财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度GAAP净亏损为3730万美元,每股亏损0.59美元,较上一季度增加[5] - 第二季度现金消耗为3010万美元,其中包括340万美元的会计驱动因素[49] - 截至6月30日,公司拥有3.413亿美元的现金和投资,另有1120万美元的应收款,主要为OMIDRIA版税收入[6] - 公司有9500万美元的可转换债务将于11月到期,现有现金和投资足以偿还这些债务并继续运营至2025年[7] 各条业务线数据和关键指标变化 - OMIDRIA第二季度版税收入为1070万美元,较上一季度增加150万美元[6] - 公司正在开展多项针对MASP-2的生物制剂和小分子药物的临床试验[8][9][12][18][19] - 公司正在开展针对MASP-3的抗体OMS906的3项临床试验,包括治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和C3肾小球肾炎(C3G)[20][21][24][25] - 公司正在开发针对PDE7的口服抑制剂OMS527,用于治疗药物成瘾和帕金森病相关的运动障碍[33][37] - 公司正在开发多种免疫肿瘤疗法,包括细胞疗法和分子疗法[40][41][42][43][44][45][46][47] 各个市场数据和关键指标变化 - 根据国会立法,OMIDRIA将至少获得2028年1月前的单独付费[7] - 2024年CMS拟定的门诊前瞻性付费系统规则中,也规定了OMIDRIA的持续单独付费[7] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在开发针对MASP-2和MASP-3的多种生物制剂和小分子药物,以控制补体激活的靶点[8][19][20][31] - 公司认为OMS906作为MASP-3抑制剂在PNH和其他补体相关疾病中具有优势[22][28][29][30][31][32] - 公司认为其免疫肿瘤疗法平台具有潜力,可以显著改善细胞疗法和免疫疗法的疗效[40][41][42][43][44][45][46][47] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对narsoplimab在TA-TMA适应症获批持乐观态度,预计2024年中获批[8][9][10] - 管理层对narsoplimab在IgA肾病III期试验的结果持乐观态度,认为可以满足FDA和EMA的上市要求[12][13][14][15][16] - 管理层对OMS906在PNH和其他补体相关疾病中的潜力持乐观态度[22][24][25][26][27][28][29][30][31][32] - 管理层对公司免疫肿瘤疗法平台的前景持乐观态度,认为可以显著改善细胞疗法和免疫疗法的疗效[40][41][42][43][44][45][46][47] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Colin Bristow 提问** 1) 公司与FDA在5月会议上讨论了哪些关注点?公司提出的生存数据分析计划有哪些具体内容? [61][62][63] 2) 公司在IgA肾病临床试验中期待看到什么样的蛋白尿数据,有哪些关键指标? [61][65][66][67] **Gregory Demopulos 回答** 1) FDA希望公司提供更多生存数据,证明narsoplimab治疗组的生存获益。公司将提交一份详细的分析计划,获得FDA的反馈后再进行分析并重新提交BLA申请。[62][63] 2) 公司没有设定具体的蛋白尿降低目标,但会参考其他已获批药物的数据。公司认为narsoplimab可以在肾小球和肾小管两个关键位点发挥作用,有望取得积极结果。[65][66][67] 问题2 **Stephen Brozak 提问** 公司在narsoplimab的同情使用计划中获得了哪些反馈和观察结果? [70][71][72][73][98][99][100] **Gregory Demopulos 回答** 公司已为125多名成人和儿童患者提供narsoplimab同情使用治疗,多家医疗机构反复申请使用。即使患者之前接受过其他治疗如eculizumab、ravulizumab和defibrotide无效,使用narsoplimab后也出现了恢复的病例。这表明narsoplimab在TA-TMA治疗中的潜力。公司正在全力推进narsoplimab的上市进程,满足患者的迫切需求。[70][71][72][73][98][99][100] 问题3 **Gregory Harrison 提问** 公司最新的OMS906中期分析结果与之前在EHA大会上公布的结果相比有何变化? [79][80][81][82] **Gregory Demopulos 回答** 公司最新的OMS906数据结果与之前一致,甚至有进一步改善。这进一步增强了公司对MASP-3抑制靶点和OMS906药物的信心,不仅在PNH,在其他补体相关疾病中也有广泛应用前景。公司计划在12月的美国血液学会年会上公布最新数据。[79][80][81][82]

现金及现金等价物与短期投资情况 - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为660.3万美元，较2022年12月31日的1100.9万美元减少[8] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司短期投资分别为334,591千美元和183,931千美元，非流动受限投资均为1,054千美元[31] - 2023年Q2和H1公司亏损分别为3730万美元和7100万美元，截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为3.413亿美元[54] - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为3.413亿美元，应收账款为1120万美元[65] - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为3.413亿美元[71] 净亏损情况 - 2023年第二季度公司净亏损3729.4万美元，2022年同期净亏损3084.9万美元[9] - 2023年上半年公司净亏损7099.5万美元，2022年同期净亏损6386万美元[9] 经营、投资、融资活动现金情况 - 2023年上半年公司经营活动提供的现金为1.422亿美元，2022年同期使用的现金为3466.2万美元[11] - 2023年上半年公司投资活动使用的现金为1.45956亿美元，2022年同期使用的现金为5207.2万美元[11] - 2023年上半年公司融资活动使用的现金为64.8万美元，2022年同期提供的现金为62万美元[11] - 2023年上半年经营活动提供现金1.42198亿美元，2022年同期使用现金3466.2万美元；投资活动使用现金1.45956亿美元，2022年同期使用现金5207.2万美元；融资活动使用现金64.8万美元，2022年同期提供现金6.2万美元[65] 资产出售与款项收入情况 - 2021年12月23日，公司将OMIDRIA及相关资产出售给Rayner Surgical Inc.，获得1.26亿美元现金[12] - 2022年12月里程碑事件发生，公司记录了2亿美元的里程碑应收款，并于2023年2月收到该款项及应计利息[12][13] - 2022年9月30日，公司将部分未来OMIDRIA特许权使用费收益权以1.25亿美元现金出售给DRI，该款项确认为负债，按9.4%的隐含有效利率摊销[16] - 2021年12月23日，公司以1.26亿美元现金将OMIDRIA及其相关资产出售给Rayner Surgical Inc. [52] - 2022年12月里程碑事件发生，公司记录了2亿美元的里程碑应收款，并于2023年2月收到该款项及应计利息[52] 特许权使用费相关情况 - 里程碑事件达成后，美国净销售额的特许权使用费从50%降至30%，美国以外净销售额的特许权使用费保持15%不变[13] - 2022年12月里程碑事件触发Rayner支付2亿美元里程碑款项，美国市场OMIDRIA净销售特许权使用费率从50%降至30%[16][20] - OMIDRIA合同特许权资产在2022年12月31日为152,222千美元，2023年6月30日为144,886千美元[22] - 2022年9月30日，公司向DRI出售未来OMIDRIA特许权使用费收入权益，获得1.25亿美元现金，截至2023年6月30日，DRI有权获得的最大剩余金额为1.803亿美元，隐含有效利率为9.4%[36] - 