UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Form 10-K ☑ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File No. 001-36276 Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) (415) 483-8800 (Registrant's telephone number, includin ...

业绩总结 - 2021年Crysvita的收入指导为1.8亿至1.9亿美元[14] - 截至2020年第四季度，公司的现金余额约为12亿美元[14] - Crysvita在Ultragenyx地区的2020年收入为1.37亿至1.39亿美元[14] - 预计未来五年内，三个治疗领域的产品收入将接近10亿美元[11] 临床试验与研发 - Setrusumab针对骨生成不全症的临床试验计划在2021年晚些时候启动[22] - GTX-102针对安吉曼综合症的临床试验显示出积极的中期数据[25] - 2021年将启动四项关键临床研究，包括DTX401和DTX301的三期研究[16] - DTX401的临床试验计划招募50名患者，预计在2021年上半年招募首名患者[45] - DTX301的治疗中，9名患者中有6名对治疗有反应[49] - DTX301的主要终点是氨水平，计划的研究持续48周[51] - DTX401的患者在52周时，玉米淀粉治疗减少了69%[44] 患者数据与市场潜力 - 预计Setrusumab在全球的患病率约为6万人[18] - DTX301的全球患病率约为10,000，80%为晚发型[48] - DTX401针对糖原贮积病Ia型的基因治疗预计有约6000名患者[13] - DTX301针对尿素循环障碍的基因治疗预计有约1万名患者[13] 安全性与不良事件 - GTX-102在初始5名患者中观察到1级或2级严重不良事件(SAE)[33] - 在研究的4个剂量中，36 mg剂量的SAE发生在4名患者中[33] - 临床改善在最后一次给药后持续了最多5个月，且没有新的安全事件报告[34] 知识产权与专利保护 - CRYSVITA®在美国的XLH孤儿药专利保护将持续到2025年[69] - CRYSVITA®在美国的TIO孤儿药专利保护将持续到2027年[69] - CRYSVITA®的生物制剂专利保护将持续到2030年[69] - MEPSEVII®在美国的MPS7孤儿药专利保护将持续到2024年[73] - DOJOLVI®在美国的新化合物专利保护将持续到2025年[79] - Ultrapure Dojolvi的专利保护预计将持续到2034年[82]

业绩总结 - 截至2020年第三季度，公司现金及投资总额为7.66亿美元[13] - 2020年截至第三季度的总收入为1.795亿美元，同比增长163%[12] - Crysvita在北美的收入为9,851万美元，同比增长91%[12] - Dojolvi的收入为660万美元，同比增长225%[12] - Mepsevii的收入为1,170万美元，同比增长41%[12] - 预计Crysvita在2020年的收入指导为1.3亿至1.4亿美元[12] - 预计到2025年，公司收入将接近10亿美元，增长潜力巨大[11] 用户数据 - 目前可治疗的患者群体从约25,000人增加到150,000人以上[8] - DTX301的3个队列中，所有患者的尿素生成率在治疗后均有改善，队列1的患者尿素生成率提高了53%（从67%提升至102%）[43] - DTX301的患者在长期随访中，尿素生成率在2年和1.5年内均超过100%[41] - DTX401的队列3患者在12周内的玉米淀粉需求显著减少，平均减少幅度为57%[53] - DTX401的所有9名患者在低血糖反应时间和玉米淀粉需求方面均显示出改善[54] 新产品和新技术研发 - 目前公司有超过15个临床前项目在进行中[14] - DTX301的安全性良好，所有不良事件均为1级或2级，且未报告严重不良事件[44] - DTX301的3个队列中，队列3的患者在治疗后氨水平减少90%（从184降至19）[43] - DTX401的下一步计划是收集确认队列3的长期数据，并计划进行3期研究[56] - 公司计划在2020年底前提交Wilson病的IND申请[58] 市场扩张和并购 - 公司预计到2025年实现10倍收入增长，目标接近10亿美元的收入，并计划推出7个以上的批准产品[69] - Ultragenyx在美国的收入在从利润分享转为特许权使用费后保持稳定，KKC的特许权使用费为中高20%[83] 负面信息 - GTX-102在5名初始患者中观察到1级或2级严重不良事件(SAE)，其中3名患者出现显著的下肢无力，2名患者无法行走[36] - 患者7的ALT水平在研究第4周上升了167%，患者8上升了23%[77] - 患者9的ALT水平在研究第4周上升了60%[78] 其他新策略和有价值的信息 - Crysvita®在美国的孤儿药专属性限期为2025年，TIO的孤儿药专属性限期为2027年[87] - Mepsevii®在美国的孤儿药专属性限期为2024年[90] - Dojolvi™在美国的孤儿药专属性限期为2034年[96] - KKC在2022年之前提供35%的净销售额，之后为30%[85]