行业现状 - 肿瘤药物开发成本高、风险大、效率低，平均成功率仅3.3%，2009 - 2018年研发投入达28亿美元[4] - 前12大制药公司的投资回报率连续十年下降[5] 公司优势 - 利用人工智能、机器学习和基因组学，提高肿瘤药物开发成功率，缩短开发时间和降低成本[1][6] - 拥有RADR®平台，可快速识别潜在化合物，改善对响应者和非响应者群体的理解[11] 产品管线 - 有多个在研项目，覆盖前列腺癌、非小细胞肺癌、胰腺癌等多种癌症[13] - LP - 100在转移性去势抵抗性前列腺癌的历史II期试验中，联合治疗患者1年中位生存率比对照组高86%[20] - LP - 300针对非吸烟非小细胞肺癌腺癌患者，前期研究显示对特定亚组有生存益处[23][25] - LP - 184在胶质母细胞瘤和胰腺癌的临床前研究中表现良好，已获孤儿药认定[33][36] 知识产权 - 拥有超90项已授权专利和待申请专利，涵盖14个专利家族[14][37] 财务与投资 - 截至2021年6月30日，现金、现金等价物和有价证券约8000万美元，管理层和董事持有超30%的完全稀释流通股[45] - 公司积极开展药物拯救，聚焦高需求癌症治疗市场，有多个价值创造途径和投资亮点[47]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度净亏损约230万美元，合每股0.21美元，而2020年同期净亏损约83.3万美元，合每股0.31美元 [31] - 2021年第二季度研发费用约120万美元，2020年同期为15.7万美元，增长主要归因于研究项目增加、团队扩张和非现金股票期权补偿费用 [32] - 2021年第二季度一般及行政费用为130万美元，2020年同期约为67.6万美元，增长主要与上市公司运营费用和非现金股票期权补偿费用增加有关 [34] - 截至2021年6月30日，公司拥有11,184,039股流通普通股，包括2021年1月后续发行的4,928,571股；还有认股权证可购买302,036股，未行使期权可购买823,826股，完全稀释后流通股总数为12,309,901股 [37] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物和有价证券余额为7960万美元，预计可支撑到2025年 [38] 各条业务线数据和关键指标变化 研发业务 - RADR AI平台在4月超过46亿个数据点，预计本季度晚些时候开始的下一轮活动中达到超过80亿个数据点，自年初以来增长率超4倍，接近5倍 [11][13] - 重新获得Irofulven（LP - 100）全球开发和商业化权利，该项目处于转移性去势抵抗性前列腺癌2期临床试验阶段 [13] - LP - 184在胰腺癌、膀胱癌及其他有DNA损伤修复突变的癌症治疗方面取得进展，预计近未来分享相关数据；约35%的胰腺癌病例是LP - 184的理想候选对象，仅北美地区每年治疗销售额超10亿美元 [15][16] - 启动LP - 300针对非吸烟非小细胞肺癌的2期临床试验场地选择工作，因制造合作伙伴设备和材料问题导致项目延迟，预计本季度获得最终药品并运往试验场地；试验计划招募80名患者，分两组进行 [17][18][20] - ADC项目取得进展，进一步测试和完善共轭工艺，开发针对特定实体癌的新分子，预计本季度完成分子共轭工艺和设计，并在今年晚些时候公布项目细节 [21][22] 合作业务 - 与Actuate Therapeutics合作，利用AI引擎帮助其推进药物候选物9 - ING - 41的关键方面，此类合作可能为公司和股东带来基于股权的重要里程碑；公司正与其他生物制药公司就类似合作进行讨论 [23][24] 专利业务 - 第二季度提交11项专利申请，其中2项针对RADR平台，其余围绕药物候选物及其在特定癌症中的应用或与其他药物和药物类别的组合 [25] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司是专注肿瘤学的生物制药公司，利用内部开发的AI和机器学习平台RADR拯救和开发肿瘤治疗药物，改变肿瘤药物开发的节奏、成本和风险 [9] - 战略上，继续推进药物候选物管线，利用基因组靶向和数据驱动方法，使RADR成为全球最大的肿瘤药物发现和开发AI平台之一 [61][62] - 积极探索与大型生物技术和制药公司的合作与伙伴关系，通过数据驱动方法识别、拯救或开发潜在药物候选物，以较低成本和时间实现药物开发 [62][63] - 专注构建高质量、高影响力的肿瘤药物候选物组合，在罕见和超罕见适应症领域将药物推向市场或进行合作，为股东和患者创造价值 [66] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为AI和机器学习将改变肿瘤药物开发的产品周期和成本曲线，公司处于有利地位继续追求这一目标 [29][68] - 公司数据驱动方法加速独特见解的产生和精准相关性的发现，专利申请有望在未来带来价值 [26] - 进入有大量临床需求的罕见和超罕见癌症领域，可能实现更快开发和获得优先审评券，为股东和患者创造变革性价值 [27] 其他重要信息 - 公司目前有15名全职员工，主要专注于药物开发、生物学和数据科学工作 [36] - 胰腺癌是孤儿病，全球约49万例，北美约6.2万例，生存率仅7.9%，对改善疗法需求迫切 [14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 与Actuate的合作有哪些开发里程碑？是否有其他公司因此与Lantern接触？ - 与Actuate的合作促使多家公司与Lantern接触，公司在选择项目时会考虑项目合理性和公平回报；合作中的里程碑包括开发相关里程碑和分子进入特定目标领域等，公司会获得股票和股权作为回报，但具体条款未披露 [71][72][73] 问题2: 与Actuate的合作模式是怎样的？RADR自动化程度如何？ - 合作目标是为Actuate的药物寻找单药或联合治疗的新适应症，涉及计算机模拟和现实世界数据富集；目前与对方首席科学和医学官进行常规互动和数据分享，未来几个季度可能有类似仪表盘的交付系统，但这不是主要商业模式 [75][76][77] 问题3: 收回LP - 100后能使用多少数据？能否在2期试验中接着之前进度进行？ - 公司正在评估，前9名入组患者的平均总生存期为12.5个月，相比其他晚期转移性去势抵抗性前列腺癌试验有显著改善；公司将获得试验所有数据，虽可能有部分页面级细节缺失，但会用于后续分析，并结合其他分子的发现指导开发 [82][83][84] 问题4: LP - 100的研发支出预计是多少？ - 第三季度预计支出较少，第四季度和2022年第一季度会增加，具体金额将在获取所有数据并与研究人员沟通后提供 [87][88] 问题5: 如何对LP - 184的不同项目进行优先级排序？ - 目前胰腺癌项目进展最靠前，市场需求大、商业价值高，是首要优先项目；其次是胶质母细胞瘤（GBM）项目；膀胱癌项目因有新发现正在开展工作 [89] 问题6: LP - 300的2期试验中，有过免疫检查点抑制剂治疗史的患者情况如何？还有哪些入选/排除标准？ - 接受过免疫检查点抑制剂治疗的患者通常不符合试验要求，因为很多此类药物与化疗联用，且治疗效果不佳或有其他合并症的患者也会被排除；试验主要针对未接受过化疗、对TKI治疗耐药的非吸烟患者 [92][93][95] 问题7: LP - 300试验的启动时间以及FDA对试验设计和患者选择方法的反馈如何？ - 与FDA的会议没有问题，试验设计进展顺利；因制造问题导致延迟已解决，预计本季度获得最终药品，提交最终CMC后进行场地选择和活动，有望在第四季度开始患者招募 [96][97] 问题8: 关于LP - 100，除中位总生存期外，其他参数（如缓解持续时间）情况如何？是否会对剩余18名预计入组患者进行评估？ - 公司将与研究人员一起评估其他参数，目前尚未招募剩余18名患者，需重新进行患者识别和筛选；后续会在与研究人员讨论后公布更多数据 [101][102] 问题9: 收回LP - 100权利后，是否计划在美国启动临床试验？是否会进行2b期试验再开展关键试验？获得FDA批准需要多少美国患者证明药物有效性？ - 目前没有在美国开展相关试验的计划，优先完成现有试验并评估如何在该适应症上继续推进；后续可能考虑美国相关工作，但需在评估现有情况后决定 [103][104] 问题10: 使用Allarity的伴随诊断工具的条款和条件如何？是否已包含在约1800万美元的总交易中？ - 总交易价值包括100万美元预付款、未来24个月根据里程碑支付的100万美元以及最高1600万美元的商业化和营销批准费用；公司有权使用其DRP伴随诊断工具，且认为该工具在膀胱癌等适应症上有新机会 [105][106][107] 问题11: 是否会考虑在LP - 100项目上进行合作？ - 会考虑合作，但需先解决药物历史遗留问题，完成现有试验并提供正确数据；该药物在晚期转移性去势抵抗性前列腺癌适应症上有合作潜力，公司计划在与研究人员充分讨论后公布更多数据 [111][112]

业务模式 - 公司利用AI拯救和开发癌症疗法，处理失败或被弃用的药物资产并开发新化合物，可缩短上市时间、降低开发风险[6] - RADR®平台基于AI进行患者分层，为失败或弃用药物找到新患者群体，适用于多种癌症[7] 财务情况 - 2021年第二季度总运营费用为4931388美元，上年同期为1310698美元；净亏损为4768776美元，上年同期为1310698美元[12] - 截至2021年6月30日，现金及有价证券为79588657美元，上年末为19229232美元；总资产为82432073美元，上年末为20359634美元[13] 研发进展 - 2021年第二季度宣布胰腺癌临床前数据积极，8周内肿瘤平均缩小93%；启动LP - 184在DNA损伤修复缺陷肿瘤的开发；推进LP - 284对淋巴瘤特定血癌的验证；推进LP - 300二期临床试验场地选择和最终制造；提交11项新专利申请[10] - LP - 184在胰腺癌临床前研究中肿瘤生长抑制达109%，在体内小鼠PDX模型中肿瘤显著缩小146倍，8周内肿瘤缩小超90%[22] 平台数据 - RADR®平台数据量持续增长，2018年超1000万，2019年超1.25亿，2020年超10亿，预计2021年超80亿，2022年超150亿[19] - 平台拥有来自真实世界癌症数据集和临床前研究的47亿+数据点，过去12个月增长16.7倍[20] 合作与市场 - 从Allarity Therapeutics A/S重新获得LP - 100全球开发和商业化权利，美国每年在晚期转移性前列腺癌治疗上花费超2亿美元，全球近7亿美元[21] - 膀胱癌中NER通路突变比例约40%，全球估计年病例573278例，美国83730例，美国约33492例[23]

公司平台情况 - 公司RADR平台包含超46亿个数据点，可助力药物研发[107] 公司投资组合情况 - 公司当前投资组合有4种化合物和1个抗体药物偶联物（ADC）项目，其中2个处于临床阶段，1个处于临床前研究，1个候选药物和ADC项目处于研究优化阶段[110] 公司净亏损情况 - 2021年3月和6月公司净亏损分别约为231.7万美元和476.9万美元，2020年同期分别约为83.3万美元和131.1万美元[114] - 2021年3月和6月公司净亏损分别约为231.6481万美元和476.8776万美元，2020年同期分别约为83.3422万美元和131.0698万美元[126] - 2021年3个月和6个月净亏损分别约为231.7万美元和476.9万美元，2020年同期分别约为83.3万美元和131.1万美元[135] 公司研发费用情况 - 2021年3月和6月公司研发费用分别为116.4892万美元和244.3929万美元，其中LP - 300分别为27.562万美元和81.0205万美元，LP - 184分别为59.1851万美元和105.5801万美元[119] - 研发费用从2020年6月30日止六个月的约29.4万美元增至2021年同期的约244.4万美元，增幅约731%[133] 公司行政及一般费用情况 - 