Uniqure (QURE) stock soared nearly 300% on Wednesday after the Dutch biotechnology company announced a major breakthrough in Huntington’s disease. Investors are cheering QURE shares this morning because the Nasdaq-listed firm has secured new financing worth $175 million from Hercules Capital as well. More News from Barchart QURE stock is now trading roughly 460% above its year-to-date low in early April. www.barchart.com Why Did the Clinical Data Light a Fire Under QURE Stock? Uniqure shares are rall ...

Cidara Therapeutics Inc (CDTX) - 公司股价今日触及52周高点8719美元[1] - 公司正积极推进CD388的加速开发计划，这是一种用于季节性流感的非疫苗预防性疗法[1] - 公司将基于单一III期研究寻求生物制品许可申请（BLA）批准[1] - 计划研究预计于2025年9月底在北半球开始招募受试者，并持续至2026年春季在南半球进行，目标招募6000名参与者[1] - 该股在2024年11月21日被报道时交易价格为1898美元[2] Maze Therapeutics Inc (MAZE) - 公司股价今日触及52周高点2709美元[4] - 公司因MZE782的I期健康志愿者研究取得积极临床结果而势头强劲，该口服小分子靶向SLC6A19，用于治疗苯丙酮尿症（一种遗传性代谢疾病），也是慢性肾病患者的首创疗法[3] - 公司预计将于2026年将MZE782推进至PKU和CKD的II期研究[3] - 该股在2025年5月28日被报道时交易价格为1121美元[4] Medpace Holdings Inc (MEDP) - 公司股价今日触及52周高点50655美元[6] - 公司计划于2025年10月22日市场收盘后公布第三季度财务业绩[5] - 公司是一家全球全方位服务临床合同研究组织（CRO），为生物技术、制药和医疗器械行业提供I-IV期临床开发服务[5] - 公司已两次上调其2025年全年指引，反映出强劲的业务势头[5] - 该股在2024年8月15日被报道时交易价格为388美元[6] Monopar Therapeutics Inc (MNPR) - 公司股价今日触及52周高点7375美元[8] - 公司经历了显著转变，从去年因不符合最低买入价规则面临纳斯达克退市风险，到如今触及52周高点[7] - 公司计划于2026年初为ALXN1840寻求批准，这是一种用于治疗威尔逊病的一日一次口服药物[7] - 来自255名接受ALXN1840治疗的威尔逊病患者的汇总临床数据显示，超过6年持续改善，并具有长期安全性证据[7] Prenetics Global Limited (PRE) - 公司股价今日触及52周高点1380美元[10] - 公司在第二季度达到一个关键里程碑，进一步验证了其战略愿景的成功实施[9] - 公司预计2025年全年收入在8500万美元至1亿美元之间，较2024年报告的3060万美元大幅增长[9] - 去年11月推出的健康品牌IM8 Health有望在运营第一年内实现前所未有的1亿美元年度经常性收入[9] - 该股在2025年5月20日被报道时交易价格为700美元[10] Protagonist Therapeutics Inc (PTGX) - 公司股价今日触及52周高点6670美元[12] - 公司接近一个重要里程碑，其授权给强生的Icotrokinra即将获批用于治疗成人和12岁及以上儿科患者的中度至重度斑块状银屑病[11] - 该药物的监管申请已于今年7月提交给FDA和欧洲药品管理局（EMA）进行监管审查[11] - 该股在2025年1月6日被报道时交易价格为3945美元[12] uniQure N.V. (QURE) - 公司股价今日触及52周高点5121美元[14] - 公司宣布其用于治疗亨廷顿病的关键I/II期研究AMT-130取得积极顶线结果，推动股价飙升超过200%[13] - 公司计划在2026年第一季度提交生物制品许可申请（BLA），如果获得监管批准，可能于同年晚些时间在美国上市[13] - 目前尚无获批疗法能够治愈亨廷顿病、延迟其发作或减缓其进展[13] - 该股在2025年8月21日被报道时交易价格为1525美元[14] Rezolute Inc (RZLT) - 公司股价今日触及52周高点902美元[15] - 这家晚期罕见病公司在关键临床里程碑前 anticipation 高涨[15] - 公司仍按计划将于12月报告其关键III期sunRIZE试验的顶线结果，这项全球、双盲、安慰剂对照研究正在评估其主要资产Ersodetug用于治疗先天性高胰岛素血症患者低血糖的疗效和安全性[15] - 该股在2024年4月1日被报道时交易价格为268美元[16] United Therapeutics Corp (UTHR) - 公司股价今日触及52周高点44201美元[17] - 市场 anticipation 高涨，等待于2025年9月28日公布的雾化Tyvaso用于特发性肺纤维化的成功TETON-2关键研究的数据审查[17] - TETON-2研究结果本月早些报告为阳性，研究达到其主要疗效终点，显示与安慰剂相比，绝对用力肺活量（FVC）有显著改善[17] - 该股在2024年4月22日被报道时交易价格为23820美元[18]

