财务数据关键指标变化 - 2021年3月31日止三个月公司净亏损约1210万美元，2020年同期为670万美元，截至该日累计亏损达7770万美元[139] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和有价债务证券余额总计8140万美元，可支持至少十二个月运营[141] - 2021年第一季度研发费用为897.4万美元，较2020年同期的500.7万美元增加396.7万美元[168] - 2021年第一季度一般及行政费用为313.2万美元，较2020年同期的166.7万美元增加146.5万美元[168] - 2021年第一季度总运营费用为1210.6万美元，较2020年同期的667.4万美元增加543.2万美元[168] - 2021年第一季度净亏损为1208.8万美元，较2020年同期的667.4万美元增加541.4万美元[168] - 2021年第一季度经营活动使用现金1120.6万美元，2020年同期使用892.1万美元[173] - 2021年第一季度投资活动提供现金525.1万美元，2020年同期使用77.8万美元[173] - 2020年第一季度融资活动提供现金957.7万美元，2021年同期无现金使用或提供[173] - 2020年5月28日完成合并，获得现金、现金等价物、受限现金和有价债务证券4290万美元，私募配售额外获得净收益7540万美元[179] - 截至2021年3月31日，通过股权分销协议出售11524股普通股，净收益20万美元，平均每股毛价21.89美元[179] - 公司预计基于当前运营计划，截至文件提交日的现金、现金等价物和有价债务证券能够支持至少12个月的运营[180] 业务合并与融资情况 - 2020年5月28日公司完成与Chondrial的合并，合并后Chondrial业务成为公司主要业务[147] - 2020年6月1日公司完成私募配售，发行股份和认股权证总收益8000万美元，净收益7540万美元[150][151] CTI - 1601药物研发进展 - 公司CTI - 1601在美获孤儿药地位、快速通道指定和罕见儿科疾病指定，在欧获孤儿药指定[133] - 公司已完成CTI - 1601的单剂量递增和多剂量递增试验的给药工作[135] - 公司CTI - 1601单剂量皮下注射最高剂量达100mg时总体耐受性良好，预计2021年第二季度公布多剂量试验的主要临床结果[135] CTI - 1601药物研发风险 - 公司开展多项非临床毒理学研究，90天非人灵长类研究和180天研究中出现死亡情况，已告知FDA[137] - 新冠疫情致CTI - 1601一期临床试验临时停止，2020年7月恢复，后续试验可能因疫情有延迟[145][146] 公司未来费用预期 - 公司预计未来研发和管理费用将增加，因推进CTI - 1601临床试验及扩充人员和系统[155][160]

财务数据关键指标变化 - 公司2020年和2019年净亏损分别约为4250万美元和2310万美元，截至2020年12月31日累计亏损6560万美元，现金、现金等价物和可销售债务证券余额为9260万美元[376] - 2020年5月28日公司签订私募协议，6月1日完成私募，发行和出售股份及认股权证总收益8000万美元，净收益7540万美元[389][390] - 公司预计未来将继续产生重大费用和运营亏损，需要额外融资支持运营[376][378] - 公司目前未产生任何产品销售收入，预计可预见的未来也不会产生，若研发成功并获批或达成合作协议，可能产生收入[392] - 公司运营费用主要为研发和一般行政成本，预计未来研发和一般行政费用都将增加[393][394][399] - 2020年研发费用为3.1407亿美元，较2019年的2.079亿美元增加1.0617亿美元，主要因临床供应制造成本增加330万美元、临床试验成本增加480万美元、人员相关成本增加170万美元和股票补偿费用增加70万美元[407][408] - 2020年一般及行政费用为1.1397亿美元，较2019年的242.4万美元增加900万美元，主要因专业费用和保险成本增加630万美元、人员相关成本增加70万美元和股票补偿费用增加130万美元[407][409] - 2020年总运营费用为4.2804亿美元，较2019年的2.3214亿美元增加1.959亿美元；运营亏损为4.2804亿美元，较2019年的2.3214亿美元增加1.959亿美元；净亏损为4.2482亿美元，较2019年的2.3132亿美元增加1.935亿美元[407] - 2020年经营活动使用现金4220万美元，源于净亏损4250万美元，调整非现金费用230万美元和经营资产负债变化200万美元；2019年经营活动使用现金2270万美元，源于净亏损2310万美元，调整非现金费用20万美元和经营资产负债变化20万美元[412][413][414] - 2020年投资活动提供净现金1710万美元，源于与Zafgen合并获得4190万美元现金和100万美元有价证券到期及销售，被合并交易成本130万美元、购买2450万美元有价证券和10万美元设备购买抵消；2019年投资活动使用现金10万美元用于购买财产和设备[412][415][416] - 2020年融资活动提供现金9360万美元，源于出售普通股所得7560万美元和与Zafgen合并前关联方资本贡献1800万美元；2019年融资活动提供现金1940万美元，源于关联方资本贡献[412][417] - 截至2020年12月31日，公司通过ATM协议出售11524股普通股，净收益20万美元，平均每股毛价21.89美元[419] - 公司预计未来继续产生运营亏损，基于当前运营计划，截至提交日期的现金、现金等价物和有价债务证券可支持至少十二个月运营[418][419][420] - 截至2020年12月31日，公司合同义务总计1010.1万美元，其中不到1年支付129.6万美元，1 - 3年支付234.3万美元，3 - 5年支付214.8万美元，超过5年支付431.4万美元[423] - 公司目前没有SEC规则定义的表外安排[422] CTI - 1601业务线数据关键指标变化 - 公司预计2021年第一季度完成CTI - 1601的1期MAD研究，第二季度公布两项研究的主要结果[372] - 公司CTI - 1601单剂皮下注射剂量高达100mg时耐受性良好，注射部位不良事件轻微且短暂，无严重不良事件报告[372] - 公司CTI - 1601获得FDA孤儿药地位、快速通道指定和罕见儿科疾病指定，以及欧盟委员会孤儿药指定[373] - 新冠疫情导致CTI - 1601的1期临床试验暂时停止，7月恢复，原预计2020年底公布主要结果，现推迟至2021年第二季度[383][385] 公司业务合并情况 - 2020年12月17日公司达成合并协议，5月28日完成与Chondrial的合并，合并后Chondrial业务成为公司主要业务[386][387]

