监管合规要求 - 公司业务活动受美国及外国政府法律法规约束，目前合规未对资本支出、经营成果或竞争地位产生重大影响[164] - FDA及其他监管机构对药物研发、测试、制造、质量控制等环节进行严格监管，公司需满足各国临床及商业审批要求[165] - FDA可能要求批准后第四阶段（Phase 4）研究以获取更多药物安全性数据[173] - FDA可能因合规问题撤回批准，导致产品召回、市场退出或罚款[188][190] - 公司只能宣传FDA批准的标签声明，违规可能导致警告信或刑事处罚[189] - 欧盟GDPR违规罚款最高可达全球年收入的4%或2000万欧元[205] - 加州消费者隐私法案(CCPA)2020年1月生效，对数据处理施加新限制[225] - 虚假索赔法案下政府已获得数百万至数十亿美元的和解金[220] 药物审批流程 - 新药临床试验申请（IND）提交后30天内自动生效，除非FDA因安全问题提出异议[167] - FDA新药审批标准流程包括：临床前研究、IND提交、IRB批准、三期临床试验、NDA提交及FDA审查，总周期可能超过10个月[169][175] - FDA对标准NDA的审查目标时间为10个月，优先审查为6个月，但常因补充信息要求延长[175] - 突破性疗法认定可加速研发进程，需满足初步临床证据显示显著优于现有疗法[180] - 加速审批允许基于替代终点批准药物，但需后续验证性临床试验[182] - 新药上市申请需支付高额用户费用，孤儿药可豁免[175][184] - 伴随诊断设备需与治疗产品同时获批，需通过510(k)或PMA流程[191][192] - PMA流程通常耗时数年，需提交临床数据并支付申请费用[193] - 欧洲临床试验需通过欧盟门户提交单一申请，成员国可选择性退出[198] 市场独占与专利保护 - 孤儿药认定适用于患者数少于20万人的罕见病药物，获批后可获7年市场独占期[183][184] - 美国专利最长可延长5年，但总有效期不超过批准后14年[194] - 新化学实体在美国享有5年市场独占期，阻止仿制药申请[196] - 欧洲新活性物质享有8年数据独占期和2年市场独占期，最长可延至11年[204] 支付与报销政策 - 美国联邦预算控制法案规定2013年4月1日起 Medicare支付每年减少2%，持续至2031年（2020年5月1日至2022年3月31日因疫情暂停）[215] - 2022年Medicare实际支付削减幅度为1%，最终财年可能达到3%[215] - 欧洲市场药品价格通常显著低于美国价格结构[211] - 特朗普政府"最惠国待遇"行政令原定2021年1月生效，将Medicare B部分支付与发达国家最低药价挂钩，但于2021年12月被撤销[216] - 根据《平价医疗法案》，制药商需向政府提交年度付款报告，披露向医疗专业人员支付的款项[222][224] - 公司药品销售高度依赖第三方支付方（政府医保、商业保险等）的报销政策[208][209] 公司基本信息 - 公司截至2021年12月31日拥有81名员工，其中62名从事研发，19名从事一般行政职能[228] - 公司28名全职员工拥有博士学位或其他高级科学/医学学位[228] - 公司为员工及其家庭提供多样化的健康和福利计划，包括灵活的工作安排和远程工作选项[229] - 公司提供具有竞争力的薪酬方案，包括401(k)计划、医疗保险和家庭休假福利[231] - 公司于2015年3月在特拉华州成立，原名FLX Bio, Inc.，2019年5月更名为RAPT Therapeutics, Inc.[232] - 公司作为“较小报告公司”，无需提供关于市场风险的定量和定性披露信息[511] FDA持续监管要求 - FDA对已批准产品的持续监管要求包括年度计划费用，每个获批NDA中的产品需缴纳[187]

公司业务概述 - 拥有专有药物发现和开发引擎，聚焦癌症和炎症疾病的口服药物研发，有多元化管线和多个近期临床数据读出机会[6],[8] RPT193药物情况 - 是每日一次的口服CCR4拮抗剂，在中重度特应性皮炎（AD）1b期试验显示明确获益，安全性和耐受性良好，预计无需实验室安全监测和黑框警告[15] - AD和哮喘在美国分别影响约2900万和1500万人，预计到2029年市场规模分别达240亿美元和210亿美元，RPT193有望满足未被满足的需求[20] - 1b期试验中，RPT193在第29天EASI改善19.3%、EASI - 50比例达32.9%，第43天进一步改善，且在EASI - 75、90和vIGA 0/1等指标上与安慰剂有差异[28],[29],[31],[33],[34] - 下一步计划开展AD的2b期试验和哮喘的2a期试验[15],[45] FLX475药物情况 - 是口服CCR4拮抗剂，处于2期试验，能选择性阻断肿瘤调节性T细胞（Treg），有美国物质组成专利，覆盖至2037年[56] - 针对“带电”肿瘤开展2期试验，采用门控西蒙2阶段设计，评估单药和与帕博利珠单抗联用的抗肿瘤活性[62] - 已在4种适应症开展非门控2期扩展试验，有望在2022年医学会议上公布数据[69] 关键里程碑 - 2022年上半年启动RPT193的AD 2b期试验 - 2022年更新FLX475的2期数据 - 2022年启动RPT193的哮喘2a期试验[71]