美股市场表现 - 美股盘中走低 纳斯达克指数下跌超过100点 跌幅0.47%至22,468.39点 道琼斯指数下跌0.35%至46,129.26点 标普500指数下跌0.40%至6,630.54点 [1] - 能源板块表现领先 上涨1.9% 材料板块表现落后 下跌1.5% [1] 商品市场动态 - 原油价格上涨2.5%至每桶64.97美元 [4] - 黄金价格下跌1.3%至每盎司3,767.30美元 [4] - 白银价格下跌1.1%至每盎司44.105美元 [4] - 铜价上涨3.8%至每磅4.8220美元 [4] 全球主要股市 - 欧洲股市多数上涨 欧元区STOXX 600指数微涨0.01% 西班牙IBEX 35指数上涨0.2% 英国富时100指数上涨0.29% 德国DAX指数上涨0.23% 法国CAC 40指数下跌0.57% [5] - 亚洲股市多数收高 日本日经225指数上涨0.30% 香港恒生指数大涨1.37% 中国上证综指上涨0.83% 印度BSE Sensex指数下跌0.47% [6] 公司重大事件 - uniQure N V 股价飙升235%至45.79美元 公司与Hercules Capital达成1.75亿美元非稀释性高级担保定期贷款融资 [8] - SHF Holdings Inc 股价大涨120%至7.18美元 公司与CREO达成1.5亿美元普通股购买协议 [8] - Lithium Americas Corp 股价上涨97%至6.05美元 据报道特朗普政府寻求获得公司股权 作为重新谈判Thacker Pass锂项目22.6亿美元贷款的一部分 [8] - WORK Medical Technology Group LTD 股价暴跌88%至0.1081美元 公司与香港Web3.0标准化协会合作开发区块链和RWA创新 [8] - Firefly Aerospace Inc 股价下跌33%至0.7142美元 [8] - Zhengye Biotechnology Holding Limited 股价下跌28%至5.01美元 [8] 宏观经济数据 - 美国原油库存减少60.7万桶 市场预期为增加80万桶 [2][7] - 美国8月新单户住宅销售环比跃升20.5% 年化率达80万套 [10] - 美国8月建筑许可环比下降2.3% 年化率达133万套 [10] - 截至9月19日当周 抵押贷款申请量环比增加0.6% [10]

市场整体表现 - 美国股市在2025年9月24日下午交易中出现显著回调 主要指数从连续多日创纪录高点的上涨中失去动力 [1] - 标普500指数下跌0.3% 此前周二下跌0.6%至6,656.92点 该指数周二曾触及6,699.52点的盘中历史新高 [2] - 以科技股为主的纳斯达克综合指数下跌0.4% 此前周二大跌1%至22,573.47点 [2] - 道琼斯工业平均指数下跌0.2% 此前周二下跌0.2%至46,292.78点 [2] - 尽管出现下跌 三大主要指数仍接近其在周一创下的历史高点 [2] 板块表现 - 能源板块表现突出 上涨2% 能源精选行业SPDR基金在周二也上涨了1.7% [4] - 能源板块的积极势头得到西德克萨斯中质原油期货价格上涨2%至每桶64.75美元的支持 [4] - 信息技术和材料板块是标普500指数中表现最差的板块之一 均下跌约1% [5] - 科技板块精选行业SPDR基金周二下跌0.9% 非必需消费品精选行业SPDR基金同样走弱 [5] - 房屋建筑商板块因美国8月新屋销售数据强于预期而上涨 Lennar上涨2.5% PulteGroup上涨1.4% D R Horton上涨1.1% [6] 个股表现 - 美光科技下跌约4% 尽管公布了创纪录的季度销售额和强劲的业绩指引 但可能因年内涨幅达97.7%引发获利了结 [13] - 阿里巴巴美国存托凭证飙升近9% 公司CEO宣布计划将AI基础设施和模型的预算增加至超过此前披露的530亿美元 [13] - 英伟达下跌1.2% 此前周二下跌2.8% 分析师对其与OpenAI报告的1000亿美元交易的“循环”性质表示担忧 [13] - Lithium Americas股价暴涨超过90% 有报道称美国政府考虑收购该公司股权 该公司正与通用汽车合作开发内华达州锂矿 通用汽车股价也上涨近2% [13] - Freeport-McMoRan暴跌超过10% 该公司下调第三季度铜和黄金销售展望 并报告了印尼导致人员伤亡的事故 [13] - 波音公司上涨2% 此前宣布与乌兹别克斯坦航空达成80亿美元的22架787梦幻客机交付协议 [13] - IonQ Inc 上涨4.5% 公司声称实现了“重大的量子互联网里程碑” [13] - 华特迪士尼公司下跌0.3% 公司决定提高其流媒体服务的订阅价格 [13] - 亚马逊下跌3% 公司宣布关闭其在英国的所有Fresh超市 [13] - uniQure股价惊人地飙升241% 公司发布了其亨廷顿病基因疗法的积极结果 [13] - AutoZone Inc 公布2025财年第四季度调整后收益低于分析师预期 股价微跌0.02% [13] - Firefly Aerospace股价暴跌15.3% 公司报告的第二季度亏损超出预期 [13] - 耐克股价已接近收复早前失地 周二交易价格略低于71美元 分析师预计在其下周发布季度更新前股价将达三位数 [13] - Adobe股价下跌 此前摩根士丹利将其评级下调至“均配” [13]

