UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 INTELLIA THERAPEUTICS, INC. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 36-4785571 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2024 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-37766 (State or Other Jurisdiction ...

财务数据和关键指标变化 - 公司现金、现金等价物和有价证券约为9.534亿美元,较2023年12月31日的10亿美元减少 [49] - 第一季度合作收入为2890万美元,较2023年同期的1260万美元增加1630万美元,主要由于与AvenCell合作的2100万美元非现金收入确认 [50] - 第一季度研发费用为1.118亿美元,较2023年同期的9710万美元增加1470万美元,主要由于核心项目的推进 [51] - 第一季度管理费用为3110万美元,较2023年同期的2740万美元增加370万美元,主要由于股份支付费用增加 [52] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进两个领先的体内CRISPR疗法的关键III期临床试验,预计今年年底将有5项临床试验在进行,其中3项处于III期 [14] - NTLA-2001(ATTR)的III期"Magnitude"试验在美国和全球范围内已开始给患者给药,目前已有30多名患者给药,另有40多名正在筛选中 [21][22] - 公司还计划于今年年底启动NTLA-2001(ATTR多发性神经病)的III期试验,这将是一项小规模的约50名患者的安慰剂对照试验,主要针对无法获得沉默剂的地区 [23][24][25][26] - NTLA-2002(HAE)的长期安全性和持久性数据将于6月2日在欧洲过敏和临床免疫学年会上公布,包括有多少患者完全无发作的数据 [28][29] - 公司计划于今年下半年启动NTLA-2002的III期关键试验 [32] - 公司计划今年开始首次人体试验NTLA-3001(α1抗胰蛋白酶缺乏症),这是公司自主开发的基因插入项目,有望单次给药即可恢复正常水平 [34][35][36] 各个市场数据和关键指标变化 - ATTR心肌病患者尽管使用了TTR稳定剂,但仍继续出现心力衰竭加重、住院、中风和心脏病发作等情况,这种疾病最终仍是致命的 [20] - 在HAE市场,目前约70%的患者使用慢性预防性治疗,这一比例还在不断增加,许多患者仍在寻求更好的疗效和更方便的治疗方式 [31] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在推进基因编辑技术在肝脏以外的5种新组织类型的应用,包括骨髓、大脑、眼睛、肺和肌肉 [42][43][44] - 公司正在与外部创新者建立合作关系,以推进这些研发工作,已经产生了至少12个潜在的药物候选物 [43] - 公司正在通过开发多样化的编辑和递送工具来推进模块化平台,用于体内和体外应用 [13] - 公司强调在每个开发阶段都注重安全性和治疗活性,致力于将尖端科学工具转化为实际的医疗治疗 [13] - 公司认为其CRISPR疗法的单次给药、无需长期激素治疗和住院等优势,可以克服其他基因疗法面临的关键障碍,有望在大型和快速增长的商业市场上取得成功 [8][9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司CEO表示,公司正在进入下一个增长阶段,正在推动CRISPR技术的边界,从基因敲除到基因插入,从肝脏靶向到更广泛的组织 [10][11] - 公司预计今年将有5项临床试验在进行,其中3项处于III期,并计划于2026年提交NTLA-2002的生物制品许可申请,这将是首个获批的体内CRISPR疗法 [14] - 公司有信心NTLA-2001和NTLA-2002可以颠覆ATTR和HAE的治疗格局,提供潜在的最佳临床方案 [8][9] - 公司认为其专有的LNP制剂、新型基因编辑工具和差异化的同种异体细胞疗法方法,将有助于实现安全性和治疗活性的目标 [13] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Yanan Zhu提问** 询问ATTR心肌病III期试验的患者入组进度,包括美国和非美国站点的数量,以及每个站点每月的患者入组数 [57] **John Leonard回答** 公司不会提供具体的患者入组数据和站点数量,但表示目前入组进度超出预期,体现了医生和患者对该疗法的热情 [58][59][60] 问题2 **Maury Raycroft提问** 询问ATTR多发性神经病III期试验设计为何只有50例患者,与既往同类试验相比样本量较小的原因 [64] **David Lebwohl回答** FDA认为TTR降低程度与疗效改善相关,公司与FDA就试验设计达成一致,主要针对无法获得沉默剂的地区患者 [67][68][69][70][71] 问题3 **Luca Issi提问** 询问ATTR心肌病III期试验是否会根据竞争对手HELIOS-B试验结果调整设计,如是否考虑按整体人群和单药组分别设主要终点 [76] **John Leonard和David Lebwohl回答** 公司设计的Magnitude试验已经非常谨慎保守,会密切关注HELIOS-B结果,必要时可能会对试验进行调整,但目前公司有信心NTLA-2001可以成为该领域的最佳选择 [77][78][79]

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) came out with a quarterly loss of $1.06 per share versus the Zacks Consensus Estimate of a loss of $1.35. This compares to loss of $1.17 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items.This quarterly report represents an earnings surprise of 21.48%. A quarter ago, it was expected that this company would post a loss of $1.47 per share when it actually produced a loss of $1.46, delivering a surprise of 0.68%.Over the last four quarters, the company h ...

