财务数据和关键指标变化 - 第四季度OMIDRIA和总营收为1060万美元 [31][43] - 第四季度净亏损3730万美元，合每股亏损0.60美元，其中非现金费用为350万美元，合每股0.06美元；经常性非现金费用通常约为650 - 700万美元，合每股0.12 - 0.13美元；第四季度确认与2026年可转换无担保票据发行相关的非现金所得税收益420万美元，使整体非现金费用每股减少0.07美元 [32][43] - 截至2020年12月31日，公司有1.35亿美元现金、现金等价物和短期投资可用于一般运营，还可通过应收账款信贷额度最多借款5000万美元 [32][44] - 第四季度成本和费用为4440万美元，比第三季度少710万美元；第三季度费用较高主要是因为支付了500万美元技术许可费；本季度利息费用为800万美元 [49] 各条业务线数据和关键指标变化 narsoplimab业务 - 用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA - TMA）的生物制品许可申请（BLA）获FDA优先审评，PDUFA日期为7月17日 [7][8] - 针对TA - TMA的上市准备活动在2020年第四季度持续推进，销售领导团队已组建，疾病教育工作提高了TA - TMA的认知度 [10] - 第四季度完成获取新技术附加付款（NTAP）所需的文件提交和展示，预计下季度发布NTAP临时规则；还获得CMS对narsoplimab ICD - 10程序和诊断代码的初步支持 [11][12] - 在COVID - 19治疗方面，继意大利贝加莫首批6名重症患者后，又在意大利治疗9名、美国治疗4名患者，治疗后实验室指标和临床结果改善，且不干扰患者适应性免疫反应；第二批贝加莫患者研究数据收集收尾，相关论文在准备中 [16][18] - 正在考虑研究narsoplimab在预防和治疗COVID - 19长期后遗症方面的作用 [19] - 参与I - SPY COVID试验，预计很快开始给药，是唯一受邀参与该试验的补体抑制剂 [21] - 两项针对narsoplimab的3期项目正在进行，分别用于治疗IgA肾病和非典型溶血性尿毒症综合征（AHUS）；评估narsoplimab治疗IgA肾病的3期artemis IGAN试验全球已激活超120个试验点，预计随着疫情限制放宽，患者入组将加速；还在与CRO合作将试验拓展至中国等地区，预计拓展后将显著加速入组，有望明年公布试验蛋白尿数据 [22][23] OMIDRIA业务 - 2020年10月1日，OMIDRIA的直通报销状态到期，CMS将其报销纳入白内障手术的门诊支付分类；12月CMS确认其符合门诊手术中心（ASCs）非阿片类疼痛管理手术药物单独支付标准，追溯至10月1日 [30] - 第四季度OMIDRIA净收入1060万美元 [31] - 2021年第一季度采购机构数量和日均销量持续恢复；公司重点与ASC连锁和私募股权集团旗下的ASC建立合作关系 [32] OMS906业务 - 是MASP - 3抑制剂，正在建立围绕MASP - 3的广泛独家知识产权；9月开始1期安慰剂对照双盲单剂量和多剂量递增试验，预计下季度公布初步数据 [28][29] OMS527业务 - 控制着用于治疗成瘾、强迫症和运动障碍的磷酸二酯酶7（PD7）抑制剂的广泛独家知识产权；已成功完成1期临床试验，后续临床开发取决于财务和其他资源分配，目前资源优先用于其他项目 [38] GPR174业务 - 围绕免疫抑制性G蛋白偶联受体GPR174建立广泛独家知识产权；在肿瘤模型中，GPR174缺陷可增强T细胞增殖和肿瘤杀伤表型，减少肿瘤生长；公司计划近期公布相关数据，并积极开发GPR174的小分子和抗体抑制剂 [39][41] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 推进narsoplimab在TA - TMA、COVID - 19、IgA肾病和AHUS等多个适应症的开发和上市准备工作，包括组建销售团队、开展疾病教育、争取报销支持等 [7][10][11] - 计划明年初将第二代长效MASP - 2抗体OMS1029推进临床试验，目标是实现每月一次或更低频率的皮下给药；同时推进小分子MASP - 2抑制剂口服给药项目 [26] - 继续扩大OMIDRIA在ASCs和其他支付方的报销范围，与ASC连锁和私募股权集团合作加速其在ASCs的推广；关注《无疼痛法案》进展，该法案若通过将扩大OMIDRIA在医院门诊手术部门（HOPD）的报销范围 [33][96][98] - 推进OMS906的1期临床试验，目标是将其作为皮下给药药物推进临床开发 [29][79] - 积极开发GPR174的小分子和抗体抑制剂，探索其作为癌症免疫治疗靶点的潜力 [41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 认为narsoplimab在TA - TMA和COVID - 19等领域有良好的应用前景，公司为其上市做了充分准备，有望取得成功 [7][8][10] - 预计CMS将继续对OMIDRIA在ASCs的单独支付政策，随着客户恢复使用和新客户增加，OMIDRIA收入在2021年第一季度将显著增长 [31][50] - 随着疫情限制放宽和试验地域拓展，narsoplimab在IgA肾病试验中的患者入组将加速，有望明年公布蛋白尿数据 [22][23] - 关注《无疼痛法案》进展，认为该法案若通过将有利于OMIDRIA的市场推广和销售 [34][96] 其他重要信息 - 美国疾病控制中心报告，截至2020年5月的一年中，药物过量死亡率在疫情期间加速上升38.4%，主要由合成阿片类药物滥用驱动 [35] - 2019年《白内障与屈光手术杂志》发表研究，显示OMIDRIA用于白内障手术可减少近80%术中阿片类药物使用，同时疼痛评分降低约50%；后续类似设计研究也得出相似结果，相关论文待发表 [36] - 一项显示OMIDRIA可显著降低白内障手术中视网膜厚度和黄斑水肿的新研究，获选在即将召开的2021年美国白内障与屈光手术学会年会上进行口头报告 [37] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：关于OMIDRIA，12月获得报销授权，但受假期影响，实际销售周数是多少 - 公司表示12月初CMS恢复OMIDRIA单独支付，但第四季度前期报销不确定影响销售，确认报销后销售回升，但假期手术量下降影响销售；对第四季度和2021年第一季度销售情况满意 [55][56][58] 问题2：关于narsoplimab用于治疗COVID - 19长期后遗症的计划和依据 - 公司知晓美国国立卫生研究院（NIH）11.5亿美元的长期后遗症研究计划；接受narsoplimab治疗的患者未出现长期后遗症迹象，认为长期后遗症可能与内皮损伤有关，与narsoplimab作用机制相符，正在考虑研究其在预防和治疗长期后遗症方面的作用 [60][61] 问题3：IGA肾病试验入组缓慢的原因及如何增加入组 - 公司认为主要是医院因疫情实施的患者准入和筛查限制导致入组困难；公司通过增加试验点和拓展地域来增加入组，同时期待疫情限制放宽加速入组 [65] 问题4：IGA肾病试验中其他药物数据，公司关注哪些指标 - 公司关注药物降低蛋白尿水平和对估算肾小球滤过率（eGFR）的影响；认为IgA肾病的关键驱动因素是凝集素途径，抑制该途径效果更好，narsoplimab降低蛋白尿的效果优于其他药物，是唯一可能仅依据蛋白尿数据获批的药物 [68][69][70] 问题5：narsoplimab参与I - SPY项目的预期数据读出情况及数据性质 - 公司称该试验由研究者发起，公司提供药物；试验为适应性平台试验，有五个试验组，narsoplimab是唯一受邀参与的补体抑制剂；数据读出指标包括住院时间和死亡率等，试验患者病情可能不如同情用药患者严重 [74][75] 问题6：若narsoplimab在I - SPY项目中对住院时间有积极影响，是否可能获FDA紧急使用授权（EUA） - 公司认为降低住院时间和死亡率都可能成为获批依据，I - SPY团队与FDA密切沟通，试验目标是找到治疗COVID - 19有效的药物，成功的话有望使药物更广泛应用 [76][77] 问题7：OMS906进入下一阶段开发，会优先考虑皮下给药还是同时推进皮下和静脉给药 - 公司在1期试验中同时观察皮下和静脉给药，目标是将其作为皮下给药药物推进临床开发，目标是每月一次或更低频率给药 [79] 问题8：COVID - 19疫情是否会影响OMS527和GPR174项目未来研究启动时间 - 公司表示这取决于适应症、试验设计等因素，目标是尽量避免疫情对临床开发造成阻碍 [84] 问题9：narsoplimab商业发布准备工作的瓶颈和定价考虑 - 公司认为商业团队准备充分，有能力应对可能出现的问题；TA - TMA是超罕见适应症，公司报销和商业团队正在研究定价，目标是让药物以合理价格惠及患者 [87][88][89] 问题10：OMIDRIA是否有长期报销解决方案，2021年商业化策略是否改变 - 公司认为OMIDRIA有长期报销解决方案，CMS已确定其符合非阿片类疼痛管理手术药物单独支付标准，改变该决定需修改政策，而该政策自2019年以来未变，预计近期不会改变；商业化策略未变，继续与ASC连锁和私募股权集团合作，同时关注《无疼痛法案》进展 [93][94][95] 问题11：择期手术向ASCs转移的趋势对OMIDRIA未来销售的影响，以及是否计划为投资者举办narsoplimab商业发布会 - 公司认为该趋势有利于OMIDRIA销售，因其可减少并发症风险，提高手术效率；公司正在考虑举办分析师日活动，介绍narsoplimab的科学和商业方面，重点是TA - TMA的上市准备 [101][102] 问题12：I - SPY项目数据读出时间，以及若narsoplimab在该项目中结果良好，如何平衡其在COVID - 19和TA - TMA商业发布的药物供应 - 公司表示I - SPY项目数据读出时间取决于入组速度和数据分析速度，希望能尽快读出数据；公司最初药物供应计划主要针对TA - TMA，随着COVID - 19相关数据增加，需要平衡两者药物供应，解决方案之一是增加生产，正在与政府机构讨论生产支持问题 [105][107][109]

公司资金储备情况 - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.35亿美元[362] - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为1050.1万美元，2019年为308.4万美元[381] - 截至2020年12月31日，公司短期投资为1.24452亿美元，2019年为5770.4万美元[381] 公司收入扣除与净销售额情况 - 2020年全年，公司收入扣除总额为3340万美元[372] - 2020年产品净销售额为73,813美元，2019年为111,805美元，2018年为29,868美元[384] - 2020年第一季度产品净销售额为2353.7万美元[504] 公司票据发行与回购情况 - 2020年，公司发行了2.25亿美元利率为5.25%的2026年到期可转换优先票据[373] - 2018年11月发行本金总额2.1亿美元的6.25%可转换优先票据，2020年8月和9月发行本金总额2.25亿美元的5.25%可转换优先票据，用部分2026年票据收益回购1.15亿美元2023年票据及相关上限期权[409] - 2018年发行210.0百万美元2023年到期票据，2020年发行225.0百万美元2026年到期票据，用部分2026年票据收益回购115.0百万美元2023年票据[457] - 2018年11月，公司发行2.1亿美元2023年票据，年利率6.25%，初始转换率为每1000美元票据本金兑换52.0183股普通股，净收益为2397.4万美元[461][463] - 2020年8月和9月，公司用约1.256亿美元净收益回购1.15亿美元2023年票据，产生1340万美元债务提前清偿损失，回购后2023年票据本金余额为9500万美元[464] - 2020年8月和9月，公司发行2.2503亿美元2026年票据，年利率5.25%，初始转换率为每1000美元票据本金兑换54.0906股普通股，净收益为7693.3万美元[467][468][469] 公司资产与负债情况 - 截至2020年12月31日，公司应收账款净额为384.1万美元，2019年为3518.5万美元[381] - 截至2020年12月31日，公司存货为135.5万美元，2019年为114.7万美元[381] - 截至2020年12月31日，公司总资产为1.81042亿美元，2019年为1.36969亿美元[381] - 截至2020年12月31日，公司总负债和股东赤字为1.81042亿美元，2019年为1.36969亿美元[381] - 2020和2019年12月31日应收账款净额分别为3,841千美元和35,185千美元[440] - 2020和2019年12月31日按公允价值计量的金融资产总额分别为125,507千美元和58,858千美元[443] - 2020和2019年12月31日存货总额分别为1,355千美元和1,147千美元[445] - 2020和2019年12月31日财产和设备净额分别为2,551千美元和3,829千美元[448] - 2020和2019年12月31日应计费用总额分别为28,755千美元和46,627千美元[449] - 2020年12月31日，2023年票据和2026年票据本金总额为3.2003亿美元，可转换优先票据净额为2.36288亿美元，公允价值分别为1.01769亿美元和2.46779亿美元[459] - 截至2020年12月31日，2023年和2026年票据未来最低付款总额为3.2003亿美元[476] - 2020年末总租赁资产为2734.8万美元，较2019年的3005.5万美元有所下降；总租赁负债为3255.2万美元，较2019年的3582.2万美元下降[479] - 截至2020年12月31日，未来租赁负债未折现总额为4860.6万美元，其中经营租赁4660万美元，融资租赁200.6万美元[481] - 截至2020年12月31日，公司递延所得税资产为24459.8万美元，递延所得税负债为2461.2万美元，净递延所得税资产为0[497] 公司股份情况 - 截至2020年12月31日，公司普通股发行和流通股数为6167.1231万股，2019年为5420.081万股[381] - 2020 - 2018年潜在稀释股份不计入摊薄每股亏损的数量分别为1,596,124股、2,680,994股、2,873,193股[439] - 2020年8月公司公开发行690万股普通股，净收益9370万美元；2019年12月公开发行440万股普通股，净收益5420万美元[485][486] - 2020年公司股票期权授予223.7535万股，行权55.6421万股，注销95.0517万股，年末余额1193.8528万股[493] 公司盈亏情况 - 2020年净亏损为138,061美元，2019年为84,486美元，2018年为126,757美元[384] - 