公司概况 - 拥有新型蛋白替代疗法平台，用于治疗复杂罕见病[4][36] - 截至2020年9月30日，现金约1.02亿美元，预计资金可支撑到2022年上半年[4][36] - 股东包括Deerfield、Cowen等知名投资者[4][36] 疾病信息 - 弗里德赖希共济失调（FA）由基因缺陷导致，患者仅产生正常水平20 - 40%的frataxin[6] - 超70%患者在14岁前发病，预期寿命30 - 50岁，早期死亡多因心脏病，无获批疗法[6][7] - 美国约5000名患者，欧盟约20000名患者，澳大利亚和巴西也有受影响人群[7] 产品CTI - 1601 - 是重组融合蛋白，旨在将人frataxin递送至线粒体治疗FA[4][36] - 有孤儿药、罕见儿科疾病和快速通道指定，获批后可能有优先审评券和12年市场独占权[4][36] 临床进展 - 安慰剂对照的1期临床试验正在进行，预计2021年上半年公布 topline 数据[4][36][11] - 未来计划开展开放标签扩展研究、儿科MAD研究和2/3期双盲安慰剂对照研究[13] 非临床数据 - 在多种非临床小鼠模型中，CTI - 1601可延长生存、预防共济失调步态、防止左心室扩张和维持功能[16] - 在健康食蟹猴中，皮下注射后生物可利用，能在血细胞和外周组织中维持hFXN水平，提示可穿透中枢神经系统[28] 知识产权 - 待决的CTI - 1601专利申请有效期至2040年，还有其他专利和申请保护关键生物标志物等[34] - 获批后在美国有12年市场独占权，在欧洲至少有10年市场独占权[34]

财务数据关键指标变化 - 公司2020年前九个月净亏损约2830万美元，2019年同期为1710万美元[132] - 截至2020年9月30日，公司累计亏损5140万美元，现金、现金等价物和有价债务证券余额为1.023亿美元[132] - 2020年6月1日完成私募配售，发行和出售股份及认股权证总收益8000万美元，扣除费用后净收益7540万美元[140][142] - 2020年第三季度研发费用为691.9万美元，较2019年减少111.5万美元；行政费用为341.6万美元，较2019年增加282.2万美元[162] - 2020年前三季度研发费用为2083.3万美元，较2019年增加544.9万美元；行政费用为757.5万美元，较2019年增加590.3万美元[166] - 2020年前三季度经营活动净现金使用量为3234.2万美元，2019年为1478.8万美元[171] - 2020年前三季度投资活动净现金流入为4063.5万美元，2019年使用量小于10万美元[171] - 2020年前三季度融资活动净现金流入为9334.5万美元，2019年为1594万美元[171] 业务线相关变化 - 2020年5月28日公司与Zafgen完成合并，合并后Chondrial业务成为公司主要业务[137][138] - 2020年3 - 9月CTI - 1601一期临床试验因疫情暂停，7月恢复，原预计2020年底出结果，现预计2021年上半年出结果[161] 收入与盈利预期 - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，预计短期内也不会产生销售收入[143] - 公司自成立以来未产生任何收入，预计未来仍会产生重大费用和经营亏损[169] 运营费用情况 - 公司运营费用主要包括研发活动和一般管理成本[144] - 公司预计未来研发费用会因推进CTI - 1601临床试验而增加[145] - 公司预计未来一般管理费用会因招聘员工和作为上市公司而增加[150] 股票薪酬计量 - 公司使用Black - Scholes期权定价模型计量股票薪酬，费用在归属期内确认[156] 资金支持与运营 - 公司认为目前的现金及等价物能支持至少十二个月的运营[136] - 2020年5月28日完成合并，获得4290万美元现金等，私募配售提供额外净收益7540万美元，现有资金至少可支持运营12个月[177] 资金获取与风险 - 若无法产生大量收入，公司将寻求股权发行、债务融资等方式获取资金，否则可能影响业务或无法继续运营[178] 表外安排情况 - 报告期内公司没有任何表外安排[179]

财务数据关键指标变化 - 公司2020年和2019年上半年净亏损分别约为1800万美元和840万美元[124] - 截至2020年6月30日，公司累计亏损4110万美元，现金、现金等价物和有价债务证券余额为1.137亿美元[124] - 2020年第二季度研发费用8907000美元，较2019年同期3128000美元增加5779000美元；管理费用2492000美元，较2019年同期576000美元增加1916000美元[154] - 2020年上半年研发费用13914000美元，较2019年同期7350000美元增加6564000美元；管理费用4159000美元，较2019年同期1078000美元增加3081000美元[158] - 2020年上半年经营活动净现金使用量为21120000美元，2019年同期为8965000美元[162] - 2020年上半年投资活动净现金流入40643000美元，2019年同期使用现金少于100000美元[162][165] - 2020年上半年融资活动净现金流入93480000美元，2019年同期为5990000美元[162] - 研发费用增加主要因CTI - 1601外部开发成本增加500万美元（2020年第二季度）和540万美元（2020年上半年），以及人员相关成本和股票薪酬增加[155][159] - 管理费用增加主要因专业费用增加100万美元（2020年第二季度）和210万美元（2020年上半年），以及股票薪酬增加[156][160] 业务线与运营情况 - 2020年5月28日公司与Zafgen完成合并，合并后Chondrial业务成为公司主要业务[129][130] - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，预计在可预见的未来也不会产生产品销售收入[135] - 公司运营费用主要包括研发活动和一般行政成本[136] - 公司预计研发费用在可预见的未来会增加，以推进CTI - 1601的临床试验[137] - 公司预计一般行政费用在可预见的未来会增加，因招聘员工和作为上市公司产生额外费用[142] - 2020年3月新冠疫情全球大流行，公司CTI - 1601单剂量递增（SAD）1期临床试验暂停，7月恢复，原计划2020年底出结果，现预计2021年上半年出结果[151][152] 融资与资金情况 - 2020年5月28日公司进行私募配售，发行6105359股普通股和可购买628403股普通股的预融资认股权证，总收益8000万美元，扣除费用后净收益7540万美元[132][134] - 公司认为目前的现金和现金等价物能支持至少十二个月的运营[128] - 公司自成立以来未产生任何收入，预计未来仍会产生重大费用和经营亏损，完成合并后有4290万美元现金等，私募配售提供额外净收益7540万美元，现有资金至少可支持运营12个月[161][167] 会计计量方法 - 公司使用Black - Scholes期权定价模型计量授予员工、非员工顾问和董事的股票奖励公允价值[148] 资产负债表外安排 - 公司目前没有任何符合美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[170]