2021年3月和6月公司行政及一般费用分别为131.4201万美元和248.7459万美元，2020年同期分别为67.6399万美元和101.6571万美元[126] - 一般及行政费用从2020年6月30日止六个月的约101.7万美元增至2021年同期的约248.8万美元，增幅约145%[132] 公司总运营费用及运营亏损情况 - 2021年3月和6月公司总运营费用分别为247.9093万美元和493.1388万美元，2020年同期分别为83.3422万美元和131.0698万美元[126] - 2021年3月和6月公司运营亏损分别为247.9093万美元和493.1388万美元，2020年同期分别为83.3422万美元和131.0698万美元[126] 公司利息收入及其他收入净额情况 - 2021年3月和6月公司利息收入均为4.7889万美元，2020年同期为0 [126] - 2021年3月和6月公司其他收入净额均为11.4723万美元，2020年同期为0 [126] - 利息收入从2020年6月30日止三个月的0美元增至2021年同期的约4.8万美元，其他收入净额从0美元增至约11.5万美元[130] 公司运营收入情况 - 截至2021年6月30日，公司尚未产生运营收入，除了一项先前的研究资助[131] 公司公开发行股票情况 - 2021年1月20日，公司完成公开发行492.8571万股普通股，总收益约6900万美元，净收益约6416.7万美元[136] 公司现金及现金等价物情况 - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别约为6135.4万美元和1922.9万美元[139] 公司各项活动净现金情况 - 2021年6个月经营活动净现金使用量为386.9927万美元，2020年同期为119.3918万美元[140] - 2021年6个月投资活动净现金使用量为1829.4119万美元，2020年同期为7821美元[140] - 2021年6个月融资活动提供的净现金为6428.8931万美元，2020年同期为2376.8052万美元[140]

业务概述 - 公司利用人工智能拯救和开发癌症疗法，有潜力改变药物开发的成本、风险和时间线，聚焦失败或被弃用的药物资产及新化合物开发[4] - 公司有独特且快速发展的产品线，涵盖前列腺癌、非小细胞肺癌等多种癌症治疗项目，拥有超70项已授权专利和14个专利家族的待申请专利[6][7] 财务情况 - 2021年第一季度总运营费用为245.2295万美元，净亏损245.2295万美元，每股净亏损0.24美元[10] - 截至2021年3月31日，资产负债表现金为8137.3725万美元，较2020年12月31日的1922.9232万美元大幅增加，主要得益于2021年1月的后续发行[12] 关键里程碑 - 2021年第一季度，RADR®人工智能平台数据点超40亿，提交超10项专利申请，与Actuate Therapeutics开展研发合作，启动LP - 284临床前开发等[8] 平台优势 - RADR®平台能快速识别潜在化合物，助力精准肿瘤学药物开发，其数据量持续增长，从2018年的1000万增长到2021年预计的80亿，2020年5月至2021年5月实现16.7倍增长[14][18] 临床计划 - 已向FDA提交LP - 300针对非吸烟非小细胞肺癌患者的二期临床试验更新计划，预计招募约80名患者[20][24] 合作项目 - 与Actuate Therapeutics达成基于RADR®的股权合作，为9 - ING - 41开发敏感性预测模型和生物标志物签名，公司将获得Actuate股权[25][26] 未来目标 - 2021年第三季度计划启动LP300针对非吸烟非小细胞肺癌的二期临床试验，使RADR®平台数据点超80亿等[27] - 2021 - 2022年计划启动多项临床试验，探索药物组合，将RADR®平台数据点增至150亿，寻求授权和合作机会[28]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度净亏损约245万美元，合每股0.24美元，而2020年同期净亏损约47.7万美元，合每股0.24美元 [51] - 2021年第一季度研发费用约130万美元，2020年同期为13.7万美元，增长主要归因于研究项目增加、研究团队扩大和非现金研发相关股票期权补偿费用 [52] - 2021年第一季度一般及行政费用约120万美元，2020年同期约34万美元，增长主要归因于作为上市公司运营的费用增加以及非现金一般及行政相关股票期权补偿费用增加 [53] - 截至2021年3月31日，公司有11181447股普通股流通在外，包括2021年1月后续发行的4928571股；还有购买305294股的认股权证和购买823826股的期权，完全稀释后流通股总数为12310567股 [55] - 截至2021年3月31日，公司现金头寸为8140万美元，2021年1月完成6900万美元后续公开发行，预计现金可维持到2025年年中 [56] 各条业务线数据和关键指标变化 LP - 300 - 计划在2021年第三季度初开始针对非吸烟非小细胞肺癌患者的2期试验，该药物可能是针对该患者群体最先进的候选药物 [28] - 4月27日向FDA提交进一步临床开发计划，计划开展新试验，招募约40名患者分别接受标准护理化疗或标准护理化疗加LP - 300，以确认其生存益处 [59][60][61] - 提交支持性临床前数据，FDA已批准6月第三周的会议请求，新药物制造正在进行，预计下半年有最终药物产品用于临床试验 [62][63] LP - 184 - 本季度扩大潜在适应症，包括非典型畸胎样横纹肌肉瘤（ATRT）、超罕见儿科脑肿瘤和耐药非小细胞肺癌，肺癌适应症已发表，ATRT工作与约翰霍普金斯大学合作进行 [12] - 目前与约翰霍普金斯大学、乔治城大学等合作，在多个肿瘤类型开展研究，预计2022年在各合作项目及相应适应症开展1期临床试验 [31][33] LP - 284 - 本季度启动了针对某些血液癌症的临床前开发，该分子对这些癌症表现出极高敏感性，与LP - 