公司股价表现 - 过去一个月公司股价上涨9.6%，表现优于标普500指数[1] 业绩预期变动 - 过去一个月市场对公司的新预期呈上升趋势[2] - 整体预期广泛上升但修正幅度显示向下调整迹象[4] 投资评分 - 公司成长评分D级，动量评分A级，价值评分F级（处于后20%分位）[3] - 综合VGM评分D级[3] 行业比较 - 所属行业为Zacks医疗-生物医学与遗传学板块[5] - 同行业公司Agios Pharmaceuticals过去一个月股价上涨20.6%[5] - Agios Pharmaceuticals最近季度营收873万美元（同比+6.6%），每股亏损1.55美元（上年同期亏损1.45美元）[6] - Agios Pharmaceuticals当前季度预计每股亏损1.74美元（同比恶化3%），30天内共识预期上调4.6%[6] 评级与展望 - 公司Zacks评级为3级（持有），预计未来几个月回报与市场持平[4] - Agios Pharmaceuticals同样获Zacks 3级评级，VGM评分F级[7]

文章核心观点 - 生物制药公司Ultragenyx宣布其首席执行官将参加高盛第46届全球医疗保健会议的炉边谈话 [1] 公司动态 - 公司首席执行官Emil Kakkis将于2025年6月10日上午10点（美国东部时间）参加高盛第46届全球医疗保健会议的炉边谈话 [1] - 该小组的直播和存档网络直播可从公司网站https://ir.ultragenyx.com/events - presentations获取 [2] 公司介绍 - 公司是一家专注于开发和商业化治疗严重罕见和超罕见遗传疾病新疗法的生物制药公司 [1][3] - 公司拥有多样化的获批疗法和候选产品组合，旨在解决医疗需求未得到满足且治疗生物学机制明确的疾病 [3] - 公司由在罕见病疗法开发和商业化方面经验丰富的管理团队领导，战略基于高效的药物开发，目标是尽快为患者提供安全有效的疗法 [4] 公司联系方式 - 投资者联系Joshua Higa，邮箱ir@ultragenyx.com [4] 公司官网 - 公司官网为www.ultragenyx.com [4]

文章核心观点 - 2025年5月14日Ultragenyx Pharmaceutical发布2024年影响报告，展示公司企业责任履行情况，围绕六大支柱开展工作并获多项外部认可 [1][2][10] 公司企业责任六大支柱 创新 - 致力于开发和提供尚无疗法的变革性治疗方案 [3] 患者 - 致力于通过开发新疗法、分享科学专业知识、实现筛查和治疗广泛可及、与政策制定者合作推动变革来支持罕见病群体 [4] 员工 - 致力于维护包容、安全和健康的工作环境，实行公平、公正、透明且无偏见的薪酬制度 [5] 社区 - 支持为罕见病群体带来重大影响的倡议，包括公共卫生和医疗服务可及性、STEAM教育以及当地弱势群体社区 [6] 环境 - 致力于实施环境战略，以减少业务活动对环境的影响 [8] 治理 - 致力于强大的公司治理、道德与诚信、合规、数据保护和安全以及负责任的采购 [9] 公司2024年成果亮点 业务进展 - 成功将DTX401基因疗法的制造工艺转移至马萨诸塞州贝德福德的基因疗法制造工厂 [7] - 推进多个治疗罕见和超罕见疾病的关键临床项目，如成骨不全症、安格曼综合征等 [7] - 全球支持超80项临床和非临床研究者发起的试验 [7] - 自2013年以来通过全球扩大使用和患者援助计划，帮助50个国家超650名患者获得公司治疗方案 [7] - 成功推动美国两个州通过新生儿筛查立法 [7] 社区活动 - 举办第九届和第十届罕见病训练营，帮助患者家庭、基金会和组织开发新疗法 [7] 员工发展 - 推出高管优势计划，支持副总裁和高级副总裁级别的领导力发展 [7] - 员工敬业度调查中保持88%的高参与度得分 [7] 社会责任 - 批准超300万美元的慈善捐赠、独立医学教育和健康相关赠款，覆盖超20个国家 [15] - 举办第二届年度全球服务日，员工参与近60个服务项目 [15] 环境管理 - 为加州诺瓦托的公司总部园区购买100%可再生电力 [15] - 加州诺瓦托的转化科学实验室获得My Green Lab绿色认证 [15] 合规与政策 - 超90%年度合规文化调查受访者认为年度合规培训足以让他们自信履行职责 [15] - 维持正式的全球人权政策，要求自身和供应商遵守标准 [15] 公司外部认可 - 2024年被《巴伦周刊》评为100家最具可持续发展力的公司之一，连续第二年被评为美国最佳工作场所之一，获Top Workplaces六项文化卓越奖 [11] - 获《波士顿环球报》和《旧金山纪事报》赞誉 [11] - 获马萨诸塞州经济发展委员会颁发的东北地区经济影响金奖，被评为马萨诸塞州最适合职场父母的工作场所之一 [11] 公司简介 - 是一家生物制药公司，致力于为严重罕见和超罕见遗传疾病患者提供新产品，拥有多样化的获批疗法和候选产品组合 [12] - 由在罕见病治疗药物开发和商业化方面经验丰富的管理团队领导，战略基于高效的药物开发，目标是尽快为患者提供安全有效的疗法 [13]

