净亏损情况 - 2023年第四季度净亏损3090万美元，2022年同期为2300万美元[3] - 2023年全年净亏损1.168亿美元，2022年为8380万美元[6] 研发费用情况 - 2023年第四季度研发费用为2680万美元，2022年同期为1950万美元[4] - 2023年全年研发费用为1.01亿美元，2022年为6710万美元[7] 一般及行政费用情况 - 2023年第四季度一般及行政费用为650万美元，2022年同期为500万美元[5] - 2023年全年一般及行政费用为2610万美元，2022年为2020万美元[8] 现金及有价证券情况 - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物和有价证券为1.589亿美元[9] 营收情况 - 2023年全年营收为0，2022年为152.7万美元[13] 资产负债情况 - 2023年12月31日总资产为1.73329亿美元，2022年为2.66209亿美元[15] - 2023年12月31日总负债为2629.4万美元，2022年为2104.3万美元[15]

公司整体财务状况 - 截至2023年9月30日，公司累计亏损4.538亿美元，2023年和2022年前九个月净亏损分别为8590万美元和6090万美元[67] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物和有价证券为1.848亿美元，营运资金为1.653亿美元[68] - 截至2023年9月30日，公司有累计亏损4.538亿美元，预计需大量额外资金进行研发活动[93] 公司融资情况 - 2022年12月，公司完成433.8104万股普通股的包销公开发行，净收益约7500万美元；2022年5月，出售预融资认股权证，净收益约4980万美元[68] - 2023年8月17日，公司提交的S - 3货架注册声明生效，可出售和发行最高4.5亿美元的证券，其中包括最高1.5亿美元的普通股[68] - 2022年12月，公司完成公开发行4338104股普通股，净收益约7500万美元；5月，出售预融资认股权证，净收益约4980万美元；全年“按市价”出售209349股普通股，净收益500万美元[92] 公司业务临床试验情况 - 2023年3月，公司启动泽尔尼农治疗中重度哮喘的全球14周随机、双盲、安慰剂对照2a期临床试验，约100名患者1:1随机分组，每日一次口服400毫克泽尔尼农与安慰剂对比[65] - 2023年11月3日，公司公布替武美农治疗晚期非小细胞肺癌2期试验的安全性和有效性数据，在20名PD - L1阳性患者中，替武美农与派姆单抗联合治疗的确认总缓解率为40%（8/20），中位无进展生存期为6.3个月[66] 公司第三季度财务指标变化 - 2023年第三季度与2022年同期相比，研发费用从1660万美元增至2700万美元，增长1040万美元，增幅63%[81][82] - 2023年第三季度与2022年同期相比，一般及行政费用从507.9万美元增至689.7万美元，增长181.8万美元，增幅36%[81] - 2023年第三季度与2022年同期相比，其他收入净额从44.3万美元增至254.8万美元，增长210.5万美元，增幅475%[81] - 2023年第三季度与2022年同期相比，净亏损从2123.5万美元增至3137.1万美元，增长1013.6万美元，增幅48%[81] - 2023年第三季度，一般及行政费用增加180万美元，即36%，达到690万美元，2022年同期为510万美元[84] 公司前三季度财务指标变化 - 2023年前三季度，公司未确认任何收入，2022年同期确认了150万美元的收入[86][87] - 2023年前三季度，研发费用增加2660万美元，即56%，达到7420万美元，2022年同期为4760万美元[86][88] - 2023年前三季度，一般及行政费用增加430万美元，即28%，达到1960万美元，2022年同期为1530万美元[86][90] - 2023年前三季度，其他收入净额增至790万美元，2022年同期为50万美元[86][91] - 2023年前三季度，经营活动净现金使用量为6930万美元，2022年同期为4790万美元[98][99][100] - 2023年前三季度，投资活动提供现金8350万美元，2022年同期使用现金420万美元[98][101] - 2023年前三季度，融资活动提供净现金100万美元，2022年同期为5580万美元[98][102]