公司概况 - Larimar Therapeutics由Zafgen和Chondrial Therapeutics反向合并而成，股票代码“LRMR”，合并时进行8000万美元私募配售，公司拥有约1.16亿美元现金[3] - 公司临床阶段生物技术公司，拥有新型蛋白质替代疗法平台，主要候选药物CTI - 1601处于治疗Friedreich共济失调（FA）的1期临床开发阶段[4] 疾病背景 - FA是由基因缺陷导致frataxin（FXN）水平异常低的罕见进行性疾病，美国约5000名患者，欧盟约20000名患者，超70%患者在14岁前发病，目前无批准疗法[6] 产品优势 - CTI - 1601与frataxin类似，能将FXN递送至线粒体，多项非临床研究显示其可延长FA模型动物存活时间、预防神经表型和共济失调步态等[9] - 在FXN缺陷的KO小鼠中，CTI - 1601组中位存活时间为166天，而对照组为98天；超过对照组平均存活时间（107.5天）的比例，CTI - 1601组为87.5%，对照组为33%[10] 临床进展 - CTI - 1601的1期临床试验于2019年12月开始给药，单剂量递增（SAD）阶段约32 - 34名受试者，多剂量递增（MAD）阶段24 - 30名受试者，预计2021年上半年公布1期临床 topline结果[24] 政策支持 - FDA授予CTI - 1601孤儿药、快速通道、罕见儿科疾病等多项认定，EMA孤儿药产品委员会对其孤儿药认定申请发表积极意见[4][25] 知识产权 - TAT - FXN物质组成和使用方法专利保护至2024年和2025年，CTI - 1601相关临时专利可能将保护期延长至2040年，若获批CTI - 1601有望获得12年生物制品市场独占期和7年孤儿药市场独占期[26] 合作关系 - 公司与Friedreich共济失调研究联盟（FARA）建立了良好关系，FARA协助患者招募和教育，提供全球患者登记处信息[27] 财务状况 - 截至2020年6月30日，公司现金和投资约1.14亿美元，根据当前资金需求估计，现金预计可维持到2022年上半年[4][28]

公司合并相关 - 公司与Chondrial Therapeutics达成合并协议，合并后Chondrial原股东预计持有约60%的完全摊薄后普通股，公司原股东预计持有约40%，Chondrial估值约6750万美元，公司估值约4500万美元[80] - 若合并协议终止，一方可能需向另一方支付337.5万美元终止费，特定情况下还可能需支付最高35万美元的第三方费用[81] - 公司完成合并需满足多项条件，包括获得股东批准，公司最低净现金达到3000万美元，Chondrial最低净现金不低于零[82] 公司历史财务数据 - 截至2020年3月31日，公司累计亏损3.999亿美元，自成立至该日净收入3.979亿美元[84] - 2018年7月2日，公司完成普通股公开发行，出售920万股，每股7.5美元，扣除相关费用后净收入约6460万美元[84] - 截至2019年12月31日，公司有一笔本金为1270万美元的定期贷款，截至2020年3月31日，最低流动性要求约为1340万美元[84] - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和可销售债务证券为6390万美元，预计可满足至少12个月的运营、资本支出和债务偿还需求[85] - 截至2019年12月31日，公司联邦和州所得税净运营亏损结转分别为5570万美元和5700万美元，分别于2026年和2030年开始到期，2017年12月31日后产生的2120万美元净运营亏损结转无到期日[95] - 截至2020年3月31日，公司累计亏损3.999亿美元；自成立至2014年6月IPO，获交易总收益1.04亿美元；2014年6月IPO净收益1.027亿美元，产生发行成本250万美元；2015年1月后续发行普通股净收益1.3亿美元，产生发行成本50万美元；2018年7月公开发行普通股净收益约6460万美元[105] - 2015年1月后续发行普通股394.22万股，每股价格35美元；2018年7月公开发行普通股920万股，每股价格7.5美元[105] 公司定期贷款情况 - 2017年12月29日，公司与硅谷银行签订定期贷款协议，借款2000万美元；截至2020年3月31日，未偿还本金余额为1270万美元[107] - 定期贷款年利率为最优惠利率上浮1.25%（2020年3月31日最优惠利率为3.25%），最终还款金额为贷款金额的8%（即160万美元）[108] - 定期贷款要求公司在硅谷银行维持最低现金、现金等价物和有价债务证券余额，2020年3月31日为1340万美元，2019年12月31日为1530万美元[109] 公司2020年与2019年第一季度财务指标对比 - 2020年和2019年3月31日止三个月相比，公司运营亏损从1327.7万美元降至356.3万美元，净亏损从1311.2万美元降至359.8万美元[97] - 2020年第一季度研发费用较2019年同期减少970万美元，主要因MetAP2项目终止及未分配费用减少[98] - 2020年第一季度一般及行政费用与2019年同期基本持平，其他成本增加40万美元，专业费用增加10万美元，人员相关成本减少20万美元，非现金股票薪酬成本减少30万美元[99] - 2020年和2019年第一季度利息费用分别为30万美元和50万美元，主要源于2017年12月29日完成的2000万美元定期贷款[100] - 2020年和2019年第一季度利息收入分别为30万美元和60万美元，与可销售债务证券余额利息有关[101] - 2020年第一季度其他收入为20万美元，包括原材料销售和与前第三方供应商纠纷解决[102] - 2020年和2019年第一季度外汇交易净损失分别为20万美元和不足10万美元[103] - 2020年第一季度经营活动使用现金460万美元，投资活动提供现金1820万美元，融资活动使用现金180万美元；2019年同期经营活动使用现金1250万美元，投资活动提供现金80万美元，融资活动提供现金10万美元[113] - 2020年第一季度，公司运营费用为356.3万美元，2019年同期为1327.7万美元，同比减少971.4万美元；净亏损为359.8万美元，2019年同期为1311.2万美元，同比减少951.4万美元[97] - 2020年第一季度研发费用为 - 9.4万美元，2019年同期为963.1万美元，同比减少972.5万美元，主要因MetAP2项目终止及未分配费用减少[97][98] - 2020年第一季度一般及行政费用为364.7万美元，2019年同期为364.6万美元，基本保持一致，其他成本和专业费用增加被人员相关成本和非现金股票薪酬成本减少抵消[97][99] - 