文章核心观点 - 公司宣布其正在进行的非人类灵长类动物(NHP)研究的12个月持续性数据与之前4.5个月时公布的数据基本一致 [1][2][3] - NHP保持健康,体重正常增长,治疗总体耐受性良好 [3] - 公司计划于2026年提交IND申请 [1] - 公司将与行业专家Glenn Pierce博士举行电话会议 [1][5] 关于NHP研究 - 研究涉及3只NHP,单次静脉给予含FVIII供体模板的腺相关病毒(AAV),35天后单次静脉给予含Metagenomi核酸酶和相关向导RNA的脂质纳米颗粒(LNP),每只动物仅在给药前使用一次地塞米松 [2] - 所有NHP在12个月内均表现出持久的FVIII活性水平,其中2只在正常/接近正常范围(82%和41%),1只在轻度血友病范围(9%) [3] - 3-6个月时间点与9-12个月时间点的平均值比较高度一致,表明供体来源的FVIII活性水平没有显著下降 [3] - 肝活检数据显示基因正向整合频率为0.7%-2.9%,与FVIII活性水平呈正相关 [3] - 治疗总体耐受性良好,仅出现AAV和LNP给药后肝酶轻度暂时性升高,其他指标如总胆红素、白蛋白水平和临床观察均无异常 [3] 关于MGX-001 - 公司选择了一种经过生物改造的FVIII构建体,旨在提高FVIII活性水平,优化了LNP组分比例和AAV与LNP给药时间间隔,并改善了制造工艺 [4] - 公司认为基因编辑技术有望为血友病A患者提供一次性治愈性治疗 [5]

AI-generated, compact SMART nucleases demonstrated robust genome editing activity in vitro in mammalian cells at multiple therapeutically relevant loci Compact SMART genome editing tools that fit within delivery technologies constrained by cargo size may enable broad disease targeting EMERYVILLE, Calif., Aug. 29, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Metagenomi, Inc. (Nasdaq: MGX), a precision genetic medicines company committed to developing curative therapeutics for patients using its proprietary gene editing toolbox, ...

EMERYVILLE, Calif., Aug. 28, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Metagenomi, Inc. (Nasdaq: MGX), a precision genetic medicines company committed to developing curative therapeutics for patients using its proprietary gene editing toolbox, today announced that it will present during the following upcoming investor conferences: Wells Fargo Healthcare Conference, Everett, Massachusetts Fireside chat on Wednesday, September 4, 2024, 11:00 AM - 11:35 AM ET with Brian Thomas, CEO, Dr. Sarah Noonberg, CMO, and Alan Brooks, SV ...

临床项目进展 - 公司宣布开发候选药物MGX-001用于治疗A型血友病，计划在2024年9月发布12个月的非人灵长类动物持久性研究数据[2] - 公司计划在2024年启动A型血友病项目的cGMP生产和IND申报相关活动[9] - 公司计划在2025年提名1-2个心血管代谢疾病项目的开发候选药物[13] 合作与里程碑 - 与Ionis合作的所有Wave 1项目已进入先导优化阶段，有望在2025年提名多个开发候选药物[3] - 公司与Affini-T合作取得里程碑，获得相关监管文件和cGMP生产支持[14][15] - 公司已取得多项技术平台的关键里程碑,包括小型编辑系统、RNA介导整合系统和大基因整合技术[16] 财务状况 - 公司现金和现金等价物为2.999亿美元，预计可支持运营计划至2027年[4] 战略调整 - 公司决定不再开发原发性高氧尿症1型项目,并将重点集中于体内基因编辑和肝脏适应症[18] - 公司修订了未来里程碑指引,仅覆盖至2025年底,包括2025年提名1-2个开发候选药物[19]

Declared development candidate MGX-001 for the treatment of hemophilia A; plans to present 12-month NHP durability study data in September 2024 All Wave 1 Ionis collaboration programs advancing in lead optimization, unlocking potential for multiple development candidate nominations in 2025 Achieved milestone from partner Affini-T related to Metagenomi licensed technology Well capitalized with $299.9M in cash, cash equivalents and available-for-sale marketable securities at the end of Q2 2024; cash runway an ...

