文章核心观点 公司宣布独立统计小组完成了与FDA商定的narsoplimab主要统计分析，该药物在试验中达到主要终点，公司将尽快重新提交TA - TMA的narsoplimab生物制品许可申请 [1][3][5] 分组1：药物及试验情况 - narsoplimab是抑制造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA - TMA）补体凝集素途径的一流单克隆抗体 [1] - TA - TMA是成人和儿童造血干细胞移植（HSCT）的并发症 [2] - 分析对比了OMS721 - TMA - 001试验中28名TA - TMA患者与外部对照登记处超100名未接受narsoplimab治疗的类似高危TA - TMA患者的总生存期 [2] - narsoplimab达到主要终点，OMS721 - TMA - 001患者总生存期具有临床意义和统计学上的显著优势，风险比为0.32 [3] 分组2：前期进展与后续计划 - 上月末公司宣布收到FDA对统计分析计划（SAP）的建议 [4] - narsoplimab在各适应症临床试验中耐受性良好，无安全隐患 [5] - 公司将尽快重新提交TA - TMA的narsoplimab生物制品许可申请（BLA），并于2025年第二季度提交相应欧洲营销授权申请 [5] - 额外敏感性和其他分析正在进行，未来几周将有结果 [6] 分组3：股价表现 - 周四最后一次检查时，OMER股票上涨54.8%，报11.55美元 [7]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第三季度净亏损3220万美元（每股0.56美元），相比2024年第二季度净亏损5600万美元（每股0.97美元），净亏损额减少2380万美元[7][48] - 截至2024年9月30日，公司拥有现金和投资1.232亿美元，较2024年6月30日减少3580万美元[8][48] - 2024年第三季度成本和费用为3540万美元，较第二季度减少2380万美元，主要受1760万美元的研发费用减少驱动[49] - 2024年第三季度利息费用为410万美元，较第二季度减少520万美元[51] - 2024年第三季度利息和其他收入为230万美元，低于第二季度[53] - 2024年第三季度来自终止经营业务的收入为490万美元，包括420万美元的OMIDRIA合同特许权资产利息收入和70万美元的重新计量调整[53] - 2024年第三季度OMIDRIA特许权使用费为930万美元，净销售额为3100万美元，较第二季度特许权使用费减少160万美元，净销售额减少540万美元[54] - 预计2024年第四季度整体运营成本与第三季度相似，利息收入约为120万美元，利息费用约为720万美元（非现金增加310万美元），来自终止经营业务的收入应在700 - 800万美元之间[56] 各条业务线数据和关键指标变化 补体疗法业务线 - 对于narsoplimab，公司一直在与FDA就生物制品许可申请（BLA）的重新提交进行互动，目前正在等待FDA对额外敏感性分析的回复，一旦回复且分析计划达成一致，外部统计小组将进行预指定分析，之后将尽快重新提交BLA[11][12][13][15] - 正在准备narsoplimab在TA - TMA的欧洲营销授权申请（MAA），预计2025年上半年提交[18] - 对于zaltenibart（OMS906）在阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）方面 - 2期转换研究已按计划完成，所有患者已完成试验并进入长期开放标签扩展研究，单药治疗阶段数据将于下月展示，显示出预防血管内和血管外溶血以及对血红蛋白水平和网织红细胞计数有持续和临床意义的改善，且安全性良好[22][24] - 另一项正在进行的针对未接受过补体抑制剂治疗的PNH患者的2期研究，已根据分析结果确定3期临床试验的剂量，3期项目正在进行中，预计2025年初开始招募[25][26][28] - 市场规模在2023年为39亿美元，预计2032年超过100亿美元，公司期望zaltenibart获批后能占据相当份额[32] - 对于zaltenibart在C3肾小球病（C3G）方面，2期研究正在招募，假设数据积极，计划2025年上半年启动3期项目，且zaltenibart已获得FDA罕见儿科疾病指定用于C3G治疗[33][34] - 对于OMS1029（下一代长效MASP - 2抑制剂），已成功完成1期单剂量和多剂量研究，相信其能以低剂量季度给药有效降低人体MASP - 2浓度且安全性良好，正在评估其有吸引力的适应症[38] - 继续在严重急性和长期新冠以及急性呼吸窘迫综合征（ARDS）中开展narsoplimab和MASP - 2抑制的工作，相关研究结果手稿正在准备提交[40] 小分子口服MASP - 2和MASP - 3抑制剂业务线 - 正在推进用于大市场慢性适应症的小分子口服MASP - 2和MASP - 3抑制剂项目[41] OMS527（PDE7抑制剂）业务线 - 开发用于治疗可卡因使用障碍的OMS527仍由美国国家药物滥用研究所（NIDA）全额资助，预计今年晚些时候获得毒理学研究结果，2025年开始招募相关临床试验患者，该试验也将由NIDA全额资助[42] - 正在探索OMS527在运动障碍（特别是左旋多巴诱导的异动症（LID））中的潜在用途，正在寻求外部资金进一步开发[43] 分子和细胞项目（肿瘤治疗平台）业务线 - 正在开发一系列信号驱动的免疫调节剂、肿瘤毒素和过继性T细胞技术与免疫刺激剂组合，体外和体内数据支持其有潜力提供广泛有效和安全的癌症疗法，正在快速推进肿瘤学项目并扩大知识产权地位[44][45][46] 各个市场数据和关键指标变化 - 2024年1月开始的医院门诊部门（HOPD）销售预计将使OMIDRIA在美国的销售额显著增长，2025年也将开始在美国以外的地区销售，公司将获得15%的净收入[10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略聚焦于补体疗法、小分子抑制剂、特定疾病治疗（如成瘾、癌症等）等多个领域的研发推进、临床试验开展、与监管机构互动以及商业化准备等多方面工作[11][42][44] - 在补体疗法领域，公司的zaltenibart在PNH和C3G的研究进展顺利，有望在替代途径疗法市场成为成功的竞争者，与已有的竞争对手相比，具有更一致的疗效、更好的安全性、更高的给药依从性和便利性等优势[27][37] - 在肿瘤治疗领域，公司旨在开发超越现有靶向生物制剂和免疫疗法的组合疗法，通过简单重复的治疗给药维持增强的抗癌免疫反应[44][45] - 