2020年第一季度利息费用为30.1万美元，2019年同期为50万美元，主要源于2017年12月29日完成的2000万美元定期贷款，该贷款可变年利率比优惠利率高1.25%，还有相当于贷款金额8%的最终付款[97][100] - 2020年第一季度利息收入为25.8万美元，2019年同期为64.2万美元，与可销售债务证券余额的利息收入有关[97][101] - 2020年第一季度其他收入为21.8万美元，包括原材料销售和与前第三方供应商纠纷的解决[97][102] - 2020年第一季度，公司外汇交易损失为20万美元，2019年同期收益不足10万美元[103] 公司未来资金与盈利情况 - 公司自成立以来未产生产品收入或实现盈利，预计未来仍将持续净亏损，现有资金预计至少可支持一年运营[119][120] - 公司未来资金需求将通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等方式解决，若无法筹集资金可能影响产品开发和商业化[120] 公司纳斯达克上市合规情况 - 2020年4月21日，公司收到纳斯达克通知，不符合最低出价价格要求；公司需在2020年12月28日前使普通股收盘价至少连续10个工作日达到每股1美元以恢复合规[126][127] - 若公司在2020年12月28日前未恢复合规，可能有额外180个日历日的合规期，但需满足特定条件；若无法解决问题或不符合条件，可能被摘牌，摘牌会带来诸多负面影响[128][130] - 公司打算监控普通股收盘价，必要时考虑采取措施恢复合规[129] - 2020年4月21日，公司收到纳斯达克通知，未符合最低出价价格要求（每股1美元），若连续30个工作日未达标将面临摘牌[126] - 纳斯达克上市规则5810(c)(3)(A)给予180个日历日恢复合规，公司合规期从2020年7月1日开始，至2020年12月28日结束[127] - 若要恢复合规，公司普通股的收盘出价必须至少连续10个工作日达到每股1美元[127] - 若公司在2020年12月28日前未恢复合规，可能有额外180个日历日的合规期[128] - 若符合额外合规期条件，公司需满足公开持股市值的持续上市要求及纳斯达克资本市场的其他初始上市标准（出价要求除外），必要时需通过反向股票分割来弥补不足并书面通知[128] - 若纳斯达克认为公司无法弥补不足或不符合条件，将通知公司证券可能被摘牌，公司可对此决定提出上诉，但无法保证继续上市请求会被批准[128] - 若公司普通股被纳斯达克摘牌，会导致股价受负面影响、波动性增加、流动性降低、失去联邦对州证券法的优先权、融资困难等[130] - 摘牌可能使经纪自营商不再做市、卖方分析师停止覆盖、机构和个人不再投资[130] - 摘牌还会导致客户、合作伙伴、供应商和员工信心丧失，损害公司业务和未来前景[130] - 公司将考虑解决不足并恢复符合所有适用纳斯达克上市规则的可用方案[130]

公司合并相关 - 公司与Chondrial Therapeutics合并后，前者股东预计持有约60%的完全摊薄后普通股，公司原股东预计持有约40% [16] - 合并协议终止时，一方可能需向另一方支付337.5万美元终止费，特定终止情况下还可能支付最高35万美元第三方费用 [17] - 公司与Chondrial完成合并需满足多项条件，包括公司最低净现金达到3000万美元，Chondrial不低于零 [17] - 公司当前董事、部分高管和最大股东共持有约9.7%的普通股，已签署协议支持合并 [17] - 公司与Chondrial的合并交易预计在2020年第二季度完成[94] - 若合并协议终止，公司可能需支付Chondrial 337.5万美元终止费和35万美元费用报销[97] - 若在2020年3月31日或之前完成合并且无估值调整，Chondrial股东将持有合并后公司60%的普通股，公司现有股东持有40% [99] - 合并完成时公司净现金需至少达到3000万美元，否则Chondrial有权终止合并协议[100] - 公司部分高管和董事在合并中有不同利益，可能影响其支持或批准合并[101] - 合并可能因多种原因导致合并后公司普通股市场价格下跌[104] - 合并期间，公司受协议限制，可能无法与其他方进行业务合并[105] - 缺乏公开市场使Chondrial普通股公平市值难以确定，合并中其股东获得的对价可能高于或低于公平市值[107] - 合并将产生重大交易成本和整合费用，实际成本可能远超Chondrial估计，影响合并后公司财务状况和经营业绩[108] - 若合并不符合税法第368(a)条规定的重组条件，Chondrial股东可能承担税务责任[109] - 合并预计导致公司利用净经营亏损结转的能力受限[110] - 公司和Chondrial可能卷入证券诉讼或股东派生诉讼，保险可能不足以覆盖相关成本和损失[112] - 若合并未完成，公司或Chondrial可能需支付337.5万美元终止费和最高35万美元费用补偿[113] - 合并后，原Chondrial股东预计持有公司60%的流通股本，原公司股东预计持有约40% [114] - 公司普通股市场价格每变动1个百分点，支付给Chondrial股东的合并对价总值相应涨跌1个百分点[115] 公司融资与资金情况 - 公司自成立至2014年IPO，通过出售可赎回可转换优先股获1.04亿美元，IPO净得1.027亿美元 [19] - 2015年1月，公司完成普通股后续发行，净得1.3亿美元；2018年7月，公开发行920万股，净得约6460万美元 [19] - 截至2019年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为7030万美元，定期贷款未偿还本金余额为1450万美元[207] - 截至2019年12月31日和2018年12月31日，公司需在硅谷银行维持的最低无限制现金、现金等价物和有价证券余额分别为1530万美元和2100万美元[207] - 定期贷款要求公司在硅谷银行维持的无限制现金、现金等价物和有价证券余额不少于5500万美元或所有现金、现金等价物和有价证券的65%[208] - 若未满足定期贷款要求，需立即在受限现金账户中存入本金余额的87.5%[208] - 定期贷款违约事件包括未支付到期款项、资不抵债等，最终判决金额超过30万美元也属于违约事件[208] - 公司预计现金、现金等价物和有价证券至少能为当前运营提供一年资金[209] - 2018年7月2日，公司完成普通股公开发行，出售920万股，每股7.5美元，扣除承销折扣、佣金和发行成本后净收益约6460万美元[213] - 2018年11月9日，公司与Cowen and Company, LLC签订销售协议，可通过市价股权发售计划出售普通股，总销售收益最高达5000万美元，截至2019年12月31日未出售任何股份[213] 公司财务亏损情况 - 截至2019年12月31日，公司累计亏损3.964亿美元，2019年净亏损4540万美元，2018年净亏损6140万美元 [20] - 2018年公司净亏损6140万美元，2019年净亏损4540万美元[203] - 