On Thursday, Omeros Corporation OMER announced that an independent statistical group has completed the primary statistical analysis agreed with the FDA for narsoplimab.Omeros is a first-in-class monoclonal antibody that inhibits the lectin pathway of complement in hematopoietic stem cell transplant-associated thrombotic microangiopathy (TA-TMA).TA-TMA is a complication in adult and pediatric hematopoietic stem cell transplantation (HSCT).The analysis compared overall survival in the 28 TA-TMA patients in OM ...

财务数据和关键指标变化 - 2024年第三季度净亏损3220万美元（每股0.56美元），相比2024年第二季度净亏损5600万美元（每股0.97美元），净亏损额减少2380万美元[7][48] - 截至2024年9月30日，公司拥有现金和投资1.232亿美元，较2024年6月30日减少3580万美元[8][48] - 2024年第三季度成本和费用为3540万美元，较第二季度减少2380万美元，主要受1760万美元的研发费用减少驱动[49] - 2024年第三季度利息费用为410万美元，较第二季度减少520万美元[51] - 2024年第三季度利息和其他收入为230万美元，低于第二季度[53] - 2024年第三季度来自终止经营业务的收入为490万美元，包括420万美元的OMIDRIA合同特许权资产利息收入和70万美元的重新计量调整[53] - 2024年第三季度OMIDRIA特许权使用费为930万美元，净销售额为3100万美元，较第二季度特许权使用费减少160万美元，净销售额减少540万美元[54] - 预计2024年第四季度整体运营成本与第三季度相似，利息收入约为120万美元，利息费用约为720万美元（非现金增加310万美元），来自终止经营业务的收入应在700 - 800万美元之间[56] 各条业务线数据和关键指标变化 补体疗法业务线 - 对于narsoplimab，公司一直在与FDA就生物制品许可申请（BLA）的重新提交进行互动，目前正在等待FDA对额外敏感性分析的回复，一旦回复且分析计划达成一致，外部统计小组将进行预指定分析，之后将尽快重新提交BLA[11][12][13][15] - 正在准备narsoplimab在TA - TMA的欧洲营销授权申请（MAA），预计2025年上半年提交[18] - 对于zaltenibart（OMS906）在阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）方面 - 2期转换研究已按计划完成，所有患者已完成试验并进入长期开放标签扩展研究，单药治疗阶段数据将于下月展示，显示出预防血管内和血管外溶血以及对血红蛋白水平和网织红细胞计数有持续和临床意义的改善，且安全性良好[22][24] - 另一项正在进行的针对未接受过补体抑制剂治疗的PNH患者的2期研究，已根据分析结果确定3期临床试验的剂量，3期项目正在进行中，预计2025年初开始招募[25][26][28] - 市场规模在2023年为39亿美元，预计2032年超过100亿美元，公司期望zaltenibart获批后能占据相当份额[32] - 对于zaltenibart在C3肾小球病（C3G）方面，2期研究正在招募，假设数据积极，计划2025年上半年启动3期项目，且zaltenibart已获得FDA罕见儿科疾病指定用于C3G治疗[33][34] - 对于OMS1029（下一代长效MASP - 2抑制剂），已成功完成1期单剂量和多剂量研究，相信其能以低剂量季度给药有效降低人体MASP - 2浓度且安全性良好，正在评估其有吸引力的适应症[38] - 继续在严重急性和长期新冠以及急性呼吸窘迫综合征（ARDS）中开展narsoplimab和MASP - 2抑制的工作，相关研究结果手稿正在准备提交[40] 小分子口服MASP - 2和MASP - 3抑制剂业务线 - 正在推进用于大市场慢性适应症的小分子口服MASP - 2和MASP - 3抑制剂项目[41] OMS527（PDE7抑制剂）业务线 - 开发用于治疗可卡因使用障碍的OMS527仍由美国国家药物滥用研究所（NIDA）全额资助，预计今年晚些时候获得毒理学研究结果，2025年开始招募相关临床试验患者，该试验也将由NIDA全额资助[42] - 