧盟成员国对人体健康志愿者研究需事先批准，一期研究成功后提交二期研究申请，监管机构有1 - 3个月提出异议时间][165] - [获得营销批准需提交文件，美国为NDA，欧盟为MAA，FDA对NDA平均审查时间为10个月，优先审查为6个月][167] - [美国、欧盟等可能授予孤儿药指定，获批后美国有七年、欧盟有十年独占权，且可免营销和授权费用，但不缩短审查和批准时间][172] 公司财务与人员 - [2023年和2022年6月30日止年度，公司研发费用分别约为920万美元和1520万美元][196] - [公司有2名全职员工，以独立承包商/顾问和合同雇佣形式聘请约15人][197] 公司战略与风险 - [公司将继续评估战略方向，包括筹集额外资金、收购其他公司和/或互补资产、出售公司或建立其他战略合作伙伴关系][33] - [公司面临来自全球各大制药和生物技术公司的竞争，尤其是肿瘤学市场竞争激烈][183] - [第三方支付方对产品的覆盖范围和报销水平限制可能影响公司净收入和业绩][179] - [公司需遵守医疗、环境和安全等多项法律法规，违规可能产生重大不利影响][180] 疾病情况 - [GBM患者总体中位生存期不到15个月，两年和五年生存率分别约为30%和10%，未甲基化GBM患者中位总生存期为12.2个月][47] - [CMBC当前标准治疗是手术切除，但常因肿瘤范围或皮肤状况不可行，其他疗法包括化疗、放疗等，疗效有限且有副作用，不可切除的CMBC肿瘤治疗是未满足的医疗需求][100] 产品管线规划 - [公司正在评估卵巢癌的最佳治疗路径，包括VAL - 083与PARP抑制剂的潜在联合治疗][27] - [公司的VAL - 083产品管线中，孤儿药指定适用于恶性胶质瘤等，快速通道指定暂无对应信息][23] - [公司的REM - 001产品管线涉及复发性基底细胞癌痣综合征等后续适应症][23] 产品治疗应用 - [公司参与GBM AGILE研究，VAL - 083在该研究中对新诊断甲基化MGMT、新诊断未甲基化MGMT和复发性三种GBM患者亚型进行评估][25] - [公司已完成两项针对MGMT未甲基化GBM的2期研究，超60%的GBM患者有MGMT未甲基化肿瘤且对TMZ耐药][26] - [公司在GBM未甲基化MGMT患者的三个不同群体（新诊断一线、新诊断辅助和复发性）中使用MGMT作为生物标志物来确定VAL - 083的治疗患者][26]