文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Longeveron宣布其CLEAR MIND 2a期研究结果获邀在2024年阿尔茨海默病协会国际会议上进行专题研究口头报告和海报展示 [1] 会议信息 口头报告 - 时间为2024年7月28日周日下午4:15 - 5:45（美国东部时间） [3] - 会议为专题研究会议1 - 32 - FRS - B [3] - 标题为“Lomecel - BTM治疗轻度阿尔茨海默病痴呆的2a期概念验证双盲、随机、安慰剂对照试验结果” [3] - 公司临床运营总监Kevin N. Ramdas受邀主持该专题研究会议 [3] 海报展示 - 时间为2024年7月30日周二上午7:30 - 下午4:15（美国东部时间） [4] - 会议为现场海报展示（周二）：药物开发 [4] - 主题为Lomecel - BTM的CLEAR MIND 2a期临床试验的MRI成像结果 [4] 公司情况 - Longeveron是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发再生药物以满足未满足的医疗需求 [5] - 公司主要研究产品Lomecel - B™是一种异体间充质干细胞（MSC）制剂，源自年轻健康成年捐赠者的骨髓 [5] - Lomecel - B™有多种潜在作用机制，可促进组织修复和愈合，在多种疾病领域有广泛潜在应用 [5] - 公司目前正在推进三个管线适应症：左心发育不全综合征、阿尔茨海默病和与衰老相关的虚弱 [5] 过往成果 - 公司曾于2023年10月5日公布CLEAR MIND 2a期临床试验的 topline 结果，并于2023年12月20日报告了CLEAR MIND的额外临床数据和成像生物标志物结果 [4] 公司高管表态 - 公司首席执行官Wa'el Hashad表示很高兴能在今年的AAIC会议上分享CLEAR - MIND试验的完整研究结果，并获得在阿尔茨海默病临床研究领先论坛上展示的机会 [2] 投资者联系方式 - 投资者联系人为Derek Cole，所属机构为Investor Relations Advisory Solutions，邮箱为derek.cole@iradvisory.com [8]

财务数据和关键指标变化 - 2023年和2022年的收入分别为70万美元和120万美元，2023年收入较2022年减少50万美元，降幅42%，主要因赠款收入减少和巴哈马注册试验参与者需求降低 [38] - 2023年和2022年赠款收入分别低于10万美元和30万美元，较2022年减少20万美元，主要因赠款资助临床试验完成，可用赠款资金减少 [38] - 2023年和2022年相关收入成本分别为50万美元和70万美元，减少20万美元，主要因巴哈马注册试验收入减少和赠款计划直接成本降低，2023年毛利润约20万美元，较2022年减少30万美元 [39] - 2023年一般及行政费用增至约1140万美元，较2022年的810万美元增加约330万美元，主要因薪酬和福利费用增加160万美元等 [40][62] - 2023年和2022年销售和营销费用分别为80万美元和110万美元，减少30万美元，主要因投资者关系和国际开发费用减少 [41] - 2023年净亏损增至约2140万美元，较2022年的1880万美元增加260万美元 [42] - 2023年和2022年临床试验收入分别为70万美元和90万美元，2023年较2022年减少20万美元，因参与者需求降低 [61] - 2023年研发费用降至约910万美元，较2022年的约940万美元减少30万美元，主要因分配至研发费用的股权薪酬减少等 [63] - 2023年和2022年其他费用分别为40万美元和80万美元，2023年减少主要因2022年有140万美元非经营性诉讼费用，部分被有价证券销售实现损失等抵消 [64] - 截至2023年12月31日，公司有现金、现金等价物和有价证券540万美元，现有资金可支持运营费用和资本支出至2024年第二季度 [65] 各条业务线数据和关键指标变化 HLHS业务线 - ELPIS I试验有10名患者参与，Lomecel - B在第2阶段手术时注入右心室，平均随访年龄4.5岁，有2名患者5岁，历史研究显示HLHS儿童5年死亡率约20%，而该试验10名患者治疗后存活且5年内心脏未移植 [24][35][56] - ELPIS II试验是38名患者的2期对照临床试验，评估Lomecel - B作为标准治疗辅助疗法的安全性和有效性，已超过50%的入组门槛，计划2024年完成入组 [25][57] 阿尔茨海默病业务线 - CLEAR MIND试验是48名患者的4组平行设计、随机临床试验，评估不同剂量Lomecel - B单次和多次输注的安全性 [36] - 脑MRI显示全脑体积损失减缓，左海马体体积显著保留，p值0.5；弥散张量成像显示脑神经炎症减轻，p值0.01 [37] - 2023年10月公布试验顶线结果，12月公布额外积极临床数据和MRI数据结果，研究达到主要安全终点，无患者出现阿尔茨海默病相关影像学异常，也达到次要终点，预设复合阿尔茨海默病终点p值小于0.1 [26] - 额外临床和MRI数据显示，与安慰剂相比，特定Lomecel - B组临床和MRI终点改善，蒙特利尔认知评估得分衡量的认知功能改善，p值0.05；日常生活活动增加，p值0.05 [58] 各个市场数据和关键指标变化 - HLHS在美国每年约影响1000名婴儿，美国以外HLHS患者可及总数超5000人，许多在欧洲，日本和其他国家也有相当数量 [23][80] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 2024年公司战略重点是推进HLHS临床项目，完成ELPIS II试验入组，同时利用CLEAR MIND研究数据，为Lomecel - B在阿尔茨海默病适应症上寻求合适合作伙伴 [44][54] - 公司决定停止日本与衰老相关虚弱的2期临床项目，以集中资源进行HLHS和ELPIS II入组，还在探索通过潜在合作伙伴或其他资金来源推进阿尔茨海默病项目 [32] - 公司认为与竞争对手Mesoblast在HLHS研究上有差异，公司是作为现有标准治疗的辅助疗法，处于更先进阶段，从临床开发角度领先 [2][10] - 公司对HLHS产品在美国和美国以外独立推出有信心，对于更大适应症，需要更多支持，也开放任何合作机会 [48] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为HLHS手术虽能让患者活到成年，但因右心室衰竭，只有50% - 60%患者能活到青少年，存在改善右心室功能的未满足医疗需求，Lomecel - B数据令人鼓舞，有望改变HLHS患者护理方式 [34][35] - 管理层对CLEAR MIND试验结果感到兴奋，认为有信号表明该项目值得进一步开发，公司将继续推进阿尔茨海默病项目，积极寻求合作伙伴和其他资金来源 [14][16] - 管理层认为Lomecel - B作为再生医学疗法，在HLHS和阿尔茨海默病的数据支持其在一系列未满足医疗需求方面的更广泛潜力，公司有信心实现其全部潜力，为患者和投资者带来价值 [22][67] 其他重要信息 - 2024年2月21日，公司股东批准对公司章程的修订，对A类普通股和B类普通股进行反向股票分割，比例在1比5至1比15之间，具体比例由董事会决定 [43] - 反向股票分割旨在解决当前股价低于纳斯达克每股1美元最低要求的问题，分割日期和比例尚未确定 [66] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: HLHS研究入组完成的时间 - 公司预计在2024年第四季度完成入组 [69] 问题2: ELPIS I试验生存数据在美心协会上医生的反馈 - 医生们总体感到兴奋，HLHS手术有局限性，他们希望改善患者生活、提高长期生存率、延迟或避免心脏移植，反馈非常积极 [70] 问题3: 加快ELPIS II入组采取的措施 - 公司计划召开研究者会议，以重振试验点和研究的兴奋度；团队与倡导组织合作提高患者认知度；正在激活四个新的试验点，目前已有七个试验点激活，相信能在2024年完成入组；分享试验点的最佳实践经验 [76][77][84] 问题4: Lomecel - B在HLHS治疗上美国以外的兴趣及能否对外授权商业化 - 美国以外HLHS疾病患病率与美国相似，可及患者总数超5000人，有很好的国际市场机会 [80] 问题5: 终止日本虚弱项目对费用的影响 - 公司表示2025年和2026年的费用会节省，2024年也会有显著节省，具体金额尚未确定，可能约100万美元 [50]

公司业务基本情况 - 公司为临床阶段生物技术公司，无获批商业销售产品，未从产品销售获得实质收入[150] 股价与上市资格风险 - 公司A类普通股价格已出现且可能继续波动，若当前股价持续下跌，可能失去纳斯达克上市资格[151] - 公司A类普通股价格波动大，可能给投资者带来损失，且市场流动性可能不足[330][333] - 截至2024年2月23日，公司A类普通股收盘出价为0.518美元[343] - 若收盘出价连续30天低于每股1.00美元，公司可能收到纳斯达克上市资格部门的通知信，启动摘牌程序[343] - 公司有180个日历日的初始合规期以重新符合最低出价要求，若在此期间出价连续10个工作日收于每股1.00美元或以上，公司将继续符合要求[344] - 若公司在初始合规期结束时仍未重新符合最低出价要求，可能有额外180个日历日的合规期，但需满足特定条件[345] - 若公司无法弥补缺陷，纳斯达克工作人员将书面通知公司其A类普通股将被摘牌，公司可向纳斯达克听证小组上诉[346] - 若从纳斯达克资本市场摘牌，公司A类普通股可能在场外交易，这将使其流动性降低、价格更不稳定，且更难筹集资金[347] - 公司普通股的双重股权结构可能对其交易市场产生不利影响，可能导致公司不符合某些指数的纳入条件，进而影响A类普通股的市场价格[348] 产品研发与技术风险 - 产品候选药物治疗疾病的潜力若未实现，公司技术和开发项目价值可能显著降低[153] - 产品开发项目基于新技术，监管审批途径可能更复杂、耗时更长[154] - 无FDA批准的用于衰老相关虚弱、阿尔茨海默病等适应症的同种异体、细胞疗法，可能使公司产品候选药物获批复杂化和延迟[156] - 公司早期产品候选药物可能无法达到预期效果，后期产品候选药物可能在临床测试中无法显示出所需的安全性和有效性[225] - 临床研究或试验可能因多种原因被暂停或终止，包括不符合监管要求或参与者面临不可接受的健康风险[227] - 公司在开发阿尔茨海默病治疗方法方面尚未取得成功，且可能永远无法成功[235][237] - 识别潜在产品候选并进行临床前测试和临床试验是耗时、昂贵且不确定的过程，可能无法获得营销批准和实现药品销售[338] - 公司研发新产品候选药物可能不成功，会影响未来产品收入和财务状况[326] 人员与资源风险 - 若无法招募和留住合格管理和科研人员，公司可能无法开发技术和产品候选药物[159] - 公司依赖有限的骨髓捐赠者和生物生长培养基供应，可能影响产品候选药物生产和满足需求能力[162] - 公司依赖研究机构进行临床试验，骨髓移植中心数量有限，增加了对研究机构的依赖，可能导致临床试验时间和成本失控、招募受试者困难及额外成本[238] 产品市场与销售风险 - 产品候选药物代表新疗法类别，市场可能不理解或接受，影响销售和业务[160] - 公司产品销售周期长，受市场状况、产品价值、竞争技术、保险覆盖等因素影响[175] - 公司目前或未来的产品候选即使获批，也可能无法取得商业成功，商业收入可能要多年后才有，因此需要继续依赖额外资金[339] 生产与设施风险 - MSCs有疾病传播风险，实际或声称的传染病传播可能对公司业务产生重大不利影响[165] - 公司加工和存储设施及临床制造设施若受损或毁坏，业务和前景可能受负面影响[168] - 公司业务使用危险材料，虽有合同设施遵循相关法律，但无法保证不发生意外污染或伤害，且除有限的环境清理费用保险外无其他相关保险[240] - 扩大生产规模需开发更大设施或外包制造，若无法从第三方获得高质量物资，将影响临床试验和产品商业化[262] 财务数据关键指标变化 - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为490万美元，有价证券为40万美元，现金和现金等价物及有价证券共540万美元[177][181] - 2023年和2022年12月31日，公司累计亏损分别约为8500万美元和6280万美元[182] 资金与融资风险 - 公司预计现有现金可维持运营至2024年第二季度，之后需筹集额外资金以持续经营[181] - 公司运营资金主要来自股权融资、赠款和临床试验及合同制造服务收入，但无法保证未来能继续以此方式融资[177] - 公司当前现金资源不足以支撑2024年第二季度初之后的计划运营或发展计划[334] - 公司预计随着活动开展费用将持续增加，若无法及时筹集资金，可能需延迟、缩减或停止部分项目[335] - 近期发行所得净收益和现有现金仅能支撑2024年不同时长的运营，未来资本需求受多种因素影响[336] - 额外的筹款努力可能分散管理层精力，影响公司开发和商业化治疗候选产品的能力，金融市场动荡使融资更困难，且无法保证未来融资的充足性和有利条款[340][341] 竞争风险 - 公司面临来自其他公司、学术机构和政府机构的竞争，行业竞争预计将加剧[172][173][174] - 