公司整体财务状况 - 截至2023年6月30日，公司累计亏损4.224亿美元，2023年和2022年上半年净亏损分别为5460万美元和3970万美元[35] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物和有价证券为2.05亿美元，营运资金为1.92亿美元，现有资金预计至少可支持未来12个月的运营[35] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物和有价证券为2.05亿美元，营运资金为1.92亿美元[53] 公司融资情况 - 2022年12月，公司完成公开发行433.8104万股普通股，每股发行价18.50美元，净收益约7500万美元；2022年5月，出售预融资认股权证，净收益约4980万美元[35] 公司业务临床试验情况 - 2023年3月，公司启动全球14周随机、双盲、安慰剂对照的2a期临床试验，评估RPT193治疗中重度哮喘的疗效和安全性，约100名患者按1:1随机分组，每日口服400mg RPT193或安慰剂[34] 公司收入关键指标变化 - 2023年和2022年第二季度相比，公司收入从88.6万美元降至0，降幅100%[44] - 2023年上半年无营收，2022年同期为150万美元，同比下降100%[49] 公司研发费用关键指标变化 - 2023年第二季度研发费用为2160万美元，较2022年同期的1440万美元增加720万美元，增幅51%[44][46] - 2023年上半年研发费用增至4720万美元，较2022年同期的3100万美元增加1620万美元，增幅52%[50] 公司一般及行政费用关键指标变化 - 2023年第二季度一般及行政费用为670万美元，较2022年同期的540万美元增加130万美元，增幅24%[44][47] - 2023年上半年行政及一般费用增至1270万美元，较2022年同期的1020万美元增加250万美元，增幅25%[51] 公司其他收入净额关键指标变化 - 2023年第二季度其他收入净额为310万美元，而2022年同期其他费用净额为30万美元，同比增加335.9万美元[44][48] - 2023年上半年其他收入净额增至540万美元，2022年同期为3.4万美元，增幅达15707%[49][52] 公司净亏损关键指标变化 - 2023年第二季度净亏损为2528万美元，较2022年同期的1918.4万美元增加609.6万美元，增幅32%[44] - 2023年上半年净亏损为5455.1万美元，较2022年同期的3965.2万美元增加1489.9万美元，增幅38%[49] 公司费用预期及资金需求 - 公司预计未来几年研发和一般及行政费用将大幅增加，需要大量额外资金支持运营和发展战略[35][40][41][36] 公司现金流量关键指标变化 - 2023年上半年经营活动净现金使用量为4740万美元，2022年同期为3080万美元[55] - 2023年上半年投资活动提供的现金为5770万美元，2022年同期为1340万美元[56] - 2023年上半年融资活动提供的净现金为90万美元，2022年同期为5060万美元[57] 公司新兴成长型身份变化条件 - 若某些事件发生，公司将在2024年12月31日前不再是“新兴成长型公司”，如非关联方持有的股权证券至少达7亿美元等[59]