正在探索OMS527在运动障碍（特别是左旋多巴诱导的异动症（LID））中的潜在用途，正在寻求外部资金进一步开发[43] 分子和细胞项目（肿瘤治疗平台）业务线 - 正在开发一系列信号驱动的免疫调节剂、肿瘤毒素和过继性T细胞技术与免疫刺激剂组合，体外和体内数据支持其有潜力提供广泛有效和安全的癌症疗法，正在快速推进肿瘤学项目并扩大知识产权地位[44][45][46] 各个市场数据和关键指标变化 - 2024年1月开始的医院门诊部门（HOPD）销售预计将使OMIDRIA在美国的销售额显著增长，2025年也将开始在美国以外的地区销售，公司将获得15%的净收入[10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略聚焦于补体疗法、小分子抑制剂、特定疾病治疗（如成瘾、癌症等）等多个领域的研发推进、临床试验开展、与监管机构互动以及商业化准备等多方面工作[11][42][44] - 在补体疗法领域，公司的zaltenibart在PNH和C3G的研究进展顺利，有望在替代途径疗法市场成为成功的竞争者，与已有的竞争对手相比，具有更一致的疗效、更好的安全性、更高的给药依从性和便利性等优势[27][37] - 在肿瘤治疗领域，公司旨在开发超越现有靶向生物制剂和免疫疗法的组合疗法，通过简单重复的治疗给药维持增强的抗癌免疫反应[44][45] - 在行业竞争方面，公司积极与FDA、欧洲监管机构等互动，争取在研发、审批和商业化进程中占据有利地位，同时关注其他替代途径抑制剂的临床试验结果以寻找zaltenibart的优势适应症[11][18][36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对与FDA的近期互动感到鼓舞，预计与FDA的长期合作即将结束，这将有助于narsoplimab的BLA重新提交并获得批准[78] - 公司在多个项目上取得进展，如zaltenibart的各项研究、OMS1029的研究成果、OMS527的开发计划以及肿瘤学项目的推进，对未来发展充满信心[38][42][46] - 行业内对罕见病治疗的关注度提高，FDA建立罕见病创新中心等举措，为公司的发展提供了有利的环境[16] 其他重要信息 - 公司将OMIDRIA的特许权出售给DRI Healthcare，DRI有两个销售或有里程碑付款给公司，每个高达2750万美元，付款日期分别为2026年1月和2028年1月[8] - 公司2024年6月的定期贷款协议中，贷款人承诺在2025年6月3日之前根据公司请求提供2500万美元的延迟投放贷款，前提是在资金请求后30天内收到FDA对narsoplimab在TA - TMA的批准[10] 问答环节所有的提问和回答 问题：是否可以认为2025年narsoplimab将进行商业销售[59] - 回答：这是公司的希望和预期，在收到FDA对统计分析计划（SAP）的评论并假设达成一致后，外部顾问将进行分析，若结果良好将迅速重新提交BLA，2025年是公司的目标[60] 问题：对于MASP - 3抑制剂zaltenibart，能否提供更多关于PNH适应症的3期试验设计信息，包括FDA或EMA对试验设计的反馈，计划招募的特定患者群体或是否有富集人群的措施[63] - 回答：3期试验设计包括转换试验（针对对ravulizumab反应不佳的患者先进行联合治疗再转为zaltenibart单药治疗）和针对未接受补体抑制剂治疗患者的试验；与FDA和欧洲监管机构的会议进展顺利，对数据和药物反应积极；关于人群富集，将纳入需要治疗（血红蛋白不令人满意）的患者[64][65][66][68] 问题：如果公司最终获得儿科C3G的优先审查凭证，公司的策略是什么，是否会考虑出售凭证[69] - 回答：目前讨论策略还为时过早，需要评估市场情况、凭证的兴趣等因素，取决于研究进展、项目推进情况和当时的市场格局，公司可能保留也可能出售[70] 问题：能否给出OMS906（zaltenibart）3期项目的潜在规模和成本估计，公司当前的现金余额是否足以推进该项目，还是会寻求合作伙伴[72] - 回答：公司希望独立推进项目，数据和安全性方面有信心，同时也有合作讨论在进行；试验规模预计每个试验略低于100名患者，前期研究的良好疗效有助于减少试验规模，临床运营团队的工作有助于控制成本，公司对推进项目有信心[73][74][75][76]

ear Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2024 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number: 001-34475 OMEROS CORPORATION (Exact name of registrant as specified in its charter) Washington 91-1663741 ...