生物技术行业竞争激烈且技术变化快，公司成功部分取决于快速响应变化和开发新产品能力[204] - 若产品候选获FDA批准，潜在竞争对手可能利用生物制品简化审批途径推出仿制药[206] 公共卫生与宏观经济风险 - 新冠疫情及其他公共卫生风险影响公司业务，包括临床试验时间和入组、生产能力等[178] - 全球不利条件，如宏观经济不确定性、金融市场动荡和通货膨胀，可能对公司财务结果产生负面影响[179] 产品责任与保险风险 - 公司产品候选或未来产品使用可能面临产品责任索赔，且可能无法获得足够的产品责任保险[184] 知识产权风险 - 公司知识产权保护存在风险，专利可能无法提供有效商业保护，第三方可能挑战或规避专利权利[187][188] - 公司商业成功部分取决于避免侵犯第三方专利和专有权利，生物技术和制药行业专利诉讼多，产品候选可能引发侵权索赔[198] - 若第三方专利涵盖产品候选制造过程等，公司需获许可，否则商业化能力可能受损或延迟[200] - 若侵权索赔成功，公司可能需支付巨额赔偿、获许可、支付特许权使用费或重新设计产品[201] - 公司可能参与诉讼保护或执行专利，诉讼可能导致额外成本和管理层注意力分散[202] - 若公司知识产权未正确分配，业务、财务状况、经营成果和前景可能受不利影响[207] - 知识产权权利有局限性，可能无法充分保护公司业务或维持竞争优势[208] - 2011年9月《莱希 - 史密斯美国发明法案》签署，2013年3月美国过渡到“先发明先申请”系统，增加专利申请和执行不确定性和成本[211] - 美国专利法或其他国家法律变化可能降低专利价值，削弱公司保护产品候选能力[215] - 美国专利自然到期时间通常是从最早的美国非临时申请日起20年[217] - 美国专利可申请最长5年的期限恢复，每个FDA批准的产品最多可延长一项专利，且延长期限从产品批准日期起总计不超过14年[218] 监管批准风险 - 获得监管批准的过程漫长、昂贵且不确定，可能需要数年时间，也可能永远无法获得批准[230] - 间充质干细胞（MSCs）的监管批准途径可能比传统新药更复杂、更漫长[231] - 即使产品候选药物获得监管批准，该批准可能会受到使用限制，且监管机构会持续审查和检查上市产品、制造商和生产设施[229] - 即使产品获批上市，公司仍需进行4期临床试验或遵守其他上市后要求，监管机构会持续审查和检查，发现问题可能导致产品受限或撤市[239] - 产品获批后可能面临获批适应症使用限制、上市后测试要求，还可能需遵守REMS计划及其他上市后信息提交和注册要求[241][243] - 美国FDA等监管机构可能不接受境外试验数据，会导致额外试验和延迟[293] - 获得一个司法管辖区的监管批准不意味着能在其他地区获批，可能导致延迟和成本增加[294][295] - 若FDA要求产品候选药物需伴随诊断测试获批，未获批或获批延迟将影响产品商业化和创收能力[297] - 若产品候选药物安全有效使用依赖体外诊断测试，FDA通常会要求伴随诊断获批[297] - 若无法通过FDA加速审查程序获批，产品获批和商业化时间将延长，开发成本增加[304] - FDA授予Lomecel - B™治疗HLHS的罕见儿科疾病指定和孤儿药指定，但不保证获得优先审查凭证和七年市场独占权[305] 政策法规风险 - 《2011年预算控制法案》触发政府项目自动削减，自2013年4月1日起，医疗保险向供应商的付款每年削减2%，该削减将持续至2030年，2020年5月1日至12月31日因疫情暂停[248] - 《2012年美国纳税人救济法案》进一步削减医疗保险向部分供应商的付款，并将政府追回多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[248] - 特朗普政府2021财年预算包含1350亿美元用于支持降低药价等立法提案[250] - 《2022年降低通胀法案》允许CMS从2026年起对部分医保报销的单一来源药品和生物制品进行价格谈判，2026年为10种医保D部分支付的高价药，2027年为15种D部分药物，2028年为15种B或D部分药物，2029年及以后为20种B或D部分药物[257] - 《2022年降低通胀法案》规定药品制造商若不遵守法律，需缴纳民事罚款和潜在消费税，还将医保受益人年度自付药品费用上限设定为2000美元[257] - 美国和其他国家的医疗改革措施可能导致医保和其他医疗资金减少，影响公司产品价格、处方或使用频率，带来定价压力[253][254] - 强制封存措施使医疗保险向供应商的付款最高削减2%，该措施将持续到2031财年[309] - 2022年《降低通胀法案》规定，自2026年起对医保D部分、2028年起对医保B部分的特定药品进行价格谈判[310] - 联邦反回扣法禁止为诱导或奖励联邦医保项目相关的商品或服务推荐、购买等提供报酬[317] - 联邦虚假索赔和民事罚款法禁止向联邦政府提交虚假或欺诈性索赔[317] - HIPAA禁止欺诈医保福利计划或作出与医疗事项相关的虚假陈述[317] - 联邦医师付款阳光法案要求自2022年起向CMS报告向医师等的付款和价值转移信息[317] 第三方合作风险 - 依赖第三方进行临床试验、提供物资和服务，若第三方出现问题，可能导致临床试验延迟、供应中断，增加开发和商业化成本[258][259] - 产品获批后依赖第三方分销，若不遵守运输和存储程序，将导致额外成本和供应不足[263] - 依赖第三方进行临床前研究和临床试验，若第三方未履行职责，可能无法获得监管批准或商业化产品[266] - 更换或增加CRO会增加成本和管理时间，可能导致开发进度延迟[270] - 未来使用第三方制造商，可能面临供应短缺和价格波动风险[271] - 依赖第三方分销商销售产品，若关系不佳，可能影响收入和市场份额[273] - 与第三方合作开发和商业化产品，若合作不成功，可能增加资本需求，限制项目开展并导致延迟[278] - 与合作伙伴的合作存在风险，可能导致产品研发和商业化延迟、卷入诉讼仲裁及分割收入[279][280] - 未来进行收购或战略合作伙伴关系可能增加资本需求、稀释股东权益、产生债务或或有负债等[281][282] 合规与声誉风险 - 员工等可能存在不当行为，违反法规会导致监管制裁和声誉损害[283] - 确保业务安排符合医疗保健法规会产生大量成本，违规将面临重大制裁[284] - 欧盟禁止向医生提供利益诱导，违规会导致罚款和监禁[286] - 欧盟GDPR对个人数据处理有严格要求，违规可能面临最高2000万欧元或4%年度全球收入的罚款[287] - 公司与第三方的业务安排合规需持续投入大量成本，违规可能面临重大处罚[319] - 公司业务活动受FCPA等法律约束，违规可能导致罚款、制裁及声誉受损[328] 数据与资源分配风险 - 公司公布的临床试验中期、初步数据可能变化，与最终数据差异可能损害业务前景[288][289] - 公司资源有限，资源分配决策可能导致错过更有潜力的产品或市场机会[292] 政府机构影响风险 - 政府机构资金不足、人员问题及政策变化等因素会影响FDA等机构的职能，进而对公司业务产生负面影响[320] - 政府停摆、全球健康问题等导致FDA等机构无法正常开展监管活动，会影响公司业务及获取资金的能力[322] 环境法规风险 - 公司若违反环境、健康和安全法律法规，可能面临罚款、承担责任及高额成本[323] 产品商业化与报销风险 - 产品商业化依赖政府和第三方支付方报销，美国报销困难，外国有价格控制，可能影响盈利能力[275] - 在日本等国家，产品定价和报销需政府控制，谈判可能需6 - 12个月或更久，额外临床试验会增加成本和延迟商业化[276]

