临床试验进展 - 公司在第二季度有3个AI驱动的临床试验正在进行，同时还有基于ADC的前临床分子正在评估开发[2] - 第2期LP-300 Harmonic™试验的初步患者数据和临床结果显示,在7例安全引入队列中有86%的临床获益率[3] - LP-184和LP-284两个合成致死性药物候选物的1期临床试验继续推进,未观察到任何剂量限制性毒性[4] - 公司全资子公司Starlight Therapeutics正在推进STAR-001在复发性胶质母细胞瘤中的1B/2期临床试验[7] 药物开发进展 - 公司在日本获得了LP-284药物候选物的专利证书,包括涵盖新分子实体的权利要求[4] - 公司与Oregon Therapeutics建立了战略性药物开发合作,利用RADR®平台优化首创药物候选物XCE853的开发[6] - 公司正在利用人工智能、机器学习和基因组数据来加快和转变肿瘤药物发现和开发的步伐、风险和成本,并确定可能对药物候选物有反应的患者群体[34] - 公司正在努力通过自主开发或与他人合作来推进其药物候选物的开发,并最大化其商业潜力[34] - 公司正在积极推进其抗体药物偶联物(ADC)开发计划[34] - 公司正在努力通过其RADR平台来确定可能对药物候选物有反应的患者群体和药物候选物[34] 财务状况 - 公司现金、现金等价物和有价证券约为3330万美元[8] 临床试验和市场批准 - 公司尚未获得任何产品的FDA市场批准,也未能成功启动、进行或完成临床试验或获得市场批准[34]

公司AI平台情况 - 公司的AI平台RADR包含超600亿个数据点，已开发和完善五年，集成了与肿瘤药物开发和患者反应预测直接相关的数十亿个数据点[37][39] 公司候选药物情况 - 公司目前有三个处于临床阶段的主要候选药物LP - 300、LP - 184、LP - 284和一个处于临床前研究优化阶段的ADC项目[41] 药物临床试验情况 - LP - 100的2期临床试验在丹麦有9名患者（目标入组27人）接受治疗，初始9名患者的中位总生存期约为12.5个月[43] 公司收入情况 - 2024年和2023年第一季度公司均未实现收入[44] 公司净亏损情况 - 2024年3月31日结束的三个月净亏损约544.1万美元，2023年同期约386.8万美元[43] 公司研发费用情况 - 2024年3月31日结束的三个月研发总费用约425.08万美元，2023年同期约255.29万美元，增长约169.8万美元，增幅67%[45][49] 公司行政费用情况 - 2024年3月31日结束的三个月行政总费用约148.12万美元，2023年同期约173.33万美元，减少约25.2万美元，降幅15%[47] 公司利息收入情况 - 2024年3月31日结束的三个月利息收入约20.1万美元，2023年同期约13.4万美元，增长约6.7万美元，增幅50%[50] 公司其他净收入情况 - 2024年3月31日结束的三个月其他净收入约9.02万美元，2023年同期约28.47万美元，减少约19.5万美元[50] 公司总运营费用情况 - 2024年3月31日结束的三个月总运营费用约573.2万美元，2023年同期约428.63万美元[47] 公司经营活动净现金情况 - 2024年第一季度经营活动净现金使用约为306.9万美元，2023年同期约为375.7万美元，降幅主要因应付账款和应计费用增加[51] 公司投资活动净现金情况 - 2024年第一季度投资活动净现金使用约为55.6万美元，2023年同期约为96.1万美元，减少原因是可交易证券净投资减少[52] 公司融资活动净现金情况 - 2024年第一季度融资活动提供净现金约5.5万美元，源于认股权证行权所得，2023年同期无相关现金变动[53] 公司资产及流动性情况 - 截至2024年3月31日，公司总资产约为3970万美元，营运资金约为3550万美元[54] - 截至2024年3月31日，公司流动性包括约3840万美元的现金、现金等价物和可交易证券[54] 公司资金及运营亏损预期情况 - 公司现有资金预计可满足至少12个月的运营和资本支出需求，但未来数年预计持续产生重大且不断增加的运营亏损[55] 公司关键会计估计情况 - 2024年第一季度关键会计估计无变化[58] 公司市场风险情况 - 公司主要市场风险为利率敏感性，固定利率证券市值可能受利率上升影响[59] 公司长期债务情况 - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司无长期债务未偿还[59] 公司认股权证行权情况 - 2024年第一季度，公司因认股权证行权发行20132股无现金行使普通股和17481股普通股，获得收益54716美元[63]