2023年第二季度和上半年，公司OMIDRIA特许权使用费义务的现金利息支出分别为300万美元和590万美元[36] - 截至2023年6月30日，OMIDRIA合同特许权使用费资产为1.44886亿美元，2022年12月31日为1.52222亿美元[64] - 公司使用追溯调整法核算OMIDRIA特许权使用费义务[68] 终止经营业务情况 - 2023年第二季度和上半年，终止经营业务净收入分别为7,000千美元和12,982千美元，2022年同期分别为10,846千美元和17,329千美元[22] - 2023年上半年，终止经营业务经营活动提供的净现金为217,688千美元，2022年同期为46,038千美元[22] - 2023年第二季度OMIDRIA已终止业务净收入为700万美元，2022年同期为1084.6万美元；2023年上半年为1298.2万美元，2022年同期为1732.9万美元[61] 潜在稀释股份与应收账款情况 - 2023年6月30日和2022年12月31日，潜在稀释股份分别为17,245,683股和17,323,446股，不计入摊薄每股亏损计算[24] - 2023年6月30日和2022年12月31日，应收账款分别为11,190千美元和213,221千美元[25] 折旧、摊销、投资收益情况 - 2023年第二季度和上半年，折旧和摊销费用分别为0.3百万美元和0.5百万美元，2022年同期分别为0.2百万美元和0.5百万美元[26] - 2023年第二季度和上半年，投资收益分别为4.2百万美元和7.6百万美元，2022年同期分别为0.2百万美元和0.2百万美元[27] 投资公允价值情况 - 2023年6月30日和2022年12月31日，投资公允价值分别为335,645千美元和184,985千美元[29] 可转换优先票据情况 - 2023年6月30日，公司6.25%可转换优先票据（2023票据）本金95,000千美元，5.25%可转换优先票据（2026票据）本金225,030千美元，合计320,030千美元[32] - 2023票据年利率6.25%，将于2023年11月15日到期，初始转换率为每1,000美元票据本金兑换52.0183股普通股；2026票据年利率5.25%，将于2026年2月15日到期，初始转换率为每1,000美元票据本金兑换54.0906股普通股[34] - 2023年6月30日，2023票据未摊销债务发行成本0.3百万美元，将按7.0%的有效利率摊销；2026票据未摊销债务发行成本3.5百万美元，将按5.9%的有效利率摊销[34] 租赁相关情况 - 截至2023年6月30日，公司办公室和实验室设施经营租赁的使用权资产减少470万美元，相关负债减少520万美元，提前终止租赁记录非现金收益50万美元[38] - 2023年第二季度和上半年，公司净租赁成本分别为2,310千美元和4,527千美元[38] - 截至2023年6月30日，办公室和实验室空间初始租赁期内剩余不可撤销租金为3030万美元[67] 合同终止费与里程碑付款情况 - 截至2023年6月30日，公司若取消与第三方的货物和服务合同，需支付总计2120万美元的终止费；2023年7月，公司在OMS906项目中达到临床开发里程碑，需向第三方许可方支付500万美元[39] 激励补偿计划情况 - 2023年6月23日，公司股东批准将2017年综合激励补偿计划下可授予的普通股数量增加500万股，截至2023年6月30日，可授予的普通股总数为10,175,852股[40] 基于股票的薪酬情况 - 2023年Q2和H1基于股票的薪酬分别为2771万美元和5724万美元，2022年同期分别为3072万美元和6964万美元[43] - 2023年6月30日，公司有1360万份流通在外的普通股期权，其中1110万份的行权价格高于5.44美元[43] - 截至2023年6月30日，有310万份未归属期权将在1.9年的加权平均期限内归属，未确认的总估计薪酬费用为1450万美元[43] 临床试验与申请预计情况 - 公司预计在今年第三季度公布评估narsoplimab治疗IgA肾病的3期临床试验36周蛋白尿数据[45] - 公司预计在2024年年中提交重新提交的narsoplimab生物制品许可申请（BLA）的批准决定[45] 临床试验结果情况 - 2023年6月，OMS906治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的临床试验中期分析显示，所有溶血指标均有显著改善[48] 赠款情况 - 公司获得美国国立药物滥用研究所669万美元的赠款，用于开发PDE7抑制剂OMS527治疗可卡因使用障碍[49] 研发费用情况 - 2023年第二季度研发总费用为2963.9万美元，2022年同期为2351.6万美元；2023年上半年为5424.9万美元，2022年同期为4760.3万美元[56] - 预计2023年第三季度研发成本将因OMS906项目的500万美元里程碑付款而增加[57] 销售、一般和行政总费用情况 - 2023年第二季度销售、一般和行政总费用为1126万美元，2022年同期为1392.2万美元；2023年上半年为2236.3万美元，2022年同期为2488.1万美元[59] 利息费用与收入情况 - 2023年第二季度利息费用为793.2万美元，2022年同期为492.7万美元；2023年上半年为1586.5万美元，2022年同期为986.8万美元[61] - 2023年第二季度利息和其他收入为453.7万美元，2022年同期为67万美元；2023年上半年为850万美元，2022年同期为116.3万美元[61] 会计政策与市场风险情况 - 公司关键会计政策、重大判断和估计自2022年年报披露后无重大变化[70] - 公司市场风险主要来自投资证券，投资目的是保存资本和最大化收益[71] - 公司投资组合为高信用质量、高流动性、投资级别的证券，未加杠杆且分类为可供出售[71] - 公司目前不进行利率套期保值，认为市场利率上升不会对投资组合实现价值产生重大负面影响[71] - 公司积极监控利率变化，短期投资组合不会因利率变化面临潜在损失[71]

财务数据和关键指标变化 - 公司2023年第一季度净亏损3370万美元,每股亏损0.54美元,而2022年第四季度净利润1.287亿美元,每股收益2.05美元,主要是由于2022年第四季度获得了2亿美元的里程碑付款 [4] - 2023年第一季度现金消耗2360万美元,低于上一季度的2600万美元 [4] - OMIDRIA产品在第一季度的净销售额为3070万美元,符合预期,这是公司一年中最淡季 [4] - OMIDRIA产品的特许权使用费为920万美元,反映了新的30%特许权使用费率,这相当于OMIDRIA总销售额的40%以上的营业利润 [4][24] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进MASP-2抑制剂narsoplimab用于造血干细胞移植相关血栓性微血管病(TA-TMA)的新药申请,正与FDA就临床数据分析计划进行沟通 [6][7] - narsoplimab在IgA肾病III期临床试验方面进展顺利,预计下季度将公布9个月时间点的蛋白尿数据 [9][10] - 公司的MASP-3抑制剂OMS906在治疗PNH患者的临床试验中显示出良好的疗效,包括显著提高血红蛋白水平、降低LDH水平等 [13][14][15] 各个市场数据和关键指标变化 - OMIDRIA产品在美国医院门诊部门的单独付费将从2025年1月开始 [5] - 公司了解到Rayner计划今年晚些时候扩大美国销售团队,并开始在国际市场销售OMIDRIA [5] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在开发口服MASP-2抑制剂,与narsoplimab和长效抗体OMS1029形成全面的MASP-2抑制剂产品线,有望控制大部分或全部与lectin通路相关疾病的一线治疗 [11] - OMS906作为MASP-3抑制剂,相比其他替代途径抑制剂具有多方面优势,包括保留经典通路功能、突破性更低、给药频率更低等 [12][13][15][16] - 公司的PDE7抑制剂OMS527在治疗各类成瘾症方面显示出良好前景,获得了NIDA 670万美元的研发资助 [17][18][19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对narsoplimab在TA-TMA和IgA肾病适应症的前景表示乐观,认为有望成为首个获批的补体抑制剂 [6][9] - 管理层对OMS906在PNH等适应症的表现也表示高度自信,认为其在其他替代途径相关疾病中也将表现出色 [12][15][16] - 管理层认为公司的PDE7抑制剂OMS527在成瘾症治疗领域具有广阔前景,有望成为这一领域的重要解决方案 [17][18][19] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Steve Brozak 提问** 询问公司在TA-TMA适应症中使用的生物标志物的广泛性及其在其他适应症中的应用 [29][30][31] **Greg Demopulos 回答** 公司正在研究Caspase-8等生物标志物,可以帮助解释narsoplimab在TA-TMA临床试验中的反应者和非反应者的差异,这有助于进一步理解narsoplimab的作用机制。