纪要涉及的公司和行业 - **公司**：Larimar Therapeutics，一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发治疗Friedreich's Ataxia（FA）的药物Nonlobofusp [13] - **行业**：生物技术行业，特别是罕见病药物研发领域 纪要提到的核心观点和论据 监管进展 - **核心观点**：公司获得FDA关于BLA提交的关键建议，明确加速批准路径，计划2026年第二季度提交BLA，2027年初在美国推出Nonlobofusp [8][9][25][31] - **论据**：FDA建议评估至少30名连续服用6个月和至少10名连续服用1年的患者安全数据，大部分数据应来自50毫克剂量组；公司已完成患者从25毫克到50毫克剂量的转换，预计2026年第一季度完成一年给药，以便分析和纳入BLA [7][8][9] 临床项目 - **核心观点**：Nonlobofusp在多个临床研究中显示出增加frataxin水平、改善临床结果的潜力，且总体耐受性良好 [19][20] - **论据**：在开放标签扩展研究中，患者皮肤和颊细胞frataxin水平增加，临床结果有改善趋势；三项独立临床研究显示frataxin增加，基因表达和脂质谱趋于正常化；最常见不良事件为局部注射部位反应，多数轻微、短暂且自限 [18][19][20] 财务状况 - **核心观点**：截至3月31日，公司有1.58亿美元现金，可维持到2026年第二季度，正在考虑非稀释性融资选择 [61] - **论据**：公司积极评估包括特许权使用费融资在内的非稀释性融资替代方案，认为鉴于接近BLA提交，这种融资方式可行 [61] 其他重要但是可能被忽略的内容 - **研究设计更新**：开放标签扩展研究更名为开放标签研究，引入用于商业化的冻干药物产品配方，对曾参与研究的患者进行抗组胺药预处理，扩大研究范围纳入未参与过试验的患者和青少年 [21][22][23] - **全球三期研究**：全球三期研究正在进行中，在美国、欧洲、英国、加拿大和澳大利亚确定和认证研究地点，预计在BLA提交时进行，作为验证临床益处的确认性研究 [11][27][28] - **数据公布计划**：9月计划公布30 - 40名接受至少一剂Nonlobofusp患者的数据，包括皮肤frataxin浓度、临床结果数据、安全更新和研究入组更新；青少年PK运行研究预计9月报告14名参与者的安全和药代动力学数据 [26][27] - **安全性**：过敏反应是常见的药物不良反应，曾接受治疗后停药一段时间的参与者似乎更易发生过敏反应，正在对曾参与研究的患者进行抗组胺药预处理 [20][21] - **市场竞争**：Biogen启动一项针对255名儿童的儿科研究，研究地点有重叠，但公司认为对入组影响不大，因为有很多研究者和患者对公司项目感兴趣，且正在积极开拓新的研究地点 [76][77][78]

Larimar Therapeutics Nomlabofusp Regulatory Update June 2025 1 pro Forward-Looking Statements This presentation contains forward-looking statements that are based on the beliefs and assumptions of Larimar Therapeutics, Inc. ( "Company") and on information currently available to management. All statements contained in this presentation other than statements of historical fact are forward-looking statements, including but not limited to Larimar's ability to develop and commercialize nomlabofusp (CTI-1601) and ...

