文章核心观点 Gainey McKenna & Egleston宣布代表在2024年2月9日至5月1日期间购买Metagenomi公司证券的投资者，向美国加利福尼亚北区联邦地方法院提起证券集体诉讼，指控该公司在与Moderna合作相关信息披露上存在问题，合作终止致股价下跌 [1][4] 诉讼相关 - 诉讼已向美国加利福尼亚北区联邦地方法院提起，代表在2024年2月9日至5月1日期间购买Metagenomi证券的投资者 [1] - 投资者应在2024年11月25日首席原告动议截止日期前联系Gainey McKenna & Egleston，可通过电话(212) 983 - 1300或邮箱tjmckenna@gme - law.com、gegleston@gme - law.com联系 [5] 公司合作情况 - Metagenomi在首次公开募股时向投资者介绍自己是“基因药物公司”，与Moderna有长期业务关系，双方于2021年10月29日签订战略协作和许可协议，含多个四年研究项目及后续许可产品协议 [2] - 合作中，Metagenomi和Moderna计划推进一系列针对未披露靶点的体内基因编辑疗法，Metagenomi利用其基因编辑系统结合Moderna的mRNA和LNP技术开发和生产下一代遗传病疗法 [3] - 根据协议，Metagenomi将获得一笔预付现金，有资格获得特定目标期权行使费、开发、监管和商业里程碑付款，以及Moderna商业化产品净销售额的分级特许权使用费，Moderna还同意以可转换债券形式对Metagenomi进行股权投资 [3] 公司上市及股价情况 - Metagenomi于2024年2月13日完成首次公开募股，以每股15美元的价格出售625万股 [4] - 2024年5月1日，Metagenomi宣布与Moderna“双方同意终止合作”，消息传出后，其股价从5月1日的每股7.04美元跌至5月2日的每股6.17美元 [4]

文章核心观点 - 公司Metagenomi在2024年2月9日至13日进行首次公开募股(IPO),以每股15美元的价格发行了625万股 [1][2][3] - Metagenomi声称与Moderna公司有长期业务合作关系,双方于2021年10月29日签订了战略合作和许可协议 [2] - 但在IPO后不到3个月的时间里,即2024年5月1日,Metagenomi宣布与Moderna"双方同意终止合作"关系 [3] - 分析师认为,这一合作关系是Metagenomi核心业务的重要组成部分,在公司发展的早期阶段失去这一合作伙伴,引发了更多疑问 [3] - 受此消息影响,Metagenomi股价从2024年5月1日的7.04美元下跌至5月2日的6.17美元 [3] 公司信息 - Metagenomi是一家"基因医药公司",声称与Moderna有长期业务合作关系 [2] - 公司于2024年2月13日完成首次公开募股(IPO),发行625万股,每股价格15美元 [1][2][3] 行业信息 - Metagenomi与Moderna的合作关系是公司核心业务的重要组成部分 [3] - 失去这一合作伙伴在公司发展的早期阶段引发了更多疑问 [3]

文章核心观点 - 公司宣布其正在进行的非人类灵长类动物(NHP)研究的12个月持续性数据与之前4.5个月时公布的数据基本一致 [1][2][3] - NHP保持健康,体重正常增长,治疗总体耐受性良好 [3] - 公司计划于2026年提交IND申请 [1] - 公司将与行业专家Glenn Pierce博士举行电话会议 [1][5] 关于NHP研究 - 研究涉及3只NHP,单次静脉给予含FVIII供体模板的腺相关病毒(AAV),35天后单次静脉给予含Metagenomi核酸酶和相关向导RNA的脂质纳米颗粒(LNP),每只动物仅在给药前使用一次地塞米松 [2] - 所有NHP在12个月内均表现出持久的FVIII活性水平,其中2只在正常/接近正常范围(82%和41%),1只在轻度血友病范围(9%) [3] - 3-6个月时间点与9-12个月时间点的平均值比较高度一致,表明供体来源的FVIII活性水平没有显著下降 [3] - 肝活检数据显示基因正向整合频率为0.7%-2.9%,与FVIII活性水平呈正相关 [3] - 治疗总体耐受性良好,仅出现AAV和LNP给药后肝酶轻度暂时性升高,其他指标如总胆红素、白蛋白水平和临床观察均无异常 [3] 关于MGX-001 - 公司选择了一种经过生物改造的FVIII构建体,旨在提高FVIII活性水平,优化了LNP组分比例和AAV与LNP给药时间间隔,并改善了制造工艺 [4] - 公司认为基因编辑技术有望为血友病A患者提供一次性治愈性治疗 [5]

