核心事件 - Portnoy律师事务所已对Ultragenyx Pharmaceutical Inc启动可能涉及证券欺诈的调查 并可能代表投资者提起集体诉讼 [1] - 投资者被鼓励联系该律所以讨论其法律权利或加入案件 律所可提供免费的案例评估 [2] - 该律所代表投资者就公司不当行为导致的损失进行索赔 其创始合伙人为受损投资者追回超过55亿美元 [3] 临床研究结果 - 2025年12月29日 Ultragenyx公布了其针对setrusumab (UX143)治疗成骨不全症的三期Orbit和Cosmic研究结果 [3] - 两项研究均未达到主要终点：与安慰剂(Orbit研究)或双膦酸盐(Cosmic研究)相比 未能降低年化临床骨折发生率 [3] - 两项研究在改善患者骨密度的次要终点上取得了进展 但该次要结果未能转化为两项研究中骨折率的统计学显著降低 [3] 公司后续行动与市场反应 - Ultragenyx披露将迅速确定并实施显著的费用削减措施 [3] - 该消息直接导致Ultragenyx股价在2025年12月29日开盘时每股下跌14.87美元 跌幅达43.49% 至每股19.32美元 [3] - 此次下跌使该股跌至新的52周低点 显著低于此前25.81美元的低点 [3]

核心事件与市场反应 - Ultragenyx Pharmaceutical和Mereo BioPharma于12月29日宣布其治疗成骨不全症的药物setrusumab的三期临床试验数据令人失望 导致两家公司股价分别暴跌42.3%和87.6% [1] - 在过去六个月中 Ultragenyx Pharmaceuticals股价下跌45.7% Mereo BioPharma股价暴跌89.7% 而同期行业指数上涨25.9% [4] 临床试验结果详情 - Orbit和Cosmic研究均未达到主要终点 即与安慰剂或双膦酸盐相比 在降低年化临床骨折率方面未显示出统计学显著性 [2] - 两项研究在次要终点上均显示出骨矿物质密度具有统计学显著意义的改善 且安全性特征未发生变化 [2] - 在Orbit研究中 尽管BMD有显著改善 但并未转化为相应的骨折率降低 且安慰剂组的骨折率较低 [9] - 在儿科Cosmic研究中 患者基线骨折率高于Orbit研究 使用setrusumab后BMD改善与更低的年化骨折率相关 但降低幅度未达统计学显著性 [10] 药物与研发项目背景 - Setrusumab是一种全人源单克隆抗体 靶向并抑制骨形成的关键负调节因子硬化蛋白 [6] - 该药物正在Orbit二期/三期和Cosmic三期研究中 用于治疗I型、III型和IV型成骨不全症的儿科及年轻成人患者 [8] - 成骨不全症是一组影响骨代谢的遗传性疾病 在商业可及地区影响约60,000人 目前尚无获批疗法 [8] 公司后续计划 - Ultragenyx正在审查其运营计划 并将迅速确定并实施重大的成本削减措施 [3][7] - 公司正在对两项研究的数据进行额外分析 包括评估骨折以外的其他骨骼健康和临床终点 以确定该项目的后续步骤 [10] 行业比较与投资参考 - Ultragenyx Pharmaceuticals和Mereo BioPharma目前的Zacks评级均为3级 [11] - 生物科技板块中评级较高的股票包括CorMedix和Castle Biosciences 两者评级均为1级 [11] - 过去60天 CorMedix的2025年每股收益预估从1.85美元上调至2.87美元 2026年预估从2.49美元上调至2.88美元 其股价在过去六个月上涨8% [12] - 过去60天 Castle Biosciences的2025年每股亏损预估从64美分收窄至34美分 2026年预估从1.82美元收窄至1.06美元 其股价在过去六个月大涨93.1% [13]

U.S. stocks were mostly lower, with the Dow Jones index falling more than 0.1% on Tuesday.Shares of CapsoVision, Inc. (NASDAQ:CV) rose sharply during Tuesday's session.The company submitted its 510(k) application to the FDA for its proprietary AI-assisted module for CapsoCam Plus.CapsoVision shares jumped 8.4% to $12.55 on Tuesday.Here are some other big stocks recording gains in today’s session.AXT, Inc. (NASDAQ:AXTI) shares jumped 13.5% to $16.56. AXT recently announced it priced its $87 million public of ...