财务数据关键指标变化 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约为3840万美元，较2023年12月31日的约4130万美元有所减少[7][29] - 2024年第一季度研发费用约为430万美元，较2023年同期的约260万美元有所增加，主要因临床试验活动和试验点启动增加[30] - 2024年第一季度一般及行政费用约为150万美元，较2023年同期的约170万美元有所减少[31] - 2024年第一季度净亏损约540万美元，合每股亏损0.51美元，2023年同期净亏损约390万美元，合每股亏损0.36美元[32] - 2024年第一季度，公司因无现金认股权证行权发行20132股普通股，涉及购买79021股的认股权证；因现金行权发行17481股普通股，所得款项约5.5万美元；行权后，尚有81496份认股权证未行使，加权平均行权价为每股16.55美元[33] 各条业务线产品市场潜在规模 - LP - 184和LP - 284在多个癌症适应症的全球年度销售市场潜在总额估计超120亿美元[3] - LP - 184目标适应症全球年度市场潜在总额约超120亿美元，其中中枢神经系统癌症约45亿美元，实体瘤约75亿美元[13] - LP - 284在美国和欧洲针对特定淋巴瘤和肉瘤患者的年度市场潜在超30亿美元[14] - LP - 300在美国年度市场潜在为15亿美元，全球年度市场潜在超26亿美元[18] - Starlight Therapeutics的STAR - 001在成人和儿童原发性及继发性中枢神经系统癌症的市场潜在估计为45亿至超50亿美元[23] - 公司AI驱动的创新产品候选管线预计年市场潜力超150亿美元，有望为全球数十万癌症患者提供治疗方案[38] 产品研发相关情况 - 新型cpADC在临床前工作中产生80%的癌细胞杀伤率，高于其他常用获批ADC[24] - 公司专有的AI和机器学习平台RADR®利用超600亿个肿瘤学数据点和200多种先进机器学习算法，助力解决肿瘤药物开发中的实际问题[36] - 新开发的药物项目从最初的AI洞察到首次人体临床试验平均需2 - 3年，每个项目成本约100 - 250万美元[37] 临床试验相关情况 - 非中枢神经系统实体瘤试验中DDR基因组改变包括BRCA1、BRCA2等多种基因，可能根据新数据纳入更多基因组改变[35] 市场疾病情况 - 日本和台湾约30 - 35%以上的肺癌病例发生在非吸烟的非小细胞肺癌患者中[1] 公司运营安排 - 公司将于2024年5月9日下午4:30举办2024年第一季度财报电话会议和网络研讨会[34] - 公司成立全资子公司Starlight Therapeutics，专注中枢神经系统和脑癌疗法的临床执行[38] 信息披露与风险提示 - 公司通过网站、新闻稿、SEC文件、数字通讯和社交媒体等渠道向公众发布重要信息[41] - 新闻稿包含前瞻性陈述，实际结果可能与陈述有重大差异，受多种风险因素影响[40]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第四季度一般及行政费用约为130万美元,较2022年同期的160万美元有所下降 [34] - 2023年第四季度研发费用约为360万美元,较2022年同期的230万美元有所增加 [35] - 2023年全年研发费用约为1190万美元,较2022年的860万美元有所增加,主要是由于研究试验、研发人员薪酬和咨询费用的增加 [36][37] - 2023年全年一般及行政费用约为600万美元,较2022年的590万美元略有增加,主要是由于薪酬和其他专业费用的增加 [39] - 2023年全年净亏损约1596万美元,较2022年的1430万美元有所增加 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前正在推进多个临床试验,包括LP-184的I期试验、LP-284的I/Ib期试验以及LP-300的II期试验 [13][45][66] - 公司全资子公司Starlight Therapeutics正在开发针对中枢神经系统癌症的新药,计划在今年下半年启动成人试验 [45][51] - 公司正在开发抗体偶联药物(ADC)项目,已取得一些积极的临床前数据,正在进一步验证和优化 [54][55][56][57][58][59] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在扩大LP-300在亚洲市场的临床试验,因为亚洲地区非吸烟者肺癌的发病率是美国的2.5-3倍 [14] - 公司预计LP-184在中枢神经系统癌症和其他实体瘤适应症的总市场规模可达100-120亿美元 [52] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于利用人工智能和机器学习技术来提高肿瘤靶向疗法的开发效率和成本效益 [7][8][24][31] - 公司正在探索与大型生物科技公司和科技公司的合作机会,利用公司的AI平台为他们提供服务 [103][104] - 公司计划通过授权许可、合作或出售等方式,将自己的资产和项目变现 [103][105][106] - 公司认为传统的制药业研发模式已经不可持续,行业需要采用更多基于数据和AI的方法 [26][27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为AI和机器学习技术将在未来改变肿瘤药物开发的成本和时间 [7][8][24] - 公司对LP-184、LP-284和LP-300等临床项目以及ADC项目的前景表示乐观 [13][45][54][55][56][57][58][59] - 公司全资子公司Starlight Therapeutics专注于中枢神经系统癌症,是一个很有潜力的新业务 [45][46][47][48][49][50][51] - 公司的AI平台RADR正在不断发展和完善,有望进一步提高公司的药物开发效率 [19][20][21][22][23][67][69] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **John 提问** ADC领域是否有大型制药公司的收购兴趣? [80] **Panna Sharma 回答** 是的,我们看到中型和大型制药公司对ADC领域,特别是我们的cryptophycin ADC项目都有兴趣。