公司核心观点 - 德库替班在预防和按需随机临床试验中的顶线结果证实其机制和分子可为遗传性血管性水肿（HAE）患者提供选择 ，扩展研究的临床结果和健康相关生活质量数据巩固了对其满足HAE社区未满足需求能力的信心 [2] - 长期预防性临床治疗中德库替班的安全性和有效性数据值得关注 ，参与者每月发作症状天数中位数为零且生活质量提高 ，尤其在“功能”和“恐惧与羞耻”领域改善明显 [2] - 虽样本量小 ，但7例上呼吸道（包括喉部）发作使用德库替班治疗的安全性和有效性数据与328例非上呼吸道发作一致 ，单剂量可快速完全缓解症状 ，扩展研究数据凸显其作为口服疗法预防和治疗HAE发作的潜力 [2] 预防项目（CHAPTER - 1开放标签扩展研究） - 对口服德库替班预防治疗HAE的2期研究的开放标签扩展（OLE）部分进行分析 ，30名参与者每日服用40mg ，平均治疗12.8个月 ，数据截止时最大暴露时间OLE阶段为20.8个月 ，整个研究为23.7个月 ，药物耐受性良好无安全信号 [3] - 持续使用德库替班可维持对HAE发作的持续保护 ，总月发作率、“中度和重度”发作率及按需用药治疗发作率在OLE期间保持较低水平 ，数据截止时OLE中接受治疗参与者每月有症状天数中位数为零 [4] - 通过患者总体变化评估（PGA - Change）和血管性水肿生活质量问卷（AE - QoL）评估健康相关生活质量 ，德库替班治疗参与者在第12周和第62周的HRQoL较基线改善 ，AEQoL在第4周较基线有临床意义改善并在治疗中维持 ，“功能”和“恐惧/羞耻”领域变化最大 [5] - CHAPTER - 1 OLE研究中HAE月发作率降低至少维持1.5年 ，OLE中有症状天数中位数进一步降至零 ，所有达到第62周的参与者健康相关生活质量均有改善 [6] 按需项目（RAPIDe - 2扩展研究） - RAPIDe - 2是正在进行的2/3期扩展研究 ，评估口服德库替班速释胶囊按需治疗HAE发作的长期安全性和有效性 ，分析显示药物耐受性良好无安全信号 [7] - 数据集共337次发作 ，7次为上呼吸道（包括喉部）发作 ，患者总体变化印象（PGI - C）测量显示上呼吸道发作症状缓解中位时间为0.9小时（N = 7） ，与非气道发作（1.1小时 ，N = 328）一致 ，多数上呼吸道发作（85.7%）和非气道发作（85.4%）用单剂量德库替班治疗 [7] 德库替班介绍 - 德库替班是新型、强效口服小分子缓激肽B2受体拮抗剂 ，正处于临床开发阶段 ，通过抑制缓激肽信号传导来预防HAE发作和治疗发作表现 [9] - 基于化学性质 ，公司正在开发两种口服制剂 ，即用于预防性治疗的缓释片剂和用于按需治疗的速释胶囊 [9] 公司介绍 - Pharvaris是后期生物制药公司 ，开发新型口服缓激肽B2受体拮抗剂 ，旨在解决所有类型缓激肽介导的血管性水肿 ，提供类似注射剂疗效、类似安慰剂耐受性的口服疗法预防和治疗HAE发作 [10] - 公司在HAE的2期预防和按需研究中取得积极数据 ，目前正在关键3期研究中评估德库替班预防（CHAPTER - 3）和按需治疗（RAPIDe - 3）HAE发作的疗效和安全性 [10]

公司动态 - 公司管理层将参加2025年3月10 - 12日在佛罗里达州迈阿密W南海滩酒店举行的Leerink Partners全球医疗保健会议2025 [1] - 会议形式为炉边谈话 代表是公司首席执行官Berndt Modig 时间为3月10日周一上午9:20（美国东部时间） [1] - 公司网站投资者板块将进行现场音频网络直播 网址为https://ir.pharvaris.com/news-events/events-presentations 音频回放将在展示后30天内可在公司网站查看 [1] 公司介绍 - 公司是一家后期生物制药公司 正在开发新型口服缓激肽B2受体拮抗剂 以解决缓激肽介导疾病患者未满足的需求 [1][2] - 公司旨在通过口服疗法的便利性提供类似注射剂的疗效和类似安慰剂的耐受性 以预防和治疗遗传性血管性水肿（HAE）发作 [2] - 公司在HAE的2期预防和按需治疗研究中均有积极数据 目前正在评估deucrictibant在预防HAE发作的3期关键研究（CHAPTER - 3）和按需治疗HAE发作的3期关键研究（RAPIDe - 3）中的疗效和安全性 [2] 联系方式 - 联系人Maggie Beller 职务为企业和投资者沟通主管执行董事 邮箱为maggie.beller@pharvaris.com [3]