核心事件与市场反应 - Ultragenyx Pharmaceutical Inc 股价在周一暴跌42% 其与合作伙伴Mereo BioPharma Group plc 公布了其罕见骨病项目令人失望的后期数据 [1] - 周二 Ultragenyx股价回升1.42%至20美元 Mereo股价回升3.89% [5] 临床研究结果 - 针对成骨不全症(OI)的药物setrusumab (UX143) 其III期Orbit和Cosmic研究均未达到主要终点 即在降低年化临床骨折率方面与安慰剂或双膦酸盐相比未显示出统计学显著性 [1][2] - 两项研究均达到了次要终点 即与对照组相比骨矿物质密度(BMD)有所改善 安全性特征未观察到变化 [2] 分析师观点与数据疑问 - William Blair的分析师对结果表示失望和惊讶 因II期数据有效且III期研究招募了更多重症患者 预期安慰剂组的年化骨折率会更高 [3] - 分析师Sami Corwin对setrusumab的未来持谨慎态度 指出新闻稿信息有限 存在多个未知数 包括儿科患者效果、患者报告结果以及安慰剂组骨折率低的原因 [4] - William Blair维持对该股的“跑赢大盘”评级 认为未来12个月仍有上行空间 主要基于2026年第三季度Angelman综合征的关键数据读出以及两款有资格获得优先审评券的基因疗法的潜在批准 [4][5] 公司估值现状 - 在此消息后 公司当前交易市值大约与其已获批产品的累计价值相当 [4]

顶级评级上调 - Argus将必和必拓集团评级从持有上调至买入 目标价68美元 理由是驱动公司业绩的铁矿石、铜和煤炭价格随着全球经济复苏而走强 且从技术分析看 公司股价似乎正在逆转自2022年3月以来的高点下移和低点下移的看跌形态 [2] 顶级评级下调 - Jefferies将Mereo BioPharma评级从买入下调至持有 目标价从7美元大幅下调至50美分 原因是其药物Setrusumab在ORBIT和COSMIC试验中均未达到主要终点 导致公司与Ultragenyx股价大幅下跌 尽管认为Ultragenyx可能在2026年因投资者布局其天使综合征三期数据读出而反弹 但Mereo的前进战略风险更高 管线依赖于潜在的EUE路径以及需要为alvelestat寻找合作伙伴 [3] - RBC Capital将DigitalBridge评级从跑赢大盘下调至板块持平 目标价从23美元下调至16美元 此前软银宣布以每股16美元的全现金要约收购该公司 对应总企业价值40亿美元 B Riley和TD Cowen也将该股评级下调至中性等同评级 [4] 新覆盖与初始评级 - Stephens新覆盖Commvault 给予超配评级 目标价162美元 认为公司是成熟的市场领导者 正成功转型以把握现代数据保护机遇 并正在执行平台现代化和业务模式向软件即服务转型的双重过渡 [5] - Stephens新覆盖Rubrik 给予超配评级 目标价105美元 认为公司在数据保护和数据安全领域具有吸引力的增长前景 其利润率扩张预计将与营收增长形成互补 [5] - Stephens新覆盖Varonis 给予同等权重评级 目标价40美元 认为公司在强劲的长期趋势推动下 数据安全增长前景可观 且作为成熟的领导者 现已转型为软件即服务优先的数据安全平台 [5] - Freedom Capital新覆盖Ero Copper 给予买入评级 目标价32美元 认为公司拥有集中在巴西的高品位、低成本资产组合 巴西以矿业友好法规和丰富的矿产资源著称 [5] - H C Wainwright新覆盖Terra Innovatum 给予买入评级 目标价25美元 认为公司使用具有成熟供应链的现成组件 应能显著降低先进核反应堆开发商通常面临的监管和技术壁垒 [5]

