UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K x ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the Fiscal Year Ended December 31, 2019 or ¨ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the Transition Period from to . Commission File No. 001-38191 MUSTANG BIO, INC. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 47-3828760 (State or Other Jurisdiction of Incorporation ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q x QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2019 OR ¨ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number 001-38191 MUSTANG BIO, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 47-3828760 (State or other jurisdiction of inco ...

业绩总结 - Mustang Bio的市场资本在2019年9月27日为6.5亿美元[6] - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为8310万美元，第二季度净亏损为1040万美元[65] - 2019年，Mustang Bio获得了针对XSCID的第一个IND批准，预计第二个IND将在2019年第四季度获得批准[3] 用户数据 - XSCID在美国的估计发生率约为每225,000名活产婴儿中有1例，每年约有20个新病例[11] - 在St. Jude和UCSF Benioff儿童医院的多中心试验中，8名未治疗的XSCID婴儿均实现了多系免疫重建[19] - 所有患者均已停止保护性预防措施，即不再处于保护性隔离状态，也不再接受预防性抗微生物药物[21] 新产品和新技术研发 - Mustang Bio的基因治疗管线包括针对XSCID的IL2RG基因治疗，正在进行1/2期临床试验[4] - Mustang Bio的CAR-T治疗项目包括针对GBM的IL13Rα2 CAR-T，正在进行1期临床试验[4] - CD123 CAR-T疗法在急性髓性白血病（AML）、BPDCN和高风险骨髓增生异常综合症（hrMDS）中显示出良好的生存改善[36] 市场扩张和并购 - 公司计划在2019年第四季度启动Mustang IND CD123 CAR-T试验的入组[66] - 公司正在探索许可机会，以扩展其针对罕见疾病的体外基因治疗业务[66] 负面信息 - 2019年4月，公司与Horizon Technology Finance达成2000万美元的风险债务融资，其中1500万美元在交易完成时提供，500万美元在达到特定里程碑后提供[65] - 2018年，未观察到5级事件或剂量限制毒性（DLTs）[43] 其他新策略和有价值的信息 - Mustang Bio与St. Jude的合作利用了其团队的专业人才和细胞处理设施的能力[12] - FDA在2019年的互动将决定XSCID的监管路径，Mustang预计在2019年第四季度完成IND转移[32] - 公司通过承销公开发行获得3160万美元的总收益，包括超额配售选择权的全部行使[65]

业绩总结 - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为8310万美元[66] - 2019年第二季度净亏损为1040万美元[66] - 2019年4月，公司与Horizon Technology Finance达成2000万美元的风险债务融资，其中1500万美元在交易完成时获得，500万美元在达到特定里程碑后获得[66] - 2019年5月，公司通过承销公开发行获得3160万美元的总收益，包括超额配售选择权的全部行使[66] 用户数据 - XSCID在美国的年新发病例约为20例，全球范围内的年新发病例与美国相似[13] - 在高收入和中等收入国家，XSCID的年新发病例约为55例[13] 临床试验与研发 - 针对XSCID的外源性基因治疗在St. Jude和NIH的两项临床试验中显示出良好结果[3] - 在St. Jude进行的多中心试验中，8名未治疗的X-SCID婴儿接受了低剂量Busulfan和慢病毒基因治疗，所有患者均实现了多系免疫重建[22] - 该试验中，7名患者的IgM水平正常化，4名患者能够停止静脉免疫球蛋白治疗[23] - 所有患者均已停止保护性预防措施，即不再处于保护性隔离状态且未接受预防性抗微生物药物[25] - 在NIH试验中，所有患者均显示T、B、NK和髓系细胞的基因标记，前两名患者随访2年和3年，均未接受静脉免疫球蛋白（IVIG）治疗[30] - 公司在AML和BPDCN的临床试验中报告了2例MRD阴性完全缓解（CR）和1例完全缓解[46] - 在CAR-T细胞治疗中，患者7在第56天实现了完全骨髓恢复[47] - 公司在2018年报告的多发性骨髓瘤患者中，超过95%的患者NK细胞和活化T细胞降低[48] - 公司在GBM患者中实现了显著的疗效，CR在治疗后持续了7.5个月[54] 合作与市场扩张 - Mustang Bio与CSL Behring于2019年8月签署了慢病毒生产细胞系的许可协议[15] - 公司预计在2019年ASH会议上获得来自圣犹达和NIH XSCID试验的后续数据[67] - 公司计划启动Mustang IND CD123 CAR-T试验的患者招募[67] 新产品与技术 - Mustang Bio在2019年提交了首个多中心IND申请，预计在2019年第四季度提交第二个IND[3] - Mustang Bio的CAR-T治疗项目均处于临床试验的第一阶段，预计在2019年第四季度开始招募患者[3] 负面信息 - 目前，XSCID患者的标准治疗为同种异体造血干细胞移植，未治疗的患者通常在1岁前因感染死亡[18]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q x QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2019 OR ¨ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number 001-38191 MUSTANG BIO, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of incorporation or organization ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q x QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 ¨ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number 001-38191 MUSTANG BIO, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of incorporation or organization) (I.R.S. Employer Identification No.) For the q ...