这是一个新兴的高增长领域,对于有独特靶点和高效载体的项目存在较大需求。 [81][82][83] 问题2 **John 提问** RADR平台的数据量从5亿增加到60亿,未来的发展计划如何? [84] **Panna Sharma 回答** RADR平台已经开始能够自动化地进行数据摄取和初步分析,不再完全依赖人工。未来还将开发更多的专门模块,如抗体偶联药物设计等,进一步提高药物开发的效率和精准度。公司计划到今年底将RADR的数据量提升到1000亿。 [85][86][87] 问题3 **提问者** 公司是否有进一步通过创立新公司来增值的计划? [95] **Panna Sharma 回答** 是的,公司认为Starlight Therapeutics就是一个很好的例子,专注于中枢神经系统癌症的新药开发。如果公司未来发现类似的独特机会,也会考虑通过创立新公司的方式进行孵化和发展。比如公司的抗体偶联药物项目也可能具有这样的潜力。 [95][96][97][98][99][100][101]

公司AI平台RADR相关情况 - 公司的AI平台RADR包含超600亿个数据点，由超13万份患者记录、超150种药物与肿瘤的相互作用、数千种药物类别以及超135种癌症亚型的数据构成[22][40] - 公司的RADR平台利用超200种先进机器学习算法驱动其药物发现和开发模块[40] - RADR平台分析超600亿个肿瘤特定临床和临床前数据点、超154种药物 - 癌症相互作用等数据，目标是到2024年底收集和分析超1000亿个此类数据点[57] - 在10个案例研究中，RADR平台区分响应者和非响应者的平均历史准确率超80%，10项独立临床研究患者数据集的外部验证平均响应预测准确率超80%，120种药物 - 癌细胞系相互作用的内部分析准确率超85%[57] - 公司计划将RADR平台的数据点从超600亿增加到2024年底超1000亿[65] - RADR平台工作流程先对约18000个特征进行初步统计分析，减少到约2000个特征，再筛选出约200个重要基因，最终生成少于50个候选生物标志物[54] - 公司使用开源第三方监督算法训练模型，通过特征减少算法将分析的基因数量减少到少于约50个的生物标志物基因面板[52][53] - 公司使用RADR平台得出由10个候选生物标志物组成的基因特征，用于确定对LP - 184的敏感性[135] - 公司使用RADR平台，将LP - 184在细胞系和离体PDX模型中的药物反应数据与100多个样本的基因表达匹配，最终模型仅需10个基因进行预测，PTGR1起主要作用[140] 公司候选药物管线情况 - 公司有三个处于临床阶段的小分子候选药物LP - 300、LP - 184、LP - 284和一个处于临床前研究优化阶段的抗体药物偶联物（ADC）项目[27] - 公司为LP - 300在非吸烟的NSCLC患者中开展2期Harmonic™试验，LP - 184和LP - 284分别于2023年年中和第四季度开始1A期临床试验[28] - 2023年公司与德国比勒费尔德大学开展合作，专注开发以隐藻素为药物有效负载的ADC，其在多种实体瘤细胞系中显示出皮摩尔水平的效力和抗肿瘤活性[29] - LP - 100曾在丹麦针对转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）开展基因组特征引导的2期临床试验，9名患者的中位总生存期约为12.5个月[31] - 公司通过引进可能已停止开发的临床阶段候选药物来构建候选药物管线[36] - 公司目前在美国为LP - 300、LP - 184和LP - 284拥有研究性新药申请（IND）[39] - 公司成立了全资子公司Starlight Therapeutics专注于中枢神经系统和脑癌药物候选物LP - 184的临床开发，LP - 184在中枢神经系统适应症的开发中被称为“STAR - 001”[23][27] 公司合作情况 - 2021年5月公司与Actuate Therapeutics合作，获得25000股受限股票[61] - 2023年2月公司与TTC Oncology合作，获得TTC - 352的独家许可权[62] - 2018年1月公司与BioNumerik签订转让协议，获得LP - 300用于人类治疗适应症的国内外专利、商标及相关技术和数据的权利[115] - 2023年1月公司成立子公司Starlight Therapeutics Inc.