184适应症不同 [13] 抗体药物偶联物（ADC）项目 - 正在推进，计划在2022年进行临床试验，目前正在完善分子的偶联和化学过程 [65] 各个市场数据和关键指标变化 - 全球每年约有25亿美元用于非吸烟非小细胞肺癌患者的治疗，该患者群体占全球非小细胞肺癌新病例约20%，在某些地区比例更高 [29] - 儿科脑癌是儿童癌症死亡的第二大原因，ATRT发病率不幸地以每年约2.7% - 2.9%的速度增长 [40] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 战略上继续发展RADR成为全球最大的肿瘤药物发现和开发AI平台，通过与其他生物制药公司合作，利用RADR加速癌症药物候选物的开发，获取潜在股权和里程碑安排 [20][21][64] - 采用数据驱动、基因组靶向和生物标志物业务方法，开发新的生物标志物引导药物候选物，同时拯救历史药物候选物，建立高质量、高价值肿瘤药物候选物组合，通过合作、授权或直接推向市场创造股东价值 [66][67] - 目标是成为领先的AI驱动肿瘤药物发现和开发品牌，每12 - 18个月将至少一个被行业或学术界弃用或降级的治疗候选物纳入管道 [68] - 行业竞争方面，COVID - 19大流行、临床试验结果和竞争等因素可能导致实际结果与前瞻性声明存在重大差异 [6] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 认为公司处于医学AI黄金时代，相关数据、计算能力、云资源等条件使机器驱动方法解决医学和医疗保健复杂问题成为现实，公司正利用这一趋势加速肿瘤药物候选物开发 [24][25] - 随着RADR AI平台数据点增加，预计未来将发现更多高价值靶点和适应症，为股东创造多个价值提升里程碑，且公司有足够资金实现这些目标 [49][72] 其他重要信息 - RADR AI平台在3月底超过40亿数据点，4月底超过46亿，较去年5月增长16倍，年初以来近4倍增长，每月增加约10亿数据点，预计下次活动超过100亿 [11][17][19] - 本季度提交超10项专利申请，加强知识产权组合，研究团队在Oncotarget和BMC Bioinformatics发表两篇同行评审研究，科学家在虚拟AACR会议展示海报 [13][14][15] - 公司目前有16名员工，12名全职和4名兼职，预计近期采用混合办公模式 [54] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: RADR数据点指数级增长的原因是什么 - 公司上市后团队扩大、资源增加，从基础设施方面注重自动化，能更精确地搜索内外部数据源，积累经验后可更好地处理数据和管理异常，将这些经验融入自动化流程，使数据处理更快 [75][76][77] 问题2: LP - 284是否是LP - 184的镜像 - LP - 284是LP - 184的镜像或立体异构体，二者取向不同 [78][79] 问题3: 是否有很多临床前工作用于AI研究LP - 184和LP - 284对映体的有效性和副作用 - LP - 284是新分子，几乎没有历史工作可参考，但可借鉴类似情况，它在血液癌症中有独特性质，而LP - 184在这些癌症中效果不佳，目前LP - 284研究仍处于早期 [81][86][87] 问题4: 现金状况是否考虑了补充当前管道的投资，公司对收购额外资产的意愿如何 - 截至3月31日公司有8140万美元现金，预计2021年净亏损增加，研发费用增长快于一般及行政费用，2023年多项试验进行时费用将进一步增加，运营计划已考虑引入新候选物 [92] - 公司有内部数据库T4，采用数据驱动方法评估肿瘤药物资产，对新药物资产有良好且明智的收购意愿，会以纪律性方式部署资金，不会大量占用现金 [94][95] 问题5: 请提供LP - 300试验的更多细节，以及是否考虑合作以进一步货币化或加速试验 - LP - 300试验是2期随机双臂试验，针对初始治疗失败的非吸烟肺腺癌患者，分别给予标准护理化疗或加LP - 300，目前正在与试验地点沟通，面试合同研究组织（CRO），未来几个月将公布更多细节 [99][100] - 公司希望先扩大试验规模，再考虑与大型制药公司合作，因为非吸烟者非小细胞肺癌患者对免疫治疗反应不佳，而大药企在肺癌领域有成熟项目，预计试验启动12 - 18个月后会有很多药企对该资产感兴趣 [101][103][105] 问题6: Actuate Therapeutics协议是否是未来交易的模式，是否可能有现金里程碑、特许权使用费支付，公司多久能进行一次此类交易 - 公司将继续专注于开发创新或高价值肿瘤疗法，与志同道合的伙伴合作，通过获取股权、延期现金或股权加里程碑的方式参与合作，预计未来几个季度会有更多此类交易 [114][115][116] 问题7: LP - 300试验的患者是否全为女性，是否有年龄限制 - 试验有两个臂，每个臂40名患者，并非全为女性，而是全为非吸烟者，可能女性比例较高，每个临床站点会按年龄和性别分层，目前无具体年龄上限，下限为18岁 [122][123]

公司业务平台情况 - 公司RADR平台包含超46亿个数据点，可助力药物研发[87] 公司投资组合情况 - 公司当前投资组合有4种化合物和1个抗体药物偶联物（ADC）项目，其中2个处于临床阶段，1个处于临床前研究，1个候选药物和ADC项目处于研究优化阶段[90] 公司净亏损情况 - 2021年和2020年第一季度净亏损分别约为245.2万美元和47.7万美元[93] 公司研发成本情况 - 2021年第一季度研发成本按项目类别划分：LP - 300为534,585美元，LP - 184为463,950美元，RADR平台为141,578美元，其他为138,924美元，总计1,279,037美元[99] 公司营收情况 - 2021年和2020年第一季度均未实现营收[97] 公司费用变化情况 - 2021年第一季度与2020年第一季度相比，管理费用增加约83.3万美元，增幅245% [107] - 2021年第一季度与2020年第一季度相比，研发费用增加约114.2万美元，增幅833% [108] 