在行业竞争方面，公司积极与FDA、欧洲监管机构等互动，争取在研发、审批和商业化进程中占据有利地位，同时关注其他替代途径抑制剂的临床试验结果以寻找zaltenibart的优势适应症[11][18][36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对与FDA的近期互动感到鼓舞，预计与FDA的长期合作即将结束，这将有助于narsoplimab的BLA重新提交并获得批准[78] - 公司在多个项目上取得进展，如zaltenibart的各项研究、OMS1029的研究成果、OMS527的开发计划以及肿瘤学项目的推进，对未来发展充满信心[38][42][46] - 行业内对罕见病治疗的关注度提高，FDA建立罕见病创新中心等举措，为公司的发展提供了有利的环境[16] 其他重要信息 - 公司将OMIDRIA的特许权出售给DRI Healthcare，DRI有两个销售或有里程碑付款给公司，每个高达2750万美元，付款日期分别为2026年1月和2028年1月[8] - 公司2024年6月的定期贷款协议中，贷款人承诺在2025年6月3日之前根据公司请求提供2500万美元的延迟投放贷款，前提是在资金请求后30天内收到FDA对narsoplimab在TA - TMA的批准[10] 问答环节所有的提问和回答 问题：是否可以认为2025年narsoplimab将进行商业销售[59] - 回答：这是公司的希望和预期，在收到FDA对统计分析计划（SAP）的评论并假设达成一致后，外部顾问将进行分析，若结果良好将迅速重新提交BLA，2025年是公司的目标[60] 问题：对于MASP - 3抑制剂zaltenibart，能否提供更多关于PNH适应症的3期试验设计信息，包括FDA或EMA对试验设计的反馈，计划招募的特定患者群体或是否有富集人群的措施[63] - 回答：3期试验设计包括转换试验（针对对ravulizumab反应不佳的患者先进行联合治疗再转为zaltenibart单药治疗）和针对未接受补体抑制剂治疗患者的试验；与FDA和欧洲监管机构的会议进展顺利，对数据和药物反应积极；关于人群富集，将纳入需要治疗（血红蛋白不令人满意）的患者[64][65][66][68] 问题：如果公司最终获得儿科C3G的优先审查凭证，公司的策略是什么，是否会考虑出售凭证[69] - 回答：目前讨论策略还为时过早，需要评估市场情况、凭证的兴趣等因素，取决于研究进展、项目推进情况和当时的市场格局，公司可能保留也可能出售[70] 问题：能否给出OMS906（zaltenibart）3期项目的潜在规模和成本估计，公司当前的现金余额是否足以推进该项目，还是会寻求合作伙伴[72] - 回答：公司希望独立推进项目，数据和安全性方面有信心，同时也有合作讨论在进行；试验规模预计每个试验略低于100名患者，前期研究的良好疗效有助于减少试验规模，临床运营团队的工作有助于控制成本，公司对推进项目有信心[73][74][75][76]

每股收益情况 - 持续经营业务净亏损每股分别为0.64美元、0.82美元、2.51美元、2.16美元，终止经营业务净收入每股分别为0.08美元、0.22美元、0.36美元、0.43美元，净亏损每股分别为0.56美元、0.60美元、2.15美元、1.73美元[11] 成本费用情况 - 2024年9月三个月研发成本2408.4万美元，销售、一般及行政费用1132.3万美元，总成本3540.7万美元；2023年同期分别为3173.1万美元、1642.2万美元、4815.3万美元[12] - 2024年前九个月研发成本9620.3万美元，销售、一般及行政费用3739.5万美元，总成本1.33598亿美元；2023年同期分别为8598万美元、3878.5万美元、1.24765亿美元[12] - 2024年第三季度临床研发费用较上年同期减少850万美元，主要因IgA肾病项目结束；九个月临床研发费用较上年同期增加650万美元，主要因narsoplimab药物生产和zaltenibart临床研究成本增加[148][149] - 2024年前九个月临床前研发成本增加150万美元，主要因免疫肿瘤平台费用增加；内部间接费用和其他费用增加280万美元，主要因员工相关成本增加[150] - 2024年第三季度和前九个月基于股票的薪酬费用分别减少20万美元和60万美元，主要因员工股票期权的估值和归属时间[151] - 2024年第三季度和前九个月销售、一般和行政费用（不包括基于股票的薪酬费用）分别减少460万美元和90万美元，主要因上年非经常性员工薪酬费用和当前营销支出减少，前九个月部分被法律专利支出抵消[153] 经营亏损与收入情况 - 2024年9月三个月持续经营业务净亏损3711.3万美元，终止经营业务净收入488.1万美元，净亏损3223.2万美元；2023年同期分别为5165.6万美元、1390.6万美元、3775万美元[12] - 2024年前九个月持续经营业务净亏损1.46088亿美元，终止经营业务净收入2063.1万美元，净亏损1.25457亿美元；2023年同期分别为1.35633亿美元、2688.8万美元、1.08745亿美元[12] - 2024年第三季度和2023年同期，终止经营业务的净收入分别为488.1万美元和1390.6万美元；2024年前九个月和2023年同期分别为2063.1万美元和2688.8万美元[90] - 2024年第三季度和2023年同期，2026年票据的合同利息费用分别为128.4万美元和295.4万美元；2024年前九个月和2023年同期分别为648.8万美元和886.1万美元[80] - 2024年第三季度和2023年同期，公司分别产生利息费用220万美元和300万美元；2024年前九个月和2023年同期分别为1370万美元和890万美元[99] - 2024年第三季度和前九个月利息费用分别为405.2万美元和2149.8万美元，上年同期分别为791.6万美元和2378.1万美元[156] - 2024年截至9月30日的三个月和九个月，利息支出分别减少390万美元和230万美元，主要因2023年11月到期赎回面值9500万美元、利率6.25%的可转换优先票据，以及2023年12月和2024年6月部分回购面值1.272亿美元的2026年票据[157] - 2024年截至9月30日的三个月和九个月，利息及其他收入分别减少210万美元和390万美元，主要因平均现金和投资余额低于上一年[158] - 2024年截至9月30日的三个月和九个月，OMIDRIA已终止业务的利息收入分别增加50万美元和130万美元，因2024年OMIDRIA合同特许权使用费资产余额高于同期，隐含有效利率为11.0%[160] - 2024年截至9月30日的三个月和九个月，重新计量调整分别减少940万美元和750万美元，反映2024年估计未来特许权使用费的增长率低于2023年[161] 普通股数量情况 - 2024年9月30日普通股数量为5794.976万股，2023年同期为6286.5491万股[15] 现金流量情况 - 2024年前九个月经营活动净现金使用1.19823亿美元，投资活动净现金提供4726.3万美元，融资活动净现金提供6697.6万美元；2023年同期分别为提供1.09551亿美元、使用8878.9万美元、使用113.1万美元[17] - 2024年前九个月出售和到期投资所得款项9.69221亿美元，购买投资9.21819亿美元，购买物业及设备13.9万美元；2023年同期分别为7.51114亿美元、8.39595亿美元、30.8万美元[17] - 2024年前九个月出售未来特许权使用费所得款项1.15525亿美元，行使股票期权所得款项52万美元，回购2026年可转换优先票据支付2117.9万美元；2023年同期分别为无、15万美元、无[17] - 2024年前九个月支付利息2812.2万美元，支付（收到）所得税净额 - 10.9万美元，融资租赁取得设备50.9万美元；2023年同期分别为2380.1万美元、377.6万美元、63.2万美元[17] - 2024年九个月经营活动使用的现金为1.198亿美元，包括交付那索普利单抗原料药的1840万美元费用和2026年票据回购交易的2120万美元付款[163] - 2024年九个月经营活动使用的净现金比2023年同期增加2.294亿美元，主要因上一年收到2亿美元里程碑付款、2024年净亏损增加1670万美元以及应付账款和应计费用减少1500万美元[168] - 2024年九个月投资活动提供的净现金比2023年同期增加1.361亿美元，因投资到期和购买的时间安排[170] - 2024年九个月融资活动提供的净现金比2023年同期增加6810万美元，主要因2024年2月从DRI获得1.155亿美元未来OMIDRIA特许权使用费销售收入，但被2026年票据回购交易付款等抵消[171] 临床阶段开发项目情况 - 公司临床阶段开发项目包括narsoplimab、OMS1029、zaltenibart和OMS527[20] - 公司OMS1029完成1期临床试验，支持每季度一次低剂量静脉或皮下给药[119] - 公司zaltenibart治疗阵发性夜间血红蛋白尿的3期试验预计2025年初开始招募[126] - 公司zaltenibart治疗C3肾小球病的3期试验计划2025年上半年启动[127] - zaltenibart获FDA治疗C3肾小球病的罕见儿科疾病指定，符合条件可获优先审评券[128] 资金获取与使用情况 - 公司获得美国国立药物滥用研究所669万美元的资助用于开发PDE7抑制剂，目前已收到100万美元，确认80万美元计入其他收入[24] - 2022年9月30日，公司出售部分OMIDRIA未来特许权使用费权益，获得1.25亿美元现金[27] - 2024年2月1日，公司出售OMIDRIA特许权使用费的扩大权益，获得1.155亿美元现金[28] - 2024年6月3日，公司获得最高9210万美元的高级有担保定期贷款，包括6710万美元初始定期贷款和2500万美元延迟提取定期贷款[29] - 2024年6月3日，公司使用初始定期贷款和2120万美元现金回购1.181亿美元2026年到期的可转换优先票据，减少5100万美元未偿债务[30] - 2022年12月，公司因特定事件获得2亿美元里程碑付款，于2023年2月收到[90] - 公司出售OMIDRIA获2亿美元里程碑付款，2023年2月收到含利息款项[133] - 2024年6月3日，公司签订信贷协议，初始定期贷款额度为6710万美元，延迟提取定期贷款额度为2500万美元，延迟提取定期贷款原始发行折扣为3.00%[138] - 公司用6710万美元初始定期贷款和2120万美元现金回购1.181亿美元2026年到期的5.25%可转换优先票据，本金减少55%，购买价格约为面值的75%[139] - 2024年7月，公司支付0.6万美元的交易后调整款项[139] 资产与负债情况 - 截至2024年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.232亿美元，九个月运营使用现金1.198亿美元[32] - 截至2024年9月30日，短期投资摊余成本1.21636亿美元，未实现收益4000美元，公允价值1.2164亿美元；非流动受限投资摊余成本和公允价值均为105.4万美元[56] - 截至2023年12月31日，短期投资摊余成本1.64743亿美元，未实现收益1.9万美元，公允价值1.64762亿美元；非流动受限投资摊余成本和公允价值均为105.4万美元[57] - 截至2024年9月30日，现金及现金等价物中活期存款账户的150万美元和截至2023年12月31日的710万美元不纳入公允价值层级披露[58] - OMIDRIA合同特许权资产2024年9月30日为1.58731亿美元，2023年12月31日为1.68109亿美元[60] - 应收账款2024年9月30日为639.4万美元，2023年12月31日为809.6万美元[61] - 财产和设备净值2024年9月为193.9万美元，2023年12月为195万美元；2024年和2023年前三季度折旧和摊销费用分别为60万美元和70万美元[63] - 应计费用2024年9月30日为2324.6万美元，2023年12月31日为3186.8万美元[64] - 初始定期贷款2024年9月30日本金为6707.7万美元，未摊销债务溢价为2535万美元，长期债务总额为9242.7万美元；截至2024年9月30日，贷款合同利率为13.87%，隐含有效利率为1.52%[67] - 初始定期贷款2024年前三季度合同利息费用为314.7万美元，溢价和债务发行成本摊销为 - 265.9万美元，总利息费用为48.8万美元[68] - 2023年11月15日公司按面值偿还9500万美元2023年无担保可转换优先票据[75] - 2026年无担保可转换优先票据年利率为5.25%，2024年6月3日公司回购1.181亿美元本金的票据，总价8830万美元；2024年9月30日未偿还金额为9786.2万美元，2023年12月31日为2.15924亿美元[77][78] - 截至2024年9月30日，未摊销债务发行成本为80万美元，按5.89%的实际利率在剩余期限内摊销至利息费用[80] - 截至2024年9月30日，2026年上限看涨期权下约有1220万股未行使，其公允价值2320万美元被归类为权益[85][86] - 2024年和2026年，2026年票据和定期贷款最可能的本金还款分别为2万美元和97.862万美元，总本金还款为1.64939亿美元[88] - 截至2024年9月30日，OMIDRIA特许权使用费义务的近似公允价值为2.134亿美元，按10.27%的隐含有效利率折现[98] - 公司办公和实验室设施运营租赁初始期限至2027年11月，受限投资110万美元为租赁保证金[100] - 若取消与第三方的服务合同，截至2024年9月30日需支付总计560万美元的终止费[103] 股权相关情况 - 