开发LP - 184的中枢神经系统和脑癌适应症，此时LP - 184在中枢神经系统适应症中被称为STAR - 001[121] - 公司与福克斯蔡斯癌症中心研究所有合作，结果表明LP - 184疗效与PTGR1表达密切相关[152] - 公司与乔治城大学合作研究显示，约20%的前列腺癌携带使肿瘤对LP - 184高度敏感的标志物[153] - 2021年公司从Allarity重新收购LP - 100全球开发和商业化权利，支付100万美元前期款项，另100万美元存入托管账户，2022年释放约45.9万美元，2023年剩余约54.1万美元返还公司[188] - 2015年1月公司与AF Chemicals签订技术许可协议，2020年12月签订第二份附录，规定2020年12月30日至2025年1月15日无需支付年度许可费等费用[178][179] - 公司与国家癌症研究所等多个机构就LP - 184、LP - 284、LP - 100等药物开展研发合作[190] - 公司与Shilpa签订合同进行LP - 184和LP - 284的原料药合成、药物产品开发和生产[192] - 公司与Curia签订合同制造和供应LP - 300原料药，与Berkshire和Piramal签订合同进行LP - 300药物产品生产[193] 肺癌相关数据情况 - 2020年全球约220万肺癌患者，造成约180万死亡，NSCLC 5年生存率25% [82] - 2024年美国预计约234580例新增肺癌病例（男性116310例、女性118270例），约125070例肺癌死亡（男性65790例、女性59280例）[84] - 肺癌占美国所有新增癌症诊断约12%，占癌症死亡21% [79] - NSCLC占所有肺癌约80% - 85%，肺腺癌在非亚裔患者中占比50% - 65%，亚裔患者中占比70% - 85% [79][80] - 60% - 65%新增肺癌患者为前吸烟者或非吸烟者，10 - 15%为非吸烟者[80] - 2023年美国约12000例女性非吸烟NSCLC确诊病例，占肺癌病例约5%；2020年全球约111583例女性非吸烟NSCLC腺癌病例[86] - 2020年全球肺癌估计新发病例221万例，美国2024年为234,580例；NSCLC发病率约占所有肺癌病例的85%，全球为187.85万例，美国为199,393例；NSCLC腺癌发病率约占所有NSCLC的60%，全球为112.71万例，美国为119,636例；从不吸烟者约占腺癌的15%，全球为169,065例，美国为17,946例；女性从不吸烟者约占肺癌从不吸烟者的66%，全球为111,583例，美国为11,844例；新肺癌潜在患者细分市场占比全球和美国均为5%[87] - 晚期NSCLC一线治疗总体缓解率≥25% - 35%，疾病进展时间4 - 6个月，中位生存时间8 - 10个月，一年生存率30% - 40%，二年生存率10% - 15%[88] - 约21种TKIs获批用于治疗有特定酪氨酸激酶（TK）突变的NSCLC[89] - 从不吸烟者肺癌发病率占所有肺癌的10% - 15%，全球男性NSCLC从不吸烟者占比15% - 20%，女性超过50%；亚洲NSCLC从不吸烟者中女性占60% - 80%，男性占20% - 40%[91] LP - 300药物相关情况 - LP - 300正在进行2期临床试验，是一种半胱氨酸修饰分子实体，有望用于非小细胞肺癌的联合治疗[66][67] - LP - 300已在多项临床试验中用于超1000名受试者，耐受性良好[69] - HARMONIC™研究计划招募约90名患者，按2:1分配到两个试验组[72] - 美国HARMONIC™研究已启动12个临床试验点，患者招募有挑战，将推进东亚国家招募，东亚30 - 35 + %肺癌病例为非吸烟NSCLC患者[71] - 3期NSCLC腺癌试验回顾性亚组分析显示，女性患者生存期从13个月增至25个月，2年生存率51.4%，p值0.0477，HR 0.579，样本114例[74] - LP - 300进行了5项1期研究，剂量水平高达41 g/m时未达到最大耐受剂量（MTD）[94] - 美国多中心2期试验中，腺癌亚组患者接受LP - 300治疗的中位总生存期为15.6个月，未接受的为8.9个月，相差6.7个月，有统计学意义[95] - 多国家3期试验中，接受LP - 300治疗的女性接受紫杉醇/顺铂治疗时总生存期近乎翻倍（25.0个月 vs 13.2个月）；从不吸烟的女性腺癌患者接受LP - 300治疗总生存期超对照组一倍多（27.0个月 vs 13.4个月），2年生存率LP - 300组为72.4%，对照组为32.3%[97] - 日本3期试验中，女性腺癌亚组患者接受LP - 300治疗与未接受治疗的中位总生存期差异有统计学意义（P值 = 0.0456，HR = 0.376）[97] - 5项随机多中心2期和3期研究共纳入1712名患者，其中856名接受LP - 300联合化疗[99] - LP - 300联合化疗最常见不良事件发生率：血液和淋巴系统疾病12% - 83%，胃肠道疾病22% - 83%等；治疗相关不良事件发生率：胃肠道恶心12% - 67%、呕吐12% - 32%等[100] - 11% - 49%接受LP - 300与化疗联合治疗的患者和7% - 42%仅接受化疗的对照组患者在随机多中心研究中出现严重不良事件（SAEs）[103] - 约7%接受LP - 300与化疗联合治疗的患者在随机多中心研究中出现与治疗相关的严重不良事件（SAEs）[103] - ALK、MET、ROS1和PDGFRA的改变被认为是近10%的非小细胞肺癌腺癌的病因[108] - ROS1染色体重排的频率估计在1% - 2%[108] - 公司就签订转让协议支付了总计25000美元的预付款[115] - LP - 300内部商业化，累计净收入达1亿美元以上，特许权使用费可能超2亿美元；净收入达1亿美元以下，需支付低两位数百分比特许权使用费，不同净收入区间费率递增[116] - LP - 300若进行第三方交易，公司需支付BioNumerik相关收款方一定比例费用，且可先收回特定直接成本；专利成本在LP - 300产生净收入时可全额收回，最高50%净收入用于偿还专利成本；还可收回2.5万美元前期付款及此前LP - 300开发和监管成本，最高以中个位数百分比净收入偿还[117] LP - 184药物相关情况 - LP - 184的1期临床试验预计在1A阶段从多个临床试验点招募最多40名晚期实体瘤患者，截至报告日期，美国已启动7个临床试验点[122] - 胶质母细胞瘤占所有脑癌一半以上，五年生存率为5%；STAR - 001治疗胶质母细胞瘤有多项有利临床前数据，如使肿瘤生长抑制超106%、使皮下异种移植肿瘤体积减少超85%等；高达50%的胶质母细胞瘤癌症患者MGMT过表达，STAR - 001有望成为替莫唑胺的替代药物[124][126][127] - ATRT患者中位生存期为6 - 12个月，五年生存率为30%，美国约有600名现存患者，每年新增60例；STAR - 001治疗ATRT有多项有利临床前数据，如在细胞系中有不同IC50值、在异种移植肿瘤模型中使肿瘤完全消退等，且已获孤儿药和罕见儿科疾病指定[129][131] - 胰腺癌是美国癌症死亡第四大原因，晚期患者典型预期寿命低于1年；35 - 40%的胰腺肿瘤过表达PTGR1，LP - 184在胰腺癌临床前研究中表现出显著疗效，如使肿瘤缩小超90%、对DNA损伤修复缺陷肿瘤敏感性高两倍等[132][133] - LP - 184在临床前研究中骨髓毒性较低，药代动力学特征改善，血浆中稳定，药品级材料保质期或稳定性增加[135] - LP - 184已获FDA授予的治疗胰腺癌、胶质母细胞瘤和ATRT的孤儿药指定，STAR - 001已获FDA授予的治疗胶质母细胞瘤和其他恶性胶质瘤、ATRT的孤儿药指定及治疗ATRT的罕见儿科疾病指定[119][126][131][133] - LP - 184进行了大鼠和比格犬的IND支持性动物研究，包括非GLP剂量范围探索、GLP毒性分析等多项内容[154] - 公司LP - 184初始目标患者群体包括胰腺癌、胶质母细胞瘤、三阴性乳腺癌、ATRT和前列腺癌[141] 其他癌症相关数据情况 - 2024年美国预计约66,440人将被诊断出胰腺癌，约51,750人将死于胰腺癌；预计约299,010人将被诊断出前列腺癌，约32,250人将死于前列腺癌；预计约25,400例脑或脊髓恶性肿瘤将发生，约18,760人将死于脑和其他神经系统癌症[143][148][144] - 胰腺癌五年生存率为12.5%，十年生存率为1%；前列腺癌局部或0 - 1期五年生存率为91%，区域或II - III期为66%，远处或IV期为12%；ATRT五年生存率约为32%[142][147][146] - 全球胰腺癌2020年约有495,773例新病例，美国2024年预计约66,440例；全球前列腺癌2020年约有1,414,000例新病例，美国2024年预计约299,010例；全球胶质母细胞瘤每年约250,000例新病例，美国每年约11,000 - 13,000例[142][149][151][144] - 晚期胰腺癌病例占所有胰腺癌的80%，其中85%在一线治疗，一线治疗的60%会进行二线治疗，二线治疗的30%会进行三线治疗；胶质母细胞瘤治疗率为76.6%，69%新诊断患者接受一线治疗，70.3%复发患者接受二线治疗[149] - 前列腺癌CRPC发病率约占所有前列腺癌的20%，转移性CRPC发病率约占新诊断CRPC的80%[151] - 三阴性乳腺癌占所有乳腺癌的15%，占新诊断乳腺癌的24%；一线治疗后中位总生存期为11.6个月，二线和三线治疗后为6.5个月；新发转移性三阴性乳腺癌中位总生存期为8.3个月，初次诊断后18个月内复发患者为10.0个月[145][150] - ATRT每年诊断约60例，目前约600例患者，其中25%为15岁及以上成年人；美国预计占ATRT市场的65%[146] - 美国每年约有4200例新的套细胞淋巴瘤（MCL）病例被诊断出来，占所有非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者的约6%[161] LP - 284药物相关情况 - LP - 284与10µM螺内酯联合使用，在多发性骨髓瘤

公司业绩 - Lantern Pharma 第四季度和2023财年财务业绩表现强劲[6] - Lantern的研发费用在2023年第四季度增加至360万美元[28] - Lantern的净亏损为2023年第四季度约为420万美元[30] 产品表现 - LP-284在多种癌症亚型中表现出纳摩尔级别的有效性[8] - LP-184的目标市场潜力估计约为120亿美元[12] 数据平台 - RADR平台数据量已超过60亿，预计到2024年底将达到100亿[15] 市场潜力 - Starlight Therapeutics的市场潜力估计为45亿至50亿美元[18] 其他信息 - Lantern获得了第五个孤儿药品认定[23] - Lantern通过回购行动减少了145,348股LTRN普通股[32] - 公司网站为www.lanternpharma.com[37] - 公司使用RADR平台来识别可能对药物候选者和患者群体有响应的优势[38] - 公司通过多种渠道发布关于公司及其技术、临床发展、许可事宜等重要信息[39]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第三季度一般及行政费用约为130万美元，较上一年同期的约140万美元略有下降 [38] - 2023年第三季度研发费用约为220万美元，高于2022年第三季度的约70万美元 [38] - 2023年第三季度净亏损约为320万美元，合每股亏损0.29美元；2022年第三季度净亏损约为230万美元，合每股亏损0.21美元 [39] - 2023年第三季度利息收入和其他收入净额总计约36.2万美元，较2022年第三季度增加约48.2万美元，其中利息增加约19.4万美元、股息收入增加约15.2万美元、投资未实现收益增加约10.2万美元 [19] - 截至2023年9月30日，公司现金状况（包括现金等价物和有价证券）约为4490万美元，预计该余额将为公司提供至少到2025年第三季度的现金跑道 [20] - 截至2023年9月30日，公司有普通股约1087万股、未行使认股权证可购买约177998股、未行使期权可购买约110万股，完全摊薄后流通股总数约为1210万股 [67] 各条业务线数据和关键指标变化 药物研发业务 - LP - 284获FDA批准开展针对难治性非霍奇金淋巴瘤和肉瘤的首次人体临床试验，在PDX模型中与利妥昔单抗联用对高级别B细胞淋巴瘤的抗癌活性比利妥昔单抗单药高63%，与利妥昔单抗联用肿瘤生长抑制率达93%，而利妥昔单抗单药为57% [9][23][45] - LP - 184已对首位患者给药，用于多种晚期实体瘤的一期IA临床试验，相关剂量和安全性数据将用于推进中枢神经系统癌症试验 [24][25] - LP - 300在之前多中心三期临床试验中，部分非小细胞肺癌从不吸烟者患者接受该药联合化疗后，总生存期提高91%，2年生存率提高125%，目前正在进行90名患者的二期试验并扩展到多个地点 [26][27] AI平台业务 - RADR平台已超越360亿个肿瘤相关数据点，预计到年底将超过500亿个 [53] - 正在推进预测患者反应、确定免疫肿瘤药物最佳联合方案、预测分子血脑屏障通透性等关键模块，对免疫检查点抑制剂等免疫肿瘤药物相关模块的预测准确性达90% - 94%，每天可分析数万个化合物 [32] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国和欧洲每年约有1.6万 - 2万名患者被诊断为套细胞、双打击和其他高级别B细胞淋巴瘤，LP - 284在该领域的年市场潜力估计为30亿 - 40亿美元 [44] - LP - 184目标适应症的全球年市场潜力超过110亿美元，其中中枢神经系统癌症约45亿 - 55亿美元以上，实体瘤超过60亿美元 [49] 公司战略和发展方向及行业竞争 公司战略和发展方向 - 加速开发和验证可转化为有价值药物资产的见解，在临床试验后将药物资产与大型生物制药公司合作 [8] - 继续推进RADR平台在自动化、数据集和模块数量等方面的发展，使其成为肿瘤学AI驱动药物开发的潜在标准 [37][53] - 推进中枢神经系统和脑癌子公司Starlight Therapeutics的发展，专注于药物偶联物（包括抗体药物偶联物）的研发 [57] 行业竞争 - 传统大型制药公司的研发模式不可持续、效率低下，行业需要重新思考方法，大型制药公司将增加对AI和计算方法的采用 [7][35] - 公司在过去两年成功开发并推出11个额外项目，在利用AI方面的每美元生产率和效率无与伦比 [34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - AI在药物发现和开发中的应用增加，AI医学的黄金时代刚刚开始，有望改变肿瘤药物研发的成本、时间和精准度，提高研发生产率和产出 [4][5][6] - 公司凭借在AI和机器学习创新应用方面的领导地位，随着行业成熟并采用以AI为中心的药物开发方法，有望为投资者和患者带来显著回报 [4] - 公司认为自身处于癌症药物开发速度、风险和成本变革的领先地位，其方法是癌症疗法发展的未来 [33][66] - 2023年是关键一年，公司的见解已进入患者阶段，有望成为有意义的癌症疗法，公司正朝着为癌症患者提供有效且负担得起的靶向治疗方案的未来迈进 [70] 其他重要信息 - 公司计划在2024年1月分享新型基于隐藻素的抗体药物偶联物的更广泛数据 [10] - 公司在2023年第三季度提交了4项与乳腺癌、肝癌和血癌相关的新专利申请，以及一项针对这些分子冻干制剂的申请，公司在每个主要产品候选领域拥有强大的专利地位，LP - 300专利至少延续到2032年、LP - 184至少到2041年、LP - 284至少到2039年 [87][100] 问答环节所有提问和回答 问题1: 随着LP - 184一期试验结束，是否会细化适应症，依据什么来缩小范围？ - 回答：会进行大量生物标志物工作，包括对FFPE切片和液体活检的分析，一期试验是数据密集型的，预计会有不同癌症的不同反应，这将有助于指导细化适应症 [79] 问题2: 请讨论LP - 184和LP - 284潜在数据读出的时间？ - 回答：Harmonic试验明年可能有1 - 2次数据读出；LP - 184一期数据预计在明年上半年；LP - 284比LP - 184晚约一个季度，预计在Q2、Q3和Q4有数据，具体取决于GMP水平的制造速度，也可能提前，若未提前将开始合作讨论 [72][74][75] 问题3: 关于ADC项目，何时提交IND申请，如何细化适应症？ - 回答：将在2024年1月分享数据，预计IND申请在2024年初至2025年初提交，会细化适应症 [81] 问题4: Starlight的目标是什么，何时筹集资金和开展二期试验？ - 回答：目标是专注于中枢神经系统癌症药物开发，公司从AI平台获得LP - 184在中枢神经系统癌症的信号后创立该子公司，预计明年Q1、Q2筹集资金，Q2、Q3开展针对多适应症的GBM和潜在脑转移瘤的二期试验 [83][86] 问题5: 公司专利组合现状如何？ - 回答：公司共有超过95项SG专利和待决专利申请，在每个主要产品候选领域拥有强大专利地位，LP - 300专利至少延续到2032年、LP - 184至少到2041年、LP - 284至少到2039年，且RADR平台有助于扩展知识产权，未来将继续积极申请专利 [87][88] 问题6: 2024年RADR平台数据积累速度预期如何？ - 回答：预计未来1 - 2个月轻松超过500亿数据点，内部目标是明年数据量增加3 - 4倍，可能达到1000亿 - 2000亿，同时强调数据的标准化、整理和算法的重要性 [89][90]

研发进展 - 启动LP - 184针对多种晚期实体瘤的1期临床试验并给药首位患者[10] - 获得FDA对LP - 284开展1期临床试验的IND许可[20] - 推进LP - 300 Harmonic™ 2期临床试验在东亚国家的患者招募[25] 财务状况 - 截至2023年9月30日，现金、现金等价物和有价证券约4500万美元，预计资金可支撑至2025年第三季度[26] - 2023年第三季度净亏损316.145万美元，2022年同期为226.4681万美元[32] 市场潜力 - LP - 284针对复发性非霍奇金淋巴瘤的全球年销售市场潜力超40亿美元[34] - LP - 184年销售市场潜力超140亿美元[41] - Harmonic™全球年市场潜力超26亿美元[46] 技术平台 - RADR®平台可88%准确预测和分层临床试验患者，AI和生物标志物可将临床试验成功几率提高12倍，压缩早期药物开发时间70%，降低成本80%[5][15] - 到2023年底，RADR®平台将拥有500亿个肿瘤相关数据点[73] 合作动态 - 与比勒费尔德大学开展RADR®合作，开发新型隐藻素ADC[81]

公司业务研发进展 - 公司的AI平台RADR包含超360亿个数据点，用于加速药物开发[80] - 公司目前有三个临床阶段的领先药物候选者和一个临床前研究优化的ADC项目[83] - LP - 100的2期临床试验中9名患者的中位总生存期约为12.5个月[85] 各项目研发费用情况 - 2023年前九个月各项目研发费用：LP - 300为233.7297万美元，LP - 184为292.7721万美元等，总计832.1058万美元[93] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2023年和2022年第三季度研发费用分别约为221万美元和70.2万美元，增长约150.8万美元，增幅215%[97][99] - 截至2023年9月30日的九个月，研发费用从约635.1万美元增至约832.1万美元，增幅约为31%[103] 财务数据关键指标变化 - 行政费用 - 2023年和2022年第三季度行政费用分别约为131.4万美元和144.3万美元，减少约12.9万美元，降幅9%[97][98] - 截至2023年9月30日的九个月，一般及行政费用从约425.5万美元增至约467.9万美元，增幅约为10%[102] 财务数据关键指标变化 - 总运营费用 - 2023年和2022年前九个月总运营费用分别为1300.0186万美元和1060.6475万美元[97] 财务数据关键指标变化 - 利息收入 - 2023年和2022年前九个月利息收入分别为49.7999万美元和12.9671万美元[97] - 截至2023年9月30日的三个月，利息收入从约5.2万美元增至约24.6万美元[101] - 截至2023年9月30日的九个月，利息收入从约13万美元增至约49.8万美元[104] 财务数据关键指标变化 - 其他收入（支出）净额 - 截至2023年9月30日的三个月，其他收入（支出）净额从亏损约17.2万美元转为盈利约11.6万美元[101] - 截至2023年9月30日的九个月，其他收入（支出）净额从亏损约40.2万美元转为盈利约72.7万美元[104] 财务数据关键指标变化 - 净亏损 - 2023年和2022年前九个月公司净亏损分别约为1177.6万美元和1087.9万美元[88] - 2023年和2022年前九个月净亏损分别为1177.5613万美元和1087.8841万美元[97] - 截至2023年和2022年9月30日的九个月，公司净亏损分别约为1177.6万美元和1087.9万美元[105] 财务数据关键指标变化 - 现金及现金等价物 - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司现金及现金等价物分别约为2557.2万美元和3720.2万美元[108] 财务数据关键指标变化 - 经营活动净现金 - 截至2023年和2022年9月30日的九个月，经营活动使用的净现金分别约为1096.1万美元和1009.9万美元[110] 财务数据关键指标变化 - 投资活动净现金 - 截至2023年和2022年9月30日的九个月，投资活动使用的净现金分别约为118.6万美元和42.4万美元[111] 财务数据关键指标变化 - 融资活动净现金 - 截至2022年9月30日的九个月，融资活动使用的净现金约为218.2万美元，2023年同期无现金用于融资活动[112] 财务数据关键指标变化 - 外汇损失 - 