公司概况 - 公司正在采取分步部署的方法使用基因组编辑工具箱开发潜在的治愈性疗法[132] - 公司的主要项目包括血友病A、转甲状腺蛋白淀粉样变性和难治性高血压[135,140,141] - 公司已经终止了与Moderna的合作协议，并决定寻找合作伙伴或许可方来进一步开发原发性高氧酸尿症1型项目[153,154] - 公司完成了重组并进行了1:1.74692的反向股票拆分，并于2024年2月完成了首次公开募股[155,156,157] - 公司已与Affini-T Therapeutics、Ionis等第三方签订合作和许可协议，共同开发和商业化基因编辑T细胞受体(TCR)治疗产品[160] 研发进展 - 公司已经在非人类灵长类动物研究中证明了血友病A项目的有效性，并计划于2026年提交IND申请[137,138] - 公司与Ionis公司的合作项目已经进入了领导优化阶段，计划在2024年展示体内验证性数据，并有望在2025年提名1-2个候选化合物[139] 财务情况 - 公司目前收入全部来自于与合作伙伴的合作协议,未来一段时间内预计不会有产品销售收入[161,162] - 2024年上半年合作收入为31.2百万美元,较2023年同期增加11.2百万美元,主要是由于Moderna协议终止后确认了15.9百万美元的剩余递延收入[173,175] - 2024年上半年研发费用为59.8百万美元,较2023年同期增加16.9百万美元,主要是由于员工人数增加导致人工费用和股份支付费用增加[176,178,179] - 2024年上半年管理费用为17.3百万美元,较2023年同期增加4.2百万美元,主要是由于员工人数增加导致人工费用和股份支付费用增加[180] - 2024年上半年其他收益净额为7.8百万美元,较2023年同期减少3.0百万美元,主要是由于对Affini-T的长期投资公允价值变动收益减少[181] - 2024年上半年公司获得2.2百万美元的所得税抵免,而2023年同期缴纳4.1百万美元所得税[182] 融资情况 - 公司自成立以来主要通过出售可赎回可转换优先股单位和可转换承兺票据获得资金，总共获得约3.517亿美元的总收益[183] - 公司将不会从产品销售中获得收益，除非成功启动和完成临床开发并获得一个或多个产品候选药物的监管批准[184] - 公司预计将通过一系列股权融资、债务融资、合作、战略联盟以及与第三方的营销、分销或许可安排来为持续经营和发展战略提供资金支持[184,185] - 公司自成立以来一直亏损，预计在可预见的未来将继续大幅亏损[186] - 公司预计未来短期和长期费用将大幅增加，主要用于推进产品组合进入候选药物提名和临床前试验阶段[187] - 截至2024年6月30日，公司拥有2.999亿美元的现金、现金等价物和可供出售的有价证券，预计可为当前的经营计划提供资金支持至少12个月[188] - 公司预计将需要额外融资以继续研发活动、维护和扩大知识产权组合、进一步发展平台以及招聘更多研发和科学人员[188] - 公司计划通过股权融资、债务融资、合作、战略联盟以及与第三方的营销、分销或许可安排等方式筹集所需资金[189] - 2024年上半年经营活动使用现金5,616万美元，投资活动使用现金10,777万美元，筹资活动提供现金8,451万美元[190,193,194]

NEW YORK, Aug. 9, 2024 /PRNewswire/ -- Pomerantz LLP is investigating claims on behalf of investors of Metagenomi, Inc. ("Metagenomi" or the "Company") (NASDAQ: MGX). Such investors are advised to contact Danielle Peyton at [email protected] or 646-581-9980, ext. 7980. The investigation concerns whether Metagenomi and certain of its officers and/or directors have engaged in securities fraud or other unlawful business practices. [Click here for information about joining the class action] On or around Februar ...

On February 12, 2024, Metagenomi conducted its initial public offering ("IPO"), selling approximately 6.25 million shares at $15 per share. On May 1, 2024, less than two months after the IPO, Metagenomi announced that it and Moderna had "mutually agreed to terminate their collaboration." Click here to participate in the action. About Bragar Eagel & Squire, P.C.: Bragar Eagel & Squire, P.C. Brandon Walker, Esq. Marion Passmore, Esq. (212) 355-4648 investigations@bespc.com www.bespc.com NEW YORK, July 18, 202 ...

Exhibit 99.1 Metagenomi Presents Data at Scientific Conferences and First Quarter 2024 Financial Results Emeryville, CA, May 14, 2024 - Metagenomi, Inc. (Nasdaq: MGX), a precision genetic medicines company committed to developing curative therapeutics for patients using its proprietary, comprehensive metagenomics- derived gene editing toolbox, today reported financial results and business updates for the first quarter ended March 31, 2024. "Our continued execution in the first quarter of 2024 furthers our m ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2024 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-41949 Metagenomi, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) | Delaware | 81-3909017 | | --- | --- | | (State or ...