业绩总结 - 2024年预计总收入为5.3亿至5.5亿美元，同比增长22%至27%[16] - Crysvita在2024年的收入指导为3.75亿至4亿美元，增长率为14%至22%[17] - Dojolvi在2024年的收入指导为7500万至8000万美元，增长率为6%至13%[17] - 截至2024年6月30日，现金及现金等价物为8.74亿美元[24] - 2024年预计运营现金使用量将低于4亿美元[24] 临床试验与研发进展 - 2024年预计临床成功率为82%[12] - 从临床试验到批准的平均时间为5.5年[13] - UX143在治疗成骨不全症的临床试验中，观察到腰椎骨密度的显著增加，基线至12个月的变化率为22.25%[30] - UX143治疗后，年化骨折率减少67%[32] - GTX-102在Cohorts A & B的临床改善在多个领域表现出快速且具有临床意义的提升，Day 170的净响应为+2，p值<0.0001[34][37] - DTX401在第48周显示出每日玉米淀粉摄入量显著减少41%，p值<0.0001，同时维持了血糖控制[43][45] - 在DTX401组中，68%的患者实现了≥30%的玉米淀粉摄入减少，而安慰剂组仅有13%[45] - UX701在Wilson病的Cohort 1中，5名患者中有4名减少了标准治疗，2名患者完全停止了螯合剂和/或锌治疗[42] - GTX-102在Day 758的Bayley-4认知评分中显示出持续的临床显著改善，Cohorts 4-7的患者表现超出自然历史数据[35][36] - DTX401组在夜间玉米淀粉摄入量上，平均减少0.4克，p值为0.0410[48] - GTX-102在Phase 2安全性数据中未出现与治疗相关的严重不良事件[39] - DTX401在关键次要终点中，低血糖范围内的葡萄糖值变化显示出非劣效性，p值<0.0001[43] - DTX401的基线平均值为87.4（标准差37.0），而安慰剂组为100（标准差74.4）[49] 未来展望与产品开发 - GTX-102的Phase 3研究计划预计在2024年底启动，Aurora研究计划在2025年启动[40][41] - 预计到2024年底，Angelman综合症的Phase 3 Aspire研究将启动[51] - DTX301（OTC缺乏症）的Phase 3入组预计在2024年下半年完成[51] - UX701（威尔逊病）的第一阶段安全性和初步有效性数据预计在2024年下半年发布[51] - Ultragenyx预计将实现多个重要产品的批准，支持收入增长和盈利能力的路径[53] 知识产权与市场潜力 - DTX401的美国知识产权权利和特许权使用费预计到2034年到期[72] - UX143（成骨不全症）的抗体特许权使用费为双位数的分层特许权使用费[72] - Evkeeza的潜在监管和销售里程碑高达6300万美元[70] - MEPSEVII的生物制剂专有权预计到2029年到期[82]

Ultragenyx (RARE) reported $147.03 million in revenue for the quarter ended June 2024, representing a yearover-year increase of 35.8%. EPS of -$1.52 for the same period compares to -$2.25 a year ago. The reported revenue compares to the Zacks Consensus Estimate of $123.42 million, representing a surprise of +19.13%. The company delivered an EPS surprise of +7.32%, with the consensus EPS estimate being -$1.64. While investors scrutinize revenue and earnings changes year-over-year and how they compare with Wa ...

Ultragenyx (RARE) came out with a quarterly loss of $1.52 per share versus the Zacks Consensus Estimate of a loss of $1.64. This compares to loss of $2.25 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items. This quarterly report represents an earnings surprise of 7.32%. A quarter ago, it was expected that this biotechnology company would post a loss of $1.72 per share when it actually produced a loss of $2.03, delivering a surprise of -18.02%. Over the last four quarters, the company h ...

产品管线和临床进展 - 公司致力于开发治疗罕见和超罕见遗传性疾病的创新产品[87] - 公司目前拥有4类产品:生物制品、小分子药物、AAV基因疗法和核酸产品候选药物[88] - Crysvita获批用于成人和儿童1岁及以上X联锁性低磷血症(XLH)和肿瘤性骨软化症(TIO)的治疗[91,92] - Mepsevii获批用于治疗黏多糖贮积症VII型(MPS VII)[94] - Dojolvi获批用于治疗长链脂肪酸氧化障碍(LC-FAOD)[95] - Evkeeza获批用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)[96] - UX143(setrusumab)在II期临床试验中显示可显著降低成骨不全患者的骨折发生率和改善骨密度[104] - GTX-102计划启动III期临床试验,评估其治疗天使综合征的疗效[105,106] - UX111计划在2024年底或2025年初提交生物制品许可申请[107] - 公司在2024年5月宣布了用于治疗I型糖原贮积症的DTX401药物的III期临床试验取得积极的结果[108] - DTX401治疗组患者在48周时平均减少了41.3%的每日玉米淀粉摄入量,而安慰剂组仅减少10.3%(p<0.0001)[108] - 68%的DTX401治疗组患者实现了≥30%的玉米淀粉摄入量减少,37%实现了≥50%的减少,而安慰剂组分别只有13%和4%[108] - 公司正在进行为期64周的III期临床试验,评估DTX301治疗OTC缺乏症的疗效,预计2024年下半年完成患者入组[109] - 公司已经完成了UX701治疗Wilson病的剂量递增试验的3个剂量组,预计2024年下半年获得结果,并选择剂量进入下一阶段的随机安慰剂对照试验[110] 财务表现 - 公司2024年上半年总收入为2.559亿美元,同比增长23%,主要由于Crysvita、Evkeeza等产品需求增加[116] - Crysvita在拉丁美洲和欧洲、中东及非洲地区的销售增加是收入增长的主要原因[116] - 公司2024年6月30日的现金、现金等价物和可流通债务证券余额为8.745亿美元[111] - 公司2024年上半年净亏损为3.023亿美元,主要由于研发和销售费用的增加[111] - 研发费用增加主要是由于基因疗法项目的临床进展以及相关的内部和外部制造成本增加[122][123] - 生物制品和核酸项目的研发费用增加主要是由于UX143和GTX102项目的临床进展和相关的临床开发及制造费用增加[122][123] - 转化研究费用减少主要是由于IND阶段项目的制造和人员费用减少[122][123] - 获得许可、收购和里程碑费用减少主要是由于2023年6月30日三个月期间确认了UX143项目临床入组里程碑费用[122][123] - 已上市产品费用减少主要是由于Crysvita在北美的商业化责任转移给KKC,以及与Evkeeza相关的儿科和开放标签延长试验的Regeneron合作费用减少[122][123] 资金来源和现金流 - 公司截至2024年6月30日三个月和六个月的所得税准备金名义金额有所增加[142] - 公司主要通过出售股权证券、商业产品收入、出售未来特许权使用费以及战略合作安排为运营提供资金[143] - 截至2024年6月30日公司拥有8.745亿美元的现金、现金等价物和可流通债务证券[143] - 公司于2023年10月和2024年6月分别完成了两次公开发行,共募集到7.074亿美元[143] - 公司2024年上半年经营活动使用现金2.677亿美元,主要是由于净亏损和营运资金变动[146] - 公司2024年上半年投资活动提供现金1.55亿美元,主要是由于可流通债务证券净变动[147] - 公司2024年上半年筹资活动提供现金3.849亿美元,主要是由于公开发行股票[148] - 公司预计未来几年将继续产生年度亏损,需要额外资金支持研发、商业化和基础设施建设[149] - 公司预计未来现金需求将取决于临床试验进度、产品制造、新产品管线、监管审批等因素[149] - 公司预计将通过现有资金、商业收入、股权或债务融资等方式满足未来现金需求[150]

财务数据 - 第二季度总收入为1.47亿美元，Crysvita®收入为1.14亿美元，Dojolvi®收入为1,935万美元[2] - 2024年全年总收入预计将增加至5.3亿美元至5.5亿美元[2] - 2024年上半年总收入为2.56亿美元，同比增长21.3%[31] - 2024年上半年产品销售收入为1.36亿美元，同比增长57.7%[31] - 2024年上半年专利权使用费收入为1.20亿美元，同比增长133.6%[31] - 2024年6月30日现金及可流动性资产为8.74亿美元，较2023年12月31日增加12.5%[34] - 2024年6月30日总资产为16.18亿美元，较2023年12月31日增加8.5%[34] - 2024年6月30日股东权益为4.32亿美元，较2023年12月31日增加57.1%[34] 产品收入预测 - Crysvita收入预计将达到上限375-400百万美元，包括拉丁美洲和土耳其的产品销售、欧洲的特许权使用费以及北美的特许权使用费[11] - Dojolvi收入预计将达到7500-8000万美元[11] 研发及费用 - 2024年上半年研发费用为3.40亿美元，同比增加2.8%[31] - 2024年上半年销售及管理费用为1.59亿美元，与去年同期持平[31] - 2024年上半年非现金股票激励费用为7,630万美元，同比增加14.6%[32] - 2023年6月UX143临床里程碑费用为900万美元[32] 临床试验进展 - UX143(setrusumab)治疗成骨不全的14个月数据显示骨折率大幅降低67%，骨密度持续改善[12][13] - GTX-102治疗天使综合征已完成与FDA的关键性III期临床试验设计沟通，计划于2024年底启动III期临床试验[15][16][18] - UX701基因治疗治疗Wilson病的III期临床试验第3组患者已完成给药，预计2024年下半年获得中期数据[19] - UX111基因治疗治疗粘多糖贮积症IIIA型已与FDA达成共识,可以使用脑脊液硫酸肝素作为加速批准的合理替代终点指标[20] 现金流预测 - 2024年净现金使用量预计低于4亿美元[11]

Zacks Consensus Estimate The stock might move higher if these key numbers top expectations in the upcoming earnings report. On the other hand, if they miss, the stock may move lower. This biotechnology company is expected to post quarterly loss of $1.64 per share in its upcoming report, which represents a year-over-year change of +27.1%. Estimate Revisions Trend Investors should keep in mind that the direction of estimate revisions by each of the covering analysts may not always get reflected in the aggrega ...

Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) announced that it has reached alignment with the FDA regarding the phase III study design and endpoints for GTX-102, an antisense oligonucleotide for Angelman syndrome, following the completion of a successful end-of-phase II meeting with the regulatory body. The company expects to initiate the same by the end of 2024. Per RARE, the pivotal phase III sham-controlled study will evaluate the safety and primary efficacy of GTX102 in approximately 120 Angelman syndrome patients, ...

NOVATO, Calif., June 13, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), a biopharmaceutical company focused on the development and commercialization of novel therapies for serious rare and ultrarare genetic diseases, today announced the pricing of its underwritten public offering of 7,435,898 shares of its common stock at a price to the public of $39.00 per share. In addition, in lieu of issuing common stock to certain investors, the company is offering pre-funded warrants to purcha ...

and, when available, its final prospectus supplement, and the documents incorporated by reference therein, including its Annual Report on Form 10-K filed with the Securities and Exchange Commission on February 21, 2024, and its subsequent periodic reports filed with the Securities and Exchange Commission. This press release shall not constitute an offer to sell or the solicitation of an offer to buy, nor shall there be any sale of these securities in any state or jurisdiction in which such offer, solicitati ...

For Ultragenyx, the consensus EPS estimate for the quarter has remained unchanged over the last 30 days. And a stock's price usually doesn't keep moving higher in the absence of any trend in earnings estimate revisions. So, make sure to keep an eye on RARE going forward to see if this recent jump can turn into more strength down the road. The stock rallied after the company, along with its partner Mereo BioPharma, announced new positive 14- month data from the phase II portion of the phase II/III Orbit stud ...