财务数据和关键指标变化 - 截至2024年9月，公司银行存款为3.005亿美元，现金可支撑到2026年第三季度，这将超过按需治疗的3期试验结果公布时间，但可能无法覆盖长期预防性治疗的结果公布时间 [43] 各条业务线数据和关键指标变化 按需治疗业务线 - 2期试验和开放标签扩展数据显示，85%的病例使用单剂量药物后症状迅速缓解，患者能快速恢复正常生活 [15] - 3期试验招募进展顺利，预计2026年2月公布顶线数据 [39] 预防性治疗业务线 - 2期试验数据显示，与安慰剂组相比，攻击减少率约为85%，中度至重度攻击或需要急救药物的攻击减少率超过90 - 93%；开放标签扩展数据显示，长期治疗18个月后，攻击减少率达93%，每月攻击中位数为零；对频繁攻击和不频繁攻击患者的保护率均达90%；治疗依从性良好 [27][29][30] - 3期试验已启动患者筛查，预计2026年下半年公布顶线数据 [39][40] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 目前约65%的患者接受预防性治疗，其余接受按需治疗 [7] 欧洲市场 - 预防性治疗的渗透或使用率低于美国，德国和法国接近美国水平，周边地区按需治疗仍是主要治疗策略，但随着新疗法进入，情况正在改变 [9][10] 其他市场 - 拉丁美洲和亚太地区，按需治疗仍是主要治疗策略，但情况正在逐渐改变 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司旨在为遗传性血管性水肿（HAE）患者提供新的口服治疗选择，开发了软凝胶胶囊和片剂两种剂型的dukrytoban，分别用于按需治疗和预防性治疗 [4][5] - 计划完成试验、提交申请，尽快将产品推向市场 [5] - 期望通过口服药物，在按需治疗和预防性治疗市场取得领先地位，并扩大市场规模 [16][23] - 开展针对获得性血管性水肿（AAE）的研究，以满足未满足的医疗需求并实现商业机会 [46][49] 行业竞争 - 按需治疗市场即将有口服竞争对手推出，但公司认为产品并非首个进入市场就一定成为市场领导者，其产品具有快速缓解症状、单剂量治疗等优势，有望获得显著市场份额 [14][15] - 预防性治疗市场，公司产品具有类似注射剂的疗效，相比首个获批的口服药物Orladeo疗效更优，有望成为一线治疗药物 [22][25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 行业创新不断，对HAE患者来说是好时机，口服疗法将进入按需治疗市场 [13] - 预计预防性治疗市场将增长，但不会达到100% [32] - 获得性血管性水肿研究不仅能满足医疗需求，还具有商业潜力 [49] 其他重要信息 - 患者完成按需治疗后，有机会参与预防性治疗研究 [41] - 2025年公司将完成按需治疗和预防性治疗的2期开放标签扩展研究，并逐步公布更多数据；积极筹备获得性血管性水肿的研究 [44][45][46] 总结问答环节所有的提问和回答 问题：公司2期数据和开放标签扩展数据情况，以及正在进行的关键试验进展 - 公司认为产品虽不是首个进入按需治疗市场的口服药物，但数据显示其具有快速缓解症状、单剂量治疗等优势，有望成为市场领导者 [15][16] 问题：美国和欧洲预防性治疗的渗透率是否会因口服药物的类似注射剂疗效而增加 - 