纪要涉及的公司 Ultragenyx Pharmaceutical（RARE） 纪要提到的核心观点和论据 1. **公司整体情况** - 公司是下一代罕见病公司，有望在2027年实现全年GAAP盈利，驱动因素是现有四个商业项目的增长以及即将推出的三个项目 [5] - 2025年公司营收预计在6.4 - 6.7亿美元，OI项目将有数据公布，111基因疗法项目处于审查中，PDUFA日期为8月18日，401基因疗法项目年中提交BLA，102三期试验年底前开始招募 [7] 2. **宏观因素影响** - 对于最惠国待遇行政命令的影响尚不清楚，市场认为对制药和生物技术行业影响不大 [8][9] - 公司海外销售呈增长态势，特别是拉丁美洲的Crysvita产品 [11] - 与FDA的合作进展顺利，111项目按计划推进，公司与FDA有长期良好合作历史 [13][14] - 目前关税对公司项目无重大影响，公司正在分析相关情况 [15] 3. **OI项目** - 处于三期试验阶段，有两次中期分析和一次最终分析，公司对项目前景乐观，依据是二期数据 [17][18] - 选择进行中期分析一是为了让患者尽早脱离安慰剂，二是考虑财务净现值 [21] - 市场机会大于Crysvita，全球约有6万患者，美国约1.5万，医生诊所中OI患者更多，有望更快实现商业化增长 [29][30] - 患者目前常用双膦酸盐治疗，但效果不理想，大多数患者有治疗需求 [31][32] - 试验招募时按年龄和骨折情况分层，与疾病类型有一定相关性 [34] - 药物安全性良好，可作为慢性疗法，有居家给药选项 [37] - 若试验成功，2026年可实现商业化，数据显示对骨密度有积极影响，可减少脆性骨折 [44][46] - 目标是让所有OI患者都能使用该疗法，竞争方面有望超越双膦酸盐，与XLH医生有90%的重叠，商业推广投资较小 [48][49][50] - 合作伙伴Moreau拥有欧洲权利，公司与Moreau合作模式为公司负责全球临床和监管，Moreau负责欧洲商业推广并支付固定特许权使用费，公司负责其他地区商业推广并支付分层特许权使用费和里程碑款项 [53][54] 4. **Angelman项目** - 正在进行三期试验招募，预计今年完成招募，明年有数据公布 [58] - 招募进展顺利，全球多地设有试验点，未遇到激烈竞争 [60] - 选择认知作为主要终点，依据是二期数据中Bayley评分有良好变化，且FDA倾向选择一个主要终点 [66][68] - 次要终点MDRI可综合评估疾病多个方面，对医生和患者有帮助 [70][71] - 研究预计明年下半年得出结果，好的数据表现为在主要终点和MDRI上有改善 [72][74] - 市场规模与OI相当，投资需重新开始，但在罕见病领域可保持高效 [76][77][78] 5. **Wilson病项目** - 正在招募第四队列，处于二期开发阶段，预计年底前完成招募 [83] - 全球约有5万患者，美国约1.25万，目前标准治疗方法为螯合剂和锌，但效果不佳 [84][86] - 项目已在公司贝德福德工厂进行，技术转移情况良好，公司自有工厂可降低产品成本 [87][89] 6. **Sanfilippo综合征项目** - 全球有3000 - 5000患者，美国约四分之一，目前无获批疗法，预计价格在200 - 400万美元 [93] - 公司在该项目上领先于Denali，希望年底前将产品推向市场 [94] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司未公布商业产品的支付方组合 [10] - OI试验中患者行为变化对骨折收集的影响不大，二期数据显示治疗后脆性骨折减少 [35][36] - 若OI试验在第一个试验中成功，会对第二个试验进行评估；若未成功，则等待两个试验一起评估，具体时间为今年夏天 [43] - 公司对产品定价秉持负责任的态度，基因疗法虽有廉价替代品，但因疾病紧迫性和价值，有望获得认可 [90][91]