财务数据关键指标变化 - 截至2023年3月31日，公司累计亏损3.972亿美元，2023年和2022年第一季度净亏损分别为2930万美元和2050万美元[35] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物和有价证券为2.316亿美元，营运资金为2.130亿美元[35] - 2023年第一季度无营收，2022年第一季度营收为64.1万美元，同比下降100%[44] - 2023年第一季度研发费用为2560万美元，较2022年第一季度的1670万美元增加890万美元，增幅53%[45] - 2023年第一季度管理费用为600万美元，较2022年第一季度的470万美元增加130万美元，增幅26%[47] - 2023年第一季度其他收入净额为230万美元，较2022年第一季度的30.9万美元增加198.2万美元，增幅641%[44] - 2023年第一季度净亏损为2927.1万美元，较2022年第一季度的2046.8万美元增加880.3万美元，增幅43%[44] - 2023年第一季度，公司经营活动净现金使用量为1860万美元，投资活动提供现金2530万美元，融资活动提供现金10万美元[52][53][54] - 2022年第一季度，公司经营活动净现金使用量为1560万美元，投资活动提供现金2380万美元，融资活动提供现金10万美元[52][53][54] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物和有价证券为2.316亿美元，营运资金为2.13亿美元，累计亏损3.972亿美元[49] 融资情况 - 2022年12月，公司完成公开发行433.8104万股普通股，每股发行价18.50美元，净收益约7500万美元；2022年5月，出售预融资认股权证，净收益约4980万美元[35] - 2022年12月，公司完成公开发行4338104股普通股，每股发行价18.50美元，扣除承销折扣等费用后净收益约7500万美元[49] - 2022年5月，公司出售预融资认股权证，可购买400万股普通股，每份认股权证价格12.4999美元，扣除发行费用后净收益约4980万美元[49] - 截至2023年3月31日，根据ATM销售协议，公司有高达8570万美元的普通股可供未来发行[49] 业务线临床试验进展 - 2023年3月，公司启动全球14周随机、双盲、安慰剂对照的2a期临床试验，评估RPT193治疗中重度哮喘的疗效和安全性，约100名患者按1:1随机分组，每日一次口服400mg RPT193或安慰剂[34] 资金需求与风险 - 公司预计未来几年研发和管理费用将大幅增加，需要大量额外资金支持运营和发展战略[35][39][40] - 公司预计未来需要筹集大量额外资金，资金需求取决于药物研发、临床试验、监管审查等多方面因素[50] - 若无法筹集足够资金，公司可能需削减运营费用、延迟或减少开发项目[49][50][51] - 若通过发行股权证券筹集资金，股东可能会遭遇股权稀释；债务融资可能会对公司运营施加限制[51] 公司类型转变条件 - 若公司成为“大型加速申报公司”（非关联方持有的股权证券至少7亿美元）、年总收入超过12.35亿美元或在任何三年期间发行超过10亿美元的非可转换债务，将在2024年12月31日前不再是“新兴成长型公司”[56]

药物研发管线 - RPT193用于炎症治疗，1b期在特应性皮炎（AD）关键探索性终点有效，2b期AD研究进行中，预计2024年年中出数据，计划2023年第一季度启动哮喘2a期试验[7] - FLX475用于肿瘤治疗，2期单药和联合用药有概念验证（PoC），预计2023年下半年更新2期数据[7] RPT193研究情况 - 1b期试验招募31名中重度AD患者，按2:1分配RPT193和安慰剂[27] - 第29天RPT193在湿疹面积和严重程度指数（EASI）和EASI - 50上与安慰剂有差异，第43天进一步改善，第43天在EASI - 75、90和vIGA 0/1上也有差异[31][36] - RPT193显著改善AD相关基因特征、瘙痒和睡眠情况，安全性良好，无严重不良事件（SAEs）和临床显著实验室异常[40][43][52][57] RPT193商业前景 - 定位为中重度AD成人和青少年的首选全身疗法，有望进入210亿美元哮喘市场和其他Th2适应症市场[60][61] FLX475研究情况 - 是化学结构独特的CCR4小分子拮抗剂，对肿瘤调节性T细胞（Treg）有选择性抑制作用，在带电肿瘤中有单药和联合抗肿瘤活性[66] - 开放标签2期试验中，在CPI - 初治非小细胞肺癌（NSCLC）联合治疗中客观缓解率（ORR）达38%（3/8）[69] 未来里程碑 - 2023年第一季度启动RPT193哮喘2a期试验[71] - 2023年下半年更新FLX475 2期数据[7][92] - 2024年年中公布RPT193 2b期AD顶线数据[100]