PresentationGood day, and welcome to the top line results for AMT-130 in Huntington's disease. [Operator Instructions] As a reminder, this call may be recorded. I would now like to turn the call over to Chiara Russo, Senior Director, Investor Relations.Chiara Russo Thank you. This morning, uniQure announced pivotal data on patients treated with our investigational gene therapy, AMT-130 in our ongoing Phase I/II clinical trials in Huntington's disease, taking place in the U.S., EU and the U.K. This 3-year u ...

股价表现 - 公司股价在周三开盘时上涨近200%，成为生物技术行业今年最剧烈的单日波动之一 [1] 积极进展 - 股价飙升源于三方面利好消息的推动 [1]

股价表现 - 公司股价于周三暴涨超186%至39[1]11美元[1]创下四年新高[1] 融资协议 - 公司与Hercules Capital达成1[1]75亿美元非稀释性高级担保定期贷款协议[1]显著改善财务灵活性[1] - 协议包括对现有5000万美元债务进行再融资[1]并可提取额外1[1]25亿美元融资[1]利息率降至9[1]70%[1] 临床研究进展 - 公司公布其AMT-130在亨廷顿病1/2期关键研究中达到主要终点[1] - 高剂量组36个月数据显示疾病进展在cUHDRS测量上减缓75%[1]在关键次要终点TFC测量上减缓60%[1]

股价表现 - 周三公司股价暴涨超186%至39[1]11美元[1]创下四年新高[1] 财务融资 - 公司与Hercules Capital达成1[1]75亿美元非稀释性高级担保定期贷款协议[1]包括对现有5000万美元债务进行再融资[1]并可提取额外1[1]25亿美元融资[1]利息率降至9[1]70%[1]显著改善财务灵活性[1] 临床研究进展 - 公司公布AMT[1]130在亨廷顿病1/1]2期关键研究中达到主要终点[1]高剂量组36个月数据显示疾病进展减缓75%（基于cUHDRS测量）[1]关键次要终点TFC测量显示疾病进展减缓60%[1]

核心观点 - uniQure公司公布其亨廷顿病基因疗法AMT-130的顶线数据 研究达到主要终点 显示疾病进展显著减缓 同时公司获得1.75亿美元融资以支持潜在商业化 [1][2][8] 临床试验结果 - AMT-130高剂量组在36个月时达到预设主要终点 通过cUHDRS量表衡量显示疾病进展减缓75% 具有统计学显著性(p=0.003) [2][3] - 治疗组患者cUHDRS评分平均变化为-0.38 而外部对照组为-1.52 [4] - 研究达到关键次要终点 通过TFC量表衡量显示疾病进展减缓60% 具有统计学显著性(p=0.033) 治疗组TFC评分平均变化为-0.36 对照组为-0.88 [4] - 其他次要终点显示积极趋势 包括SDMT量表显示疾病进展减缓88%(p=0.057) 治疗组平均变化-0.44 对照组-3.73 [5] - SWRT量表显示疾病进展减缓113% 具有统计学显著性(p=0.0021) 治疗组平均变化0.88 对照组-6.98 [6] - TMS量表显示疾病进展减缓59%(p=0.1741) 治疗组平均变化2.01 对照组4.88 [6] - 脑脊液神经丝轻链蛋白平均较基线降低8.2% 该指标是神经退行性变的支持性生物标志物 [7] - AMT-130耐受性良好 安全性可控 最常见不良事件与给药程序相关且均已缓解 [7] 公司融资与市场表现 - 公司通过Hercules Capital获得1.75亿美元的非稀释性优先担保定期贷款 以增强财务灵活性 为AMT-130潜在商业发布提供资金 [8] - 消息公布后 uniQure股价上涨189.82%至39.59美元 创下52周新高 [8]