公司还在研究其他生物标志物,用于COVID-19和ARDS等适应症,但目前还不适合详细讨论 [30][31][32][33] 问题2 **Greg Harrison 提问** 询问公司对narsoplimab在IgA肾病适应症临床试验数据的预期,以及在已有新药获批的情况下的市场定位 [35][36] **Greg Demopulos 回答** 公司对narsoplimab在IgA肾病临床试验中的表现持乐观态度,认为其在降低蛋白尿和改善肾功能方面具有很大潜力。公司认为现有获批药物不会对narsoplimab的市场准入构成障碍,因为它们的疗效和用法存在局限性 [36][37][38][39] 问题3 **Brandon Folkes 提问** 询问公司是否可以加快OMS906的开发进度,以及是否可以通过降低剂量实现更长的给药间隔 [54][55] **Greg Demopulos 回答** 公司正在全力推进OMS906的开发,希望尽快完成临床试验并获批。公司相信即使使用较低剂量,也能实现每季度给药的频率,这将是一大优势 [55]

公司总资产变化 - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司总资产分别为5.60132亿美元和5.90969亿美元[8] 公司净亏损情况 - 2023年和2022年第一季度，公司净亏损分别为3370.1万美元和3301.1万美元[9] 公司各活动净现金情况 - 2023年第一季度，公司经营活动提供的净现金为1.74539亿美元，2022年同期使用的净现金为1519.3万美元[11] - 2023年第一季度，公司投资活动使用的净现金为1.81331亿美元，2022年同期为7681.3万美元[11] - 2023年第一季度，公司融资活动使用的净现金为38.8万美元，2022年同期提供的净现金为16.1万美元[11] 公司资产出售与收款情况 - 2021年12月23日，公司将OMIDRIA及相关业务资产出售给Rayner Surgical Inc.，获得1.26亿美元现金[12] - 2022年12月里程碑事件发生，公司记录了2亿美元的里程碑应收款，并于2023年2月收到该款项及应计利息[12] - 2021年12月23日，公司将OMIDRIA及其相关资产出售给Rayner，获得1.26亿美元现金，2022年12月里程碑事件达成，2023年2月收到2亿美元里程碑付款及应计利息[45][46] 公司现金、等价物及应收账款情况 - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为3.714亿美元，应收账款为1000万美元[12] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为3.714亿美元，应收账款为1000万美元，该季度亏损3370万美元，经营活动提供现金1.745亿美元[59] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为3.714亿美元，投资组合为高信用质量证券，不认为市场利率上升会对投资组合实现价值产生重大负面影响[64] 公司资金计划与股权发行安排 - 公司计划未来十二个月用现有现金、投资、Rayner的特许权使用费和应收账款为运营提供资金[14] - 公司有一项“按市价”股权发行安排，可出售总计达1.5亿美元的普通股[14] OMIDRIA特许权使用费率及资产变化 - 2022年12月里程碑事件触发Rayner支付2亿美元里程碑款项，美国地区OMIDRIA净销售特许权使用费率从50%降至30%，预计2033年前最后一项未到期美国专利到期或终止前维持此费率[15][18][19] - 2022年12月31日OMIDRIA合同特许权使用资产为152,222千美元，2023年3月31日降至148,621千美元[20] - 2022年12月里程碑事件触发，OMIDRIA美国净销售特许权使用费率从50%降至30%，预计2033年前不会恢复[47] - 截至2023年3月31日，OMIDRIA合同特许权资产为1.48621亿美元，较2022年12月31日减少360.1万美元[58] - 2022年12月里程碑事件触发美国特许权费率从50%降至30%，直至2033年最后一项未到期美国专利到期或终止[58] 公司终止经营业务相关数据 - 2023年第一季度来自终止经营业务的净收入为5,982千美元，2022年同期为6,483千美元[20] - 2023年第一季度来自终止经营业务的经营活动净现金流入为213,876千美元，2022年同期为27,616千美元[20] - 2023年第一季度OMIDRIA已终止业务的税后净收入为598.2万美元，低于2022年同期的648.3万美元[55] 公司潜在稀释股份与应收账款变化 - 2023年3月31日潜在稀释股份总计17,223,451股，2022年同期为17,340,176股[22] - 2023年3月31日应收账款总计10,033千美元，2022年12月31日为213,221千美元[23] 公司折旧、摊销、投资收入及费用情况 - 2023年第一季度折旧和摊销费用为0.2百万美元，2022年同期为0.3百万美元[25] - 2023年3月31日投资总额为368,786千美元，2022年12月31日为184,985千美元[25][26] - 2023年第一季度投资收入为340万美元，2022年第四季度为220万美元[25] 公司可转换优先票据情况 - 2023年3月31日，公司6.25%可转换优先票据本金为9500万美元，5.25%可转换优先票据本金为2.2503亿美元，总计3.2003亿美元[30] - 2023年第一季度，2023年票据利息费用为165.7万美元，2026年票据利息费用为325.8万美元[33] - 截至2023年3月31日，未来最低本金支付2023年为9500万美元，2026年为2.2503亿美元，总计3.2003亿美元[33] OMIDRIA特许权使用费义务情况 - 2023年3月31日，OMIDRIA特许权使用费义务最高剩余金额为1.835亿美元，隐含有效利率为9.4%，第一季度现金利息费用为300万美元[34] - 2022年9月30日，公司将部分未来OMIDRIA特许权使用费收益权出售给DRI，获得1.25亿美元现金，隐含有效利率为9.4%，截至2023年3月31日，DRI有权获得的最大未来支出为1.835亿美元[48] 公司净租赁成本与终止费情况 - 2023年第一季度，公司净租赁成本为221.7万美元，较2022年的181.8万美元有所增加[37] - 截至2023年3月31日，若取消合同，公司需支付终止费总计2610万美元[37] 公司股权发行与认股权证情况 - 截至2023年3月31日，公司未通过“按市价”股权发行计划出售任何股票，有20万份购买普通股的认股权证到期未行使[38] 公司股票薪酬与期权情况 - 2023年第一季度，公司持续经营业务的股票薪酬为299.4万美元，总股票薪酬为295.3万美元[40] - 截至2023年3月31日，公司有1371.6421万份股票期权，总内在价值为217.2万美元[40] - 截至2023年3月31日，公司有92250份未归属受限股票单位，将于2023年12月1日归属，加权平均授予日每股公允价值为7.53美元[40] 公司研发相关情况 - 公司预计今年晚些时候公布评估narsoplimab治疗IgA肾病的36周蛋白尿数据[42] - 公司获得美国国立卫生研究院下属国家药物滥用研究所669万美元的赠款，用于开发口服PDE7抑制剂化合物治疗可卡因使用障碍[45] - 2023年第一季度临床研发费用较上年同期增加220万美元，主要由于OMS906相关费用及OMS1029进入临床研发阶段[51] - 2023年第一季度临床前研发费用较上年同期减少180万美元，主要由于OMS1029在2022年第三季度从临床前研发过渡到临床研发[51] 公司其他费用情况 - 