财务数据和关键指标变化 - 2023年和2022年截至9月30日的三个月内，公司营收分别约为20万美元和30万美元，赠款收入分别为0和10万美元，赠款收入减少主要因赠款资助临床试验完成 [19][40] - 临床试验收入均为20万美元，2023年较2022年同期减少不到10万美元，相关成本分别约为10万美元和20万美元，减少10万美元或45%，毛利润均约为10万美元 [20] - 2023年和2022年截至9月30日的三个月内，销售和营销费用分别约为30万美元和20万美元，2023年其他收入为10万美元，2022年其他费用不到10万美元 [21] - 2023年和2022年截至9月30日的三个月内，公司净亏损分别约为510万美元和520万美元，截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为200万美元，有价证券为200万美元，营运资金约为170万美元 [21] - 2023年截至9月30日的三个月内，公司一般及行政费用增至约310万美元，研发费用降至约180万美元，较2022年同期分别增加约100万美元和减少110万美元 [42] - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物为1050万美元，有价证券为920万美元，营运资金约为1540万美元，2023年10月30日，公司完成注册直接股权发行和私募配售，总收益约400万美元 [43] 各条业务线数据和关键指标变化 阿尔茨海默病业务线 - Clear Mind试验已完成入组，主要终点为安全性，ADCS ADL评分和第39周左海马体体积在Lomecel - B治疗组相对安慰剂组有统计学意义，其他剂量在多个指标上显示出数值上减缓疾病恶化的趋势 [7][15] - 次要终点CAD评分在第39周有积极结果，2500万剂量的Lomecel - B在特定统计水平上有显著改善 [36] HLHS业务线 - ELPIS I试验中10名患者治疗后长达五年的监测数据显示，100%的患者存活且无需心脏移植，而历史临床试验结果显示接受Glenn手术的HLHS儿童五年死亡率为15% - 20% [16] - ELPIS II试验已超过50%的入组阈值，激活了第8个临床站点，该试验为38名患者的2期对照临床试验，主要结果指标是右心室射血分数从基线到12个月的变化 [9][38] 衰老相关虚弱业务线 - 日本的2期临床试验正在进行入组，预计到2024年底入组45名患者，主要终点是评估安全性，目标是为最终根据日本相关法案获得有限批准提供支持 [39] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于开发用于未满足医疗需求的再生药物，有HLHS、阿尔茨海默病和衰老相关虚弱三个正在进行的项目，优先完成ELPIS II试验的入组 [33][34] - 为提高HLHS疾病的认知度，公司与Sisters by Heart合作，积极与临床站点互动，举办关键意见领袖活动 [24][25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司第三季度和近期进展顺利，Clear Mind试验肯定了Lomecel - B的安全性并提供了明确的疗效信号，期待近期取得有意义的里程碑，稳步推进Lomecel - B在三个适应症上的发展 [33][43] - 基于公司目前的运营计划和财务资源，现有现金和短期投资足以覆盖到2024年第一季度的费用和资本需求 [43] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于HLHS的战略，公司在社区推广和提高认知度方面做了哪些工作？ - 公司首席医疗官Nataliya表示，她入职后就开始与HLHS相关的倡导团体和社区接触，与最大的倡导团体Sisters by Heart合作，与家长和医生互动，提高试验的认知度，还积极与临床站点互动，了解患者护理和疾病情况，并接触其他潜在的家长网络项目 [24] - 公司还举办了由三位顶级关键意见领袖主持的活动，对HLHS进行教育，该活动资料可在公司网站和投资者关系门户上获取 [25] 问题: 未来几周Clear Mind的完整数据公布时，有哪些额外的分析值得关注？ - 公司将公布完整的研究报告，包括已披露的数据，还会公布来自未展示过的认知量表（如MMSC等）的额外分析、更详细的MRI数据和生物标志物数据 [26]

公司概况 - Longeveron是开发用于治疗适应症的间充质干细胞（MSCs）的领导者，拥有经验丰富的管理、科学和制造团队，有现场GMP设施生产Lomecel - B™，资产负债表稳健，现金可维持到2024年第一季度[21],[109],[120] 产品特点 - Lomecel - B™是特征明确的异基因MSC产品，具有多种作用机制，优势为增强安全性、免疫逃逸、抗炎、促血管生成和组织修复等[14],[15],[16],[22] 临床试验 - 开展三项临床阶段项目，包括日本进行的与衰老相关的虚弱症2期试验、美国进行的左心发育不全综合征（HLHS）2期试验和阿尔茨海默病2a期试验[12],[20],[24] HLHS项目 - HLHS是罕见先天性心脏缺陷，美国每年约1000例患者，总体存活至青春期的比例仅50% - 60%[26],[27],[42] - Lomecel - B™在HLHS的ELPIS 1（1b期）试验（N = 10）中，10名患者在一年研究期间无需移植，获得FDA多项指定[33] - ELPIS II（2期）试验主要终点是12个月时右心室射血分数（RVEF）的变化，预计改变5%就可能使Lomecel - B™成为HLHS的标准治疗[43],[72] 衰老相关虚弱症项目 - 衰老相关虚弱症普遍患病率约15%（65岁以上人群），无获批治疗方法[56],[73] - 2b期研究（N = 143）显示，多个Lomecel - B™治疗组在单次输注9个月后6分钟步行测试（6MWT）有统计学显著增加，且有剂量反应[59],[74] 阿尔茨海默病项目 - 1b期随机安慰剂对照试验（N = 33）中，低剂量Lomecel - B™组认知功能（MMSE评分）较安慰剂和高剂量组有统计学显著改善[85],[98] - 2a期研究（N = 48）正在进行，预计2023年10月公布 topline 数据，主要评估多次给药的安全性[90],[123] 市场潜力 - 衰老相关虚弱症、阿尔茨海默病和HLHS市场潜力分别高达10亿美元、40 - 80亿美元和50 - 100亿美元[112] 近期里程碑 - 2023年ELPIS I试验的完整数据将发表在《欧洲心脏杂志开放版》，日本衰老相关虚弱症2期试验将迎来首位患者入组，阿尔茨海默病2a期试验预计10月公布 topline 数据[107]