2023年和2022年九个月，公司澳大利亚子公司的外汇损失分别约为13万美元和15.9万美元[120]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第二季度研发费用约为360万美元，高于2022年同期的约300万美元，主要因研究和研发相关薪酬费用增加，部分被产品候选制造费用减少抵消 [14] - 截至2023年6月30日，公司有普通股约1086万股，有认股权证可购买约177,998股，有期权可购买约110万股，完全稀释后约1210万股 [15] - 2023年第二季度一般及行政费用约为160万美元，略高于上一年同期的约140万美元 [31] - 2023年第二季度利息收入和其他收入净额总计增加约54.1万美元，归因于利息、股息收入、投资未实现收益和研发税收抵免增加 [32] - 2023年第二季度净亏损约470万美元，合每股0.44美元，2020年同期净亏损约450万美元，合每股0.41美元，2023年运营亏损部分被利息和其他收入净额约44.4万美元抵消 [60] - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券约4800万美元，预计可支撑到2025年 [30][61] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司有超14个药物项目，针对的市场年治疗销售额估计超140亿美元，还在评估更多项目和分子候选物 [5] - AI驱动的产品线有14个药物项目，包括RADR合作项目和肺癌Harmonic 2期临床试验 [9] - LP - 184已获FDA的IND申请批准，1期篮子试验已启动，预计2024年完成试验，全球年市场潜力超100亿美元 [34][63] - LP - 284预计2023年第四季度启动1期人体临床试验，已获套细胞淋巴瘤孤儿药指定，美国和欧洲市场约12亿美元，全球约2 - 2.5倍 [36][65] - LP - 300的Harmonic 2期临床试验已给药初始患者，新增5个活跃试验点，预计扩大到亚洲，目标招募90名患者，为期14 - 18个月 [67][68] - 与德国比勒费尔德大学合作开发抗体药物偶联物，预计第四季度分享结果 [69][71] 各个市场数据和关键指标变化 - 全球ADC药物项目是增长最快的药物开发领域之一，预计从去年的40亿美元增长到2027年的超140亿美元 [28][70] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司利用AI平台RADR进行肿瘤药物研发，压缩早期药物开发时间70%，降低成本80%，未来将继续改进 [6] - 公司计划与大型公司合作药物资产，利用现金推进研发，认为数据驱动是癌症治疗未来方向 [11] - 行业需重新思考药物研发方法，大药企将增加AI和计算驱动方法的采用 [7] - 公司将参加国际会议展示创新方法，下半年推进Harmonic和LP - 184试验入组，预计LP - 284试验在Q4启动 [46][48] - 公司计划使AI平台达到超500亿数据点，推进关键模块，建立合作，探索许可和合作机会 [47] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2023年是关键一年，公司见解进入临床，AI平台功能增强，未来将改善癌症患者生活 [46] - 公司团队、合作伙伴等的支持使公司处于肿瘤药物开发前沿，独特AI解决方案可降低成本和时间 [77] 其他重要信息 - 过去两年成功开发并推出11个项目，平均从AI见解到人体临床试验需2.5年，平均成本约200万美元/项目 [107] - RADR平台在第二季度推出预测模型，可评估化合物血脑屏障通透性，每天可处理数万个化合物 [43] - 公司目前有22名员工专注研发，未来几个季度预计略有增加 [33] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: Harmonic试验第一阶段是否已入组，公司是否会在整个研究完成前报告第一阶段结果 - 公司正在进行试验第一阶段，会在结果审核后报告第一阶段结果 [79] 问题: Harmonic试验中收集的基因组和转录组数据如何指导第二阶段和注册试验 - 可根据液体活检数据调整，如发现PD - L1高患者可能对疗法反应不佳，可针对PD - L1低患者或特定签名患者 [80] 问题: Harmonic研究中性别差异的生物学原因是什么，以及是否有临床前数据表明无论PD - L1高低，pembro组合在特定患者中效果更好 - 女性患某些肺癌可能与雌激素代谢有关，公司没有相关临床前数据，已知不吸烟者大多PD - L1低，高肿瘤突变负荷者多为吸烟者 [82][84] 问题: 与其他以AI为前提的发现引擎公司相比，公司如何看待它们未能推进项目的情况 - 仅依靠AI的公司推进项目不易，还需制造、临床前研究等知识，公司专注肿瘤领域，有专业团队和外部专家合作 [90][92] 问题: 在之前的Phase 3试验中，LP - 300的响应数据是否主要由女性驱动 - 试验中女性患者比例高是疾病流行病学导致，男女患者对LP - 300的反应相似，不吸烟者总体生存率和无进展生存率均有显著提高 [96][98] 问题: 是否有计划设计pembro + 300的试验组 - 目前没有设计该试验组，公司考虑的是TKI + 300，认为可增强TKI的长期影响 [101]