文章核心观点 临床阶段生物技术公司Larimar Therapeutics宣布将于2025年6月23日上午8点举办电话会议和网络直播，讨论其用于治疗弗里德赖希共济失调的nomlabofusp临床开发项目的监管更新情况 [1] 会议信息 - 网络直播链接可访问活动页面获取，电话参与可拨打1 - 877 - 407 - 9716（美国国内）或1 - 201 - 493 - 6779（国际），会议ID为13754491，也可点击链接请求回电，直播结束后存档网络直播将在公司网站“Events & Presentations”页面提供 [2] 公司介绍 - Larimar Therapeutics是专注于开发复杂罕见病治疗方法的临床阶段生物技术公司，其主要化合物nomlabofusp正被开发用于治疗弗里德赖希共济失调，公司还计划利用细胞内递送平台设计其他融合蛋白以针对细胞内生物活性化合物缺乏的其他罕见病 [3] 前瞻性声明 - 新闻稿包含基于公司管理层信念、假设和现有信息的前瞻性声明，除历史事实陈述外均为前瞻性声明，涉及公司开发和商业化nomlabofusp及其他产品候选物的能力、研发工作、与FDA的互动和申报、加速批准或加速获取的潜力、上市时间、业务战略、筹集资金能力、资金使用、运营结果和财务状况等方面 [4] 联系方式 - 投资者联系Joyce Allaire，邮箱jallaire@lifesciadvisors.com，电话(212) 915 - 2569；公司联系Michael Celano，首席财务官，邮箱mcelano@larimartx.com，电话(484) 414 - 2715 [6][7]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Form 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ___ to ____ Commission File Number: 001-36510 LARIMAR THERAPEUTICS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 20-3857670 (State or other jurisdiction of incorporation or organizati ...

Exhibit 99.1 Larimar Therapeutics Reports First Quarter 2025 Financial Results The Company reported a net loss for the first quarter of 2025 of $29.3 million, or $0.46 per share, compared to a net loss of $14.7 million, or $0.27 per share, for the first quarter of 2024. Bala Cynwyd, PA, April 30, 2025 – Larimar Therapeutics, Inc. (Larimar) (Nasdaq: LRMR), a clinical-stage biotechnology company focused on developing treatments for complex rare diseases, today reported its first quarter 2025 operating and fin ...

FDA stated as part of a START pilot program meeting that it is open to considering skin FXN concentration as a reasonably likely surrogate endpoint in support of an accelerated approval BLA seeking accelerated approval planned to be submitted by year-end 2025; global Phase 3 study planned to initiate in mid-2025 Completed dosing in adolescent PK run-in study; topline 50 mg dose data from the OLE study and data from adolescent cohort planned for program update in September 2025 Strong balance sheet of $157. ...