公司营运资金情况 - 截至2021年3月31日，公司营运资金约为8182万美元，截至2020年12月31日约为1968.5万美元[109] 公司公开发行股票情况 - 2021年1月20日，公司完成公开发行492.8571万股普通股，发行价每股14美元，总收益约6900万美元，净收益约6416.7万美元[110] 公司费用与盈利预期情况 - 公司预计管理费用和研发费用将继续增加，可能无法实现盈利[111] 公司现金情况 - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司现金分别约为8137.4万美元和1922.9万美元[113] 公司现金流量情况 - 2021年第一季度，经营活动净现金使用量为214.4439万美元，2020年同期为70.3048万美元[114][115] - 2021年第一季度，融资活动提供的净现金为6428.8932万美元，2020年同期为10.5265万美元[114][116] - 2021年第一季度，现金及现金等价物净增加6214.4493万美元，2020年同期净减少59.7783万美元[114] 公司经营亏损与收入预期情况 - 公司预计至少未来几年会持续产生重大且不断增加的经营亏损，且在成功完成治疗候选药物的开发并获得监管批准之前，不太可能产生除可能的许可收入之外的收入[117] 公司会计准则选择情况 - 公司选择不利用《JOBS法案》为新兴成长公司提供的新的或修订的会计准则的延长过渡期[128] 公司新兴成长公司身份情况 - 公司作为“新兴成长公司”，将保持该身份直至满足特定条件，如年度总收入达到10.7亿美元等[129] 公司长期债务情况 - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司除2020年5月签订的PPP贷款协议外，无其他长期债务，且2021年4月该贷款已获全额豁免[124] 公司现金支持运营情况 - 公司预计现有现金可支持至少12个月的运营费用和资本支出需求[113] 公司融资计划情况 - 公司运营主要通过出售股权证券融资，未来计划申请赠款资金并探索商业信贷安排[112]

公司概况 - 公司利用人工智能、机器学习和基因组学拯救、重新定位和开发癌症疗法[1] - 公司拥有可扩展的人工智能平台RADR®，涵盖超12亿数据点和超140种药物/肿瘤相互作用，盲测准确率超80%[8] 行业现状 - 肿瘤药物研发成功率仅3.3%，研发投入达28亿美元，使用生物标志物可使成功率提升2倍[5] - 前12大制药公司的研发投资回报率连续十年下降[6] 产品管线 - LP - 100已授权，历史II期试验显示其治疗前列腺癌1年生存率高于对照组，公司有望获最高1400万美元收益[19][20] - LP - 300针对非吸烟NSCLC腺癌患者，计划2021年Q3启动II期临床试验，此前III期试验特定亚组有生存获益[23][25] - LP - 184对多种实体瘤和特定癌症有纳米摩尔级效力，在GBM中体外效力比TMZ高500 - 13000倍，有望改善患者预后[34][167] - ADC项目LP - A18的LD50为7 nM，能治疗耐药白血病[176] 平台优势 - RADR®平台可识别精准肿瘤学药物开发的遗传标记和特征，用于临床反应预测和伴随诊断[178] - 平台数据来源广泛，采用多种人工智能方法，已收集超11亿数据点[177] 未来规划 - 2021年计划开展LP - 300的II期临床试验，将RADR®平台数据点增至超30亿[187] - 2022年计划开展多个I期和I/2期临床试验，将RADR®平台数据点增至60亿[188]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第四季度净亏损290万美元，合每股0.47美元，2019年同期净亏损67.5万美元，合每股0.34美元，2020年第四季度净亏损包含与员工股票期权补偿相关的非现金费用102.4904万美元 [58] - 2020年第四季度研发费用为130万美元，2019年同期为17.7万美元，增长主要归因于研究研究增加、非现金研发相关股票期权补偿费用增加以及公司研究团队的扩大，2020年第四季度与股票期权费用相关的非现金研发费用为47.0401万美元 [59] - 2020年第四季度一般及行政费用为150万美元，2019年同期为49.8万美元，增长主要归因于作为上市公司运营的费用增加以及非现金一般及行政相关股票期权补偿费用增加，2020年第四季度与股票期权相关的非现金一般及行政费用为55.4503万美元 [60] - 截至2020年12月31日，营运资金约为1970万美元，主要得益于2020年6月15日完成的首次公开募股的净收益 [61] - 2020年全年净亏损590万美元，合每股1.37美元，2019年全年净亏损240万美元，合每股1.23美元 [61] - 2020年研发费用从2019年的95.3万美元增加135%至220万美元，增长主要归因于研发劳动力和研究研究费用增加，以及非现金研发相关股票期权补偿费用增加约47万美元 [62] - 2020年一般及行政费用从2019年的150万美元增加149%至370万美元，增长主要归因于向上市公司过渡和成为上市公司的相关费用，包括公司保险费用和一般及行政劳动力费用增加，以及非现金一般及行政相关股票期权补偿费用增加约60.4万美元 [63] - 2020年12月31日现金状况为1920万美元，2021年1月完成6900万美元的后续公开发行，预计现金可维持至2025年年中 [64][65] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司的专有AI平台RADR在2020年6月超过4.5亿个数据点，比计划提前约六个月，2020年底超过11亿个数据点，计划在2021年突破30亿个数据点 [14] - 自2020年6月首次公开募股以来，公司积极开发的项目数量从3个增加到7个 [18][27] - LP - 100目前由合作伙伴管理，用于治疗基因定义的转移性去势抵抗性前列腺癌 [49] - LP - 300小分子候选药物准备在非小细胞肺癌中作为非吸烟者的联合疗法进入2期试验，已完成非临床桥接研究，显示LP - 300与卡铂和培美曲塞联合使用与顺铂和帕西胶囊一样安全，不会造成额外毒性或不良事件，计划在今年晚些时候与FDA分享以重新进入2期临床试验 [49][50] - 公司推出抗体药物偶联物（ADC）计划，预计全球ADC癌症治疗市场到2026年将超过100亿美元，到2030年将超过150亿美元 [51][52] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司是一家肿瘤生物技术公司，利用人工智能和机器学习的力量拯救和开发肿瘤疗法，通过内部开发的专有AI平台RADR开展业务 [11][12] - 公司将寻求与生物制药公司建立合作伙伴关系，利用RADR AI平台帮助开发其项目，为公司和投资者带来回报 [17] - 公司计划通过AI驱动的方法节省药物开发成本，加速商业化进程，为特定患者群体提供个性化治疗 [33] - 公司将专注于建立高价值肿瘤药物候选产品组合，每个产品都有可能用于关键注册导向试验、出售或授权，为股东创造价值 [72] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为当前处于人工智能的黄金时代，相关趋势和能力可加速公司的产品线发展，降低癌症药物开发的成本和风险，使公司成为肿瘤药物发现和开发的领导者 [21][22][73] - 公司的双重方法（开发从头生物标志物引导的药物候选物和拯救历史药物候选物）是基因组学、计算生物学和云计算的重大进步，代表了药物发现和开发的新时代 [71] - 公司相信其当前的药物候选产品组合和RADR AI平台在2021年和2022年有潜力实现多个股东价值里程碑 [56] 其他重要信息 - 公司与约翰霍普金斯大学、乔治城大学、福克斯蔡斯癌症中心等领先癌症研究机构开展合作研究，涉及胶质母细胞瘤、前列腺癌、胰腺癌等领域 [28] - LP - 184在多种癌症研究中显示出潜力，如在特定亚型前列腺癌中显示出剂量依赖性的抗肿瘤活性，能够穿过血脑屏障，对中枢神经系统和其他脑癌的治疗结果至关重要，公司正在探索其在非典型畸胎样横纹肌肉瘤等超罕见脑癌中的应用 [29][44][46] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何看待近期ADC计划和ATRT等机会下的季度资金消耗情况？ - 公司目前财务状况更强，能够加速执行自首次公开募股以来的计划，随着LP - 300的推出、与184相关的额外临床试验以及ADC计划的推进，未来两到三年季度资金消耗将大幅增加，且研发相关的比例会越来越高 [81] 问题2: ATRT机会中，小患者群体的定价能否抵消潜在可治疗患者数量少的问题，即该机会的投资回报率如何？ - 公司更关注对患者群体的益处，除了ATRT市场，药物上市后还可用于其他类似肿瘤，如肾脏癌和肉瘤，还可追求其他联合适应症，从而显著扩大市场规模 [84][87] 问题3: 能否提供ADC计划的更多细节和时间安排？ - 公司在ADC领域取得了一些进展，已确定某些抗体靶点，特别是可被癌细胞内化的抗体，有一些初始数据，还在血液癌症方面有一些初始适应症，公司认为该计划有潜力与外部合作并获得可观收益 [92][93][95] 问题4: BMC Bioinformatics上发表的论文对RADR平台有何验证作用，以及如何利用该平台？ - 该论文展示了如何使用RADR平台来确定目标适应症和关注的基因组信息，随着平台数据量的增加，公司认为能够将确定适应症的时间从六个月到一年缩短至几周，未来将寻求更多合作，利用平台获取其他项目、适应症和分子的机会 [97][99][100] 问题5: ATRT是否符合优先审查凭证资格？ - 公司认为有潜在资格，优先审查凭证计划最近通过立法得到了延期，该凭证可由赞助商使用或被其他公司购买，公司正在了解关于ATRT适应症的详细信息 [103] 问题6: 如何利用LP - 184的数据进一步缩小适应症范围，以及是否会采用多适应症或适应性试验？ - 公司希望在未来几个月更好地了解LP - 184在胶质母细胞瘤子集的最佳应用，也会考虑适应性和篮子试验，但目前确定还为时过早 [110][112][114] 问题7: 如何寻找潜在合作伙伴，其他公司是否会分享数据？ - 公司会关注某些特定药物类别，寻找有兴趣、有新数据或临床失败但认为可增加价值的领域，也会考虑与ADC相关的抗体靶点，希望通过合作获得药物在相关适应症上的一定比例的成功收益 [116][117] 问题8: LP - 100近期的下一个里程碑是什么？ - 公司正在与合作伙伴就LP - 100项目和下一阶段进行讨论，有进展会及时更新 [119]

公司AI平台RADR相关情况 - 公司的AI平台RADR包含超12亿个数据点，可助力药物研发[17] - 人类基因组由19000至20000个蛋白质编码基因组成，RADR平台的一个输入记录包含约20000个基因的数据点[62] - RADR平台对约18000个特征进行初步统计分析，将其减少到约2000个特征，再筛选出约200个重要基因，最终生成少于50个候选生物标志物[66] - 平台通过分析超过12亿个肿瘤特异性临床和临床前数据点、140多种药物 - 癌症相互作用以及来自五个数据库的55000多份患者记录进行验证[68] - 公司计划到2021年底将为RADR人工智能平台提供支持的数据点数量从目前的超过12亿增加到约30亿[73] 公司药物开发项目管线情况 - 公司目前有4个化合物处于积极开发中，2个处于临床阶段，1个处于临床前研究，1个处于研究优化阶段[22] - 公司目前的开发项目管线包括三个小分子候选药物：LP - 100、LP - 184和LP - 300[44] 各药物临床试验计划情况 - 公司计划为LP - 300开展针对约40至75名分层患者群体的二期临床试验[24] - 公司计划开展LP - 300的II期临床试验，涉及40至75名非吸烟或从不吸烟、未接受过化疗的肺腺癌NSCLC患者，试验可能为期两年以上[120] - 公司计划开展LP - 