文章核心观点 Metagenomi公司利用宏基因组学衍生的基因编辑工具和多种AI方法开发新型可编程CRISPR核酸酶和碱基编辑系统，其AI生成的紧凑型SMART核酸酶在哺乳动物细胞中展现出强大的基因组编辑活性，有望实现广泛的疾病靶向治疗 [1][2] 公司介绍 - Metagenomi是一家精密遗传药物公司，致力于利用其专有的宏基因组学衍生工具开发治愈性疗法，其工具可纠正基因组中任何类型的基因突变 [4] - 公司的基因组编辑工具包括可编程核酸酶、碱基编辑器以及RNA和DNA介导的整合系统等，认为多样化的工具使其能够覆盖整个基因组并为患者选择最佳工具 [4] 研究成果 - 公司在冷泉港实验室举办的第十届基因组工程会议上展示海报，表明宏基因组学指导的合成序列生成（包括祖先序列重建和生成式AI技术）可产生新型核酸酶和碱基编辑器，这些基于AI的基因编辑系统变体在哺乳动物细胞中具有高编辑效率，且包含长度小于1000个氨基酸的紧凑型碱基编辑器 [1][2] - SMART核酸酶和碱基编辑器适合基于病毒载体的递送系统的承载能力；紧凑型SMART核酸酶因体积小在基因组编辑方面很有前景，但自然界中极为罕见，限制了基于类似蛋白质的工程努力；从头AI生成的合成核酸酶扩展了自然系统，并在哺乳动物细胞中表现出强大活性；基于新解析的酶结构进行合理工程改造进一步提高了活性，在人类细胞中实现了饱和水平的编辑 [2] 技术优势 - 与其他使用生成式AI创建类似SpCas9系统的团队不同，公司能够将超过110亿种蛋白质的宏基因组学数据库的多样性与对SMART生物化学和生成式AI的理解相结合，创造出具有新功能和治疗应用的基因编辑工具 [3] - 结合宏基因组学和生成式AI尚处于早期阶段，但公司认为用从自然环境中回收的大量蛋白质训练生成式AI模型具有潜在重大价值，大型数据集可让生成式AI算法更精确、快速地找到新解决方案，加速药物开发 [3]

文章核心观点 - 基因药物公司Metagenomi宣布将在即将举行的投资者会议上进行展示 [1] 公司信息 - Metagenomi是一家精准基因药物公司，致力于利用其专有的宏基因组学衍生工具开发治疗性疗法 [2] - 公司利用宏基因组学解锁微生物进化，开发一系列新型编辑工具，可纠正基因组中任何类型的基因突变 [2] - 公司的基因组编辑工具包括可编程核酸酶、碱基编辑器、RNA和DNA介导的整合系统等 [2] 会议安排 - 9月4日上午11:00 - 11:35，CEO Brian Thomas、CMO Dr. Sarah Noonberg和SVP Preclinical Alan Brooks将在马萨诸塞州埃弗雷特的富国银行医疗保健会议上进行炉边谈话 [1] - 9月9日上午11:30 - 12:00，CMO Dr. Sarah Noonberg和CFO Pamela Wapnick将在纽约市的H.C. Wainwright第26届年度全球投资会议上进行公司介绍 [1] - 会议直播将在公司网站投资者板块https://ir.metagenomi.co/ 提供，回放也将在同一地址限时提供 [1] 联系方式 - 投资者联系：CIO、SVP Investor Relations Simon Harnest，邮箱simon@metagenomi.co [4] - 媒体联系：传播经理Ashlye Hodge，邮箱ashlye@metagenomi.co [4]