HLHS项目临床进展 - 公司HLHS项目ELPIS I试验显示，接受Lomecel - B™治疗的5岁以下儿童100%存活，历史对照数据死亡率为20%[119] - 公司HLHS项目ELPIS II试验已完成超50%的受试者招募，计划2024年完成全部招募，共38名受试者，每组19名[131] HLHS疾病背景 - 美国每年约有1000名新生儿受HLHS影响[130] - 临床研究显示HLHS患者仅50% - 60%能存活至青春期[119] 阿尔茨海默病项目进展 - 公司阿尔茨海默病Phase 2a试验（CLEAR MIND）显示，Lomecel - B™治疗组达到安全主要终点，低剂量组和合并治疗组次要疗效终点有统计学显著改善[121] 衰老相关虚弱症项目进展 - 公司衰老相关虚弱症Phase 2试验目前有5名患者入组，计划2024年底完成招募[123] Lomecel - B™产品指定情况 - Lomecel - B™于2021年11月8日获HLHS治疗的罕见儿科疾病指定，2021年12月2日获孤儿药指定，2022年8月24日获快速通道指定[130] 公司产品开发情况 - 公司目前正在开发单一产品Lomecel - B™用于HLHS、衰老相关虚弱症和阿尔茨海默病三种潜在适应症[127] 公司制造设施情况 - 公司运营符合cGMP规范的制造设施，持续提升和扩展能力以实现具有成本效益的制造[131] 产品商业化计划 - 公司将考虑合作开发、授权或其他合作协议以实现Lomecel - B™等产品的商业化[131] 公司获赠款情况 - 自2016年起公司临床项目获超1600万美元竞争性外部赠款，其中1150万美元直接授予公司[140] 未来费用预计变化 - 预计未来研发费用将因增加人员和开展临床试验而上升[143] - 预计未来一般及行政费用将因支持上市公司行政活动而增加[145] 第三季度末三个月财务数据对比 - 2023年和2022年第三季度末三个月收入分别约为20万美元和30万美元，赠款收入分别为0和10万美元，赠款收入减少10万美元，降幅100%[148] - 2023年和2022年第三季度末三个月临床试用收入均为20万美元，2023年较2022年同期减少不足10万美元，降幅29%[148] - 2023年和2022年第三季度末三个月收入成本分别约为10万美元和20万美元，减少10万美元，降幅45%[149] - 2023年第三季度末三个月一般及行政费用增至约310万美元，较2022年同期增加约100万美元，增幅49%[150] - 2023年第三季度末三个月研发费用降至约180万美元，较2022年同期减少110万美元，降幅38%[151] - 2023年和2022年第三季度末三个月销售及营销费用分别约为30万美元和20万美元[152] - 2023年和2022年第三季度末三个月净亏损分别约为510万美元和520万美元[153] 前三季度财务数据对比 - 2023年前三季度收入约0.6百万美元，较2022年同期的1.1百万美元下降约0.5百万美元，降幅41%[154] - 2023年前三季度研发费用增至约690万美元，较2022年同期的610万美元增加80万美元，增幅13%[157] - 2023年前三季度净亏损增至约1530万美元，较2022年同期的1440万美元增加90万美元，增幅6%[159] 现金流情况 - 2023年前三季度经营活动净现金使用量为1500万美元，2022年同期为1170万美元[160] - 2023年前三季度投资活动提供净现金660万美元，2022年同期使用净现金10万美元[161] - 2023年前三季度融资活动使用净现金20万美元，2022年同期使用净现金30万美元[162] 资金及资产情况 - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为200万美元，有价证券为200万美元，营运资金约为170万美元[164] - 2021年PIPE发行总收益为2050万美元，2023年权利发行扣除费用后无净收益，10月注册直接发行和私募净收益约350万美元[165][167][169] - 截至2023年9月30日，公司获得政府和非营利协会赠款约1190万美元，未使用赠款资金约10万美元，较2022年底的80万美元减少[170] 资金支持情况 - 公司预计现有现金及现金等价物可支持运营费用和资本支出至2024年第一季度[175] 公司义务情况 - 截至2023年9月30日，公司有220万美元的经营租赁义务和50万美元的CRO付款义务[180] - 公司在正常业务过程中与第三方签订临床试验等服务和产品合同，认为这些协议下的不可撤销义务不重要[180] 新兴成长公司政策及身份 - 公司作为新兴成长公司，可享受减少报告要求的政策，还可选择延长采用新的或修订的会计准则的过渡期，且无需根据萨班斯 - 奥克斯利法案第404(b)条提供财务报告内部控制的审计师证明[183] - 公司将保持“新兴成长公司”身份，直至满足以下最早发生的条件：财年总年总收入达到10.7亿美元或以上；完成首次公开募股五周年后的财年最后一天；过去三年发行超过10亿美元的非可转换债务；被美国证券交易委员会规则视为大型加速申报公司（通常指非关联方持有的已报告类别股票市值超过7亿美元，且已成为上市公司至少12个月并提交至少一份10 - K年度报告）[185] 公司未来资金需求因素 - 公司未来资金需求取决于临床试验进展、成本和结果，产品候选和其他项目的工艺开发与制造扩大活动的成本和时间，建立和维持战略合作等协议的能力及条款，引进或获取其他产品等权利的程度，以及专利申请等知识产权相关成本和时间等因素[177] 公司融资情况及影响 - 公司目前没有信贷安排或承诺的资本来源，若通过债务或股权融资可能有协议限制行动，若通过第三方资金等方式融资可能需放弃有价值权利[178] - 若通过出售可转换债务或股权证券筹集额外资本，现有股东所有权权益将被稀释，融资可能导致债务契约、增加固定支付义务或其他限制[179] - 公司为实现运营目标需获得额外资本，可能通过多种方式获取，包括公开发行或私募股权、债务融资、战略合作伙伴的前期付款和里程碑付款等[179] 公司会计估计情况 - 自提交2022年10 - K表格以来，公司关键会计估计无重大变化[182] 公司披露控制和程序情况 - 截至本季度报告期末，公司披露控制和程序有效，2023年第三季度财务报告内部控制无重大影响的变化[188][189]