184的I期临床试验，研究时长6至18个月，分两个阶段进行[170] - Allarity Therapeutics的LP - 100二期临床试验预计最多招募约27名患者，目前一期招募已过半[188] 各药物治疗潜力情况 - 多达10%的膀胱癌携带ERCC2/ERCC3突变，LP - 100对这类肿瘤可能有治疗效果[25] - 全球超230万患者患有DNA修复缺陷的遗传性乳腺癌和卵巢癌，LP - 184可能对其有靶向治疗潜力[30] - 胶质母细胞瘤发病率为每10万成年人中2至3例，占所有脑肿瘤（原发性和转移性）约17%，LP - 184可能对其有治疗潜力[30] - 公司AI平台RADR帮助发现LP - 184的基因组生物标志物，显示特定患者可能对其治疗更敏感[30] - 公司认为LP - 184有可能治疗ATRT，该疾病每年约有50 - 60名儿童和少于10名成人发病，约90%的ATRT有SMARCB1突变[51] - 公司认为LP - 300有潜力获得治疗非吸烟或从不吸烟的晚期NSCLC腺癌的孤儿药指定[77] 各药物临床研究效果情况 - 多国药企对LP - 300开展的多国三期肺癌试验回顾性分析显示，女性从不吸烟者使用LP - 300总体生存期改善13.6个月，p值0.0167，风险比0.367 [32] - LP - 184在临床前研究中表现出比其他富烯类化合物更高的血浆稳定性、更低的全身清除率、更长的半衰期和更大的肿瘤消退潜力[27] - 在多国药企开展的肺癌III期试验中，接受LP - 300、紫杉醇和顺铂治疗的腺癌患者亚组总体生存期显著改善，女性从不吸烟者总体生存期提高13.6个月[75] - LP - 300使女性患者生存期从13个月增至25个月，接受紫杉醇/顺铂和LP - 300治疗的晚期肺腺癌女性亚组总生存期为25.0个月，2年生存率为51.4%[78] - 一项II期研究中，腺癌亚组患者使用LP - 300的中位总生存期为15.6个月，未使用的为8.9个月，使用LP - 300的患者中位总生存期长6.7个月[101] - 一项多国III期NSCLC腺癌试验中，使用LP - 300的女性患者接受紫杉醇/顺铂治疗的中位总生存期为25.0个月，对照组为13.2个月；非吸烟腺癌女性患者使用LP - 300的总生存期为27.0个月，对照组为13.4个月，LP - 300组2年生存率为72.4%，对照组为32.3%[103] - 日本III期试验中，腺癌女性亚组患者使用LP - 300与未使用的中位总生存期差异显著[103] - 在转移性激素难治性多西他赛耐药前列腺癌的随机IIb期研究中，LP - 100治疗组一年中位生存率从米托蒽醌对照组的22%增至41% [177] - LP - 100治疗组中位总生存期为10.1个月，对照组为7.4个月，较标准治疗增加37% [177] 各药物相关费用及授权情况 - 2018年1月，公司与BioNumerik签订转让协议，获得LP - 300的国内外专利等权利，支付了25000美元的预付款[122] - 若公司内部商业化LP - 300，需向BioNumerik相关方支付累计净收入的低两位数百分比特许权使用费，净累计收入超过10亿美元时，特许权使用费可能超过2亿美元[124] - 2018年和2019年，公司为LP - 300相关专利支付的费用分别约为59000美元和74000美元，这些费用在LP - 300产生净收入时可全额收回[125] - 公司在2019和2020年每年向AF Chemicals支付LP - 184的年度许可费30,000美元，若所有里程碑达成且LP - 184在多国获批，里程碑付款估计高达约3,780,000美元[183] - 若LP - 184权利 sublicense，公司需向AF Chemicals支付美国相关毛收入和费用的低两位数百分比，以及欧洲和日本相关的更低两位数百分比[184] - Allarity Therapeutics为LP - 100开发支付给公司和AF Chemicals的开发里程碑付款最高分别为13,875,000美元和7,125,000美元，总计21,000,000美元[192] - Allarity Therapeutics按LP - 100产品年增量销售支付公司特许权使用费，0 - 5000万美元为低个位数百分比，5000万 - 1.5亿美元为稍高个位数百分比，1.5亿 - 3亿美元为中间个位数百分比，超3亿美元为稍高的中间个位数百分比[196] - 公司将LP - 100授权给Allarity Therapeutics，该药物正在进行转移性去势抵抗性前列腺癌的二期临床试验[24] - LP - 100已授权给Allarity Therapeutics，正在AR靶向和多西他赛预处理的mCRPC患者中进行II期临床试验[47] 各药物作用机制及研究计划情况 - LP - 300数据显示其在预防和减轻化疗引起的毒性方面有潜在益处，尤其在晚期NSCLC患者研究中[108] - LP - 300独特结构可增强某些细胞毒性化疗的抗肿瘤活性并发挥化学保护作用[109] - LP - 300及其代谢物可调节硫氧还蛋白和谷氧还蛋白系统的关键成分，增强抗肿瘤效果[110] - LP - 300可通过改变氧化还原平衡和形成加合物来增强化疗的抗肿瘤活性[111] - LP - 300可调节多个细胞途径，包括关键信号通路激酶、DNA合成和修复酶等[112] - LP - 300对多种蛋白质靶点半胱氨酸形成加合物，抑制相关酶活性[114] - 公司计划开展更多作用机制研究，分析基因表达，确定驱动突变与对LP - 300敏感性的相关性[118] 各药物细胞系研究情况 - 细胞系研究产生并分析126万个数据点，得出LP - 300处理与未处理样本的差异基因表达谱[96] - 正在对多达20种不同NSCLC细胞系开展研究，以生成LP - 300单独及与顺铂等联合使用的剂量反应曲线和IC50值[97] - 公司使用RADR平台分析了NCI - 60面板中57个细胞系的临床前LP - 184敏感性和基线基因表达谱，确定了10个最显著的基因来预测对LP - 184治疗的反应[137] - 