美国FDA审批流程 - IND在FDA收到30天后自动生效，除非FDA在30天内提出安全担忧或问题[100] - FDA收到NDA后60天内决定是否受理申请进行审查[107] - FDA对标准NDA申请的审查目标是受理后十个月，优先审查为六个月[107] - 优先审查适用于相比市售产品能显著改善严重疾病治疗、诊断或预防的产品，含新分子实体产品的优先审查目标是在60天受理日期后的六个月内采取行动[108] 药物相关定义及独占权 - 罕见病药物指在美国影响少于200,000人或虽超200,000人但开发和供应成本无法从美国销售中收回的疾病的治疗药物[109] - 获孤儿药指定的产品首次获FDA针对指定疾病的批准后，可获七年独家批准权，FDA一般不得批准其他相同药物用于相同适应症的申请[110] - 美国新药化学实体首个获批NDA的申请人可获5年非专利市场独占期，含新临床研究的NDA或补充申请可获3年独占期，孤儿药有7年独占期，儿科独占期可增加6个月[118][119] - 欧洲新药化学实体获营销授权后有8年数据独占期和2年市场独占期，若前8年获新治疗适应症授权且有显著临床益处，总期限最长可延至11年[124] 美国FDA监管要求及处罚 - 美国FDA批准产品后，企业需满足记录保存、不良事件报告等持续监管要求，违反规定可能导致产品撤市、罚款等后果[111] - 美国FDA严格监管生物制品和药品的营销、标签、广告和推广，禁止推广未批准用途，违规可能面临负面宣传、警告信等处罚[112] - 美国FDA对伴随诊断的审批要求严格，可能需同时批准治疗产品和诊断产品，PMA流程可能需数年[114][116] - 美国FDA要求药品制造商及其分包商向FDA和某些州机构注册，并接受定期突击检查以确保符合cGMP[111] 欧洲药品监管情况 - 欧洲临床研究各阶段受严格监管，Clinical Trials Regulation 536/2014简化临床试验审批流程[120] - 欧洲经济区药品需获营销授权才能商业化，有社区MA和国家MA两种类型[122][123] 数据隐私和安全义务及违规处罚 - 公司在业务中处理个人信息，需遵守众多数据隐私和安全义务[125][126] - CCPA违规行政罚款最高可达7500美元/次，CPRA扩展了CCPA的要求[127] 美国相关法案对医疗付款及药品价格的影响 - 《预算控制法案》规定，国会削减开支措施包括将对医疗服务提供商的医疗保险付款每年削减2%，从2013年4月1日起生效至2031年，实际削减幅度在2022年为1%，最后一个财年最高可达4%[137] - 《美国纳税人救济法案》进一步削减了对医院、影像中心和癌症治疗中心等医疗服务提供商的医疗保险付款，并将政府追回多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[137] - 《降低通胀法案》将ACA市场places购买医疗保险的补贴延长至2025年计划年度，2025年起消除Medicare Part D计划的“甜甜圈洞”，降低受益人自付费用上限并设立新的制造商折扣计划[136] - 《降低通胀法案》要求HHS协商某些高支出、单一来源药物和生物制品的价格，对报价高于协商价格的制造商处以民事罚款和潜在消费税，对Medicare Part B或Part D覆盖的某些药物和生物制品实施回扣以惩罚价格涨幅超过通胀的情况，这些规定从2023财年逐步生效[137] 药品价格及报销控制情况 - 欧盟成员国可限制国家健康保险系统报销的药品范围并控制药品价格，可批准具体价格或采用直接或间接控制药品公司盈利能力的制度[133] - 美国政府、州立法机构和外国政府对实施成本控制计划（包括价格控制、报销限制和仿制药替代要求）表现出浓厚兴趣[129] - 第三方支付方越来越多地降低药品和医疗服务的报销费用，新药获得报销可能会有重大延迟且报销范围可能比FDA批准的用途更有限[129] 公司面临的监管和违规后果 - 公司可能受到联邦、州和外国政府的医疗监管和执法，包括反回扣、欺诈和滥用、虚假索赔、隐私和安全以及医生阳光法案等[138] - 若公司运营违反相关法律法规，可能面临重大民事、刑事和行政处罚，包括损害赔偿、罚款、监禁、没收非法所得、被排除在政府医疗计划之外等[139] 公司人员情况 - 截至2022年12月31日，公司有97名员工，其中研发人员76名，行政人员21名[140] - 截至2022年12月31日，公司38名全职员工拥有博士或其他高级科学、医学学位[140] 公司注册及更名情况 - 公司于2015年3月在特拉华州注册成立，原名FLX Bio, Inc.