分组1 - 公司宣布新任命的董事会成员包括Khoso Baluch和Jeffrey Pfeffer,他们在生物制药行业和学术界拥有丰富的经验 [10][11][12] - 公司新任命了Nataliya Agafonova为首席医疗官和Lisa Locklear为首席财务官,他们都有丰富的生物制药行业经验 [13][14] - Lomecel-B是公司的主要产品,是一种由年轻健康成人骨髓中分离的特殊细胞制成的活细胞产品,具有多种潜在的作用机制 [16][17][18] - 公司正在进行HLHS、阿尔茨海默病和老年衰弱等适应症的临床试验,取得了积极进展 [19][20][21] 分组2 - HLHS是一种罕见的先天性心脏病,目前的治疗手术存在诸多局限性,公司的ELPIS II试验旨在评估Lomecel-B改善右心室功能的潜力 [24][25][26][27][28] - 公司相信Lomecel-B可能通过减少与阿尔茨海默病相关的大脑炎症来预防、延缓和逆转其临床进展,正在进行CLEAR MIND II期临床试验 [36][37][38][39] - 公司在日本开展了针对老年衰弱的II期临床试验,目标是评估Lomecel-B的安全性,为获得日本再生医疗法的有条件批准提供支持 [43][44] 分组3 - 公司第二季度收入约为200万美元,同比下降60%,主要是由于注册试验收入下降 [47][48][49] - 公司第二季度研发费用增加33%至230万美元,主要是由于未获得补助的研发支出增加 [52][53] - 公司于6月27日向SEC提交了可交易认股权证发行的注册声明,计划筹集最多3000万美元资金 [62][63] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Michael Okunewitch 提问** Mesoblast的BLA被FDA拒绝,这是否会对公司HLHS适应症的Lomecel-B开发产生影响,以及是否增加了公司ELPIS II试验设计的信心 [68] **WaÂ'el Hashad 回答** 公司从一开始就将HLHS项目设计为关键性试验,并努力确保试验满足FDA要求,但最终结果仍需FDA审核 [70] 公司ELPIS II试验采用了对照组设计,这是FDA关注的关键因素 [74] 问题2 **Michael Okunewitch 提问** 公司需要在ELPIS II试验中展现什么样的结果才能作为支持申报的关键性试验 [78] **WaÂ'el Hashad 回答** 公司主要关注右心室射血分数的改善,即使只有5%的改善也可能具有临床意义,同时还关注安全性和生存率等指标 [79] Joshua Hare补充,右心室功能与临床结局关系密切,是一个很有价值的替代终点 [84] 问题3 **Michael Okunewitch 提问** 公司预计ELPIS II试验完成入组到获得数据结果需要多长时间 [86] **WaÂ'el Hashad 回答** 公司预计于明年中完成ELPIS II试验的入组,之后还需要1年时间收集和分析数据 [88][89]

公司管线适应症情况 - 公司正在开发三种管线适应症，包括HLHS、衰老相关虚弱症和阿尔茨海默病[117] HLHS病症相关数据 - HLHS患者接受挽救生命的手术后，只有50% - 60%的患者能存活到青春期[118] - 美国每年约有1000 - 2000名新生儿受HLHS影响[130] ELPIS II试验进展 - ELPIS II试验共38名受试者，每组19人，目前已完成超50%的入组，计划在2024年年中左右完成入组[132] ELPIS一期试验成果 - 已完成的ELPIS一期试验有10名患者，所有患者在接受Lomecel - B™治疗后3.5 - 5.0年仍存活且无需心脏移植，而历史数据显示超15%的患者会在第二阶段手术后3年内接受心脏移植或死亡，5年时这一比例升至近20%[133][134] 衰老相关虚弱症临床试验 - 公司正在日本进行一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验，以评估Lomecel - B™治疗衰老相关虚弱症的效果[122] - 日本针对衰老相关虚弱症患者的2期临床研究为45名患者的随机安慰剂对照研究，患者筛选于2022年第四季度开始，首位患者于2023年第一季度随机分组[138] 阿尔茨海默病临床试验 - 公司正在进行一项针对轻度AD患者的2a期随机安慰剂对照试验（CLEAR MIND）[123] - CLEAR MIND试验已有49名受试者入组并接受Lomecel - B™治疗，预计2023年第三季度末最后一次患者访视，10月初公布顶线结果[145] 阿尔茨海默病患者数量预测 - 预计65岁及以上患阿尔茨海默病的美国人数将从670万增至超两倍（到2060年）[140] 公司运营与发展策略 - 公司运营着符合cGMP规范的制造设施，目标是实现具有成本效益的制造以满足未来商业需求[126] - 公司将考虑进行合作开发、对外授权或其他合作协议以实现产品商业化[127] - 公司将通过内部研发和授权引进来探索有潜力的产品加入管线[128] 公司临床项目赠款情况 - 公司临床项目自2016年已获超1600万美元竞争性外部赠款奖励，其中1150万美元直接授予公司并在履行义务时确认为收入[150] 截至6月30日三个月财务数据变化 - 2023年和2022年截至6月30日的三个月收入分别约为21.7万美元和46.6万美元，减少24.9万美元[163] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月赠款收入分别为0和10万美元，减少10万美元，降幅100%[163] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月临床试验收入分别为20万美元和30万美元，减少约10万美元，降幅36%[163] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月相关收入成本分别约为12.4万美元和30.6万美元，减少20.2万美元，降幅59%[163][164] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月毛利润分别约为9.3万美元和16万美元，减少6.7万美元[163] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月一般及行政费用分别约为340万美元和240万美元，增加约100万美元，增幅39%[163][165] 