业绩总结 - Mustang Bio在2019年2月28日的市场资本为1.4亿美元，显示出基因治疗领域的投资吸引力[5] - 2018年，美国新诊断的急性髓性白血病(AML)病例约为19,520例，5年生存率为25%[35] - 2018年，美国新诊断的高风险骨髓增生异常综合症(hrMDS)病例约为15,000例，hrMDS的中位生存期为5-13个月[35] - 2018年美国预测新诊断的胶质母细胞瘤（GBM）病例为12,760例[47] 用户数据 - XSCID在美国的年发病率约为每20万活产中有1-2例，预计每年新病例约为25例[9] - 在XSCID患者中，约有500名患者在美国和500名患者在欧盟仍然存在显著的免疫缺陷，可能适合基因治疗[9] 临床试验与研发 - Mustang Bio的基因和细胞治疗管线包括针对XSCID的2个正在进行的临床试验，预计在2018年和2019年分别进入2期试验[4] - Mustang Bio的治疗方案在临床试验中表现出良好的耐受性，未出现输血需求[16] - 在多中心试验中，8名新诊断的XSCID患者在接受治疗后，T细胞数量和功能恢复正常，且无需输血[16] - 在NIH试验中，5名患者在接受1次或多次半相合干细胞移植后，均显示出T、B、NK和髓系细胞的基因标记[24] - 在对2名患者进行的12个月跟踪中，基因标记的载体拷贝数在治疗后保持稳定，P1患者在36个月时的载体拷贝数为1.2[27] - Mustang Bio的MB-102 CAR T细胞疗法在AML和BPDCN患者中显示出良好的安全性，且在低剂量和中剂量水平下表现出有效性[35] - Mustang Bio的MB-104 CAR T细胞疗法针对多发性骨髓瘤，预计2018年美国新诊断病例约为30,770例[44] - Mustang Bio计划在2019年第一季度开始多中心1/2期临床试验，针对多发性骨髓瘤的CS1 CAR T细胞项目[44] - 目前正在进行的MB-101临床试验计划每个分层招募12名患者，分为5个分层[51] - 目前的CAR-T治疗显示出在接受治疗的患者中，完全缓解（CR）持续了7.5个月[49] 市场扩张与合作 - Mustang公司在马萨诸塞州伍斯特市建立了13,000平方英尺的制造能力，以支持商业化推出[52] - Mustang公司获得了1280万美元的加州再生医学研究所（CIRM）资助，用于临床试验[51] - Mustang Bio与St. Jude合作，计划在2019年第二季度就BLA所需患者数量和随访时间进行监管澄清[30] 未来展望 - 预计2019年将首次披露CS1和CD20的临床数据[61] - Mustang公司计划在2019年上半年提交CD123和CS1的首个IND申请[61] - CS1 CAR-T细胞治疗在小鼠模型中显示出显著的生存改善，P值为<0.003[47] - Mustang公司正在考虑与PD-1抑制剂的联合治疗方案[47]

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