截至2019年12月31日，公司累计亏损3.964亿美元[203] 公司里程碑付款情况 - 公司向CKD支付最高3000万美元里程碑付款，已支付750万美元；向Children's支付最高4000万美元里程碑付款，已支付40万美元 [23][24] 公司专利情况 - 截至2020年2月29日，公司拥有38项已发布美国专利，有效期从2029年至2036年 [26][28] - 公司部分美国专利可根据Hatch - Waxman修正案申请最长5年的专利期限延长，但总期限不超产品批准日起14年[70] 公司技术保护风险 - 公司依赖商业秘密和未专利技术保护技术，但商业秘密难保护，协议或安全措施可能被破坏，商业秘密可能被竞争对手知晓或独立发现[32] 行业竞争风险 - 生物制药行业竞争激烈，许多竞争对手资源比公司多，可能开发出更优产品[33][34] 药品监管法规 - 美国和其他国家政府对药品的研发、生产、销售等环节进行广泛监管，新药上市需大量数据并获监管机构批准[35] - 美国FDA依据FDCA和相关法规监管药品，产品开发各阶段不遵守规定会受制裁[36] - 公司未来产品候选药物需通过NDA流程获FDA批准才能在美国合法销售，IND提交后30天自动生效，除非FDA提出担忧[37][38] - 临床试验分三个阶段，Phase 1针对健康志愿者，Phase 2针对患者确定剂量，Phase 3涉及大量患者证明疗效和安全性，通常需两个充分且受控的Phase 3试验[40] - 临床阶段需向FDA提交进展报告和安全报告，FDA、IRB、赞助商等可随时暂停或终止试验[42] - 2020财年，需临床数据的NDA申请用户费为2942965美元，年度处方药产品计划费为325424美元，特定情况可减免费用[46] - FDA收到NDA后60天内决定是否受理，标准新分子实体NDA初始审查时间为10个月，优先新分子实体NDA为6个月[47] - FDA审查NDA时会检查产品安全性、有效性和生产合规性，可能参考咨询委员会建议，审查后可能发批准信或完整回复信[48][49] - 罕见病药物指在美国影响少于20万患者的药物或生物制品[52] - 获孤儿药指定的产品首次获FDA批准，可获7年市场独占权[53] - 公司可在产品临床开发期间随时申请快速通道指定[54] - 治疗严重或危及生命疾病且比现有疗法有显著改善的产品可申请优先审评[56] - 治疗严重或危及生命疾病且有意义治疗获益的产品可获加速批准[57] - 产品若能证明比现有疗法有实质改善，可获突破性疗法指定[58] - 公司提交新药申请或补充申请须含儿科数据，FDA可批准延期或豁免[59] - 公司须在2期临床试验结束会议后60天内提交初始儿科研究计划[60] - 公司产品获批后须接受FDA持续监管，包括监测、记录等活动[61] - 美国FDCA规定新化学实体首个获批NDA的申请人有5年非专利营销独占期，含新临床研究的NDA或其补充申请有3年营销独占期，孤儿药有7年营销独占期，儿科独占期获批可在现有独占期和专利期限基础上增加6个月[71] - 欧盟新化学实体获批上市后有8年数据独占期和额外2年市场独占期，若前8年获新治疗适应症授权且有显著临床获益，总期限最长可延至11年[77] - 欧盟孤儿药指定可获财政激励，获批后有10年市场独占期，若不满足指定标准可减至6年[79] 政策对公司影响 - 2003年美国MMA建立Medicare Part D计划，政府支付部分处方药费用或增加产品需求，但协商价格可能更低，且私人支付方常参考Medicare政策[82] - 2009年美国ARRA为联邦政府比较不同治疗方法有效性研究提供资金，研究结果对公司产品销售影响不明[83] - 2010年美国ACA扩大并增加Medicaid项目药品回扣，修改Medicare Part D项目覆盖要求，制造商需报告与医生和教学医院的财务安排[84] - 2017年美国税改法案废除ACA的个人强制保险条款，自2019年1月1日起生效[85] - 2011年美国BCA创建支出削减措施，未达目标触发自动削减，包括自2013年4月起每个财年Medicare向供应商付款最多削减2%[86] - 2012年美国ATRA延迟BCA的预算削减2个月，还减少Medicare向部分供应商的付款，将政府追回多付款项的诉讼时效从3年增至5年[86] - 欧盟成员国可限制医保报销药品范围和控制药品价格，欧盟上市产品价格通常低于美国[87] 公司人员情况 - 截至2020年3月1日，公司有7名全职员工，均从事一般和行政职能工作[89] - 2019年9月10日公司宣布裁员约48%，与此前裁员及人员流失累计，员工总数减少约70% [119] 公司基本信息 - 公司于2005年根据特拉华州法律注册成立[90] - 公司通过网站免费提供10 - K年报、10 - Q季报、8 - K当期报告及相关修订报告[91] 公司股票情况 - 2019年1月1日至12月31日，公司普通股在纳斯达克全球市场的每日收盘价从最高价5.30美元到最低价0.66美元波动[142] - 截至2020年3月1日，公司高管、董事、主要股东及其关联方合计约持有公司48.1%的普通股[144] - 公司作为较小报告公司，只要非关联方持有的有表决权和无表决权普通股低于2.5亿美元（按第二财季最后一个工作日计算），或最近一个财年的年收入低于1亿美元且非关联方持有的有表决权和无表决权普通股低于7亿美元（按第二财季最后一个工作日计算），就可继续保持该身份[147] - 公司普通股在纳斯达克全球市场上市，需维持每股至少1美元的最低出价，2019年9月17日收到通知，此前连续30个交易日收盘价低于该要求，2020年1月8日起连续10个交易日收盘价高于1美元，恢复合规[155] 公司税务情况 - 截至2019年12月31日，公司联邦和州所得税净经营亏损结转额分别为5570万美元和5700万美元，分别于2026年和2030年开始到期；联邦和州所得税可用税收抵免结转额分别为1790万美元和420万美元，分别于2026年和2022年开始到期；2017年12月31日后产生的2120万美元净经营亏损结转额不会到期[132] - 2017年12月22日，特朗普总统签署《减税与就业法案》，公司2017年净递延税资产和负债按新颁布的美国公司税率重新估值[130][131] - 《减税与就业法案》降低了公司税率，可能导致公司净经营亏损结转和其他递延税资产的经济利益减少[132] - 公司所有权累计变动超过50%（三年内）可能限制净经营亏损结转和税收抵免结转的使用[132] 公司经营风险 - 公司员工不当行为可能导致监管制裁、声誉受损和重大罚款[133] - 公司未来合作可能不成功，合作方有很大决定权，分歧可能导致开发或商业化延迟甚至合作终止[140] - 公司从未支付过普通股股息，预计可预见的未来也不会支付[149] - 持有公司超15%流通普通股的股东，未经几乎所有流通普通股持有人批准，不得进行某些业务合并[153] - 公司无法确定能否成功完成未来产品候选药物的临床试验、获得监管批准或成功商业化[157] - 公司前领先产品候选药物在后期临床试验中遭遇重大挫折，未来产品候选药物也可能面临类似情况[159] - 