2020年基本和摊薄后每股净亏损为2.41美元，2019年为1.71美元，2018年为2.61美元[384] - 2020年第一季度总费用为4721.4万美元[504] - 2020年第一季度运营亏损为2367.7万美元[504] - 2020年第一季度净亏损为2903.1万美元[504] - 2020年第一季度基本和摊薄后每股净亏损为0.53美元[504] 公司现金流量情况 - 2020年经营活动净现金使用量为100,086美元，2019年为60,073美元，2018年为103,737美元[388] - 2020年投资活动净现金使用量为67,031美元，2019年为3,401美元，2018年为净现金提供量25,151美元[388] - 2020年融资活动净现金提供量为174,534美元，2019年为60,697美元，2018年为81,053美元[388] 公司业务政策与计划情况 - 2020年10月1日起OMIDRIA医保报销政策变化致净收入显著减少，12月确认在特定情况下可获单独支付[391] - 公司已向FDA提交narsoplimab用于HSCT - TMA的BLA申请，预计2021年在美国获批上市[393] - 公司计划用手头现金和投资、OMIDRIA销售及narsoplimab获批后的销售来维持至少未来十二个月运营[394] - 公司运营为单业务板块，管理层以现金流为主要管理指标[397] 公司准则与计量情况 - 2019年1月1日采用新租赁准则，确认使用权资产1770万美元和租赁负债2640万美元，使用权资产净额包含870万美元递延租金余额的转回[405] - 公司评估投资是否发生非暂时性减值，考虑证券市值与成本基础、被投资方财务状况等因素[399] - 存货按成本与市价孰低法计量，成本资本化始于产品候选药物在美国或欧盟获得监管批准[401] - 应收账款主要来自OMIDRIA销售给批发商，考虑其性质和历史可收回性，2020年和2019年末无需计提坏账准备[402] - 2020年1月1日公司采用ASU 2016 - 13和ASU 2018 - 15标准，前者对合并财务报表和披露无重大影响[432][433] 公司广告与费用情况 - 2020年、2019年和2018年广告费用分别为560万美元、800万美元和250万美元[422] - 2020年公司支付技术接入费550万美元[484] - 2020年净租赁成本为931万美元，高于2019年的768.8万美元[480] - 2020年公司股票薪酬费用总计1492.5万美元，高于2019年的1378.5万美元和2018年的1171.3万美元[491] - 2020年公司确认所得税收益1201.1万美元，2018年为1292.9万美元，2019年为0[496] 公司分销商情况 - 2020年分销商A、B、C、D占总收入的比例分别为25%、26%、32%、17%，占应收账款的比例分别为36%、31%、10%、23%[429] - 2019年分销商A、B、C、D占总收入的比例分别为25%、24%、29%、22%，占应收账款的比例分别为23%、19%、33%、25%[429] - 2018年分销商A、B、C、D占总收入的比例分别为31%、27%、22%、20%，占应收账款的比例分别为27%、25%、25%、23%[429] 公司票据利息费用情况 - 2020 - 2018年，2023年票据总利息费用分别为1880.7万美元、2232.1万美元和275.9万美元[466] - 2020年，2026年票据总利息费用为764.9万美元[476] 公司租赁情况 - 公司有办公室和实验室空间的经营租赁，初始租期至2027年11月，有两次各延长5年的选择权；还有实验室和办公设备的融资租赁，租期至2024年12月[477] 公司税务情况 - 2020年和2019年估值备抵分别增加3780万美元和2390万美元[500] - 2020年、2019年和2018年美国联邦法定净亏损税率均为21.0%[500] - 2020年、2019年和2018年估值备抵变化分别为25.1%、28.3%和18.9%[500] - 2020年、2019年和2018年有效税率分别为8.0%、- %和9.3%[500] - 截至2020年12月31日，公司联邦净经营亏损结转约为6.588亿美元，州净经营亏损约为2.571亿美元[497] 公司退休计划情况 - 公司401(k)退休计划为员工供款提供最高4.0%的年度酌情匹配，每位员工每年最高匹配4000美元[503] 公司票据相关期权情况 - 与回购1.15亿美元2023年票据相关，公司终止约600万股2023年上限看涨期权，收到750万美元现金并记录80万美元损失，截至2020年12月31日，约490万股2023年上限看涨期权仍未到期[465] - 2026年票据持有人可在特定条件下选择转换，公司可在满足一定条件下赎回，上限看涨期权覆盖股价在18.49 - 26.10美元区间，截至2020年12月31日，约1220万股2026年上限看涨期权仍未到期[470][471][472] 公司借款与清偿损失情况 - 2016 - 2018年公司分阶段借款335.0百万美元，2018年偿还借款产生13.0百万美元债务提前清偿损失[450][451] - 公司有50.0百万美元循环信贷额度，截至2020年12月31日无未偿还借款[452][456]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度OMIDRIA净收入2610万美元，扣除870万美元退货准备金，若未计入该准备金，Q3收入将创历史新高 [34] - 本季度净亏损3850万美元，即每股0.66美元，其中非现金费用1360万美元，即每股0.23美元；非GAAP调整后净亏损1990万美元，即每股0.34美元 [35][50] - 截至2020年9月30日，公司有1.535亿美元现金和投资用于一般运营，包括第三季度融资活动所得净收益 [36][51] - 研发费用为3130万美元，较第二季度增加720万美元，主要与OMS906的500万美元技术许可协议有关 [53] - 销售、一般和行政费用为1980万美元，较上一季度增加290万美元，主要由于narsoplimab美国上市的销售和营销活动 [55] - 本季度利息费用为690万美元，较第二季度增加90万美元，主要反映1.1亿美元的净新增借款 [55] 各条业务线数据和关键指标变化 narsoplimab业务 - 治疗TA - TMA的滚动生物制品许可申请（BLA）的非临床和CMC部分已提交，临床部分和叙述将于下周提交 [8][9] - 最终完全缓解率高于今年早些时候报告的初步数据，接受至少1剂narsoplimab的患者中61%为完全缓解者，接受至少4周指定治疗的患者中74%为完全缓解者；100天生存率方面，接受至少1剂的患者为68%，按方案治疗组为83%，完全缓解者为94% [10] - 所有患者的中位总生存期估计为274天，接受至少4周给药的患者为361天，缓解组无法估计 [11] - 第三季度继续推进上市准备工作，包括扩大商业和医学事务基础设施、确定销售领导团队候选人等 [13] - 已提交narsoplimab和TA - TMA的ICD - 10编码申请，CMS初步建议接受给药程序代码，CDC初步表示支持TA - TMA诊断代码 [14][15] - 执行全面的出版策略，相关手稿已在同行评审期刊发表，下个月将在美国血液学会年会上有重要展示 [16] - 意大利Bergamo的6例COVID - 19患者使用narsoplimab治疗后全部临床康复、存活并出院，实验室值正常，回顾性对照组死亡率为32%和53% [19] - 对Bergamo患者治疗后5 - 6个月评估，均无COVID - 19相关后遗症 [21] - 第三季度继续在美国和意大利根据同情用药原则治疗危重症COVID - 19患者 [22] - 与BARDA、NIAID、NCAT和NIH就narsoplimab治疗危重症COVID - 19患者的讨论取得进展，也收到将其纳入COVID - 19平台试验的请求 [23] - 治疗非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和IgA肾病的III期试验正在进行，IgA肾病的III期artemis IGAN试验全球近120个站点已启动 [24] OMIDRIA业务 - 第三季度净收入2610万美元，扣除870万美元退货准备金，若未计入该准备金，Q3收入将创历史新高 [34] - 尽管受COVID - 19影响手术周转时间延长、白内障手术程序吞吐量降低，但Q3每个设施的OMIDRIA利用率高于疫情前水平，且整个季度销售单位逐步增加 [37] - 10月1日，OMIDRIA的直通报销到期，目前用于医疗保险B部分受益人时，作为白内障手术的门诊支付分类的一部分进行报销 [38] OMS906业务 - 9月开始在安慰剂对照、双盲、单次递增剂量和多次递增剂量的I期临床试验中对人类受试者给药，试验按计划进行，第一批已完成给药，第二批正在给药，第三和第四批正在招募，预计明年有初步数据读出 [30] OMS527业务 - 针对成瘾的I期临床试验成功，在安全性和实现每日口服给药方面均达标，公司计划在资源允许的情况下推进II期项目 [46] GPR174业务 - 小鼠肿瘤模型的最新数据进一步验证GPR174是增强T细胞杀伤癌细胞能力的重要新靶点，公司正在积极开发其小分子和抗体抑制剂 [47][49] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将narsoplimab视为平台疗法，继续扩大其适应症范围，除内皮损伤综合征和蛋白尿性肾病外，还将拓展到更多疾病领域 [28] - 长效MASP - 2抗体OMS1029预计2022年初进入临床，随后希望推出口服MASP - 2抑制剂 [29] - 推进OMS906的I期临床试验，同时开展口服MASP - 3小分子抑制剂的研发 [30][31] - 与Xencor签订许可协议，避免OMS906后期临床或商业制造的潜在障碍 [32] - 继续在西雅图设施和剑桥大学实验室进行补体研究，计划在确保相应专利地位后公布新发现 [33] - 与CMS和HHS多次会面，争取OMIDRIA的单独支付，同时支持《无疼痛法案》，该法案若通过将为OMIDRIA等非阿片类替代品提供至少5年的单独支付 [39][40] - 与白内障手术疼痛研究小组合作，通过其研究和出版物进一步证明OMIDRIA减少白内障手术中阿片类药物使用的益处，加强向CMS争取单独支付的理由 [43][44] - 商业团队专注于推动OMIDRIA在商业保险患者所在医院和NVA设施的使用，同时制定替代销售策略以确保其长期可用性 [45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为narsoplimab在治疗TA - TMA方面与其他补体抑制剂相比具有显著差异，能特异性阻断MASP - 2介导的凝血活动，且不影响适应性免疫反应的效应功能 [61][62][64] - 尽管有疫苗消息，但认为仍有对危重症COVID - 19患者治疗药物的需求，narsoplimab在这方面有作用，且随着病例激增，公司处于有利地位 [70][71] - 相信OMIDRIA符合CMS单独支付的客观标准，有信心CMS会遵守规定在第四季度和2021年提供单独支付 [39][75][76] - 期待narsoplimab成为公司第二个商业药物，预计其治疗适应症广泛，后续公司管道中将有一系列重要药物推向市场 [102] 其他重要信息 - 会议中部分陈述为前瞻性陈述，基于管理层目前的信念和预期，存在风险和不确定性，实际结果可能与预期有重大差异，相关风险和不确定性可参考公司季度报告和年度报告 [4] - 会议讨论了某些非GAAP财务指标，与GAAP指标的对账包含在公司今日发布的收益新闻稿中 [5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: narsoplimab的PMA提交与其他补体抑制剂相比有何差异，以及COVID - 19项目的政府资金情况和发展趋势 - 差异在于narsoplimab作用于凝集素途径的MASP - 2，MASP - 2是内皮损伤中凝集素途径的效应酶，且具有独立于补体系统的凝血活性，narsoplimab能阻断该凝血活动；同时，narsoplimab抑制MASP - 2不影响适应性免疫反应的效应功能，而C5或C3抑制剂会影响 [61][62][64] - 关于政府资金，公司不预测是否或何时会获得，认为narsoplimab在治疗危重症COVID - 19患者方面有作用，随着病例激增，公司处于有利地位 [69][71] 问题2: OMIDRIA与一年前相比，在向CMS申请裁决方面有何不同，以及narsoplimab在Bergamo的额外信息 - 去年OMIDRIA有单独支付，不符合CMS单独支付标准（除直通外）；现在直通状态到期，OMIDRIA符合CMS规定的客观标准，包括是非阿片类药物、用于疼痛管理、在ASC环境中使用、政策打包且作为手术程序的供应品，因此认为有理由获得单独支付 [74][75][76] - narsoplimab在Bergamo治疗的额外患者结果与最初6例相似，如一名有多种基础疾病且病情迅速恶化的患者，使用narsoplimab后很快开始康复，实验室值和临床状态均改善，现已出院 [77][78][79] 问题3: COVID - 19是否对OMIDRIA的外科医生使用造成新限制，预计到2021年年中narsoplimab的生产剂量，以及narsoplimab在COVID - 19方面的临床开发路径和基准 - 白内障手术整体上因COVID - 19导致手术周转时间延长，病例吞吐量减少，但外科医生通过延长工作时间和增加手术日来应对；对于OMIDRIA，未看到额外限制，反而由于其安全性，利用率较疫情前有所提高 [84][85][86] - 公司进行了两轮narsoplimab的生产运行，之前的生产足以支持TA - TMA的上市，目前正在进行另外6次运行，预计产量足以满足上市和治疗危重症COVID - 19患者的初始需求 [87][88] - 公司正在与政府机构讨论，也收到将narsoplimab纳入平台试验的请求，正在考虑该选项；认为narsoplimab在治疗危重症COVID - 19患者方面效果良好，安全性高，目标是尽快使其可用 [89][90][92] 问题4: 如果OMIDRIA在2021年恢复报销，是否会排除或延迟通过《无疼痛法案》获得报销，TMA的商业布局与目标相比情况如何，以及IgA试验和aHUS试验的III期数据更具体的时间 - OMIDRIA向CMS申请单独支付与《无疼痛法案》相互独立，CMS在门诊手术环境中给予单独支付不影响《无疼痛法案》的实施，该法案将在ASC和HOPD环境中提供单独支付，为期5年且可续期 [95] - IgA试验目标是完成招募并至少获得蛋白尿组的数据，目标时间为明年；HSCT TMA的商业布局按计划进行，正在推进NTAP申请；IgA肾病方面，正在进行市场调研、与倡导团体合作和医学事务建设，计划2021年扩大相关活动 [96][97][98]