港股市场动态 - 紫金矿业股价上涨近3%，其西藏巨龙铜矿二期改扩建工程主体建设与核心设备安装完成并成功联动试车，迈出投产关键一步 [1] - 亚太卫星股价再涨超5.4%，近五个交易日累计涨幅接近30%，公司运营多颗卫星并通过联营公司运营亚太6D及6E卫星 [1] - 昭衍新药股价跌超6%，公司实际控制人之一周志文计划减持不超过1498万股，不超过其持有股份的20.0466%及公司总股本的1.99873% [1] - 中伟新材股价涨近7%，公司与欣旺达签署《固态电池战略合作框架协议》 [1] - 东岳集团股价早盘涨近5%，据卓创资讯，三代制冷剂26Q1长协价格基本确定为R32 6.12万元/吨(较前上涨1000元)、R410a 5.51万元/吨(较前上涨1900元) [2] - 微创机器人-B股价再涨超1.2%，公司公告旗下腔镜、骨科、血管介入核心产品的综合订单量累计突破230台 [2] - 石油股早盘上扬，中海油涨4.17%，中石油涨2.91%，中石化涨1.31%，因俄乌局势动荡扰动油价，隔夜WTI原油期货2月合约涨2.36%，布伦特原油期货2月合约涨2.14% [2] - 百度集团-SW股价涨近7%，美国网约车平台Uber和Lyft宣布与百度达成合作，计划于2026年在英国推出无人驾驶出租车试点项目 [2] - 蔚来-SW股价涨超2.4%，公司宣布全新ES8在正式交付开启后第100天实现交付破四万辆 [3] - 大麦娱乐股价现涨近5%，据灯塔专业版数据，截至12月28日18时05分，2025年贺岁档(11月28日—12月31日)档期总票房(含预售)已达52.45亿元 [3] 美股市场动态 - 铜矿板块集体下挫，Hudbay Minerals跌4.01%，Taseko Mines跌3.1%，Ero Copper跌1.64%，南方铜业跌2.82%，因国际铜主力合约日内跌超4%至86120元/吨 [5] - 部分加密货币概念股普跌，IREN Ltd跌2.21%，Circle微跌0.94%，CleanSpark跌1.74%，Bitmine Immersion Technologies微涨0.81% [5] - 蔚来股价涨4.71%，公司宣布全新ES8在正式交付开启后第100天实现交付破四万辆 [5] - 纳斯达克金龙指数跌近1%，热门中概股普跌，阿里巴巴跌2.46%，小鹏汽车跌1.35%，理想汽车跌1.61%，小牛电动跌4.42% [5] - 新能源车股多数走低，特斯拉跌3.27%，小鹏汽车跌1.35%，理想汽车跌1.61%，Rivian Automotive跌1.1%，有媒体称特斯拉一家供应商仅交付了近三年前订购的电池材料中极小一部分，部分原因与Cybertruck项目有关 [6] - Ultragenyx Pharmaceutical股价暴跌42.32%，公司宣布其一款治疗特定遗传性骨病的在研药物在后期临床试验中未达到主要疗效终点 [6] - DigitalBridge盘前股价走高，涨9.63%，软银集团宣布同意以每股16美元的现金收购该公司全部流通股 [6] - 金银概念股盘前普跌，Hycroft Mining跌7%，First Majestic Silver跌4.13%，Endeavour Silver跌5.06%，科尔黛伦矿业跌4.59%，AngloGold Ashanti跌6.92%，纽曼矿业跌5.64%，因美股盘前现货黄金失守4410美元/盎司日内跌2.69%，现货白银失守73美元/盎司日内跌7.86% [6]

核心事件与市场反应 - Ultragenyx Pharmaceuticals宣布其治疗成骨不全症的药物setrusumab (UX143)两项III期临床试验(Orbit和Cosmic)未能达到主要终点[1][4] - 消息公布后公司股价在美东时间下午2:45暴跌43.5%[2] 当前股价为19.25美元 较前一交易日下跌43.70% 市值约为33亿美元[5] - 多家投行大幅下调公司股票目标价 Cantor Fitzgerald从105美元下调至84美元 Barclays从81美元下调至50美元 Citigroup从103美元下调至50美元[7][9] 临床试验详情 - 两项III期研究(Orbit和Cosmic)的主要终点均为降低年化临床骨折率 Orbit研究与安慰剂对比 Cosmic研究与双膦酸盐对比[4] - 此次III期失败与之前II期研究的积极数据形成反差 令公司管理层感到意外和失望[4][6] - 公司CEO Emil Kakkis博士表示 考虑到II期数据前景以及患者缺乏获批治疗方案 此结果令人失望[6] 公司背景与疾病信息 - Ultragenyx Pharmaceuticals是一家专注于罕见和超罕见遗传疾病治疗的生物制药公司[1] - 药物setrusumab是一种单克隆抗体 旨在治疗成骨不全症[4] - 根据UT Southwestern的数据 成骨不全症在美国影响约20,000至50,000人[6] 未来展望与分析师观点 - 尽管股价大跌提供了更低的入场点 但更审慎的做法可能是暂时观望 等待公司另一款治疗Angelman综合征的药物GTX-102的III期研究数据[8] - 分析师普遍采取负面行动 大幅下调目标价反映了对此次III期失败后公司前景的重新评估[1][7]