公司有一项销售协议，可通过“按市价”股权发行机制出售最高1.5亿美元的普通股[34] - 2024年9月30日，潜在稀释证券中2026年可转换为普通股的票据为5293414股，2023年同期为12172008股；2024年前三季度为8882651股，2023年同期为12172008股[54] - 2024年9月30日，潜在稀释证券中未行使的购买普通股期权为176121股，2023年同期为34450股；2024年前三季度为108507股，2023年同期为37394股[54] - 2024年9月30日，潜在稀释证券总计5469535股，2023年同期为17218447股；2024年前三季度为8991158股，2023年同期为17221391股[54] - 公司有一项最高可发售1.5亿美元普通股的“随行就市”股权发售计划，截至2024年9月30日尚未发售[104] - 公司股份回购计划已回购并注销500万股，平均每股价格3.3美元；2024年第一季度回购并注销320万股，总成本1190万美元，后该计划终止[105] - 2024年第三季度持续经营业务的股票薪酬总额为264.1万美元，2023年同期为335.9万美元；2024年前九个月为806.7万美元，2023年同期为916.6万美元[108] - 截至2024年9月30日，公司共有1813.3069万份股票期权未行使，加权平均行权价格为每股8.41美元[110] - 截至2024年9月30日，1810万份未行使的普通股股票期权中，980万份的行权价格高于3.97美元[111] - 截至2024年9月30日，有600万份未归属的期权将在2.4年的加权平均期限内归属，未确认的总估计薪酬费用为1440万美元[111] - 截至2024年9月

财务盈亏状况 - 2024年第三季度净亏损3220万美元，每股0.56美元，2023年第三季度净亏损3780万美元，每股0.60美元；2024年前九个月净亏损1.255亿美元，每股2.15美元，2023年同期净亏损1.088亿美元，每股1.73美元[1][20] - 2024年前三季度净亏损125457千美元2023年为108745千美元[31] - 2024年9月30日累计赤字为878987千美元2023年为753530千美元[33] 现金与投资状况 - 2024年9月30日，用于运营和偿债的现金和短期投资为1.232亿美元，较2023年12月31日减少4870万美元[2] - 2024年9月30日现金及现金等价物为1521千美元2023年12月31日为7105千美元[33] - 2024年9月30日短期投资为121636千美元2023年12月31日为164743千美元[33] 营收与运营费用 - 2024年第三季度OMIDRIA版税收入930万美元，Rayner美国净销售额3100万美元；2023年第三季度OMIDRIA版税收入1000万美元，美国净销售额3330万美元[21] - 2024年第三季度总运营费用3540万美元，2023年第三季度为4820万美元[22] - 2024年前三季度研发成本为96203千美元2023年为85980千美元[31] - 2024年前三季度销售、一般和管理费用为37395千美元2023年为38785千美元[31] 利息相关收支 - 2024年第三季度利息费用410万美元，2023年第三季度为790万美元[23] - 2024年第三季度利息和其他收入230万美元，2023年第三季度为440万美元[24] 终止经营业务净收入 - 2024年第三季度终止经营业务净收入（税后）490万美元，每股0.08美元；2023年第三季度为1390万美元，每股0.22美元[25] 公司业务计划 - 公司预计2025年上半年提交narsoplimab在TA - TMA的欧洲营销授权申请（MAA）[4][9] - 公司预计2025年初开启zaltenibart在阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的3期试验招募[5] - 公司预计2025年上半年启动zaltenibart在C3肾小球病（C3G）的3期项目[6] 资产负债情况 - 2024年9月30日应收账款为6394千美元2023年12月31日为8096千美元[33] - 2024年9月30日应付账款为7723千美元2023年12月31日为7712千美元[33] - 2024年9月30日普通股和额外实收资本为724815千美元2023年为728547千美元[33]

财务数据和关键指标变化 - 公司2024年第二季度净亏损5600万美元,每股亏损0.97美元,较2024年第一季度的3720万美元净亏损和0.63美元每股亏损有所增加 [9] - 公司在第二季度发生了1760万美元的研发费用,主要用于2023年10月开始生产的narsoplimab原料药批次,以及2120万美元的有折扣的债务回购和190万美元的相关交易费用,这些大额支出在可预见的未来不会重复 [10][70] - 截至2024年6月30日,公司手头现金及投资为1.589亿美元,较2024年3月31日减少7140万美元,主要是由于支付了narsoplimab原料药生产费用和债务回购支出 [11][71] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司没有披露各业务线的具体数据和指标变化情况 各个市场数据和关键指标变化 - 公司没有披露各个市场的具体数据和指标变化情况 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极推进narsoplimab在TA-TMA适应症的再提交申请,并与FDA保持密切沟通 [23][24][27] - 公司正在快速推进MASP-3抑制剂zaltenibart在PNH和C3肾小球肾炎适应症的临床开发,计划于今年晚些时候启动III期临床试验 [31][40][47] - 公司正在开发MASP-2抑制剂OMS1029,并计划在湿性AMD适应症进行临床前研究 [51][52][55] - 公司正在推进多个免疫肿瘤生物学平台的临床前研究,包括信号驱动免疫调节剂、抗原驱动免疫调节剂、肿瘤毒素和无需工程的CAR-T细胞疗法 [63][64][65] - 公司正在积极应对行业竞争,通过优化资本结构、加快临床开发等措施来提升公司竞争力 [15][20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司产品的临床数据和监管进展表示乐观,认为公司已做好准备迎接产品获批上市 [89][94][108] - 管理层对公司补充剂量和替代疗法产品的市场前景表示乐观,认为这些产品具有良好的差异化优势和广泛的适应症潜力 [48][49][55] 其他重要信息 - 公司通过债务回购和再融资交易,大幅降低了2026年到期债务的本金余额,并将部分债务展期至2028年6月,进一步优化了资本结构 [12][13][14][15][20] - 公司获得了一笔2500万美元的有条件贷款承诺,可在narsoplimab获批后提取用于产品商业化 [18] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Steve Brozak 提问** 公司未来的费用支出模式如何,特别是在narsoplimab获批后的生产和商业化方面需要哪些准备 [86][87][88][89][90][91][92][93][94][95][96] **Gregory Demopulos 回答** 公司已做好充分准备,包括生产、监管、商业化等各方面,只需要获得FDA批准即可开始商业化 [89][94][96] 问题2 **Olivia Brayer 提问** 公司何时与FDA再次会面,以及906项目的临床进展情况 [98][99][100][101][102][103][104][105][106][107][108] **Gregory Demopulos 和 Steven Whitaker 回答** 公司无法透露具体的FDA会面时间,但906项目的临床数据非常积极,预计很快就可以启动III期临床试验 [103][104][105][106][107][108] 问题3 **John Gionco 提问** 公司C3肾小球肾炎适应症的临床进展计划,以及OMS1029项目的后续安排 [110][111][112][113][114][115] **Steven Whitaker 和 Andreas Grauer 回答** 公司计划在C3肾小球肾炎适应症开展II期和III期临床试验的重叠,尽快推进临床开发 [113] 公司预计在2025年初启动OMS1029的II期临床试验 [114][115]

财务状况 - 公司2024年6月30日的现金及现金等价物为2,120千美元[29] - 公司2024年6月30日的短期投资为164,743千美元[20] - 公司2024年6月30日的OMIDRIA合同权利金资产(流动和非流动)为168,109千美元[20] - 公司2024年6月30日的总资产为378,269千美元[20] - 公司2024年6月30日的总负债为502,867千美元[20,21] 经营业绩 - 公司2024年上半年的净亏损为93,225千美元[23] - 公司2024年上半年的研发费用为72,119千美元,销售及管理费用为26,072千美元[22] - 公司2024年上半年的利息费用为17,446千美元[23] - 公司2024年上半年的已终止经营业务净收益为15,750千美元[23] - 公司2024年6月30日的每股基本及稀释亏损为1.60美元[24] 业务概况 - 公司专注于发现、开发和商业化针对免疫性疾病、癌症以及成瘾和强迫性疾病的小分子和蛋白质治疗药物[1] - 公司的临床阶段开发项目包括针对MASP-2、MASP-3和PDE7的抗体和抑制剂[2,3,4] - 公司正在与FDA就重新提交narsoplimab用于TA-TMA适应症的生物制品许可申请进行讨论,但无法估计何时能够重新提交[4] - 公司已完成OMS1029的I期临床试验,结果支持每季度一次的静脉或皮下给药,目前正在评估多种适应症进行II期临床开发[5] - 公司正在进行三项针对PNH和C3G的zaltenibart(OMS906)II期临床试验[6] - 公司获得NIDA的660万美元资助,用于开发OMS527治疗可卡因成瘾的临床前和临床研究[7] 资产处置 - 公司于2021年12月出售OMIDRIA资产,并于2022年9月和2024年2月分别以1.25亿美元和1.155亿美元的价格出售OMIDRIA未来部分版税收入[8,9] 债务融资 - 公司于2024年6月获得9.21亿美元的有担保贷款,用于偿还部分2026年到期的可转换票据[10] - 公司目前有1.589亿美元的现金和现金等价物,预计未来12个月内可以维持运营和偿还债务[10] - 公司根据信贷协议和2026年票据回购交易确定为困难债务重组,导致2.98亿美元的差额计入长期债务而非提前偿还债务收益[56] 会计政策 - 公司将在美国或欧盟获得监管批准前的库存成本计入研发费用,获批后才会资本化[57] - 公司将经营租赁确认为使用权资产并按增量借款利率确认租赁负债,相关成本在租赁期内按直线法确认[58] - 公司将融资租赁确认为固定资产并在租赁期或资产使用年限内进行折旧摊销,利息费用按实际利率法确认[59] - 公司股票期权等股份支付费用按照布莱克-斯科尔斯模型确认,并在服务期内按直线法摊销[60] 其他 - 公司存在较大金融工具集中信用风险,主要通过投资于高信用等级证券等方式进行管控[63] - 公司计算每股收益时不考虑可转换票据和期权的摊薄影响,因为其产生了净亏损[64,65,66] - 公司持有的短期投资主要为政府债券和货币市场基金,公允价值变动较小[67-71] - 公司OMIDRIA合同权利资产的账面价值为1.63亿美元,其中短期部分为2967万美元[79,80]

财务状况 - 第二季度净亏损5600万美元，每股亏损0.97美元[2,21] - 截至2024年6月30日的6个月内净亏损9320万美元，每股亏损1.60美元[2,21] - 公司在2024年6月30日拥有1.589亿美元的现金和短期投资[7] - 公司在2023年12月31日的现金及现金等价物为710.5万美元[37] - 公司在2023年12月31日的短期投资为1.647亿美元[37] - 公司在2023年12月31日的总资产为3.783亿美元[37] 融资情况 - 2024年6月3日与Athyrium Capital Management和Highbridge Capital Management签订了67.1百万美元的初始有担保定期贷款[3,4,5,6] 业务进展 - 公司已向FDA提交了一份分析计划,以评估现有的临床试验数据和其他证据,并正在与FDA就此进行持续讨论[8,12] - 公司的MASP-3抑制剂zaltenibart在PNH和C3G适应症的临床试验进展顺利,计划于今年晚些时候启动III期临床试验[9,10,17,18,19] - 公司获得了国家药物滥用研究所(NIDA)的660万美元资助,用于开发用于治疗可卡因成瘾的PDE7抑制剂OMS527[20] 财务表现 - 第二季度OMIDRIA在美国的销售额为3640万美元,公司获得的特许权使用费为1090万美元[23] - 第二季度总运营费用为5920万美元,主要是由于交付narsoplimab原料药和债务交易相关成本[24,25] - 公司在第二季度的净收入从持续经营中为6512.5万美元,较上年同期下降47.1%[34] - 公司在第二季度的非持续经营净收入为910.4万美元,较上年同期增加29.1%[34] - 公司在第二季度的研发费用为4534.9万美元,较上年同期增加53.1%[34] - 公司在第二季度的销售、一般及管理费用为1380.8万美元,较上年同期增加22.6%[34] - 公司在第二季度的利息费用为921.5万美元,较上年同期增加16.2%[34] - 公司在第二季度的利息及其他收入为324.7万美元,较上年同期下降28.4%[34]

财务数据和关键指标变化 - 公司第一季度净亏损3720万美元,每股亏损0.63美元,而上年同期净亏损910万美元,每股亏损0.15美元。亏损增加主要是由于上年第四季度有2620万美元的OMIDRIA合同权利金资产重新计量调整,以及410万美元的提前偿还部分2026年可转换票据的收益 [8][9][40] - 截至3月31日,公司手头有2.303亿美元的现金和投资,较年末增加5800万美元。这主要是由于2月份与DRI Healthcare的交易带来1.155亿美元的非稀释性资本,以及公司回购500万股股票支出1190万美元 [9][41][42][43] 各条业务线数据和关键指标变化 - OMIDRIA第一季度净销售额为3.12亿美元,较上年同期增加50万美元,但较上年第四季度减少450万美元,这是由于第一季度通常是OMIDRIA销售的淡季 [47][48] - 公司已于2月与DRI Healthcare修订协议,将OMIDRIA在美国的所有版税权利出售给DRI,直至2031年12月31日。公司将继续获得OMIDRIA在美国以外地区的15%版税,以及2031年12月31日之后在美国的所有版税 [48][49] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在推进MASP-2抑制剂narsoplimab和MASP-3抑制剂OMS-906的临床开发,预计分别在今年第四季度和明年第一季度启动III期临床试验 [12][22][27] - OMS-906在PNH和C3肾小球肾炎的II期试验进展顺利,数据令人鼓舞,体现了其在安全性、疗效和给药方便性等方面的优势 [15][19][20][21][22][23][24][25][26] - 公司正在评估MASP-2抑制剂OMS-1029在湿性年龄相关性黄斑变性等适应症的潜力,这可能成为一个重大突破,因为现有治疗需要眼内注射 [29][30] - 公司的细胞和生物免疫肿瘤平台也有潜力在近期产生价值,正在开发多种创新的免疫调节疗法和细胞疗法 [36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对narsoplimab获批持乐观态度,并将继续向医生和患者提供该药的扩展使用计划 [13][14] - 管理层对OMS-906在PNH和C3肾小球肾炎适应症的临床数据和未来发展前景充满信心,认为其具有显著的优势和市场潜力 [16][17][18][19][20][21][22][23][24][25][26][27] - 管理层认为OMS-1029在湿性AMD等适应症的系统给药方式可能带来重大突破,为患者带来更好的治疗体验 [29][30] - 管理层对公司的免疫肿瘤平台也表示看好,认为其有望在近期产生价值 [36] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Steve Brozak 提问** 询问了管理层对OMS-906在临床和商业方面的反馈情况 [58][59][60][61][62][63][64][65] **管理层回答** - 临床专家和商业团队表示,医生和患者对OMS-906的剂量方案和预期疗效反响积极,认为其可以大幅降低患者负担 [59][60][61][62][63][64][65] - 管理层认为,OMS-906的每2个月或每季度给药方案,能够让患者不必频繁提醒自己的疾病,从而过上更正常的生活 [20][21] 问题2 **Olivia Brayer 提问** 询问了OMS-906 II期试验数据的具体情况,以及未来III期试验的预期 [71][72][73][74][75] **管理层回答** - EHA会议上公布的是OMS-906联合疗法24周的数据,后续的单药疗法数据将在今年晚些时候公布 [72] - 管理层表示,OMS-906单药疗法的数据预计至少能与其他替代途径抑制剂的结果相当,甚至更好 [73][74][75] 问题3 **Unidentified Analyst 提问** 询问了narsoplimab BLA再提交的进展情况,以及OMS-906 III期试验前的监管沟通 [81][82][83][84][85][86] **管理层回答** - 对于narsoplimab,公司正在与监管机构保持沟通,并对获批持乐观态度,但不会提供过多细节 [83][84][85][86] - 对于OMS-906,公司正在与美欧监管机构就III期试验方案进行讨论和协调,以确保高效推进 [83][84]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2024年3月31日，公司总资产为437,492千美元，较2023年12月31日的378,269千美元增长15.66%[16] - 2024年第一季度，公司净亏损为37,184千美元，较2023年同期的33,701千美元增加10.34%[19] - 2024年第一季度，经营活动净现金使用量为41,780千美元，而2023年同期为提供174,539千美元[25] - 2024年第一季度，投资活动净现金使用量为61,925千美元，较2023年同期的181,331千美元减少66.95%[25] - 2024年第一季度，融资活动净现金提供量为98,431千美元，而2023年同期为使用388千美元[25] - 2024年和2023年第一季度利息及其他收入分别为280万美元和340万美元[56] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.303亿美元，该季度运营使用现金4180万美元[37] - 截至2023年12月31日和2024年3月31日，公司总投资分别为1.65816亿美元和2.29537亿美元，增长约38.4%[59][60] - 截至2023年12月31日和2024年3月31日，OMIDRIA合同特许权资产分别为1.68109亿美元和1.65428亿美元，下降约1.6%[63] - 截至2023年12月31日和2024年3月31日，总应收款分别为809.6万美元和764.2万美元，下降约5.6%[64] - 截至2023年12月31日和2024年3月31日，物业和设备净值分别为195万美元和180.4万美元，下降约7.5%[66] - 截至2023年12月31日和2024年3月31日，应计费用分别为3186.8万美元和2840.2万美元，下降约10.9%[67] - 2024年和2023年第一季度潜在稀释股份分别为1177.6805万股和1722.3451万股[55] - 2024年第一季度终止经营业务净收入为666.6万美元，2023年同期为598.2万美元[80] - 2024年第一季度终止经营业务经营活动提供的净现金为910.7万美元，2023年同期为2.13876亿美元[81] - 2024年和2023年第一季度，公司利息支出分别为500万美元和300万美元[88] - 截至2024年3月31日，公司未来预计本金和利息总付款为3.40639亿美元[89] - 2024年第一季度公司净租赁成本为233.5万美元，2023年同期为221.7万美元[91] - 2024年第一季度公司亏损3720万美元，截至3月31日，有2.303亿美元现金、现金等价物和短期投资用于运营和偿债，该季度运营使用现金4180万美元[130][148] - 2024年第一季度利息费用为823.1万美元，较2023年同期的793.3万美元增加30万美元，预计第二季度将因2月从DRI获得的1.155亿美元额外付款而增加[141][142] - 2024年第一季度利息和其他收入为341.5万美元，较2023年同期的396.3万美元减少54.8万美元，预计第二季度将略低于第一季度[143][144] - 2024年第一季度OMIDRIA已终止业务的净收入为666.6万美元，较2023年同期的598.2万美元增加68.4万美元，OMIDRIA合同特许权使用费资产的利息收入增加40万美元，重计量调整增加70万美元[145][146] - 2024年第一季度经营活动使用现金4178万美元，较2023年同期的提供现金1.74539亿美元增加2.163亿美元；投资活动使用现金6192.5万美元，较2023年同期的1.81331亿美元减少1.194亿美元；融资活动提供现金9843.1万美元，较2023年同期的使用现金38.8万美元增加9881.9万美元[150] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.303亿美元[162] 公司业务线财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度，研发成本为26,770千美元，较2023年同期的24,610千美元增长8.78%[19] - 2024年第一季度，销售、一般和行政费用为12,264千美元，较2023年同期的11,103千美元增长10.46%[19] - 2024年第一季度研发费用为2677万美元，较2023年同期的2461万美元增加216万美元，临床研发费用增加20万美元，临床前研发费用增加70万美元，内部间接费用和其他费用增加150万美元，基于股票的薪酬费用减少30万美元[131] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为1226.4万美元，较2023年同期的1110.3万美元增加116.1万美元，不包括基于股票的薪酬费用增加120万美元[138] 公司股权相关数据变化 - 截至2024年3月31日，公司普通股发行和流通股数为57,942,695股，较2023年12月31日的61,128,597股减少5.21%[16] - 2024年第一季度公司回购并注销320万股普通股，总价1190万美元；自计划开始已回购注销500万股，均价3.3美元/股[96] - 2024年第一季度，公司共回购319.5241万股普通股，平均每股价格为3.65美元[168] - 2024年1月1日至1月31日，公司回购222.0246万股普通股，平均每股价格为3.49美元[168] - 2024年2月1日至2月29日，公司回购71.1065万股普通股，平均每股价格为3.89美元[168] - 2024年3月1日至3月31日，公司回购26.393万股普通股，平均每股价格为4.42美元[168] - 自2023年11月9日股份回购计划启动以来，公司已回购并注销500万股，平均每股价格为3.30美元[169] - 截至2024年5月10日，股份回购计划下约3380万美元仍可用于回购公司流通在外的普通股[169] 公司债务相关数据变化 - 2023年11月15日，公司按面值清偿了9500万美元6.25%可转换优先票据[68] - 截至2023年12月31日和2024年3月31日，2026年可转换优先票据本金均为2.15924亿美元，未摊销债务发行成本分别为276.9万美元和246.1万美元[70] - 2024年和2023年第一季度，2026年可转换优先票据利息费用分别为314.2万美元和325.8万美元[72] - 2026年可转换优先票据初始转换率为每1000美元票据本金兑换54.0906股普通股，相当于初始转换价格约为每股18.4875美元[72] 公司OMIDRIA业务相关情况 - 2022年9月30日，公司向DRI出售部分OMIDRIA未来特许权使用费权益，获1.25亿美元现金[34] - 2024年2月1日，公司向DRI出售扩大的OMIDRIA特许权使用费权益，获1.155亿美元现金[35] - OMIDRIA美国净销售额特许权使用费率为30%，直至最后一项美国专利到期或终止，预计不早于2035年[43] - OMIDRIA合同特许权使用费资产按11.0%计息，OMIDRIA特许权使用费义务按10.3%的隐含有效利率摊销[43][44] - 2022年9月公司向DRI出售未来OMIDRIA特许权使用费收入权益，获1.25亿美元现金；2024年2月双方修订协议，公司再获1.155亿美元现金[82][83] - 若美国OMIDRIA净销售额在特定时间达到相应阈值，公司有权获得1000万 - 2750万美元及800万 - 2750万美元的里程碑付款[85][86] - 截至2024年3月31日，OMIDRIA特许权使用费义务为2.36589亿美元，按10.3%的隐含有效利率折现[87] - 2022年12月，公司因特定事件获得2亿美元里程碑付款，于2023年2月收到[79] - 公司出售OMIDRIA相关业务资产，2022年12月里程碑事件达成，2023年2月收到2亿美元里程碑付款及应计利息[125] - OMIDRIA里程碑事件触发美国特许权使用费率从50%降至30%，特定情况下将进一步降至10%，预计2028年1月1日前可获医保单独支付[126] - 2022年9月30日，公司将部分未来OMIDRIA特许权使用费收入权益出售给DRI，获得1.25亿美元现金，负债按10.3%的隐含实际利率摊销[128] - 2024年2月1日公司与DRI达成修订和重述的特许权使用费购买协议，获1.155亿美元现金对价，DRI有权获得2024年1月1日至2031年12月31日美国净销售额的所有特许权使用费，公司有权获得美国以外及2031年12月31日后全球净销售额的特许权使用费，还有可能获得两笔最高各2750万美元的里程碑付款[129] 公司临床项目相关情况 - 公司临床阶段开发项目包括narsoplimab、OMS1029、OMS906和OMS527[27] - OMS1029的1期多次递增剂量临床试验预计在2024年年中结束[29] - 公司PDE7抑制剂项目OMS527获美国国家药物滥用研究所669万美元资助，已获70万美元，20万美元计入其他收入[31] - 公司补体靶向疗法候选药物narsoplimab治疗TA - TMA的生物制品许可申请遭FDA拒绝，2023年秋季提交分析计划，目前无法估计重新提交申请和获批时间[108] - 公司长效抗体OMS1029单剂量递增1期临床试验于2023年初完成，多剂量递增1期研究预计2024年年中结束，正在评估2期临床开发的潜在适应症[111] - 公司抗体OMS906治疗PNH的3项2期临床试验正在进行，2023年12月中期分析显示溶血指标显著改善，无临床突破或血栓事件[113][114] - OMS906治疗对C5抑制剂反应不佳的PNH患者的2期试验中，13名患者中期分析显示血红蛋白和网织红细胞计数显著改善，高剂量组全部、低剂量组6/7患者达到临床反应[115] - OMS906治疗PNH的3期临床试验预计2024年底开始，治疗C3G的3期开发预计2025年上半年启动[117][118] - 公司获得美国国立药物滥用研究所669万美元的资助用于治疗可卡因使用障碍，已收到70万美元，确认20万美元计入其他收入，毒理学研究预计2024年底完成[119] - 公司有5个临床前免疫肿瘤平台，体外、离体和动物研究反应率高，数据证实其设计和开发的科学依据[120] 公司其他相关情况 - 截至2024年3月31日，公司短期投资摊余成本为2.28503亿美元，估计公允价值为2.28483亿美元[57] - 截至2024年3月31日，公司办公室和实验室空间租赁初始期限内剩余不可撤销租金为2510万美元，租赁于2027年11月到期，有两次各延长五年的选择权[157] - 公司有一项“按市价”股权发行协议，可出售最多1.5亿美元普通股[39] - 公司计划至少未来十二个月用现有现金和投资为运营提供资金，有销售协议可通过“按市价”股权发行机制出售最多1.5亿美元普通股，必要时可采取多种措施管理运营费用[149] - 截至2024年3月31日，公司管理层认为披露控制和程序在合理保证水平上是有效的[163] - 截至本季度报告提交日，公司未卷入任何重大法律诉讼[166] - 2024年第一季度，公司董事或高管未采用或终止任何旨在满足规则10b - 5 - 1(c)肯定抗辩条件的证券交易合同、指令或书面计划[173]

财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度净亏损3720万美元，合每股0.63美元，2023年同期净亏损3370万美元，合每股0.54美元；持续经营业务净亏损4390万美元，2023年同期为3970万美元[4][6] - 2024年第一季度总运营费用为3900万美元，2023年同期为3570万美元，差异主要是由于2023年第一季度收到230万美元员工保留信贷以及2024年研发成本增加[11] - 2024年第一季度利息费用为820万美元，2023年同期为790万美元，增加是由于与DRI修订特许权使用费购买协议导致OMIDRIA特许权使用费义务增加，部分被2023年11月赎回可转换票据节省的利息抵消[12] - 2024年第一季度利息和其他收入为340万美元，2023年同期为400万美元，差异主要是由于可用于投资的现金和投资情况[13] - 2024年第一季度终止经营业务净收入（税后）为670万美元，合每股0.12美元，2023年同期为600万美元，合每股0.09美元，增加主要归因于OMIDRIA合同特许权使用费资产的非现金利息增加和当年季度更高的重新计量调整[14] - 2024年第一季度研发成本为2.677亿美元，销售、一般和行政费用为1.2264亿美元，总成本和费用为3.9034亿美元，较2023年同期的3.5713亿美元有所增加[24] - 2024年第一季度持续经营业务净亏损为4.385亿美元，较2023年同期的3.9683亿美元有所扩大；基本和摊薄后每股净亏损为0.75美元，高于2023年同期的0.63美元[24] - 2024年第一季度终止经营业务净收入为6666万美元，基本和摊薄后每股净收入为0.12美元，高于2023年同期的5982万美元和0.09美元[24] - 2024年第一季度净亏损为3.7184亿美元，基本和摊薄后每股净亏损为0.63美元，高于2023年同期的3.3701亿美元和0.54美元[24] - 截至2024年3月31日，公司有2.303亿美元现金和短期投资用于运营和偿债，较2023年末增加5850万美元，其中包括用于回购320万股普通股的1190万美元[4][9] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为183.1万美元，较2023年12月31日的710.5万美元有所减少[26] - 截至2024年3月31日，公司短期投资为2.28503亿美元，较2023年12月31日的1.64743亿美元有所增加[26] - 截至2024年3月31日，公司总资产为4.37492亿美元，较2023年12月31日的3.78269亿美元有所增加[26] - 截至2024年3月31日，公司总负债为5.0882亿美元，较2023年12月31日的4.03252亿美元有所增加[26] - 截至2024年3月31日，公司股东权益赤字为7132.8万美元，较2023年12月31日的2498.3万美元有所扩大[26] 业务线交易数据 - 2024年2月，公司向DRI出售扩大的OMIDRIA特许权使用费权益，获得1.155亿美元现金，还有可能获得两个最高达2750万美元的未来里程碑付款[4][8] 业务线特许权使用费数据 - 2024年第一季度，公司从Rayner的美国净销售额3120万美元中获得OMIDRIA特许权使用费940万美元，2023年同期美国净销售额3070万美元，特许权使用费920万美元[10] 业务线项目进展 - 公司MASP - 3抑制剂OMS906的2期阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）项目两项试验已完成入组，C3肾小球病（C3G）的2期试验已开始入组，预计2024年末启动PNH的3期项目，2025年初启动C3G的3期项目[3][4] - 公司长效下一代MASP - 2抑制剂OMS1029的1期多次递增剂量研究预计本季度公布数据，预计2024年第三季度选择2期临床开发适应症[5] - 公司领先的MASP - 2抑制剂narsoplimab的生物制品许可申请正在FDA审核中，用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病；长效MASP - 2抑制剂OMS1029处于1期多剂量递增临床试验；MASP - 3抑制剂OMS906正朝着阵发性夜间血红蛋白尿和补体3肾小球病的3期临床试验推进[18]