补体途径相关 - 三种MASP可与五种模式识别分子形成复合物，凝集素通过CRD结合分子模式，抑制剂在炎症和组织损伤中有广泛应用[2] - MASP-3存在是驱动人血清替代途径（AP）所必需的[14] OMS906特性 - OMS906是针对MASP - 3的人源化单克隆抗体，2020年第三季度启动一期临床试验，采用不频繁皮下给药方式[19] 动物实验结果 - 单剂量OMS906使血浆中CFD以Pro - CFD形式存在，阻断CFD全身成熟，导致Pro - CFD积累[23][32] - 单剂量OMS906对猴子替代途径有持续抑制作用，Bb沉积、液相Ba和兔RBC溶血≥90%抑制天数分别为13天、14天和12天[37] - 最低可检测到的成熟CFD水平与AP完全失活相关[40] 疾病模型效果 - 在小鼠疾病模型中，OMS906降低LPS诱导的全身Ba水平，降低胶原抗体诱导关节炎的严重程度和发病率[41][43] PNH治疗潜力 - 约70%的PNH患者使用C5抑制剂时仍有低血红蛋白水平，约1/3患者每年需一次或多次输血[47] - OMS906在PNH模型中，对人“PNH样RBCs”的溶血和调理作用有抑制效果，在体内对RBC清除有抑制作用[51] - OMS906比C5 mAb效力高、途径抑制程度大，相对C5 mAb和Compstatin的效力分别约为30倍和1000倍[63][64] OMS906优势 - OMS906能有效抑制替代途径，保留经典途径功能，可治疗血管内和血管外溶血，适用于炎症和组织损伤相关病症，一期临床项目正在招募，目标是每月皮下给药[69]

公司概况 - 奥默罗斯公司控制其所有项目和平台的经济权利，拥有经验丰富的管理团队[3][6] 补体专营权 - 公司针对补体凝集素和替代途径的关键酶MASP - 2和MASP - 3开发抑制剂，创造了下一代补体抑制剂[8][10] 那索普利单抗（Narsoplimab） - 治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT - TMA），完全缓解率达54%（至少一剂）和65%（≥4剂），100天生存率分别为68%和83%，正推进全球监管批准[29][32] - 治疗IgA肾病（IgAN），2期研究显示可降低蛋白尿，3期试验计划招募280名患者，有望全面或加速获批[42][53] - 治疗非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），2期结果显示改善TMA标志物，3期试验正在进行，追求美国加速批准和欧洲全面批准[56][57] OMS906 - 是首个靶向MASP - 3的替代途径先天性补体激活阻断剂，治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH），预计在效力、给药途径和频率上优于现有疗法，单剂量效果持久[60][63][64] OMIDRIA® - 是唯一获FDA批准的眼内产品，用于预防瞳孔缩小和减轻术后眼痛，已用于超100万例白内障手术，2020年第一季度净销售额2350万美元，受疫情影响[77][79] OMS527 - 是PDE7抑制剂，用于治疗成瘾，1期试验达到安全和耐受性主要终点，正评估2期计划，专注尼古丁成瘾[109][110] GPCR平台 - GPCR是有吸引力的药物靶点，公司解锁了多个孤儿GPCR，免疫肿瘤学方面的GPR174在临床前研究中显示与检查点抑制剂和细胞疗法有协同抗癌作用[124][133] 知识产权 - 公司拥有或独家授权广泛专利，控制MASP - 2和MASP - 3靶点，截至2020年6月1日，有18项美国已授权专利和442项外国已授权专利等[73][74]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度Omidria净销售额为2350万美元，低于历史水平，主要因COVID - 19导致全国选择性手术暂停 [21] - 2019年第一季度净亏损2900万美元，即每股0.53美元，包含非现金费用640万美元，即每股0.12美元 [22] - 截至2020年3月31日，公司有5400万美元现金和投资可用于一般运营，还有与硅谷银行的应收账款基线信贷额度，可借额度为未偿还合格应收账款余额的85%或5000万美元中的较低者，尚未借款 [22] - 第一季度成本和费用为4720万美元，较去年第四季度减少990万美元，研发成本较去年第四季度净节省约1200万美元 [40][41] - 本季度利息支出为590万美元，符合预期 [42] 各条业务线数据和关键指标变化 Narsoplimab业务线 - 解决了历史数据收集问题，按计划推进滚动生物制品许可申请（BLA）提交，预计下季度完成，完成了所有药物物质和药物产品工艺验证批次的制造，剩余CMC信息和临床部分正在进行中 [10][11] - 6月中旬，narsoplimab关键试验和移植TMA的数据将在欧洲血液学协会（EHA）年会上展示 [13] - 除移植TMA外，还在评估将narsoplimab扩展到其他内皮损伤综合征，有两项针对narsoplimab的III期项目，分别在IgA肾病和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）中进行 [15][16] Omidria业务线 - 第一季度净销售额2350万美元，受COVID - 19影响，3月仅实现一周潜在销售，通常3月约占第一季度总收入的45% [21] - Q1有62个首次购买Omidria的客户，较上一季度增加17%，并与两个大型私募股权集团签订新合同，代表每年超过55000例白内障手术 [25] 其他业务线 - OMS906完成人体剂量毒性研究，预计本季度提交临床试验申请，下季度第一阶段对首例受试者给药 [33][34] - 计划在2022年启动第二代长效MASP - 2抗体OMS1029的临床试验，OMS527磷酸二酯酶（PDA7）抑制剂项目正在推进，计划开展II期项目 [34] - GPCR项目中GPR174抑制剂在临床前研究中显示出潜力，有望作为单一疗法或与腺苷途径和/或检查点抑制剂联合使用 [35][36] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 推进narsoplimab的商业化准备，包括制定价值故事、进行市场研究、确定分销和定价策略等，同时评估其在其他适应症的扩展 [14][15] - 扩大Omidria客户群，包括大型私募股权集团，通过获得HCPCS J代码改善报销情况，加强立法和行政努力以争取持续单独支付 [25][30] - 继续推进其他研发项目，如OMS906、第二代MASP - 2抗体、小分子抑制剂、OMS527和GPR174抑制剂等，以实现补体特许经营权的生命周期管理 [32][34][35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司员工安全健康，多数团队成员在家高效工作，研究人员在实验室采取适当预防措施继续工作，能够继续推进项目 [8] - 虽然COVID - 19对Omidria销售产生影响，但相关限制已开始解除，预计白内障手术需求将增加，Omidria使用量可能超过历史水平 [23][50] - 对narsoplimab的BLA提交和获批持乐观态度，预计FDA将给予优先审查，有望缩短获批时间 [11] - 认为NOPAIN法案通过的可能性因COVID - 19而增加，Omidria在减少围手术期和术后阿片类药物使用方面的研究数据为其提供支持 [65][66] 问答环节所有提问和回答 问题1: Omidria方面，公司系统与临床医生和中心沟通时，他们在恢复晶状体置换手术方面采取了哪些步骤，以及相关情况如何？ - 外科医生以可控方式逐步恢复手术，预计延长手术日时长和增加每周手术天数至周末，以处理积压病例，随着积压病例的处理，Omidria的使用量也有望增加 [49][50] 问题2: 从临床医生那里得到了关于Omidria的哪些反馈？ - 外科医生预计需要延长工作时间和增加手术量来处理积压病例，COVID - 19对小型手术诊所造成了影响，他们希望通过完成手术来获取收入 [52][53] 问题3: COVID - 19对narsoplimab的提交有何影响，公司采取了哪些应对措施？ - COVID - 19对narsoplimab的临床试验和制造没有影响，公司在疫情爆发前完成了临床试验和药物物质及工艺验证批次的制造，目前继续推进BLA提交，计划下季度完成 [55] 问题4: 公司完成制造后，在获得批准和推出首个适应症时，能否立即满足需求？ - 公司进行的工艺验证批次可用于商业用途，商业供应已准备好推出 [57] 问题5: narsoplimab或公司其他产品是否正在研究用于冠状病毒的潜在用途？ - 公司知晓COVID - 19与凝集素途径特别是MASP - 2的公开信息，且在信息公开前就已识别出这种联系 [63] 问题6: 随着narsoplimab的推进，公司的融资手段有哪些更新，以及认为NOPAIN法案是否会通过？ - 由于COVID - 19，国会通过的法案数量大幅增加，为NOPAIN法案提供了更多可依附的载体，该法案在国会两党获得了重要支持，且Omidria在减少阿片类药物使用方面的研究数据使其处于有利地位，公司对此持乐观态度 [65][66]

财务数据和关键指标变化 - 第四季度OMIDRIA净销售额为3340万美元，较2018年第四季度增长52%，较上一季度增长12% [7] - 2019年第四季度净亏损2920万美元，即每股亏损0.58美元，其中包括非现金费用630万美元（每股0.13美元）和一次性费用1260万美元（每股0.25美元） [8] - 扣除非现金费用和一次性制造费用后，该季度总体现金消耗约为1000万美元 [8] - 截至年底，公司拥有约6100万美元现金和投资用于一般运营，还有5000万美元应收账款信贷额度，可按符合条件应收账款的85%借款 [9] - 第四季度总收入为3340万美元，净亏损2920万美元或每股0.58美元，净亏损增加主要因加速生产narsoplimab的工艺验证和商业批次 [48] - 第四季度收入较第三季度增加360万美元，受益于10月1日生效的新J代码 [50] - 第四季度毛利率与净扣除率为27%，上一季度为28%；成本和费用为5700万美元，较上一季度增加1660万美元 [51] - 该季度利息费用为580万美元，符合预期 [52] 各条业务线数据和关键指标变化 narsoplimab业务 - 关键注册试验中，28名干细胞TMA患者接受至少一剂narsoplimab，意向治疗人群中54%达到FDA商定的完全缓解主要终点，接受至少四周指定治疗的患者中65%为完全缓解者 [13] - 所有患者100天生存率为68%，指定治疗组为83%，缓解者为93%；实验室评估的次要疗效终点也有显著改善，p值均小于0.01 [15] OMIDRIA业务 - 第四季度医院和门诊手术中心（ASCs）对OMIDRIA的需求持续增长，医院销售首次超过ASCs，购买账户数量较上一季度增长超10% [29][30] - 新J代码于10月1日生效，早期结果显示其对OMIDRIA未来重要，可扩大所有支付方和护理场所的报销范围 [30] OMS906业务 - 公司认为MASP - 3是替代途径的关键激活剂和主要药物靶点，OMS906预计在下个季度进入临床，初步毒理学结果显示即使在最高测试剂量下也无不良反应 [40] PDE7业务 - 用于治疗成瘾和强迫行为的PDE7项目，去年秋季完成的1期试验中药物耐受性良好，药代动力学特征适合每日一次给药，公司正计划2期开发项目 [42] GPCR业务 - 上季度公司在波士顿和日内瓦会议上展示数据，表明肿瘤微环境特征与GPR174介导的抗肿瘤免疫反应抑制之间存在联系，目前正在评估GPR174抑制在重建人类免疫系统小鼠肿瘤模型中的影响 [43] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司计划评估narsoplimab在多种内皮损伤综合征中的疗效，因其可能对这些综合征有效 [25] - 2020年将继续组建商业团队，为narsoplimab在美国的预期推出做准备 [23] - 公司计划在完成向美国提交生物制品许可申请（BLA）后，提交欧洲营销授权申请（MAA） [24] - 公司补体产品线的生命周期管理战略进展顺利，计划在2022年初让第二代抗MASP - 2长效抗体进入临床，随后开发口服小分子MASP - 2抑制剂，同时也在开发MASP - 3小分子抑制剂 [41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对narsoplimab商业潜力和获批可能性有高度信心，加速生产是为使制造与获批时间表更好匹配 [57] - 公司认为NOPAIN法案等立法和行政努力的支持在增加，势头在增强，有望为OMIDRIA获得永久单独报销 [66] - 预计在有永久单独报销期间，OMIDRIA收入将继续增加，但第一季度白内障手术数量通常最少；第一季度研发费用将较第四季度大幅下降，随着为narsoplimab推出做准备，全年销售、一般和行政费用（SG&A）预计将增加 [53] 其他重要信息 - 公司欢迎Kurt Zumwalt加入董事会，他曾任亚马逊财务主管，公司期待其在持续增长中发挥重要作用 [47] - 达拉斯发生针对外科医生、医疗机构和配制药房的诉讼，因使用复方产品导致至少68名白内障手术患者视力受损，凸显使用FDA批准产品如OMIDRIA的重要性 [38] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：narsoplimab加速制造对滚动BLA的影响及未来展望 - 公司目标是尽快获批产品，加速制造是为使制造与获批时间表更好匹配，显示出对产品商业潜力和获批可能性的高度信心 [57] 问题2：临床医生提供的narsoplimab相关轶事信息 - 临床医生提到的轶事患者共同构成临床试验，公司公布的数据非常有力，且在透明度方面做得很好，部分数据将在欧洲血液和骨髓移植学会年会上公布 [58] 问题3：OMIDRIA在医院的使用情况及未来增长潜力 - 医院销售增长首次超过ASCs，新客户增长超10%；五家顶级眼科手术学术中心中有五家、十七家顶级学术中心中有十一家将OMIDRIA纳入处方集；产品对住院医师培训有帮助，住院医师培训期间使用的产品，未来执业时可能继续使用，因此医院销售增长对OMIDRIA未来发展令人鼓舞 [60][61][62] 问题4：OMIDRIA的直通报销延期是否受新冠病毒预算限制影响 - 公司认为没有影响，立法和行政努力的支持在增加，如NOPAIN法案的支持者和共同支持者数量在增加，且该法案是两党法案，有望推动报销延期 [66] 问题5：ARTEMIS - IGAN试验何时提供顶线数据，FDA是否会在批准干细胞TMA前查看该数据 - 公司预计明年提供数据，随着时间推进可更精确确定；FDA对干细胞TMA的批准评估与IgA数据无关，两者将独立审查 [67][68][69] 问题6：干细胞TMA中100天生存率的FDA疗效阈值 - 100天生存率是次要终点，无需阈值；专家认为患者100天生存率应低于20%，而试验数据显示所有患者为65%，指定治疗组为83%，缓解者为93%，数据非常令人印象深刻，且narsoplimab未出现有意义的安全信号 [73] 