公司预计预防性治疗市场将增长，但不会达到100% [32] 问题：按需治疗和预防性治疗的3期试验时间表 - 按需治疗3期试验预计2026年2月公布顶线数据；预防性治疗3期试验预计2026年下半年公布顶线数据 [39][40] 问题：患者是否可能同时参与按需治疗和预防性治疗研究 - 患者完成按需治疗后，有机会参与预防性治疗研究 [41] 问题：公司完成试验的资金情况 - 截至2024年9月，公司银行存款为3.005亿美元，现金可支撑到2026年第三季度，这将超过按需治疗的3期试验结果公布时间，但可能无法覆盖长期预防性治疗的结果公布时间 [43] 问题：2025年公司有哪些重要更新 - 2025年公司将完成按需治疗和预防性治疗的2期开放标签扩展研究，并逐步公布更多数据；积极筹备获得性血管性水肿的研究 [44][45][46] 问题：获得性血管性水肿的机会、患者与HAE患者的差异及患者数量 - 获得性血管性水肿患者约占1型和2型HAE患者的10%，这些患者没有C1抑制剂基因突变，但C1抑制剂会因潜在疾病而消耗，生理上与HAE相似，但攻击原因略有不同；公司认为该研究不仅能满足医疗需求，还具有商业潜力 [48][49] 问题：dukrytoban在获得性血管性水肿治疗中是按需治疗还是预防性治疗 - 公司将为患者提供按需治疗和预防性治疗两种选择 [54][55] 问题：获得性血管性水肿研究是否可以进行更小的监管研究以获得批准 - 这是合理推测，但需与监管机构讨论，目前尚无先例 [57] 问题：公司如何管理获得性血管性水肿研究的招募策略 - 尽管患者群体罕见，但患者和医生参与临床试验的意愿强烈，公司认为招募虽有挑战，但可管理 [58]

文章核心观点 - 2025年Pharvaris公司明确战略重点，持续推进deucrictibant临床开发，致力于为缓激肽介导的血管性水肿患者提供治疗方案，同时做好商业化准备，为股东创造价值 [1] 2025战略重点 遗传性血管性水肿（HAE）发作的长期预防 - 2024年启动CHAPTER - 3研究，评估deucrictibant预防HAE发作的效果，预计2026年下半年公布顶线数据，该研究旨在招募约81名患者，按2:1比例随机分配接受40mg/天的deucrictibant缓释片或安慰剂，主要终点是评估deucrictibant预防血管性水肿发作的疗效 [3][4] - 预防性开放标签扩展研究CHAPTER - 4预计2025年第一季度启动，旨在评估deucrictibant缓释片预防HAE发作的耐受性和有效性 [4] HAE发作的按需治疗 - RAPIDe - 3研究正在按计划推进，预计2026年第一季度公布顶线数据，该研究针对成人和青少年（12岁及以上）HAE发作的按需治疗，目标招募约120名参与者，主要疗效终点是症状缓解的起效时间 [2][3][5] - 针对HAE发作的deucrictibant速释胶囊的2/3期开放标签扩展研究RAPIDe - 2正在进行中，旨在评估deucrictibant速释胶囊按需治疗HAE发作的耐受性和有效性 [5] 获得性血管性水肿（AAE）的治疗 - 公司正在制定deucrictibant治疗因C1 - INH缺乏引起的获得性血管性水肿（AAE - C1INH）的临床开发计划，目前尚无批准的治疗方法，公司已与利益相关者（包括美国FDA）沟通，计划在2025年启动临床研究 [6] 业务更新 公司动态 - 公司扩大团队，Chris Wilson加入担任北美销售与营销副总裁，Christa Milley加入担任业务发展副总裁 [8] - 在近期医学会议上展示HAE治疗经验和疾病负担数据，分析凸显了对新型口服治疗方案的未满足需求 [8] 即将参加的投资者会议 - 参加第43届摩根大通医疗保健会议，2025年1月15日下午5:15 - 5:55 PST（晚上8:15 - 8:55 EST），由首席执行官Berndt Modig进行公司介绍 [8] - 参加Oppenheimer第35届医疗保健生命科学会议，2025年2月12日上午9:20 - 9:50 EST，以炉边谈话形式进行，由首席执行官Berndt Modig、首席商务官Wim Souverijns博士和首席医疗官Peng Lu博士出席 [8] 即将在医学会议上的展示 - 参加美国过敏、哮喘与免疫学会（AAAAI）2025年年会，2025年3月2日上午9:45 - 10:45 PST（下午12:45 - 1:45 EST）将有3个海报展示，分别介绍deucrictibant治疗HAE发作的长期安全性和有效性以及对患者生活质量的改善 [9][13] 关于deucrictibant - deucrictibant是一种新型、强效的口服小分子缓激肽B2受体拮抗剂，正在进行临床开发，公司正在开发其两种口服制剂：缓释片用于预防性治疗，速释胶囊用于按需治疗 [10] 关于Pharvaris - Pharvaris是一家后期生物制药公司，致力于开发新型口服缓激肽B2受体拮抗剂，以解决所有类型缓激肽介导的血管性水肿，目前正在评估deucrictibant在预防和按需治疗HAE发作的3期关键研究中的疗效和耐受性 [11]

文章核心观点 - 制药公司Pharvaris公布2024年第三季度财务结果及业务进展，其在研药物deucrictibant在遗传性血管性水肿（HAE）治疗上展现潜力，公司计划推进相关临床研究并拓展至新适应症 [1][2][9] 公司业务进展 临床研究进展 - CHAPTER - 3预计2024年底启动，是口服deucrictibant缓释片预防HAE发作的3期研究，目标招募约81名12岁及以上患者，按2:1随机分组，主要评估其预防血管性水肿发作的疗效 [3] - RAPIDe - 3入组按计划进行，是deucrictibant速释胶囊按需治疗HAE发作的全球关键3期研究，目标入组约120人，主要疗效终点是症状缓解时间 [3] - 在多个医学会议上展示deucrictibant预防和按需治疗的长期扩展数据，长期预防扩展数据显示攻击减少维持超一年，按需治疗扩展数据显示症状缓解中位时间约1.1小时，85.8%发作在24小时内完全缓解 [3] 新适应症拓展 - 公布计划将deucrictibant临床开发拓展至C1 - INH缺乏所致获得性血管性水肿（AAE - C1INH），此前研究显示3名患者安慰剂期平均每月发作率分别为2.0、0.6和1.0，治疗期均为0.0，无严重不良事件 [3][4] 投资者活动 - 公司将参加Evercore ISI的第7届年度HealthCONx会议和Oppenheimer罕见病峰会，前者有线上直播和回放 [5] 公司财务情况 2024年第三季度财务结果 - 截至2024年9月30日，现金及现金等价物为3.05亿欧元，低于2023年12月31日的3.91亿欧元 [6] - 研发费用为2580万欧元，高于2023年同期的1850万欧元 [6] - 一般及行政费用为1210万欧元，高于2023年同期的770万欧元 [6] - 第三季度亏损4170万欧元，基本和摊薄后每股亏损0.77欧元，高于2023年同期 [6] 公司及产品介绍 公司介绍 - Pharvaris是一家后期生物制药公司，开发新型口服缓激肽B2受体拮抗剂预防和治疗HAE发作，计划年底启动deucrictibant预防HAE的关键3期研究 [1][9][10] 产品介绍 - deucrictibant是新型口服小分子缓激肽B2受体拮抗剂，公司正在开发其缓释片和速释胶囊两种口服制剂，分别用于预防和按需治疗 [8]