涉及的行业或公司 * 公司为 uniQure [2] 其核心产品为研究性基因疗法 AMT-130 [2] 用于治疗亨廷顿病 [2] * 行业为生物制药 特别是基因治疗和神经退行性疾病领域 [2][4][21] 核心观点和论据 **临床疗效数据** * AMT-130 高剂量组在36个月时达到主要终点 通过综合统一亨廷顿病评定量表衡量 疾病进展显著减缓75% [4][12][18] * 关键次要终点总功能容量显示疾病进展显著减缓60% [4][13][14][18] * 支持性生物标志物脑脊液神经丝轻链在高剂量组36个月时较基线降低约8% 提示神经退行性变减缓 [16][19] 而早期显性患者预期每年增加10%至15% [16] * 疗效具有剂量依赖性 高剂量组在所有CUHDRS子领域均显示一致积极效果 而低剂量组结果更具变异性 [15][16] **安全性与耐受性** * AMT-130 总体耐受性良好 安全性特征可控 [4][17][19] * 大多数药物相关不良事件发生在治疗后数周内 并通过糖皮质激素药物或支持性护理解决 [17] * 自2022年12月以来 未观察到新的与治疗相关的严重不良事件 [17][19] **监管路径与下一步计划** * 公司计划在2026年第一季度提交生物制剂许可申请 并寻求优先审评 [4][18] * 将在2025年第四季度与FDA举行BLA前会议 讨论提交内容和格式 [18][34] * FDA已同意CUHDRS可作为加速批准的可接受注册中间临床终点 并同意使用Enroll-HD自然病史研究作为外部对照数据集 [11] **产品关键属性与差异化优势** * AMT-130设计为持久、一次性给药的治疗方法 对于需要早期干预的缓慢进展的终身疾病尤为重要 [6] * 靶向给药至受亨廷顿病影响的大脑区域 旨在最大化局部治疗浓度 保护未受影响的组织 限制全身暴露 [7] * 靶向亨廷顿基因的第一个外显子 抑制全长突变蛋白和高毒性外显子一剪接亚型 此为大多数其他候选产品不具备的优势 [7] * 使用成熟的立体定向手术交付 该技术属于获得委员会认证的神经外科医生的技能范围 支持广泛的临床采用潜力 [8] 其他重要内容 **商业机会与市场分析** * 美国估计有40,000名症状性亨廷顿病患者 其中约50%已确诊 即约20,000名患者 [26] * 考虑到市场因素 预计在潜在上市时初始可治疗患者总数约为6,000名 [26][27] * 长期增长驱动因素包括从症状前到症状性的疾病进展患者 新发病患者 诊断率的提高 以及扩大患者细分群体 [27][28] * 美国卓越治疗中心网络与患者分布区域吻合 许多中心已具备使用MRI引导技术进行治疗的能力 [28][29] **专家观点与疾病背景** * 亨廷顿病是一种毁灭性的遗传性神经退行性疾病 通常在40岁出头发病 导致进行性痴呆 运动障碍和行为紊乱 病程无情 对患者及其家庭影响深远 [21][22][40] * 专家认为这些数据首次为研究性疗法诱导亨廷顿病修饰提供了明确证据 75%的减缓意味着巨大的效应值 将显著延长患者的无病生命年 [24][41][44] * 专家对将疗法推广至患者的能力表示乐观 认为具备神经外科能力和专业知识 手术流程将得到简化和优化 [36][37] **制造与运营准备** * 公司对其化学、制造和控制能力充满信心 其设施已获得许可并生产商业化的基因疗法 支持AMT-130的生产 性能工艺验证活动进展顺利 时间安排支持2026年第一季度提交BLA [47] **定价与报销考虑** * 公司已开始初步考虑支付方方面的工作 重点在于教育支付方关于AMT-130的价值主张 即其针对巨大未满足医疗需求带来的益处 [51] * 初步定价指导是与其它基因疗法保持一致 [64] **数据分析与患者情况** * 主要疗效分析使用了混合模型重复测量分析 该分析考虑了所有可用数据点 而不仅仅是完成36个月随访的患者数据 [12][62] * 高剂量组最初入组17名患者 36个月时有12名患者数据 2名患者提前自愿退出试验 3名患者正在进行中 预计将在明年年中完成36个月时间点 [61][62]