Exhibit 99.1 Intellia Therapeutics Announces First Quarter 2024 Financial Results and Highlights Recent Company Progress - Rapidly enrolling patients in the Phase 3 MAGNITUDE trial of NTLA-2001 for the treatment of transthyretin (ATTR) amyloidosis with cardiomyopathy - Aligned with FDA on design for a new Phase 3 trial of NTLA-2001 for the treatment of hereditary ATTR amyloidosis with polyneuropathy, subject to review of IND application; expect to initiate the study by year- end - Plan to present new clinic ...

CAMBRIDGE, Mass., May 02, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), a leading clinical-stage gene editing company focused on revolutionizing medicine with CRISPR-based therapies, will present its first quarter 2024 financial results and operational highlights in a conference call on May 9, 2024, at 8 a.m. ET. To join the call: U.S. callers should dial 1-833-316-0545 and international callers should dial 1-412-317-5726, approximately five minutes before the call. All participants sh ...

Extended follow-up will include safety, kallikrein reduction and attack rate data, including number of patients who continue to be completely attack free through the latest follow-upIntellia to host investor webcast on Monday, June 3, at 8 a.m. ET CAMBRIDGE, Mass., April 29, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), a leading clinical-stage gene editing company focused on revolutionizing medicine with CRISPR-based therapies, today announced the acceptance of an oral presentation fr ...

Extended follow-up will include safety, kallikrein reduction and attack rate data, including number of patients who continue to be completely attack free through the latest follow-up Intellia to host investor webcast on Monday, June 3, at 8 a.m. ET CAMBRIDGE, Mass., April 29, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), a leading clinical-stage gene editing company focused on revolutionizing medicine with CRISPR-based therapies, today announced the acceptance of an oral presentation f ...

公司盈利预期 - Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) 预计在2024年3月报告的季度中，盈利将同比下降，但营收将增加[1] - 分析师们最近对公司的盈利前景变得悲观，这导致了预期盈利的差距[12] - 公司在过去四个季度中有三次超过共识盈利预期[15] 股价表现 - 如果关键数字超过预期，股价可能会上涨；反之，可能会下跌[2]

公司动态 - Intellia Therapeutics, Inc. 宣布在第三期 MAGNITUDE 研究中给首位患者注射了其正在研究的体内基因编辑候选药物 NTLA-2001，用于治疗转甲状腺素（ATTR）淀粉样变性[1] - MAGNITUDE 研究是一项双盲、安慰剂对照的研究，将评估 NTLA-2001 在患有心肌病的 ATTR 淀粉样变性患者中的安全性和有效性[2] - 公司在一项 I 期研究的中期数据显示，单剂 NTLA-2001 治疗导致了负责该疾病的 TTR 蛋白质的深度和持久降低后，开始在第三期 MAGNITUDE 研究中给药[3]

Intellia Therapeutics宣布NTLA-2001治疗在全球关键性第三阶段MAGNITUDE试验中首次给药 - NTLA-2001是一种体内CRISPR基因编辑疗法，旨在通过单剂量治疗来使TTR基因失活，从而预防ATTR淀粉样变性的TTR蛋白产生[1] - MAGNITUDE试验旨在评估NTLA-2001在患有心肌病的ATTR淀粉样变性患者中的疗效和安全性[1] Intellia总裁兼首席执行官John Leonard表示NTLA-2001的第一例患者给药将使公司更接近为患有ATTR淀粉样变性的患者带来潜在的一次性基因编辑治疗 - 该疗法有望为ATTR淀粉样变性患者带来突破性治疗，为未来全球营销申请铺平道路[2] NTLA-2001是基于诺贝尔奖获奖的CRISPR/Cas9技术，有望成为首个一次性治疗ATTR淀粉样变性的疗法 - ATTR淀粉样变性是一种进行性致命疾病，分为遗传性ATTR和野生型ATTR，目前尚无已知治愈方法[3][4]