2023年第一季度内部间接费用和其他费用较上年同期增加60万美元，主要由于员工相关成本增加，部分被员工留用税收抵免抵消[51] - 2023年第一季度销售、一般和行政费用（不包括基于股票的薪酬费用）较上年同期增加60万美元，主要由于员工相关成本增加，部分被员工留用税收抵免抵消[53] 公司利息费用与收入情况 - 2023年第一季度利息费用为793.3万美元，较2022年同期增加300万美元，预计第二季度与第一季度相近[55] - 2023年第一季度利息和其他收入为396.3万美元，较2022年同期增加350万美元，预计第二季度与第一季度相近[55] - OMIDRIA合同特许权资产的隐含有效利率为11.0%，2023年第一季度利息收入较2022年同期减少90万美元[55][56] 公司经营活动净现金增加原因 - 2023年第一季度经营活动净现金较2022年同期增加1.897亿美元，主要因应收账款减少1.813亿美元和应付账款及应计费用变化1640万美元[60] 公司不可撤销承诺情况 - 截至2023年3月31日，初始租赁期限内剩余不可撤销租金为3200万美元，其他商品和服务的不可撤销承诺为2610万美元[61]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第四季度净收入为1.287亿美元，即每股净收入2.05美元，而2022年第三季度净亏损为1750万美元，即每股0.28美元；仅看持续经营业务，第四季度净亏损为每股0.73美元，较第三季度的每股净亏损0.87美元有所改善 [94] - 2022年全年净收入为4740万美元，即每股0.76美元，相比2021年的1.942亿美元（每股3.12美元）有所下降；2022年全年持续经营业务亏损为1.82亿美元，即每股2.90美元，2021年亏损为1.915亿美元，即每股3.07美元 [15] - 2022年第四季度利息费用为790万美元，较第三季度的490万美元增加300万美元，原因是9月30日签订的DRI协议产生的利息 [44] - 2022年第四季度持续经营业务成本和费用为4000万美元，较第三季度减少1060万美元，主要因第三季度生产商业用那索普利单抗药物原料，且在FDA批准时间明确前，公司会控制该药物的销售和营销支出 [95] - 截至2022年12月31日，公司拥有1.95亿美元现金和投资，2.13亿美元应收账款（已全部收回），总计约4.08亿美元可用于运营和偿债 [22][71] - 预计第一季度利息收入近300万美元，利息费用与第四季度相当，约800万美元，终止经营业务收入在700 - 800万美元之间 [97] 各条业务线数据和关键指标变化 OMIDRIA业务 - 2022年第四季度，Rayner的OMIDRIA净销售额达3580万美元，创季度新高，公司获得1790万美元特许权使用费 [15][96] - 2022年12月29日达到2亿美元里程碑后，OMIDRIA特许权使用费率降至美国净销售额的30%，相当于美国OMIDRIA营业利润的约40%，该费率将持续到相关专利到期（预计至少到2033年） [4][13] 那索普利单抗（narsoplimab）业务 - 用于治疗干细胞移植相关血栓性微血管病（TA - TMA）的生物制品许可申请（BLA）遭FDA拒绝后，公司按FDA指导准备重新提交BLA，计划与FDA召开B类会议讨论分析细节 [53][54] - 针对IgA肾病的3期临床试验预计在今年第三季度公布9个月蛋白尿数据，以此为基础向FDA和欧洲监管机构提交BLA [57] - 针对非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的3期项目优先级较低，因市场收缩，资源已转移至其他补体项目 [59] OMS1029业务 - 今年1月完成单剂量递增1期临床试验所有队列给药，详细结果计划在即将召开的科学会议上公布，健康受试者多剂量递增研究计划今年夏天开始给药 [34][35] OMS906业务 - 成功完成健康受试者单剂量递增1期研究，药物耐受性良好，无安全隐患 [63] - 针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的1b期临床试验已开始招募未接受过治疗的患者，并于今年年初开始给药；针对C3肾小球病（C3G）的1b期临床试验已启动，预计下月开始招募，第三季度有数据 [37][38] OMS527业务 - 与埃默里大学合作，评估其作为左旋多巴诱导的运动障碍（LID）潜在治疗方法，临床前灵长类动物模型数据令人鼓舞，等待最后一只灵长类动物的数据 [67][163] 免疫肿瘤学业务 - 细胞疗法方面，公司开发并评估嵌合抗原受体T细胞（CAR T）和过继性T细胞疗法的新方法，已确定特定T细胞信号通路，抑制后可增强记忆T细胞扩增 [41] - 分子疗法方面，开发新型生物平台，有望作为针对多种肿瘤的治疗性疫苗 [69] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国每年仅白内障手术就超过400万例，随着OMIDRIA美国销售额增长，公司将持续获得30%的特许权使用费；Rayner计划今年晚些时候在美国以外销售OMIDRIA，公司将获得15%的特许权使用费，特许权使用费率将持续到OMIDRIA专利到期（不早于2033年） [25][52] - 2019年美国药物滥用的有形成本达0.5万亿美元，无形损失（如生命损失、伤害、生活质量下降）估计每年高达3.2万亿美元，美国12岁及以上人群中，七分之一曾患药物使用障碍 [40] - 全球超过1000万帕金森病患者，据报道50%以上使用左旋多巴治疗的患者患有LID，仅一种缓释金刚烷胺获批治疗LID，但疗效有限且有多种严重副作用，LID存在巨大未满足的患者需求和市场机会 [91] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 财务上，利用现有资金偿还债务、支持运营和推进多个开发项目至2025年，避免近期稀释股东权益 [12] - 产品开发上，推进各在研产品临床试验和审批进程，如那索普利单抗重新提交BLA、OMS1029和OMS906临床试验、OMS527寻求外部资金开展临床开发等 [26][34][90] - 业务拓展上，借助OMIDRIA长期独立支付政策，推动其销售增长，同时关注Med Advantage和商业保险计划的独立支付扩展 [24][51] 行业竞争 - 补体系统抑制剂领域，那索普利单抗有望成为首个获批用于治疗IgA肾病的补体抑制剂；OMS906若证明有效，其安全性、依从性、便利性和有效性优势将使其在替代途径抑制剂市场脱颖而出 [32][39] - 成瘾和运动障碍治疗领域，OMS527若开发成功，将为药物滥用和LID治疗带来新选择 [67][90] - 免疫肿瘤学领域，公司开发的细胞和分子疗法平台，有望改善癌症患者治疗反应率 [41][69] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司财务状况良好，4.08亿美元资金可支持运营和偿债，避免近期稀释股东权益，为公司发展奠定基础 [12][22] - OMIDRIA长期独立支付政策为其销售增长提供保障，预计将带来有意义的销售增长，同时可能推动Med Advantage和商业保险计划的独立支付扩展 [24][51] - 各在研产品进展顺利，如那索普利单抗、OMS1029、OMS906等，有望为公司带来新的增长点，满足未满足的医疗需求 [26][34][37] - 尽管面临FDA审批等挑战，但公司积极应对，与监管机构合作，有望推动产品获批上市 [53][54] 其他重要信息 - 公司与DRI Healthcare签订协议，出售部分未来OMIDRIA特许权使用费流，获得1.25亿美元现金，该特许权使用费销售在资产负债表上记为债务，未确认相关收入 [19] - 2023年综合拨款法案（2023年综合法案）要求CMS至少到2028年继续为非阿片类疼痛管理药物（如OMIDRIA）在门诊手术中心（ASCs）提供独立支付；国会还指示CMS不迟于2025年1月开始在医院门诊部门（HOPDs）为类似药物提供独立支付 [23][50] - 公司未在硅谷银行有任何资产存款，也无其他金融关系 [49] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于TA - TMA申报和监管路径，自上次更新后与FDA有无额外沟通或反馈？即将召开的FDA会议主要讨论哪些问题？ - 公司不讨论与FDA讨论的具体时间和细节；会议目的是确认公司提出的分析方法是否可接受，确保重新提交的内容满足药物获批要求 [100][101] 问题2: 能否详细介绍与剑桥大学的诊断合作，以及目前看到的数据和影响？ - 公司将发布更多来自剑桥大学的数据；在诊断方面，已确定严重急性和中度COVID患者补体因子变化模式 [103] 问题3: 那索普利单抗在IgA肾病适应症获批后的商业预期如何？ - IgA肾病市场是一个数十亿美元的机会，目前已获批口服类固醇和一种控制血压的新药，那索普利单抗有很大机会 [79] 问题4: 如何衡量与FDA会议前的工作进度？若就解决完整回复信（CRL）的方法达成共识，预计多久后提交申请？ - 自上次公开声明以来，公司做了大量工作，包括确定信息来源和获取访问权限；与监管顾问密切合作，提供最佳信息；目前推测满足FDA要求的时间还为时过早，需先完成会议 [81][82][156] 问题5: 资产负债表资金可支持哪些项目到2025年？能否加快试验进度？ - 所有项目都在预算范围内，到2025年都有资金支持；OMS527正在寻求外部资金，若获得将资助临床工作和进一步开发；根据项目成功情况，可加大对特定项目的投入；公司希望获得OMIDRIA以外的额外收入，推动管线进一步发展 [84][131][133] 问题6: ARTEMIS 3期试验预计今年第三季度读出结果，若结果积极，预计何时提交BLA？还需要哪些数据完成提交？ - 主要终点是蛋白尿数据，若数据积极，将尽快纳入BLA；安全数据和BLA其他组件已在整理；保守估计，从数据读出到提交需4 - 6个月 [135][158] 问题7: 两个BLA申请（TA - TMA和IgA肾病）是否会有问题？特许权使用费率从50%降至30%对DRI特许权协议有无影响？ - 两个BLA申请无问题；与DRI的协议已考虑到里程碑的成功实现，预计整体销售额将随着立法成功和对Med Advantage的关注而继续增加 [139][140] 问题8: 合作伙伴Rayner是否会增加对OMIDRIA的商业支持？ - 预计Rayner会增加商业支持，因为ASC有长期独立支付保障，2025年HOPD也将开始支付，这将扩大市场；Rayner应会利用产品的广泛支持并加大投入 [171]

公司整体财务状况 - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.949亿美元[223] - 2022年和2021年12月31日，公司总资产分别为5.90969亿美元和4.19268亿美元[234] - 2022年和2021年12月31日，公司总负债和股东权益均分别为5.90969亿美元和4.19268亿美元[234] 公司成本与费用 - 2022年、2021年和2020年，公司研发成本分别为1.12721亿美元、1.18775亿美元和1.07612亿美元[235] - 2022年、2021年和2020年，公司销售、一般和行政费用分别为5066.8万美元、5484.2万美元和4930.6万美元[235] - 2022年、2021年和2020年，公司广告费用分别为320万美元、780万美元和560万美元，其中2021年和2020年与OMIDRIA已终止经营业务相关的广告费用分别为200万美元和110万美元[250] - 2022 - 2020年折旧和摊销费用分别为100万美元、140万美元和160万美元[263] - 2022 - 2020年与2023年票据相关的总利息费用分别为660.1万美元、655.6万美元和1880.7万美元[265] - 2022 - 2020年，2026年票据相关利息费用分别为1298.1万美元、1289.2万美元、764.9万美元[270] - 2022 - 2020年，公司基于股份的薪酬费用分别为1407.2万美元、1763万美元、1492.5万美元[275] 公司经营业绩 - 2022年、2021年和2020年，公司持续经营业务税前亏损分别为1.82029亿美元、1.91546亿美元和1.96389亿美元[235] - 2022年、2021年和2020年，公司持续经营业务净亏损分别为1.82029亿美元、1.91546亿美元和1.73133亿美元[235] - 2022年、2021年和2020年，公司已终止经营业务净收入分别为2.29446亿美元、3.85781亿美元和3507.2万美元[235] - 2022年、2021年和2020年，公司净收入（亏损）分别为4741.7万美元、1.94235亿美元和 - 1.38061亿美元[235] - 2022年、2021年和2020年，公司基本和摊薄后每股净收入（亏损）分别为0.76美元、3.12美元和 - 2.41美元[235] - 2022年净收入为4741.7万美元，2021年为1.94235亿美元，2020年为亏损1.38061亿美元[237] - 2022年，公司在美国OMIDRIA净销售额上赚取6540万美元特许权使用费，在已终止经营业务中记录3310万美元收入[253] - 2022年、2021年和2020年，公司来自已终止经营业务的净利润（税后）分别为2.29446亿美元、3.85781亿美元和3507.2万美元[254] - 2021年，公司出售OMIDRIA的收益为3.05648亿美元[255] 公司现金流情况 - 2022年经营活动净现金使用量为8648.3万美元，2021年为1.09722亿美元，2020年为1.00086亿美元[237] - 2022年投资活动净现金使用量为1.27564亿美元，2021年净现金提供量为1.9371亿美元，2020年为6703.1万美元[237] - 2022年融资活动净现金提供量为1.24248亿美元，2021年为631.9万美元，2020年为1.74534亿美元[237] - 2022年末现金及现金等价物为1100.9万美元，2021年末为1.00808亿美元，2020年末为1050.1万美元[237] - 2021年12月23日公司出售OMIDRIA及相关业务资产，获得1.26亿美元现金[239] - 2022年12月里程碑事件发生，公司记录2亿美元里程碑应收款，2023年2月收到款项及应计利息[239] - 2022年、2021年和2020年，公司来自已终止经营业务的经营活动净现金分别为4492.9万美元、5634.4万美元和2588.8万美元；2021年来自已终止经营业务的投资活动净现金为1.25993亿美元[255] 公司股东权益与股份情况 - 2022年末普通股数量为62,828,765股，普通股金额为62.8万美元，额外实收资本为7207.73万美元，累计亏损为6357.17万美元，股东权益为85.684万美元[236] - 2022 - 2020年潜在稀释股份排除在每股净收益（亏损）之外的数量分别为17,221,985股、18,823,760股、15,614,919股[256] - 2022年末股票期权余额为13872973份，加权平均行权价格为11.02美元，总内在价值为2.1万美元[277] - 2022、2021和2020年行使股票期权的总内在价值分别为0.2百万美元、7.8百万美元和5.6百万美元[277] - 2022年末有400万份未归属股票期权，加权平均归属期为2.2年，剩余估计补偿费用为1980万美元[277] 公司应收账款情况 - 截至2022年12月31日，公司应收账款为2.132亿美元[239] - 2022年12月31日，公司应收账款主要为来自Rayner的2亿美元里程碑和特许权使用费应收款；2021年12月31日，主要为出售给Rayner之前的OMIDRIA客户应收账款[247] - 2022年末和2021年末应收账款净额分别为2.13221亿美元和0.38155亿美元，2022年末贸易应收账款无重大退货准备金，2021年末为200万美元[257] 公司短期投资与财产设备情况 - 2022年末和2021年末短期投资公允价值分别为1.83909亿美元和0.56458亿美元，现金分别为1100万美元和1.008亿美元未纳入公允价值层级披露[262] - 2022年和2021年末财产和设备净值分别为149.2万美元和173.1万美元[263] 公司负债情况 - 2023年11月到期的可转换优先票据本金余额为9500万美元[240] - 2022年9月30日，公司将部分未来OMIDRIA特许权使用费收入权益以1.25亿美元现金出售给DRI Healthcare Acquisitions LP，该现金对价记录为“OMIDRIA特许权使用费义务”，负债按9.4%的隐含有效利率摊销[244] - 2022年末和2021年末应计费用分别为3055.1万美元和3313.4万美元[264] - 2022年末和2021年末无担保可转换优先票据本金总额均为3.2003亿美元，净值分别为3.15287亿美元和3.13458亿美元[264] - 公司于2020年8 - 9月发行2.25亿美元2026年票据，用约1.256亿美元净收益回购1.15亿美元2023年票据，产生1340万美元债务提前清偿损失[265] - 2026年票据发行所得2.25亿美元，其中680万美元发行成本按比例分配至负债和权益部分[269] - 截至2022年12月31日，2026年上限期权合约下约1220万股仍未到期，其公允价值2320万美元分类为权益[269][270] - 截至2022年12月31日，未摊销债务发行成本410万美元，将按5.9%的实际利率在剩余期限内摊销至利息费用[270] - 截至2022年12月31日，2023年和2026年票据未来最低本金支付总额为3.2003亿美元[270] - 2022年9月30日，公司出售OMIDRIA未来特许权使用费权益获1.25亿美元，截至2022年12月31日，该义务账面价值为1.26278亿美元，最高未来支付额为1.868亿美元，实际利率9.4%[271] - 2022年，公司因提前终止部分租赁记录非现金收益50万美元，减少使用权资产470万美元和相关负债520万美元[271] - 截至2022年12月31日，租赁资产总额为2270.7万美元，租赁负债总额为2673.6万美元，经营租赁和融资租赁加权平均剩余期限分别为4.8年和2.3年，加权平均折现率分别为12.81%和10.44%[272] - 截至2022年12月31日，若取消合同需支付终止费总计2420万美元，2022 - 2020年开发里程碑付款分别为30万美元、50万美元、550万美元[273] 公司税务情况 - 2022年持续经营业务所得税收益为0，已终止经营业务所得税费用为395.2万美元；2021年分别为0和100.6万美元；2020年分别为-2325.6万美元和1124.5万美元[278] - 2022和2021年，公司分别利用2.698亿美元和2.451亿美元的联邦净经营亏损结转来抵消联邦税负债[278] - 2022年末递延所得税资产为24335.8万美元，递延所得税负债为4015.8万美元，净递延所得税资产为20320万美元[280] - 2022年末联邦净经营亏损结转约为3.61亿美元，州净经营亏损结转约为2.2亿美元[280] - 2022年公司将2190万美元的研发费用资本化计入递延所得税资产[280] - 2022和2021年，公司的估值备抵分别减少190万美元和1930万美元[280] 公司退休计划情况 - 公司401(k)退休计划为员工提供年度酌情匹配，最高为员工合格收入的4%，每位员工每年最高匹配4000美元[282] 公司业务销售情况 - 出售OMIDRIA给Rayner之前，公司通过四家批发商销售OMIDRIA，2021年和2020年，这些批发商及其共同控制实体各自占公司总收入超过15%，合计占总销售额100%，且各自占公司应收账款超过10%[255] 公司票据情况 - 2023年票据年利率为6.25%，初始转换率为每1000美元票据本金兑换52.0183股普通股，初始转换价格约为每股19.22美元[265] - 2026年票据年利率为5.25%，初始转换率为每1000美元票据本金兑换54.0906股普通股，初始转换价格约为每股18.4875美元[266] 公司会计政策变更情况 - 2021年1月1日，公司采用ASU 2020 - 06，将可转换优先票据全部作为债务核算，采用时将分配给债务发行成本的权益部分移除，使无担保可转换优先票据和股东权益增加7550万美元[247] 公司OMIDRIA业务相关情况 - 2021年12月23日，公司出售OMIDRIA及相关资产，收到1.26亿美元 upfront 现金付款，出售后在美国OMIDRIA净销售额享有50%特许权使用费；2022年12月里程碑事件发生，确认2亿美元里程碑付款，美国基础特许权使用费率降至30%直至2033年[253]

财务数据和关键指标变化 - 本季度亏损1750万美元，合每股0.28美元，去年第三季度亏损2270万美元，合每股0.36美元 [21] - 本季度非现金费用为460万美元，合每股0.07美元，上一年季度为640万美元，合每股0.10美元 [22] - 报告季度的总现金消耗为2660万美元，其中约500万美元为制造成本 [22] - 截至2022年9月30日，公司手头有2.21亿美元现金和投资，较今年6月30日增加9800万美元，排除从DRI收到的1.25亿美元，第二季度末现金和投资减少2660万美元 [24][48] - 第三季度来自Rayner净销售额的50%特许权使用费为1650万美元，较第二季度略有下降约70万美元 [23] - 第三季度持续经营业务成本和费用为5080万美元，较第二季度增加1330万美元 [54] - 第三季度利息费用为500万美元，与上一季度持平 [55] - 预计第四季度持续经营业务运营成本将从2022年第三季度下降，利息费用约为800万美元，较上季度增加300万美元，终止经营业务收入在800 - 900万美元之间 [59] 各条业务线数据和关键指标变化 narsoplimab业务 - 关于TA - TMA适应症，公司收到FDA新药办公室对完整回复信上诉的决定，提议基于历史生存数据的前进路径，包括将已完成的关键试验反应与独立文献分析得出的阈值进行比较，以及与适当历史对照组相比已完成试验患者的生存增加证据 [8] - 评估narsoplimab治疗IgA肾病的3期ARTEMIS - IGAN试验，按计划将于2023年年中公布9个月蛋白尿数据 [11] - 关于narsoplimab用于急性和长期COVID - 19，与美国政府就当前和潜在未来大流行的准备策略以及即将到来的资金途径和计划的讨论仍在继续 [11] OMS1029业务 - 正在进行针对MASP - 2的长效下一代抗体OMS1029的单剂量递增1期临床试验，已完成六个计划队列中的三个，药代动力学和药效学数据符合预测，药物耐受性良好，无安全问题 [13] OMS906业务 - 评估OMS906在ravulizumab治疗和未治疗的PNH患者中的1b期计划正在进行中，预计12月开始入组，2023年第一季度获得初始患者数据 [15][16] - 另一个OMS906在C3肾小球病患者中的1b期计划正在启动，预计在PNH数据之后不久获得数据 [16] OMIDRIA业务 - 第三季度Rayner向ASCs和医院的OMIDRIA单位销售较第二季度增长4%，第四季度OMIDRIA销售预计将继续增长 [23] PDE7抑制剂OMS527业务 - 作为治疗成瘾性疾病持续开发的第三方资金讨论焦点，也在埃默里大学的灵长类动物模型中评估治疗L - DOPA诱导的运动障碍，初步数据令人鼓舞，预计年底获得最终数据 [36][37][38] 免疫肿瘤业务 - 在细胞方面，评估CAR T和过继性T细胞疗法的新方法，通过抑制特定途径增强识别和杀死肿瘤细胞的T细胞扩增，识别使T细胞向记忆T细胞表型倾斜的抑制剂 [40][41][42] - 在分子方面，开发可直接或间接通过增强免疫系统靶向癌细胞并杀死它们的新型生物制剂，初步数据令人鼓舞，预计今年晚些时候有更新 [43][44] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司在多个药物研发项目上持续推进，包括narsoplimab、OMS1029、OMS906等，以拓展产品线和市场份额 [8][11][13] - 对于narsoplimab的TA - TMA适应症，公司将根据FDA决定与监管和法律顾问团队研究确定前进路径，目标是尽快获得药物批准 [8][10] - 公司认为OMS906在替代途径抑制剂市场有较大优势，如降低感染风险、更方便的给药方案等，有望在市场竞争中脱颖而出 [16][17] - 公司通过出售OMIDRIA部分未来特许权使用费给DRI获得1.25亿美元资金，以增加财务灵活性，应对2023年末9500万美元可转换票据到期问题 [24][32] - 关注政策动态，期待NOPAIN法案通过，若通过将为OMIDRIA带来单独支付资格和2亿美元里程碑付款 [34][35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为narsoplimab在TA - TMA适应症上应获得批准，目前不会放弃推进该项目 [65] - 公司认为未来一年有令人兴奋的里程碑，将努力推进narsoplimab在TA - TMA的进展并及时更新信息 [117][118] 其他重要信息 - 去年12月公司将商业眼科产品OMIDRIA出售给Rayner Surgical，需将所有历史OMIDRIA收入和费用重新分类为终止经营业务，将未来估计的OMIDRIA特许权使用费现值作为合同特许权资产记录在资产负债表上，并将赚取的特许权使用费作为OMIDRIA合同特许权资产的减少记录 [20] - 公司与DRI Healthcare Trust达成协议，DRI支付1.25亿美元获得公司部分未来OMIDRIA特许权使用费，该交易将风险从公司转移到DRI，公司仍可获得超过年度上限支付给DRI的所有特许权使用费 [24][28][29] - CMS在2023年最终规则中重申OMIDRIA在白内障或晶状体置换手术及门诊手术中心使用时符合单独支付资格 [33] - NOPAIN法案进展良好，有两党和两院支持，若通过将为非阿片类疼痛管理药物如OMIDRIA在ASC和医院门诊部门提供单独支付资格，为期五年，并触发Rayner向公司支付2亿美元里程碑付款 [34][35] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 在HSCT - TMA适应症上，公司是否会放弃推进？