临床项目进展 - 公司宣布开发候选药物MGX-001用于治疗A型血友病，计划在2024年9月发布12个月的非人灵长类动物持久性研究数据[2] - 公司计划在2024年启动A型血友病项目的cGMP生产和IND申报相关活动[9] - 公司计划在2025年提名1-2个心血管代谢疾病项目的开发候选药物[13] 合作与里程碑 - 与Ionis合作的所有Wave 1项目已进入先导优化阶段，有望在2025年提名多个开发候选药物[3] - 公司与Affini-T合作取得里程碑，获得相关监管文件和cGMP生产支持[14][15] - 公司已取得多项技术平台的关键里程碑,包括小型编辑系统、RNA介导整合系统和大基因整合技术[16] 财务状况 - 公司现金和现金等价物为2.999亿美元，预计可支持运营计划至2027年[4] 战略调整 - 公司决定不再开发原发性高氧尿症1型项目,并将重点集中于体内基因编辑和肝脏适应症[18] - 公司修订了未来里程碑指引,仅覆盖至2025年底,包括2025年提名1-2个开发候选药物[19]

文章核心观点 公司是一家精准基因药物公司，致力于利用宏基因组学开发治疗性药物 2024 年第二季度业务取得进展，财务状况良好，现金可支撑运营至 2027 年，同时公布了 2024 - 2025 年预期里程碑及后续活动安排 [1][2][14] 各部分总结 治疗管线更新 - 血友病 A 项目：与 FDA 讨论 IND 提交关键方面，宣布 MGX - 001 为领先开发候选药物，加速 12 个月 NHP 耐久性研究数据发布至 2024 年 9 月，计划 2024 年启动 cGMP 制造及 IND 相关活动，2025 年继续开展，2026 年提交 IND [3][4] - 其他项目：计划推进针对分泌蛋白疾病的自有治疗候选药物，利用 MGX - 001 编辑系统实现靶向和持久基因表达；Ionis 合作的四个治疗项目进入先导优化阶段，目标是 2024 年证明体内概念，之后推进 NHP 研究，2025 年提名 1 - 2 个开发候选药物；与 Affini - T 合作达成里程碑，获得 933,650 股 Affini - T 普通股 [5][7][9] 技术平台更新 - 公司超小型编辑系统对未披露的神经肌肉靶点实现体外概念验证，RNA 介导整合系统对未披露肝脏靶点实现体外概念验证，实现多重碱基编辑概念验证并计划在 2024 年下半年会议展示数据，利用紧凑型 CRISPR 相关转座酶技术在人类细胞中实现大基因整合体外概念验证并计划发表成果，2026 年将展示大基因整合体内概念验证 [10] 其他业务更新 - 公司优先考虑内部开发项目，为原发性高草酸尿症 1 型项目寻找合作伙伴，专注体内基因编辑治疗方法，放弃肌萎缩侧索硬化症项目，修订管线设计以整合早期项目并明确近期重点，因 Ionis 项目推进和对 PH1 项目的调整，仅提供至 2025 年底的管线指导 [11][12][13] 即将开展的活动 - 公司计划参加 2024 年第三季度的多个会议，包括 9 月 4 - 6 日的富国银行医疗保健会议、9 月 9 - 11 日的 H.C. Wainwright 第 26 届全球投资会议、9 月 30 日 - 10 月 1 日的 Chardan 第 8 届年度基因药物会议 [14] 2024 年第二季度财务结果 - 截至 2024 年 6 月 30 日，现金、现金等价物和可供出售有价证券为 2.999 亿美元；2024 年第二季度研发费用为 2830 万美元，高于 2023 年同期的 2270 万美元；一般及行政费用为 860 万美元，高于 2023 年同期的 660 万美元 [14]