财务盈亏状况 - 2024年第三季度净亏损3220万美元，每股0.56美元，2023年第三季度净亏损3780万美元，每股0.60美元；2024年前九个月净亏损1.255亿美元，每股2.15美元，2023年同期净亏损1.088亿美元，每股1.73美元[1][20] - 2024年前三季度净亏损125457千美元2023年为108745千美元[31] - 2024年9月30日累计赤字为878987千美元2023年为753530千美元[33] 现金与投资状况 - 2024年9月30日，用于运营和偿债的现金和短期投资为1.232亿美元，较2023年12月31日减少4870万美元[2] - 2024年9月30日现金及现金等价物为1521千美元2023年12月31日为7105千美元[33] - 2024年9月30日短期投资为121636千美元2023年12月31日为164743千美元[33] 营收与运营费用 - 2024年第三季度OMIDRIA版税收入930万美元，Rayner美国净销售额3100万美元；2023年第三季度OMIDRIA版税收入1000万美元，美国净销售额3330万美元[21] - 2024年第三季度总运营费用3540万美元，2023年第三季度为4820万美元[22] - 2024年前三季度研发成本为96203千美元2023年为85980千美元[31] - 2024年前三季度销售、一般和管理费用为37395千美元2023年为38785千美元[31] 利息相关收支 - 2024年第三季度利息费用410万美元，2023年第三季度为790万美元[23] - 2024年第三季度利息和其他收入230万美元，2023年第三季度为440万美元[24] 终止经营业务净收入 - 2024年第三季度终止经营业务净收入（税后）490万美元，每股0.08美元；2023年第三季度为1390万美元，每股0.22美元[25] 公司业务计划 - 公司预计2025年上半年提交narsoplimab在TA - TMA的欧洲营销授权申请（MAA）[4][9] - 公司预计2025年初开启zaltenibart在阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的3期试验招募[5] - 公司预计2025年上半年启动zaltenibart在C3肾小球病（C3G）的3期项目[6] 资产负债情况 - 2024年9月30日应收账款为6394千美元2023年12月31日为8096千美元[33] - 2024年9月30日应付账款为7723千美元2023年12月31日为7712千美元[33] - 2024年9月30日普通股和额外实收资本为724815千美元2023年为728547千美元[33]

财务数据和关键指标变化 - 公司2024年第二季度净亏损5600万美元,每股亏损0.97美元,较2024年第一季度的3720万美元净亏损和0.63美元每股亏损有所增加 [9] - 公司在第二季度发生了1760万美元的研发费用,主要用于2023年10月开始生产的narsoplimab原料药批次,以及2120万美元的有折扣的债务回购和190万美元的相关交易费用,这些大额支出在可预见的未来不会重复 [10][70] - 截至2024年6月30日,公司手头现金及投资为1.589亿美元,较2024年3月31日减少7140万美元,主要是由于支付了narsoplimab原料药生产费用和债务回购支出 [11][71] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司没有披露各业务线的具体数据和指标变化情况 各个市场数据和关键指标变化 - 公司没有披露各个市场的具体数据和指标变化情况 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极推进narsoplimab在TA-TMA适应症的再提交申请,并与FDA保持密切沟通 [23][24][27] - 公司正在快速推进MASP-3抑制剂zaltenibart在PNH和C3肾小球肾炎适应症的临床开发,计划于今年晚些时候启动III期临床试验 [31][40][47] - 公司正在开发MASP-2抑制剂OMS1029,并计划在湿性AMD适应症进行临床前研究 [51][52][55] - 公司正在推进多个免疫肿瘤生物学平台的临床前研究,包括信号驱动免疫调节剂、抗原驱动免疫调节剂、肿瘤毒素和无需工程的CAR-T细胞疗法 [63][64][65] - 公司正在积极应对行业竞争,通过优化资本结构、加快临床开发等措施来提升公司竞争力 [15][20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司产品的临床数据和监管进展表示乐观,认为公司已做好准备迎接产品获批上市 [89][94][108] - 管理层对公司补充剂量和替代疗法产品的市场前景表示乐观,认为这些产品具有良好的差异化优势和广泛的适应症潜力 [48][49][55] 其他重要信息 - 公司通过债务回购和再融资交易,大幅降低了2026年到期债务的本金余额,并将部分债务展期至2028年6月,进一步优化了资本结构 [12][13][14][15][20] - 公司获得了一笔2500万美元的有条件贷款承诺,可在narsoplimab获批后提取用于产品商业化 [18] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Steve Brozak 提问** 公司未来的费用支出模式如何,特别是在narsoplimab获批后的生产和商业化方面需要哪些准备 [86][87][88][89][90][91][92][93][94][95][96] **Gregory Demopulos 回答** 公司已做好充分准备,包括生产、监管、商业化等各方面,只需要获得FDA批准即可开始商业化 [89][94][96] 问题2 **Olivia Brayer 提问** 公司何时与FDA再次会面,以及906项目的临床进展情况 [98][99][100][101][102][103][104][105][106][107][108] **Gregory Demopulos 和 Steven Whitaker 回答** 公司无法透露具体的FDA会面时间,但906项目的临床数据非常积极,预计很快就可以启动III期临床试验 [103][104][105][106][107][108] 问题3 **John Gionco 提问** 公司C3肾小球肾炎适应症的临床进展计划,以及OMS1029项目的后续安排 [110][111][112][113][114][115] **Steven Whitaker 和 Andreas Grauer 回答** 公司计划在C3肾小球肾炎适应症开展II期和III期临床试验的重叠,尽快推进临床开发 [113] 公司预计在2025年初启动OMS1029的II期临床试验 [114][115]

财务状况 - 公司2024年6月30日的现金及现金等价物为2,120千美元[29] - 公司2024年6月30日的短期投资为164,743千美元[20] - 公司2024年6月30日的OMIDRIA合同权利金资产(流动和非流动)为168,109千美元[20] - 公司2024年6月30日的总资产为378,269千美元[20] - 公司2024年6月30日的总负债为502,867千美元[20,21] 经营业绩 - 公司2024年上半年的净亏损为93,225千美元[23] - 公司2024年上半年的研发费用为72,119千美元,销售及管理费用为26,072千美元[22] - 公司2024年上半年的利息费用为17,446千美元[23] - 公司2024年上半年的已终止经营业务净收益为15,750千美元[23] - 公司2024年6月30日的每股基本及稀释亏损为1.60美元[24] 业务概况 - 公司专注于发现、开发和商业化针对免疫性疾病、癌症以及成瘾和强迫性疾病的小分子和蛋白质治疗药物[1] - 公司的临床阶段开发项目包括针对MASP-2、MASP-3和PDE7的抗体和抑制剂[2,3,4] - 公司正在与FDA就重新提交narsoplimab用于TA-TMA适应症的生物制品许可申请进行讨论,但无法估计何时能够重新提交[4] - 公司已完成OMS1029的I期临床试验,结果支持每季度一次的静脉或皮下给药,目前正在评估多种适应症进行II期临床开发[5] - 公司正在进行三项针对PNH和C3G的zaltenibart(OMS906)II期临床试验[6] - 公司获得NIDA的660万美元资助,用于开发OMS527治疗可卡因成瘾的临床前和临床研究[7] 资产处置 - 公司于2021年12月出售OMIDRIA资产,并于2022年9月和2024年2月分别以1.25亿美元和1.155亿美元的价格出售OMIDRIA未来部分版税收入[8,9] 债务融资 - 公司于2024年6月获得9.21亿美元的有担保贷款,用于偿还部分2026年到期的可转换票据[10] - 公司目前有1.589亿美元的现金和现金等价物,预计未来12个月内可以维持运营和偿还债务[10] - 公司根据信贷协议和2026年票据回购交易确定为困难债务重组,导致2.98亿美元的差额计入长期债务而非提前偿还债务收益[56] 会计政策 - 公司将在美国或欧盟获得监管批准前的库存成本计入研发费用,获批后才会资本化[57] - 公司将经营租赁确认为使用权资产并按增量借款利率确认租赁负债,相关成本在租赁期内按直线法确认[58] - 公司将融资租赁确认为固定资产并在租赁期或资产使用年限内进行折旧摊销,利息费用按实际利率法确认[59] - 公司股票期权等股份支付费用按照布莱克-斯科尔斯模型确认,并在服务期内按直线法摊销[60] 其他 - 公司存在较大金融工具集中信用风险,主要通过投资于高信用等级证券等方式进行管控[63] - 公司计算每股收益时不考虑可转换票据和期权的摊薄影响,因为其产生了净亏损[64,65,66] - 公司持有的短期投资主要为政府债券和货币市场基金,公允价值变动较小[67-71] - 公司OMIDRIA合同权利资产的账面价值为1.63亿美元,其中短期部分为2967万美元[79,80]

财务状况 - 第二季度净亏损5600万美元，每股亏损0.97美元[2,21] - 截至2024年6月30日的6个月内净亏损9320万美元，每股亏损1.60美元[2,21] - 公司在2024年6月30日拥有1.589亿美元的现金和短期投资[7] - 公司在2023年12月31日的现金及现金等价物为710.5万美元[37] - 公司在2023年12月31日的短期投资为1.647亿美元[37] - 公司在2023年12月31日的总资产为3.783亿美元[37] 融资情况 - 2024年6月3日与Athyrium Capital Management和Highbridge Capital Management签订了67.1百万美元的初始有担保定期贷款[3,4,5,6] 业务进展 - 公司已向FDA提交了一份分析计划,以评估现有的临床试验数据和其他证据,并正在与FDA就此进行持续讨论[8,12] - 公司的MASP-3抑制剂zaltenibart在PNH和C3G适应症的临床试验进展顺利,计划于今年晚些时候启动III期临床试验[9,10,17,18,19] - 公司获得了国家药物滥用研究所(NIDA)的660万美元资助,用于开发用于治疗可卡因成瘾的PDE7抑制剂OMS527[20] 财务表现 - 第二季度OMIDRIA在美国的销售额为3640万美元,公司获得的特许权使用费为1090万美元[23] - 第二季度总运营费用为5920万美元,主要是由于交付narsoplimab原料药和债务交易相关成本[24,25] - 公司在第二季度的净收入从持续经营中为6512.5万美元,较上年同期下降47.1%[34] - 公司在第二季度的非持续经营净收入为910.4万美元,较上年同期增加29.1%[34] - 公司在第二季度的研发费用为4534.9万美元,较上年同期增加53.1%[34] - 公司在第二季度的销售、一般及管理费用为1380.8万美元,较上年同期增加22.6%[34] - 公司在第二季度的利息费用为921.5万美元,较上年同期增加16.2%[34] - 公司在第二季度的利息及其他收入为324.7万美元,较上年同期下降28.4%[34]

财务数据和关键指标变化 - 公司第一季度净亏损3720万美元,每股亏损0.63美元,而上年同期净亏损910万美元,每股亏损0.15美元。亏损增加主要是由于上年第四季度有2620万美元的OMIDRIA合同权利金资产重新计量调整,以及410万美元的提前偿还部分2026年可转换票据的收益 [8][9][40] - 截至3月31日,公司手头有2.303亿美元的现金和投资,较年末增加5800万美元。这主要是由于2月份与DRI Healthcare的交易带来1.155亿美元的非稀释性资本,以及公司回购500万股股票支出1190万美元 [9][41][42][43] 各条业务线数据和关键指标变化 - OMIDRIA第一季度净销售额为3.12亿美元,较上年同期增加50万美元,但较上年第四季度减少450万美元,这是由于第一季度通常是OMIDRIA销售的淡季 [47][48] - 公司已于2月与DRI Healthcare修订协议,将OMIDRIA在美国的所有版税权利出售给DRI,直至2031年12月31日。