2023年Q2财务数据变化 - 2023年Q2研发费用增至约230万美元，较2022年同期的170万美元增加60万美元，增幅33%[166] - 2023年和2022年Q2销售与营销费用分别约为10万美元和20万美元[167] - 2022年Q2非运营诉讼费用约为140万美元，2023年同期无此项费用；2023年Q2其他收入为10万美元，2022年Q2其他费用少于10万美元；两个季度净亏损均约为560万美元[168] 2023年和2022年上半年财务数据变化 - 2023年和2022年上半年收入分别约为50万美元和80万美元，2023年较2022年同期减少约30万美元，降幅41%；同期成本分别约为30万美元和40万美元，2023年较2022年减少约10万美元，降幅13%；毛利分别约为20万美元和50万美元[169][170] - 2023年上半年一般及行政费用增至约520万美元，较2022年同期的440万美元增加约80万美元，增幅19%[171] - 2023年上半年研发费用增至约510万美元，较2022年同期的310万美元增加190万美元，增幅61%[172] - 2023年和2022年上半年销售与营销费用分别约为30万美元和50万美元；2022年上半年非运营诉讼费用约为140万美元，2023年同期无此项费用；2023年上半年其他收入为10万美元，2022年上半年其他费用为10万美元；净亏损从2022年上半年的910万美元增至2023年的1030万美元，增加120万美元，增幅13%[172][173][174][175] 2023年和2022年上半年现金流量情况 - 2023年和2022年上半年经营活动净现金使用量分别为1040万美元和740万美元；投资活动提供的净现金分别为280万美元和230万美元；融资活动净现金使用量分别为10万美元和30万美元[176][177][178] 截至2023年6月30日公司资金与资产情况 - 截至2023年6月30日，公司通过发行股权共筹集约7720万美元，拥有现金及现金等价物270万美元、有价证券590万美元，营运资金约620万美元[180] - 截至2023年6月30日，公司获得约1190万美元政府和非营利协会赠款，未使用赠款资金约为10万美元，2022年12月31日为80万美元[185] 公司资金支持运营情况 - 现有现金及现金等价物预计可支持运营费用和资本支出至2024年第一季度[190] 截至2023年6月30日公司义务情况 - 截至2023年6月30日，公司有230万美元的经营租赁义务和120万美元的CRO付款义务[196] 公司身份相关情况 - 公司将保持“新兴成长公司”身份，直至满足四个条件之一，如年度总收入达10.7亿美元等[205] 证券集体诉讼和解情况 - 2022年7月12日，各方初步同意以约140万美元和解证券集体诉讼，该款项已于2022年6月30日计提，并于2023年6月30日所在季度支付[211] 金融机构关闭事件 - 2023年3月10日，硅谷银行被关闭；5月1日，第一共和银行被关闭[214] 公司披露控制和程序情况 - 公司管理层评估认为截至本季度报告期末，披露控制和程序有效[208] 公司财务报告内部控制情况 - 2023年6月30日结束的财季内，公司财务报告内部控制无重大变化[209] 公司研发成本处理方式 - 公司研发成本在发生时计入费用，包括临床试验费用等多项成本[203] 公司收入确认政策 - 公司自2018年1月1日起采用ASC Topic 606进行收入确认[201] 公司长期资产减值情况 - 2023年和2022年6月30日结束的三个月内，公司确定长期资产无减值[200] 公司可能面临的纠纷和诉讼 - 公司可能卷入知识产权、许可、合同法和员工关系等方面的纠纷和诉讼[210] 金融行业对公司的影响 - 金融服务行业的不利发展可能对公司财务状况和经营成果产生不利影响[212] - 金融机构的流动性、违约等问题过去曾并可能未来导致市场流动性问题[213] - 若合作银行进入接管程序，公司可能无法获取资金，供应商等合作方履约能力也可能受影响，投资者对金融系统的担忧或使公司融资更困难[215]

公司业务与战略 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，主要研发产品为Lomecel - B，有三个在研适应症[111][112] - 公司核心战略是通过开发和商业化新型细胞疗法产品成为领先的再生医学公司，重点关注HLHS[117] - 公司目前正在扩大制造能力以实现商业化规模生产[121] - 公司会考虑合作开发、授权或其他合作协议以实现产品商业化[122] - 公司会通过内部研发和授权引进来拓展产品候选开发管线[123] 临床试验情况 - 公司正在进行的HLHS的ELPIS II试验是一项38名受试者的随机双盲对照临床试验[125] - 接受Lomecel - B治疗的ELPIS I试验的10名儿童，在治疗后3.5 - 5.0年仍存活且无需心脏移植，其中5人已接受III期姑息手术[126] - 公司此前完成的Aging - related Frailty的Phase 2b试验显示，单次输注Lomecel - B可使输注9个月后的6分钟步行测试距离增加，且输注6个月后的距离呈剂量依赖性增加[128] - 日本开展45名患者的随机安慰剂对照2期临床试验，预计2023年第一季度第一名患者接受治疗[129] HLHS疾病相关数据 - HLHS患者接受挽救生命手术后，只有50 - 60%的患者能存活到青春期[113] - 基于历史数据，约20%接受II期姑息手术的HLHS患者在术后12个月内需心脏移植或死于该病[126] 财务数据关键指标变化 - 2023年和2022年第一季度收入分别为27.9万美元和37万美元，同比下降9.1万美元，降幅24.6%[145] - 2023年第一季度研发费用增至约280万美元，较2022年同期的130万美元增加150万美元，增幅115%[148] - 2023年第一季度净亏损增至约460万美元，较2022年同期的350万美元增加110万美元，增幅32%[150] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为580万美元，2022年同期为420万美元[151] - 2023年第一季度投资活动提供净现金34.6万美元，2022年同期为76.7万美元[152] - 2023年第一季度融资活动净现金使用量不到1万美元，2022年同期为14.1万美元[153] 资金与资产情况 - 截至2023年3月31日，公司有现金及现金等价物500万美元和有价证券870万美元[154] - 公司现金流预测显示资金不足以满足未来一年最低支出承诺，持续经营能力存重大疑虑[154] - 