未来产品候选药物可能产生不良副作用，导致监管批准延迟或受阻，限制商业前景或带来负面后果[160] - 临床试验的启动或完成失败或延迟，会增加公司成本，延迟、阻碍或限制公司创收和持续经营能力[163] - 临床试验可能因多种原因延迟或终止，如监管要求变化、中期结果不佳、招募患者困难等[164] - 公司依赖第三方进行未来临床试验，若第三方未履行合同义务或未按时完成，公司业务可能受到重大损害[167] - 公司和第三方需遵守良好临床实践（GCP）和现行良好生产规范（cGMP）规定，否则可能导致临床数据不可靠、重复试验或面临执法行动[168][170] - 若调查人员或合同研究组织（CRO）未按要求进行临床试验，公司未来产品候选药物的开发和商业化可能延迟或受到严重损害[171] - 与第三方调查机构或CRO的合作关系终止、其未履行职责等情况，会使临床试验受影响，损害财务结果和产品商业前景[172] - 公司依赖第三方制造商和供应链，若出现问题或需求超预测，产品供应可能延迟[173] - 第三方制造商若不遵守cGMP或无法扩大生产规模，会导致产品候选药物获批延迟或失败，增加成本[174] - 供应商关系中断会影响临床试验、产品测试和潜在监管批准，延迟产品商业发布[176] - 即使在美国获得产品候选药物营销批准，在其他国家获批也可能面临困难和延迟[177] - 产品候选药物获批后可能未获广泛市场接受，影响公司盈利[178] - 公司若无法建立销售和营销能力或与第三方合作，可能无法产生收入[181] - 产品候选药物获批后，监管机构可能施加限制和要求，增加成本，降低销量和收入[182] - 公司未来增长依赖海外市场，但会面临额外监管负担、政治经济不稳定等风险[186] - 公司受医疗保健和隐私安全法律监管，违规会面临刑事制裁、民事处罚等后果[190] - 公司若违反医疗相关法律法规，可能面临重大民事、刑事和行政处罚，还可能被排除在政府资助的医疗项目之外[191] - 违反欧盟《通用数据保护条例》（GDPR），可能面临高达2000万欧元或全球营收4%的罚款，以较高者为准[192] 公司产品研发情况 - 2015年12月，FDA对beloranib的研究性新药（IND）申请实施全面临床搁置[201] - 2016年7月，公司暂停beloranib的进一步开发[202] - 2016年10月，公司暂停ZGN - 839的开发[202] - 2018年11月，FDA对ZGN - 1061的首次美国临床试验IND实施全面临床搁置[202] - 2019年9月，公司撤回ZGN - 1061的IND申请[202] 公司盈利情况 - 公司盈利依赖产品创收，但目前候选产品未产生收入，且不确定何时或能否产生显著收入[204] 公司资金需求风险 - 公司若无法获得足够资金，可能需缩减、延迟或停止研发项目或产品商业化[212] 公司保险情况 - 公司为此前临床试验维持的产品责任保险年度累计限额为1000万美元[129]

人员与成本节省 - 公司于2019年9月裁员约48%，与7月及其他人员流失累计，员工总数减少约70%，预计每年节省人事成本约560万美元[90] 融资收入情况 - 自2005年11月成立至2014年6月首次公开募股，公司通过出售可赎回可转换优先股获毛收入1.04亿美元，2014年6月IPO净收入1.027亿美元，2015年1月后续发行普通股净收入1.3亿美元，2018年7月公开发行普通股净收入约6460万美元[92][93] - 2014年6月IPO净收益1.027亿美元，2015年1月后续发行普通股净收益1.3亿美元，2018年7月公开发行普通股净收益约6460万美元[125] 亏损情况 - 截至2019年9月30日，公司累计亏损3.891亿美元，2019年前九个月净亏损3820万美元，2018年净亏损6140万美元[94] - 截至2019年9月30日，公司累计亏损3.891亿美元[125] - 公司自成立以来未产生产品收入或实现盈利，预计未来仍会有净亏损[140] 贷款协议 - 2017年12月29日，公司与硅谷银行签订2000万美元定期贷款协议，年利率为优惠利率加1.25%，最终还款额为贷款的8% [102] - 2017年12月29日获得2000万美元定期贷款，年利率在基准利率基础上加1.25%（2019年9月30日基准利率为5%），还有8%的最终付款[126][127] 税收抵免与亏损结转 - 截至2018年12月31日，公司联邦和州所得税净经营亏损结转额分别为5570万美元和4800万美元，分别于2026年和2030年开始到期；2017年12月31日后产生的950万美元净经营亏损结转额无到期日；联邦和州所得税可用税收抵免结转额分别为1660万美元和340万美元，分别于2026年和2022年开始到期[104] - 截至2018年12月31日，联邦和州所得税净经营亏损结转额分别为5570万美元和4800万美元，分别于2026年和2030年开始到期[104,142] - 截至2018年12月31日，2017年12月31日后产生的净经营亏损结转额为950万美元，不会到期[104,142] - 截至2018年12月31日，联邦和州所得税可用税收抵免结转额分别为1660万美元和340万美元，分别于2026年和2022年开始到期[104,142] - 截至2018年12月31日，联邦和州所得税净经营亏损结转分别为5570万美元和4800万美元，联邦和州所得税可用税收抵免结转分别为1660万美元和340万美元[142] 第三季度费用与收入变化 - 2019年第三季度研发费用为526万美元，较2018年同期的1183万美元减少657万美元[106][107] - 2019年第三季度一般及行政费用为362.7万美元，较2018年同期的333.9万美元增加28.8万美元[106] - 2019年第三季度重组费用为401.9万美元，2018年同期无此项费用[106] - 2019年第三季度利息收入为45.1万美元，较2018年同期的62.3万美元减少17.2万美元[106] - 2019年第三季度净亏损为1291.4万美元，较2018年同期的1506.7万美元减少215.3万美元[106] - 2019年第三季度未分配费用降至150万美元，2018年同期为440万美元，主要因非现金股票薪酬减少140万美元和人事相关成本减少120万美元[108] - 2019年第三季度一般及行政费用增至362.7万美元，2018年同期为333.9万美元，主要因专业费用增加30万美元[109] - 2019年第三季度重组费用约为400万美元，上一年无此项费用，计划裁员20人并终止研究[110] - 2019年第三季度与裁员相关的重组费用约250万美元，其中20万美元已支付；与合同终止相关的费用约140万美元，其中10万美元已支付[111][112] - 2019年和2018年第三季度利息费用分别为40万美元和50万美元，利息收入分别为50万美元和60万美元，外币交易损失均少于10万美元[113][114][115] - 2019年第三季度研发费用为526万美元，较2018年同期的1183万美元减少657万美元[106][107] - 