公司将继续获得OMIDRIA在美国以外地区的15%版税,以及2031年12月31日之后在美国的所有版税 [48][49] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在推进MASP-2抑制剂narsoplimab和MASP-3抑制剂OMS-906的临床开发,预计分别在今年第四季度和明年第一季度启动III期临床试验 [12][22][27] - OMS-906在PNH和C3肾小球肾炎的II期试验进展顺利,数据令人鼓舞,体现了其在安全性、疗效和给药方便性等方面的优势 [15][19][20][21][22][23][24][25][26] - 公司正在评估MASP-2抑制剂OMS-1029在湿性年龄相关性黄斑变性等适应症的潜力,这可能成为一个重大突破,因为现有治疗需要眼内注射 [29][30] - 公司的细胞和生物免疫肿瘤平台也有潜力在近期产生价值,正在开发多种创新的免疫调节疗法和细胞疗法 [36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对narsoplimab获批持乐观态度,并将继续向医生和患者提供该药的扩展使用计划 [13][14] - 管理层对OMS-906在PNH和C3肾小球肾炎适应症的临床数据和未来发展前景充满信心,认为其具有显著的优势和市场潜力 [16][17][18][19][20][21][22][23][24][25][26][27] - 管理层认为OMS-1029在湿性AMD等适应症的系统给药方式可能带来重大突破,为患者带来更好的治疗体验 [29][30] - 管理层对公司的免疫肿瘤平台也表示看好,认为其有望在近期产生价值 [36] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Steve Brozak 提问** 询问了管理层对OMS-906在临床和商业方面的反馈情况 [58][59][60][61][62][63][64][65] **管理层回答** - 临床专家和商业团队表示,医生和患者对OMS-906的剂量方案和预期疗效反响积极,认为其可以大幅降低患者负担 [59][60][61][62][63][64][65] - 管理层认为,OMS-906的每2个月或每季度给药方案,能够让患者不必频繁提醒自己的疾病,从而过上更正常的生活 [20][21] 问题2 **Olivia Brayer 提问** 询问了OMS-906 II期试验数据的具体情况,以及未来III期试验的预期 [71][72][73][74][75] **管理层回答** - EHA会议上公布的是OMS-906联合疗法24周的数据,后续的单药疗法数据将在今年晚些时候公布 [72] - 管理层表示,OMS-906单药疗法的数据预计至少能与其他替代途径抑制剂的结果相当,甚至更好 [73][74][75] 问题3 **Unidentified Analyst 提问** 询问了narsoplimab BLA再提交的进展情况,以及OMS-906 III期试验前的监管沟通 [81][82][83][84][85][86] **管理层回答** - 对于narsoplimab,公司正在与监管机构保持沟通,并对获批持乐观态度,但不会提供过多细节 [83][84][85][86] - 对于OMS-906,公司正在与美欧监管机构就III期试验方案进行讨论和协调,以确保高效推进 [83][84]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2024 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Indicate by check mark whether the registrant (1) has filed all reports required to be filed by Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 during the prece ...

Exhibit 99.1 Omeros Corporation Reports First Quarter 2024 Financial Results – Conference Call Today at 4:30 p.m. ET SEATTLE, WA – May 15, 2024 – Omeros Corporation (Nasdaq: OMER), a clinical-stage biopharmaceutical company committed to discovering, developing and commercializing small-molecule and protein therapeutics for large-market and orphan indications targeting immunologic disorders including complement-mediated diseases, cancers, and addictive and compulsive disorders, today announced recent highlig ...