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公司业务概述 - 拥有专有药物发现和开发引擎，聚焦癌症和炎症疾病的关键免疫驱动因素[8][13] RPT193药物情况 - 是每日一次的口服CCR4拮抗剂，靶向炎症Th2细胞，在中重度特应性皮炎（AD）1b期试验中显示疗效和安全性[15][17] - 美国AD患者约1900万成人和1000万儿童，预计到2029年市场规模达240亿美元；哮喘患者约1500万成人和儿童，预计市场规模210亿美元，RPT193有望满足未满足需求[20] - 1b期试验中，第29天EASI改善19.3%、EASI - 50比例32.9%，第43天进一步改善；vIGA 0/1比例第29天为4.8%，第43天为14.3%；瘙痒NRS - 4比例为45.0% [28][31][33][34][37] - 下一步计划开展AD的2b期试验和哮喘的2a期试验[15][44] FLX475药物情况 - 是口服CCR4拮抗剂，处于2期试验，选择性阻断肿瘤调节性T细胞（Treg），有美国物质组成专利，覆盖至2037年[52] - 确定“带电”肿瘤，包括多种癌症类型，有单药和联合治疗潜力，有望在病毒相关肿瘤获得组织agnostic加速批准[55][56] - 2期采用Gated Simon 2 - 阶段设计，评估单药和与帕博利珠单抗联合治疗活性，部分队列进入2期[58][64][65] 关键里程碑 - 2021年9月RPT193在EADV大会进行最新数据展示 - 2022年上半年启动RPT193的2b期AD试验 - 2022年更新FLX475的2期数据并启动RPT193的2a期哮喘试验[68]

药物机制 - RPT193是强效选择性口服CCR4拮抗剂，抑制Th2细胞迁移、功能和激活，调节Th2细胞迁移至发炎组织并增强细胞因子分泌[7][8] 试验设计 - 对中重度特应性皮炎患者开展1b期试验，筛选期最长35天，治疗28天，随访14天，RPT193 400mg每日一次，随机分组比例2:1[9][10] - 基于健康志愿者的安全性、耐受性、药代动力学和药效学数据选择400mg剂量，为双盲、随机、单药治疗研究，主要和次要终点分别为安全性和药代动力学[11] 患者情况 - 61人接受筛选，30人筛选失败，31人随机分组，其中安慰剂组10人，RPT193组21人，各有1人提前终止试验，最终安慰剂组9人、RPT193组20人完成试验[12][13] - 安慰剂组和RPT193组平均年龄分别为35.8岁和41.1岁，女性占比分别为40.0%和57.1%，基线EASI平均值分别为21.07和18.49 [15] 安全性 - 无严重不良事件报告，所有治疗中出现的不良事件均为轻度或中度，RPT193组和安慰剂组发生率分别为42.9%和20% [16] - RPT193组仅恶心发生率超一人，3名患者（14.3%）报告，无实验室安全信号、心电图变化或生命体征变化[16] 有效性 - 治疗结束时（第29天），RPT193在EASI、EASI - 50和瘙痒数字评定量表4分下降比例方面有改善[39] - 研究结束时（第43天），RPT193较第29天和安慰剂组进一步改善，EASI、EASI - 50、体表面积改善有统计学意义[39] 结论与计划 - 这是首个趋化因子受体拮抗剂在特应性皮炎患者中显示积极疗效信号的研究，RPT193有望成为新型口服治疗药物[39] - 计划开展剂量范围2b期试验进一步研究RPT193在特应性皮炎患者中的疗效和安全性[39]