问题7：通过myTomorrows项目预计有多少患者使用narsoplimab - 这是一项同情用药项目，公司暂不公布相关信息 [74] 问题8：如果OMIDRIA直通状态到期未延期，销售趋势如何 - 公司预计不会出现2017年底原直通状态取消时的销售下降情况，产品已有更多数据公布，销售有望在未来几个季度继续增长，且公司有多个备用计划 [80] 问题9：J代码在商业、医疗补助、医疗保险优势方面的渗透情况及未来趋势 - 已有更多计划在J代码下报销OMIDRIA，而之前在C代码下不报销，这一趋势预计将随着医生与支付方沟通以及更多支付方报销而继续增加，包括报销计划数量和报销金额 [81][83] 问题10：OMS721的优先审查状态反馈及是否仍期望六个月审查 - 优先审查在提交申请时确定，公司会申请，鉴于突破性疗法指定，FDA通常会批准优先审查，但需提交申请并获得最终裁决后才正式确定 [85] 问题11：narsoplimab从现在到获批的时间表及期间的新闻动态 - 公司需先完成临床和CMC部分并提交给FDA，FDA自提交之日起有六个月审查时间，但有时会更快；公司优先提交高质量BLA，确保申请不被退回询问问题，提交后再看具体时间表 [90]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度OMIDRIA净销售额达2990万美元，较第一季度增长12% [7] - 本季度公司净亏损1650万美元，合每股0.33美元，其中包括630万美元非现金费用，合每股0.13美元 [8] - 截至2019年9月30日，公司有2730万美元可用于一般运营，本季度现金消耗450万美元 [8] - 公司与硅谷银行有5000万美元循环信贷额度，尚未使用 [8] - 第三季度整体毛净扣除率为28%，与第二季度持平 [53] - 第三季度成本和费用为4100万美元，较第二季度增加490万美元，约400万美元为非现金费用 [53] - 第三季度利息支出为570万美元，符合预期，其中包括240万美元非现金利息 [55] 各条业务线数据和关键指标变化 OMIDRIA业务 - 第三季度OMIDRIA产品收入2990万美元，较第二季度的2680万美元增加310万美元，增幅12% [52] 研发业务 - 第四季度研发费用主要与narsoplimab有关，预计因支持干细胞TMA的BLA申请持续生产原料药而增加 [57] - 第四季度销售、一般和行政费用预计较第三季度的1690万美元略有增加，主要因narsoplimab销售和营销活动增加 [58] - 第四季度利息支出预计与第三季度相当，约为580万美元 [58] 各个市场数据和关键指标变化 - 两年前CMS和Med Part B市场占OMIDRIA整体市场约60%，目前全国平均约45%，公司预计自身数据也在向此靠近 [79][80] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 推进narsoplimab的BLA滚动提交，预计明年上半年完成，争取FDA优先审评 [25][27] - 为narsoplimab在美国和欧洲的商业发布做准备，计划明年初组建美国销售团队 [30][34] - 推进narsoplimab在IgA肾病和非典型溶血性尿毒症综合征的3期试验 [35][38] - 推进OMS906的临床前研究，预计明年上半年进入临床 [42] - 开发针对MASP - 2的长效二代抗体和口服小分子抑制剂，以及MASP - 3小分子抑制剂，目标2021年进入临床 [43] - 推进PDE7项目治疗成瘾和强迫症的2期开发计划 [45] - 加快GPR174抑制剂进入临床 [50] 行业竞争 - narsoplimab是唯一可仅基于蛋白尿减少获得IgA肾病完全批准的在研药物，有望缩短批准流程达三年 [37] - OMS906在治疗阵发性夜间血红蛋白尿方面，相比市场上或研发中的其他替代途径抑制剂具有显著优势 [40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 第四季度通常是OMIDRIA销售旺季，预计收入将再创新高，增长驱动因素包括医生需求增加、支付方覆盖范围扩大以及J代码在各支付系统的实施 [9] - 公司认为narsoplimab能满足干细胞移植相关TMA的未满足医疗需求，临床医生对此很期待，有望为患者带来显著益处 [70][71] - 公司对GPR174项目的科学和行业反馈持积极态度，期待尽快将GPR174抑制剂推向临床 [50] - 公司认为通过立法和行政努力，有望在2020年9月30日后确保OMIDRIA在Medicare Part B的单独支付 [21][22] 其他重要信息 - 公司提交了narsoplimab治疗干细胞移植相关TMA的滚动BLA的第一部分，预计明年上半年完成提交 [6] - OMIDRIA相关的多项临床研究成果发表，证明其在预防白内障手术并发症、减少阿片类药物使用等方面的益处 [11][13] - 10月1日，OMIDRIA获得永久J代码，有助于扩大在商业、Med Advantage、医疗补助保险公司以及办公室环境的单独支付 [20] - 预计本周众议院将推出两党法案，要求CMS为OMIDRIA等非阿片类治疗提供单独的医疗保险报销，参议院也计划在未来几周推出类似法案 [22][23] - 公司在欧洲获得EMA儿科委员会对narsoplimab的积极意见，为提交MAA铺平道路 [28] 问答环节所有提问和回答 问题1: 2020年CMS何时可能重新审视OMIDRIA的报销状态和OPPS纳入情况；narsoplimab ARTEMIS试验的临床站点数量和入组目标进展；是否评估过narsoplimab等化合物在视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）中的应用可能性 - CMS通过年度规则制定发布新规则，时间固定，但也可能有其他讨论或立法行动；ARTEMIS试验在美、欧和国际上约有90个站点启动，入组加速；NMOSD主要是替代途径疾病，公司未用MASP - 2抑制剂研究过，但会用MASP - 3进行研究 [63][64][66] 问题2: narsoplimab的临床医生准备情况以及对移植医学的影响；narsoplimab的潜在合作想法 - 目前干细胞移植相关TMA无有效治疗方法，narsoplimab有望成为首个获批药物，临床医生对此很期待，将为患者带来显著益处；公司不讨论合作情况，但鉴于项目和资产，预计会有合作兴趣，需看后续发展 [70][71][74] 问题3: J代码实施的初步影响以及能更好渗透的市场细分领域；永久直通报销解决方案的潜在时间线；若解决方案实现，是否会有额外商业化努力推动增长 - J代码有助于渗透商业、Med Advantage、医疗补助支付方和办公室环境，简化计费，报销顺利，能扩大用户和支付方基础；国会目前关注药品定价，解决报销问题需先解决此问题，预计参议院未来几周推出配套法案，公司目标是在直通报销到期前解决问题，但即使失去Part B单独支付，OMIDRIA也有其他市场；公司目标是让Med Part B患者持续获得OMIDRIA，相信能成功 [78][79][84] 问题4: narsoplimab的药代动力学和药效学研究是否是整体监管策略的一部分 - 该研究主要是探索性的，若能找到MASP - 2抑制和反应的生物标志物，将对所有MASP - 2抑制相关疾病研究有帮助 [88] 问题5: 是否预计通过“有权尝试”计划部署narsoplimab，以及可能的适应症 - 目前不考虑，公司通过同情用药计划为无法参加临床试验的患者提供药物，预计可预见未来将保持此做法 [94]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度OMIDRIA净销售额达2680万美元，较第一季度增长23% [24] - 本季度净亏损1450万美元，即每股亏损0.29美元，其中包括630万美元（每股0.13美元）的非现金费用 [25] - 截至2019年6月30日，公司有3180万美元可用于一般运营，随后与硅谷银行达成最高5000万美元的循环信贷额度协议 [25] - 第二季度成本和费用为3610万美元，较第一季度减少490万美元，主要因narsoplimab商业制造合作伙伴Lonza的制造规模活动时间安排所致 [49] 各条业务线数据和关键指标变化 OMIDRIA业务 - 第二季度销售额创纪录，总产品收入2680万美元，较上一季度的2180万美元增加500万美元，增幅23% [48] - 整体净扣除率为28%，与第一季度的27%相对一致 [48] 研发业务 - 下半年研发费用预计增加，主要与narsoplimab有关，包括Lonza的制造规模活动和干细胞TMA的BLA申请准备工作 [52] - 第三季度销售、一般和管理费用可能较第二季度的1590万美元略有增加，第四季度预计也会因干细胞TMA的预商业化活动而略有上升 [54] 公司战略和发展方向及行业竞争 产品研发战略 - 推进narsoplimab在干细胞移植相关血栓性微血管病（干细胞TMA）、IgA肾病、非典型溶血性尿毒症综合征（AHUS）等适应症的研发和审批进程 [7][18][21] - 计划在2021年年中开展第二代MASP - 2抗体的临床试验，目标是实现每月一次或更优的皮下给药频率 [22] - 推进口服可用的MASP - 2小分子化合物的研发，预计2021年年中进入临床试验 [23] 市场推广战略 - 为narsoplimab的上市做准备，与美国和欧洲的移植中心和意见领袖合作，制定市场准入策略 [14] - 继续与支付方沟通，确保OMIDRIA获得适当的报销覆盖，并争取从CMS获得永久单独支付 [26][35] 行业竞争优势 - narsoplimab是唯一可仅基于蛋白尿获得IgA肾病完全批准的药物，且拥有FDA的突破性疗法认定 [18] - OMS906可选择性阻断补体系统替代途径，不影响经典或凝集素途径，预计具有更好的安全性和更方便的给药方式 [41] - OMS527的PDE7抑制剂在治疗成瘾和强迫性障碍方面，有望比市场上或研发中的成瘾疗法更具优势 [43] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 第二季度公司表现强劲，OMIDRIA销售额创纪录，产品线项目取得多个重要里程碑 [7] - 预计第三季度OMIDRIA收入将实现稳健的两位数增长，第四季度增长幅度更大，得益于J代码的生效和年底的自然库存备货 [51] - 公司对narsoplimab在干细胞TMA和其他适应症的审批和上市前景充满信心，认为其有潜力成为标准治疗方案 [14][17] 其他重要信息 - 7月，CMS为OMIDRIA发布了永久唯一的J代码，预计10月1日生效，公司市场准入、支付方和销售团队已开始执行商业化和实施计划 [27][29] - 两项独立研究表明，OMIDRIA可降低囊样黄斑水肿（CME）的发生率，减少术后和围手术期阿片类药物的使用 [31][33] 问答环节所有提问和回答 问题1: OMIDRIA目前的市场渗透率是多少，以及在阿片类药物相关讨论中的定位如何，narsoplimab的临床需求情况怎样？ - 目前OMIDRIA在每年进行的白内障手术中的市场渗透率约为8% - 10%，有很大的增长空间 [59][61] - OMIDRIA符合CMS设定的非阿片类药物单独支付标准，数据显示其可减少患者对芬太尼等阿片类药物的需求，同时降低VAS疼痛评分 [63] - 公司与干细胞TMA领域的意见领袖密切合作，他们对narsoplimab的临床需求热情高涨，同情用药计划正在扩大 [66] 问题2: 如何看待2020年OPPS拟议规则，narsoplimab何时会有更多数据发布？ - 公司认为OMIDRIA符合拟议规则中的非阿片类药物排除标准，有数据证明其可减少阿片类药物使用，且CMS的索赔数据支持包装此类药物会限制患者获取 [72] - 公司在立法方面得到支持，确保患者能够获得重要药物，OMIDRIA已被列入VA的国家处方集 [73] - narsoplimab的数据将在整理和确定BLA的临床模块时发布，目前不急于公开数据是为了避免竞争对手获取信息 [75][76] 问题3: OMIDRIA第二季度销售增长的主要驱动因素是什么，重订购率如何，研发费用后续趋势怎样，narsoplimab的相关问题（长效版本、第二代抗体、同情用药计划规模、BLA模块提交时间间隔）？ - OMIDRIA销售增长的驱动因素是客户数量增加和客户内部渗透率提高，各渠道均有增长，包括医院和VA销售 [81][82] - 批发商的库存天数保持在历史正常水平，约为一周半，重订购率很高 [87][88] - 研发费用将因narsoplimab的制造运行时间而波动，预计下半年会增加 [89] - narsoplimab在AHUS研究中目前每日皮下给药，预计2021年年中推出长效抗体和口服小分子MASP - 2抑制剂 [90] - 第二代MASP - 2抗体与narsoplimab是完全不同的分子 [93] - 同情用药患者数量在增加，公司将借助外部团队管理相关请求和患者 [95] - 目前谈论narsoplimab BLA模块提交的时间间隔还为时过早，目标是下季度中旬提交第一个模块，具体时间需等待FDA的反馈 [96][97] 问题4: 预计未来几个季度会有多少支付方增加OMIDRIA的J代码？ - 预计使用J代码报销OMIDRIA的支付方数量将增加，那些目前不通过C代码报销的支付方可能会迅速转向J代码，公司预计在让其他支付方采用J代码方面会取得成功，但暂无具体预测 [105]

公司概况 - 公司控制所有项目和平台的经济权利，拥有经验丰富的管理团队[7,10] OMIDRIA产品 - 是唯一获FDA批准用于眼科手术的眼内产品，可预防瞳孔缩小和减轻术后眼痛，有多项专利至2033年（若待定专利获批至2035年）[11] - 每年美国约有400万例白内障手术，约45 - 50%为医保B部分，25 - 30%为医保优势计划，20 - 30%为商业保险[11] - 真实世界证据显示其可预防术中虹膜松弛综合征、降低并发症率等多项优势[12] MASP - 2抑制剂（narsoplimab） - 有多个3期项目，针对造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT - TMA）、IgA肾病、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）等疾病，有加速批准潜力[35] - HSCT - TMA治疗中，患者临床状态和TMA标志物显著改善，100天死亡率从53%降至10%（p = 0.0002）[44,47] - IgA肾病2期试验中，初始队列患者平均尿白蛋白/肌酐比（uACR）下降77%（p = 0.026），24小时尿蛋白显著降低[63,66] 其他在研产品 - OMS906预计2020年上半年开展临床试验，有望治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）等疾病[100] - OMS527可减少尼古丁自我给药和应激诱导的复吸，1期临床试验预计2019年2 - 3季度完成[106,109,113] - GPR174小分子抑制剂作用于免疫系统多环节，有望成为新型癌症免疫疗法[116]