FDA要求的可比历史数据集，是否已进行类似内部审查及期望的疗效标准？ - 公司目前不会放弃推进该项目，认为药物应获得批准 [65] - 公司没有迹象表明FDA是否进行了相关研究，也不清楚FDA期望的阈值 [66] 问题2: 公司对COVID机制作用的了解程度，以及配套诊断系统的情况，如何向关键意见领袖（KOLs）介绍narsoplimab在干细胞TMA相关应用的价值？ - 公司认为COVID - 19是内皮损伤，与TA - TMA相同，narsoplimab治疗可逆转低补体血症，恢复适应性免疫反应，相关机制已在多篇出版物中详细阐述 [79][80][81] - 公司在干细胞移植专家社区有强大的支持，相关出版物可体现，但对于如何借助KOLs帮助FDA审批还需进一步研究 [85][86] 问题3: FDA要求在匹配的历史患者群体中看到narsoplimab的生存获益，公司能否检测到的最小生存获益是多少？IGAN的3期ARTEMIS试验的入组情况和检测蛋白尿差异的能力如何？ - 公司未与FDA讨论过最小生存获益阈值，但认为narsoplimab的生存获益明显超过文献数据 [91] - IGAN试验已接近完成入组，试验设计有90%的把握度，预计2023年年中获得36周蛋白尿数据，足够的蛋白尿检测把握度并非基于450名患者，而是约60% [92][93][94] 问题4: 在ASH会议上预计的更新，包括儿科2期研究的试验设计，评估narsoplimab在儿科患者中的差异和预期影响？ - 预计在儿科患者中有类似治疗效果，儿科研究通常比成人研究小，该研究将是单臂研究并与历史对照组相关，已与EMA儿科委员会达成协议 [99] - 儿科患者在移植后TMA的情况通常比成人好，可能与儿童的恢复能力和所患疾病严重程度有关 [102] 问题5: 公司考虑的应对FDA提出的历史对照和独立文献分析路径的选项，是仅针对此还是更广泛的narsoplimab或TA - TMA选项？ - 公司正在考虑广泛的选项，认为历史对照是可行的，但需要进一步研究如何最好地实施，还将与FDA讨论并制定强有力的提案 [104][106] 问题6: 早期narsoplimab在HSCT - TMA的关键研究中，最初的主要终点是与历史对照的死亡率比较，为何后来修改了终点？FDA目前要求的数据与之前的试验有何相似性？ - 最初的提案被FDA拒绝，FDA要求采用基于反应的终点和阈值，公司与FDA共同开发了该终点 [112][113] - FDA目前提出的路径与最初提案和之前试验的次要终点非常相似 [114]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2022年9月30日，公司总资产为457,551,000美元，较2021年12月31日的419,268,000美元增长约9.13%[15] - 2022年前三季度，公司净亏损81,316,000美元，较2021年同期的86,386,000美元减少约5.87%[18] - 2022年前三季度，研发成本为86,172,000美元，较2021年同期的88,448,000美元减少约2.57%[18] - 2022年前三季度，销售、一般和行政费用为37,079,000美元，较2021年同期的42,280,000美元减少约12.30%[18] - 截至2022年9月30日，公司普通股发行和流通股数为62,730,015股，较2021年12月31日的62,628,855股增加约0.16%[15] - 2022年前三季度，经营活动净现金使用量为61,101,000美元，较2021年同期的91,507,000美元减少约33.23%[23] - 2022年前三季度，投资活动净现金使用量为19,073,000美元，而2021年同期为提供81,292,000美元[23] - 2022年前三季度，融资活动净现金提供量为124,899,000美元，较2021年同期的7,129,000美元大幅增加[23] - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资2.21亿美元，应收账款1390万美元，该季度亏损1750万美元，前九个月亏损8130万美元[31] - 2022年第三季度和前九个月，被排除在摊薄后每股净亏损计算之外的潜在稀释性证券分别为516.2498万股和515.8947万股[57] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，应收账款净额分别为1385.4万美元和3815.5万美元[59] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，物业和设备净值分别为184.7万美元和173.1万美元[60] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，应计费用分别为1801.6万美元和3313.4万美元[61] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，按公允价值计量的金融资产分别为7648.5万美元和5751.2万美元[63] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，未偿还无担保可转换优先票据净额分别为3.14819亿美元和3.13458亿美元[69] - 2022年第三季度和前九个月，持续经营业务的股票薪酬分别为387.2万美元和1094.7万美元，总股票薪酬分别为384.4万美元和1080.8万美元[90] - 2022年9月30日，公司有1466.5858万份股票期权，加权平均行权价11.08美元，剩余合约期限5.7年，内在价值7.8万美元[90] - 2022年第三季度临床研发费用较上年同期增加1490万美元，主要因narsoplimab药物生产和OMS1029进入临床研究[127] - 2022年前三季度临床研发费用较上年同期增加490万美元，主要因narsoplimab药物生产费用增加[127] - 2022年第三季度和前三季度销售、一般和行政费用分别减少180万美元和520万美元，主要与narsoplimab前期销售和营销成本及法律成本时间有关[135] - 2022年第三季度和前三季度利息费用分别为493.2万美元和1479.9万美元[137] - 2022年第三季度和前三季度利息和其他收入分别为90.6万美元和206.9万美元，较上年同期增加[138] - 2022年第三季度公司净亏损1750万美元，其中包括460万美元非现金费用和2900万美元OMIDRIA合同特许权资产重估非现金收益；2022年前九个月净亏损8130万美元，其中包括1250万美元非现金费用和3050万美元OMIDRIA合同特许权资产重估非现金收益[145] - 截至2022年9月30日，公司有2.21亿美元现金、现金等价物和短期投资可用于一般企业用途，较2022年6月30日增加9840万美元；排除DRI交易获得的1.25亿美元收益，第三季度现金、现金等价物和短期投资减少2660万美元[145] - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为6110.1万美元，较2021年同期减少3040万美元；投资活动净现金使用量为1910万美元，而2021年同期为提供8130万美元；融资活动净现金提供量为1.24899亿美元，较2021年同期增加1.178亿美元[148][150][151] 公司业务线OMIDRIA相关数据关键指标变化 - 2021年12月23日公司完成向Rayner出售OMIDRIA及相关资产负债，获1.26亿美元付款，后续有特许权使用费及可能的2亿美元里程碑付款[28] - 公司在2022年第三季度和前九个月分别获得OMIDRIA特许权使用费1650万美元和4760万美元，记为OMIDRIA合同特许权使用费资产的减少[53] - 2022年第三季度和前九个月，公司在终止经营业务中分别记录3730万美元和5470万美元收入，代表利息收入和OMIDRIA合同特许权使用费资产的重新计量调整[53][55] - 