财务数据和关键指标变化 - 第一季度收入报告为零，持续经营业务净亏损3500万美元，上年同期为4530万美元；本季度总亏损3300万美元，合每股0.53美元，去年第一季度为3510万美元，合每股0.57美元；非现金费用为420万美元，合每股0.07美元，去年同期为410万美元，合每股0.07美元 [32] - 截至2022年3月31日，公司手头有1.422亿美元现金和投资，较2021年12月31日减少1500万美元；还有1630万美元应收账款，主要是第一季度的OMIDRIA特许权使用费，将于本月收回 [36] - 第一季度持续经营成本和费用为3500万美元，较去年第一季度减少1000万美元，主要因narsoplimab制造和预发布营销活动减少 [58] - 第一季度利息费用为500万美元，与上一年度同期持平；预计第二季度利息费用约为500万美元 [59][63] 各条业务线数据和关键指标变化 MASP - 2项目（narsoplimab） - TA - TMA适应症：2月与FDA进行A型会后，公司将提交争议解决请求，预计未来几周内提交；移植医生持续通过同情用药计划为TA - TMA患者申请narsoplimab；关键试验结果发表在《临床肿瘤学杂志》，在Tandem 2022会议上获关注，论文下载超3000次；在欧洲血液和骨髓移植学会会议上，相关研究显示仅支持治疗的高风险TA - TMA患者反应率为23%，narsoplimab关键试验反应率为61% [7][15][18] - IgA肾病项目：III期ARTEMIS - IGAN试验入组加速，目标是明年上半年公布蛋白尿九个月数据；在中国的研究性新药申请已获批准，待完成剩余监管要求后尽快启动入组 [22][23] - aHUS患者试验：正在进行，但优先级低于其他MASP - 2和MASP - 3项目 [24] - 治疗住院COVID - 19患者：在I - SPY平台试验中评估，目前与合作方合作完成数据分析，期待分享结果；OC3IR研究为理解SARS - CoV - 2机制和COVID - 19病理生理学做出贡献 [25][27] - 生命周期管理：长效二代MASP - 2抗体OMS1029非临床毒理学研究成功完成，计划今年夏天开始I期试验；小分子MASP - 2抑制剂研发取得进展，推动口服候选药物进入临床 [30] OMIDRIA - 去年12月完成向Rayner Surgical的战略剥离，第一季度Rayner报告OMIDRIA净销售额为2780万美元，较2021年第一季度的2110万美元增长约31%；公司按50%的特许权使用费率获得1380万美元特许权使用费 [31][33] - 公司预计OMIDRIA收入将继续增长；若在2025年前，OMIDRIA获得连续至少四年的单独付款，公司有资格获得2亿美元里程碑付款 [35][37] OMS906 - 针对MASP - 3的抗体，已向英国卫生当局MHRA提交临床试验申请，计划今年夏天启动Ib期试验，评估其在对C5抑制剂ravulizumab反应不佳的阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）患者中的疗效 [42] OMS527 - 由于资源限制，公司优先开展补体临床项目；正在讨论为其持续开发获得第三方资金；与埃默里大学合作，评估其在帕金森病相关灵长类动物模型中的应用 [48][49] 免疫肿瘤学项目 - 继续探索GPR174受体调节剂，以提高当前癌症疗法的肿瘤杀伤效果；推进可能提高T细胞疗法效力和持久性的技术研究，并围绕该平台建立广泛的知识产权地位 [51][52] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司剥离OMIDRIA后，拥有被动但重要的资金来源，专注于生物技术组合，包括免疫学、新型免疫肿瘤学项目和成瘾领域 [41] - 在MASP - 2项目上，通过争议解决途径争取narsoplimab的常规批准；推进各适应症的临床试验和研发工作；开展生命周期管理，开发二代抗体和小分子抑制剂 [9][30] - 在补体领域，认为MASP - 3是替代途径的首选药物靶点，OMS906相比市场上或研发中的其他治疗PNH的药物具有疗效、安全、给药和剂量精准等潜在优势 [44][45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对narsoplimab通过争议解决途径获得批准充满信心，认为数据充分支持批准，且有监管先例和文献支持；预计这是最快捷的获批途径 [11][14] - 随着Rayner对OMIDRIA的运营，预计其收入将继续增长；NOPAIN法案若通过，将扩大OMIDRIA的单独付款范围，有助于实现2亿美元里程碑付款 [35][38] - 公司其他项目也在持续推进，2022年将有近期创造价值的里程碑事件 [100] 问答环节所有提问和回答 问题1：narsoplimab争议解决过程中最乐观的结果是什么，是否有中间立场可争取 - 公司请求基于现有生物制品许可申请（BLA）中的数据获得常规批准；最理想结果是获得同意，随后进行标签讨论；关于中间立场，需视情况而定，但公司认为自身有强有力的案例 [70][71] - 若新药办公室同意BLA中的信息支持批准，公司需向部门重新提交申请，被归类为I类重新提交，FDA有两个月时间做出最终决定，期间将讨论最终标签语言 [79] 问题2：OMIDRIA商业里程碑方面，除NOPAIN法案外是否有其他途径获得四年单独B部分付款，审查周期是否可能延长 - OMIDRIA根据非阿片类药物排除条款获得的单独付款并非每年自动审查，CMS自2019年起做出的决定是持续有效的，预计不会有重大改变 [81][82] 问题3：A型会议后，FDA重复的批评内容是什么，公司如何回应，FDA不同意公司回应的哪些方面 - 公司不会公开讨论具体内容，但表示已仔细回应FDA在完整回复信（CRO）中提出的每一项批评，且部分批评并非首次出现；FDA的批评涉及难以解释治疗反应，公司在A型会议上已解决这些问题 [85][86] 问题4：争议解决途径中，有多少公司首次尝试就成功，公司为何有信心FDA会推翻之前的决定 - 公开统计数据显示成功率低于一半，但成功定义为特定申请获批；公司合作的两家律所处理的案例中，大多数结果对公司有利；公司基于自身数据、BLA以及律所经验，认为有很大机会成功 [88][89] 问题5：若争议解决不成功，FDA可能要求什么，公司的前进道路是什么，是否会进行额外试验 - 公司认为已满足药物有效性的实质性证据门槛，提出争议解决是为有效裁决；虽考虑过不成功的情况，但认为大多数案例会有对公司有利的结果；公司相信BLA应获批，期待药物获批 [95][96]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2022年3月31日，公司总资产为3.69263亿美元，较2021年12月31日的4.19268亿美元下降11.92%[16] - 2022年第一季度，公司净亏损3301.1万美元，较2021年同期的3509万美元减少5.92%[19] - 2022年第一季度，公司研发成本为2408.7万美元，较2021年同期的3250.4万美元下降25.89%[19] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.422亿美元，应收账款为1630万美元[34] - 2022年3月31日应收款项净额为1625.5万美元，2021年12月31日为3815.5万美元[58] - 2022年3月31日物业及设备净额为145.3万美元，2021年12月31日为173.1万美元[59] - 2022年和2021年第一季度折旧和摊销费用分别为30万美元和40万美元[59] - 2022年3月31日应计费用为2379.6万美元，2021年12月31日为3313.4万美元[60] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，按公允价值计量的金融资产总额分别为1.34325亿美元和0.57512亿美元[62] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，活期存款账户现金分别为900万美元和1.008亿美元，不纳入公允价值层级披露[62] - 2022年第一季度持续经营业务的股票薪酬费用为389.2万美元，2021年同期为306万美元；总股票薪酬费用为389.2万美元，2021年同期为327.1万美元[83] - 截至2022年3月31日，公司有1.422亿美元现金及等价物和短期投资，1630万美元应收账款[109] - 2022年第一季度持续研发费用2408.7万美元，较2021年同期3250.4万美元减少830万美元[112] - 2022年第一季度持续销售、一般和行政费用1095.9万美元，较2021年同期1278.6万美元减少180万美元[117] - 2022年第一季度利息费用489.7万美元，2021年同期为494.1万美元[119] - 2022年第一季度非持续经营净收入648.3万美元，2021年同期为1467.9万美元[122] - 截至2022年3月31日，公司用于一般企业用途的现金、现金等价物和短期投资为1.422亿美元，而2021年12月31日为1.573亿美元[123] - 2022年第一季度，公司运营净亏损3300万美元，其中包括420万美元的非现金费用[123] - 2022年第一季度，经营活动净现金使用量为1519.3万美元，较2021年同期减少2510万美元[125] - 2022年第一季度，投资活动净现金使用量为7681.3万美元，而2021年同期为提供3298.5万美元，两年间变化1.098亿美元[125][129] - 2022年第一季度，融资活动净现金提供量为16.1万美元，较2021年同期减少560万美元[125][130] OMIDRIA业务线数据关键指标变化 - 2021年12月23日，公司完成OMIDRIA及相关资产和负债出售，获1.26亿美元付款，后续有特许权使用费和2亿美元里程碑付款可能[29] - 2021年12月23日公司完成OMIDRIA及相关资产出售，获1.26亿美元 upfront 现金付款[51][52] - 公司在美国OMIDRIA净销售获50%特许权使用费至2025年1月1日或支付2亿美元里程碑付款较早者，之后为30%，特定事件发生降至10%；美国以外获15%特许权使用费[52] - 若2025年1月1日前美国为OMIDRIA连续四年单独付款，公司将获2亿美元里程碑付款[52] - 2022年第一季度公司从OMIDRIA销售获得1380万美元特许权使用费，在终止经营业务中记录700万美元收入[53] - 2022年3月31日OMIDRIA合同特许权资产为1.77735亿美元，2021年12月31日为1.8457亿美元[53][57] - 2021年12月23日，公司完成OMIDRIA及相关资产和负债出售，获得约1.26亿美元现金，并按一定比例收取特许权使用费，若满足条件还将获得2亿美元里程碑付款[90][91][92] - 2021年12月23日公司出售OMIDRIA及相关资产获1.26亿美元现金，保留应收账款，或获2亿美元里程碑付款[107] - 公司目前从Rayner的OMIDRIA美国净销售中获得50%的特许权使用费[120] - 2022年第一季度公司从OMIDRIA销售中获得1380万美元特许权使用费，记录700万美元非持续经营收入[121] 公司资金计划与运营支持 - 公司计划用现有现金、投资、应收账款和OMIDRIA特许权使用费为未来十二个月运营提供资金[35] - 若narsoplimab获FDA批准，预计其销售将为运营提供资金[35] - 公司有销售协议，可通过“随行就市”股权发行机制出售普通股，最高达1.5亿美元[35] - 公司管理层认为现有资产和预期特许权使用费足以支持运营至2023年5月10日[36] - 公司计划通过现金和投资、应收账款变现、OMIDRIA特许权使用费以及可能的2亿美元里程碑付款来为运营提供资金，若narsoplimab获FDA批准，其销售也将提供资金[124] - 公司有9500万美元的2023年票据将于2023年11月到期，计划通过运营现金、narsoplimab收入、OMIDRIA里程碑付款、战略交易、股票销售或发行额外债务来偿还[124] 公司票据相关情况 - 2018年11月发行2.1亿美元6.25%可转换优先票据（2023票据），2020年8 - 9月发行2.25亿美元5.25%可转换优先票据（2026票据），用2026票据部分收益回购1.15亿美元2023票据[66][67] - 截至2022年3月31日，2023票据和2026票据本金分别为9500万美元和2.2503亿美元，未摊销债务发行成本分别为110万美元和500万美元，净可转换优先票据分别为9388万美元和2.20024亿美元[67] - 2023票据年利率6.25%，2023年11月15日到期，初始转换率为每1000美元票据本金兑换52.0183股普通股；2026票据年利率5.25%，2026年2月15日到期，初始转换率为每1000美元票据本金兑换54.0906股普通股[68][70][71] - 2022年第一季度，2023票据和2026票据的总利息费用分别为164.5万美元和323.9万美元[70][73] 公司租赁相关情况 - 2022年1月14日，公司提前终止部分办公和实验室设施租赁，使用权资产减少470万美元，相关负债减少520万美元，记录非现金收益50万美元[76] - 2022年第一季度，净租赁成本为181.8万美元，现金支付的租赁负债相关金额中，经营租赁为180.3万美元，融资租赁为25.3万美元[77] - 2022年1月14日，公司提前终止部分办公和实验室设施租赁，减少使用权资产470万美元和相关租赁负债520万美元，记录非现金收益50万美元[133] 公司合同相关情况 - 截至2022年3月31日，若取消第三方合同，需支付总计3100万美元的终止费[78] - 截至2022年3月31日，公司在各项协议下的商品和服务总承诺为3100万美元[135] 公司股票期权与受限股票单位情况 - 2022年第一季度授予的股票期权估计加权平均公允价值为4.58美元，预期波动率为81%，预期寿命为6.1年，无风险利率为1.98%，预期股息收益率为0%[83] - 截至2022年3月31日，股票期权总数为1243.7601万份，加权平均行使价格为12.65美元，剩余合同期限为5.3年，内在价值为1.5万美元[83] - 截至2022年3月31日，有280万份未归属期权，将在加权平均2.4年内归属，未确认的总估计薪酬费用为2300万美元[83] - 截至2022年3月31日，公司有22.2万股未归属受限股票单位，将于2022年12月1日和2023年12月1日各归属50%[84] 公司产品研发与审批情况 - 公司计划就narsoplimab生物制品许可申请向FDA提交正式争议解决请求[27] - 公司计划就narsoplimab治疗HSCT - TMA的生物制品许可申请向FDA提交正式争议解决请求，争取基于现有数据获批[87][93] - narsoplimab在欧盟有资格进行集中审评，公司继续推进营销授权申请提交工作[94] - narsoplimab治疗IgA肾病的3期临床试验ARTEMIS - IGAN持续招募患者，初始样本量估计为治疗组和安慰剂组各140人[97] - narsoplimab治疗aHUS的3期临床试验正在招募患者，目标是约40人获欧盟全面批准和美国加速批准，约80人获美国全面批准[98] - 公司使用细胞再分布测定法从81个A类孤儿GPCR中鉴定出与54个有相互作用的化合物[105] 公司信贷协议情况 - 公司与硅谷银行有5000万美元的循环信贷额度协议，基于符合条件的版税和贸易应收款净额的85%，2022年8月到期，截至2022年3月31日和2021年12月31日无未偿还金额[64][65] - 公司与硅谷银行有一份5000万美元的循环信贷协议，基于85%的合格特许权使用费和贸易应收账款净额，截至2022年3月31日，无未偿还借款[131] 公司费用预期情况 - 公司预计2022年第二季度研发成本和销售、一般和行政费用将增加[114][118]

公司参会人员 - 投资者关系代表Jennifer Williams [1] - 董事长兼首席执行官Greg Demopulos [1] - 首席会计官Mike Jacobsen [1] - 首席监管官Cathy Melfi [1] - 首席临床官Steve Whitaker [1] - 首席商务官Nadia Dac [1] 会议参会人员 - 摩根大通的Eric Joseph [1] - 美国银行的Greg Harrison [1] - H.C. Wainwright的Ram Selvaraju [1] - 康托菲茨杰拉德的Brandon Folkes [1] 会议相关信息 - 本次电话会议为Omeros公司2021年第四季度财报电话会议，于美国东部时间2022年3月1日下午4:30举行 [1] - 会议开始时所有参与者处于只听模式，公司发言结束后将进行问答环节 [2] - 会议应公司要求进行录音，录音回放将在公司网站上保留一周 [2] 前瞻性声明相关 - 今日电话会议中的一些声明为前瞻性声明，基于管理层目前的信念和预期，可能会发生变化，所有前瞻性声明都涉及可能导致公司实际结果与预期产生重大差异的风险和不确定性 [4] - 可参考公司今日提交给美国证券交易委员会的10 - K表格年度报告中关于前瞻性声明的特别说明和风险因素部分，以了解相关讨论 [5] 问答环节所有提问和回答 无相关内容

公司现金、现金等价物和短期投资情况 - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.573亿美元[348] - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.573亿美元，应收账款为3820万美元[379] 公司资产、负债和股东权益情况 - 2021年和2020年12月31日，公司总资产分别为4.19268亿美元和1.81042亿美元[363] - 2021年和2020年12月31日，公司总负债和股东权益（赤字）分别为4.19268亿美元和1.81042亿美元[363] - 2021年和2020年12月31日，公司股东权益（赤字）分别为2378万美元和 - 1.20752亿美元[363] 公司现金及现金等价物和短期投资变化情况 - 2021年和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别为1.00808亿美元和1050.1万美元[363] - 2021年和2020年12月31日，公司短期投资分别为5645.8万美元和1.24452亿美元[363] 公司合同资产及会计核算方法变化情况 - 2021年公司记录了与向Rayner Surgical, Inc.出售OMIDRIA相关的合同资产[357] - 2021年公司因采用ASU No. 2020 - 06改变了可转换工具的会计核算方法[353] 公司审计相关情况 - 公司审计师自1998年开始为公司服务，于2022年3月1日出具审计报告[361] 公司投资活动目标情况 - 公司投资活动主要目标是保存资本以支持运营，不进行交易或投机性金融工具操作[348] 公司费用、亏损、收入及每股净收入情况 - 2021年研发费用为118,775，销售、一般和行政费用为54,842，2020年分别为107,612和49,306，2019年分别为106,324和39,714[366] - 2021年持续经营业务亏损191,546，2020年为196,389，2019年为167,142[366] - 2021年净收入为194,235，2020年净亏损为138,061，2019年净亏损为84,486[366] - 2021年基本和摊薄后每股净收入为3.12美元，2020年为 - 2.41美元，2019年为 - 1.71美元[366] 公司加权平均股数情况 - 2021年加权平均股数为62,344,100，2020年为57,176,743，2019年为49,523,444[366] 公司OMIDRIA资产出售情况 - 2021年12月23日公司将OMIDRIA及相关业务资产出售给Rayner Surgical Inc.，获得1.26亿美元现金，后续或获2亿美元里程碑付款[375] - 2021年持续经营业务亏损1.915亿美元，不包括计入已终止经营业务的OMIDRIA 8010万美元收益[380] - 公司将OMIDRIA资产出售给Rayner的交易符合终止经营定义[389] - 公司有权从Rayner获得OMIDRIA净销售额的未来特许权使用费，合同特许权资产排除2亿美元里程碑付款等[390] - 2021年12月23日公司出售OMIDRIA及相关资产，获1.26亿美元 upfront cash payment，2021 - 2025年1月1日或支付2亿美元里程碑付款前，美国净销售额获50%特许权使用费，之后为30%，特定事件发生降至10%，美国以外获15%特许权使用费，若2025年1月1日前美国连续四年确保单独付款，获2亿美元里程碑付款[422] - 2021年出售OMIDRIA的净收益为3.05648亿美元[424] 公司资金支持及运营情况 - 公司计划用现有现金和投资、应收账款及OMIDRIA特许权使用费为未来十二个月运营提供资金，还有可能获得2亿美元里程碑付款[381] - 公司认为现有资产和预期特许权使用费足以支持运营至2023年3月2日[382] 公司股权发行安排情况 - 公司有一项“随行就市”股权发行安排，可出售最高1.5亿美元普通股[381] 新冠疫情对公司业务影响情况 - 新冠疫情对公司业务产生重大影响，且影响可能持续[383] 公司采用新准则对财务影响情况 - 2021年1月1日采用ASU 2020 - 06，使无担保可转换优先票据和股东权益增加7550万美元[401] 公司债务清偿情况 - 2023年票据回购和2026年票据发行被视为债务清偿[402] 公司长期资产减值损失情况 - 2021、2020和2019年未确认长期资产减值损失[403] 公司广告费用情况 - 2021、2020和2019年广告费用分别为780万美元、560万美元和800万美元[413] 公司主要批发商及关联实体占比情况 - 2021、2020和2019年各主要批发商及其关联实体占公司总收入和应收账款均超10%[418][419] 公司投资分类情况 - 2021和2020年12月31日所有投资均分类为短期和可供出售[392] 公司分销商占比情况 - 2021年分销商A、B、C、D占总营收的比例分别为20%、24%、40%、16%，占应收账款的比例分别为16%、20%、46%、18%[420] 公司已终止经营业务相关情况 - 2021 - 2019年来自已终止经营业务的税后净收入分别为3.85781亿美元、3507.2万美元、6288.2万美元[424] - 2021 - 2019年已终止经营业务的总经营现金流分别为5634.4万美元、2588.8万美元、 - 1188.6万美元，2021年总投资现金流为1.25993亿美元[425] 公司潜在稀释性证券情况 - 2021 - 2020年被排除在摊薄每股收益之外的潜在稀释性证券总数分别为665.1752万股、952.8915万股、1360.4837万股[427] 公司应收账款净额情况 - 2021 - 2020年应收账款净额分别为3815.5万美元、384.1万美元[428] 公司按公允价值计量的金融资产情况 - 2021 - 2020年按公允价值计量的金融资产总额分别为5751.2万美元、1.25507亿美元[431] 公司财产和设备净值及折旧摊销费用情况 - 2021 - 2020年财产和设备净值分别为173.1万美元、255.1万美元，2021 - 2019年折旧和摊销费用分别为140万美元、160万美元、180万美元[433] 公司循环信贷协议情况 - 公司与硅谷银行有5000万美元循环信贷协议，2021 - 2020年无未偿还借款[435][438] 公司票据本金、净额及公允价值情况 - 2021年12月31日，2023年票据和2026年票据本金总额为3.2003亿美元，无担保可转换优先票据净额为3.13458亿美元，公允价值分别为8716.3万美元和1.71867亿美元[442] - 2020年12月31日，2023年票据和2026年票据本金总额为3.2003亿美元，无担保可转换优先票据净额为2.36288亿美元，公允价值分别为1.01769亿美元和2.46779亿美元[442] 公司票据发行情况 - 2018年11月，公司发行2.1亿美元2023年票据，年利率6.25%，2023年11月15日到期，初始转换率为每1000美元票据本金兑换52.0183股普通股[444][445] - 2020年8月和9月，公司发行2.2503亿美元2026年票据，年利率5.25%，2026年2月15日到期，初始转换率为每1000美元票据本金兑换54.0906股普通股[450][451] 公司票据回购情况 - 2020年，公司用约1.256亿美元净收益回购1.15亿美元2023年票据，产生1340万美元债务提前清偿损失[446][447] - 与回购1.15亿美元2023年票据相关，公司终止约600万股相关2023年上限期权，收到750万美元现金并记录80万美元损失[448] 公司票据利息费用情况 - 2021 - 2019年，2023年票据总利息费用分别为655.6万美元、1880.7万美元和2232.1万美元[449] - 2021 - 2020年，2026年票据总利息费用分别为1289.2万美元和764.9万美元[458] 公司票据未来最低本金支付情况 - 截至2021年12月31日，2023年和2026年票据未来最低本金支付总额为3.2003亿美元，其中2023年为9500万美元，2026年为2.2503亿美元[458] 公司租赁情况 - 公司有办公室和实验室空间的经营租赁，初始租赁期限至2027年11月，有两次各延长5年的选择权；还有实验室和办公设备的融资租赁，租赁期限至2025年3月[459] - 截至2021年12月31日，公司总租赁资产为2928.5万美元，较2020年的2734.8万美元有所增长；总租赁负债为3438.1万美元，较2020年的3255.2万美元有所增长[461] - 2021年公司净租赁成本为1039万美元，高于2020年的931万美元[462] - 2021年公司经营租赁现金支付为1016.2万美元，融资租赁现金支付为117.1万美元[463] - 截至2021年12月31日，若取消合同，公司需支付总计3200万美元的终止费用[464] 公司技术访问费情况 - 2021年和2020年，公司分别支付了50万美元和550万美元的技术访问费[465] 公司预留普通股情况 - 截至2021年12月31日，公司预留普通股总数为1917.8539万股[466] 公司基于股票的薪酬费用情况 - 2021年公司基于股票的总薪酬费用为1763万美元，高于2020年的1492.5万美元和2019年的1378.5万美元[463] 公司行使期权内在价值情况 - 2021年公司行使期权的总内在价值为780万美元，高于2020年的560万美元和2019年的540万美元[474] 公司未归属期权及剩余薪酬费用情况 - 截至2021年12月31日，有340万份未归属期权，剩余估计薪酬费用为2770万美元[475] 公司所得税收益情况 - 2020年公司记录了2330万美元的所得税收益，2019年记录了1980万美元的所得税收益[477] 公司递延所得税资产、负债及净负债情况 - 2021年和2020年递延所得税资产分别为249453千美元和244598千美元，递延所得税负债分别为48781千美元和24612千美元[481] - 2021年净递延所得税负债为668千美元，包含在合并资产负债表的其他应计负债 - 非流动项目中[481] 公司净经营亏损结转情况 - 2021年和2020年联邦净经营亏损结转额分别约为6.306亿美元和6.588亿美元，州净经营亏损分别约为2.451亿美元和2.571亿美元[482] - 2018年前产生的4.077亿美元净经营亏损将于2032 - 2037年到期，2018年后产生的2.515亿美元净经营亏损可无限期结转[483] 公司估值备抵情况 - 2021年估值备抵减少1930万美元，2020年增加3780万美元[484] 公司税率情况 - 2021年、2020年和2019年美国联邦法定净亏损税率均为 - 21.0%[485] - 2021年、2020年和2019年有效税率分别为 - 0.0%、 - 11.8%和 - 11.8%[485] 公司401(k)退休计划情况 - 公司401(k)退休计划为员工供款提供年度公司酌情匹配，最高为每位参与员工合格收入的4.0%，每位员工每年最高匹配4000美元[488] 公司研发税收抵免结转情况 - 研发税收抵免结转将于2022 - 2041年到期[483] 《CARES法案》对公司税务拨备影响情况 - 《CARES法案》的条款不影响公司的税务拨备[487]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度OMIDRIA净销售收入为3000万美元，较上一季度的2880万美元增长4.1% [20] - 第三季度净亏损为2270万美元，即每股亏损0.36美元，其中640万美元或每股0.10美元为非现金费用 [20] - 截至9月30日，公司拥有5440万美元的现金、现金等价物和短期投资 [20] - 第三季度成本和费用为4830万美元，较今年第二季度减少460万美元，主要是由于某些临床前研究活动的时间安排导致研发成本降低 [40] - 第三季度利息费用为490万美元，与上一季度持平 [41] 各条业务线数据和关键指标变化 OMIDRIA业务 - 第三季度收入增长4.1%，由门诊手术中心（ASC）业务推动，该业务已完全恢复，第三季度ASC销售额超过2020年第三季度失去报销前的业绩7% [26] - 第四季度开局强劲，每周销售额在ASC中屡创新高 [22] Narsoplimab业务 - 10月18日，公司收到FDA关于Narsoplimab用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA - TMA）的生物制品许可申请（BLA）的完整回复信（CRL） [6] - 公司将与FDA举行A类会议，以确定最快捷的批准途径，相关简报包即将完成 [6] - Narsoplimab还在评估用于其他三种适应症，包括IgA肾病、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和COVID - 19 [11] 各个市场数据和关键指标变化 - OMIDRIA在ASC市场表现良好，随着CMS对其单独支付的确认，客户信心增强，预计收入将继续增长 [22] - 医院市场销售与第二季度持平且高于预期，公司正在寻求多种途径以恢复医院环境中的医疗保险报销 [39] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 解决Narsoplimab BLA问题，与FDA合作确定最快捷的批准途径 [6] - 推进Narsoplimab在其他适应症的临床试验，如IgA肾病、aHUS和COVID - 19 [11] - 开展OMIDRIA的新促销活动，加强品牌推广和市场拓展 [27] - 推进MASP - 3项目、MASP - 2生命周期管理项目和免疫肿瘤学组合的研发 [33][34][35] 行业竞争 - 在TA - TMA治疗领域，Narsoplimab目前没有获批的竞争对手 [10] - 在IgA肾病治疗领域，Narsoplimab显示出显著的疗效，如蛋白uria减少64%，预计可将进展到肾透析的时间推迟超过41年，优于其他正在开发的药物 [13] - 在MASP - 3抑制领域，公司认为OMS906在剂量和潜在安全性方面具有优势，可作为C5抑制剂和C3抑制剂的替代药物 [60] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Narsoplimab的数据有信心，希望与FDA合作解决剩余问题，使其尽快获批用于TA - TMA治疗 [10] - OMIDRIA业务增长势头良好，随着CMS单独支付的确认和市场拓展，预计收入将继续增加 [22] - 公司对整体业务发展感到满意，认为各项业务进展顺利，OMIDRIA有望成为净收入超过1.2亿美元的业务 [79] 其他重要信息 - 公司正在准备两份关于COVID - 19的手稿，研究表明Narsoplimab可恢复COVID - 19患者的经典补体途径功能，减少继发感染的发病率和死亡率 [17][18][19] - 《无疼痛法案》若通过，将为OMIDRIA等非阿片类疼痛管理药物在ASCs和医院门诊部门提供为期五年的单独支付 [24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：如果FDA要求进行新的对照试验，公司是否愿意资助，以及IGAN 3期试验的入组和结果读出时间 - 公司认为不太可能出现这种情况，IGAN 3期试验结果读出目标是2022年底，但可能会因其他项目资源分配情况而推迟，但不会推迟太多 [45] 问题2：OMS906项目的进展速度、何时能看到PNH的去风险数据，以及PNH在MASP - 3抑制可受益疾病中的定位 - 计划在2022年初启动PNH的1b期项目，进展相对较快。PNH是展示OMS906效果和优势的初步尝试，OMS906的适应症范围很广 [48] 问题3：临床医生和关键意见领袖（KOLs）对Narsoplimab的态度，以及其在标准治疗中的作用 - 临床医生和KOLs对此感到惊讶和失望，但仍大力支持该药物。目前TA - TMA患者没有获批的治疗方法，成人患者甚至没有合适的非标签替代疗法，因此对Narsoplimab的需求迫切 [51][52] 问题4：Narsoplimab在TA - TMA的后续潜在情景，以及是否会被视为2类重新提交 - 公司希望与FDA的会议能促成1类快速重新提交，但不能保证，公司将努力推动药物尽快获批 [56] 问题5：Narsoplimab在肾病学中的其他潜在适应症，OMS906的目标患者群体规模、在视神经脊髓炎谱系障碍中的适用性，以及Narsoplimab、OMS906和OMS1029的战略定位 - Narsoplimab的肾病学适应症广泛，可能适用于任何以蛋白尿为特征的肾脏疾病，如狼疮性肾炎。OMS906可作为C5抑制剂和C3抑制剂的替代药物，适应症广泛，包括视神经脊髓炎。OMS906针对替代途径，Narsoplimab和OMS1029针对凝集素途径，Narsoplimab适用于较短给药周期的情况，OMS1029适用于长效、慢性疾病 [58][60][62] 问题6：TA - TMA研究中与FDA咨询和建议终点选择的部门，以及该部门是否与最终审查BLA的部门相同，是否受FDA重组影响 - 与公司合作的是FDA的非恶性血液学部门，该部门在FDA重组中从肿瘤办公室转移到了心脏病学、血液学或非恶性血液学、内分泌学和肾病学办公室（OCHEN），且目前该办公室没有负责人 [67] 问题7：从健康志愿者1期试验中是否了解OMS906的靶点结合和替代途径情况，以及如何在PNH 1b期试验中进行剂量选择 - OMS906对MASP - 3具有高度特异性，1期研究的PK/PD数据表明可抑制替代途径活性。剂量选择基于临床前工作和1期试验数据，公司对OMS906的剂量有信心 [68][69] 问题8：OMIDRIA库存季度间是否有变化，以及随着ASC单独支付的确定，近期增长驱动因素和潜在新客户 - 库存没有变化。公司通过关注ASC连锁机构，新客户数量大幅增加，同时CMS的报销也促使商业保险公司适当报销，推动了业务增长 [73][74] 问题9：是否有计划为OMIDRIA提供后续指导 - 目前没有计划，但公司对OMIDRIA在第四季度的增长感到满意，认为在ASC和医院门诊部门（HOPD）都有显著增长机会 [76][77]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2021年9月30日，公司总资产为12.343亿美元，较2020年12月31日的18.1042亿美元下降31.82%[15] - 2021年前三季度产品净销售额为7988.9万美元，较2020年同期的6318.1万美元增长26.44%[18] - 2021年前三季度净亏损为8638.6万美元，较2020年同期的1.00788亿美元收窄14.29%[18] - 2021年前三季度经营活动使用的净现金为9150.7万美元，较2020年同期的8167.9万美元增加11.91%[20] - 2021年前三季度投资活动提供的净现金为8129.2万美元，而2020年同期使用的净现金为7502.7万美元[20] - 2021年前三季度融资活动提供的净现金为712.9万美元，较2020年同期的1.74697亿美元大幅减少[20] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为5040万美元[25] - 2021年前三季度公司运营亏损7290万美元，其中包括1440万美元的非现金费用[25] - 2021年9月30日和2020年12月31日，贸易应收账款净额分别为3362.4万美元和377.1万美元，产品退货和回扣备抵分别为200万美元和120万美元[46] - 2021年9月30日和2020年12月31日，存货分别为71.2万美元和135.5万美元，其中原材料分别为46.3万美元和10.9万美元[47] - 2021年9月30日和2020年12月31日，财产和设备净值分别为183.1万美元和255.1万美元，三个月折旧和摊销费用分别为30万美元和40万美元[47] - 2021年9月30日和2020年12月31日，应计费用分别为2770万美元和2875.5万美元，其中销售回扣、费用和折扣分别为765万美元和332.6万美元[48] - 2021年9月30日和2020年12月31日，按公允价值计量的金融资产总额分别为4401.1万美元和12550.7万美元，均为一级资产[50] - 2021年9月30日和2020年12月31日，活期存款账户现金分别为740万美元和1050万美元，不纳入公允价值层次披露[53] - 2021年第三季度和2020年第三季度，稀释每股收益排除的潜在稀释股份分别为178.1619万股和146.6282万股[45] - 2021年前九个月和2020年前九个月，稀释每股收益排除的潜在稀释股份分别为250.4901万股和178.9105万股[45] - 截至2021年9月30日，股东赤字总额为2.62697亿美元，普通股为62.5万美元，额外实收资本为7.00433亿美元，累计赤字为9.63755亿美元[79] - 2021年第三季度基于股票的薪酬费用为569.4万美元，2020年同期为382.4万美元；2021年前九个月为1208.2万美元，2020年同期为1112.2万美元[81] - 截至2021年9月30日，所有股票计划的期权总数为1323.7584万份，加权平均行使价格为12.66美元，剩余合同期限为6.0年，合计内在价值为2300.4万美元[81] - 截至2021年9月30日，有410万份未归属期权将在2.7年的加权平均期限内归属，未确认的估计薪酬费用为3360万美元[81] - 截至2021年9月30日，公司三个月净亏损2270万美元（2020年同期为3850万美元），OMIDRIA净收入为3000万美元（2020年同期为2610万美元）[113] - 截至2021年9月30日，公司有5040万美元现金及现金等价物和短期投资用于一般公司用途，应收账款净额为3390万美元[113] - 2021年第三季度和前九个月OMIDRIA净收入分别为3000万美元和7990万美元，2020年同期分别为2610万美元和6320万美元，2021年第三季度收入增加390万美元[116] - 2021年前九个月与2020年同期相比，收入增加是因全年医保B部分对OMIDRIA单独支付，且2021年未因疫情暂停择期手术[117] - 2021年第三季度和前九个月总毛转净准备金分别为OMIDRIA产品销售总额的29.3%和29.7%，2020年同期分别为46.8%和36.6% [118] - 2021年前九个月研发费用为9135.8万美元，2020年同期为8435.9万美元，临床研发费用增加150万美元[125] - 2021年第三季度和前九个月销售、一般和行政费用分别为2086.1万美元和6047.4万美元，2020年同期分别为1982.5万美元和5479.2万美元，九个月增加570万美元[131] - 2021年第三季度和前九个月利息费用分别为491.1万美元和1471.9万美元，2020年同期分别为688.2万美元和1876.3万美元，2021年减少因采用ASU 2020 - 06 [133][134] - 2020年第三季度和前九个月提前偿债损失为1337.4万美元，因回购2023年票据[135] - 2020年因发行2026年票据产生785.4万美元所得税收益[136] - 截至2021年9月30日，公司有现金、现金等价物和短期投资5040万美元，应收账款信贷额度最高5000万美元或应收账款借款基数的85% [137] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量较2020年同期增加980万美元，主要因应收账款增加2790万美元等[142] - 2021年前九个月投资活动净现金流入为8130万美元，2020年同期为使用现金7500万美元，变化1.563亿美元[144] - 2021年前九个月融资活动净现金流入为710万美元，较2020年同期减少1.676亿美元[145] - 截至2021年9月30日，办公室和实验室空间初始租赁期剩余不可撤销租金为5130万美元[150] - 截至2021年9月30日，公司在各项协议下的非取消性义务总计为3480万美元[151] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为5040万美元[156] 公司债务相关数据关键指标变化 - 截至2021年9月30日，2023年票据和2026年票据本金总额为3.2003亿美元，无担保可转换优先票据净额为3.13018亿美元，公允价值分别为1.026亿美元和2.41419亿美元[58] - 截至2020年12月31日，2023年票据和2026年票据本金总额为3.2003亿美元，无担保可转换优先票据净额为2.36288亿美元，公允价值分别为1.01769亿美元和2.46779亿美元[59] - 2018年11月15日，公司发行2.1亿美元2023年到期的6.25%可转换优先票据，年利率6.25%，截至2021年9月30日，未摊销债务发行成本140万美元，将按7.02%的实际利率摊销[61] - 2020年8月14日，公司发行2026年到期的5.25%可转换优先票据，用约1.256亿美元净收益回购1.15亿美元2023年票据本金[61] - 2023年票据初始转换率为每1000美元票据本金兑换52.0183股普通股，初始转换价格约为每股19.22美元，截至2021年9月30日，2023年上限看涨期权约有490万股未平仓[62] - 2026年票据年利率5.25%，2026年2月15日到期，截至2021年9月30日，未摊销债务发行成本560万美元，将按5.89%的实际利率摊销[65][66] - 2026年票据初始转换率为每1000美元票据本金兑换54.0906股普通股，初始转换价格约为每股18.4875美元，转换时可发行约1220万股普通股[66] - 2021年第三季度和前九个月，2023年票据总利息费用分别为164万美元和491.2万美元，2026年票据总利息费用分别为323.1万美元和965.8万美元[63][69] - 截至2021年9月30日，可转换优先票据未来最低付款总额为3.2003亿美元，其中2023年为9500万美元，2026年为2.2503亿美元[69] 公司融资与资金计划相关 - 2021年1月1日采用ASU 2020 - 06，将可转换优先票据全部作为债务核算，产生7550万美元的累积效应调整[43][57] - 公司与硅谷银行有5000万美元的循环信贷协议，可提取不超过5000万美元或合格应收账款的85%，截至2021年9月30日和2020年12月31日无未偿还金额[55][56] - 2021年3月1日，公司达成销售协议，可通过“随行就市”股权发行计划出售最高1.5亿美元普通股，截至2021年9月30日，未出售任何股份[74] - 公司计划用现金和投资、OMIDRIA销售以及可能的narsoplimab销售来资助未来十二个月的运营[29] - 公司计划未来十二个月用现金、投资、OMIDRIA销售以及可能的narsoplimab销售来资助运营，还可能使用信贷额度资金[139] - 公司可通过发售机制出售最高达1.5亿美元的普通股[140] - 2020年8月公司发行2026年票据获得净现金收益2.182亿美元，出售690万股普通股获得净收益9370万美元[145] - 公司与硅谷银行的信贷协议提供5000万美元的循环信贷额度[147] 公司业务线产品相关 - 公司首个药品OMIDRIA在美国用于白内障手术或人工晶状体置换，药物候选物narsoplimab的生物制品许可申请待FDA审批[22] - 2020年3月25日至5月19日，公司未向批发商销售OMIDRIA；到2020年6月底，OMIDRIA周销售额恢复到疫情前水平[85] - 2020年10月1日，OMIDRIA在医疗保险B部分的过渡性直通报销状态到期；2021年11月，CMS确认2022年OMIDRIA在门诊手术中心用于医疗保险B部分患者时仍可单独报销[90] - 2021年10月，公司收到FDA关于narsoplimab治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT - TMA）生物制品许可申请（BLA）的完整回复函（CRL）[84] - narsoplimab针对IgA肾病和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的3期临床试验正在进行中，也在全国性后期适应性平台试验中评估治疗COVID - 19[92] - narsoplimab在美国HSCT - TMA适应症上获得突破性疗法指定和孤儿药指定，在欧盟获得造血干细胞移植治疗的孤儿药产品指定[92][93][94] - 公司拥有54个G蛋白偶联受体（GPCR）药物靶点及其相应化合物的专有GPCR平台，还有专有的资产驱动抗体生成技术[84] - 公司目标在2022年初完成narsoplimab的MAA提交，若获批，产品将可在所有欧盟成员国和欧洲经济区国家上市[95] - narsoplimab治疗IgA肾病的3期临床试验ARTEMIS - IGAN，治疗组和安慰剂组蛋白尿终点的初始样本量估计各为140名患者，其中每组有78名患者基线蛋白尿水平≥2g/天[96] - narsoplimab治疗aHUS的3期临床试验，欧盟全面批准和美国加速批准目标约40名患者，美国全面批准需约80名患者[97] - narsoplimab治疗COVID - 19的同情用药项目中，首批6名患者全部康复出院，两个对照组死亡率分别为32%和53%[101] - OMS906的1期临床试验已完成单剂量递增部分，初步数据显示各剂量耐受性良好，计划直接进入对C5抑制剂ravulizumab反应不佳的PNH患者试验[109] - 公司PDE7项目的先导化合物OMS182399在1期临床试验中达到安全和耐受性主要终点，药代动力学支持每日一次给药[109] - 公司GPR174和GPCR平台通过细胞再分布测定法，从81个A类孤儿GPCR中鉴定出与54个相互作用的化合物[110] - 2020年10月1日起，OMIDRIA的医保直通报销过期，影响2020年9月至2021年第一季度净收入；2022年最终规则确认其在ASC环境下用于医保B部分患者时继续获得单独支付[114] 公司法律相关 - 截至本季度报告提交日，公司未涉及任何重大法律诉讼[161]

公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司董事长兼CEO将进行公司情况更新 [6] 其他重要信息 - 电话会议中的部分陈述为前瞻性陈述，基于管理层目前的信念和预期，存在不确定性，实际结果可能与预期有重大差异，相关风险和不确定性可参考公司向美国证券交易委员会提交的季度报告（Form 10 - Q）和2020年年报（Form 10 - K）中的相关部分 [4] - 本次电话会议应公司要求进行录音，录音回放将在公司网站上保留一周 [2]

财务数据关键指标变化 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为1.2702亿美元，较2020年12月31日的1.0501亿美元增长20.96%[15] - 2021年第二季度产品净销售额为2.8823亿美元，较2020年同期的1.353亿美元增长112.96%；2021年上半年产品净销售额为4.9885亿美元，较2020年同期的3.7067亿美元增长34.58%[18] - 2021年第二季度净亏损为2859.3万美元，较2020年同期的3329.4万美元减少14.12%；2021年上半年净亏损为6368.3万美元，较2020年同期的6232.5万美元增加2.18%[18] - 2021年上半年经营活动使用的净现金为6784.6万美元，较2020年同期的4673.8万美元增加45.16%[20] - 2021年上半年投资活动提供的净现金为6339.6万美元，较2020年同期的4337万美元增加46.17%[20] - 2021年上半年融资活动提供的净现金为665.1万美元，较2020年同期的224.8万美元增加195.86%[20] - 2021年和2020年第二季度潜在稀释股份不计入摊薄每股亏损的数量分别为240.1024万股和223.1103万股，2021年和2020年上半年分别为290.143万股和195.0517万股[42] - 2021年6月30日和2020年12月31日应收账款净额分别为3.1838亿美元和3841万美元，贸易应收账款分别扣除190万美元和120万美元的产品退货和回扣备抵[43] - 2021年6月30日和2020年12月31日存货分别为97.8万美元和135.5万美元，固定资产净值分别为190.7万美元和255.1万美元[44] - 2021年和2020年第二季度折旧和摊销费用均为40万美元，2021年和2020年上半年分别为70万美元和80万美元[45] - 2021年6月30日和2020年12月31日应计费用分别为3332.1万美元和2875.5万美元[46] - 2021年6月30日和2020年12月31日按公允价值计量的金融资产分别为6201万美元和12550.7万美元，现金分别为1270万美元和1050万美元不计入公允价值层级披露[48][49] - 2021年6月30日无担保可转换优先票据净额为3.12585亿美元，2020年12月31日为2.36288亿美元[54][56] - 2021年6月30日2023年和2026年票据转换价值超本金金额分别为985.6万美元和2616.2万美元，2020年12月31日分别为676.9万美元和2174.9万美元[54][56] - 2021年第二季度2023年票据总利息费用为163.7万美元，2020年同期为590.7万美元；2021年上半年总利息费用为327.2万美元，2020年同期为1172.2万美元[60] - 2021年第二季度2026年票据总利息费用为322.7万美元，2021年上半年为642.6万美元，2020年无相关费用[66] - 截至2021年6月30日，2023和2026年可转换优先票据未来最低付款总额为3.2003亿美元，其中2023年为9500万美元，2026年为2.2503亿美元[68] - 2021年第二季度公司净租赁成本为288.1万美元，2020年同期为222.2万美元；2021年上半年净租赁成本为523万美元，2020年同期为438.6万美元[71] - 2021年Q2和H1基于股票的薪酬费用分别为311.7万美元和638.8万美元，2020年同期分别为382.2万美元和729.8万美元[80] - 2021年Q2和H1授予的股票期权估计加权平均公允价值分别为11.29美元和12.79美元，预期波动率均为81%，预期寿命均为6.1年，无风险利率分别为0.98%和0.89%[80] - 截至2021年6月30日，股票期权总数为1131.5553万份，加权平均行权价格为12.24美元，剩余合约期限为5.7年，合计内在价值为3373万美元[80] - 截至2021年6月30日，有260万份未归属期权将在2.3年的加权平均期限内归属，未确认的总估计薪酬费用为2020万美元[80] - 公司2021年和2020年截至6月30日的三个月净亏损分别为2860万美元和3330万美元，OMIDRIA净收入分别为2880万美元和1350万美元[109] - 截至2021年6月30日，公司有7370万美元现金及现金等价物和短期投资用于一般公司用途，应收账款净额为3180万美元[109] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，OMIDRIA净收入分别为2880万美元和1350万美元；六个月分别为4990万美元和3710万美元[112] - 2021年截至6月30日的三个月，总毛到净准备金占OMIDRIA产品总销售额的28.8%，上年同期为14.6%[114] - 2021年截至6月30日的六个月，总毛到净准备金占OMIDRIA产品总销售额的29.9%，上年同期为26.8%[115] - 2021年第二季度和上半年临床研发费用分别增加130万美元和580万美元，主要因narsoplimab制造费用增加及OMS906费用分类变化[122][123] - 2021年第二季度和上半年临床前研发费用分别增加220万美元和130万美元，与OMS1029项目第三方制造成本有关[124] - 2021年第二季度和上半年销售、一般及行政费用均增加460万美元，源于营销活动增加和员工相关成本上升[128] - 2021年第二季度利息费用减少100万美元，因采用ASU 2020 - 06消除非现金债务折扣摊销[130] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为7370万美元，较2020年12月31日的1.35亿美元减少[131] - 2021年上半年经营活动净现金使用量增加2110万美元，主要因应收账款增加4740万美元[136] - 2021年上半年投资活动净现金为6340万美元，较2020年同期增加2000万美元[138] - 2021年上半年融资活动净现金为670万美元，较2020年同期增加440万美元，源于期权行权现金收益增加[139] - 截至2021年6月30日，办公室和实验室租赁剩余非可撤销租金为5330万美元[145] - 截至2021年6月30日，公司商品和服务的非可撤销承诺总额为3390万美元[146] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为7370万美元[151] 业务线进展 - 公司药物候选物narsoplimab的生物制品许可申请（BLA）正在接受美国食品药品监督管理局（FDA）的优先审评，FDA行动日期为2021年10月17日[27] - narsoplimab治疗HSCT - TMA的BLA于2021年1月被FDA接受优先审查，新的PDUFA行动日期为2021年10月17日[91] - narsoplimab治疗IgA肾病的3期临床试验ARTEMIS - IGAN正在招募患者，初始样本量估计为治疗组和安慰剂组各140名患者[95] - narsoplimab治疗aHUS的3期临床试验正在招募患者，目标是约40名患者用于欧盟全面批准和美国加速批准，约80名患者用于美国全面批准[96] - 用于治疗严重COVID - 19的narsoplimab同情用药计划中，6名患者全部康复出院，未报告不良药物反应[96] - 公司在GPR174和GPCR平台项目中，已确认与54个81个A类孤儿GPCR相互作用的化合物[107] - 公司在意大利同情用药项目治疗首批6名患者后，在美国继续该治疗，并在意大利额外治疗了10名危重症COVID - 19患者[101] - 2020年9月公司开始OMS906的1期临床试验，已完成单升剂量研究中所有静脉给药队列和三个皮下给药队列的给药，并于2021年6月报告初步数据[106] - 2019年9月公司PDE7项目的1期临床试验报告积极结果，研究药物OMS182399达到安全和耐受性主要终点[106] 公司运营与规划 - 公司计划未来十二个月用OMIDRIA的销售现金和投资资金，以及若narsoplimab获批后的销售收入来支持运营[30] - 公司的信贷额度允许其借款不超过可用应收账款借款基数的85%，或5000万美元，以较低者为准，信贷额度于2022年8月2日到期[30] - 公司通过“随行就市”股权发行计划，可不时出售普通股，总发行金额最高达1.5亿美元[30] - 2021年1月1日公司采用ASU 2020 - 06和ASU 2019 - 12，前者使可转换优先票据全计为债务，产生7550万美元累计影响调整；后者简化所得税会计指引，对2021年上半年财报影响不大[40][53] - 公司与硅谷银行有5000万美元循环信贷协议，截至2021年6月30日和2020年12月31日无未偿还金额[51][52] - 2018年11月15日公司发行本金总额2.1亿美元的2023年到期6.25%可转换优先无担保票据，2020年8月14日使用约1.256亿美元净收益回购1.15亿美元本金的2023年票据[58] - 2023年票据初始转换率为每1000美元票据本金兑换52.0183股普通股，初始转换价格约为每股19.22美元，截至2021年6月30日，2023年上限期权合约约有490万股未平仓[59] - 2020年8月14日公司发行2026年到期5.25%可转换优先无担保票据，初始转换率为每1000美元票据本金兑换54.0906股普通股，初始转换价格约为每股18.4875美元，转换时可发行约1220万股普通股[62][63] - 2021年3月1日公司达成销售协议，可通过“随行就市”股权发行计划出售最高1.5亿美元普通股，截至2021年6月30日未出售任何股份[74] - 2021年3月43115份认股权证进行无现金行权，发行24901股普通股，截至2021年6月30日，20万份认股权证未行权，行权价格为每股23美元，2023年4月12日到期[75] - 2021年7月公司授予符合条件参与者约210万份普通股股票期权，行权价格为每股14.99美元，分四年按月直线归属[79] - 2020年3月25日至5月19日公司未向批发商销售OMIDRIA，到6月底周销售额恢复到疫情前水平[84] - 2015年1月1日至2017年12月31日以及2018年3月至2020年9月30日，OMIDRIA获得医疗保险B部分过渡性直通报销资格，2020年10月1日该资格到期，2021年CMS确定其在ASC环境下符合单独支付条件[90] - 公司预计在从OMIDRIA销售和/或其他来源获得足够收入覆盖运营费用和债务偿还义务前，净亏损将持续[111] 其他信息 - 截至本季度报告提交日，公司未涉及重大法律诉讼[157] - 投资决策前应考虑公司2020年年度报告中风险因素[158] - 公司未进行未注册股权证券销售及收益使用[159] - 公司第十三份租赁修正案日期为2021年6月1日[160] - 公司2017年综合激励补偿计划于2021年6月11日修订重述生效[160] - 本季度报告所附认证文件不视为向美国证券交易委员会提交[162] - 报告日期为2021年8月9日[167] - 截至2021年6月30日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[153] - 报告期内，公司财务报告内部控制无重大影响的变化[154]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度OMIDRIA净收入为2110万美元，较上一季度翻了一番，且本季度前半段销售额持续增长，即将接近去年9月30日OMIDRIA直通状态到期前在门诊手术中心（ASCs）的收入水平 [25] - 第一季度净亏损3510万美元，即每股亏损0.57美元，其中410万美元（每股0.07美元）为非现金费用 [27][47] - 截至3月31日，公司拥有1.005亿美元现金、现金等价物和短期投资，还有5000万美元应收账款基线信贷额度，以及通过市价发行股权计划可获得的额外1.5亿美元 [27][49] - 第一季度成本和费用为5170万美元，较去年第四季度增加720万美元，主要是由于合同制造商龙沙生产了更多narsoplimab商业药物原料批次 [50] - 