拍卖活动 - Broad Arrow Auctions将于2025年5月24-25日在意大利Concorso d'Eleganza Villa d'Este拍卖会上拍卖70辆收藏车，其中包括极为罕见的2003年本田NSX-R [1] - 这是多年来首辆在日本以外公开拍卖的NSX-R，预计将吸引全球收藏家的浓厚兴趣 [6][8] - 该车仅行驶15,806公里，采用冠军白涂装和红色Alcantara内饰，由瑞典车主精心维护 [5] 本田NSX-R车型 - 第二代NSX-R于2002年专为日本市场推出，全球产量不足140辆，是本田Type R系列的巅峰之作 [4][8] - 该车搭载3.2升VTEC V6发动机，输出290马力，性能可与法拉利360 Challenge Stradale媲美 [3] - 采用大量碳纤维材料，包括全球首款量产车用一体式中空碳纤维后扰流板，空气动力学和冷却系统经过全面升级 [4] 拍摄背景 - 著名汽车记者Henry Catchpole在瑞典Gelleråsen Arena赛道驾驶NSX-R拍摄视频，该赛道长2.35公里，建于1949年，曾举办过F1非锦标赛等赛事 [2] - 赛道历史上曾有Barry Sheene、Jack Brabham等赛车传奇人物参赛 [2] - 视频展示了NSX-R的卓越性能和驾驶体验，是车迷不可错过的内容 [6] 公司背景 - Broad Arrow Auctions是Hagerty(NYSE: HGTY)旗下全球领先的收藏车拍卖行，2021年由行业资深人士创立 [9] - 公司增长迅速，旗舰活动包括加州Monterey Jet Center拍卖会、佛罗里达Amelia拍卖会等，2025年将首次在欧洲举办拍卖会 [9] - Hagerty是汽车爱好者品牌，提供专业车辆保险、估值数据、拍卖服务等，拥有超过87.5万会员的Hagerty Drivers Club [10]

公司动态 - Ultragenyx Pharmaceutical Inc 首席财务官兼执行副总裁 Howard Horn 将参加美国银行2025年医疗健康会议的炉边谈话 时间为2025年5月13日太平洋时间上午8点 [1] - 会议现场及存档网络直播可在公司官网获取 网址为https://irultragenyxcom/events-presentations [2] 公司概况 - Ultragenyx 是一家专注于开发治疗严重罕见及超罕见遗传疾病创新疗法的生物制药公司 [3] - 公司已建立多元化的获批疗法及候选产品组合 针对医疗需求未满足且治疗生物学机制明确的疾病领域 这些疾病通常缺乏针对根本病因的获批疗法 [3] - 管理团队在罕见病治疗药物的开发及商业化方面经验丰富 [4] - 公司战略强调高效省时的药物开发 目标是以最快速度为患者提供安全有效的治疗方案 [4] 联系方式 - 投资者关系联系人 Joshua Higa 邮箱为ir@ultragenyxcom [4] - 更多信息可访问公司官网wwwultragenyxcom [4]