2019年第三季度一般及行政费用为362.7万美元，较2018年同期的333.9万美元增加28.8万美元[106][109] - 2019年第三季度重组费用约为400万美元，2018年同期无此项费用[106][110] - 2019年和2018年第三季度利息费用分别为40万美元和50万美元[113] - 2019年和2018年第三季度利息收入分别为50万美元和60万美元[114] 前九个月费用与收入变化 - 2019年前九个月研发费用降至2346.3万美元，2018年同期为3647.2万美元，主要因MetAP2抑制剂项目成本减少890万美元和未分配费用减少410万美元[117] - 2019年前九个月一般及行政费用增至1089.1万美元，2018年同期为995.9万美元，主要因人事、非现金股票薪酬、专业费用和其他成本分别增加50万、10万、10万和20万美元[120] - 2019年和2018年前九个月利息费用均为140万美元，利息收入分别为170万美元和120万美元，外币交易净损失分别少于10万美元和20万美元[121][122][123] - 2019年前三季度研发费用为2346.3万美元，较2018年同期的3647.2万美元减少1300.9万美元[116][117] - 2019年前三季度一般及行政费用为1089.1万美元，较2018年同期的995.9万美元增加93.2万美元[116][120] - 2019年前三季度和2018年前三季度利息费用均为140万美元[121] - 2019年前三季度和2018年前三季度利息收入分别为170万美元和120万美元[122] 资金与贷款余额 - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券共计8200万美元，定期贷款未偿还本金余额为1640万美元[124] - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券共计8200万美元，定期贷款未偿还本金余额为1640万美元[124] - 2019年和2018年9月30日，定期贷款未偿还本金余额分别为1740万美元和2100万美元[128] 经营、投资与融资活动现金情况 - 2019年和2018年前九个月经营活动分别使用现金3100万美元和3970万美元[133,134,135] - 2019年和2018年前九个月投资活动分别提供现金2980万美元和使用现金2110万美元[133,136,137] - 2019年和2018年前九个月融资活动分别使用现金360万美元和提供现金6520万美元[133,138,139] - 2019年前九个月，经营活动使用现金3100万美元，投资活动提供现金2980万美元，融资活动使用现金360万美元[133][134][136][138] - 2018年前九个月，经营活动使用现金3970万美元，投资活动使用现金2110万美元，融资活动提供现金6520万美元[133][135][137][139] 租赁协议 - 2019年2月12日，公司签订一份租期124个月的租赁协议，初始租赁期总付款额为1070万美元[143,144] - 2019年2月12日签订新总部租赁协议，初始租赁期总付款1070万美元[143][144] 纳斯达克合规问题 - 2019年9月17日，公司收到纳斯达克通知，不符合最低出价价格要求，需在2020年3月16日前恢复合规[148,149] - 若要恢复合规，公司普通股收盘价须至少连续10个工作日达到每股1美元[149] - 若未能在2020年3月16日前恢复合规，公司可能有额外180天合规期[149] - 2019年9月17日，公司收到纳斯达克通知，不符合最低出价价格要求[148] - 公司有180个日历日（即到2020年3月16日）来重新符合纳斯达克上市规则5550(a)(2) [149] - 为重新符合规则，公司普通股的收盘竞价必须至少连续10个工作日达到每股1.00美元 [149] - 若到2020年3月16日未重新符合规则，公司可能有额外180个日历日的合规期 [149] - 若纳斯达克工作人员认为公司无法弥补缺陷或不符合资格，公司证券将面临摘牌 [149] - 若收到摘牌通知，公司可对工作人员的决定提出上诉，但无法保证继续上市请求会被批准 [149] - 公司打算监控普通股的收盘竞价，并可能考虑采取措施重新符合最低竞价要求 [150] - 若公司普通股被纳斯达克摘牌，会导致股价受负面影响、波动性增加、流动性降低等 [151] - 摘牌可能使经纪交易商不再做市、卖方分析师停止覆盖、机构和个人不再投资 [151] - 摘牌还可能导致客户、合作伙伴等对公司失去信心，损害业务和未来前景 [151] - 公司将考虑解决缺陷并重新符合所有适用纳斯达克上市规则的可用方案 [152]

产品研发进展 - 公司核心产品ZGN - 1061在澳大利亚和新西兰进行的2期临床试验中，1.8mg剂量达到所有主要目标，A1C改善明显且体重减轻，无治疗相关严重不良事件和心血管安全信号[84] - 2018年11月，FDA对ZGN - 1061首个美国临床试验的新药研究申请实施全面临床搁置，预计2019年底获得体内动物研究的topline数据[85][86] - 公司暂停ZGN - 1258的新药研究申请计划，以评估其在啮齿动物毒理学研究中肌肉组织的意外发现[87] - 公司发起的PWS自然历史研究PATH for PWS超额招募，约700名参与者，原目标为500名[89] - 2018年第四季度公司宣布推进ZGN - 1345项目，2019年第二季度产生相关成本92.1万美元[111][115] 公司融资情况 - 自2005年11月成立至2014年6月首次公开募股，公司通过出售可赎回可转换优先股获得1.04亿美元，2014年6月首次公开募股净收益1.027亿美元，2015年1月后续普通股发行净收益1.3亿美元，2018年7月2日公开发行普通股净收益约6460万美元[92] - 2017年12月29日公司与硅谷银行达成2000万美元定期贷款协议，年利率为最优惠利率上浮1.25%，还有相当于贷款金额8.0%的最终付款[107][118] 公司运营调整 - 2019年7月24日，公司实施计划削减运营费用，进行约25%的裁员[93][94] 公司财务亏损情况 - 截至2019年6月30日，公司累计亏损3.762亿美元，2019年上半年净亏损2520万美元，2018年全年净亏损6140万美元[95] 公司资金支持情况 - 公司预计现有现金、现金等价物和有价证券可支持至少一年的运营费用、资本支出和债务融资的最低流动性要求[97] - 公司预计现有现金、现金等价物和有价证券能支持至少一年的运营费用和资本支出需求[148] 公司收入情况 - 公司自成立以来未产生产品销售收入，预计近期也不会产生[97] 公司研发费用预期 - 公司预计未来研发费用将增加，因产品候选药物的临床开发阶段推进[101] 公司税务情况 - 