在18个细胞系的盲测集中，RADR平台正确预测了实际10个敏感细胞系中的全部10个[137] - 公司正在进行LP - 184的细胞系敏感性研究，目标是在41种不同癌细胞系上生成剂量反应曲线和IC50值[163] 癌症疾病相关数据情况 - 肺癌占所有新癌症诊断的13%，占所有癌症死亡的24%，NSCLC约占所有肺癌的85%[83] - 肺腺癌在非亚洲患者中占比约50% - 65%，在亚洲患者中占比约70% - 85%，60% - 65%的新肺癌诊断患者为前吸烟者或从不吸烟者，10 - 15%为从不吸烟者[84] - 晚期NSCLC患者中位总生存期为8 - 10个月，约三分之一患者存活1年，10% - 21%患者存活2年，NSCLC的5年生存率为16%[85][86] - 2018年全球约210万肺癌患者，约180万死亡病例，2019年美国约228,150例新肺癌病例，约142,670例死亡病例[86] - 2019年美国估计有9,034例NSCLC腺癌病例诊断于女性非吸烟者，占所有肺癌病例约3.9%，全球预计有120,000例非吸烟女性NSCLC腺癌病例[90] - 2019年全球预计肺癌新发病例2,000,000例，美国228,150例；NSCLC腺癌发病率约占所有肺癌的40%，全球800,000例，美国91,260例；从不吸烟者估计占腺癌的15%，全球120,000例，美国13,689例；女性从不吸烟者估计占肺癌从不吸烟者的66%，全球79,200例，美国9,034例[91] - 晚期NSCLC一线治疗的总体缓解率≥25% - 35%，疾病进展时间4 - 6个月，中位生存时间8 - 10个月，1年生存率30% - 40%，2年生存率10% - 15%[92] - 非吸烟肺癌患者中腺癌常见，全球非吸烟非小细胞肺癌（NSCLC）患者占男性病例的15% - 20%、女性病例的超50%，亚洲NSCLC非吸烟患者中女性占60% - 80%、男性占20% - 40%[93] - 2019年美国预计约有174650例新的前列腺癌病例和约31620例前列腺癌死亡病例[145] - 2019年全球前列腺癌估计新发病例130万例，美国为174,650例；CRPC发病率约占所有前列腺癌的20%，全球为26万例，美国为34,930例；转移性CRPC发病率约占新诊断CRPC的80%，全球为20.8万例，美国为27,944例[151] - 2019年全球卵巢癌估计新发病例30万例，美国为22,530例；估计一线治疗后2年内无反应或复发的患者占所有卵巢癌的85%，全球为25.5万例，美国为19,150例[151] - 2019年全球肝癌估计新发病例84.1万例，美国为42,030例；估计肝细胞癌患者占所有肝癌的75%，全球为63.075万例，美国为31,522例[151] - 2020年美国预计约23,890例脑和其他神经系统癌症发生，约18,020例死亡；全球每年约24万例新的胶质母细胞瘤病例，美国约1.1 - 1.3万例[161] 公司专利及知识产权情况 - 截至2021年3月，公司拥有或控制70多个活跃专利和专利申请，涵盖14个专利家族[40] - 截至报告日期，公司拥有或控制70多项活跃专利和专利申请，涵盖14个以上专利家族[208] - 截至2021年3月，公司知识产权组合包括50多项已授权专利、20多项待决专利申请（含3项PCT申请）、2项注册商标、2项待注册商标以及在多个国家的商标申请[210] - 公司专利组合包含14个专利家族，涉及已授权专利和待决专利申请[211] - 公司针对LP - 100拥有两个授权专利家族，还提交了7项专利申请[211] - 公司针对LP - 100的专利家族专利在2026年8月到期[213][214] - 公司针对LP - 184的专利家族专利在2026年8月到期，若申请获批，最晚2040年5月到期[214] - 公司针对LP - 300的专利家族专利在2028年3月到期，若申请获批，最晚2040年3月到期[214] - 公司针对LP - 184的专利组合包括6个专利和专利申请家族，含3项PCT申请[216] 公司合作及生产情况 - 公司与美、英、印超十位关键意见领袖讨论，认可NSCLC腺癌非吸烟者可从精准肿瘤靶向治疗中获益[82] - 公司与国家癌症研究所、乔治敦大学、福克斯蔡斯癌症中心分别就LP - 184等药物开展基因签名开发、药物疗效评估等合作[201] - 公司依靠第三方合同制造组织生产药物候选物，已与西南研究院签约开发LP - 184全合成路线并生产预GMP批次[202][203] - 公司与Patheon API Services, Inc.签约，为LP - 300的II期试验生产足够数量的活性药物成分[204] 公司未来规划情况 - 公司计划在未来12个月内选择下一个临床项目[38] - 公司计划增加对CNS癌症的关注，LP - 184已显示能穿过血脑屏障，公司已启动GBM项目[50] - 公司计划开展动物研究以确定LP - 184对映体，后续还将进行多项IND启用动物研究[169] - 公司计划在未来十二个月内选择并启动下一个临床开发项目[76] 行业相关情况 - 过去两年有5个ADC药物获得FDA批准用于治疗，推动了大型制药公司的交易和投资[47] - 生物制药和药物发现领域对人工智能的支出预计到2021年将增至约40亿美元，较2019年的7.3亿美元每年增长约40%[56] - 肿瘤药物开发平均成功率为4% - 8%，平均开发成本超过10亿美元/成功药物[54] 公司协议相关情况 - 公司与AF Chemicals的AFC许可协议规定，2020年12月30日至2025年1月15日无需支付年度许可费等费用，2025年1月15日起恢复相关义务[181][185] - Allarity Therapeutics与公司的协议可由其提前120天书面通知无理由终止，或因特定监管行动、公司重大违约未在60天内治愈而立即终止，公司也有相同终止权[199] 公司药物特性对比情况 - LP - 184对多种癌细胞系显示出肿瘤杀伤活性，如PC3前列腺IC50为140nM，DU145前列腺为14nM，OVCAR3卵巢为100nM等[154] - 血液毒性研究