文章核心观点 Pharvaris公司宣布管理层将参加古根海姆证券医疗创新会议，介绍公司开发新型口服缓激肽B2受体拮抗剂治疗遗传性血管性水肿（HAE）的进展 [1] 公司动态 - 公司管理层将参加2024年11月11 - 13日在波士顿洲际酒店举行的古根海姆证券医疗创新会议，形式为炉边谈话，时间是11月13日上午9:30，可通过公司网站收听直播和回放 [1] 公司业务 - 公司是一家后期生物制药公司，开发新型口服缓激肽B2受体拮抗剂，用于预防和治疗HAE发作 [1][2] - 公司团队希望为所有类型的HAE患者提供有效、耐受性好且易于给药的治疗选择，包括按需治疗和预防性治疗 [2] - 公司在HAE的2期预防和按需治疗研究中取得积极数据，正推进deucrictibant的进一步开发 [2] - 公司目前正在招募一项针对HAE发作按需治疗的3期关键研究，并计划在2024年底前启动deucrictibant预防HAE的3期关键研究 [2]

文章核心观点 - 制药公司Pharvaris将于2024年10月23日上午10点（美国东部时间）/下午4点（中欧时间）举办线上投资者活动，讨论遗传性血管性水肿（HAE）发作的预防和按需治疗方面未满足的需求、deucrictibant满足这些需求的潜力以及当前HAE市场动态 [1] 活动信息 - 活动将有Michael E. Manning、Raffi Tachdjian、Berndt Modig、Peng Lu、Wim Souverijns等人员进行演讲 [2] - 正式演讲后将有问答环节，活动结束后至少30天内可观看回放 [2] 公司情况 - Pharvaris是一家后期生物制药公司，正在开发新型口服缓激肽B2受体拮抗剂，用于预防和治疗HAE发作 [1][3] - 公司希望为所有类型缓激肽介导的血管性水肿患者提供有效、耐受性良好且易于给药的治疗方案 [3] - 公司在HAE的2期预防和按需治疗研究中均取得积极数据，正推进deucrictibant的进一步开发 [3] - 公司目前正在招募一项针对HAE发作按需治疗的3期关键研究，并计划在未来几个月内启动一项deucrictibant预防HAE发作的3期关键研究 [3]

文章核心观点 - 公司宣布计划启动deucrictibant缓释片预防治疗遗传性血管性水肿（HAE）的3期关键研究CHAPTER - 3，有意在获得性血管性水肿（AAE - C1INH）新适应症开展临床开发，并展示了deucrictibant的差异化特征数据 [1] 公司动态 - 计划在2024年底前启动CHAPTER - 3，评估deucrictibant缓释片每日一次给药的疗效和安全性，该制剂可维持血浆暴露高于治疗水平超24小时并在约两到三天达到药代动力学稳态 [2] - 公司供应链和CMC团队努力确保将商业配方的deucrictibant缓释片及时交付到3期临床站点 [3] - 公司有意在AAE - C1INH开展deucrictibant临床开发，此前一项研究数据显示，3名患者安慰剂期月平均发作率分别为2.0、0.6和1.0，使用deucrictibant治疗期间均为0.0，无严重不良事件，有1例自限性治疗突发不良事件（腹痛） [3] - 公司将在2024年9月5日上午8点举办电话会议和网络直播，讨论更新情况和数据，演示幻灯片可在投资者关系网站“活动和演示”页面获取，活动结束90天内可在网站查看存档回放 [7] 产品信息 - deucrictibant是新型口服小分子缓激肽B2受体拮抗剂，可抑制缓激肽信号传导，公司正在开发其缓释片用于预防性治疗和速释胶囊用于按需治疗两种口服制剂 [8] 会议与展示 - 2024年缓激肽研讨会上将展示deucrictibant的差异化临床特征，包括正在进行的预防和按需治疗长期扩展研究的快照数据 [1][4] - 2024年CIIC秋季会议（9月13 - 14日，德克萨斯州达拉斯）接受两篇e海报展示摘要，分别关于RAPIDe - 2扩展研究和CHAPTER - 1开放标签扩展研究结果 [6]