截至2018年12月31日，公司联邦和州所得税净经营亏损结转额分别为5570万美元和4800万美元，分别于2026年和2030年开始到期；2017年12月31日后产生的950万美元净经营亏损结转额不会到期；联邦和州所得税可用税收抵免结转额分别为1660万美元和340万美元，分别于2026年和2022年开始到期[109] - 截至2018年12月31日，联邦和州所得税净经营亏损结转额分别为5570万美元和4800万美元，分别于2026年和2030年开始到期[152] - 截至2018年12月31日，2017年12月31日后产生的净经营亏损结转额为950万美元，不会到期[152] - 截至2018年12月31日，联邦和州所得税可用税收抵免结转额分别为1660万美元和340万美元，分别于2026年和2022年开始到期[152] - 公司自2005年成立以来，因无法确定能否从净亏损和税收抵免中受益，未记录美国联邦或州所得税收益[152] 公司费用对比（三个月） - 2019年和2018年截至6月30日的三个月，公司研发费用分别为857.2万美元和1220.9万美元，减少363.7万美元；一般及行政费用分别为361.8万美元和335.1万美元，增加26.7万美元；净亏损分别为1212.9万美元和1577.5万美元，减少364.6万美元[110] - 2019年截至6月30日的三个月，ZGN - 1258项目成本降至90万美元，较2018年同期的290万美元减少200万美元[112] - 2019年截至6月30日的三个月，ZGN - 1061项目成本降至160万美元，较2018年同期的270万美元减少110万美元[113] - 2019年截至6月30日的三个月，未分配费用降至400万美元，较2018年同期的500万美元减少100万美元，主要因非现金股票薪酬减少90万美元[114] - 2019年和2018年截至6月30日的三个月，公司利息收入分别为60万美元和30万美元，利息费用均约为50万美元，外汇交易净损失分别不到10万美元和10万美元[118][119][120] 公司费用对比（六个月） - 2019年和2018年截至6月30日的六个月，公司研发费用分别为1820.3万美元和2464.2万美元，减少643.9万美元；一般及行政费用分别为726.4万美元和662万美元，增加64.4万美元；净亏损分别为2524.1万美元和3173.1万美元，减少649万美元[121] - 2019年和2018年截至6月30日的六个月，公司利息收入分别为120.3万美元和59.1万美元，利息费用分别为97.8万美元和92.4万美元，外汇交易净收益（损失）分别为1000美元和 - 13.6万美元[121] 公司费用对比（上半年） - 2019年上半年研发费用为1820.3万美元，较2018年同期的2464.2万美元减少643.9万美元[122] - 2019年上半年ZGN - 1061项目成本降至360万美元，较2018年同期的680万美元减少320万美元[123] - 2019年上半年ZGN - 1258项目成本降至210万美元，较2018年同期的450万美元减少240万美元[124] - 2019年上半年未分配费用降至870万美元，较2018年同期的990万美元减少120万美元[125] - 2019年上半年一般及行政费用为726.4万美元，较2018年同期的662万美元增加64.4万美元[128] - 2019年和2018年上半年利息费用分别为100万美元和90万美元[129] - 2019年和2018年上半年利息收入分别为120万美元和60万美元[130] 公司资金及债务情况 - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券共计9170万美元，未偿还债务为1820万美元[132] 公司现金流情况 - 2019年上半年经营活动使用现金2320万美元，投资活动提供现金1420万美元，融资活动使用现金180万美元[141] - 2018年上半年经营活动使用现金2660万美元，投资活动提供现金2630万美元，融资活动提供现金24.3万美元[141] - 2018年上半年，融资活动提供的净现金为20万美元，源于行使普通股期权和员工购股计划所得30万美元，部分被公开发行普通股支付的10万美元抵消[147] - 2019年上半年经营活动净现金使用量为2320万美元，2018年同期为2660万美元[141][142][143] - 2019年上半年投资活动净现金提供量为1420万美元，2018年同期为2630万美元[141][144][145] - 2019年上半年融资活动净现金使用量为180万美元，2018年同期净现金提供量为20万美元[141][146][147] 公司租赁情况 - 2019年2月12日，公司与Shigo Center Plaza Owners, LLC签订租赁协议，租赁约17705平方英尺办公空间作为新总部，初始租期124个月，总租赁付款额为1070万美元[153] - 2019年2月12日，公司与Shigo Center Plaza Owners, LLC签订租赁协议，租赁约17705平方英尺办公空间，初始租赁期总付款为1070万美元[153] 公司贷款违约情况 - 贷款违约事件包括未支付到期款项、破产、重大不利事件发生等，最终判决金额超过30万美元也属于违约事件[140] 公司外汇交易情况 - 公司目前未开展外汇套期保值活动，无法预测未来外汇交易损益对经营业绩的影响[108] 公司一般及行政费用预期 - 公司预计2019年一般及行政费用与2018年相比保持相对稳定[104] 公司第二季度费用对比 - 2019年第二季度与2018年同期相比，研发费用从1220.9万美元降至857.2万美元，减少363.7万美元；一般及行政费用从335.1万美元增至361.8万美元，增加26.7万美元；总运营费用从1556万美元降至1219万美元，减少337万美元；运营亏损从1556万美元降至1219万美元，减少337万美元；净亏损从1577.5万美元降至1212.9万美元，减少364.6万美元[110] - 2019年第二季度，ZGN - 1258项目成本从290万美元降至90万美元，减少200万美元，主要因暂停提交IND计划以评估该项目[111][112] - 2019年第二季度，ZGN - 1061项目成本从270万美元降至160万美元，减少110万美元，主要因临床试验成本减少110万美元[111][113] - 2019年第二季度，未分配费用从500万美元降至400万美元，主要因非现金股票薪酬减少90万美元[111][114] - 2019年第二季度，公司一般及行政费用为361.8万美元，较2018年同期增加26.7万美元，主要因人员相关成本和非现金股票薪酬增加[117] - 2019年和2018年第二季度利息费用均为50万美元，主要源于2017年12月29日完成的2000万美元定期贷款，该贷款可变年利率比优惠利率高1.25%，还有相当于贷款金额8%的最终付款[118] - 2019年和2018年第二季度利息收入分别为60万美元和30万美元，与有价证券余额利息有关[119] - 2019年和2018年第二季度外汇交易损失分别不到10万美元和10万美元[120]