公司概况 - 公司正在采取分步部署的方法使用基因组编辑工具箱开发潜在的治愈性疗法[132] - 公司的主要项目包括血友病A、转甲状腺蛋白淀粉样变性和难治性高血压[135,140,141] - 公司已经终止了与Moderna的合作协议，并决定寻找合作伙伴或许可方来进一步开发原发性高氧酸尿症1型项目[153,154] - 公司完成了重组并进行了1:1.74692的反向股票拆分，并于2024年2月完成了首次公开募股[155,156,157] - 公司已与Affini-T Therapeutics、Ionis等第三方签订合作和许可协议，共同开发和商业化基因编辑T细胞受体(TCR)治疗产品[160] 研发进展 - 公司已经在非人类灵长类动物研究中证明了血友病A项目的有效性，并计划于2026年提交IND申请[137,138] - 公司与Ionis公司的合作项目已经进入了领导优化阶段，计划在2024年展示体内验证性数据，并有望在2025年提名1-2个候选化合物[139] 财务情况 - 公司目前收入全部来自于与合作伙伴的合作协议,未来一段时间内预计不会有产品销售收入[161,162] - 2024年上半年合作收入为31.2百万美元,较2023年同期增加11.2百万美元,主要是由于Moderna协议终止后确认了15.9百万美元的剩余递延收入[173,175] - 2024年上半年研发费用为59.8百万美元,较2023年同期增加16.9百万美元,主要是由于员工人数增加导致人工费用和股份支付费用增加[176,178,179] - 2024年上半年管理费用为17.3百万美元,较2023年同期增加4.2百万美元,主要是由于员工人数增加导致人工费用和股份支付费用增加[180] - 2024年上半年其他收益净额为7.8百万美元,较2023年同期减少3.0百万美元,主要是由于对Affini-T的长期投资公允价值变动收益减少[181] - 2024年上半年公司获得2.2百万美元的所得税抵免,而2023年同期缴纳4.1百万美元所得税[182] 融资情况 - 公司自成立以来主要通过出售可赎回可转换优先股单位和可转换承兺票据获得资金，总共获得约3.517亿美元的总收益[183] - 公司将不会从产品销售中获得收益，除非成功启动和完成临床开发并获得一个或多个产品候选药物的监管批准[184] - 公司预计将通过一系列股权融资、债务融资、合作、战略联盟以及与第三方的营销、分销或许可安排来为持续经营和发展战略提供资金支持[184,185] - 公司自成立以来一直亏损，预计在可预见的未来将继续大幅亏损[186] - 公司预计未来短期和长期费用将大幅增加，主要用于推进产品组合进入候选药物提名和临床前试验阶段[187] - 截至2024年6月30日，公司拥有2.999亿美元的现金、现金等价物和可供出售的有价证券，预计可为当前的经营计划提供资金支持至少12个月[188] - 公司预计将需要额外融资以继续研发活动、维护和扩大知识产权组合、进一步发展平台以及招聘更多研发和科学人员[188] - 公司计划通过股权融资、债务融资、合作、战略联盟以及与第三方的营销、分销或许可安排等方式筹集所需资金[189] - 2024年上半年经营活动使用现金5,616万美元，投资活动使用现金10,777万美元，筹资活动提供现金8,451万美元[190,193,194]

文章核心观点 Pomerantz LLP代表Metagenomi投资者展开调查，关注该公司及其部分高管是否存在证券欺诈或其他非法商业行为 [1] 分组1：Metagenomi相关情况 - 2024年2月12日左右，Metagenomi进行首次公开募股，以每股15美元价格出售约625万股 [1] - 2024年5月1日，Metagenomi宣布与Moderna终止原发性高草酸尿症1型（PH1）合作项目，相关权利将归还该公司 [2] - 受合作终止消息影响，2024年5月2日Metagenomi股价每股下跌0.87美元，跌幅12.36%，收于每股6.17美元 [2] 分组2：Pomerantz LLP相关情况 - Pomerantz LLP在纽约、芝加哥、洛杉矶、伦敦、巴黎和特拉维夫设有办事处，是企业、证券和反垄断集体诉讼领域的顶级律所 [3] - 该律所由已故的Abraham L. Pomerantz创立，开创证券集体诉讼领域，如今继续为证券欺诈、信托责任违约和企业不当行为受害者维权，已为集体成员追回数百万美元赔偿 [3]

文章核心观点 Bragar Eagel & Squire, P.C.代表Metagenomi股东调查该公司是否违反联邦证券法及从事其他非法商业行为 [3] 公司事件 - Metagenomi于2024年2月12日进行首次公开募股，以每股15美元价格出售约625万股 [1] - 2024年5月1日，即IPO不到两个月后，Metagenomi宣布与Moderna“双方同意终止合作” [1] 股价表现 - 受合作终止消息影响，Metagenomi股价从2024年5月1日每股7.04美元下跌0.87美元，跌幅12.4%，5月2日收于每股6.17美元 [6] 律所信息 - Bragar Eagel & Squire, P.C.是一家全国知名股东权利律师事务所，在纽约和加利福尼亚设有办事处，代表个人和机构投资者参与各类复杂诉讼 [3][7] 联系方式 - 若购买Metagenomi股票遭受损失、是长期股东、有相关信息或想了解更多索赔事宜，可通过邮箱investigations@bespc.com、电话(212) 355 - 4648联系Brandon Walker或Marion Passmore，也可填写联系表单，无需费用和义务 [4]