截至2022年9月30日，OMIDRIA合同特许权使用费资产为1.91385亿美元，较2021年12月31日的1.8457亿美元有所增加[55] - 2022年第三季度和前九个月，终止经营业务的净收入分别为3733.6万美元和5466.5万美元[55] - 2022年前九个月，终止经营业务的现金流量为净流入1203.7万美元，而2021年为净流出2382.8万美元[55] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，OMIDRIA合同特许权资产分别为1.91385亿美元和1.8457亿美元[58] - 2022年9月30日，公司以1.25亿美元现金向DRI出售部分未来OMIDRIA特许权使用费权益，该款项记为负债，按9.4%隐含有效利率摊销[39][40] - 2022年9月30日，公司向DRI出售未来OMIDRIA特许权使用费收入权益，获1.25亿美元现金，DRI最高可获1.884亿美元，有效利率9.4%[81] - 2021年12月23日，公司出售OMIDRIA及相关资产负债，获1.26亿美元现金，后续按不同阶段和条件收取特许权使用费，若满足条件还将获2亿美元里程碑付款[99] - 2022年9月30日，公司出售部分未来OMIDRIA特许权使用费权益，获1.25亿美元现金，DRI最高可获1.884亿美元，有效利率9.4%[100] - 2021年12月23日公司将商业产品OMIDRIA及相关资产出售给Rayner，有权获得全球销售特许权使用费，若在美国连续四年单独支付OMIDRIA费用，可能获得2亿美元里程碑付款[124] - 2022年9月30日公司向DRI出售部分未来OMIDRIA特许权使用费权益，获得1.25亿美元现金，DRI最高可获1.884亿美元[124] - 2022年前三季度公司从OMIDRIA销售中获得4760万美元特许权使用费，在终止经营中记录5470万美元收入[141] - 截至2022年9月30日，OMIDRIA合同特许权使用费资产为1.91385亿美元[141] - 2022年11月，CMS发布2023日历年医院门诊前瞻性支付和门诊手术中心支付系统最终规则，确认2023年将继续为门诊手术中心使用的OMIDRIA单独支付费用[144] 公司药物研发业务相关进展 - 公司药物候选物narsoplimab的生物制品许可申请（BLA）待美国食品药品监督管理局（FDA）审批，用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT - TMA）[25] - 公司的长效MASP - 2抑制剂OMS1029处于1期临床试验，MASP - 3抑制剂OMS906已完成1期临床试验[26] - 公司药物候选物narsoplimab的生物制品许可申请待FDA审批，2022年11月公司上诉被拒，FDA提出基于生存数据重新提交申请的路径[94][95] - 2020年10月公司报告narsoplimab在HSCT - TMA关键试验的最终临床数据，2020年11月完成BLA滚动提交，2021年1月FDA接受BLA提交，2021年10月收到CRL，2022年6月上诉，11月上诉被拒[101][103][104] - narsoplimab在IgA肾病3期临床试验ARTEMIS - IGAN预计2023年年中得出9个月蛋白尿数据，主要终点是给药36周后蛋白尿减少[106] - aHUS的3期临床试验招募约40名患者用于欧盟常规批准和美国加速批准，约80名患者用于美国常规批准，但招募缓慢[107][108] - I - SPY COVID - 19试验中，91名患者随机分配到narsoplimab组，与116名对照组患者对比，narsoplimab降低重症COVID - 19患者死亡风险（HR = 0.81，P[HR < 1]=0.77）[112][113] - OMS1029针对MASP - 2的1期临床试验于2022年8月开始给药，预计人体给药频率为每月一次至每季度一次[114] - 2022年7月OMS906获FDA孤儿药指定用于治疗PNH，已完成1期临床试验，将在2022年12月美国血液学会年会上公布结果[117][118] - 公司将启动OMS906在对C5抑制剂ravulizumab反应不佳的PNH患者中的1b期临床试验，以及针对初治PNH患者、C3肾小球病患者等的临床试验[119] - 超过50%的帕金森病患者长期使用左旋多巴治疗后会出现运动障碍，埃默里大学正在评估公司PDE7抑制剂改善该症状的潜力[120] - 公司在MASP - 2和MASP - 3抑制的临床前研究中取得积极数据，还在开发MASP - 2小分子口服抑制剂等[121][122] 公司债务与融资相关情况 - 2018年11月公司发行2.1亿美元6.25%可转换优先票据，2020年8月和9月发行2.25亿美元5.25%可转换优先票据，并用部分收益回购1.15亿美元2023年票据[68] - 2023年无担保可转换优先票据年利率6.25%，2026年为5.25%，截至2022年9月30日，未摊销债务发行成本分别为0.8万美元和4.4万美元，有效利率分别为7.0%和5.9%[70][76] - 2023年和2026年票据初始转换率分别为每1000美元票据本金兑换52.0183股和54.0906股普通股，分别约为490万股和1220万股[71][77] - 2021年3月，公司达成最高1.5亿美元的普通股销售协议，截至2022年9月30日未出售任何股份[87] - 截至2022年9月30日，有20万份购买普通股的认股权证未行使，行权价23美元/股，2023年4月12日到期[88] - 公司有一项“按市价”股权发行安排，可不时出售普通股，总金额最高达1.5亿美元；还可能进行债务融资、公开发行和私募股权证券或其他战略交易[146] - 公司有9500万美元2023年到期的票据，计划通过手头现金、运营产生的现金、narsoplimab销售（若获批）、OMIDRIA相关里程碑资金、战略交易、股票销售或发行额外债务来偿还[146] 公司租赁与合同相关情况 - 2022年1月14日，公司提前终止部分办公和实验室设施租赁，使用权资产减少470万美元，相关负债减少520万美元，录得非现金收益50万美元[83] - 2022 - 2030年各年租赁付款额分别为170万美元、1300万美元、2000万美元、2500万美元、2630万美元、2750万美元[83] - 截至2022年9月30日，若取消第三方合同，需支付总计2060万美元的终止费[85] - 截至2022年9月30日，办公室和实验室租赁初始期限内剩余不可撤销租金（不包括公共区域维护和相关运营费用）为3610万美元；其他商品和服务的不可撤销承诺总计2060万美元[153][157] 公司运营资金与规划 - 公司计划用现有资金、应收账款和OMIDRIA特许权使用费为未来十二个月运营提供资金，还有可能获2亿美元里程碑付款，也可通过出售普通股获最多1.5亿美元收益[32] - 公司计划用现金和投资、OMIDRIA特许权使用费，以及可能的2亿美元与实现OMIDRIA长期单独支付相关的里程碑资金来支持运营；若narsoplimab获FDA批准用于HSCT - TMA，其销售也将为运营提供资金[146] 公司临床开发项目预算 - 临床开发项目年度上限：2022年剩余时间为170万美元，2023年为1300万美元，2024年为2000万美元，2025 - 2028年为2500万美元，2029年为2630万美元，2030年为2750万美元[102] 公司内部控制与法律诉讼情况 - 截至2022年9月30日，公司管理层认为披露控制和程序在合理保证水平上有效，且本报告期内财务报告内部控制无重大变化[161][162] - 截至本季度报告提交日，公司未涉及任何重大法律诉讼[165]

分组1 - 公司提醒部分电话陈述为前瞻性陈述，基于管理层当前信念和预期，存在不确定性，实际结果可能有重大差异，可参考向SEC提交的10 - Q季度报告和10 - K年度报告中风险因素部分 [3][4] 分组5 - 公司将先进行企业更新和概述 [6] 问答环节所有提问和回答 - 暂无问答环节内容

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2022 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number: 001-34475 OMEROS CORPORATION (Exact name of registrant as specified in its charter) Washington 91-1663741 (State o ...