财务表现 - 2025年第一季度每股亏损1.57美元 超出Zacks共识预期的1.54美元亏损 但较去年同期2.03美元亏损有所收窄 [1] - 季度总收入1.393亿美元 同比增长28% 但低于Zacks共识预期的1.42亿美元 [1] - 现金及等价物从2024年底的7.45亿美元降至2025年3月底的5.63亿美元 [5] 产品收入 - 核心产品Crysvita收入1.029亿美元 同比增长25% 其中拉丁美洲和土耳其市场贡献5500万美元 同比增长52% [2] - Mepsevii收入840万美元 同比增长27% Dojolvi收入1700万美元 同比增长4% [3] - Evkeeza收入1100万美元 主要来自美国以外地区的商业化推进 [3] 运营支出 - 季度运营支出2.822亿美元 同比增长3% 其中研发支出1.658亿美元(降7%) 销售管理费用8780万美元(增12%) 销售成本2870万美元(增63%) [4] 2025年展望 - 全年收入指引6.4-6.7亿美元 同比增长14-20% 其中Crysvita预计收入4.6-4.8亿美元(增12-17%) Dojolvi预计0.9-1亿美元(增2-14%) [6] - 计划通过控制支出和战略投资来减少2025年运营现金消耗 [7] 研发管线 - 与Mereo合作开发的UX143(setrusumab)治疗成骨不全症 关键III期ORBIT和COSMIC研究数据预计2025年中公布 [8] - UX701基因治疗威尔逊病进入I/II/III期研究 DTX401治疗糖原累积症Ia型的BLA申请计划2025年中提交 [10] - GTX-102治疗Angelman综合征的III期ASPIRE研究已启动 2025年将开展AURORA扩展研究 [11] - UX111治疗Sanfilippo综合征A型的BLA已获FDA优先审评 最终决定日期2025年8月18日 [12]

财务表现 - 2025年第一季度营收1亿3929万美元 同比增长28% [1] - 每股收益(EPS)为-1.57美元 较去年同期-2.03美元有所改善 [1] - 营收低于Zacks共识预期1亿4199万美元 意外偏差-1.90% [1] - EPS低于共识预期-1.54美元 意外偏差-1.95% [1] 产品线销售 - Mepsevii产品销售额839万美元 超出七位分析师平均预估763万美元 [4] - Dojolvi产品销售额1701万美元 低于分析师平均预估2147万美元 但同比增长4% [4] - Evkeeza产品销售额1103万美元 超出分析师平均预估1058万美元 同比暴涨236.8% [4] - 整体产品销售额9151万美元 远超四位分析师平均预估7576万美元 同比增长46.4% [4] 市场反应 - 过去一个月股价累计上涨20.9% 同期标普500指数涨幅11.5% [3] - 当前Zacks评级为3级(持有) 预示短期表现可能与大盘同步 [3] 分析维度 - 投资者需关注核心指标同比变化及与华尔街预期的对比 这些数据更能反映公司真实运营状况 [2] - 关键运营指标对营收和利润的影响 是预测股价走势的重要依据 [2]

季度业绩表现 - 公司季度每股亏损1.57美元 低于Zacks一致预期的1.54美元亏损 但较去年同期2.03美元亏损有所改善 [1] - 季度营收1.3929亿美元 低于预期1.90% 但较去年同期1.0883亿美元增长27.99% [2] - 过去四个季度中 公司两次超过每股收益预期 三次超过营收预期 [2] 市场表现与预期 - 年初至今股价下跌7.6% 表现逊于标普500指数3.9%的跌幅 [3] - 当前Zacks评级为3(持有) 预计短期内表现与市场持平 [6] - 下季度共识预期为每股亏损1.27美元 营收1.6005亿美元 本财年预期每股亏损5.14美元 营收6.5373亿美元 [7] 行业比较 - 所属医疗生物技术与遗传学行业在Zacks行业排名中位列前31% [8] - 同行业公司Orchestra BioMed预计季度每股亏损0.46美元 同比恶化21.1% 营收预期39万美元 同比下降37.1% [9] 未来关注点 - 股价短期走势将取决于管理层在财报电话会中的评论 [3] - 盈利预期修订趋势对股价有重要影响 当前修订趋势呈现混合状态 [5][6] - 行业前景可能对公司表现产生实质性影响 排名前50%的行业表现优于后50%两倍以上 [8]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934. For the quarterly period ended March 31, 2025 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934. For the transition period from to . Commission File No. 001-36276 ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 27-2546083 (State or other j ...