公司自成立以来已筹集约7720万美元股权发行总收益[156] - IPO中，公司以每股10美元价格出售291万股A类普通股，总收益2910万美元[157] - 截至2022年12月31日，51061份认股权证已行使，为公司提供净收益60万美元[158] - 2021年PIPE发行中，公司出售1169288股A类普通股及购买认股权证，总收益2050万美元[159] - 从成立到2022年12月31日，公司获得约1190万美元政府和非营利协会赠款[160] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，可用未使用赠款资金分别约为10万美元和80万美元[160] - 公司认为现有现金及现金等价物可支持运营至2024年上半年[165] - 截至2023年3月31日，公司有250万美元经营租赁义务和350万美元合同研究组织义务[170] 公司身份与控制情况 - 公司为“新兴成长公司”，将保持该身份直至满足特定条件，如年总收入达10.7亿美元等[179][180] - 公司管理层评估认为截至本季度末，披露控制和程序有效，本季度财务报告内部控制无重大变化[183][184] - 截至本季度报告期末，公司披露控制和程序有效[183] - 2023年第一财季，公司财务报告内部控制无重大变化[184] 法律诉讼与市场风险 - 2021年9月13日，公司及部分董事和高管遭证券集体诉讼，2022年7月12日各方初步同意以约140万美元和解，该金额截至2023年3月31日已计提[186] - 2023年3月10日硅谷银行关闭，2023年5月1日第一共和银行关闭，若公司合作银行进入接管程序，公司可能无法获取资金[188] - 自2022年10 - K报告披露以来，公司市场风险敞口无重大变化[182] 外部赠款情况 - 自2016年起临床项目获超1600万美元竞争性外部赠款奖励，其中1150万美元直接授予公司[133]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第一季度营收为30万美元，2022年为40万美元 [11] - 临床试验收入方面，2023年第一季度为20万美元，2022年为30万美元，下降23%，主要因折扣和一次性价格调整减少了巴哈马注册试验的整体收入 [11] - 2023年第一季度净亏损460万美元，2022年同期为350万美元 [12] - 截至2023年3月31日，现金及短期投资为1370万美元，2022年12月31日为1960万美元 [12] - 2023年第一季度研发费用为280万美元，2022年同期为140万美元，增加约140万美元，增幅94%，主要因不可由赠款报销的研发费用增加110万美元，以及分配至研发费用的基于股权的薪酬从2022年同期的10万美元增至30万美元 [30][40] - 2023年第一季度一般及行政费用为190万美元，2022年同期为200万美元，减少约10万美元，降幅5%，主要与分配至一般及行政费用的基于股权的薪酬费用减少有关 [59] 各条业务线数据和关键指标变化 HLHS项目 - ELPIS - 1试验中，10名患者参与，目前均已接受治疗后至少3.5年的监测，100%的患者存活且至5岁无需心脏移植，而历史临床试验中5年生存率为20% [4][46] - ELPIS II试验是一项IIa期临床试验，旨在评估心肌内注射Lomecel - B对接受第2阶段重建手术的HLHS婴儿的安全性和有效性，主要终点是给药后30天内严重不良事件的发生情况，次要和探索性终点包括通过磁共振成像测量脑容量、与炎症和内皮/血管系统相关的生物标志物以及认知功能测量，目前已全面启用7个临床站点，预计再增加1个站点，入组仍在进行中，主要终点是治疗后12个月的右心室射血分数 [6][7][39] 阿尔茨海默病项目 - 2022年11月完成Lomecel - B治疗阿尔茨海默病的IIa期试验入组，预计2023年底公布CLEAR MIND试验的 topline结果 [8][25] 与衰老相关的虚弱项目 - 本季度宣布在日本对与衰老相关的虚弱患者进行Lomecel - B的2期临床试验的首位患者给药，该2期试验为3组平行设计，安慰剂组和两种不同水平的Lomecel - B单次输注组按1:1:1均匀分配，试验预计入组45名患者，主要目标是评估安全性，总体目标是为根据日本《再生医学安全法》获得最终有限批准提供支持 [9][57] 各个市场数据和关键指标变化 - 日本2021年65岁及以上人口达3640万，占该国人口的29.1%，该年龄段与衰老相关的虚弱总体患病率估计为7.9% [56] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，致力于为未满足的医疗需求开发再生医学 [50] - 公司认为Lomecel - B具有多种作用机制，可能导致抗炎、促血管生成和再生反应，因此可能对一系列与衰老相关的疾病和罕见病有广泛应用 [44] - 与衰老相关的虚弱项目临床开发战略目前聚焦日本，目标是先获得ASRM批准以进入部分市场，后续有进一步拓展市场的意向，但尚未制定正式计划 [37][56] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为现有现金和短期投资足以覆盖到2024年第二季度的费用和资本需求 [12] - 公司对ELPIS - 1试验的随访数据感到兴奋，期待在此基础上取得进展，并将在监测ELPIS I患者队列的同时推进当前的IIa期ELPIS II试验 [47] - 公司在第一季度在多个适应症上推进Lomecel - B取得稳步进展，期待在2023年剩余时间里继续推进 [13] 其他重要信息 - 4月，Chris Min离开公司去追求其他机会，但他同意在公司通过持续搜索确定永久替代人选之前，以顾问身份继续支持公司工作 [34] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 长期随访除了生存情况，还有哪些终点指标 - 公司在长期随访研究中主要关注生存情况和是否需要移植，因时间跨度长，未过多关注其他结果指标，但会继续进行右心室功能的年度评估，不过这并非长期随访研究的一部分 [62] 问题2: 100%的总体生存率且无需移植的重要性，以及5岁左右的预期移植率 - 公司表示随访主要关注安全方面，包括儿童的生存、移植等情况，但未针对特定临床指标进行观察，对于预期移植率，因不想给出不准确数字，需查阅参考资料后再回复，但提到总体上约20%的患者可能需要心脏移植或因病情死亡 [16][17] 问题3: 日本与衰老相关的虚弱项目在ASRM靶向试验后的下一步计划 - 公司目标是先获得ASRM批准以进入部分市场，后续有进一步拓展市场的意向，但尚未制定正式计划 [37]