，2019年5月更名为RAPT Therapeutics, Inc.[142] 公司“新兴成长型公司”身份变化条件 - 若公司成为拥有至少7亿美元非关联方持有的股权证券的“大型加速申报公司”，将在2024年12月31日前不再是“新兴成长型公司”[304] - 若公司年总收入超过12.35亿美元，将在2024年12月31日前不再是“新兴成长型公司”[304] - 若公司在任何三年期间发行超过10亿美元的非可转换债务，将在2024年12月31日前不再是“新兴成长型公司”[304] 美国专利有效期情况 - 美国专利有效期一般为自非临时专利申请最早提交日起20年，符合条件的专利可申请最长5年的期限延长，但总期限自产品批准日起不超14年[117]

收入和利润（同比环比） - 2022年第三季度净亏损2120万美元，同比增长14%，2021年同期为1865万美元[90] - 2022年前九个月净亏损6090万美元，同比增长19%，2021年同期为5130万美元[74] - 公司2022年9月30日止九个月收入为152.7万美元，较2021年同期的305.7万美元下降50%[96][97] - 净亏损扩大19%至6088.7万美元，主要受运营亏损扩大1018.9万美元影响[96] 成本和费用（同比环比） - 2022年第三季度研发费用为1659万美元，同比增长6%[92] - 研发费用同比增长12%至4762.8万美元，主要由于RPT193项目支出增加380万美元及早期项目支出增加80万美元[96][98][99] - 2022年第三季度管理费用为507万美元，同比增长35%[94] - 行政管理费用同比增长32%至1526.3万美元，主要来自专业服务费增加90万美元及人员成本增加140万美元[96][100] 现金及融资情况 - 公司现金及现金等价物和可交易证券为1.954亿美元，营运资本为1.84亿美元[75] - 2022年5月通过私募融资获得净收益4980万美元[75] - 公司通过PIPE融资获得净收益4980万美元，并通过ATM发行股票融资500万美元[102] - 截至2022年9月30日，公司持有现金及等价物1.954亿美元，营运资本1.84亿美元[102] - 经营活动现金净流出4792.2万美元，投资活动净流出422万美元，融资活动净流入5582.1万美元[107][108][110][111] 研发进展 - RPT193在治疗中重度特应性皮炎的临床试验中显示EASI评分改善36.3%，安慰剂组为17.0%[71] - FLX475的1/2期临床试验数据将在2022年12月的欧洲肿瘤内科学会免疫肿瘤学大会上公布[73] 公司财务健康状况 - 公司截至2022年9月30日的累计亏损为3.449亿美元[74] - 累计赤字达3.449亿美元，预计现有资金可支撑未来12个月运营[102] - 其他净收入从2021年净支出10万美元改善至2022年净收入47.7万美元，主要因利率上升带来的利息收入增加[96][101] 管理层讨论和指引 - 公司预计未来几年研发费用将大幅增加，以推进临床试验和监管审批[84] - 公司仍符合JOBS法案定义的"新兴成长公司"资格，最迟将于2024年12月31日前退出该身份[113][114]