财务数据关键指标变化 - 2024年和2023年公司净亏损分别为8060万美元和3690万美元，截至2024年12月31日累计亏损2.692亿美元[194] - 截至2024年12月31日，公司现有现金、现金等价物和有价证券为1.835亿美元，预计可支持运营至2026年第二季度[202] - 截至2024年12月31日，公司美国联邦所得税目的下的净运营亏损结转额为1.982亿美元，部分将于2026年开始到期[209] - 截至2024年12月31日，公司2017年12月31日后产生的联邦净运营亏损结转额为1.595亿美元，无到期限制，但在任何一个纳税期间只能抵扣80%的应纳税所得额[210] 公司盈利与资金需求 - 公司自成立以来一直致力于nomlabofusp的研发，预计未来将继续产生重大损失和费用[194,195] - 公司目前没有商业收入，盈利取决于nomlabofusp或其他产品候选药物的监管批准和商业化成功[198] - 公司可能需要筹集额外资金来完成nomlabofusp的开发和商业化，若无法获得资金，可能会影响业务发展[202,204] - 公司的净运营亏损和负现金流对流动性和融资能力产生不利影响[197] 产品临床研究进展 - 公司lead product candidate nomlabofusp已完成两项1期研究和一项为期四周的安慰剂对照2期剂量探索研究，目前有正在进行的2期OLE试验和PK预试验[213] - 公司已完成两项针对FA患者的1期临床试验和为期四周的安慰剂对照2期剂量探索研究，有正在进行的2期OLE试验和青少年患者的导入研究[222] - 2025年3月公司宣布FDA书面表示愿意考虑将FXN浓度作为合理可能的替代终点，公司计划年底提交生物制品许可申请（BLA）[239] 临床研究风险 - 临床开发漫长、昂贵且结果不确定，行业产品候选者历史失败率高[217] - 临床试验可能因安全问题、中期结果不佳等因素延迟、暂停或终止，失败或延迟会增加成本并影响营收[220][222] - 未来疫情等可能增加临床试验遇到困难或延迟的可能性，FA患者数量有限及竞争疗法获批会影响患者入组[223] - 毒理学研究和早期临床试验结果不一定能预测后期试验成功，成人和儿科临床试验结果可能不同[229] - 早期临床数据不一定能预测后期临床试验结果，不同临床试验的安全性或有效性结果可能存在显著差异[230][231] - 即使产品候选者在临床试验中达到主要终点，也可能不被批准，监管机构有很大审批裁量权[232] - 公司研究的罕见遗传病患者群体有限，招募临床试验患者困难，获批竞品疗法会影响患者入组[235][236] - 公司临床试验公布的中期、初步数据可能会因更多患者数据和分析而改变，最终数据可能与前期数据有重大差异[245] 产品开发与商业化风险 - 公司目前仅nomlabofusp进入临床开发，业务成功很大程度取决于识别、开发和商业化针对罕见病产品的能力[224] - 公司在后期临床开发、监管要求和产品商业化方面经验不足，可能影响产品独立开发和商业化[226] - 公司开发融合蛋白的方法新颖，可能无法带来可上市产品，nomlabofusp疗效和安全性难以预测，获批无保证[246][247] - 蛋白替代疗法制造复杂，公司可能面临生产问题，导致产品开发或商业化延迟[249] - 生物制品合同制造商数量有限，公司不确定能否及时建立新供应关系，更换制造商将导致延迟和额外成本[251] - 公司产品候选药物的制造需遵守严格法规，违反规定可能导致制裁，影响产品供应和业务[252] 产品监管相关情况 - 公司nomlabofusp获FDA快速通道疗法指定，但指定不一定带来更快开发、审查或批准，也不保证获批[254] - 公司于2017年7月获FDA授予nomlabofusp治疗FA的孤儿药资格，美国孤儿药获批后有7年市场独占期，欧盟孤儿药获批后有10年市场独占期（若不符合标准可减至6年）[259][262] - 公司于2019年获FDA授予nomlabofusp罕见儿科疾病资格，若在2026年9月30日前获批，可能获得优先审评券，但该计划于2024年12月20日开始逐步取消，未来是否重新授权未知[264] - 欧盟PRIME计划为符合条件的药物提供支持，若nomlabofusp失去该指定或未来产品未获得指定，会影响公司业务[267][269] - 其他疗法获批治疗FA，可能影响公司利用加速批准途径及nomlabofusp获批[257] - FDA可能撤回加速批准产品的批准，加速批准计划可能变更或终止，影响公司临床开发项目获批[258] - 若公司无法维持nomlabofusp的孤儿药指定或未来产品未获得该指定，竞争地位将受损[259] - 若公司无法维持nomlabofusp的罕见儿科疾病指定或在2026年9月30日前未获批，将无法获得优先审评券，影响公司业务[264][266] - 监管要求、指南变化或意外事件可能导致临床试验方案变更、增加试验要求，增加成本并延迟开发进度[270] - 在美国以外市场销售产品需符合各国监管要求，获批时间可能更长，一国获批不保证他国获批[272] - FDA等监管机构变化、政府停摆等可能影响公司产品审评和获批，影响公司业务和资金获取[273][275] - 药品监管要求频繁变化，或致审查流程变长、成本增加、项目延迟或终止[276] - 新药候选产品的监管审批过程更昂贵、耗时更久，公司的产品候选药物获批时间和成本难以确定[279] - 美国大量在研药物中，仅小部分能成功完成FDA监管审批并商业化[284] 法规政策影响 - 2010年3月ACA法案颁布，旨在扩大医保覆盖、控制医疗支出等[287] - 近期IRA法案颁布，允许HHS直接谈判药品最高价格、要求支付回扣等[287] - 2019年CREATES法案颁布，要求提供产品样本，拒绝者可能被起诉[287] - 部分外国国家处方药定价受严格政府控制，定价谈判需6 - 12个月或更久[289] 产品获批后情况 - 若获批，产品候选药物仍受监管监督，可能面临使用限制和后续研究要求[291] - 产品制造商需支付用户费用，接受FDA等监管机构持续审查和定期检查[292] - 若发现产品问题，监管机构可能实施限制，包括召回或停产[292] 市场竞争情况 - 欧洲联盟法布雷病（FA）患病率约是美国的三倍，是公司产品nomlabofusp最大潜在市场[297] - 2023年2月和2024年2月，omaveloxolone分别获美国FDA和欧盟委员会批准用于治疗16岁及以上成人和青少年FA患者，将与nomlabofusp形成竞争[306] - 欧盟自2005年发布生物类似药审批指南并于2014年更新后，已授予生物类似药上市许可[310] - 美国《平价医疗法案》（ACA）授权FDA通过单独的简化途径批准生物类似药，越来越多公司处于生物类似药研发不同阶段[311] 公司运营与市场风险 - 若公司或承包商未遵守法规要求，监管机构可能采取多种措施，影响产品商业化及公司经营[293][294] - 即使nomlabofusp在美国获批，也可能无法在其他国家获批，获批流程存在差异和风险[296] - 公司若无法建立销售和营销能力或与第三方合作，可能无法产生收入[300] - 若nomlabofusp未获市场广泛接受，公司可能无法盈利，业务将受不利影响[301][304] - 若公司被认定不当推广药品标签外用途，可能承担重大责任[305] 公司管理与发展风险 - 公司作为早期临床生物技术公司，管理系统可能不足以支持未来发展，人才竞争激烈[312] - 招聘和保留大量高管或管理层人员会显著增加公司费用[315] - 公司可能收购业务或产品、建立战略联盟，但不一定能实现预期协同效应[317][318] - 公司寻求合作面临竞争，可能无法及时或按可接受条款达成合作，若无法合作可能需削减开发计划或增加支出[320][323] 外部事件影响 - 健康流行病或传染病爆发可能严重扰乱公司运营，影响业务和财务状况[325] 数据隐私与安全风险 - 公司若未能遵守数据隐私和安全义务，可能面临监管调查、诉讼、罚款等后果[326] - 美国部分州如加州、弗吉尼亚州等已颁布综合隐私法，CCPA规定故意违规最高罚款7500美元[328] - 欧盟GDPR、英国GDPR等规定，违规公司可能面临最高2000万欧元（欧盟GDPR）/1750万英镑（英国GDPR）或4%年度全球营收的罚款[329] - 瑞士公司需从2023年9月1日起遵守修订后的FADP及其修订条例，可能增加合规成本和违规风险[330] - 公司可能因数据本地化要求无法将个人数据从欧洲等司法管辖区转移到美国，面临诸多不利后果[331] - 公司数据处理实践可能因未获同意面临集体诉讼和大规模仲裁要求[334] - 公司内外部计算机系统面临多种威胁，可能导致产品开发、运营中断及品牌受损等后果[337] - 信息系统存在信息被挪用、泄露等风险，可能影响市场对公司安全措施的看法[338][339] - 网络钓鱼、社会工程攻击增加及远程办公使安全威胁升级，可能导致数据损失和法律问题[341] - 保险政策可能不足以弥补系统中断、故障或安全漏洞造成的损失[342] - 勒索软件攻击愈发普遍和严重，可能导致运营中断、数据丢失和额外费用[347] - 公司依赖第三方服务提供商，对其信息安全监控有限，供应链攻击增加[348] - 公司虽实施安全措施，但不能确保有效，可能无法及时检测和修复所有漏洞[349] - 公司面临数据隐私和安全法规风险，不遵守可能导致罚款、诉讼和声誉损害[356] - 员工使用影子 IT 增加安全风险，可能导致合规违规和法律责任[358] 临床试验相关风险 - 公司产品 liability 保险临床试验总保额为 500 万美元，但可能不足以赔偿损失[361] - 公司临床数据若被认定不可靠，监管机构可能要求进行额外临床试验[363] - 公司依赖第三方进行临床试验，若其未履行职责，临床研究可能受影响[364] 第三方合作风险 - 公司与第三方分享机密信息，存在信息泄露风险，可能损害竞争地位[366] - 公司依赖第三方供应和制造药物，供应可能受限、中断或质量不达标[368] - 公司依赖多个制造商进行临床项目，终止合作可能影响运营[369] - 公司更换制造商需验证其合规性，可能导致研发延迟或超预算[370] - 公司依赖第三方存储细胞库，丢失可能严重影响制造[371] - 公司和合同制造商受严格监管，不达标可能面临制裁[373] - 产品制造方法改变可能导致成本增加和延迟，影响商业化[378] - 公司在业务合同中提供赔偿条款，履行可能增加成本和潜在责任[379] - 公司若无法控制合作方投入资源的数量和时间，合作方可能出现财务困难，公司可能需放弃重要权利[382] 专利相关风险 - 公司从WFUHS和IU分别获得相关专利的使用许可，还拥有或共同拥有与nomlabofusp开发相关的专利申请[385] - 公司部分技术仅提交了临时专利申请，需在12个月内提交非临时专利申请，否则可能失去专利保护[386] - 公司无法预测当前正在申请的专利是否会在特定司法管辖区获批，以及获批专利的权利要求能否提供足够保护[387] - 已获批专利可能受到挑战、被认定无效或可规避，相关法律程序可能导致专利丧失、申请被拒或权利要求范围缩小[388] - 公司难以检测专利侵权行为，执行或捍卫专利权利的诉讼可能成本高昂、耗时且分散管理层注意力[390] - 执行或捍卫专利的程序可能使专利面临被无效、不可执行或狭义解释的风险，影响公司财务状况[391] - 公司依赖未专利的商业秘密、专有技术和技术创新，若协议方违约或商业秘密被泄露，可能影响公司竞争力[392] - 公司无法确保专利或专利申请获批后能保护产品，无法确保在专利到期前成功开发和商业化产品[392] - 公司无法确保自身是发明的第一创造者和申请人，无法确保他人不开发类似或替代技术[392]

公司现金状况 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券共计1.835亿美元，预计现金可维持至2026年第二季度[5][7] - 2024年12月31日，公司现金及现金等价物为33,218美元，较2023年的26,749美元增长24.19%[19] 净亏损情况 - 2024年第四季度净亏损2880万美元，合每股0.45美元，2023年同期净亏损1300万美元，合每股0.30美元[7] - 2024年全年净亏损8060万美元，合每股1.32美元，2023年同期净亏损3690万美元，合每股0.84美元[10] - 2024年第四季度净亏损为28,824美元，较2023年的12,993美元增长121.99%[21] - 2024年全年净亏损为80,604美元，较2023年的36,949美元增长118.15%[21] 研发费用情况 - 2024年第四季度研发费用为2670万美元，2023年同期为1060万美元，主要因诺姆拉福斯普制造等成本增加[8] - 2024年全年研发费用为7330万美元，2023年同期为2770万美元，主要因诺姆拉福斯普制造等成本增加[11] - 2024年第四季度研发费用为26,738美元，较2023年的10,648美元增长151.01%[21] - 2024年全年研发费用为73,278美元，较2023年的27,670美元增长164.83%[21] 一般及行政费用情况 - 2024年第四季度一般及行政费用为460万美元，2023年同期为350万美元，主要因专业费用和人员费用增加[9] - 2024年全年一般及行政费用为1760万美元，2023年为1410万美元，主要因专业费用和人员费用增加[12] 其他收入（支出）净额情况 - 2024年第四季度其他收入（支出）净额为250万美元，2023年同期为120万美元，主要因投资收益增加[10] - 2024年全年其他收入（支出）净额为1030万美元，2023年为480万美元，主要因投资收益增加[13] 公司业务计划 - 公司计划在2025年底前提交生物制品许可申请（BLA）以寻求加速批准，预计2025年年中启动全球3期试验[4][5][6] 公司资产负债及股东权益情况 - 截至2024年12月31日，公司总资产为200,225美元，较2023年的95,935美元增长108.71%[19] - 2024年可销售证券为150,236美元，较2023年的60,041美元增长150.22%[19] - 2024年总流动负债为24,356美元，较2023年的9,506美元增长156.22%[19] - 2024年总负债为28,413美元，较2023年的14,215美元增长99.88%[19] - 2024年股东权益总额为171,812美元，较2023年的81,720美元增长110.24%[19]

文章核心观点 临床阶段生物技术公司Larimar Therapeutics公布2024年第四季度和全年运营及财务业绩，其nomlabofusp项目临床和监管进展良好，有望在2025年底提交生物制品许可申请（BLA）以寻求加速批准，公司财务状况良好，有足够资金支持到2026年第二季度 [1][2][4] 公司业务进展 临床研究进展 - 开放标签扩展（OLE）研究持续推进，部分参与者接受每日治疗长达一年，目前所有参与者接受50mg剂量，25mg初始数据显示FXN水平增加且临床结果有改善趋势 [2] - 儿科药代动力学（PK）预试验持续进行，预计本月底完成青少年队列给药，9月公布可用数据，还计划招募2 - 11岁儿童 [2] - 已获得FDA和欧洲药品管理局（EMA）对全球3期试验方案的反馈，计划2025年年中启动该试验 [2][4][11] 监管沟通进展 - FDA在START试点项目会议书面函件中表示，愿意考虑将皮肤FXN浓度作为加速批准的合理替代终点，Larimar正与FDA就支持BLA提交的安全数据集充分性进行讨论 [4][5] - 2025年2月，FDA接受支持冻干剂型nomlabofusp与冷冻溶液可比性的数据，并同意公司在2025年年中将冻干产品引入临床开发计划 [11] 未来计划 - 计划在2025年9月更新OLE研究50mg剂量的顶线数据和PK预试验青少年队列的可用数据 [4][11] - 目标是在2025年底提交BLA以寻求加速批准 [4][11] 财务状况 资金储备 - 截至2024年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券共计1.835亿美元，预计资金可维持到2026年第二季度 [4][7] 第四季度财务 - 2024年第四季度净亏损2880万美元，合每股0.45美元，而2023年第四季度净亏损1300万美元，合每股0.30美元 [7] - 2024年第四季度研发费用为2670万美元，高于2023年第四季度的1060万美元，主要因nomlabofusp制造成本、人员费用、专业费用和股票补偿成本增加 [8] - 2024年第四季度一般及行政费用为460万美元，高于2023年第四季度的350万美元，主要因专业费用和人员费用增加 [9] - 2024年第四季度其他收入净额为250万美元，高于2023年第四季度的120万美元，主要因投资基础增加和投资收益率提高 [10] 全年财务 - 2024年全年净亏损8060万美元，合每股1.32美元，而2023年全年净亏损3690万美元，合每股0.84美元 [10] - 2024年全年研发费用为7330万美元，高于2023年全年的2770万美元，主要因nomlabofusp制造成本、人员费用、专业费用、临床成本等增加 [12] - 2024年全年一般及行政费用为1760万美元，高于2023年的1410万美元，主要因专业费用、人员费用、其他费用和股票补偿成本增加 [13] - 2024年全年其他收入净额为1030万美元，高于2023年全年的480万美元，主要因投资基础增加和投资收益率提高 [14] 公司概况 Larimar Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发复杂罕见病治疗方法，其主要化合物nomlabofusp正被开发用于治疗弗里德赖希共济失调，公司还计划利用细胞内递送平台设计其他融合蛋白以针对更多罕见病 [15]

文章核心观点 临床阶段生物技术公司Larimar Therapeutics管理层将参加Leerink Partners全球医疗保健会议并进行展示和一对一投资者会议 [1] 会议详情 - 日期为2025年3月10日 [2] - 时间为美国东部时间下午3:40 - 4:10 [2] - 网络直播链接为https://wsw.com/webcast/leerink38/lrmr/2247553 [2] - 展示结束后重播将在Larimar网站“活动与展示”页面提供30天 [2] 公司介绍 - Larimar Therapeutics是专注于开发复杂罕见病治疗方法的临床阶段生物技术公司 [1][3] - 公司领先化合物nomlabofusp正作为弗里德赖希共济失调的潜在治疗方法进行开发 [3] - 公司计划利用其细胞内递送平台设计其他融合蛋白以针对细胞内生物活性化合物缺乏的其他罕见病 [3] - 公司官网为https://larimartx.com [3] 联系方式 - 投资者联系人为Joyce Allaire，邮箱为jallaire@lifesciadvisors.com，电话为(212) 915-2569 [4] - 公司联系人为首席财务官Michael Celano，邮箱为mcelano@larimartx.com，电话为(484) 414-2715 [4]