财务数据关键指标变化 - 公司2021年第二季度收入86.9万美元，同比减少32%，全部来自Hanmi合作协议[78][79] - 公司2021年上半年营收为209.1万美元，同比下降5.5%（2020年同期为221.2万美元）[85][86] - 2021年第二季度净亏损1,610万美元，同比增长30%[63][78] - 运营亏损扩大28%至3264.2万美元，净亏损同比增加28%至3262.4万美元[85] - 其他收入净额暴跌97%至1.8万美元，主要因利息收入减少[85][90] 成本和费用 - 2021年第二季度研发费用1,319万美元，同比增长20%，主要因FLX475临床试验成本增加130万美元[80][81] - 2021年第二季度行政管理费用376万美元，同比增长34%，主要因股权激励费用增加40万美元[82] - 研发费用增长24%至2696.1万美元，主要由于FLX475临床试验成本增加270万美元[85][87][88] - 行政管理费用增长28%至777.2万美元，主要源于股权激励费用增加70万美元[85][89] 现金流和资本状况 - 公司2021年6月完成公开发行4,356,060股普通股，每股33美元，净收益约1.346亿美元[64] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物与有价证券总额为2.233亿美元，营运资本为2.176亿美元[64] - 经营活动现金流净流出2782.6万美元，投资活动净流出5128.1万美元[95][96][98] - 融资活动净流入1.404亿美元，主要来自公开发行及员工股票计划[95][99] - 公司通过2021年公开发行募得净资金1.346亿美元，每股发行价33美元[91] - 截至2021年6月30日，公司持有现金及等价物2.233亿美元，营运资本2.176亿美元[91] 业务线表现 - 公司主导炎症药物RPT193在特应性皮炎IIb期试验中，治疗组4周后EASI评分改善36.3%，显著优于安慰剂组17.0%[62] - 治疗结束后两周，RPT193组EASI评分持续改善达53.2%，安慰剂组仅9.6%[62] 管理层讨论和指引 - 公司预计未来几年研发费用将大幅增加，以推进FLX475和RPT193的临床试验及监管审批[72] - COVID-19疫情导致临床试验患者招募延迟，并影响公司股价及资本市场融资能力[67] - 累计赤字达2.475亿美元，预计现有资金可支撑未来12个月运营[91]

公司业务概述 - 公司专注癌症和炎症治疗药物研发，有专有发现引擎、多元化管线、大市场机会、近期临床数据读出和战略合作[6] FLX475药物情况 - 是高度选择性肿瘤Treg抑制剂，在多种带瘤癌症中展现单药和联合用药临床活性[19][57] - 美国物质成分专利覆盖至2037年，可选择性阻断肿瘤Treg，相比耗竭抗体有潜在安全性和有效性优势[19] - 多种肿瘤类型中带瘤比例高，如三阴性乳腺癌为60 - 80%，鼻咽癌病毒相关肿瘤超90%[25] - 1期剂量递增研究入组37名患者，4人继续研究，选定100mg QD为2期剂量，有初步临床活性证据[27] - 2期采用Gated Simon 2阶段设计，部分队列有积极结果，安全性良好，计划2021年下半年更新数据[29][36][57] RPT193药物情况 - 是用于炎症疾病的口服CCR4拮抗剂，靶向特应性皮炎、哮喘等，有潜在竞争优势和良好安全性[60] - 1期a健康志愿者数据支持每日一次给药，1期b特应性皮炎试验正在进行，2021年上半年有概念验证数据读出[69][74] 公司整体里程碑 - 2021年上半年有RPT193特应性皮炎1期b概念验证数据，下半年有FLX475 2期数据更新[82]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2021 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number: 001-38997 RAPT Therapeutics, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 47-3313701 (State or other jurisd ...

公司业务概述 - 拥有专有药物发现和开发引擎，聚焦癌症和炎症治疗，有多元化管线和大市场机会[6] FLX475药物情况 - 是高度强效和选择性的CCR4小分子拮抗剂，可选择性阻断肿瘤Treg，美国物质组成专利覆盖至2037年[19] - 多种肿瘤类型中“带电”肿瘤占比高，如三阴性乳腺癌为60 - 80%，鼻咽癌病毒相关肿瘤超90%[25] - 1期37名患者入组，4人继续研究，选定100mg QD为2期剂量，有单药和联合临床活性证据[27] - 2期采用Gated Simon 2阶段设计，评估单药和联合帕博利珠单抗在“带电”癌症中的抗肿瘤活性[29] - 2期试验在EBV +淋巴瘤、鼻咽癌和头颈部鳞状细胞癌中观察到积极结果，安全性良好[37] RPT193药物情况 - 是用于炎症疾病的口服CCR4拮抗剂，靶向特应性皮炎、哮喘等，1b期试验正在进行，2021年上半年有概念验证数据读出[61] - 1a期健康志愿者数据支持每日一次给药，安全性和耐受性良好[70] 关键里程碑 - 2021年上半年：RPT193在特应性皮炎的1b期概念验证数据读出[83] - 2021年下半年：FLX475的2期更新[83]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 For the fiscal year ended December 31, 2020 Delaware 47-3313701 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number: 001-38997 RAPT THERAPEUTICS, INC. (Exact name of Registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of incorporation or organization) (I.R.S. Employer Identification No.) FORM 10-K ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT ...