财务表现 - 2025年第一季度每股亏损1.57美元 超出Zacks共识预期的1.54美元亏损 但较去年同期2.03美元亏损有所收窄 [1] - 季度总收入1.393亿美元 同比增长28% 但低于Zacks共识预期的1.42亿美元 [1] - 现金及等价物从2024年底的7.45亿美元降至2025年3月底的5.63亿美元 [5] 产品收入 - 核心产品Crysvita收入1.029亿美元 同比增长25% 其中拉丁美洲和土耳其市场贡献5500万美元 同比增长52% [2] - Mepsevii收入840万美元 同比增长27% Dojolvi收入1700万美元 同比增长4% [3] - Evkeeza收入1100万美元 主要来自美国以外地区的商业化推进 [3] 运营支出 - 季度运营支出2.822亿美元 同比增长3% 其中研发支出1.658亿美元(降7%) 销售管理费用8780万美元(增12%) 销售成本2870万美元(增63%) [4] 2025年展望 - 全年收入指引6.4-6.7亿美元 同比增长14-20% 其中Crysvita预计收入4.6-4.8亿美元(增12-17%) Dojolvi预计0.9-1亿美元(增2-14%) [6] - 计划通过控制支出和战略投资来减少2025年运营现金消耗 [7] 研发管线 - 与Mereo合作开发的UX143(setrusumab)治疗成骨不全症 关键III期ORBIT和COSMIC研究数据预计2025年中公布 [8] - UX701基因治疗威尔逊病进入I/II/III期研究 DTX401治疗糖原累积症Ia型的BLA申请计划2025年中提交 [10] - GTX-102治疗Angelman综合征的III期ASPIRE研究已启动 2025年将开展AURORA扩展研究 [11] - UX111治疗Sanfilippo综合征A型的BLA已获FDA优先审评 最终决定日期2025年8月18日 [12]

For the quarter ended March 2025, Ultragenyx (RARE) reported revenue of $139.29 million, up 28% over the same period last year. EPS came in at -$1.57, compared to -$2.03 in the year-ago quarter. As these metrics influence top- and bottom-line performance, comparing them to the year-ago numbers and what analysts estimated helps investors project a stock's price performance more accurately. Here is how Ultragenyx performed in the just reported quarter in terms of the metrics most widely monitored and projecte ...

Ultragenyx (RARE) came out with a quarterly loss of $1.57 per share versus the Zacks Consensus Estimate of a loss of $1.54. This compares to loss of $2.03 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items.This quarterly report represents an earnings surprise of -1.95%. A quarter ago, it was expected that this biotechnology company would post a loss of $1.24 per share when it actually produced a loss of $1.39, delivering a surprise of -12.10%.Over the last four quarters, the company ha ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934. For the quarterly period ended March 31, 2025 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934. For the transition period from to . Commission File No. 001-36276 ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 27-2546083 (State or other j ...

Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) Q1 2025 Earnings Call May 06, 2025 05:00 PM ET Speaker0 Good afternoon, and welcome to the Ultragenyx First Quarter twenty twenty five Financial Results Conference Call. At this time, all participants are in a listen only mode. At the end of the prepared remarks, you will have an opportunity to ask questions during the Q and A portion of the call. It is now my pleasure to turn the call over to Joshua Higa, Vice President of Investor Relations. Speaker1 Thank you. We have iss ...

Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) Q1 2025 Earnings Call May 06, 2025 05:00 PM ET Company Participants Joshua Higa - VP - Investor RelationsEmil Kakkis - Founder, President, CEO & DirectorErik Harris - Executive VP & Chief Commercial OfficerHoward Horn - Executive VP of Corporate Strategy & CFOEric Crombez - Chief Medical Officer & Executive VPTazeen Ahmad - MD - US Equity ResearchGena Wang - MD - Biotech Equity ResearchYigal Nochomovitz - DirectorWill Soghikian - Vice President - Equity ResearchLiisa Bayko - ...

Exhibit 99.1 Contacts Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Investors Joshua Higa ir@ultragenyx.com Ultragenyx Reports First Quarter 2025 Financial Results and Corporate Update First quarter total revenue of $139 million, Crysvita® revenue of $103 million and Dojolvi® revenue of $17 million Reaffirm 2025 Financial Guidance: Total revenue between $640 million to $670 million, Crysvita revenue of $460 million to $480 million, and Dojolvi revenue of $90 million to $100 million UX111, an investigational treatment for ...

业绩总结 - 2024年实际收入为5.6亿美元，2025年指导收入为6.4-6.7亿美元[95] - 预计2025年总收入增长14-20%[93] - Crysvita在2024年的收入为4.1亿美元，预计2025年收入为4.6-4.8亿美元，增长12-17%[95] - Dojolvi在2024年的收入为8800万美元，预计2025年收入为9000-1亿美元，增长2-13%[95] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物和可市场化债务证券为5.63亿美元[97] - 预计2027年实现全年GAAP盈利[96] 用户数据 - GTX-102在338天时的多领域反应指数显示约80%的参与者在至少一个领域有临床意义的改善[55] - UX111在MPS IIIA的研究中，超过80%的参与者在CSF HS中减少了50%，效能组的中位数CSF HS暴露减少为-64.51%（p<0.0001）[71] - DTX401在GSDIa的第三阶段研究中，患者的每日玉米淀粉摄入量在48周时显著减少41%（p<0.0001）[83] - DTX401治疗组在最后一次访问时，交叉患者的每日玉米淀粉摄入量减少了64%[85] - DTX401在48周时的关键次要终点显示，低于70 mg/dL的血糖值显著减少（p<0.0001）[81] 新产品和新技术研发 - UX143针对骨生成不全（OI）的三期数据预计在2025年发布，显示出67%的年化骨折率减少（P=0.0014）[33] - GTX-102针对安吉尔曼综合症（AS）的三期研究预计在2025年下半年完成入组[49] - UX111针对桑菲利普综合症（MPS IIIA）的基因治疗，预计在2025年进行三期研究[19] - DTX401针对糖原储存病Ia型（GSDIa）的基因治疗，正在进行三期研究[19] - UX701在Wilson病的第一阶段观察到临床活动，15名患者中有6名完全停止使用去铁剂和/或锌治疗[91] - UX111的PDUFA行动日期为2025年8月18日，预计在2025年下半年推出[67] 市场扩张和并购 - 预计2025年将有多个产品实现收入扩展和近三次产品上市[24] - 预计2025年将有三项新产品推出，预计将继续实现双位数增长[97] - 2025年预计将有6项临床2/3期研究和3项潜在批准的催化剂[99] 负面信息 - GTX-102的安全性总结显示，未发现意外的严重不良事件，所有患者在下肢无力后迅速恢复[59] 其他新策略和有价值的信息 - 公司的临床管线包括6个二期/三期研究，针对骨生成不全、代谢疾病等领域[14] - 公司的商业化团队在骨/内分泌领域拥有丰富的经验，特别是在Crysvita的推广方面[32] - Aspire研究于2024年12月启动，预计Aurora研究将在2025年启动[61] - 预计2025年将是一个转型年，关键临床和监管催化剂包括UX111的BLA提交，预计在2025年8月18日的PDUFA日期[98]

First quarter total revenue of $139 million, Crysvita® revenue of $103 million and Dojolvi® revenue of $17 million Reaffirm 2025 Financial Guidance: Total revenue between $640 million to $670 million, Crysvita revenue of $460 million to $480 million, and Dojolvi revenue of $90 million to $100 million UX111, an investigational treatment for Sanfilippo syndrome, biologics license application (BLA) on track for PDUFA action date of August 18, 2025 NOVATO, Calif., May 06, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pha ...

文章核心观点 - 生物制药公司Ultragenyx Pharmaceutical宣布将于2025年5月6日下午5点召开电话会议，讨论2025年第一季度财务结果和公司最新情况 [1] 会议信息 - 电话会议直播和回放将通过公司网站https://ir.ultragenyx.com/events-presentations 提供，回放可查看三个月 [2] 公司介绍 - 公司致力于为严重罕见和超罕见遗传病患者提供创新产品，拥有多元化的获批疗法和候选产品组合，旨在解决未满足医疗需求且有明确治疗生物学机制的疾病 [3] - 公司由在罕见病疗法开发和商业化方面经验丰富的管理团队领导，战略基于高效的药物开发，目标是尽快为患者提供安全有效的疗法 [4] 公司联系方式 - 投资者联系Joshua Higa，电话(415) 475-6370，邮箱ir@ultragenyx.com [4] - 媒体联系Joey Fleury，电话(415) 946-1090，邮箱media@ultragenyx.com [4] - 公司网站为www.ultragenyx.com [4]