本季度利息支出为490万美元，较去年第四季度减少310万美元，原因是1月1日采用了ASU 2020 - 06会计准则 [51] 各条业务线数据和关键指标变化 narsoplimab业务线 - 用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA - TMA）的生物制品许可申请（BLA）被FDA受理并进入优先审评，处方药用户付费法案（PDUFA）日期为7月17日 [7] - 继续用于治疗危重症COVID - 19患者，意大利第二批危重症COVID - 19患者的数据已收集，预计将公布；还参与了全国性I - SPY COVID - 19试验，3月初开始对患者进行给药 [16][17][18] - 有两项正在进行的III期项目，一项针对IgA肾病，另一项针对非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）；ARTEMIS - IGAN试验在全球已激活120多个试验点，并将扩展到包括中国在内的其他地区，预计明年完成入组并公布蛋白尿数据 [23][24] OMIDRIA业务线 - 第一季度订购OMIDRIA的ASCs总数较第四季度增加了43%，推动同期ASC总采购量增长了274% [36] - 第一季度与7家私募股权集团和ASC连锁机构达成协议，估计附属机构每年的总手术量接近30万例，占报告的白内障市场的额外7% - 8% [37] 各个市场数据和关键指标变化 - 市场研究显示，HSCT移植医生几乎一致认为HSCT后会出现许多与生物学相关的内皮损伤并发症，对TA - TMA是最严重的移植并发症之一的认知度较高，90%的受访移植医生正确指出补体激活在内皮损伤综合征中起核心作用，且认识到凝集素途径在内皮损伤中的基本作用 [34][35] - 对白内障外科医生的态度和使用情况市场研究表明，OMIDRIA与外科医生在白内障手术期间或之后处方治疗时认为最重要的4个关键属性有很强的关联，外科医生对OMIDRIA的积极看法和未来使用预期不断增强 [37][38] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 为narsoplimab的商业市场成功推出做准备，包括组建销售和市场团队、与支付方沟通、开展疾病认知宣传活动等 [31][32][33] - 专注于MASP - 2项目的生命周期管理，第二代长效MASP - 2抗体OMS1029预计明年上半年进入临床，继续推进口服小分子MASP - 2抑制剂的研发 [41][42] - MASP - 3项目进展顺利，MASP - 3抑制剂OMS906的I期试验按计划进行，已完成5个队列的给药，预计本季度后期公布数据 [42][43] - 推进PDE7抑制剂OMS527治疗成瘾和强迫症的临床项目，相关机制研究论文即将发表 [43][44] - 围绕GPR174构建广泛而独家的知识产权地位，积极开发GPR174的小分子和抗体抑制剂，用于癌症免疫治疗 [45] 行业竞争 - 在IgA肾病治疗领域，诺华的LNP023显示约23.5%的蛋白尿减少，而narsoplimab在该病症中显示出高达50% - 90%的蛋白尿减少，公司对narsoplimab在该领域的竞争力充满信心 [63][65] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 疫苗推出面临挑战，新冠病毒变种数量不断增加，可能与被动免疫治疗方法产生的选择压力有关，预计新冠疫情在未来几年仍将是全球性问题，需要有效的治疗方法，narsoplimab有望成为治疗危重症COVID - 19患者的有效药物 [71][72][76] - 随着ASCs客户增加对OMIDRIA的使用以及客户群的扩大，公司有信心OMIDRIA收入将继续增长；预计第二季度研发成本与第一季度相似，narsoplimab商业供应的制造成本将下降，但III期临床项目和与OMS906、OMS1029相关活动的成本将增加；销售、一般和行政费用（SG&A）预计全年将增加，主要用于支持narsoplimab的推出准备和招聘区域医院销售经理；第二季度利息支出预计约为500万美元 [52][53] 其他重要信息 - 美国疾病控制与预防中心（CDC）批准了TA - TMA的新ICD - 10诊断代码，将于2021年10月1日生效，这将使医生能够更准确地对TA - TMA进行编码、跟踪和计费，也为narsoplimab带来竞争优势 [8][9][10] - 美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）授予了2个ICD - 10程序代码，允许医疗机构在住院环境中为narsoplimab的给药进行计费，同样于2021年10月1日生效 [11] - 《非阿片类药物预防成瘾国家法案》（NOPAIN Act）已在参议院重新提出，有17名参议员共同提案，预计众议院的配套法案将在未来几周内由其主要提案人提出，该法案若通过将强制要求在ASCs或医院门诊部门（HOPDs）使用非阿片类手术疼痛管理药物（如OMIDRIA）时进行单独支付 [28][29] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：对OMIDRIA销售数据的看法 - 公司管理层对这些数据感到满意，尽管MAX在1月底才公布CMS关于OMIDRIA单独支付的决定，导致一些客户在确认报销情况前持观望态度，但数据依然强劲，且本季度数据持续改善 [57][58] 问题2：对诺华LNP023在IgA肾病中的数据看法及对公司项目的影响 - 公司所知的诺华数据显示其Factor B抑制剂使患者蛋白尿减少约23.5%，而narsoplimab在该病症中显示出高达50% - 90%的蛋白尿减少，这增强了公司对narsoplimab在IgA肾病治疗中发挥重要作用的信心 [63][65] 问题3：在疫苗进展的情况下，narsoplimab在COVID - 19治疗方面的商业潜力是否受影响 - 疫苗推出面临挑战，新冠病毒变种数量增加，预计新冠疫情在未来几年仍将是全球性问题，需要有效的治疗方法，narsoplimab针对内皮损伤的作用机制使其有望成为治疗危重症COVID - 19患者的有效药物 [71][74][76] 问题4：narsoplimab在TMA治疗领域的当前认知水平与一年前相比如何，治疗指南或共识性出版物是否有帮助，医生是否能有效针对高危患者 - 公司通过态度和使用情况研究密切跟踪认知度，看到了显著增长；新的TA - TMA诊断代码将有助于提高认知度和达成共识；共识性声明或论文会有帮助，公司认为疾病教育是准备产品推出的关键部分；有一个由美国和欧洲领先移植医生组成的研究小组正在共同定义TA - TMA实体并将发表相关成果，这将有助于全球移植医生对该病症的认识和治疗方法的统一 [79][80][84] 问题5：ICD代码的潜在影响程度以及其对药物使用的影响何时开始显现 - ICD代码于2021年10月1日生效，预计届时开始产生影响并持续增强；获得诊断和程序代码的批准对narsoplimab的推出是一个重大利好，有助于跟踪实际TA - TMA患者、药物处方和计费 [87][88][89] 问题6：I - SPY COVID - 19试验的数据何时公布，narsoplimab与研究中的其他药物有何区别 - narsoplimab是I - SPY试验中唯一的补体抑制剂；公司对试验数据公布时间不确定，因为公司不参与试验的设计和实施，仅提供药物，预计今年可能会有数据，但具体情况未知 [92][93][94] 问题7：OMS906试验数据是否仍预计在本季度公布，narsoplimab在IgA肾病研究中的入组进度如何 - 预计OMS906试验将在本季度后期公布初始数据；narsoplimab在IgA肾病研究中的入组因COVID - 19限制而放缓，但现在随着限制减轻，入组速度正在加快，公司计划将研究扩展到中国，因为中国IgA肾病患病率高，有望加快研究进度 [96][97][98] 问题8：第一季度初报销不明确对收入的影响程度，以及COVID - 19是否有影响 - 难以量化报销不明确的影响，但由于许多大客户等待确认MAX会进行报销，这对1月和2月初的收入产生了有意义的影响；1月通常是手术淡季，3月是旺季，确认报销后业务开始回升；COVID - 19有一定影响，但公司团队在推动OMIDRIA使用方面取得了显著成果，目前已接近失去直通状态和恢复单独支付前的使用水平 [104][105][113] 问题9：目前白内障手术数量与疫情前相比如何，未来销售的更大贡献因素是外科医生恢复到疫情前水平还是恢复报销 - 难以确定白内障手术数量的具体变化，COVID - 19仍有影响，患者存在犹豫情绪，ASCs和HOPDs采取的额外预防措施降低了手术 throughput；公司认为恢复报销是未来销售的更大贡献因素，尤其是ASCs中的恢复报销很重要，《NOPAIN Act》若通过将增加HOPDs的单独支付，该法案有很强的两党支持，有望取得成功 [110][111][115] 问题10：诺华在IgA肾病研究中提及GFR作为批准终点，公司对此的看法，以及公司扩展到中国是否能实现2022年的时间线 - 心血管肾脏部门通常要求IgA领域的药物提供eGFR数据以获得全面或常规批准，也愿意根据蛋白尿数据给予加速批准，但需要在2 - 3年内观察eGFR斜率以确认；narsoplimab由于其在蛋白尿减少方面的幅度和速度，有可能仅根据蛋白尿数据获得全面或常规批准，但研究中也包含了eGFR指标；公司认为中国的扩展将为研究提供必要的患者，有望按计划在2022年完成 [122][123][130] 问题11：narsoplimab在TA - TMA中的定价思路，是否应假设以最大化TA - TMA机会定价，Soliris是否是合适的类比；若narsoplimab在TA - TMA中获批，其制造情况如何 - 公司未提供定价指导，正在收集见解并进行定量定价工作，不仅考虑TA - TMA，还考虑其他适应症；由于没有实际获批的TA - TMA产品，选择类比产品进行分层分析有难度，公司会在PDUFA前做出可靠推荐；公司有足够的供应用于产品推出及后续阶段，尽管COVID疫苗对原材料供应有一定影响，但公司已预留制造时段，能够获取原材料，且参与COVID - 19相关工作使其在原材料获取方面有一定优势 [134][135][138]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2021年3月31日，公司总资产为16.1444亿美元，较2020年12月31日的18.1042亿美元下降10.82%[15] - 2021年第一季度产品净销售额为2.1061亿美元，较2020年同期的2.3537亿美元下降10.52%[18] - 2021年第一季度净亏损为3509万美元，较2020年同期的2903.1万美元增加20.87%[18] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为4025.4万美元，较2020年同期的914.1万美元增加340.37%[21] - 2021年第一季度投资活动净现金提供量为3298.5万美元，较2020年同期的1077.6万美元增加206.1%[21] - 2021年第一季度融资活动净现金提供量为579.6万美元，较2020年同期的239.9万美元增加141.6%[21] - 截至2021年3月31日和2020年3月31日，潜在稀释性证券不计入摊薄每股收益的数量分别为3,453,133股和1,669,930股[42] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，应收账款净额分别为24,826千美元和3,841千美元[43] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，存货分别为1,191千美元和1,355千美元[44] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，固定资产净值分别为2,173千美元和2,551千美元[44] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，应计费用分别为28,132千美元和28,755千美元[45] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，按公允价值计量的金融资产分别为92,509千美元和125,507千美元[47] - 2023年无担保可转换优先票据2021年第一季度总利息费用为1,634千美元，2020年同期为5,814千美元[60] - 2021年第一季度，2026年票据的合同利息费用为295.4万美元，债务发行成本摊销为24.6万美元，总计320万美元[66] - 2021年第一季度，经营租赁成本为158.3万美元，融资租赁成本（摊销+利息）为38.6万美元，可变租赁成本为81.3万美元，转租收入为 - 41.8万美元，净租赁成本为236.4万美元[71] - 2021年和2020年第一季度净亏损分别为3510万美元和2900万美元，OMIDRIA净收入分别为2110万美元和2350万美元[110] - 截至2021年3月31日，公司有1.005亿美元现金及现金等价物和短期投资，应收账款净额为2480万美元[110] - 2021年第一季度OMIDRIA产品净销售额为2106.1万美元，2020年同期为2353.7万美元，收入下降[115] - 2021年第一季度总毛销差扣除率为31.5%，2020年同期为32.3%，扣除率下降[116] - 2021年第一季度研发费用为3335.7万美元，2020年同期为2891.1万美元，费用增加[123] - 2021年第一季度临床研发费用为1950.9万美元，2020年同期为1517.8万美元，费用增加430万美元[123] - 2021年第一季度临床前研发费用为271.1万美元，2020年同期为351.5万美元，费用减少[123] - 2021年第一季度销售、一般和行政总费用为1.8052亿美元，较2020年同期的1.8036亿美元无显著增长[129] - 2021年第一季度利息费用为489.7万美元，较2020年同期的590.3万美元减少100万美元[131] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.005亿美元，较2020年12月31日的1.35亿美元减少[132] - 2021年第一季度公司净亏损3510万美元，经营活动产生负现金流4030万美元[134] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量较2020年同期增加3110万美元，主要因应收账款现金收款减少3210万美元等因素[137] - 2021年第一季度投资活动提供净现金3300万美元，较2020年同期增加2220万美元[139] - 2021年第一季度融资活动提供净现金580万美元，较2020年同期增加340万美元[140] 公司业务发展与资金计划 - 公司药物候选物narsoplimab的生物制品许可申请（BLA）正由美国食品药品监督管理局（FDA）进行优先审查，FDA行动日期为2021年7月17日[27] - 公司计划未来十二个月用现金、OMIDRIA的销售投资以及若narsoplimab获批后的销售来资助运营[30] - 公司可利用信贷额度借款，最高为可用应收账款借款基数的85%，或5000万美元，以较低者为准[30] - 公司签订销售协议，可通过“随行就市”股权发行计划不时出售普通股，总发行金额最高为1.5亿美元[30] - 2021年3月1日，公司达成销售协议，可通过“随行就市”股权发行计划出售总发行价高达1.5亿美元的普通股，截至3月31日未出售[75] 公司会计准则相关 - 2021年1月1日，公司采用ASU 2020 - 06和ASU 2019 - 12会计准则更新[40] 公司债务相关 - 公司有5000万美元的循环信贷额度，截至2021年3月31日和2020年12月31日，无未偿还金额[52][53] - 截至2021年3月31日，无担保可转换优先票据本金总额为320,030千美元，净值为312,159千美元[55] - 2026年无担保可转换优先票据年利率为5.25%，每年2月15日和8月15日半年付息一次，2026年2月15日到期[62] - 初始转换率为每1000美元票据本金兑换54.0906股普通股，相当于初始转换价格约为每股18.4875美元，转换时可发行约1220万股[63] - 2023年和2026年可转换优先票据未来最低付款总额为3.2003亿美元，其中2023年为9500万美元，2026年为2.2503亿美元[68] - 公司与硅谷银行的信贷协议提供5000万美元循环信贷额度，截至2021年3月31日无未偿还借款[142] 公司股权与薪酬相关 - 2021年第一季度，43115份认股权证进行无现金行权，发行24901股普通股，截至3月31日，20万份认股权证未行权，行权价为每股23美元，2023年4月12日到期[76] - 2021年第一季度，股票薪酬费用总计327.1万美元，其中研发费用为148万美元，销售、一般和行政费用为179.1万美元[78] - 截至2021年3月31日，股票期权授予的估计加权平均公允价值为13.15美元，预期波动率为81%，预期寿命为6.1年，无风险利率为0.71%，预期股息收益率为0%[79] 公司药物业务相关 - 公司药物产品OMIDRIA在美国用于白内障手术或人工晶状体置换，药物候选物narsoplimab的生物制品许可申请正在接受美国FDA优先审评[82] - 奥米德里亚（OMIDRIA）在2015年1月1日至2017年12月31日获医保过渡性报销资格，2018年3月报销资格延至2020年9月30日，2020年10月1日失效，同年12月确认在特定情况下仍可单独报销[87] - 那索普利单抗（narsoplimab）治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT - TMA）试验中，至少接受一剂治疗患者的完全缓解率为61%（95%置信区间40.6至78.5；p<0.0001），按方案接受至少四周治疗患者的完全缓解率为74%（95%置信区间51.6至89.8；p<0.0001）[94] - 那索普利单抗治疗HSCT - TMA试验中，所有治疗患者100天生存率为68%，接受至少四周治疗患者为83%，缓解者为94%；所有患者中位总生存期为274天，接受至少四周治疗患者为361天[95] - 那索普利单抗治疗HSCT - TMA的生物制品许可申请（BLA）于2020年11月滚动提交，获FDA受理并优先审评，PDUFA行动日期为2021年7月17日[96] - 欧洲药品管理局（EMA）确认那索普利单抗有资格进行集中审评，公司目标是2021年完成上市许可申请（MAA）提交[97] - 那索普利单抗治疗IgA肾病的3期临床试验ARTEMIS - IGAN持续招募患者，蛋白尿终点初始样本量估计为治疗组和安慰剂组各140例，其中高蛋白尿亚组各78例[98] - 那索普利单抗治疗非典型溶血尿毒综合征（aHUS）的3期临床试验持续招募患者，欧洲全面批准约需40例患者，美国加速批准约需40例患者，全面批准约需80例患者[99] - 那索普利单抗同情用药项目首批治疗6例重症COVID - 19患者全部康复出院，两个对照组死亡率分别为32%和53% [100][101] - 首批6例接受那索普利单抗治疗的COVID - 19患者停药5至6个月后，无COVID - 19长期影响的临床或实验室证据[102] - 那索普利单抗是量子飞跃医疗协作组织赞助的I - SPY COVID - 19平台试验中唯一的补体抑制剂[105] 公司租赁相关 - 截至2021年3月31日，办公室和实验室空间初始租赁期限内剩余不可撤销租金应付总额为5380万美元[144] - 截至2021年3月31日，公司各项协议下的其他不可撤销义务总计3090万美元[145] 报告相关信息 - 报告日期为2021年5月10日[166] - 公司由Gregory A. Demopulos和Michael A. Jacobsen代表签署报告[166] - Gregory A. Demopulos职位为总裁、首席执行官兼董事会主席[166] - Michael A. Jacobsen职位为副总裁、财务主管、首席会计官兼司库[166]