公司业务概述 - 拥有专有药物发现和开发引擎，聚焦癌症和炎症疾病的口服药物研发，有多元化管线和大市场机会[6],[8] RPT193项目 - 用于炎症疾病的口服CCR4拮抗剂，美国物质成分专利覆盖至2039年[15] - 1b期试验在中重度特应性皮炎（AD）显示疗效和安全性，2b期试验正在进行，计划2023年Q1启动哮喘2a期试验[7],[15] - AD市场预计到2029年达240亿美元，哮喘市场预计到2029年达210亿美元，RPT193有望满足未满足需求[21] RPT193试验数据 - 1b期试验入组31名患者，RPT193在第29天EASI改善19.3%、EASI - 50比例为32.9%，第43天进一步改善[25],[30] - 第43天，RPT193在EASI - 75、90和vIGA 0/1上与安慰剂有差异，基线EASI≥16患者中差异更显著[34],[37] - RPT193改善AD相关基因特征、瘙痒和睡眠，安全性良好无严重不良事件[41],[45],[53] FLX475项目 - 用于肿瘤的口服CCR4拮抗剂，美国物质成分专利覆盖至2037年[68] - 选择性阻断肿瘤调节性T细胞（Treg），在带瘤癌症单药和联合治疗有活性[68] FLX475试验 - 2期采用门控Simon 2阶段设计，评估单药和联合帕博利珠单抗在带瘤癌症的抗肿瘤活性[74] 关键里程碑 - 2023年下半年公布RPT193在AD的2b期试验顶线数据 - 2023年Q1启动RPT193哮喘2a期试验 - 2022年更新FLX475的2期试验数据[82]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2022 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number: 001-38997 RAPT Therapeutics, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of incorporati ...

财务数据关键指标变化（收入和利润） - 2022年第一季度净亏损2050万美元，较2021年同期的1650万美元增长24%[84] - 季度收入同比下降48%至64.1万美元，全部来自Hanmi合作协议[84][85] - 公司截至2022年3月31日的累计亏损达3.045亿美元[69] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 研发费用同比增长21%至1670万美元，主要因RPT193开发成本增加240万美元[86][87] - 行政费用增长18%至475万美元，主要来自股权激励和人员成本增加[88] - 外部研发成本中FLX475和RPT193分别占比21.2%和27.6%（2022年Q1）[87] 现金流表现 - 2022年第一季度运营活动净现金流出为1560万美元，净亏损2050万美元，非现金费用310万美元部分抵消[95] - 2021年第一季度运营活动净现金流出为1390万美元，净亏损1650万美元，非现金费用320万美元部分抵消[96] - 2022年第一季度投资活动净现金流入2380万美元，主要来自3000万美元有价证券到期收益，610万美元证券购买和10万美元设备支出抵消[97] - 2021年第一季度投资活动净现金流入1240万美元，主要来自2840万美元有价证券到期收益，1570万美元证券购买抵消[97] - 2022年第一季度融资活动净现金流入10万美元，来自员工股票计划净收益[98] - 2021年第一季度融资活动净现金流入130万美元，主要来自ATM销售协议下股票出售净收益120万美元[98] - 公司现金及等价物在2022年第一季度净增加840万美元，2021年同期净减少20万美元[94] 业务线表现 - RPT193在特应性皮炎二期试验中显示EASI评分改善36.3%（治疗组）vs 17.0%（安慰剂组）[68] 资金状况与运营风险 - 现金及等价物与有价证券总额为1.73亿美元，营运资本为1.633亿美元[70][90] - 公司预计现有资金可维持至少12个月运营[70][90] - 若无法筹集额外资金，公司可能延迟或终止部分研发项目及临床试验[93] 外部环境影响 - 新冠疫情导致临床试验招募延迟及员工到岗率下降[73] 公司治理与合规 - 公司若成为"大型加速申报者"（非关联方持股达7亿美元）、年收入超10.7亿美元或三年内发行超10亿美元非可转换债务，将提前失去"新兴成长公司"资格[101] - 作为"较小报告公司"，公司无需提供市场风险的定量和定性披露[102]