文章核心观点 Pharvaris公司公布在第7届缓激肽研讨会上展示的数据摘要，多项研究表明其开发的口服缓激肽B2受体拮抗剂deucrictibant在预防和治疗遗传性血管性水肿（HAE）发作方面有良好的安全性和有效性，公司正推进其进一步开发 [1]。 各研究内容总结 药物治疗效果相关 - deucrictibant 40 mg/天耐受性良好，无新安全信号，持续治疗可维持早期发作减少效果，开放标签部分超一年每月中位发作率为零，平均每人每年用按需药物治疗发作少于一次，支持其作为HAE预防性疗法进一步开发 [1] - deucrictibant速释胶囊各研究剂量耐受性良好，无新安全信号，与RAPIDe - 1研究结果一致，患者症状缓解中位时间1.1小时，98.5%发作12小时内症状缓解；发作严重程度降低中位时间2.6小时，97.7%发作12小时内严重程度降低；发作完全缓解中位时间11.5小时，85.8%发作24小时内完全缓解；86.0%发作单剂量治疗 [1] - CHAPTER - 1研究中deucrictibant治疗使疾病控制改善，12周时90%参与者HAE得到良好控制，改善血管性水肿生活质量问卷评分，治疗者满意度更高 [1] - 与标准治疗相比，deucrictibant治疗发作在PGI - C和PGI - S评估中结果更有利，症状缓解中位时间更短 [1] - CHAPTER - 1研究表明deucrictibant可显著减少HAE发作，中度和重度发作及按需药物治疗发作有临床意义的减少，支持其作为预防性疗法开发 [3] 药物安全性相关 - 非临床慢性安全性研究中，deucrictibant对非人类灵长类动物心脏电生理、形态和血流动力学参数无明显影响，临床研究中预防性治疗长达12周及开放标签部分平均治疗长达一年也无明显影响 [2] 研究设计相关 - RAPIDe - 3 3期研究设计完全符合AURORA COS，有助于临床研究特定结果使用的同质化和干预措施间的间接比较 [4] 实验模型相关 - 成功在人源化缓激肽B2受体转基因大鼠中开发缓激肽挑战模型，可用于评估缓激肽B2受体拮抗剂药代动力学和药效学活性，相比非人类灵长类动物实验更有优势 [5] - 人源化缓激肽B2受体转基因大鼠模型中，口服deucrictibant抑制角叉菜胶诱导的爪水肿 [6] - 不同物种缓激肽挑战研究显示，转基因大鼠和非人类灵长类动物的缓激肽挑战模型对人类PK/PD结果有预测性 [7] 生物标志物相关 - 建立并验证激肽生物标志物检测方法，可成为识别、研究和管理缓激肽介导疾病的关键工具 [8] - 建立并验证HMWK免疫印迹检测方法，可可靠测量人血浆中血浆激肽释放酶 - 激肽系统生物标志物，用于缓激肽介导疾病研究和管理 [9] 公司及药物介绍 - deucrictibant是新型口服小分子缓激肽B2受体拮抗剂，有缓释片和速释胶囊两种口服剂型，分别用于预防性治疗和按需治疗 [11] - Pharvaris是后期生物制药公司，开发新型口服缓激肽B2受体拮抗剂预防和治疗HAE发作，正进行HAE按需治疗3期关键研究，计划未来数月开展预防性治疗3期关键研究 [12] 资料获取途径 展示幻灯片和海报可在Pharvaris网站投资者板块获取 [10]

文章核心观点 Pharvaris宣布其两篇摘要获即将举行的第7届缓激肽研讨会口头报告资格，十篇摘要获海报展示资格，公司致力于开发新型口服缓激肽B2受体拮抗剂治疗遗传性血管性水肿（HAE），且有积极数据支持进一步开发 [1][3] 公司动态 - Pharvaris宣布两篇摘要获第7届缓激肽研讨会口头报告资格，十篇摘要获海报展示资格 [1] - 研讨会将于2024年9月5 - 6日在德国柏林举行，展示详情公布了各报告的标题、演讲者、形式、日期和时间 [1] - 解禁后，展示幻灯片和海报将在Pharvaris网站投资者板块公布 [2] 公司业务 - Pharvaris是一家后期生物制药公司，开发新型口服缓激肽B2受体拮抗剂预防和治疗HAE发作 [1][3] - 公司团队希望为各类HAE患者提供有效、耐受性好且易给药的治疗选择 [3] - 公司在HAE的2期预防和按需治疗研究中取得积极数据，受此鼓舞进一步开发deucrictibant [3] - 公司目前正在招募一项针对HAE发作按需治疗的关键3期研究，并计划在未来几个月启动deucrictibant预防HAE发作的关键3期研究 [3]