Ultragenyx Pharmaceutical 与 Mereo BioPharma 的 setrusumab 三期临床试验结果 - Ultragenyx Pharmaceutical 股价因 setrusumab 三期临床试验未达主要终点而暴跌42%至19.84美元 [1] - Mereo BioPharma 股价因相同原因暴跌90%至0.23美元 [5] - 试验药物 setrusumab 用于治疗成骨不全症 该疾病因胶原蛋白突变导致骨骼脆弱和骨折率高 [1] 当日股价显著上涨的公司 - Republic Power Group Ltd 股价飙升163%至0.69美元 [5] - Brand Engagement Network Inc 股价上涨84.3%至2.21美元 公司与一家全球广告传播机构签订了供应商服务项目协议 [5] - Globavend Holdings Ltd 股价上涨58.5%至4.12美元 [5] - CCSC Technology International Hldngs Ltd 股价上涨57.3%至0.20美元 [5] - 3 E Network Technology Group Ltd 股价上涨34.8%至0.25美元 [5] - Eightco Holdings Inc 股价上涨29.1%至2.15美元 公司宣布了高达1.25亿美元的股票回购计划 [5] - Greenwich Lifesciences Inc 股价上涨25.7%至26.00美元 公司宣布将锁定期延长至2026年9月30日 [5] - TROOPS Inc 股价飙升23.3%至2.38美元 [5] - Fitell Corp 股价上涨21.2%至0.88美元 [5] - TryHard Holdings Ltd 股价上涨19.2%至20.19美元 [5] - Palisade Bio Inc 股价飙升18.6%至2.55美元 Piper Sandler分析师以增持评级开始覆盖该公司 目标价25美元 [5] - Regencell Bioscience Holdings Ltd 股价上涨16.3%至24.60美元 [5] - Praxis Precision Medicines Inc 股价飙升13%至304.00美元 公司药物ulixacaltamide获得FDA突破性疗法认定 [5] - Zura Bio Ltd 股价上涨13%至5.26美元 [5] - DigitalBridge Group Inc 股价上涨9.9%至15.30美元 公司将被软银集团以约40亿美元的总企业价值收购 [5] - Precigen Inc 股价上涨8.6%至4.52美元 [5] - Autolus Therapeutics PLC 股价上涨7.8%至1.80美元 Needham分析师维持买入评级 并将目标价从10美元上调至11美元 [5] - LightPath Technologies Inc 股价上涨6.6%至9.62美元 [5] 当日股价显著下跌的公司 - X3 Holdings Co Ltd 股价下跌42.1%至0.080美元 [5] - ECD Automotive Design Inc 股价下跌38.3%至0.71美元 [5] - CID HoldCo Inc 股价下跌34.6%至0.41美元 [5] - Carbon Revolution PLC 股价下跌27.8%至1.82美元 [5] - Northann Corp 股价下跌26.5%至0.23美元 [5] - SMX (Security Matters) PLC 股价下跌26.5%至85.60美元 [5] - Inovio Pharmaceuticals Inc 股价下跌22.3%至1.78美元 尽管FDA接受了其生物制品许可申请 但对加速批准途径提出了担忧 [5] - 374Water Inc 股价下跌19.6%至1.90美元 公司任命Charles Weiser为董事会成员 [5] - Hycroft Mining Holding Corporation 股价下跌14%至21.61美元 贵金属类股因大宗商品价格从近期高位回落而走低 [6] - Coincheck Group NV 股价下跌11.5%至3.08美元 [6] - CapsoVision Inc 股价下跌11.2%至11.55美元 [6] - Americas Gold and Silver Corporation 股价下跌11%至5.48美元 贵金属类股因大宗商品价格从近期高位回落而走低 白银价格在创历史新高后回调 [6] - Uxin Ltd 股价下跌10.8%至3.41美元 尽管公司最新季度报告了大规模股权融资以及收入、汽车销量和关键盈利指标的大幅增长 [6]

智通财经APP获悉，周一美股盘前，Ultragenyx Pharmaceutical(RARE.US)股价暴跌，截至发稿，该股跌 超42%，报19.69美元。消息面上，该公司宣布，其一款治疗特定遗传性骨病的在研药物，在后期临床 试验中未达到主要疗效终点。 （原标题：美股异动 | 治疗遗传性骨病在研药物临床试验失败 Ultragenyx Pharmaceutical(RARE.US)盘前 暴跌超42%） ...

周一美股盘前，Ultragenyx Pharmaceutical(RARE.US)股价暴跌，截至发稿，该股跌超42%，报19.69美 元。消息面上，该公司宣布，其一款治疗特定遗传性骨病的在研药物，在后期临床试验中未达到主要疗 效终点。 ...